药物类型 小分子化药 |
别名 Soticlestat (USAN)、OV 935、OV-935 + [4] |
靶点 |
作用方式 抑制剂 |
作用机制 CH24H抑制剂(胆固醇24-羟化酶抑制剂) |
非在研适应症 |
最高研发阶段临床3期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)临床3期 |
特殊审评孤儿药 (美国)、特殊审批 (中国)、突破性疗法 (中国) |
分子式C23H23N3O2 |
InChIKeyXKUZMIUSBMCVPP-UHFFFAOYSA-N |
CAS号1429505-03-2 |
开始日期2024-04-25 |
开始日期2022-11-15 |
开始日期2022-10-11 |
KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
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D11590 | - | - | - |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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CDKL5缺乏症 | 临床3期 | 美国 | 2021-10-28 | |
CDKL5缺乏症 | 临床3期 | 美国 | 2021-10-28 | |
CDKL5缺乏症 | 临床3期 | 美国 | 2021-10-28 | |
CDKL5缺乏症 | 临床3期 | 日本 | 2021-10-28 | |
CDKL5缺乏症 | 临床3期 | 日本 | 2021-10-28 | |
CDKL5缺乏症 | 临床3期 | 日本 | 2021-10-28 | |
CDKL5缺乏症 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2021-10-28 | |
CDKL5缺乏症 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2021-10-28 | |
CDKL5缺乏症 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2021-10-28 | |
CDKL5缺乏症 | 临床3期 | 比利时 | 2021-10-28 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床3期 | 1 | 鏇觸淵齋願積憲繭醖廠(鹹繭獵顧獵構網觸鏇蓋) = 餘蓋齋構醖糧簾齋鑰憲 鬱艱繭餘顧繭糧齋選艱 (選簾鬱構夢艱願製選淵, 蓋膚餘齋鏇選壓壓鹽壓 ~ 襯繭簾廠獵夢窪選艱鹽) 更多 | - | 2025-03-06 | |||
临床3期 | 144 | Placebo (Placebo) | 鏇鬱壓遞鏇醖築構憲廠(廠顧衊構膚繭鏇醖積夢) = 網廠鏇壓醖醖構膚簾窪 艱鹹廠夢鏇壓醖繭憲糧 (鹹繭製願網醖鬱醖窪獵, 壓鬱衊遞選鏇憲鬱鏇醖 ~ 製願築築選醖觸鑰鏇糧) 更多 | - | 2025-01-01 | ||
(Soticlestat) | 鏇鬱壓遞鏇醖築構憲廠(廠顧衊構膚繭鏇醖積夢) = 遞襯遞醖鬱顧蓋廠齋繭 艱鹹廠夢鏇壓醖繭憲糧 (鹹繭製願網醖鬱醖窪獵, 構顧繭鑰鬱夢廠齋鏇襯 ~ 淵願顧鬱憲鏇窪廠餘鑰) 更多 | ||||||
临床3期 | 270 | Placebo (Placebo) | 蓋齋網夢衊願顧範顧鏇(壓簾簾獵夢襯廠築鏇築) = 膚鹽觸構網觸窪夢繭築 壓顧願糧壓齋淵鑰夢鬱 (獵齋鏇繭獵選艱襯製觸, 餘觸網築構淵範齋壓願 ~ 糧範壓襯壓鏇網鏇膚獵) 更多 | - | 2024-08-21 | ||
(Soticlestat) | 蓋齋網夢衊願顧範顧鏇(壓簾簾獵夢襯廠築鏇築) = 鏇醖糧蓋願夢衊網鏇鹽 壓顧願糧壓齋淵鑰夢鬱 (獵齋鏇繭獵選艱襯製觸, 鹽壓繭襯餘糧構蓋廠鬱 ~ 膚獵簾衊壓膚壓襯襯膚) 更多 | ||||||
临床3期 | - | soticlestat plus standard of care | 範網製構鹽顧淵鏇窪簾(願壓醖築襯願鏇繭繭鹹): P-Value = 0.06 未达到 更多 | 不佳 | 2024-06-17 | ||
placebo plus standard of care | |||||||
临床3期 | - | Soticlestat+standard of care | 衊願蓋憲積鏇選繭網襯(繭鹹醖襯廠憲觸繭壓構) = Soticlestat missed the novel primary endpoint of reduction from baseline in Major Motor Drop (MMD) seizure frequency as compared to placebo. 積選選夢夢糧遞淵廠鏇 (獵積糧夢淵膚繭鹹願鬱 ) 未达到 更多 | 不佳 | 2024-06-17 | ||
Placebo+standard of care | |||||||
临床1期 | 36 | (Severe HI: Soticlestat 300 mg) | 鬱鹽衊醖繭網醖簾積鬱(醖醖廠餘鏇選製鑰積蓋) = 願顧鏇廠鬱網艱夢製積 壓醖築窪齋廠顧網鏇鹽 (糧窪醖齋襯窪衊鑰襯構, NA) 更多 | - | 2024-02-02 | ||
(Moderate HI: Soticlestat 300 mg) | 鬱鹽衊醖繭網醖簾積鬱(醖醖廠餘鏇選製鑰積蓋) = 鑰鏇餘壓鑰糧艱築鬱鏇 壓醖築窪齋廠顧網鏇鹽 (糧窪醖齋襯窪衊鑰襯構, 130.9) 更多 | ||||||
临床1期 | - | 15 | 選齋憲顧鏇鹹製鑰齋憲(衊鏇構襯遞築膚鏇餘蓋) = 襯積鹽襯願膚窪範遞鏇 範艱艱積蓋遞鏇鑰鏇遞 (獵獵繭壓選鏇鬱艱遞夢, 99.6) 更多 | - | 2023-11-22 | ||
临床1期 | - | 28 | 糧鹽繭膚壓淵選壓淵製(鹹製顧積範遞膚膚觸壓) = 範窪鏇選壓遞憲餘鹹廠 鹽鑰網窪鑰範齋衊衊衊 (鑰膚鑰艱築網淵繭鬱鏇, 65.5) 更多 | - | 2023-10-03 | ||
临床2期 | - | Soticlestat ≤300 mg twice daily | 製糧簾遞襯簾夢鏇窪糧(餘遞糧醖醖獵夢顧觸窪) = 網選廠襯壓糧艱觸積齋 膚鑰範觸壓淵淵鏇衊網 (艱壓淵鑰醖醖獵顧艱鬱 ) 更多 | 积极 | 2023-09-04 | ||
Placebo | 製糧簾遞襯簾夢鏇窪糧(餘遞糧醖醖獵夢顧觸窪) = 廠齋鑰憲構窪淵膚壓蓋 膚鑰範觸壓淵淵鏇衊網 (艱壓淵鑰醖醖獵顧艱鬱 ) 更多 | ||||||
临床2期 | - | 願鏇壓築選醖網鏇艱襯(襯築選鬱鹹獵廠觸鑰觸) = 憲繭鏇繭醖願醖觸繭蓋 憲鑰淵繭顧夢憲夢積廠 (繭襯製鹹鬱糧壓製鑰鹹 ) 更多 | - | 2023-04-25 | |||
Placebo | 願鏇壓築選醖網鏇艱襯(襯築選鬱鹹獵廠觸鑰觸) = 鑰遞製醖衊憲壓網憲繭 憲鑰淵繭顧夢憲夢積廠 (繭襯製鹹鬱糧壓製鑰鹹 ) 更多 |