PEGylated Recombinant Human Coagulation Factor VIII Fc Fusion Protein (Jiangsu Gensciences)

「  本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条恒瑞JAK1抑制剂RA适应症报产。恒瑞医药JAK1抑制剂艾玛昔替尼片（SHR0302）新适应症的上市申请获CDE受理，推测申报的适应症为类风湿性关节炎（RA）。SHR0302能针对性阻断JAK/STAT通路，目前已开展了包括类风湿性关节炎、溃疡性结肠炎、特应性皮炎、斑秃、银屑病关节炎等多领域的临床研究。今年6月和8月，艾玛昔替尼片已向CDE递交用于治疗皮炎和活动性强直性脊柱炎（AS）的两项新药申请。国内药讯1.百济神州HER2双抗拟纳入优先审评。百济神州HER2双抗注射用泽尼达妥单抗获CDE拟纳入优先审评，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者。在国际Ⅱb期HERIZON-BTC-01试验中，该产品在这类患者中经独立中心审查（ICR）确认的客观缓解率（cORR）为41%。中位反应持续时间（DOR）为12.9个月；中位随访时间为12.4个月。治疗相关TRAE发生率为72%，3级TRAEs发生率为18%。2.精准生物CAR-T疗法拟纳入突破性品种。精准生物1类生物制品pCAR-19B细胞自体回输制剂获CDE拟纳入突破性治疗品种，用于治疗3~21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的患者。在Ⅰ期注册临床中，所有9例患者均获得完全缓解（CR），总体缓解率达100%；且药物总体安全性良好。pCAR-19B还在CD19阳性弥漫大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤和套细胞淋巴瘤患者中开展临床研究。3.强生口服抗凝药中国启动Ⅲ期临床。强生与百时美施贵宝开发的口服XIa因子抑制剂milvexian在中国登记启动两项国际Ⅲ期临床，拟评估用于治疗急性冠脉综合征（ACS），以及评估用于预防发生急性缺血性卒中或高危短暂性脑缺血性发作（TIA）的成人患者发生缺血性卒中的有效性与安全性。今年5月，该新药已获得FDA快速通道资格，用于缺血性中风、ACS以及房颤这3项适应症。4.晟斯血友病长效疗法获批临床。晟斯生物超长效重组八因子产品FRSW117获FDA临床许可，将在美国开展用于治疗血友病A的临床研究。FRSW117采用了Fc融合与聚乙二醇（PEG）两种长效化技术开发，旨在解决“一周一次”的给药频率，具有“功能性治愈”的潜力。血友病A是一种由凝血因子八基因突变引起的出血性疾病。5.上海医药CD19/22靶向CAR-T获批临床。上海医药自主研发、“靶向CD19和CD22的嵌合抗原受体自体T细胞注射液”获国家药监局临床试验默示许可，拟开发用于治疗儿童和青少年CD19+/CD22+复发或难治性B系急性淋巴细胞白血病。该产品在互不影响的情况下分别结合B淋巴细胞表面表达CD19或CD22；同时针对CD19和CD22靶点进行组合治疗，可以覆盖原发与复发的B细胞恶性血液肿瘤患者的各种细胞亚群。国际药讯1.创新P-CAB获批治疗糜烂性食管炎。Phathom公司新型钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB）Voquezna（vonoprazan，伏诺拉生）片剂（10mg和20mg）获FDA批准上市，用于治疗成人糜烂性食管炎（GERD），维持糜烂性GERD的愈合，并缓解与糜烂性GERD相关的胃灼热。在III期PHALCON-EE研究中，vonoprazan（20mg）的治愈率与兰索拉唑（30mg）相比达到非劣效性（93%vs85%）；Vonoprazan（10mg）在6个月内缓解胃灼热效果也不劣于兰索拉唑（15mg）。2.Incyte公司JAK1抑制剂上白癜风III期临床。Incyte公司选择性JAK1抑制剂Povorcitinib（INCB054707）在ClinicalTrials网站上登记两项III期临床（STOP-V1和STOP-V2），拟评估用于治疗成人非节段性白癜风的有效性与安全性。公布于EADV大会上的IIb期研究52周数据显示，Povorcitinib（45mg和75mg）组患者的的总白癜风面积评分指数（T-VASI）分别改善42.7%和41.3%，面部白癜风面积评分指数（F-VASI）分别改善63.8%和64.4%；最常见的治疗相关不良事件是COVID-19。3.VMAT2抑制剂治疗亨廷顿病长期疗效积极。Neurocrine公司VMAT2抑制剂Ingrezza（valbenazine）胶囊治疗亨廷顿病（HD）相关舞蹈病的Ⅲ期KINECT-HD2临床最新结果积极。此前，第6周治疗数据显示，Ingrezza治疗组达到CGI-C（临床总体变化印象）和PGI-C（患者总体印象变化）指标改善的患者比例分别达到58.9%和60.9%。50周数据显示，这两个指标进一步改善，分别有76.9%和74.2%比例达到CGI-C和PGI-C的改善。药物的安全性与既往研究一致。4.ETA受体拮抗剂慢性肾病Ⅱb期临床积极。阿斯利康选择性内皮素a（ETA）受体拮抗剂zibotentan联合达格列净（dapagliflozin）治疗慢性肾病（CKD）的Ⅱb期ZENITH-CKD试验积极结果公布于ASN2023年会以及《柳叶刀》上。与dapagliflozin相比，zibotentan组合患者12周时的尿白蛋白与肌酐比值（UACR）降低33.7%（p<0.001）和 27.0%（p=0.002）；联合治疗患者UACR较基线平均降幅分别为52.5%和47.7%。阿斯利康预计年底开展zibotentan组合Ⅲ期临床。5.BI小分子ASi创新药肾病Ⅱ期研究积极。勃林格殷格翰创新醛固酮合成酶抑制剂（ASi）BI690517联合SGLT2抑制剂恩格列净（empagliflozin）治疗慢性肾病（CKD）的Ⅱ期临床结果积极。14周治疗数据显示，与安慰剂相比，BI690517联合恩格列净治疗使患者的白蛋白尿显著减少，降幅达39.5%；将肾脏疾病相关临床事件的风险降低至少30%；药物安全性良好，未观察到不可预见的安全性问题。6.司美格鲁肽前三季度大卖146亿美元。11月2日，诺和诺德发布2023Q3财报，前三季度总营收1663.98亿丹麦克朗（约合241.71亿美元），同比增长29%。其中，司美格鲁肽注射液Ozempic（降糖）收入656.53亿丹麦克朗（95.37亿美元，+53%）；司美格鲁肽片Rybelsus收入128.40亿丹麦克朗（18.65亿美元，+77%）；司美格鲁肽注射液Wegovy（减肥）收入217.29亿丹麦克朗（31.56亿美元，+481%）。三款产品合计收入145.58亿美元。7.Kymera终止一款IRAK4靶向蛋白降解剂开发。基于战略原因，Kymera公司已决定停止开发IRAK4激酶靶向降解剂KT-413项目。KT-413靶向IRAK4与IMiD底物Ikaros和Aiolos，拟用于治疗携带MYD88基因突变的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。KT-413已在I期临床中达到预期降解水平，并且没有引起剂量限制性毒性。据悉，Kymera还拥有另一款IRAK4激酶靶向降解剂KT-474，目前正在与赛诺菲联合开发当中。医药热点。1.天津市预防医学科学院挂牌成立。10月31日，天津市疾病预防控制科技创新发展研讨会暨天津市预防医学科学院挂牌成立仪式成功举办。天津市预防医学科学院的挂牌成立将加强预防医学应用基础研究、科技创新和人才培养的重要途径，有力推进天津市疾病预防控制中心整体科研水平的提档升级，旨在推动京津冀一体化协同发展。2.史加海出任南通大学附属医院院长。11月2日，南通大学附属医院召开干部大会，宣布南通大学党委对行政主要领导调整的决定，史加海同志任附属医院党委副书记、院长，施炜同志不再兼任附属医院院长。根据公开信息，史加海，主任医师，教授，擅长肺、食管疾病微创治疗，特别是微创单孔胸腔镜肺部手术；胸部机器人手术；胸腺疾病及部分重症肌无力系统化治疗。3.罗氏旗下基因泰克CEO离职。11月1日，罗氏集团宣布，旗下基因泰克首席执行官Alexander Hardy已决定离开公司，并于2023年11月1日立即卸任；美国商业组合负责人Ashley Magargee担任临时首席执行官，直到宣布正式继任者为止。同日，Alexander Hardy官宣任职去向，将于12月1日在BioMarin拜玛林制药首席执行官Jean-Jacques Bienaimé卸任后，出任BioMarin拜玛林制药首席执行官。评审动态  1. CDE新药受理情况（11月04日) 2. FDA新药获批情况（北美11月02日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +0.01%涨幅前三     跌幅前三海森药业+10.00%  海特生物-14.69%珍 宝 岛 +9.34%  赛隆药业 -9.99%翰宇药业 +9.11%  共同药业 -8.06%[派林生物]全资子公司广东双林生物制药有限公司的人凝血因子IX(注射剂，500IU/瓶，复溶后10ml)获得药物临床试验批准通知书。[盟科药业]欧洲国家以及拉丁美洲国家提交的注射用MRX-4序贯康替唑胺片应用于糖尿病足感染的药物临床试验申请新增获得了5个国家的批准，准予在英国、土耳其、格鲁吉亚、阿根廷和智利开展临床试验。【康弘药业收到FDA通知，同意KH629开展新药临床试验。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

点击蓝字关注我们本周，热点不少。审评审批方面，均有不少药获批和申报上市。国内看的话，绿叶制药阿尔茨海默病疗法在中国获批很值得关注，国外的就是，司库奇尤单抗成为近十年来首个针对化脓性汗腺炎（HS）的新型疗法。研发方面，多个药迎来重大进展，非常亮眼的是信达生物公布玛仕度肽最新临床数据，48周减重近36斤。交易及投融资方面，颇受业内关注的就是，恒瑞两款创新产品授权默克，首付款高达1.6亿欧元。本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资3大板块，统计时间为10.30-11.3，包含27条信息。 审评审批NMPA上市批准       1、10月31日，NMPA官网显示，绿叶制药5.1类化药利斯的明透皮贴剂（一周两次）（研发代号：LY03013）获批上市，用于治疗轻、中度阿尔茨海默病的症状。LY03013由绿叶制药在德国的子公司Luye Pharma公司通过透皮释药技术平台自主研发，为利斯的明创新贴剂剂型。2、10月31日，NMPA官网显示，苏庇医药的阿那白滞素注射液（安纳白介素注射液）获批上市，用于治疗成人、青少年、儿童和8个月及以上婴幼儿患者的自身炎症性周期性发热综合征（治疗家族性地中海热）。阿那白滞素是一种白细胞介素1（IL-1）受体拮抗剂。3、10月31日，NMPA官网显示，安科生物的注射用曲妥珠单抗生物类似药获批上市，用于治疗HER2阳性早期乳腺癌、HER2阳性转移性乳腺癌、HER2阳性转移性胃癌。曲妥珠单抗原研产品为罗氏（Roche）赫赛汀，此前已在中国获批用于治疗乳腺癌和胃癌。4、11月2日，NMPA官网显示，海特生物的注射用埃普奈明（商品名：沙艾特）获批上市，适应症为联合沙利度胺和地塞米松用于既往接受过至少2种系统性治疗方案的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。埃普奈明为重组变构人肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体。申请5、10月31日，CDE官网显示，UCB的罗泽利昔珠单抗（rozanolixizumab）注射液申报上市，Rozanolixizumab是一种人源化、高亲和力、抗人新生Fc受体（FcRn）的单抗，用于治疗全身型重症肌无力(gMG)。2023年6月，该产品获FDA批准用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性gMG成人患者。6、10月31日，CDE官网显示，礼来公司的donanemab注射液申报上市，拟用于阿尔茨海默病。Donanemab是一款与β淀粉样蛋白亚型N3pG结合的单克隆抗体，针对早期症状性阿尔茨海默病的适应症，被CDE纳入突破性治疗品种。临床批准       7、11月1日，CDE官网显示，石药集团的司库奇尤单抗生物类似药获批临床，拟用于治疗符合系统治疗或光疗指证的中度至重度斑块状银屑病的成年患者。司库奇尤单抗是一款IL-17A抗体，原研由诺华开发。2019年，司库奇尤单抗原研在中国获批上市，获批适应症包括斑块状银屑病、强直性脊柱炎。8、11月1日，CDE官网显示，海创药业的HP518片获批临床，拟用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。HP518是海创药业基于蛋白降解靶向联合体技术平台研发的雄激素受体（AR）蛋白降解靶向联合体药物。申请9、11月2日，CDE官网显示，远大医药的ARC01注射液申报临床，拟用于治疗阳性晚期不可切除或复发/转移性实体瘤。ARC01是一款mRNA治疗性肿瘤疫苗，通过脂质体纳米颗粒（LNP）递送技术，将编码HPV-16中E6和E7抗原的mRNA转染自体细胞，并翻译出相应的抗原，在TriMix免疫佐剂共同作用下刺激机体产生特异性的体液免疫和细胞免疫。优先审评10、11月1日，CDE官网显示，科伦博泰的注射用SKB264拟纳入优先审评，用于既往至少接受过2种系统治疗（其中至少1种治疗针对晚期或转移性阶段）的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）成人患者。SKB264是一款靶向TROP2的ADC药物。11、11月2日，CDE官网显示，百济神州的注射用泽尼达妥单抗拟纳入优先审评，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者。泽尼达妥单抗（zanidatamab）是一种双特异性抗体，可以同时结合两个非重叠的HER2表位，即双互补位结合。突破性疗法12、11月1日，CDE官网显示，精准生物的pCAR-19B细胞自体回输制剂拟纳入突破性治疗品种，适用于治疗3~21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的患者。pCAR-19B细胞自体回输制剂是该公司自主研发的CAR-T细胞产品。FDA上市批准       13、10月31日，FDA官网显示，诺华的司库奇尤单抗（secukinumab、商品名：Cosentyx）新适应症获批，用于治疗活动性中重度化脓性汗腺炎（HS）成人患者，这些患者对常规全身性HS疗法反应不足。司库奇尤单抗是全球首个获批上市的IL-17A类抑制剂。申请14、10月30日，FDA官网显示，Day One的Tovorafenib申报上市，单药用于治疗复发或进展型儿科低级别胶质瘤（pLGG），PDUFA日期定为2024年4月30日。Tovorafenib是一款Ⅱ型RAF抑制剂，pLGG是儿科最常见的脑肿瘤，占所有中枢神经系统肿瘤的30%-50%。临床批准15、10月30日，FDA官网显示，乐普生物的MRG003获批临床，拟用于治疗晚期鼻咽癌（NPC）及晚期头颈鳞癌（HNSCC）。MRG003是一种由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制有效载荷MMAE分子通过vc链接体偶联而成的ADC。16、10月31日，FDA官网显示，科霸生物的SPX-303获批临床，拟用于治疗晚期或难治性实体瘤。SPX-303是由科霸生物自主研发的创新双特异抗体药物，能同时靶向人体免疫系统中的两个关键检查点：LILRB2和PD-L1。17、11月1日，FDA官网显示，晟斯生物的FRSW117获批临床，拟用于治疗全球血友病A患者。FRSW117是一款联合采用Fc融合与聚乙二醇（PEG）两种长效化技术的新一代超长效重组八因子产品，能够满足“一周一次”的给药频率。突破性疗法18、10月30日，艾力斯宣布，美国FDA已授予其海外合作伙伴ArriVent Biopharma的伏美替尼突破性疗法认定，用于治疗先前未接受过治疗、局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）且伴有表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变患者。伏美替尼是第三代EGFR-TKI。19、11月2日，天境生物与HI-Bio共同宣布，美国FDA已授予差异化CD38抗体菲泽妥单抗用于治疗原发性膜性肾病（PMN）的突破性疗法认定。天境生物拥有菲泽妥单抗在大中华地区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区） 所有适应症的独家开发和商业化权益。快速通道资格20、10月31日，劲方医药宣布，高选择性CDK9抑制剂SLS009获得美国FDA授予快速通道资格，治疗复发/难治性成人外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者。此前，该产品已获得FDA授予治疗急性髓系白血病（AML）的孤儿药资格。2022年，劲方医药与SELLAS生命科学集团就GFH009开发达成战略授权合作。研发临床状态21、10月31日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，百利天恒登记了一项Ⅲ期临床试验，旨在评估HER3/EGFR双抗ADC药物BL-B01D1治疗既往经PD-1/PD-L1单抗治疗且经至少两线化疗（至少一线含铂）治疗失败的复发性或转移性鼻咽癌患者的疗效和安全性。该产品是目前唯一一款HER3/EGFR双抗ADC。22、10月31日，ClinicalTrials.gov官网显示，阿斯利康登记了一项Rilvegostomig联合化疗用于胆道癌术后辅助治疗的Ⅲ期ARTEMIDE-Bil01（NCT06109779）临床研究。Rilvegostomig是全球首款进入Ⅲ期临床阶段的TIGIT/PD1双抗。临床数据23、10月30日，信达生物宣布，GLP-1R/GCGR双重激动剂玛仕度肽 (IBI362）高剂量9mg在中国肥胖受试者中的Ⅱ期临床研究（NCT04904913）继24周主要终点达成后，完成48周治疗期。治疗48周后，玛仕度肽9mg组患者体重较安慰剂组减轻18.6%，体重绝对值下降达17.8kg。24、10月30日，Sarepta Therapeutics宣布，基因疗法SRP-9001（Elevidys）治疗4-7岁杜氏肌营养不良症（DMD）患儿的Ⅲ期EMBARK研究结果未达到主要终点。不过，Sarepta表示，SRP-9001显示出了改善DMD患儿运动能力的趋势，并希望借此向FDA申请将SRP-9001的适用人群由4-5岁扩大至4-7岁。25、10月31日，复宏汉霖宣布，抗PD-1单抗H药斯鲁利单抗注射液（汉斯状）联合化疗一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌（nsNSCLC）的Ⅲ期ASTRUM-002研究已成功达到预设的无进展生存期（PFS）主要研究终点。交易及投融资26、10月30日，恒瑞医药发布公告，其与德国MerckKGaA（默克）子公司Merck Healthcare达成合作协议，将PARP1小分子抑制剂HRS-1167片和靶向Claudin18.2的ADC药物注射用SHR-A1904项目有偿许可给后者。首付款高达1.6亿欧元。27、11月1日，三生制药与基石药业发布公告，双方签署许可协议和生产技术转移协议，三生制药获得基石药业自主研发的抗PD-1单抗nofazinlimab (CS1003)在中国大陆地区包含开发、注册、生产、和商业化在内的独家权益，首付款6000万元，注册研发里程碑付款接近亿元。来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~