预约演示
更新于：2026-09-05
Brepocitinib
布瑞波西替尼
更新于：2026-09-05
概要
基本信息
原研机构 |
非在研机构 |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2026-08-27), |
最高研发阶段(中国)无进展 |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (美国) |
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结构/序列
分子式C18H21F2N7O |
InChIKeyBUWBRTXGQRBBHG-RUXDESIVSA-N |
CAS号1883299-62-4 |
关联
28
项与 布瑞波西替尼 相关的临床试验NCT07532603
A Phase 2/3 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Investigate the Safety and Efficacy of Oral Brepocitinib in Adults With Lichen Planopilaris
This study will evaluate the clinical safety and efficacy of oral brepocitinib in participants with lichen planopilaris
开始日期2026-03-19 |
申办/合作机构 |
NCT06978725
A Phase 2/3 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Dose-Ranging Study to Investigate the Safety and Efficacy of Oral Brepocitinib in Adults With Cutaneous Sarcoidosis
This study will evaluate the clinical safety and efficacy of oral brepocitinib in participants with cutaneous sarcoidosis.
开始日期2025-04-09 |
申办/合作机构 |
NCT06431373
A Phase 3 Randomized, Double-Masked, Placebo-Controlled Study to Investigate the Safety and Efficacy of Oral Brepocitinib in Adults With Active, Non-Infectious Intermediate-, Posterior-, and Panuveitis
The purpose of this study is to determine the safety and efficacy of brepocitinib in participants with active, non-anterior (intermediate, posterior, or pan) non-infectious uveitis (NIU).
开始日期2024-09-11 |
申办/合作机构 |
100 项与 布瑞波西替尼 相关的临床结果
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100 项与 布瑞波西替尼 相关的转化医学
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100 项与 布瑞波西替尼 相关的专利（医药）
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82
项与 布瑞波西替尼 相关的文献（医药）2026-07-03·EXPERT OPINION ON PHARMACOTHERAPY
Emerging synthetic drugs for the management of hidradenitis suppurativa: a comprehensive update
Review
作者: Almansouri, Daifallah ; Naasani, Alaa ; Zouboulis, Christos C.
INTRODUCTION:
Hidradenitis suppurativa (HS) is a chronic, debilitating inflammatory skin disorder affecting intertriginous regions. Despite its substantial impact on quality of life and association with serious systemic comorbidities, undertreatment remains a concern. Currently, only three biologic agents - adalimumab, secukinumab, and bimekizumab - hold regulatory approval for moderate-to-severe HS. A large proportion of patients, however, fail to achieve adequate or sustained responses, representing an urgent unmet therapeutic need for novel drugs. Among them, new, orally bioavailable, synthetic small-molecule agents are emerging.
AREAS COVERED:
This review synthesizes current evidence on emerging oral synthetic drugs for HS, drawn from PubMed, ClinicalTrials.gov, congress abstracts, and peer-reviewed publications through March 2026. Mechanistic classes discussed include Janus kinase (JAK) inhibitors (povorcitinib, upadacitinib, ruxolitinib), TYK2 inhibitors (brepocitinib, ropsacitinib, deucravacitinib), PDE-4 inhibitors (apremilast, orismilast, roflumilast), BTK/SYK inhibitors (remibrutinib, fostamatinib), IRAK-4 inhibitors (zimlovisertib), and HSP-90 inhibitors (RGRN-305).
EXPERT OPINION:
Oral JAK1 inhibition represents the most advanced small-molecule strategy for HS treatment. The emergence of topical JAK inhibitors (ruxolitinib cream) for milder HS and the progression of BTK inhibitors (remibrutinib) to Phase 3 trials signal a broadening treatment landscape. Personalized selection of synthetic drugs versus biologics - informed by patient comorbidities, disease phenotype, and biomarkers - will be involved in next-generation HS management.
2026-06-01·Nature Reviews Rheumatology
Brepocitinib shows promise for dermatomyositis
Article
作者: Onuora, Sarah
2026-05-14·NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE
A Phase 3 Trial of Brepocitinib in Dermatomyositis
Article
作者: Mozaffar, Tahseen ; Fiorentino, David ; Campanilho-Marques, Raquel ; Haemel, Anna ; Gandiga, Prateek C. ; Bauer Ventura, Iazsmin ; Pearson, David ; Ernste, Floranne ; Boh, Erin ; Bozan, Francisca ; Sluzevich, Jason ; Sivakumar, Kumaraswamy ; Lee, Eun Bong ; Fernandez, David R. ; Onajin, Oluwakemi ; Paik, Julie J. ; Dimachkie, Mazen M. ; Schiopu, Elena ; Bubb, Michael R. ; Maganti, Rashmi ; Aggarwal, Rohit ; Shaw, Katharina S. ; Min, Michelle S. ; Vencovsky, Jiri ; Vleugels, Ruth Ann ; Hussain, Yessar M. ; Werth, Victoria P. ; Hsu, Chung-Yuan ; Luggen, Michael ; Mudd, Paul N. ; Femia, Alisa ; Charles-Schoeman, Christina ; Marder, Galina ; Cascino, Matthew D. ; Lindsey, Stephen ; Fernandez, Anthony P. ; Chinoy, Hector ; Christopher-Stine, Lisa ; Mangold, Aaron R. ; Griger, Zoltan ; Heinlen, Latisha
BACKGROUND:
Brepocitinib is a first-in-class, oral, selective TYK2-JAK1 inhibitor that blocks cytokine signaling, which has been implicated in dermatomyositis.
METHODS:
In this phase 3, double-blind, randomized, placebo-controlled trial, adults with dermatomyositis were assigned in a 1:1:1 ratio to receive once-daily oral brepocitinib at a dose of 30 mg, brepocitinib at a dose of 15 mg, or placebo for 52 weeks. Standard therapies were continued, and glucocorticoids were tapered. The primary end point was the Total Improvement Score, a validated composite myositis index (with scores ranging from 0 to 100 and higher scores indicating greater improvement) at week 52. Key secondary end points, including skin disease activity, glucocorticoid tapering, and physical function, were tested in a multiplicity-controlled sequence.
RESULTS:
A total of 241 patients underwent randomization: 81 to receive brepocitinib 30 mg, 81 to receive brepocitinib 15 mg, and 79 to receive placebo. At week 52, the mean Total Improvement Score was 46.5, 37.5, and 31.2, respectively (difference with brepocitinib 30 mg vs. placebo, 15.3; 95% confidence interval [CI], 6.7 to 24.0; P<0.001; difference with brepocitinib 15 mg vs. placebo, 6.3; 95% CI, -2.4 to 14.9). Brepocitinib 30 mg was superior to placebo across all nine key secondary end points, including skin disease activity, systemic glucocorticoid tapering, and functional disability, with improvements observed as early as week 4. Serious infections were more frequent in the brepocitinib 30-mg group than in the placebo group (10% vs. 1%). No deaths occurred during the trial.
CONCLUSIONS:
In adults with dermatomyositis that was resistant to previous therapy, the use of brepocitinib at a dose of 30 mg (but not at a dose of 15 mg) resulted in significant benefits with respect to a composite myositis index, skin disease severity, glucocorticoid tapering, and functional disability. (Funded by Priovant Therapeutics; ClinicalTrials.gov number, NCT05437263.).
284
项与 布瑞波西替尼 相关的新闻（医药）2026-09-03
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B7-H3靶向 × 异基因“现货型”CAR-T × 颅内局部给药
MT027的价值，可能并不只是又一个B7-H3项目，而是一次针对“实体瘤CAR-T为什么难以成功”的系统性回答。
2026年8月31日，T-MAXIMUM Pharmaceutical宣布，其B7-H3靶向异基因CAR-T疗法MT027获得美国FDA快速通道资格认定，用于治疗复发性胶质母细胞瘤。
此前，MT027已经获得FDA孤儿药资格，用于复发性高级别胶质瘤；同时，FDA已允许其开展复发性胶质母细胞瘤II期临床研究。
消息本身并不等于疗效获批。
**快速通道不是上市批准，也不是疗效认证。**它意味着药企可以与FDA进行更频繁的沟通，并在满足条件时争取滚动审评、加速批准或优先审评。
但如果把这条新闻仅仅理解成“一个中国CAR-T项目拿到了FDA快速通道”，就低估了MT027真正的技术含金量。
对于临床医生和药物研发人员来说，MT027最值得研究的地方，是它试图同时解决颅内实体瘤细胞治疗中的三个核心难题：
1.靶点是否足够可靠？
2.产品能否标准化、规模化、重复给药？
3.细胞能否真正到达脑内肿瘤，并在局部持续发挥作用？一、复发性胶质母细胞瘤，可能是检验实体瘤CAR-T的“极限场景”
胶质母细胞瘤，尤其是复发性胶质母细胞瘤，是目前临床治疗最棘手的恶性肿瘤之一。
标准治疗通常包括手术、放疗和替莫唑胺。复发后，患者可选择再次手术、贝伐珠单抗、化疗或临床试验，但总体治疗效果仍然有限。
这里有几个无法回避的问题：
·肿瘤位于中枢神经系统，药物和细胞的递送受到血脑屏障影响；
·肿瘤内部高度异质，抗原表达并不一定均一；
·脑内局部水肿、颅内压升高和出血风险，使治疗窗口更窄；
·复发患者既往接受过放疗、化疗和激素治疗，免疫系统和器官功能往往较差；
·CAR-T细胞需要在脑内存活、扩增，并面对免疫抑制性肿瘤微环境；
·如果第一次给药后有效，后续能否安全、方便地重复给药，同样是关键。
因此，复发性胶质母细胞瘤并不是一个“简单换靶点”的CAR-T适应证。
谁能在这个场景中建立可重复的给药、监测和再给药体系，谁才真正有机会把CAR-T从血液瘤带入实体瘤。
二、MT027的第一个优势：B7-H3不是“冷门靶点”，而是正在被多条技术路线验证
B7-H3，也称CD276，是B7家族成员之一，在多种实体瘤中出现高表达，包括胶质瘤、胶质母细胞瘤、骨肉瘤、肺癌、乳腺癌、结直肠癌等。
根据T-MAXIMUM团队2026年发表于《Frontiers in Pharmacology》的研究，研究人员开发了针对B7-H3胞外结构域的兔单克隆抗体36H7，并在206例胶质瘤样本中进行免疫组化检测：
·200例样本B7-H3阳性，阳性率约97%；
·B7-H3抗体与抗原结合的KD值为 2.10×10⁻⁹ mol/L；
·抗体能够在Western blot、ELISA、流式细胞术、免疫荧光和免疫组化平台上识别B7-H3；
·36H7在不同组织样本中表现出较清晰的膜染色和较低背景。
这组数据的意义在于：对于CAR-T来说，靶点最怕的不是“表达率低”，而是肿瘤里不稳定、不同患者差异大，或者正常组织也有较高表达。
B7-H3的临床开发热度也在上升。除了CAR-T，抗体、抗体偶联药物等路线都在推进。2026年7月，翰森制药披露，其B7-H3 ADC HS-20093在复发或进展性骨肉瘤III期ARTEMIS-011研究中达到独立评审委员会评估的无进展生存期主要终点。
这并不意味着所有B7-H3药物都会成功，但至少说明：
B7-H3正在从“有生物学合理性的靶点”，进入“多种药物技术路线共同验证的临床靶点”。
不过，B7-H3也并非没有风险。
36H7研究发现，胶质瘤样本中约85.4%的血管存在B7-H3表达，并通过VEGF相关标记提示，阳性细胞主要为血管内皮细胞。
这既可能是优势，也可能是安全性问题。
一方面，B7-H3阳性的肿瘤血管可能帮助CAR-T识别肿瘤相关血管，扩大对肿瘤微环境的攻击范围；另一方面，如果正常组织中的血管或其他细胞也存在足够B7-H3表达，就必须严密评估潜在的靶点相关毒性。
所以，“B7-H3阳性率高”不能直接等同于“B7-H3安全窗口足够大”。
三、MT027的第二个优势：异基因CAR-T，把“个体化制造”改成“工业化产品”
传统自体CAR-T的最大问题之一，是每个患者都要单独取细胞、制备、放行和回输。
这会带来：
·制备周期长；
·患者T细胞质量差异大；
·既往治疗可能导致采集失败或扩增能力不足；
·成本高；
·产品批间差异和患者间差异明显。
MT027采用健康供者来源的异基因T细胞，目标是做成可以提前生产、库存管理和即时使用的“off-the-shelf”产品。
根据T-MAXIMUM披露的制造研究，MT027的基本工艺包括：
1.通过慢病毒载体导入B7-H3 CAR；
2.利用CRISPR/Cas9技术敲除TRAC；
3.同时敲除HLA-A；
4.保留其他HLA-I分子；
5.形成异基因通用型CAR-T细胞。
这套设计对应三个免疫学问题。1. 敲除TRAC：降低移植物抗宿主病风险
TRAC编码T细胞受体α链。敲除TRAC，可以减少供者T细胞通过内源性TCR识别受者组织，从而降低异基因T细胞引起移植物抗宿主病的风险。
但要强调：
降低风险，不等于风险归零。
是否真正安全，仍然要依赖临床数据、细胞成分控制、残留未编辑T细胞比例和长期随访。2. 敲除HLA-A：降低宿主T细胞对供者细胞的识别
异基因CAR-T进入患者体内后，患者免疫系统可能识别其HLA分子，并清除这些细胞，即宿主抗移植物反应。
敲除HLA-A的设计，意在减少患者T细胞对供者细胞的识别。3. 保留其他HLA-I：避免过度触发NK细胞清除
如果将HLA-I分子全部删除，虽然可能减少T细胞识别，但也可能触发NK细胞的“缺失自我”反应。
因此，MT027并不是简单地追求“免疫隐身”，而是试图在降低T细胞排斥和避免NK细胞清除之间寻找平衡。
这体现了异基因CAR-T研发中非常重要的理念：
真正成熟的通用型CAR-T，不是把免疫系统全部关掉，而是尽可能精确地重塑免疫识别关系。
制造数据方面，披露资料显示，5批健康供者来源的细胞均扩增超过200倍，收获时细胞活率均超过90%，CAR表达率超过45%，TRAC和HLA-A敲除效率超过90%，中央记忆T细胞表型约占一半。
这些数据支持MT027具备一定的可制造性和产品一致性。
但也要看到，5个批次仍然是早期工艺验证，不足以证明商业化生产已经完全成熟。未来还需要关注：
·大规模批次一致性；
·编辑脱靶；
·残留未编辑细胞；
·复制型慢病毒风险；
·长期基因组安全性；
·冻存、运输和复苏后的功能保持；
·不同患者体内的扩增差异。
四、MT027最关键的技术优势：不是“CAR-T进入脑内”，而是“局部给药+可重复给药”
这是MT027最值得重视的地方。
MT027不是单纯采用静脉输注，而是通过鞘内或脑室内给药，将细胞直接送入中枢神经系统相关腔隙。
在既往研究中，MT027采用鞘内或脑室内给药，剂量为：
·1.0×10⁷细胞；
·1.5×10⁷细胞；
·2.0×10⁷细胞；
·2.5×10⁷细胞；
每4周给药一次。
正在推进的GLIOMAX-101 II期研究则计划采用脑室内注射，每28天一个周期，在第1天和第15天给药，每次剂量为 3×10⁷细胞。
局部给药的理论优势非常明确：
·减少血脑屏障对细胞进入肿瘤区域的限制；
·提高脑脊液和肿瘤局部的细胞暴露；
·有利于在较低全身暴露下实现局部免疫效应；
·便于根据疗效和细胞动力学进行重复给药；
·更适合探索颅内肿瘤的长期控制。
但真正困难的是，局部给药不是一次操作，而是一套临床系统工程。
它需要解决：
·给药路径和导管位置；
·脑脊液循环差异；
·颅内压和脑水肿监测；
·神经系统不良反应识别；
·感染和出血风险；
·多次给药的可操作性；
·影像学假性进展与真实进展的区分；
·长期脑脊液采样和CAR拷贝数监测。
从这个角度看，MT027的技术路线不是“把CAR-T注射到脑里”这么简单。
它实际上在探索一个新的治疗闭环：
局部递送细胞 → 监测脑脊液中的CAR-T和细胞因子 → 评价肿瘤影像变化 → 根据患者情况重复给药 → 长期随访安全性和持久性。
这可能比单一的CAR结构更决定项目成败。五、早期临床数据：信号很强，但必须把“信号”与“证据”分开
根据2024年ASCO相关口头摘要，截至2024年3月7日，已有50例复发性高级别胶质瘤患者至少接受1次MT027治疗：
·全分析集：50例；
·至少接受3次给药：32例；
·至少接受3次给药且完成至少1次疗效评估：15例；
·最常见不良反应为发热和头痛；
·摘要报告未观察到CRS、ICANS、GvHD或药物相关死亡；
·3级及以上不良事件4例，占8%；
·严重不良事件3例，占6%。
药效动力学方面，单次给药后，CAR拷贝数达到约10,000至100,000 copies/μg，并持续超过60天。多次给药后，脑脊液中CAR-T信号维持时间较长，同时IL-6、TNF-α和IFN-γ升高。
疗效方面，摘要报告：
·至少接受3次给药人群的中位总生存期为13.54个月；
·完成疗效评估人群的中位总生存期为20.73个月；
·12个月总生存率分别为53.3%和84.6%；
·在疗效评估人群中，客观缓解率为33%，疾病控制率为80%。
此外，披露资料中还有一例患者，首次给药后9周肿瘤体积下降65%。
这些结果令人振奋，但必须冷静解读。
第一，这是单中心、开放标签、探索性研究。第二，样本量较小，而且不同分析人群存在明显筛选。第三，PPS2中只纳入了15例患者，不能代表全部入组患者。第四，历史对照并不等同于随机对照。第五，胶质瘤影像学存在假性进展和治疗相关变化，单纯肿瘤缩小不能完全代表临床获益。
因此，当前最准确的判断是：
MT027已经出现值得进一步验证的安全性、持久性和疗效信号，但它还没有完成随机对照意义上的有效性证明。
这也是GLIOMAX-101 II期研究的真正任务。六、36H7抗体：MT027背后的“诊断入口”
细胞治疗项目的一个常见短板是：药物研发速度快于伴随诊断开发。
但MT027团队同步推进了B7-H3抗体36H7的开发，这一点值得关注。
研究显示，36H7：
·识别B7-H3胞外结构域；
·KD值为2.10 nM；
·能够用于流式、免疫组化、免疫荧光、Western blot和ELISA；
·在206例胶质瘤样本中检测到约97%的B7-H3阳性；
·扁桃体组织可作为B7-H3免疫组化质量控制材料；
·推荐工作浓度为1.0 μg/mL；
·经35℃左右放置7天或经历5次冻融后，仍能保持目标识别能力。
这对于临床研究尤其重要。
如果一个CAR-T项目未来需要依赖B7-H3表达筛选患者，就必须回答：
·什么样的染色算阳性？
·以肿瘤细胞比例为准，还是以染色强度为准？
·膜表达和胞浆表达是否同等有效？
·不同实验室、不同抗体、不同平台之间能否互认？
·既往手术样本与复发样本的B7-H3表达是否一致？
目前36H7还不是FDA批准的伴随诊断，也没有完成治疗疗效与染色阈值之间的临床相关性验证。
因此，97%的阳性率是一个重要的研究发现，但不能直接转化为“97%的患者都能从MT027中获益”。
真正有价值的下一步，是建立：
B7-H3表达强度—CAR-T扩增—脑脊液细胞因子—影像学反应—总生存期之间的完整关联。七、MT027的真正壁垒，可能是“技术组合”而非某一个单点
B7-H3并不是MT027独有的靶点。异基因CAR-T也不是第一次出现。脑内局部给药同样已有其他CAR-T项目探索。
MT027的潜在差异化，在于三者叠加：1. B7-H3靶向
覆盖范围广，且在胶质瘤中具有较高表达比例。2. 异基因现货型产品
理论上能够缩短等待时间、降低制造差异，并支持多次给药。3. 颅内局部给药
绕开部分血脑屏障限制，提高局部暴露，适配中枢神经系统肿瘤。
如果再加上：
·TRAC/HLA-A基因编辑；
·较长体内持久性；
·可重复给药策略；
·同步开发B7-H3检测抗体；
那么MT027的研发逻辑就不再是“一个CAR-T产品”，而是一个围绕颅内实体瘤构建的完整平台。
这是它最值得行业关注的地方。八、接下来最该看什么？
对于临床医生和研发人员，下一阶段不应只看新闻标题，而应重点关注以下指标：安全性
·脑水肿、颅内压升高、出血和感染；
·神经系统不良反应；
·CRS和ICANS是否被局部给药真正降低；
·重复给药后是否出现累积毒性；
·B7-H3阳性血管相关毒性。细胞动力学
·脑脊液CAR拷贝数峰值；
·细胞持续时间；
·多次给药后的扩增是否稳定；
·患者外周血中的细胞水平；
·宿主免疫清除速度。疗效评价
·12个月总生存率；
·中位总生存期；
·客观缓解率和疾病控制率；
·影像学反应是否经过独立评审；
·神经功能和生活质量是否同步改善。产品质量
·不同供者批次间一致性；
·基因编辑效率和脱靶情况；
·CAR表达稳定性；
·冻存复苏后的杀伤活性；
·生产成本和商业化产能。
结语：MT027真正要证明的，不是“CAR-T能不能杀死胶质瘤”
这个问题，体外实验早已可以回答。
MT027真正要证明的是：
能否把细胞稳定、持续、安全地送入脑内；能否在患者体内保持足够长时间；能否反复给药；能否通过标准化检测筛选真正获益的人群；最终能否在严格临床研究中改善患者生存。
如果这些问题能够被逐一回答，MT027的意义就不局限于复发性胶质母细胞瘤。
它可能为脑转移瘤、局部可递送的其他实体瘤，以及下一代异基因CAR-T产品提供一套可复制的方法学。
FDA快速通道是加速器，但不是终点。真正决定MT027能走多远的，仍然是临床数据的质量、制造体系的稳定性，以及对安全边界的诚实认识。
在实体瘤CAR-T领域，最稀缺的从来不是“漂亮的体外杀伤曲线”，而是能够经得住临床现实反复检验的完整证据链。
MT027目前已经把这条路走到了一个值得认真观察的位置。资料来源
1.T-MAXIMUM Pharmaceutical. T-MAXIMUM B7-H3-targeted allogeneic CAR-T therapy MT027 receives FDA Fast Track Designation. Aug. 31, 2026.
2.ClinicalTrials.gov. The GLIOMAX study: MT027 allogeneic CAR-T for recurrent glioma. NCT07386002.
3.Shang X, et al. An exploratory investigator-initiated trial via intrathecal or intracerebroventricular delivery of B7H3-specific allogeneic universal CAR-T cells in patients with recurrent high-grade gliomas. ASCO 2024 abstract. ChiCTR2100047968.
4.Li Y, et al. Development and characterization of a novel B7-H3 rabbit monoclonal antibody for glioma diagnosis. Frontiers in Pharmacology. 2026;17:1736583. doi:10.3389/fphar.2026.1736583.
5.Majzner RG, et al. GD2-CAR T cell therapy for H3K27M+ diffuse midline gliomas. Nature. 2022;603:934–941.
6.Getu AA, et al. New frontiers in immune checkpoint B7-H3/CD276 research and drug development. Molecular Cancer. 2023;22:43.
声明：本文仅基于公开披露资料和已发表文献进行科普性分析，不构成医疗建议、疗效承诺或投资建议。MT027目前仍处于临床研发阶段，相关疗效和安全性结论需等待前瞻性临床研究进一步验证。
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2026-09-02
北京必诺达 · 注册科学观察 / 栏目一 / 第 006 期每日全球监管要点
2026-09-02 · 覆盖 2026-08 下旬至 09-01 · 整理：北京必诺达生物医药科技有限公司
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2026-08-31 原发性血小板增多症（ET）新增长效干扰素选择。FDA 批准 Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft）用于成人 ET，为这一骨髓增殖性肿瘤提供了间歇给药的干扰素路径，与既有羟基脲、阿那格雷等对症方案形成互补。
专家视角 长效干扰素的适应症从 PV 向 ET 延展，提示国内同类产品可在"给药频次优化 + 血细胞计数长期控制"的真实世界证据上建立差异化。
2026-08-31 真性红细胞增多症迎来 first-in-class 铁调素模拟肽。FDA 批准 Mimrylo（rusfertide，Takeda/Protagonist）用于 PV，VERIFY III 期临床应答率 76.9% 对 32.9%（p<0.0001），REVIVE II 期 69.2% 患者实现无需放血的红细胞比容控制，严重不良事件 3.4% 对 4.8%。美国 PV 患病人数约 4.4–5.0 万，是一个"小而确证"的罕见血液病市场。
专家视角 它把"缺铁调素—红细胞过度生成"这条机制轴变成了可成药靶点，对国内的同类多肽与罕见血液病布局有范式意义。
2026-08-27 每日一次单片剂 HIV 方案落地。Gilead 的 Bixlenvo（bictegravir 75mg / lenacapavir 50mg）获批用于病毒学抑制成人，ARTISTRY-1/2 支持 48 周维持抑制，是迄今最小的单片 HIV 治疗方案之一。lenacapavir 此前以半年皮下注射的长效方案引发关注，此次与 INSTI 合为一体的口服单片，进一步把"高耐药屏障 + 极小片"推向极致。
专家视角 胶囊抑制剂与 INSTI 的组合把"高耐药屏障 + 极小片"做到极致，国内长效/简化方案应参照其非劣切换与脂质参数的真实世界证据设计。
2026-08-27 首款口服皮肌炎药物。Priovant 的 Lisraya（brepocitinib，JAK1/TYK2 抑制）获批成人皮肌炎，罕见自身免疫病有了口服靶向选择。皮肌炎长期依赖糖皮质激素与免疫抑制剂的对症管理，口服小分子提供了可长期维持的替代路径。
专家视角 JAK 类在罕见自免的适应症拓展会继续加速，但黑框警告与感染风险的获益-风险评估模板值得国内同类申报提前对标。
2026-08-26 胰腺癌迎来首个广谱 RAS 靶向药。FDA 批准 Rasonque（daraxonrasib，Revolution Medicines）用于胰腺腺癌，靶向 RAS GTPase 家族多个突变亚型，本期"新药批准深度解读"专栏专文分析。这是 RAS 靶点从 G12C 单点突破走向广谱覆盖的转折点。
专家视角 这是 RAS 靶点从 G12C 单点突破走向广谱覆盖的转折点，对国内 KRAS G12D 等管线的立项与差异化定位影响深远。
2026-08-26 HER2 阳性胃食管腺癌一线新增联合方案。FDA 批准 zanidatamab 联合 tislelizumab（替雷利珠单抗）及化疗用于 HER2 阳性胃食管腺癌，总生存达 26.4 个月。双抗（zanidatamab 为 HER2 双特异性抗体）与 PD-1 抑制剂的联用，把胃癌一线治疗的生存标尺继续拉长。
专家视角 双抗 + 免疫 + 化疗的"三明治"组合正在重塑胃癌一线格局，国内同类产品应把"联合序贯与生物标志物分层"作为临床设计的优先项。
2026-08-25 新生儿 HIV 治疗缺口被填补。Tivicay PD（dolutegravir）获批用于体重≥2kg 的新生儿 HIV 感染，为首款面向该人群的二代 INSTI。新生儿 HIV 长期面临适用剂型与剂量证据的空白，该批准把成人验证充分的 INSTI 机制前移到最脆弱人群。
专家视角 儿科与新生儿适应症的"证据外推 + 剂量桥接"路径被再次验证，国内儿童药申报可借鉴其基于体重分层的暴露-效应论证。
2026-08-25 温抗体型自身免疫性溶血性贫血首款药物。Imaavy（nipocalimab-aahu）获批该适应症，拓展了新生儿 Fc 受体（FcRn）抑制剂的疾病覆盖。FcRn 抑制剂已从重症肌无力、ITP 向更窄的罕见血免适应症渗透。
专家视角 FcRn 靶点从 MG、ITP 向更窄罕见血免适应症渗透，提示国内该赛道应从"广覆盖"转向"窄适应症 + 精准人群"的注册策略。
2026-08-19 首款 GSDIa 基因疗法加速批准。Genglycos（pariglasgene brecaparvovec，AAV8）获批 8 岁及以上 Ia 型糖原贮积症，III 期每日玉米淀粉摄入减少 31%，详见"细胞与前沿疗法"节。
专家视角 以替代终点（玉米淀粉减量）加速放行、附条件确证是 FDA 在 CGT 领域的典型操作，国内基因治疗应预研"替代终点 + 长期真实世界监测"的注册证据链。
贰EMA CHMP
2026-09-14 至 09-17 CHMP 下一次全体会议。9 月议程将集中处理多项新活性物质与适应症扩展，是下半年欧盟批准节奏的关键节点。本月的科学建议（SA）结论往往决定了后续全体会议能否顺利过会。
专家视角 国内企业若以欧盟为出海首站，应在 9 月前完成 CHMP 前科学建议（SA）的闭环，避免把问题留到全体会议阶段。
2026-07 亮点：眼部植入与口服 IL-23R 双双获推荐。Susvimo（眼内植入，新生血管性 AMD）与 Icotyde（首款口服 IL-23 受体药物，斑块状银屑病）获 CHMP 正面意见。前者以"植入装置 + refill"改变湿性 AMD 的给药范式，后者把银屑病治疗从注射生物药拉向口服小分子。
专家视角 给药装置创新（植入）与口服小分子（IL-23R）正在同时挤压传统注射生物药，国内同类产品需在给药便利性与依从性证据上提前布局。
Enhertu + Perjeta 一线 HER2 阳性乳腺癌获推荐。依据 DESTINY-Breast09，疾病进展或死亡风险降低 44%（HR 0.56），已获欧盟委员会正式批准。ADC 从后线单药走向一线联合，是乳腺癌治疗标准整体前移的标志性事件。
专家视角 ADC 联合方案把一线 HER2+ 乳腺癌的治疗标准整体前移，国内 ADC 临床设计应把"一线头对头"而非"后线单药"作为差异化突破口。
2026 H1 PRIME 优先药物计划上半年纳入数创纪录。先进疗法在新入选项中占比突出，反映 EMA 对 ATMP 的倾斜仍在加强。PRIME 的核心价值在于更早、更密集的滚动沟通，帮助申办方在关键节点前纠偏。
专家视角 拟出海欧盟的国产创新药，尤其是细胞与基因治疗，应尽早评估 PRIME 资格，以换取更密集的滚动沟通。
Pfizer/Valneva 莱姆病疫苗获 EMA 受理，为全球首款进入审评者。标志着莱姆病这一长期无疫苗可用的领域进入监管实质阶段。莱姆病在欧美呈地域性高发，疫苗若获批将填补一大空白市场。
专家视角 疫苗出海欧洲应关注 EMA 对真实世界效力与长期保护持久性的额外要求，不同于 FDA 的效价桥接思路。
arimoclomol 与 trilaciclib 在欧盟面临关键听证。两款已在美国获批的产品需在欧盟层面论证其获批合理性，反映 EMA 对部分"美国先批、欧洲后评"品种的审慎态度。同一分子在两大监管区的结论分化，正成为跨国申报的常态风险。
专家视角 同一分子在欧美审评结论可能分化，国内企业做全球同步开发时应预设"区域证据差异"的沟通预案，而非假定海外获批即可平移。
叁NMPA/CDE
2026-08-31 国家药监局同日批准 5 款创新药。涵盖丽康奇塔单抗（丽珠，中重度斑块状银屑病皮下制剂）、纬利妥米单抗（智翔金泰，≥三线 R/R 多发性骨髓瘤）、酒石酸凡瑞格拉替尼（和黄，FGFR2 融合/重排晚期肝内胆管癌，附条件）、甲磺酸氘申艾替尼（同源康，EGFR 19DEL/L858R 伴 CNS 转移 NSCLC 一线，附条件）、盐酸伊可白滞素片（杨森，中重度斑块状银屑病及儿童）。单日 5 款、覆盖肿瘤/自免/罕见病的结构，说明国内优先审评审批已进入"常态高密度"阶段。
专家视角 单日 5 款、覆盖肿瘤/自免/罕见病的结构，说明国内优先审评审批已进入"常态高密度"阶段，注册团队应把"附条件批准 + 上市后确证"作为标准路径来规划。
2026-08-20 立康可泮胶囊获批 PNH。成都盛迪的富马酸立康可泮（恒优达）用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人。PNH 是典型的补体通路疾病，国内补体抑制剂的供给正在从"无药"走向"多选择"。
专家视角 补体通路药物的国内放行加速，提示同类管线在溶血控制终点与长期安全性数据库上要与全球标准对齐。
2026-08-12 替恩戈替尼附条件获批胆管癌。药捷安康的捷恩泰（1 类创新药，优先审评）用于 FGFR2 融合/重排晚期胆管癌。FGFR2 融合作为胆管癌的 driver 亚型，已完成"检测—入组—获批"的闭环。
专家视角 FGFR2 融合作为胆管癌的 driver 亚型已完成"检测—入组—获批"闭环，国内应同步建设伴随诊断与中心实验室的标准化能力。
CDE 8 月下旬连发两项关键技术指导原则征求意见。8-24《药物浓度-QTc 临床研究技术指导原则》、8-28《全身型重症肌无力治疗药物临床试验技术指导原则》，叠加 7 月底 ICH M15（模型引导的药物研发）实施建议。这三项文件分别从心脏安全、罕见神经肌病临床设计、定量药理三个维度细化了技术标尺。
专家视角 心脏安全（C-QTc）与罕见神经肌病临床设计的细化，意味着国内新药的"非临床—早期临床—确证"技术标尺正在快速与国际对齐，申报资料应提前按新模板自检。
2026-08-19 CDE 就细胞与基因治疗"先锐计划"征求意见。定位为 CGT 注册加速通道，与 818 号令（生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例）形成政策协同。"先锐计划"实质是把 CGT 的沟通前移、审评提速制度化。
专家视角 "先锐计划"实质是把 CGT 的沟通前移、审评提速制度化，细胞治疗企业应把"先锐 + 关爱计划-延伸"作为组合拳纳入注册路线图。
2026-08-13 CDE 将 JAB-8263 片纳入"关爱计划-延伸"试点。加科思的这一品种进入监管加速通道，是"关爱计划-延伸"在肿瘤小分子领域的又一落地案例。该计划面向临床急需、证据尚未充分的品种，以更前置的沟通换取更快的准入路径。
专家视角 "关爱计划-延伸"正从概念走向常态化落地，国内同类肿瘤小分子若符合临床急需定位，应尽早评估试点资格、把沟通节点前移。
2026-09-01 国家药监局发布药品全品种信息化追溯公告。追溯范围覆盖除原料药、医用氧、医疗机构制剂外的所有药品，要求持有人等主体落实全链条追溯责任。这是"重点品种追溯"向"全品种追溯"的扩面。
专家视角 追溯从"重点品种"扩到"全品种"，直接推高 MAH 的数据系统改造成本，国内企业应尽快对照梳理并预留与监管平台的数据接口。
肆细胞与前沿疗法
2026-08-19 首款 GSDIa 基因疗法加速批准。Genglycos（AAV8，一次性）获批 8 岁及以上 GSDIa，III 期主要终点每日玉米淀粉摄入减少 31%；但低血糖（<70mg/dL）范围内血糖值百分比均值增加 3%，提示血糖控制仍有波动。作为代谢类罕见病基因治疗，FDA 以替代终点加速、附条件确证。
专家视角 FDA 以替代终点加速、附条件确证，并要求长期监测——这是代谢类罕见病基因治疗的标准放行范式，国内 AAV 产品应预研"小样本 + 10 年真实世界"的合规结构。
2026-08 FDA 定稿 CGT 开发问答指南（36 问答）。系统回应非临床、临床设计、CMC、监管会议等困惑，在鼓励与抬高门槛间平衡。36 个问答几乎覆盖了 CGT 申报从临床前到上市后全流程的高频疑点。
专家视角 36 问答是 CGT 申报的"避坑手册"，国内企业应逐条映射到自家 CMC 与临床方案，尤其是载体批次一致性与长期随访设计。
2026-08-19 CDE"先锐计划"与 818 号令协同。为 CGT 产品临床研究与注册上市提供更快路径。政策窗口已开，但"快"不等于"松"。
专家视角 政策窗口已开，但"快"不等于"松"——注册策略上仍要把 CMC 可比性与临床终点合理性做扎实，避免重蹈部分品种被要求补充长期数据的覆辙。
2026-08-20 南京团队 iPSC 衍生心肌细胞治疗心衰登《Nature Medicine》。为迄今最大规模 iPSC 衍生心肌细胞治疗心衰临床研究。iPSC 从实验室走向心血管大适应症，规模化生产与细胞身份一致性成为产业化的关键门槛。
专家视角 iPSC 从实验室走向心血管大适应症，国内应关注其细胞身份一致性、致瘤性监测与规模化生产工艺这三道 CMC 关卡。
伍市场准入
2026-09-01 英国 MHRA 暂停 Tavneos 对新患者使用。因获益不再大于风险、数据完整性存疑，现有患者设 6 个月管理撤市期，正式撤销为 2027-03-01，呼应欧盟上月撤销。Tavneos（avacopan）用于 ANCA 相关血管炎，其撤市是"数据完整性"导致跨国品种翻车的又一案例。
专家视角 数据完整性（data integrity）已成为跨国品种"翻车"的高频原因，国内出海品种必须把源头数据治理前置到临床阶段，而非申报前夕补课。
2026-09 特朗普政府将 9 家中型药企纳入最惠国（MFN）定价框架。细节仍在磋商，未涵盖此前 17 家大型药企的核心条款。MFN 的核心逻辑是把美国药价锚定到全球最低水平国家的水平。
专家视角 MFN 若落地将重塑美国市场定价预期，依赖美国收入的国产创新药 BD 估值模型应加入价格折扣情景的压力测试。
2026-09-01 中国推进药品全品种追溯。与 MHRA 的"撤市"方向相反，国内在"准入 + 全程可追溯"上同步加码。追溯体系的完善，本质上是把监管触角从"批出来"延伸到"管全程"。
专家视角 国内监管逻辑正从"批出来"转向"管全程"，MAH 的质量主体责任与数字化追溯能力将成为继临床价值之后的第二道竞争力。来源：FDA、EMA、NMPA/CDE 官网；Medscape、Fierce Pharma、Citeline、Phirda、RegMedNet、东方财富、制药网、regsci.cn、智慧芽等公开报道，A/B/C 三级标注见证据层。本期整理：北京必诺达生物医药科技有限公司。
2026-09-01
·药智新闻
导读：创新药迎来“超级周”
根据药智数据及公开资料梳理，上周（8月24日~8月30日），全球新药审批迎来密集获批窗口期，一周内共计17款新药获批上市，覆盖肿瘤、自身免疫性疾病、肝病、罕见病、传染病、代谢性疾病等多个治疗领域。
境内上市
01｜先声药业：注射用盐酸曲拉西利
作用机制：CDK4/6抑制剂
适应症：用于复发广泛期小细胞肺癌患者，在接受含拓扑替康方案治疗前给药，降低化疗引起的骨髓抑制发生率
注册分类：化药5.1类
曲拉西利是先声药业自G1 Therapeutics引进的一款细胞周期蛋白依赖性激酶4/6（CDK4/6）抑制剂，可以将骨髓中的造血干/祖细胞等暂时地阻滞在细胞周期的G1期，让细胞暂时停止分裂，从而免受化疗药物的杀伤。
02｜诺华：镥 [177Lu] 特昔维匹肽
作用机制：PSMA靶向放射性核素疗法
适应症：联合ARPI用于PSMA阳性转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）
注册分类：化药5.1类
镥 [177Lu] 特昔维匹肽（177Lu-PSMA-617）是一款前列腺特异性膜抗原（PSMA）靶向放射性配体疗法。该药将 PSMA-617与发射β射线的177Lu连接在一起，当其与表达PSMA的前列腺癌细胞结合后，177Lu释放的辐射能量会辐射并杀死肿瘤细胞。
03｜强生：盐酸伊可白滞素片
作用机制：IL-23R拮抗剂
适应症：用于适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者和 12 岁及以上且体重 40 公斤及以上的儿童患者
注册分类：化药1类
盐酸伊可白滞素片是首个且目前唯一能够精准阻断IL-23受体的靶向口服肽类药物，可选择性地结合并阻断白细胞介素23受体（IL-23R），从而抑制IL-23介导的信号传导。
04｜同源康医药：甲磺酸氘申艾替尼片
作用机制：EGFR T790M抑制剂
适应症：用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失（19DEL）或外显子21（L858R）置换突变，并伴有中枢神经系统（CNS）转移的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗
注册分类：化药1类
甲磺酸氘申艾替尼片（研发代号：TY-9591；曾用名：甲磺酸艾多替尼片）是同源康医药自主研发的可透脑的EGFR T790M抑制剂，为奥希替尼差异化氘代创新品种。通过独特的结构优化，该药具备更优的药代动力学特征，可显著降低毒性代谢产物生成，在肺癌脑转移、EGFR L858R敏感突变人群中展现出积极的临床疗效和安全性信号。
05｜丽珠医药：莱康奇塔单抗注射液（皮下注射）
作用机制：IL-17A/F双靶点抑制剂
适应症：适合接受系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者
注册分类：治疗用生物制品1类
莱康奇塔单抗是丽珠医药与鑫康合生物医药联合开开发的IL-17A/F双靶点抑制剂。该药可同时阻断IL-17A/F与其受体的相互作用而抑制下游炎症信号通路，适用于多个自身免疫性及炎症疾病。
06｜智翔金泰：纬利妥米单抗注射液
作用机制：BCMA×CD3双抗
适应症：用于既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者
注册分类：治疗用生物制品1类
纬利妥米单抗是一款由智翔金泰自主研发的BCMA×CD3双抗，其结合BCMA的亲和力（10-10M）较结合CD3的亲和力（10-8M）高两个数量级。这种非对称的亲和力设计在保证此双特异性抗体分子募集并激活T细胞杀伤肿瘤细胞的同时，可以有效减少因CD3抗体导致的T细胞非特异性激活，从而降低纬利妥米单抗在体内的毒副作用。
07｜和黄医药：酒石酸凡瑞格拉替尼片
作用机制：FGFR1/2/3抑制剂
适应症：用于既往接受过系统性治疗，且具有成纤维细胞生长因子受体（FGFR）2 融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的肝内胆管癌（ICC）成人患者
注册分类：化药1类
凡瑞格拉替尼是一种新型、高选择性且强效的FGFR1/2/3抑制剂。异常的 FGFR信号传导已被发现是肿瘤生长（通过组织生长和修复）、促进血管生成及抗肿瘤治疗抗性产生的诱因，异常的FGFR基因改变被认为是多种实体瘤肿瘤细胞增殖的驱动因素。
境外上市
01｜吉利德：戈沙妥珠单抗
作用机制：TROP2 ADC
适应症：联合帕博利珠单抗，用于肿瘤PD-L1表达CPS≥10、既往未接受过转移阶段系统治疗的成人不可切除局部晚期/转移性三阴性乳腺癌
获批机构：EMA
戈沙妥珠单抗为First-in-class靶向Trop-2的抗体偶联药物，由靶向Trop-2单克隆抗体、可水解连接子与拓扑异构酶I抑制剂SN-38载荷组成。
02｜Acadia制药：曲非奈肽
作用机制：IGF-1合成类似物
适应症：用于5岁及以上成人与儿童雷特综合征患者神经行为症状的治疗
获批机构：EMA
曲非奈肽是欧盟首个且目前唯一获批用于雷特综合征的治疗药物，为胰岛素样生长因子-1（IGF-1）衍生分子，雷特综合征患者脑内IGF-1水平偏低，该物质对神经系统发育、神经功能维持至关重要；曲非奈肽通过模拟IGF-1相关作用，改善突触传递与脑可塑性，干预雷特综合征疾病相关病理改变。
03｜GSK：贝普若韦生
作用机制：ASO药物
适应症：用于已经接受至少 6 个月核苷（酸）类似物治疗、满足指定病毒学指标的成人慢性乙型肝炎患者
获批机构：PDMA
贝普若韦生属于反义寡核苷酸（ASO），可以识别并结合乙肝病毒 RNA，抑制病毒相关遗传物质与病毒蛋白生成，降低血液内乙肝表面抗原水平，帮助机体重新建立对乙肝病毒的免疫控制，这是贝普若韦生在全球范围内的首次获批，也是日本首个且唯一获批的CHB功能性治愈疗法。
04｜强生：尼卡利单抗
作用机制：FcRn单抗
适应症：用于12岁及以上、既往或目前接受过糖皮质激素治疗的成人及青少年温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）患者
获批机构：FDA
尼卡利单抗是一款靶向FcRn的IgG1型单克隆抗体，可以选择性阻断FcRn以降低循环IgG抗体的水平，包括导致多种疾病的自身抗体和异体抗体。尼卡利单抗是全球第一款专门针对wAIHA获批的药物，最初由AnaptysBi开发，之后卖给了Momenta公司，2020年8月，强生以65亿美元价格收购Momenta，获得了这款药物。
05｜百济神州：泽尼达妥单抗
作用机制：HER2双抗
适应症：联合替雷利珠单抗以及化疗，一线用于不可切除的局部晚期或转移性HER2阳性胃癌、胃食管结合部腺癌、食管腺癌成人患者
获批机构：FDA
泽尼达妥单抗为HER2双特异性抗体，可同时结合HER2蛋白两个不同表位，下调肿瘤细胞表面HER2受体表达，依靠多重免疫效应杀伤癌细胞；替雷利珠单抗则为PD-1免疫检查点抑制剂，激活人体自身抗肿瘤免疫，二者机制互补，叠加化疗实现抗肿瘤效果的协同放大，这是全球范围内首个获批上市的HER2双特异性抗体+PD-1单抗治疗组合。
06｜Revolution Medicines：Daraxonrasib
作用机制：RAS(ON)抑制剂
适应症：用于治疗至少接受过一次系统治疗或者不适合接受多次系统治疗的转移性胰腺癌患者
获批机构：FDA
Daraxonrasib是Revolution Medicines自主研发的一款临床在研口服RAS（ON）多选择性非共价抑制剂，旨在通过抑制野生型和突变RAS（ON）蛋白及其下游效应子之间的相互作用，抑制RAS信号传导，从而治疗治疗由多种常见RAS突变驱动的癌症，包括胰腺导管癌（PDAC）、非小细胞肺癌（NSCLC）和结直肠癌（CRC）。
07｜吉利德：Bixlenvo
适应症：治疗病毒学抑制的成人HIV感染者
获批机构：FDA
Bixlenvo（BIC/LEN，比克替拉韦75mg/来那帕韦50mg）是目前HIV-1领域规格最小的每日单片方案（STR），也是首个获批用于复杂多片方案经治患者的每日单片方案
08｜Priovant Therapeutics：Brepocitinib
作用机制：TYK2/JAK1抑制剂
适应症：治疗皮肌炎
获批机构：FDA
Brepocitinib是是一款“first-in-class”TYK2/JAK1抑制剂，也是首款获批用于治疗皮肌炎的口服疗法，通过同时抑制TYK2/JAK1信号通路，特异性抑制与自身免疫相关的多种关键细胞因子，包括I型IFN、II型IFN、IL-6、IL-12和IL-23。
09｜武田：Mimrylo（rusfertide）
作用机制：铁调素模拟肽
适应症：成人真性红细胞增多症（PV）的红细胞增多症
获批机构：FDA
Mimrylo是精准调节铁代谢的铁调素（hepcidin）模拟肽，通过与铁转运蛋白（ferroportin）结合，促使其降解，从而限制铁进入血液循环和骨髓，从源头上控制血细胞比容，减少红细胞的异常增殖，这是全球首个靶向铁调素通路治疗PV的药物。
10｜礼来：替尔泊肽
作用机制：GIP/GLP-1激动剂
适应症：用于高心血管风险成人2型糖尿病患者，降低主要不良心血管事件（MACE，包括心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中）发生风险
获批机构：FDA
替尔泊肽为 GIP/GLP-1双受体激动剂，每周一次皮下注射给药，通过同时激活GIP与GLP-1受体，实现糖化血红蛋白下降、体重减轻，同时干预心血管相关风险因素。
更多全球新药研发进展
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图片来源：药智数据-全球药物分析系统
上市批准放射疗法临床3期申请上市临床结果
100 项与 布瑞波西替尼 相关的药物交易
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研发状态
批准上市
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| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 皮肌炎 | 美国 | 2026-08-27 |
未上市
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| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 结节病 | 申请上市 | 美国 | 2026-02-06 | |
| 毛发扁平苔癣 | 临床3期 | 美国 | 2026-03-19 | |
| 毛发扁平苔癣 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2026-03-19 | |
| 毛发扁平苔癣 | 临床3期 | 加拿大 | 2026-03-19 | |
| 毛发扁平苔癣 | 临床3期 | 英国 | 2026-03-19 | |
| 非感染性后葡萄膜炎 | 临床3期 | 美国 | 2024-09-11 | |
| 非感染性后葡萄膜炎 | 临床3期 | 阿根廷 | 2024-09-11 | |
| 非感染性后葡萄膜炎 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2024-09-11 | |
| 非感染性后葡萄膜炎 | 临床3期 | 奥地利 | 2024-09-11 | |
| 非感染性后葡萄膜炎 | 临床3期 | 比利时 | 2024-09-11 |
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临床结果
临床结果
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| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床3期 | 241 | 積夢遞積鏇憲糧鬱廠壓(顧顧繭憲鏇鹹遞鹹鹽鑰) = 壓衊齋構艱餘遞襯範範 蓋夢窪夢鑰積襯鬱廠鑰 (獵範淵鬱製齋獵壓襯膚 ) 更多 | 积极 | 2026-06-11 | |||
Placebo | 糧選憲窪遞鏇衊簾膚夢(網齋衊範壓鬱願淵淵觸) = 願鹽壓壓積壓壓積壓製 繭齋網鹽餘衊餘壓醖積 (鹽艱鹽夢夢選蓋襯廠選 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 241 | 餘鏇遞蓋衊糧築網構選(網窪廠範艱選襯廠壓鬱) = 窪壓鹹網選鑰糧選鹽選 製膚膚觸齋積觸艱簾艱 (膚艱積遞糧鏇蓋鏇獵觸 ) 更多 | 积极 | 2026-06-11 | |||
Placebo | 餘鏇遞蓋衊糧築網構選(網窪廠範艱選襯廠壓鬱) = 繭淵構顧遞壓遞醖鬱築 製膚膚觸齋積觸艱簾艱 (膚艱積遞糧鏇蓋鏇獵觸 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 241 | 製齋鏇淵窪願獵鏇觸餘(築網餘願鬱築繭餘壓遞) = 鑰鹹壓艱醖憲淵鹽網築 遞廠餘齋艱製艱壓築憲 (積觸繭觸鹽艱餘艱鬱膚 ) 更多 | 积极 | 2026-05-14 | |||
製齋鏇淵窪願獵鏇觸餘(築網餘願鬱築繭餘壓遞) = 願鏇齋襯蓋鏇糧鏇淵壓 遞廠餘齋艱製艱壓築憲 (積觸繭觸鹽艱餘艱鬱膚 ) | |||||||
临床3期 | 241 | brepocitinib 30 mg | 願鹹醖醖製鑰選膚獵鑰(鑰遞選齋廠鹹糧觸顧繭) = 鬱醖夢簾築構壓網獵窪 衊鑰構製衊獵艱獵築廠 (鹽範蓋壓膚築顧餘鹽齋 ) 达到 更多 | 积极 | 2026-03-28 | ||
brepocitinib 15 mg | 願鹹醖醖製鑰選膚獵鑰(鑰遞選齋廠鹹糧觸顧繭) = 獵醖餘鹽淵夢襯夢遞醖 衊鑰構製衊獵艱獵築廠 (鹽範蓋壓膚築顧餘鹽齋 ) 达到 | ||||||
临床2/3期 | 化脓性汗腺炎 IL-23 | JAK/STAT | C5a | 6,129 | - | 积极 | 2026-03-27 | ||
Porvocitinib | |||||||
临床3期 | 187 | 夢鏇醖顧鏇淵襯獵網繭(繭網顧醖選積積襯鬱製) = 觸壓淵願鬱鹹艱觸網鑰 顧夢衊鹽艱衊遞鏇醖齋 (簾衊蓋鑰齋憲觸積網築 ) | 积极 | 2025-09-17 | |||
Placebo | 夢鏇醖顧鏇淵襯獵網繭(繭網顧醖選積積襯鬱製) = 觸網積淵顧壓構憲遞選 顧夢衊鹽艱衊遞鏇醖齋 (簾衊蓋鑰齋憲觸積網築 ) | ||||||
临床2期 | 244 | Placebo (Induction Period: Placebo QD) | 蓋壓齋醖餘艱網壓齋積 = 衊鬱觸壓鬱簾鹽淵糧鹽 遞艱餘夢鬱範鹽簾製製 (鹽餘獵觸鏇觸積膚鹹窪, 鏇淵積觸遞窪網鏇顧窪 ~ 簾製簾淵廠積齋繭餘憲) 更多 | - | 2024-10-30 | ||
(Induction Period: Ritlecitinib 200 mg/50 mg QD) | 蓋壓齋醖餘艱網壓齋積 = 憲餘製衊遞齋憲膚鬱顧 遞艱餘夢鬱範鹽簾製製 (鹽餘獵觸鏇觸積膚鹹窪, 醖遞夢蓋蓋壓夢衊廠餘 ~ 繭簾鏇醖廠齋窪膚壓淵) 更多 | ||||||
临床2期 | 26 | 遞願膚膚願夢齋糧觸繭(築鑰鑰壓廠顧淵壓鹹衊) = 觸齋壓醖繭鹹憲鑰鹽製 簾鹹廠獵網夢膚構顧餘 (鏇廠觸鑰觸廠淵觸鹹範, 10.3 ~ 56.0) | 积极 | 2024-09-19 | |||
遞願膚膚願夢齋糧觸繭(築鑰鑰壓廠顧淵壓鹹衊) = 襯築願選網醖淵鹽築觸 簾鹹廠獵網夢膚構顧餘 (鏇廠觸鑰觸廠淵觸鹹範, 13.7 ~ 78.8) | |||||||
临床2期 | 350 | Placebo (Placebo) | 鬱製觸積鏇廠糧網範繭 = 糧簾憲鏇鏇襯艱遞鬱壓 齋襯遞憲壓積範蓋廠製 (壓獵簾築積網選窪繭獵, 壓夢獵糧選鹹糧獵構顧 ~ 網鏇蓋獵艱網夢範鏇壓) 更多 | - | 2024-09-05 | ||
(PF-06700841 15 mg) | 鬱製觸積鏇廠糧網範繭 = 顧餘壓衊範淵鑰夢襯鬱 齋襯遞憲壓積範蓋廠製 (壓獵簾築積網選窪繭獵, 夢淵夢顧蓋襯鹹範願襯 ~ 蓋壓淵蓋膚艱糧憲餘壓) 更多 | ||||||
临床2期 | 26 | brepocitinib 45 mg | 衊鏇蓋齋製蓋壓遞遞繭(築製醖艱艱顧鏇夢鬱繭) = 衊遞夢顧衊選窪齋構膚 艱鹹網製構夢淵衊壓鹽 (範觸鹹夢艱壓範範鏇鬱 ) 达到 更多 | 积极 | 2024-04-02 |
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