KL-003

关乎生物医学未来的想法（一）一、前言学术期刊《科学》（Science）联合学术诚信监督平台撤稿观察（Retraction Watch）于2026年7月23日刊发调查文章披露一宗疑似违规基因编辑人体试验导致一名6岁女孩死亡的案件。上海交通大学医学院于2026年7月26日在官网发布情况说明，针对近日网络上关于该院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文，以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道，该院高度重视，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。对该事件的报道也频频提到刚于2026年5月1日起正式施行《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称生物医学新技术管理条例）。对生物医学的发展而言，职业道德伦理、行业政策规范和国家法律法规是三个从弱到强的约束和规制体系，一般而言违反前二者称之为违规，而违反国家法律法规称之为违法。国家法律法规是强制性的底线和红线，是建立前两者认同感、权威感的根基。生物医学新技术管理条例的实施，能不能弥补漏洞，从而遏止悲剧重演？或许是时候借该事件为契机（以下称基因编辑治疗事件），全社会、全行业都来剖析原有监管体系的缺陷和漏洞，再梳理新的监管体系问题，最终给出有针对性的意见和建议。不能因噎废食，从而盲目限制和禁止生物医学研究，这完全不符合产业和患者的利益；但是，也不应该重蹈覆辙，再次发生类似个案，危及职业伦理、产业信誉和患者利益。二、前车之鉴基因编辑治疗事件至少可以从以下几个方面进行分析：（一）2025年时的基因治疗监管机制：充满矛盾的双轨制。目前从媒体报道看，该事件和涉事医疗机构开展研究者发起的临床研究项目有关，目前从媒体已知介入的行政部门是上海市杨浦区卫生健康委员会。治疗方法简而言之就是将携带基因编辑工具的病毒注入患者体内，在体内完成对基因的修复。这种“携带基因编辑工具的病毒”原则上应视为基因治疗产品（生物制剂）进行管理。国家药监局也审批过基因治疗制剂，例如2025年4月10日批准上市的波哌达可基注射液，属于重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗产品，通过rAAV载体将FIX基因导入靶细胞（主要是肝细胞），从而表达FIX。但是，卫健行政部门作为医疗机构的主管部门，很早介入该领域。2015年，对非以注册药品为目标的干细胞临床研究监管问题，卫健牵头，会同药监部门制定了《干细胞临床研究管理办法（试行）》，模糊了两个部门监管职能的同时，还进一步模糊了细胞治疗产品的属性，创造了双轨制，即所谓细胞治疗产品既有医疗技术属性，又有药品属性。这种监管思路本来是经不起推敲的。经过体外操作的干细胞制剂用于临床研究一定具有诊断、治疗等特定医学目的，所谓非以注册药品为目标，只是这种研究与实现其市场化之间存在无法直接逾越的距离，非以注册药品为目标的临床研究完全可以认为是一种药品的探索性试验，从而一并按药品临床试验监管。而且，未经批准注册的化学药根本不存在非以注册药品为目标的临床研究，一律接受按药品研究监管。但当时药监部门妥协了，接受了卫健部门的制度性安排。由国家卫健委制定的《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》（2024年）规定研究者发起的体细胞临床研究等参照《干细胞临床研究管理办法（试行）》管理，将这种所谓非以注册药品为目标的“双轨制”拓展到生物制剂领域，让生物制剂都具有医疗技术属性。无论如何，从《干细胞临床研究管理办法（试行）》开始，细胞和基因治疗产品就此有了“双轨制”的特色道路，卫健部门获得主导权和定义权。当所有化学药的临床试验都受到药监部门的严格监管时，生物制剂找到了一个避开药监部门监管的突破口。这是基因编辑治疗事件得以发生的根源。（二）极不透明的监管模式。基因编辑治疗事件发生后，无论涉事者家属还是公众，都无法知道该研究的更多信息，因为在医学研究登记备案信息系统（官网），看不到已登记医学研究的目录，更无查询、查看详情功能。在该网站公示信息栏目，只有四则《关于部分科研失信行为的公开通报》（第一批到第四批）。十分讽刺的是，《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》明确规定，完成信息上传的临床研究有关信息，通过系统或国家卫生健康委明确的平台向社会公开，接受同行和社会监督。而通过药物临床试验登记与信息公示平台的高级检索，在临床参加机构输入“上海交通大学医学院附属新华医院”可以检索到340条记录。和药监监管体系相比，卫健的监管非常不透明。而且，《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》同样明确规定，省级卫生健康行政部门应当依托系统加强辖区内临床研究的监测、评估、分析，实施监督管理。跨省域开展的临床研究的监督管理，由牵头医疗卫生机构所在地省级卫生健康行政部门牵头实施，参与医疗卫生机构所在地省级卫生健康行政部门配合实施。也就是应当回应上交医学院基因编辑治疗事件并积极介入调查的，应当是上海市卫健委，而不是其下属一个区的卫健委。《干细胞临床研究管理办法（试行）》明确规定了省级干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会应当对行政区域内机构开展的干细胞临床研究项目建立从立项审查、备案到过程管理、报告审议等全过程督导、检查制度。如果基因编辑治疗参照《干细胞临床研究管理办法（试行）》管理，是否有关部门应该回应对该研究的全过程督导、检查落实情况？此刻，会发现这种嵌套规定中有不太好解释的问题。一是何谓“参照”？因为《干细胞临床研究管理办法（试行）》是卫健和药监两个部门联合发文的，药监是有法定监管职权和相应监管职责的。现在要求所有体细胞临床研究都参照《干细胞临床研究管理办法（试行）》管理，药监部门同意吗？还是仅执行相应程序，实际监管主体只有卫健部门？二是“体细胞临床研究等”中的“等”，包括了什么？载体为病毒的基因治疗包含在内吗？不是行内人，无法考究。正是由于信息极其不对称，患者才无从判断研究人员提供的信息的可靠程度，以及该研究所涉各方的具体背景可以向哪些部门进行咨询，到底全国还有多少类似研究正在进行。从报道看，患方只能任由医方摆布，甚至可以说丧失普通诊疗过程的应有权利，对诊疗方案及其执行知情不充分，没有受尊重的决策参与过程。这是基因编辑治疗事件得以发生的医患信息差问题。（三）利益关系、责任边界和救济渠道的黑洞。基因编辑治疗事件是双方责任，还是多方责任？细胞和基因治疗研究很少仅仅是一个医疗机构内部科研团队和技术平台可以支撑，而且细胞和基因治疗产品都具有潜在的市场效益。该事件中的基因编辑器、病毒载体、将基因编辑器和病毒载体进行组合等等，研究团队是采取合作关系，还是仅购买相应原料和服务？合作方或者相应产品供应方是否了解其产品的使用用途？如果是药物临床试验，可以在药物临床试验登记与信息公示平台查询到申请人，例如由“普华赛尔生物医疗科技有限公司/ 中国医学科学院肿瘤医院”申请的“自体 RAK 细胞注射液在二线治疗失败的晚期肾癌患者中疗效和安全性的Ⅱ期临床研究”，显然二者对于该项研究而言是共同责任主体。基因编辑治疗事件的资金流向从媒体报道看也比较复杂，这更牵扯出临床研究的利益关系网。很难相信该科研团队仅追求纯粹的科研成果，是否这里面也有实实在在的现实利益输送？媒体报道，父母在患者交流群里辗转打听到上海交大医学院松江研究院仇子龙团队做神经发育基因编辑，而且也确实只要主动联系就获得回应。有关方面有没有从这个方向入手调查，到底该团队、相应基因编辑关联企业做了多少没有公开的研究，涉及多少患者，以及多少资金？如果这些研究脱离了监管体系，甚至是私下完成，又该如何定性？目前看，患方无法获得足够救济，因为患者只和研究团队的个别人有联系，无法将法律救济延伸到关联企业的连带责任。即使从民事法律救济角度，当然追究关联企业可能更容易实现其经济利益，即企业的赔偿能力更高，更惧怕舆论风险和监管风险。这是基因编辑治疗事件得以发生的经济利益问题。（四）如何追究行政法方面的责任。据报道，2025年9月，上海有关部门对上海交通大学医学院附属新华医院罚款约3600美元（约2.4万元人民币），理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。在信用上海官网查询行政处罚公示信息，对上海交通大学医学院附属新华医院的行政处罚信息仅有2个，一个2025年8月15日作出处罚决定（杨第2220250215号），违法事实公示非常详实，似乎与该事件无关；另一个2026年1月20日作出处罚决定（杨第2220260003号），违法事实为“医疗卫生机构医疗质量管理和医疗技术管理制度、安全措施不健全”，处以“警告、罚款人民币贰万伍仟元整”。按照公示要求，至少1年内的行政处罚信息不应该被提前取下。到底卫健行政部门是否曾经对该事件所涉违法行为进行过处罚，暂未可知。作为医疗卫生领域的基本法《中华人民共和国基本医疗卫生与健康促进法》仅对医疗卫生人员违法行为明确包括“在开展医学研究或提供医疗卫生服务过程中未按照规定履行告知义务或者违反医学伦理规范”（但未有具体处罚种类、幅度的规定），不作为一项独立的医疗卫生机构的法律责任。只能将医学研究违反医学伦理规范，解释为“医疗质量管理和医疗技术管理制度、安全措施不健全”，才能针对医疗卫生机构有对应罚则（最高5万元罚款）。另有《医疗纠纷预防和处理条例》规定了“医疗机构将未通过技术评估和伦理审查的医疗新技术应用于临床”的罚则（最高10万元罚款，对责任人最高可以吊销执业证书）。作为部门规章的《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》（2016年）仅对“医疗卫生机构未按照规定设立伦理委员会擅自开展涉及人的生物医学研究的”规定由罚款，最高罚3万，而且必须是先予责令限期整改，逾期不改的才能罚款。对于“研究项目或者研究方案未获得伦理委员会审查批准擅自开展项目研究工作的”等行为均只能予以通报批评和警告，其惩戒力度相对可能造成的生命健康安全风险而言，完全不能匹配。据报道，该事件中的研究有立项，有经过伦理审查，又造成患者死亡，后果严重，显然既不能适用《医疗纠纷预防和处理条例》，又不能适用《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》仅做通报批评和警告，也就只能解释为“医疗质量管理和医疗技术管理制度、安全措施不健全”予以处罚了。三、灰色产业基因编辑治疗事件只是一个爆发点，在细胞和基因治疗领域，已经形成一个规模巨大的灰色产业。（一）地方利益。生物医药产业是未来的经济新高地。地方政府有极强动力争取先拔头筹，但往往只顾利益，不顾科学规律和法治精神。《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》作为地方性法规，法律效力不弱于国家部门规章，但低于法律和行政法规。荒谬的是《海南省人大常委会教科文卫工作委员会关于〈海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定（草案）〉的审查意见》居然写着“需要特别说明的是，关于生物医学新技术转化应用（包含收费等情形）不存在法律障碍，但目前国家卫健委相关规章规定生物医学新技术只可进行临床研究，尚不能开展转化应用”，因此只需要完成地方立法即可跳过国家卫健委相关规章规定。而且，现实中完成了地方立法。地方立法完全不考虑细胞和基因治疗与药品监管之间的关系，直接无视细胞和基因治疗产品已经有成熟的药品准入体系和研究申报体系。他们只顾地区所谓“生物医学新技术”占领新高地，而漠视可能产生的严重后果。远不止海南如此，更有地方立法都没有的。根据《南方都市报》报道，“依托与广州市第一人民医院南沙医院的紧密协作，霖南基因快速完成了从技术研发到临床救治的转化。截至发稿，在南沙接受KL003治疗并顺利出院的患者已累计达50例，治疗规模与疗效均位居全球前列，吸引了海内外众多患者前来咨询就诊。这一成果，不仅为全球地中海贫血遗传病患者点亮生命曙光，更充分彰显了广州在CGT（细胞与基因治疗）领域顶尖的临床转化实力。”那么KL003到底是什么？在该报道中是这么说明的“这款尚未获批上市的原创新药，能在南沙快速实现临床转化、落地见效，得益于国家赋予南沙的先行先试政策优势，以及南沙为生物医药产业打造的创新生态。近年来，南沙依托国家三部委《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》，先后推出限制类细胞移植治疗技术临床应用专项举措、“生物医药九条”等重磅政策，为CGT产业发展扫清障碍。”查询药物临床试验登记与信息公示平台可知KL003注射液只是一款开展Ⅰ/Ⅱ期临床试验的药品。为什么一款正在进行临床试验药品可以堂而皇之地变成“生物医学技术”就直接可以应用于临床并进行收费？目前KL003注射液的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果以及是否获批继续开展III期临床试验，尚未可知。难道国家药品监管程序成了细胞与基因治疗产业发展障碍，而地方反而成功建立了具有更权威、更科学高效的对生物制剂的有效性和安全性的评估体系？（二）非法活动网络曾经曝光的医生揭肿瘤治疗黑幕事件，一位名叫张煜的北医三院肿瘤内科医生在知乎发布动态称，上海某三甲医院普外科医生陆某蓄意诱导治疗，实际上就是将肿瘤患者介绍给上海某生物工程有限公司，由该公司制备所谓免疫细胞并回输患者实施所谓免疫细胞治疗。媒体也报道了医生陆某和上述生物工程有限公司实际控制人有其他研究项目合作关系。只要上网查，这种打着细胞和基因治疗旗号的所谓生物公司层出不穷，甚至在某些地区形成聚集产业。从美容、抗衰老，到各种恶性肿瘤医治，通过虚假宣传引诱消费者、患者，再以一针几万元以上的价格组合不同疗程，获取非法暴利。有些案件由于公安机关的介入调查，最终以诈骗罪定罪处罚，例如江苏省南京市中级人民法院《刑事裁定书》（(2021)苏01刑终133号）和北京市第一中级人民法院《刑事裁定书》（（2020）京01刑终222号）均公开相关案情和审判结果。其中在北京的案件中，被告人上述和辩护理由也提出“北京多赢时代科技有限公司（以下简称多赢公司）的免疫细胞回输技术未被主管部门禁止，对癌症患者、亚健康人群均有效用，对本案两位被害人没有造成财产损失。”但北京市第一中级人民法院驳回其上述，维持原判。更多案例仅受到了卫健行政部门的行政处罚。肿瘤治疗黑幕事件中，上海市卫健委对涉案生物工程有限公司以未取得医疗机构执业许可证擅自执业没收违法所得15万元，罚款人民币150万元。即使舆论发酵到如此程度，公开报道中也并未提及药监部门介入调查处置。如果该生物工程有限公司不直接与患者产生关联关系，而是由一个子公司设置一个诊所直接接受患者钱款，则可能仅处罚诊所且罚款额度更低，目前可以在网上搜到的卫健行政处罚案例，绝大多数认定为违反了《医疗机构管理条例》关于诊疗活动超出登记或者备案范围的规定，除了没收违法所得，最高罚款10万元和吊销《医疗机构执业许可证》。这种大医院医生为细胞治疗企业引流的事件并非个例，很难查实其利益关系。而卫健部门的行政处罚力度对于一个客户动辄十万以上的暴利收益而言，很难建立法律震慑力。四、问题症结（待续）