Vamikibart

全球新药研发前沿周报｜2026年10月9—16日本周要点监管进展：  EMA 专家委员会建议欧盟批准 daraxonrasib（Rasonque）用于既往接受过治疗的转移性胰腺癌；最终决定仍待欧盟委员会作出。临床结果：  pritelivir（Hovilpri）获 FDA 批准，用于免疫功能受损、对常用抗病毒药无应答的成人 HSV 黏膜皮肤病变。BMS 的 RYZ101 三期中期分析达到无进展生存期主要终点；另一候选药 admilparant 仅在较低剂量达到主要终点。交易活跃：  本周有多项围绕肥胖、代谢病、AI 药物发现和肿瘤免疫疗法的合作；OMass 获得3.1亿美元 C 轮融资。安全与暂停：  本期窗口内未核实到新的重大药品安全事故或临床暂停公告。重点研发进展（按重要性排序）1. EMA 专家委员会建议批准 daraxonrasib，欧盟决定待定药物/靶点：  daraxonrasib（Rasonque），口服 RAS(ON) 多选择性三复合体抑制剂。适应症/阶段：  转移性胰腺腺癌；EMA 人用药品委员会（CHMP）于 10月15日 建议批准，用于至少接受过一种系统治疗的成人。关键结果：  EMA 表示，所依据的三期研究纳入500名患者；总生存期中位数为 12.4个月，对照化疗6.7个月。CHMP 采用分阶段审评，评估用时不到150个有效工作日。最终仍需欧盟委员会决定。可信度与潜在影响：高。  监管机构确认了建议和核心试验结果；对治疗选择有限的晚期胰腺癌具有潜在临床意义。欧盟批准、各成员国定价和报销尚未完成。2. Pritelivir 获 FDA 批准，为难治性 HSV 提供口服新机制治疗药物/靶点：  pritelivir（Hovilpri），HSV 解旋酶-引物酶抑制剂，机制不同于阿昔洛韦等核苷类似物。适应症/阶段：  FDA 于 10月9日 批准用于免疫功能受损、对阿昔洛韦、伐昔洛韦或泛昔洛韦无应答的成人黏膜皮肤 HSV 病变。关键结果：  三期 PRIOH-1 关键部分纳入101人。第28天完全病灶愈合率为 63% 对34%，调整后差异28.4个百分点（95% CI 9.6–47.3；p=0.0047）。可信度与潜在影响：高。  FDA 已批准，支持证据来自随机对照三期研究；试验为开放标签，且比较组治疗方式不同。该口服方案可能为部分免疫功能受损且难治的患者提供非静脉治疗选择。3. BMS 的 RYZ101 三期中期分析达到主要终点药物/靶点：  RYZ101（^225Ac-DOTATATE），靶向生长抑素受体的锕-225放射性药物。适应症/阶段：  Lu-177 治疗后进展的生长抑素受体阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤；三期 ACTION-1。关键结果：  BMS 于 10月12日 报告，预设中期分析达到主要终点：盲态独立中心评审的无进展生存期较对照有统计学显著且具临床意义的改善，安全性与已知特征一致。公司尚未公布效应量或完整数据，预计后续医学会议披露。可信度与潜在影响：中高。  随机三期设计和独立评审增强可信度，但目前只有公司 topline 结果。若完整数据支持，可能为 Lu-177 治疗后进展患者提供新选择。4. Admilparant 三期 IPF 研究出现剂量结果不一致药物/靶点：  admilparant，口服 LPA₁ 受体拮抗剂。适应症/阶段：  特发性肺纤维化（IPF）；三期 ALOFT-IPF，约1,255名患者。关键结果：10月12日  公司公布：60 mg、每日两次剂量在第52周用力肺活量变化方面达到统计学显著；120 mg 剂量虽减缓肺功能下降，但未达到统计学显著。两组因不良事件停药率均低且与安慰剂相近。可信度与潜在影响：中。  大型随机三期试验的 topline 结果，但效应量及完整安全数据尚未公开。低剂量阳性而高剂量未显著，剂量-效应关系需要进一步解释。进行性肺纤维化研究结果预计于2027年初公布。5. Vamikibart 公布52周数据，FDA 已接受其 BLA药物/靶点：  vamikibart，眼内注射抗 IL-6 单克隆抗体。适应症/阶段：  葡萄膜炎性黄斑水肿；三期 MEERKAT、SANDCAT。关键结果：  Roche 于 10月10日 公布一年随访：两项研究中，视力和黄斑厚度改善在52周持续；约三分之二符合条件的患者在16周后无需再次治疗。FDA 已接受 BLA，预计于 2027年7月 作出决定。可信度与潜在影响：中高。  两项三期研究及申报进展较有分量，但本次52周更新来自公司发布和会议展示；完整统计数据仍待正式资料核对。若获批，可能成为该适应症首个非类固醇靶向治疗。6. BioNTech 的 BNT113 未达到首个双主要终点药物/靶点：  BNT113（tenumomeran/raplemomeran），编码 HPV16 E6/E7 抗原的 mRNA 癌症免疫疗法，联合 pembrolizumab。适应症/阶段：  一线治疗 PD-L1 阳性的复发或转移性 HPV16 阳性头颈鳞癌；二/三期 AHEAD-MERIT。关键结果：  公司于 10月13日 表示，联合方案在无进展生存期（PFS）上未显著优于 pembrolizumab 单药。试验将继续评估另一双主要终点总生存期（OS）；按预设统计方案，OS 若显著改善，仍可能构成阳性结果。可信度与潜在影响：中高。  首个终点未达标已明确，但 OS 尚未揭盲，不能据此断定整项研究失败。该结果降低了联合方案当前 PFS 证据的确定性。7. Efzimfotase alfa 三期 HICKORY 未达主要终点统计学显著药物/靶点：  efzimfotase alfa（ALXN1850），碱性磷酸酶酶替代疗法。适应症/阶段：  未接受过 Strensiq 治疗的青少年及成人低磷酸酯酶症（HPP）；三期 HICKORY。关键结果：  AstraZeneca 于 10月11日 公布数据：第25周六分钟步行距离较安慰剂数值上多 17.05米，但主要终点未达到统计学显著。可信度与潜在影响：中。  三期主要终点未达标是明确的；但仅凭会议资料不宜过度解读次要或亚组结果。对后续注册策略的影响仍待公司和监管沟通明确。8. FDA 批准 Teva 的月度皮下注射 olanzapine药物/靶点：  Weltruza（olanzapine）缓释注射剂。适应症/阶段：  成人精神分裂症；FDA 于 10月9日 批准。关键进展：  每月一次皮下注射。Teva 称其为首个且唯一的此类制剂，产品来自 Teva 与 Medincell 的合作。可信度与潜在影响：批准事实可信度高；临床获益推断有限。  长效制剂可能减少每日服药负担，但依从性改善和现实世界获益仍需上市后数据验证。重要交易与融资9. AstraZeneca 与 insitro 合作发现肝脏及心肌疾病靶点交易双方与金额：  AstraZeneca、insitro；4,000万美元首付款，另有最高约 14.6亿美元开发及商业里程碑款，以及潜在个位数销售提成。公告日期：10月15日。研发范围/阶段：  代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）及心肌病。insitro 将用 AI 平台推进发现项目至候选药物，AstraZeneca 获选定项目全球独家权利并负责后续开发。战略意义判断：  早期靶点发现合作，体现大药企用 AI 和人源数据平台补强复杂代谢病研发的趋势；项目仍处早期，里程碑金额是潜在付款而非已实现价值。10. Roche 获 Rona 的 ALK7 靶向 RNAi 项目全球许可交易双方与金额：  Roche、Rona Therapeutics；公开报道显示总额最高约 11.6亿美元，包括最高1亿美元首付款及近期款项、约10.6亿美元里程碑款和销售提成。公告日期：10月13日。研发范围/阶段：  肥胖及代谢疾病；候选 RNAi 药靶向脂肪组织表达的 ALK7，使用 Rona 的肝外递送平台。候选药临床阶段未披露。战略意义判断：  Roche 正扩充 GLP-1/肠促胰素以外的减重机制。选择性减少内脏脂肪、保留瘦体重是待验证的机制假设。11. Zealand Pharma 与 Generate 合作开发 AI 设计的代谢病蛋白药交易双方与金额：  Zealand Pharma、Generate Biomedicines；3,000万美元首付款、最高3,500万美元早期临床前里程碑，总里程碑金额近 12亿美元，另有分级销售提成。公告日期：10月13日。研发范围/阶段：  两个初始肥胖及其他代谢疾病项目，计划开发多特异性蛋白疗法。Generate 负责 AI 设计及候选药筛选，Zealand 承担临床开发、注册和全球商业化。战略意义判断：  为 Zealand 的代谢病布局加入蛋白药和 AI 设计能力；项目仍处早期，具体靶点及候选药尚未披露。12. Gilead 与 Vir 合作开发三款肿瘤双掩蔽 T 细胞衔接器交易双方与金额：  Gilead、Vir Biotechnology；Vir 可获得 9,000万美元现金首付款及2,500万美元股权投资，另有最高4,500万美元近期临床前里程碑、最高17.4亿美元后续里程碑和分级销售提成。公告日期：10月14日。研发范围/阶段：  三款面向实体瘤相关抗原的 PRO-XTEN 双掩蔽 T 细胞衔接器。Vir 负责发现、设计与优化；Gilead 负责提名候选药及后续开发、生产和商业化。战略意义判断：  双掩蔽设计旨在使药物在肿瘤微环境中激活，尝试缓解实体瘤治疗的毒性限制；项目仍处发现及临床前阶段。13. OMass 获3.1亿美元 C 轮融资融资方：  OMass Therapeutics；Bain Capital Life Sciences、Forbion、Novo Holdings 联合领投，既有投资者继续参与。公告日期：10月15日。资金用途：  推进 MC2 受体拮抗剂 OMS1620 在先天性肾上腺皮质增生症及 ACTH 依赖性库欣综合征中的二期开发，并支持 SLC15A4 抑制剂等早期项目。战略意义判断：  资金为内分泌及免疫小分子管线提供较长研发周期；实际价值仍取决于临床验证。14. Lakefront 将临床前 CAR-T 管线转让给 Armed Cell Therapeutics交易双方与金额：  Lakefront Biotherapeutics（原 Galapagos Therapeutics）、Armed Cell Therapeutics；800万欧元（约900万美元）首付款，最高2.3亿美元里程碑款及低个位数销售提成。公告日期：10月15日。研发范围/阶段：  面向血液肿瘤及实体瘤的多靶点、增强型 CAR-T 临床前项目。战略意义判断：  Lakefront 退出细胞治疗后转让早期资产，由新公司继续推进；潜在对价大部分取决于后续开发里程碑。 建议优先跟进Daraxonrasib：  欧盟委员会最终决定、上市时间，以及 EMA 分阶段审评对其他高未满足需求药物审评的影响。RYZ101 与 admilparant：  完整三期数据；重点核查 RYZ101 效应量与安全性，以及 admilparant 的剂量差异。BNT113：  AHEAD-MERIT 的 OS 分析，观察其能否改变 PFS 未达标后的总体结论。Vamikibart：  BLA 审评进展及52周视力、复治率和眼部安全数据的完整发表。ALK7 RNAi 与 AI 合作项目：  后续候选药、靶点验证及 IND 时间表；目前公布的多数金额属于远期或有条件付款。

全球医药研发速递-20261011 今天全球医药研发领域的高价值事件主要集中在眼科创新疗法、肿瘤免疫围手术期前移以及免疫—代谢联合治疗。其中，vamikibart两项Ⅲ期一年数据进一步支持其成为葡萄膜炎性黄斑水肿首个非激素靶向治疗；remigromig验证Wnt通路治疗DME的新机制价值；卡度尼利单抗进一步推进PD-1/CTLA-4双抗向早期肿瘤治疗拓展。#医药 #药企 #生物医学科研 #医学实验 #研究报告 #医学 #药学 #创新药 #临床试验 #生命科学