NOE-115

欢迎观看，直播有奖！2022年的生物技术风险投资未能达到2021年的高度，那么2023年的融资情况如何？FiercePharma统计记录了生物技术公司超过3000万美元的融资项目，其中价值超过1亿美元的融资如下：01Septerna首席执行官：Jeffrey Finer， M.D.， Ph.D.融资轮次：B融资金额：1.5亿美元投资者：RA Capital Management，Third Rock Ventures，Samsara BioCapital，Invus，Catalio Capital Management，BVF Partners，Casdin Capital，Logos Capital，Deep Track Capital，Goldman Sachs Asset Management，Vertex Ventures HC，Mirae Asset Financial Group，Driehaus Capital Management，Woodline Partners LP，Soleus Capital和其他未公开的投资者。 Septerna的1.5亿美元B轮融资将对他们的两个新项目起到巨大推进作用，包括将其首个G蛋白偶联受体（GPCR）药物推向甲状旁腺功能减退症的临床研究。这家总部位于旧金山的生物技术公司于去年初推出，手头有1亿美元，其使命是重新设计GPCR药物。此后，Septerna又开发了第二个临床前项目，通过靶向促甲状腺激素受体来治疗格雷夫斯病。Beacon Therapeutics02首席执行官：David Fellows融资轮次：种子轮金额：9600万英镑（1.2亿美元）投资者：Syncona，Oxford Science Enterprises等Beacon融资获得9600万英镑，利用这笔资金将其新一代基因疗法引入视网膜疾病市场。他们将开发多样化的投资组合，包括名为AGTC-501的X连锁视网膜色素变性（XLRP）的2期项目，预计很快将问世。Beacon还有两个临床前项目，其中一个是在牛津大学开发的，用于治疗视锥杆营养不良症；其另一个项目适应症为干性年龄相关性黄斑变性。03Upstream Bio首席执行官：Samantha Truex融资轮次：B融资金额：2亿美元投资者：主要由Enavate Sciences和Venrock Healthcare Capital Partners投资，其他投资者包括Bain Capital Life Sciences，Wellington Management，以及A轮投资者OrbiMed，Access Biotechnology，Decheng Capital，Altshuler Shaham Provident Funds Ltd.，TCG X，HBM Healthcare Investments，Omega Funds和Samsara BioCapital专注于炎症的Upstream Bio已经获得了2亿美元的B轮融资，以支持其UPB-101的临床开发。UPB-101是一种针对哮喘的单克隆抗体，目前处于1b阶段。Upstream Bio计划利用这笔资金进行哮喘和慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉的中期研究，同时为3期研究做准备。Bitterroot Bio04首席执行官：Pavan Cheruvu, M.D融资轮次：A融资金额：1.45亿美元投资者：ARCH Venture Partners，Deerfield Management，GV，Koch Disruptive Technologies，Alexandria Venture Investments和其他未具名的投资者。Bitterroot Bio在其1.45亿美元的A轮融资结束后扶摇直上，他们声称这是有史以来对以临床前心血管疾病为重点的生物技术公司的最大投资。这些资金将用于开发此类疾病的新疗法。其以肿瘤学和自身免疫学为切入点，以免疫疗法为基础，以动脉粥样硬化药物为起点进行开发。05Acepodia首席执行官：Sonny Hsiao, Ph.D.  融资轮次：D融资金额：1亿美元投资者：Digital Mobile Venture，以及未具名的投资者Acepodia在筹集了1亿美元的D轮融资后，准备加大对细胞疗法的开发。具体来说，该融资将支持Acepodia实体瘤和血液癌的药物管线项目，包括两种先导T细胞疗法：一种γδT细胞现成疗法ACE1831，用于非霍奇金淋巴瘤患者；以及针对表达EGFR的实体瘤的疗法ACE2016。D轮融资使Acepodia的总融资额达到2.59亿美元，其中包括2021年12月的1.09亿美元C轮融资。Carmot Therapeutics06首席执行官：Heather Turner融资轮次：E融资金额：1.5亿美元投资者：Deep Track Capital，5AM Ventures，Franklin Templeton，Frazier Life Sciences，Janus Henderson Investors，RA Capital Management，Millennium Management，TCGX，The Column Group，Venrock Healthcare Capital Partners和Willett Advisors。肥胖和糖尿病药物开发机构Carmot在D轮筹集到1.6亿美元，10个月后又在E轮融资中增加了1.5亿美元。该生物技术公司将利用超额认购和扩大筹款的现金，进行GLP-1/GIP受体调节剂CT-388的2期临床试验，用于患有和不患有2型糖尿病的肥胖成年人的体重管理。07ElevateBio首席执行官：David Hallal融资轮次：D融资金额：4.01亿美元投资者：AyurMaya Capital Management Fund，Woodline，Lee Family Office，Novo Nordisk，Matrix Capital Management，The Invus Group，Emerson Collective，SoftBank Vision Fund 2，Fidelity Management & Research Company，MPM Capital，F2 Ventures，Redmile Group，EcoR1 Capital，Samsara BioCapital，Citadel's Surveyor Capital，EDBI，Vertex Ventures，iTochu和一位未具名的机构投资者。 就在下文中的ReNAgade获得3亿美元融资仅仅一天后，ElevateBio就获得了4.01亿美元的融资，成为今年迄今为止最高的生物技术融资。ElevateBio在2021年获得5.25亿美元的C轮融资，之后进行了此次融资。从那时起，该公司已经推进了其技术平台，实现体内和离体疗法的开发。这家生物技术公司具有多个研发平台，包括诱导多能干细胞、RNA、细胞、蛋白质和载体工程技术，以及一个名为Life Edit的基因编辑平台。D轮融资所获得的4.01亿美元，还将用于ElevateBio的基因药物制造和工艺开发业务BaseCamp。ReNAgade Therapeutics08首席执行官：Amit Munshi融资轮次：A融资金额：3亿美元投资者：MPM BioImpact和F2 VenturesReNAgade 3亿美元的A轮融资，得益于RNA技术以及由前Moderna成员所组成的领导团队。他们的生物科学技术的差异化表现在一个融合了众多技术的平台，可以显著推动RNA疗法的扩展，尤其是通过增加基因编辑功能来实现这一愿景。ReNAgade生物技术的潜力，已经促成了与Orna Therapeutics的合作，两家公司已经吸引了默沙东成为他们的第一个客户。09Ray Therapeutics首席执行官：Paul Bresge融资轮次：A融资金额：1亿美元投资者：Novo Holdings，Deerfield Management，Norwest Venture Partners，Platanus，MRL Ventures Fund，Merck&Co. venture fund和4BIO Capital。总部位于加利福尼亚州的Ray Therapeutics已经完成了1亿美元的超额认购A轮融资，新资金将推进几个针对致盲疾病的项目。这家光遗传学公司使用基因疗法，将光敏蛋白递送到视网膜细胞，产生视觉信号，然后将其发送到大脑。该生物技术公司的光遗传学平台专为生物工程而设计，专注下一代基因型非依赖性疗法管线，用于多种视网膜疾病的视力恢复，如视网膜色素变性、其他遗传性视网膜营养不良和黄斑变性。Ray的主要候选药物RTx-015预计将很快进入临床试验。Boundless Bio10首席执行官：Zachary Hornby 融资轮次：C融资金额：1亿美元投资者：Leaps by Bayer，RA Capital Management，Sector Asset Management，Piper Heartland Healthcare Capital，Fidelity Management & Research Company，ARCH Venture Partners，Nextech Invest，Wellington Management，Vertex Ventures，Redmile Group，Citadel's Surveyor Capital，GT Healthcare Capital Partners，Alexandria Venture Investments，PFM Health Sciences，Logos Capital和City Hill Ventures。Boundless Bio是一家致力于癌基因扩增癌症的精准肿瘤学公司，于2019年完成4900万美元的A轮融资，随后于2021年4月进行了1.05亿美元的B轮融资。如今，Boundless Bio将利用其最新的1亿美元C轮融资来推动BBI-355的开发。BBI-355是一种检查点激酶1抑制剂，目前正在癌基因扩增癌症患者中进行1/2期研究，并支持其他试验和临床前研究。11Nido Biosciences首席执行官：Jeremy Springhorn, Ph.D.融资轮次：A/B融资金额：1.09亿美元投资者：5 AM Ventures，Abingworth，Bessemer Venture Partners，Eli Lilly，Osage University Partners，Bioluminescence Ventures和其他未具名投资者。总部位于马萨诸塞州沃特敦的生物技术公司Nido，已经带着1.09亿美元的种子轮、A轮和B轮融资 “露出尖尖角”，这些资金将用于开发神经系统疾病的新型精准药物。Nido的临床阶段候选药物包括NIDO-361的小分子产品，处于1期开发阶段，旨在治疗脊柱和延髓肌萎缩症。这是一种始于成年期的罕见神经肌肉疾病，也被称为肯尼迪病，会导致肌肉损失和运动神经元功能下降。Orbital Therapeutics12首席执行官：Giuseppe Ciaramella, Ph.D.  融资轮次：A融资金额：2.7亿美元投资者：ARCH Venture Partners，a16z，Newpath Partners，Abu Dhabi Growth Fund，Redmile Group，Exor N.V.，Invus，Moore Strategic Ventures，iGlobe Platinum Fund Group，Casdin Capital，Agent Capital，Alexandria Venture Investments，Rellim Capital Management，Heritage Medical Systems和其他未公开的投资者。Orbital 2.7亿美元的A轮融资令人惊讶，这得益于他们的RNA工具，以及对于下一代基因疗法的孜孜以求。这家年轻的生物技术公司拥有许多杰出的联合创始人，包括首席执行官Ciaramella，Beam Therapeutics现任总裁，以及Moderna传染病部门的前负责人。A轮融资获得的2.7亿美元将用于进一步地平台开发、研究开展、项目加速和公司建设。13Vedanta Biosciences首席执行官：Bernat Olle, Ph.D.融资轮次：E融资金额：1.065亿美元投资者：AXA IM Alts，AMR Action Fund，Bill & Melinda Gates Foundation，Skyviews Life Science，Reimagined Ventures，Fiscus Ventures，PEAK6，Atlantic Neptune，K2 HealthVentures，Korea Investment Partners，Korea Investment & Securities Asia Ltd.和Korea Investment & Securities US，PureTech Health，Revelation Partners，QUAD Investment Management，Seventure Partners，Hambro Perks和Pfizer Inc.Vedanta的1.065亿E轮融资将资助其微生物组的3期临床试验，以挑战Seres Therapeutics即将获批的针对艰难梭菌感染的SER-109疗法。Vedanta与其他微生物药物开发商的不同之处，在于它的治疗方法是通过可扩展的发酵过程，从克隆细胞库中培养细菌而制成的，这种策略被认为更合理并且可控。1.065亿美元使Vedanta能够在今年第三季度启动VE303的关键试验，同时将其第二个项目VE202推进到溃疡性结肠炎的2期研究。Abdera Therapeutics14首席执行官：Lori Lyons-Williams  融资轮次：A，B融资金额：1.42亿美元投资者：Versant Ventures，venBio Partners，Amplitude Ventures，adMare BioInnovations，Viking Global Investors，Qiming Venture Partners USA，RTW Investments，AbCellera和Northview Ventures。Abdera在获得了1.42亿美元的A轮和B轮融资后，将推动一系列放射性药物的开发。这家专注于癌症的公司的首要目标是开发一种独特的抗体，来运输比现有抗体溶解得更快的放射制剂，从而降低对于背景组织的毒性。除此之外，Abdera的主要管线产品针对δ样配体3（DLL3），这是小细胞肺癌和其他实体瘤上常见的靶标，由于表达水平低而难以治疗。Abdera计划在2024年向FDA递交DLL3靶向疗法的1期试验申请。15TORL BioTherapeutics首席执行官：David Licata  融资轮次：B融资金额：1.58亿美元投资者：Goldman Sachs Asset Management, UC, Office of the Chief Investment Officer, Bristol Myers Squibb, Deep Track Capital, Vertex Ventures, Moore Strategic Ventures, Cowen Healthcare Investments, Perceptive Xontogeny Venture Fund, Alexandria Venture Investments, OCV Partners.TORL BioTherapeutics 1.58亿美元的B轮融资，将用于推进他们的抗体药物偶联物（ADC）和单克隆抗体（mAb）的产品线。这家生物技术公司是围绕与加州大学洛杉矶分校斯拉蒙研究实验室（Slamon Research Lab）的合作而建立的，拥有两个主要项目。这两个项目目前都处于独立的1期临床试验中，一个项目针对Claudin 6，另一个针对Claudin 18.2。Flare Therapeutics16首席执行官：Amit Rakhit， M.D.融资轮次：B融资金额：1.23亿美元投资者：GordonMD Global Investments，Pfizer Ventures，Boxer Capital，Casdin Capital，Eventide Asset Management，Invus Financial Advisors，Nextech Invest，Third Rock Ventures，Agent Capital，Eli Lilly and Company，Memorial Sloan Kettering Cancer Center，Novartis，Pavilion Capital和ShangBay Capital。Flare Therapeutics的1.23亿美元B轮融资的投资者中，包括辉瑞、礼来和诺华这样的大型制药公司。这家总部位于马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司于2021年以8200 万美元的A轮融资推出，其目标是转录因子。1.23亿美元这笔新资金，将用于启动该公司的首个临床试验FX-909。FX-909是一种针对晚期尿路上皮癌患者PPARG转录因子的小分子抑制剂。17Rapport Therapeutics首席执行官：Abraham Ceesay融资轮次：A  融资金额：1亿美元投资者：Third Rock Ventures、ARCH Venture Partners和Johnson&Johnson Innovation-JJDCRapport Therapeutics由Third Rock和强生的投资部门JJDC成立。该生物技术公司的平台，利用基因组学、蛋白质科学和脑成像技术，来识别用于精准神经医学的RAPs（受体相关蛋白）。Rapport目前有一个临床候选药物，为癫痫性精神障碍的1期研究。Noema Pharma18首席执行官：Luigi Costa融资轮次：B融资金额：1.12亿美元投资者：Forbion，Jeito Capital，UPMC Enterprises，Sofinnova Partners，Polaris Partners，Gilde Healthcare，Invus。Noema的成立得益于罗氏临床阶段的神经系统疾病药物，他们在B轮融资获得的1.12亿美元，有助于其在该领域继续深挖。Noema最主要的资产是basimglurant（以前称为NOE-101），这是一种mGluR5抑制剂，用于治疗三叉神经痛的严重疼痛，以及结节性硬化症复合体的癫痫发作，目前处于2期试验阶段。同样处于第2阶段的是 gemlapodect（以前称为NOE-105），这是一种PDE10a抑制剂，正在评估用于治疗图雷特综合征（亦称妥瑞症，Tourette's syndrome）和儿童期发病的语言流畅性障碍或口吃。还有一项NOE-115，这是一种三重再摄取抑制剂，Noema已准备好将其推进至非典型抑郁症和暴食症的中期试验。19Bicara Therapeutics首席执行官：Claire Mazumdar, Ph.D.融资轮次：B融资金额：1.08亿美元投资者：Red Tree Venture Capital，RA Capital Management，F-Prime Capital，Eight Roads Ventures，Invus，Piper Heartland Healthcare Capital，Premji Invest，Omega Funds，Bioqube Ventures，Acorn Bioventures和Janus Henderson InvestorsBicara Therapeutics已经完成了超额认购的B轮融资，以推动其项目BCA101和针对实体瘤癌症的候选产品。BCA101是一种双效双功能抗体，目前正处在头颈癌患者的1/1b期试验。他们的第二个精确肿瘤调节剂项目BCA356准备进入临床阶段。Chroma Medicine 20首席执行官：Catherine Stehman-Breen, M.D.融资轮次：B融资金额：1.35亿美元投资者：Google Ventures，ARCH Venture Partners，DCVC Bio，Mubadala Capital，Sixth Street，Alexandria Venture Investments，Atlas Venture，Casdin Capital，Cormorant Asset Management，Janus Henderson Investors，Newpath Partners，Omega Funds，Osage University Partners，Sofinnova Partners，T Rowe Price和Wellington ManagementChroma Medicine总部位于马萨诸塞州剑桥，这家生物技术公司获得了1.35亿美元来建立其平台。该平台的核心是单剂量表观遗传编辑，在不改变遗传密码本身的情况下调节基因表达。21CARGO Therapeutics首席执行官：Gina Chapman融资轮次：A融资金额：2亿美元投资者：Third Rock Ventures，RTW，Perceptive Xontogeny Venture Fund，Nextech，Janus Henderson Investors，Ally Bridge Group，Wellington Management，T. Rowe Price，Cormorant Asset Management和Piper Heartland。CARGO Therapeutics获得了2亿美元的超额认购，计划推进下一代CAR-T细胞疗法。这家新兴生物技术公司已经在临床上拥有2期就绪项目CRG-022，在超过50%的复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者中显示出持久的反应。Paratus Sciences22首席执行官：Amir Nashat融资轮次：A融资金额：1亿美元投资者：Polaris Partners，Arch Venture Partners，ClavystBio，EcoR1 Capital，Leaps by Bayer和Alexandria Venture Investments。Paratus已融资1亿美元，并得到了大型制药风险投资部门Leaps by Bayer的支持。Paratus希望通过研究蝙蝠进化的独特特征，以治疗炎症、病毒感染等疾病。23Abivax首席执行官：Hartmut Ehrlich， M.D.融资轮次：不适用金额：1.30亿欧元投资者：CGX，Invus，Deep Track Capital，Sofinnova Partners，Venrock Healthcare Capital Partners，Great Point Partners，Deerfield Management Company，Commodore Capital，Samsara BioCapital，Boxer Capital。法国生物技术公司Abivax已经完成了一轮超额认购融资，筹集了1.3亿欧元，用于患有慢性炎症性疾病的患者的免疫疗法。Abivax的领先项目是obefazimod，针对溃疡性结肠炎患者，目前处于3期临床阶段。Hemab Therapeutics24首席执行官：Benny Sorensen, M.D., Ph.D.融资轮次：B融资金额：1.35亿美元投资者：Access Biotechnology，Deep Track Capital，Avoro Ventures，Invus，Rock Springs Capital，Maj Invest Equity，Novo Holdings，RA Capital Management和HealthCap。Hemab Therapeutics总部位于丹麦和美国，这家生物技术公司获得了超额认购的B轮资金，以加快单克隆和双特异性抗体的开发，这些抗体可以为格兰兹曼血栓衰弱症和血管性血友病提供第一个“功能性治疗”。25Aera Therapeutics首席执行官：Akin Akinc，Ph.D.融资轮次：A，B融资金额：1.93亿美元投资者：ARCH Venture Partners， GV，Lux Capital。Aera生物技术公司的交付平台，是由世界著名的合成生物学和功能基因组学专家张锋博士的实验室分离出来的，基于内源性人类蛋白质，旨在将基因药物的范围扩展到不同的组织和应用。君圣泰26首席执行官：刘利平博士融资轮次：C/C+融资金额：1.07亿美元投资单位：广东中医药大健康基金，越秀产业基金，昱烽晟泰基金。总部位于中国深圳的君圣泰获得了1.07亿美元的巨额融资，该公司正在寻求针对代谢和消化系统的新型多功能疗法。君圣泰将把这笔资金用于多个全球开发项目，包括中期和后期临床试验。君圣泰的主要产品是HTD1801，用于复杂的代谢和消化系统疾病。目前正处于针对2型糖尿病、非酒精性脂肪性肝炎和原发性硬化性胆管炎的2期试验中。该公司在2020年底筹集了6000万美元的B+轮融资。27Metagenomi首席执行官：Brian C. Thomas融资轮次：B 扩展融资金额：1亿美元投资者：Novo Holdings A/S，Catalio Capital Management，SymBiosis和其他未具名投资者。1亿美元的延期融资使Metagenomi的B轮融资总额达到2.75亿美元，之前Metagenomi与Moderna和Ionis Pharmaceuticals达成了合作协议。这家基因编辑公司计划利用这笔新资金，通过临床前开发和临床概念验证研究，来推进其领先的治疗项目。参考资料：1. Masson, G. et al. Fierce Biotech Fundraising Tracker '23: Septerna snags $150M; Crossbow takes aim with $80M. FiercePharma. 11. 07. 2023.封面图来源：123rf精彩推荐「神药」的神奇「副作用」！DS-8201恢复视力，PD-1让白发变黑！更有伟哥、二甲双胍、阿司匹林、青蒿素，欢迎补充！百济神州PD-1有望欧盟上市，在美获批还会远吗？谁的PD-1能率先出海？据研究，这能提升20%新药开发成功率和50%患者招募率，以患者为中心的临床试验获益明显小核酸巨头Alnylam之《长安三万里》——创始CEO讲述19年征程背后的神奇故事（终篇）点击阅读原文，与药时代一起快乐学习！

▎药明康德内容团队编辑近年来，欧洲生物医药领域展现出了令人瞩目的发展势头。作为冉冉升起的新星，该地区正吸引着全球投资者的目光。不仅仅是因为欧洲拥有丰富的科研和创新资源，还因为这里孕育出了许多引人注目的新锐公司。BioNTech、Exscientia、Immunocore等公司凭借其卓越的创新能力和优秀的业务表现成为了该地区的代表。这些公司通过研发和应用生物医药技术，在mRNA疗法、免疫疗法、人工智能（AI）新药开发等领域取得了显著的突破，已为世界带来了多款革命性的治疗方法和药物，为医学进步贡献着巨大的力量。今天，我们将根据药明康德内容团队内部数据库，为大家介绍欧洲地区的生物医药新锐自2020年迄今（数据截至2023年5月15日）的早期融资全景、目前面临的挑战，以及在这一时间周期内获得产业看好的10家新锐。图片来源：123RF近三年半以来，早期融资数额超过100亿美元根据药明康德内容部内部数据库，2020年至今，欧洲地区的生物医药新锐获得的早期融资（定义为C轮及C轮前）总金额超过113亿美元（未包括融资金额未披露的数据），融资总事件数为425起（未包括融资轮数未披露的数据）。2020年迄今，该地区每年发生的早期融资事件总数差距不大，单年融资事件发生数量在120-135起左右。与2021年相比，21年后种子轮融资项目数量增长显著，这表明欧洲生物医药领域在近两年吸引了大量针对初创企业的投资，有望培养更多具有潜力的创新公司。详细早期融资全景请见下图。▲2020年至今欧洲生物医药新锐早期融资全景（药明康德内容团队制图）在全球范围内，2022年和2023年生物医药领域的总融资金额有所下降，欧洲地区同样没有例外。但可以看到，即便在这种情况下，该地区的早期融资总金额在近2年也保持着与2020年持平的平稳趋势。综上所述，欧洲生物医药领域近年来经历了稳步的发展，活跃的早期投资轮次表明该地区的生物医药产业的势头良好，有望继续引领行业的进步和创新。想要更好的发展，地区需要突破哪些限制？在Nature Reviews Drug Discovery的一篇文章中，一些学者对欧洲的地区特征进行了详细的分析，指出了该地区生物医药公司发展中存在的3个痛点，并给出了可行的建议。首先是欧洲的早期融资结构存在的问题。在欧洲，尽管政府提供了非稀释性融资计划和种子投资，每年的额度约14亿欧元，但这些计划的拨款率仅有5%-10%。此外，大多数早期阶段的融资机会都需要投资者提供资金以换取公司的股权。这些股权投资结构通常以债务的形式存在，且往往存在溢价。因此，为了让欧洲的生物医药企业在发展早期得到更好的支持，当地政府或许需要提供更多的非稀释性融资机会，如提高政府基金的拨款金额或拨款率。此外，欧洲各国政府和地区可以互通有无，促进欧洲生物医药企业之间的联合投资合作，从而提升整个欧洲生物医药领域的活力和实力。第二是欧洲的生物医药新锐在后期融资方面存在的困难。根据麦肯锡2021年的一份报告，全球排名前100的大学中有43所在欧洲，比全球第一大生物医药投资市场美国还要多9所。尽管欧洲对学术转化研究和创新企业的发展给予了一定的地方和地区财政支持，但随着公司向后期发展，开展关键的临床试验将需要更多的资金。因为仅仅是进行1期临床试验就可能需要花费1000万美元以上，而2期概念验证试验的成本则更高。要想把一种药物从发现阶段推向市场，使之开始产生研发时投资资金的回报，平均时间可能超过10年。对此，作者指出，欧洲的生物医药公司或许可以通过选择在美国进行IPO进入公开市场，并为其历史股东提供退出机制，这将会是一个具有吸引力的策略。图片来源：123RF第三，若欧洲的生物医药公司想要在美国进行IPO，同样面临着一些挑战。其中最主要的挑战是，这些公司需要在美国拥有一个法律实体。近年来，欧洲生物医药公司在美国成立子公司是其在美国上市最常用的方式。此外，授权外部合作、建立合作伙伴关系和协作组织可能是不错的选择。这些方法更灵活，同时风险也较低。这些战略合作可以帮助欧洲生物技术公司分摊高度创新技术带来的风险和成本，并获得全球合作伙伴的专业知识、资源和网络的互惠互利。尽管过去十年间，欧洲和美国的生物医药行业都有着空前增长，但欧洲的生物医药公司与美国相比仍然存在着数量和市值等方面的差距。因此，需要通过战略性和创新性的跨大西洋合作，为新型疗法提供更便捷的通路，使其能够更早地惠及患者，而不受地理位置的限制。近几年，产业看好哪些欧洲生物医药新锐？根据药明康德内容给团队内部数据库收集的信息，我们将为大家介绍2020年以来，产业看好的10家新锐（限定为A轮融资和B轮融资获得大额融资，但尚未进入IPO的新锐）。新锐名称：NewAmsterdam Pharma专注领域：心脏代谢性疾病创新疗法NewAmsterdam Pharma于2019年成立，是一家专注于开发心脏代谢性疾病创新疗法的临床阶段的公司。2021年1月，该公司宣布完成了1.96亿美元的A轮融资，获得的资金将用于推进该公司的在研小分子药物obicetrapib的全部3期临床试验的开发。Obicetrapib是一种胆固醇酯转运蛋白（CETP）抑制剂，靶向体内载脂蛋白B（ApoB）和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），旨在治疗他汀类药物不耐受的患者。2023年1月，该公司宣布obicetrapib与依折麦布（ezetimibe）联用作为高强度他汀疗法的辅助疗法，在2期临床试验中达到主要终点。该组合疗法组患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平降低59%，而安慰剂组仅降低6%。基于这些积极数据，该公司计划启动obicetrapib的3期临床试验。▲NewAmsterdam Pharma心血管管线（图片来源：NewAmsterdam Pharma官网）新锐名称：Emergence Therapeutics专注领域：新型抗体偶联药物（ADC）Emergence Therapeutics是一家致力于开发新型ADC来治疗具有高未竟需求癌症的生物医药公司。2021年12月，该公司宣布完成8700万欧元的A轮融资，获得的资金将用于推进其潜在“first-in-class” Nectin-4靶向ADC候选疗法ETx-22进入临床概念验证，以及开发其他ADC项目。临床前研究显示，ETx-22能与肿瘤细胞表达的Nectin-4选择性、高亲和力地稳定结合，避免伤害正常细胞，从而降低疗法毒性，有望提供更高剂量并增加疗效。ETx-22最初将针对膀胱癌和三阴性乳腺癌进行研究，还将包括中低Nectin-4表达水平的恶性肿瘤，包括卵巢癌、头颈癌和肺癌。新锐名称：Mnemo Therapeutics专注领域：细胞疗法Mnemo Therapeutics成立于2019年，是一家专注于开发细胞疗法的生物医药公司。2021年6月，该公司宣布完成7500万欧元的A轮融资，并表示该资金将加速开发其EnfiniT靶向和下一代嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗平台。EnfiniT是一套围绕新型表观遗传抗原（E-antigen）发现引擎构建的技术，能够识别具有更高肿瘤特异性的抗原。该公司表示，其EnfiniT技术能够有效重编程T细胞以增加其记忆表型，有潜力转变人体的免疫反应以治疗实体肿瘤和血液瘤等破坏性疾病。新锐名称：Quell Therapeutics专注领域：调节性T细胞疗法Quell Therapeutics成立于2019年，是一家专注于开发用于一系列实体器官移植和自身免疫性疾病的下一代工程化调节性T细胞（Treg）疗法的生物医药公司。Quell公司的策略是利用CAR-T细胞的原理，在Treg细胞表面表达特定嵌合抗原受体，从而将Treg细胞募集到身体的特定区域，在局部构建免疫抑制环境。这可以用于保护移植的器官不受宿主免疫系统的攻击，或者抑制自身免疫反应和炎症。该公司分别于2019年5月和2021年2月完成了3500万英镑和8400万美元的A轮融资，并于2021年11月再次完成了1.56亿美元的B轮融资。获得的资金将用于推进其潜在“first-in-class”抗原特异性CAR-Treg细胞疗法QEL-001的1/2期临床试验。该候选疗法旨在通过诱导持久的免疫耐受，预防肝移植患者的器官排斥反应，使患者不再需要接受终生免疫抑制治疗。▲Quell Therapeutics管线（图片来源：Quell Therapeutics官网）新锐名称：Alchemab Therapeutics专注领域：创新抗体药物Alchemab Therapeutics成立于2019年，是一家通过利用天然保护性抗体开发新型产品的生物技术公司。Alchemab已经开发了一个高度差异化的平台，能够基于患者B细胞抗体库识别新的药物靶标和治疗药物，正在为难以治疗的疾病构建一个广泛的保护性治疗药物管线，最初的重点是肿瘤学、神经退行性疾病和感染性疾病。该公司于2021年4月完成了6000万英镑的A轮融资，资金将用于推进公司的药物发现平台，重点开发针对神经退行性疾病和癌症的新型疗法，目前，该公司有几个项目处于临床前阶段，并将在2023年开始支持IND申请的临床前研究，计划在2024年递交IND申请。▲Alchemab Therapeutics管线（图片来源：Alchemab Therapeutics官网）新锐名称：AviadoBio专注领域：神经退行性疾病基因疗法AviadoBio成立于2019年，专注于利用基因疗法治疗额颞叶痴呆（FTD）和肌萎缩侧索硬化（ALS）等神经退行性疾病。该公司于2021年12月完成了8000万美元的A轮融资，该资金将用于推进治疗FTD的先导基因疗法进入临床，并推进其处于临床前阶段的其他产品管线，包括治疗ALS的疗法。颗粒蛋白前体是一种调节大脑免疫活性的蛋白。该公司用于治疗FTD的基因疗法AVB-101旨在通过AAV9载体，将一个表达颗粒蛋白前体的正常基因拷贝递送至大脑，以恢复颗粒蛋白前体的正常表达。这种疗法设计为在丘脑内给药，并利用大脑的神经网络提高载体的生物分布，实现基因的最大化广泛表达。在临床前研究中，AVB-101能够将表达颗粒蛋白前体的正常基因拷贝在大脑中广泛表达的同时，避免这一基因在血清或肝脏中出现，从而减少脱靶效应。▲AviadoBio管线（图片来源：AviadoBio公司官网）新锐名称：Leyden Laboratories专注领域：广谱抗病毒鼻内药物Leyden Labs成立于2020年，该公司的技术平台支持开发通过鼻内喷雾递送的广谱中和抗体，用于预防冠状病毒家族感染和其它呼吸道疾病。该公司于2021年3月完成了4000万欧元的A轮融资，并于次年1月完成了1.4亿美元的B轮融资。该公司的平台基于两项创新概念：对已知病毒、新变体和新出现病毒提供广泛保护；在病毒入侵的“大门口”——比如鼻子和喉咙内的粘膜处产生保护作用。Leyden Labs利用其平台主动针对病毒家族的共性，能够同时防御多种病毒，而不像疫苗通常用于防御特定的病毒变种。Leyden Labs产品中的中和抗体不依赖人体免疫系统就可以起作用，因此可以有效地保护高风险感染群体，如老年人和免疫功能低下的人群。新锐名称：Hemab Therapeutics专注领域：血液系统疾病抗体药物Hemab Therapeutics成立于2019年，致力于开发用于出血和血栓性疾病的预防性治疗药物，拥有单克隆和双特异性抗体药物管线。该公司于2021年7月宣布完成5500万美元的A轮融资，并于2023年2月完成了1.35亿美元的B轮融资。该公司的主要候选产品HMB-001为双特异性抗体，可结合、稳定和招募内源性因子VIIa（FVIIa）至血管损伤部位，以克服机体无法形成健康凝块，能够用于治疗严重出血疾病血小板无力症。▲Hemab Therapeutics管线（图片来源：Hemab Therapeutics官网）新锐名称：Anaveon专注领域：肿瘤免疫疗法Anaveon成立于2017年12月，是一家处于临床阶段的免疫肿瘤学公司，致力于开发生物制品来调节细胞因子的功能，并为癌症患者提供实质性的治疗益处。该公司于2019年2月完成了3500万瑞士法郎的A轮融资，并于2021年12月完成了1.1亿瑞士法郎的B轮融资。该资金将使Anaveon能够开展多个平行的2期临床开发项目，以探索其先导候选药物融合蛋白ANV419的全部治疗潜力，并支持公司后续的化合物开发。ANV419是一种强效和选择性白细胞介素-2（IL-2）激动剂，也是一种经过合理改造的融合蛋白和稳定的抗体样分子。2022年9月，Anaveon公布了ANV419在实体瘤患者中的1/2期研究的最新临床数据。结果显示，ANV419在高剂量下具有良好的耐受性和安全性，具有强大的药效学作用和出色的IL-2R-β-γ选择性。ANV419的2期项目已在黑色素瘤患者中启动，包括多发性骨髓瘤在内的多项联合试验正在筹备中。新锐名称：Noema Pharma专注领域：中枢神经系统疾病药物Noema Pharma成立于2019年，是一家专注于中枢神经系统疾病的临床阶段生物医药公司，靶向以神经元网络不平衡为特征的衰弱性中枢神经系统（CNS）疾病。2020年12月，该公司完成了5400万瑞士法郎的A轮融资，并于2023年3月完成了1.03亿瑞士法郎的B轮融资。该资金将用于推进Noema的临床阶段产品的开发，包括其先导化合物basimglurant（NOE-101），这是一种谷氨酸受体5（mGluR5）抑制剂，用于治疗三叉神经痛相关的重度疼痛和结节性硬化症所致癫痫发作。除basimglurant外，该公司的候选治疗产品还包括针对Tourette综合征和童年发作的言语流畅性障碍的PDE10a抑制剂gemlopodect（NOE-105），以及治疗非典型抑郁症和暴食症的三重再摄取抑制剂NOE-115。Noema目前正在具高度未竟医疗需求的CNS疾病中开展4项2期临床试验，包括结节性硬化症所致癫痫发作、三叉神经痛相关的重度疼痛、Tourette综合征以及童年发作的言语流畅性障碍。▲Noema Pharma管线（图片来源：Noema Pharma官网）除了上述的10家新锐，欧洲地区还涌现出许多有潜力的新兴企业，限于篇幅无法一一介绍。这些生物医药新锐覆盖了疾病治疗领域中的方方面面，其优秀的创新能力以及已取得的成果，都为该地区赢得了备受赞誉的声誉。展望未来，我们可以期待欧洲地区的生物医药新锐继续在领域内发挥重要的作用，并为全球健康和医学进步做出更加突出的贡献。     大家都在看▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] 依照公开资料整理[2] Gong J, Romet-Lemonne JL, Houser B. Bridging the gap between innovation and later-stage financing for biotech in Europe [published online ahead of print, 2023 May 11]. Nat Rev Drug Discov. 2023;10.1038/d41573-023-00074-0. doi:10.1038/d41573-023-00074-0免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新