药物类型 基因疗法、造血干细胞疗法 |
别名 KL 003、KL003 |
靶点 |
作用机制 β-globin调节剂(血红蛋白β链调节剂) |
非在研适应症- |
原研机构 |
在研机构 |
非在研机构- |
最高研发阶段临床1/2期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)临床1/2期 |
特殊审评孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国) |
开始日期2024-04-05 |
申办/合作机构 |
开始日期2024-03-20 |
申办/合作机构 |
开始日期2024-01-04 |
申办/合作机构 中国医学科学院血液病医院 [+1] |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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β地中海贫血 | 临床2期 | 中国 | 2024-04-05 | |
输血依赖性β地中海贫血 | 临床2期 | 中国 | 2024-04-05 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床2期 | 中国 | 2024-04-05 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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N/A | 11 | KL003 | 壓製鑰築膚憲獵壓淵願(簾顧壓選餘夢獵艱獵築) = none 壓壓鏇構顧夢糧鏇積築 (選觸襯壓簾襯願獵衊憲 ) | 积极 | 2024-04-23 |