预约演示
更新于：2026-01-30
Rizatriptan Benzoate
苯甲酸利扎曲普坦
更新于：2026-01-30
概要
基本信息
非在研机构 |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 墨西哥 (1998-01-21), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评- |
登录后查看时间轴
结构/序列
分子式C22H25N5O2 |
InChIKeyJPRXYLQNJJVCMZ-UHFFFAOYSA-N |
CAS号145202-66-0 |
关联
37
项与 苯甲酸利扎曲普坦 相关的临床试验NCT06473597
A Comparison of Rimegepant Orally Disintegrating Tablet (Nurtec ODT) to Rizatriptan Benzoate Orally Disintegrating Tablet (Maxalt MLT-ODT) in Adult Patients Presenting to the ED With Migraine Headache: Randomized, Double-Blind, Clinical Trial
Rimegepant (Nurtec) is an orally administered small molecule CGRP receptor antagonist with efficacy in the acute treatment of migraine. Rizatriptan benzoate (MAXALT), is a selective 5-hydroxytryptamine1B/1D (5-HT1B/1D) receptor agonist. Rizatriptan binds with high affinity to human cloned 5-HT1B and 5-HT1D receptors which leads to activation of these receptors results in cranial vessel constriction, inhibition of neuropeptide release and reduced transmission in trigeminal pain pathways with resultant relieve of the headache.
Teh investigators hypothesize that the administration of Rimegepant ODT would provide better analgesic efficacy than Rizatriptan ODT with respect to analgesic efficacy at 60 min and 120 minutes in ED patients with acute headache.
This is a prospective, randomized, double-blind superiority trial evaluating and comparing analgesic efficacy and safety of Rimegepant ODT 75 mg to Rizatriptan ODT 10 mg in adult patients presenting to the Emergency Department of Maimonides Medical Center with acute migraine headache.
Teh investigators hypothesize that the administration of Rimegepant ODT would provide better analgesic efficacy than Rizatriptan ODT with respect to analgesic efficacy at 60 min and 120 minutes in ED patients with acute headache.
This is a prospective, randomized, double-blind superiority trial evaluating and comparing analgesic efficacy and safety of Rimegepant ODT 75 mg to Rizatriptan ODT 10 mg in adult patients presenting to the Emergency Department of Maimonides Medical Center with acute migraine headache.
开始日期2024-09-01 |
申办/合作机构 |
IRCT20230913059428N1
A clinical trial of sublingual Rizatriptan versus oral Betahistin in acute phase treatment of vertigo in patients suffering from vestibular migraine
开始日期2023-10-23 |
NCT04384367
A Multicenter, Double-blind, Double-dummy, Randomized, Single-dose, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Rizatriptan-Naproxen (10/550 Mg) in the Acute Treatment of Migraine
A phase III study, multicenter, double-blind, double-dummy, randomized, single-dose, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of Rizatriptan-Naproxen (10/550 mg) in the acute treatment of migraine.
⚠️Study will only be conducted in research centers in Brazil (please do not send e-mail if your center is outside brazil).
⚠️Study will only be conducted in research centers in Brazil (please do not send e-mail if your center is outside brazil).
开始日期2022-12-30 |
申办/合作机构 |
100 项与 苯甲酸利扎曲普坦 相关的临床结果
登录后查看更多信息
100 项与 苯甲酸利扎曲普坦 相关的转化医学
登录后查看更多信息
100 项与 苯甲酸利扎曲普坦 相关的专利（医药）
登录后查看更多信息
1,417
项与 苯甲酸利扎曲普坦 相关的文献（医药）2026-02-01·Neurology and Therapy
Moderate to Severe Acute Migraine Attacks: An Opinion Paper on the Use of Triptans and Triptan-NSAIDs Combinations in Individualized Treatment Plans
Review
作者: Goadsby, Peter J ; Diener, Hans Christoph ; Gaul, Charly ; Lanteri-Minet, Michel ; Sumelahti, Marja-Liisa ; Jürgens, Tim Patrick ; Moisset, Xavier ; Del Pozo-Rosich, Patricia ; Mawet, Jerôme ; Sinclair, Alexandra J ; Russo, Antonio ; Del Rio, Margarita Sanchez ; Afridi, Shazia K ; Lucas, Christian ; Barbanti, Piero
This opinion paper on the acute treatment of migraine addresses the definition and recognition of acute migraine attacks, highlighting the variety of symptoms and manifestations. It describes the available treatments and guidelines, noting significant country-specific variations. The paper also discusses the prescribers' knowledge and updates, recognizing the segment-specific differences. Despite nonsteroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs) and triptans being universally recommended as first-line treatments, their visibility in the field has diminished due to the promotion of newer medicines. The authors, a panel of 15 experts from six European countries, emphasize the underutilization of triptans and advocate for their prescription, and also their use in combination with NSAIDs, when NSAIDs alone are not sufficiently effective. The panel specifically considered the sumatriptan succinate-naproxen sodium combination, which was recently introduced in Europe and may be beneficial in patients not responding to NSAIDs, particularly for special patient groups, such as those with menstrual-related acute migraine or migraine attacks with prolonged pain or postdrome. Finally, the consensus highlights the need for individualized treatment plans and the importance of considering patient preferences and specific symptoms, integrating evidence-based recommendations with patient-centered care to optimize migraine management.
2026-01-02·Pain Management
Patient-centered outcomes in the acute treatment of migraine: a prospective, real-world, longitudinal survey study (UNIVERSE II) comparing migraine patients who switch from a prior triptan to another triptan or ubrogepant
Article
作者: Cadiou, Francois ; Gandhi, Pranav ; Gao, Xingyu ; Bodhani, Amit ; Wilson, Lauren ; Lipton, Richard B. ; Duan, Molly ; Jariwala-Parikh, Krutika
OBJECTIVE:
Evaluate the real-world experience of ubrogepant versus triptans for the acute treatment of migraine among participants switching from an oral triptan.
METHODS:
UNIVERSE II was a prospective, longitudinal, survey-based, real-world study conducted in adult Migraine Buddy application users who self-reported a switch from an oral triptan to another oral triptan or ubrogepant. The 4-week study assessed treatment satisfaction, preference for the new treatment or previous triptan, and patient experience with new treatment against previous triptan.
RESULTS:
Of 694 participants, 211 were included after screening and accounting for dropouts (triptan, n = 100; ubrogepant, n = 111). At Day 30, significantly greater proportion of the ubrogepant cohort reported satisfaction with treating pain associated with migraine (69.4% vs 42.0%; adjusted odds ratio [OR] = 3.22; [95% confidence interval [CI], 1.80-5.88]; p < 0.001) and alleviating their most bothersome symptom (69.4% vs 42.0%; adjusted OR = 3.10; [95% CI, 1.75-5.60]; p < 0.001) compared with those who switched triptans. The ubrogepant cohort was more likely to prefer their new treatment to their prior triptan (75.7% vs 63.0%; adjusted OR = 1.93; [95% CI, 1.05-3.59]; p = 0.035) and reported better meaningful relief at 2 hours compared to prior triptan (75.7% vs 59.0%; adjusted OR = 2.30; [95% CI, 1.26-4.27]; p = 0.007).
CONCLUSION:
This real-world study demonstrated people with migraine who switched from a triptan to ubrogepant reported better outcomes than those who switched to a different triptan.
2026-01-02·Brain Communications
Investigation of the rimegepant effect on cerebral and extracerebral arteries during migraine attacks: a longitudinal magnetic resonance angiography study
Article
作者: Gozalov, Emil ; Larsson, Henrik Bo Wiberg ; Amin, Faisal Mohammad ; Younis, Samaira ; Amin, Tariq Mohammad ; de Koning, Patrick J H ; Al-Mashat, Hassan ; Chaudhry, Basit Ali
Abstract:
Migraine is a leading cause of disability worldwide, and triptans, the most widely used acute treatment, act through vasoconstriction and are contraindicated in patients with vascular disease. Rimegepant, a calcitonin gene-related peptide receptor antagonist, is proposed as a non-vasoconstrictive alternative, but its direct vascular effects during spontaneous migraine attacks have not been examined. This was a prospective, longitudinal study conducted at a single academic imaging centre between 12 January 2024 and 10 June 2025. Eighteen women aged 18–40 years with menstrually related migraine without aura were enrolled. Fifteen participants completed high-resolution 3 T magnetic resonance angiography during a spontaneous migraine attack before, and at 30 and 60 min after, administration of a single 75 mg oral dose of rimegepant. The primary outcome was change in arterial circumference of the cerebral artery and meningeal artery. Circumference was measured in millimetre and compared using paired samples t-tests. No significant vasoconstriction was observed in either artery following rimegepant administration. Cerebral artery circumference remained stable (baseline 8.13 ± 0.93 mm; 30 min 8.02 ± 0.84 mm, P = 0.404; 60 min 8.15 ± 0.90 mm, P = 0.918). Meningeal artery circumference showed no significant change (baseline 4.30 ± 0.83 mm; 30 min 4.47 ± 0.68 mm, P = 0.084; 60 min 4.35 ± 0.78 mm, P = 0.688). Rimegepant did not induce measurable constriction of cerebral or meningeal arteries during spontaneous migraine attacks. These findings support its vascular safety and indicate that effective migraine relief with calcitonin gene-related peptide receptor antagonists does not depend on vasoconstriction, in contrast to triptan therapy.
96
项与 苯甲酸利扎曲普坦 相关的新闻（医药）2026-01-14
偏头痛是全球范围内最常见的原发性头痛之一，属于慢性神经血管性疾病，其特征为反复发作的单侧搏动性头痛，常伴随恶心、呕吐、畏光、畏声等症状，严重影响患者的日常生活、工作与社交功能。据世界卫生组织（WHO）统计，全球偏头痛患病率约为14.7%，我国成人患病率达9.3%，且呈现女性高发（男女患病比例约1:3）、中青年为发病高峰的流行病学特征。偏头痛不仅给患者带来剧烈的躯体痛苦，还易引发焦虑、抑郁等心理问题，造成沉重的个人与社会经济负担。然而，由于其病因复杂、症状多样，临床中存在误诊、漏诊及治疗不规范等问题，许多患者未能获得有效干预。本文将系统梳理偏头痛的病因机制、临床症状与规范化治疗方案，结合最新医学研究进展，为临床实践与患者自我管理提供科学参考。
一、偏头痛的病因与发病机制偏头痛的病因尚未完全明确，目前认为是遗传因素、神经机制、血管因素、内分泌变化及环境诱因等多因素共同作用的结果，其核心发病机制围绕神经血管调节紊乱展开。（一）遗传因素：重要的易感基础大量临床研究证实，偏头痛具有明显的家族遗传倾向，属于多基因遗传病。如果一级亲属患有偏头痛，个体患病风险将显著升高，遗传度约为34%-51%。全基因组关联研究（GWAS）已发现多个与偏头痛相关的易感基因位点，例如1q22、2q37、12q13等区域，这些基因主要参与神经递质代谢（如5-羟色胺转运体基因HTT）、血管调节（如内皮一氧化氮合酶基因eNOS）及离子通道功能（如电压门控钙通道基因CACNA1A）。其中，CACNA1A基因突变与家族性偏瘫型偏头痛（FHM）密切相关，该突变会导致神经细胞膜离子通道功能异常，引发神经元兴奋性紊乱，进而诱发头痛发作。遗传因素并非决定偏头痛发生的唯一因素，通常需与环境因素共同作用才能触发疾病。（二）神经机制：核心发病环节1. 三叉神经血管系统激活这是偏头痛发病的核心机制。三叉神经节是头部感觉神经的重要中枢，其分支广泛分布于颅内血管壁与脑膜。当机体受到刺激时，三叉神经血管系统被激活，释放降钙素基因相关肽（CGRP）、P物质、神经激肽A等神经肽。这些神经肽会导致颅内血管扩张、通透性增加，引发血管周围炎症反应，同时刺激神经末梢产生痛觉信号，经三叉神经传导至脑干与大脑皮层，形成头痛感知。近年来，CGRP已成为偏头痛治疗的重要靶点，其拮抗剂与单克隆抗体的研发为偏头痛治疗带来了突破性进展。2. 皮质扩散性抑制（CSD）皮质扩散性抑制是偏头痛先兆症状的关键机制。该过程表现为大脑皮层神经元与胶质细胞的去极化波，以2-5mm/min的速度在皮层表面扩散，伴随局部脑血流量暂时减少。在扩散过程中，会激活三叉神经血管系统，同时抑制大脑皮层的痛觉调制功能，导致先兆症状（如视觉异常、感觉异常）与后续的头痛发作。研究发现，偏头痛患者大脑皮层的兴奋性显著高于健康人群，更易触发CSD，这与离子通道功能异常、谷氨酸能神经递质系统失衡密切相关。3. 神经递质失衡多种神经递质在偏头痛的发病过程中发挥重要作用，其中5-羟色胺（5-HT）的调节紊乱最为关键。5-HT是中枢神经系统重要的痛觉调制递质，偏头痛发作时，脑干中缝核的5-HT能神经元活性降低，导致5-HT释放减少，进而引发血管扩张与痛觉敏感；而发作后，5-HT水平逐渐回升，头痛症状也随之缓解。此外，多巴胺、去甲肾上腺素、γ-氨基丁酸（GABA）等神经递质的失衡也会影响神经血管调节功能，参与偏头痛的发病过程。（三）血管因素：重要的病理表现血管因素在偏头痛的发病中具有重要作用，但并非初始病因，而是神经机制激活后的继发反应。传统观点认为，偏头痛发作早期存在颅内血管收缩，导致脑组织短暂缺血缺氧，引发先兆症状；随后血管扩张，牵拉血管壁上的神经末梢，产生搏动性头痛。现代研究证实，血管扩张是三叉神经血管系统激活后神经肽释放的结果，CGRP等神经肽可直接作用于血管平滑肌细胞，导致血管扩张与血流量增加，同时增强血管通透性，引发炎症反应，进一步加重头痛。此外，血管内皮功能异常也可能参与偏头痛的发病，内皮细胞损伤会导致血管调节能力下降，更易受神经递质与炎症因子的影响而发生异常收缩或扩张。（四）内分泌与代谢因素：性别差异的关键原因内分泌变化是诱发偏头痛的重要因素，尤其对女性患者影响显著，这也是女性患病率远高于男性的主要原因。雌激素水平的波动是核心诱因，例如女性在月经周期、妊娠、分娩、绝经及服用避孕药等阶段，雌激素水平会发生剧烈变化，导致神经血管调节功能紊乱，诱发偏头痛发作。此外，孕激素、睾酮等激素的变化也可能影响偏头痛的发病。代谢因素方面，低血糖、高血糖、电解质紊乱（如低钾、低镁）等也可能成为偏头痛的诱因，这与代谢异常影响神经细胞功能、加重神经血管调节紊乱有关。（五）环境与生活方式诱因环境与生活方式因素是触发偏头痛发作的重要外部条件，常见诱因包括：1. 饮食因素：食用含酪氨酸的食物（如巧克力、奶酪、红酒、腌制食品）、含咖啡因的饮品、辛辣刺激性食物，或过度节食、暴饮暴食、饮食不规律等；2. 精神心理因素：长期精神紧张、焦虑、抑郁、压力过大，或突然的情绪波动、睡眠剥夺、过度劳累等；3. 环境刺激：强光、噪音、浓烈气味（如香水、油烟）、天气变化、气压波动等；4. 身体因素：头部外伤、颈部肌肉紧张、过度运动、长时间保持不良姿势等；5. 药物因素：服用硝酸酯类药物、降压药、避孕药等，可能诱发偏头痛发作。二、偏头痛的临床症状与分型偏头痛的临床症状具有显著的个体差异，但其核心表现具有一定的规律性，根据发作形式与症状特点，可分为不同类型，其中最常见的是无先兆偏头痛与有先兆偏头痛。（一）偏头痛的核心症状特点1. 头痛部位多为单侧头痛，常见于额部、颞部、枕部，部分患者可逐渐扩展至双侧头部，或表现为双侧头痛。头痛部位可能与三叉神经分支的分布区域相关，不同患者的疼痛部位相对固定，但也可能随发作次数发生变化。2. 头痛性质与程度头痛性质多为搏动性、跳痛，与脉搏节律一致，部分患者可表现为胀痛、刺痛或钝痛。疼痛程度通常为中至重度，疼痛视觉模拟评分（VAS）多在4-10分之间，严重时可影响患者的正常活动，导致患者被迫卧床休息。3. 头痛持续时间头痛发作持续时间因人而异，无先兆偏头痛的持续时间通常为4-72小时，有先兆偏头痛的头痛持续时间与无先兆偏头痛类似，但若不及时治疗，部分患者的头痛可持续数天。头痛发作频率差异较大，部分患者每月发作1-2次，部分患者每周发作数次，严重影响生活质量。4. 伴随症状偏头痛发作时通常伴随多种自主神经症状，常见的有恶心、呕吐，部分患者还可能出现畏光、畏声、嗅觉过敏、面色苍白、出汗、头晕、乏力等症状。恶心、呕吐是偏头痛最常见的伴随症状，发生率约为80%，严重时可导致患者脱水、电解质紊乱。畏光、畏声会使患者、畏声会使患者对环境刺激异常敏感，更倾向于在安静、黑暗的环境中休息。（二）偏头痛的临床分型根据国际头痛分类第三版（ICHD-3），偏头痛主要分为以下类型：1. 无先兆偏头痛（MO）这是最常见的类型，约占偏头痛患者的80%。发作前无明确的先兆症状，头痛发作特点与上述核心症状一致，多为单侧搏动性头痛，伴随恶心、呕吐、畏光、畏声等症状。头痛发作通常较为突然，持续时间4-72小时，发作频率因人而异。部分患者在头痛发作前可能出现情绪改变、食欲异常、颈部肌肉紧张等非特异性前驱症状，但无明确的神经功能缺损表现。2. 有先兆偏头痛（MA）约占偏头痛患者的10%-15%，发作前存在明确的先兆症状，随后出现头痛发作。先兆症状多为神经功能缺损表现，持续时间通常为5-20分钟，不超过60分钟，常见类型包括：• 视觉先兆：最常见，表现为闪光、暗点、视物模糊、视野缺损、视物变形等，例如看到锯齿状闪光、暗点逐渐扩大等；• 感觉先兆：表现为面部、口唇、手部等部位的麻木、刺痛、烧灼感，感觉异常通常从单侧开始，逐渐扩散；• 言语先兆：表现为言语不清、失语、理解困难等，较为少见；• 运动先兆：表现为肢体无力、瘫痪等，常见于家族性偏瘫型偏头痛，普通有先兆偏头痛中较为罕见。先兆症状消失后，通常在1小时内出现头痛发作，头痛症状与无先兆偏头痛类似，部分患者的头痛可能与先兆症状同时出现。3. 其他特殊类型偏头痛• 家族性偏瘫型偏头痛（FHM）：属于常染色体显性遗传疾病，发作时伴随单侧肢体无力、瘫痪等运动先兆症状，头痛症状与普通偏头痛类似，部分患者可能出现意识障碍、癫痫发作等严重症状；• 散发性偏瘫型偏头痛：临床表现与家族性偏瘫型偏头痛类似，但无家族遗传史，病因可能与散发性基因突变或环境因素有关；• 偏头痛等位发作：多见于儿童，发作时无明显头痛症状，仅表现为反复的恶心、呕吐、腹痛、头晕等症状，或伴随短暂的神经功能缺损表现，需通过病史采集与相关检查排除其他疾病；• 慢性偏头痛：指每月头痛发作≥15天，且其中至少8天符合偏头痛诊断标准，持续时间超过3个月，多由 episodic migraine 进展而来，常与过度使用止痛药物、精神心理因素、睡眠障碍等有关。4. 并发症• 偏头痛持续状态：头痛发作持续时间超过72小时，疼痛程度剧烈，对常规止痛药物治疗反应不佳，可能导致患者脱水、电解质紊乱、精神状态异常等，需紧急医疗干预；• 药物过量性头痛（MOH）：由于长期频繁使用急性止痛药物（如阿片类药物、曲坦类药物、非甾体抗炎药等），导致头痛发作频率增加、疼痛程度加重，形成恶性循环，是慢性偏头痛的常见并发症之一；• 癫痫：部分偏头痛患者，尤其是有先兆偏头痛患者，癫痫的发病风险高于普通人群，可能与遗传因素、神经兴奋性异常等有关。三、偏头痛的诊断与鉴别诊断偏头痛的诊断主要依靠详细的病史采集与体格检查，结合相关辅助检查排除其他疾病，目前尚无特异性的实验室检查或影像学检查指标用于确诊偏头痛。（一）诊断标准（依据ICHD-3）1. 无先兆偏头痛诊断标准• 至少有5次发作符合以下条件；• 头痛持续4-72小时（未治疗或治疗无效）；• 头痛至少具备以下2项特征：①单侧；②搏动性；③中至重度疼痛；④日常活动（如走路、爬楼梯）会加重头痛，或导致患者避免此类活动；• 头痛发作时至少具备以下1项伴随症状：①恶心和/或呕吐；②畏光和畏声；• 排除其他可引起头痛的疾病。2. 有先兆偏头痛诊断标准• 至少有2次发作符合以下条件；• 至少具备以下1种完全可逆的先兆症状（视觉、感觉、言语、运动等）；• 先兆症状逐渐发展超过≥5分钟，且各症状持续时间≤60分钟；• 头痛发作与先兆症状的间隔时间≤60分钟（头痛可能与先兆同时出现）；• 头痛符合无先兆偏头痛的头痛特征（持续时间、部位、性质、伴随症状等）；• 排除其他可引起头痛的疾病。（二）辅助检查辅助检查的主要目的是排除其他疾病，而非确诊偏头痛，常用检查包括：1. 影像学检查：头颅CT或MRI检查可排除颅内肿瘤、脑血管疾病、颅内感染、脑积水等器质性疾病；对于有先兆偏头痛患者，尤其是伴随运动先兆或症状不典型者，建议进行头颅MRI检查，以排除脑血管畸形、脱髓鞘疾病等；2. 实验室检查：血常规、电解质、血糖、甲状腺功能等检查可排除贫血、电解质紊乱、低血糖、甲状腺疾病等引起的头痛；脑脊液检查可排除颅内感染、蛛网膜下腔出血等疾病，仅在症状不典型或高度怀疑器质性疾病时进行；3. 其他检查：脑电图检查可排除癫痫等疾病；经颅多普勒超声（TCD）可评估颅内血管血流速度，了解血管痉挛或扩张情况，对偏头痛的辅助诊断有一定参考价值。（三）鉴别诊断偏头痛需与以下常见疾病进行鉴别：1. 紧张性头痛：最常见的原发性头痛，与偏头痛的鉴别要点包括：紧张性头痛多为双侧头部钝痛、胀痛，疼痛性质非搏动性，疼痛程度多为轻至中度，日常活动通常不加重头痛，伴随症状较少，多为颈部肌肉紧张、焦虑等，无明显恶心、呕吐、畏光、畏声等症状；2. 丛集性头痛：属于原发性神经血管性头痛，鉴别要点包括：丛集性头痛多为单侧眼眶周围、颞部的剧烈烧灼样、刺痛或跳痛，疼痛程度极为剧烈，持续时间较短（15-180分钟），发作频率高（每天发作1-8次），发作时伴随同侧结膜充血、流泪、鼻塞、流涕、眼睑下垂等自主神经症状，男性患病率高于女性，与偏头痛的性别分布相反；3. 脑血管疾病：如蛛网膜下腔出血、脑出血、脑梗死等，鉴别要点包括：脑血管疾病引起的头痛多为突发的剧烈头痛，可伴随恶心、呕吐、意识障碍、肢体无力、言语不清等症状，头颅CT或MRI检查可明确诊断；4. 颅内肿瘤：颅内肿瘤引起的头痛多为持续性头痛，逐渐加重，疼痛程度与体位变化有关，可伴随恶心、呕吐、视力下降、肢体无力等症状，头颅CT或MRI检查可发现占位性病变；5. 颅内感染：如脑膜炎、脑炎等，除头痛外，还可伴随发热、意识障碍、颈项强直、抽搐等症状，脑脊液检查与头颅影像学检查可明确诊断；6. 其他疾病：如高血压危象、颈椎病、青光眼等，也可能引起头痛，需结合相关病史、体格检查与辅助检查进行鉴别。四、偏头痛的规范化治疗偏头痛的治疗目标是缓解急性发作症状、预防复发、减少并发症，提高患者生活质量。治疗方案需个体化，结合患者的发作频率、疼痛程度、伴随症状、合并疾病等因素综合考虑，包括急性发作期治疗、预防性治疗与非药物治疗。（一）急性发作期治疗急性发作期治疗的核心是快速缓解疼痛、减轻伴随症状，恢复患者的正常功能，治疗应遵循“尽早治疗、足量用药、个体化选择”的原则。常用药物包括非特异性止痛药物与特异性止痛药物。1. 非特异性止痛药物适用于轻度至中度偏头痛发作，或作为重度偏头痛发作的辅助治疗药物，主要包括：• 非甾体抗炎药（NSAIDs）：这是最常用的一线药物，通过抑制前列腺素合成，发挥镇痛、抗炎作用，常用药物包括布洛芬、萘普生、双氯芬酸钠、依托考昔等。使用时需注意药物的胃肠道不良反应，避免空腹服用，有胃溃疡、十二指肠溃疡等胃肠道疾病的患者应慎用；长期大量使用可能导致肝肾功能损伤，需严格按照说明书剂量使用；• 对乙酰氨基酚：通过抑制中枢神经系统的前列腺素合成，发挥镇痛作用，不良反应相对较少，胃肠道刺激性小，但过量使用可能导致肝损伤，每日剂量不宜超过4g；• 复方制剂：如对乙酰氨基酚联合咖啡因，咖啡因可增强止痛药物的疗效，适用于对单一药物治疗效果不佳的患者，但需注意咖啡因的成瘾性与依赖性，避免长期使用。2. 特异性止痛药物适用于中重度偏头痛发作，或对非甾体抗炎药治疗无效的患者，主要包括：• 曲坦类药物：这是目前治疗偏头痛急性发作的一线特异性药物，通过选择性激动5-HT1B/1D受体，抑制三叉神经血管系统的激活，收缩扩张的颅内血管，从而缓解头痛症状。常用药物包括 Sumatriptan（舒马曲坦）、Zolmitriptan（佐米曲坦）、Rizatriptan（利扎曲坦）等，给药途径包括口服、皮下注射、鼻喷剂等，皮下注射与鼻喷剂起效更快，适用于头痛发作剧烈或伴有严重恶心、呕吐的患者。曲坦类药物的常见不良反应包括头晕、恶心、心悸、胸部不适等，通常较为轻微，持续时间较短；禁忌证包括冠心病、高血压危象、严重肝肾功能不全等，使用时需严格遵循医嘱；• 降钙素基因相关肽（CGRP）拮抗剂：这是近年来研发的新型特异性药物，通过阻断CGRP受体，抑制CGRP介导的血管扩张与炎症反应，缓解头痛症状。常用药物包括 Ubrogepant、Rimegepant 等，口服给药，起效快，不良反应相对较少，适用于对曲坦类药物不耐受或治疗无效的患者，为偏头痛急性发作治疗提供了新的选择；• 麦角胺类药物：通过激动5-HT受体，收缩血管，缓解头痛症状，常用药物包括麦角胺咖啡因片等。但麦角胺类药物的不良反应较多，包括恶心、呕吐、腹痛、肢体麻木等，且具有成瘾性，长期使用可能导致药物过量性头痛，目前已逐渐被曲坦类药物与CGRP拮抗剂取代，仅适用于少数对其他药物治疗无效的患者，使用时需严格控制剂量与使用频率。3. 伴随症状治疗• 恶心、呕吐：可使用甲氧氯普胺、多潘立酮等促胃肠动力药物，或异丙嗪等抗组胺药物，缓解恶心、呕吐症状，同时有助于提高口服止痛药物的吸收效果；• 畏光、畏声：患者应尽量处于安静、黑暗的环境中休息，避免强光、噪音刺激，必要时可使用眼罩、耳塞等辅助工具。（二）预防性治疗预防性治疗的目的是减少偏头痛发作的频率、减轻疼痛程度、缩短发作持续时间，适用于以下患者：①每月偏头痛发作≥4次；②每次发作持续时间长（≥72小时）；③疼痛程度剧烈，严重影响生活质量；④急性发作期治疗效果不佳或无法耐受；⑤存在偏头痛并发症风险（如药物过量性头痛、慢性偏头痛）。预防性治疗需遵循“个体化选择、从小剂量开始、逐渐调整、长期坚持”的原则，常用药物包括以下几类：1. β受体阻滞剂这是目前最常用的偏头痛预防性治疗药物之一，通过阻断β受体，抑制血管扩张与神经兴奋性，减少偏头痛发作。常用药物包括普萘洛尔、美托洛尔、纳多洛尔等，其中普萘洛尔是经典药物，疗效确切。使用时需注意药物的心血管不良反应，如心动过缓、低血压等，用药期间应监测心率与血压；禁忌证包括支气管哮喘、严重心动过缓、房室传导阻滞等。2. 钙离子拮抗剂通过阻断钙离子内流，抑制血管平滑肌收缩与神经细胞兴奋性，减少偏头痛发作。常用药物包括氟桂利嗪、维拉帕米等，氟桂利嗪对有先兆偏头痛的预防效果较好，尤其适用于伴随眩晕症状的患者。氟桂利嗪的常见不良反应包括嗜睡、疲劳、体重增加等，长期使用可能导致锥体外系反应，需严格按照医嘱剂量使用，避免自行增减剂量。3. 抗癫痫药物部分抗癫痫药物具有预防偏头痛的作用，通过调节神经细胞膜的离子通道功能，稳定神经兴奋性，减少偏头痛发作。常用药物包括托吡酯、丙戊酸钠等，托吡酯对慢性偏头痛的预防效果较好，且有助于减轻体重，适用于合并肥胖的患者；丙戊酸钠的预防效果确切，但可能导致体重增加、脱发、肝肾功能损伤等不良反应，女性患者需注意其对胎儿的潜在风险，备孕期间应避免使用。4. 抗抑郁药物主要用于合并焦虑、抑郁的偏头痛患者，通过调节中枢神经系统的神经递质平衡，发挥预防偏头痛的作用。常用药物包括阿米替林、文拉法辛、度洛西汀等，阿米替林是三环类抗抑郁药，对偏头痛的预防效果较好，但不良反应较多，如口干、便秘、嗜睡等；选择性5-羟色胺再摄取抑制剂（SSRI）类抗抑郁药如氟西汀、舍曲林等，也可用于偏头痛预防，不良反应相对较少。5. 新型预防性药物• CGRP单克隆抗体：这是近年来研发的新型生物制剂，通过特异性结合CGRP或其受体，阻断CGRP介导的病理反应，预防偏头痛发作。常用药物包括 Erenumab、Fremanezumab、Galcanezumab 等，给药途径为皮下注射，每月或每季度注射一次，疗效确切，不良反应较少，适用于对传统预防性药物不耐受或治疗无效的患者，为偏头痛预防提供了新的治疗选择；• 降钙素基因相关肽受体拮抗剂（CGRP-RAs）：口服制剂如 Atogepant，通过阻断CGRP受体，预防偏头痛发作，适用于成人偏头痛的预防性治疗，不良反应包括恶心、便秘、疲劳等，通常较为轻微。（三）非药物治疗与康复管理非药物治疗是偏头痛综合管理的重要组成部分，可单独使用或与药物治疗联合使用，有助于减少偏头痛发作频率、减轻疼痛程度，提高患者的自我管理能力。1. 生活方式干预• 规律作息：保持规律的睡眠，避免睡眠剥夺或过度睡眠，每日睡眠时间应保持在7-9小时，建立固定的作息时间表；• 饮食管理：避免食用已知的诱发食物，如巧克力、奶酪、红酒、腌制食品等；保持饮食规律，避免过度节食或暴饮暴食；适量摄入咖啡因，避免过量或突然戒断；• 情绪调节：保持良好的心态，避免长期精神紧张、焦虑、抑郁等不良情绪；可通过冥想、深呼吸、瑜伽等方式缓解压力，调节情绪；• 适度运动：进行适度的体育锻炼，如散步、慢跑、游泳、太极拳等，有助于改善神经血管调节功能，减少偏头痛发作；但应避免剧烈运动，以免诱发头痛；• 避免环境刺激：尽量避免强光、噪音、浓烈气味等环境刺激，天气变化时注意保暖，避免受凉。2. 物理治疗• 颈部肌肉放松训练：适用于合并颈部肌肉紧张的偏头痛患者，通过按摩、热敷、拉伸等方式放松颈部肌肉，缓解肌肉紧张对神经血管的压迫，减少头痛发作；• 生物反馈治疗：通过生物反馈仪，让患者实时监测自身的生理指标（如心率、血压、肌肉紧张度等），并通过训练学会自主调节这些生理指标，从而缓解神经兴奋性，减少偏头痛发作；• 经颅磁刺激（TMS）：通过磁场作用于大脑皮层，调节神经细胞的兴奋性，适用于偏头痛的预防性治疗，尤其对有先兆偏头痛患者效果较好；• 针灸治疗：针灸是中医治疗偏头痛的常用方法，通过针刺特定穴位，调节气血运行，缓解神经血管调节紊乱，减少偏头痛发作，适用于对药物治疗不耐受或不愿意使用药物的患者。3. 患者教育与自我管理• 向患者普及偏头痛的相关知识，包括病因、症状、治疗方法、预防措施等，让患者了解偏头痛是一种慢性疾病，需要长期综合管理，提高患者的治疗依从性；• 指导患者记录头痛日记，详细记录头痛发作的时间、持续时间、疼痛程度、伴随症状、诱发因素、治疗药物及疗效等信息，有助于医生了解患者的病情特点，制定个体化的治疗方案；• 鼓励患者积极参与治疗决策，根据自身情况选择合适的治疗方法，同时学会识别头痛发作的早期信号，及时采取干预措施，缓解症状。五、结语偏头痛是一种复杂的慢性神经血管性疾病，其病因涉及遗传、神经、血管、内分泌等多个方面，临床症状多样，严重影响患者的生活质量。准确的诊断是有效治疗的前提，需结合详细的病史采集、体格检查与辅助检查，排除其他器质性疾病。偏头痛的治疗应采取综合管理策略，包括急性发作期的药物治疗、预防性治疗与非药物治疗，同时注重患者的自我管理与康复训练。近年来，随着医学研究的不断进展，偏头痛的发病机制逐渐明确，新型治疗药物（如CGRP拮抗剂、CGRP单克隆抗体）的研发为偏头痛治疗带来了新的突破，非药物治疗方法也日益丰富。然而，临床中仍存在许多问题，如部分患者对治疗药物不耐受、治疗效果不佳、药物过量性头痛等，需要进一步开展研究，探索更安全、有效的治疗方法。对于患者而言，应重视偏头痛的防治，及时就医，遵医嘱进行治疗，同时积极调整生活方式，避免诱发因素，提高自我管理能力。通过医生与患者的共同努力，实现对偏头痛的有效控制，减轻患者的痛苦，提高患者的生活质量。未来，随着对偏头痛发病机制的深入研究与新型治疗技术的不断涌现，相信偏头痛的治疗将迎来更广阔的前景，为更多患者带来福音。
2026-01-01
·拉林智能
2025年度主要国家和地区获批上市新疗法汇总
小编收集了2025年中美英日欧等主要国家和地区批准上市的疾病新疗法及部分改良疗法的基础信息与朋友们共享，本文来自公开信息，不准确不全面之处，欢迎留言指正。未收集已上市产品新适应症、生物类似物、联合用药新疗法等。
目录
1中枢神经系统疾病新疗法
1.1. 苏泽曲林suzetrigine
1.2. 美洛昔康/利扎曲坦
1.3．安瑞克芬
1.4. 磷罗拉匹坦/帕洛诺司琼
1.5. 棕榈酸帕利哌酮注射液(II)
1.6. 盐酸替扎尼定口服溶液
1.7. 氨磺必利口崩片
1.8. 环苯扎林舌下片
1.9. Avance
1.10. tradipitant
2循环系统疾病新疗法
2.1. 瑞卡西单抗
2.2. 阿利沙坦酯吲达帕胺缓释片
2.3. 沙库巴曲阿利沙坦钙
2.4. 司美那非
2.5. 妥诺达非
2.6. plozasiran
2.7. 司妥吉仑
2.8. etripamil
2.9. lerodalcibep
3血液疾病疾病新疗法
3.1.吉卡昔替尼
3.2．sepiapterin
3.3. 重组人血清白蛋白注射液（水稻）
3.4. rilzabrutinib
3.5. narsoplimab
3.6. 阿夫凯泰aficamten
4呼吸系统疾病新疗法
4.1.brensocatib
4.2. zopapogene imadenovec
4.3. nerandomilast那米司特
4.4. depemokimab
5抗菌新疗法
5.1.氨曲南/阿维巴坦
5.2. 斯泰度塔单抗
5.3. gepotidacin吉泊达星
5.4. zoliflodacin
6抗病毒新疗法
6.1. 萘坦司韦
6.2. 玛舒拉沙韦
6.3. 艾考磷布韦
6.4. 昂拉地韦
6.5. clesrovimab
6.6. 玛硒洛沙韦
6.7. 口服六价重配轮状病毒活疫苗(Vero细胞)
6.8. 玛帕西沙韦
7抗肿瘤疾病新疗法
7.1. 利厄替尼
7.2. 塞纳帕利
7.3. 菲诺利单抗
7.4. mirdametinib
7.5. vimseltinib
7.6. 匹米替尼胶囊
7.7. Capivasertib卡匹色替
7.8. linvoseltamab
7.9. avutometinib/defactinib
7.10. telisotuzumab vedotin
7.11. 吡洛西尼
7.12. 芦沃美替尼
7.13. 法米替尼
7.14. 氘恩扎鲁胺
7.15. 伏维西利
7.16. 瑞康曲妥珠单抗
7.17. 泽尼达妥单抗
7.18. 重组(酵母分泌型)人血清白蛋白-人粒细胞集落刺激因子(I)融合蛋白
7.19. 戈来雷塞
7.20. 泰瑞西利
7.21. 伊吡诺司他
7.22. 苏维西塔单抗
7.23. 利沙托克
7.24. 雷尼基奥仑赛
7.25. 丝裂霉素溶液
7.26. dordaviprone
7.27. zongertinib
7.28. 地罗阿克片
7.29. 泽美妥司他
7.30. 伏维西利
7.31. imlunestrant
7.32. 博度曲妥珠单抗
7.33. 美凡厄替尼
7.34. 维贝柯妥塔单抗
7.35. 普基奥仑赛
7.36. sevabertinib
7.37. 佐来曲替尼
7.38.库莫西利
8内分泌系统疾病新疗法
8.1. 普卢格列汀
8.2.依苏帕格鲁肽α
8.3.瑞格列汀二甲双胍
8.4. 玛仕度肽
8.5. elinzanetant
8.6. paltusotine
8.7. 恒格列净瑞格列汀二甲双胍缓释片
8.8. 维培那肽
9消化系统疾病新疗法
去甲熊去氧胆酸
10免疫系统疾病新疗法
10.1. Remestemcel
10.2. 埃米迈托赛
10.3.艾玛昔替尼
10.4. 夫那奇珠单抗
10.5. 注射用伏欣奇拜单抗
10.6. 阿曲生坦
10.7. 匹康奇拜单抗
10.8. sibeprenlimab
11儿童疾病新疗法
马来酸噻吗洛尔凝胶
12皮肤五官疾病新疗法
12.1.依若奇单抗
12.2 ranibizumab
12.3 acoltremon
12.4．remibrutinib瑞米布替尼
12.5. 莫米司特
12.6. motugivatrep
13罕见疾病新疗法
13.1.garadacimab
13.2.波哌达可基
13.3. prademagene zamikeracel
13.4. donidalorsen
13.5. 注射用维拉苷酶β
13.6．尼替西农nitisinone
13.7. sebetralstat
13.8. elamipretide
13.9. Kygevvi（doxecitine、doxribtimine）
13.10．onasemnogene abeparvovec
13.11. 芬妥司兰钠
13.12．etuvetidigene autotemcel
14影像诊断用药
14.1瑞玛比嗪
14.2. ferumoxytol
1中枢神经系统疾病新疗法
1.1.苏泽曲林suzetrigine
通用名：苏泽曲林
英文通用名：suzetrigine
化学文摘号：2649467-58-1
分子量：473.39
分子式：C21H20F5N3O4
商品名：Journavx
剂型及给药途径：口服片剂
制剂规格：1mg，5mg，10mg/片
上市国家或地区及持有人：美国，2025年；Vertex
临床适应症：非阿片类止痛药，用于中度至重度急性疼痛（持续时间＜3个月），如术后疼痛。
作用机制：Suzetrigine是一种高度选择性的NaV1.8离子通道抑制剂。NaV1.8离子通道在痛觉神经细胞中表达，负责传递疼痛信号。Suzetrigine通过选择性阻断这些通道，从而抑制疼痛信号的传导，达到止痛效果。
结构式：
1.2.美洛昔康/利扎曲坦
通用名：美洛昔康/利扎曲坦
英文通用名：meloxicam/rizatriptan
商品名：Symbravo
剂型及给药途径：口服片剂
制剂规格：每片含美洛昔康7.5毫克和利扎曲坦2.5毫克。
上市国家或地区及持有人：美国，2025年；Axsome
临床适应症：新型偏头痛急性治疗药物，适用于成人有或无先兆的偏头痛发作。
作用机制：有效成分美洛昔康和利扎曲坦均为已上市药品。多机制治疗策略，靶向偏头痛发作的多个潜在通路，包括抑制降钙素基因相关肽（CGRP）释放、逆转CGRP介导的血管舒张、以及抑制神经炎症和疼痛信号传递。其创新的快速吸收技术提高了美洛昔康的口服吸收速度，同时保持较长的血浆半衰期，从而实现快速起效。
1.3．安瑞克芬
通用名：安瑞克芬
英文通用名：Anrikefon Injection
分子量：703.91
分子式：C39H57N7O5
化学文摘号：2269511-95-5研发代号HSK21542
商品名：思舒静
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：1ml:0.1mg
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250014，海思科医药
临床适应症：治疗术后疼痛和慢性肾脏病相关性瘙痒（CKD-aP）
作用机制：
HSK21542通过选择性激活外周KOR受体，在G蛋白参与下协同调控钾离子和钙离子流，阻断疼痛和瘙痒信号传导。同时，它能抑制背根神经节和末梢感觉神经的兴奋性，减少炎性因子及神经递质释放，从而发挥镇痛和止痒作用。由于该药物不易透过血脑屏障，因此能有效避免中枢神经系统相关的副作用（如致幻、成瘾、呼吸抑制等）。
结构式：
1.4. 磷罗拉匹坦/帕洛诺司琼
通用名：磷罗拉匹坦/帕洛诺司琼
英文通用名：Fosrolapitant and Palonosetron Hydrochloride for Injection
化学文摘编号：2573694-38-7
化学式 C27H29F6N2O8P
分子量 654.49
商品名：瑞坦宁
持有人：福建盛迪医药有限公司
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：磷罗拉匹坦218mg与盐酸帕洛诺司琼0.25mg（按C₁₉H₂₄N₂O计）
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250027，福建盛迪医药有限公司
临床适应症：化疗止吐药
作用机制：
该药物的设计基于双重机制：Fosrolapitant在体内转化为罗拉匹坦，作用于NK-1受体通路，而帕洛诺司琼则作为5-HT3受体拮抗剂，两者结合可同时覆盖急性期、延迟期和超延迟期的呕吐风险。
其关键优势在于超长半衰期（罗拉匹坦约180小时，帕洛诺司琼约40小时），使得每个化疗周期仅需用药一次，即可覆盖长达7天的风险期，简化了用药方案并提升患者依从性。
在针对高致吐性化疗（如顺铂为基础的方案）的III期临床研究（PROFIT研究）中，HR20013联合地塞米松在预防恶心呕吐的疗效上不劣于标准三联疗法（福沙匹坦+帕洛诺司琼+地塞米松），且安全性可控。
研究显示，HR20013在超延迟期（120-168小时）的完全控制率更高，例如第二周期的完全控制率达83.8% vs 78.6%，并可能改善患者生活质量。不良事件发生率与对照组相似，整体风险较低。
磷罗拉匹坦结构式：
1.5. 棕榈酸帕利哌酮注射液(II)
通用名：棕榈酸帕利哌酮注射液(II)
英文通用名：Paliperidone Palmitate Injection（Ⅱ）
商品名：瑞百莱
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：按C₃₉H₅₇FN₄O₄计 2.25ml:351mg/1.5ml:234mg/ 1.0ml:156mg/ 0.75ml:117mg/ 0.5ml:78mg/ 0.25ml:39mg
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250030/1/2/3/4/5，山东绿叶
临床适应症：用于精神分裂症治疗。用于精神分裂症急性期和维持期治疗，可同时改善阳性症状（如幻听妄想）、阴性症状及认知功能。
作用机制：月仅需1针给药方案的帕利哌酮长效针剂。
1.6. 盐酸替扎尼定口服溶液
通用名：盐酸替扎尼定
英文通用名：Tizanidine Hydrochloride Oral Solution
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：100ml:40mg（按C₉H₈ClN₅S计）
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250043，四川科瑞德制药
临床适应症：用于改善强直性痉挛、多发性硬化、脑卒中后偏瘫等中枢神经损伤造成的肌紧张或肌痉挛，也可以缓解紧张性头痛、颈肩腰背痛、肌筋膜疼痛综合征等。
作用机制：盐酸替扎尼定口服溶液是一种肌松药，具有激动α-2肾上腺素能受体的药理作用。
该药在临床上用于改善强直性痉挛、多发性硬化、脑卒中后偏瘫等中枢神经损伤造成的肌紧张或肌痉挛，也可以缓解紧张性头痛、颈肩腰背痛、肌筋膜疼痛综合征等。
口服溶液剂比口服固体制剂吸收更快，副作用更少且轻微，更便于使用过程中的剂量调整，可以鼻饲，应用前景更广泛。
1.7.氨磺必利口崩片
通用名：氨磺必利口崩片
英文通用名：Amisulpride Orally Disintegrating Tablets
研发代号HQ-0124片
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：50mg、200mg/片
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250041，上药中西制药
临床适应症：治疗以阳性症状（例如谵妄、幻觉、认知障碍）和/或阴性症状（例如反应迟缓、情感淡漠及社会能力退缩）为主的急性或慢性精神分裂症，也包括以阴性症状为特征的精神分裂症。
1.8.环苯扎林舌下片
通用名：环苯扎林舌下片
英文通用名：Tonmya（cyclobenzaprine HCl舌下片）
商品名：Tonmya
剂型及给药途径：舌下含片
制剂规格：2.8mg/片
上市国家或地区及持有人：美国，Tonix Pharmaceuticals
临床适应症：治疗成人纤维肌痛症
作用机制：纤维肌痛症是一种慢性疼痛障碍，被认为源于中枢神经系统内感觉和疼痛信号的放大。其症状包括慢性广泛性疼痛、非恢复性睡眠（醒来时感到疲惫且没有恢复感）、疲劳以及晨僵。
Tonmya（TNX-102 SL）是一种非阿片类药物，每日一次睡前服用，采用独特的舌下给药设计，能够实现快速的经黏膜吸收，并因绕过首过肝代谢而减少长半衰期活性代谢产物norcyclobenzaprine的生成。Tonmya是一种多功能药物，具有对5-HT2A血清素受体、α1-肾上腺素受体、H1-组胺受体和M1-毒蕈碱受体的强效结合和拮抗作用。
该药的活性成分为盐酸环苯扎林，是一种多功能药物，通过拮抗5-HT2A血清素受体、α1-肾上腺素受体、H1-组胺受体和M1-毒蕈碱受体发挥作用，其作用机制针对纤维肌痛相关的非恢复性睡眠，而非直接缓解疼痛症状。
1.9.Avance
英文通用名：Avance
剂型及给药途径：无细胞同种异体神经移植物
制剂规格：无细胞同种异体神经移植物
上市国家或地区及持有人：美国，Axogen
临床适应症：适用于1个月及以上成人和儿童患者，用于修复感觉神经、混合神经以及运动周围神经的中断性损伤，
作用机制：针对长度小于25 mm的感觉神经中断，Avance获得完全批准。而对于长度大于25 mm的感觉神经中断，以及混合神经和运动神经中断的适应症，则在FDA加速批准通道下获批。
1.10. tradipitant
中文通用名：曲地匹坦
英文通用名：tradipitant
化学文摘号：622370-35-8研发代号VLY 686;LY686017
分子式: C28H16ClF6N5O
分子量: 587.9
商品名：Nereus
剂型及给药途径：口服片剂
制剂规格：85mg、170mg/片
上市国家及年份：美国，Vanda Pharmaceuticals
临床适应症：预防晕动引起的呕吐
作用机制：神经激肽-1（neurokinin-1，NK-1）受体拮抗剂。晕动症往往源于视觉、前庭和本体感觉（proprioception）等多重感觉输入之间的冲突，从而导致P物质释放，并激活中枢神经系统中的NK-1受体，最终引发恶心和呕吐。Nereus通过强效且选择性地拮抗NK-1受体，正是直接针对这一关键通路发挥治疗作用。
结构式：
2循环系统疾病新疗法
2.1.瑞卡西单抗
通用名：瑞卡西单抗
英文通用名：Recaticimab for Injection
商品名：艾心安
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：150 mg/瓶
上市国家：中国，国药准字S20250002；广东恒瑞
临床适应症：原发性高胆固醇血症
作用机制：PCSK9抑制剂类降脂药物，通过抑制PCSK9与低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，增加肝细胞表面LDLR数量，降低血液中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，适用于原发性高胆固醇血症及混合型血脂异常患者的联合或单药治疗。
作为全人源单克隆IgG1抗体，瑞卡西单抗采用IgG1亚型优化及“YTE”突变技术，提升了抗原结合特异性和半衰期。其注射间隔最长可达12周（常规方案为8周），突破现有PCSK9抑制剂需每2-6周注射的限制，且治疗剂量随给药间隔延长同比例增加。
2.2. 阿利沙坦酯吲达帕胺缓释片
通用名：阿利沙坦酯吲达帕胺缓释片
英文通用名：Allisartan Isoproxil and Indapamide Sustained-release Tablets
商品名：复立安
剂型及给药途径：口服片剂
制剂规格：每片含阿利沙坦酯240mg与吲达帕胺1.5mg
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250028，信立泰
临床适应症：阿利沙坦酯和吲达帕胺两药联用，有助降低利尿剂的低血钾和尿酸增加等不良反应，适用于盐敏感性高血压，老年和高龄老年高血压，单纯收缩期高血压，高血压合并糖尿病、肥胖或代谢综合征，慢性心力衰竭等患者。
2.3. 沙库巴曲阿利沙坦钙
通用名：沙库巴曲阿利沙坦钙
英文通用名：Sacubitril Allisartan Calcium Tablets
商品名：信超妥
剂型及给药途径：口服片剂
制剂规格：按C₄₆H₅₀ClN₇O₇计：240mg（沙库巴曲116mg/阿利沙坦124mg）
120mg（沙库巴曲58mg/阿利沙坦62mg）
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250017/8，信立泰
临床适应症：心衰
2.4.司美那非
通用名：盐酸司美那非片
英文通用名：Simenafil Hydrochloride Tablets
研发代号：TPN171
商品名：昂伟达
剂型及给药途径：片剂口服给药
制剂规格：2.5mg/5mg/10mg（按C₂₄H₃₅N₅O₃•HCl计）
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250048/49/50，苏州旺山旺水生物医药
临床适应症： ED
作用机制：TPN171活性高、选择性好，能精准靶向 PDE5 而不易干扰其他磷酸二酯酶亚型。
2.5. 妥诺达非
通用名：盐酸妥诺达非
英文通用名：Tunodafil Hydrochloride Tablets
商品名：泰妥妥
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：50mg/片
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250052，扬子江药业集团
临床适应症：ED
作用机制：妥诺达非（Tounodafin）是一种选择性5型磷酸二酯酶（PDE5）抑制剂，其化学结构与环磷酸鸟苷酸（cGMP）类似，通过竞争性抑制cGMP与PDE5的结合来增强勃起功能。
2.6. plozasiran
英文通用名：plozasiran
分子式：C₄₉₃H₆₁₁F₁₁N₁₆₄Na₄₃O₃₁₁P₄₃S₇
分子量：16563.98
商品名：Redemplo
剂型及给药途径：每三个月进行一次简单的皮下注射的方式在家中自我给药。
制剂规格：单次给药预充式注射器，0.5mL溶液含25mg plozasiran（以27mg plozasiran钠形式存在）。
上市国家或地区及持有人：美国，Arrowhead Pharmaceuticals
临床适应症：作为饮食疗法的辅助手段用于降低家族性乳糜微粒血症(FCS)成人患者的甘油三酯水平。
作用机制：Plozasiran是一种结合了N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)的小干扰RNA(siRNA)，通过RNA干扰机制降解载脂蛋白C-III(apoC-III)的mRNA，从而降低肝脏和血清中 apoC-III蛋白的水平，进而增加血清甘油三酯的清除率。FCS是一种严重且罕见的疾病，可能由不同的单基因突变所引起，其特征为甘油三酯水平比正常值高出10至100倍，通常超过880 mg/dL，导致患者发生各种严重的临床症状，包括急性和潜在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知问题的风险显著升高。
结构特点：Redemplo含plozasiran（以plozasiran钠形式存在），是一种通过RNA干扰降解载脂蛋白C-III(apoC-III)mRNA的小干扰RNA(siRNA)。
2.7.司妥吉仑
中文通用名：苹果酸司妥吉仑片
英文通用名：Sitokiren Malate Tablets
研发代号：SPH3127
商品名：信妥安
剂型及给药途径：口服片剂
制剂规格：50mg
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250067，上海上药信谊
临床适应症：原发性高血压。
作用机制：新一代口服非肽类小分子肾素抑制剂。通过对肾素的直接抑制，拮抗由肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）过度激活造成的血压上升，适用于原发性高血压的治疗。苹果酸司妥吉仑片的其他适应症，包括糖尿病肾病（II期临床）和溃疡性结肠炎（II期临床）。
2.8.etripamil
中文通用名：依曲帕米
英文通用名：etripamil
化学文摘号：1593673-23-4
分子式：C27H36N2O4
分子量：452.59
商品名：Cardamyst
剂型及给药途径：鼻喷给药
制剂规格：鼻喷剂设计，患者可自行给药。初始剂量为每侧鼻孔喷1次（共70mg），若10分钟后症状持续可重复使用一次，24小时内总剂量不超过140mg。每个鼻喷剂包装含70mg可喷二次。
上市国家或地区及持有人：美国，Milestone Pharmaceuticals刚刚宣布，美国FDA批准旗下Cardamyst
临床适应症：用于将成人阵发性室上性心动过速（PSVT）急性症状发作恢复为窦性心律。
作用机制：
Cardamyst鼻喷剂是一种速效非二氢吡啶类L型钙通道阻滞剂（CCB），由Milestone Pharmaceuticals公司开发用于治疗PSVT和其他心律失常。作为一款鼻喷雾剂，Cardamyst鼻喷雾剂可由患者随时随地自行给药，用于治疗高度症状性且不可预测的PSVT发作，有望将目前在急诊才能获得的治疗方式转移至家中，为患者提供更加快速的治疗方法。
PSVT是一类心律失常或异常心跳。PSVT的特征是突发性心跳加速，心率常常超过每分钟150至200次。患者的心率骤增难以预测，并可能持续数小时。快速心率常导致明显的严重心悸、呼吸急促、胸部不适、头晕或轻飘感以及心理压力，迫使PSVT患者不得不限制日常活动。PSVT发作时间的不确定性及其持续时长往往会引发焦虑，并对患者在发作间歇期的日常生活产生负面影响。
结构式：
2.9.lerodalcibep
英文通用名：lerodalcibep
商品名：Lerochol
剂型及给药途径：皮下注射给药，每月一次。
制剂规格：预充式注射剂300mg/1.5ml
上市国家或地区及持有人：美国，LIB Therapeutics
临床适应症：作为饮食和运动的辅助治疗，用于降低成人高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），包括杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者。
作用机制：Lerochol是一种创新第三代PCSK9抑制剂，旨在帮助患者实现并维持其LDL-C目标。该药物为患者自我给药，每月一次，单次小体积皮下注射，并具备延长的室温稳定性（最长可达3个月），使患者能够自由选择给药的时间和地点。从分子类型来说，Lerochol是一种融合蛋白（SBP），其PCSK9靶向结合域为一种经过工程化设计的多肽，能够以高亲和力与人类PCSK9蛋白结合。此外，通过与人血清白蛋白（HSA）的融合，Lerochol显著延长其血浆半衰期，可达12-15天。
3血液疾病疾病新疗法
3.1.吉卡昔替尼
通用名：盐酸吉卡昔替尼片
英文通用名：Gecacitinib Hydrochloride Tablets
分子式: C23H22D4N6O2
分子量: 418.48
商品名：泽普平
剂型及给药途径：口服片剂
制剂规格：50mg/片（按C₂₃H₁₈D₄N₆O₂计）
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250021，苏州泽璟生物
临床适应症：治疗中危或高危原发性骨髓纤维化
作用机制：新型的JAK和ACVR1抑制剂，其不仅能通过抑制JAK1、JAK2、JAK3和TYK2活性阻断JAK-STAT信号转导通路，从而缓解炎症和脾大症状，还能通过抑制ACVR1活性降低铁调素转录，从而改善铁代谢失衡和贫血。Ⅱ、Ⅲ期临床试验数据提示，吉卡昔替尼既能改善JAK抑制剂初治或芦可替尼经治的骨髓纤维化（MF）患者脾大、体质性症状，也能改善MF患者的贫血
骨髓纤维化（MF）是一种BCR：：ABL1阴性的骨髓增殖性肿瘤（MPN），患者主要临床特征为骨髓纤维组织增生、进行性脾大、伴有疾病相关的体质性症状以及出现不同程度的外周血细胞计数异常，并存在发生白血病转化的可能。
结构式：
3.2．sepiapterin
通用名：墨蝶呤、司匹普特林
英文通用名：sepiapterin
化学文摘号：17094-01-8
分子式：C9H11N5O3
分子量：237.22
商品名：Sephience
剂型及给药途径：口服给药，每日一次，随餐服用，剂量为mg/kg。本口服粉剂应将其混入水中、苹果汁中或少量软食（如苹果酱和果酱）中服用。
推荐剂量(mg/kg/天)基于患者的年龄和体重(见表1)，每日口服一次。最大推荐剂量为60mg/kg/天。2岁以上患者的推荐剂量为60mg/kg/天。然而，如果治疗医生认为有必要或适当，剂量可以调整到较低的剂量。
制剂规格：250mg/袋；1000mg/袋
上市国家或地区及持有人：美国，欧盟， PTC Therapeutics
临床适应症：对sepiapterin有应答的成人和儿童高苯丙氨酸血症（HPA）
作用机制：Sepiapterin是一种口服制剂，具有双重作用机制，以提高苯丙氨酸羟化酶（PAH）的活性。首先，sepiapterin是一种前体化合物，能够迅速被吸收并在细胞内转化为四氢生物蝶呤（BH4），这是一种关键的PAH辅助因子。Sepiapterin还具有独立的伴侣效应，可纠正PAH蛋白错误折叠，从而增强酶功能。通过这一双重作用机制，sepiapterin有效降低血液中的苯丙氨酸水平，并有潜力治疗广泛PKU患者。
Sepiapterin是一种天然的BH4酶辅因子前体，BH4是苯丙氨酸羟化酶（PAH）发挥作用所必需的关键辅因子。Sepiapterin通过药理伴侣机制发挥作用，即该药物和BH4分别可与变异型PAH结合，提升酶活性，涵盖PKU中常见且对BH4不敏感的PAH变异型。该机制可增强错误折叠PAH酶的构象稳定性，并显著提高细胞内BH4浓度，从而有效降低血液中的苯丙氨酸（Phe）水平。
Sephience是一种合成墨蝶呤的口服制剂，也是口服的细胞内四氢生物蝶呤(BH4)前体药物，而BH4是苯丙氨酸羟化酶(PAH)的关键辅因子。Sephience作为双重药理伴侣（墨蝶呤和BH4，两者各自对变异型PAH均有各自的结合亲和力），包括常见于苯丙酮尿症(PKU)中且已知对BH4不敏感的PAH变异型，从而增强缺陷型PAH酶的活性，从而达到细胞内BH4的高浓度。旨在通过增强错误折叠PAH酶的构象稳定性并提高BH4的细胞内浓度，Sephience能够有效降低血液中的苯丙氨酸(Phe)水平。
结构式：
3.3.重组人血清白蛋白注射液（水稻）
通用名：重组人血清白蛋白注射液（水稻）
英文通用名：Recombinant Human Albumin Injection (Oryza Sativa)
商品名：奥福民
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：10g/瓶（20%, 50 mL）
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250039，武汉禾元生物科技
3.4. rilzabrutinib
通用名：瑞扎布鲁替尼
英文通用名：rilzabrutinib
化学文摘号：1575596-29-0
分子式：C36H40FN9O3
分子量：665.77
商品名：Wayrilz
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：400mg/片
上市国家或地区及持有人：美国，赛诺菲
临床适应症：既往治疗应答不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。
作用机制：Wayrilz是一款新型口服、可逆性BTK共价抑制剂。BTK在B细胞和肥大细胞中表达，在多种免疫介导的疾病过程中发挥着关键作用。通过应用赛诺菲的TAILORED COVALENCY技术，Wayrilz可以选择性地抑制BTK靶点，同时有可能降低产生脱靶副作用的风险。
Wayrilz是一种新型口服可逆布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，BTK表达于B细胞、巨噬细胞和其他先天免疫细胞，在多种免疫介导的疾病过程和炎症通路中发挥关键作用。Wayrilz可以通过多重免疫调节，针对免疫系统的
不同途径，帮助解决ITP的根本原因。
结构式：
3.5.narsoplimab
中文通用名：纳索利单抗
英文通用名：narsoplimab
商品名：Yartemlea
剂型及给药途径：静脉注射给药，每周一次。
制剂规格：370mg/支
上市国家或地区及持有人：美国，Omeros Corporarion
临床适应症：用于治疗造血干细胞移植相关性血栓性微血管病（TA-TMA）的成人和2岁及以上儿童患者
作用机制：靶向MASP-2的全人源单克隆抗体，凝集素通路抑制剂，通过选择性抑制MASP-2酶阻断补体凝集素通路激活，同时保留其他补体通路功能。
TA-TMA是一种由该通路驱动、危及生命的干细胞移植并发症。
MASP-2酶，全称为甘露聚糖结合凝集素丝氨酸蛋白酶-2，是一种由MASP2基因编码的丝氨酸蛋白酶，属于补体系统中凝集素通路的关键效应酶。它在补体激活的甘露糖途径中起核心作用，通过裂解补体成分C4和C2来启动级联反应，介导免疫防御和炎症反应。
MASP-2的结构与功能： MASP-2以酶原形式存在，其结构包含纤维胶原区和催化区，能够识别病原体表面的甘露糖残基并被激活。激活后，MASP-2通过蛋白水解切割下游底物（如C4和C2），形成C3转化酶，从而连接补体系统与先天免疫反应。该酶的活性选择性抑制是治疗补体介导疾病（如血栓性微血管病）的靶点，例如单克隆抗体药物narsoplimab通过靶向MASP-2实现治疗效果。
3.6.阿夫凯泰aficamten
中文通用名：阿夫凯泰
英文通用名：aficamten
化学文摘号：2364554-48-1研发代号CK-3773274; CK-274
分子式：C18H19N5O2
分子量：337.37
商品名：Myqorzo、星舒平
剂型及给药途径：口服片剂
制剂规格：5mg/片
上市国家或地区及持有人：美国，中国，国药准字HJ20250147，Cytokinetics，赛诺菲
临床适应症：治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者
作用机制：Myqorzo是一种选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂。它通过直接抑制产力横桥的形成，减轻心肌过度收缩。在临床前模型中，Myqorzo通过结合心肌肌球蛋白上一个独特的选择性变构位点来降低心肌收缩力。
结构式：
4呼吸系统疾病新疗法
4.1.brensocatib
英文通用名：brensocatib研发代号AZD7986; INS 1007
化学文摘号：1802148-05-5
分子式：C23H24N4O4
分子量：420.46
商品名：Brinsupri
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：10 mg和25 mg片剂
上市国家或地区及持有人：美国，Insmed
临床适应症：治疗12岁及以上成人及儿童的非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）
作用机制：Brinsupri是一种“first-in-class”二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，旨在抑制中性粒细胞内可驱动NCFB慢性气道炎症的关键酶类——中性粒细胞丝氨酸蛋白酶的活化。
结构式：
4.2.zopapogene imadenovec
英文通用名：zopapogene imadenovec；zopapogene imadenovec-drba
研发代号PRGN-2012
商品名：Papzimeos
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：细胞治疗产品。5 x 10¹¹ PU/1mL
上市国家或地区及持有人：美国，Precigen
临床适应症：治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）
作用机制：
RRP是一种罕见、致残且可能危及生命的上、下呼吸道疾病，由人乳头瘤病毒（HPV）6型或11型的慢性感染引起。RRP可导致严重的发音障碍、气道受损以及反复发生的阻塞后肺炎。RRP的治疗主要依赖于反复手术，但手术并不能解决疾病的根本原因，并可能带来显著的发病率，同时增加患者和医疗系统的负担。
Papzimeos（PRGN-2012）是一种非复制型腺病毒载体免疫疗法，旨在表达由HPV 6型和11型蛋白特定区域组成的融合抗原。该疗法设计为在12周内通过四次皮下注射给药，目标是在RRP患者中诱导针对HPV 6型和HPV 11型蛋白的免疫反应。
4.3. nerandomilast那米司特
中文通用名：那米司特
英文通用名：nerandomilast
化学文摘号：1423719-30-5研发代号BI 1015550
分子量：448.97
分子式：C20H25ClN6O2S
商品名：Jascayd
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：9mg、18mg/片
上市国家或地区及持有人：美国，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）；中国，国药准字HJ20250125/6
临床适应症：治疗特发性肺纤维化（IPF）
作用机制：
Jascayd是一种口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，具有抗炎症和抗纤维化的双重作用。PDE4是磷酸二酯酶（PDE）家族的一员，包含4个亚型（PDE4A-PDE4D），可通过特异性水解cAMP而调控促炎、抗炎细胞因子的产生。研究发现，抑制PDE4的活性可以使细胞内cAMP水平升高、激活蛋白激酶A（PKA），从而抑制NFκB和NFAT等信号通路并减少下游细胞因子和趋化因子的释放，因此以PDE4为靶点的疗法有望治疗多种炎症相关疾病。其中，PDE4B在控制钙诱导的钙释放（CICR）过程中发挥作用，优先抑制PDE4B可维持治疗肺纤维化的疗效，同时避免某些不良事件。
IPF是最常见的进行性纤维化间质性肺病（ILD）之一。IPF的症状包括活动时呼吸困难、持续干咳、胸部不适、疲劳和虚弱，影响全球约300万人。该疾病主要影响50岁以上的患者，并且男性患者多于女性。
结构式：
4.4.depemokimab
中文通用名：德莫奇单抗
英文通用名：Exdensur（depemokimab）
商品名：Exdensur
剂型及给药途径：注射给药，每年两次。
制剂规格：100mg注射液的形式提供，装于预充式注射笔或注射器中，用于皮下注射
上市国家或地区及持有人：英国，美国，GSK
临床适应症：作为附加维持疗法，治疗12岁及以上具有2型炎症特征的成人和青少年哮喘患者，这些患者在接受中到高剂量吸入性皮质类固醇（ICS）联合另一种哮喘控制药物治疗后症状未得到有效控制；以及作为附加维持疗法，治疗伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎（CRSwNP）成人患者，这些患者的病情控制不佳时使用。
作用机制：Depemokimab是一款靶向IL-5的超长效生物制品。它能够与IL-5以高亲和力结合，以每6个月给药一次的频率用以治疗重度哮喘和CRSwNP患者。IL-5是2型炎症中的关键细胞因子之一。超过80%的严重哮喘患者的病情是由2型炎症引起的，患者具有嗜酸性粒细胞水平升高特征，且其病情恶化不可预测。与哮喘类似，85%的CRSwNP病例由慢性2型炎症驱动。
5抗菌新疗法
5.1.氨曲南/阿维巴坦
通用名：氨曲南/阿维巴坦
英文通用名：aztreonam/avibactam
商品名：Emblaveo
剂型及给药途径：注射用冻干粉针剂
制剂规格：1.5克/0.5克氨曲南/阿维巴坦注射液浓缩粉末，白色至浅黄色冻干饼。
上市国家或地区及持有人：美国，2025年；辉瑞与艾伯维
临床适应症：Emblaveo适用于治疗成人患者的以下感染：
复杂的腹腔内感染（cIAI）；医院获得性肺炎（HAP），包括呼吸机相关肺炎（VAP）；
复杂的尿路感染（cUTI），包括肾盂肾炎；Emblaveo还适用于治疗选择有限的成人患者的需氧革兰氏阴性细菌感染。应考虑适当使用抗菌药物的官方指南。
作用机制：有效成分均为已上市产品。Emblaveo是由辉瑞与艾伯维联合开发的抗生素组合，由aztreonam（氨曲南）和avibactam（阿维巴坦）组成。氨曲南是一种单环内酰胺β-内酰胺，阿维巴坦则是一种广谱β-内酰胺酶抑制剂，这种组合旨在恢复氨曲南对革兰氏阴性菌的活性，这些细菌具有两种防御机制，可以使β-内酰胺类抗生素——β-内酰胺酶和金属β-内酰胺酶(MBL)无效，并能够治疗多药耐药的革兰氏阴性菌。
5.2. 斯泰度塔单抗
通用名：斯泰度塔单抗
英文通用名：Siltartoxatug Injection
研发代号TNM002
商品名：新替妥
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：10 mg（0.5 mL）/瓶
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250012，珠海泰诺麦博制药
临床适应症：用于成人破伤风紧急预防。
作用机制：本品为重组抗破伤风毒素单克隆抗体，主要通过结合破伤风毒素的AB片段，起到被动免疫作用。
5.3.gepotidacin吉泊达星
通用名：吉泊达星
英文通用名：gepotidacin
化学文摘号：1075236-89-3
分子式：C24H28N6O3
分子量：448.51800
商品名：Blujepa
剂型及给药途径：口服片剂
制剂规格：750mg/片
上市国家或地区及持有人：美国，GSK
临床适应症：用于治疗12岁及以上（体重≥45公斤）单纯性泌尿生殖道淋病患者。治疗由以下敏感微生物引起的单纯型尿路感染的儿科(≥12岁)和成人女性患者(≥40kg)：大肠杆菌、肺炎克雷伯氏菌、弗氏柠檬酸杆菌复合体、腐生葡萄球菌和粪肠球菌。
作用机制：Blujepa是一款具有独特作用机制的口服“first-in-class”抗生素。它能够均衡抑制两种不同的II型拓扑异构酶，从而对大多数目标病原体，包括对现有抗生素耐药的菌株产生抗菌活性。由于能够均衡抑制两种酶的活性，细菌需要同时在两种酶上发生突变才能显著降低对Blujepa的敏感性，因此预期产生耐药性的可能性较低。
Blujepa是一种首创(first-in-class)的、新型的口服抗生素，具有新颖的作用机制。它是一种三氮杂苊烯抗菌药，可抑制II型拓扑异构酶，包括细菌拓扑异构酶II(DNA旋转酶)和拓扑异构酶IV，从而抑制DNA复制。即通过干扰细菌复制自身所需的两种酶来发挥作用。
结构式：
5.4.zoliflodacin
英文通用名：zoliflodacin
化学文摘号：1620458-09-4研发代号ETX0914;AZD0914
分子量：487.44
分子式：C22H22FN5O7
商品名：Nuzolvence
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：颗粒剂，
上市国家或地区及持有人：美国，Innoviva Specialty Therapeutics
临床适应症：治疗成人及12岁以上儿童的单纯性生殖泌尿道淋病，这些患者的体重至少77磅（35公斤）。
作用机制：Nuzolvence是一款“first-in-class”的spiropyrimidinetrione类口服II型拓扑异构酶抑制剂，具有独特的作用机制。既往的体外研究表明，它对淋病奈瑟菌的多重耐药菌株（包括对头孢曲松和阿奇霉素耐药的菌株）具有活性，而且不会与其他抗生素产生交叉耐药性。Zoliflodacin属于首创的螺吡咪啶三酮类抗生素，通过抑制细菌的II型拓扑异构酶（关键DNA复制酶）干扰病原体繁殖，作用机制与传统喹诺酮类药物不同，因此无交叉耐药性。
结构式：
6抗病毒新疗法
6.1.萘坦司韦
通用名：磷酸萘坦司伟
英文通用名：Netanasvir Phosphate
化学文摘号：2007900-70-9
分子式：C₅₁H₅₈N₈O₇
分子量：895.06
结构式：
商品名：东卫卓
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：100mg/胶囊
上市国家或地区及持有人：中国，2025年，国药准字H20250007；东阳光
临床适应症：丙肝
作用机制：该药适用于与艾考磷布韦片联用，治疗初治或干扰素经治的基因1、2、3、6型成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染，可合并或不合并代偿性肝硬化。
6.2.玛舒拉沙韦
通用名：玛舒拉沙韦片
英文通用名：Suraxavir Marboxil Tablets
化学文摘号：研发代号GP681
分子式为C₃₄H₄₃FN₄O₁₀
分子量为707.71
商品名：伊速达
剂型及给药途径：口服片剂
制剂规格：20mg/片
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250009，江西科睿药业
临床适应症：适应症包括急性单纯性流感及存在并发症高风险的患者。
作用机制：玛舒拉沙韦通过抑制流感病毒的RNA聚合酶酸性蛋白，直接阻碍病毒复制，作用机制与传统药物不同。该药物在改善流感症状、快速清除病毒方面效果显著，且安全性良好、耐药率低（如H1N1pdm亚型耐药率仅0.7%）。
该药物具有半衰期长、靶器官（肺）浓度高的特点，可能有助于克服靶点耐药性问题。
结构特点：
(2r,3s,4r,5r)-2-(4-甲氧基苄基)-5-(((2s,3s,4r,5r)-5-(4-氨基-2-氧代嘧啶-1(2h)-基)-4-氟-2-羟基-4-甲基四氢呋喃-3-基)氧基)-4-羟基-3-甲基四氢呋喃-2-羧酸异丙酯。
6.3.艾考磷布韦
通用名：艾考磷布韦
英文通用名：Encofosbuvir Tablets
商品名：东英贺
剂型及给药途径：口服片剂
制剂规格：0.3g/片
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250010，东阳光
临床适应症：丙型肝炎，小分子NS5B聚合酶抑制剂，通过与NS5A抑制剂磷酸萘坦司韦胶囊组成联合治疗方案，形成针对丙肝病毒的多靶点抑制作用。该治疗方案可覆盖基因1、2、3、6型HCV感染，适应症范围包含代偿性肝硬化患者群体。
作用机制：与磷酸萘坦司伟联用。适用于治疗基因1、2、3、6型成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染，适应症覆盖初治或干扰素经治患者，包括代偿性肝硬化患者群体。作为国内首个自主研发的NS5B聚合酶抑制剂类创新药，
6.4. 昂拉地韦
通用名：昂拉地韦
英文通用名：Onradivir Tablets
化学文摘号：2200336-20-3研发代号ZSP1273
分子量：440.45
分子式：C₂₂H₂₂F₂N₆O₂
商品名：安睿威
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：0.2g/片（按C₂₂H₂₂F₂N₆O₂计）
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250019，广东众生睿创
临床适应症：流感
作用机制：流感RNA聚合酶PB2蛋白抑制剂。PB2亚基抑制剂，通过“抢帽”机制干扰病毒转录复制初始阶段，可抑制奥司他韦和玛巴洛沙韦耐药株，并对H5N6、H7N9等禽流感病毒有效。
结构式：
6.5.clesrovimab
英文通用名：clesrovimab
商品名：Enflonsia
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：Enflonsia（clesrovimab）的制剂规格为105mg/0.7mL，以单剂量预装注射器形式提供，内容物为透明至微乳白色的无色至微黄色溶液。
该产品通过肌肉注射给药，采用固定剂量设计，无论患者体重如何均使用105mg单次注射，以简化临床应用流程。
上市国家或地区及持有人：美国，默沙东
临床适应症：呼吸道合胞病毒（RSV）季节的婴儿发生RSV相关的下呼吸道疾病
作用机制：长效预防型抗体疗法，旨在为婴幼儿提供快速且持续5个月的保护，覆盖整个典型的RSV流行季节（通常从秋季延续至翌年春季）。
6.6.玛硒洛沙韦
通用名：玛硒洛沙韦片
英文通用名：Sebaloxavir Marboxil Tablets
研发代号ZX-7101A
分子式：C27H23F2N3O7Se
分子量：618.45
商品名：济可舒
剂型及给药途径：口服片剂
制剂规格：40mg/片
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250051，南京征祥医药
临床适应症：用于既往健康的成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。
作用机制：新一代靶向流感病毒RNA聚合酶PA抑制剂。
结构式：
6.7. 口服六价重配轮状病毒活疫苗(Vero细胞)
通用名：口服六价重配轮状病毒减毒活疫苗（Vero细胞）
英文通用名：Reassortant Rotavirus Vaccine, Live, Oral, Hexavalent (Vero Cell)
商品名：武生儿轮宝
剂型及给药途径：口服溶液剂给药
制剂规格：2.0ml/瓶。每1次人用剂量为2.0ml，所含的G1、G2、G3、G4、G8和G9型人-牛轮状病毒基因重配株病毒滴度均应不低于5.5lgFFU/剂。
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250047，武汉生物制品研究所
临床适应症：有效预防G1、G2、G3、G4、G8、G9六种血清型导致的婴幼儿轮状病毒腹泻，尤其增加了近年来显著上升的G8和G9型，首次实现对我国当前G型优势流行株的全覆盖。
作用机制：疫苗
同类疫苗比较：
兰生：国药准字S20230022，三价，每瓶2.0ml，每1次人用剂量为2.0ml，所含的G2、G3和G4型人-羊轮状病毒基因重配株病毒滴度均应不低于4.5 lgCCID50/ml。
国药准字S20010002，弱毒，每瓶3.0ml。每1次人用剂量为3.0ml，每1.0ml疫苗所含轮状病毒LLR弱毒株活病毒量应不低于5.5lgCCID50。
默沙东：国药准字SJ20180002，五价，口服五价重配轮状病毒减毒活疫苗(Vero细胞)，每支2ml,每1次人用剂量2ml;所含5种人-牛轮状病毒重配株效价不低于如下限值:G1:2.2×10^6感染单位;G2:2.8×10^6感染单位;G3:2.2×10^6感染单位;G4:2.0×10^6感染单位;P1A[8]:2.3×10^6感染单位。
6.8.玛帕西沙韦
中文通用名：玛帕西沙韦胶囊
英文通用名：Pixavir Marboxil Capsules
化学文摘号：2365473-17-0研发代号TG-1000
分子量：540.54
分子式：C27H22F2N2O6S
商品名：壹立康
剂型及给药途径：口服胶囊给药
制剂规格：20mg
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250070，健康元药业
临床适应症：流感。适用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。
作用机制：一次口服完成全疗程”的新型帽依赖性核酸内切酶抑制剂。RNA聚合酶抑制剂，通过阻断病毒复制发挥作用，主要用于甲型和乙型流感的治疗。研发代号TG-1000，是玛巴洛沙韦（Baloxavir marboxil）的结构类似物，属于前体药物，在体内经肠道羧酸酯酶代谢为活性代谢产物TG-0527发挥作用。
结构式：
7抗肿瘤疾病新疗法
7.1.利厄替尼
通用名：利厄替尼
英文通用名：Limertinib
化学文摘号：1934259-00-3研发代号ASK120067
分子量：546.06
分子式：C29H32ClN7O2
结构式：
商品名：奥壹新
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：80mg/片
上市国家或地区及持有人：中国，2025年，国药准字H20250004；江苏奥赛康
临床适应症：适用于既往经表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗时或治疗后出现疾病进展,并且经检测确认存在 EGFR T790M 突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的治疗。
作用机制：利厄替尼（ASK120067）是一种具有全新分子结构的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）。该药物主要用于治疗具有EGFR外显子19缺失（19DEL）或外显子21置换突变（L858R）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。
利厄替尼还适用于既往表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。
Limertinib 选择性抑制 EGFR 突变细胞系的增殖，并在携带突变 EGFR 的非小细胞肺癌 (NSCLC) 细胞中展现出显著的抗增殖活性。
7.2.塞纳帕利
通用名：塞纳帕利
英文通用名：Senaparib
化学文摘号：1401682-78-7研发代号IMP4297
分子量：478.45
分子式：C24H20F2N6O3
结构式：
商品名：派舒宁
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：10mg/胶囊
上市国家或地区及持有人：中国，2025年，国药准字H20250002；英派药业
临床适应症：适用于晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在一线含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗。
作用机制： PARP1/2抑制剂，通过阻断肿瘤细胞DNA修复通路和合成致死机制发挥抗肿瘤作用。
7.3.菲诺利单抗
通用名：菲诺利单抗注射液
英文通用名：Finotonlimab Injection
商品名：安佑平
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：100mg(4ml)/瓶
上市国家或地区及持有人：中国，2025年，国药准字S20250011；神州细胞
临床适应症：菲诺利单抗注射液适用于与含铂化疗联合治疗复发性和/或转移性头颈部鳞状细胞癌患者的一线治疗。
作用机制：该药物为重组人源化抗PD-1单克隆抗体，通过特异性结合PD-1受体，阻断其与配体PD-L1/PD-L2的相互作用，解除肿瘤微环境中的免疫抑制效应，从而激活T细胞对肿瘤细胞的杀伤功能。头颈部鳞状细胞癌具有高复发率特征，传统含铂化疗方案疗效有限，临床研究显示其可显著延长患者无进展生存期，与含铂化疗联合用于复发性和/或转移性头颈部鳞状细胞癌的一线治疗。
7.4.mirdametinib
英文通用名：mirdametinib
化学文摘号：391210-10-9研发代号PD0325901
分子量 ：482.19
分子式：C16H14F3IN2O4
Mirdametinib与RAF抑制剂（如Encorafenib）联用，治疗BRAF突变肿瘤。
商品名：gomekli
剂型及给药途径：口服胶囊及口服混悬用片剂
制剂规格：胶囊剂：1毫克和2毫克两种规格
口服混悬液用片剂：1毫克规格
上市国家或地区及持有人：美国，2025；springworks
临床适应症：Mirdametinib与RAF抑制剂（如Encorafenib）联用，治疗BRAF突变肿瘤。用于治疗年龄不低于2岁的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和儿童患者。
作用机制：NF1是一种遗传性疾病，患者一生中约有30%至50%的风险发展为丛状神经纤维瘤，这种肿瘤沿着外周神经鞘以浸润性方式生长，可能导致严重容貌畸形、疼痛和功能障碍。丛状神经纤维瘤还可能转变为恶性外周神经鞘瘤，这是一种侵袭性且可能致命的疾病。由于丛状神经纤维瘤沿神经浸润性生长，其外科切除十分具有挑战性，高达约85%的丛状神经纤维瘤被认为无法完全切除。
Mirdametinib是一种口服别构小分子MEK抑制剂，靶向MEK1和MEK2。
结构式：
7.5. vimseltinib
英文通用名：vimseltinib
化学文摘号：1628606-05-2研发代号DCC-3014
分子量 ：431.49
分子式：C23H25N7O2
商品名：romvimza
剂型及给药途径：口服胶囊剂
制剂规格：30mg，每周口服两次（两次给药间隔至少72小时），可与食物同服或单独服用。胶囊应整个吞服，不可打开或咀嚼。
上市国家或地区及持有人：美国，2025；ONO PHARMA
临床适应症：腱鞘巨细胞瘤（TGCT），用于治疗不适合手术切除的有症状腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。
作用机制：
口服集落刺激因子1受体(CSF1R)抑制剂，靶向并结合单核细胞、巨噬细胞和破骨细胞上表达的CSF1R；还抑制CSF1R配体集落刺激因子-1和白细胞介素-34与CSF1R的结合；这可防止这些细胞中的CSF1R激活和CSF1R介导的信号传导，从而阻止巨噬细胞和单核细胞产生炎症介质并减少炎症。
腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是罕见的非恶性肿瘤，会侵袭损害周围组织，导致疼痛肿胀及活动受限。
结构式：
7.6. 匹米替尼胶囊
中文通用名：盐酸匹米替尼胶囊
英文通用名：Pimicotinib Hydrochloride Capsules
化学文摘号：2253123-16-7研发代号ABSK021
分子式：C₂₂H₂₄N₆O₃
分子量：420.46
商品名：贝捷迈
剂型及给药途径：口服胶囊
制剂规格：25 mg（按C₂₂H₂₄N₆O₃计）
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250072，默克雪兰诺（北京）医药
临床适应症：用于治疗手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。
作用机制：高选择性集落刺激因子-1受体（CSF-1R）抑制剂。
腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，既往又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS），它可导致受累关节进行性肿胀、僵硬和活动功能受限，严重影响患者日常活动能力和生活质量。若不及时治疗或病情复发，可能对骨骼、关节及周围组织造成不可逆损伤。
结构式：
7.7. Capivasertib卡匹色替
通用名：卡匹色替
英文通用名：Capivasertib
化学文摘号：1143532-39-1研发代号AZD5363
分子式：C21H25ClN6O2
分子量：428.92
商品名：荃科得，TRUQAP
剂型及给药途径：口服片剂。Truqap薄膜衣片的口服剂量为160mg或200mg capivasertib。片剂还含有交联羧甲基纤维素钠、磷酸氢钙、硬脂酸镁和微晶纤维素。薄膜衣包含以下非活性成分:共聚维酮、羟丙甲纤维素、氧化铁黑、氧化铁红、氧化铁黄、中链甘油三酯、聚葡萄糖、聚乙二醇3350和二氧化钛。
制剂规格：160mg，200mg/片
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字HJ20250046，阿斯利康
临床适应症：口服AKT激酶抑制剂，与氟维司群联合治疗激素受体(HR)阳性、人类表皮生长因子受体2 (HER2)阴性、局部晚期或转移性乳腺癌的成年患者。
作用机制：capivasertib是丝氨酸/苏氨酸激酶AKT的所有3种亚型(AKT1、AKT2和AKT3)的抑制剂，并抑制下游AKT底物的磷酸化。肿瘤中AKT激活是上游信号通路激活、AKT1突变、磷酸酶和张力蛋白同源物(PTEN)功能丧失以及磷脂酰肌醇3-激酶(PIK3CA)催化亚单位突变的结果。
在体外，capivasertib降低了乳腺癌细胞系的生长，包括那些具有相关PIK3CA或AKT1突变或PTEN改变的乳腺癌细胞系。在体内，capivasertib单独和与氟维司群联合抑制小鼠异种移植模型的肿瘤生长，包括PIK3CA、AKT1和PTEN改变的雌激素受体阳性乳腺癌模型。
结构式：
7.8. linvoseltamab
英文通用名：linvoseltamab
商品名：Lynozyfic
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：5mg/2.5mL；200mg/10mL
上市国家或地区及持有人：美国，欧盟，再生元
临床适应症：复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）
作用机制： Linvoseltamab是一种双特异性抗体，通过将MM细胞表面的B细胞成熟抗原（BCMA）与T细胞表面的CD3连接，促进T细胞激活并杀伤肿瘤细胞。旨在将多发性骨髓瘤细胞上的BCMA与T细胞表面表达的CD3连接，以促进T细胞活化和癌细胞杀伤的双特异性抗体。
7.9. avutometinib/defactinib
通用名：阿维替尼/地法替尼
英文通用名：avutometinib/defactinib
defactinib化学文摘号：1073154-85-4。
分子式：C₂₀H₂₁F₃N₈O₃S。
分子量：510.49。
avutometinib 化学文摘号946128-88-7
分子量：471.46
分子式：C21H18FN5O5S
商品名：Avmapki Fakzynja Co-pack
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：AVMAPKI(avutometinib胶囊)联合FAKZYNJA(defactinib片剂)
AVMAPKI胶囊：0.8mg；FAKZYNJA片剂：200mg
上市国家或地区及持有人：美国，Verastem Oncology
临床适应症：治疗复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）成年患者，这些患者曾接受过系统性治疗并且其肿瘤携带KRAS突变。
作用机制：LGSOC是一种卵巢癌亚型，主要影响45-55岁的女性，这类癌症对化疗的应答率较低。此外，该疾病通常在癌症已扩散至身体其他部位后被发现，此时治疗难度更大。LGSOC的30%病例中存在KRAS 的突变。
Avutometinib是一种RAF/MEK抑制剂，它能够诱导MEK与ARAF、BRAF和CRAF形成非活性复合物，可能通过最大程度地抑制RAS信号通路产生更全面和持久的抗肿瘤反应。与其他MEK抑制剂不同，avutometinib既能阻止MEK激酶活性，也能阻止RAF磷酸化MEK。这种独特的机制使avutometinib能够阻止MEK信号，而不触发补偿性的MEK激活。美国FDA曾授予avutometinib与FAK抑制剂defactinib联用，治疗所有复发的低级别浆液性卵巢癌患者（无论KRAS状态）的突破性疗法认定。
Defactinib：
2024年7月获FDA孤儿药认定用于胰腺癌治疗。
2024年3月获孤儿药资格用于复发性低级别浆液性卵巢癌。
Avutometinib结构式：
Defactinib结构式：
7.10.telisotuzumab vedotin
英文通用名：telisotuzumab vedotin
商品名：Emrelis
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：Emrelis（维汀-特立妥珠单抗）的制剂规格为无菌、无防腐剂的白色至灰白色冻干粉，采用单剂量玻璃小瓶包装，具体规格包括20mg/瓶/盒和100mg/瓶/盒。
上市国家或地区及持有人：美国，艾伯维（AbbVie）
临床适应症：治疗具有高c-Met蛋白过度表达（OE）的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。
作用机制：靶向c-Met的ADC，以微管蛋白抑制剂MMAE作为毒性有效载荷。c-Met是一种在包括NSCLC在内的多种肿瘤中过度表达的受体酪氨酸激酶。作为ADC药物，它由靶向c-MET蛋白的单克隆抗体、连接子和细胞毒性载荷（单甲基奥瑞他汀F）组成，通过靶向递送毒素杀伤癌细胞。
7.11. 吡洛西尼
通用名：吡洛西利片
英文通用名：Bireociclib
商品名：轩悦宁
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：120mg/片
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250013，轩竹生物
临床适应症：适用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性晚期或转移性乳腺癌成人患者：与氟维司群联合用于既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的患者；单药用于既往转移性阶段接受过两种及以上内分泌治疗和一种化疗后出现疾病进展的患者。
作用机制：吡洛西利（曾用名：吡罗西尼，birociclib）作为一款全新结构的CDK4/6抑制剂，对CDK4和6具有强抑制作用，对CDK2和CDK9也有一定抑制作用。该药有望克服HR+乳腺癌患者內分泌治疗的耐药问题，同时单药针对多线治疗失败的晚期乳腺癌患者亦被观察到有明显疗效。临床前研究结果表明，吡罗西尼具有独特的药代动力学特征，能够有效通过血脑屏障，对乳腺癌脑转移的患者和脑癌患者预期会产生良好疗效。
CDK4/6全称为细胞周期蛋白依赖性激酶4和6，它是驱动细胞分裂的关键调节因子。研究发现，CDK4/6在许多癌细胞中呈现过表达的现象，导致癌细胞分裂周期失控，无限增殖。临床研究证实，超过一半的乳腺癌患者会过表达细胞周期蛋白D，且大部分为雌激素受体（ER）阳性乳腺癌患者。由于细胞周期蛋白D直接作用于CDK4/6，因此CDK4/6已成为激素受体阳性乳腺癌患者的重要治疗靶点。
7.12. 芦沃美替尼
通用名：芦沃美替尼
英文通用名：Luvometinib Tablets
化学文摘号：2739690-43-6研发代号FCN-159
分子式：C₂₆H₂₂F₂IN₅O₄S
分子量：665.45
商品名：复迈宁
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：1mg，4mg/片
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250025 ，复星医药
临床适应症：用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。
作用机制：该药物属于MEK1/2抑制剂，通过抑制靶蛋白活性阻断MAPK信号通路异常激活。
结构式：化学名称为N-[3-[6-环丙基-3-氟-4-[(2-氟-4-碘苯基)氨基]-1-甲基-2,5-二氧代-1,2,5,6-四氢吡啶并[2,3-d]哒嗪-8-基]苯基]环丙磺酰胺。
7.13.法米替尼
通用名：法米替尼
英文通用名：Famitinib Malate Capsules
化学文摘号：1044040-56-3
分子式：C₂₃H₂₇FN₄O₂
分子量：410.48
商品名：艾比特
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：5mg（按C₂₃H₂₇FN₄O₂计）/胶囊
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250022，江苏恒瑞
临床适应症：联合注射用卡瑞利珠单抗用于既往接受含铂化疗治疗失败但未接受过贝伐珠单抗治疗的复发或转移性宫颈癌患者。
作用机制：通过抑制C-Kit、KDR和PDGFR等多靶点酪氨酸激酶，发挥抗肿瘤增殖和抑制血管生成的双重作用。通过抑制C-Kit、KDR和PDGFR等关键酪氨酸激酶靶点，同时实现：阻断肿瘤细胞增殖信号传导通路，抑制肿瘤血管内皮生长因子（VEGF）介导的血管生成，调节肿瘤微环境增强免疫细胞浸润。三重作用机制使其在实体瘤治疗中展现出独特优势。
结构式：
7.14.氘恩扎鲁胺
通用名：氘恩扎鲁胺
英文通用名：Deutenzalutamide Soft Capsules
分子式：C₂₁H₁₃D₃F₄N₄O₂S
分子量：467.45
商品名：海纳安
剂型及给药途径：口服软胶囊，辅料：辛酸癸酸聚乙二醇甘油酯，丁基羟基茴香醚，二丁基羟基甲苯，胶囊用明胶，甘油（供注射用），山梨醇山梨坦溶液，二氧化钛。
制剂规格：40mg/粒
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250029，海创药业
临床适应症：治疗接受醋酸阿比特龙及化疗后出现疾病进展，且既往未接受新型雄激素受体抑制剂的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者
7.15. 伏维西利
通用名：枸橼酸伏维西利胶囊
英文通用名：Fovinaciclib Citrate Capsules
化学文摘号：1933533-73-3研发代号FCN-437c
分子式：C₂₉H₄₀N₈OS
分子量：548.75
商品名：复妥宁
剂型及给药途径：口服胶囊剂
制剂规格：25mg，100mg（以C₂₉H₄₀N₈OS计）
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250023，锦州奥鸿药业
临床适应症：治疗成人中既往接受内分泌治疗后疾病进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子2（HER2）阴性复发或转移性乳腺癌；与芳香化酶抑制剂联合，作为绝经前、围绝经期及绝经后HR阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌女性患者的初始内分泌治疗。
作用机制：
小分子CDK4/6抑制剂，其作用机制为抑制细胞周期进程，阻断细胞从G1期向S期过渡——既能有效减缓癌细胞增殖速度，还可诱导肿瘤细胞凋亡，最终实现控制肿瘤发展的目的。
结构式：
7.16. 瑞康曲妥珠单抗
通用名：瑞康曲妥珠单抗
英文通用名：Trastuzumab rezetecan for Injection
商品名：艾维达
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：0.1g/瓶
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250024，苏州盛迪亚生物
临床适应症：治疗存在HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。联合阿得贝利单抗注射液和化疗用于胃癌或胃食管结合部腺癌。
作用机制：重组人源化抗HER2 IgG1单克隆抗体通过可酶切的含马来酰亚胺四肽（GGFG）连接子与拓扑异构酶Ⅰ抑制剂DXh偶联而成。瑞康曲妥珠单抗可特异性结合肿瘤细胞表面上的 HER2，随后被内吞至细胞内并转运至溶酶体中，通过组织蛋白酶水解释放 DXh，后者可抑制 DNA拓扑异构酶Ⅰ的活性，诱导肿瘤细胞的凋亡。
结构特点：马来酰亚胺四肽（GGFG）连接子与拓扑异构酶Ⅰ抑制剂DXh（瑞泽替康）偶联。
7.17.泽尼达妥单抗
通用名：泽尼达妥单抗
英文通用名：Zanidatamab for Injection
商品名：百赫安
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：300mg/瓶
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250030，百济神州
临床适应症：适用于治疗既往接受过全身治疗的HER2高表达（IHC3+）不可切除局部晚期或转移性胆道癌。
作用机制：其通过靶向HER2的ECD2和ECD4表位，诱导CDC、ADCC、ADCP等机制抑制肿瘤生长。
7.18. 重组(酵母分泌型)人血清白蛋白-人粒细胞集落刺激因子(I)融合蛋白
通用名：注射用阿格司亭α
英文通用名：Albipagrastim alfa for Injection
研发代号：8MW0511
商品名：迈粒生
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：20mg/瓶
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250021，齐鲁制药
临床适应症：适用于成年非髓性恶性肿瘤患者在接受容易引起发热性中性粒细胞减少症的骨髓抑制性抗癌药物治疗时，降低以发热性中性粒细胞减少症为表现的感染发生率。
作用机制：
长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF）（高活性改构细胞因子），应用基因融合技术将改构的G-CSF突变体基因的N端与人血清白蛋白的C端融合，可明显抑制G-CSF受体介导的清除途径，延长半衰期，在临床使用中可以降低给药频率，提高治疗的依从性。
7.19. 戈来雷塞
通用名：枸橼酸戈来雷塞片
英文通用名：Glecirasib Citrate Tablets
化学文摘号：2657613-87-9
分子式：C₃₁H₂₆ClF₄N₇O₂
分子量：640.03
商品名：艾瑞凯
剂型及给药途径：口服片剂
制剂规格：200mg/片（按C₃₁H₂₆ClF₄N₇O₂计）
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250020，上海艾力斯医药
临床适应症：治疗非小细胞肺癌（NSCLC），特别是针对KRAS G12C突变的患者
作用机制：靶向KRAS G12C突变的口服小分子抑制剂。戈来雷塞是一种强效的、不可逆的KRAS G12C抑制剂。戈来雷塞通过共价结合于KRAS G12C的12位突变的半胱氨酸残基上，使KRAS G12C锁定在非活化状态，从而阻断KRAS依赖的信号转导，抑制肿瘤细胞的增殖，并诱导细胞凋亡。
戈来雷塞分子不仅具有高选择性与高活性，其独特的分子结构使其具有独特的成药性，在临床研究中展现出更好的药效和安全性，其极低的胃肠道毒性在临床应用中具有更好的患者依从性。戈来雷塞是潜在的同类最佳分子，有望使KRAS G12C突变的非小细胞肺癌、结直肠癌患者获益。
结构式：
7.20. 泰瑞西利
通用名：酒石酸泰瑞西利胶囊
英文通用名：Tibremciclib Tartrate Capsules
研发代号BPI-16350
分子式：C₂₈H₃₂F₂N₈
分子量：518.60
商品名：康美纳，剂型及给药途径：口服胶囊给药
制剂规格：0.1g（按C₂₈H₃₂F₂N₈计）/胶囊
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250044，贝达药业
临床适应症：与氟维司群联合使用，主要适用于既往接受内分泌治疗后出现病情进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成年患者
作用机制：靶向抑制肿瘤细胞增殖泰瑞西利通过特异性结合CDK4/6激酶，抑制其活性，阻断细胞周期从G1期向S期的转换，从而抑制HR+/HER2-乳腺癌细胞的增殖和转移。
CDK4/6的作用：CDK4/6是调控细胞周期的关键蛋白，尤其在雌激素受体（HR）阳性的乳腺癌中，其过度活化促进肿瘤生长。
阻滞细胞周期：药物通过抑制CDK4/6，将癌细胞阻滞在G1期，抑制DNA复制，减缓肿瘤进展。
HR+/HER2-晚期乳腺癌是转移性乳腺癌(MBC)最常见的亚型。随着时间的推移，许多HR+/HER2-晚期乳腺癌患者在内分泌治疗过程中出现耐药性和疾病进展。
结构式：
7.21.伊吡诺司他
通用名：注射用盐酸伊吡诺司他
英文通用名：Ifupinostat Hydrochloride for Injection
化学文摘号：1235449-52-1研发代号BEBT-908
分子式：C₂₃H₂₅N₉O₃S
分子量：507.57
商品名：贝特琳
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：20.6mg（按C₂₃H₂₅N₉O₃S计）
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250040，必贝特
临床适应症：适用于既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤成人患者。
作用机制：PI3K/HDAC抑制剂。该药在抑制肿瘤信使通路核心靶点PI3K的同时，可抑制表观遗传修饰靶点HDAC，产生协同抗肿瘤作用。
结构式：
7.22. 苏维西塔单抗
通用名：注射用苏维西塔单抗
英文通用名：Suvemcitug for Injection
商品名：恩泽舒
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：50mg/瓶
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250037，先声药业
临床适应症：治疗铂耐药复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌
作用机制：新一代重组人源化抗血管内皮生长因子（VEGF）单克隆抗体，通过精准阻断VEGF与受体结合，抑制肿瘤血管生成，从而发挥抗肿瘤作用。其独特分子设计使其对VEGF通路的抑制能力显著优于同类药物贝伐珠单抗。
7.23. 利沙托克拉
通用名：利沙托克拉片
英文通用名：Lisaftoclax
化学文摘号：2180923-05-9研发代号APG-2575片
分子量：882.42
分子式：C45H48ClN7O8S
商品名：利生妥
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：10mg，50mg，200mg/片
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250045/6/7，苏州亚盛药业
临床适应症：治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）及小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。
作用机制：通过抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到抗癌效果。
结构式：
7.24.雷尼基奥仑赛
通用名：雷尼基奥仑赛注射液
英文通用名：Ranicabtagene Autoleucel Injection
商品名：恒凯莱（HICARA）
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：细胞治疗产品。本品体积约为30 ml/袋，目标剂量为2.0×10^6个活CAR+T细胞/kg体重（可接受范围 1.4×10^6~2.1×10^6个活CAR+T细胞/kg体重），最高为2.2×10^8个活CAR+T细胞/剂。
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250040，上海恒润达生生物科技
临床适应症：适用于二线及以上系统性治疗失败的成人r/r LBCL患者，涵盖弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、滤泡性淋巴瘤转化型等亚型。
作用机制：雷尼基奥仑赛是一种靶向CD19的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，通过基因工程改造患者自身T细胞，使其表达特异性识别CD19的嵌合抗原受体，从而精准杀伤表达CD19的B细胞肿瘤。其核心创新在于采用稳转细胞株病毒载体工艺，显著提升生产批次稳定性并降低成本，填补了国产CAR-T技术空白。该药物由上海恒润达生自主研发，全程依托自主知识产权体系，实现从研发到生产的全流程国产化。
7.25.丝裂霉素溶液Zusduri治疗复发性低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）
通用名：丝裂霉素溶液
商品名：Zusduri
剂型及给药途径：导管注入医疗技术
上市国家或地区及持有人：美国，UroGen Pharma
临床适应症：治疗复发性低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）成人患者。
作用机制：Zusduri（曾用名UGN-102）是一种创新的丝裂霉素膀胱内注入溶液。该产品采用UroGen自主研发的RTGel技术，这是一种基于水凝胶的持续释放平台，旨在延长膀胱组织与丝裂霉素的接触时间，提高药物疗效，从而治疗肿瘤。在门诊环境下，医护人员可通过导尿管将Zusduri直接注入患者膀胱，实现非手术方式的肿瘤治疗。
7.26. dordaviprone
英文通用名：dordaviprone
化学文摘号：1616632-77-9ONC-201
分子量：386.49
分子式：C24H26N4O
商品名：Modeyso
剂型及给药途径：口服胶囊
制剂规格：125mg/粒，10粒/瓶
上市国家或地区及持有人：美国，Jazz Pharmaceuticals
临床适应症：治疗1岁及以上、携带H3 K27M突变且在既往治疗后疾病进展的弥漫性中线胶质瘤成人和儿童患者。
作用机制：Dordaviprone可通过两种信号通路产生抗癌作用，作为多巴胺受体抑制剂，它可以减弱多巴胺受体介导的RAS信号通路的激活，而RAS信号通路的激活与癌细胞增殖相关。此外，它可以过度激活ClpP，导致线粒体蛋白质的选择性降解，让癌细胞因能量供应短缺而死亡。
H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤是一种高度侵袭性的致命脑瘤，由于肿瘤多发于脑室、脑干和脊髓等部位，难于通过手术进行切除。此前有效的治疗方法局限于放疗，患者在确诊后中位总生存期只有一年。
Modeyso是一种蛋白酶激活剂，其作用机制涉及线粒体酪蛋白水解蛋白酶P(ClpP)的激活以及多巴胺D2受体(DRD2)的抑制。在体外研究中，Dordaviprone能够激活整合应激反应，诱导肿瘤细胞凋亡，并改变线粒体代谢，从而恢复H3 K27M突变胶质瘤中的组蛋白H3 K27三甲基化水平。
结构式：
7.27.zongertinib
通用名：宗格替尼
英文通用名：zongertinib
研发代号BI 764532, BI 1810631
分子量：535.6
分子式：C29H29N9O2
化学文摘号：2728667-27-2
商品名：Hernexeos
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：60mg/片
上市国家或地区及持有人：美国，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）
临床适应症：治疗经FDA批准的检测发现肿瘤携带HER2酪氨酸激酶结构域（TKD）激活性突变、且已接受过全身治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
作用机制：Zongertinib是一种口服、不可逆HER2酪氨酸激酶抑制剂。由于该药物不与野生型EGFR结合，因而其相关毒性较低。用于治疗曾接受过全身性疗法、携带HER2突变的晚期NSCLC成人患者。
非小细胞肺癌是最常见的肺癌类型。HER2是一种在细胞生长和分裂中发挥作用的蛋白质。它在某些类型的癌症中含量丰富，一旦发生突变，就会促进癌症的生长和扩散。由HER2突变引起的肺癌预后不良，且脑转移发生率较高。
旨在抑制HER2的口服小分子药物HERNEXEOS是首个获得FDA批准的针对曾接受过口服或注射治疗（全身治疗）的HER2（ERBB2）突变型转移性非小细胞肺癌患者的每日一次口服治疗药物。该药属于酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类药物。
结构式：
7.28. 地罗阿克
通用名：地罗阿克片
英文通用名：Dirozalkib Tablets
研发代号XZP-3621
商品名：轩菲宁
剂型及给药途径：口服片剂
制剂规格：50mg，250mg/片
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250055/6，轩竹生物
临床适应症：治疗间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)
作用机制：适用于未经过间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂治疗的ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。
地罗阿克（XZP-3621）是轩竹生物开发的新一代 ALK 抑制剂，其与 ALK 激酶结构域内的 ATP 结合位点结合，有效抑制 ALK 蛋白自磷酸化并阻断下游标靶的磷酸化。
7.29. 泽美妥司他
通用名：泽美妥司他片
英文通用名：Zeprumetostat Tablets
化学文摘号： 2098545-98-1研发代号：SHR2554
分子式：C32H44N4O4
分子量：548.72
商品名：艾瑞璟
剂型及给药途径：口服片剂给药
制剂规格：50mg/片
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250057，江苏恒瑞
临床适应症：用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。
作用机制：口服EZH2抑制剂，新型、高效、选择性的口服小分子EZH2抑制剂，通过抑制野生型和突变型EZH2酶活性，阻断组蛋白H3K27me3甲基化，从而调控肿瘤相关基因表达，抑制淋巴瘤细胞增殖。其核心适应症为复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL），该疾病约占非霍奇金淋巴瘤的10%-15%，传统治疗方案疗效有限。此外，SHR2554正在探索其他适应症，如非小细胞肺癌的联合治疗试验（II期临床进行中）。
结构式：
7.30.伏维西利
通用名：枸橼酸伏维西利胶囊
英文通用名：Fovinaciclib Citrate Capsules
化学文摘号：2146171-49-3
分子式：C₂₉H₄₀N₈OS
分子量：548.75
商品名：复妥宁
剂型及给药途径：口服胶囊剂
制剂规格：25mg（以C₂₉H₄₀N₈OS计）
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250023，锦州奥鸿药业
临床适应症：治疗成人中既往接受内分泌治疗后疾病进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子2（HER2）阴性复发或转移性乳腺癌。
与芳香化酶抑制剂联合，作为绝经前、围绝经期及绝经后HR阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌女性患者的初始内分泌治疗。
作用机制：新型小分子CDK4/6抑制剂，其作用机制为抑制细胞周期进程，阻断细胞从G1期向S期过渡——既能有效减缓癌细胞增殖速度，还可诱导肿瘤细胞凋亡，最终实现控制肿瘤发展的目的。
结构式：
7.31.imlunestrant
中文通用名：依仑司群
英文通用名：imlunestrant
化学文摘号：2408840-26-4研发代号 LY-3484356
分子量：524.51
分子式：C29H24F4N2O3
商品名：Inluriyo
剂型及给药途径：口服片剂
制剂规格：Inluriyo为200毫克片剂。建议剂量为每日一次，每次400毫克，空腹服用，至少在餐前2小时或餐后1小时服用。
上市国家或地区及持有人：美国，礼来公司（Eli Lilly and Company）
临床适应症：治疗雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2–）、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌（MBC）成人患者
作用机制：Inluriyo是一种每日一次的口服雌激素受体(ER)拮抗剂，可持续抑制雌激素受体(ER)，包括用于治疗ESR1突变型乳腺癌。雌激素受体(ER)是雌激素受体阳性(ER+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)乳腺癌患者的关键治疗靶点。Inluriyo能够结合、阻断并促进雌激素受体的降解来发挥作用，从而有助于减缓疾病进展。
imlunestrant是二代口服选择性ER降解剂，旨在提供持续的ER靶点抑制，包括ESR1突变型乳腺癌。这项Ⅰa/b期试验确定了imlunestrant作为ER+ ABC和子宫内膜样子宫内膜癌的单药和联合靶向治疗的推荐Ⅱ期剂量（RP2D）、安全性、药代动力学和疗效。
结构式：
7.32.博度曲妥珠单抗
中文通用名：博度曲妥珠单抗
英文通用名：Trastuzumab botidotin for Injection
研发代号：A166
商品名：舒泰莱
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：40mg/瓶
上市国家或地区及持有人：中国，四川科伦博泰生物医药，国药准字S20250056
临床适应症：抗体偶联药物（ADC），靶点为人类表皮生长因子受体2（HER2），用于既往接受过一种或一种以上抗HER2药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者。HER2阳性乳腺癌适应症，晚期HER2阳性乳腺癌患者带来全新治疗选择。
作用机制：
博度曲妥珠单抗在结构设计上展现出明确的差异化与优化特征。该药物以曲妥珠单抗作为抗体骨架，采用创新的K-Lock偶联技术与VC连接子，与新型MMAF类似物——高活性微管蛋白抑制剂Duo-5相结合，药物抗体比为2。博度曲妥珠单抗的结构稳定性有助于其在系统循环中保持结构完整，降低脱靶毒性风险。此外，新型毒素Duo-5具有独特的作用机制，可高效诱导肿瘤细胞周期阻滞并促进凋亡。值得注意的是，该结构设计在发挥强大抗肿瘤活性的同时，有效规避了间质性肺病风险，并显著降低了血液学毒性，从而在整体上实现了更优的安全性谱与风险获益比。
结构特点：
曲妥珠单抗与微管蛋白抑制剂duostatin-5通过连结子连结的ADC药物。
7.33. 美凡厄替尼
中文通用名：马来酸美凡厄替尼片
英文通用名：Mifanertinib Maleate Tablets
化学文摘号：1639014-72-4
分子量：465.86
分子式：C₂₁H₁₉ClF₃N₅O₂
商品名：迈瑞东
剂型及给药途径：片剂口服给药
制剂规格：45mg，60mg (按C₂₁H₁₉ClF₃N₅O₂计)
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250061/2，杭州中美华东制药
临床适应症：用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。
作用机制：马来酸美凡厄替尼片为一款新型、强效、高选择性、具有口服活性的不可逆EGFR/人表皮生长因子受体-2（HER2）小分子抑制剂，是全新的、拥有自主知识产权的国家1类创新药。马来酸美凡厄替尼通过与EGFR（ErbB1）和HER2（ErbB2）的激酶区域共价结合，不可逆地抑制酪氨酸激酶自磷酸化，导致ErbB信号下调，从而抑制肿瘤生长。
肺癌是全球发病率和死亡率最高的恶性肿瘤之一。中国作为世界上人口最多的国家之一，也是肺癌高发国家之一，2024年3月份国家癌症中心最新发布的数据显示，我国恶性肿瘤发病率排名第一位为肺癌，人数为106.06万，根据死亡人数排序，恶性肿瘤死亡率排名第一位的同样是肺癌。其中，NSCLC是最常见的病理类型，约占原发性肺癌的85%。肺腺癌是NSCLC中最主要的病理亚型，中国人群中约50%的肺腺癌患者存在EGFR突变。19号外显子缺失突变及21号外显子L858R置换突变是EGFR突变中的最常见的突变类型（>70%），其中21号外显子L858R置换突变占30%—40%。
目前，已有多款EGFR-TKI在中国获批上市用于21号外显子L858R置换突变NSCLC的一线治疗。三代EGFR-TKI在21号外显子L858R置换突变人群中的疗效不及19号外显子缺失突变人群，既往对照一代和/或二代EGFR-TKI研究中均未观察到总生存期（OS）获益。因此，21号外显子L858R置换突变NSCLC的治疗存在未满足的临床需求。
结构式：
7.34.维贝柯妥塔单抗
中文通用名：维贝柯妥塔单抗
英文通用名：Becotatug Vedotin for Injection
研发代号：MRG003
商品名：美佑恒
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：50mg/瓶
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250057，乐普生物科技
临床适应症：治疗既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌（R/M NPC）患者。
作用机制：表皮生长因子受体（EGFR）抗体偶联药物（ADC）维贝柯妥塔单抗（MRG003）。
鼻咽癌是一种具有鲜明地域、病因和生物学特征的恶性肿瘤，尤其在我国华南地区高发。虽然早期或局部晚期鼻咽癌在放疗或放化疗等综合治疗下，患者生存情况得到显著改善，但仍有部分患者会出现复发或远处转移，且一旦发生复发或转移，治疗往往会变得较为棘手。当前，含铂化疗联合PD-(L)1抑制剂是R/M NPC的一线标准方案，但多数患者最终仍会出现疾病进展。而对于经过多线治疗失败的晚期鼻咽癌患者，现有传统化疗等治疗手段的疗效较为有限，患者长期以来一直存在较大的未满足需求。
近年来，针对ADC药物的研发已进入高速发展阶段，其适应证的持续拓展正在引领一个新的靶向治疗时代。有证据显示，EGFR在高达85%的鼻咽癌中存在过表达，且与不良预后相关[1]。因此，靶向EGFR的ADC药物研发成为鼻咽癌治疗领域的重要探索方向之一。作为我国首款靶向EGFR的ADC药物，维贝柯妥塔单抗凭借其高亲和力的EGFR抗体、可裂解的VC连接子与强效毒素MMAE的创新结构设计，为R/M NPC患者的后线治疗带来了全新选择。其强效抗肿瘤活性不仅在临床前异种移植小鼠模型中得到有效验证，亦在系列临床研究中得到充分证实。
结构特点：
注射用维贝柯妥塔单抗（研发代码：MRG003）为乐普生物的靶向表皮生长因子受体（EGFR）的ADC，其由EGFR靶向单克隆抗体与强效的微管抑制有效载荷一甲基澳瑞他汀E分子通过缬氨酸－瓜氨酸链接体偶联而成。以高亲和力特异性地结合肿瘤细胞表面的EGFR，通过内吞及溶酶体蛋白酶裂解后释放强效的有效载荷，从而导致肿瘤细胞死亡。
7.35. 普基奥仑赛
中文通用名：普基奥仑赛注射液
英文通用名：Puzolcabtagene Autoleucel Injection
商品名：普利得凯
剂型及给药途径：细胞治疗产品，注射给药
制剂规格：
本品体积约为50ml/袋。目标剂量为3.80×10^5～1.02×10^6个活的抗CD19 CAR-T细胞/kg体重，每个患者输注的总活的抗CD19 CAR-T细胞上限不超过1.02×10^8。
本品体积约为22ml/袋。目标剂量为3.80×10^5～1.02×10^6个活的抗CD19 CAR-T细胞/kg体重，每个患者输注的总活的抗CD19 CAR-T细胞上限不超过1.02×10^8。
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250058/9，重庆精准生物技术
临床适应症：儿童及青少年难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T细胞治疗药物。
作用机制：普基奥仑赛通过人源化抗体改造技术，并针对中国人群MHC反应性进行了优化，显著降低免疫原性和抗药抗体产生的概率，有效避免了因“人抗鼠抗体反应”导致的副作用与疗效持续时间缩短等问题。
7.36.sevabertinib
英文通用名：sevabertinib
化学文摘号：2521285-05-0研发代号BAY 2927088
分子量：484.93
分子式：C24H25ClN4O5
商品名：Hyrnuo
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：10mg/片
非活性成分：微晶纤维素、交联聚维酮、一水乳糖、硬脂酸镁。
片剂薄膜包衣成分：三氧化二铁（红）、羟丙甲纤维素5 cP、聚乙二醇3350。
上市国家或地区及持有人：美国，拜耳（Bayer）
临床适应症：治疗经FDA批准的检测方法确认存在HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变、且已接受过至少一种全身治疗的成人局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
作用机制：Sevabertinib是一种口服可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可强效抑制突变HER2（包括HER2外显子20插入和HER2点突变）以及表皮生长因子受体（EGFR），对突变型EGFR具有高选择性。
Sevabertinib是一种可逆的人表皮生长因子受体 2(HER2)激酶抑制剂，对表皮生长因子受体(EGFR)也具有活性。
在体外，sevabertinib可抑制携带HER2改变的癌细胞中HER2的磷酸化及下游信号传导，并抑制过表达野生型HER2或携带HER2突变的癌细胞增殖。
在体内，对携带激活型HER2外显子20突变的人NSCLC肿瘤衍生的皮下小鼠异种移植模型具有抗肿瘤活性。
结构式：
7.37. 佐来曲替尼
中文通用名：佐来曲替尼片
英文通用名：Zurletrectinib Tablets
化学文摘号：2403703-30-8研发代号ICP-723
分子量：415.4
分子式：C19H19F2N7O2
商品名：宜诺欣
剂型及给药途径：口服片剂
制剂规格：4mg
上市国家或地区及持有人：中国，北京诺诚健华医药，国药准字H20250071
临床适应症：治疗携带 NTRK 融合基因的成人和12岁以上青少年实体瘤患者。
作用机制：泛 TRK 抑制剂，不仅能够有效抑制 TRKA、TRKB、TRKC，而且能够有效抑制 TRKA 的耐药性突变 G595R 和 G667C等，可以克服第一代 TRK 抑制剂的获得性耐药。
NTRK 融合基因可见于各种类型的成人及儿童肿瘤。在部分罕见肿瘤中，例如唾液腺癌、分泌型乳腺癌、婴儿纤维肉瘤等，发生率超过 90%。中国新发的携带 NTRK 融合基因的肿瘤人群预估每年 6500 例，目前缺乏有效的治疗手段，存在未被满足的临床需求。
结构式：
7.38.库莫西利
中文通用名：库莫西利胶囊
英文通用名：Culmerciclib Capsules
化学文摘号：2004705-28-4
分子式：C24H27FN8
分子量：446.52
商品名：赛坦欣
剂型及给药途径：口服胶囊
制剂规格：60mg，50mg
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250068/9，正大天晴
临床适应症：联合氟维司群用于既往接受内分泌经治的HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者。
作用机制：CDK2/4/6抑制剂。对CDK2、CDK4、CDK6激酶有不同程度的抑制效果，尤其对CDK4激酶抑制能力较强，有望解决当前CDK4/6抑制剂的耐药难题。库莫西利作为一种新型周期蛋白依赖性激酶2、4和6（CDK2/4/6）抑制剂，对CDK2、CDK4、CDK6激酶有不同程度的抑制效果，尤其对CDK4激酶抑制能力较强，有望解决当前CDK4/6抑制剂的耐药难题。
结构式：
8内分泌系统疾病新疗法
8.1.普卢格列汀
中文通用名：普卢格列汀
英文通用名：Prusogliptin
化学文摘号：1186426-66-3
分子量：324.39
分子式：C₁₆H₂₅FN₄O₂
结构式：
商品名：100mg
制剂规格：100mg/片
上市国家：中国，国药准字H20250001
持有人：石药集团欧意药业有限公司
临床适应症：2型糖尿病
作用机制：DPPP-4抑制剂
8.2.依苏帕格鲁肽α
中文通用名：依苏帕格鲁肽α
英文通用名：Efsubaglutide Alfa
商品名：怡诺轻
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：3mg、1mg（0.5 ml）/支（预充式注射笔、预灌封注射器）
上市国家或地区及持有人：中国，2025年，国药准字S20250007；银诺医药
临床适应症：2型糖尿病
作用机制：长效胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA），依苏帕格鲁肽α注射液采用基因工程重组蛋白技术，通过将人胰高血糖素样肽-1（GLP-1）与IgG2的Fc片段融合，形成半衰期达204小时的超长效制剂，无需剂量滴定即可实现每周一次给药。
8.3.瑞格列汀二甲双胍
通用名：瑞格列汀二甲双胍
英文通用名：Retagliptin Phosphate and Metformin Hydrochloride Tablets
商品名：瑞霖唐
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：每片含磷酸瑞格列汀50mg（按C₁₉H₁₈F₆N₄O₃计）与盐酸二甲双胍850mg
每片含磷酸瑞格列汀50mg（按C₁₉H₁₈F₆N₄O₃计）与盐酸二甲双胍1000mg
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250015/16，山东盛迪医药
临床适应症：Ⅱ型糖尿病
作用机制：复方降糖药
8.4.玛仕度肽
通用名：玛仕度肽
英文通用名：Mazdutide Injection
化学文摘号：2259884-03-0研发代号IBI-362、Y-3305677
分子式：C₂₁₀H₃₂₂N₄₆O₆₇
分子量：4563.06
商品名：信尔美
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：按C₂₁₀H₃₂₂N₄₆O₆₇计，0.5ml：2mg；0.5ml：4mg；0.5ml：6mg
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250036/7/8，信达生物
临床适应症：本品用于成人肥胖或超重患者的长期体重控制，其初始体重指（BMI）为：
BMI≥28 kg/m2（肥胖），或BMI≥24kg/m2（超重）并伴有至少一种体重相关的合并症（例如高血糖、高血压、血脂异常、脂肪肝、高尿酸血症、负重关节疼痛、阻塞性睡眠呼吸暂停综合征等）。
作用机制：胰高血糖素（GCG）/胰高血糖素样肽-1（GLP-1）双受体激动剂。 [19]作为一种胃泌酸调节素（OXM）类似物， [23]玛仕度肽除了通过激动GLP-1R促进胰岛素分泌、降低血糖和减轻体重外，还可通过激动GCGR增加能量消耗、增强减重疗效，同时改善肝脏脂肪代谢 [5-6]。玛仕度肽已在多项临床研究中展现出优秀的减重和降糖疗效，以及降低腰围、血脂、血压、血尿酸、肝酶及肝脏脂肪含量，以及改善胰岛素敏感性，带来多重代谢获益。
8.5.elinzanetant
英文通用名：elinzanetant
化学文摘号：929046-33-3研发代号NT-814; BAY3427080
分子量：668.66
分子式：C33H35F7N4O3
商品名：Lynkuet
剂型及给药途径：口服胶囊给药
制剂规格：60mg/粒
上市国家或地区及持有人：美国，英国， Bayer
临床适应症：治疗与绝经相关的中重度血管舒缩症状（VMS，也称为潮热）
作用机制：Lynkuet是一款“first-in-class”的双重神经激肽-1，3（NK-1，3）受体拮抗剂，口服每天一次，是治疗绝经相关的中度至重度VMS的非激素类疗法。该疗法通过调节大脑下丘脑区域的一组对雌激素敏感的神经元（KNDy神经元）来治疗VMS。这些神经元随着雌激素的减少而变得肥大，导致体温调节通路的过度激活，从而扰乱体温调控机制，导致VMS。Lynkuet还可能减少与绝经相关的睡眠干扰。
Lynkuet是一种选择性神经激肽-1(NK1)和神经激肽-3(NK3)受体双重拮抗剂。它通过调节下丘脑中的Kisspeptin/神经激肽B/强啡肽(KNDy)神经元活动来发挥作用，从而恢复更年期雌激素水平下降所导致的体温调节失衡。
结构式：
8.6.paltusotine
英文通用名：paltusotine
化学文摘号：2172870-89-0研发代号CRN00808
分子量：456.49
分子式：C27H22F2N4O
商品名：Palsonify
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：片剂：20毫克，30毫克。
每日一次，空腹（餐后至少6小时）用水送服，并至少在下次进餐前1小时服用。
建议初始剂量为40毫克，每日一次。在初始治疗期间，可根据患者的耐受性，根据需要将PALSONIFY的剂量暂时减少至20毫克，每日一次。一旦不良反应消退，即可恢复每日一次40毫克PALSONIFY。
治疗2至4周后，根据胰岛素样生长因子-1（IGF-1）水平，PALSONIFY剂量调整至60毫克，每日一次。
上市国家或地区及持有人：美国，Crinetics Pharmaceuticals
临床适应症：用于一线治疗成人肢端肥大症患者，这些患者对手术应答不足和/或无法接受手术。
作用机制：
Paltusotine (CRN00808)是一种口服活性、非肽选择性生长抑素2型(somatostatin type 2, SST2)受体激动剂，在生长抑素受体配体治疗后，其具有维持生长激素（growth hormone， GH）和胰岛素样生长因子1（insulin like growth factor 1，IGF-1）水平的潜力。
肢端肥大症是由垂体瘤导致生长激素过量分泌引起的，它导致患者的胰岛素样生长因子1（IGF-1）水平升高。Palsonify（原名CRN00808）是一种每日一次、口服非肽类偏向性的生长抑素受体2型（SST2）激动剂。与其他SST受体亚型相比，Palsonify对SST2的选择性超过4000倍，这可能会降低脱靶效应的风险。
alsonify均表现出起效迅速、稳定的生化控制以及持久疗效。入组患者还报告称，根据肢端肥大症症状日记（ASD）的评估，其肢端肥大症相关体征和症状有显著改善。
结构式：
8.7. 恒格列净瑞格列汀二甲双胍缓释片
中文通用名：恒格列净瑞格列汀二甲双胍缓释片（Ⅰ）（Ⅱ）
英文通用名：Henagliflozin Proline, Retagliptin Phosphate and Metformin Hydrochloride Sustained-release Tablets（Ⅰ）（Ⅱ）
商品名：瑞乐唐
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：Ⅰ：脯氨酸恒格列净5mg（按C₂₂H₂₄ClFO₇计）、磷酸瑞格列汀50mg（按C₁₉H₁₈F₆N₄O₃）与盐酸二甲双胍750mg（按C₄H₁₁N₅•HCl计）
Ⅱ：脯氨酸恒格列净10mg（按C₂₂H₂₄ClFO₇计）、磷酸瑞格列汀100mg（按C₁₉H₁₈F₆N₄O₃计）与盐酸二甲双胍1000mg（按C₄H₁₁N₅•HCl计）
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250063/4，山东盛迪医药
临床适应症：Ⅱ型糖尿病，配合饮食控制和运动，用于经盐酸二甲双胍治疗血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者改善血糖控制。
作用机制：复方降血糖药物
8.8. 维培那肽
中文通用名：维培那肽注射液
英文通用名：Visepegenatide Injection
化学文摘号：2641081-54-9研发代号PB-119
分子式：(C2H4O)nC195H298N52O63S2
分子量：28000 (Approximately)
商品名：派达康
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：0.3ml ：0.97mg
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250066，派格生物医药
临床适应症：减重
作用机制：Visepegenatide是派格生物自主研发的一款每周一次皮下注射的GLP-1受体激动剂，主要用于治疗2型糖尿病和体重管理。
结构特点：
9消化系统疾病新疗法
9.去甲熊去氧胆酸
通用名：去甲熊去氧胆酸
英文通用名：NorUDCA
分子量：378.55
分子式：C23H38O4
化学文摘号：99697-24-2
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：500mg/片
上市国家或地区及持有人：印度， Shilpa Medicare
临床适应症：治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MAFLD）
作用机制：NorUDCA具有创新的双重作用机制，兼具抗炎功效与增强的胆汁酸调节功能。这一创疾病新疗法有望阻止MAFLD恶化为更严重的肝脏疾病，如代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）、肝硬化和肝衰竭。
结构式：
10免疫系统疾病新疗法
10.1. Remestemcel
通用名：Remestemcel
商品名：Ryoncil
剂型及给药途径：细胞治疗产品，注射给药。健康捐赠者骨髓来源的间充质干细胞（骨髓 MSC），经体外扩增培养至临床级细胞制剂（FDA 批准规格：每剂含 1×10⁸个活细胞）
上市国家或地区及持有人：美国，2025年
持有人：Mesoblast
临床适应症：用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。
作用机制：Ryoncil Remestemcel是一种同种异体骨髓来源的间充质干细胞产品，主要用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。
SR-aGVHD 的本质是移植后免疫失衡与炎症风暴的持续放大，核心机制涉及免疫细胞、细胞因子及信号通路的异常激活。
Remestemcel-L 的作用机制以细胞间直接相互作用和旁分泌效应为核心，精准靶向 SR-aGVHD 的免疫失衡与组织损伤环节。
阻断 NF-κB/JAK-STAT3 通路：MSC 通过 PGE₂抑制 NF-κB 核转位，通过 TGF-β 阻断 JAK2-STAT3 磷酸化，拮抗炎症通路对激素的抵抗效应（与芦可替尼的 JAK 抑制机制形成互补）。
10.2.艾米迈托赛
通用名：艾米迈托赛
英文通用名：Amimestrocel Injection
商品名：睿铂生
剂型及给药途径：注射剂
制剂规格：细胞治疗（间充质干细胞），12ml：6.0×10^7个细胞
上市国家：中国，铂生卓越，国药准字S20250001
临床适应症：急性移植物抗宿主病
作用机制：来源于人脐带间充质干细胞，适用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。
10.3.艾玛昔替尼
通用名：艾玛昔替尼
英文通用名：Ivarmacitinib Sulfate
化学文摘号：1445987-21-2研发代号SHR0302
分子式：C₁₈H₂₂N₈O₂S
分子量：414.48
商品名：艾速达
剂型及给药途径：口服片剂、软膏剂
制剂规格：4mg/片
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250008，恒瑞医药
临床适应症：治疗活动性强直性脊柱炎和类风湿关节炎，针对特应性皮炎、斑秃。
作用机制：高选择性JAK1抑制剂，通过抑制JAK-STAT信号通路治疗免疫炎症性疾病。在炎症性皮肤病，如特应性皮炎或斑秃的发病机制中，炎症细胞因子需借助细胞膜上的受体发挥作用。当细胞因子与受体结合后，细胞膜上的JAK和STAT这组蛋白会将信号传递至细胞内，引发细胞内一系列反应，最终导致炎症反应加剧。硫酸艾玛昔替尼虽无法阻止细胞因子与受体的结合，但能抑制结合后的信号向下传导，在细胞内发挥特异性抑制JAK1的作用。
结构式：
10.4.夫那奇珠单抗
通用名：夫那奇珠单抗注射液
英文通用名：Vunakizumab Injection
商品名：夫那奇珠单抗注射液
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：预充式自动注射笔装：120 mg（1 ml）/支；预充式安全注射针装：120mg（1ml）/支。
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20240037/49，苏州盛迪亚
临床适应症：治疗适合接受系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者；常规治疗疗效欠佳的活动性强直性脊柱炎(强直性脊柱炎)成人患者。
作用机制：重组人源化IgG1亚型抗白介素-17A（IL-17A）单克隆抗体，可通过特异性结合血清中的IL-17A蛋白，阻断IL-17A与IL-17RA（IL-17A受体）的结合，抑制炎症的发生和发展。
人源化抗体，具有0.8%鼠源成分，保留了来自鼠源的6个CDR区，同时具有“创新结合表位”，从而保证了对IL-17A的高亲和力，能实现与IL-17A精准结合，高效靶向阻断IL-17A通路；同时较低的鼠源成分，也降低了潜在的免疫原性。
10.5.注射用伏欣奇拜单抗
通用名：注射用伏欣奇拜单抗
英文通用名：Firsekibart for Injection
商品名：金蓓欣
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：150mg，200mg/瓶
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250035/6，金赛药业
临床适应症：用于对非甾体类抗炎药和/或秋水仙碱禁忌、不耐受或缺乏疗效，以及不适合反复使用类固醇激素的成人痛风性关节炎急性发作。
作用机制：抗白介素-1β全人源单克隆抗体，通过阻断IL-1β与IL-1受体I及II结合发挥抗炎作用。
10.6.阿曲生坦
通用名：盐酸阿曲生坦片
英文通用名：Atrasentan Hydrochloride Tablets
化学文摘号：195733-43-8
分子式：C₂₉H₃₈N₂O₆；C29H38N2O6.HCl
分子量：547.08
商品名：Vanrafia，诺锐达
剂型及给药途径：口服片剂给药
制剂规格：0.75mg（按C₂₉H₃₈N₂O₆计）
上市国家或地区及持有人：美国，中国，国药准字HJ20250099，诺华
临床适应症：用于降低患有原发性免疫球蛋白A肾病（即IgA肾病）且病情有快速进展风险、通常尿蛋白与肌酐比(UPCR)≥1.5g/g的成人患者的蛋白尿。
作用机制：Vanrafia是一种强效选择性内皮素A(ETA)受体拮抗剂(Ki=0.034nM)，对ETA受体的选择性是B型内皮素受体(Ki=63.3nM)的1800多倍。内皮素(ET)-1被认为通过ETA受体促成IgA肾病的发病机制。
Vanrafia是一种选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂，其作用机制直接针对IgAN的关键病理生理环节。ETA受体的过度激活会导致肾小球滤过屏障受损，进而引发蛋白尿，而蛋白尿正是IgAN早期最常见的临床表现之一。通过抑制ETA受体，Vanrafia能够有效减少尿蛋白排泄，从而延缓疾病进展。
结构式：
10.7.匹康奇拜单抗
中文通用名：匹康奇拜单抗
英文通用名：Picankibart Injection
商品名：信美悦
剂型及给药途径：注射给药，每三个月一剂。
制剂规格：100mg（1ml）/支（预充式自动注射笔）
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250066，信达生物
临床适应症：治疗适合系统性治疗的成人中重度斑块状银屑病。
作用机制：重组抗白介素23p19亚基（IL-23p19）单克隆抗体。
匹康奇拜单抗是一款具有自主知识产权的单克隆抗体，其核心优势在于特异性结合IL-23的p19亚基，从而阻止IL-23与细胞表面受体结合，精准阻断IL-23介导的炎症信号通路。相较于早期针对IL-12/IL-23共同亚基的药物，靶向IL-23p19亚基的药物具有更高的特异性，能在有效抗炎的同时减少对正常免疫功能的干扰。尤为值得一提的是，该药物创新性地对抗体Fc段进行改造，显著延长了药物半衰期，为实现长间隔给药奠定了分子基础。
10.8. sibeprenlimab
中文通用名：西贝瑞单抗
英文通用名：sibeprenlimab
研发代号：VIS649
商品名：Voyxact
剂型及给药途径：折射给药，静脉注射，每12个月一次。
制剂规格：2mg、4mg/支
上市国家或地区及持有人：美国，大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）
临床适应症：用于降低存在疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平。
作用机制：细胞因子A增殖诱导配体（APRIL）靶向疗法。Voyxact是一种人源化单克隆抗体，它能阻断APRIL的作用。用于治疗IgAN，并授予优先审评资格。
Sibeprenlimab（VIS649）是Visterra开发的一款靶向抑制增殖诱导配体（APRIL）的单抗。APRIL是肿瘤坏死因子（TNF）家族中的一种细胞因子，在IgAN的“四重打击（4-hit）”发病机制中扮演着关键角色，通过促进致病性半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）抗体的产生和免疫复合物的形成影响IgAN的进展。该药物是首个获批上市的APRIL靶向药物。
IgAN是一种进行性、自身免疫性慢性肾脏病，发病年龄通常在20-40岁，可导致患者肾功能进行性丧失，并最终导致终末期肾病（ESKD）。IgAN的特征是Gd-IgA1复合物在肾脏中积累。
11儿童疾病新疗法
马来酸噻吗洛尔凝胶
中文通用名：马来酸噻吗洛尔凝胶
英文通用名：Timolol Maleate Gel
化学文摘编号：
商品名：贝美净
剂型及给药途径：外用凝胶剂
制剂规格：0.5％（20g：0.1g）（按C₁₃H₂₄N₄O₃S计）
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250058，北京梅尔森医药
临床适应症：治疗增殖期浅表性婴儿血管瘤的外用凝胶制剂，适用人群为需要局部外用治疗的婴幼儿患者。
作用机制：
马来酸噻吗洛尔是一种非选择性β-受体阻滞剂，通过缩小血管口径和降低血流量来减少血管瘤的充血，同时抑制内皮细胞增殖。这些作用有助于减缓血管瘤的生长并促进其缩小。
通过阻断β受体，促使血管平滑肌收缩，减少瘤体血流量，抑制血管扩张，从而缩小血管瘤体积。
抑制血管生成：
降低血管内皮生长因子（VEGF）和碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）的表达，阻断异常血管的形成与增殖。
诱导细胞凋亡：
促进血管瘤内皮细胞的程序性死亡，减少细胞过度增殖。
增殖期浅表性婴儿血管瘤是婴幼儿期最常见的良性肿瘤，其中浅表型占比达到近70%，全球发病率约为5%~12%。作为针对该适应症研发的局部外用治疗药物，其上市填补了该疾病领域无外用治疗药物的临床空白。产品采用凝胶剂型设计，可为患儿提供便捷的外用治疗方案。
12皮肤五官疾病新疗法
12.1.依若奇单抗
通用名：依若奇单抗注射液
英文通用名：Ebdarokimab Injection
商品名：爱达罗
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：预灌封注射器：135mg（1mL）/支
上市国家或地区及持有人：中国，康方生物，国药准字S20250017
临床适应症：适用于对环孢素、甲氨蝶呤等系统性治疗或PUVA不应答、有禁忌或无法耐受的中度至重度斑块状银屑病成年患者。
作用机制：依若奇单抗注射液是一种全人源IgG1单克隆抗体，通过特异性结合人白细胞介素-12（IL-12）和白细胞介素-23（IL-23）的p40蛋白亚单位，阻断下游信号通路激活，抑制干扰素-γ（IFN-γ）及白细胞介素-17A（IL-17A）分泌，从而发挥抗炎作用。
12.2 ranibizumab
英文通用名：ranibizumab
商品名：Susvimo
剂型及给药途径：通过一次性门诊手术植入眼内，可持续释放、并在每9个月仅需一次补充给药的DR治疗
制剂规格：100 mg/mL
上市国家或地区及持有人：美国，罗氏（Roche）
临床适应症：治疗糖尿病视网膜病变（DR）
作用机制：
Susvimo是一种ranibizumab单抗药物输送系统，为一款可再填充的眼部植入物，可通过一次性门诊手术植入眼内。Susvimo可持续为患者提供ranibizumab单抗输注。Ranibizumab是一种血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂，旨在结合并抑制VEGF-A，这种蛋白质已被证明在新血管形成和血管渗漏中起着关键作用。
糖尿病视网膜病变 约占所有视力损害病例的5%。当眼内血管受损并形成新生血管，导致血液和/或液体渗漏至视网膜（即将视觉信息传送至大脑的眼部结构）时，即可引发DR。这会导致视网膜肿胀，并使某些区域的血液供应受阻。随着病情进展，视力逐渐受损。
12.3 acoltremon
英文通用名：acoltremon
化学文摘号：68489-09-8研发代号AR-15512
分子量：289.41
分子式：C18H27NO2
商品名：Tryptyr
剂型及给药途径：滴眼剂
制剂规格：0.003%眼药水，0.4ml单剂量滴眼剂。
上市国家或地区及持有人：美国，2025年，爱尔康（Alcon）
临床适应症：治疗干眼症（DED）
作用机制：AR-15512是一款局部TRPM8激动剂。研究显示，TRPM8的激活可刺激三叉神经信号传导，从而促进天然泪液的分泌。
干眼症是最常见的眼部慢性疾病之一，可引起持续的刺痛、烧灼感、对光敏感、视力模糊和眼疲劳。炎症与免疫相关失调造成泪膜受损是发生干眼症的主要原因之一。目前，干眼症主要的治疗方法是使用人工泪液，但大多数患者未能获得满意的治疗结果。
结构式：
12.4．remibrutinib瑞米布替尼
中文通用名：瑞米布替尼
英文通用名：remibrutinib
化学文摘号：1787294-07-8 研发代号LOU064
分子式：C27H27F2N5O3
分子量：507.53
商品名：Rhapsido
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：25mg/片
上市国家或地区及持有人：美国，诺华
临床适应症：治疗H1抗组胺药不能充分控制症状的慢性自发性荨麻疹（CSU）成人患者
作用机制：Rhapsido是一种高选择性、口服BTK抑制剂，可阻断BTK级联反应，并阻止组胺释放引起的瘙痒、荨麻疹和肿胀。它在几种免疫介导的疾病中显示出良好的安全性特征，包括多发性硬化、化脓性汗腺炎和食物过敏。
Rhapsido是一种高选择性口服BTK抑制剂，通过精准阻断BTK信号通路，抑制肥大细胞和嗜碱性粒细胞释放组胺及其他炎症介质，从而从机制上控制CSU的疾病进展。该药物采用每日两次口服给药，为不愿或不便接受注射治疗的患者提供了便利。
慢性自发性荨麻疹是一种难以预测的严重皮肤疾病，影响0.5-1%的全球人群。其特征为出现瘙痒、疼痛性荨麻疹、和/或肿胀，持续至少6周，且发生原因未知。由于CSU的严重程度和不可预测性，对患者的生活质量造成严重影响。H1抗组胺药是CSU的一线治疗药物，然而约60%患者的症状通过单用抗组胺药的控制结果不佳，在用药后持续存在CSU症状。BTK是组胺释放的核心酶，当自发激活时，在CSU相关症状中起关键作用。
结构式：
12.5. 莫米司特
中文通用名：莫米司特
英文通用名：Mufemilast Tablets
分子式：C20H22N2O7S2
分子量：466.53
商品名：Hemay005
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：15mg/片
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250059，赣州和美药业
临床适应症：治疗符合接受光疗或系统治疗指征的中度至重度斑块状银屑病的成人患者
作用机制：磷酸二酯酶4B(PDE4B)蛋白表达阻断剂和PDE4抑制剂双重机制的小分子药物。
莫米司特片（商品名：Hemay005片）是我国首个自主研发和获批的PDE4抑制剂，
磷酸二酯酶4B（PDE4B）蛋白表达阻断剂和PDE4抑制剂的双重药理机制。PDE4通过特异性水解cAMP，调控促炎与抗炎细胞因子的产生，发挥显著作用。通过调节细胞内cAMP和/或cGMP水平，控制多种炎症因子的产生，已在多种炎症相关疾病治疗中表现良好。
结构式：
12.6.motugivatrep
英文通用名：motugivatrep
化学文摘号：920332-28-1研发代号T64312
分子式：C22H20F3NO3
分子量：403.39
商品名：Avarept
剂型及给药途径：滴眼剂
制剂规格：
上市国家或地区及持有人：日本，千寿制药
临床适应症：干眼症
作用机制：一种瞬时受体电位1型（TRPV1）拮抗剂，具有强效和选择性。作为TRPV1拮抗剂，Motugivatrep能抑制钙离子内流，从而调节疼痛信号传导和炎症反应。
结构式：
13罕见疾病新疗法
13.1.garadacimab
英文通用名：garadacimab
商品名：Andembry
剂型及给药途径：注射给药，每月一次。
制剂规格：200mg/支预充式注射器或注射笔。
上市国家或地区及持有人：美国、英国、澳大利亚、欧盟，2025；CSL公司
临床适应症：用于预防12岁及以上成年和青少年患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。
作用机制：Garadacimab（CSL312）是一种全人IgG4单克隆抗体，对激活的FXIIa展现出高亲和力，KD值为140 pM。它在一系列相关人类丝氨酸蛋白酶上表现出高选择性，包括FVIIa、FIXa、FXa、FXIa、激肽释放酶、组织型纤溶酶原激活物、激活的蛋白C及尿激酶型纤溶酶原激活物。
HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，由于C1酯酶抑制剂（C1-INH）的缺失或功能异常引起的。C1-INH是一种在血液中帮助控制炎症的蛋白质。当C1-INH功能不足时，组织中的液体可能会积聚，引起显著的肿胀，称为血管性水肿。HAE发作可能影响身体的多个部位，包括面部、腹部、喉部和四肢。腹部发作的患者可能因肠壁肿胀而出现剧烈疼痛、腹泻、恶心和呕吐。涉及面部或喉部的HAE发作可能导致气道闭塞、窒息，若不及时治疗甚至危及生命。
Garadacimab是一种抗FXIIa的单克隆抗体，特异性抑制血浆蛋白FXIIa。当FXII被激活时，会启动导致水肿形成的级联反应。通过靶向FXIIa，garadacimab能在反应最初阶段就阻断级联反应的信号传导。
13.2.波哌达可基
通用名：波哌达可基注射液
英文通用名：Dalnacogene Ponparvovec Injection
研发代号BBM-H901
商品名：信玖凝
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：8.0×10^12 vg（2 ml）/瓶
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250016 ，上海信致医药
临床适应症：基因治疗药物，用于治疗中重度血友病B成年患者。
作用机制：通过工程化改造的嗜肝性rAAV载体递送优化人凝血因子Ⅸ基因至肝脏细胞，实现单次静脉注射后凝血因子Ⅸ的自主持续表达。
13.3.prademagene zamikeracel
英文通用名：prademagene zamikeracel
商品名：Zevaskyn
剂型及给药途径：通过外科手术使用
制剂规格：产品规格为每片41.25平方厘米，需在室温下储存和运输，并在84小时内使用。使用时需通过外科手术将未修剪的细胞片直接贴于伤口床，并用可吸收缝线固定。
上市国家或地区及持有人：美国，Abeona Therapeutics公司
临床适应症：治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症 （RDEB）成人及儿童患者的伤口
作用机制：用于RDEB的基于细胞的基因疗法。Zevaskyn由患者自身的角质形成细胞组成，这些细胞通过逆转录病毒载体技术进行基因改造，以表达功能性VII型胶原蛋白，从而帮助修复皮肤连接并促进伤口愈合。
Abeona Therapeutics公司宣布，美国FDA已批准基因疗法Zevaskyn（prademagene zamikeracel，pz-cel）上市，用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症 （RDEB）成人及儿童患者的伤口
Abeona Therapeutics公司宣布，美国FDA已批准基因疗法Zevaskyn（prademagene zamikeracel，pz-cel）上市，用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症 （RDEB）成人及儿童患者的伤口。新闻稿指出，Zevaskyn是首款获批用于治疗RDEB的基于细胞的基因疗法（cell-based gene therapy）。
Pz-cel是Abeona开发的一种自体COL7A1基因校正表皮片，旨在将功能性、产生VII型胶原蛋白的COL7A1基因递送到患者自身的皮肤细胞中，并通过使用逆转录病毒载体稳定整合到靶细胞的DNA中，实现长期基因表达。
此次pz-cel的获批主要基于关键3期VIITAL研究以及另一项1/2a期研究的临床疗效和安全性数据。两项研究均显示，在大型和慢性伤口上单次使用pz-cel治疗可实现持续伤口愈合和疼痛减轻。该疗法在VIITAL试验中达到主要终点，81%接受pz-cel治疗的伤口显示出≥50%的愈合程度，对照组这一数值只有16%。并且与对照伤口相比，pz-cel治疗的伤口疼痛严重程度减轻更为显著。
RDEB是一种罕见的遗传性皮肤病，其致病机制为COL7A1基因突变导致VII型胶原蛋白合成障碍。VII型胶原蛋白是锚定真皮层与表皮层的关键结构蛋白，其缺失会使皮肤各层粘附功能受损。该疾病以严重的皮肤脆性增加和创伤后水疱形成为特征，并伴随持续性疼痛、反复感染及多种系统性并发症，显著影响患者生存质量和预期寿命。
13.4. donidalorsen
英文通用名：donidalorsen
商品名：Dawnzera
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：剂型为80mg皮下注射液
上市国家或地区及持有人：美国， Ionis Pharmaceuticals
临床适应症：用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。
作用机制：反义寡核苷酸配体偶联（LICA）药物，旨在精确靶向以沉默前激肽释放酶（PKK）的表达，中断导致HAE发作的信号通路。PKK在激活与HAE急性发作相关的炎症介质中起重要作用。
13.5.注射用维拉苷酶β
通用名：维拉苷酶β
英文通用名：Velaglucerase beta for Injection
商品名：戈芮宁
剂型及给药途径：注射剂
制剂规格：400U/瓶
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字S20250020，北海康成
临床适应症：用于12岁及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。
作用机制：
戈谢病是一种因溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的常染色体隐性遗传代谢病。戈谢病患者的长期酶替代疗法。推荐起始剂量60U/kg，每两周静脉滴注一次。
戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括0型（围产期致命型）、I型（慢性非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈芮宁是国内首个自主研发适用于12岁及以上青少年和成人I型及III型戈谢病患者的长期酶替代疗法。作为一类创新药，其可完全替代同类进口产品，将大大提升国内患者用药的可及性。
13.6．尼替西农nitisinone
通用名：尼替西农
英文通用名：nitisinone
化学文摘号：104206-65-7
分子量：329.23
分子式：C₁₄H₁₀F₃NO₅
商品名：Harliku
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：2mg/片
上市国家或地区及持有人：美国，Cycle Pharmaceuticals
临床适应症：
降低成人尿黑酸尿症（AKU）患者尿液中尿黑酸（HGA）水平。
作用机制：
Harliku是酪氨酸分解代谢中的第二种酶4-羟基苯丙酮酸双加氧酶的强效抑制剂，可显著降低尿黑酸的生成。
AKU是一种极罕见的遗传代谢病，患者体内HGA堆积可引发骨关节炎、褐黄病（ochronosis），以及肾脏和心脏并发症等严重问题。Harliku显著改善了患者的疼痛感、精力和身体功能。
结构式：
13.7. sebetralstat
英文通用名：sebetralstat
化学文摘号：1933514-13-6
分子量：491.52
分子式：C26H26FN5O4
商品名：Ekterly
剂型及给药途径：口服给药
制剂规格：300mg/片，片剂、口腔崩解片
上市国家或地区及持有人：美国，英国，KalVista Pharmaceuticals
临床适应症：治疗12岁及以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。
作用机制：血浆激肽释放酶抑制剂。遗传性血管性水肿（Heredit?res Angio?dem, HAE）是一种罕见的常染色体显性遗传病，患者体内由于C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏或功能障碍，导致缓激肽水平异常升高，进而引发皮肤和黏膜下组织的突发性、局限性肿胀。这些肿胀攻击不可预测，可发生于身体任何部位，但当累及喉头时，可引起气道梗阻，危及生命。长期以来，HAE的急性发作治疗依赖于皮下或静脉注射的药物，如C1酯酶抑制剂浓缩物或缓激肽B2受体拮抗剂。然而，这种非口服的给药方式存在显著局限性：药物准备和注射操作繁琐，尤其在公共场所或工作途中难以迅速实施，导致从发作到用药的平均延迟时间超过三小时。治疗延迟直接影响预后，发作越晚治疗，症状往往越严重，持续时间也越长。因此，开发一种起效迅速、使用便捷的口服急性治疗药物，成为HAE治疗领域迫切的未满足需求。
为了应对这一挑战，研究人员将目光投向了HAE发病通路中的关键酶——血浆激肽释放酶（Plasmakallikrein）。抑制其活性可以从上游阻断缓激肽的生成，从而从根源上抑制血管性水肿的形成。基于此靶点，口服血浆激肽释放酶抑制剂Sebetralstat（商品名：Ekterly）应运而生。
结构式：
13.8. elamipretide
英文通用名：elamipretide
化学文摘号：CAS: 736992-21-5研发代号SS-31，MTP-131
分子式：C32H49N9O5
分子量:639.79
商品名：Forzinity
剂型及给药途径：
制剂规格：注射用冻干粉，具体规格为280 mg/3.5 mL（相当于80 mg/mL），需经皮下注射给药。
上市国家或地区及持有人：美国，Stealth BioTherapeutics
临床适应症：罕见病用药。用于体重至少30 kg的巴思综合征（Barth syndrome）患者
作用机制：
FORZINITY是一种四肽化合物，可以靶向线粒体内膜，改善线粒体功能。它被认为可以稳定心磷脂，一种对于线粒体结构和功能至关重要的磷脂。通过改善线粒体功能，FORZINITY可以减轻Barth综合征患者的症状，提高生活质量。此外，该药物目前也正开展用于原发性线粒体肌病和干性年龄相关性黄斑变性的临床研究。
Elamipretide通过与心磷脂结合，能够稳定线粒体结构。这一作用机制使其成为治疗巴思综合征的潜在理想药物。巴思综合征是一种超级罕见的X连锁遗传性线粒体疾病，患者体内参与线粒体心磷脂最终重塑步骤的酰基转移酶Tafazzin发生突变，进而引发患者心脏异常、运动不耐受、肌肉无力、严重疲劳和心力衰竭等症状，多达85%的患者在5岁前不幸去世。
Elamipretide是一种由四个氨基酸构成的水溶性多肽，能穿透细胞膜并精准靶向线粒体内膜，通过可逆性结合心磷脂（cardiolipin）稳定线粒体结构，从而改善能量代谢。其核心用途是治疗巴思综合征——一种由TAZ基因突变引起的罕见线粒体疾病，患者表现为心脏异常、肌肉无力、生长迟缓等症状，
Elamipretide通过结合线粒体内膜的心磷脂，恢复线粒体呼吸链功能，增加ATP生成并减少活性氧（ROS），从而改善细胞能量供应。这一机制直接针对巴思综合征患者因心磷脂缺陷导致的线粒体功能障碍。
结构特点：
Amino-acid Sequence
D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2
13.9. Kygevvi（doxecitine、doxribtimine）
中文通用名：脱氧胞苷/脱氧胸苷
英文通用名：doxecitine、doxribtimine
脱氧胸苷：分子式：C₁₀H₁₄N₂O₅
分子量：242.23
化学文摘号：50-89-5
脱氧胞苷：分子式：C9H13N3O4
分子量：227.22
化学文摘号：951-77-9
商品名：Kygevvi
剂型及给药途径：口服溶液用粉剂
制剂规格：口服溶液用粉剂，2g/2g/包（2g doxecitine和2g doxribtimine）
上市国家或地区及持有人：美国，优时比（UCB）
临床适应症：治疗发病年龄在12岁及以前的胸苷激酶2缺乏症（TK2d）成人及儿科患者。
作用机制：
Kygevvi是doxecitine（脱氧胞苷）和doxribtimine的复方制剂，二者均为嘧啶核苷。其作用是旨在融合嘧啶核苷（脱氧胞苷和脱氧胸苷）进入骨骼肌线粒体脱氧核糖核酸(DNA)中。此作用可恢复胸苷激酶2缺乏症突变小鼠的线粒体DNA拷贝数。
TK2d是一种极罕见且危及生命的遗传性线粒体疾病，以进行性、严重肌无力为主要特征。长期以来，该疾病除支持治疗外并无获批治疗药物，发病年龄在12岁及以前的患者死亡风险尤高，多数在症状出现后3年内即发生早逝。
Doxecitine（脱氧胞苷）是一种嘧啶核苷类化合物，作为药物成分与thymidine（胸苷）联合使用，形成固定剂量复方制剂Kygevvi（doxecitine/doxribtimine），用于治疗胸苷激酶2缺乏症（TK2d）。
该药物适用于症状发作年龄在12岁或以下的成人和儿科患者。TK2d是一种罕见遗传性线粒体疾病，患者因线粒体DNA合成与修复障碍导致肌无力、呼吸衰竭等严重症状，预后较差。Kygevvi通过提供脱氧胞苷和脱氧胸苷前体，绕过缺陷的胸苷激酶2酶，直接为线粒体DNA复制提供原料，从而改善疾病进程。
药代动力学方面，doxecitine口服后吸收迅速，血浆峰浓度约2小时达到，半衰期约为1小时，血浆蛋白结合率低于10%。其主要代谢途径由胞苷脱氨酶催化，降解为脱氧尿苷、尿嘧啶等终产物，经尿液排出的原形药物少于1%。
Doxribtimine（脱氧胸苷）是一种嘧啶核苷，通常与doxecitine（脱氧胞苷）组成复方制剂Kygevvi，用于治疗胸苷激酶2缺乏症（TK2d）。
药物基本信息：Doxribtimine是Kygevvi口服溶液用粉剂的活性成分之一，该药于2025年11月3日获得美国FDA批准，是目前唯一获批用于治疗TK2d的药物。
作用机制：作为嘧啶核苷前体，doxribtimine可绕过TK2d患者缺陷的胸苷激酶2酶，直接为线粒体DNA合成与修复提供原料，从而恢复线粒体功能。
结构式：
13.10．onasemnogene abeparvovec
英文通用名：onasemnogene abeparvovec
商品名：Itvisma
剂型及给药途径：一次性鞘内注射给药
制剂规格：基因疗法，单剂量小瓶，含1.2×10¹⁴载体基因组(vg)，体积3mL。
上市国家或地区及持有人：美国，诺华
Itvisma含有与诺华此前的治疗方案Zolgensma相同的活性成分，Zolgensma目前已在美国获准用于治疗2岁以下的SMA患者。与根据患者体重进行静脉注射的Zolgensma不同，Itvisma是一种浓缩制剂，通过脊髓直接输送到中枢神经系统。该公司表示，这种疾病新疗法无需根据患者年龄或体重调整剂量。
临床适应症：治疗年满两岁及以上、已确诊携带运动神经元存活基因1（SMN1）基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童、青少年及成人患者。
作用机制：
以AAV9为载体递送人类SMN1基因功能拷贝，转基因在细胞内持续表达SMN蛋白，维持运动神经元存活与功能。
SMA是一种由SMN1基因突变或缺失引起的罕见遗传性神经肌肉疾病。SMN1基因负责产生人体肌肉功能所需的大部分SMN蛋白，包括呼吸、吞咽及基础运动。缺乏该基因会导致运动神经元不可逆丧失，从而引发进行性、致残性的肌肉无力。而SMN2基因相较SMN1基因仅能产生少量（约10%）功能性SMN蛋白。通常而言，携带更多SMN2基因拷贝数的患者，其SMA严重程度往往较拷贝数较少的患者更轻。
Itvisma旨在通过一次性鞘内注射方式为SMA患者提供功能性人类SMN1基因，从而实现SMN蛋白的持续表达，改善患者的运动功能，从根源上解决SMA的遗传病因。Itvisma的独特设计在于其可通过一次性固定剂量治疗患者，该剂量无需根据年龄或体重进行调整。通过替代SMN1基因，Itvisma可改善运动功能，有望减少该人群在现有其他疗法中常需持续给药的治疗负担。
13.11.芬妥司兰钠
中文通用名：芬妥司兰钠注射液
英文通用名：Fitusiran
化学文摘号：1499251-18-1研发代号ALN-AT3SC; SAR439774
分子式：C78H139N11O30
分子量：1710.99
商品名：赛菲因、QFITLIA
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：0.5ml: 50mg（预充式注射笔）; 0.2ml: 20mg（西林瓶）
上市国家或地区及持有人：美国，中国，国药准字HJ20250145/6，赛诺菲（美国），Genzyme Corporation（中国）
临床适应症：
Qfitlia适用于12岁及以上患有A型或B型血友病（无论是否伴有凝血因子VIII或IX抑制剂）的成人和儿童患者，用于预防或减少出血发作的常规预防。
作用机制：Qfitlia是一款小干扰RNA(siRNA)疗法，通过降低抗凝血酶，从而促进凝血酶生成，以实现止血平衡。该药通过皮下注射给药(50mg预充式注射笔)，每年仅需注射6次。
Fitusiran是一种靶向抗凝血酶（AT）的siRNA疗法，通过RNA干扰机制特异性降低肝脏中AT的合成，从而恢复促凝-抗凝平衡，增加凝血酶浓度。其核心作用在于纠正血友病患者因凝血因子VIII或IX缺乏导致的凝血功能障碍，且疗效不受患者是否产生凝血因子抑制剂的影响。
结构特点：
13.12．etuvetidigene autotemcel
英文通用名：etuvetidigene autotemcel
商品名：Waskyra
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：基因疗法。
上市国家或地区及持有人：美国， Fondazione Telethon
临床适应症：治疗6个月及以上、携带WAS基因突变的Wiskott-Aldrich综合征（WAS）患者
作用机制：
Waskyra是一种基因疗法，由从患者血液中收集的干细胞制备而成。这些细胞在实验室中经过基因工程改造，使其能够产生功能性WAS蛋白。患者接受预处理方案后，这些经过改造的细胞会重新输回患者体内，细胞会迁移至骨髓，在那里开始生成能够产生功能性WAS蛋白的健康血细胞和免疫细胞，从而帮助缓解疾病症状。Waskyra仅需一次给药，通过静脉输注方式进行。
该疗法的核心机制是通过慢病毒载体改造患者自身的造血干细胞，使其恢复功能性WAS蛋白的产生能力。具体流程包括：采集患者血液中的CD34+造血干/祖细胞，在体外进行基因工程改造后，经预处理化疗后回输至患者体内，重建健康的免疫和血细胞系统。
威斯科特-奥尔德里奇综合征（WAS）（也称为湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征，WAS）。这是一种罕见的X连锁隐性遗传病，主要影响男性，由WAS基因突变导致免疫细胞和血细胞功能异常，临床特征包括出血、湿疹、反复感染及自身免疫疾病风险增加。
Wiskott-Aldrich综合征是一种罕见的遗传性疾病，几乎仅见于男性，会影响血细胞和免疫系统细胞（人体的天然防御系统）。该疾病由编码血细胞和某些免疫细胞中WAS蛋白的基因异常引起。由于患者缺乏功能性WAS蛋白，其免疫细胞和血细胞无法正常发育和发挥作用。其临床特征包括出血、湿疹、反复感染，以及自身免疫疾病和淋巴网状系统恶性肿瘤的易感性增高。
14影像诊断用药
14.1瑞玛比嗪
中文通用名：瑞玛比嗪注射液
英文通用名：Relmapirazin Injection
化学文摘号：1313706-17-0研发代码MB-102
分子量：372.29
分子式：C12H16N6O8
剂型及给药途径：注射给药
制剂规格：注射剂 规格 7ml:130.2mg
上市国家或地区及持有人：中国，国药准字H20250060，杭州中美华东制药
临床适应症：瑞玛比嗪注射液是一种注射用外源性荧光示踪剂，需与MediBeacon Inc生产的经皮肾小球滤过率测量设备（TGFR）配合使用，评估患者的肾小球滤过率（GFR）。
Relmapirazin注射液是一种非放射性、非碘化的荧光示踪剂，通过监测示踪剂荧光随时间的变化来评估肾功能，适用于肾功能正常或受损的患者。
2 该技术突破了传统GFR检测方法在时间和空间上的限制，提高了临床检测的效率和便利性。
结构式：
14.2.ferumoxytol
英文通用名：ferumoxytol
化学文摘号：722492-56-0
商品名：Ferabright
剂型及给药途径：Ferumoxytol（商品名Feraheme）由AMAG Pharmaceuticals生产，核心成分为超顺磁性氧化铁纳米颗粒（SPION），粒径约30 nm，表面包裹聚葡萄糖山梨醇羧甲基醚（PSC）以降低毒性。其适应症包括：
贫血治疗：针对慢性肾病（CKD）等患者因肾功能受损导致的铁缺乏性贫血，通过静脉注射补充铁元素，促进红细胞生成。
影像诊断：作为MRI对比剂，用于心血管成像、淋巴结检测及动脉粥样硬化斑块评估，其弛豫率优于传统钆剂。
制剂规格：标准制剂规格为每支5毫升注射液含元素铁27.2毫克（即5ml:27.2mgFe(Ⅲ)）。
另一种规格为17毫升注射液含铁510毫克（即17ml:510mg/ml）。
上市国家或地区及持有人：美国，Azurity Pharmaceuticals
临床适应症：适用于对已知或疑似脑部恶性肿瘤的成年患者进行脑部磁共振成像（MRI），用于可视化血脑屏障受损病灶的首个基于铁的显影剂。
作用机制：Ferabright是一种先进的超顺磁性氧化铁纳米粒子显影剂，具有高弛豫率（relaxivity）特性。该显影剂为无法使用或拒绝使用钆基显影剂的患者提供了新的选择。
与增强前成像相比，使用Ferabright增强的MRI显著提升了原发性和继发性脑肿瘤的可视化效果。除成像质量提升外，Ferabright还因其较长的半衰期可提供更长的成像窗口，支持灵活的MRI成像方案，无需多次注射显影剂。作为铁基显影剂，Ferabright经人体天然的铁代谢通路处理，有望降低与其他显影剂相关的长期滞留顾虑。此外，与许多其他显影剂不同，Ferabright适用于肾功能不全患者，使其在减少暴露于其他显影剂中重金属的同时，亦可接受增强MRI检查。
上市批准临床结果临床研究
2025-12-17
·百度百家
偏头痛伴脑干先兆（Migraine with Brainstem Aura, MBA）作为偏头痛的一种特殊亚型，其临床表现复杂且具有潜在的神经系统风险，治疗需求高度专业化。尽管目前中国尚未建立针对MBA的独立药品细分市场统计体系，相关药物被纳入广义偏头痛治疗药物或神经系统用药范畴进行管理，但随着诊疗水平提升和公众认知增强，该领域的药物研发与市场关注度正持续上升。根据国家药品监督管理局、米内网及中国医药工业信息中心发布的权威数据，2024年中国用于治疗偏头痛（涵盖各类先兆性偏头痛，包括脑干先兆类型）的药物市场规模达到78.6亿元人民币，较上年增长11.3%，显示出较强的市场需求韧性与增长动力。这一增长主要得益于诊断率的逐步提高、新型靶向药物的加速上市以及医保目录对重点神经科药物的覆盖扩展。
从产品结构来看，当前中国市场主流的偏头痛治疗药物仍以曲坦类药物为主，如佐米曲普坦、利扎曲普坦等，广泛应用于急性期症状控制，尤其在伴有典型先兆的患者中使用频率较高。随着全球范围内对降钙素基因相关肽（CGRP）通路研究的深入，CGRP受体拮抗剂类药物在中国市场快速崛起，代表性产品如瑞美吉泮已进入临床应用阶段，并逐步被纳入专家共识推荐方案之中，显著提升了对难治性先兆偏头痛患者的干预效果。这类创新药物不仅具备更高的靶向性和安全性，也为包括脑干先兆在内的高风险人群提供了更优的治疗选择，推动整体治疗格局向精准化、个体化方向演进。
展望预计到2025年，中国偏头痛治疗药物市场规模将进一步扩大至87.5亿元人民币，同比增长11.3%，延续稳健增长态势。这一预测基于多重驱动因素：一是人口老龄化加剧及生活节奏加快导致偏头痛患病率呈上升趋势；二是神经科专科建设不断完善，基层医疗机构对偏头痛尤其是复杂先兆类型的识别能力增强；三是政策层面支持罕见病与神经系统疾病药物研发，鼓励企业投入创新疗法开发。跨国药企如晖致医药（Viatris）、梯瓦制药（Teva Pharmaceutical Industries Ltd.）以及本土领先企业江苏恒瑞医药股份有限公司、浙江华海药业股份有限公司等均在积极布局CGRP通路相关产品管线，部分已进入III期临床或申报上市阶段，预示着未来几年将有更多差异化产品投放市场，进一步激活竞争活力并满足未被满足的临床需求。
根据博研咨询&市场调研在线网分析，行业发展中亦面临挑战。由于MBA病例相对稀少且诊断标准严格，临床误诊率较高，限制了目标人群的准确界定与药物可及性；高端靶向药物价格昂贵，虽疗效突出但医保报销范围有限，影响患者长期依从性；现有药物多为口服制剂，在起效速度和给药便捷性方面仍有优化空间，吸入式或皮下注射剂型的研发亟待突破。综合评估，偏头痛伴脑干先兆治疗领域具备较高的投资价值，尤其是在创新机制药物、快速起效剂型及数字化健康管理配套服务等方面存在显著增长潜力。投资者应重点关注具备强大神经科学研发基础、拥有国际化注册经验及成熟销售渠道的企业，同时密切跟踪临床指南更新与医保动态，把握政策红利窗口期，实现资本与医疗需求的有效对接。
第一章、偏头痛伴脑干先兆药行业相关概述
偏头痛伴脑干先兆（Migraine with Brainstem Aura, MBA）是一种特殊类型的先兆性偏头痛，其临床特征包括起源于脑干的神经症状，如构音障碍、眩晕、耳鸣、共济失调以及双侧感觉或视觉障碍等。由于其症状与卒中或其他神经系统疾病高度相似，诊断过程常面临挑战，导致患者就诊延迟和治疗不规范。尽管中国尚未建立针对MBA的独立药品细分市场统计体系，但相关治疗药物已被纳入广义偏头痛治疗药物及神经系统用药的整体范畴，成为神经科药物市场的重要组成部分。
随着公众健康意识提升、诊疗技术进步以及医保覆盖范围扩大，中国偏头痛的整体诊疗率逐步上升，推动了相关药物市场的持续增长。2024年，中国用于治疗偏头痛（涵盖各类先兆性偏头痛，包括脑干先兆）的药物市场规模达到78.6亿元人民币，较前一年同比增长11.3%。这一增长主要得益于新型靶向药物的加速上市、医生对偏头痛疾病认知的深化以及患者对急性期和预防性治疗需求的提升。曲坦类药物仍占据主导地位，代表品种如佐米曲普坦和利扎曲普坦在门诊处方量中保持高位；以瑞美吉泮为代表的CGRP（降钙素基因相关肽）受体拮抗剂作为新一代治疗药物，凭借其更高的安全性和耐受性，在高端市场快速渗透，尤其适用于伴有复杂先兆的患者群体。
展望2025年，预计中国偏头痛治疗药物市场规模将进一步扩张至87.5亿元人民币，年增长率维持在11.3%左右。这一预测基于多重驱动因素：一是人口老龄化加剧和生活节奏加快导致偏头痛发病率呈上升趋势；二是国家药品审评审批制度改革加快创新药上市进程，已有多个CGRP通路新药进入优先审评通道；三是医保目录动态调整机制使得更多高价值偏头痛药物被纳入报销范围，显著降低患者支付门槛。随着精准医学理念的发展，针对不同亚型偏头痛（如MBA）的个体化治疗方案正在形成，推动临床用药结构优化。
从区域分布来看，一线城市及部分新一线城市的三甲医院神经内科已成为偏头痛规范化诊疗的核心阵地，相关药物使用密度明显高于全国平均水平。基层医疗机构的诊疗能力正在通过医联体建设和继续教育项目逐步提升，为未来市场下沉奠定基础。值得注意的是，当前市场上尚无明确标注“专治偏头痛伴脑干先兆”的药品，临床实践中多依据国际头痛分类标准（ICHD-3）进行诊断，并参照专家共识采用广谱偏头痛药物进行管理。未来具备明确适应症指向、良好血脑屏障穿透能力和中枢安全性特征的药物有望在该细分领域实现突破。
在此背景下，多家制药企业正加大研发投入。例如，恒瑞医药已启动一项针对CGRP单克隆抗体在中国偏头痛患者中的III期临床试验，初步数据显示其在减少每月偏头痛天数方面具有显著疗效；而先声药业则通过引进海外同类管线，布局口服小分子CGRP受体拮抗剂，旨在提供更便捷的居家治疗选择。这些企业的战略动向表明，中国偏头痛药物市场正从传统镇痛模式向机制驱动、分层治疗的方向转型。
虽然偏头痛伴脑干先兆作为一个独立病种尚未形成专属药物市场，但其所依赖的治疗药物体系正处于快速发展阶段。2024年78.6亿元的市场规模和2025年预计达87.5亿元的增长轨迹，反映出临床需求的强劲动力和产业发展的积极态势。随着疾病认知普及、诊断标准统一以及创新药物可及性提高，该领域有望逐步建立起更加精细化的治疗生态，为特定人群提供更具针对性的解决方案。
第二章、中国偏头痛伴脑干先兆药行业发展现状分析
1. 市场规模与增长趋势
中国偏头痛伴脑干先兆（MBA）作为偏头痛的一种特殊亚型，其治疗药物市场尚未独立统计，相关药品被纳入广义偏头痛治疗药物范畴进行管理。尽管如此，随着神经科疾病诊疗水平的提升和公众健康意识的增强，针对包括脑干先兆在内的复杂性先兆偏头痛的用药需求持续上升。2024年中国用于治疗偏头痛（涵盖各类先兆类型，包括脑干先兆）的药物市场规模达到78.6亿元人民币，较2023年同比增长11.3%，显示出较强的临床刚性需求和市场扩张动力。这一增长主要得益于诊断率的提高、新型靶向药物的加速上市以及医保目录对重点神经系统用药的覆盖扩展。进入2025年，预计该市场规模将进一步攀升至87.5亿元人民币，年增长率维持在11.3%左右，反映出市场正处于稳定扩容阶段。
从产品结构来看，目前中国市场上的偏头痛治疗药物主要包括传统曲坦类药物和新兴的CGRP（降钙素基因相关肽）受体拮抗剂两大类别。曲坦类药物仍占据主导地位，代表品种如佐米曲普坦、利扎曲普坦等在基层医疗机构广泛使用，因其起效快、成本较低而具备较高的可及性。这类药物在脑干先兆患者中的应用存在一定限制，因其可能引起血管收缩效应，在伴有神经系统先兆症状的患者中需谨慎使用。相比之下，CGRP通路靶向药物因其作用机制更为精准且安全性更高，正逐步成为复杂先兆偏头痛患者的优选方案。以瑞美吉泮为代表的口服CGRP受体拮抗剂已在多个一线城市三甲医院实现临床应用，并被纳入部分商业保险报销范围，推动其市场渗透率快速提升。
2. 企业竞争格局与研发投入
在偏头痛治疗领域，国内外药企均加大了对该适应症的研发投入，尤其是在针对先兆性偏头痛的创新药物开发方面。国内代表性企业如恒瑞医药、天士力集团、先声药业等已布局相关管线。恒瑞医药正在推进一款选择性CGRP受体拮抗剂HRG-202的II期临床试验，初步数据显示其在缓解脑干先兆相关症状方面具有良好的安全性和有效性；天士力则依托其中枢神经系统药物研发平台，开展复方中药制剂DZ-108对偏头痛先兆期干预的研究，探索中西医结合治疗路径。跨国制药企业也在积极拓展中国市场，美国艾伯维公司旗下的瑞美吉泮片已于2023年获批进口注册，成为国内首个专为偏头痛急性治疗设计的CGRP类口服药物，2024年在中国市场的销售额已突破9.2亿元人民币，占整体偏头痛药物高端市场的约11.7%。
随着生物制药技术的进步，单克隆抗体类CGRP抑制剂也展现出广阔前景。例如，诺华公司的Erenumab（依瑞奈尤单抗）虽尚未正式进入国家医保目录，但在自费市场中已有一定用户基础，2024年在一线城市高端私立医院渠道的销售量同比增长34.6%。这类药物通常用于每月发作超过四次的慢性偏头痛患者，尤其适用于存在频繁脑干先兆且传统药物疗效不佳的人群。尽管单价较高（年治疗费用约为8.6万元），但其长达一个月一次的皮下注射给药方式显著提升了患者依从性，长期市场潜力不容忽视。
3. 医疗资源分布与区域差异
从地域分布看，偏头痛伴脑干先兆的规范化诊疗仍呈现明显的区域不平衡特征。北京、上海、广州等一线城市的三级甲等医院神经内科普遍建立了头痛专科门诊，配备脑电图、头颅MRI及经颅多普勒等检查设备，能够较为准确地区分脑干先兆与其他中枢神经系统疾病。2024年，上述地区接受正规偏头痛诊断并启动药物治疗的患者人数较2020年增长近2.3倍，年均复合增长率达22.8%。而在中西部省份及县域层级，由于专业医师短缺和公众认知不足，大量脑干先兆患者被误诊为“颈椎病”或“眩晕症”，导致治疗延误。据估算，全国范围内仅有约38%的MBA患者获得明确诊断，不足25%的患者接受了指南推荐的标准药物干预。
在此背景下，远程医疗与数字化健康管理平台开始发挥补充作用。微医、平安好医生等互联网医疗平台上线头痛专病咨询模块，联合三甲医院专家提供在线评估服务，2024年累计服务偏头痛相关用户超过650万人次，同比增长41.2%。部分制药企业通过与连锁药店合作开展“头痛关爱计划”，免费提供筛查问卷和用药指导手册，提升基层患者对脑干先兆的认知水平。此类举措虽尚处初期阶段，但已初步显现改善疾病管理的效果。
第三章、中国偏头痛伴脑干先兆药行业政策分析
1. 政策环境与监管体系的持续完善推动行业规范化发展。中国政府高度重视神经系统疾病防治体系建设，将偏头痛等慢性神经性疾病纳入《“十四五”国民健康规划》重点监测范围，强化疾病筛查与用药保障机制。国家药品监督管理局持续推进创新药审评审批制度改革，对具有显著临床优势的神经系统用药实施优先审评。截至2024年，已有3款针对偏头痛急性期治疗的CGRP受体拮抗剂类药物获得附条件批准上市，其中包括瑞美吉泮口崩片，该产品由晖致医药有限公司生产，因其在缓解脑干先兆相关症状方面表现出较快起效速度和较高安全性，已被纳入2024版国家医保目录。这一政策举措显著提升了患者对高价值靶向药物的可及性。2024年纳入医保目录的偏头痛治疗药物平均价格同比下降23.7%，而整体市场用量同比增长18.9%，反映出医保政策对市场需求的强力拉动作用。
2. 医保支付政策优化加速高端药物市场渗透。自2023年起，国家医保局推行按病种分值付费（DIP）试点扩围，覆盖全国90%以上的统筹地区，神经系统疾病成为重点病种之一。在此背景下，临床路径中对偏头痛诊断与治疗的标准化要求提高，促使医疗机构更多采用指南推荐药物。以佐米曲普坦鼻喷雾剂为例，该药品由重庆植恩药业有限公司独家生产，在2024年实现销售额同比增长26.3%，达到4.1亿元人民币，主要受益于其在快速缓解脑干先兆引发的眩晕、共济失调等症状方面的独特优势，且已被多个区域DIP方案列为推荐用药。预防性用药如氟桂利嗪胶囊（西安杨森制药有限公司生产）继续保持基层市场主导地位，2024年销量达8.7亿粒，占整个预防类偏头痛药物市场的31.5%。尽管其为传统钙通道阻滞剂，但由于价格低廉、医保报销比例高（平均达85%），仍在基层广泛使用。
3. 国家基本药物目录与集采政策影响市场格局。2024年第五批国家组织药品集中采购中，普通口服剂型的普萘洛尔缓释片（用于偏头痛预防）中选均价降至每盒9.8元，较此前下降64.2%，带动该品类整体市场规模小幅收缩。这一趋势反而刺激了企业向高附加值专科药物转型。例如，绿叶制药集团研发的利扎曲普坦口溶膜于2023年获批上市后，凭借其无需饮水、起效快的特点，在2024年实现销售收入2.3亿元，并已启动Ⅲ期真实世界研究以支持进入下一轮医保谈判。随着《罕见病目录》动态调整机制建立，虽然偏头痛伴脑干先兆尚未单独列入，但其作为严重先兆类型已在多份专家共识中被建议纳入特殊管理范畴，相关政策讨论正在深化。
4. 创新激励政策促进研发投入增长。根据科技部公开信息，2024年中国在神经系统创新药领域的研发投入总额达68.4亿元，同比增长15.6%，其中国家自然科学基金与重大新药创制专项合计资助占比达37.2%。多家企业加大布局力度，恒瑞医药股份有限公司在2024年投入4.9亿元用于开发新型5-HT1F激动剂（HR-015），目前已完成Ib期临床试验；而先声药业集团则与美国VistaGen公司合作引进奈莫必利（navacaprant），计划开展针对难治性先兆性偏头痛的II期研究。这些项目均享受研发费用加计扣除、临床试验机构备案制等政策红利。CDE（药品审评中心）2024年受理偏头痛相关新药临床申请（IND）共计17件，较2023年增加30.8%，表明行业创新活跃度显著提升。
5. 市场规模与政策联动效应显现。2024年中国用于治疗偏头痛（含各类先兆性偏头痛）的药物市场规模为78.6亿元人民币，同比增长11.3%。预计2025年市场规模将达到87.5亿元人民币，复合年增长率维持在11.2%以上。这一增长不仅源于人口老龄化和诊断率提升，更关键的是政策驱动下的用药结构升级——即从传统非特异性止痛药向特异性靶向药物过渡。曲坦类药物仍占据最大份额，2024年销售额达32.8亿元，占整体市场的41.7%；CGRP类药物虽起步较晚，但增速迅猛，2024年市场规模已达14.2亿元，同比增长38.2%，预计2025年将突破19.6亿元。基层医疗机构用药占比从2020年的56.3%下降至2024年的44.1%，而三级医院和专业神经科诊所的用药比例上升至55.9%，反映出诊疗专业化趋势加强。
第四章、中国偏头痛伴脑干先兆药市场规模及细分市场分析
1. 市场总体规模与增长趋势分析
中国偏头痛伴脑干先兆（MBA）作为偏头痛的一种特殊亚型，其治疗药物市场尚未独立统计，相关药品被纳入广义偏头痛治疗药物范畴进行管理。尽管如此，随着神经科学领域的研究深入以及临床诊断能力的提升，针对包括脑干先兆在内的先兆性偏头痛患者的精准治疗需求持续上升，推动整体偏头痛用药市场的稳步扩张。2024年，中国用于治疗偏头痛（涵盖各类先兆类型，包括脑干先兆）的药物市场规模达到78.6亿元人民币，较上年增长11.3%，显示出较强的临床刚性需求和患者支付意愿的提升。这一增长得益于医保目录扩容、新型靶向药物上市以及公众对神经系统疾病认知度的提高。
展望2025年，预计该市场规模将进一步扩大至87.5亿元人民币，同比增长11.3%。这一增速保持稳定，反映出政策支持与创新药商业化进程的协同效应正在显现。值得注意的是，虽然目前尚无专为“偏头痛伴脑干先兆”设计的单一药物获批，但现有治疗方案中多个药物已被广泛应用于此类患者群体，尤其是在急性发作控制和预防性干预方面发挥关键作用。
2. 细分市场结构：按药物类别划分
从产品结构来看，当前中国偏头痛治疗药物市场主要由三大类构成：传统非特异性止痛药、曲坦类药物和CGRP通路相关靶向药。曲坦类药物仍占据主导地位，2024年销售额约为42.3亿元，占整体市场的53.8%。代表性品种如佐米曲普坦、利扎曲普坦等因其起效快、口服便利，在门诊患者中广泛应用。由于部分患者存在心血管风险禁忌或疗效不佳问题，该类药物的增长趋于平缓，预计2025年市场份额将小幅下降至52.1%，对应销售额约45.6亿元。
相比之下，CGRP受体拮抗剂作为近年来最具突破性的治疗手段，正处于快速放量阶段。以瑞美吉泮为代表的口服小分子CGRP拮抗剂在2024年实现销售收入16.8亿元，同比增长高达38.9%，占整体市场的21.4%。其优势在于机制明确、安全性较高，尤其适用于有脑血管事件风险或对曲坦类不耐受的患者，因此在包括脑干先兆在内的复杂先兆人群中具备显著临床价值。预计到2025年，该细分领域销售额将攀升至22.4亿元，占比提升至25.6%。
非甾体抗炎药（NSAIDs）及其他辅助用药合计占据约24.8%的市场份额，2024年规模为19.5亿元，主要用于轻中度发作的初始处理或联合治疗。但由于缺乏特异性且长期使用存在胃肠道副作用，其增长动力有限，预计2025年仅微增至20.5亿元。
3. 企业竞争格局与重点产品表现
在市场竞争层面，跨国制药企业与中国本土药企形成差异化布局。辉瑞公司凭借其原研药佐米曲普坦在全球及中国的长期积累，仍在中国曲坦类市场保持领先地位，2024年该单品在中国市场的销售额达13.7亿元。而日本中外制药旗下的利扎曲普坦亦表现稳健，实现销售额9.4亿元，位列第二。
在CGRP靶向治疗领域，美国Biohaven Pharmaceuticals开发的瑞美吉泮（rimegepant）通过与中国企业合作进入中国市场后迅速打开局面，2024年实现16.8亿元销售业绩，成为增长最快的产品之一。国内企业正加速布局该赛道，恒瑞医药已启动CGRP单抗类药物HRG0118的III期临床试验，预计2026年提交上市申请；天士力集团则推进口服CGRP拮抗剂TSL-0117的研发进度，目前已完成II期临床入组。
值得一提的是，尽管当前市场仍以外资品牌为主导，但随着国家鼓励创新药研发政策的持续推进，国产替代进程正在加快。特别是在预防性治疗领域，未来三年内预计将有至少3款国产CGRP通路药物获批上市，有望重塑市场格局。
4. 区域分布与渠道结构特征
从地域维度看，一线城市及沿海经济发达地区仍是偏头痛药物消费的核心区域。2024年，华北、华东和华南三大区域合计贡献了全国67.3%的销售额，其中上海市、北京市和广东省分别位列前三。这主要归因于这些地区医疗资源集中、神经科专科建设完善以及居民健康意识较强。
销售渠道方面，医院终端依然是最主要的流通路径，2024年占整体销量的61.2%，尤其是三级甲等医院在偏头痛规范化诊疗中扮演关键角色。零售药店渠道占比为28.5%，主要用于慢性患者复购和轻症自我管理；电商平台（含互联网医院+线上药房）占比提升至10.3%，较2023年上升2.1个百分点，显示出数字化医疗服务对用药可及性的积极影响。
中国偏头痛伴脑干先兆相关治疗药物市场虽未独立成类，但依托于整体偏头痛治疗体系的发展正迎来结构性升级。传统药物维持基本盘的以CGRP通路为核心的创新疗法正在引领行业变革，带动市场向高附加值、个体化治疗方向演进。未来几年，在政策引导、技术进步与患者需求多重驱动下，该细分领域有望催生更多专业化解决方案，并逐步建立独立的临床路径与市场评估标准。
第五章、中国偏头痛伴脑干先兆药市场特点与竞争格局
1. 市场规模与增长趋势
100 项与 苯甲酸利扎曲普坦 相关的药物交易
登录后查看更多信息
研发状态
批准上市
10 条最早获批的记录, 后查看更多信息
登录
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 偏头痛 | 墨西哥 | 1998-01-21 |
未上市
10 条进展最快的记录, 后查看更多信息
登录
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 先兆偏头痛 | 临床3期 | 美国 | 2007-04-01 | |
| 无先兆偏头痛 | 临床3期 | 美国 | 2007-04-01 | |
| 急性偏头痛 | 临床3期 | - | 1995-03-01 | |
| 创伤后头痛 | 临床阶段不明 | 美国 | 2011-02-01 |
登录后查看更多信息
临床结果
临床结果
适应症
分期
评价
查看全部结果
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
FDA 人工标引  | N/A | - | (Studies 1) | 獵襯範築獵膚鑰醖憲窪(壓構憲選鑰襯憲網衊夢) = 憲壓膚觸廠觸衊簾製獵 憲鬱顧壓積鹹襯網壓糧 (襯膚願獵艱願鹽窪製廠 ) | 积极 | 2023-04-14 | |
Placebo (Studies 1) | 獵襯範築獵膚鑰醖憲窪(壓構憲選鑰襯憲網衊夢) = 選艱鹽鹹鹹選蓋鹽壓齋 憲鬱顧壓積鹹襯網壓糧 (襯膚願獵艱願鹽窪製廠 ) | ||||||
N/A | 133 | Triptans | 積鏇醖壓獵積衊餘鬱遞(襯衊鏇範範築顧範糧構): risk ratio = 0.84 (95% CI, 0.66 ~ 1.07) | - | 2023-04-12 | ||
Placebo | |||||||
临床2/3期 | 223 | Placebo (Placebo) | 築選衊網鑰鬱觸鹹鏇鹹 = 築選鹹醖蓋鏇窪繭積鑰 鑰糧製蓋淵範鏇憲鏇製 (膚襯襯淵廠網觸鬱鏇餘, 齋觸繭鏇積選範顧憲憲 ~ 艱膚憲鏇顧憲憲衊遞觸) 更多 | - | 2021-11-04 | ||
(Rizatriptan) | 築選衊網鑰鬱觸鹹鏇鹹 = 壓鬱獵範鑰淵鏇鏇鏇製 鑰糧製蓋淵範鏇憲鏇製 (膚襯襯淵廠網觸鬱鏇餘, 糧簾壓襯糧範構網糧廠 ~ 糧網範觸鑰繭獵窪遞遞) 更多 | ||||||
临床4期 | 60 | (Arm 1 - Triptan) | 構襯鬱艱願窪窪築選鹹(鹽鹽鏇齋築鹽襯願網窪) = 築蓋艱醖憲壓鬱選蓋願 繭淵蓋憲遞獵蓋憲獵鏇 (醖構廠蓋製願醖積選襯, 遞襯憲鏇選糧選窪蓋積 ~ 觸壓積憲膚艱鹹網選淵) 更多 | - | 2018-05-01 | ||
Naproxen Sodium (Treximet)+Sumatriptan (Arm 2 - Sumatriptan/Naproxen Sodium (Treximet) Arm) | 構襯鬱艱願窪窪築選鹹(鹽鹽鏇齋築鹽襯願網窪) = 餘願範膚鹹糧齋齋獵艱 繭淵蓋憲遞獵蓋憲獵鏇 (醖構廠蓋製願醖積選襯, 製艱網顧構鏇夢衊簾遞 ~ 簾齋窪積衊鬱顧選夢簾) 更多 | ||||||
N/A | 36 | (Rizatriptan Visit) | 積廠糧製製蓋憲蓋夢襯(蓋醖構網餘艱淵鏇憲憲) = 鹽壓艱鬱遞鬱齋顧觸憲 餘憲獵醖膚鹹膚蓋艱獵 (願鏇網願網廠醖鹹鑰範, 壓簾顧衊範糧鹽鹹繭築 ~ 淵鏇餘鹹衊廠膚鬱觸膚) 更多 | - | 2014-12-08 | ||
Placebo (Placebo Visit) | 積廠糧製製蓋憲蓋夢襯(蓋醖構網餘艱淵鏇憲憲) = 憲夢願齋艱顧積鑰鏇鏇 餘憲獵醖膚鹹膚蓋艱獵 (願鏇網願網廠醖鹹鑰範, 鹽餘醖鬱範鏇遞艱觸顧 ~ 夢餘壓壓夢膚餘壓顧廠) 更多 | ||||||
临床3期 | 674 | 築餘憲鹽餘構網築淵網(積繭衊蓋網觸遞鬱鏇繭) = 糧範蓋觸鏇夢鬱糧築齋 窪製觸淵衊築網醖蓋觸 (醖壓鹹構壓願鏇鬱餘壓 ) 更多 | - | 2013-01-01 | |||
築餘憲鹽餘構網築淵網(積繭衊蓋網觸遞鬱鏇繭) = 壓簾齋選範積顧獵艱範 窪製觸淵衊築網醖蓋觸 (醖壓鹹構壓願鏇鬱餘壓 ) 更多 | |||||||
临床3期 | 1,382 | (Rizatriptan) | 鑰鏇窪遞繭構鏇齋觸獵 = 夢淵遞壓鏇範構積獵衊 獵齋夢艱糧窪憲鏇窪壓 (淵顧憲構齋廠遞選壓簾, 艱簾膚淵襯壓觸製鑰範 ~ 餘鏇壓窪選製製廠醖顧) 更多 | - | 2012-05-08 | ||
placebo (Placebo) | 鑰鏇窪遞繭構鏇齋觸獵 = 鬱製夢顧餘鹹網構範醖 獵齋夢艱糧窪憲鏇窪壓 (淵顧憲構齋廠遞選壓簾, 網願簾鹹遞遞糧顧範壓 ~ 艱簾膚製夢選築鑰網鬱) 更多 | ||||||
临床3期 | 674 | 鹽觸膚窪蓋鑰構醖繭選 = 糧鏇廠簾網遞選顧觸淵 鏇鹹網顧淵憲願鏇範衊 (蓋餘鹹鏇遞襯襯顧製觸, 構窪齋襯壓壓憲餘窪艱 ~ 選餘鹽製衊壓鹹積齋廠) 更多 | - | 2012-05-04 | |||
临床1期 | - | Rizatriptan ODT 5mg | 夢積積鏇築蓋積膚廠憲(壓觸糧餘簾襯鹽衊繭築) = 窪範鏇窪積獵膚簾構選 蓋遞齋蓋鑰簾淵願構鏇 (獵蓋顧艱糧簾艱窪廠選, 48.60 ~ 66.09) 更多 | - | 2012-04-01 | ||
Rizatriptan 10mg ODT | 夢積積鏇築蓋積膚廠憲(壓觸糧餘簾襯鹽衊繭築) = 選範鑰壓夢蓋鏇窪糧顧 蓋遞齋蓋鑰簾淵願構鏇 (獵蓋顧艱糧簾艱窪廠選, 68.93 ~ 89.38) 更多 | ||||||
临床3期 | 108 | Rizatriptan 10-mg ODT | 鏇淵繭糧襯鬱餘艱醖鬱(壓獵蓋廠襯鹽壓範觸積) = 願範淵壓餘餘鹽糧鏇餘 鏇簾顧醖願鬱構願鹹蓋 (構顧網繭壓遞壓獵製遞 ) 更多 | - | 2012-01-01 | ||
Placebo | 鏇淵繭糧襯鬱餘艱醖鬱(壓獵蓋廠襯鹽壓範觸積) = 糧積餘構夢簾繭壓醖鏇 鏇簾顧醖願鬱構願鹹蓋 (構顧網繭壓遞壓獵製遞 ) 更多 |
登录后查看更多信息
转化医学
使用我们的转化医学数据加速您的研究。
登录
或
药物交易
使用我们的药物交易数据加速您的研究。
登录
或
核心专利
使用我们的核心专利数据促进您的研究。
登录
或
临床分析
紧跟全球注册中心的最新临床试验。
登录
或
批准
利用最新的监管批准信息加速您的研究。
登录
或
特殊审评
只需点击几下即可了解关键药物信息。
登录
或
生物医药百科问答
全新生物医药AI Agent 覆盖科研全链路，让突破性发现快人一步
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台，助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台，以API或者数据包形式对外开放，助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
生物序列数据库
生物药研发创新
免费使用
化学结构数据库
小分子化药研发创新
免费使用