A Phase 2, Randomized, Open Label Study of Bitopertin to Evaluate the Safety, Tolerability, Efficacy, and Protoporphyrin IX (PPIX) Concentrations in Participants with Erythropoietic Protoporphyria (EPP)

开始日期2026-03-26

申办/合作机构

Disc Medicine, Inc.

NCT07123363

/ Withdrawn临床1期IIT

Effect of Bitopertin on the Liver and on Levels of Protoporphyrin IX in Bile, Blood, Liver, and Stool in Patients With Erythropoietic Protoporphyria/X-linked Protoporphyria and Increased Liver Stiffness and/or Liver Enzymes at Baseline

The primary goal of this study is to assess safety and tolerability of bitopertin in subjects with Erythropoietic Protoporphyria (EPP) or X-linked Protoporphyria (XLP) and evidence of compensated liver disease.

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

Wake Forest School of Medicine

NCT06910358

/ Completed临床3期

APOLLO: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of Bitopertin to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability in Participants With Erythropoietic Protoporphyria (EPP) or X-Linked Protoporphyria (XLP)

The goal of this clinical trial is to learn if bitopertin works and is safe to treat EPP or XLP in participants 12 years or older. The main questions it aims to answer are:
* Whether bitopertin increases pain-free sunlight exposure after 6 months of treatment in participants with EPP or XLP.
* How PPIX concentration levels change from before bitopertin treatment to after 6 months of treatment.
Researchers will compare bitopertin to a placebo look-alike substance that contains no drug.
Participants will complete daily questionnaires and attend study visits for assessments.

开始日期2025-04-04

申办/合作机构

Disc Medicine, Inc.

100 项与 Bitopertin 相关的临床结果

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100 项与 Bitopertin 相关的转化医学

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100 项与 Bitopertin 相关的专利（医药）

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项与 Bitopertin 相关的文献（医药）

2026-12-01·NEUROPHARMACOLOGY

Glycine transporter 1 inhibitor, bitopertin, changes excitatory and inhibitory network connectivity in mouse medial prefrontal cortex

Article

作者: Chen-Engerer, Hsing-Jung ; Hengerer, Bastian ; Lien, Anne ; Robinson, Jamie ; Coy, Madeleine ; Rosenbrock, Holger ; Omrani, Azar ; Augustine, George J ; Sadeh, Sadra ; Ponserre, Marion ; Hunger, Madeleine ; Ursu, Daniel ; Graf, Martin ; Magno, Lorenza

Cognitive deficits in Schizophrenia (SCZ) are correlated with excitation-inhibition (E/I) imbalance within the medial prefrontal cortex (mPFC). E/I imbalance may arise from N-methyl-D-aspartate receptor (NMDAR) hypofunction and dysfunction of GABAergic neurotransmission. Previous research has shown that bitopertin, a glycine transporter 1 (GlyT1) inhibitor, restores E/I balance. We investigated how GlyT1 inhibition affects NMDAR-mediated signaling and reshapes connectivity between excitatory and inhibitory neurons in the mPFC. We examined the effect of bitopertin on NMDAR-mediated transmission between pyramidal neurons (PNs) and inhibitory interneurons (INs), including putative vasoactive intestinal peptide-expressing (VIP-like), somatostatin-expressing (SST-like) and parvalbumin-expressing (PV) INs in the mouse mPFC. Our study utilized several complimentary techniques including channelrhodopsin-assisted circuit mapping, two-photon ex vivo functional imaging, brain slice electrophysiological recordings, and network modeling. Bitopertin influenced NMDAR-mediated excitatory drive in an IN-subtype-specific manner, via a non-presynaptic mechanism. Bitopertin had no effect on the EPSC input strength of VIP-like INs but decreased the input probability and area from which VIP-like INs received excitation. In contrast, Bitopertin strengthened excitatory synaptic connections to PV INs but had no effect on excitatory input area or probability. While increased excitation of inhibitory INs was expected to inhibit PN activity, our results showed no significant inhibition of PNs. This work uncovers the mode of action of bitopertin and the effects of GlyT1 inhibition on NMDA transmission within the mPFC network. Computational modeling suggests that these changes could contribute to partial normalization of network dynamics under simulated conditions of E/I imbalance mediated by NMDAR hypofunction. Together, we found that bitopertin chiefly impacts the inhibitory network, while minimally affecting PNs. This insight could aid the development of more effective therapies for cognitive dysfunctions caused by E/I imbalance.

2026-09-02·JOURNAL OF BIOMOLECULAR STRUCTURE & DYNAMICS

In silico analysis of the multitarget potential of GlyT1 inhibitors in SLC6 transporters

Article

作者: Pinto, Mauro Cunha Xavier ; Ulrich, Henning ; Zanchi, Fernando Berton ; Tambwe, Paul Magogo ; Neves, Bruno Junior ; Nascimento, Lucas Rodrigues Couto ; Carvalho, Gustavo Almeida de

The solute carrier family 6 (SLC6) transporters are essential for regulating neurotransmitter homeostasis through the reuptake of amino acids and monoamines. Among them, the glycine transporter type 1 (GlyT1, SLC6A9) plays a central role in modulating NMDA receptor function and glutamatergic signaling. Despite their therapeutic relevance, the selectivity profiles of GlyT1 inhibitors remain poorly defined, raising concerns about off-target effects. In this study, we employed an integrative in silico approach combining homology modeling, molecular docking, consensus scoring, and molecular dynamics simulations to characterize the multitarget potential of GlyT1 inhibitors toward related SLC6 transporters-GlyT2, PROT, SERT, NET, and DAT. High-quality three-dimensional models were generated and validated through structural refinement and quality metrics. Consensus docking with DockThor, GOLD, and AutoDock Vina followed by Exponential Consensus Ranking (ECR) identified NFPS_2 as the most potent GlyT1 ligand (ECR = 1.896), forming π-π interactions with TYR99 and TRP279, while Org 24598_2 preferentially bound GlyT2, and Bitopertin showed high affinity for DAT. Molecular dynamics simulations (300 ns) confirmed the structural stability of all complexes (RMSD < 0.25 nm), with low residue fluctuations within the binding pockets and stable solvent exposure profiles. MMPBSA energy analyses revealed favorable binding free energies for GlyT1, NET, and DAT (ΔG ≈ -25 to -30 kcal/mol). These results demonstrate the intrinsic multitarget behavior of GlyT1 inhibitors, highlighting conserved interaction motifs within the SLC6 family. Collectively, our findings emphasize the importance of structure-guided optimization to improve selectivity and reduce potential off-target effects while maintaining therapeutic efficacy.

2026-09-01·Alcohol: Clinical and Experimental Research

A Role for Glycine Transporter‐2 Inhibitors in Regulating Accumbal Dopamine Levels and Voluntary Alcohol Intake in Rats

Article

作者: Olsson, Yasmin ; Söderpalm, Bo ; Danielsson, Klara ; Lidö, Helga ; Domi, Ana ; Ericson, Mia ; Ruud, Linda Engström

ABSTRACT:

Background:

Glycinergic neurotransmission has been suggested as a tentative pharmacological treatment target for Alcohol Use Disorder (AUD), a devastating brain disease with limited treatment options that involves reduced dopamine (DA) activity in the nucleus Accumbens (nAc) and loss of control of alcohol intake. Glycine receptors (GlyRs) in the nAc, a pivotal part of the brain reward circuitry, are involved in regulating basal and alcohol‐induced accumbal DA levels as well as voluntary alcohol intake in rats.

Methods:

This study in rats examined if inhibition of the glycine transporter 2 (GlyT‐2, SLC6A5), present within glycinergic synapses, alters (1) accumbal DA and glycine content as measured by in vivo microdialysis coupled to HPLC and (2) the alcohol deprivation effect (ADE) in a two‐bottle‐choice alcohol consumption paradigm. Finally, (3) the presence of GlyT2‐expressing fibers and GlyRs in the nAc was examined by immunohistochemistry (IHC).

Results:

In brief, the two partial GlyT2‐inhibitors N‐Arachidonyl‐Glycine (NAGly, 10 mg/kg i.p.) and Opiranserin (20 mg/kg i.p.), but not the full GlyT2‐inhibitor Org 25543, slightly elevated accumbal DA levels, while no effects on extrasynaptic glycine levels were observed. The reversible GlyT1‐inhibitor Bitopertin (10 mg/kg p.o.) produced a pronounced glycine and DA elevation but combined GlyT1‐ and GlyT2 inhibition did not yield any statistically significant additive effects. In the alcohol consumption study, NAGly abolished the ADE as compared to placebo treatment. Finally, histology confirmed the presence of GlyT2 and GlyR in the nAc, although with a higher signal for GlyT2 in, for example, septal and basal forebrain regions.

Conclusions:

Overall, this study indicates that synaptic GlyRs are involved in regulating nAc DA levels and alcohol intake in rats, but probably to a lesser extent than extrasynaptic GlyRs. Further studies that specifically target GlyT2 in, for example, the nAc and septal regions and that utilize refined techniques for measuring synaptic glycine levels are warranted to better characterize the role of glycinergic innervation in the reward circuitry and for regulating alcohol intake.

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项与 Bitopertin 相关的新闻（医药）

2026-10-20

·老生新说

日报｜罗氏 150 亿美元押注中国 ADC

文内每条新闻均附有来源链接，请长按复制后在浏览器打开。封面（来源：sciencedaily.com） 📖 本文约 1,552 字，阅读约需 3-5 分钟。今日重点 ●罗氏与翰森签下总额约 150 亿美元的 ADC 合作，首付 4 亿美元，覆盖多个抗体偶联药物项目来源：BioPharma Divehttps://biopharmadive.com/news/roche-hansoh-veradermics-rasonque-europe-orbimed-china-ultragenyx/833248 💡 编辑：首付只占总额 2.7%，这是买期权不是买资产——真正的钱押在后面的里程碑上。 ●Life Biosciences 公布首个部分表观遗传重编程临床试验的初步结果，用部分 Yamanaka 因子暴露重置细胞表观状态，同时避免去分化为 iPSC 来源：Fight Aging!https://fightaging.org/archives/2026/10/life-biosciences-reports-initial-results-from-the-first-reprogramming-trial 💡 编辑：这是「重编程」第一次从论文走进人体报告，无论数据好坏，先例已经立下。 ●默克 KGaA 以 13 亿美元收购 Silence Therapeutics，拿下其已过 II 期、针对真性红细胞增多症的血友病类 RNAi 药物来源：BioPharma Divehttps://biopharmadive.com/news/merck-kgaa-rnai-13b-silence-buyout-blood-disorder-polycythemia-vera/833336 💡 编辑：RNAi 在血液病上开始有「能威胁现有 Takeda 产品」的成色，大厂才肯掏这个价。 ●哥伦比亚大学团队找到让 APOE 高危人群保持认知的罕见保护性突变，机制指向阻止有害蛋白沉积的早期环节来源：ScienceDailyhttps://sciencedaily.com/releases/2026/10/261018205044.htm 💡 编辑：APOE4 不是判决书，天然保护者的存在说明干预窗口比想象中早。 ●肯塔基大学在小鼠中清除过度活跃的脑内免疫细胞，每日睡眠恢复两小时以上，且未清除脑内斑块来源：ScienceDailyhttps://sciencedaily.com/releases/2026/10/261018084421.htm 💡 编辑：睡眠障碍可能不是斑块的副产品，而是免疫细胞独立闯的祸——靶点换了。科研进展 ●伴侣介导自噬（CMA）随衰老下降，导致衰老细胞负担加重，部分原因是巨噬细胞免疫监视失效，进而推动组织功能紊乱与系统性衰老来源：Nature Aginghttps://nature.com/articles/s43587-026-01264-2 ●中年男性 Y 染色体系统性丢失与年龄相关眼科疾病相关，基于纵向多组学队列来源：Aging Cellhttps://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/acel.70775 ●从电子健康记录中的常规实验室指标推算生物学年龄，可预测心胸外科术后恢复情况，队列 n=4,313 来源：medRxivhttps://medrxiv.org/content/10.64898/2026.10.16.26365756v1 ●对新诊断多发性骨髓瘤四联诱导治疗 423 例样本做基因组、转录组与表观组整合分析，识别与微小残留病灶（MRD）相关的分子预测因子来源：Nature Medicinehttps://nature.com/articles/s41591-026-04692-0 ●小鼠研究显示心理应激经 IL-6 依赖通路重新激活关节组织的炎症记忆，为压力诱发类风湿关节炎 flare 提供机制解释来源：GENhttps://genengnews.com/topics/translational-medicine/psychological-stress-triggers-arthritis-flares-in-mice-via-il-6-dependent-pathway生物药与抗体前沿 ●罗氏与翰森达成总额约 150 亿美元的 ADC 合作，首付 4 亿美元，涉及多个 ADC 项目来源：BioPharma Divehttps://biopharmadive.com/news/roche-hansoh-veradermics-rasonque-europe-orbimed-china-ultragenyx/833248 ●CHMP 支持 Libtayo（cemiplimab）在所有已获批适应症中调整给药方案：治疗前 12 周后由每三周一次改为每六周一次，350 mg 剂量在首剂耐受良好前提下可将输注时间缩短至 15–30 分钟来源：PharmaTimeshttps://pharmatimes.com/news/libtayo-dosing-backed-by-chmp ●Gilead 口服 emvistegrast 在溃疡性结肠炎 II 期达到主要终点：200 mg 每日一次治疗 12 周，临床缓解率较安慰剂高 23 个百分点，优于华尔街预期来源：STAThttps://statnews.com/2026/10/19/gilead-ibs-drug-succeeds-phase-2-trial ●VectorY 在无疗效数据的情况下将 PIONEER-ALS 试验从 12 人扩至 36 人，VTx-002 为靶向 TDP-43 的抗体疗法来源：Longevity.Technologyhttps://longevity.technology/news/vectory-triples-als-trial-before-efficacy-data ●Surrozen 的 SZN-8141 获准进入临床，用于糖尿病性黄斑水肿（DME），计划 2026 年第四季度在 Ib/IIa 期 DUET 研究入组首例患者来源：EyeWirehttps://eyewire.news/news/surrozens-szn-8141-cleared-to-enter-clinical-development-for-dme ●Disc Medicine 的 bitopertin 在红细胞生成性原卟啉症 III 期达到成功，数月前该药曾被 FDA 拒绝，公司计划重新与监管方接触来源：BioPharma Divehttps://biopharmadive.com/news/Disc-bitopertin-apollo-erythropoietic-protoporphyria-study-results/833327政策与监管 ●特朗普签署行政令，要求 90 天内在 NIH 内新设妇女健康部门，并在白宫设立相关工作组，聚焦研究不足的女性疾病、诊断创新等来源：STAThttps://statnews.com/2026/10/19/executive-order-melania-trump-nih-division-on-womens-health ●中国着手限制外资对本国生物技术企业的收购来源：STAThttps://statnews.com/2026/10/19/biotech-news-china-moves-to-restrict-foreign-biotech-acquisitons行业与公司 ●默克 KGaA 以 13 亿美元收购 Silence Therapeutics，获得一款已通过 II 期、针对真性红细胞增多症的药物来源：BioPharma Divehttps://biopharmadive.com/news/merck-kgaa-rnai-13b-silence-buyout-blood-disorder-polycythemia-vera/833336 ●Fractyl 公布 REMAIN-1 关键队列六个月顶线结果：替尔泊肽减重后使用 Revita DMR 系统者维持约 80% 减重成果，假手术组为 67%；体重反弹最小二乘均值 5.1% vs 8.2%（p=0.0023），mITT 人群 N=308 来源：Longevity.Technologyhttps://longevity.technology/news/fractyl-revita-reduces-post-glp-1-weight-regain-in-pivotal-study ●Jupiter Neurosciences 的 RESET 试验完成首例给药，测试白藜芦醇胶束制剂 JOTROL 在帕金森病中的效果，试验规模 30 人；公司同时聘请顾问评估出售或许可资产来源：Longevity.Technologyhttps://longevity.technology/news/resveratrol-parkinsons-trial-doses-first-patient ●Mission Therapeutics 在利物浦皇家大学医院完成 MTX325 帕金森病 Ib 期首例给药，计划入组 36 例轻中度特发性患者，数据读出预计 2027 年底来源：Longevity.Technologyhttps://longevity.technology/news/mission-therapeutics-doses-first-parkinsons-patient-in-phase-1b ●Ultragenyx 售出第二张审评凭证；另有一家头部投资机构设立聚焦中国的基金来源：BioPharma Divehttps://biopharmadive.com/news/roche-hansoh-veradermics-rasonque-europe-orbimed-china-ultragenyx/833248值得继续跟踪 ●Life Biosciences 重编程试验的具体终点、受试者部位与随访时长尚未在公开材料中完整披露来源：Fight Aging!https://fightaging.org/archives/2026/10/life-biosciences-reports-initial-results-from-the-first-reprogramming-trial ●罗氏-翰森 150 亿美元 ADC 合作的具体靶点组合与里程碑结构，决定这笔交易的真实含金量来源：BioPharma Divehttps://biopharmadive.com/news/roche-hansoh-veradermics-rasonque-europe-orbimed-china-ultragenyx/833248 ●中国限制外资收购生物技术企业的具体口径，将影响跨境 license 与并购路径来源：STAThttps://statnews.com/2026/10/19/biotech-news-china-moves-to-restrict-foreign-biotech-acquisitons编辑观察今天最值得琢磨的不是某一条数据，而是资本流向的形状：罗氏把 150 亿美元押在中国的 ADC 平台上，默克 KGaA 用 13 亿美元买一个 RNAi 血液病资产，而中国监管方同一天在收紧外资收购的口子。买得越猛，门关得越紧——这两件事放在一起看，跨境交易的「结构设计」会比「标的挑选」更决定成败。科研侧则出现一个共同线索：CMA 下降、脑内免疫细胞过度活跃、压力经 IL-6 重激活炎症记忆，三条独立研究都指向「免疫监视失灵」是衰老与慢病的交汇点，而不是各自孤立的病理。至于 Life Biosciences 的重编程人体数据，先别急着给它定性——首例报告的意义在于证明这条路能走，不在于走得多远。后续留意中国外资审查细则落地后的交易节奏变化，以及重编程试验的完整终点披露。老生新说原创出品（2026-10-20）| 未授权禁止转载 | Unauthorized reproduction and AI training use prohibited ‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌‌

2026-10-20

·六日行研社

【药闻速递2026.10.20】GSK Jemperli获FDA加速批准直肠癌，七成患者免手术放化疗；Disc bitopertin III期全达标，EPP迎首个对症药

❈ ❈ ❈ ❈ ” 国内新闻 ❀ 深圳微芯生物自主研发的NW-001获NMPA临床试验许可。该品种为first-in-class表观遗传免疫调节抗体偶联物，由微芯生物与成都微芯新域联合开发，拟用于肿瘤治疗，具体适应症与载荷机制尚未完整披露。点评：NW-001的差异化在于把表观遗传调节与抗体靶向递送叠加，试图在肿瘤微环境内重塑免疫识别，而非单纯细胞毒杀伤。这与此前ADC扎堆的拓扑异构酶抑制剂、微管抑制剂载荷形成明显机制区隔，若早期数据能证明旁观者效应与免疫记忆的协同，具备平台延展价值。微芯以BTK、HDAC等小分子起家，此次切入ADC说明其正把表观遗传积累转化为新模态，但临床前到I期验证仍是最大不确定性。 ❀ 西藏药业公告，控股子公司ART002g1注射液获美国FDA临床试验许可。该药通过单次静脉输注关闭肝脏PCSK9基因表达实现持续降LDL-C，体内基因编辑领域全球尚无获批产品，同类最前沿为礼来/Verve的VERVE-102（Ib期），该药累计研发投入6603.16万元。点评：单次给药持续降脂的"基因编辑他汀"被视为心血管领域终极形态，Verve（被礼来收购）与Beam的碱基编辑管线已验证早期人体数据，西藏药业以体内基因编辑直接对标国际最前沿并率先拿到FDA入场券，在小体量传统药企中颇为激进。胆固醇市场容量与依折麦布/PCSK9单抗/英克司兰形成完整阶梯，单次给药终身获益若成立将重构降脂市场。风险同样明显：肝靶向LNP递送的安全性（脱靶编辑、转氨酶）、不可逆编辑的伦理与监管审查，I期剂量数据将决定这条管线是天花板还是故事。 ❀ 华东医药公告，控股子公司道尔生物注射用DR30206（PD-L1/VEGF/TGF-β三靶抗体融合蛋白，治疗用生物制品1类）新获临床批准，作为巩固治疗用于同步/序贯放化疗后未进展的局部晚期/不可切除III期NSCLC患者，系该产品第5项获批临床，全球尚无同靶点组合药物上市。点评：在康方依沃西（PD-1/VEGF）验证"免疫+抗血管"框架后，道尔生物进一步叠加TGF-β臂押注三靶协同，且选择III期不可切除NSCLC放化疗后巩固这一全球高度未满足的场景（现有度伐利尤单抗为唯一标准巩固方案），差异化设计避开肺癌一线红海。与同门DR10624（GLP-1/GCG/FGF21三靶，代谢领域）呼应，道尔"多靶点融合蛋白"技术平台正在肿瘤与代谢两条战线同时兑现，是华东医药创新转型最核心的资产池。三靶毒性窗口与临床组合策略是接下来的关键考验。国际新闻 ❀ FDA加速批准dostarlimab（Jemperli）用于MSI-H/dMMR局部晚期直肠癌（II/III期），为该人群首个免疫疗法，比2027年2月PDUFA日提前近4个月，系"国家优先审评券"路径第11个获批。AZUR-1研究者评估12个月持续完全缓解率68%，ORR 82%，应答者中位随访超2年无复发。点评：直肠癌标准治疗百年未变（放化疗+手术），单药免疫让约七成dMMR患者实现临床完全缓解并进入"非手术管理"，器官保留带来的肠道、泌尿与性功能保护是患者最在意的获益，堪称治疗范式拐点。FDA借优先审评券四个月闪电放行，说明该工具正常态化。对默沙东K药直肠癌布局构成直接压力，也预示生物标志物驱动的免疫新辅助将向胃癌、食管癌、膀胱癌复制。 ❀ Disc Medicine宣布bitopertin（GlyT1抑制剂）治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）的III期APOLLO研究同时达到两项共同主要终点及全部次要终点，光耐受时间、光毒性反应率、PPIX水平与患者报告结局均显著改善，安全性良好。公司计划2026年底重新递交NDA，目标2027年中获批，股价单日上涨39%。点评：EPP患者终生避光、疼痛性光敏反应无药可医，bitopertin通过抑制甘氨酸转运降低原卟啉IX蓄积，是首个在III期证明能提高光耐受时间的机制性疗法。更值得关注的是监管路径：此前FDA曾拒绝其上市申请，公司以设计更严苛的双共同终点III期完成逆转，为"被拒后二次冲击"提供可复制样本。对国内罕见病企业启示明确——早期就终点与剂量达成书面共识，比事后补数据更省时间。 ❀ GSK公布B7-H3 ADC ris-rez首份全球数据：Ib期客观缓解率61%，叠加此前复发小细胞肺癌III期中位总生存18.5个月。分析师称其已从"中国III期数据"升级为"全球验证资产"，被视为复发SCLC领域最值得关注的B7-H3 ADC，正面竞争安进与默沙东。点评：该资产源自中国授权，61%的全球Ib期ORR与III期18.5个月mOS形成跨区域一致性证据，是"中国研发、全球验证"闭环的完整样本。SCLC二线十年无新药，B7-H3 ADC与DLL3双抗、T细胞衔接器正白刃竞争，先发数据即是卡位。对国内同类B7-H3项目而言，这一结果既抬高对照门槛，也验证靶点在肺癌的成药性，后续看III期OS能否在更大样本复现。

2026-10-19

·ylxu

医药领域CRO情报（2026-10-20）｜罗氏豪森150亿ADC合作默克13亿收购Silence

PHARMA INSIGHT · AIDD 团队 CRO/CDMO · 临床与监管 · 资本与BD · AI与技术趋势今日重点（CRO 视角） · 罗氏与豪森总金额150亿美元ADC合作，将带动ADC从早期发现到工艺放大全链条外包需求 · 默克KGaA 13亿美元收购Silence，RNAi疗法临床推进及商业化生产外包需求释放 · Gilead口服α4β7结肠炎II期临床数据优于Entyvio，后续III期临床及制剂CRO服务需求增长 · FDA批准Jemperli新适应症，局部晚期直肠癌免化放疗免疫疗法临床CRO业务增量明确 · 中国拟限制生物科技外资收购，国内biotech融资合作结构调整，跨境BD合规咨询需求上升 01重磅BD与资本动态罗氏与豪森达成总金额150亿美元ADC合作，支付4亿美元首付款来源: Endpoints News 🌐 资讯原文直链（复制浏览器查看）： https://endpoints.news/roche-does-400m-upfront-15b-deal-with-chinas-hansoh/ 瑞士药企罗氏与中国豪森药业达成年度最大规模跨境合作之一，涉及多款ADC管线，罗氏将支付4亿美元首付款，潜在总里程碑金额达150亿美元，为近年国内biotech对外授权最高金额合作。 💡 CRO / AIDD 视角 · 合作涉及多款ADC管线后续将产生大量ADC载药合成、连接子工艺开发、偶联工艺放大等CDMO需求，具备全链条ADC服务能力的CRO将优先获益。 · 靶点筛选阶段可通过AIDD技术优化payload毒性、连接子稳定性，相关计算服务平台的商业化落地场景进一步拓宽。 02重磅BD与资本动态默克KGaA 13亿美元收购Silence Therapeutics，获得siRNA管线来源: Endpoints News 🌐 资讯原文直链（复制浏览器查看）： https://endpoints.news/merck-kgaa-will-buy-silence-therapeutics-and-its-sirna-pipeline-for-1-3b/ 德国默克KGaA宣布以13亿美元收购英国药企Silence Therapeutics，获得其核心siRNA管线divesiran（已完成II期临床，用于血液疾病），拓展罕见病与专科疾病的基因疗法布局，该管线有望直接挑战武田同靶点已上市产品。 💡 CRO / AIDD 视角 · siRNA管线后续III期临床将产生寡核苷酸合成工艺优化、制剂递送系统验证、临床生物标志物检测等外包需求，具备核酸药物CDMO能力的企业将获得业务增量。 · AIDD技术可用于优化siRNA的脱靶效应预测、化学修饰稳定性，相关计算平台可与寡核苷酸CRO服务深度绑定。 03临床与研发进展 Gilead口服α4β7抑制剂溃疡性结肠炎II期数据优于Entyvio，明年启动III期来源: Endpoints News 🌐 资讯原文直链（复制浏览器查看）： https://endpoints.news/gileads-pill-posts-stronger-colitis-remission-rates-than-entyvio/ 吉利德科学的口服α4β7抑制剂在溃疡性结肠炎II期剂量探索试验中显示出优于武田Entyvio的缓解率，公司计划于明年启动III期临床试验，该口服小分子有望替代现有注射剂型成为IBD领域新的标准治疗。 💡 CRO / AIDD 视角 · 后续III期临床将产生大样本多中心临床运营、药代动力学检测、口服制剂工艺放大等外包需求，具备消化领域临床资源的CRO将获得业务机会。 · 可通过FEP计算进一步优化α4β7抑制剂的结合亲和力、口服生物利用度，为同靶点管线的me-better开发提供技术支撑。 04监管与行业政策 FDA加速批准Jemperli新适应症，局部晚期直肠癌患者可免化放疗及手术来源: FDA Press Releases 🌐 资讯原文直链（复制浏览器查看）： http://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-immunotherapy-may-allow-certain-patients-rectal-cancer-avoid-chemotherapy-radiation-and 美国FDA今日加速批准葛兰素史克PD-1抑制剂Jemperli（dostarlimab-gxly）的新适应症，用于治疗错配修复缺陷（dMMR）的局部晚期直肠癌患者，该类患者接受免疫治疗后可避免传统的化疗、放疗及手术，大幅改善生存质量。 💡 CRO / AIDD 视角 · 该适应症的伴随诊断开发、上市后真实世界研究将产生生物标志物检测、临床数据管理、监管申报支持等外包需求，具备肿瘤免疫临床研究能力的CRO将获益。 · AIDD模型可用于预测dMMR患者对免疫治疗的响应率，优化患者入组标准，提升后续临床研究的效率与成功率。 05监管与行业政策中国拟出台政策限制外资收购关键生物制药技术来源: STAT News 🌐 资讯原文直链（复制浏览器查看）： https://www.statnews.com/2026/10/19/biotech-news-china-moves-to-restrict-foreign-biotech-acquisitons/?utm_campaign=rss 中国拟出台新的出口管制类政策，限制外国主体收购国内关键生物制药技术，旨在保留对本土高速发展的药物研发产业的控制权，涉及ADC、细胞基因治疗、AI药物研发等核心技术领域的跨境交易将面临更严格的审查。 💡 CRO / AIDD 视角 · 跨境BD交易将产生大量合规审查咨询、技术权属梳理、交易结构设计等服务需求，具备跨境医药交易服务经验的CRO/咨询机构将迎来业务增量。 · 国内biotech融资将更多转向本土资本，本土CRO与药企的绑定合作将进一步深化，本土化技术服务平台的市场份额有望提升。更多行业动态 · [临床进展] Disc Medicine的红细胞生成性原卟啉症治疗药物bitopertin在III期临床达到所有终点，此前曾遭FDA拒批，公司计划重新提交上市申请（Endpoints News） · [资本动态] 癌症疫苗公司Nouscom完成1.35亿美元D轮融资，用于推进其领先癌症疫苗进入II期临床（Endpoints News） · [政策动态] 特朗普政府下令成立NIH女性健康研究部门及专项工作组，将推动女性健康相关药物的研发投入（STAT News）内容基于公开新闻来源整理，仅作行业信息参考

100 项与 Bitopertin 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10186	Bitopertin	-	DB12426

研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
红细胞生成性原卟啉症	申请上市	美国	Disc Medicine, Inc.	2025-09-30
X-连锁红细胞生成性原卟啉病	申请上市	美国	Disc Medicine, Inc.	2025-09-30
红细胞生成性卟啉病	临床3期	美国	Disc Medicine, Inc.	2025-04-04
红细胞生成性卟啉病	临床3期	澳大利亚	Disc Medicine, Inc.	2025-04-04
红细胞生成性卟啉病	临床3期	比利时	Disc Medicine, Inc.	2025-04-04
红细胞生成性卟啉病	临床3期	加拿大	Disc Medicine, Inc.	2025-04-04
红细胞生成性卟啉病	临床3期	法国	Disc Medicine, Inc.	2025-04-04
红细胞生成性卟啉病	临床3期	德国	Disc Medicine, Inc.	2025-04-04
红细胞生成性卟啉病	临床3期	爱尔兰	Disc Medicine, Inc.	2025-04-04
红细胞生成性卟啉病	临床3期	意大利	Disc Medicine, Inc.	2025-04-04

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05828108 (CTgov)	临床1/2期	1型先天性纯红细胞再生障碍性贫血 \| 先天性单纯性红细胞再生障碍性贫血	15	Bitopertin	選淵鹽選積鬱築糧願製 = 顧遞鑰遞夢積齋鹽蓋觸糧淵壓膚窪願齋憲鏇範 (築願夢遞顧積顧糧鏇壓, 憲餘願鏇廠獵築鹽鏇積 ~ 醖願艱願簾製壓襯繭憲) 更多	-	2026-06-30
NCT05883748 (HELIOS, EHA2026)	临床2期	红细胞生成性原卟啉症 \| X-连锁红细胞生成性原卟啉病	86	Bitopertin 60 mg	獵積鹽範觸夢願鏇衊餘(鹹醖簾糧願窪獵廠憲繭) = 構膚憲糧膚遞鏇衊餘築選蓋觸鹹鏇鬱鹹齋艱鹹 (鹽觸願製獵築顧憲觸積 ) 更多	积极	2026-05-12
NCT05308472 (AURORA, CTgov)	临床2期	红细胞生成性卟啉病 \| 红细胞生成性原卟啉症	75	Placebo	範蓋窪獵製顧廠餘積繭(艱網鹽築遞艱積齋選艱) = 膚窪蓋鬱壓窪餘齋鑰糧構鹽襯範淵鹹夢獵顧糧 (製鬱夢鬱淵獵壓醖簾遞, 醖窪衊觸範願淵醖廠蓋 ~ 顧顧鏇鑰餘衊衊壓廠鹹) 更多	-	2026-01-08
ACTRN12622000799752 (BEACON, ASH2024) 人工标引	临床2期	红细胞生成性原卟啉症	22	Bitopertin 20 mg	範膚鹹範觸鑰醖範廠願(觸窪選憲鏇淵壓積選簾) = 鹽獵衊選構夢獵鹽膚鬱範鹹簾觸鏇製遞範廠壓 (廠窪衊窪鏇遞淵壓膚繭, 7.1) 更多	积极	2024-12-07
ACTRN12622000799752 (BEACON, ASH2024) 人工标引	临床2期	红细胞生成性原卟啉症	22	Bitopertin 60 mg	範膚鹹範觸鑰醖範廠願(觸窪選憲鏇淵壓積選簾) = 簾糧窪醖網選鏇範繭觸範鹹簾觸鏇製遞範廠壓 (廠窪衊窪鏇遞淵壓膚繭, 7.0) 更多	积极	2024-12-07
NCT05308472 (AURORA, ASH2024) 人工标引	临床2期	红细胞生成性原卟啉症	75	Bitopertin 20mg	醖蓋艱襯觸觸齋鬱夢襯(壓繭構鏇鑰築鹽鑰憲鑰) = nearly all treatment-emergent adverse events were mild to moderate in intensity 窪獵衊齋襯窪艱鏇膚艱 (製糧鹹淵願廠襯憲積襯 ) 更多	积极	2024-12-07
NCT05308472 (AURORA, ASH2024) 人工标引	临床2期	红细胞生成性原卟啉症	75	Bitopertin 60mg		积极	2024-12-07
ACTRN12622000799752 (BEACON, EHA2024) 人工标引	临床2期	红细胞生成性原卟啉症 PPIX	22	Bitopertin 20 mg	廠鑰醖壓顧糧齋遞網壓(觸鹹蓋壓願願膚範憲網) = 夢觸顧鑰鬱選餘簾獵醖顧繭構範齋夢鏇餘醖觸 (製鬱繭壓餘蓋鏇選顧鹹 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT05308472 (AURORA, GlobeNewswire) 人工标引	临床2期	红细胞生成性卟啉病 \| 红细胞生成性原卟啉症	75	bitopertin 20 mg	鹽夢鹹廠積網襯鹹獵蓋(艱齋鹹顧鹹艱鏇憲鹽願) = 艱遞醖範網遞積蓋憲鑰範餘淵獵廠築憲淵積膚 (鏇廠鹽鹽範獵簾鑰繭鏇 ) 达到更多	积极	2024-04-01
NCT05308472 (AURORA, GlobeNewswire) 人工标引	临床2期	红细胞生成性卟啉病 \| 红细胞生成性原卟啉症	75	bitopertin 60 mg	鹽夢鹹廠積網襯鹹獵蓋(艱齋鹹顧鹹艱鏇憲鹽願) = 積糧選構餘遞鬱範廠構範餘淵獵廠築憲淵積膚 (鏇廠鹽鹽範獵簾鑰繭鏇 ) 达到更多	积极	2024-04-01
ACTRN12622000799752 (BEACON, AAD2024)	临床2期	红细胞生成性原卟啉症	22	Bitopertin 20 mg	簾艱製選網鹽壓糧製夢(衊觸壓網繭願範選憲醖) = 積顧齋鏇齋夢獵艱壓鑰醖廠憲範壓構製築築網 (鬱壓製鹹獵壓顧鬱繭糧 ) 更多	积极	2024-03-08
ACTRN12622000799752 (Beacon, ASH2023) 人工标引	临床2期	红细胞生成性原卟啉症	17	Bitopertin	壓獵積膚醖積網顧壓獵(顧築鬱鹹遞繭夢鑰製選) = 蓋糧簾蓋簾鏇廠膚蓋顧壓製積網壓鏇蓋壓衊網 (鬱繭衊憲夢鹹製廠簾夢, 17) 更多	积极	2023-12-11
NCT01116830 (Pubmed \| J Clin Psychopharmacol) 人工标引	临床1期	精神分裂症	29	bitopertin	範壓淵構鏇觸夢範築簾(鹹鏇簾壓衊餘築襯鹹範) = 鏇繭製顧鹽壓艱膚願遞鏇製構蓋網齋壓鏇鹹網 (鏇簾淵觸網築鏇憲獵齋, 7.4) 更多	不佳	2017-08-01
NCT01116830 (Pubmed \| J Clin Psychopharmacol) 人工标引	临床1期	精神分裂症	29	Placebo	範壓淵構鏇觸夢範築簾(鹹鏇簾壓衊餘築襯鹹範) = 觸鏇壓繭壓選齋夢憲鬱鏇製構蓋網齋壓鏇鹹網 (鏇簾淵觸網築鏇憲獵齋, 11.5) 更多	不佳	2017-08-01