更新于:2024-11-21

Autologous CD34+ cell transduced with retroviral vector that encodes for the human adenosine deaminase (ADA) cDNA sequence

概要

基本信息

药物类型
基因疗法、造血干细胞疗法
别名
Strimvelis、autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence、autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human adenosine deaminase (ADA) cDNA sequence from human haematopoietic stem/progenitor (CD34+) cells
+ [2]
靶点
作用机制
ADA基因转移
非在研适应症-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
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研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
腺苷脱氨酶缺乏
列支敦士登
2016-05-26
腺苷脱氨酶缺乏
冰岛
2016-05-26
腺苷脱氨酶缺乏
欧盟
2016-05-26
腺苷脱氨酶缺乏
挪威
2016-05-26
重症联合型免疫缺陷
挪威
2016-05-26
重症联合型免疫缺陷
欧盟
2016-05-26
重症联合型免疫缺陷
列支敦士登
2016-05-26
重症联合型免疫缺陷
冰岛
2016-05-26
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
腺苷脱氨酶缺乏临床前
美国
2014-07-08
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
43
(鬱選淵獵積膚鬱鑰衊積) = Most adverse events/reactions were related to disease background, busulfan conditioning or immune reconstitution; the safety profile of the real world experience was in line with premarketing cohort. One patient from the named patient program developed a T cell leukemia related to treatment 4.7 years after GT and is currently in remission. 膚艱簾繭醖餘餘鬱遞膚 (製築蓋壓膚窪構衊網鏇 )
积极
2024-02-01
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批准

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