Ulixacaltamide

据Evaluate统计，2026年最具潜力上市的十大新药，到2032年总共有望创造459亿美元的年销售额。 2026年注定将成为“超级重磅新药”密集落地的一年。诺和诺德的CagriSema和礼来的orforglipron——两款瞄准肥胖与2型糖尿病这两个长期热门赛道的候选药物——预计在上市六年内有望分别达到172亿美元和118亿美元的年销售规模。 在它们之后，榜单其余八款药物的销售预期则出现明显“断崖式”下滑，主要集中在17亿至25亿美元区间。这些产品来自吉利德科学、强生、阿斯利康等药企，覆盖乳腺癌、特发性震颤等多个疾病领域。虽然体量不及前两名，但依然属于“重磅炸弹药物”。 图源：shutterstock 以下为2026年最受期待的十大新药完整榜单： 药品：CagriSema 公司：诺和诺德 适应症：肥胖症、2型糖尿病 今年榜单第一名是来自诺和诺德的CagriSema，若能如期获批上市，该产品在上市六年内年销售额可能突破170亿美元。 CagriSema是一款每周一次注射给药的复方制剂，包含2.4 mg司美格鲁肽和在长效胰淀素类似物Cagrilintide。诺和诺德已于去年年底向FDA提交上市申请，拟用于超重或肥胖成人减重，且伴有至少一种与体重相关的合并症，包括2型糖尿病、阻塞性睡眠呼吸暂停、心血管疾病等。 本次上市申请主要基于两项大型临床研究数据，这些研究在数千名患者中对比了CagriSema与单用司美格鲁肽、Cagrilintide及安慰剂的疗效，随访周期为68周。 在首项试验中，坚持治疗的患者平均减重22.7%。尽管这一结果明显优于其他组，但在2024年底数据公布时，由于未达到此前公司预测的25%以上减重水平，市场情绪骤然转冷，诺和诺德股价一度暴跌约20%。 几个月后，第二项研究数据显示，CagriSema治疗组平均减重15.7%，公司股价再次承压。 尽管如此，诺和诺德依然对CagriSema前景充满信心，尤其是在其努力缩小与GLP-1头号竞争对手礼来的差距之际，该公司表示，约23%的减重幅度优于目前已上市疗法，同时药物耐受性表现不错。 围绕CagriSema的后续开发仍在推进中，包括重新优化剂量递增方案和延长治疗周期能否进一步提升减重效果等。此外，诺和诺德还在开发高剂量版本“CagriSema Forte”，采用7.2 mg司美格鲁肽剂量（目前正接受FDA审评）。此前数据显示，该剂量在72周后的减重幅度接近21%，而现有2.4 mg剂量为17.5%。 药品：Orforglipron 公司：礼来 适应症：肥胖症、2型糖尿病 如果礼来的口服GLP-1受体激动剂Orforglipron获得FDA批准，美国肥胖药市场的“第二回合竞争”将正式打响。随着诺和诺德今年初启动了口服减重药上市，礼来将再次与老对手正面交锋，争夺下一轮GLP-1增长。礼来预计Orforglipron会在第二季度获批。 礼来的Orforglipron与诺和诺德的口服Wegovy同属GLP-1受体激动剂，但两者在分子结构上存在本质差异：前者为小分子药物，后者为肽类药物。因此，从理论上讲，Orforglipron在规模化生产方面可能优于司美格鲁肽片剂，具有明显的成本优势。此外，由于Wegovy片剂必须空腹服用，而Orforglipron没有这一限制，在更广泛人群中具备使用便利性优势。 除此以外，礼来还有机会在维持治疗领域建立领先地位。一项关键研究显示，既往通过注射型GLP-1类药物实现显著减重的患者，在转换为Orforglipron治疗后，能够维持减重成果，大部分体重不反弹。 在成功登顶注射型减重药市场后，业内普遍认为礼来有能力将Orforglipron打造成下一款畅销产品。 药品：Anito-cel 公司：吉利德科学/Arcellx 适应症：多发性骨髓瘤 Anitocabtagene autoleucel（简称为anito-cel）是吉利德与Arcellx联合开发的BCMA靶向CAR-T细胞疗法。 去年12月的美国血液学会（ASH）年会上公布的研究数据显示，在接受过至少三线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中，anito-cel的完全缓解率达到74%。在近16个月随访后，总缓解率高达96%；18个月时，无进展生存率和总生存率分别为67.4%和88%。 安全性方面，117名接受anito-cel治疗的RRMM患者中，未出现任何迟发性神经毒性事件（包括帕金森综合征、脑神经麻痹），也未报告肠炎病例。这些安全性数据被认为极具竞争优势。 今年1月的JPM大会上，吉利德CEO Daniel O’Day透露，两家公司已提交anito-cel四线治疗多发性骨髓瘤的上市申请。与此同时，O’Day还表示，双方正在推进将anito-cel前移至二线治疗的研究。Evaluate预计，如果今年顺利获批，anito-cel到2032年可实现25亿美元的年销售额。 药品：Brepocitinib 公司：Roivant Sciences 适应症：皮肌炎 Roivant Sciences在2025年底交出关键成果，证明其从辉瑞引进并重新定位的brepocitinib有望成为重磅潜力品种。 Brepocitinib是一款口服JAK1/TYK2双重抑制剂，最初在大适应症受挫后被辉瑞剥离，Roivant纳入麾下后转而将该产品聚焦在皮肌炎和非感染性葡萄膜炎（NIU）等孤儿病领域，并为此成立了子公司Priovant推进开发。 这一策略很快见效。2025年公布的III期临床显示，brepocitinib在皮肌炎多项关键终点上显著优于安慰剂，被分析师评价为“同类最佳”。今年初，该产品已向FDA申报上市。分析师预计，其在美国和日本皮肌炎市场的销售峰值可达13亿美元，若叠加其他适应症，整体规模有望超过20亿美元。 Roivant还计划在今年下半年公布brepocitinib在NIU中的III期临床结果，并在皮肤结节病等更多炎症性疾病中拓展适应症。公司认为，皮肌炎目前治疗手段仍以激素、免疫抑制剂和静脉注射免疫球蛋白为主，存在明显未满足需求，而brepocitinib作为JAK1/TYK2双靶点抑制剂，可能在疗效和可及性上优于现有JAK类药物的超适应症使用。 在竞争方面，Argenx和辉瑞等公司也在推进新疗法进入皮肌炎领域。Roivant希望率先将brepocitinib确立为皮肌炎的标准二线治疗，并借此打造一个可在多自身免疫疾病中扩展的平台型产品。 药品：Icotrokinra 公司：强生/Protagonist Therapeutics 适应症：自身免疫性疾病 Icotrokinra是强生与Protagonist Therapeutics共同开发的一款靶向IL-23受体的口服肽类药物，拟用于治疗自身免疫性疾病。 2025年7月，强生已向FDA提交了该药用于斑块型银屑病的上市申请。两家公司的目标很明确：撼动百时美施贵宝Sotyktu在口服银屑病治疗领域的“王者地位”。 此次上市申请基于四项III期临床试验数据，这些研究在疗效和安全性方面均达到主要及共同主要终点。不仅在皮损清除率和银屑病面积严重度指数方面显著优于安慰剂，在一项头对头研究中，icotrokinra还击败了当前市场标杆Sotyktu。 若获批，icotrokinra将成为首款靶向IL-23受体的口服肽类药物。鉴于IL-23受体在炎症通路中的核心作用，该药未来还有望拓展至银屑病关节炎、炎症性肠病（IBD）等多种自身免疫疾病。 强生CEO Joaquin Duato在JPM大会上表示，icotrokinra不仅限于银屑病领域，甚至有望重塑整个免疫学治疗格局。他指出，目前系统性免疫治疗的市场渗透率仅约30%至40%，而口服药将显著提升可及性，提高市场渗透率。 药品：Gedatolisib 公司：Celcuity 适应症：乳腺癌 Gedatolisib是一款静脉给药的小分子抑制剂，靶向PI3K与mTOR双通路，旨在克服内分泌耐药，是ER阳性、HER2阴性乳腺癌中的潜在新机制治疗方案。 值得关注的是，这是曾被辉瑞放弃的资产，Celcuity仅用1000万美元就将其收入了囊中。这家公司原本专注于诊断，2021年以500万美元现金加500万美元股权获得了这款泛PI3K/mTOR抑制剂的全球开发权，并由此转型进入药物研发赛道。 当时市场对这一资产普遍不看好，主要担忧来自PI3K通路相关毒性风险，以及多家公司在同类机制上的失败经验。但Celcuity坚持推进开发，并取得了让人意想不到的结果。2024年公布的关键III期临床数据显示，在二线ER+/HER2−乳腺癌患者中，gedatolisib联合氟维司群治疗显著延长了患者无进展生存期，优于单用氟维司群。 Celcuity已就PIK3CA野生型人群向FDA提交上市申请，预计今年获得审批。Evaluate预测，该药上市约六年后年销售额可达21亿美元。 药品：Ulixacaltamide 公司：Praxis Precision Medicines 适应症：特发性震颤 据统计，美国约有1000万特发性震颤患者，但目前FDA仅批准普萘洛尔一种专门用药，且不少患者疗效有限或无法耐受，治疗选择长期匮乏。 Praxis Precision Medicines正在推进的ulixacaltamide有望为这一群体带来更多选择。这是一款口服、小分子、选择性T型钙通道阻滞剂，通过抑制小脑–丘脑–皮层回路中异常神经元放电，从源头干预震颤机制。 尽管研发过程曲折——II期试验失利、III期项目一度被建议中止——Praxis坚持优化设计并继续推进。最终，两项III期试验均达到主要终点，显著改善患者日常功能表现，推动公司股价大涨。去年底，FDA还授予ulixacaltamide突破性疗法资格。目前，Praxis已完成与FDA的pre-NDA会议，预计将于2月中旬提交上市申请。 市场方面，Evaluate预计其2032年年销售额可达21亿美元，Praxis则认为在这一高度未满足需求领域，该药长期销售峰值甚至可能突破100亿美元。 药品：Baxdrostat 公司：阿斯利康 适应症：高血压 在斥资18亿美元收购CinCor Pharma三年后，阿斯利康正把baxdrostat推进为高血压领域最受关注的新药之一。该药是一款醛固酮合成酶抑制剂，通过抑制醛固酮生成来降低血压，主要面向未控制或治疗抵抗性高血压患者这一临床需求高度未满足的人群。 当初CinCor因一项中期试验未达主要终点而遇冷，阿斯利康逆势接手。2025年，阿斯利康公布baxdrostat III期研究成功结果，高管随即重申其销售峰值有望超过50亿美元；Evaluate则预测其到2032年年销售额约为20亿美元。 FDA已于2025年12月受理baxdrostat的优先审评申请，审批结果预计在今年第二季度出炉。阿斯利康认为，baxdrostat作为单药治疗的销售峰值潜力约为30亿美元，联合用药场景可再贡献约20亿美元，并已启动多项与达格列净联用的研究以扩大市场空间。 药品：Camizestrant 公司：阿斯利康 适应症：HR阳性乳腺癌 近年来，口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）在乳腺癌领域几经起伏，但随着阿斯利康camizestrant接连释放积极数据，这一赛道再次升温。 Camizestrant是一款新一代口服雌激素受体降解剂，主要用于HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌，被阿斯利康视为HR阳性乳腺癌治下一代内分泌治疗“基石药物”。 在2025年公布的III期研究中，该药达到主要终点：患者在接受芳香化酶抑制剂+CDK4/6抑制剂一线治疗过程中，一旦检测到ESR1突变，即提前切换为camizestrant联合治疗，可显著延长无进展生存期。ASCO 2025披露的数据显示，camizestrant组中位PFS为16个月，对照组仅为9.2个月，同时患者生活质量恶化风险降低约47%。 目前该药已进入监管审评阶段，此外，阿斯利康也在推进其作为单药或联合方案，在更广泛一线和辅助治疗人群中的研究。 总体而言，如果顺利获得监管批准并兑现其“治疗基石”定位，阿斯利康预计camizestrant的销售峰值最终可能超过50亿美元。短期内，Evaluate预测其到2032年年销售额约为20亿美元。 不过，该领域竞争激烈，Menarini、礼来以及罗氏等公司已有或正在推进口服SERD产品。就在罗氏公布III期阳性数据后不久，礼来的 imlunestrant（Inluriyo）已获FDA批准，用于ESR1突变型HR阳性乳腺癌，显示可将疾病进展或死亡风险降低38%。 药品：Atacicept 公司：Vera Therapeutics 适应症：IgA肾病 Vera Therapeutics正冲刺IgA肾病（IgAN）赛道的第二张入场券。其核心产品atacicept是一款同时抑制APRIL和BAFF通路的融合蛋白，旨在从源头调控异常B细胞反应和免疫复合物生成，从而减缓肾脏损伤。 该药的PDUFA日期定在今年7月，若顺利获批，将紧随大冢制药之后进入美国市场；与此同时，Vertex的同类产品povetacicept也在排队中，形成“三强争霸”格局。分析师预计，到本十年末，IgAN市场规模可达约100亿美元。 目前，大冢制药的Voyxact（sibeprenlimab）已于去年11月获批，成为首款靶向APRIL的IgAN疗法，并以每支约3万美元的定价显著抬高了整个赛道的商业预期。在此背景下，TD Cowen将atacicept在美欧日市场的销售峰值预测上调至约37亿美元；Evaluate则相对保守，预计其上市后六年左右年销售额约17亿美元。 市场竞争中，atacicept被普遍视为强有力对手之一。其潜在优势包括免疫原性较低：在Voyxact的III期试验中，约三分之一患者出现抗药抗体，而atacicept在既往狼疮研究中报告的抗药抗体发生率仅约2%。虽然FDA不建议跨试验直接比较，但这一差异仍被部分分析师视为潜在卖点。 参考信源： 1.Top 10 most anticipated drug launches of 2026 免责声明 :本文所含的信息来源于文中可靠信源，仅供读者一般参考之用，不应作为决策依据，DrG的雍熙路对因使用本文内容而造成的一切损失，不承担任何责任。部分图片来源于网络，如涉及版权问题，敬请联系我们以便采相应处理举措。 我们鼓励转发分享及合理引用本文内容，但请在引用时于明显位置标注文章来源。

2025 第四季度离子通道药物研发进展 2025年第四季度，离子通道药物研发领域取得了值得研究者高度关注的进展：从表现理想的部分药物中，我们可以观察到：从“以实验可行性为中心（proof-of-experiment）”向“以转化可行性与临床价值验证为中心（proof-of-translation / proof-of-value）”的思考变化。与此匹配的，资源投入也更加谨慎：资金更愿意投向风险边界更清晰的方向，比如运动障碍相关神经回路靶点（Cav3）以及基因证据明确的靶点（如选择性钠通道机制）；相反，对一些广谱精神病学假说驱动的方向（例如 Kv7非选择抑制机制），人们会更加理性和谨慎。 疼痛 “非阿片类镇痛药天然具备重磅潜力（blockbuster-by-default）”这一长期主导研发与投资的思路，在Nav1.8近几年波澜壮阔的叙事中，得到了市场数据实质性修正：Vertex 的 JOURNAVX（suzetrigine）获批具有明确的里程碑意义，而且并进一步验证了 Nav1.8 靶点在镇痛领域的成药性，但其商业端表现并未与市场预期匹配（2025 年第三季度营收约 1960 万美元）。这一结果提示了，当我们回到真实世界中，正直支持起产品溢价的还是在于 “临床体验与标准治疗的相对优势”而不仅仅是科学镜像中的“是否非阿片类药物”。对于起效速度相比羟考酮（generic oxycodone）等通用处方药物处于劣势的产品而言，在真实世界处方与支付体系中维持高定价与高渗透率，面临更为严苛的挑战。 Nav1.8：药代动力学（PK）的门槛和机会 Suzetrigine (JOURNAVX)：2025 年 1 月获批。 尽管该药物被认为可以覆盖全美三分之二的受保人群，但其相对迟缓的起效速度导致术后首个 2 小时内出现治疗空窗期，目前该缺口仍需依赖阿片类药物（rescue opioids）填补。 VX-993： Vertex 的 VX-993于 2025 年 8 月宣告 II 期急性疼痛临床试验失败。该药物在SPID48（48小时疼痛强度差之和）终点上未能优于安慰剂， 为Nav1.8 作为单药疗法的迭代投下了巨大阴影。 LTG-001：Latigo Biotherapeutics 的LTG-001凭借约 1.5 小时的达峰时间（Tmax），该药物已崛起为主要的竞争威胁。在急性疼痛治疗场景中，起效速度成为了决定投资回报率（ROI）的关键指标之一。 若无法突破“及时起效”的界限，意味着无法在医院临床用药规范（Hospital Protocol）中取代阿片类药物。在急性疼痛领域，“速度即质量（Speed is Quality）”。Vertex暴露出市场缺口，给了 Latigo等竞争者难得的机会。  Nav1.7：基因治疗的尝试和期待 Nav1.7在人类遗传学上获得良好的PoC，但是在过去十年，因无法解决“选择性”与“有效性”兼顾的难题而使得小分子研发屡屡碰壁。目前这对这一靶点，我们可以看到基因疗法与联合疗法两条在探索的路径。 Sangamo (ST-503)： 这款Nav1.7 表观遗传阻遏剂（Epigenetic Repressor--不改变 DNA 序列，而是通过化学修饰，如调节组蛋白或甲基化来关闭特定基因表达的技术。这里指关闭SCN9A基因以减少Nav1.7蛋白的产生） 于 2025 年 12 月获得了针对小纤维神经病变（SFN）的快速通道资格（Fast Track）。其机制是通过单次鞘内给药，直接从源头靶向SCN9A基因。 Dogwood Therapeutics (Halneuron)：Halneuron是一款基于TTX结构的传统药物， 于 2025 年第四季度完成了针对化疗诱导的神经病变性疼痛（CINP）的 IIb 期临床试验患者的入组（超过100名），顶线结果预计26年第三季度披露。面对具有“治愈潜力”的基因组治疗模式，该药物面临的挑战可想而知。Vertex： 推进联合疗法 II 期。其核心逻辑在于：同时阻断“阈值设定者”（Nav1.7）与“信号放大器”（Nav1.8),(注：Nav1.7 负责设定动作电位激发的阈值，Nav1.8 负责痛觉信号的持续与放大)。礼来（Lilly）/ SiteOne：斥资10 亿美元收购，旨在锁定高选择性钠离子通道抑制剂的化合物库，成为桌面的玩家。 Sangamo的进展是值得高度关注的。如果表观遗传阻遏机制被证实有效，它将从表型（phenotype）上彻底“治愈”小纤维神经病变（SFN），而非仅仅对症治疗。这种根治性疗效才是支撑200万美元天价疗法的依据，这一溢价是每日需服用的口服药所无法承载的。 TRP 通道：老兵不死，亦未凋零 TRPM8 (Kallyope公司)：Elismetrep（(MT-8554, K-304)）于 2025 年 12 月取得的偏头痛 IIb 期临床成功，确立了该靶点对于 CGRP 抑制剂难治性（Refractory to CGRPs）偏头痛的价值。安全性良好： 无中枢神经系统（CNS）相关的意识模糊或镇静副作用。 尽管偏头痛赛道已极度拥挤（CGRP 类药物林立），但针对 30% 的难治性群体，市场迫切需要一种非血管性、非血清素能（non-serotonergic） 的新机制药物。 TRPV1 (AlzeCure)：ACD440 外用凝胶在IIa期临床中显示，热致痛（Heat-induced pain）减轻了约 50%。这种局部给药（Topical delivery）方式成功规避了早期全身给药候选药物（如 AMG-517）所引发的致死性高热（Lethal Hyperthermia） 风险。 癫痫 2025年，我们看到了癫痫的进展， M型钾通道(KCNQ),TARP-γ8（AMPA的辅助亚基）展现出了令人兴奋的进展：生物学机制正在更高效率地转化为可验证的临床获益。相较于以往偏“广谱抑制”的研发路径，当前人们更聚焦于开发偏向具有明确人类遗传学证据支撑的“基因精准度（genetic precision）”策略。上述趋势在 2026 年是否会进一步固化，并形成更清晰的开发范式与估值框架，仍有待后续临床读出与商业化数据提供更具判别力的数据。 Kv7.2/7.3：Xenon 的统治地位 Xenon (Azetukalner/XEN1101)：Xenon在2025 年美国癫痫学会（AES）年会上展示了该药物在48 个月扩展的数据：38% 的患者实现了超过1 年的无癫痫发作（Seizure Freedom）。该药物III期临床试验X-TOLE2 的数据预计于2026 年3 月发布，而且其在MD也获得的优势的进展。 Biohaven (BHV-7000)：III 期临床正在进行中，但该资产已受到重度抑郁症（MDD）临床失败的冲击，转而聚在癫痫适应症上。这里，我们见证的所谓“选择性的困境”：Biohaven宣称的“无 GABA 活性”在生物学机制上虽然足够精巧，但在临床商业化层面，面对Xenon 确立的先发优势（First-mover advantage），这一点却使其处于相对劣势。 Jazz（SAN2355）：2025 年8 月，Jazz 制药支付了 4250 万美元预付款，获得了SAN2355的全球权益。SAN2355 选择性激活Kv7.2/Kv7.3 通道，同时阻断Kv7.5。Saniona 预测，这一设计将减少尿潴留及中枢神经系统（CNS）的不良反应。由于SAN2355 源自与Potiga（Ezogabine，瑞替加滨）完全不同的化学系列，该生物技术公司认为其导致皮肤和视网膜变色的风险极低。 SCN2A/8A：罕见病，这一高价值赛道的玩家 针对 DEEs（发育性癫痫性脑病）的精准医疗模式，有机会能够支撑起 10 万美元/年以上的溢价的，这是广谱局灶性癫痫药物所无法企及的商业高度。 Praxis (Relutrigine)：Paxis于 2025 年第四季度就 SCN2A/8A 突变相关的发育性癫痫性脑病（DEEs）的加速审批路径（Accelerated Path） 与监管机构达成一致（Regulatory Alignment）。中期数据显示，与安慰剂组相比，该药物使癫痫发作频率进一步降低了 58%。ASO 疗法（ASO Modality）：Stoke Therapeutics (STK-001),2025年美国癫痫学会（AES）年会上公布的四年长期数据显示，Dravet综合征患者的惊厥癫痫发作频率中位减少幅度达87%。 抑郁 2025年以来的多项数据提示，单纯以“降低整体脑网络兴奋性”（silencing the brain）为核心的干预思路，并不能稳定转化为具有临床意义的抗抑郁获益。行业讨论正因此回到更具机制解释力的框架，即将抑郁症理解为突触可塑性受损（deficit of synaptic plasticity）的状态，而非“情绪的癫痫样发作”（seizure of mood）。在这一视角下，通过诱导神经元超极化（hyperpolarization）来压低放电活动，例如激活/开放 Kv7 通道，更可能产生的是对神经环路的功能性钝化与抑制，而非促进网络层面的重塑（rewiring）与恢复。 Kv7通道开放剂 (Biohaven) 2025 年 12 月 24 日，BHV-7000 宣告 II 期重度抑郁症（MDD）临床试验失败。该药物未能达到 MADRS主要终点，迫使 Biohaven 彻底放弃所有精神科适应症的开发。 尽管Xenon 在X-NOVA 试验中未达到主要终点（MADRS），但之所以还可以“撑下去”，是因为其在关键次要终点上显示把握度较高的疗效信号，尤其是在快感缺失（以SHAPS 量表评估）方面，并且在汉密尔顿抑郁量表（HAM-D17）上也观察到了积极结果。20 mg 剂量组相较安慰剂在改善快感缺失方面呈现清晰且具有统计学显著性的下降（p=0.046）。基于这些较强的信号，尤其是对治疗难度较高的快感缺失维度的改善，Xenon 正推进其三期临床开发计划  NMDA/AMPA 正向变构调节剂 (Gate Neuro) NMDA受体正向变构调节剂（PAMs）有望成为 2026 年情感障碍领域更具资源配置价值的技术方向。相较于过去在精神类研发中对“抑制剂”或“通道开放剂”路径的过度依赖，当前更值得关注的是能够增强突触功能与突触密度、从而改善神经环路可塑性的调节类机制（modulators）：重点不再试单纯降低神经网络活动的“噪音”（silencing the noise），而是通过更精细的机制干预实现对关键信号通路的“调优”（tuning the signal）。 Gate Neurosciences的Zelquistinel (GATE-251)：II 期临床试验已于 2025 年 2 月启动。单次给药即可实现持续数周的突触密度（Synaptic Density）改善这意味着即单次给药诱导持续数周的长时程增强 LTP。 特发性震颤 几十年来，特发性震颤（ET）领域一直是CNS药物研发的“坟场”。然而，2025 年第四季度我们看到这一领域的突破。Praxis 目前已确立了其基于”小脑-丘脑-皮层（Cerebello-Thalamo-Cortical, CTC）”回路上的药物研发的领先地位。 靶点：Cav3（T型钙通道） Praxis (Ulixacaltamide/PRAX-944):Ulixacaltamide是一种差异化、高选择性T型钙通道小分子抑制剂，旨在阻断与震颤活动相关的小脑-丘脑-皮质(CTC)环路中异常神经元爆发放电。2025 年 10 月 16 日，Praxis 宣布ulixacaltamide 治疗特发性震颤 (ET) 的 3 期 Essential3 计划的积极顶线结果。 数据显示 mADL11（改良版日常生活活动能力量表）评分改善了 4.3 分。NDA（新药上市申请）提交在即（预计在2026 年 2 月）。 注： 该机制此前在广泛性癫痫（Generalized Epilepsy）试验中遭遇失败，这表明其应用范围严格受限于回路特异性疾病（Circuit-specific disorders）。 爱思益普电生理平台 电生理科学研究部成立于2010年，优化和验证了120＋离子通道表达的细胞系，并积累了15年利用膜片钳技术进行药物筛选的丰富经验。目前团队超过40人，硕博占比达30%以上，拥有15套手动膜片钳设备，1台Sophion Qpatch48X设备，一台FLIPR设备。可提供包括但不限于hERG assay，心脏安全性评价服务，体外成瘾性评价，Nav1.8 channel检测等多种技术服务，作为电生理实验方面的专家，爱思益普可以针对客户感兴趣的靶点提供方案设计和技术服务，凭借手动膜片钳、自动膜片钳Qpatch和基于荧光的高通量FLIPR系统为主的快速筛选平台，帮助加速离子通道相关靶点的潜在药物发现，检测过程中实现高效、高质量、专业判断与指导，助力离子通道为靶点的药物发现。 如您对电生理平台相关业务感兴趣 请长按扫描上方二维码联系我们 点击图片，查看更多精彩信息＞＞＞ ABOUT  ICE 关于爱思益普 北京爱思益普生物科技股份有限公司 2010年创建，致力于打造靶点驱动的药物发现生物学平台。作为创新型CRO+的探索者，爱思益普专注于以“新靶点、新方法、新技术”解决创新药从靶点发现到候选化合物确认阶段的生物学和成药性的挑战；同时，爱思益普融合临床医学和生物学的专业团队，基于对疾病生物学及药物研发逻辑的深入理解，建立药物发现“一体化”的生物学平台为客户提供综合解决方案。爱思益普关注新药研发企业对质量、效率和成本的需求，用专业的生物学技术和高效的沟通帮助客户提高新药研发的效率及成功率。 爱思益普建立的技术平台包括： 1、基于靶点的药物筛选平台：建立了超过1500种药物靶点，涵盖大多数离子通道，GPCR，激酶和非激酶靶点以及近万个实验方法，建立了从生物物理学、生物化学、细胞生物学、电生理学平台以及各种多平台和高通量筛选技术。 2、体外和体内药效筛选评价平台：包括肿瘤、免疫、心血管、中枢神经系统、代谢基于细胞、组织或动物模型的药效学评价。 3、早期成药性筛选评价平台：包括药物发现阶段ADME和PK研究，以及药物脱靶效应筛选（hERG，safety panel，激酶谱等） 4、新分子平台：专注于ADC、多肽、蛋白降解、小核酸、细胞治疗等多种新分子的药物发现研究。