Ziritaxestat

李昀 | 撰文 王晨 | 编辑 对于中国的AI制药行业来说，岔路口已然在2025年结束时形成。 两家各自方向的代表企业：晶泰科技和英矽智能，在近几个月都收获了一些里程碑式的成就。晶泰科技在8月份收获了总额达60亿美元的框架性合作订单——订单规模已进入全球头部服务商的量级区间，让一众CRO无比眼馋；而英矽智能则在2025年最后一天成功挂牌港交所，录得1427倍超额认购，也算风头无两。 无论是服务型还是自研型，AI制药企业们似乎都有美好的未来。但在市场上，担忧的声音依然存在，只是换了话题。 一名曾经在AI制药企业工作、如今转行投资界的人士认为，对于晶泰科技而言，2025年是服务型产品兑现业绩的一年，但也是被“天花板焦虑”困扰的一年。 “这家公司在学术界有口碑，专业机构也很看好。但是在二级市场的流动性和爆发性一直不太行。500亿市值对它来说是个槛。”其中原因可能在于它介于创新药和AI for science交叉点的尴尬定位。 如果将晶泰科技看成是CRO公司，按照目前的市场环境可能至少要创造20亿左右的年营收额，才能支撑住500亿市值所需要的信心。但公司2024年营收额刚刚达到2.66亿元，去年上半年才实现首次半年盈利。 同时，随着AI药物发现工具渐渐成为药企内部标配，晶泰科技面临的获单压力也会在未来有所上升。如果要按照这个方向稳步成长，预留的时间已经不多了。 与此同时，在港股的另一头，围绕英矽智能展开的讨论也一样尖锐。 TNIK抑制剂Rentosertib是英矽智能临床进度最快的药物，也被看成是其AI制药平台的首发管线，其重要性不言而喻。其针对的主要适应症是特发性肺纤维化(IPF)，目前已有临床2a期数据。但IPF在业内被公认为难度较高的领域，临床失败率较高，尤其容易发生在Ⅲ期。 对于像英矽智能这样一家AI制药公司，优势在研发早期，因此人们对于它为什么要选择这样一款在后期具有挑战性的管线抱有疑虑。 上述投资界人士根据他对英矽智能的熟悉度做出判断：“这家公司在确定管线时，新颖性会占很高的权重。通过AI，可以用很低的成本挖掘那些之前关注度较低的靶点，从而获得更多first-in-class的机会。” AI制药的亮点在于研发早期的速度优势。正如英矽智能宣传的那样，将Rentosertib的发现周期从四年缩短到了十八个月。但市场担心的是：如果临床后期存在巨大失败风险，前面跑得再快又有什么用？ 由此可以看出，像晶泰科技这样的“卖水型”公司，未来难点可能在于寻找更多的增长突破口；而像英矽智能这样的“制水型”公司，则需要像其它创新药企业一样，找到机会与风险的平衡点。 -01- 瓶颈后的横向扩张 早在去年之前，晶泰科技就试图通过孵化的方式来扩大公司的业务面积。2019年，公司内部孵化了剂泰医药，技术方向为AI驱动的药物递送系统。C轮融资已经完成，公司估值已经接近10亿美金。 这五六年以来，晶泰科技孵化的创新药初创公司还有希格生科、莱芒生物、默达生物等，横跨mRNA、CAR-T等热门领域。 但是这两年，晶泰科技的投资范围重点锚定制药以外方向。2024年，晶泰科技参与了深度原理的种子轮融资，后者是一家新能源材料研发公司；2025年，晶泰科技投资了新型可持续材料研发公司赋澈生物，同时还收购了合成技术研发公司Liverpool ChiroChem。 以上这些化工科技类企业，在研发路线上多多少少都使用了AI辅助。上述投资人解释：之所以晶泰科技能为其赋能，是因为底层计算模型高度通用。“从算法难度上来看，制药领域的AI精度是溢出的，转向其它化学相关领域，相当于是一种再利用。” 2024年，智能机器人类合作订单和药物发现类合作订单，在晶泰科技的营收报表上几乎各占一半。就在刚刚落幕的JPM大会上，晶泰科技还发表了主题演讲，聚焦在药物研发、AI 与机器人的技术融合上。公司有自己的机器人实验室，用人工智能完成反应预测与实验设计，用机器臂完成化学执行和数据治理。 但一些产业内从业者对这种融合的必要性存疑。其中一名认为，这种机器替代对数据质量的提升“比较有限”。“看起来更像是应用端已经饱和了，而技术端又溢出了。” 但上述投资人则认为，自动化的实验流程不止是提升操作准确度这么简单。“最主要的还是实现数据的全流程闭环。从计算、生产，到操作、记录，每一个步骤都可以被复现。更重要的是，这种智能管理可以作为示范，被拓展到其它高精度的制造业领域。” 按照这名投资人的观点，晶泰科技向泛生化类领域的拓展，将成为公司更进一步的跳板。但在转型成功之前，孵化与收购的成本、以及类似机器人实验室的硬件建设，都在不断向公司的财务天平上施加重量。 JPM之后，摩根大通增持了晶泰科技合计约3.7亿港元的股份。而正如上述投资人提到，从公司初创融资以来，就一直很受机构投资者青睐，主要得益于比较过硬的AI技术力。这也是晶泰科技未来向一家跨行业公司发展的本钱。 但这样一家业务范围混杂的公司，却必然“很难让二级市场的股民们看懂”。多线发展在无法评价AI技术含金量的普通投资者看来，也更像是一种噱头，难以吸引到行业外的流通性资金。 未来，晶泰科技还必须用高频且规模化的现金流证明自己。毕竟，无论脚踏多少个行业，作为服务型公司，获客的稳定性才是最关键的基本盘。而这也是公司目前主要缺乏并正在补完的一环。 -02- AI新药研发的小众癖 和晶泰科技相比，英矽智能更像是一家纯血的biotech公司：只有药物才是1，其它的诸如布局、战略、用服务做“双轮驱动”等等，都是附着在1后面的0。 正是因为这种特性，使得英矽智能在二级市场上具有比晶泰科技更高的话题度和想象力，却也承受着更多失败的风险。 从已经公布的Rentosertib 2a数据来看，研发前景还算乐观。数据显示，经过12周后，Rentosertib治疗组患者的用力肺活量（FVC）平均增加 98.4ml，而安慰剂组则平均下降 20.3ml。这说明：这款药似乎可以逆转患者衰减的肺功能。 但数据里也埋藏了部分雷点。在54名治疗组患者中，发生不良事件的共有12例，7例因肝损伤或肝功能障碍而停止治疗。虽然其中4例的发生可以用同时接受了极易造成肝损害的尼达尼布来解释，但还有3例是说不通的。 同时，IPF领域在过去几年里折戟案例极多。吉利德的Ziritaxestat、Fibrogen的Pamrevlumab、罗氏的Pentraxin-2都是在取得了令人期待的II期数据后遭遇Ⅲ期惨败，导致该领域目前在研发上的荒凉局面。 之所以会造成这种现象，是因为某些药物能通过短期抗炎或缓解症状表现出 FVC 改善。但IPF是肺部组织的实质性硬化，在III期的长时间治疗中，如果药物不能从根本上阻断纤维化进程，即使FVC短期改善，最终依然会病理恶化。 上述投资人认为，英矽智能之所以如此自信，会挑战很多MNC都不敢触碰的适应症，是因为AI药物发现的特殊工作模式。“AI能够同时处理数百万个数据点，从而可以分析出特定靶点和疾病之间的因果关系。”因此，在作用机制上，AI模型已经给出了确定的答案，避免了研发人员在临床早期和中期被一些短期现象和症状所迷惑。 正是因为这一特点，AI模型可以识别出传统方法难以发现的新机会，也造成大量AI制药公司乐于钻研小众赛道和高难副本，常见领域包括各种罕见病以及神经退行性疾病等。 但这些无人区，并没有想象中那么容易穿越。AI制药明星公司Verge Genomics曾经认为神经退行性疾病药物研发失败率高，主要原因是动物模型不准。于是，他们直接利用 AI 分析人类患者脑组织样本。但就在不久前，其用于治疗渐冻症的药物VRG50635宣布临床失败。 归根到底，人体是一套比AI更加复杂的高级系统。即使AI能够证明在某一通路下靶点和疾病的因果关系，但人体内其它动态通路却很难被AI完全捕捉。除此之外，决定临床后期成败的往往是患者的异质性，试验的设计、监控、调整都很难被AI覆盖。 虽然英矽智能敢于冲击first in class的勇气为它在二级市场赚得了许多掌声与筹码；但站在2026年这样的行业分水岭上，公司也许不只要向前看着颠覆性创新的机会，还要为自己留出后路。和晶泰科技一样，当昔日的AI制药双杰进入深水区，英矽智能也需要找到一种稳健经营的方式。 ..... 欢迎添加作者交流： 李昀：liyun940820