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评估KL003细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床试验
评价3-35周岁确诊为输血依赖型β-地中海贫血的受试者,接受KL003细胞注射液静脉回输后受试者的安全性和有效性。
100 项与 康霖生物科技(杭州)有限公司 相关的临床结果
0 项与 康霖生物科技(杭州)有限公司 相关的专利(医药)
CGT Asia潜心深耕细胞与基因治疗行业,助力科研发展,为促进产业上下游融合、科技成果转化,历届CGT Asia紧跟行业动态与科研进展,共汇聚了来自15个不同国家2539家知名企业的6616位专业嘉宾,来自行业重量级专家的141个核心演讲主题及干货内容分享,近300家头部赞助单位以及100多家行业合作媒体。以此为基,由谈思生物主办,上海市生物医药产业促进中心和中国医药生物技术协会皮肤软组织修复与重建技术分会(TCMRR)作为支持单位的亚太区CGT行业标杆会议-CGT Asia 2024 第五届亚洲细胞与基因治疗创新峰会和3DCC 第二届3D细胞培养与类器官研发峰会将于2024年4月2日-3日在上海隆重召开。并同期举行“CGT Awards"-第二届亚太区细胞与基因治疗行业之星颁奖盛典。主办方 | 谈思生物支持单位 | 上海市生物医药产业促进中心、中国医药生物技术协会皮肤软组织修复与重建技术分会(TCMRR)、益诺思战略合作伙伴 | 广东医谷媒体支持单位 | 丁香园 insight 数据库会议时间 | 4月2日-3日会议地点 | 上海建工浦江皇冠假日酒店扫码注册,获取门票亚太区CGT行业标杆峰会大会内容聚焦商业化与创新药入院、临床导向的创新疗法、神经退行性疾病、干细胞治疗、外泌体治疗、基因治疗、RNA疗法、溶瘤病毒、罕见病、肿瘤微环境、非编码RNA、表观遗传、单细胞测序、生物标志物、全癌标志物、免疫细胞治疗、TCR-T、CAR-NK、3D细胞培养、类器官模型、CRISPR/CAS9基因编辑、iPSC、PCR、高通量筛选、申报方案、连续生产工艺、GMP、AAV、(非)病毒载体、LNP、类器官的构建、类器官的临床运用、3D细胞构建技术、类器官与再生医学等行业前沿关注热点。政产学研齐聚,海内外嘉宾云集,同期还将举行新加坡专场沙龙。大会框架议程公布细胞治疗主论坛(4月2日)AM 细胞治疗全体大会(AB会场)08:00-08:45注册&早茶08:45-09:00欢迎致辞唐军 博士,副主任,上海市生物医药产业促进中心09:00-09:25针对实体肿瘤的免疫细胞药物研发策略浅谈张曦 博士,首席科学官,百吉生物09:25-09:50Immunotherapy for Cancer Cure and Beyond-A Historical Mission沈浩 教授,首席科学官,复兴凯特09:50-10:15人视网膜类器官在疾病模型及再生治疗中的应用金子兵 教授,副院长,首都医科大学附属北京同仁医院10:15-10:40茶歇与展示10:40-11:05金斯瑞探寻细胞治疗产品的CMC挑战之路蒋忻坡 博士,试剂产品研发助理副总裁,金斯瑞11:05-11:30上皮组织干细胞与器官修复——从生物学到药物研发 左为 教授,董事长,吉美瑞生11:30-12:00"CGT Awards"颁奖典礼12:00-13:30午餐 PM 专题一:细胞治疗临床管线进展(A会场)专题主席谢嘉生 先生,执行总裁,广东医谷13:30-13:50CAR-T细胞治疗实体瘤研发新策略钱程 教授,首席科学家,重庆精准生物13:50-14:10TIL疗法在实体瘤中的突破与发展刘雅容 博士,创始人兼首席执行官,沙砾生物14:10-14:30应对全球细胞和基因疗法发展独特挑战的关键策略Maryland FRANKLIN 博士,副总裁,全球细胞基因治疗方案负责人,Labcorp14:30-14:50发展CAR-T细胞治疗的挑战和策略张鸿声 教授,董事长 CEO,雅科生物14:50-15:10突破实体瘤治疗为患者带来长期生存获益郝瑞栋 博士,合伙人/研发中心负责人,易慕峰生物15:10-15:30人工智能和培养基开发开创的新型间充质干细胞治疗石川格靖 博士,首席执行官,索拉里斯生物15:30-15:50茶歇与展示15:50-16:20基于肿瘤反应性T细胞的癌症免疫治疗方法胡红明 博士,创始人,上海镔铁生物16:20-16:40细胞基因治疗在实体瘤中的临床实践王书航 教授,副主任医师,中国医学科学院肿瘤医院16:40-17:00神经原位转分化技术的应用前景朱朝 博士,联合创始人/董事长/CEO,纽伦捷生物17:00-17:20新型红细胞技术在实体瘤治疗中的应用和进展高晓飞 博士,创始人,西湖生物医药17:20-18:00圆桌讨论:细胞治疗的创新研发与临床转化谢嘉生 先生,执行总裁,广东医谷 (主持)胡红明 博士,创始人,上海镔铁生物张鸿声 教授,董事长 CEO,雅科生物王书航 教授,副主任医师,中国医学科学院肿瘤医院PM 专题二:细胞治疗产品工艺开发(B会场)专题主席杜新 博士,前FDA资深审评官,联合创始人 首席执行官,埃格林医药13:30-13:50通用型CAR-T疗法开发进展与思考谭炳合 博士,合伙人、生产和CMC副总裁,邦耀生物13:50-14:10上游转染+下游纯化:全面提高病毒载体的产量、活率、纯度,助力病毒载体的高效生产于胜利 博士,中国区负责人,Astrea Bioseparations LTD14:10-14:30肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)FDA获批后的挑战和机遇刘华 教授,董事长&首席科学官,上海星华生物14:30-14:50抗肿瘤细胞因子创新药开发王建刚 博士,总经理,康立泰14:50-15:10最新CGT细胞和基因治疗产品的效力保证指南杜新 博士,前FDA资深审评官,联合创始人 首席执行官,埃格林医药15:10-15:30细胞与基因治疗中稳健的CMC开发与全球化发展的重要性张朕 先生,APAC CGT BD 负责人,龙沙15:30-15:50茶歇与展示15:50-16:20论核心试剂定制化如何解决行业痛点朱文敏 博士,市场部负责人,同立海源生物16:20-16:40NK 细胞命运的解码与再造罗云瀚 教授,副执行主任兼研究主任,新加坡科技研究局 (A*STAR) 分子与细胞生物学研究所 (IMCB)16:40-17:00滋养细胞法确保NK细胞培养的稳定性和安全性陈霖 博士, 首席科学家 & 副总裁,中赢生物17:00-17:20通用型细胞治疗和非病毒定点整合技术探讨周立 博士, CSO,合源生物17:20-18:00圆桌讨论:从成本和工艺角度看细胞的制造,厂房建设、细胞培养等的影响杜新 博士,前FDA资深审评官,联合创始人 首席执行官,埃格林医药 (主持)罗云瀚 教授,副执行主任兼研究主任,新加坡科技研究局 (A*STAR) 分子与细胞生物学研究所 (IMCB)刘华 教授,董事长&首席科学官,上海星华生物叶森 博士,亚太区首席应用科学家,Emulate周立 博士, CSO,合源生物陈霖 博士, 首席科学家 & 副总裁,中赢生物细胞治疗主论坛(4月3日)AM 专题一:细胞治疗产品前沿进展(A会场)专题主席邱云良 博士,副总裁,益诺思09:00-09:30实体肿瘤治疗的天科雅方案彭玲 博士,医疗负责人,天科雅09:30-10:00 基于造血干细胞的碱基编辑疗法治疗β-地中海贫血的临床进展李亚亮 女士,正序生物临床运营负责人,正序生物10:00-10:30免疫细胞产品的非临床评价策略魏丽萍 女士,毒理事业部副总经理,益诺思10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30靶向型二代外泌体的药物递送研发周国瑛 教授,董事长兼CEO,亦诺微11:30-12:00CAR-NK 研究进展和临床探索钱文斌 教授,创始人&董事长,荣谷生物12:00-13:30午餐 AM 专题二:细胞治疗产品开发(B会场)专题主席杨乃波 博士,CEO,乘典生物09:00-09:30新型增强型CART的设计及初步临床探索杨乃波 博士,CEO,乘典生物09:30-10:00细胞与基因治疗行业的能源安全及环境控制陶清宝 先生,董事长,张江基因岛能源中心10:00-10:30CGT领域的上游原材料合规李联华 先生,质量部经理,近岸蛋白10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30重复使用和逆向物流对可持续发展的影响林文红 女士,大客户经理,欧宝利冷链11:30-12:00TCR-T治疗实体瘤:从靶点到临床有效性张柯 博士,首席科学官,星汉德12:00-13:30午餐 PM 专题三:新兴技术与先进疗法非临床研究(A会场)专题主席李华顺 博士,创始人,董事长,阿思科力13:30-14:00科镁信:新递送新希望的故事吴岚林 博士,CEO,科镁信 14:00-14:30抗衰老NK细胞药物的研发李华顺 博士,创始人,董事长,阿思科力14:30-15:00大模型的探索与实践张帆 先生,首席运营官,智谱 AI 15:00-15:30茶歇与展示15:30-16:00AI加速新一代基因治疗平台技术开发马丽佳 博士,科学创始人、董事长,西湖云谷智药16:00-16:30间充质干细胞外泌体工艺和质量控制中的若干问题赵立波 博士,技术负责人,恩泽康泰16:30-17:00圆桌讨论:细胞与基因治疗前沿技术与应用吴岚林 博士,CEO,科镁信李华顺 博士,创始人,董事长,阿思科力张帆 先生,首席运营官,智谱 AI赵立波 博士,技术负责人,恩泽康泰PM 专题四:大咖论道:先进疗法商业化破局——出海与入院(B会场)专题主席赵仲 女士,Insight 数据库BU Head & 首席产品官,丁香园13:30-14:00生物医药企业估值与量化评价 - 企业现阶段如何资本破局?刘云 博士,董事长,华医资本 14:00-14:30实体瘤免疫细胞疗法的全球竞争格局分析赵仲 女士,Insight 数据库 BU Head & 首席产品官,丁香园14:30-15:00引进来or走出去——如何加速细胞治疗“出海”商业化?杨涤非 博士,COO,康霖生物 15:00-15:30茶歇与展示15:30-16:00人多能干细胞疗法治疗神经退行性疾病的工艺与临床开发策略陈丽娟 女士,首席运营官, 跃赛生物 16:00-16:30干细胞在医疗机构开展临床应用的若干思考沈于阗 博士,联合创始人/董事,赛隽生物16:30-17:00圆桌讨论:CGT出海新战略与投资新方向赵仲 女士,Insight 数据库 BU Head & 首席产品官,丁香园陈丽娟 女士,首席运营官, 跃赛生物沈于阗 博士,联合创始人/董事,赛隽生物赵雅超 女士,董事总经理,百奥维达中国基金干细胞治疗论坛(4月2日)08:00-09:00注册&早茶专题主席范靖 博士,创始人 CEO,霍德生物09:00-09:30iPSC衍生细胞药物开发进展张颖 博士,首席技术官,中盛溯源09:30-10:00iPSC donor及细胞株克隆筛选与细胞库建立的考量范靖 博士,创始人&CEO,霍德生物10:00-10:30干细胞疗法产业化设备研发与进展程锦生 先生,总经理,东富龙生命科学事业部10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30干细胞/外泌体的数字化、自动化、规模化、封闭化、活性化(DASEA)生物智造平台的研发及转化张智勇 教授,首席科学家,中科睿极11:30-12:00临床级iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病的研发和产业化李翔 博士,董事长/创始人/CEO,士泽生物12:00-12:30自动化全封闭细胞工厂的设计与实施李灵溪 先生,总经理,金西盟12:30-13:30午餐新加坡CytoMed CGT 沙龙13:30-14:00下一代“现成的”基于细胞的癌症免疫治疗TAN Wee Kiat 博士,Co-CEO & COO,新加坡CytoMed Therapeutics公司14:00-14:30实体肿瘤免疫细胞治疗挑战与机遇卫立辛 教授,海军军医大学第三附属医院肿瘤免疫与基因治疗研究中心更多演讲嘉宾后续更新...15:30-16:00茶歇与展示基因治疗主论坛(4月2日)AM 基因治疗最新临床与管线进展08:00-09:00注册&早茶专题主席李正斌 博士,BD VP, 纽福斯09:00-09:30遗传性耳聋基因诊断和基因治疗舒易来 博士,主任医生,复旦大学耳鼻喉科医院09:30-10:00AAV基因在中枢神经系统疾病中的应用及临床进展申华琼 博士,创始人兼首席执行官,纽欧申医药10:00-10:30开发新一代表观遗传调控技术用于慢性疾病治疗张宝弘 博士,首席执行官,益杰立科10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30 X连锁青少年视网膜劈裂症AAV基因治疗研究杨阳 博士,联合创始人 总经理,金唯科11:30-12:00眼科基因治疗现状及最新临床数据分享李正斌 博士,BD VP, 纽福斯12:00-13:30午餐 PM 专题二:基因治疗技术、工艺开发与规模化生产专题主席董文吉 博士,创始人兼董事长,中吉智药13:30-14:00LY-M001戈谢症研发进展林卿 博士,创始人,凌意生物14:00-14:30非病毒载体在细胞和基因治疗中的运用金夷 博士,首席执行官,精缮科技14:30-15:00应用原创变形式碱基编辑技术tBE开发体内基因编辑疗法张朗 博士,mRNA工艺平台负责人,正序生物15:00-15:30慢病毒载体造血干细胞基因治疗董文吉 博士,创始人兼董事长,中吉智药15:30-16:00茶歇与展示16:00-16:30如何加快基因疗法的开发:从发现到商业化Ramin BAGHIRZADE 博士,全球商务总监——基因治疗CDMO服务,Charles River丨生物制品解决方案16:30-17:00眼科基因治疗——卷在差异化创新,躺在临床获益才源 博士,联合创始人,CEO,星眸生物17:00-17:30圆桌讨论:基因治疗非临床评价、临床转化、CMC的开发难点与机遇;CRISPR/Cas系统及其衍生技术的发展和创新董文吉 博士,创始人兼董事长,中吉智药林卿 博士,创始人,凌意生物金夷 博士,首席执行官,精缮科技才源 博士,联合创始人,CEO,星眸生物林泽斌 博士,总经理,明迅生物基因治疗主论坛(4月3日)AM 核酸药物和非编码RNA药物研发进展08:00-09:30注册&早茶专题主席XU YAN 博士,副总裁,武汉滨会生物09:30-10:00全链长核酸药物技术平台的构建及在新药研发中的应用XU YAN 博士,副总裁,武汉滨会生物10:00-10:30人工智能驱动肿瘤个体化免疫治疗莫凡 博士,联合创始人&CEO,纽安津10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30阴离子纳米粒递送mRNA的研究以及特异性T细胞治疗技术刘密 教授,创始人,尔生生物11:30-12:00溶瘤痘苗病毒研究进展袁明 博士,创始人,华药康明12:00-13:30午餐 PM 专题四:核酸药物的工艺开发与载体制备专题主席魏立帆 博士,高级研究员,石药集团核酸药物研发研究院13:30-14:00细胞基因治疗在遗传性疾病靶点发现痛点和一体化解决方案张巍 博士,创始人兼首席执行官,嘉检医学 14:00-14:30靶向递送在mRNA药物开发中的应用喻学亮 博士,副总裁,星锐医药14:30-15:00新型可离子化氨基脂质的产业化与工程化细胞靶向递送平台研发查高峰 博士,创始人CEO,虹信生物15:00-15:30以核酸技术为基石的基因编辑技术和产品开发魏立帆 博士,高级研究员,石药集团核酸药物研发研究院15:30-16:00茶歇与展示3D细胞培养与类器官研发峰会(4月2日)AM 专题一:类器官模型在新药研发中的应用08:00-09:00注册&早茶大会主席致辞林鑫华 教授,粤港澳大湾区精准医学研究院(广州)执行院长,复旦大学遗传学研究所所长,遗传工程国家重点实验室主任,复旦曹娥江创新中心主任09:00-09:30类器官在精准医学中的应用与前景林鑫华 教授,粤港澳大湾区精准医学研究院(广州)执行院长,复旦大学遗传学研究所所长,遗传工程国家重点实验室主任,复旦曹娥江创新中心主任09:30-10:00基于类胚胎和类器官模型揭示人着床胚胎的发育李天晴 教授,昆明理工大学10:00-10:30类器官模型助力细胞治疗药物研发周轶 博士,COO,艾名医学10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30新一代器官芯片系统在药物筛选及细胞治疗中的应用陈早早 教授,VP,艾玮得生物11:30-12:00肿瘤类器官在免疫治疗中的作用刘鹏 教授,清华大学12:00-13:30 午餐 专题主席 李亮 教授,南方科技大学医学院药理学系13:30-14:00基于类器官的临床病原体及菌群组分研究与药物筛选应用 李亮 教授,南方科技大学医学院药理学系14:00-14:30类器官及类器官芯片模型在新药研发中的应用华国强 教授,创始人,丹望医疗14:30-15:00标准化细胞资源平台在新药研发中的作用王磊 博士,中心主任,国家干细胞资源库15:00-15:30先进生物功能材料与器官芯片的构建刘杰 教授,首席科学家,逸芯生命科学15:30-16:00茶歇与展示16:00-16:30发育期肝胆疾病的类器官构建和药物发现罗镇华 博士,研究员,中山大学附属第一医院16:30-17:00人源类器官在疾病模型及转化医学中的应用赵冰 教授,复旦大学类器官中心/伯桢生物创始人17:00-17:30圆桌讨论: 类器官在临床运用中的挑战与前景 李亮 教授,南方科技大学医学院药理学系罗镇华 博士,研究员,中山大学附属第一医院王磊 博士,中心主任,国家干细胞资源库3D细胞培养与类器官研发峰会(4月3日)AM 专题二:类器官应用研究08:00-09:00注册&早茶专题主席毛红菊 教授,中国科学院上海微系统与信息技术研究所09:00-09:30基于微流控的器官芯片构建及应用研究毛红菊 教授,中国科学院上海微系统与信息技术研究所09:30-10:00利用人脑类器官解析亨廷顿舞蹈病赛音贺西格 博士,复旦大学10:00-10:30小鼠滋养层类器官的构建与应用林照博 教授,上海科技大学10:30-11:00茶歇与展示11:00-11:30类器官在肺的基础和转化研究中的应用唐晓芳 博士,PI,粤港澳大湾区精准研究院11:30-12:00取向型类器官构建及应用张冬卉 教授,湖北大学生命科学学院12:00-13:30 午餐 PM 专题三:再生医学与法律专题主席翁智辉 博士,副总裁,分享投资13:30-14:00穿越寒冬:再生医学何去何从翁智辉 博士,副总裁,分享投资14:00-14:30当前政策法律背景下类器官行业热点法律问题吴志林 先生,合伙人,德恒律师事务所PM 专题四:模型预测与细胞分选14:30-15:00利用类器官模型预测 braf突变肠癌的治疗反应及免疫微环境特征彭俊杰 博士,大肠外科主任医师,复旦大学附属肿瘤医院15:00-15:30基于微流控和图像激活技术的多参数细胞分选和打印研究陈华英 教授,哈尔滨工业大学15:30-16:00茶歇与展示百位大咖阵容上下滑动查看,更多演讲嘉宾持续更新...部分参会企业报名参会4月2日-3日(周二周三)正式开幕免费票限量开放,药企及科研单位优先现场礼品赠送转发本文至朋友圈集赞38个即可现场领取小礼品一份,数量有限,领完为止。部分礼品抢先预览~主办方及合作单位主办方支持单位战略合作伙伴媒体支持单位媒体合作伙伴END演讲 / 赞助&参展 / 市场&媒体合作:许女士,136 0167 9417邮件:gina.xu@taaslabs.com
嘉宾阵容以及授课话题已曝光,点击图片查询,合作热线:王晨 180 1628 8769前言基因治疗的概念是在20世纪70年代初提出来的,最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因,虽然现在有更多的替代方法,如基因编辑和碱基编辑,但它仍然是我们高度依赖的主要策略之一。2012年欧洲批准Glybera,这是西方国家首个基因治疗产品,也是全球首个针对基因疾病的基因治疗。尽管Glylbera在商业上并不成功,但它打开了基因治疗的大门。在随后的几年里,一些基因治疗产品陆续涌入市场,Strimvelis于2016年在欧洲获得批准,CAR-T疗法(Kymriah和Yescarta)和Luxturna分别于2017年获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准。中国很早就接受了基因治疗,中国的第一个基因治疗临床试验可以追溯到1991年,距离1990年美国国立卫生研究院(NIH)首次进行基因治疗仅一年。此外,中国在2003年批准了世界上第一个基因治疗产品Gendicine,Gendicine是一种具有p53的溶瘤腺病毒,用于治疗晚期头颈癌。第一个CRISPR临床试验也在中国进行。中国的基因治疗既有国际共同点,又有自己的特点。中国的基因治疗现状血友病中国血友病患病率为每10万人3.6人,男性患病率为5.5/10万,低于普遍报告的全球流行率——每10万人10人。然而,考虑到我国人口众多,这是影响众多家庭的最具影响的遗传病之一。1991年,在中国进行了血友病B(HB)基因治疗的临床试验,这是继美国ADA-SCID试验后仅一年的世界上第二次人类基因治疗试验,也是第一次人类血友病基因治疗试验。血友病A(HA)和HB是严重的X连锁出血性疾病,主要影响男性。HA和HB分别由血液中因子VIII(FVIII)或因子IX(FIX)的缺陷或减少引起。血友病基因治疗在二十一世纪取得了迅速的进展。然而,在我国,从1991年开始,到现在还没有进一步的血友病临床试验。目前,clinialtrials.gov上登记有两项临床试验,一项由天津市血液病医院研究所发起,采用单剂量静脉注射BBM-H901的AAV载体进行HB基因治疗(NCT04135300),目前正在招募3名参与者。另一项深圳市遗传免疫医学院发起,慢病毒FVIII基因修饰HSPC移植HA试验(NCT03217032),但临床试验至今仍处于未招募状态。目前,重点仍集中在基础研究工作。β地中海贫血引起血红蛋白β-珠蛋白链表达减少或消除的突变可导致β-地中海贫血。目前,已经鉴定出200多种影响人类β-珠蛋白基因的突变。在中国,由β-珠蛋白基因内含子2的654位核苷酸C到T替换引起的β654地中海贫血是最常见的形式,约占β-地中海贫血病例总数的五分之一。β地中海贫血在中国南部包括广西、广东和海南省最为流行。特别是在广西,有20-31.5%的人口是地中海贫血基因携带者。从美国和欧洲的临床试验来看,β-地中海贫血的基因治疗在安全性和有效性方面取得了巨大成功。然而,β地中海贫血基因治疗在我国尚处于起步阶段。关于β-地中海贫血基因治疗的疗效,还没有公开的临床数据,甚至临床前研究的数量也非常有限。体细胞基因编辑的临床试验体细胞基因编辑通过治疗遗传病、传染病和获得性疾病,在体内显示了它的潜力。基因编辑的临床试验从ZFN开始,ZFN首次应用于“柏林病人”的HIV体外基因治疗。ZFN的试验现已扩展到血友病、法布里病、MPS II和珠蛋白营养不良。2019年,美国FDA批准了基因编辑临床试验(NCT03872479),使用EDIT-101对遗传性严重视网膜营养不良Leber先天性黑矇10型(LCA10)进行体内治疗,EDIT-101是第一个体内CRISPR试验。在中国,迄今为止所有的基因编辑试验都是基于CRISPR导向的体外策略。来自四川大学的LU等人首次在临床试验中使用CRISPR敲除自体T细胞上的PD-1,目的是治愈非小细胞肺癌(NCT02793856)。根据最近公布的数据,12名患者接受自体PD-1编辑的T细胞输注,植入PD-1阴性T细胞似乎是安全的。杭州市肿瘤医院开展的另一项试验采用了相同的策略,治疗晚期食管癌患者(NCT03081715)。然而,本试验的临床结果尚未发表,因此很难评价其安全性和有效性。最近,Xu等人报道使用CRISPR敲除HSPC中的CCR5受体基因,并将其移植到同时患有HIV和急性淋巴细胞白血病的患者身上。尽管没有证据表明对HIV有治疗作用,但该研究首次在人类证据中表明CRISPR至少在19个月的随访期间是安全的,这可能会鼓励使用CRISPR编辑的HSPC进行其他体外基因治疗,如β-地中海贫血和镰状细胞疾病。人类胚胎的基因编辑2015年,Huang等人报道了人类胚胎中第一个CRISPR基因编辑。为了减少伦理压力,他们使用了三原核(3PN)合子,这种合子有一个卵母细胞核和两个精子核,与植入后的自然流产有关。他们发现CRISPR能高效切割人类胚胎中的内源性β-珠蛋白基因(HBB)。重要的是,这项研究还表明,人类胚胎中的基因编辑远未成熟,已编辑胚胎的高脱靶率和嵌合体率也很高。然而,2018年,南方科技大学的副教授贺建奎用CRISPR对人类胚胎进行基因编辑,目的是制造基因编辑的婴儿。这是在科学和道德层面上都非常严重的不当行为。他的行为引起了国际社会的激烈批评,并受到政府、中国科学界和民众的强烈谴责,改变生殖细胞将不可逆转地改变人类基因库,违反了现行国际规范和中国现行法规。最后,他在2019年12月因此被判刑3年。显然,有必要建立一个更广泛的国际框架来管理人类基因组编辑。溶瘤病毒2003年,我国批准了世界上第一个基因治疗产品Gendicine。两年后的2005年,上海三威生物科技公司开发的另一种溶瘤病毒Oncorine(rAd5-H101)被中国食品药品监督管理局(CFDA)批准用于治疗晚期鼻咽癌。然而,根据clinicaltrial.org上的公开信息,从那时起,溶瘤病毒在中国的临床试验就中断了。直到2019年,三个临床试验才开始积极招募。其中,有两项是I期研究,旨在评估表达GM-CSF的减毒HSV-2作为单一药物或与PD-1抗体联合使用的安全性和有效性(NCT03866525和NCT04386967)。OV在中国停止的临床试验反映出,自Gendicine以来,OV的疗效一直没有得到根本改善,直到最近。中国基因治疗企业概况朗信生物朗信生物科技有限公司(Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd)是一家致力于基因治疗创新药研发制造及商业化的全球化企业。公司目前关注在遗传性疾病的基因治疗领域(眼科、罕见病、单基因遗传疾病),已有多个管线产品研发及工业化技术开发基础。信念医药信念医药创立于2016年9月,是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。BBM-H901注射液是信念医药开发的一款AAV基因治疗药物,旨在通过静脉给药将人凝血因子IX(Factor IX,FIX)基因导入血友病B患者体内,从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平,以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。BBM-H901注射液药物的设计采用了肝靶向性血清型和高效基因表达盒,目前已进入临床阶段。中因科技北京中因科技是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业,也是国内率先进行眼科基因治疗药物研发的企业。2021年8月13日,美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予其在研原创新药“重组人CYP4V2基因腺相关病毒注射液”(ZVS101e注射液)孤儿药资格认定,用于治疗结晶样视网膜色素变性(BCD)。芳拓生物方拓公司由泓元资本与奥博资本共同发起设立,公司致力于建立具有拓展性的、规模化基因治疗药物研发平台,研发和生产高质量的、患者可负担的rAAV载体基因治疗产品,满足全球患者一针治愈的临床治疗需求。公司产品线覆盖眼科、血液、遗传代谢性疾病、神经肌肉等多个疾病领域。纽福斯2021年7月,眼科疾病的基因治疗公司纽福斯宣布,中国首个临床阶段的眼科体内腺相关病毒(AAV)基因治疗药物NR082(NFS-01)用于ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变(LHON)第一阶段临床试验在中国完成首例患者入组及给药。NR082是国内首个获得临床试验许可的眼科体内AAV基因治疗药物,并已于2020年9月获得美国FDA孤儿药认定,为该产品加速国际化开发奠定了基础。辉大基因辉大基因成立于在2018年,致力于通过创新的CRISPR基因编辑技术研发单基因罕见疾病和威胁人类健康的慢性病的基因替代和基因编辑等基因治疗药物。2021年5月,辉大基因完成4亿元B轮融资。目前辉大基因拥有三大研发平台:基因编辑平台、递送载体平台、动物模型平台。博雅辑因博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础,针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业,在2020年10月顺利完成4.5亿元人民币的B轮融资。2021年4月21日,博雅辑因宣布顺利完成4亿元人民币的B+轮融资。本轮融资资金将被用于继续推进公司以基因编辑技术为基础的产品管线的临床转化,并推动公司的产业化发展。中吉智药中吉智药是一家集基因治疗创新药物的研发、生产、销售为一体的生物制药企业,在基因表达调控和基因治疗领域拥有超过20年的深厚底蕴,已布局多个罕见遗传病基因治疗项目。2021年10月,公司已经完成Pre-A轮数千万元人民币融资,投资方为其瑞佑康。融资款项用于推动并完成RDEB基因治疗IIT研究,以及β-地中海贫血基因治疗的IIT研究。鼎新基因上海鼎新基因科技有限公司由生物制药领域资深管理团队和科学家团队联合创立,创始团队均有15+年生物医药及基因治疗相关研究经验。作为一家以基因治疗药物研发为核心的生物医药创新研发企业,致力于打造国际一流的基因治疗研发平台,并不断开发First-in-class及Best-in-class基因治疗药物。嘉因生物杭州嘉因生物科技有限公司(简称“嘉因生物”)成立于2019年7月,位于杭州省级医药港小镇,是一家致力于面向全球市场提供安全有效基因疗法的创新药企。其不仅在研发管线、技术平台等方面具有差异化的竞争优势,在病毒生产工艺及大规模量产方面更是具备国际领先的水平。九天生物九天生物医药(上海)有限公司(Geneception)成立于2019年,聚焦世界前沿的基因和细胞治疗领域,立足中国,放眼全球。针对罕见病及癌症治疗领域,推动新药研发与上市,满足病患需求。据悉,九天生物A轮总融资金额1.5亿美元。诺洁贝生物诺洁贝生物成立于2020年3月,由基因治疗领域资深的科学家、企业家联合创立,致力成为具有国际影响力的全球领先的基因治疗公司。2021年4月,苏州诺洁贝生物技术有限公司已完成3000万美元A轮融资,此轮融资主要用于诺洁贝生物多款基因治疗管线的临床产品的准备和cGMP生产车间的建设。鼐济医药鼐济医药是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高新技术企业,成立之初已完成近亿元融资,致力于通过国际前沿的基因治疗技术,为多种遗传疾病和癌症加速药物研究以及开发创新疗法。拥有一支具备丰富的基因治疗和细胞治疗研发经验的专业管理团队,团队在基因治疗技术、药物开发与生产、临床研究以及注册申报等各个重要环节均拥有丰富经验。珠海贝斯昂科贝斯生物于2021年4月正式成立。该公司由在生物医学领域具有20年临床医生、科研、创业、和风险投资经验的徐天宏博士发起创立,专注于研发新型基因编辑NK细胞治疗产品及基因治疗产品。贝斯生物近日完成近亿元天使轮融资,该轮融资资金将主要用于贝斯生物独特的基因编辑NK平台及基因治疗平台的升级、产品研发、专利池的构建以及相关团队建设。吉凯基因吉凯基因设立至今,一直利用RNAi等技术,开展药物靶标发现及其衍生业务。公司业务覆盖靶标筛选及验证、抗体药物及基因治疗/细胞治疗药物的临床前研究以及I期临床研究等药物开发流程中的源头创新阶段。目前公司通过自主创新研究已主要开发了15个进入IND研究阶段的新药研发项目,其中7个已许可或转让,公司仍在继续开发的项目中有1个进入IND申请阶段。至善唯新至善唯新成立于2018年,是一家专注rAAV基因药物研发与生产的基因治疗企业,治疗领域涵盖血液疾病、罕见病等。2021年2月,至善唯新宣布完成数亿元人民币A轮融资。北京合生基因2020 年 11 月 27 日,合生基因宣布其基于国内原创的合成生物技术开发的首款基因治疗产品 SynOV1.1 获得美国 FDA 临床试验许可,用于治疗包括中晚期肝癌在内的甲胎蛋白(AFP)阳性实体瘤。原基华毅原基华毅目前已开发多条基因治疗研发管线。该公司由首都医科大学校长,著名学者饶毅教授创立。旗下公司有华毅亮健等。邦耀生物公司科学家团队在基因编辑工具开发和基因治疗地中海贫血领域,已经持续取得一系列突破性进展,利用基因编辑技术重新开启胎儿期的γ珠蛋白的表达,代替有缺陷的β珠蛋白,期待成为治愈地贫患者的治疗方案之一。新芽基因新芽基因成立于2020年7月,由何春艳博士和常兴博士联合创立。2021年7月,苏州新芽基因生物技术有限公司宣布已完成数千万人民币Pre-A轮融资。目镜生物上海目镜生物医药科技有限公司是一家专注于基因工程化定向进化技术开发新型AAV外壳用于眼科疾病基因治疗技术和产品研发的创新公司。作为一家创新型生物医药企业,公司致力于为全球眼科疾病患者带来光明。目镜生物具有丰富的AMD及其他眼科疾病基因治疗产品临床前研发经验,目前已有一款AMD基因治疗的候选药物。丹瑞生物上海丹瑞生物医药科技有限公司是一家临床阶段的创新型生物医药公司,成立于2018年4月。丹瑞中国自成立之初便一直推动普列威(Provenge)在中国的上市,并致力于将丹瑞美国前沿的免疫细胞治疗技术转移到中国。丹瑞中国希望将自身经验服务于行业,打造中国细胞和基因治疗的产业化加速器。此外,药融云数据(www.pharnex cloud.com)显示,目前还有领诺医药、神拓生物、上海渤因生物、克睿基因、恒瑞医药、安龙生物、天泽云泰、和度生物、星明优健(UgeneX Therapeutics)、本导基因、锦篮基因、正序生物、康璟生物(AccuGen)、ASCTx、人福医药、北海康成、北京诺思兰德生物、瑞风生物、NeuExcell Therapeutics、劲威生物、华大吉诺因、信立泰、康霖生物、华药康明、荷塘生华、继景生物、吉脉基因等企业致力于基因治疗相关新药开发。中国基因治疗的监管中国科学家早在上世纪80年代末90年代初就开展了基因治疗的基础研究和临床试验。基因治疗监管政策最早于1993年出台,到目前为止,监管政策的演变大致可以分为三个阶段。第一阶段(二十世纪末)1993年,国家科委颁布了《基因工程安全管理办法》,但这一规定并未对基因治疗做出具体规定。同年,卫生部药监局发布了《人体体细胞治疗与基因治疗临床研究质量控制要点》,为基因治疗提供了具体的质量控制指南,对促进基因治疗的快速发展发挥了重要作用。1999年,国家药监局颁布了《新生物制品批准办法》和《药物临床试验管理规范》,将基因治疗纳入生物新产品和药物临床试验的监管范围。因此,在基因治疗领域,中国至今形成了技术和药物两条监管路径,以及科技、卫生、药品等主管部门实施的多元监管模式。总体来看,这个阶段的监管政策相对宽松,调控措施相对粗糙。第二阶段(二十一世纪前15年)21世纪初,我国已形成了较为全面但仍宽松的基因治疗监管政策。2003年,国家食品药品监督管理局颁布了三项有关人类基因治疗的规定。科技部、卫生部联合发布了《人类胚胎干细胞研究伦理指导原则》。卫生部根据《人类辅助生殖技术管理办法(2001)》,制定了《人类辅助生殖技术技术规范》和《人类辅助生殖技术和人类精子库伦理原则》,制定了禁止以生殖为目的的基因治疗临床试验的政策。2007年,卫生部发布了《涉及人体的生物医学研究伦理审查办法(试行)》,初步规定了基因治疗的伦理审查程序。2009年,卫生部发布了《医疗技术临床应用管理办法》,将基因治疗列为第三类应当审批的医疗技术。2009年,卫生部还发布了《脐血干细胞治疗技术管理规范(试行)》和《基因芯片诊断技术管理规范》。2010年,国家食品药品监督管理局发布了《药品临床试验伦理审查指导原则》。2015年,国家卫生计生委、国家食品药品监督管理局联合发布了《干细胞临床研究管理办法(试行)》、《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则(试行)》等监管措施和伦理准则。同年,国家卫生计生委取消了第三类医疗技术临床应用的行政审批,细胞治疗和基因治疗可由医疗机构自行审批。第三阶段(2016年至今)这一时期的特点是技术和产业促进、权利保护和风险控制相协调的综合监管政策。2016年“生物免疫疗法”魏则西事件发生后,国家卫生计生委立即暂停所有未经批准的第三类医疗技术临床应用,基因治疗监管政策趋于严格,但生物技术仍然属于国家重点推进发展的领域。在技术和产业推广方面,基因治疗无论是作为一种新的医疗技术,还是作为一种生物医药产业,都具有广阔的前景。在国务院“十三五”国家战略性新兴产业发展规划(国发[2016]67号)、“十三五”国家科技创新规划(国发[2016]43号)中,《新建六个自由贸易试验区方案》(国发〔2019〕16号)等与经济社会发展有关的纲领性文件都对基因治疗领域的产业发展给予了鼓励政策。而针对人类基因技术尚未形成系统的法律规定体系(包括基因治疗),在法律(狭义)层面上对基因治疗没有直接的规定。现行的监管规范主要是技术管理方法或伦理准则。我国基因治疗的法律(广义)框架主要包括国务院发布的行政法规、部门规章和国务院各部委发布的规范性文件。受CRISPR婴儿事件影响,中国正在生物安全、基因技术和生物医学等领域加紧立法。2019年,《生物安全法》通过全国人大常委会第一次审议。中央全面深化改革委员会第九次会议审议通过了“国家科技伦理委员会架构”,致力于推动建立覆盖面广、导向明确的科技伦理综合治理体系。中国国家卫生和科技部门正在采取相应的立法行动,起草了《生物医药新技术临床应用管理规定(征求意见稿)》和《生物技术研究开发安全管理规定(征求意见稿)》,目标是形成更加合理的监督机制,加强监督,增加法律责任,促进生物技术研发、应用及相关产业的健康发展。小结虽然近年来基因治疗在我国方兴未艾,但要缩小与西方国家的差距,仍有许多工作要做。首先,我们认为公众教育对基因治疗的成功至关重要。基因治疗作为一门新兴的医学门类,正在深刻地改变着医药行业的格局,然而,它还远未成熟,也就是说,还有许多未知数有待探索。当发生严重不良事件时,公众的态度可能直接决定基因治疗的命运。第二,稳定的资金至关重要。从基因治疗的历史来看,我国起步较早,但与同期的美国和欧洲相比,进展缓慢且十分有限。第三,中国目前对基因治疗的监管复杂繁琐。如何协调不同的规范,简化规定,有利于我国基因治疗的研究和发展。基因治疗的对象通常是那些身体状况不好的人,他们迫切需要新的治疗方法来改善他们的健康状况和获得生命的机会。更好的法规应该有助于缩短从研究到临床应用的时间。参考文献:1.Strategies to Circumvent the Side-Effects of Immunotherapy Using Allogeneic CAR-T Cells and Boost Its Efficacy: Resultsof Recent Clinical Trials. Front Immunol. 2021; 12: 780145.2. 药融圈:中国基因治疗企业全景概览 3. 药融云数据嘉宾阵容以及授课话题已曝光,点击图片查询,合作热线:王晨 180 1628 8769
声明:因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及);本文不构成任何投资建议。据不完全统计,2024年1月,有9款CGT疗法IND获批,涉及亘喜生物、原启生物、百吉生物和驯鹿生物等9家公司。小编整理如下:康霖生物2024年1月3日,康霖生物科技(杭州)有限公司自主研发的KL003细胞注射液成功获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可。KL003细胞注射液是一款基因修饰自体造血干细胞产品,临床上用于治疗成人或儿童输血依赖型β-地中海贫血。该产品通过慢病毒载体介导的β-globin基因转导自体造血干细胞并回输,在患者体内分化出表达功能正常的β-globin的红细胞,恢复患者血红蛋白水平,从而摆脱输血依赖,达到一次性功能性治愈的效果。百吉生物2024年1月15日,据CDE官网公布,百吉生物第三条全球独家首创产品管线BRL03注射液新药临床试验获批,用于治疗多种晚期实体瘤,包括肺癌和胃癌等。去年9月9日,美国FDA批准了BRL03的I/II期临床试验申请,BRL03注射液的NMPA IND申请获得批准,标志着百吉生物已正式获得第7个全球首创产品的IND临床批件。作为百吉生物自主研发的首款进入临床的TCR-T产品,IIT研究显示BRL03注射液在实体瘤治疗中具有良好的安全性和初步疗效。研发管线凌意生物2024年1月16日,凌意(杭州)生物科技有限公司(以下简称“凌意生物”)自主研发的I类治疗用生物制品LY-M001注射液的新药临床试验(Investigational New Drug,IND)申请顺利获得国家药品监督管理局(NMPA)的默示许可(受理号为:CXSL2300730)。LY-M001注射液是中国首个自主研发,针对I型或III型戈谢病的AAV基因治疗药物。该产品使用重组腺相关病毒rAAV为载体,通过单次静脉输注给药后即可表达患者所需的葡萄糖脑苷脂酶。凌意生物开发了拥有完全自主知识产权的改良型葡萄糖脑苷脂酶基因治疗载体,可在体内长期稳定表达并降解有害糖脂代谢物,从而达到长期治疗戈谢病的目标。研发管线恩凯赛药2024年1月17日,由上海恩凯细胞技术有限公司(恩凯赛药)独立自主研发的非基因修饰自然杀伤细胞注射液(项目代号NK010)获得美国食品药品监督管理局(FDA)I期临床试验(IND)许可。目前,该产品为国内首个获得FDA批准的非基因修饰异体外周血NK细胞药物。NK010具有受体谱最优化、靶点多样化、高纯度、普适性等高抗癌优势,使其具有治疗多类型肿瘤的潜力。NK010也存在扩展至非肿瘤疾病治疗的潜在空间,还是后续一系列合成NK细胞药物(SynNK)的最佳底盘细胞。此次I期临床首选卵巢癌适应症进行探索,临床前研究表明,NK010细胞注射液在卵巢癌、肝癌等实体肿瘤以及急性髓系白血病等动物模型中都表现出强大的抗肿瘤活性。研发管线美杰赛尔2024年1月23日,CDE官网显示,美杰赛尔(北京)生物科技有限公司(以下简称“美杰赛尔”)的PD-1基因编辑T细胞注射液临床试验申请(IND)获批,该产品为PD-1基因敲除的自体T细胞制剂,用于18-75岁的晚期非小细胞肺癌患者。本次获批临床默示许可的“PD-1基因编辑T细胞注射液”,是成都美杰赛尔生物科技有限公司研发、生产、并通过其全资子公司美杰赛尔生物(北京)科技有限公司向国家药监局申报的细胞一类新药,也是四川省第一个获批IND的细胞一类新药。驯鹿生物2024年1月25日,驯鹿生物宣布国家药品监督管理局(NMPA)审评中心(CDE)已正式审批通过其全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液(伊基奥仑赛注射液,研发代号CT103A)新增扩展适应症难治性全身型重症肌无力(Myastheniagravis,MG)的临床试验申请(IND)(受理号:CXSL2300759)。伊基奥仑赛注射液(商品名:福可苏®)已于2023年6月30日获国家药监局批准上市,用于治疗复发难治多发性骨髓瘤,本次重症肌无力IND的获批进一步拓展了伊基奥仑赛注射液的适应症范围,这也是其继视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)后获批IND的第二个自免领域适应症。驯鹿生物是国内率先将CAR-T产品用于自免适应症的公司,有望改变自免疾病的治疗格局。中吉智药2024年1月26日,中吉智药申报的基因治疗β-地中海贫血药物GMCN-508B的临床试验(IND)申请,获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)默示许可,标志公司正式进入注册临床试验阶段。此次IND获批,是中吉智药作为专注慢病毒载体和造血干细胞治疗领域的新兴公司,跨越了重要里程碑,标志着中吉智药已经由“科学家”,成功转身为“制药人”。原启生物2024年1月29日,原启生物宣布美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准其用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者的OriCAR-017的新药临床申请(IND)。OriCAR-017是原启生物利用自主创新技术平台开发出的一款靶向GPRC5D的嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)。该产品的设计和开发整合了原启生物自主创新的Ori®Ab抗体平台、Ori®CAR结构平台和公司在CMC方面的专识,在早期的探索性临床研究中展现了良好且持久的抗肿瘤功效,同时也展现了优异的安全性。随着本次IND获批,原启生物即将启动OriCAR-017在美国的临床开发工作。研发管线亘喜生物1月30日,公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准了FasTCAR-T GC012F疗法的又一项新药临床试验(IND)申请,准许公司在美国启动GC012F早线治疗多发性骨髓瘤(ELMM)1期临床试验。GC012F是一款基于亘喜生物专有的FasTCAR技术平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法,有望变革性地为癌症和自身免疫性疾病治疗带来快速、深入且持久的效果,并具备差异化的安全性优势。目前,公司正在开展FasTCAR-T GC012F的多项临床研究,适应症覆盖多种血液肿瘤和自身免疫性疾病。临床数据显示,该药物在临床研究中一以贯之地展现出了卓越的有效性和安全性。公司已在美国启动了一项评估 GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的1b/2期IND临床试验,在中国也即将启动同适应症的1/2期IND临床试验。此外,美国FDA和中国NMPA都已批准了GC012F针对难治性系统性红斑狼疮(rSLE)的IND申请;同时,一项针对同适应症的由研究者发起的临床试验也已启动。近日,美国FDA再次批准了GC012F早线治疗多发性骨髓瘤的IND申请。参考资料:各公司官网
100 项与 康霖生物科技(杭州)有限公司 相关的药物交易
100 项与 康霖生物科技(杭州)有限公司 相关的转化医学