Roivant Sciences Ltd.

The FDA approved a new rare disease drug that Johnson & Johnson hopes can compete with established medicines — and some that are yet to be approved — and become a megablockbuster. Regulators on Wednesday gave the thumbs-up to nipocalimab, which will be branded as Imaavy, for patients 12 and up with generalized myasthenia gravis, an autoimmune disease that causes muscle weakness, particularly in the eyes, face, throat and lungs. J&J did not immediately share information about how the drug will be priced. The approval sets up a showdown with Rystiggo and Zilbrysq — both of which are marketed by UCB — as well as argenx’s Vyvgart. Through its $39 billion acquisition of Alexion in 2020, AstraZeneca also has a pair of approved drugs: Soliris and Ultomiris. The FDA’s decision came on time, with the agency expected to approve or reject Imaavy by Tuesday (though J&J did not disclose the PDUFA date). The timing of new drug approvals is under increased scrutiny in light of the widespread cuts at the FDA under Commissioner Marty Makary and HHS Secretary Robert F. Kennedy Jr. Stealth BioTherapeutics on Tuesday reported a delay in the FDA’s decision for its Barth syndrome drug, and a person familiar with the situation said it wasn’t related to safety, efficacy or manufacturing. Myasthenia gravis is a category in which biopharma companies have invested heavily in recent years, and the market is expected to reach between $3 billion and $7 billion by the early 2030s, according to analyst estimates. J&J acquired Imaavy in its $6.5 billion acquisition of Momenta in 2020. Soliris was the first drug to be approved for myasthenia gravis in 2017, but sales have been rising for UCB’s drugs and Vyvgart, all of which have different mechanisms of action than Soliris and Ultomiris and are viewed as the next generation of therapies. In 2024, Rystiggo had $202 million in sales — up from just $19 million in 2023 when it launched — and Zilbrysq reached $72 million in its first year on the market. Vyvgart, meanwhile, has already proved itself a rare disease blockbuster, tallying nearly $2.2 billion in sales in 2024 across its IV and subcutaneous formulations. In addition to myasthenia gravis, Vyvgart also received approval last year in another disease called CIDP, which is when a patient’s immune cells attack the peripheral nervous system. J&J has high hopes for Imaavy, saying it expects the drug can reach more than $5 billion in peak sales across all potential indications, should it continue to win approvals. But to carve out a piece of the market, J&J will have its work cut out for it. Amgen is testing its rare disease drug Uplizna in myasthenia gravis, with a filing expected before the end of June. Immunovant also has a drug in late-stage development, while Biohaven has a program expected to soon start Phase 1 studies in myasthenia gravis. Cartesian Therapeutics is working on a cell therapy program as well.

这篇文章于2025年4月发表在《Nature reviews》，主要分析了不断发展的自身免疫性疾病行业管线，重点关注了新兴的治疗靶点。在过去25年中，通过调节细胞因子信号传导靶向免疫系统一直是自身免疫性疾病治疗创新的基石，英夫利昔单抗和阿达木单抗等肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂的成功就是例证，它们已成为多个适应症的标准治疗。随着白细胞介素（IL）抑制剂以及参与细胞因子受体下游信号传导的激酶抑制剂（如Janus酪氨酸激酶（JAK））的成功，人们对细胞因子调节的兴趣进一步扩大。在这里，我们分析了不断发展的自身免疫性疾病行业管道，重点关注新兴的治疗靶点。NO.1治疗靶点前景我们的分析侧重于II期和III期试验或2024年上市的前15个药物靶点，并与2020年的田间进行比较（图1）。有关数据和分析的详细信息，以及进一步的分析和数字，请参阅补充信息。图1 |免疫学的行业管道和在线产品组合，按治疗靶点和开发阶段显示了 2024 年的前 15 个靶点以及 2020-2024 年研究或上市的药物数量的演变。为了反映多适应症药物，如果一种药物涉及多种疾病，则在一个靶标内对其进行多次计数。创新涵盖先进的临床开发管道（II 期、IIII 期和尚未批准的监管备案）和上市药物，同时不包括生物仿制药和仿制药。有关更多详细信息和 2024 年管道的扩展版本，请参阅补充信息。来源：Evaluate Pharma。市场上的新治疗靶点自2020年以来，已推出4种针对自身免疫性疾病的first-in-class药物，其中3种针对皮肤病适应症中的上皮屏障功能障碍和炎症（IL-13、IL-31和IL-36抑制剂）。第四种也在皮肤病学中，是一种酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂，可调节IL-12和IL-23等细胞因子下游的信号传导。整个行业管道的趋势。在分析的92个治疗靶点中，包括靶点组合（补充表1），正在研究的自身免疫性疾病药物数量从2020年的131种增加到2024年的193种（+47%）。最显着的进展发生在靶向TNFα以外的TNF超家族成员的药物上：虽然CD40/CD40配体轴是2020年III期唯一的此类靶点，但靶点包括OX40、TNF样配体1A（TL1A）、核因子-κβ受体激活剂 （RANK）、B淋巴细胞刺激剂（BLyS）和B细胞活化因子（BAFF）的药物于2024年进入III期试验。例如，正在克罗恩病和溃疡性结肠炎中探索 TL1A抑制剂。IL靶向药物的创新是由市售药理学类别（如IL-17A/F抑制剂）的选择性增强、活性延长（如GSK的长效IL-5抑制剂 depemokimab）和新技术（如礼来靶向IL-17的口服小分子）推动的。同类首创机会包括IL-4、IL-33 和IL-18。靶向IL-1受体相关激酶4（IRAK4） 因其可能用单一药物抑制整个IL-1家族（IL-1、IL-18、IL-33和IL-36;参与银屑病和哮喘）和toll样受体而引起了人们的兴趣。靶向胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）也引起了人们的关注，因为它解决了2型炎症的上游驱动因素（IL-5、IL-4和IL-13）。在免疫级联反应的下游，与银屑病和克罗恩病有关的IL-12和IL-23通路的TYK2抑制剂正在获得动力，因为与JAK抑制剂相比，它们避免了对造血的影响。联合策略，例如共同靶向IL-17和TNF或双重激酶抑制剂（JAK1、2或3与TYK2、SYK或TEC）进一步扩大了治疗选择。NO.2跨疾病的影响 新的治疗选择自2020年以来，皮肤病学取得了最大的进步，引入了几类新药。这些药物包括两种IL-13抑制剂tralokinumab （Adtralza;LEO Pharma）和 lebrikizumab （Ebglyss;Lilly）治疗中度至重度特应性皮炎，IL-17A/F 选择性抑制剂bimekizumab（Bimzelx;UCB）用于斑块状银屑病，IL-31 抑制剂 nemolizumab （Nemluvio;Galderma） 治疗结节性瘙痒症和IL-36抑制剂spesolimab （Spevigo;勃林格殷格翰）治疗全身性脓疱型银屑病。一种针对银屑病的选择性TYK2抑制剂 （Sotyktu;百时美施贵宝）和第一个治疗脱发的JAK3/TEC抑制剂（Litfulo;辉瑞）也推出了。JAK抑制剂不断扩大其治疗范围，特别是在风湿病适应症中，例如强直性脊柱炎和类风湿性关节炎。胃肠道疾病也出现了创新，选择性JAK1 抑制剂的使用越来越多，以及嗜酸性粒细胞性食管炎靶向疗法的引入。呼吸系统疾病的进展包括推出第一个TSLP靶向药物tezepelumab （Tezspire;阿斯利康/安进公司）治疗严重哮喘，并首次批准用于治疗慢性阻塞性肺病（COPD）的生物制剂dupilumab （Dupixent;赛诺菲）创新疗法的最大竞争是2型炎症性疾病，例如特应性皮炎、慢性瘙痒症、慢性荨麻疹、哮喘和伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎（补充图3）。IL-5、效应细胞因子（IL-4、IL-13）、警报蛋白细胞因子（TSLP、IL-25、IL-33）、IgE、IL-31、BTK和JAK是关键靶标。即将到来的创新浪潮。免疫学产品线仍然高度动态（图2），预计在未来几年内将推出几种同类首创的疗法。在皮肤病学方面，安进的rocatinlimab和赛诺菲的amlitelimab是靶向OX40/OX40L T细胞活化轴的新型药物，有望解决IL-4和IL-13产生的关键上游调节因子。预计COPD也将受益于一种新的治疗类别，有两种针对IL-33的竞争性候选药物：itepekimab（赛诺菲）和双重IL-33/IL-1受体样1（ST2）抑制剂tozorakimab（阿斯利康）。此外，CD40/CD40L轴可能引入全身性疾病的治疗替代方案，包括治疗干燥综合征的达唑达利贝（Amgen）和治疗系统性红斑狼疮的达匹利珠单抗（Biogen/UCB）。克罗恩病和溃疡性结肠炎可能受益于一类新药，其中有三种靶向TL1A的候选药物：默克的tulisokibart和罗氏/Roivant的RVT-3101目前处于 III 期，赛诺菲/Teva的duvakitug 正在进入III期。图2 |按治疗领域划分的选定自身免疫性疾病的管道靶点前景（II期和III期）的演变条形图显示了2020年和2024年按地区划分的选定疾病的特定科目标的相对比例。右侧显示了每种疾病的药物数量及其在2020年至2024年间的变化。有关更多详细信息，请参阅补充信息。来源：Evaluate Pharma。NO.3下一个前沿免疫学历来受益于炎症级联反应的共性，实现了广泛的治疗应用。然而，该领域现在正在朝着一种互补的方法发展，专注于疾病特异性作用机制，以解决不同的病理生理过程。制药行业必须应对治疗策略中药物定位的复杂挑战，包括临床研究中治疗对照的选择、联合疗法和生物标志物驱动的患者细分。药物之间的区分将取决于作用机制和创新药物设计，例如改进的靶点选择性和耐受性概况、口服小分子和注射细胞因子抑制剂之间治疗方案的便利性，尤其是在考虑长效与短效药物制剂时。对率先上市地位（针对TL1A、OX40、TSLP、IL 33和TYK2等靶点）、同类最佳创新（例如增强对IL-17、IL-23和JAK抑制剂的选择性）和多适应症机会（例如IL-4/13和IL-5抑制剂在2型炎症性疾病中的治疗）的竞争加剧，反映了以前在肿瘤学中观察到的挑战。总的来说，这些进步预示着管理自身免疫性疾病的新时代。识别微信二维码，添加抗体圈小编，符合条件者即可加入抗体圈微信群！请注明：姓名+研究方向！本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

根据各大药企在2024年的营收，行业媒体Fierce Pharma于近日公布了全球前20大药企排名。在这份名单中，强生（Johnson & Johnson）、罗氏（Roche）、默沙东（MSD）位居前三。本文将为各位读者朋友们整理这些药企在近期取得的进展。药明康德团队根据公开资料制图（在此排名中，排除各家公司在健康科学领域之外的收入，美元换算是基于年度平均汇率进行）强生2024年营收：888亿美元近期，强生公司取得了多项重要监管进展。今年3月，美国FDA批准了其抗IL-23抗体Tremfya用于治疗中度至重度活动性克罗恩病成人患者。根据新闻稿，Tremfya是首个同时提供皮下注射和静脉注射诱导治疗方案以治疗此类患者的IL-23抑制剂。此外，今年1月，强生的Spravato鼻喷雾剂获FDA批准，用于治疗难治性抑郁症（TRD）成人患者，成为首款获批作为单药疗法、用于对至少两种口服抗抑郁药应答不佳的成人重度抑郁症（MDD）患者的药物。在欧洲，强生也取得了重要突破。其双抗疗法Rybrevant联合Lazcluze获得欧盟委员会批准一线治疗携带EGFR第19号外显子缺失（ex19del）或第21号外显子L858R突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。罗氏2024年营收：653亿美元罗氏近年来通过产品创新和战略收购持续强化其治疗管线。其双特异性抗体Vabysmo在2022年获批后，又于2024年7月获FDA批准单剂量预填充注射器剂型，显著提升了用药便利性。在免疫疗法领域，罗氏2024年以15亿美元收购Poseida Therapeutics，获得其异体细胞疗法平台和基因编辑工具，为开发潜在"first-in-class"疗法奠定基础。同时，其双特异性抗体Columvi和Lunsumio分别在中美两国取得重要监管进展，前者联合吉西他滨和奥沙利铂用以治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的补充生物制品许可申请（sBLA）已被美国FDA受理，有望在今年获批；后者已于2024年年末获得中国国家药监局（NMPA）批准上市，治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。默沙东2024年营收：642亿美元默沙东公司正通过战略性收购和管线布局规划未来发展方向，其中代表性的交易包括：2021年以115亿美元收购Acceleron Pharma，获得肺动脉高压创新疗法sotatercept（该药物已于2023年3月获FDA批准，有望成为该领域的基石性疗法）；2023年以108亿美元收购Prometheus Biosciences，补充了溃疡性结肠炎、克罗恩病等自身免疫疾病管线；以及2023年达成的总额30亿美元的EyeBiotech收购协议，拓展眼科治疗领域。默沙东公司高管在近期电话会议中表示，公司正持续关注各类研发和商业合作机会，以确保持续的创新能力和造福患者。辉瑞2024年营收：636亿美元辉瑞在2024年持续推动新产品上市并加强战略布局。在肿瘤领域，BRAF抑制剂Braftovi组合治疗方案获FDA加速批准用于BRAF V600E突变转移性结直肠癌，成为该适应症首个获批的包含BRAF靶向疗法的组合疗法；血友病领域则取得双重突破，皮下注射疗法Hympavzi获FDA批准，一次性基因疗法Durveqtix获得欧盟有条件上市许可。辉瑞同时积极拓展研发合作网络：9月与Flagship Pioneering合作开展心血管和肾脏疾病领域研究项目；11月又与Flagship旗下公司合作开发肥胖症和NSCLC新靶向疗法；在自身免疫疾病领域，通过辉瑞Ignite与Acepodia合作开发创新细胞疗法。艾伯维2024年营收：563亿美元艾伯维成功构建了多元化产品矩阵：免疫学领域，IL-23抑制剂Skyrizi于2024年6月获批溃疡性结肠炎适应症，与JAK抑制剂Rinvoq形成炎症性肠病全谱系覆盖；肿瘤治疗取得突破性进展，抗体偶联药物（ADC）Elahere获美国FDA完全批准，与Genmab合作开发的Epkinly获得美国FDA加速批准，成为获FDA批准用以治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者的首个皮下注射T细胞接合双特异性抗体；抗感染领域方面，其与辉瑞合作开发的Emblaveo已获欧盟和美国FDA批准治疗多重耐药革兰氏阴性菌感染；该公司同时在神经退行性疾病管线新增帕金森病疗法Vyalev。为强化研发管线，艾伯维2024年开展了系列战略收购：收购Nimble Therapeutics获得口服肽类IL-23R抑制剂及肽类药物开发平台，整合Aliada Therapeutics的ALIA-1758布局阿尔茨海默病赛道，囊获Celsius Therapeutics的TREM1靶向抗体完善炎症性疾病矩阵，收购Landos Biopharma并获得其NLRX1激动剂强化炎症性肠病管线。通过"自主开发+战略收购"双重策略，艾伯维系统构建覆盖免疫、肿瘤、抗感染及神经退行性疾病的创新产品组合，为其可持续增长奠定基础。阿斯利康2024年营收：541亿美元2024年，阿斯利康在肿瘤和罕见病领域取得多项重要进展。其重磅EGFR抑制剂Tagrisso获得美国FDA两项新适应症批准：一是联合化疗治疗局部晚期或转移性EGFR突变NSCLC成人患者；二是用于治疗放化疗后不可切除的III期EGFR突变NSCLC患者。2025年1月，该公司与第一三共（Daiichi Sankyo）联合开发的ADC疗法Datroway获FDA批准上市，用于HR阳性/HER2阴性乳腺癌治疗；而口服补体因子D抑制剂Voydeya也于2024年4月获批，作为Ultomiris/Soliris的附加疗法用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的血管外溶血管理。此外，阿斯利康2024年以20亿美元收购Fusion Pharmaceuticals，获得其靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA）的锕系放射偶联药物；同年10月又以1亿美元预付款与石药集团达成针对脂蛋白（a）的临床前药物YS2302018的独家许可协议。随着这些战略布局的推进，2025年阿斯利康预计将迎来多个关键临床数据读出。诺华2024年营收：503亿美元2024年，诺华在肿瘤、肾病及放射性配体治疗领域取得多项突破性进展。其CDK4/6抑制剂Kisqali获美国FDA和欧盟委员会批准，联合芳香酶抑制剂用于HR阳性/HER2阴性早期乳腺癌（包括无淋巴结转移的患者）的辅助治疗；费城染色体阳性慢性髓系白血病治疗药物Scemblix则凭借优于标准疗法的3期数据获得FDA加速批准。在肾病领域，补体替代通路因子B抑制剂Fabhalta先后于2024年8月和3月获批治疗IgA肾病和C3肾小球病。此外，放射性配体疗法（RLT）Pluvicto也于2025年3月获FDA批准用于PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。通过战略性收购，诺华持续强化研发管线布局：2024年5月以超17亿美元收购Mariana Oncology拓展放射性配体疗法研发管线；11月以11亿美元收购Kate Therapeutics，布局基因治疗；同年还以29亿美元收购MorphoSys，增强血液肿瘤领域优势。百时美施贵宝2024年营收：483亿美元去年，百时美施贵宝的多款创新疗法获得监管突破与临床应用拓展。在血液肿瘤领域，公司3月获得CD19靶向CAR-T疗法Breyanzi加速批准，用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），并于5月扩展至滤泡性淋巴瘤（FL）和套细胞淋巴瘤（MCL）适应症；PD-1抑制剂Opdivo则在3月获批联合化疗用于尿路上皮癌一线治疗，10月进一步扩展至可切除NSCLC围手术期治疗，其皮下注射剂型Opdivo Qvantig更于年底获批，将给药时间缩短至5分钟。靶向BCMA的CAR-T疗法Abecma则于4月获批用于多发性骨髓瘤，在临床试验中，该疗法将无进展生存期提高至标准疗法的三倍以上；酪氨酸激酶抑制剂（TKI）Augtyro和KRAS G12C抑制剂Krazati分别在6月获加速批准用于实体瘤和结直肠癌治疗；神经精神领域则迎来突破——Cobenfy成为近十年来首个获批治疗精神分裂症的新机制药物。研发合作方面，公司通过战略合作强化管线布局：年初与VantAI合作开发分子胶新靶点，与Immunocore合作探索TCR双特异疗法IMC-F106C联合Opdivo治疗黑色素瘤的疗效和安全性；10月携手Prime Medicine开发下一代T细胞疗法；年底则与BioArcti达成全球许可协议，推进靶向焦谷氨酸修饰β淀粉样蛋白的抗体项目开发。礼来2024年营收：450亿美元2024年，礼来在多个疾病领域实现关键监管突破：5月，RET激酶抑制剂Retevmo获批用于治疗2岁及以上RET基因变异相关实体瘤及甲状腺癌患儿，成为首款覆盖12岁以下RET突变儿童的靶向疗法，6月，该药加速批准转为完全批准用于治疗RET融合阳性甲状腺癌全年龄段患者。7月，靶向β淀粉样蛋白的单抗Kisunla获批治疗早期阿尔茨海默病成人患者；9月，IL-13抑制剂Ebglyss获准用于治疗12岁以上、体重≥40公斤且局部治疗无效的中重度特应性皮炎患者；年底，重磅GLP-1/GIP受体双重激动剂Zepbound获批改善中重度阻塞性睡眠呼吸暂停肥胖患者的呼吸症状。在合作布局上，礼来通过多项战略合作强化管线：2024年初与Isomorphic Labs合作开发基于AlphaFold技术的小分子疗法；7月斥资32亿美元收购Morphic Holding，获得炎症性肠病口服整合素疗法MORF-057；9月与HAYA Therapeutics达成10亿美元的多年协议，利用其RNA引导基因调控平台开发代谢疾病疗法；10月扩展与KeyBioscience的合作，聚焦胰淀素/降钙素双重激动剂（DACRA）在肥胖及相关疾病中的应用。赛诺菲2024年营收：444.6亿美元2024年，赛诺菲与再生元共同开发的重磅抗炎药Dupixent斩获多项关键适应症：年初获FDA批准用于1-11岁嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）儿童患者；年中获美国FDA和欧洲药品管理局批准作为慢性阻塞性肺病（COPD）患者的附加维持治疗，并在随后获FDA批准作为慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）青少年患者的辅助维持治疗。此外，IL-6拮抗剂Kevzara获批治疗活动性多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）患者，抗CD38抗体Sarclisa则联合VRd方案成为不适合自体干细胞移植的新确诊多发性骨髓瘤成人患者的一线疗法。战略合作方面，赛诺菲1月以17亿美元收购Inhibrx，获得α-1抗胰蛋白酶缺乏症疗法INBRX-101；同月与Synthekine合作开发IL-10受体激动剂布局炎症性疾病；9月与RadioMedix和Orano Med达成3.2亿欧元独家许可协议，开发基于同位素铅的放射性配体疗法；10月追加3亿欧元股权投资，加速与Orano Med在罕见癌症及下一代RLT领域的合作。诺和诺德2024年营收：约421亿美元2024年，诺和诺德重磅产品Wegovy（semaglutide，司美格鲁肽）注射液斩获心血管保护新适应症，成为获FDA批准用于辅助患有心血管疾病及肥胖或超重的成年人预防重大心血管事件的首款减重药物。在2024年欧洲肥胖大会（ECO）上，该公司公布了Wegovy的长期减重效果数据，其疗效可维持长达4年。诺和诺德突破性皮下注射血友病疗法Alhemo获FDA批准，是针对伴抑制物血友病A或B患者的同类疗法中的首款皮下注射治疗方案。该公司还达成多项超5亿美元的研发合作，聚焦利用表观遗传调控开发肥胖管理潜在新疗法、针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的小分子药物、分子胶降解剂的开发，以及利用肝外脂质纳米颗粒（LNP）递送技术推进针对心脏代谢性疾病和罕见病的创新基因药物（genetic medicine）的开发。GSK2024年营收：约401亿美元GSK的PD-1抑制剂Jemperli在局部晚期错配修复缺陷（dMMR）/高微卫星不稳定性（MSI-H）直肠癌患者中展现出前所未有的疗效，并获得FDA授予的突破性疗法认定。近期，该公司的抗生素gepotidacin获FDA批准上市，是近30年来首个治疗单纯性尿路感染的新型口服抗生素。疫苗方面，GSK的带状疱疹疫苗Shingrix的长期随访数据显示，其对50岁以上成人的保护效力持续超10年。2024年，GSK达成了多项超5亿美元的收购和合作协议，覆盖呼吸道疾病、自身免疫疾病、肿瘤及疫苗领域，包括收购Aiolos Bio公司以获得用于治疗哮喘的胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）靶向单抗AIO-001，收购用于治疗B细胞驱动的自身免疫疾病的T细胞接合器（TCE）CMG1A46，引进映恩生物（Duality Biologics）的抗癌抗体偶联药物DB-1324，以及深化用于治疗传染病的mRNA疫苗的开发合作。安进2024年营收：约334亿美元2024年6月，美国FDA批准安进双特异性抗体疗法Blincyto（blinatumomab），用于年龄一个月或以上、CD19阳性、费城染色体阴性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者的巩固阶段治疗，无论患者的可测量残留病灶状态如何。在一项3期临床试验中，接受诱导后巩固治疗的B-ALL患者的5年总生存率超80%。近期，该公司的抗CD19抗体Uplizna获FDA批准扩展适应症，用于治疗免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4-RD）成人患者。新闻稿指出，这是治疗这一患者群体的首个获批药物。此外，安进的在研减重疗法MariTide于2024年年末公布了积极的2期研究结果，已进入3期开发阶段。在没有2型糖尿病的肥胖或超重人群中，MariTide在第52周实现了平均体重减轻约20%，且未出现体重减轻平台期。武田2024年营收：约309亿美元2024年4月，美国FDA批准了武田的Entyvio皮下注射制剂，用于中度至重度活动性克罗恩病人患者在接受Entyvio静脉注射制剂诱导治疗后的维持治疗，进一步巩固了其在炎症性肠病领域的布局。FDA还批准了该公司的Eohilia（布地奈德口服混悬液）上市，治疗11岁以上嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患者。新闻稿指出，这是FDA批准治疗EoE的首款口服疗法。近期，武田的在研多肽疗法rusfertide作为真性红细胞增多症（PV）标准治疗附加方案的3期研究达到主要终点，80%的患者不再需要接受放血治疗。2024年，田达成数起超10亿美元的战略合作和许可协议，囊获多款创新疗法的开发权益，包括Kumquat Biosciences公司的一种新型免疫调节癌症小分子抑制剂、AC Immune公司的阿尔茨海默病疗法ACI-24.060、用于肿瘤学、神经科学和炎症领域多个靶点的新型分子胶降解剂，以及血液疾病创新疗法elritercept。勃林格殷格翰2024年营收：约290亿美元近期，勃林格殷格翰为其用于治疗NSCLC的小分子药物zongertinib（BI 1810631）递交了新药申请（NDA），该疗法获得了优先审评资格，有望于今年获批。新闻稿指出，如果获批，zongertinib将成为针对携带HER2突变、既往接受过全身治疗的不可切除或转移性NSCLC成人患者的首个口服靶向疗法。该公司用于治疗渐进性肺纤维化（PPF）的小分子抑制剂nerandomilast已达3期临床试验终点，即将递交上市申请。2024年6月，勃林格殷格翰公布了其胰高血糖素/GLP-1受体双重激动剂survodutide（BI 456906）的积极2期临床试验结果，并即将开展针对MASH的3期临床试验。在这项2期研究中，多达64.5%的中晚期（F2和F3期）肝纤维化成人患者的肝纤维化得到改善，且MASH未恶化。2024年，勃林格殷格翰达成多起超5亿美元的收购和合作协议，包括针对MASH的RNAi疗法、针对精神分裂症的小分子疗法、用于治疗癌症的细胞周期蛋白抑制剂和创新蛋白酪氨酸磷酸酶N1和N2（PTPN1和PTPN2）小分子抑制剂。吉利德科学2024年营收：约286亿美元2024年8月，美国FDA加速批准了吉利德科学斥资43亿美元收购的小分子疗法Livdelzi与熊去氧胆酸（UDCA）联合用于治疗对UDCA应答不足的原发性胆汁性肝硬化（PBC）成人患者，或作为单药治疗对UDCA不耐受的患者，但不建议患有或发展为失代偿性肝硬化的患者使用Livdelzi。根据新闻稿，Livdelzi是在碱性磷酸酶（ALP）正常化、关键生物标志物和瘙痒控制方面，与安慰剂相比表现出统计学显著改善的首个疗法。2025年2月，该疗法获欧盟批准，用于相同的适应症。此外，该公司的突破性长效HIV疗法lenacapavir已获得FDA授予的优先审评资格，预计在今年6月19日之前完成审评。该疗法的上市申请在欧洲也获得了加速审评。Lenacapavir是一种“first-in-class”长效HIV病毒衣壳抑制剂，可以干扰HIV病毒衣壳蛋白的组装和拆卸，在病毒生命周期的多个阶段发挥作用。在两项3期临床试验中，近100%接受每半年一次lenacapavir注射的受试者没有出现HIV感染。拜耳2024年营收：约260亿美元2024年3月，拜耳达成了一项3.1亿美元的合作，获得了在欧洲商业化BridgeBio Pharma公司用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）的在研疗法acoramidis的独家许可。该疗法目前已在美国、欧洲和日本获批上市，用于治疗ATTR-CM。该公司超8亿美元收购的双重神经激肽-1，3（NK-1，3）受体拮抗剂elinzanetant达3期临床主要终点，公司已向FDA递交NDA，寻求批准elinzanetant用于治疗与更年期相关的中度至重度血管运动症状（VMS，也称为潮热）。德国默克2024年营收：约191亿美元德国默克过去一年通过与多家新锐公司达成合作和授权交易，扩展研发管线。2024年3月，该公司与C4 Therapeutics（C4T）公司签订一项许可和合作协议，合作开发针对C4T在其内部发现管线中推进的两个关键致癌蛋白靶点的靶向蛋白降解剂。2024年6月，德国默克与Biolojic Design公司达成多靶点药物发现合作。该合作将利用Biolojic Design的AI驱动发现平台来设计用于治疗癌症和免疫疾病的治疗性抗体。梯瓦2024年营收：约165亿美元近期，梯瓦公司公布了其与赛诺菲共同开发的在研TL1A靶向单抗duvakitug在2b期临床试验中获得的积极结果。结果显示，接受duvakitug治疗的两大炎症性肠病——溃疡性结肠炎和克罗恩病的患者在第14周时均获得显著缓解。两家公司预计在今年下半年启动3期临床试验。此外，该公司用于治疗精神分裂症的长效缓释皮下注射疗法TEV-‘749已达3期临床试验主要终点。这款疗法利用名为SteadyTeq的缓释技术，让活性药物olanzapine能够在每月一次给药的治疗方案下通过持续释放维持治疗剂量。在一项近期公布的患者和医疗保健专业人员态度和体验调查研究中，超过92%的患者对TEV-‘749的起始治疗方案、给药方案和药物本身感到满意或非常满意。CSL2024年营收：约152亿美元CSL所开发的基因疗法Hemgenix在2022年11月与2023年2月分别获美国FDA与欧盟批准，用于对中度至重度血友病B患者进行一次性治疗。这款疗法在2023年荣获有“医药界诺贝尔奖”之称盖伦奖的最佳孤儿药/罕见病产品奖。此外，欧盟委员会已于今年2月批准“first-in-class”疗法Andembry上市，用于预防12岁及以上成年和青少年患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。新闻稿指出，它是首款只需每月一针、靶向血浆蛋白因子XIIa的HAE发作预防疗法。美国FDA目前正在针对该疗法进行审评。参考资料：[1] The top 20 pharma companies by 2024 revenue. Retrieved April 21, 2025, from https://www.fiercepharma.com/special-reports/top-20-pharma-companies-2024-revenue免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新