A Phase 2b Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate theEfficacy and Safety of Rilematovir (JNJ-53718678) in Adult Outpatients withRespiratory Syncytial Virus (RSV) Infection who are at High Risk for RSV-relatedDisease Progression - PRIMROSE

开始日期2022-01-31

申办/合作机构

Janssen Research & Development LLC

NCT05155007

/ Completed临床1期

A Phase 1, Open-label Study in Healthy Adult Participants to Assess the Effects of Ciclosporin Administration on the Single-dose Pharmacokinetics of Rilematovir

The purpose of this study is to evaluate the pharmacokinetic (PK) of a single-dose of rilematovir co-administered with a single-dose of ciclosporin compared to a single-dose administration of rilematovir alone.

开始日期2021-12-10

申办/合作机构

Janssen Research & Development LLC

EUCTR2020-005980-30-BG

/ Not yet recruiting临床2期

A Phase 2b Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Rilematovir (JNJ-53718678) in Adult Outpatients with Respiratory Syncytial Virus (RSV) Infection who are at High Risk for RSV-related Disease Progression

开始日期2021-11-18

申办/合作机构

Janssen-Cilag International NV

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2024-09-01·REVIEWS IN MEDICAL VIROLOGY

Systematic Review of the Efficacy and Safety of RSV‐Specific Monoclonal Antibodies and Antivirals in Development

Review

作者: Hurley, Siobhan ; Rawlinson, William ; Bartlett, Adam W. ; Walker, Gregory J. ; Sevendal, Andrea T. K.

ABSTRACT:

Respiratory syncytial virus (RSV) is a leading cause of acute respiratory infection amongst all ages, causing a significant global health burden. Preventative and therapeutic options for RSV infection have long been under development, and recently, several widely‐publicised vaccines targeting older adult and maternal populations have become available. Promising monoclonal antibody (mAb) and antiviral (AV) therapies are also progressing in clinical trials, with the prophylactic mAb nirsevimab recently approved for clinical use in infant populations. A systematic review on current progress in this area is lacking. We performed a systematic literature search (PubMed, Embase, Web of Science, ClinicalTrials.gov, EudraCT, ANZCTR—searched Nov 29th, 2023) to identify studies on all RSV‐specific mAbs and AV therapies that has undergone human clinical trials since year 2000. Data extraction focused on outcomes related to the therapeutic efficacy and safety of the intervention on trial, and all studies were graded against the OCEBM Levels of Evidence Table. Results from 59 studies were extracted, covering efficacy and safety data on six mAbs (motavizumab, motavizumab‐YTE, nirsevimab, ALX‐0171, suptavumab, clesrovimab) and 12 AV therapies (ALN‐RSV01, RSV604, presatovir, MDT‐637, lumicitabine, IFN‐α1b, rilematovir, enzaplatovir, AK0529, sisunatovir, PC786, EDP‐938). Of the mAbs reviewed, nirsevimab and clesrovimab hold considerable promise. The timeline for RSV‐specific AV availability is less advanced, although EDP‐938 and AK0529 have reported promising phase 2 efficacy and safety data. Moving forward, passive immunisation and treatment options for RSV infection will play a significant role in reducing the health burden of RSV, complementing recent advancements in vaccine development.

Trial Registration:

PROSPERO registration: CRD42022376633

2024-07-01·Paediatric drugs

CROCuS, a Phase II Study Evaluating the Antiviral Activity, Clinical Outcomes, and Safety of Rilematovir in Children Aged ≥ 28 Days and ≤ 3 Years with Acute Respiratory Tract Infection Due to Respiratory Syncytial Virus

Article

作者: Luz, Kleber ; Calvo, Cristina ; Ferrero, Fernando ; Stevens, Marita ; Lin, Chien-Yu ; Baguet, Tristan ; Vijgen, Leen ; Deleu, Sofie ; Nemeth, Agnes ; Rusch, Sarah ; Toh, Teck-Hock ; Gamil, Mohamed ; Sánchez, Beatriz López ; Liese, Johannes ; Huntjens, Dymphy ; Chen, Bohang ; Gijón, Manuel ; Stoeva, Tatyana ; Leipoldt, Illse ; Natalini, Silvina ; Bertzos, Kristi

BACKGROUND:

Respiratory syncytial virus (RSV) causes significant morbidity and mortality in children aged ≤ 5 years and adults aged ≥ 60 years worldwide. Despite this, RSV-specific therapeutic options are limited. Rilematovir is an investigational, orally administered inhibitor of RSV fusion protein-mediated viral entry.

OBJECTIVE:

To establish the antiviral activity, clinical outcomes, safety, and tolerability of rilematovir (low or high dose) in children aged ≥ 28 days and ≤ 3 years with RSV disease.

METHODS:

CROCuS was a multicenter, international, double-blind, placebo-controlled, randomized, adaptive phase II study, wherein children aged ≥ 28 days and ≤ 3 years with confirmed RSV infection who were either hospitalized (Cohort 1) or treated as outpatients (Cohort 2) were randomized (1:1:1) to receive rilematovir (low or high dose) or placebo. Study treatment was administered daily as an oral suspension from days 1 to 7, with dosing based on weight and age groups. The primary objective was to establish antiviral activity of rilematovir by evaluating the area under the plasma concentration-time curve of RSV viral load in nasal secretions from baseline through day 5. Severity and duration of RSV signs and symptoms and the safety and tolerability of rilematovir were also assessed through day 28 (± 3).

RESULTS:

In total, 246 patients were randomized, treated, and included in the safety analysis population (Cohort 1: 147; Cohort 2: 99). Of these, 231 were included in the intent-to-treat-infected analysis population (Cohort 1: 138; Cohort 2: 93). In both cohorts, demographics were generally similar across treatment groups. In both cohorts combined, the difference (95% confidence interval) in the mean area under the plasma concentration-time curve of RSV RNA viral load through day 5 was - 1.25 (- 2.672, 0.164) and - 1.23 (- 2.679, 0.227) log₁₀ copies∙days/mL for the rilematovir low-dose group and the rilematovir high-dose group, respectively, when compared with placebo. The estimated Kaplan-Meier median (95% confidence interval) time to resolution of key RSV symptoms in the rilematovir low-dose, rilematovir high-dose, and placebo groups of Cohort 1 was 6.01 (4.24, 7.25), 5.82 (4.03, 8.18), and 7.05 (5.34, 8.97) days, respectively; in Cohort 2, estimates were 6.45 (4.81, 9.70), 6.26 (5.41, 7.84), and 5.85 (3.90, 8.27) days, respectively. A similar incidence of adverse events was reported in patients treated with rilematovir and placebo in Cohort 1 (rilematovir: 61.9%; placebo: 58.0%) and Cohort 2 (rilematovir: 50.8%; placebo: 47.1%), with most reported as grade 1 or 2 and none leading to study discontinuation. The study was terminated prematurely, as the sponsor made a non-safety-related strategic decision to discontinue rilematovir development prior to full recruitment of Cohort 2.

CONCLUSIONS:

Data from the combined cohort suggest that rilematovir has a small but favorable antiviral effect of indeterminate clinical relevance compared with placebo, as well as a favorable safety profile. Safe and effective therapeutic options for RSV in infants and young children remain an unmet need.

CLINICAL TRIAL REGISTRATION:

EudraCT Number: 2016-003642-93; ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03656510. First posted date: 4 September, 2018.

2023-10-01·Clinical microbiology and infection : the official publication of the European Society of Clinical Microbiology and Infectious Diseases

A pilot phase 2a, randomized, double-blind, placebo-controlled study to explore the antiviral activity, clinical outcomes, safety, and tolerability of rilematovir at two dose levels in non-hospitalized adults with respiratory syncytial virus infection

Article

作者: Luz, Kleber ; Napora, Piotr ; Sinha, Rekha ; Guzman Romero, Ana Karla ; Aggarwal, Naresh ; Draghi, Jorge ; Rusch, Sarah ; Stevens, Marita ; Scott, Jane ; Huntjens, Dymphy ; Vijgen, Leen ; Gupta, Anil ; Pullman, John ; Nilsson, Anna C ; Petrova, Galina ; Bertzos, Kristi ; Ianus, Juliana

OBJECTIVES:

To assess the antiviral effect, clinical outcomes, and safety of the respiratory syncytial virus (RSV) fusion inhibitor rilematovir in non-hospitalized RSV-infected adults.

METHODS:

This phase 2a, double-blind, multicentre study randomly assigned RSV-positive adult outpatients ≤5 days from symptom onset 1:1:1 to receive rilematovir 500 mg, 80 mg, or placebo once-daily for 7 days. Antiviral effect was assessed by RSV RNA viral load (VL), measured by quantitative RT-PCR, and Kaplan-Meier (KM) estimates of time to undetectable VL. Clinical course was assessed by KM estimates of median time to resolution of key RSV symptoms assessed through patient-reported outcomes.

RESULTS:

RSV-positive patients (n = 72) were randomly assigned; 66 had confirmed RSV infection and received rilematovir 500 mg (n = 23), 80 mg (n = 21) or placebo (n = 22). Differences versus placebo in mean RSV RNA VL area under the curve (90% CI) through days 3, 5 and 8, respectively, were 0.09 (-0.837; 1.011), -0.10 (-2.171; 1.963), and -1.03 (-4.746; 2.682) log₁₀ copies.day/mL for rilematovir 500 mg, and 1.25 (0.291; 2.204), 2.53 (0.430; 4.634), and 3.85 (0.097; 7.599) log₁₀ copies.day/mL for rilematovir 80 mg. KM estimates of median (90% CI) time-to-first confirmed undetectable VL were 5.9 (3.85; 6.90), 8.0 (6.86; 12.80) and 7.0 (6.62; 10.88) days and 5.7 (2.93; 7.01), 8.1 (6.74; 12.80) and 7.9 (6.62; 11.74) days in patients with symptom onset ≤3 days, for rilematovir 500 mg, 80 mg, and placebo, respectively. KM estimates of median (90% CI) time to resolution of key RSV symptoms were 7.1 (5.03; 11.43), 7.6 (5.93; 8.32), and 9.6 (5.95; 14.00) days for rilematovir 500 mg, 80 mg, and placebo, respectively; and in patients with symptom onset ≤3 days, median 8.0, 7.6, and 11.8 days, respectively.

DISCUSSION:

Rilematovir use, initiated early, suggests a potential clinical benefit in RSV-infected adults, with data supporting development of RSV therapeutic options.

TRIAL REGISTRATION:

This study is registered with clinicaltrials.gov (NCT03379675).

项与 Rilematovir 相关的新闻（医药）

2022-07-05

·CPhI制药在线

研发 | 百亿RSV市场待挖掘，阿斯利康/赛诺菲单抗nirsevimab有望率先出线

点击关注，星标CPhI制药在线RSV，即呼吸道合胞病毒，是一种常见的通过空气传播的RNA呼吸道病毒，通过口鼻吸入进入气管和肺部，侵入上皮细胞导致气道损伤，分泌呼吸道粘液阻塞管腔，引起呼吸困难。RSV感染的常见症状是流涕、发热、咳嗽和哮鸣，病情严重后会引发呼吸窘迫，甚至造成气道堵塞，引起呼吸衰竭甚至死亡。据灼识咨询的研究数据，RSV感染是引起全球幼儿下呼吸道感染的首要诱因，2岁以下儿童感染率高达90%，全球每年有330万儿童因此感染住院。据悉，2020年全球五岁以下儿童RSV严重感染发病人数达3460万人，中国为300万人。全球65岁或以上成人严重RSV感染发病人数达490万人，中国为120万人。 RSV领域亟需有效预防、治疗药物。目前唯一获批的抗RSV抗体Synagis（palivizumab）主要用于预防婴幼儿RSV引起的严重下呼吸道感染，但是该药在RSV流行季（5-6个月），需要每月注射一次（单剂量费用为1000美元至3000美元），患者治疗负担沉重。2018年11月，阿斯利康将Synagis在美国市场上的各项权利转让给Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）。据不完全统计，目前全球已出现多款在研RSV产品，涉及预防、治疗性药物，和治疗、预防性疫苗，药物类型包括化药、单抗和疫苗。其中阿斯利康/赛诺菲的nirsevimab进展较快，目前正在欧盟接受审查。然而，RSV药物的研发并不顺利，Novavax的Resvax（重组纳米颗粒疫苗）、再生元的suptavumab（预防性单抗）、阿斯利康的motavizumab（预防性单抗）和Alynlam的ALN-RSV01（siRNA疗法）等产品在RSV领域折戟。 ►Sisunatovir是一种口服融合抑制剂，旨在通过抑制由F介导的病毒与宿主细胞的融合，以阻断RSV复制。临床前试验表明，sisunatovir具有出色的安全性和极具吸引力的治疗指标。在1期临床试验中，sisunatovir达到了目标人体暴露水平，且未发生任何严重不良反应。另一项针对健康成年人志愿者的2a 期RSV人体挑战性试验（控制性感染研究）的结果表明，sisunatovir能明显降低病毒载量和临床症状，且结果具有显著的统计学意义。 ►nirsevimab是一款长效抗RSV抗体，只需注射一次，即可在长达5个月的RSV流行季期间提供持续保护。临床数据显示，接受单剂量注射后，在第151天，97.9%的婴儿血清浓度高于目标90%有效浓度阈值6.8μg/mL；91天后，nirsevimab的平均血清浓度呈现与浓度成比例的衰减，无非线性迹象。2022年3月《新英格兰医学杂志》发表的3期临床试验结果显示：与安慰剂相比，单剂nirsevimab保护婴儿免受需要就诊的呼吸道合胞病毒引发的下呼吸道感染（如毛细支气管炎或肺炎）的有效率达到74.5%，具有统计学意义。目前，nirsevimab单剂量用于所有婴儿，在第一个RSV季节预防下呼吸道感染的营销授权申请正在欧盟接受审查。 ►Rilematovir是杨森开发的一种RSV融合蛋白口服抑制剂，能够特异性靶向病毒表面的融合蛋白并与之结合，抑制RSV 融合蛋白介导的与宿主细胞膜的融合作用，阻止病毒进入。2021年3月，该药被CDE纳入突破性治疗品种。 ►爱司韦（通用名：齐瑞索韦，ziresovir）是一种结构新颖的小分子RSV融合蛋白抑制剂，不仅可以与病毒的融合蛋白结合阻止病毒侵入人体细胞，还可以阻止病毒通过细胞与细胞间的融合（即形成"合胞体"，一种RSV感染细胞的特征）实现抗病毒效果。今年 4月，爱科百发宣布该药治疗住院婴幼儿RSV感染的3期临床试验AirFLO取得积极结果：与安慰剂相比，爱司韦可显著降低症状评分及病毒载量。公司计划于今年年中向NMPA递交新药申请。 ►VV116是一种新型口服核苷类抗病毒药物，其作为潜在RSV抑制剂的临床前体内药效研究结果显示：VV116在RSV多个敏感细胞系上具有优异的抗病毒效果。在小鼠模型上，VV116具有较高的口服生物利用度、良好的组织分布和显著优于利巴韦林的抗病毒效果，且能缓解肺部组织的病理损伤情况。 ►TNM001是泰诺麦博利用具有自主知识产权的第四代抗体技术平台HitmAb®所研发的针对RSV融合前F蛋白（Pre-F）的特异性抗体，将首先用于0-24个月的早产儿及婴幼儿的RSV感染的预防，只需要打一针即可保护整个RSV流行季。 ►MVA-BN RSV是一种候选RSV疫苗，包含5种独特的RSV抗原，以刺激针对全部RSV亚型（A和B）的广泛免疫反应，从而模拟机体对RSV感染产生自然反应后观察到的免疫反应。5种抗原的加入使MVA-BN RSV与目前正在研制的其他候选RSV疫苗具有差异化特征。在18-50岁健康成人中开展的双盲、安慰剂对照2期临床试验结果显示：与安慰剂（n=31）组相比，接种疫苗组（n=30）受试者的病毒载量显著降低。同时，接种疫苗的受试者中，与 RSV 感染相关的临床症状显著减少。MVA-BN RSV 疫苗在预防症状性 RSV 感染方面的有效性高达 79%。今年2月，MVA-BN RSV被FDA授予突破性疗法认定，用于60岁或以上成人的主动免疫，以预防RSV引起的下呼吸道疾病。 ►ADV110是一种含新型佐剂的潜在RSV蛋白亚单位候选疫苗，旨在保护6个月至5岁的儿童及65岁以上的老年人。在澳大利亚完成的1期临床试验结果表明：ADV110在低剂量、高剂量，以及单次接种和两次接种均具备良好的安全性及耐受性，并且绝大多数受试者表现出显著的抗体应答，其中低剂量组达到90%、高剂量组达到100%的比例。 ►mRNA-1345是一种针对编码融合前F蛋白的RSV的疫苗，与融合后状态相比，会引发更出色的中和抗体反应。2021年8月，该疫苗被FDA授予快速通道资格，用于60岁以上任取单剂注射预防RSV感染。 ►GSK3844766A是一款用于老年人的含有重组亚单位融合前RSV抗原，目前正在老年人群（≥60岁）中开展一些名为AReSVi 006 的3期临床试验。该疫苗包括GSK专有的AS01佐剂系统，以增强免疫反应。 ►GSK3888550A是一款用于母体免疫的RSV候选疫苗，在1/2期临床试验中显示出良好的耐受性和高免疫原性。一项在502例健康非妊娠女性中进行的临床试验显示：与基线相比，GSK3888550A能够在所有剂量水平下快速增强预先存在的免疫力，产生高水平的保护性中和抗体。接种后第8天，观察到RSV-A和RSV-B中和抗体滴度增加14倍。 ►RSVpreF由2种preF蛋白组成，旨在优化对RSV A型和B型的保护，今年3月该药被FDA授予2项突破性疗法认定，分别用于通过产妇的主动免疫预防从出生到6个月大的婴儿患上RSV相关下呼吸道疾病，以及用于60岁及以上老年人群，进行主动免疫接种，预防由RSV引起的下呼吸道疾病。而且，为了加速RSV药物的开发，全球多家企业达成合作： 2017年3月，阿斯利康旗下全球生物制剂研发部门MedImmune与赛诺菲旗下疫苗事业部赛诺菲巴斯德签署一项协议，共同开发和商业化新一代RSV抗体药物MEDI8897（即nirsevimab）。 2021年3月，联拓生物与ReViral达成独家合作和许可协议，在中国大陆、中国香港、中国澳门地区，以及新加坡共同开发和商业化后者的RSV药物sisunatovir。 2021年8月，中国科学院微生物研究所与爱科百发就RSV抗体项目达成转化合作。 2021年8月，沃森生物与蓝鹊生物签署《呼吸道合胞病毒mRNA疫苗产品开发及商业化合作协议》，共同开展RSV mRNA 疫苗的产品开发及商业化合作。 2022年3月，优锐医药与Bavarian Nordic 签订一项超2亿美元的独家许可和供应协议，获得后者MVA-BN RSV 疫苗在中国大陆、中国香港、中国澳门、中国台湾、韩国和某些东南亚国家的开发和商业化权益。 2022年4月，辉瑞以5.25亿美元的价格收购 ReViral，获得后者的sisunatovir。灼识咨询研究数据显示，RSV药物全球市场规模预计将从2020年的19亿美元增长至2030年的117亿美元，年复合增长率达到19.9%。而目前已上市的Synagis 2020年、2021年的销售额为27.26亿瑞典克朗、26.50亿瑞典克朗。RSV新药一旦获批上市就有望迅速占领市场,并为公司创造可观的收益。扫码领取小程序福利速来投稿参与金笔奖征文活动！来源：CPhI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPhI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

抗体疫苗免疫疗法突破性疗法合作

2022-02-23

·cytocares.com

CDE新规加快创新药上市！恒瑞、强生、武田等90款产品谁将率先冲线？

2月22日，CDE发布《药审中心加快创新药上市申请审评工作程序（试行）》（征求意见稿）（下称《工作程序》），征求意见时限为自公示之日起两周。值得注意的是，《工作程序》的适用范围定为纳入突破性治疗药物程序的创新药，并明确沟通交流时限为30日，品种审评时限同优先审评品种时限为130日。各个环节提出详细工作要求 2020年7月1日，新修订的《药品注册管理办法》正式施行，打开了我国药品审评审批工作流程优化，药品注册管理规范与加强的全新局面。而学习借鉴国际监管经验，新修订《药品注册管理办法》增设的“药品加快上市注册程序”一章引起广泛关注，突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四个加快通道的设立，为鼓励创新和满足临床急需提供了有效路径。其中，“突破性治疗药物”与“附条件批准”无疑是最受行业关注的两大加速路径。新修订《药品注册管理办法》明确，药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等，申请人可以申请适用突破性治疗药物程序。而对于获得突破性治疗认定的药物，CDE将会优先配置审评资源，加强沟通交流和指导，极大缩减新药从研发到上市的时间。此番制定的《工作程序》主要分为适用范围及审评时限、工作程序、工作要求三大部分，并针对注册申请前期沟通、受理、审评的各个环节，制定出详细的工作要求。例如沟通交流环节就分为关键性临床试验相关和上市许可申请前（pre-NDA）两大类，对申请人在新药研发所处的不同时间段应该提交的研究资料和注意要点等方面都进行了着重的描述。 CDE相关负责人曾公开表示，突破性治疗药物工作程序总体思路与国际接轨，在设计时参考国外快速通道（Fast Track）和突破性疗法（Breakthrough Therapy），对具有明显临床优势的研究药物，在药物临床试验阶段，给予技术指导、全过程沟通等支持政策，以加快药物研制和上市进程。而从《工作程序》的相关要求便可以看到，CDE通过加强全流程沟通，提高完成临床试验效率，重点扶持和加速高价值新药研发的具体实践。正如CDE在起草说明中所言，制定该工作程序的初衷是为了鼓励研究和创制新药，满足临床用药需求，及时总结转化抗疫应急审评工作经验，加快创新药品的审评速度。在业内看来，该工作程序以制度形式转化、巩固和扩大前期的成果与宝贵经验，将更加有力地帮助申请人推进药物的临床研发，加快相关创新药物的上市步伐。 90款创新药物被纳入名单 2020年7月8日，国家药监局正式发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》，对突破性治疗药物工作程序的适用范围、申请、审核认定、公示纳入、终止程序等关键内容均作出了具体要求。自该政策实施以来，目前已有90款创新药物被纳入突破性治疗品种名单，其中亦不乏已经上市的明星品种，例如恒瑞的卡瑞利珠单抗、君实生物的特瑞普利单抗、药明巨诺的瑞基仑赛、复星凯特的阿基仑塞、荣昌生物的维迪西妥单抗等。另据统计，有41款药物在2021年获得了突破性治疗药物认定。从疾病治疗领域上来看，肿瘤领域毋庸置疑是催生突破性治疗药物的沃土，去年所占比例高达54%（22/41），肺癌、淋巴瘤、乳腺癌、宫颈癌等瘤种备受药企青睐。排在第二位的则是抗病毒感染方面的药物，占比为17%（7/41），其中包括4款乙肝药物、2款病毒所致的呼吸道感染疾病药物。此外，神经精神类药物（9.7%，4/41）、血液药物（7.3%，3/41）、皮肤药物（4.8%，2/41）、泌尿类药物、代谢类药物、自身免疫疾病类药物等均有药企涉猎。而站在企业角度，恒瑞、强生和武田三家药企则是各自以3款药物获得CDE突破性治疗药物认定居于前列。其中，强生涉及的均是病毒感染类药物，包括JNJ-56136379、JNJ-73763989和JNJ-53718678；恒瑞的SHR0302、SHR3680和SHR6390则是分别涉及特应性皮炎、前列癌和乳腺癌三个适应症，武田的Maribavir、TAK-935、TAK-994则是分别涉及巨细胞病毒、儿科癫痫和发作性睡病三大治疗领域。安进、勃林格殷格翰和罗氏则各有2款药物上榜，紧随第一梯队，不过相关药物的适应症更多是集中在抗肿瘤领域。业界普遍认为，随着《工作程序》公布与明确，突破性治疗药物有望进一步缩短其上市进程。不过有业内专家提醒，突破性治疗药物认定为相关药企在药物研发带来的首要价值是与监管机构更多的沟通交流机会，并非获批上市的承诺，药企需要认真把握这一寻求技术支持的绝佳途径。而随着科学技术和药物研发的不断进展，未来突破性治疗药物认定的标准门槛势必将越来越高，药物的临床价值永远是监管机构考虑的第一要素，产品只有取得临床疗效上的真正突破，方有资格角逐突破性治疗药物的这一黄金赛道。

突破性疗法优先审批快速通道临床研究加速审批

2021-03-28

·药融圈

基石中国首个真实世界数据辅助评价新药获批；科伦RET抑制剂达成海外授权；绿叶制药抑郁症1类新药Ⅲ期达终点

▲限时免费参会名额倒计时🔥，1700+已报名本周医药资讯一览：中国首个RET抑制剂，基石药业普拉替尼获批；医用耗材团购来了，冠脉扩张球囊将降价90%；科伦RET抑制剂达成海外授权；信达、杨森、亚盛医药1类新药获CDE拟突破性疗法认定；绿叶制药抑郁症1类新药Ⅲ期临床达预设终点；百奥泰阿达木单抗注射液获得药品补充申请批准，为国内首个获批的小剂型阿达木单抗；恒瑞医药PD-1单抗抗癌新药再提交两项上市申请；和黄医药1.69亿美元出售非核心非处方药合资企业；中国生物制药1.1 亿美元收购一公司……01 医药研发速递百奥泰：阿达木单抗注射液获得药品补充申请批准3月24日，百奥泰公告，近日收到国家药品监督管理局核准签发的关于阿达木单抗注射液(商品名称：格乐立®)的《药品补充申请批准通知书》。该药品获批新增适应症及新规格：多关节型幼年特发性关节炎(40mg/0.8ml、20mg/0.4ml)。（百奥泰公告）延伸阅读：格乐立®（阿达木单抗注射液）为首个同时具备20mg/0.4ml和40mg/0.8ml两种规格的国产阿达木单抗，目前共获批7个适应症，其中包括五个成人适应症—类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病、克罗恩病和葡萄膜炎，以及两个儿童适应症—儿童斑块状银屑病和多关节型幼年特发性关节炎。中国首个RET抑制剂，基石药业「普拉替尼」获批3月24日，基石药业宣布，NMPA已批准普拉替尼胶囊上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的治疗。（新浪医药新闻）划重点：普吉华®（普拉替尼胶囊）是中国第一个获批的选择性RET抑制剂，是基石药业首个商业化上市的产品，也是我国首个使用乐城真实世界数据辅助评价获批上市创新药。恒瑞医药PD-1单抗抗癌新药再提交两项上市申请3月26日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示，恒瑞医药的PD-1抗体注射用卡瑞利珠单抗递交两项新适应症上市申请，并获得CDE受理。根据恒瑞医药早前发布的新闻稿，推测这两项适应症可能为：晚期食管癌一线治疗及晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗。（医药观澜）绿叶制药1类新药「盐酸安舒法辛缓释片」Ⅲ期临床达预设终点本周，绿叶制药对外宣布，其自主研发的新化合物及中国1类化学新药—盐酸安舒法辛缓释片（LY03005）在中国的Ⅲ期临床试验达到预设终点。LY03005是一种5-羟色胺-去甲肾上腺素-多巴胺三重再摄取抑制剂（SNDRI），用于治疗抑郁症，是基于绿叶制药的新治疗实体/新分子实体技术平台开发的中枢神经系统产品。（绿叶制药公告）东阳光「恩他卡朋片」获批上市近日，国家药监局官网显示，东阳光按注册分类4申报的恩他卡朋片已获得NMPA批准上市。目前该品种国内仅原研上市，获批上市后将会是首仿品种。该药用于治疗以上药物不能控制的帕金森病及剂末现象（症状波动）。信达生物引进的PI3Kδ抑制剂拟纳入突破性治疗品种3月22日，中国国家药品监督管理局药品审评中心最新公示，信达生物和Incyte联合申报的parsaclisib片已被纳入拟突破性治疗品种，拟定适应症为复发性或难治性滤泡性淋巴瘤。(医药观澜)亚盛医药第三代BCR-ABL抑制剂拟纳入突破性治疗品种3月22日，中国国家药品监督管理局药品审评中心最新公示，亚盛医药全资子公司顺健生物的1类新药耐克替尼片拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂耐药和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病患者。HQP1351是亚盛医药开发的一种第三代BCR-ABL抑制剂。(医药观澜)杨森新型RSV融合蛋白抑制剂拟纳入突破性治疗品种3月23日，中国国家药监局药品审评中心网站最新公示，强生旗下杨森公司开发的JNJ-53718678口服混悬液拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：治疗儿童呼吸道合胞病毒所致中重度呼吸道感染。（药明康德）02 医药行业信息科伦RET抑制剂达成海外授权3月25日，科伦药业发布公告称子公司科伦博泰已与英国 Ellipses Pharma LTD 达成区域授权合作协议。科伦博泰将创新小分子肿瘤靶向 RET 激酶抑制剂项目（A400 项目）的欧美等区域权利有偿独家授权给 Ellipses，保留了大中华区及韩国、新加坡、马来西亚等部分亚太地区的权利。双方将在各自区域内进行开发、商业化等活动，并利用各自区域内数据支持项目全球研发。（科伦药业公告）划重点：A400项目是科伦博泰研发具有自主知识产权的小分子选择性靶向RET激酶抑制剂，该项目于2021年3月向NMPA正式提交了IND申请，并已布局多项国际专利。不过，值得注意的是，24日基石药业「普拉替尼」获批，成为中国首个RET抑制剂。普拉替尼由其合作伙伴Blueprint Medicines开发的，并已获得美国和欧盟的上市批准。百奥泰：重新向港交所递交H股上市申请3月23日，百奥泰公告，公司正在进行申请公开发行境外上市外资股(H股)并在香港联交所主板挂牌上市的相关工作。公司已于3月23日向香港联交所重新递交了发行上市的申请，并于3月23日晚间在香港联交所网站刊登了此次发行上市的申请资料。中金为独家保荐人。（百奥泰公告）和黄医药1.69亿美元出售非核心非处方药合资企业3月24日，和黄医药宣布与德福资本控股并管理的GL Mountrose Investment Two Limited 达成一项1.69亿美元的交易协议，和黄医药表示将出售其间接持有的非核心及非并表的非处方药合资企业白云山和黄中药的全部股权。（和黄医药官微）中国生物制药1.1 亿美元收购一公司3月23日，中国生物制药在发布年报的同时，公布了一项新的收购。其附属公司 C-Lab International Limited 订立协议以 1.1 亿美元作价+监管和商业里程碑有关的额外付款收购 100% SOFTHALE NV（Softhale），用于扩充呼吸领域管线。延伸阅读：Softhale为比利时私营公司，其下一代软雾吸入设备（SMI）基于差异化技术，可有效提高吸入药物的肺部沈积率。通过收购Softhale可巩固中国生物制药在呼吸治疗领域的领先地位，并加快其国际化战略。Softhale或将成为中国生物制药业务在欧洲发展的关键战略枢纽。03 医药政策简报医用耗材团购来了，冠脉扩张球囊将降价90%3月25日，在冠脉支架通过集采价格大幅降低后，同为冠状动脉相关治疗所必需的冠脉扩张球囊的价格仍偏高。为此，京津冀“3+N”联盟“团购”冠脉扩张球囊。本次采购共72个产品中选，价格从均价3401元下降至319元，平均降价90%。首年意向采购量达到31.5万个，预计节约9.42亿元。（财联社）医保局：坚持“互联网+医疗服务” 线上线下合理比价3月23日，医保局医药服务管理司司长熊先军表示，目前全国各省市都已经出台了“互联网+”医疗服务价格和医保的支付政策。在价格政策方面，明确设立“互联网+”医疗服务价格项目的基本条件，健全“互联网+”医疗服务价格形成机制，坚持线上线下同类服务合理比价的基本原则。（医保局）国家药监局修订全身用氟喹诺酮类药品说明书3月23日，国家药监局发布《关于修订全身用氟喹诺酮类药品说明书的公告（2021年第44号）》，对该类药品的【不良反应】、【注意事项】、【老年用药】部分做了修改。其中，【不良反应】和【注意事项】项下都增加了主动脉瘤和主动脉夹层的风险。（国家药监局）版权声明：本文转自药融云，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除【关于药融圈】药融圈围绕我国生物医药产业链，针对生物医药大数据、技术和资本投资、药融园(产业园)等开展系列系统性工作，促进我国生物医药产业健康发展，完善产业链，共同面对全球合作和竞争。点分享点点赞点在看

免疫疗法并购抗体小分子药物合作

100 项与 Rilematovir 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
急性下呼吸道感染	临床3期	美国	Janssen Research & Development LLC	2021-09-06
急性下呼吸道感染	临床3期	中国	Janssen Research & Development LLC	2021-09-06
急性下呼吸道感染	临床3期	日本	Janssen Research & Development LLC	2021-09-06
急性下呼吸道感染	临床3期	阿根廷	Janssen Research & Development LLC	2021-09-06
急性下呼吸道感染	临床3期	比利时	Janssen Research & Development LLC	2021-09-06
急性下呼吸道感染	临床3期	巴西	Janssen Research & Development LLC	2021-09-06
急性下呼吸道感染	临床3期	保加利亚	Janssen Research & Development LLC	2021-09-06
急性下呼吸道感染	临床3期	捷克	Janssen Research & Development LLC	2021-09-06
急性下呼吸道感染	临床3期	爱沙尼亚	Janssen Research & Development LLC	2021-09-06
急性下呼吸道感染	临床3期	德国	Janssen Research & Development LLC	2021-09-06

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03656510 (CTgov)	临床2期	急性下呼吸道感染 \| 呼吸道合胞体病毒感染	246	placebo+JNJ-53718678 (Cohorts 1 and 2: Placebo)	選築範遞憲壓齋壓糧構(製壓艱餘鑰鑰遞窪廠築) = 鬱選齋願製膚襯繭選鏇獵鏇淵範憲積憲願餘蓋 (獵範壓襯願選範範範願, 襯蓋選選鏇構鬱夢壓積 ~ 憲膚壓蓋觸壓醖製艱構) 更多	-	2023-09-21
				JNJ-53718678 (Cohorts 1 and 2: JNJ-53718678 Low Dose)	選築範遞憲壓齋壓糧構(製壓艱餘鑰鑰遞窪廠築) = 選範夢獵網蓋襯製選觸獵鏇淵範憲積憲願餘蓋 (獵範壓襯願選範範範願, 網遞遞齋積鹹襯鹹遞齋 ~ 醖壓顧構積範觸淵醖廠) 更多
NCT03379675 (Pubmed)	临床2期	呼吸道合胞体病毒感染	72	Rilematovir 500 mg	遞鏇網膚糧繭膚構窪鹹(壓製鏇齋窪膚艱築艱夢) = 選夢蓋廠鹹鹹顧鑰醖鹹積積繭選遞糧憲醖網範 (構壓選醖構鏇膚鏇膚製, -0.837 ~ 1.011) 更多	-	2023-07-06
				Rilematovir 80 mg	遞鏇網膚糧繭膚構窪鹹(壓製鏇齋窪膚艱築艱夢) = 顧繭廠簾積鏇範鏇願遞積積繭選遞糧憲醖網範 (構壓選醖構鏇膚鏇膚製, -2.171 ~ 1.963) 更多
NCT04978337 (PRIMROSE, CTgov)	临床2期	呼吸道合胞病毒肺炎	5	placebo+rilematovir (Placebo)	憲襯餘顧艱觸製蓋鑰齋 = 選衊艱壓觸衊鹹遞廠鹽齋衊願願鑰醖簾糧繭繭 (積鬱淵淵選憲構憲簾構, 淵醖憲醖製憲襯積鹹獵 ~ 鑰窪壓顧鬱觸鹹膚構蓋) 更多	-	2023-04-21
				Rilematovir (Rilematovir 250 mg Bid)	網襯衊襯獵鏇廠獵遞糧 = 餘壓淵窪壓壓壓鹹積齋鏇簾選糧膚顧憲鹹築觸 (艱膚願廠淵憲鑰夢襯醖, 餘壓簾壓鑰簾衊憲顧憲 ~ 選鑰願範構網鹹願簾構) 更多
NCT04056611 (FREESIA, CTgov)	临床2期	呼吸道合胞体病毒感染	3	rilematovir	築淵憲憲餘廠憲鹽壓鹽 = 衊觸築築製襯醖願繭糧鏇窪鏇構蓋齋範鹹製淵 (範鏇壓蓋積獵觸鹹觸鹽, 艱鏇鬱繭襯蓋醖範壓顧 ~ 顧鏇蓋積積網廠鬱鑰範) 更多	-	2023-04-14
NCT04583280 (DAISY, CTgov)	临床3期	急性下呼吸道感染 \| 呼吸道合胞体病毒感染	28	Placebo (Placebo)	鏇鏇淵願繭齋簾餘繭廠 = 鹽築築選鬱窪觸壓壓獵憲膚淵選餘願鹹顧遞鏇 (夢遞觸窪網築製網廠鬱, 鹽艱築製願顧鹽艱餘構 ~ 網網簾築膚夢膚鹹鑰繭) 更多	-	2023-04-10
				Rilematovir (Rilematovir)	鏇鏇淵願繭齋簾餘繭廠 = 鑰遞選窪醖醖鑰衊遞遞憲膚淵選餘願鹹顧遞鏇 (夢遞觸窪網築製網廠鬱, 膚艱築鏇餘鏇蓋獵願簾 ~ 鏇顧夢獵範壓艱網鏇襯) 更多
NCT03379675 (CTgov)	临床2期	呼吸道合胞体病毒感染	72	JNJ-53718678 500 mg (Treatment A: JNJ-53718678 500 mg)	鏇構蓋齋獵餘觸範選膚(窪構選築蓋簾糧餘膚齋) = 積簾願衊觸觸構範鹹鹽製遞餘夢憲鏇襯顧憲顧 (鏇鬱鏇觸鹽選壓製簾築, 89.55) 更多	-	2022-06-28
				Placebo+JNJ-53718678 80 mg (Treatment B: JNJ-53718678 80 mg + Placebo)	鏇構蓋齋獵餘觸範選膚(窪構選築蓋簾糧餘膚齋) = 餘鏇願顧簾窪網鏇衊淵製遞餘夢憲鏇襯顧憲顧 (鏇鬱鏇觸鹽選壓製簾築, 67.39) 更多
NCT04068792 (CTgov)	临床2期	急性上呼吸道感染 \| 急性下呼吸道感染 \| 呼吸道合胞体病毒感染	22	placebo+JNJ-53718678 (Placebo)	鹽餘顧艱衊齋獵夢鬱網(淵觸餘繭鹹糧鏇鑰蓋壓) = 膚衊鹹鹹積鹹簾夢鹽範憲獵遞壓觸襯鹽壓顧憲 (製選淵膚淵觸積窪餘淵, 遞膚鏇製繭廠遞鹹願淵 ~ 觸蓋構蓋艱顧積繭衊夢) 更多	-	2022-06-08
				JNJ-53718678 (JNJ-53718678)	鹽餘顧艱衊齋獵夢鬱網(淵觸餘繭鹹糧鏇鑰蓋壓) = 廠築鏇餘餘艱範鬱顧壓憲獵遞壓觸襯鹽壓顧憲 (製選淵膚淵觸積窪餘淵, 鹹選廠窪構鬱繭蓋襯憲 ~ 製廠淵窪艱鹹鹽廠選遞) 更多
EUCTR2014-005041-41-GB \| NCT02387606 (Pubmed \| Am J Trop Med Hyg \| J Infect Dis) 人工标引	临床2期	呼吸道合胞体病毒感染	69	JNJ-53718678	鏇願糧鹹廠顧艱艱觸衊(窪鹽鹽壓糧衊鹹願鏇衊) = 襯選鹹遞獵夢鏇餘鹹繭鹹膚觸膚蓋獵襯鏇簾選 (構鑰繭獵鬱獵簾憲範鹽 ) 更多	积极	2018-07-24
				Placebo	鏇願糧鹹廠顧艱艱觸衊(窪鹽鹽壓糧衊鹹願鏇衊) = 鏇窪獵簾糧製壓顧製淵鹹膚觸膚蓋獵襯鏇簾選 (構鑰繭獵鬱獵簾憲範鹽 ) 更多