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Multicenter Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Immunogenicity, and Pharmacokinetics of Recombinant Human Coagulation Factor Ⅷ-Fc Fusion Protein (FRSW117) for Injection in Patients With Severe Hemophilia A (Adults and Adolescents)
To evaluate the prophylactic efficacy of recombinant human coagulation factor Ⅷ-Fc fusion protein (FRSW117) for injection in patients with severe hemophilia A.
To evaluate the safety of recombinant human coagulation factor Ⅷ-Fc fusion protein (FRSW117) for injection in patients with severe hemophilia A.
Secondary purpose:
To evaluate the efficacy of recombinant human coagulation factor Ⅷ-Fc fusion protein for injection (FRSW117) in hemostasis and surgical hemostasis in patients with severe hemophilia A.
To evaluate the pharmacokinetic (PK) characteristics of recombinant human coagulation factor Ⅷ-Fc fusion protein (FRSW117) for injection in treated patients with severe hemophilia A.
To evaluate the immunogenicity of recombinant human coagulation factor Ⅷ-Fc fusion protein (FRSW117) for injection in treated patients with severe hemophilia A.
评价注射用培重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白(FRSW117)在经治重型血友病A患者(成人及青少年)中的有效性、安全性、免疫原性和药代动力学的开放、多中心Ⅲ期临床研究
主要目的:
评价注射用培重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白(FRSW117)在经治重型血友病A患者中预防治疗的有效性。
评价注射用培重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白(FRSW117)在经治重型血友病A患者中的安全性。
次要目的:
评价注射用培重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白(FRSW117)在经治重型血友病A患者中止血治疗和手术止血治疗的有效性。
评价注射用培重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白(FRSW117)在经治重型血友病A患者中的药代动力学(PK)特征。
评价注射用培重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白(FRSW117)在经治重型血友病A患者中的免疫原性特征。
评价 SS109 和诺其®在伴有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物的血友病患者中单次给药后的安全性、免疫原性、PK/PD 特征及 SS109 按需治疗初步有效性和安全性的开放、多中心 Ib/II 期临床试验
主要目的:
评估SS109和诺其®在伴有FⅧ或FⅨ抑制物的血友病(FⅧ活性水平≤1%或FⅨ活性水平≤2%)患者中在无出血状态下单次给药后的PK特征。
评估SS109在伴有FⅧ或FⅨ抑制物的血友病(FⅧ活性水平≤1%或FⅨ活性水平≤2%)患者中出血事件按需治疗初步有效性,为后续临床试验给药剂量和给药方案提供依据。
次要目的:
评估SS109在伴有FⅧ或FⅨ抑制物的血友病(FⅧ活性水平≤1%或FⅨ活性水平≤2%)患者中的安全性和免疫原性。
探索性目的:
探索SS109和诺其®单次给药及SS109按需治疗期间的PD特征。
如数据允许,结合SS109单次给药和按需治疗期间的PK数据,采用群体药代动力学方法探索SS109在伴有FⅧ或FⅨ抑制物的血友病(FⅧ活性水平≤1%或FⅨ活性水平≤2%)患者中的PK特征。
如数据允许,将进行量-效关系评估,探索PK与PD、疗效和安全性之间的相关性。
100 项与 江苏晟斯生物制药有限公司 相关的临床结果
0 项与 江苏晟斯生物制药有限公司 相关的专利(医药)
比起前几年在互联网医疗赛道的频频出手,近年来,腾讯在医疗大健康领域的出手愈发谨慎。
最新的动作是,入股了一家研发血友病新药的公司——晟斯生物。后者研发的长效重组凝血八因子正在处于上市审批阶段,除此之外,还有超长效重组凝血八因子、九因子项目在研。
腾讯的入局,再次将“血友病”推至聚光灯下。
作为全球罕见病的第一大病种,血友病的市场逻辑,无疑是值得市场关注的。
血友病的治疗经过了无药可治、输血浆制品时期,现在正处在凝血因子替代疗法、非因子治疗、基因治疗阶段。过去囿于诊断、支付能力、进口垄断等因素,使得国内凝血因子治疗渗透率低,存在巨大的未满足需求。
如今,随着治疗理念的进步、医保以及国内药企的多方努力,按需治疗需求正在加速释放。2023年,神州细胞因推出首个国产重组凝血因子VIII产品安佳因,营收大涨84.46%;今年一季度延续高增长的同时,更是扭亏为盈。
这只是开始。随着血友病治疗理念的跃迁,治疗目标正在从减轻严重出血保命、减少出血减缓残疾,逐渐向零出血无残疾转变,预防治疗的市场空间巨大。
除此之外,临床上对更长效、更高效、更安全的药物需求也未被满足。
当然,促成治疗理念的终极跃迁,需要依靠多种因素,医学技术、市场规模、支付能力……
这是一场未完待续的赛事。而当腾讯这样的产业投资方出现在赛场上,或许意味着,越来越多人看到了罕见病患者的需求。
/ 01 /
治疗需求加速释放
每个正常人都有正常完备的凝血功能,以保证在损伤部位能够有效止血,不至于因过度失血而危及生命。凝血功能的发挥依赖于血液中多种凝血因子高效、有序激活。
血友病就是因为相关基因突变,引起血浆中缺乏凝血因子,导致患者凝血功能严重异常,患者出现无明显外伤后,发生与损伤程度不相符的严重出血。
按照缺乏的凝血因子不同,血友病可以分为两种类型:缺乏凝血因子FVIII(八因子)的为血友病A,缺乏凝血因子FIX(九因子)的为血友病B。
根据《中国血友病诊治报告2023》,中国血友病患病率在(2.73-3.09)/10万。其中,血友病A占比在八成以上,如若反复出血不及时治疗,可导致关节畸形或假肿瘤形成,严重者可危及生命。
正如前文所说,血友病的治疗经过了无药可治、输血浆制品时期,现在正处在凝血因子替代疗法、非因子治疗、基因治疗阶段。其中,替代治疗是血友病A的主要治疗方法之一,由于血友病是基因导致的遗传性疾病,所以患者需要终身注射凝血因子。
而与美欧国家相比,国内对于罕见病的治疗仍相对落后。在美国,血友病的治疗渗透率能达到53.7%,而中国的渗透率为25%。囿于诊断、支付能力等因素,国内人均因子用量较低,存在巨大的未满足需求。
对于血友病A患者来说,2021年以前基本依赖血源产品和进口重组产品。血源产品供给有限,并且存在相应的感染风险;进口的重组八因子,价格相对昂贵。
直至2021年7月神州细胞的安佳因作为国产第一款重组凝血Ⅷ因子获批上市,打破了进口垄断,其加速商业化推广,并通过慈善援助项目进一步减轻部分贫困患者的经济负担,提高药物的可及性;之后,正大天晴的注射用重组人凝血因子Ⅷ等产品也相继提交了上市申请。
加之,自2018年血友病被国家列入《第一批罕见病目录》以来,血友病的诊疗取得了较大进步,以及医保为罕见病患者等特殊群体提供了更为全面的用药保障,使得血友病的按需治疗需求,加速释放。
一场轰轰烈烈的国产替代,正在血友病领域上演。这可以从神州细胞的业绩表现窥得一二。2022年、2023年,神州细胞的营收分别为10.23亿元、18.87亿元,今年一季度延续高增长的同时,更是扭亏为盈。
/ 02 /
预防市场有待释放
这还只是开始。
有一句古话“上工治未病”,意指最高明的医生能够预防疾病的发生,而不是仅仅治疗已经发生的疾病。这一理念在血友病的防治层面,体现的淋漓尽致。
数据显示,国内血友病的致残率高达70%,三分之二的患者成年后,都会有关节肌肉致残,影响正常的生活和工作能力。如果说血友病1.0时代的治疗目标,是避免严重出血死亡,维持生命;2.0 时代的目标,则是减少出血减缓残疾,治疗方案以按需治疗为主,辅以低剂量预防治疗;而3.0 时代则追求零出血,患者像正常人一样的生活。
当中国血友病患者还在解决“救命”问题的时候,欧美发达国家早已经实现了血友病患者像正常人一样外出,参加户外活动:2015年,英国血友病患者亚历克斯-多塞特,一小时骑行52.937公里,成为世界一小时骑行最快的人。
在英国和俄罗斯等国家,接受预防治疗的总体重症儿童患者占比已经达到90%以上,血友病治疗市场非常成熟。而中国接受预防治疗的重度患者比例,相比人均GDP不及中国的巴西也仍有较大差距。
根据国家统计局和世界血友病联合会统计预测,目前我国血友病患者人数达到14万人,由于人凝血因子VIII供不应求且价格昂贵,我国血友病患者多为按需治疗,接受预防性治疗的患者仅占病人总数的2-3%。
眼下,国内仍处于1.0时代与2.0时代的交替阶段,血友病治疗需求加速释放。
从药物经济学的角度,虽然预防性治疗费用较高,但能明显减少出血、致残、住院手术、改善患者生活质量,是一种比按需治疗更具性价比的治疗方案。
随着多方共付体系的形成与完成,以及治疗理念的跃迁,越来越多患者从按需治疗转向更高疗效的较高剂量预防及个体化的预防治疗,将为血友病药物市场规模带来进一步的扩张。
/ 03 /
未来的新赛点
综合来看,尽管血友病是罕见病,但其商业价值不可小觑。
据第三方机构数据显示,中国血友病用药市场预计2023年将达到55.2亿元人民币,2030年将达到141亿元人民币,期间年化增长率为22.5%。
这是属于所有入局者的机会。短期来说,药企需要加强商业推广、患者教育,加速血友病治疗理念的转变,并通过产业化布局不断提高自身竞争实力,进而满足更多患者的需求,在激烈的竞争中,拿下更多的市场份额。
着眼未来,这场未完的竞赛还有两个新赛点。
其一,满足临床对于更长效、更安全的药物需求。
在市场眼中,替代治疗在很大程度上缓解了血友病患者的症状,因此在市场中占据了主导地位,但现有治疗方式也存在明显的弊端。如凝血因子在体内的代谢时间较短,大约在12小时至20多小时间,因此患者一般需要每周输注2-3次凝血因子来防止出血。
输注频率高、治疗依从性差,导致无法保证持续足量预防治疗而残疾率高等问题。而相比海外市场,国内尚无自主研发的长效血友病药物。
未来,谁能通过技术研发,抢占国内长效重组凝血因子市场,也将在血友病领域占据一席之地,甚至进军海外。这或许正是腾讯投资晟斯生物的逻辑,毕竟,其产品若顺利获批上市,将可能成为中国首个长效重组凝血八因子产品。
其二,关注血友病的“终极”之解。
血友病本质是一种基因缺陷导致的疾病,理论上基因治疗或许才是最终的解决方案。通过输注正确的基因,使其在体内表达凝血因子,理论上可以使患者通过一次性的治疗实现凝血因子的永久表达,从而达到一次输注、终身治愈的目标。
目前,已经获批上市的相关基因疗法达三种。
其中,辉瑞的Beqvez今年1月在加拿大获批上市,4月份在美国获批上市。根据研究者公开信息,最早接受基因治疗的一例血友病B患者已经达到接近十年的长期表达,目前基因治疗血友病至少能够保持凝血因子表达5-10年以上,但距离终生表达的期望还存在差距。
而相比预期差距,基因疗法最大的bug在于,价格过于昂贵。BioMarin的全球首个获批的血友病A基因疗法,定价约300万美元,合2000多万人民币一针,去年一年只卖了3个患者。去年一年在欧美找到3个患者接受治疗,公司正在考虑剥离该药物。
这本质上反映了血友病患者,对天价一针治愈的需求没有药企想象中那么强。毕竟,血友病不是无药可医,八因子虽然有频繁打针的缺点,但总体上还是相比于基因治疗更有性价比的治疗选择。
尽管困难重重,但全球药企对血友病的基因疗法保持较高的研发热情,除已上市药物,目前针对血友病基因疗法的管线超15条,其中国内药企天泽云泰、至善唯新的管线处于临床II期。
当然,考虑到现实问题,这场竞赛真正的赛点只有一个。那就是,通过多方共同努力,药企研发更便捷有效的治疗药物、政府不断完善患者保障制度、社会提升对血友病的认知等,共同推进血友病治疗真正走向3.0时代。
文/武月
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6月4日,江苏晟斯生物制药有限公司发生工商变更,股东新增腾讯旗下Tencent Mobility Limited和上海张江集团旗下上海张科禾润生物医药创业投资合伙企业(有限合伙)。资料显示,晟斯生物是一家血友病创新药公司。
图源:天眼查
近期晟斯生物获得数亿元D轮融资。此前曾获得8亿人民币的B轮融资。去年公司透露今年根据市场及监管政策等情况适时提交IPO申请。
图源:企查查
江苏晟斯生物制药有限公司成立于2020年4月,是一家创新药物研发商,聚焦全球血友病、代谢疾病和抗肿瘤等领域未被满足的临床需求。其自主研发的四款血友病长效药物已进入临床和产业化阶段。
2023年6月,公司的注射用长效重组凝血八因子-FC融合蛋白(FRSW107)的上市申请获得CDE受理,用于12岁以上青少年与成年人先天性八因子缺乏的血友病A患者的出血控制,也可满足1周2次给药频率的预防治疗需求。
图源:江苏晟斯生物官网
FRSW107是首款国产长效重组凝血八因子产品1类新药,有望在2024年上半年获批上市。如该款具有自主知识产权类生物创新药顺利获批上市,将打破国内尚无长效重组凝血因子上市的局面,提升血友病患者用药的技术迭代和药物可及性。
据《中国血友病诊治报告2023》,血友病是一种罕见的X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,临床表现为关节出血、关节肿胀等,有致残风险。血友病可分为血友病A和血友病B 2种,前者因为缺乏凝血因子Ⅷ(八因子),后者为缺乏凝血因子Ⅸ(九因子)。
在全球罕见病中,血友病是第一大病种。全球血友病患者接近100万人,而中国血友病患者约有14万人。
目前血友病的治疗方案包括凝血因子替代疗法和非因子疗法。替代治疗(含凝血因子和艾美赛珠单抗)在一定程度上缓解了血友病患者的症状,在血友病治疗市场占据了主导地位,然而现有治疗方式依旧存在代谢时间较短、用药频次较高等弊端。
眼下,国内尚无自主研发新药,只有进口药和生物类似药,进口药价格昂贵,患者负担大,而且进口的只是短效药,患者需要每周三次以上注射,不能满足长效需求。
资料来源:公司招股说明书
除已上市药物,目前全球药企针对血友病基因疗法的管线超15条,其中国内药企信念医药的BBM-H901处于临床III期,天泽云泰、至善唯新的管线处于临床II期。
产品
研发企业
研发进度
SB-525
Sangamo/辉瑞
临床Ⅲ期
SPK-8011
Spark Therapeutics
临床Ⅲ期
BBM-H901
信念医药
临床Ⅲ期
DTX-201
拜耳
临床Ⅱ期
ASC-618
ASC Therapeutics
临床Ⅱ期
SHP-654
Baxalta
临床Ⅱ期
TI-168
Teralmmune inc
临床Ⅱ期
BAX-335
Baxalta
临床Ⅱ期
Verbrinacogene
setparvovec
Freeline Therapeutics
临床Ⅱ期
VGB-R04
天泽云泰
临床Ⅱ期
ZS-801
至善唯新
临床Ⅱ期
全球针对血友病的基因疗法临床Ⅱ期以上管线|来源:博药
End
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2024 ASCO| 默沙东/科伦TROP2 ADC、信达、礼新CLDN18.2 ADC数据公布
3月13日,勃林格殷格翰与“中国血王”上海莱士达成合作,为后者的血友病创新药物SR604注射液提供工艺转移及临床生产制造服务。3月14日,阿斯利康以10.5亿美元收购罕见病疗法公司Amolyt,将治疗甲状旁腺功能减退症的Eneboparatide(AZP-3601)收入囊中。更早前的2月27日,诺和诺德以总价14.6亿美元与Neomorph达成合作,共同开发和商业化治疗心血管疾病和罕见病的分子胶降解剂。这三项交易看似没有任何关系,但定睛一看就会发现,巨头们都押注了同一个方向——罕见病领域。01MNC巨头为何联手“中国血王”?去年10月,勃林格殷格翰(BI)在“中国研发日”上宣布,未来五年计划在华人药业务研发投入超35亿人民币。如今,BI开始用实际行动兑现承诺。但BI作为一家拥有近140年历史的MNC巨头,为何会与从事血液制品业务的“中国血王”达成合作?实际上,勃林格殷格翰在中国市场的投入早已开始。追溯到2018年,当许多MNC巨头都趋向欧美市场时,BI选择打破常规,启动了“中国纳入”(China IN)项目,率先将中国全面纳入全球早期临床开发研究。如今,BI已在中国落地多个管线,包括新型PDE4B抑制剂BI1015550、高效口服小分子MDM2-p53拮抗剂Brigimadlin(BI907828)、DLL3/CD3双抗BI764532、Iclepertin(GlyT1i)和新型抗肥胖药物Survodutide(GCGR/GLP-1R双重激动剂),涉及肿瘤、自免、精神分裂症和肥胖等多个疾病领域。此次BI与上海莱士达成的重磅合作,是针对血友病创新药物SR604注射液。SR604是一种人源化高亲和力结合人活化蛋白C,特异性抑制人活化蛋白C抗凝血功能的单克隆抗体制剂,其优势在于每4周一次的皮下注射预防治疗,相比目前国内外血友病的常规预防治疗(每周2-3次静脉注射血源或重组凝血因子),更具依从性优势。就在本月初,SR604获国家药监局批准开展临床试验,用于血友病及先天性凝血因子Ⅶ缺乏症患者出血发作的预防治疗。目前全球尚无与该药物同靶点的产品上市,市场先发优势显著。除药物自身优势显著外,上海莱士在血液制品领域的实力,也是促成此次交易的关键。作为“中国血王”,上海莱士一直专注于血液制品业务,产品覆盖了白蛋白类、免疫球蛋白类及凝血因子类三大类,是国内同行业中凝血因子类产品种类最为齐全的生产企业之一,早已在凝血领域打造了强劲优势。如今切入血友病创新药物的研发,也是水到渠成的事情。更何况,血友病药物本就有着可观的销售表现。02罗氏摘得血友病“药王”,基因疗法登上历史舞台血友病是一种罕见的遗传性疾病,分为血友病A(甲型血友病)和血友病B(乙型血友病),其中前者占比高达80%-85%。血友病的患者人数不在少数。根据弗若斯特沙利文数据,全球血友病患病人数复合增长率为1.3%,从2015年的74.2万上升到2019年的78.3万,预计到2030年患者人数将增长到89万人。在已获批的药物中,除罗氏9/10因子双抗Hemlibra(艾美赛珠单抗)外,大多数药物类型主要为重组凝血八因子,如今全球已获批20款左右,竞争相当激烈。罗氏开发的艾美赛珠单抗,是近20年来FDA批准的首个用于治疗A型血友病的新药,2023年实现销售额达41.47亿瑞士法郎,同比增长16%,在罗氏畅销产品榜单中排名第二,并摘得血友病“药王”宝座。除上述两种药物外,在罕见病领域具有功能性治愈潜力的基因疗法,也登上历史舞台。2022年8月,BioMarin研发的Roctavian(Valoctocogene roxaparvovec)获批上市,用于治疗无FVIII因子抑制剂史且AAV5抗体阴性的严重血友病A成人患者;11月,美国FDA批准UniQure开发的Hemgenix(Etranacogene dezaparvovec),用于治疗18岁及以上血友病B患者。这意味着,针对血友病A和血友病B的基因疗法均已面世。辉瑞相当看好基因疗法,一口气布局了3条管线,其中从Spark Therapeutics引进的Beqvez(Fidanacogene elaparvovec,SPK-9001),已于今年1月在加拿大获批上市,用于治疗18岁或以上中重度至重度乙型血友病成人患者。此次批准是基于一项积极的III期研究:接受Beqvez治疗三个月,出血率可减少71%。目前,Beqvez已在美国、欧洲处于上市审评阶段,预计今年二季度揭晓结果。另一条管线Marstacimab(PF-06741086),通过靶向组织因子途径抑制剂(TFPI),可用于治疗血友病A和血友病B患者,而且无需考虑患者体内是否存在对外来凝血因子产生的中和抗体。目前,Marstacimab的关键临床III期试验已达到主要终点:与在导入期内接受按需治疗因子替代静脉治疗的患者队列相比,出血率降低92%,与接受预防性治疗队列相比,年化出血率降低了35%,均显示出优越性。此前,Marstacimab已获得FDA授予快速通道资格,若顺利获批,将可能成为首款只需每周一次皮下注射的血友病B疗法,同时也是首款按固定剂量给药的血友病A或B药物。辉瑞和Sangamo共同研发的Giroctocogene fitelparvovec(SB-525),是一款肝靶向AAV(腺病毒相关载体)的基因疗法,目前正在开展针对中度或重度A型血友病成年男性的III期研究,预计今年上半年获得顶线数据,下半年向FDA提交BLA。03国内药企征战血友病赛道面对如此巨大的市场蛋糕,国产药企必然不会错过。我国血友病患者众多且呈现持续增加的趋势。根据《血友病A诊疗指南(2022年版)》,2022年国内血友病患病人数为14.6万人,其中80-85%属于甲型血友病。另外,根据弗若斯特沙利文预测,中国血友病用药市场将于2026年达到115亿元,成为百亿赛道。目前,国内获批的血友病药物主要为重组凝血八因子,且以进口产品为主,其中神州细胞凭借国产首个重组八因子安佳因(重组人凝血因子VIII)抢得了一席之地,并且在首个完整销售年度即成为销售额10亿量级的市场重磅产品。得益于安佳因销售收入的持续增长,神州细胞预计2023年交出亮眼的成绩单:实现总营收18.5亿元至19.1亿元,同比增长81.12%到86.98%,同比减少净亏损21.19%到26.98%。如今,也有一些国产药企想进场“分蛋糕”,从FVIII/vWF-XTEN融合蛋白、TFPI单抗、Ffactor X激活剂等方向研发血友病新药,进度领先的有晟斯生物、康宁杰瑞、舒泰神。其中,晟斯生物自主研发的注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白(FRSW107),能有效延长半衰期,实现3天一次给药或一周两次给药,是首款国产长效重组凝血因子VIII产品1类新药。2023年6月,晟斯生物向国家药监局提交了FRSW107的上市申请,用于12岁以上青少年与成年人先天性八因子缺乏的血友病A患者的出血控制,有望在今年上半年获批上市。康宁杰瑞布局的KN057,是一种靶向组织因子途径抑制物(TFPI)的单克隆抗体,可维持凝血酶水平,达到预防出血的作用,具有半衰期长、皮下注射等特点,目前已启动预防治疗血友病的III期临床研究。2023年9月,康宁杰瑞将KN057在大中华区的权益授予远大生命科学全资子公司远大蜀阳,将获得最高人民币5亿元的权益付款(包括首付款和里程碑款)及分级销售提成。需要注意的是,外资巨头已在抗TFPI药物赛道领先一步。其中,诺和诺德的Concizumab(康赛珠单抗)已于2023年9月在日本获批上市,用于有凝血因子VIII或IX抑制剂的先天性血友病患者出血倾向的抑制。III期试验数据显示:康赛珠单抗可使血友病A患者的自发性和创伤性出血减少86%,使血友病B患者的出血减少79%。另外,辉瑞的Marstacimab(马塔西单抗),针对血友病A和血友病B的III期临床试验已达到主要终点,与按需静脉注射凝血因子相比,能使患者年出血率(ABR)降低92%。舒泰神研发的凝血因子X激活剂STSP-0601,已于2023年11月取得Ib/II期临床研究总结报告,治疗伴抑制物血友病A或B患者出血事件的疗效显著,有效止血率>94%,而且安全性良好,试验过程中未发生与药物相关的SAE,无血栓栓塞事件发生,未发现与试验药物相关的抗药抗体产生。可见,国产药企的血友病新药已处于临床后期阶段,未来几年将迎来收获期。04结语总体来看,MNC巨头们之所以争相押注罕见病领域,特别是血友病这一细分赛道,既源于罕见病药物市场巨大的潜力,也因为这些疾病领域仍存在大量未被满足的临床需求。而在这股全球的热潮中,国产药企也嗅到了这一领域的机会。尽管外资巨头在某些方面已领先一步,但国产药企也在不断努力追赶,有望在未来几年取得突破性进展。参考资料1.各家公司的财报、公告、官网2.《有望成为首款!只需一周接受一次治疗,辉瑞长效血友病疗法达3期关键试验主要终点》,药明康德,2023-05-313.《跨国药企争夺血友病赛道,诺和诺德3期临床数据不敌辉瑞》,中为股权投资,2023-06-30
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