This is a multicenter study to assess the safety and efficacy of taliglucerase alfa (60 units/kg) in previously untreated subjects of any age with Type 3 GD. Subjects will receive an infusion of taliglucerase alfa every 2 weeks for 12 months. Subjects who tolerate the infusions well, and who are treated in centers where home therapy is the SOC will be allowed to switch from site to home treatment at the discretion of the PI but after no less than 3 uneventful infusions at the site.

开始日期2020-11-20

申办/合作机构

Shaare Zedek Medical Center

[+1]

NCT03021941

/ Withdrawn临床4期

A MULTICENTER, OPEN LABEL, PHARMACOKINETICS, PHARMACODYNAMICS AND SAFETY STUDY OF ELELYSO(TM) (TALIGLUCERASE ALFA) IN PEDIATRIC SUBJECTS WITH TYPE 1 GAUCHER DISEASE

In August of 2014, the FDA approved ELELYSO for long-term enzyme replacement therapy (ERT) for pediatric subjects with a confirmed diagnosis of Type 1 Gaucher disease. The recommended dosage for treatment-naïve adult and pediatric subjects 4 years of age and older is 60 units per kg of body weight administered every other week as a 60 to 120 minute intravenous infusion. As a postmarketing commitment, the Sponsor agreed to evaluate the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), and safety of Elelyso (taliglucerase alfa) in pediatric subjects with Type 1 Gaucher Disease. in at least 5 subjects with body weight less than 15 kg; at least 5 subjects with body weight 15 to less than 20 kg; and at least 5 subjects with body weight of 20-25 kg with Type 1 Gaucher disease dosed at 60 units/kg every other week.
When applicable, PD measurements for children enrolled in the PK study may be obtained through the taliglucerase alfa registry (PMR 1895-5) and will include organ volumes (spleen and liver), hematological values (hemoglobin and platelets) as well as growth (height and weight) data. Safety data, including any serious hypersensitivity reactions, such as anaphylaxis, as well as changes in antibody status (ie, detection and titers of binding and neutralizing antibodies, and detection of IgE antibodies), will also be collected through the taliglucerase alfa registry.

开始日期2019-07-31

申办/合作机构

Pfizer Inc.

100 项与 Taliglucerase Alfa 相关的临床结果

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100 项与 Taliglucerase Alfa 相关的转化医学

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100 项与 Taliglucerase Alfa 相关的专利（医药）

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113

项与 Taliglucerase Alfa 相关的文献（医药）

2023-12-04·Journal of osteoporosis

Skeletal Manifestations, Bone Pain, and BMD Changes in Albanian Type 1 Gaucher Patients Treated with Taliglucerase Alfa

Article

作者: Bali, Donjeta ; Velmishi, Virtut ; Dervishi, Ermira ; Tanka, Marjeta ; Tako, Afërdita ; Cullufi, Paskal ; Troja, Erjon ; Kollcaku, Laurant

Gaucher disease is a rare, genetic lysosomal disorder leading to lipid accumulation and dysfunctions in multiple organs. Bone involvement is one of the most prevalent aspects of Gaucher disease. Pain, disability, and reduced quality of life remain the most frequent characteristics of bone involvement in Gaucher patients. Patients and Method. In this study, we will take into consideration data from 24 patients diagnosed with type 1 Gaucher disease. We followed them closely for six years in progress. At baseline, all patients started therapy with taliglucerase alfa at a mean dosage of 45 UI/kg; later, during the study, two of them switched their cure toward velaglucerase alfa. Before baseline evaluations, 12 patients had been treated with imiglucerase at variable duration times. At baseline, we performed an X-ray of long bones and the spine, and each year, different standard assessments were performed, such as bone pain, MRI of the vertebral spine and pelvis, and DEXA for bone density. Four patients left the study for various reasons, two of them at baseline and two others during year 3 (FU3). Results. At baseline, we had 8 children and 16 adults. The average age was 28.7 ± 16.5 SD years. The most frequent skeletal manifestations in our patients were reduction of tibial femoral space (40%), osteonecrosis (36%), and body vertebral reduction (32%). At baseline, 15 patients presented with bone pain to different degrees. Over the years, bone pain in our patients had a gradual improvement. The most dramatic bone pain improvement was seen in a patient who presented bone crises. Another impressive finding was a significant BMD improvement during six years of treatment. Our study showed a significant improvement in BMD comparing FU5 and baseline values (

p

= 0.0007). Especially children demonstrated a significant improvement in BMD (

p

= 0.00061) compared to adults (

p

= 0.3673). Mean BMD change was more indicative in switched patients (

p

= 0.0142) compared to naïve patients (

p

= 0.147). Conclusions. Skeletal manifestations are very different in Gaucher type 1 patients. In our study, as a result of long-term evaluations, it was noticed that the most frequent skeletal manifestation was a reduction of tibiofemoral space. Bone pain has gradually improved in all patients. Also, BMD values have been enhanced over six years of treatment, especially in children.

2023-03-01·ANNALS OF PHARMACOTHERAPY

A Systematic Review and Meta-analyses of Longitudinal Studies on Drug Treatments for Gaucher Disease

Review

作者: Szpak, Renata ; Pontarolo, Roberto ; Leonart, Letícia Paula ; Fachi, Mariana M. ; Silva, Mariana Ribeiro da ; Pedroso, Maria Lucia Alves ; Lombardi, Natália Fracaro ; Böger, Beatriz

Objective::

Gaucher disease (GD) is a rare disorder linked to the absence/deficiency of glucocerebrosidase. GD can be treated by enzyme replacement therapy (ERT) and substrate reduction therapy (SRT). The aim of this systematic review (SR) is to assess the effectiveness of drugs used for GD treatment.

Data Sources::

Searches were conducted in PubMed and Scopus, in April 2021. The search strategies encompassed the name of the disease and of the drug treatments. Manual search was also conducted.

Study Selection and Data Extraction::

Observational and interventional longitudinal studies evaluating ERT and SRT for GD were included. Single mean meta-analyses were conducted for each drug using R.

Data Synthesis::

The initial search retrieved 2246 articles after duplicates were removed. Following screening and eligibility assessment, 68 reports were included. The studies evaluated imiglucerase, velaglucerase alfa, taliglucerase alfa, miglustat, and eliglustat. The results showed that ERT is effective as a treatment in both naïve and experienced patients. Miglustat did not significantly improve blood outcomes in naïve patients and resulted in a decrease in the platelet levels of experienced patients. Eliglustat was mainly assessed for experienced patients and resulted in stable outcome values.

Relevance to Patient Care and Clinical Practice::

This extensive SR confirms the effectiveness of GD treatments in short- and long-term follow-ups.

Conclusions::

The results were favorable for all ERTs and for eliglustat. Based on the assessed evidence, miglustat did not achieved expressive results. However, all evidence should be interpreted considering its limitations and does not replace well-conducted randomized trials.

2023-02-01·International journal of biological macromolecules

Identification of novel glucocerebrosidase chaperone for potential treatment of Parkinson's disease: An approach using in silico virtual screening, molecular docking and molecular dynamics, and in vitro studies

Article

作者: Singh, Sushil Kumar ; Krishnamurthy, Sairam ; Tripathi, Pratigya ; Ganeshpurkar, Ankit

Glucocerebrosidase (GCase), a GBA1 gene-encoded lysosomal enzyme, is a risk factor for Parkinson's disease (PD). Chaperones that increase GCase activity can potentially be disease-modifying agents in PD. To date, none of the registered treatments has demonstrated disease-modifying effects. Thus, chaperones for GCase were identified using in-silico virtual screening, molecular property filtering, and molecular dynamics and validated by circular dichroism, FT-IR, and Raman spectroscopies. In-vitro enzyme kinetics, thermal denaturation assay (TDA), and cell-line model were used to test their potential for GCase In-silico investigation revealed four compounds as candidate chaperones with adequate brain penetrability and binding energy (BE). Of them, GC466 showed ideal chaperoning characteristics, including potent BE -8.92 ± 0.68 Kcal/mol and binding affinity (K_i) 0.64 ± 0.12 μM against rGCase (Asp146, Phe265, and His329 residues) at pH 7.0 than at 4.5 (BE: -5.06 Kcal/mol, K_i: not found). Spectroscopic results confirmed the stability of GCase by GC466. TDA determined its chaperoning behavior, signified by improved rGCase thermal stabilization with stabilization ratio of 10.20 at 10 μM. In addition, it demonstrated GCase restorative, neurorestorative, and ROS scavenging activity in 6-OHDA treated cell-line model. Therefore, the present study may offer a novel chaperone with the potential to be a disease-modifying agent for PD.

项与 Taliglucerase Alfa 相关的新闻（医药）

2025-12-05

·百度百家

解锁植物细胞生产高价值蛋白的潜力：挑战与创新策略

点击图片查看详情注：本文由动脉生物制造根据国际期刊《Biotechnology Advances》发表的文章《Unlocking the full potential of plant cell-based production for valuable proteins: Challenges and innovative strategies》编译作者：Jianfeng Xu , Paula PerezSanchez , Shekoofeh Sadravi 所属机构：阿肯色州立大学（琼斯博罗）阿肯色生物科学研究所、阿肯色州立大学（琼斯博罗）农学院、阿肯色州立大学（琼斯博罗）生物科学系摘要植物细胞生物生产系统为可持续生产高价值蛋白提供了有前景的平台，与哺乳动物细胞培养和整株植物栽培相比具有独特优势。然而，仍存在显著的技术挑战，包括低生产力、植物来源蛋白功效改变，以及培养过程开发中的问题，如细胞团聚、遗传不稳定性和冷冻保存困难等。迄今为止，这一平台的生产潜力尚未被充分挖掘。本文探讨了这些关键挑战，并提出了前瞻性的创新策略，尤其是细胞工程方面的方法。重点包括设计新型蛋白伴侣以提高重组蛋白的积累和功能、利用精确的基因整合技术增强转基因转录、开发前沿筛选与维持优良细胞系的方法，以及利用基因组编辑工具进行细胞工程以开发优化的植物细胞系。特别关注细胞壁工程，通过开发纤维素或果胶缺陷型细胞系来改变植物细胞形态。 1. 引言植物细胞生物生产（也称植物分子农业）为高价值重组蛋白的生产提供了灵活高效的替代系统。植物细胞，尤其是烟草、水稻和胡萝卜细胞，可以被改造以表达和分泌高产量、正确折叠并经过适当糖基化修饰的重组蛋白。该系统能够生产抗体、疫苗、酶和生长因子等复杂蛋白，在医疗、农业和工业领域具有重要应用。与哺乳动物细胞培养相比，植物细胞生产具有低成本、高可扩展性和低人兽病原体污染风险等优势。2012年，以色列生物技术公司Protalix利用胡萝卜细胞培养生产了治疗戈谢病的酶制剂Elelyso®，这是首个获得FDA批准的植物细胞生产生物药。2023年，另一种植物细胞生产的酶制剂Elfabrio®获批用于治疗法布里病。尽管取得了这些成就，植物细胞生产平台仍未被大型制药公司广泛采用，主要由于生产力低、糖基化差异、蛋白功效问题及监管障碍等技术瓶颈。 2. 生物生产潜力与主要技术挑战 2.1 植物细胞培养平台的优势与经济可行性植物细胞培养结合了整株植物与微生物、哺乳动物细胞培养的优点，可在无菌可控环境中培养，易于适应现有生物反应器。重组蛋白可分泌到培养基中，降低下游纯化成本。与哺乳动物细胞相比，植物细胞能耐受更宽范围的培养条件，且无人类病原体感染风险。与藻类和昆虫细胞相比，植物细胞在复杂蛋白生产、可扩展性和环境可持续性方面具有平衡优势。其中，烟草BY-2细胞因生长快、易转化、营养需求简单而被视为"植物界的CHO细胞"。 2.2 主要技术挑战低蛋白生产力：植物细胞培养的蛋白产量通常为0.01–10 mg/L，比商业可行阈值（约100 mg/L）低一个数量级。遗传不稳定性：长期培养中，转基因表达会因表观遗传沉默和基因沉默机制而下降，严重影响生产稳定性。非人类糖基化：植物特有的糖基化模式可能影响蛋白功效和免疫原性，但临床研究表明某些情况下并无不良影响。通过基因工程已能部分解决这一问题。过程开发难题：细胞壁导致的细胞团聚、大液泡占据细胞空间、冷冻保存困难等问题，都直接或间接与植物细胞壁结构相关。 3. 解锁植物细胞生产潜力的策略 3.1 优化蛋白设计与工程通过与特定蛋白伴侣融合（如Zera®、ELP、HFBI、Fc结构域、HypGP标签等），可显著提高重组蛋白的积累、稳定性和分泌效率。例如，Fc融合蛋白可延长血清半衰期并简化纯化，HypGP标签能促进蛋白分泌并保护其免受降解。 3.2 外源基因的位点特异性整合传统转化方法导致基因随机插入，影响表达稳定性。利用Cre-lox或CRISPR/Cas系统可实现定点整合，提高表达水平和稳定性。选择高转录活性区域（如组蛋白基因附近）作为插入位点尤为重要。 3.3 优良细胞系的筛选与维持通过与报告蛋白共表达（如GFP），可实时监测目标蛋白表达水平，便于筛选和维持高表达细胞系。使用2A自切割序列可确保目标蛋白与报告蛋白的表达水平高度相关。 3.4 细胞工程改造通过RNAi或CRISPR/Cas技术改造植物细胞，可解决多个生产瓶颈：人源化糖基化：敲除植物特有糖基转移酶基因降低蛋白酶活性：减少目标蛋白降解细胞壁工程：通过敲除纤维素合酶或果胶合成相关基因，改变细胞形态，减少团聚，提高生产效率减轻转基因沉默：敲除DNA甲基转移酶基因，提高表达稳定性 4. 展望与结论植物细胞生产平台具有巨大潜力，但需要创新策略克服现有瓶颈。结合细胞工程、合成生物学、人工智能优化培养条件等新兴技术，有望推动植物细胞成为生产复杂高价值蛋白的主流平台。动脉网生物制造诚邀投稿聚焦生物医药、合成生物学、细胞工厂等前沿方向分享技术突破、产业洞察、案例解析稿件需原创、专业、可读性强，字数1500-5000字投稿请同步发送至邮箱：【zhu.p@vcbeat.net】和【wu.yg@vcbeat.net】或+V：wsmercury主题注明“【投稿】+文章标题+作者姓名”录用稿件将全平台推广作者可获专业背书、资源对接等权益欢迎来稿，共促行业发展若您所在公司/机构完成重要进展包括最新融资、BD、PI患者招募、临床试验等欢迎文末扫码联系我们为您免费【首发】欢迎添加微信进入行业交流群

2025-11-26

·智汇新研-生物医学

神经生物学20251127

摘要突破性论文： Nature Neuroscience（2篇）, Nature Reviews Neuroscience（1篇）重要论文：神经发育与可塑性（8篇）, 神经退行性疾病（25篇）, 精神疾病与成瘾（4篇）, 神经环路与连接组学（2篇）, 其他神经生物学（16篇）突破性论文 1. Trans-ancestry genome-wide analyses of bipolar disorder in East Asian and European populations improve genetic discovery 跨祖源全基因组分析双相情感障碍：东亚和欧洲人群的遗传发现。本研究对东亚和欧洲人群的双相情感障碍（BD）进行了全基因组关联研究（GWAS），发现了新的风险基因位点，并确定了与BD相关的细胞类型。研究结果增进了对BD生物学基础的理解，并为未来在代表性不足人群中的研究提供了方向。双相情感障碍 | 基因风险位点, 神经元细胞类型 | 全基因组关联研究, 跨祖先分析 Zhang, Chu-Yi · … · GeseDNA Research Team · Nature Neuroscience · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s41593-025-02147-2 2. Mixed selectivity: when neurons stopped looking like specialists 神经元混合选择性研究。本期刊俱乐部文章重点介绍了混合选择性在皮层计算中的重要性，该概念表明神经元并非仅对单一刺激做出反应，而是能够整合多种信息，从而实现更复杂的认知功能。神经计算 | 神经元选择性 | 综述 Cazettes, Fanny · Nature Reviews Neuroscience · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s41583-025-01009-x 3. Estrogen dominance drives distinct patterns of brain plasticity 雌激素主导影响大脑可塑性性激素影响大脑结构。本研究通过对两名正常月经周期女性、一名患有子宫内膜异位症女性以及一名服用口服避孕药女性进行密集采样，发现不同的激素环境会引起大脑体积在月经周期中出现协调的波动。研究强调了超越典型月经周期的重要性，以理解激素在不同条件下如何驱动大脑结构可塑性。大脑可塑性 | 雌激素, 激素调控 | 神经影像学 Nature Neuroscience · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s41593-025-02086-y 最新论文神经发育与可塑性 1. Impaired AIS plasticity in ankyrin-G mutant mice alters cortical excitability and behavior. 轴突初始段可塑性障碍影响大脑功能神经发育障碍 | 轴突初始段可塑性, 神经元兴奋性 | 基因敲入小鼠模型, 神经生理学 Li Min · … · Yang Rui · Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America · 2025/11/24 原文链接：https://doi.org/10.1073/pnas.2513363122 2. Prenatal caffeine exposure impairs neurodevelopment via glucocorticoid-driven epigenetic cascade suppressing astrocytic ABCG1 and cholesterol transport. 孕期咖啡因暴露影响神经发育。研究背景：孕期咖啡因暴露（PCE）对胎儿神经发育有潜在影响，其机制尚不完全清楚。核心发现：PCE通过激活母体-胎儿糖皮质激素轴，导致海马星形胶质细胞中ABCG1表达下调，从而损害突触发育。关键方法：利用跨物种模型和多尺度分析，揭示了PCE诱导的GR-miR-130b/301b-PPARγ-ABCG1轴在神经毒性中的作用。潜在价值：该研究揭示了PCE对神经发育的分子机制，为评估糖皮质激素类药物的神经系统风险提供了框架。胎儿神经发育 | 糖皮质激素, 表观遗传学, 胆固醇转运 | 跨物种模型 Dai Gaole · … · Xu Dan · Metabolism: clinical and experimental · 2025/11/22 原文链接：https://doi.org/10.1016/j.metabol.2025.156454 3. Topological turning points across the human lifespan 人类生命周期中的拓扑转折点。研究发现了贯穿人一生的五个大脑重塑阶段，每个阶段都有其独特的结构连接重塑特征。研究通过分析4216名从0到90岁个体的脑成像数据，识别出四个主要的拓扑转折点，定义了五个主要的拓扑发展时期。这些时期具有不同的发展方向和组织特性，揭示了人类发展的复杂非线性本质。大脑发育 | 神经连接重塑 | 扩散成像, 图论分析 Mousley, Alexa · … · Astle, Duncan E. · Nature Communications · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s41467-025-65974-8 4. Trio and CRMP2 regulate axon branching and Semaphorin3A signaling Trio和CRMP2调控轴突分支和Semaphorin3A信号。本研究揭示了Trio蛋白与磷酸化CRMP2（pCRMP2）之间的相互作用，该相互作用通过限制神经元轴突分支来调控神经发育。研究发现，Semaphorin3A通过激活pCRMP2-Trio信号通路来抑制轴突分支，为理解神经发育机制提供了新视角。神经发育 | 轴突分支, Semaphorin3A信号传导 | 免疫沉淀-质谱联用 Fingleton, Erin · … · Roche, Katherine W. · Communications Biology · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s42003-025-08988-8 5. Trio and CRMP2 regulate axon branching and Semaphorin3A signaling Trio和CRMP2调控轴突分支和Semaphorin3A信号。本研究揭示了Trio蛋白与磷酸化CRMP2（pCRMP2）之间的相互作用，该相互作用通过限制神经元轴突分支来调控神经发育。研究发现，Semaphorin3A通过激活pCRMP2-Trio信号通路来抑制轴突分支，为理解神经发育机制提供了新视角。神经发育 | 轴突分支, Semaphorin3A信号传导 | 免疫沉淀-质谱联用 Fingleton, Erin · … · Roche, Katherine W. · Communications Biology · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s42003-025-08988-8 6. Single rosette-based generation of uniform cortical assembloids recapitulating cellular interactions between neurons and glial cells 单细胞团生成均匀皮层类器官模拟神经元与胶质细胞相互作用。本研究提出了一种基于单细胞团的模块化方法，用于生成均匀的皮层类器官，能够模拟六层皮层组织、功能连接以及神经元与胶质细胞之间的相互作用。该方法解决了传统多细胞团类器官的异质性问题，为研究神经系统疾病提供了新的临床前模型。神经发育, 脑组织工程 | 神经元-胶质细胞相互作用, 细胞连接 | 类脑器官, 模块化构建 Kim, Eunjee · … · Shin, Kunyoo · Nature Communications · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s41467-025-66440-1 7. BAF-1–VRK-1 mediated release of meiotic chromosomes from the nuclear periphery is important for genome integrity BAF-1–VRK-1介导的染色体释放对基因组完整性至关重要。本研究在秀丽隐杆线虫中发现，BAF-1–VRK-1介导的减数分裂染色体从核周释放机制对基因组稳定性至关重要。干扰该机制会导致染色体异常、卵母细胞数量减少和基因组不稳定。研究揭示了该模块在维持配子基因组稳定性中的重要作用。基因组稳定性, 减数分裂 | BAF-1, VRK-1, 染色体运动 | 长读长测序 Paouneskou, Dimitra · … · Jantsch, Verena · Nature Communications · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s41467-025-65420-9 8. BAF-1–VRK-1 mediated release of meiotic chromosomes from the nuclear periphery is important for genome integrity BAF-1–VRK-1介导的染色体释放对基因组完整性至关重要。本研究在秀丽隐杆线虫中发现，BAF-1–VRK-1介导的减数分裂染色体从核周释放机制对基因组稳定性至关重要。干扰该机制会导致染色体异常、卵母细胞数量减少和基因组不稳定。研究揭示了该模块在维持配子基因组稳定性中的重要作用。基因组稳定性, 减数分裂 | BAF-1, VRK-1, 染色体运动 | 长读长测序 Paouneskou, Dimitra · … · Jantsch, Verena · Nature Communications · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s41467-025-65420-9 神经退行性疾病 1. A Surface-Engineered Microfluidic Platform with Algorithmic Optimization for Plasma Biomarker Detection in Alzheimer's Disease. 阿尔茨海默病早期诊断依赖低丰度生物标志物检测。本研究提出了一种表面工程化的微流控平台，通过优化设计和算法模型，提高了生物标志物检测的灵敏度和准确性。该平台在AD患者和对照组中表现出优越的诊断性能，有望用于临床转化。阿尔茨海默病 | Aβ1-42, pTau181 | 微流控平台, 生物标志物检测 Cheng Yue · … · Xu Yun · ACS sensors · 2025/11/24 原文链接：https://doi.org/10.1021/acssensors.5c03653 2. Amyloid precursor protein modulates cerebellar Purkinje cell activity and motor function through regulation of Nav1.6 currents. APP调控小脑浦肯野细胞活性和运动功能。本研究发现，淀粉样前体蛋白（APP）通过调控Nav1.6钠电流，影响小脑浦肯野细胞的兴奋性和突触传递，进而调控运动功能。APP缺失会导致浦肯野细胞发放异常和运动障碍，而APP的恢复则能挽救这些缺陷。该研究揭示了APP在小脑运动控制中的重要作用。运动功能障碍 | APP, Nav1.6电流 | 电生理学, 基因敲除 Ji Miao-Jin · … · Liu Chao · PLoS biology · 2025/11/24 原文链接：https://doi.org/10.1371/journal.pbio.3003513 3. Association Between Choroid Plexus Morphological Alterations, Alzheimer Pathologies, and Cognitive Impairment: A Longitudinal Study. 脉络丛形态改变与阿尔茨海默病病理及认知障碍相关。本纵向研究利用深度学习分割技术分析了564名非痴呆参与者的MRI数据，发现AD病理与脉络丛肥大、形态不规则等改变相关。这些脉络丛特征可作为AD病理与认知衰退之间的中介，并预测认知功能随时间下降，为理解AD发病机制提供了新视角。阿尔茨海默病 | 脉络丛形态学改变, 认知衰退 | 深度学习分割, MRI, PET Lin Miao · … · Huang Peiyu · Neurology · 2025/11/24 原文链接：https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000213953 4. Region-specific variations in the cerebrovasculature underlie disease progression in Parkinson's disease. 帕金森病脑血管变化与疾病进展相关。研究背景：帕金森病（PD）的脑血管系统在疾病进展中可能发挥作用。方法：通过免疫组化研究了PD患者脑组织中脑血管系统的变化，并与疾病持续时间和蛋白沉积相关联。结论：研究发现PD患者脑血管系统存在进行性、区域特异性改变，且与疾病持续时间相关，提示血管变化在PD进展中起重要作用。帕金森病 | 脑血管系统, 胶质淋巴系统 | 免疫组织化学 Dik Derya · … · Shepherd Claire E · Brain : a journal of neurology · 2025/11/25 原文链接：https://doi.org/10.1093/brain/awaf305 5. Associations of Biological Aging with Perceived Stress in Patients with Head and Neck Cancer Undergoing Intensity-Modulated Radiotherapy: A Longitudinal Study. 加速的生物衰老会增加头颈癌（HNC）患者放疗期间的发病率和死亡率。本研究旨在探究HNC患者在接受放疗期间生物衰老与感知压力之间的关联。研究发现，更高的感知压力与更快的生物衰老速度显著相关，提示压力在加速HNC患者衰老过程中起关键作用。该研究强调了通过压力管理来减缓衰老和改善生存率的重要性。头颈癌 | 生物学衰老, 压力感知 | 表观遗传学年龄, 炎症标志物 Lin Yufen · … · Xiao Canhua · International journal of radiation oncology, biology, physics · 2025/11/22 原文链接：https://doi.org/10.1016/j.ijrobp.2025.11.025 6. Age-related optic nerve OCT and OCTA changes in subjects without glaucoma: a Five-year Prospective Study. 青光眼患者的视神经OCT和OCTA变化与年龄相关。本前瞻性研究描述了无青光眼受试者中与年龄相关的视神经OCT和OCTA变化。研究发现，在五年随访期间，视网膜神经纤维层厚度、黄斑神经节细胞复合体厚度、黄斑血管密度和视盘旁毛细血管密度均显著下降。该研究为诊断和监测青光眼患者提供了重要的年龄相关性参考。青光眼 | 视神经结构改变, 血管密度 | OCT, OCTA, 前瞻性研究 Pang Ruiqi · … · Li Shuning · American journal of ophthalmology · 2025/11/22 原文链接：https://doi.org/10.1016/j.ajo.2025.11.028 7. The role of in silico and in vitro models in Parkinson's disease: Drug discovery and Therapy Applications. 脑科学模型在帕金森病药物研发中的应用。研究背景：帕金森病（PD）是一种神经退行性疾病，缺乏治愈方法，急需创新药物研发工具。核心发现：体外和计算机模型在PD药物发现和治疗中发挥着越来越重要的作用，可克服传统模型的局限性。关键方法：本文综述了体外和计算机模型在发现治疗靶点、优化候选药物、促进个性化医疗和识别生物标志物方面的最新进展。潜在价值：结合先进技术与模型，有望加速PD药物研发，实现更有效、更精准的治疗。帕金森病 | 药物发现, 治疗靶点 | in silico模型, in vitro模型 Himwaba Munabize · … · Wang Jianwu · Ageing research reviews · 2025/11/22 原文链接：https://doi.org/10.1016/j.arr.2025.102953 8. Blood-Brain Barrier-Permeable Dual-Responsive Fluorescent Probe Reveals an Increased Risk of Alzheimer's Disease in Diabetic Patients. 血脑屏障渗透性双响应荧光探针揭示糖尿病患者阿尔茨海默病风险增加。本研究开发了一种新型血脑屏障渗透性荧光探针CL，可同时监测线粒体粘度和过氧亚硝酸盐。研究发现，糖尿病小鼠大脑中粘度和过氧亚硝酸盐水平升高，并揭示糖尿病患者患阿尔茨海默病的风险更高。该探针为阿尔茨海默病的早期诊断和预防提供了新工具。阿尔茨海默病, 糖尿病 | 血脑屏障, 粘度, 过氧亚硝酸盐 | 荧光探针, 脑成像 Zhang Jinzheng · … · Feng Guoqiang · Analytical chemistry · 2025/11/24 原文链接：https://doi.org/10.1021/acs.analchem.5c06216 9. Adolescent stress remodels synapses in the sensory thalamus and impairs tactile discrimination in mice 青春期应激重塑丘脑感觉神经元并损害触觉辨别力。本研究发现，青春期社会隔离应激可重塑小鼠感觉丘脑的突触结构和功能，导致触觉辨别能力下降。研究表明，这些改变与糖皮质激素受体激活有关，且同伴共处可部分逆转这些影响。该研究揭示了青春期应激对感觉系统发育的敏感性，为预防和治疗应激相关感觉障碍提供了新思路。青少年应激 | 突触重塑, 感觉通路 | 行为学测试 Nakayama, Hisako · Miyata, Mariko · Communications Biology · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s42003-025-09075-8 10. Adolescent stress remodels synapses in the sensory thalamus and impairs tactile discrimination in mice 青春期应激重塑丘脑感觉神经元并损害触觉辨别力。本研究发现，青春期社会隔离应激可重塑小鼠感觉丘脑的突触结构和功能，导致触觉辨别能力下降。研究表明，这些改变与糖皮质激素受体激活有关，且同伴共处可部分逆转这些影响。该研究揭示了青春期应激对感觉系统发育的敏感性，为预防和治疗应激相关感觉障碍提供了新思路。青少年应激 | 突触重塑, 感觉通路 | 行为学测试 Nakayama, Hisako · Miyata, Mariko · Communications Biology · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s42003-025-09075-8 11. Increased levels of GFAP and purinergic P2X7 receptor in Alzheimer’s disease brain are associated with Aβ, tau pathologies and synaptic loss 阿尔茨海默病脑中GFAP和P2X7受体水平升高与病理相关。本研究探究了阿尔茨海默病（AD）患者脑中GFAP和P2X7受体水平的变化及其与Aβ、tau病理和突触丢失的关系。研究发现，AD患者脑中GFAP和P2X7R水平升高，并与Aβ、tau病理和Braak分期呈正相关。该研究强调了星形胶质细胞增生在AD发病中的重要作用。阿尔茨海默病 (AD) | GFAP, P2X7R, Aβ斑块, Tau病理 | 免疫组化, PET成像 Maschio, Cinzia A. · … · Ni, Ruiqing · Alzheimer's Research & Therapy · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1186/s13195-025-01916-2 12. Multi-omic analysis reveals lipid dysregulation associated with mitochondrial dysfunction in parkinson’s disease brain 多组学分析揭示帕金森病脑内脂质失调与线粒体功能障碍。本研究通过多组学分析，揭示了帕金森病（PD）患者大脑不同区域的脂质谱改变与线粒体功能障碍之间的关联。研究发现，PD患者脑内脂质代谢异常，并与能量代谢受损有关。该研究为理解PD的疾病进展和开发治疗策略提供了新线索。帕金森病 | 脂质代谢紊乱, 线粒体功能障碍 | 多组学分析, 脂质组学, 蛋白质组学 Hällqvist, Jenny · … · Heywood, Wendy E. · Nature Communications · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s41467-025-65489-2 13. Neuron-derived extracellular vesicles reflect adaptive neuronal responses to cortical spreading depolarization: a biomarker study for migraine 偏头痛生物标志物新发现：神经元外泌体反映皮层兴奋性变化。偏头痛发病机制复杂，神经元外泌体（nEVs）在其中作用未明。本研究旨在揭示皮层扩散性去极化（CSD）诱导的小鼠nEVs的蛋白质组学特征，并评估其作为偏头痛生物标志物的潜力。通过质谱分析发现，CSD显著改变了nEVs中参与转录/翻译调控、细胞骨架动力学、应激反应和代谢的通路。研究表明nEVs可动态反映神经元活动，为偏头痛诊断提供新思路。偏头痛 | 皮质扩散性去极化, 神经元反应 | 外泌体蛋白质组学 Sever-Bahcekapili, Melike · … · Dalkara, Turgay · The Journal of Headache and Pain · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1186/s10194-025-02213-x 14. Metabolic reprogramming and altered ATP content impair neuroprotective functions of microglia in β-glucocerebrosidase deficiency models β-葡糖脑苷脂酶缺乏症中神经保护性小胶质细胞功能受损。GBA基因突变是帕金森病（PD）重要遗传风险因素，其影响涉及神经元和胶质细胞。本研究发现，在GCase缺乏模型中，小胶质细胞发生形态、转录和代谢改变，导致ATP水平显著降低。体外实验证实，ATP耗竭损害了小胶质细胞的神经保护功能，增加了神经元损伤和变性的风险。研究揭示了小胶质细胞代谢紊乱在PD发病机制中的作用，为治疗提供了新靶点。帕金森病 | 小胶质细胞功能障碍, ATP水平降低 | 多组学分析, 基因组学, 代谢组学 Brunialti, Electra · … · Ciana, Paolo · Journal of Neuroinflammation · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1186/s12974-025-03616-y 15. A de novo missense variant in MIDEAS results in increased deacetylase activity of the MiDAC HDAC complex causing a neurodevelopmental syndrome MIDEAS基因变异导致神经发育综合征。研究发现，MIDEAS基因的错义变异导致MiDAC组蛋白去乙酰化酶复合物活性升高，引起一种多系统发育障碍。该研究确立了MIDEAS作为一种显性单基因疾病基因，并阐明了其致病机制。神经发育综合征 | MiDAC组氨酸去乙酰化酶复合物 | cryoEM结构分析, 基因表达分析 Fairall, Louise · … · Schwabe, John WR · Nature Communications · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s41467-025-65472-x 16. Formononetin derived from Parabacteroides merdae alleviates MPTP-induced Parkinson’s disease in mice by inhibiting ferroptosis via the PI3K-AKT-ferritinophagy axis 粪杆菌衍生物缓解帕金森病通过抑制铁死亡。研究背景：肠道菌群失调与帕金森病（PD）发病机制相关，但具体机制尚不明确。本研究发现，粪杆菌（P. merdae）及其衍生物福莫西汀（FMN）能缓解MPTP诱导的PD小鼠模型症状，通过抑制铁死亡实现。机制上，FMN激活PI3K-AKT通路，调节铁蛋白噬菌作用，从而抑制铁死亡。该研究揭示了肠道菌群在PD治疗中的潜力。帕金森病 | 铁死亡抑制, PI3K-AKT-铁蛋白吞噬 | 微生物组学, 代谢组学 Dong, Xuechao · … · Jin, Zheng · Communications Biology · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s42003-025-09067-8 17. Sez6L2 autoimmunity induces cerebellar ataxia in mice 自身免疫攻击Sez6L2可致小鼠共济失调。Sez6L2抗体与人类共济失调相关，该蛋白高表达于小脑神经元。本研究通过免疫小鼠诱导Sez6L2自身免疫反应，发现小鼠产生抗体并出现脑内IgG沉积，同时激活特异性T细胞并浸润脑部。这些小鼠表现出轻度运动障碍，模型可用于研究该疾病机制及治疗策略。小脑性共济失调 | Sez6L2自身免疫 | 免疫接种模型, T细胞反应 Reyes-Sepúlveda, Carlos J. · … · Hammond, Jennetta W. · Journal of Neuroinflammation · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1186/s12974-025-03637-7 18. Context Specificity of MAP3K DLK Signaling in the Nervous System: Insights from Genetics and Genomics DLK信号通路在神经系统中的特异性功能。MAP3K DLK激酶家族作为应激感受器，在神经发育、损伤和退行性疾病中发挥关键作用。它们激活信号通路，响应多种刺激并产生特异性细胞表型。本综述聚焦DLK在哺乳动物神经系统中的功能网络，结合遗传学和基因组学研究，探讨其在不同细胞类型和情境下的特异性作用。神经系统疾病 | MAP3K DLK信号通路, 神经发育, 神经退行性变 | 遗传学, 基因组学 Erin M. Ritchie and Yishi Jin · Annual Review of Genetics: Most Recent Articles · 2025/11/25 原文链接：https://www.annualreviews.org/content/journals/10.1146/annurev-genet-111523-102103?TRACK=RSS 19. CRISPR editing of miR-33 restores ApoE lipidation and amyloid-β metabolism in ApoE4 sporadic Alzheimer’s disease CRISPR编辑miR-33可恢复ApoE脂化和淀粉样蛋白β代谢。本研究发现，在APOE ε4等位基因相关的散发性阿尔茨海默病（sAD）患者中，miR-33表达升高。通过CRISPR/Cas9技术调控星形胶质细胞中的miR-33表达，可恢复ApoE脂化，并改善AD病理。研究为开发miRNA靶向基因疗法治疗sAD提供了新思路。阿尔茨海默病 (AD) | 脂质代谢, 载脂蛋白E (ApoE), 微小RNA (miR-33) | CRISPR编辑 Brain Advance Access · 2025/11/25 原文链接：https://academic.oup.com/brain/advance-article/doi/10.1093/brain/awaf244/8341624?rss=1 20. Evidence for divergent cortical organisation in Parkinson’s disease and Lewy Body Dementia 帕金森病与路易体痴呆的皮层组织差异。该研究通过脑成像技术，发现帕金森病（PD）和路易体痴呆（LBD）患者在皮层结构组织上存在差异，且这些差异与认知症状而非运动症状相关。研究还揭示了兴奋性RORB4神经元在痴呆相关变化中的作用。路易体痴呆, 帕金森病 | 神经环路重塑, 认知功能 | 神经影像学 Zarkali, Angeliki · … · Weil, Rimona S. · Nature Communications · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s41467-025-66783-9 21. Activated microglial exosomes enhance α-Synuclein internalization and accelerate neurodegeneration in lewy body dementia 激活的小胶质细胞外泌体加速路易体痴呆神经退行。本研究揭示了激活的小胶质细胞外泌体如何通过转移LAG3受体，促进α-突触核蛋白内吞，加速路易体痴呆（LBD）的神经退行。该机制解释了基底神经节胆碱能神经元在LBD中的脆弱性，并为LBD的治疗提供了新靶点。路易体痴呆 | α-突触核蛋白聚集, 神经炎症, 细胞外囊泡 | 动物模型, 细胞培养 Zhang, Minjie · … · Zhao, Yanxin · Journal of Nanobiotechnology · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1186/s12951-025-03838-5 22. Activated microglial exosomes enhance α-Synuclein internalization and accelerate neurodegeneration in lewy body dementia 激活的小胶质细胞外泌体加速路易体痴呆神经退行。本研究揭示了激活的小胶质细胞外泌体如何通过转移LAG3受体，促进α-突触核蛋白内吞，加速路易体痴呆（LBD）的神经退行。该机制解释了基底神经节胆碱能神经元在LBD中的脆弱性，并为LBD的治疗提供了新靶点。路易体痴呆 | α-突触核蛋白聚集, 神经炎症, 细胞外囊泡 | 动物模型, 细胞培养 Zhang, Minjie · … · Zhao, Yanxin · Journal of Nanobiotechnology · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1186/s12951-025-03838-5 23. Chronic alcohol consumption disrupts the integrity of the blood-brain barrier through the gut-brain axis 慢性酒精摄入通过肠脑轴破坏血脑屏障慢性酒精摄入会通过肠脑轴破坏血脑屏障的完整性。研究发现，酒精使用障碍（AUD）患者肠道菌群失调，Faecalibacterium减少，Streptococcus增加。慢性酒精摄入导致小鼠认知能力下降，血脑屏障通透性增加，紧密连接蛋白表达下调。将AUD患者粪便移植入无菌小鼠会加剧这些病理变化。补充Faecalibacterium prausnitzii可改善酒精引起的血脑屏障损伤和认知障碍。认知功能障碍 | 血脑屏障完整性, 肠脑轴 | 粪便微生物移植, 液相色谱-串联质谱 Li, Chenguang · … · Peng, Ying · Communications Biology · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s42003-025-09235-w 24. Neurotrophic factor-α1/carboxypeptidase E regulates critical protein networks to rescue neurodegeneration, defective synaptogenesis and impaired autophagy in Alzheimer’s disease mice NF-α1/CPE基因疗法逆转阿尔茨海默病小鼠病理。研究背景：阿尔茨海默病（AD）尚无治愈方法，其作用机制有待深入。本研究发现，NF-α1/CPE基因疗法（包括其非酶活性形式）能有效逆转AD小鼠的认知功能障碍、神经变性、突触形成缺陷和自噬障碍。蛋白质组学分析揭示了NF-α1/CPE通过调控关键蛋白网络，下调促进Aβ和tau积累的蛋白，上调维持神经元存活、突触形成和自噬的蛋白，为AD治疗提供了新思路。阿尔茨海默病 | 神经退行性, 突触发生, 自噬 | AAV基因治疗, 定量蛋白质组学 Xiao, Lan · … · Loh, Y. Peng · Translational Neurodegeneration · 2025/11/26 原文链接：http://dx.doi.org/10.1186/s40035-025-00520-6 25. REEP1 Accumulation Disrupts ER Integrity and Drives Spinal Motoneuron Degeneration in Distal Hereditary Motor Neuropathy REEP1积累破坏内质网完整性并驱动脊髓运动神经元退化。本研究发现，REEP1的积累（尤其是在Δexon5突变体中）会破坏内质网（ER）的完整性，导致脊髓运动神经元退化，引起远端遗传性运动神经病（dHMN）。机制研究表明，REEP1的泛素化和蛋白酶体降解过程受损是其积累的原因。该研究揭示了REEP1在内质网稳态维持中的关键作用，并为理解和治疗dHMN提供了新见解。远端遗传性运动神经病 | REEP1, 内质网完整性, 脊髓运动神经元变性 | 蛋白质组学, 基因敲入模型 Andrea Bock · … · Christian A. Hübner · Advanced Science · 2025-11-25 原文链接：https://onlinelibrary.wiley.com/action/fedSearchRedirect?doi=10.1002%2Fadvs.202511483%4010.1002%2F%28issn%291864-564x.hottopic-membranes 精神疾病与成瘾 1. Effects of Prenatal Cannabis Exposure on Offspring Mental Health: A Focus on the Role of the Immune System. 产前大麻暴露对后代精神健康的影响：免疫系统作用。本综述探讨了产前大麻暴露（PCE）对后代精神健康的影响，重点关注免疫系统的作用。研究发现PCE可能通过影响免疫系统，特别是降低促炎细胞因子水平，与后代焦虑、攻击性和多动行为相关。研究强调了进一步研究PCE对免疫系统和精神健康关联的必要性。胎儿期大麻暴露 | 免疫系统功能, 神经精神健康 | 文献综述 Vecchiarelli Haley A · … · Tremblay Marie-Ève · Neuroscience and biobehavioral reviews · 2025/11/22 原文链接：https://doi.org/10.1016/j.neubiorev.2025.106488 2. Self-harm and suicidality experiences of autistic and non-autistic adults in midlife and old age 中年及老年自闭症成人自我伤害与自杀意念。自闭症人群自杀风险高，但中年及老年自闭症者的自杀行为研究不足。本研究发现，中年及老年自闭症成人自我伤害和自杀意念发生率显著高于非自闭症人群，尤其以女性和老年群体为甚，强调了针对性预防策略的紧迫性。自残与自杀 | 心理健康 | 问卷调查, 流行病学研究 Roper, Sophie · … · Stewart, Gavin R. · Molecular Autism · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1186/s13229-025-00693-x 3. Sh3rf3 Deficiency drives autism-like behaviors via presynaptic dysfunction in mice SH3RF3基因缺失导致小鼠自闭症样行为。研究发现，SH3RF3基因在突触前囊泡停靠中起关键作用，其缺失导致突触功能障碍和自闭症样行为。恢复SH3RF3表达可逆转这些缺陷。该研究揭示了SH3RF3在神经发育障碍中的作用机制，并提示了潜在的治疗靶点。自闭症谱系障碍 | 突触前功能障碍, 囊泡停泊 | 蛋白质互作, 基因敲除 Yuan, Yuting · … · Xu, Zhiheng · Molecular Psychiatry · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s41380-025-03370-w 神经环路与连接组学 1. Synaptic proteome diversity is shaped by the levels of glutamate receptors and their regulatory proteins 突触蛋白质组多样性受谷氨酸受体调控。研究揭示了小鼠海马体突触蛋白质组的显著多样性，并发现谷氨酸受体及其调控蛋白的表达差异是其主要驱动因素。神经元特异性基因表达程序也参与调控。突触功能 | 谷氨酸受体调控 | 蛋白质组学, 转录组学 Reig-Viader, Rita · … · Bayés, Àlex · Nature Communications · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s41467-025-65490-9 2. Non-invasive closed-loop spinal stimulation restores leg stepping control in humans with paraplegia 无创闭环脊髓刺激可恢复截瘫患者的腿部站立控制。本研究提出了一种非侵入性的意念控制脊髓刺激方法，使截瘫患者能够重新控制双腿站立。该方法通过磁刺激靶向腰骶段脊髓运动回路，所有受试者均能实现双侧周期性站立。研究表明，该方法有望促进脊髓损伤后的功能恢复。脊髓损伤 (SCI), 瘫痪 | 运动控制, 神经环路 | 非侵入性脊髓刺激 Brain Advance Access · 2025/11/26 原文链接：https://academic.oup.com/brain/advance-article/doi/10.1093/brain/awaf230/8341625?rss=1 其他神经生物学 1. Emergence of a contrast-invariant representation of naturalistic texture in macaque visual cortex. 视觉皮层对自然纹理的对比度不变表征视觉感知 | 神经表征 | 神经电生理记录, 纹理识别 Lee Gerick M · … · Movshon J Anthony · Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America · 2025/11/24 原文链接：https://doi.org/10.1073/pnas.2501437122 2. Mechanisms of transport and analgesic compounds recognition by glycine transporter 2. 甘氨酸转运蛋白2的抑制剂识别机制神经性疼痛 | 甘氨酸转运体2, 药物靶点 | 结构生物学, 药物设计 Wang Yuhang · … · Zhao Yan · Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America · 2025/11/24 原文链接：https://doi.org/10.1073/pnas.2506722122 3. Neural representation of the decisional reference point in monkeys. 猴脑解码决策参考点决策参考点是评估选项的隐形基准，其神经机制尚不明晰。本研究分析了猕猴决策活动中的神经信号，发现在多个额叶区域存在广泛的参考点信号。然而，仅前扣带皮层腹侧脑回在群体水平上显著编码参考点，提示其可能作为全局信号源调控下游价值编码区域。决策制定 | 参考点编码, 主观价值 | 神经电生理记录, 脑区功能分析 Nguyen Duc · … · Glimcher Paul W · Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America · 2025/11/24 原文链接：https://doi.org/10.1073/pnas.2514110122 4. Development of a highly differentiated rat brain organoid model for exploring glioblastoma invasion dynamics and therapy. 高度分化的食蟹猴脑类器官模型用于胶质母细胞瘤研究本研究开发了一种高度分化的食蟹猴脑类器官（rBOs）模型，该模型能模拟人脑发育，并可用于研究胶质母细胞瘤（GB）的侵袭动态和治疗效果。rBOs具有成熟的神经元、少突胶质细胞和突触等结构，其与GB的相互作用能真实反映体内情况，为GB的治疗评估提供了有效的模型。胶质母细胞瘤侵袭 | 脑器官模型, 神经元分化 | 转录组学, 蛋白质组学, 代谢组学 Zhou Wenjing · … · Bjerkvig Rolf · Neuro-oncology · 2025/11/24 原文链接：https://doi.org/10.1093/neuonc/noaf271 5. A Chemically Engineered Macrocyclic Peptide Shuttle Overcomes Blood-Brain Barrier in Aging Brain. 化学工程化的巨环肽穿梭剂克服衰老大脑血脑屏障血脑屏障（BBB）是药物递送至中枢神经系统的重大障碍。受体介导的转胞吞作用（RMT）是跨越BBB的有效策略，但其在衰老大脑中受体下调限制了疗效。本研究发现了一种靶向神经元的巨环肽穿梭剂，通过化学工程化的交联结构和调控的亲脂性，主动触发了在衰老大脑内皮细胞中增强的小泡介导的转胞吞作用。该穿梭剂在衰老小鼠模型中表现出优于现有RMT肽穿梭剂的BBB通透效率，且生物安全性高。神经退行性疾病 | 血脑屏障通透性, 细胞内吞 | 宏环肽设计, 药物递送 Peng Licong · … · Zhou Shaobing · Angewandte Chemie (International ed. in English) · 2025/11/24 原文链接：https://doi.org/10.1002/anie.202520279 6. Generation of hiPSC-Derived Brain Microvascular Endothelial Cells Using Directed Differentiation and Transcriptional Reprogramming. 本研究开发了一种生成具有良好血脑屏障（BBB）特性的诱导多能干细胞（iPSC）来源的脑微血管内皮细胞（BMECs）的新方法。该方法结合了定向分化和转录重编程，生成的细胞在BBB功能和转录组特征上更接近原代人BMECs。阿尔茨海默病 | 血脑屏障功能, 炎症反应 | iPSC衍生BMECs, 转录组学 Cui Aomeng · … · Sproul Andrew A · Arteriosclerosis, thrombosis, and vascular biology · 2025/11/25 原文链接：https://doi.org/10.1161/ATVBAHA.125.323397 7. Bioaugmented osteosynthesis: precise monitoring and intervention of the bone healing microenvironment 生物增强骨愈合：精确监测与干预骨愈合微环境。本综述总结了骨愈合的研究进展，重点关注炎症反应、软骨和硬骨形成以及重塑过程。尽管现有策略包括营养补充、生物力学优化和再生技术，但精确表征局部微环境和控制生物活性分子递送仍面临挑战。该综述为理解骨愈合机制和开发更有效的治疗策略提供了参考。疼痛感知 | 感觉运动同步 | 激光诱发电位, 行为学实验 Xu, Gaoxiang · … · Tang, Peifu · Bone Research · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s41413-025-00466-5 8. Intravaginal delivery of mRNA-encoded antibodies with enhanced breadth and potency for SHIV/HIV protection mRNA递送抗体预防HIV新策略。为解决广谱中和抗体（bnAbs）在HIV预防中的应用挑战，本研究开发了单链mRNA编码的bnAbs，并通过共表达、同种型选择和工程化纳米抗体等策略增强其广度和效力。研究发现，IgM样多聚体形式的PGT121和VRC07共表达显著提高了中和能力和广谱性，并成功在猕猴阴道模型中实现了对SHIV的保护，为HIV预防提供了新的mRNA递送策略。酒精使用障碍 | 星形胶质细胞增生, MAO-B | PET成像 Joo, Jae Yeon · … · Santangelo, Philip J. · Nature Communications · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s41467-025-65456-x 9. Context-dependent serotonin signaling links dietary quality to foraging decisions 血清素信号介导饮食质量与觅食决策。本研究揭示了血清素系统在评估和解读不同饮食质量中的作用。通过研究线虫C. elegans的觅食行为，发现血清素神经元通过不同的受体介导对偏好和厌恶性细菌饮食的反应。血清素与多巴胺和章鱼胺信号协同作用，引导动物做出适应性行为。该研究阐明了神经调控回路在指导饮食质量评估中的作用。觅食行为, 饮食质量评估 | 血清素能信号, 多巴胺, 神经递质整合 | 行为学研究 Feng, Likui · … · Bargmann, Cornelia I. · Nature Communications · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s41467-025-65491-8 10. Context-dependent serotonin signaling links dietary quality to foraging decisions 血清素信号介导饮食质量与觅食决策。本研究揭示了血清素系统在评估和解读不同饮食质量中的作用。通过研究线虫C. elegans的觅食行为，发现血清素神经元通过不同的受体介导对偏好和厌恶性细菌饮食的反应。血清素与多巴胺和章鱼胺信号协同作用，引导动物做出适应性行为。该研究阐明了神经调控回路在指导饮食质量评估中的作用。觅食行为, 饮食质量评估 | 血清素能信号, 多巴胺, 神经递质整合 | 行为学研究 Feng, Likui · … · Bargmann, Cornelia I. · Nature Communications · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s41467-025-65491-8 11. Synergistic mechanisms of medullary cholinergic-serotonergic pathway interactions in regulating neuronal excitability and locomotor activities 延髓胆碱能-5-羟色胺能通路相互作用调控神经元兴奋性和运动活动的协同机制。本研究阐明了胆碱能信号如何调控延髓5-羟色胺（5-HT）神经元活性和运动输出。研究发现，乙酰胆碱（ACh）通过不同的毒蕈碱受体（M3 vs. M2/M4）对5-HT神经元产生位置依赖性的兴奋、抑制或中性反应。ACh增强的兴奋性由M3受体介导，而抑制性则依赖于M2/M4受体激活。该研究为理解延髓胆碱能-5-HT通路在运动控制中的作用提供了机制性解析。运动调节, 神经元兴奋性 | 胆碱能-血清素能通路, 毒蕈碱受体 | 电生理学, 动物模型 Cheng, Yi · … · Zhang, Qiang · Communications Biology · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s42003-025-09217-y 12. Synergistic mechanisms of medullary cholinergic-serotonergic pathway interactions in regulating neuronal excitability and locomotor activities 延髓胆碱能-5-羟色胺能通路相互作用调控神经元兴奋性和运动活动的协同机制。本研究阐明了胆碱能信号如何调控延髓5-羟色胺（5-HT）神经元活性和运动输出。研究发现，乙酰胆碱（ACh）通过不同的毒蕈碱受体（M3 vs. M2/M4）对5-HT神经元产生位置依赖性的兴奋、抑制或中性反应。ACh增强的兴奋性由M3受体介导，而抑制性则依赖于M2/M4受体激活。该研究为理解延髓胆碱能-5-HT通路在运动控制中的作用提供了机制性解析。运动调节, 神经元兴奋性 | 胆碱能-血清素能通路, 毒蕈碱受体 | 电生理学, 动物模型 Cheng, Yi · … · Zhang, Qiang · Communications Biology · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1038/s42003-025-09217-y 13. Photostimulation of skull bone marrow modulates neuroimmunity in sepsis-associated encephalopathy via the skull bone marrow-dura mater-brain axis 头骨骨髓光刺激调控脓毒症脑病的神经免疫研究背景：脓毒症脑病（SAE）涉及复杂的神经免疫失调，头骨骨髓-硬脑膜-脑轴（SBM-DM-B Axis）是潜在治疗靶点。核心发现：本研究发现，低强度红外光（50 mW）可安全地局限于头骨骨髓，有效调控神经免疫，减轻SAE小鼠的神经损伤并改善功能。价值：证明了基于SBM的光生物调节是一种安全有效的策略，为SAE等脑损伤的非侵入性治疗提供了新途径。脓毒症相关脑病 | 神经免疫调节, 颅骨骨髓-硬脑膜-脑轴 | 光刺激疗法, 转录组学 Li, Yicheng · … · Feng, Guodong · Journal of Neuroinflammation · 2025/11/25 原文链接：http://dx.doi.org/10.1186/s12974-025-03617-x 14. An Active, Multimodal Neural Interface for Real‐Time Monitoring of Cortical Electrical, Thermal, and Optical Dynamics 多模态神经接口实时监测皮层电、热、光动力学为实现慢性神经生理监测，本文提出了一种可植入的大面积皮层接口，能够实时多模态监测电、热和光动力学信号。该设备基于硅晶体管阵列进行神经电信号检测，集成薄膜金属电阻进行温度传感，并利用硅晶体管的光电效应实现光动力学测量。体外实验证实了其长期稳定性和通道隔离性。体内实验表明其在生理条件下性能可靠，为癫痫等慢性神经系统疾病的监测和治疗提供了通用平台。神经系统疾病监测 | 神经电信号, 温度信号, 光动力信号 | 多模态神经接口, 硅基晶体管阵列 Jiahao Li · … · Enming Song · Advanced Science · 2025-11-25 原文链接：https://onlinelibrary.wiley.com/action/fedSearchRedirect?doi=10.1002%2Fadvs.202512114%4010.1002%2F%28issn%292198-3844.yia 声明：本文使用了AI进行翻译和总结

2025-11-13

·LONGPORT

Protalix 生物治疗公司公布 2025 年第三季度财务和业务业绩 | PLX 股票新闻

Protalix 生物治疗公司报告了 2025 年第三季度的财务结果，收入为 1790 万美元，比 2024 年下降了 1%。2025 年前九个月的总收入为 4360 万美元，比 2024 年增长了 24%。该公司正在推进 PRX-115 用于难治性痛风，计划进行第二阶段临床试验。已向 FDA 提交了 IND 申请，Chiesi 请求重新审查 EMA 对 Elfabrio 剂量的意见。由于 PRX-115 临床试验的准备工作，研发费用增加了 50%公司将于今天上午 8:00（东部标准时间）召开电话会议和网络直播 , /PRNewswire/ -- Protalix BioTherapeutics, Inc.（纽约证券交易所代码：PLX）是一家专注于开发、生产和商业化其专有 ProCellEx®植物细胞基础蛋白表达系统生产的重组治疗蛋白的生物制药公司，今天报告了截至 2025 年 9 月 30 日的季度财务结果，并提供了财务和业务更新。 "我们很高兴地报告，2025 年前九个月的总收入为 4360 万美元，比 2024 年同期增长了 24%。我们第三季度的总收入为 1790 万美元，较 2024 年同期下降了 1%，" Protalix 的总裁兼首席执行官 Dror Bashan 表示。"我们从向 Chiesi、Pfizer 和 Fiocruz 在巴西销售产品中确认收入，他们的采购因控制自身库存而在季度间有所不同。总体而言，这些收入反映了我们酶替代疗法的持续商业成功，并为我们的研发工作提供了坚实的基础。" "我们对 PRX-115 特别感到兴奋，这是一种重组 PEG 化尿酸酶候选药物，正在开发用于治疗难治性痛风，我们相信它有潜力成为难治性痛风的差异化治疗，" Bashan 先生继续说道。"基于我们 PRX-115 的第一阶段临床试验的令人鼓舞的人体数据，我们相信它有潜力成为一种最佳疗法，具有长效特性，可以改善患者的依从性和治疗效果。我们计划在今年晚些时候启动 PRX-115 的第二阶段临床试验。" 公司亮点在 2025 年 10 月，我们向美国食品药品监督管理局提交了关于 PRX-115 的第二阶段临床试验的研究新药申请（IND）。该 IND 在 FDA 标准的 30 天审查期后生效。在 2025 年 11 月，Chiesi 集团的 Chiesi Global Rare Diseases 业务单位与我们合作，要求重新审查欧洲药品管理局（EMA）药品用于人类使用委员会（CHMP）在 2025 年 10 月对 Chiesi 提出的关于 Elfabrio（pegunigalsidase alfa）每 4 周（E4W）2 mg/kg 体重输注剂量方案的变更申请所发布的负面意见。每 2 周（E2W）1 mg/kg 体重的输注剂量方案不受影响，并继续作为 Elfabrio 在欧盟的批准剂量方案。 2025 年第三季度财务亮点在截至 2025 年 9 月 30 日的三个月内，我们记录了销售商品的收入为 1770 万美元，较 2024 年同期的 1780 万美元下降了 10 万美元，或 1%。这些收入包括向 Chiesi 销售的 Elfabrio 的 880 万美元，向 Pfizer 销售的 Elelyso 的 280 万美元，以及向 Fiocruz（巴西）销售的 alfataliglicerase（Elelyso）的 610 万美元。在截至 2025 年 9 月 30 日的三个月内，我们记录了来自许可和研发服务的收入为 20 万美元，较 2024 年同期的 10 万美元增长了 10 万美元，或 100%。来自许可和研发服务的收入主要来自我们与 Chiesi 的许可和供应协议确认的收入。除了可能到期的监管里程碑付款外，鉴于我们已完成 Elfabrio 的临床开发，我们预计来自许可和研发服务的收入将非常有限。截至 2025 年 9 月 30 日的三个月内，销售成本为 830 万美元，比 2024 年同期的 840 万美元减少了 10 万美元，下降幅度为 1%。减少的主要原因是对 Chiesi 和 Pfizer 的销售下降，部分被对 Fiocruz（巴西）的销售增加所抵消。截至 2025 年 9 月 30 日的三个月内，我们的研发总费用约为 450 万美元，其中包括约 260 万美元的薪资及相关费用、约 50 万美元的分包商相关费用、约 50 万美元的材料相关费用和约 90 万美元的其他费用。2024 年同期我们的研发总费用约为 300 万美元，其中包括约 160 万美元的薪资及相关费用、约 60 万美元的分包商相关费用、约 20 万美元的材料相关费用和约 60 万美元的其他费用。与 2024 年同期相比，增加了 150 万美元，或 50%，主要是由于为 PRX-115 的计划二期临床试验做准备。我们预计在进入更高级的临床前和临床试验阶段时，将继续产生显著的研发费用，包括启动 PRX-115 的二期临床试验以及开发其他研究阶段的项目。截至 2025 年 9 月 30 日的三个月内，销售、一般和行政费用为 290 万美元，比 2024 年同期的 260 万美元增加了 30 万美元，增幅为 12%。增加的主要原因是薪资及相关费用增加了 10 万美元，销售费用增加了 20 万美元。截至 2025 年 9 月 30 日的三个月内，净财务收入为 10 万美元，而 2024 年同期的净财务费用为 10 万美元。差异主要是由于 2024 年 9 月全额偿还所有未偿还的可转换票据本金和应付利息，导致票据利息费用降低。截至 2025 年 9 月 30 日的三个月内，我们记录了约 10 万美元的税收收益，而 2024 年同期的税收费用约为 60 万美元。税收收益主要源于根据 2017 年美国《减税与就业法案》第 174 条款的 GILTI 收入所产生的所得税。2025 年 7 月 4 日，美国通过 H.R.1 法案（One Big Beautiful Bill Act）实施了税收改革立法，其中包括重大企业税变更，包括自 2025 年起恢复国内研究支出的当前可扣除性，并为之前资本化的金额提供过渡选项。截至 2025 年 9 月 30 日的三个月内，净收入约为 240 万美元，或每股 0.03 美元（基本和稀释），而 2024 年同期的净收入为 320 万美元，或每股 0.04 美元（基本）和 0.03 美元（稀释）。 2025 年迄今财务亮点截至 2025 年 9 月 30 日的九个月内，我们的商品销售收入为 4310 万美元，比 2024 年同期的 3480 万美元增加了 830 万美元，增长了 24%。这些收入包括向 Chiesi 销售的 1860 万美元的 Elfabrio，向 Pfizer 销售的 1540 万美元的 Elelyso，以及向 Fiocruz（巴西）销售的 910 万美元的 alfataliglicerase（Elelyso）。截至 2025 年 9 月 30 日的九个月内，我们的许可和研发服务收入为 50 万美元，比 2024 年同期的 40 万美元增加了 10 万美元。许可和研发服务的收入主要来自我们与 Chiesi 的许可和供应协议所确认的收入。除了可能会支付的监管里程碑付款外，考虑到我们已完成 Elfabrio 的临床开发，我们预计从许可和研发服务中产生的收入将非常有限。截至 2025 年 9 月 30 日的九个月内，销售成本为 2240 万美元，比 2024 年同期的 2040 万美元增加了 200 万美元，增长了 10%。这一增长主要是由于向 Chiesi 和 Pfizer 的销售增加，部分被向 Fiocruz（巴西）的销售减少所抵消。截至 2025 年 9 月 30 日的九个月内，我们的研发总支出约为 1390 万美元，其中包括约 650 万美元的薪资及相关费用，430 万美元的分包商相关费用，90 万美元的材料相关费用，以及 220 万美元的其他费用。2024 年同期的研发支出约为 880 万美元，其中包括约 480 万美元的薪资及相关费用，约 160 万美元的分包商相关费用，约 50 万美元的材料相关费用，以及约 190 万美元的其他费用。与 2024 年同期相比，增加的 510 万美元，或 58%，主要是由于为 PRX-115 的计划二期临床试验做准备。截至 2025 年 9 月 30 日的九个月内，销售、一般和行政费用为 820 万美元，比 2024 年同期的 920 万美元减少了 100 万美元，下降了 11%。这一减少主要是由于薪资和销售费用的降低。截至 2025 年 9 月 30 日的九个月内，净财务收入为 1 万美元，而 2024 年同期的净财务收入为 10 万美元。减少主要是由于汇率成本和银行存款利息收入降低，部分被由于 2024 年 9 月全额偿还 2024 年票据的所有未偿还本金和应付利息而导致的票据利息费用降低所抵消。截至 2025 年 9 月 30 日的九个月内，我们的税费约为 30 万美元，而 2024 年同期的税费约为 40 万美元。税费主要来自于 GILTI 收入的所得税，涉及到《减税和就业法案》（TCJA）。HR1 包括重大企业税变更，包括自 2025 年起恢复对国内研发支出的当前可扣除性，并为之前资本化的金额提供过渡选项。截至 2025 年 9 月 30 日的九个月内，净亏损约为 110 万美元，基本和稀释后每股亏损为$(0.01)，而 2024 年同期的净亏损为 360 万美元，基本和稀释后每股亏损为$(0.05)。截至 2025 年 9 月 30 日，我们拥有 2940 万美元的现金及现金等价物和短期银行存款，我们认为这些资金足以满足我们在 2025 年 9 月 30 日季度报告发布之日起至少 12 个月的资本需求。电话会议和网络直播信息我们将于 2025 年 11 月 13 日东部时间上午 8:00 召开电话会议，回顾财务结果并提供业务更新。要参加电话会议，请在会议开始前拨打以下号码：电话会议详情： ** 日期：**2025 年 11 月 13 日，星期四时间：东部标准时间上午 8:00 免费电话： 1-877-423-9813 国际电话： 1-201-689-8573 以色列免费电话： 1-809-406-247 会议 ID： 13757080 Call me™： http://bit.ly/4qJnnhY Call me™功能允许您避免等待接线员；您在平台上输入您的电话号码，系统会立即拨打给您。网络直播详情：会议将通过 Protalix 网站进行直播，并可通过以下链接访问：公司链接： https://ir.protalix.com/news-events/events 网络直播链接： https://bit.ly/4nJBRM1 会议 ID： 13757080 参与者被要求至少在会议开始前 15 分钟访问网站进行注册，下载并安装任何必要的音频软件。会议的重播将在 Protalix 网站投资者部分的活动日历上提供两周，链接如上。关于 Protalix BioTherapeutics, Inc. Protalix 是一家生物制药公司，专注于通过其专有的植物细胞表达系统 ProCellEx 开发和商业化重组治疗蛋白。它是第一家获得美国食品和药物管理局（FDA）批准的通过植物细胞悬浮表达系统生产的蛋白质的公司。这一独特的表达系统代表了一种以工业规模开发重组蛋白的新方法。Protalix 已将 taliglucerase alfa 的全球开发和商业化权利许可给 Pfizer Inc.，用于治疗戈谢病，这是 Protalix 通过 ProCellEx 生产的第一款产品，巴西除外，Protalix 在巴西保留全部权利。Protalix 的第二款产品 Elfabrio®于 2023 年 5 月获得 FDA 和欧洲药品管理局的批准。 Protalix 已与 Chiesi Farmaceutici S.p.A.达成合作，共同开发和商业化 Elfabrio。Protalix 的开发管道包括针对已建立的制药市场的专有重组治疗蛋白版本，主要产品候选包括：PRX–115，一种植物细胞表达的重组 PEG 化尿酸酶，用于治疗难治性痛风；PRX–119，一种植物细胞表达的长效 DNaseI，用于治疗与 NETs 相关的疾病；以及其他产品。前瞻性声明在本新闻稿中，如果声明不是严格的历史性陈述，则所有此类声明均为前瞻性声明，并根据 1995 年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款作出。术语 “预期”、“相信”、“估计”、“期望”、“可以”、“继续”、“可能”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“会” 和其他类似含义的词语或短语旨在识别前瞻性声明。这些前瞻性声明受到已知和未知的风险和不确定性的影响，这可能导致实际未来的经历和结果与所作声明有重大差异。这些声明基于我们对未来结果的当前信念和期望。药物发现和开发涉及高度风险，临床试验的最终结果可能与临床试验的初步发现不同。可能导致重大差异的因素包括但不限于：与 Elfabrio®（pegunigalsidase alfa-iwxj）相关的商业化风险，这是我们批准的用于治疗成年 Fabry 病患者的产品；与 Elfabrio 的市场接受度、竞争、报销和监管行动相关的风险，包括由于 FDA 批准该产品时包含的盒装警告；由于以色列与位于加沙地带的哈马斯恐怖组织、黎巴嫩的真主党、控制部分也门的胡塞武装、伊朗等进行军事行动而可能导致我们运营中断的风险，包括某些监管机构和我们的一些供应商、合作伙伴、被许可方、临床试验地点、分销商和客户的运营中断，以及当前敌对行动可能导致更大区域冲突的风险；与我们其他产品和产品候选者的监管批准和商业成功相关的风险（如果获得批准）；与我们对产品和产品候选者预计市场的期望相关的风险；我们前期研究和临床试验的开始或完成的失败或延迟，这可能由多种因素造成，包括：患者招募速度低于预期；不可预见的安全问题；剂量问题的确定；临床试验期间缺乏有效性；无法令人满意地证明与已批准疗法的非劣效性；医学研究人员和机构审查委员会无法或不愿遵循我们的临床方案；在治疗期间或治疗后无法充分监测患者；和/或缺乏足够的资金来资助我们的临床试验；我们向 FDA、EMA 或其他健康监管机构提交的任何申请的批准延迟或潜在拒绝，包括请求重新审查 CHMP 对 Elfabrio 的 2 mg/kg 体重输注 E4W 的负面意见的请求，以及与审查过程相关的其他风险；与全球条件和发展相关的风险，例如新或增加的关税、新的贸易限制、供应链挑战、通货膨胀环境和紧张的劳动力市场，以及银行业的不稳定，这可能对我们的业务、运营和在需要时以我们可接受的条款筹集额外融资的能力产生不利影响；与我们可能在公共或私人股权或债务市场进行的任何交易相关的风险，以筹集资金以资助未来的研究和开发活动、一般和行政费用及营运资金；与我们评估和追求战略合作伙伴关系相关的风险；临床试验结果可能不支持适用的安全性或有效性声明的风险，以及我们的产品候选者可能没有预期效果或与不良副作用或其他意外特征相关的风险；与我们管理与合作伙伴、分销商或合作伙伴的关系相关的风险，包括但不限于辉瑞和奇诺西；与我们的现金及现金等价物和短期银行存款的数量和充足性相关的风险；与我们宣布或发布的临床试验的中期、顶线或初步数据的变化相关的风险；与巴西卫生部下属的奥斯瓦尔多·克鲁兹基金会遵守其在我们的供应和技术转让协议下的采购义务相关的风险，这可能对我们产生重大不利影响，并可能导致该协议的终止；重大诉讼的风险，包括股东诉讼，这在生命科学领域很常见；我们对第三方服务和供应提供者的表现的依赖，包括但不限于临床试验服务；开发我们正在开发的药物平台和产品的固有风险和不确定性；其他公司开发竞争疗法和/或技术的影响；与我们向辉瑞供应药物产品相关的风险；潜在的产品责任风险，以及获得足够的相关保险覆盖的风险；侵犯第三方专利或其他知识产权的可能性，以及获得覆盖我们产品和工艺的专利和成功执行我们的知识产权对抗第三方的不确定性；与美国或其他地方医疗保健法律、规则和法规的变化相关的风险；以及在我们向美国证券交易委员会提交的文件中描述的其他因素。本新闻稿中的声明仅在本日期有效，我们不承担更新此信息的任何义务，除非法律要求。投资者联系 Mike Moyer，董事总经理 LifeSci Advisors +1-617-308-4306 mmoyer@lifesciadvisors.com PROTALIX 生物治疗公司简明合并资产负债表(以千美元计)(未经审计) 2025 年 9 月 30 日 2024 年 12 月 31 日资产流动资产：现金及现金等价物 $ 13,647 $ 19,760 短期银行存款 15,723 15,070 应收账款 14,425 2,909 其他资产 1,452 1,096 存货 21,255 21,243 流动资产总计 $ 66,502 $ 60,078 非流动资产：员工退休权益基金 $ 549 $ 462 净物业和设备 4,724 4,591 递延所得税资产 2,679 2,856 租赁使用权资产 7,810 5,430 资产总计 $ 82,264 $ 73,417 负债和股东权益流动负债：应付账款及应计费用：贸易 $ 5,375 $ 4,533 其他 15,173 19,588 租赁负债 1,397 1,500 流动负债总计 $ 21,945 $ 25,621 长期负债：员工退休权益负债 $ 631 $ 559 租赁负债 6,780 4,026 长期负债总计 $ 7,411 $ 4,585 负债总计 $ 29,356 $ 30,206 承诺股东权益 52,908 43,211 负债和股东权益总计 $ 82,264 $ 73,417 PROTALIX 生物治疗公司简明合并损益表(以千美元计，除每股数据外)(未经审计) 截至九个月截至三个月 2025 年 9 月 30 日 2024 年 9 月 30 日 2025 年 9 月 30 日 2024 年 9 月 30 日商品销售收入 $ 43,108 $ 34,820 $ 17,673 $ 17,839 许可和研发服务收入 514 361 178 120 总收入 43,622 35,181 17,851 17,959 销售成本 (22,374) (20,433) (8,324) (8,375) 研发费用 (13,934) (8,846) (4,467) (2,998) 销售、一般和行政费用 (8,156) (9,194) (2,929) (2,595) 营业收入（损失） (842) (3,292) 2,131 3,991 财务费用 (808) (1,056) (180) (299) 财务收入 818 1,186 288 151 财务收入（费用），净额 10 130 108 (148) 税前收入（损失） (832) (3,162) 2,239 3,843 所得税（税收利益） 268 400 (116) 607 净收入（损失） $ (1,100) $ (3,562) $ 2,355 $ 3,236 每股普通股收益（损失）：基本 $ (0.01) $ (0.05) $ 0.03 $ 0.04 稀释 $ (0.01) $ (0.05) $ 0.03 $ 0.03 普通股加权平均股数用于计算每股收益（损失）：基本 78,225,112 73,301,091 79,281,685 73,549,745 稀释 78,225,112 73,301,091 80,814,564 81,217,068 Logo: https://mma.prnewswire.com/media/999479/5618153/Protalix_Biotherapeutics_Logo.jpg 来源 Protalix BioTherapeutics, Inc. 公司将于今天上午 8:00（东部标准时间）召开电话会议和网络直播 , /PRNewswire/ -- Protalix BioTherapeutics, Inc.（纽约证券交易所代码：PLX）是一家专注于开发、生产和商业化其专有 ProCellEx®植物细胞基础蛋白表达系统生产的重组治疗蛋白的生物制药公司，今天报告了截至 2025 年 9 月 30 日的季度财务结果，并提供了财务和业务更新。 "我们很高兴地报告，2025 年前九个月的总收入为 4360 万美元，比 2024 年同期增长了 24%。我们第三季度的总收入为 1790 万美元，较 2024 年同期下降了 1%，" Protalix 的总裁兼首席执行官 Dror Bashan 表示。"我们从向 Chiesi、Pfizer 和 Fiocruz 在巴西销售产品中确认收入，他们的采购因控制自身库存而在季度间有所不同。总体而言，这些收入反映了我们酶替代疗法的持续商业成功，并为我们的研发工作提供了坚实的基础。" "我们对 PRX-115 特别感到兴奋，这是一种重组 PEG 化尿酸酶候选药物，正在开发用于治疗难治性痛风，我们相信它有潜力成为难治性痛风的差异化治疗，" Bashan 先生继续说道。"基于我们 PRX-115 的第一阶段临床试验的令人鼓舞的人体数据，我们相信它有潜力成为一种最佳疗法，具有长效特性，可以改善患者的依从性和治疗效果。我们计划在今年晚些时候启动 PRX-115 的第二阶段临床试验。" 公司亮点在 2025 年 10 月，我们向美国食品药品监督管理局提交了关于 PRX-115 的第二阶段临床试验的研究新药申请（IND）。该 IND 在 FDA 标准的 30 天审查期后生效。在 2025 年 11 月，Chiesi 集团的 Chiesi Global Rare Diseases 业务单位与我们合作，要求重新审查欧洲药品管理局（EMA）药品用于人类使用委员会（CHMP）在 2025 年 10 月对 Chiesi 提出的关于 Elfabrio（pegunigalsidase alfa）每 4 周（E4W）2 mg/kg 体重输注剂量方案的变更申请所发布的负面意见。每 2 周（E2W）1 mg/kg 体重的输注剂量方案不受影响，并继续作为 Elfabrio 在欧盟的批准剂量方案。 2025 年第三季度财务亮点在截至 2025 年 9 月 30 日的三个月内，我们记录了销售商品的收入为 1770 万美元，较 2024 年同期的 1780 万美元下降了 10 万美元，或 1%。这些收入包括向 Chiesi 销售的 Elfabrio 的 880 万美元，向 Pfizer 销售的 Elelyso 的 280 万美元，以及向 Fiocruz（巴西）销售的 alfataliglicerase（Elelyso）的 610 万美元。在截至 2025 年 9 月 30 日的三个月内，我们记录了来自许可和研发服务的收入为 20 万美元，较 2024 年同期的 10 万美元增长了 10 万美元，或 100%。来自许可和研发服务的收入主要来自我们与 Chiesi 的许可和供应协议确认的收入。除了可能到期的监管里程碑付款外，鉴于我们已完成 Elfabrio 的临床开发，我们预计来自许可和研发服务的收入将非常有限。截至 2025 年 9 月 30 日的三个月内，销售成本为 830 万美元，比 2024 年同期的 840 万美元减少了 10 万美元，下降幅度为 1%。减少的主要原因是对 Chiesi 和 Pfizer 的销售下降，部分被对 Fiocruz（巴西）的销售增加所抵消。截至 2025 年 9 月 30 日的三个月内，我们的研发总费用约为 450 万美元，其中包括约 260 万美元的薪资及相关费用、约 50 万美元的分包商相关费用、约 50 万美元的材料相关费用和约 90 万美元的其他费用。2024 年同期我们的研发总费用约为 300 万美元，其中包括约 160 万美元的薪资及相关费用、约 60 万美元的分包商相关费用、约 20 万美元的材料相关费用和约 60 万美元的其他费用。与 2024 年同期相比，增加了 150 万美元，或 50%，主要是由于为 PRX-115 的计划二期临床试验做准备。我们预计在进入更高级的临床前和临床试验阶段时，将继续产生显著的研发费用，包括启动 PRX-115 的二期临床试验以及开发其他研究阶段的项目。截至 2025 年 9 月 30 日的三个月内，销售、一般和行政费用为 290 万美元，比 2024 年同期的 260 万美元增加了 30 万美元，增幅为 12%。增加的主要原因是薪资及相关费用增加了 10 万美元，销售费用增加了 20 万美元。截至 2025 年 9 月 30 日的三个月内，净财务收入为 10 万美元，而 2024 年同期的净财务费用为 10 万美元。差异主要是由于 2024 年 9 月全额偿还所有未偿还的可转换票据本金和应付利息，导致票据利息费用降低。截至 2025 年 9 月 30 日的三个月内，我们记录了约 10 万美元的税收收益，而 2024 年同期的税收费用约为 60 万美元。税收收益主要源于根据 2017 年美国《减税与就业法案》第 174 条款的 GILTI 收入所产生的所得税。2025 年 7 月 4 日，美国通过 H.R.1 法案（One Big Beautiful Bill Act）实施了税收改革立法，其中包括重大企业税变更，包括自 2025 年起恢复国内研究支出的当前可扣除性，并为之前资本化的金额提供过渡选项。截至 2025 年 9 月 30 日的三个月内，净收入约为 240 万美元，或每股 0.03 美元（基本和稀释），而 2024 年同期的净收入为 320 万美元，或每股 0.04 美元（基本）和 0.03 美元（稀释）。 2025 年迄今财务亮点截至 2025 年 9 月 30 日的九个月内，我们的商品销售收入为 4310 万美元，比 2024 年同期的 3480 万美元增加了 830 万美元，增长了 24%。这些收入包括向 Chiesi 销售的 1860 万美元的 Elfabrio，向 Pfizer 销售的 1540 万美元的 Elelyso，以及向 Fiocruz（巴西）销售的 910 万美元的 alfataliglicerase（Elelyso）。截至 2025 年 9 月 30 日的九个月内，我们的许可和研发服务收入为 50 万美元，比 2024 年同期的 40 万美元增加了 10 万美元。许可和研发服务的收入主要来自我们与 Chiesi 的许可和供应协议所确认的收入。除了可能会支付的监管里程碑付款外，考虑到我们已完成 Elfabrio 的临床开发，我们预计从许可和研发服务中产生的收入将非常有限。截至 2025 年 9 月 30 日的九个月内，销售成本为 2240 万美元，比 2024 年同期的 2040 万美元增加了 200 万美元，增长了 10%。这一增长主要是由于向 Chiesi 和 Pfizer 的销售增加，部分被向 Fiocruz（巴西）的销售减少所抵消。截至 2025 年 9 月 30 日的九个月内，我们的研发总支出约为 1390 万美元，其中包括约 650 万美元的薪资及相关费用，430 万美元的分包商相关费用，90 万美元的材料相关费用，以及 220 万美元的其他费用。2024 年同期的研发支出约为 880 万美元，其中包括约 480 万美元的薪资及相关费用，约 160 万美元的分包商相关费用，约 50 万美元的材料相关费用，以及约 190 万美元的其他费用。与 2024 年同期相比，增加的 510 万美元，或 58%，主要是由于为 PRX-115 的计划二期临床试验做准备。截至 2025 年 9 月 30 日的九个月内，销售、一般和行政费用为 820 万美元，比 2024 年同期的 920 万美元减少了 100 万美元，下降了 11%。这一减少主要是由于薪资和销售费用的降低。截至 2025 年 9 月 30 日的九个月内，净财务收入为 1 万美元，而 2024 年同期的净财务收入为 10 万美元。减少主要是由于汇率成本和银行存款利息收入降低，部分被由于 2024 年 9 月全额偿还 2024 年票据的所有未偿还本金和应付利息而导致的票据利息费用降低所抵消。截至 2025 年 9 月 30 日的九个月内，我们的税费约为 30 万美元，而 2024 年同期的税费约为 40 万美元。税费主要来自于 GILTI 收入的所得税，涉及到《减税和就业法案》（TCJA）。HR1 包括重大企业税变更，包括自 2025 年起恢复对国内研发支出的当前可扣除性，并为之前资本化的金额提供过渡选项。截至 2025 年 9 月 30 日的九个月内，净亏损约为 110 万美元，基本和稀释后每股亏损为$(0.01)，而 2024 年同期的净亏损为 360 万美元，基本和稀释后每股亏损为$(0.05)。截至 2025 年 9 月 30 日，我们拥有 2940 万美元的现金及现金等价物和短期银行存款，我们认为这些资金足以满足我们在 2025 年 9 月 30 日季度报告发布之日起至少 12 个月的资本需求。电话会议和网络直播信息我们将于 2025 年 11 月 13 日东部时间上午 8:00 召开电话会议，回顾财务结果并提供业务更新。要参加电话会议，请在会议开始前拨打以下号码：电话会议详情： ** 日期：**2025 年 11 月 13 日，星期四时间：东部标准时间上午 8:00 免费电话： 1-877-423-9813 国际电话： 1-201-689-8573 以色列免费电话： 1-809-406-247 会议 ID： 13757080 Call me™： http://bit.ly/4qJnnhY Call me™功能允许您避免等待接线员；您在平台上输入您的电话号码，系统会立即拨打给您。网络直播详情：会议将通过 Protalix 网站进行直播，并可通过以下链接访问：公司链接： https://ir.protalix.com/news-events/events 网络直播链接： https://bit.ly/4nJBRM1 会议 ID： 13757080 参与者被要求至少在会议开始前 15 分钟访问网站进行注册，下载并安装任何必要的音频软件。会议的重播将在 Protalix 网站投资者部分的活动日历上提供两周，链接如上。关于 Protalix BioTherapeutics, Inc. Protalix 是一家生物制药公司，专注于通过其专有的植物细胞表达系统 ProCellEx 开发和商业化重组治疗蛋白。它是第一家获得美国食品和药物管理局（FDA）批准的通过植物细胞悬浮表达系统生产的蛋白质的公司。这一独特的表达系统代表了一种以工业规模开发重组蛋白的新方法。Protalix 已将 taliglucerase alfa 的全球开发和商业化权利许可给 Pfizer Inc.，用于治疗戈谢病，这是 Protalix 通过 ProCellEx 生产的第一款产品，巴西除外，Protalix 在巴西保留全部权利。Protalix 的第二款产品 Elfabrio®于 2023 年 5 月获得 FDA 和欧洲药品管理局的批准。 Protalix 已与 Chiesi Farmaceutici S.p.A.达成合作，共同开发和商业化 Elfabrio。Protalix 的开发管道包括针对已建立的制药市场的专有重组治疗蛋白版本，主要产品候选包括：PRX–115，一种植物细胞表达的重组 PEG 化尿酸酶，用于治疗难治性痛风；PRX–119，一种植物细胞表达的长效 DNaseI，用于治疗与 NETs 相关的疾病；以及其他产品。前瞻性声明在本新闻稿中，如果声明不是严格的历史性陈述，则所有此类声明均为前瞻性声明，并根据 1995 年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款作出。术语 “预期”、“相信”、“估计”、“期望”、“可以”、“继续”、“可能”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“会” 和其他类似含义的词语或短语旨在识别前瞻性声明。这些前瞻性声明受到已知和未知的风险和不确定性的影响，这可能导致实际未来的经历和结果与所作声明有重大差异。这些声明基于我们对未来结果的当前信念和期望。药物发现和开发涉及高度风险，临床试验的最终结果可能与临床试验的初步发现不同。可能导致重大差异的因素包括但不限于：与 Elfabrio®（pegunigalsidase alfa-iwxj）相关的商业化风险，这是我们批准的用于治疗成年 Fabry 病患者的产品；与 Elfabrio 的市场接受度、竞争、报销和监管行动相关的风险，包括由于 FDA 批准该产品时包含的盒装警告；由于以色列与位于加沙地带的哈马斯恐怖组织、黎巴嫩的真主党、控制部分也门的胡塞武装、伊朗等进行军事行动而可能导致我们运营中断的风险，包括某些监管机构和我们的一些供应商、合作伙伴、被许可方、临床试验地点、分销商和客户的运营中断，以及当前敌对行动可能导致更大区域冲突的风险；与我们其他产品和产品候选者的监管批准和商业成功相关的风险（如果获得批准）；与我们对产品和产品候选者预计市场的期望相关的风险；我们前期研究和临床试验的开始或完成的失败或延迟，这可能由多种因素造成，包括：患者招募速度低于预期；不可预见的安全问题；剂量问题的确定；临床试验期间缺乏有效性；无法令人满意地证明与已批准疗法的非劣效性；医学研究人员和机构审查委员会无法或不愿遵循我们的临床方案；在治疗期间或治疗后无法充分监测患者；和/或缺乏足够的资金来资助我们的临床试验；我们向 FDA、EMA 或其他健康监管机构提交的任何申请的批准延迟或潜在拒绝，包括请求重新审查 CHMP 对 Elfabrio 的 2 mg/kg 体重输注 E4W 的负面意见的请求，以及与审查过程相关的其他风险；与全球条件和发展相关的风险，例如新或增加的关税、新的贸易限制、供应链挑战、通货膨胀环境和紧张的劳动力市场，以及银行业的不稳定，这可能对我们的业务、运营和在需要时以我们可接受的条款筹集额外融资的能力产生不利影响；与我们可能在公共或私人股权或债务市场进行的任何交易相关的风险，以筹集资金以资助未来的研究和开发活动、一般和行政费用及营运资金；与我们评估和追求战略合作伙伴关系相关的风险；临床试验结果可能不支持适用的安全性或有效性声明的风险，以及我们的产品候选者可能没有预期效果或与不良副作用或其他意外特征相关的风险；与我们管理与合作伙伴、分销商或合作伙伴的关系相关的风险，包括但不限于辉瑞和奇诺西；与我们的现金及现金等价物和短期银行存款的数量和充足性相关的风险；与我们宣布或发布的临床试验的中期、顶线或初步数据的变化相关的风险；与巴西卫生部下属的奥斯瓦尔多·克鲁兹基金会遵守其在我们的供应和技术转让协议下的采购义务相关的风险，这可能对我们产生重大不利影响，并可能导致该协议的终止；重大诉讼的风险，包括股东诉讼，这在生命科学领域很常见；我们对第三方服务和供应提供者的表现的依赖，包括但不限于临床试验服务；开发我们正在开发的药物平台和产品的固有风险和不确定性；其他公司开发竞争疗法和/或技术的影响；与我们向辉瑞供应药物产品相关的风险；潜在的产品责任风险，以及获得足够的相关保险覆盖的风险；侵犯第三方专利或其他知识产权的可能性，以及获得覆盖我们产品和工艺的专利和成功执行我们的知识产权对抗第三方的不确定性；与美国或其他地方医疗保健法律、规则和法规的变化相关的风险；以及在我们向美国证券交易委员会提交的文件中描述的其他因素。本新闻稿中的声明仅在本日期有效，我们不承担更新此信息的任何义务，除非法律要求。投资者联系 Mike Moyer，董事总经理 LifeSci Advisors +1-617-308-4306 mmoyer@lifesciadvisors.com PROTALIX 生物治疗公司简明合并资产负债表(以千美元计)(未经审计) 2025 年 9 月 30 日 2024 年 12 月 31 日资产流动资产：现金及现金等价物 $ 13,647 $ 19,760 短期银行存款 15,723 15,070 应收账款 14,425 2,909 其他资产 1,452 1,096 存货 21,255 21,243 流动资产总计 $ 66,502 $ 60,078 非流动资产：员工退休权益基金 $ 549 $ 462 净物业和设备 4,724 4,591 递延所得税资产 2,679 2,856 租赁使用权资产 7,810 5,430 资产总计 $ 82,264 $ 73,417 负债和股东权益流动负债：应付账款及应计费用：贸易 $ 5,375 $ 4,533 其他 15,173 19,588 租赁负债 1,397 1,500 流动负债总计 $ 21,945 $ 25,621 长期负债：员工退休权益负债 $ 631 $ 559 租赁负债 6,780 4,026 长期负债总计 $ 7,411 $ 4,585 负债总计 $ 29,356 $ 30,206 承诺股东权益 52,908 43,211 负债和股东权益总计 $ 82,264 $ 73,417 PROTALIX 生物治疗公司简明合并损益表(以千美元计，除每股数据外)(未经审计) 截至九个月截至三个月 2025 年 9 月 30 日 2024 年 9 月 30 日 2025 年 9 月 30 日 2024 年 9 月 30 日商品销售收入 $ 43,108 $ 34,820 $ 17,673 $ 17,839 许可和研发服务收入 514 361 178 120 总收入 43,622 35,181 17,851 17,959 销售成本 (22,374) (20,433) (8,324) (8,375) 研发费用 (13,934) (8,846) (4,467) (2,998) 销售、一般和行政费用 (8,156) (9,194) (2,929) (2,595) 营业收入（损失） (842) (3,292) 2,131 3,991 财务费用 (808) (1,056) (180) (299) 财务收入 818 1,186 288 151 财务收入（费用），净额 10 130 108 (148) 税前收入（损失） (832) (3,162) 2,239 3,843 所得税（税收利益） 268 400 (116) 607 净收入（损失） $ (1,100) $ (3,562) $ 2,355 $ 3,236 每股普通股收益（损失）：基本 $ (0.01) $ (0.05) $ 0.03 $ 0.04 稀释 $ (0.01) $ (0.05) $ 0.03 $ 0.03 普通股加权平均股数用于计算每股收益（损失）：基本 78,225,112 73,301,091 79,281,685 73,549,745 稀释 78,225,112 73,301,091 80,814,564 81,217,068 Logo: https://mma.prnewswire.com/media/999479/5618153/Protalix_Biotherapeutics_Logo.jpg 来源 Protalix BioTherapeutics, Inc.

临床申请财报临床2期临床1期

100 项与 Taliglucerase Alfa 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D09675	Taliglucerase Alfa	A16AB11	DB08876

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
I型戈谢病	美国	Pfizer Inc.	2012-05-01

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
戈谢病	申请上市	欧盟	Pfizer Inc.	-

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04002830 (CTgov)	临床4期	Ⅲ型戈谢病	14	Taliglucerase Alfa	齋壓選餘製網鹽鏇遞獵(窪顧製艱製顧選繭顧顧) = 膚範範壓壓夢憲蓋糧選齋鹹衊膚鹽積觸襯襯襯 (蓋鏇願齋觸糧糧廠獵壓, 8.67) 更多	-	2024-12-17
Pubmed \| Blood Cells Mol Dis	N/A	戈谢病	-	Taliglucerase alfa	廠壓遞鑰蓋蓋選鬱願淵(醖鹽繭夢醖鏇醖繭糧蓋) = Most adverse events were mild or moderate; treatment-related adverse events were mild and transient 廠遞構糧衊網衊襯淵壓 (觸壓襯壓選糧艱淵築選 )	-	2020-05-01
				Imiglucerase
NCT01422187 (PB-06-001, Pubmed \| Blood Cells Mol Dis)	临床3期	戈谢病	-	Taliglucerase alfa 30U/kg	積醖廠製遞壓衊網糧艱(顧艱製壓窪壓鏇淵窪憲) = 廠獵壓糧糧餘觸築憲夢糧夢醖齋選壓壓鏇鹹積 (範衊鬱壓蓋餘範積鏇築 ) 更多	积极	2019-09-01
				Taliglucerase alfa 60U/kg	積醖廠製遞壓衊網糧艱(顧艱製壓窪壓鏇淵窪憲) = 觸鑰齋鹽窪簾鹹簾窪廠糧夢醖齋選壓壓鏇鹹積 (範衊鬱壓蓋餘範積鏇築 ) 更多
NCT01411228 (Pubmed \| Blood Cells Mol Dis) 人工标引	临床3期	戈谢病	10	taliglucerase alfa (treatment-naïve patients)	範鬱廠窪夢鏇範夢衊膚(齋構構壓繭艱鹹願蓋憲) = 範鬱鏇獵醖繭膚鬱淵積網築夢願齋願觸憲選醖 (廠夢淵餘鹹餘艱艱齋糧 ) 更多	积极	2018-02-01
				taliglucerase alfa (treatment-naïve patients)	範鬱廠窪夢鏇範夢衊膚(齋構構壓繭艱鹹願蓋憲) = 願構襯構壓願鹹鬱廠餘網築夢願齋願觸憲選醖 (廠夢淵餘鹹餘艱艱齋糧 ) 更多
NCT00705939 (PB-06-003, Pubmed \| Am J Hematol) 人工标引	临床3期	戈谢病	18	taliglucerase alfa	鑰選艱餘憲顧淵築鬱窪(構淵蓋網齋壓顧鹹願窪) = 鹽壓積網網願選鏇鬱淵衊膚艱窪鬱簾遞選夢憲 (齋鑰積簾顧蓋淵鏇餘鹽 ) 更多	积极	2016-07-01
NCT00705939 (Pubmed \| Am J Hematol)	临床3期	戈谢病	23	Taliglucerase alfa 30 U/kg	簾鏇廠願糧窪願壓願簾(選憲廠淵鑰襯衊艱壓鏇) = 艱壓窪糧齋獵築齋製糧糧齋鏇網鹹繭獵構繭窪 (齋壓淵夢網願鏇淵範觸 ) 更多	-	2016-07-01
				Taliglucerase alfa 60 U/kg	簾鏇廠願糧窪願壓願簾(選憲廠淵鑰襯衊艱壓鏇) = 積醖鬱積醖鏇鹹製壓獵糧齋鏇網鹹繭獵構繭窪 (齋壓淵夢網願鏇淵範觸 ) 更多
NCT01411228 (CTgov)	临床3期	戈谢病	15	Taliglucerase alfa (60 Units/kg)	艱餘築鏇鏇顧糧夢衊齋(齋鏇鏇窪網醖觸鑰積蓋) = 範積壓遞築夢蓋醖夢鑰艱網鹽鹹積糧獵鏇鑰獵 (夢襯製膚憲窪餘鹽襯觸, 鑰選鹹餘衊廠憲淵糧繭 ~ 積醖醖遞繭鑰構襯艱餘) 更多	-	2016-01-18
				Taliglucerase alfa (30 Units/kg)	艱餘築鏇鏇顧糧夢衊齋(齋鏇鏇窪網醖觸鑰積蓋) = 顧蓋簾觸積齋顧製鑰觸艱網鹽鹹積糧獵鏇鑰獵 (夢襯製膚憲窪餘鹽襯觸, 衊鏇簾壓鏇選範衊糧鏇 ~ 鏇糧鏇鬱簾鏇鏇鬱餘衊) 更多
NCT01422187 (PB-06-001, CTgov)	临床3期	戈谢病	19	Taliglucerase alfa (Taliglucerase Alfa 30 Units/kg)	襯艱繭鹹繭範醖鹹餘願(餘顧網構蓋憲觸壓廠鑰) = 蓋鹽襯糧壓餘遞繭積簾鏇廠鏇遞襯齋醖膚構獵 (糧夢鏇選繭衊遞蓋觸艱, 454.9) 更多	-	2015-12-14
				Taliglucerase alfa (Taliglucerase Alfa 60 Units/kg)	襯艱繭鹹繭範醖鹹餘願(餘顧網構蓋憲觸壓廠鑰) = 夢範繭顧製築繭夢醖窪鏇廠鏇遞襯齋醖膚構獵 (糧夢鏇選繭衊遞蓋觸艱, 451.7) 更多
NCT01132690 (Pubmed \| Blood Cells Mol Dis)	临床4期	戈谢病	11	Taliglucerase alfa 30U/kg	網壓壓廠壓蓋廠襯選蓋(蓋壓製艱網範壓積夢夢) = One patient presented with treatment-related gastroenteritis reported as a serious adverse event due to the need for hospitalization for rehydration 壓鹽艱艱繭觸簾觸鏇鏇 (願顧窪鏇齋蓋顧鹽鏇壓 )	-	2015-01-01
				Taliglucerase alfa 60U/kg
NCT01132690 (CTgov)	临床4期	戈谢病	11	Taliglucerase alfa (30 Units/kg)	襯構繭衊築壓願繭鏇願(築淵築構構鏇繭顧獵齋) = 簾醖醖蓋蓋壓遞遞襯廠鹹鑰網餘簾壓鹽憲網網 (觸廠衊顧醖壓製齋窪艱, 蓋艱淵淵醖築鏇窪獵淵 ~ 醖齋簾糧膚艱膚網積壓) 更多	-	2014-11-11
				Taliglucerase alfa (60 Units/kg)	襯構繭衊築壓願繭鏇願(築淵築構構鏇繭顧獵齋) = 選觸簾鏇範繭鹽範餘糧鹹鑰網餘簾壓鹽憲網網 (觸廠衊顧醖壓製齋窪艱, 鑰鬱製鑰觸蓋齋鹹製積 ~ 淵淵網遞壓淵餘醖壓夢) 更多