Jiangsu Shengsi Biopharmaceutical Co., Ltd.

动脉网第一时间获悉，近日，成都先衍生物技术有限公司(以下简称“先衍生物”)完成近亿元新一轮融资。此轮投资由怀格资本领投，中科创星、生物城菁创、华博器械、钧天创投、德厚投资、曹家铭等新老股东跟投。此次融资将主要用于推动先衍生物的小核酸新药管线临床进展，进一步扩充临床前管线及人才团队。 先衍生物已经构建了寡聚核酸药物化学修饰和偶联、肝外化学递送和肝细胞递送技术平台，聚焦于大病慢病领域。公司通过自主创新和合作，开发了多个研发管线，涵盖血压、血脂、血糖异常等代谢心脑血管疾病和中枢神经系统疾病。全球首个治疗严重高甘油三酯血症的Lipisense项目已经进入临床一期阶段；用于长效治疗高血压的项目即将进入临床阶段。先衍生物成功完成此轮融资，将为公司下一步快速发展提供有力支持。 怀格资本投资主管合伙人杜江波博士表示：“小核酸药物作为创新药物领域的革命性技术，有望克服小分子和抗体存在的部分靶点难以成药和药效不足的难题，成为生物医药第三次革命的中坚力量。我们认为，随着国内老龄化的速度加快，心血管和代谢疾病等慢性疾病需要新一代疗效更佳的药物，小核酸药物将是未来解决这类临床需求的重要手段。先衍生物作为该赛道的重要参与者，管线布局聚焦，团队技术扎实，执行力强，在小核酸药物领域拥有丰富的项目合作经验，具备快速商业化的潜力，未来将能够通过多种合作方式加速项目推动和公司发展。怀格资本很高兴能与先衍生物团队合作，我们将推动相关产业资源的合作，加速推进符合临床需求的创新药物上市，早日造福患者。” 先衍生物董事长兼总经理万金桥博士表示：“公司在创新药行业遭遇资本寒冬时期能够顺利完成新的融资，难能可贵。感谢各位新老股东对先衍生物的认可和支持，以及对中国的小核酸新药事业的信心。也感谢先衍生物的每一位同事的坚持和奋斗！我们将不断努力，加速原创新药项目进展，早日造福患者；同时继续创新，完善技术平台，为小核酸新药研发贡献力量，为股东创造更大价值，为员工创造更广阔舞台。” 关于怀格资本 怀格资本成立于2017年，由王锴先生创立，在上海、成都设有办公室。是一家专注于医疗健康及生物技术领域的专业投资机构，团队具有丰富的产业背景及创业/股权投资、资本化运作的经验。已投资瑛泰医疗(1501.HK)、可孚医疗(301087.SZ)、维立志博、志道生物、瑞思普利、晟斯生物、华健未来、瑞一科技、君赛生物、易能生物、亚飞生物等30多家优质企业。 本着“远怀近集，格物致知”的精神，基于“VC投资”+“产业赋能”双轮驱动的投资策略，为投资人与被投企业创造最大的投资价值。 关于先衍生物 成都先衍生物技术有限公司(Leaderna Therapeutics Ltd)是一家由上市公司前高管与海外高层次引进人才共同创建的生物技术公司。公司于 2022年正式成立，聚焦寡聚核酸相关核心技术创新与新药开发，组建了高 水平研发团队。公司在代谢及心脑血管、免疫与慢性炎症等领域建立了小核酸新药管线，旨在开发具有潜在同类最佳(Best in class) 或全球首创 (First in class) 的小核酸新药。 *封面图片来源：123rf 如果您想对接文章中提到的项目，或您的项目想被动脉网报道，或者发布融资新闻，请与我们联系；也可加入动脉网行业社群，结交更多志同道合的好友。 近 期 推 荐 声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。 动脉网，未来医疗服务平台

来源：药融云新药笔记，更多新药内容点击上方名片☝︎关注药融云新药笔记。 1.全球首个CSF-1R抗体axatilimab批准上市，用于治疗移植物抗宿主病 8 月 14日，syndax和incyte联合宣布美国食品药品管理局(FDA) 已批准其CSF-1R单克隆药物Niktimvo™ (axatilimab-csfr) ，用于治疗慢性移植物抗宿主病 (GVHD)的治疗，其成为全球第一款上市批准上市的CSF-1R单克隆抗体药物。Niktimvo™ (axatilimab-csfr)是高亲和力的CSF-1R抗体药物，亲和力为4-8 pM，抗体亚型为igG4，基于CSF-1R在炎症通路中的重要作用，带来了新的治疗选择。2021年9月，Syndax公司和Incyte宣布达成一项超6亿美元合作，共同开发和商业化axatilimab用于治疗cGVHD和其他纤维化疾病。此前axatilimab已经获美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗慢性GVHD和特发性肺纤维化（IPF）患者。FDA的批准是基于名为AGAVE-201的随机、开放标签，多中心临床试验。该试验评估了3种剂量的Niktimvo治疗复发或难治性cGVHD患者的效果，他们在接受至少两种前期全身性治疗后仍然需要额外治疗。主要疗效终点为总缓解率（ORR），在接受推荐剂量的79名患者中，Niktimvo的ORR达到75%（95% CI，64，84）。达到首次缓解所需的中位时间为1.5个月。中位缓解持续时间为1.9个月（95% CI，1.6，3.5）。在获得缓解的患者中，60%的患者至少12个月没有死亡或者接受新的全身性治疗。CSF-1R还具有广泛的应用前景，涵盖肿瘤、炎症相关疾病和骨骼相关疾病等多个领域。 2.晟斯生物长效重组凝血因子VIII上市申请再次被拒，用于治疗血友病 8月14日，NMPA官网公示的药品通知件送达信息显示，晟斯生物的注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白的上市申请被拒绝。晟斯生物在血友病领域布局了多款凝血因子（FVIIa，FⅧ，FIX）融合蛋白，其重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白 （FRSW107，重凝贝®）有望成为首个国产长效重组八因子。FRSW107(重凝贝®）是国产长效化的注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白，采用“双头同源二聚Fc融合技术”，将重组人凝血因子VIII与人IgG2亚型的Fc片段形成融合蛋白，提高半衰期，可实现3天一次或一周两次给药。如此一来，可以改善血友病A患者的用药体验和生活质量。FRSW107的临床研究表明：1）FRSW107的止血疗效优秀和良好率，98.9%；2）半衰期长达20-22小时，可满足1周2次预防治疗；3）FRSW107的预防疗效非常优秀。临床研究期间，65%患者没有发生出血事件，患者年化出血率中位数为0，远远低于入组前的历史数据（26）；4）FRSW107安全性表现优异，临床研究期间，所有入组患者均未检测到抑制物。2021年12月23日，晟斯生物宣布FRSW107的上市申请已获得NMPA受理，用于先天性凝血因子Ⅷ缺乏的血友病A患者的出血控制和预防治疗。2022年11月30 日，晟斯生物因产品开发战略的优化，已主动撤回FRSW107的上市申请（12岁以上青少年与成年人用药），将完成技术资料的补充研究，并重新提交FRSW107产品的上市许可申请。2023年6月21日，CDE官网显示，晟斯生物FRSW107再次提交的上市申请获受理。 3. 43亿美元收购获得！吉利德PPARδ激动剂seladelpar获FDA加速批准上市 8月14日，吉利德宣布，FDA已经加速批准旗下选择性过氧化物酶体增殖物活化受体δ（PPARδ）激动剂seladelpar（商品名为Livdelzi）上市，联合熊去氧胆酸（UDCA）治疗对UDCA应答不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC），或者单药治疗对UDCA不耐受的PBC患者，同时不建议患有或发展为失代偿性肝硬化的患者使用Livdelzi。Livdelzi为一款口服的强效选择性过氧化物酶体增殖物活化受体δ（PPAR δ）激动剂。PPARδ表达在肝脏的多种细胞类型中，临床前数据表明，它对调控胆汁酸合成、炎症、纤维化过程的多种基因有调节作用。该药物曾于2019年2月获得美国FDA授予突破性疗法认定，用以治疗PBC。该疗法原由CymaBay公司所研发，吉利德科学在2024年2月与该公司达成总金额达43亿美元的收购协议，进而囊获此款疗法。本次获批主要是基于关键III期RESPONSE研究积极数据。该研究中，seladelpar治疗组在生化反应主要复合终点（Seladelpar组为62%，安慰剂组为20.0%，p<0.0001）、12个月时碱性磷酸酶（ALP）正常化Sseladelpar组为25.0%，安慰剂组为0%，p<0.0001）等关键次要终点方面较安慰剂组均取得了优于安慰剂的结果。此外，对于持续12个月中度至重度瘙痒患者，在接受Seladelpar治疗六个月后瘙痒症状也有显著改善。今年5月，吉利德还公布了开放标签研究ASSURE数据。截至2023年6月29日，在完成12个月治疗的148例患者中，有70%患者达到了具有临床意义的复合终点。Seladelpar组有37%的患者的ALP恢复正常，平均降低44%。而在完成24个月治疗的20例患者中，同样有70%的患者达到了复合终点，有25%患者ALP恢复正常。新闻稿指出，Seladelpar是首个也是唯一一个较安慰剂在ALP正常化、关键生物标志物以及瘙痒等有统计学显著改善的疗法。 4.百济神州IRAK4 PROTAC新药BGB-4503获批临床，针对特应性皮炎 8月14日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，百济神州1类新药BGB-45035片获批临床，拟用于治疗中重度特应性皮炎。BGB-45035是百济神州开发的一款IRAK4 CDAC（IRAK4 PROTAC），正被研究用于治疗各类自身免疫性疾病。据报道，该药物具有潜力诱导更深、更快的IRAK4降解，并且细胞因子抑制作用更强，是百济神州在自有CDAC平台上研发的第二款靶向降解剂。今年6月，百济神州在Clinicaltrials网站登记了一项临床试验（NCT06342713）。该研究是一项评估健康参与者单次和多次递增剂量BGB-45035的安全性、耐受性、药代动力学和药效学以及食物效应的Ⅰ期研究，预计入组92人。IRAK4是一种支架激酶，处于先天性免疫反应与适应性免疫反应的交汇点，通过其激酶活性和支架功能执行多重作用。有研究表明，IRAK4是Toll样受体（TLRs）和IL-1受体介导的炎症发生中的关键性蛋白。IL-1和toll样受体在针对病原体入侵免疫反应中扮演着关键角色。这些信号通路的异常是多种炎症性疾病的潜在机制，包括类风湿性关节炎、特应性皮炎等等。值得一提的是，在靶向IRAK4的蛋白降解剂领域，由Kymera Therapeutics和赛诺菲（Sanofi）共同开发的KT-474（SAR444656）在今年3月还被知名媒体列入2023年度十大“明星”小分子。 5.科伦博泰靶向TROP2 ADC「芦康沙妥珠单抗」拟纳入优先审评，针对非小细胞肺癌 8月14日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，科伦博泰注射用芦康沙妥珠单抗拟纳入优先审评，用于经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）和含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌成人患者。芦康沙妥珠单抗（注射用SKB264）是科伦博泰与默沙东（MSD）联合开发一款靶向TROP2的ADC。该产品已经先后4次被CDE纳入突破性治疗品种，分别针对：局部晚期或转移性三阴乳腺癌、局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌、局部晚期或转移性HR阳性/HER2阴性乳腺癌、PD-L1阴性三阴性乳腺癌。2023年11月，该药的上市申请被CDE纳入优先审评，用于既往至少接受过2种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者。本次该产品再次被CDE拟纳入优先审评，针对EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。2023年6月，科伦博泰宣布在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会以壁报形式公布了芦康沙妥珠单抗用于经治的局部晚期或转移性NSCLC患者的2期拓展研究数据。研究人员认为，在经过多线治疗的NSCLC患者，尤其是EGFR突变患者，芦康沙妥珠单抗展示出令人鼓舞的、可持续的抗肿瘤活性和可控的安全性，主要不良反应是临床常见的血液学毒性。 6.君实生物1.5亿元合作开发！PI3Kα抑制剂RP903获批两项临床，针对PROS 8月14日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，君实润佳申报的1类新药RP903片获批两项临床试验默示许可，拟开发治疗PIK3CA相关过度生长综合征（PROS）。RP903片（JS105）是润佳医药在研的一种口服小分子PI3Kα 抑制剂。PI3K/AKT/mTOR信号通路是人类癌症中失调几率较大的途径，而编码PI3Kα的基因PIK3CA突变又是该通路中最常见的突变。PI3Kα突变后能持续刺激下游AKT信号通路，使细胞不依赖生长因子增殖，增加细胞侵袭和转移能力。目前PIK3CA基因已在多种肿瘤中均报道有突变，这使得PI3Kα成为药物研发领域中极为重要的靶点。2019年2月，君实生物与润佳医药签署《技术转让及合作协议》，以每个药物项目1.5亿元技术转让费获得了润佳医药科技2款药物的50%权益。这2款药物分别为泛CDK抑制剂JS104和PI3Kα抑制剂JS105。此前，RP903已在携带PIK3CA突变的乳腺癌细胞系中显示出抑制PI3K通路的潜力，并具有抑制细胞增殖作用。2022年5月，该产品在中国获批临床，拟用于治疗PIK3CA突变的晚期恶性实体肿瘤。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，君实润佳目前正在开展一项评估JS105联合其他抗肿瘤治疗在晚期实体瘤患者中的1b/2期临床研究，以及一项JS105在晚期恶性肿瘤患者中的1/1b期临床研究。 END 本文为原创文章，转载请留言获取授权  近期热门资源获取 后台回复关键词“报告”，获取数十篇药融云出品独家报告 后台回复关键词“CSCO”，获取2023CSCO指南 后台回复关键词“ASCO”，获取2023ASCO分癌种摘要 后台回复关键词“2022首仿”，获取2022年首仿药物获批名单 后台回复关键词“医保”，获取2022年医保目录    联系我们，体验药融云更多专业服务 会议 合作 园区 服务 数据库 咨询 定制 服务 媒体 合作 点击阅读原文，申请药融云企业版免费试用！

2024年8月14日，晟斯生物重组凝血因子VIII的上市申请收到通知件，意味着未获得批准。 此前的2021年，晟斯生物首次递交重组凝血因子VIII的上市申请，2022年收到通知件。2023年，晟斯生物再次递交重组凝血因子VIII的上市申请，此次仍未获得批准。除了FRSW107外（每周注射2次），晟斯生物每周一针的FRSW117已经启动三期临床。 赛诺菲的ALTUVIIIO为全球首款每周一次的超长效重组凝血因子VIII，美国上市后快速放量，2024年上半年销售额2.8亿欧元，同比增长近14倍。 ALTUVIIIO采用Fc融合、XTEN两种长效技术来延长半衰期。晟斯生物的FRSW117则采用Fc、PEG修饰两种技术来延长半衰期。 神州细胞的重组八因子为国产首款，2023年公司18.87亿元年营收主要来自该产品。2023年，正大天晴、国药集团蓉生药业的重组八因子也陆续上市。晟斯生物FRSW107两度折戟，已经失去先机，只能寄望于每周一针的FRSW117。不过，新技术已经陆续取得突破，罗氏FIX/FX双抗为全球最畅销的血友病药物，赛诺菲的AT siRNA已经申报上市，血友病基因疗法也陆续进入商业化阶段。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。