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非在研适应症- |
最高研发阶段临床1/2期 |
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非在研适应症- |
最高研发阶段临床1期 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
评价 SAL061 在杂合子型家族性高胆固醇血症(HeFH)患者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学的开放、单次给药、剂量递增及剂量扩展的Ⅰ期临床研究
主要目的:
评价在HeFH患者中给予SAL061后的安全性和耐受性;
次要目的:
(1)评价在HeFH患者中给予SAL061后的药代动力学特征;
(2)评价在HeFH患者中给予SAL061后的药效学特征;
(3)评价在HeFH患者中给予SAL061后的初步有效性;
(4)评价在HeFH患者中给予SAL061后的免疫原性。
评价 YOLT-201 在转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)和
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)患者中的安全性、耐受性、
药代动力学及药效学的开放、单次给药、剂量递增及剂量扩展的 I/IIa 期临
床研究
主要目的:
评价在 ATTR-PN 和 ATTR-CM 患者中给予 YOLT-201 后的安全性和耐受性;
次要目的:(1)评价在ATTR-PN和ATTR-CM患者中给予YOLT-201后的药代动力学特征;
(2)评价在ATTR-PN和ATTR-CM患者中给予YOLT-201后的药效学特征;
(3)评价在ATTR-PN和ATTR-CM患者中给予YOLT-201后的初步有效性;
(4)评价在ATTR-PN和ATTR-CM患者中给予YOLT-201后的免疫原性。
探索性目的:
评价在ATTR-CM患者中给予YOLT-201后的99Tcm-PYP摄取
100 项与 尧唐(南京)生物科技有限公司 相关的临床结果
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【制药网 市场分析】当前,全球科技革命和产业变革加速演进,“人工智能+”已成为驱动未来产业发展的核心引擎,而AI药物研发、脑机接口作为未来产业的关键赛道,将从技术探索走向商业化落地的关键阶段。而具备成熟商业化闭环的企业,将能依托技术创新构筑竞争壁垒,通过可持续的盈利模式实现良性发展,成为布局未来产业的核心标的,有机构建议关注晶泰控股、英矽智能、翔宇医疗、美好医疗等。 AI药物研发是“人工智能+生物医药”的核心融合领域,打破了传统药物研发周期长、成本高、成功率低的困境。在这一赛道中,晶泰控股与英矽智能表现突出。 据悉,近期晶泰控股利好频传。如3月2日,公司的孵化企业ReviR溪砾科技(下称 “ReviR”)宣布,其小分子药物管线RTX-117完成头例受试者给药。这一进展标志着由公司与ReviR合作发现的“AI+RNA”小分子药物RTX-117正式进入临床开发阶段,有望为腓骨肌萎缩症(CMT)、白质消融性白质脑病(VWM)等神经系统疾病患者提供治疗方案。 2月底,晶泰控股宣布,与体内基因编辑及碱基编辑技术企业尧唐生物科技有限公司达成AI mRNA药物创新研发合作。双方将围绕mRNA药物与in vivo CAR-T疗法,共同打造AI驱动的“干湿实验闭环”筛选平台。晶泰控股还在2月11日还宣布,已成功向韩国头部药企 JW Pharmaceutical交付一套智能化、自动化的药物发现与工艺优化机器人实验室,并全面通过验收,此次合作是晶泰控股AI自主实验平台在海外药企的规模化落地项目。 而生成式人工智能驱动的临床阶段生物科技公司英矽智能近期宣布,已试点推出自动化AI业务拓展平台Automated Partnering System。该平台可直接基于预先纳入的数据库处理初步尽调问询,将原本繁琐的人工沟通流程升级为自动化闭环。据悉,目前,英矽智能已与复星医药、赛诺菲、Exelixis、美纳里尼、海正药业、礼来(LLY)、施维雅、齐鲁制药、康哲药业等药企达成多项AI驱动的药物发现合作,并多次交付研发里程碑。 脑机接口作为“人工智能+医疗”的另一核心赛道,是连接大脑与外部设备的关键桥梁,有望改变神经疾病治疗、康复等领域的发展格局。翔宇医疗、美好医疗等在脑机接口领域加码布局。 如翔宇医疗曾在1月14日披露的投资者关系活动记录表中表示,公司依托成熟的康复装备矩阵,叠加脑机接口技术实现快速升级,核心是打通软件连接,将被动康复设备转化为大脑深度参与的主动康复设备,升级周期较短。公司预计2026年6月底前,27种核心产品将完成多模态多范式升级。预计2026年底前,将推出近100种脑机接口产品,其中50种以上覆盖多模态、多范式。 美好医疗近期在机构调研中表示,公司正与下游创新型脑机接口客户深入开展工艺探索和技术合作,协助客户实现从实验室研发到批量出货的高效商业化转化。未来,公司将继续作为脑机接口领域的关键供应商,为下游客户提供覆盖侵入式、半侵入式及非侵入式路线的全品类技术与产品支持。公司将进一步巩固在侵入式脑机接口植入体方面的先发优势,持续加强研发投入,深化与客户的协同创新,增强核心产品在性能、可靠性与工艺上的竞争力。 机构表示,在政策+资本+技术等多重因素催化下,国内脑机接口商业化进程加速推进,未来将逐步从“神经康复”向“认知提升”再向“脑机融合”时代迈进。 晶泰控股、英矽智能、翔宇医疗、美好医疗等企业,分别在AI药物研发、脑机接口领域形成了差异化的商业化优势,将推动行业技术的落地应用。未来,随着技术的持续迭代和市场需求的不断释放,具备商业化闭环的企业将持续快跑未来产业赛道。有机构表示,AI大科技浪潮下,医药有望释放新的成长逻辑,脑机接口、肿瘤早筛、AI医疗等领域将快速发展。 免责声明:在任何情况下,本文中的信息或表述的意见,均不构成对任何人的投资建议。
晶泰控股(02228.HK)公告称,预期2025年将实现税后溢利不少于1亿元(人民币,下同),首次实现全年盈利,成功扭转2024年约15亿元的亏损局面。公司表示,此次扭亏为盈主要归因于收入大幅增加,预计2025年收入不少于7.8亿元,较去年同期的2.66亿元飙升近193%。此外,预计按公允价值计入损益的金融资产公允价值收益净额将不少于5亿元,较2024年的约2530万元增加至少约1876%。公司称,2025年将不再出现可转换可赎回优先股的公允价值亏损,因为所有可转换可赎回优先股已于2024财年转为普通股,因此不会录得与该等工具估值变动有关的进一步收益或亏损。国盛证券认为,公司有望持续受益于全球新药研发产业迭代的浪潮。公司已与全球前20大药企中的17家建立长期合作关系,验证了其技术平台的可靠性和普适性。2025年公司斩获了与DoveTree总额近60亿美元的管线合作,2025年上半年公司营收同比增长404%,首次实现半年盈利,其看好晶泰控股在领先的平台技术力量以及灵活商业模式共同驱动下,在全球新药研发浪潮中持续受益的确定性和业绩兑现弹性。作为AI制药龙头企业,晶泰控股近期利好频传。3月2日,公司的孵化企业ReviR溪砾科技(下称 “ReviR”)宣布,其小分子药物管线RTX-117完成首例受试者给药。这一里程碑进展标志着由公司与ReviR合作发现的国内首个“AI+RNA”小分子药物RTX-117正式进入临床开发阶段,作为国内相关领域首个进入临床的1类创新药管线,有望为腓骨肌萎缩症(CMT)、白质消融性白质脑病(VWM)等神经系统疾病患者提供颠覆性的治疗方案,覆盖超100亿美元的全球治疗市场,晶泰控股有权参与该管线的销售分成并获取后续授权收益分成。这是又一款公司参与研发并获取后续商业化权益分成的首创新药进入临床。2月底,晶泰控股宣布,与体内基因编辑及碱基编辑技术开拓者尧唐生物科技有限公司达成AI mRNA药物创新研发合作。双方将围绕mRNA药物与in vivo CAR-T疗法,共同打造AI驱动的“干湿实验闭环”筛选平台,以智能设计叠加高效验证,加速突破性疗法的研发进程。晶泰控股还在2月11日宣布,已成功向韩国头部药企 JW Pharmaceutical交付一套智能化、自动化的药物发现与工艺优化机器人实验室,并全面通过验收。此次合作是晶泰控股AI自主实验平台在海外药企的首个规模化落地项目,总金额在千万级人民币,标志着其智能算法与大规模机器人实验双轮驱动的科学智能(AI for Science) 技术平台获得国际药企认可与青睐,进一步验证了公司的全球化商业拓展、交付能力与在全球AI药物研发市场的技术领导力。
全球领先的AI+机器人自动化驱动研发平台企业晶泰科技(2228.HK)宣布,与体内基因编辑及碱基编辑技术开拓者尧唐生物科技有限公司达成AI mRNA药物创新研发合作。双方将围绕mRNA药物与in vivo CAR-T疗法,共同打造AI驱动的“干湿实验闭环”筛选平台,以智能设计叠加高效验证,加速突破性疗法的研发进程。
在全球mRNA市场规模快速扩张的背景下,这一合作释放出一个清晰信号:mRNA药物的竞争,正在从“实验堆积”走向“模型驱动”。
千亿级mRNA赛道:机遇与挑战并存
数据显示,全球mRNA疫苗及治疗市场规模预计将从2024年的约559亿美元增长至2031年的2214亿美元。新冠疫苗的成功验证了mRNA技术的产业化能力,也推动其应用场景迅速拓展至肿瘤疫苗、蛋白替代疗法以及体内CAR-T等前沿领域。
相比传统疫苗与蛋白药物,mRNA具有设计灵活、生产周期短、可快速迭代等优势,被视为下一代生物药的重要方向。然而,mRNA分子的设计远比想象中复杂。编码区(CDS)与非编码区(UTR)之间存在高度耦合关系,稳定性、翻译效率、表达持久性等多个关键指标往往相互制约。
长期以来,mRNA优化主要依赖经验与反复试错。研究人员通常需要设计并合成上百条序列进行实验筛选,研发周期长、成本高,且难以实现全局最优解。尤其是在in vivo CAR-T等前沿疗法中,对表达精准性与安全性的要求更高,传统方法已难以满足效率与质量的双重需求。
这正是AI技术切入的关键窗口。
晶泰科技:用AI重构mRNA“生命代码”
作为AI制药领域的代表企业,晶泰科技构建了AI驱动的mRNA序列设计平台,实现了对编码区与非编码区的协同优化。通过深度学习模型对多维生物属性进行综合建模,平台能够在设计阶段即预测序列的表达效率、稳定性和长效性,从源头提升成功率。
在实际应用中,晶泰的AI平台展现出显著效率优势。在RSV疫苗、肿瘤疫苗及in vivo CAR-T等多个复杂项目中,传统模型往往需要筛选上百条候选序列,而晶泰平均仅需设计约10条序列,即可获得显著提升表达量与稳定性的候选分子,实验需求减少超过90%。
这一能力的核心在于模型驱动的“全局优化”策略,而非局部参数微调。通过减少无效实验尝试,研发成本与时间均大幅压缩,使mRNA药物开发更具商业可行性。
尧唐生物:体内编辑与递送平台优势叠加
此次合作的另一方尧唐生物,是体内基因编辑领域的重要创新企业,在中美两地均拥有进入临床阶段的体内碱基编辑管线。其自主构建的mRNA合成与脂质纳米颗粒(LNP)递送平台,为高效体内表达提供了关键技术基础。
LNP作为mRNA递送的核心技术,直接影响药物的稳定性、安全性和组织靶向性。在in vivo CAR-T等前沿方向中,递送系统的成熟度决定了治疗可行性与成本结构。
晶泰的“干实验”AI设计能力,与尧唐的“湿实验”验证和递送体系深度融合,将形成“设计—制备—验证—优化”的快速迭代闭环。针对具体靶点,AI平台生成优化序列库,尧唐完成快速合成与体内外验证,再将实验数据反哺模型持续训练,实现真正的数据驱动进化。
这种干湿结合的闭环模式,有望显著提升mRNA药物从序列到候选药物的转化效率。
瞄准in vivo CAR-T:潜在颠覆级市场
值得关注的是,双方合作的重要方向之一是基于mRNA的体内CAR-T疗法。
传统CAR-T疗法依赖体外细胞改造,流程复杂、成本高昂,限制了其大规模普及。若通过mRNA与LNP递送系统在体内直接生成CAR-T细胞,理论上可显著降低治疗成本,并缩短生产周期,市场空间极为广阔。
在全球肿瘤治疗与基因疗法快速发展的背景下,体内CAR-T被视为下一代细胞治疗的重要演进方向。此次合作所构建的可规模化复制平台,不仅服务于当前项目,也为未来拓展至实体瘤、中枢神经系统疾病等复杂适应症提供技术支撑。
从经验驱动到模型驱动:研发范式的迁移
晶泰科技联合创始人赖力鹏博士指出,mRNA本质上是一种“生命编程语言”,而AI正在重构这套语言的编译规则。通过模型驱动设计与实验验证的持续迭代,药物研发正从经验主导走向数据与算法主导。
尧唐生物创始人吴宇轩博士则强调,精准高效的序列优化是mRNA成功的关键。AI设计与实验验证的深度融合,有望系统性解决传统研发效率低、成本高的问题。
从行业趋势看,AI与自动化实验的结合正在成为新药研发的核心竞争力。谁能构建更高效的“数据-模型-实验”闭环,谁就更可能在千亿级市场中占据主动。
结语:AI驱动的mRNA新时代正在到来
mRNA技术的商业化潜力已被验证,但其真正的规模化突破,仍依赖更高效的研发模式。
晶泰科技与尧唐生物的合作,体现的不仅是一次技术协同,更是一种研发范式的升级。通过AI将实验需求压缩90%,再结合高效递送与体内验证平台,mRNA药物研发或将进入“智能迭代”时代。
在千亿级市场的竞争中,效率与成功率将成为决定性变量。而AI,正在成为这场竞赛中的核心引擎。
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