Yaotang (Nanjing) Biotechnology Co., Ltd.

12月5日，据CDE官网显示，尧唐（南京）生物科技有限公司（以下简称“尧唐生物”）自主研发的YOLT-201注射液获得IND受理（受理号：CXSL2300837），有望开启中国首个基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的注册临床试验。官网信息显示，YOLT-201注射液为LNP体内递送的针对遗传性疾病转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）的体内基因编辑药物。尧唐生物与浙江大学医学院附属第一医院共同推进的YOLT-201临床招募项目，预计入组6名患者。据报道，YOLT-201已经完成毒理药理研究，大动物试验结果已初步显示了YOLT-201的安全性和有效性，单次给药的体内编辑效率做到了同类最优，具备best-in-class的潜力。布局体内基因编辑11月28日，全球首个基因编辑疗法药物Casgevy在英获批后，尧唐生物创始人吴宇轩博士在采访时表示：“Casgevy的临床结果不仅体现了基因编辑技术的潜力，也让人们对未来基因编辑药物在更多适应症上的应用增加了信心。”吴宇轩博士在美国哈佛大学从事博士后的研究方向之一是通过CRISPR基因编辑治疗以地中海贫血为主的血液疾病。研究期间，他完成了基于CRISPR且不依赖于病毒递送的血红蛋白基因治疗方法的临床前研究。“长远来讲，我认为开发无毒副反应的骨髓清除策略或者直接用体内基因编辑药物编辑造血干细胞，或许才是最优解决方案。”融资3亿，只缘实力强劲尧唐生物成立于2021年，专注于结合mRNA体内递送技术和基因编辑技术，是一家在全球范围内拥有底层CRISPR/Cas和碱基编辑工具专利的领军企业。公司拥有国内稀缺的高通量基因编辑器进化平台，目前公司的三大技术平台Cas酶、碱基编辑器及脂质纳米颗粒（LNP）均拥有自主知识产权和核心专利保护，确保专利在全球范围的自由实施。11月30日，尧唐生物完成超亿元人民币A+轮融资，由德诚资本领投，广州产投和华方资本跟投。继去年8月完成超亿元人民币A轮融资后，再次斩获超亿元融资，至此，尧唐生物A轮系列融资近3亿元。尧唐生物创始人吴宇轩博士表示，本次融资完成以后，公司将加快速推进核心管线临床研究，同时布局多个全球first-in-class管线，期望早日为患者带来希望，为医学的进步贡献尧唐方案。在“寒冬”中完成亮眼融资，尧唐生物当然尤其独到之处。德诚资本在报道中提到，尧唐生物专注于CRISPR/Cas技术在体内基因编辑的临床应用，通过其自有的蛋白质发现与进化平台，是极少数成功挖掘出具有全球知识产权的单碱基脱氨酶，Cas12及Cas13编辑器以及DNA整合酶的中国生物企业。同时，公司成功研发数种可被应用于脂质纳米颗粒的阳离子脂质体，以实现对于基因编辑工具体内递送。华方资本合伙人罗王倩也提到：尧唐生物新一代mRNA-LNP药物在规模化生产后将具备显著成本优势。尧唐生物由三位顶尖科学家共同创立，创始人团队在基因治疗领域已经有成功的产品开发经验，在公司成立短短一年时间内已展示出惊人的执行力。未来，德诚将借助过往在海内外基因治疗及上下游产业链的一系列布局及全球的产业和学术网络资源，积极发挥投后增值作用，助力尧唐走向国际，成为具有全球竞争力的基因编辑企业。尧唐生物以创新为驱动，布局全球领先的体内基因编辑技术，专注于通过mRNA-LNP递送系统开发新一代体内基因编辑药物，让基因治疗药物真正实现产业化，推动医药行业的发展和治疗策略的创新，针对多种难治性疾病开发“一次给药、终生治愈”的颠覆性药物，为患者提供更优治疗选择。参考资料:CDE、企业官网与官方公众号识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

「  本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条康柏西普眼用注射液获批DME临床。康弘药业康柏西普眼用注射液获国家药监局批准开展Ⅰ期临床，拟评估高剂量康柏西普眼用注射液治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的安全性和有效性。康柏西普是一款VEGF靶向生物创新药，此前已获批用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（wAMD）；继发于病理性近视的脉络膜新生血管引起和DME引起的视力损伤；以及视网膜静脉阻塞（RVO）的黄斑水肿引起的视力损伤。国内药讯1.泰诺麦博破伤风抗体报产。泰诺麦博利用其HitMab技术平台自主开发的重组抗破伤风毒素（TT）天然全人源单抗TNM002注射液的上市申请获CDE受理，用于被动免疫预防成人破伤风感染。此前，该产品已被CDE纳入突破性治疗品种和优先审评名单。TNM002注射液通过肌肉注射给药，无需额外皮试。去年8月，FDA已授予TNM002快速通道资格。2.恒瑞PD-1抑制剂报宫颈癌NDA。恒瑞医药PD-1抑制剂卡瑞利珠单抗的新适应症上市申请获CDE受理，联合多靶点酪氨酸激酶抑制剂法米替尼用于二线治疗宫颈癌患者。公布于ESMO2023年会上的II期临床显示，BICR评估的卡瑞利珠单抗联合法米替尼组ORR为41.0%，中位PFS为8.1个月。此前，卡瑞利珠单抗上述适应症已被CDE纳入突破性治疗品种。3.礼来可逆BTK抑制剂中国报产。礼来非共价BTK抑制剂匹妥布替尼（pirtobrutinib）的上市申请获CDE受理，用于既往接受过BTK抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）。在Ⅰ/Ⅱ期BRUIN临床中，pirtobrutinib在这类难治性患者中达到50%（95% CI：41-59）的缓解率，分别有13%与38%的患者达成完全与部分缓解。今年1月，Pirtobrutinib已获FDA批准上市，成为首个针对BTK抗性癌症的BTK抑制剂，商品名为Jaypirca。4.乐普EGFR-ADC获鼻咽癌快速通道资格。乐普生物开发的表皮生长因子受体（EGFR）靶向抗体药物偶联物（ADC）MRG003获FDA授予快速通道资格（FTD），用于治疗复发性或转移性鼻咽癌（R/M NPC）。公布于ESMO2023会议上的IIa期临床结果显示，MRG003（2.0mg/kg和2.3mg/kg）的ORR分别为39.3%和55.2%，DCR分别为71.4%和86.2%。此前，该产品已被FDA授予孤儿药资格，以及CDE授予突破性治疗品种。5.特科罗JAK1/Tyk2抑制剂早期临床积极。特科罗生物JAK1/Tyk2小分子抑制剂TDM-180935外用软膏用于治疗特应性皮炎/湿疹的美国Ⅰ期临床（NCT05525468）结果积极。数据显示，在不同剂量TDM-180935组中，每天涂药1次，连续使用4周，没有出现或仅有个别受试者出现极低的系统性药物暴露；TDM-180935四个浓度（0.25%至2.0%）都显示出很好的耐受性，没有发现任何与药物相关的安全性问题。6.南京尧唐体内基因编辑药物报IND。尧唐（南京）生物自主研发的1类生物制品YOLT-201注射液的临床试验申请获CDE受理。YOLT-201是尧唐生物基于其专有高通量基因编辑器进化平台开发的体内基因编辑药物，采用mRNA-LNP递送系统，瞬时表达基因编辑工具，从而减少脱靶风险。YOLT-201拟开发用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR），是尧唐生物的首发管线。国际药讯1.诺华口服PNH新药获FDA批准上市。诺华补体B因子抑制剂Fabhalta（iptacopan）获FDA批准上市，成为首个口服单药疗法，用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）。在Ⅲ期临床APPLY-PNH中，在24周不需要输血的情况下，iptacopan治疗实现血红蛋白水平较基线增加2g/dL的患者比例达到82.3%；有95.2%患者接受Fabhalta治疗后实现了不需要红细胞输注。在中国，该新药已被CDE纳入优先审评。2.O药联合治疗UC获优先审评资格。百时美施贵宝PD-1抑制剂纳武利尤单抗（Opdivo，O药）联合顺铂化疗一线治疗不可切除或转移性尿路上皮癌（UC）的补充生物制品许可申请（sBLA）获FDA受理，FDA同时授予其优先审评，PDUFA日期为明年4月5日。在III期CheckMate-901研究中，与顺铂化疗方案相比，Opdivo与化疗联用显著改善患者的总生存期和无进展生存期；联合治疗具有良好的安全性，未发现新的安全性问题。3.FRα-ADC卵巢癌sBLA获优先审评资格。FDA受理ImmunoGen公司靶向FRα的抗体偶联药物Elahere（mirvetuximab soravtansine）补充生物制品许可申请，该项申请寻求将Elahere的加速批准转换为完全批准，用于治疗叶酸受体α（FRα）阳性、铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。FDA同时授予其优先审评资格，PDUFA日期为明年4月5日。在Ⅲ期临床MIRASOL中，与化疗相比，Elahere联合治疗降低33%的死亡风险。4.罗氏PI3Kα抑制剂乳腺癌Ⅲ期临床积极。罗氏旗下基因泰克PI3Kα小分子抑制剂Inavolisib联合CDK4/6抑制剂Ibrance（palbociclib）和氟维司群（fulvestrant）治疗局部晚期或转移性乳腺癌的Ⅲ期INAVO120研究达到主要终点。与palbociclib和氟维司群单药治疗相比，Inavolisib联合治疗显著改善患者无进展生存期；总生存期数据也显示改善趋势；inavolisib联合疗法耐受良好，未观察到新的安全性信号。5.抑郁症精准疗法Ⅱ期临床结果积极。Alto Neuroscience公司在研疗法ALTO-300用于辅助治疗抑郁症（MDD）的Ⅱa期临床积极结果公布于ACNP2023年会上。该项试验旨在通过脑电图（EEG）生物标志物识别出ALTO-300抗MDD的潜力。第8周数据显示，通过生物标志物识别的患者与未显示生物标志物的患者组相比，患者MADRS评分持续改善（-17vs-12.3，p=0.002），更多的患者达到临床缓解（62%vs47%），药物总体耐受性良好。6.辉瑞PROTAC组合乳腺癌早期临床积极。辉瑞与Arvinas公司开发的ER靶向PROTAC蛋白降解疗法vepdegestrant（ARV-471、PF-07850327）联合CDK4/6抑制剂Ibrance（palbociclib）治疗局部晚期或转移性、ER+/HER2-乳腺癌的Ⅰb期临床结果积极。在既往接受过中位4线治疗的患者中，这一组合的总缓解率达到42%，中位无进展生存期（PFS）为11.1个月。目前，辉瑞正在国际Ⅲ期临床（VERITAC-3）中评估ARV-471联合palbociclib对比来曲唑联合palbociclib，一线治疗ER+/HER2-、晚期乳腺癌的效果。医药热点1.郑明明任安徽省妇幼保健院执行院长。12月4日下午，安徽省妇幼保健院举行干部大会，宣布郑明明同志担任安徽省妇幼保健院执行院长的任职决定。郑明明，中共党员，主任医师，教授，研究生导师，医学博士，全国知名的妇产科（胎儿医学）专家，中国优生优育协会畸形早期干预专委会常务委员，中华医学会围产医学分会青年委员。2.WHO：全球疟疾发病率下降28%。11月30日，世卫组织正式发布《世界疟疾报告2023》。《报告》显示，2022年，全球约有2.49亿例疟疾病例，比2021年增加500万例，比2019年新冠疫情暴发前的流行水平高出1600万例。2000年至2022年，全球疟疾发病率下降28%，死亡率下降50%，避免21亿例疟疾病例和1170万死亡病例。大部分被避免的疟疾病例（82%）和死亡病例（94%）发生在世卫组织非洲区域。3.“杰青”向港澳开放。为进一步加大对港澳地区科技领军人才培养的支持力度，自然科学基金委将于2024年起向港澳地区依托单位开放国家杰出青年科学基金项目，同时将优秀青年科学基金项目（港澳）并入优秀青年科学基金项目，并继续开放青年科学基金项目。三类项目的申请条件、评审流程对于港澳和内地依托单位保持一致，同台竞争，择优资助。评审动态  1. CDE新药受理情况（12月06日) 2. FDA新药获批情况（北美12月05日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.26%涨幅前三     跌幅前三凯因科技+19.96%  英 诺 特 -9.86%汇宇制药+13.65%  新 赣 江 -7.32%特宝生物+12.27%  峆一药业-7.17%【上海医药]全资子公司上海上药信谊药厂有限公司产品 WST04制剂收到国家药品监督管理局下发的《药物临床试验批准通知书》。【康希诺]公司产品吸附无细胞百(组分)白破联合疫苗(6岁及以上人群用)正式启动I期临床试验，并完成首例受试者入组。【海创药业]公司产品HP501缓释片用于治疗痛风相关的高尿酸血症的II期临床试验申请获得FDA批准。【恒瑞医药]公司及子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司产品苹果酸法米替尼胶囊、注射用卡瑞利珠单抗药品的上市许可申请获国家药监局受理。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。