更新于:2023-10-01

DYNE-101

概要

基本信息

药物类型
反义寡核苷酸、抗体核酸偶联药物
别名
DYNE-101、DYNE 101
靶点
DMPK(DM1 protein kinase)
作用机制
DMPK调节剂(DM1 protein kinase modulators)、RNA干扰
治疗领域
神经系统疾病、遗传病与畸形、皮肤和肌肉骨骼疾病
在研适应症
肌强直性营养不良
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发状态(全球)临床1/2期
首次获批日期(全球)-
最高研发状态(中国)-
特殊审评孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (美国)

研发状态

适应症最高研发状态国家/地区公司
肌强直性营养不良临床2期英国
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临床结果

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研究
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