An Open-label, Nonrandomized, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Soticlestat in Participants With Dravet Syndrome or Lennox-Gastaut Syndrome Who Have Been Exposed to Fenfluramine

The purpose of this study is to check how soticlestat impacts symptoms of Dravet syndrome [DS] and Lennox-Gastaut syndrome [LGS] in participants who have been exposed to fenfluramine.

开始日期2024-04-25

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT05602818

/ Completed临床1期

A Phase 1, Randomized, Double-Blind, Double-Dummy, Active- and Placebo-Controlled, 5-Way Crossover Study Evaluating the Abuse Potential of Soticlestat (TAK-935) in Healthy Adult Nondependent Recreational Drug Users With Central Nervous System Depressant Experience

The main aim is to evaluate the relative abuse potential of soticlestat in healthy adults who has used central nervous system (CNS) depressants for recreational nontherapeutic reasons.

开始日期2022-11-15

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT05309902

/ Withdrawn临床1期

A Phase 1, Double-Blinded, Placebo- and Active-Controlled, Randomized Study to Investigate the Potential of Soticlestat to Prolong the QTc Interval in Healthy Adult Participants

The main aim is to see if soticlestat has any effect in the heart rate.
Participants will receive 4 doses of soticlestat in tablets and will complete some assessment which include to record activity of the heart and collection of blood samples.
Then, the clinic will contact the participants 14 days after their final dose of soticlestat to check if they have any health problems.

开始日期2022-10-11

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

100 项与 Soticlestat 相关的临床结果

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项与 Soticlestat 相关的文献（医药）

2026-11-01·EPILEPSY & BEHAVIOR

Exploring the caregiver journey through randomized controlled trials in dravet syndrome: insights from a cross-sectional survey

Article

作者: Delattre, Caroline ; Leiber, Anne-Emmanuel ; Nabbout, Rima ; D'Onofrio, Gianluca

OBJECTIVE:

To explore how caregivers perceived their child's participation in four randomized controlled trials (RCTs) for Dravet syndrome (DS), conducted between 1996 and 2024, on stiripentol (STP), cannabidiol (CBD), fenfluramine (FFA), and soticlestat (TAK-935).

METHODS:

A semi-structured, cross-sectional survey, in French, assessed families' motivations for enrolling in the trials, their perceptions throughout the different trial phases, and challenges encountered.

RESULTS:

Ten caregivers reported that their child had participated in the STP trial, 20 in the CBD trial, 13 in the FFA trial, and 1 in the TAK-935 trial. In most cases (39/44, 88%), trial participation was proposed by the treating (paediatric) neurologist. The main reasons for non-enrolment were satisfactory seizure control, the trial having ended before awareness, and ineligibility. Motivations for participation were mostly access to new treatments, hope, and confidence in the medical team, whereas non-participation was primarily driven by concerns about adverse events, emotional impact of uncertainty, and potential placebo assignment. Overall, trial experiences were rated positively: hope, fear of not completing the trial, and stress were the most frequently reported emotions throughout the trial, while the primary barriers related to daily schedules to accommodate regular medical appointments. Regret and solitude post-trial were scored very low.

CONCLUSIONS:

To our knowledge, this is the first survey exploring the caregivers' perceptions of participation in epilepsy clinical trials. Patient and stakeholder engagement is essential for optimizing trial recruitment, acceptance and understanding of the failures.

2026-09-01·European Journal of Nuclear Medicine and Molecular Imaging

Head-to-head comparison of [18F]CHL2205 versus [18F]T008 as PET radioligands to study brain cholesterol homeostasis in rodent models and nonhuman primates

Article

作者: Goutal, Sébastien ; Piguet, Françoise ; Goislard, Maud ; Bottlaender, Michel ; Tournier, Nicolas ; Amargier-Barrial, Sophie ; Marie, Solène ; Caille, Fabien ; Leterrier, Sarah

Abstract:

Purpose:

Cholesterol 24-hydroxylase (C24H) is central to brain cholesterol metabolism and is thought to be altered in many neurodegenerative diseases, including Alzheimer’s disease (AD). Only two fluorinated C24H-targeting PET radioligands, [¹⁸F]CHL-2205 and [¹⁸F]T008, have recently entered clinical use. Direct comparison is needed to guide radiotracer selection for future translational studies.

Methods:

Dynamic PET imaging was performed using either [¹⁸F]CHL-2205 or [¹⁸F]T008 in parallel conditions in cynomolgus macaques, healthy rats, the TgF344-AD rat model, and C24H-overexpressing mice. Arterial blood sampling enabled full kinetic modeling in healthy rats and nonhuman primates. An image-derived input function was validated in rats, and the specific binding was evaluated under C24H saturation using soticlestat.

Results:

[¹⁸F]CHL-2205 and [¹⁸F]T008 showed similar metabolism profiles in either macaques or rats. In macaques, brain uptake values ( VT , Logan plot analysis) were 1.6-fold higher for [¹⁸F]CHL-2205 relative to [¹⁸F]T008. Healthy rats showed a similar pattern, with [¹⁸F]CHL-2205 exhibiting 1.5-fold higher brain VT . In rats, soticlestat blockade revealed C24H-specific binding for both ligands, with an estimated binding potential (BPND) 1.3-fold higher for [¹⁸F]CHL-2205 compared to [¹⁸F]T008. In TgF344-AD rats, brain uptake increased by 1.9-fold with [¹⁸F]CHL-2205 versus 1.6-fold with [¹⁸F]T008 compared to wild-type controls. In C24H-overexpressing mice, [¹⁸F]CHL-2205 detected measurable increases in brain signal in several brain regions (up to 1.5-fold), while [¹⁸F]T008 did not in the same animals.

Conclusion:

Across species and models, both radioligands demonstrated appropriate characteristics for imaging C24H in vivo. However, [¹⁸F]CHL-2205 generally displayed higher specific binding and appeared more sensitive to detect moderate increases in C24H expression.

2026-07-01·EPILEPSIA

A phase 3, randomized clinical trial of soticlestat as adjunctive therapy for Lennox–Gastaut syndrome

Article

作者: Venkatesha Murthy ; Ruzica Kravljanac ; Eric D. Marsh ; Sarah I. Sheikh ; Wei-Ping Liao ; Stéphane Auvin ; Cecil D. Hahn ; Dennis Dlugos ; Jimmy Schiemann ; Anna Altmann ; Renzo Guerrini ; Pranab Mitra ; Yasir Khan ; Katsumi Imai ; Mahnaz Asgharnejad ; Philipp von Rosenstiel

Abstract:

Objective:

There remains a need for new treatments for Lennox–Gastaut syndrome (LGS), a developmental and epileptic encephalopathy with a heterogenous patient population that often requires polytherapy. The phase 3, randomized SKYWAY study (NCT04938427) investigated the efficacy and safety of the cholesterol 24‐hydroxylase inhibitor soticlestat (TAK‐935) in participants with LGS.

Methods:

This global, double‐blind, placebo‐controlled trial enrolled participants aged 2–55 years with LGS (adjudicated by the Epilepsy Study Consortium). Participants were randomized 1:1 to stable background medication plus either soticlestat (≤300 mg twice daily, weight‐adjusted) or placebo over 16 weeks (4‐week titration plus 12‐week maintenance). The primary endpoint was percentage change from baseline in major motor drop (MMD) seizure frequency per 28 days.

Results:

SKYWAY enrolled 270 participants (placebo, n = 136; soticlestat, n = 134); mean age was 12.9 years; 95% were receiving ≥2 antiseizure medications. The difference in median change from baseline in MMD seizure frequency for soticlestat versus placebo was −1.17% ( p = .785) during the full treatment period and 2.43% ( p = .778) during maintenance. No meaningful difference was observed between soticlestat and placebo for most key secondary endpoints; numerical trends for small effects favoring soticlestat were seen in the proportions of participants showing improvement in the Clinical Global Impression of Improvement (CGI‐I) Non‐seizure Symptoms Disruptive Behaviors domain (odds ratio = 1.91, nominal p = .032) and CGI‐I Seizure Intensity and Duration (odds ratio = 1.67, nominal p = .029). Treatment‐related adverse events (TEAEs; mostly mild or moderate) were reported in 68.4% of placebo‐treated and 74.6% of soticlestat‐treated participants; the most frequent treatment‐related TEAE with soticlestat was somnolence. Serious treatment‐related TEAEs occurred in one placebo‐treated and three soticlestat‐treated participants.

Significance:

Soticlestat did not demonstrate efficacy versus placebo in reducing MMD seizure frequency; the safety findings were consistent with those of previous studies. These data suggest that targeting cholesterol 24‐hydroxylase is not a suitable pharmacotherapeutic strategy for LGS.

110

项与 Soticlestat 相关的新闻（医药）

2026-11-01

·知乎专栏

“药物局限和临床失败”系列（第十一期）癫痫：两款新药接连受挫，“机制合理”为何跨不过终点线？

【栏目导语】医学的进步，不仅建立在成功的突破上，更建立在无数次的失败与局限之上。本栏目设置两条主线：一条聚焦已上市药物的固有局限、真实世界风险；另一条复盘在研候选药物的临床试验失败案例。栏目不吹捧神药，不拉踩疗法，每期追踪一篇最新研究报告或官方新闻，用最短的时间，带你看清药物背后的真实局限。癫痫领域长期存在一个明确的临床缺口：约 30% 的患者属于药物难治性癫痫，即使联合使用多种抗发作药物，发作仍然无法获得满意控制。过去两年，两款被寄予厚望的新机制候选药先后在这一领域受挫——一款来自武田，一款来自 Praxis Precision Medicines。它们的失败方式不同，却共同指向了癫痫药物研发中一个反复出现的断层：从“机制说得通、早期数据好看”，到“在关键试验的主要终点上稳定跑赢对照”，中间隔着一段远比预期更长的距离。一、Soticlestat：一个全新机制，差在了“最后那一点”Soticlestat 是武田推进的一款 First-in-class 候选药，机制在抗癫痫药物中相当罕见：它是胆固醇 24-羟化酶（CH24H）的选择性抑制剂。CH24H 是脑内特异性酶，催化胆固醇转化为 24S-羟基胆固醇（24HC）。临床前研究提示，24HC 与谷氨酸能过度兴奋和神经炎症相关；抑制 CH24H 可以降低 24HC 水平，从而间接降低神经元兴奋性。这套逻辑与传统的钠通道阻滞或 GABA 能增强完全不同，理论上可能为耐药性癫痫提供一条新路径。III 期 SKYLINE 研究在 Dravet 综合征中检验了这一逻辑。144 名 2–21 岁患者，在标准治疗基础上加用 soticlestat 或安慰剂，主要终点是治疗全程惊厥发作频率较基线的变化。结果是：soticlestat 组中位下降 22.16%，安慰剂组下降 8.64%，组间差异的 p = 0.061。距离行业通用的 0.05 显著性阈值仅一步之遥，但按照注册试验预设统计规则，依然判定为“未达到主要终点”。在 Lennox-Gastaut 综合征（LGS）中，失败则更为明确。SKYWAY 研究纳入 270 名患者，主要终点是主要运动跌落发作频率的变化。soticlestat 与安慰剂的差异仅为 -1.17 个百分点，p = 0.785。在 LGS 人群中，药物几乎没有留下任何可检测的疗效信号。Soticlestat 并非全无“亮点”。在 SKYLINE 的一项预设探索性分析中，携带 SCN1A 基因突变的 Dravet 患者亚组，soticlestat 在惊厥发作上显示出名义显著的获益（较安慰剂差异 -17.38 个百分点，p = 0.045）。照护者和临床医生的整体印象改善、应答率等次要指标，也出现了优于安慰剂的方向性信号。但武田与 FDA 沟通后得到的反馈是：现有证据不足以构成“有效性的实质性证据”。2025 年 1 月，武田宣布终止 soticlestat 在 Dravet、Lennox-Gastaut 综合征适应症的开发，放弃递交这两个适应症的上市申请。Soticlestat 的案例留下了一个值得记住的教训：一个在 Dravet 中“差一点”达到主要终点、在预设探索性亚组中“看起来有信号”的药物，并不足以跨过监管审批的门槛。当主要分析未能达到统计学显著时，探索性亚组和次要终点的方向性获益，在监管判断中的权重是有限的。二、Vormatrigine：早期数据亮眼，关键试验倒在了“终点与剂量的错配”上如果说 Soticlestat 的失败是“新机制在关键终点上差了最后一口气”，那么 Praxis 的 vormatrigine 呈现的是另一种困境：药物在早期研究中展现出了相当强的疗效信号，却在关键注册试验中因为终点设计、剂量暴露时机等因素，未能将信号转化为主要终点的统计学阳性。Vormatrigine 是一款功能选择性钠通道（NaV）调节剂，设计目标是优先作用于处于病理高频放电状态的钠通道，而非静息状态下的通道，理论上有望在保持抗发作效果的同时降低传统钠通道阻滞剂的耐受性问题。在 II 期 RADIANT 开放标签研究中，30 mg/日剂量在 8 周治疗期内带来了中位 56.3% 的发作频率下降，约 22% 的患者在治疗最后 28 天内实现无发作。这个数字在难治性局灶性癫痫中相当引人注目。然而，II/III 期注册性 POWER1 研究的结果没有复现这一强度。POWER1 纳入的是正在服用 1–3 种抗发作药物的局灶性癫痫成人患者，给药方案为先 20 mg/日 6 周，再 30 mg/日 6 周，主要终点是每月发作频率较基线的变化百分比。结果是：主要终点未达到统计学显著。但与此同时，50% 应答率这一预设关键次要终点达到了统计学阳性，且 30 mg 高剂量在试验后半段（即患者进入更高剂量暴露之后）显示出比前半段更明显的发作减少，不良事件导致的停药率低于 10%。这个数据模式在方法学上指向一个具体的解释：主要终点可能被试验前半段的低剂量阶段“稀释”了。如果药物在 30 mg 才充分暴露、才产生足够强度的抗发作效应，那么将 20 mg 和 30 mg 两个阶段合并计算“全程每月发作频率变化”，很可能不足以检测出后半段才显现的疗效。Praxis 随后暂停了确证性 III 期 POWER2 的入组，以重新评估方案。这一动作说明企业判断现有数据存在潜在疗效信号、但试验方案有待优化，不等于已经证实药物有效。Vormatrigine 的困境与 Soticlestat 不同：它不是“机制在关键终点上失效”，而是 “关键终点和剂量方案没有把药物真正的效应窗口捕捉到”。但两者共享同一个结果：在注册性试验的主要分析中，未能拿出监管可以接受的疗效证据。三、两款药物的对照，指向癫痫试验设计的共性难题将 Soticlestat 和 Vormatrigine 并置，可以看到癫痫药物研发中两个不同层面的断层。Soticlestat 的断层在“机制到终点的转化”。 CH24H 抑制降低 24HC、降低谷氨酸兴奋性，这条通路在临床前逻辑上是通的，但在 Dravet 和 LGS 这两个高度难治的癫痫综合征中，降低兴奋性的幅度是否足以转化为可检测的发作频率下降，III 期给出了一个接近但不够明确的答案。在 Dravet 中 p = 0.061 的“差一点”，恰恰是最难处理的结果：它既不支持“无效”的结论，也不足以支撑“有效”的批准。Vormatrigine 的断层在“早期信号到注册终点的保真度”。 RADIANT 中 56.3% 的中位发作减少，在 POWER1 的全程分析中没有转化为主要终点的阳性。这提示：开放标签早期研究中的效应量，在随机双盲、病程更长、合并用药背景更复杂的注册试验中，可能被显著压缩；而给药方案的设计（低剂量起始、高剂量后置）进一步降低了“全程平均”这一终点对真实疗效的检测灵敏度。两者叠加，指向一个在癫痫领域反复出现的现实：这个疾病本身发作波动大、基线变异高，叠加安慰剂应答、多药合并使用等干扰因素；领域内有明确的未满足需求，也有大量在早期阶段看起来有希望的分子，但在关键试验的主要终点上，能够稳定、可重复地拿出统计学显著且临床有意义的发作减少，仍然是一件极难的事。四、延伸观察：节律干预不在这条“抗发作药物”的终点逻辑上Soticlestat 和 Vormatrigine 复盘的，都是通过分子干预特定靶点（酶或离子通道）来降低发作频率的药物治疗路线。非药物的物理节律干预（如 40赫兹 / 40Hz 刺激，包含声、光或声光联合等模态）不进入这条“发作频率变化百分比”的终点逻辑：它不抑制 CH24H 或 NaV 通道，不依赖靶点占有率，而是通过感官输入影响中枢神经网络的振荡活动。边界需要同时写明：40赫兹 / 40Hz 刺激在癫痫中的临床证据极为有限，现有研究以动物模型和少量早期人体探索为主，尚未获批用于癫痫的临床治疗，不能替代已上市抗发作药物或在研候选药物。它的意义在于提示：癫痫的干预思路未必只有“找到正确的分子靶点、降低发作频率”这一条路径，而不是为 Soticlestat 或 Vormatrigine 的失败提供替代答案。Soticlestat 在 Dravet 中“差一点”达到主要终点，在 LGS 中几乎完全沉默，最终相关适应症开发止步。Vormatrigine 在早期研究中拿出了令人印象深刻的发作减少数据，却在注册性试验的全程主要分析中失去了统计学显著性，留下了一个“预设次要终点阳性、剂量-反应信号存在、但主要终点未达”的模糊局面。两款药物的机制完全不同，失败的具体形态也不同。但它们共同确认了一件事：在癫痫这个发作本身高度可变、安慰剂应答不容忽视、合并用药背景复杂的疾病领域，一个药物要在关键试验的主要终点上稳定地证明自己，需要的远不止“机制合理”和“早期数据好看”。终点选择、剂量方案、人群定义、试验时长，每一个方法学决策，都可能决定一个潜在有活性的分子最终被判定为“有效”还是“无效”。后续栏目会继续复盘癫痫及其他神经系统疾病中，早期信号与注册终点之间反复出现的“保真度”问题。声明：本文仅基于公开企业新闻稿、ClinicalTrials.gov 登记信息、已发表同行评议文献及公开行业报道做客观信息梳理，不构成任何疾病诊疗、用药指导或干预方案推荐。癫痫的诊疗决策，请遵从神经内科专科医生的评估与方案。

临床结果临床3期

2026-10-24

·CMAC发布

国内研发第一人？从中国走向亚太研发负责人王璘博士！

首先声明：本文相关素材均来自公开报道。在跨国药企的全球研发版图当中，长期以来亚太区域更多承担跟随、承接的角色，由中国本土成长起来、执掌跨国企业亚太乃至全球研发板块的女性管理者屈指可数。王璘博士，便是其中极具代表性的一位。从国内医学教育起步，深耕全球药物开发二十余载，她带领武田研发中国及亚太中心，完成中国医药研发从追赶、同步再到引领的战略三级跃升，推动中国从全球新药的“追随者”，一步步走向全球同步开发，探索“中国首发”的全新可能，为中国医药创新融入全球写下浓墨重彩的一笔。王璘总：扎根本土、放眼全球的职业经历与行业成就真实世界研究与 RCT 应用场景天然区分，各司其职王璘博士毕业于北京大学医学部，取得医学学士、硕士及博士学位，扎实的本土医学根基，叠加海外工作历练，塑造了她兼具全球视野与中国临床实际的独特能力背景。加入武田之前，王璘长期任职赛诺菲，2009年回国搭建赛诺菲亚太临床策略开发团队，带领团队完成20余个亚洲国家，包含日本在内的新药申请与补充申请递交获批；2015年进一步组建赛诺菲亚洲生物开发部门，沉淀下完整的亚太区域新药开发、跨国家项目管理经验，深度熟悉亚洲患者临床特征与区域监管环境。 2017年，王璘正式加入武田，执掌武田亚洲开发中心。彼时该中心刚刚升级为武田亚洲战略开发枢纽。她临危受命，开启武田在华研发的战略重塑；2020年8月，出任武田全球研发副总裁、亚太研发中心负责人；2024年，机构升级为武田研发中国及亚太中心，王璘升任武田全球研发高级副总裁、全球研发区域负责人，全面统筹中国及亚太的研发战略落地与执行，跻身武田全球研发核心决策层。在管理上，她打造了一支多元国际化的本土研发团队，成员来自多国，超四成人员拥有国际工作履历，三分之一拥有博士、医学博士学位，倡导勇气、真实、尊重、创业精神、互相支持的CARES团队文化，搭建起接轨全球、立足中国的药物开发平台，实现临床试验从获批到首例患者入组仅3-4个月的行业领先效率。凭借行业贡献，王璘先后入选福布斯“中国科技女性榜”、《财富》中国“最具影响力的商界女性”，成为跨国药企中，为数不多由中国本土成长起来，执掌亚太全域研发的领军女性。同时她也积极投身行业生态建设，在CMAC 担任专家顾问会委员以及CMAC法规与科学事务对外合作委员会核心委员，推动行业交流与共识沉淀。推动中国研发：从全球同步，迈向“中国首发”的历史性突破过去很长一段时间，海外新药往往先在欧美完成开发，数年之后才进入中国市场，中国患者不得不面对新药上市滞后5-7年的现实。王璘带领武田研发团队，打破这一旧格局，完成从“全球同步”到探索“中国首发”的关键跨越。第一步：实现真正意义上的全球同步开发 Mobocertinib（TAK-788）EGFR外显子20插入突变非小细胞肺癌项目，是武田第一个实现中国参与全球同步开发的里程碑项目。不同于以往中国在后期才加入海外已经定型的试验方案，该项目从方案早期设计阶段，中国团队就深度参与，充分结合中国肺癌患者人群特征，开展临床试验。仅仅三个月，完成30例中国受试者入组，入组数量占全球总量30%以上，中国团队成为该项目全球研发的主力军。中国递交上市申请之后不到两个月，美国递交同步跟进，改写了以往“海外先申报，中国再跟进”的传统路径，成为跨国药企全球同步开发的标杆案例。紧随其后，Soticlestat（TAK-935，针对发育性癫痫脑病），成为武田首个把概念验证POC试验放在中国开展的全球项目。临床试验申请获批仅3个月就完成首例受试者入组；中国受试者招募数量占全球总入组超三分之一，各试验中心招募效率全球第一。过去POC概念验证试验几乎全部放在欧美，该项目的落地，标志中国不再只承担后期验证性临床，已经可以承接新药最早期的概念探索，中国临床数据直接支撑全球项目的进退决策，是从“同步”迈向“引领”的重要信号。第二步：把中国需求前置，向“中国引领、中国首发”迈进王璘提出，研发不能只满足“国外做什么，中国跟着做什么”，要把中国患者未被满足的医疗需求输入武田全球早期研发决策，让部分项目有机会实现中国先入组、中国先产出关键数据，乃至中国优先获批的“中国首发”可能性。发作性睡病治疗药物Oveporexton（TAK-861）就是典型案例，在该药物Ⅰ期剂量探索阶段，中国就深度参与，完成全球规模最大的Ⅰ期剂量探索队列，用中国数据支撑全球剂量选择；该药物2026年7月在中国获批上市，中国在早期临床阶段就贡献核心证据，不再仅仅做后期的桥接验证，真正做到中国临床研究影响全球药物开发节奏。在罕见病领域，武田依托中国临床急需境外新药政策，一方面加速海外成熟罕见病药物落地；另一方面，针对部分罕见病种，结合中国患者疾病特点，在全球方案设计之初纳入中国视角，不再简单照搬欧美方案，为未来部分针对亚洲高发疾病的创新疗法实现“中国首发”铺垫基础。王璘同时清醒地指出，“中国首发”不是简单追求审批时间先后，核心前提是尊重科学，立足中国真实患者临床需求，产出高质量的本土临床证据。这需要政策、临床机构、药企、患者多方协同。她也持续呼吁，要重视本土临床人才队伍建设，人才才是中国实现全球引领的根基。从参与者，走向规则共建者从新药上市滞后数年，到全球同步开发，再到探索中国引领、中国首发，王璘博士带领团队的实践，印证了中国医药研发能力的跃迁。这不仅是武田一家企业的成果，更是中国药品审评制度改革、临床研究能力持续提升的时代缩影。王璘认为，中国在全球多中心临床试验中，不应仅仅充当受试者供给方。中国的疾病谱、患者特征、临床诊疗经验，都应当输入全球新药早期研发决策。未来，不仅要把全球好药带给中国患者，更要争取把源自中国的临床发现、中国主导的临床方案，输出到全世界，让中国创新惠及全球患者。早鸟注册启动｜2027 CMAC 创新药物医学大会暨展览会 3月31日—4月2日，苏州国际博览中心，2027CMAC创新药物医学大会暨展览会启幕，大会以 "价值研发新纪元，范式变革新时代" 为主题. 早鸟注册现已开启一、为什么值得你把这三天留给 CMAC CMAC 在国内医药会议版图里的位置很好认：是研发、医学、注册、临床这条硬核实力的会。业内媒体称其为研发、医学领域规模、规格为行业第一梯队的盛会之一。连续三届固定在同一量级，说明它不是靠某一年风口撑起来的会。120+ 分论坛、1300+ 讲题这个密度意味着一件事：不管你的问题多窄、多具体，场子里总有人正在解决它。更关键的是"人"。CMAC 把监管、临床研究机构、跨国药企、本土 Biotech 、CRO/CDMO、数据与 AI 服务商放进同一栋楼里。这里最有效的部分往往不在讲台上，而在：把重心放在药物全生命周期的科学与执行层——早期临床与概念验证、定量药理与生物统计、注册与监管落地、医学事务、真实世界研究、药物警戒、AI 赋能研发。它不给你"趋势焦虑"，给你能带回去落地的方法论。 CMAC 一年到头在跑的这些专题年会，就是这条纵深线的证据：早期临床试验与监管科学年会、政策法规与监管科学年会、生物统计与定量科学年会、真实世界研究年会、药物警戒年会、创新药物发现与创新转化年会。一句话：CMAC 让你把手上那个项目的科学决策真正做对。二、2027 主题拆解：你将在这三天里拿到什么板块A FIC 价值研发新纪元从Me-too/fast-follow 到 First-in-class，First-in-value，不是换一句口号，是换一套决策逻辑。重点议题：靶点与机制的原创性从哪来转化医学、新机制验证、概念验证（PoC）试验设计与失败止损临床价值前置从研发第一天就想清楚"这个药凭什么被处方"，end-to-end 的医学策略设计差异化的科学证据包如何构建支撑 FIC 定价与准入的价值证据体系全球同步研发与中国首发 MRCT 策略、中美双报、出海 BD 前的科学尽调准备板块B AI 范式变革新时代本届 AI 议题的取向很明确：不要概念，要落地。 AI 驱动靶点发现与分子设计哪些环节真的缩短了周期，哪些还是讲故事定量药理学与模型引导（MIDD）×AI 早期剂量选择、首次人体试验、加速审批策略 AI 重塑临床试验智能患者招募、远程监查、数据直采与治理、临研效率重构 AI 与注册监管资料生成、监管科学边界、合规与数据治理红线医学事务与真实世界证据的 AI 化上市后价值证明的新生产方式板块C 展览区与跨界连接 250+ 家医药行业展商覆盖药物发现、临床开发、临床运营、注册、数据智能、医学、PV等全产业链；配套展区学术沙龙、临床机构路演，把"看产品"变成"谈问题"。谁该来如果你今年要做一个 FIC 或差异化管线的立项决策，或者要判断 AI 到底该投在研发的哪个环节——这三天能帮你省下几个月的试错。早鸟注册 | 现在开始，最划算扫描二维码：大会官方注册入口早鸟注册优惠已开启，截止【 2026年12月1日】。注册费用包含：三天全会场通行、大会期间午餐与茶歇、会议资料、展览区参观权限。 2027年3月31日—4月2日，苏州国际博览中心。早鸟窗口已经打开，我们在苏州等你

2026-08-19

·ylxu

小分子CRO情报 · 2026-08-20

PHARMA INSIGHT · AIDD 团队 CRO/CDMO · 临床与监管 · 资本与BD · AI与技术趋势今日重点（CRO 视角） • FDA 局长提名进入白宫阶段，Overton 若通过将主导下一轮审批与 CMC 沟通节奏，小分子 IND/CMC 资料质量更受关注。• BioMarin 2.75 亿美元现金首付加里程碑收购 Alesta 口服小分子 ALE-1，跨国药企继续以 BD 补强小分子早期管线。• 国内团队密集公开新一批小分子先导：KRAS G12D、KAT6A/KAT6B、c-KIT、XIAP、HDAC、α-synuclein 多个靶点同日报出专利或活性数据。• Harbour Biomed 的 HBM-7004 获 NMPA IND 默示许可，中国小分子/多肽临床推进节奏持续走强。 01 CRO/CDMO 与工艺开发 BioMarin 2.75 亿美元现金首付加里程碑拿下 Alesta 口服小分子 ALE-1 BioMarin Pharmaceutical 将以 2.75 亿美元现金首付款收购 Alesta Therapeutics 的领先口服小分子候选物 ALE-1，交易总额最高达 4.9 亿美元（含里程碑）。ALE-1 目前在 I/IIa 期临床，针对低磷酸酯酶症这一罕见遗传性骨病，属于无机焦磷酸（PPi）通路机制。Leerink Partners 分析师评价该交易是 BioMarin 在矿化生物学方向的延续，而非转向，并提及该公司近期终止了同通路的 BMN-401（INZ-701）（来源：BioWorld）。 CRO视角 • 小分子早期资产在 BD 端仍是硬通货，矿化/骨代谢等罕见病方向的小分子补强逻辑明确。• 口服小分子 + 罕见病定位意味着配方学与低剂量工艺更关键，CDMO 在固体口服制剂与稳定性研究上的价值上升。• 跨国药企在小分子早期管线上的 BD 节奏，决定了 CRO 早期筛选、PK/PD 与 IND 申报的需求强度。 Ovid 与 Ligand 围绕小分子 soticlestat 达成 2.95 亿美元里程碑合作 BioWorld 于 8 月 19 日报道，Ovid 与 Ligand 围绕小分子 soticlestat 达成 2.95 亿美元里程碑安排，为后者带来持续上行空间（来源：BioWorld，2026-08-19）。 CRO视角 • 小分子里程碑交易反映海外中型 Biotech 仍倾向通过分阶段付款推进研发，CRO 与 CDMO 需配合分批交付。• 此类 BD 通常伴随配方、稳定性、晶型与工艺放大需求，是 API/工艺 CDMO 的稳定订单来源。• 关注里程碑解锁节点对应的 CMC 资料包准备，可提前 6–9 个月承接后续注册批与商业化批工作。 02 新药研发与临床进展 Adlai Nortye 公开新型 KRAS G12D 抑制剂专利 Adlai Nortye Biopharma 与 Adlai Nortye Pte 披露了一类 GTPase KRAS（G12D 突变体）小分子抑制剂，据称可用于癌症以及炎症与免疫性疾病的治疗（来源：BioWorld）。 CRO视角 • KRAS G12D 共价抑制剂的合成涉及手性砌块与亲电弹头的结构优化，对工艺化学与杂质谱控制提出更高要求。• 国内 Biotech 持续进入 KRAS 等热门靶点，提示早期 SAR 与晶型筛选需求外溢至小分子 CRO。• 与 PDAC 等实体瘤联合用药策略一旦推进，PK/PD 与药物–药物相互作用研究将形成集中订单。杭州 Bio Sincerity 发现新型 KAT6A/KAT6B 双重抑制剂杭州 Bio Sincerity 制药科技报告了一类磺酰胺衍生物，作为组蛋白乙酰转移酶 KAT6A（MOZ; MYST-3）与/或 KAT6B（MOZ2; MYST-4）双重抑制剂，有望用于癌症治疗（来源：BioWorld）。 CRO视角 • 表观遗传靶点小分子在选择性优化上仍有结构性挑战，SAR 与 ADME 同步迭代能力是关键。• 双靶点抑制剂需要分别建立生物正交活性测试，CRO 的体外药理学与细胞筛选平台价值上升。• 此类先导早期通常伴随代谢稳定性与 CYP 抑制谱研究，CMC 前置介入可缩短 IND 周期。中国研究者公开 XIAP 抑制剂 W-1-32，对食管鳞癌显示出抗增殖活性中国研究者近期公布了 W-1-32 的研究结果，作为新型小分子 X 连锁凋亡抑制蛋白（XIAP）抑制剂，在食管鳞状细胞癌（ESCC）中显示出潜在治疗价值（来源：BioWorld）。 CRO视角 • 凋亡通路小分子再度成为国内学术转化热点，高校与 Biotech 之间的小分子化学外包链路活跃。• ESCC 等中国高发瘤种的小分子早期开发，往往需要配套的动物模型与 PK 评价服务。• 关注后续从专利到 IND 的转化节点，CRO 可在体外 ADME 与毒理早期介入。 03 FDA / EMA / NMPA 监管动态美国总统宣布提名 Heidi Overton 出任 FDA 局长美国总统 8 月 19 日通过社交媒体正式宣布，提名 Heidi Overton 出任下一任 FDA 局长，称其为"rockstar"，强调美国需要在科学与新药发现领域继续领先。Overton 是一名医生，长期任职于 America First 智库，目前担任白宫国内政策委员会副主任（来源：BioWorld、BioPharma Dive、Endpoints News、STAT News）。 CRO视角 • FDA 局长更迭往往伴随审评优先级与沟通节奏调整，建议提前梳理在审项目的 CMC 与临床资料完整性。• 任命消息释放后，IND/NDA 会议预约、Pre-IND 沟通策略与小分子杂质研究要求值得重点跟踪。• 对承接美国项目的小分子 CRO，eCTD 资料合规与数据完整性（ALCOA+）将持续是高优先级。 Harbour Biomed 的 HBM-7004 获 NMPA 临床默示许可 Harbour Biomed 收到中国国家药品监督管理局（NMPA）对 HBM-7004 的 IND 默示许可，用于晚期实体瘤治疗（来源：BioWorld）。 CRO视角 • NMPA 默示许可节奏稳定，国内早期临床推进对原料药与制剂供应时效性要求显著提高。• 多靶点小分子 IND 进入临床后，CMC 资料包需要在工艺放大、稳定性与杂质限度的同步更新。• 中国本土临床供应体系下，CRO 与区域 CDMO 的协同交付能力是承接海外授权项目的关键。 MHRA 发布临床试验批准变更指南英国 MHRA 更新了关于药物临床试验批准变更的指南，涵盖多种可对临床试验批准进行的修改类型，为申办方在英国开展小分子临床研究提供了明确的变更路径（来源：MHRA News）。 CRO视角 • 英国临床变更机制透明化，有利于在英国开展的小分子 I/II 期研究快速迭代方案。• 对多区域试验，变更文件需同步更新 IB、CMC 与稳定性资料，CRO 在跨区资料协调上的价值凸显。• 建议对接英国项目的早期团队梳理本地代表、PV 与 GMP 供应链，提前应对方案变更。 04 投融资 / 并购 / 合作 BD 骨髓穿刺针套件触发年内第二次重大召回，已致 45 起严重伤害与 4 起死亡 Becton Dickinson 旗下部分骨髓内血管通路系统针具套件被 FDA 定为"最严重等级"召回，已导致 45 起严重伤害和 4 起相关死亡。该产品在年内已经历第二次重大召回（来源：BioWorld）。 CRO视角 • 高严重等级召回再次提示器械/给药系统类项目对设计历史档案、可追溯性与上市后监管的极高要求。• 对涉及给药装置的小分子项目，配套器械的合规风险需与药物 CMC 同步评估，CRO 在跨学科资料整合上的价值上升。• 海外 MAH 在产品全生命周期管理上的投入持续加码，CRO 的上市后研究与文献监测订单有望增加。英国研究团队公开新型 TSPO 配体候选化合物 Rosalind Franklin Institute、Touchstone Innovations 与牛津大学的研究团队披露了一类基于 XBD173 的氘代类似物，作为转位蛋白（TSPO; PBR）配体，据称可用于心力衰竭、肺动脉高压、年龄相关性黄斑变性、1 型糖尿病、焦虑障碍、2 型糖尿病与阿尔茨海默病等的治疗（来源：BioWorld）。 CRO视角 • 氘代改造是 CNS 领域小分子优化的常用策略，合成路线设计、关键中间体氘代率与稳定性是关键。• 多适应症定位的 CNS 候选物通常伴随早期临床差异化设计，CRO 可提供跨适应症 PK/PD 与生物标志物支持。• 学界+产业化的合作模式有利于形成长期项目储备，是 CRO 早期介入的好切入点。 05 技术趋势与 AI 本日 RSS 中未观察到明显的小分子 AI 药物发现平台重磅发布。MindMaze Therapeutics 任命 Dr. John Krakauer 为美国市场战略顾问，属人员/扩张信号（非核心范围，仅作背景）。建议持续跟踪 AI 平台与小分子实验端的闭环合作，特别是自动化合成+活性测试一体化的进展（来源：DDW、Endpoints News、BioWorld）。更多值得关注小分子 / TPD：康百达（四川）生物科技公开新型 c-KIT 抑制剂专利，针对癌症与系统性肥大细胞增多症；中国研究者发现新型小分子 HDAC 抑制剂 RM-3-22，对三阴性乳腺癌显示出抗肿瘤活性；上海有机化学研究所公开 α-突触核蛋白聚集抑制剂专利，潜在用于帕金森病、多系统萎缩、路易体痴呆、阿尔茨海默病与肌萎缩侧索硬化；Lilly 的 amylin 减重赛道进入关键中期数据窗口，amylin 类似物与 GLP-1 联合设计成为差异化焦点（来源：BioWorld、Endpoints News）。临床 / 监管：MHRA 发布临床试验批准变更指南，覆盖多种可对临床试验批准进行的修改类型（来源：MHRA News）。资本 / BD：BioMarin 以 2.75 亿美元首付加里程碑收购 Alesta 口服小分子 ALE-1，交易总额最高 4.9 亿美元；Ovid 与 Ligand 围绕小分子 soticlestat 达成 2.95 亿美元里程碑合作；BD 骨髓穿刺针套件触发年内第二次重大召回（来源：BioWorld）。洞察本期综合判断 • FDA 局长更迭叠加中国 NMPA 默示许可持续放量，跨境小分子项目的 CMC 资料质量与跨区资料协调仍是首要风险点。• 大型药企仍以 BD 方式快速补强小分子早期管线，BioMarin × Alesta、Ovid × Ligand 提示 API/工艺 CDMO 与注册批需求保持高位。• 国内团队同日报出 KRAS G12D、KAT6A/B、c-KIT、XIAP、HDAC、α-synuclein 等多个新一批小分子先导，建议在 SAR 优化、ADME 评价与 IND 申报资料包上做前置投入。数据来源：BioWorld、Endpoints News、BioPharma Dive、STAT News、MHRA News、DDW 内容基于公开新闻来源整理，仅作行业信息参考

100 项与 Soticlestat 相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11590	-	-	-

研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
Dravet综合征	临床3期	美国	Takeda Development Center Americas, Inc.	2021-10-28
Dravet综合征	临床3期	日本	Takeda Development Center Americas, Inc.	2021-10-28
Dravet综合征	临床3期	澳大利亚	Takeda Development Center Americas, Inc.	2021-10-28
Dravet综合征	临床3期	比利时	Takeda Development Center Americas, Inc.	2021-10-28
Dravet综合征	临床3期	巴西	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2021-10-28
Dravet综合征	临床3期	加拿大	Takeda Development Center Americas, Inc.	2021-10-28
Dravet综合征	临床3期	法国	Takeda Development Center Americas, Inc.	2021-10-28
Dravet综合征	临床3期	德国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2021-10-28
Dravet综合征	临床3期	希腊	Takeda Development Center Americas, Inc.	2021-10-28
Dravet综合征	临床3期	匈牙利	Takeda Development Center Americas, Inc.	2021-10-28

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05163314 (CTgov)	临床3期	Lennox-Gastaut综合征 \| Dravet综合征	352	Soticlestat	壓築繭積獵鏇壓衊廠廠 = 遞築獵簾艱簾窪繭艱鏇蓋繭憲製鑰簾範夢壓襯 (構艱憲壓鹽廠壓鑰築壓, 衊壓鑰餘獵獵構鏇膚齋 ~ 遞壓簾壓鑰製糧餘壓顧) 更多	-	2026-06-09
NCT03635073 (ENDYMION 1, CTgov)	临床2期	Dravet综合征 \| Lennox-Gastaut综合征 \| CDKL5缺乏症	156	Soticlestat	衊鏇網窪壓範淵積選範 = 築鬱糧顧構醖鹽餘襯鬱襯遞簾艱齋蓋艱願範鏇 (壓襯糧繭積遞淵艱鏇獵, 壓衊簾廠網製繭鏇憲鹹 ~ 構鏇鹽願範艱齋糧餘淵) 更多	-	2026-03-19
NCT06422377 (CTgov)	临床3期	Lennox-Gastaut综合征 \| Dravet综合征	1	Soticlestat	糧遞窪淵築膚網窪夢構(淵憲齋築製蓋顧齋蓋選) = 醖選顧艱膚餘觸鏇齋簾廠鏇願簾積壓製鏇鬱鹹 (顧築蓋簾夢簾遞鹽淵淵, 壓餘製選艱網醖餘齋鑰 ~ 夢窪願夢簾積窪糧膚襯) 更多	-	2025-03-06
NCT04940624 (TAK-935-3001 \| SKYLINE, CTgov)	临床3期	Dravet综合征	144	Placebo (Placebo)	夢選糧壓膚窪窪築鹹鹽(鏇醖鹹醖淵簾鹹繭築簾) = 壓鑰遞艱餘淵淵膚夢鏇憲願願廠鏇淵憲廠艱憲 (齋窪繭餘餘築鑰獵構壓, 簾壓淵艱廠顧製鏇蓋醖 ~ 範網簾鹹觸選簾鑰積壓) 更多	-	2025-01-01
				Soticlestat (Soticlestat)	夢選糧壓膚窪窪築鹹鹽(鏇醖鹹醖淵簾鹹繭築簾) = 膚鏇夢繭鑰窪觸憲鬱艱憲願願廠鏇淵憲廠艱憲 (齋窪繭餘餘築鑰獵構壓, 願蓋築簾鏇顧網膚構糧 ~ 製艱鑰築淵製衊艱壓廠) 更多
NCT04938427 (SKYWAY \| TAK-935-3002, CTgov)	临床3期	Lennox-Gastaut综合征	270	Placebo (Placebo)	鬱壓構鑰鏇網積繭範鏇(衊鹹廠積淵夢鑰獵窪淵) = 簾鹹願餘壓壓廠蓋獵範範憲築膚襯糧範觸選鹹 (糧蓋壓鹹衊鹹廠齋襯遞, 襯衊顧網鹽網艱願鑰夢 ~ 鹹鹹壓繭憲構壓鏇鹽鹹) 更多	-	2024-08-21
				Soticlestat (Soticlestat)	鬱壓構鑰鏇網積繭範鏇(衊鹹廠積淵夢鑰獵窪淵) = 築鹹壓遞繭醖齋鏇顧顧範憲築膚襯糧範觸選鹹 (糧蓋壓鹹衊鹹廠齋襯遞, 築衊選觸醖齋築蓋顧壓 ~ 醖壓醖鑰夢糧艱顧壓蓋) 更多
NCT04940624 (SKYLINE \| TAK-935-3001, Company_Website) 人工标引	临床3期	Dravet综合征	-	soticlestat plus standard of care	簾襯鹹鏇膚鑰築願鏇範(餘鹹觸醖積齋繭齋築繭): P-Value = 0.06 未达到更多	不佳	2024-06-17
				placebo plus standard of care
NCT04938427 (SKYWAY \| TAK-935-3002, Company_Website) 人工标引	临床3期	Lennox-Gastaut综合征	-	Soticlestat+standard of care	積廠獵簾蓋繭構鹹鏇膚(憲鹽範遞餘觸網醖壓觸) = Soticlestat missed the novel primary endpoint of reduction from baseline in Major Motor Drop (MMD) seizure frequency as compared to placebo. 壓範遞鹹構夢積憲選顧 (夢夢鑰鏇獵壓蓋網選願 ) 未达到更多	不佳	2024-06-17
				Placebo+standard of care
NCT05098054 (CTgov)	临床1期	肝损伤 \| 肝功能衰竭	36	Soticlestat (Severe HI: Soticlestat 300 mg)	蓋顧衊遞淵遞製積淵獵(衊壓鏇鏇網積願顧廠繭) = 築膚積憲憲憲鬱壓醖餘鏇糧壓製獵願觸範廠夢 (製構蓋襯簾壓網齋積糧, NA) 更多	-	2024-02-02
				Soticlestat (Moderate HI: Soticlestat 300 mg)	蓋顧衊遞淵遞製積淵獵(衊壓鏇鏇網積願顧廠繭) = 廠壓蓋遞憲構餘願鏇夢鏇糧壓製獵願觸範廠夢 (製構蓋襯簾壓網齋積糧, 130.9) 更多
NCT02497235 (Pubmed \| J Nucl Med)	临床1期	cholesterol 24-hydroxylase (CH24H)	-	[18F]T-008 PET radiotracer	襯壓夢範製廠遞獵鏇廠(廠壓簾繭簾鹽艱網糧觸) = 膚齋齋醖糧膚壓鑰簾壓窪醖繭膚艱齋夢襯繭鏇 (廠窪鹹繭齋鹹窪積襯構, 0.00147)	积极	2023-12-01
				Soticlestat	餘遞醖艱製壓艱製壓鬱(鑰築鹹衊鏇範簾艱齋鑰) = 衊淵網簾遞襯願積網繭蓋鹽襯膚構顧繭願選鑰 (艱壓齋範鑰鏇製鏇衊積 )
NCT05098041 (CTgov)	临床1期	-	15	Rifampin+Soticlestat	鏇願憲廠窪襯餘觸壓積(願鹹壓夢蓋繭窪網糧觸) = 餘獵鬱鏇鏇鬱鏇窪願蓋築蓋築淵遞夢獵網鹽糧 (膚醖範淵壓餘壓廠鹹糧, 99.6) 更多	-	2023-11-22