A Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase II Study to Evaluate the Efficacy and Safety of FHND1002 Granules in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

This is a Phase II clinical trial evaluating the effectiveness and safety of an investigational drug, FHND1002 granules, in adults with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS).
The main goals are:
To determine if FHND1002 can slow the progression of ALS compared to a placebo.
To assess the safety and tolerability of two different doses of FHND1002 (100mg and 200mg) in ALS patients.
Approximately 180 participants will be randomly assigned (like flipping a coin) to one of three groups:
FHND1002 100mg once daily
FHND1002 200mg once daily
Placebo (an inactive substance) once daily Assignment will consider disease severity (ALSFRS-R score) and where symptoms started (Limb vs. Bulbar). Participants can continue taking stable doses of approved ALS medications (like riluzole or edaravone) or be on no medication.
The study consists of:
A Screening Period (up to 4 weeks).
A Double-Blind Treatment Period (48 weeks).
During the 48-week treatment period:
Participants will take their assigned granules orally once daily (with or without food).
They will attend clinic visits at Weeks 2, 4, 12, 24, 36, and 48 for safety checks.
Effectiveness will be measured at Weeks 12, 24, 36, and 48 using standard ALS assessments, including the ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), breathing tests (FVC%), and quality of life/questionnaires (ROADS, ALSAQ-5).

开始日期2025-10-01

申办/合作机构

江苏正大丰海制药有限公司

ChiCTR2500109483

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase II Study to Evaluate the Efficacy and Safety of FHND1002 Granules in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

开始日期2025-10-01

申办/合作机构

北京大学第三医院（北京大学第三临床医学院）

[+1]

NCT06782958

/ Enrolling by invitation临床1期

A Phase I Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetic Characteristics of FHND1002 Granules After Single and Multiple Doses in Healthy Adult Volunteers

The goal of this clinical trial is to evaluate the safety, tolerability, and pharmacokinetic (PK) profile of FHND1002 granules in healthy adult volunteers. The study will also assess how a high-fat meal affects the PK characteristics of FHND1002.
The main questions this study aims to answer are:
What are the safety and tolerability of FHND1002 granules when administered as single or multiple doses? What are the PK parameters of FHND1002, and what metabolites can be identified in humans?
Participants will:
Take FHND1002 granules or a placebo once daily, either as a single dose or for 7 consecutive days.
Attend regular clinic visits for checkups, tests, and blood sample collection. Undergo assessments, including monitoring for adverse events, physical exams, vital signs, ECGs, and laboratory tests.

开始日期2024-07-05

申办/合作机构

江苏正大丰海制药有限公司

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2025-10-30

·破冰心锲

【中国】肌萎缩侧索硬化的新药研发与临床试验

以下这些可能已经在病友群内广为熟知，在此梳理一下，供还未看到的朋友们参考一下。 1、神济昌华SNUG01：第一批IIT北三入组6例。第二批IIT，北三、浙二、福建协和试验中。3月21日获FDA批准I/IIa期国际多中心注册临床试验。8月14日国内获批临床。神济昌华渐冻症基因治疗药物SNUG01获批临床 2、福贝生物FB1006：老药新用北三IIT，入组64例含安慰剂对照，2月已完成为期一年的临床治疗观察。FB-1071临床I期在华山医院已完成，15例健康人。FB1002临床I期在中日友好医院试验中，40例健康人。福贝生物FB1002注射液的临床1期研究 3、瑞吉康RJK002：之前IIT在华山医院福建医院和南方医院各有9例试验。2024年5月9日获批临床I期，9月24日北三临床启动会，9例试验中。24年10月14日首例受试者入组。瑞吉康RJK002 注射液的临床1期研究 4、士泽生物XS228注射液：之前在上海东方医院IIT已有多例试验。2月美国FDA获批临床I/II期试验，5月国内获批临床试验I期及II期，北三牵头，9月首例给药。基因修正自体iPS衍生亚型神经细胞治疗，北三IIT，信息不详。士泽生物联合北医三院完成iPSC再生神经细胞治疗渐冻症受试者给药 5、赛尔欣NP001细胞注射液：目前，郑大一院IIT中，共入组12例。4月24日国内获批临床Ⅰ/Ⅱa，7月29日，天坛医院临床启动会。另申请美国FDA临床试验许可审评中。赛尔欣NP001细胞注射液的临床Ⅰ/Ⅱa期研究 6、中美瑞康RAG-17：2024年5月15日国内获批临床，北京天坛医院、浙二、华西医院临床I期中，计划32例含安慰剂对照，2024年12月24日浙二首例患者给药。RAG-21：7月天坛医院IIT伦理通过，目前试验中。中美瑞康RAG-17 临床1期试验进展顺利 IIT结果登场AAN 2025年会，荣获顶级奖项 7、达尔文生物阿利妥ALT001：清华玉泉医院、北京天坛医院IIT中，其中天坛24例含安慰剂平行对照。9月12日国内获批临床。达尔文外泌体新药ALT001临床试验获受理，为渐冻症治疗迎来曙光！ 8、天泽云泰VGN-R13散发基因治疗：华中科大同济医院IIT进行中，入组6例。天泽云泰渐冻症基因疗法VGN-R13在早期探索性临床研究中取得积极临床成果 9、以岭药业参蓉颗粒：2023年7月14日获批临床，北三等19个中心临床II期中，计划180例。以岭药业参蓉颗粒的临床2期研究10、复宏汉霖HLX99：2月获得美国FDA关于同意HLX99开展临床1期试验的批准。渐冻症药物信息（一二六）：复宏汉霖公司的HLX9911、维泰瑞隆SIR2501片：北京安贞医院临床I期，14例健康人，4月完成。目前临床Ib/IIa国际多中心试验中，国内: 13例，国际: 39例。维泰瑞隆SIR2501片的临床Ib/IIa研究 12、挚盟医药CB03-154片：上海市精神卫生中心临床1期，20例健康人。7月9日国内获批临床2/3期试验，北三等15个中心，240例。挚盟医药CB03-154 片的临床2/3期研究13、华夏生生药业HX101胶囊：北三临床1期试验中，68例健康人。华夏生生药业HX101胶囊的临床1期研究14、正大丰海FHND1002颗粒：北三等中心临床2期试验中，180例。正大丰海FHND1002颗粒的临床2期研究15、诺华VHB937注射用浓溶液：北三等全球18个中心临床2期试验中，2024年12月，国内获批临床2期，北三8例。诺华VHB937注射用浓溶液的临床2期研究16、上药睿尔藿苓生肌颗粒：2024年临床2期完成。目前北三等18个研究中心临床3期试验中，6月21日，临床试验启动会在山西太原顺利召开。上海中医药大学藿苓生肌颗粒的临床3期研究17、喜鹊医药硝酮嗪：临床II期完成。8月8日，获得美国FDA孤儿药资格认定。喜鹊医药硝酮嗪片的临床2期研究（已完成）18、剂泰医药MTS004口崩片：北三等48个中心临床3期试验完成，计划于2026年提交用于PBA(假性延髓情绪失控，俗称“强哭强笑症”)适应症的新药上市申请，并在获批后启动临床研究，评估其在吞咽障碍治疗中的潜在拓展适应症。剂泰科技MTS-004完成三期临床，用于“强哭强笑症”治疗其他还有以下等： 1、环丙沙星与塞来昔布联合用药对肌萎缩侧索硬化症的治疗效果研究（南方医科大学南方医院） 2、HS-03注射液治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的单臂、单中心、开放标签临床研究（杭州市第一人民医院）3、SVF技术治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）疗效的探索研究（南京大学医学院附属苏州医院） 4、评价TP04HN106治疗肌萎缩侧索硬化症患者安全性、有效性和药代动力学特征的随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验（苏州大学附属第一医院） 5、SO-002 治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的安全性、有效性探索性试验（四川大学华西医院神） 6、扑米酮在肌萎缩侧索硬化症成人受试者中的疗效和安全性研究（宜昌市中心人民医院） 7、克唑替尼治疗肌萎缩硬化症的临床研究（宜昌市中心人民医院） 8、托法替布治疗肌萎缩侧索硬化症患者的概念验证性临床研究（首都医科大学附属北京天坛医院） 9、纳米材料包被的神经生长因子治疗肌姜缩侧索硬化疗效的探索研究（首都医科大学附属北京天坛医院） 10、一项评估渐冻症基础方治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究（北京中医药大学东直门医院） 11、北京协和医院脑机接口试验 12、上海华山医院脑机接口试验 ……………… 注：以上仅代表个人观点，肯定有错误和不足之处。欢迎留言或私信指正，或加群交流探讨。 —— end —— （特别声明：以上内容来源于药物临床试验登记与信息公示平台、渐愈互助之家、网络，版权归原作者所有，本文不构成任何投资建议，且非治疗方案推荐，如有侵权，请联系删除，谢谢！）

临床1期基因疗法申请上市临床2期临床申请

2024-12-16

·蒲公英Ouryao

CDE再发3个“关爱计划”

转自：CDE 编辑：水晶 12月16日，CDE发布了2个《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》通知和1个公示通知。 1、将VGR-R01纳入“关爱计划”：品种名称：VGR-R01 申报单位：上海天泽云泰生物医药有限公司适应症：结晶样视网膜变性申报阶段：C阶段-关键研究前阶段工作要点：关键临床试验统计学方法采用优效试验设计，拟应用的临床结局评估包括患者报告的结局（PRO）和功能结局（PerfO）。 2、将FHND1002颗粒纳入“关爱计划” 品种名称：FHND1002颗粒申报单位：江苏正大丰海制药有限公司适应症：肌萎缩侧索硬化（ALS）申报阶段：B阶段-临床试验开展前（Pre-IND）阶段工作要点：计划开展一项ALS患者体验数据研究，并拟基于收集到的患者体验数据探索ALS疗效指标的优化；同时，计划在患者临床试验中应用数字健康技术，探索实施DCT试验等。 3、将ALXN2350注射液纳入（“关爱计划”）》的公示品种名称：ALXN2350注射液申报单位：阿斯利康全球研发（中国）有限公司适应症：成人BAG3突变扩张型心肌病的治疗申报阶段：A阶段-研发立项阶段工作要点：通过对中国患者和医生调研（访谈），收集并验证患者体验数据（PED），以深入了解DCM疾病诊疗实际和患者需求，指导研发策略。拟进一步开展前瞻性疾病自然史研究。

临床申请

2024-12-05

·药学进展

行业动态 | 正大丰海创新药FHND1002颗粒纳入药审中心“关爱计划”试点项目

“ 点击蓝字关注我们正大丰海创新药FHND1002颗粒纳入药审中心“关爱计划”试点项目 PPS 为落实“以患者为中心”的研发理念，帮助药企、研究者、监管机构更好的倾听罕见病患者需求，以助力药物研发的推进和技术要求的优化，国家药品监督管理局药品审评中心启动以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作，即“关爱计划”（CARE计划，patient-Centered Action for Rare diseases Encouragement）。 2024年11月22日，药审中心将正大丰海创新药FHND1002颗粒纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目，正式在药审中心网站上予以公示，公示无异议的品种最终将被纳入“关爱计划”。 FHND1002颗粒是正大丰海自主研发的一款First-in-Class（全球首创）的小分子药物，拟用于肌萎缩侧索硬化（渐冻症）等神经退行性疾病，其具有全新的靶点、全新作用机制和全新的化合物结构，已于2023年12月获得肌萎缩侧索硬化适应症的临床许可，目前正在中国进行1期临床试验。根据试点项目纳入标准，药审中心将在五个申报阶段中，各选择1-2个具有代表性的品种纳入“关爱计划”。该次正大丰海FHND1002颗粒入选“关爱计划”，代表药审中心对FHND1002作用机制创新性的肯定，更推动正大丰海深入了解罕见病患者需求，继续全力推进FHND1002研发工作。文章来源：正大丰海美编排版：何裕爽文章审核：隋艾蓉何裕爽罗琪【免责声明】以上内容来源于互联网，不代表本平台立场或观点；如有侵犯作者著作权，请及时与我们联系（Tel：025-83271227，或直接在微信平台留言），我们将及时更正或删除。《药学进展》杂志由国家教育部主管、中国药科大学和中国药学会共同主办，中国科技核心期刊（中国科技论文统计源期刊）。刊物以反映药学科研领域的新方法、新成果、新进展、新趋势为宗旨，以综述、评述、行业发展报告为特色，以药学学科进展、技术进展、新药研发各环节技术信息为重点，是一本专注于医药科技前沿与产业动态的专业媒体。《药学进展》注重内容策划、加强组稿约稿、深度挖掘、分析药学信息资源、在药学学科进展、科研思路方法、靶点机制探讨、新药研发报告、临床用药分析、国际医药前沿等方面初具特色；特别是医药信息内容以科学前沿与国家战略需求相合，更加突出前瞻性、权威性、时效性、新颖性、系统性、实战性。根据最新统计数据，刊物篇均下载率连续三年蝉联我国医药期刊榜首，复合影响因子1.216，具有较高的影响力。《药学进展》编委会由国家重大专项化学药总师陈凯先院士担任主编，编委由新药研发技术链政府监管部门、高校科研院所、制药企业、临床医院、CRO、金融资本及知识产权相关机构近两百位极具影响力的专家组成。联系《药学进展》↓↓↓ 编辑部官网：pps.cpu.edu.cn；邮箱：yxjz@163.com；电话：025-83271227。欢迎投稿、订阅！往期推荐 “兴药为民·2023生物医药创新融合发展大会”盛大启幕！院士专家齐聚杭城，绘就生物医药前沿赛道新蓝图“兴药强刊”青年学者论坛暨《药学进展》第二届青年编委会议成功召开“兴药为民·2023生物医药创新融合发展大会”路演专场圆满收官！校企合作新旅程已启航我知道你在看哟

临床1期

100 项与 FHND1002 相关的药物交易

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
肌萎缩侧索硬化	临床2期	中国	江苏正大丰海制药有限公司	2025-08-21
帕金森病	临床申请批准	中国	江苏正大丰海制药有限公司	2024-03-22
缺血性卒中	临床申请批准	中国	江苏正大丰海制药有限公司	2023-12-27