Peanut (Arachis hypogaea) Allergen Powder-dnfp

强生宣布其一款正在研发的双特异性 IL4/31i抗体药物JNJ-5939，因 IIb 期临床试验因中期分析失败而终止。2024 年强生在该药物在完成 I 期临床试验后为，支付了高达12.5亿美元的收购费用。 赛诺菲的BTK抑制剂tolebrutinib针对其治疗多发性硬化症（MS）药物的美国上市申请，收到了美国FDA发出的完整临床拒绝信（CRL）。这意味着FDA认为目前提交的临床数据尚不足以支持药物批准，赛诺菲需补充更多数据或解决监管机构提出的具体问题，才能推进审批进程。 Neurocrine Biosciences针对运动障碍性脑瘫（DCP）开展的缬苯那嗪三期临床试验未能达到主要及关键次要终点。目前市场尚无获批治疗运动障碍性脑瘫的药物。本次临床试验招募了患有非进行性神经发育障碍的儿童和成人，随机分为两组，分别每日口服一次囊泡单胺转运蛋白2（VMAT2）抑制剂缬苯那嗪（Neurocrine在其他适应症下销售该药品名为Ingrezza）或安慰剂，持续14周。试验的主要终点是评估患者从基线至最后两周，舞蹈症（一种该疾病特有的非自主、断续性肌肉运动）的严重程度变化。目前，Neurocrine将缬苯那嗪用于治疗迟发性运动障碍及亨廷顿舞蹈症相关的舞蹈症。第三季度该产品销售额同比增长12%，达到6.87亿美元。此前，投资者关注到针对竞争对手Teva制药旗下药物Austedo的《通胀削减法案》谈判，可能对缬苯那嗪未来定价构成压力，尤其是在上月公布新价格之前。Teva已同意将Austedo价格下调38%。Neurocrine首席商业官表示，公司预计将维持医保覆盖并持续增长，直至2027年。 Biohaven宣布其针对钾离子通道的新型药物BHV-7000在治疗重度抑郁障碍（MDD）的二期临床试验中未能达到预期效果，再次遭遇挫折。这款药物属于离子通道调节剂，原本希望通过调控神经细胞膜上的钾通道活性，改善神经信号传递，从而缓解抑郁症状。然而最新临床数据显示，该药物在减轻患者抑郁评分和提升总体临床反应率方面，并未显著优于安慰剂组。此次试验涵盖数百名确诊为重度抑郁障碍的患者，采用随机、双盲、安慰剂对照设计，旨在评估药物的安全性和有效性。结果显示，虽然药物安全性良好，未出现严重不良事件，但关键疗效指标未达到预设的统计学显著性标准。 美国FDA正式批准了Agios制药公司研发的地中海贫血治疗药物mitapivat，商品名为Aqvesme。此次批准是在经历了三个月的审批延迟并错过原定审批截止日期后才最终获得的。Mitapivat 是一种 first-in-class 口服丙酮酸激酶 (PK) 激活剂，其作用机制是通过与红细胞 (RBC) 中的 PK 酶结合并增强其活性。主要作用是改善地中海贫血患者红细胞的功能，希望从根本上减少患者对输血的依赖及其带来的并发症。 美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）启动了一项自愿支付模式，旨在扩大GLP-1受体激动剂类药物在Medicare体系内的覆盖范围。该自愿支付模式允许医疗服务提供者与药品制造商合作，共同探索更具成本效益的治疗方案，同时保障患者获得高质量医疗服务。这不仅有助于控制因肥胖引发的并发症所带来的医疗费用，也契合当前公共卫生领域对慢性病综合管理的迫切需求。业内专家认为，CMS此次调整将加速诺和诺德、礼来、辉瑞等制药巨头相关产品在Medicare市场的推广，未来更多创新药物也有望纳入医保报销范围。 生物技术公司Cytokinetics宣布，其心肌肌球蛋白抑制剂aficamten（商品名Myqorzo）已获得美国FDA批准，用于治疗成年症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者。这标志着Cytokinetics正式进入这一专业且潜力巨大的心脏病治疗领域，开始与BMS旗下的Camzyos展开竞争。oHCM是一种遗传性心脏疾病，患者心肌异常肥厚，导致心脏梗阻，常伴有呼吸困难和运动耐力下降等症状。Cytokinetics通过临床试验证明，Myqorzo能显著改善患者的运动能力，为其获批上市奠定了坚实基础。在2025年9月欧洲心脏病学会年会上公布的MAPLE-HCM研究中，接受Myqorzo治疗24周的患者，其峰值氧摄取量（pVO2）平均提高了1.1毫升/公斤/分钟，而接受传统β受体阻滞剂美托洛尔的患者同期pVO2则下降了1.2毫升/公斤/分钟。这一数据充分体现了Myqorzo在提升患者运动能力方面的优势。FDA此次审批的重点之一是风险评估与缓解策略（REMS）方案的合理性。Cytokinetics的REMS设计灵活，允许医生从用药两周后开始调整剂量，且在每次剂量变更后2至8周内通过心脏超声评估患者状况。与BMS的Camzyos相比，Myqorzo的REMS方案减少了医生的管理负担，使剂量调整更加及时和个性化。分析师指出，Myqorzo的REMS允许剂量下调而非直接中断治疗，同时无需监测药物间相互作用，这些都体现了对患者安全的细致考虑。虽然Myqorzo患者需每6个月进行一次维持性心脏超声检查，与Camzyos的检查频率相同，但Myqorzo的灵活管理方式大大减轻了临床操作的复杂度。Cytokinetics首席商务官在分析师电话会议中表示，服用10毫克或15毫克Myqorzo的患者，预计分别可在4周或6周内达到目标剂量，显示出快速且可控的治疗进程。尽管BMS的Camzyos已在oHCM市场占据领先地位，年销售额约12亿美元，但市场渗透率不足20%，说明该领域仍有较大增长空间。Myqorzo的全球oHCM市场潜力约为44亿美元，此外在非梗阻型肥厚型心肌病（nHCM）领域还有约12亿美元的潜在市场。Cytokinetics计划于2026年1月下旬正式推出Myqorzo，并将在上市前公布定价，预计将与现有同类药物保持相当水平，以降低市场进入门槛。公司还计划借助BMS在心血管领域的强大渠道资源，加快产品推广。oHCM作为罕见病，患者识别率较低，市场教育和筛查将成为关键壁垒。 美国FDA因发现默沙东与第一三共联合开展的一项三期抗体偶联药物（ADC）临床试验中，存在若干未披露的患者死亡事件，决定对该试验实施部分临床暂停。此次临床暂停涉及的ADC药物为B7-H3靶向ADC药物ifinatamab deruxtecan，简称I-DXd），是默沙东2023年通过与第一三共达成的重要许可协议获得权益的三款ADC候选药物之一。ADC药物通过将单克隆抗体与细胞毒性药物结合，精准靶向癌细胞，实现杀伤肿瘤的同时尽量保护健康组织。第一三共已主动暂停名为IDeate-Lung02的临床试验招募和入组工作，原因是5级（最严重）间质性肺病事件发生率高于预期。FDA自今年10月起以口头形式对该试验实施了部分临床暂停，具体死亡人数未被公开。已入组患者仍可继续治疗，但不再招募新患者。第一三共将与FDA及独立委员会共同审查安全数据，并决定是否采取后续措施。本次三期试验共招募了500余名小细胞肺癌患者，受试者随机接受I-DXd治疗，或接受拓扑替康（topotecan）、鲁比尼替丁（lurbinectedin）、阿姆鲁比星（amrubicin）等传统化疗方案。此前二期试验显示，I-DXd在既往治疗过的广泛期小细胞肺癌患者中展现出“令人鼓舞的客观缓解率”，基于此，FDA授予该药突破性疗法认定。 比利时生物科技公司Galapagos宣布，其开发的TYK2抑制剂GLPG3667在一项II期临床试验中成功达成主要终点，显示出治疗炎症性皮肤及肌肉疾病皮肌炎（dermatomyositis）的潜力；但在另一项针对系统性红斑狼疮（SLE）的试验中未能达到预期效果。公司目前正积极寻求合作伙伴，以推动该药物的后续研发和商业化。在这项持续24周的II期试验中，患者在综合疾病活动评分上比安慰剂组平均提高了14分，达到了预先设定的统计学显著性标准。这一疗效与竞争对手Roivant公司药物brepocitinib在52周试验中观察到的15分差异相当，尽管两者尚无直接对比数据。然而，在针对系统性红斑狼疮患者的另一项临床试验中，GLPG3667未能在主要临床反应指标上实现统计学显著差异，显示出该药物在不同自身免疫疾病中的疗效存在差异。 DBV Technologies的花生过敏贴剂Viaskin，在经历了美国FDA五年前的拒绝后，终于在最新的三期临床试验中取得了令人振奋的成功。公司计划利用这份关键数据，于明年上半年再次向FDA提交上市申请，争取获得4至7岁儿童群体的治疗批准。Viaskin的研发历程可谓坎坷：2017年，Viaskin一项关键研究未达预期，导致公司股价大跌。随后，DBV曾多次尝试申请FDA批准，但因生产工艺和质量控制问题，以及疗效数据不足，申请一再受阻。曾于2020年8月被FDA拒绝，主要原因是贴剂无法完全贴合皮肤，且疗效数据不足。2021年底，DBV启动了新的三期临床试验以回应FDA的问题。尽管2022年该试验曾短暂停止，DBV依然坚持推进，并于今年获得3.07亿美元融资支持项目开发。Viaskin的核心机制是通过皮肤缓慢释放少量花生蛋白，逐步训练免疫系统，减少过敏反应的发生。Vitesse试验共纳入654名儿童，随机分为治疗组和安慰剂组。经过一年疗程，约47%的治疗组儿童达到了预设的耐受标准，而对照组仅为15%。不良反应主要为贴剂部位的轻中度皮肤刺激，极少数儿童出现过敏性休克，但均能继续治疗，无严重安全事件报告。市场上首个获批的花生过敏治疗药物是Aimmune Therapeutics开发的口服免疫疗法Palforzia，2020年获FDA批准。然而，Palforzia因给药复杂及过敏风险，市场推广受限。雀巢健康科学曾收购Aimmune，三年后又将Palforzia转售给Stallergenes Greer。后者虽获得针对1至3岁儿童的美国和欧洲批准，但官网公告显示计划于2026年7月底停止销售Palforzia。 辉瑞宣布，一名接受其获批血友病A治疗药物Hympavzi的患者于12月14日去世。该患者于2022年参加了Hympavzi的三期临床试验，2023年进入延长期随访研究。这位患者一直参与以Hympavzi为核心的长期临床试验。Hympavzi于2024年10月获得美国FDA批准，作为无抑制剂血友病A或B患者的预防用药。辉瑞通过致患者社区的公开信首次披露了这起死亡事件。患者在接受Hympavzi预防治疗的同时，还使用了重组第VII因子（rFVIIa）来防止小型手术后的出血。期间，患者出现了严重不良事件，包括脑卒中和脑出血，最终于12月14日去世。辉瑞表示，正在与独立数据监测委员会合作，深入调查此次事件的具体情况。公司同时指出，患者存在多种合并症，并正在服用其他药物，尚不能确定死亡是否与Hympavzi直接相关。Hympavzi是一种IgG1单克隆抗体，靶向组织因子途径抑制蛋白（TFPI）的Kunitz结构域2。TFPI是血液凝固的天然抑制因子，通过抑制TFPI，Hympavzi能够增强血友病患者的凝血功能。该药作为每周一次的皮下注射预防用药，适用于血友病A或B患者，已获得美国和欧洲的上市授权。今年早些时候，辉瑞宣布全球停止销售血友病基因治疗药物Beqvez，原因是市场需求低迷及治疗重心向Hympavzi转移。Beqvez由辉瑞与Sangamo Therapeutics合作开发。与此同时，辉瑞于2024年9月撤回了镰状细胞病治疗药物Oxbryta，因新数据显示该疗法患者死亡率和并发症风险上升。 阿斯利康宣布，Ceralasertib联合PD-L1抑制剂Imfinzi（英飞凡）用于非小细胞肺癌（NSCLC）患者的III期临床试验LATIFY研究，未能显著改善患者的总体生存期。  此次试验针对的是晚期或转移性非小细胞肺癌患者，这些患者既没有可靶向的基因变异，也已在免疫治疗及化疗后出现疾病进展。试验中，Ceralasertib与Imfinzi的组合被拿来与标准化疗方案进行了比较。目前尚未公布完整数据。阿斯利康强调，该组合总体耐受良好，安全性符合预期，并承诺将在未来的医学会议上分享更多详细信息。2023年阿斯利康曾发布消息称，针对相同患者群体的II期HUDSON试验中，Imfinzi与塞拉拉替尼组合显示了“令人鼓舞的疗效”，但此次III期试验结果显示，早期积极信号并未成功转化为临床终点的生存获益。Ceralasertib的作用机制是通过抑制ATR激酶（参与DNA损伤反应和细胞存活的重要酶类），来增强肿瘤细胞对免疫治疗的敏感性。此前I期临床数据显示，Ceralasertib联合阿斯利康的Enhertu（恩曲替尼）治疗HER2表达肿瘤患者时，总体响应率达到36.4%。阿斯利康目前仍在进行针对实体瘤的Ceralasertib临床II期试验。  爱德华生命科学公司（Edwards Lifesciences）宣布，其创新的Sapien M3经导管二尖瓣置换系统获得了美国FDA的批准。这是FDA首次认可通过穿越心腔的更安全路径植入的二尖瓣置换装置，有望显著缩短患者的康复时间。Sapien M3是首款采用经房间隔穿刺（transseptal）路径进行二尖瓣反流治疗的系统。该技术通过在左右心房之间的隔膜上开设一个微小通道，使导管能够精准、安全地抵达治疗靶点。相比传统的心尖途径，这种路径更微创，减少了对心肌的损伤，降低了手术风险，提升了患者舒适度和恢复速度。此次FDA批准的适应症覆盖中度至重度二尖瓣返流患者，尤其是那些不适合开放心脏手术或经导管边缘修复术的高风险患者。此外，Sapien M3还适用于因瓣膜周围钙化导致的严重瓣膜狭窄及其他功能障碍患者，这类患者往往缺乏有效的治疗选择。该系统的获批，极大拓宽了经导管二尖瓣治疗的患者覆盖面。手术分为两个关键步骤：首先通过导管植入一个对接环，该环绕瓣膜的腱索结构旋转固定，形成一个紧密密封的着陆区；随后置入瓣膜本体。整个过程均通过股静脉穿刺进入，导管沿血管推进至心脏内完成操作，无需开胸手术，显著降低了手术创伤。今年早些时候，Sapien M3已获得欧洲CE认证，成为欧洲首个通过股动脉路径实施的二尖瓣置换装置。2024年7月，爱德华以3亿美元收购Innovalve公司，获得了该两件式植入技术，进一步丰富了产品线和技术储备。2025年10月，爱德华在旧金山举办的经导管心血管治疗大会（TCT）上公布了近300例不适合其他治疗患者的关键性临床试验数据。该为期一年的国际多中心研究显示，约95%的患者二尖瓣返流几乎完全消除，且无手术相关并发症。研究成果已发表在权威医学期刊《柳叶刀》上，进一步验证了Sapien M3的安全性和有效性。 Hope Biosciences在Ⅱ期临床试验中，展示了其干细胞疗法候选药物对帕金森病患者运动功能改善的潜力。这项单中心随机对照研究共纳入60名早期至中度帕金森病患者，受试者在32周内接受Hope公司同种异体脂肪来源间充质干细胞（MSC）疗法或安慰剂，共计六次输注。本研究以MDS-UPDRS第Ⅱ部分（患者自评运动功能量表）作为主要疗效终点，同时设有16项安全性和耐受性指标。Hope Biosciences在数据公布时强调，MDS-UPDRS第Ⅱ部分和临床医生评定的第Ⅲ部分均为主要终点。然而新闻稿重点披露的却是第Ⅲ部分的结果：治疗组在临床医生评定的运动功能量表上，平均改善了9.82分，而安慰剂组仅改善0.5分。值得注意的是，3.25分的变化被认为是最小临床重要差异（MCID），意味着此次改善具有临床意义。尽管评分在六次输注期间持续下降，最后一次输注后出现了一定的逆转趋势。目前，Hope Biosciences正准备与美国FDA召开结题会议，希望推进该干细胞疗法进入Ⅲ期临床试验。  艾伯维再次获得美国FDA批准其Volt脉冲场消融系统，用于治疗心律失常。获得美国市场准入后，艾伯维的Volt系统将与波士顿科学、美敦力、强生等行业巨头展开激烈竞争。艾伯维寄望于其创新产品：一款集三维心脏电生理映射、起搏及消融于一体的微创导管，通过多项技术升级，推动Volt系统在更多导管实验室落地应用。相比传统消融技术，Volt系统的一大亮点是患者可选择意识镇静，而非必须全身麻醉，同时大幅降低X线透视带来的辐射风险，提升了手术的安全性和舒适度。脉冲场消融技术通过产生电场，选择性破坏异常心肌细胞，有效避免对邻近重要组织如神经和食管的损伤，显著提升了治疗的安全性。Volt系统兼容艾伯维的EnSite X电生理映射平台，采用充气球囊式篮状结构，配备八条主动支架肋骨，确保精准定位和高效消融。临床数据显示，接受Volt治疗的间歇性房颤患者在6个月内无复发率高达93.1%，持续性房颤患者无复发率也达到81.9%。在无透视（zero-fluoroscopy）操作流程中，16例手术中有15例首次消融成功实现肺静脉隔离，且无即时并发症。约70%的病例在无全身麻醉状态下完成，进一步验证了其临床优势。此次FDA批准涵盖Volt系统用于药物治疗无效的有症状房颤患者，包括持续性和间歇性房颤。今年3月，该系统已获得CE认证。 亲爱的读者，如果您对生物医药的最新动态感兴趣，或希望了解更多前沿生物科技资讯，请关注公众号。您的每一次关注和转发，都是最大的支持和鼓励！ 👉 关注大药时记，掌握更多前沿生物科技！ 👉 分享文章，让更多人受益！