Bitopertin

分析师：赵海春（SAC:S1130514100001） 要点速读 产业前沿 巨头动向：强生30亿美元收购RIPTAC(核糖体靶向蛋白降解)公司Halda  监管变革：FDA新药审批提速至1-2个月，CNPV国家优先券卷出天际  产业链：NIH预算削减严重影响临床进展，关税威逼下药企加大投资美国  资本风向 偶联黑科技: 本周美股明星，DFC（药物-Fc偶联）创新公司Cidara  CGT新浪再起：COGT股价7年来新高，20年来首个GIST新突破  本周观点 成长唯有创新，DFC等新分子与基因细胞疗法值得关注 产业链数据更新 肿瘤、自免、慢病，新药申报密集；2周3公司授权，细胞治疗创新涌动  正文 一、产业前沿 巨头动向 强生30亿美元收购RIPTAC(核糖体靶向蛋白降解)公司Halda。 2025年11月17日，强生公司官网宣布，已达成最终协议，将以30.5亿美元现金收购生物技术公司Halda Therapeutics。后者拥有专有的调控诱导近距离靶向嵌合体（RIPTAC™）平台，正在开发针对多种实体瘤（包括前列腺癌）的口服靶向疗法。  Halda的主要候选药物HLD-0915，是一种处于临床阶段的前列腺癌疗法，预计到2030年，全球新增前列腺癌患者将达到170万例。鉴于目前尚未满足的医疗需求，这种每日一次的疗法有望凭借其全新的精准癌细胞杀伤机制，克服耐药机制，从而显著改善患者的治疗效果。此次收购还包括多个早期针对乳腺癌、肺癌及其他多种肿瘤类型的候选药物。Halda的研发管线和平台还有望助力开发肿瘤学以外的新型靶向疗法。 总部位于波士顿的Halda公司，成立于2019年，已获得Canaan Partners、Access Biotechnology、Deep Track Capital、Frazier Life Sciences、RA Capital Management、Vida Ventures、Boxer Capital和Taiho Ventures的投资。RIPTACs技术源自耶鲁大学Craig Crews的实验室，他也是蛋白水解靶向嵌合体（PROTACs）和蛋白质诱导邻近领域的先驱。 根据BioWorld报道，“调控诱导邻近靶向嵌合体”（Regulated Induced Proximity Targeting Chimeras，简称RIPTACs）的新型疗法，是通过一种全新的“锁定并杀死”机制发挥作用，旨在绕过耐药性，用于治疗癌症和其他疾病。 在2025年10月举行的AACR-NCI-EORTC国际会议上，Halda表示，首次人体试验结果表明，双功能小分子HLD-0915耐受性良好，并显示出令人鼓舞的初步抗肿瘤活性，包括前列腺特异性抗原（PSA）和循环肿瘤DNA（ctDNA）水平的降低，以及根据RECIST标准评估的疗效。这些患者均为既往接受过多种疗法治疗后病情进展的晚期转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。Halda指出，所有剂量均显示出抗肿瘤活性，且该活性也存在于具有不同分子特征的患者中。 1 该试验已招募了40名患者。符合条件的受试者为转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC），且既往治疗方案中PSA出现进展，并接受过至少一种雄激素受体通路抑制剂治疗；他们可能还接受过至多两种紫杉烷类药物和至多一种放射性配体治疗。本研究的目标包括确定最大耐受剂量、安全性、耐受性、药代动力学（PK）、抗肿瘤活性以及循环肿瘤DNA（ctDNA）的变化。患者每日一次给药（6名患者接受12.5 mg剂量，7名患者接受25 mg剂量，14名患者接受50 mg剂量，4名患者接受100 mg剂量），每21天为一个治疗周期。Halda在AACR-NCI-EORTC会议上的报告包含了截至数据截止日期所有31名接受给药患者的数据。截至目前，已有4名患者停止了研究治疗，另有8名患者接受了不足2个周期的治疗，目前仍在接受治疗。 2 在接受至少一剂HLD-0915治疗的31例患者中，13例（31%）达到PSA50缓解，7例（23%）达到PSA90缓解。各剂量组达到PSA50缓解的中位时间为37天（1-2个疗程）。在完成至少2个疗程的22例患者中，59%达到PSA50缓解，32%达到PSA90缓解。25毫克和50毫克剂量已被确定为II期扩展研究的推荐剂量，该研究计划于今年晚些时候启动。 3 在接受至少 2 个疗程 50 mg 治疗的 10 例患者中，70% 达到 PSA50 缓解，40% 达到 PSA90 缓解。在基线和治疗期间扫描均显示 RECIST 可测量病灶的 5 例患者中，所有患者在首次疗效评估时均达到部分缓解；另有 1 例混合性软组织和骨病变患者的软组织病灶消退。 4 16例患者中有13例ctDNA肿瘤比例降低（-70.4%至-99.9%）。所有剂量组的治疗相关不良事件（TRAE）发生率均较低，且通常为低级别。发生率≥10%的不良事件包括6例（20%）恶心，以及3例（10%）贫血和疲乏。12.5 mg和50 mg剂量组均未观察到≥3级TRAE；50 mg剂量组有1例患者出现淋巴细胞减少，100 mg剂量组有1例患者出现高甘油三酯血症。1例患者出现肝转氨酶和胆红素升高，构成剂量限制性毒性，但该患者后来被发现存在胆总管梗阻的证据。所有≥3级TRAE均为可逆性且已消退，未发生5级事件。未发生血小板减少症。 根据协议条款，强生公司将收购Halda公司。该交易将作为一项业务合并进行会计处理，预计将在未来几个月内完成，但需获得反垄断机构的批准并满足其他惯例成交条件。 监管变革 FDA新药审批提速至1-2个月，CNPV国家优先券卷出天际 根据BioSpace在2025年11月17日的最新报道，FDA（美国食药监局）最新的优先审评已经在10月与11月分别发放了2批。美国卫生与公众服务部部长办公室于2025年6月启动了该项CNPV（局长国家优先券）计划，旨在将药品审批时间从10-12个月缩短至1-2个月。 官方公告称，该计划将优先向“符合美国国家优先事项”的公司发放优先券，这些公司包括那些致力于应对公共卫生危机、提供更具创新性的疗法、满足未被满足的公共卫生需求或出于国家安全考虑而增加国内药品生产的公司。 首批9张优先券已于10月16日发放，随后于11月6日发放了另外6张。目前，已获批的适应症包括1型糖尿病、不孕不育、先天性耳聋、肥胖症和镰状细胞贫血症。获批公司规模大小不一，既有像强生这样的大型企业，也有像Disc这样的小型公司。 据STAT News报道，首批九款药物——其中五个来自公司申请，四个由监管机构评审员提名。部分项目，例如Disc公司的bitopertin，目前已提交监管文件等待FDA审查，而其他项目仍在进行临床试验。 随后，第二轮公布的六张CNPV券中有五张发放给了已上市、新增适应症的疗法。值得注意的是，这些优先券的公布紧随白宫新闻发布会之后，该新闻发布会公布了GLP-1类药物的定价协议，其中包括诺和诺德的重磅减肥药Wegovy以及礼来公司的在研减肥药orforglipron，这两种药物均获得了国家药品价格补贴券CNPV券。 产业链 NIH预算削减严重影响临床进展，关税威逼下药企加大投资美国 根据专业网站Fierce 2025年11月17日的最新报道，研究发现，政府削减联邦开支，对NIH（美国国立健康研究院）拨款的终止，至少扰乱了383项临床试验，这些试验共涉及超过74000名患者。 这项研究于 11 月 17 日，发表在《美国医学会内科杂志》上，是政府削减医疗保健支出在现实世界中造成严重后果的一个鲜明例证。 这项研究的研究者利用NIH ExPORTER 的数据数据库，确定了2月28 日至8月15日期间获得 NIH 资助的 11,008 项试验。其中约 3.5% 的试验失去了资助，但自分析截止日期以来，可能还有更多试验受到影响——在分析截止日期当天，NIH 主任 Jay Bhattacharya 医学博士、哲学博士发布了一份备忘录，命令审查所有当前和计划中的研究活动，那些与新的机构优先事项不符的活动可能会被削减。 根据路透社2025年11月18日报道，随着关税威胁迫在眉睫，全球制药商竞相扩大在美国的业务。由于特朗普政府正在考虑对进口品牌药和专利药征收100%的关税，全球制药商正竞相提高在美国的生产能力和库存。 尽管对投资美国制造业的公司而言，该政策的执行有所延迟，但该政策已经促使一些项目加快推进、价格下降，并实现了直接面向消费者的销售。辉瑞和阿斯利康通过价格协议和对新推出的TrumpRx.gov平台的承诺，获得了多年的关税豁免。礼来、强生和默克则承诺投入数十亿美元扩大美国业务，以避免受到处罚。 辉瑞：9月30日，辉瑞与特朗普总统达成协议，将投资700亿美元用于研发和国内生产，并获得三年宽限期，其产品可免受针对药品征收的关税影响。 葛兰素史克：这家总部位于伦敦的制药公司计划在未来五年内投资300 亿美元用于美国的研发和供应链基础设施建设。 礼来： 9月份宣布，将投资50亿美元在弗吉尼亚州新建一座生产工厂。该工厂是该公司未来五年270亿美元扩张计划中在美国新建的四家工厂中的第一家。 强生：公司计划在未来四年内将美国投资额增加25%，达到550亿美元。该公司计划在未来十年内新建四家工厂，其中一家位于北卡罗来纳州威尔逊市，另一家位于总部位于东京的富士胶片生物技术公司位于北卡罗来纳州霍利斯普林斯的生产基地。其他工厂的选址尚未公开。 罗氏：这家瑞士制药商在四月份表示，未来五年将在美国投资500亿美元。一个月后，该公司宣布追加5.5亿美元投资，用于扩建其位于印第安纳波利斯的诊断制造中心。此次扩建将覆盖印第安纳州、宾夕法尼亚州、马萨诸塞州和加利福尼亚州，创造超过12000个就业岗位。罗氏公司在五月份表示，计划投资超过 7 亿美元在北卡罗来纳州霍利斯普林斯新建一家药品生产厂。其首席执行官托马斯·施内克尔 (Thomas Schinecker) 在 7 月份表示，为了应对关税，该公司已经调整了库存，并提高了其在美国生产的所有药品的产量。 阿斯利康：这家英瑞合资制药公司计划到 2030 年在美国投资500 亿美元用于药品生产。这笔投资将用于在弗吉尼亚州新建一家药品原料生产厂，这将是该公司在全球范围内最大的单笔投资，同时还将用于在马里兰州、马萨诸塞州、加利福尼亚州、印第安纳州和德克萨斯州的扩建项目。该公司已开始进行技术转让，并正在管理2025年的库存，以最大程度地减少关税影响。公司高管表示，影响将是“非常短暂的”。 诺华：这家瑞士制药商计划在未来五年内投资230亿美元，在美国新建和扩建10家工厂。其中包括新建6家生产工厂，以及扩建其位于圣地亚哥的研发中心，预计将创造1000多个就业岗位。 赛诺菲：这家法国制药商计划到2030年在美国投资至少200亿美元，以促进生产和研发。赛诺菲计划通过直接投资其在美国的生产基地以及与其他美国本土制造商合作，扩大其在美国的生产能力。其首席财务官弗朗索瓦·罗杰在7月份表示，由于公司在美国已有库存，预计潜在的关税在2025年的影响有限。 百健：这家美国制药商将向其位于北卡罗来纳州的现有生产工厂追加20亿美元投资，用于提升基因靶向疗法的产能并实现自动化。该公司在该州拥有七家工厂，第八家工厂预计将于2025年底投产。 默克：已开始在弗吉尼亚州建造一座价值30 亿美元的制药厂，这是其在美国投资超过 700 亿美元扩大国内生产、研发和生产规模的一部分。该公司还将投资10亿美元在特拉华州新建一家工厂，生产生物制剂和Keytruda，以提高美国本土的产量，并有望创造超过4500个就业岗位。此外，该公司还在3月份于其位于北卡罗来纳州的工厂开设了一家价值10亿美元的新设施。 默克公司的动物保健部门将投资 8.95 亿美元，用于扩建其位于堪萨斯州的生产和研发基地，这是该公司到 2028 年在美国投资 90 亿美元的计划的一部分。其首席执行官罗伯特·戴维斯在7月份表示，2025年潜在的关税影响甚微，而且由于库存管理和将生产转移到美国，公司仍然处于有利地位。 安进：公司计划投资9亿美元扩建其位于俄亥俄州的生产设施，使其在该州的总投资额达到14亿美元，并新增750个就业岗位。去年12月，该公司承诺投资10亿美元在北卡罗来纳州霍利斯普林斯建设第二家工厂。 公司在9月份表示，将投资超过6亿美元，在其位于加利福尼亚州千橡市的总部建造一个新的研发中心。公司宣布将投资6.5亿美元。打开新标签页该公司计划扩大其位于波多黎各洪科斯的工厂的药品生产规模，此举预计将创造近 750 个就业岗位。 诺和诺德：这家丹麦制药公司在 8 月份表示，其强大的美国生产布局使其能够很好地应对关税挑战，并称自己“非常以美国为中心，以美国为重点”。 艾伯维：已确认公司将在未来十年继续投资此前宣布的100亿美元，扩大其在该国的业务。该公司在美国已经拥有 11 个生产基地，并表示鉴于库存管理措施，今年它“基本不会受到”任何关税的影响。 吉利德：今年早些时候，这家制药公司宣布计划在美国追加 110 亿美元的投资，以增强其在国内的生产和研发实力，使其承诺的总投资额达到 320 亿美元。 公司在9月份表示，已开始在其位于加利福尼亚州福斯特城的总部建设一个药品研发和生产中心，此外，该公司目前还在开发另外两个地点。 西普拉：这家印度制药商正在扩大其在美国的生产规模。打开新标签页通过投资扩大其位于马萨诸塞州福尔里弗和纽约长岛中央伊斯利普的先进工厂的复杂呼吸产品产能。 CSL：澳大利亚 CSL 公司表示，将在未来五年内投资 15 亿美元在美国生产血浆衍生疗法，扩大其在北美的业务版图。 二、资本风向 偶联黑科技  本周美股明星，DFC（药物-Fc偶联）创新公司Cidara 上周，我们跟踪的全球1133只医药医疗股中，涨幅翻倍的个股中市值增长第一的是生物技术公司Cidara Therapeutics ( CDTX )。根据道琼斯旗下投资者日报11月14日报道，当日，默克同意以 92 亿美元收购生物技术公司Cidara Therapeutics ( CDTX ) 后，后者股价翻了一番，甚至更高。该交易对Cidara股票的估值为每股221.50美元，较该股周四的收盘价溢价约110%。 据Cidara官网发布，公司利用其专有的Cloudbreak平台开发药物-Fc偶联物（DFC），将靶向小分子和肽与人源抗体片段（Fc）偶联。这些“单分子鸡尾酒”可被设计用于抑制特定的疾病靶点，并在需要时同时激活免疫系统。 Cidara 的 Cloudbreak 平台是一种全新的疾病预防和治疗方法，例如病毒感染和肿瘤。通过应用靶向免疫调节原理，Cidara 正在开发新型药物，这些药物能够将靶向小分子或肽稳定地偶联到其专有的人类抗体片段 (Fc) 变体上。在结构上，这些分子经过精心设计，融合了小分子和抗体的最佳特性，并克服了各自的局限性。这些药物可以被设计成直接抑制疾病靶点，同时引导免疫介导的疾病清除。这两种截然不同又互补的机制旨在提供高效性和选择性，同时延长半衰期并诱导免疫反应，从而最大限度地提高疾病清除活性。 Cidara 最先进的 DFC 开发候选药物 CD388 最近在 2b 期临床研究中进行了评估，用于预防季节性甲型和乙型流感，并于 2025 年 6 月公布了积极的初步结果。公司同时还在推进多个针对癌症和自身免疫性疾病的临床前和发现项目。 1 CD388，是一种流感双功能复合物（DFC），它将FDA批准的流感药物Relenza®的活性成分扎那米韦与一种经临床验证的人源抗体片段结合。它并非疫苗，而是一种长效抗病毒药物。CD388有望成为一种单剂量、通用的流感预防药物，可预防所有流感病毒株。 2 CD388 旨在保护那些最容易感染流感的人群，例如免疫系统受损或患有高危合并症的人群，因为它的疗效并不依赖于功能健全的免疫系统。CD388 与流感细胞表面高度保守的靶点结合，该靶点对病毒增殖至关重要，从而抑制流感病毒继续繁殖并在体内传播。流感DFC疫苗有可能比目前的流感疫苗具有显著优势：真正普适的保护，可抵御所有流感病毒株，适用于所有人，包括免疫系统受损者。近乎即时的保护作用。 3 在最近发表于《自然微生物学》的一篇文章中，CD388 显示出对甲型和乙型流感病毒（包括高致病性和神经氨酸酶抗性毒株）的强效、普遍的活性，耐药性发展的可能性低，并且在致命的小鼠感染模型中具有强大的疗效。 4 2025年6月， Cidara公司公布了其5000多名受试者参与的2b期NAVIGATE临床试验的积极顶线结果。该试验评估了CD388在健康未接种疫苗的成年人中预防季节性流感的疗效。单次注射该抗病毒药物，在24周内，与安慰剂相比，可使受试者免受症状性流感的侵害，保护率高达76%。此外，该药物耐受性良好，未观察到任何安全性问题。CD388展现出具有统计学意义和临床意义的显著疗效，表明其有望为甲型和乙型流感提供强效的、每个流感季一次的保护。 新浪再起 CGT进入慢病领域新型KIT，20年来首个GIST新突破 根据道琼斯旗下投资者日报11月14日报道，在CGT（基因细胞疗法）领域，Crispr Therapeutics和Intellia Therapeutics公布了基因编辑疗法在治疗高胆固醇和水肿疾病方面取得的令人鼓舞的成果。而Cogent Biosciences ( COGT ) 的股价创下七年新高，单日涨幅高达 119%，这主要得益于其新型KIT（酪氨酸激酶）抑制剂胃癌治疗试验结果公布后市场情绪高涨。 在新奥尔良举行的美国心脏协会会议上，Crispr Therapeutics 表示，其基因编辑药物的单剂量即可导致 ANGPTL3 的剂量依赖性降低，ANGPTL3 是一种在代谢 LDL 胆固醇和甘油三酯等脂质方面起关键作用的蛋白质。研究结果表明，CRISPR技术可能为患有遗传性高胆固醇和高甘油三酯血症的患者提供一次性治疗方案。 同时，Intellia Therapeutics（NTLA）公布了其针对一种名为遗传性血管性水肿（HAE）的严重水肿疾病患者的研究结果。接受基因编辑治疗后，11名患者中有10名在两年内未再发生水肿发作。唯一一名仍需服用预防性药物的患者，其每月水肿发作次数减少了59%。 Gogent公司在既往接受过治疗的胃肠道间质瘤（GIST）患者中，测试了其新药贝祖克拉斯汀（bezuclastinib）联合标准疗法舒尼替尼（sunitinib）的疗效。公司在对伊马替尼（imatinib）无反应的患者中测试了这种联合疗法。该公司在新闻稿中表示，这是20多年来首个针对GIST患者的二线治疗取得积极疗效的研究。 接受联合治疗的患者在癌症恶化前的中位生存期为 16.5 个月，而仅接受舒尼替尼治疗的患者中位生存期为 9.2 个月。总体而言，接受联合治疗的患者中有 46% 对治疗有反应，而舒尼替尼组的有反应率仅为 26%。公司计划于2026年上半年提交上市申请。 三、本周观点 产业观点 成长唯有创新，DFC等新分子与基因细胞疗法值得关注 综上全球产业动态与资本市场表现，我们认为，不论是国内还是欧美等市场，持续创新是药企保持高成长性的唯一选择。在ADC（抗体偶联药物）及双抗、多抗、TCE（T细胞衔接器）等昔日新分子，如今创新日渐成熟的新格局下，诸如Cidara这样的药物-Fc偶联等更新型分子以及新一代基于新的更安全可控的基因编辑手段下的细胞基因疗法可能值得更多药企前瞻布局，因为他们不局限在肿瘤等竞争白热化的赛道，已经进入患者多、需求更广的诸多慢病领域，拓展空间值得期待。 四、产业链数据更新 密集申报 肿瘤、自免、慢病，新药申报密集；2周3公司授权，细胞治疗创新涌动 从创新药的商业化兑现来看，近期，不论是国内的新药获批，还是上市申报，新药都覆盖了肿瘤、自免和更多慢病领域。而从产业对外和引进授权的角度，我们关注到，药明巨诺、斯丹赛、驯鹿生物等细胞治疗公司都有创新资产的出海授权交易发生。 风险提示：汇兑风险；国内外政策风险；投融资周期波动风险；并购整合不及预期的风险。 国金产业研究中心 为企业客户提供全方位的“产业+金融”研究服务

iStock, beast01 Priority voucher awardees and regulators could feel pressure to “meet the moment” as FDA watchers question the intent and feasibility of the Commissioner’s National Priority Voucher program. For the first 15 awardees of the FDA’s new Commissioner’s National Priority Voucher program, the pressure to succeed is palpable. “It’s super exciting,” John Quisel, CEO of Disc Medicine, told BioSpace . “It is kind of a jolt as well—a feeling of responsibility, of okay, we’re a national priority now to get this drug to these patients. We can’t fail, right?” Launched in June, the Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) program is intended to shorten the timeline for drug review from 10–12 months to one-to-two months. The vouchers are granted to companies that are “aligned with U.S. national priorities,” according to the announcement, including those addressing a health crisis, delivering more innovative cures, addressing an unmet public health need or increasing domestic drug manufacturing as a national security issue. The first nine vouchers were issued on October 16, followed by six more on November 6. So far, indications have included type 1 diabetes, infertility, congenital deafness, obesity and sickle cell disease. The receiving companies are as big as Johnson & Johnson and as small as Disc, which sports a market cap of a modest $3.24 billion, compared to J&J’s more than $470 billion. When the FDA put out a call for proposals for CNPVs this summer, “We felt like we have a rare disease, high unmet medical need, a potential therapy that’s addressing an underlying cause of disease . . . so we put in an application,” Quisel said, describing the company’s drug candidate for erythropoietic porphyrias (EPP). He added that Disc also had “support and positivity” in interactions with the dermatology review division at the agency. “I think that was an important part of feeling like there was a rationale for a successful bid for one of these national priority vouchers.” The first nine awardees—five of which stemmed from company applications, while four were nominated by agency reviewers, according to STAT News —were all investigational therapies. Some, such as Disc’s bitopertin , now have regulatory filings awaiting FDA review, while others are still in clinical trials. “One thing that struck me is how disparate they are, particularly across stage of development,” Eva Temkin, partner at the law firm Arnold & Porter, said of the first nine awardees. “You have some that are very close to the end, and you have some that are still in Phase III.” Then, five of the six vouchers announced in round two went to therapies already on the market. Notably, these were announced immediately following a White House press conference to unveil a drug pricing agreement for GLP-1 medicines, including Novo Nordisk’s blockbuster weight loss drug Wegovy as well as Eli Lilly’s investigational obesity pill orforglipron, each of which received a CNPV. “This was not, as I understand it, a prioritization exclusively based on public health imperative, which historically has been the purview of FDA in the way that these have been made,” Temkin, who previously served as acting policy staff director at the FDA’s Office of Therapeutic Biologics and Biosimilars, told BioSpace . “You have criteria that have not been well defined but arguably have expanded beyond that purview.” Regulatory Wegovy, Casgevy Among Latest FDA Priority Review Voucher Recipients The FDA awards a second round of Commissioner’s National Priority vouchers to six larger biopharma companies. And this time, with the exception of Eli Lilly’s orforglipron, the vouchers are for drugs that are already on the market. November 6, 2025 · 3 min read · Dan Samorodnitsky Courting Controversy Modeled after FDA Commissioner Marty Makary’s experience as a surgical oncologist, the review process for CNPV recipients will involve experts from across the agency gathering to review the chosen candidates in a one-day “tumor board style” meeting, according to the FDA’s June press announcement . The priority vouchers have reportedly been a source of conflict among Center for Biologics Evaluation and Research Chief Vinay Prasad and his former counterpart at the Center for Drug Evaluation and Research, George Tidmarsh, who resigned earlier this month amid a probe into his “personal conduct” at the agency. Tidmarsh raised questions about the legality of the program, particularly the one-day meeting format, according to reporting by STAT News . The FDA in its press release announcing the second round of vouchers appeared to address this issue, writing: “Under the Federal Food, Drug, and Cosmetic Act; the 21st Century Cures Act; and the Food and Drug Administration Safety and Innovation Act, the FDA is authorized to test innovative regulatory approaches to accelerate review, foster public health preparedness, and improve access to safe, effective, and affordable therapies.” Steven Grossman, policy and regulatory consultant and author of the FDA Matters blog, has also questioned the program. “I was initially very unhappy about it,” Grossman said during a recent BioSpace webinar , “because the whole idea is that priority at FDA should be built around unmet medical need, and by traditional standards that meant serious and life-threatening diseases, and it was clear that’s not what they were focused on.” He came around, however, when he broadened his definition of unmet medical need to include things like shortages. “I’ve looked at, for instance, what was the rationale for all nine of the choices and in all nine cases I could make a case that was unmet medical need,” he said of the initial awardees. Responding to BioSpace ’s request for comment on the second tranche of awardees, Grossman said in an email: “So far, we have less information about the new set and their intended use. Hopefully, they will meet the criteria I applied to the first batch: they address unmet medical needs that are legitimately on FDA’s priority list and can be justified without reference to separate dialogues about pricing and other national (but not necessarily FDA) priorities.”   A High Unmet Need For Disc and the EEP community, the unmet need is about as traditional as it gets. Bitopertin is a glycine transporter 1 inhibitor in confirmatory studies for EPP—a family of rare, debilitating and potentially life-threatening diseases caused by mutations that affect the heme synthesis pathway. In EEP, the partial defect occurs in the last enzyme, leading to the buildup of a chemical called protoporphyrin IX (PP9), which absorbs sunlight and generates dangerous free radicals, Quisel explained. Ultimately, patients spend their lives avoiding the sun. This build-up of PP9 can also lead to gallstones, gallbladder removal and liver damage. .responsive-container { display: flex; flex-wrap: wrap; border: 1px solid #ededed; font-family: Helvetica, Arial, Sans-Serif; padding: 20px 20px 10px 20px; } .column-left { flex: 1; max-width: 45%; padding: 20px 20px 10px 20px; } .column-right { flex: 2; padding: 20px 20px 10px 20px; } @media (max-width: 768px) { .column-left, .column-right { max-width: 100%; flex: 100%; padding: 10px 0; } } Subscribe to ClinicaSpace! Clinical trial results, research news, the latest in cancer, cell and gene therapy hbspt.forms.create({ region: "na1", portalId: "4413123", formId: "674f4dc0-7371-4190-86cc-e1afd00b08ea", onFormSubmitted: function($form, data) { window.dataLayer = window.dataLayer || []; window.dataLayer.push({ 'event': 'GTMevent', 'event_name': 'newsletter_sign_up' }); } }); Quisel noted that Disc was “right on the cusp of submitting our [new drug application] anyway, so we knew that we would be providing the FDA with what we think is a complete file.” Disc filed an NDA seeking accelerated approval of bitopertin in EEP in September. Assuming accelerated review, Disc had anticipated launching bitopertin “sometime in the second half” of 2026, Quisel said. Now with a commissioner’s voucher in hand, the biotech is looking at potentially having a drug on the market late this year or early in 2026. “We were already building a lot of the executive functions around commercialization, selling a drug,” the CEO said. “But everything now has slipped into high gear to meet the moment.” However, according to Temkin, Disc—and the EEP community’s gain—could be a sticking point for other companies and patients, as the priority vouchers could potentially slow the path to market for other investigational drugs. “It is extremely resource intensive to do the kind of expedited review that is being imagined here, to the extent that we understand the contours of it,” she said. “I think the biggest con is probably that all of that attention by review teams means they’re not engaging on other applications. The pie doesn’t just get bigger.” The CNPV awardees are likely not the only ones who could feel they must deliver under this new program; so too could FDA reviewers. “There is a huge amount of pressure to approve or take action on something quickly, that can result in a less creative approach,” Temkin said. She suggested there could be less “back and forth” on the drug’s final label, and less opportunity to correct small problems along the way. During a typical six-month priority review period, there are usually a “series of meetings,” Temkin explained, during which the FDA has an opportunity to resolve questions. “If you have an extremely condensed review period, I suspect there’s less opportunity for that kind of engagement.”