A Double-blind, Randomized, Placebo-controlled, Multicentric, Phase II Study in Adult Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) to Assess Efficacy, Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of Multiple Intravenous Infusions of NX210c

This study will investigate the efficacy, safety, tolerability and pharmacokinetics (PK) of multiple intravenous infusions of NX210c, at two dose levels, in patients with Amyotrophic lateral sclerosis (ALS).

开始日期2024-10-25

申办/合作机构

Axoltis Pharma SA

[+1]

NL-OMON53584

/ CompletedN/A

A double-blind, randomized, placebo-controlled, Multiple Ascending Dose (MAD) study in healthy elderly volunteers and Alzheimer's Disease (AD) and Parkinson's disease (PaD) patients to investigate the safety and tolerability, pharmacokinetics (PK), and pharmacodynamics (PD) effects of multiple intravenous infusions of NX210c - MAD study of NX210c

开始日期2022-12-09

申办/合作机构

Axoltis Pharma SA

NCT05827653

/ Completed临床1期

A Double-blind, Randomized, Placebo-controlled, Multiple Ascending Dose (MAD) Study in Healthy Elderly Volunteers and Alzheimer's Disease (AD) Patients to Investigate the Safety and Tolerability, Pharmacokinetics (PK), and Pharmacodynamics (PD) Effects of Multiple Intravenous Infusions of NX210c

This study will investigate the safety and tolerability of multiple intravenous infusions of NX210c with two ascending doses as well as NX210c pharmacokinetics (PK), and pharmacodynamics (PD) effects in healthy elderly subjects.

开始日期2022-12-05

申办/合作机构

Axoltis Pharma SA

[+1]

100 项与 NX-210c 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与 NX-210c 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与 NX-210c 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与 NX-210c 相关的文献（医药）

2026-01-01·Biomaterials advances

Smart zwitterionic biodegradable hydrogel for sustained peptide delivery: Application to the neurotherapeutic peptide NX210c

Article

作者: Brichart, Thomas ; David, Laurent ; Thomas, Eloise ; Godfrin, Yann ; Sidi-Boumedine, Jacqueline ; Lux, François ; Kryza, David ; Couderc, Marie ; Tillement, Olivier ; Montembault, Alexandra ; Geloen, Alain ; Rosson, Elise

Therapeutic peptides offer a promising balance between specificity, safety, and bioavailability. However, their clinical use is limited by poor in vivo stability and short half-life, requiring frequent administrations that can compromise patient compliance and therapeutic outcomes. NX210c, a synthetic cyclic dodecapeptide derived from the thrombospondin repeat motif of the sub-commissural organ-spondin shows neuroprotective effects, making it a promising candidate for the treatment of neurological disorders. However, its short half-life (~15 min) requires intravenous infusion highlighting the interest of an alternative delivery method to improve the quality of life for patients. This study, report the preclinical development of an injectable, biodegradable chitosan-based hydrogel functionalized with the macrocyclic ligand DOTAGA, designed for the sustained subcutaneous release of NX210c. The hydrogel forms in situ under physiological conditions, via electrostatic and hydrogen bonding interactions. The solvent-free formulation is simple and clinically compatible. Hydrogel candidate were screened in vitro for injectability, gelation, peptide loading, and release kinetics. In vivo validation on rodents confirmed subcutaneous injectability, gelation ability, biocompatibility and biodegradability within few weeks. Pharmacokinetics studies demonstrated distinct profiles: intravenous injection led to peptide clearance within 1 h; free NX210c administered subcutaneously slightly prolonged its presence in the bloodstream, with complete elimination observed within approximately 3 h. The use of hydrogel, enables AUCs dozens of times higher, with peptide levels sustained for over 10 to 15 days. These results highlight the hydrogel's potential as a patient-friendly, clinically translatable platform for therapeutic peptides requiring sustained release. Future studies will focus on the evaluation of its therapeutic efficiency.

2025-02-01·Neurology and Therapy

Safety, Tolerability and Pharmacokinetic-Pharmacodynamic Relationship of NX210c Peptide in Healthy Elderly Volunteers: Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind, Multiple Ascending Dose Study

Article

作者: Lemarchant, Sighild ; Bambury, Pauline ; Le Douce, Juliette ; Marie, Sébastien ; Janus, Annette ; Pasculli, Giuseppe ; Dumas, Daniël ; Kremer, Philip ; Godfrin, Yann

INTRODUCTION:

Blood-brain barrier (BBB) integrity is fundamental to brain homeostasis, enabling control of substance exchange and safeguarding neurons against harmful toxins, pathogens, and immune cells that lead to dysregulation and inflammation involved in ageing and neurodegenerative diseases (NDD). The cyclized peptide NX210c is a thrombospondin type 1 repeat analogue derived from subcommissural organ-spondin. It exerts beneficial effects in animal models of NDD owing to its effects on neurons and endothelial cells. NX210c demonstrated a good safety profile in a single ascending dose phase 1a clinical study. The present multiple ascending dose phase 1b study was performed to evaluate the tolerability and pharmacological effects of repeated doses of NX210c in healthy elderly (age: > 55 years) volunteers.

METHODS:

This was a randomized, placebo-controlled, double-blind study (EudraCT No. 2022-002868-76), investigating safety/tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics (including blood and cerebrospinal fluid biomarkers). Participants received 5 or 10 mg/kg NX210c or placebo (10-min infusion) thrice weekly for 4 weeks in an ascending dose fashion. Follow-up was conducted 2 weeks after last dosing.

RESULTS:

The investigation included 29 participants. No serious adverse events were recorded and all adverse events were mild. Dedicated central nervous system testing did not reveal neurotoxicity. Biomarker evaluation showed a statistically significant reduction in blood claudin-5 and a trend toward reduction of blood homocysteine. In silico data modelling revealed salient pharmacokinetic-pharmacodynamic relationships, including reduction of claudin-5, neurofilament light chain, and SPARC-like protein 1 release, and degradation of homocysteine.

CONCLUSION:

Multiple doses of NX210c exhibited a good safety profile, showed non-cumulative pharmacokinetics, and exerted pharmacodynamic effects on biomarkers linked to BBB integrity. The effects of NX210c on claudin-5 and biomarkers influencing BBB integrity-and the overarching brain protection it offers-provide a novel therapeutic strategy targeting an underlying driver of neurodegenerative conditions for which disease-modifying treatments are limited or not available.

2021-05-01·Neuroscience3区 · 医学

SCO-spondin-derived Peptide Protects Neurons from Glutamate-induced Excitotoxicity

3区 · 医学

Article

作者: Le Douce, Juliette ; Lemarchant, Sighild ; Godfrin, Yann ; Delétage, Nathalie ; Callizot, Noëlle

Subcommissural organ (SCO)-spondin is a brain-specific glycoprotein produced during embryogenesis, that strongly contributes to neuronal development. The SCO becomes atrophic in adults, halting SCO-spondin production and its neuroprotective functions. Using rat and human neuronal cultures, we evaluated the neuroprotective effect of an innovative peptide derived from SCO-spondin against glutamate excitotoxicity. Primary neurons were exposed to glutamate and treated with the linear (NX210) and cyclic (NX210c) forms of the peptide. Neuronal survival and neurite networks were assessed using immunohistochemistry or biochemistry. The mechanism of action of both peptide forms was investigated by exposing neurons to inhibitors targeting receptors and intracellular mediators that trigger apoptosis, neuronal survival, or neurite growth. NX210c promoted neuronal survival and prevented neurite network retraction in rat cortical and hippocampal neurons, whereas NX210 was efficient only in neuronal survival (cortical neurons) or neurite networks (hippocampal neurons). They triggered neuroprotection via integrin receptors and γ-secretase substrate(s), activation of the PI3K/mTOR pathway and disruption of the apoptotic cascade. The neuroprotective effect of NX210c was confirmed in human cortical neurons via the reduction of lactate dehydrogenase release and recovery of normal basal levels of apoptotic cells. Together, these results show that NX210 and NX210c protect against glutamate neurotoxicity through common and distinct mechanisms of action and that, most often, NX210c is more efficient than NX210. Proof of concept in central nervous system animal models are under investigation to evaluate the neuroprotective action of SCO-spondin-derived peptide.

项与 NX-210c 相关的新闻（医药）

2025-12-08

·罕见病信息网

8款罕见病药物有新进展；医保新增9个罕见病药；我国历史首次！6种罕见病药品纳入首版商保创新药目录| 壹周罕见要闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。罕药快讯 01 神经元蜡样脂褐质沉积症AAV基因疗法新药临床试验申请(IND)获美国FDA批准！近日，Latus Bio公司宣布其基于新型衣壳AAV.Ep+开发的AAV基因疗法LTS-101 (AAV.Ep⁺.TPP1) 获得美国FDA新药临床试验申请 (IND) 批准，旨在通过一次性给药治愈晚期婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症2型 (CLN2)。此外，LTS-101还获得了FDA授予的快速通道资格认定 (FTD)、孤儿药资格认定 (ODD) 和罕见儿科疾病资格认定 (RPDD)。神经元蜡样脂褐质沉积症 (neuronal ceroid lipofuscinoses, NCLs) 是一组单基因遗传的溶酶体贮积病，其特点为认知和运动功能进行性下降、视觉障碍、癫痫发作和早期死亡，已鉴定出14个NCLs致病基因。据统计，NCLs的发病率大约为0.1~7/10万，已纳入我国《第二批罕见病目录》。目前，只有脑室内注射人重组三肽基肽酶1的酶替代疗法 (Brineura，倍原力) 批准用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症2型疾病，其他治疗方法仍处于临床前研究和临床试验阶段。 02 亚历山大病反义寡核苷酸(ASO)疗法获美国FDA突破性疗法资格认定，有望2026年上市！近日，Ionis Pharmaceuticals公司宣布，其用于治疗亚历山大病的核心在研反义寡核苷酸 (ASO) 药物Zilganersen在关键临床试验中取得积极顶线结果，并获得了美国FDA授予的突破性疗法资格认定 (BTD)。这一里程碑进展标志着这款全球首个且唯一的在研亚历山大病修正疗法在监管层面获得了高度认可，公司计划于2026年第一季度向FDA提交新药申请 (NDA)。亚历山大病 (Alexander disease, AxD) 是一种罕见的由编码胶质纤维酸性蛋白 (glial fibrillary acidic protein, GFAP) 基因突变导致的常染色体显性遗传性脑白质病。据统计，亚历山大病的全球发病率仅为1~3/100百万，属于“超罕见病”，目前临床上仅能进行对症支持治疗，患者预后极差，亟需开发新型的创新疗法。 03 芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）新药获得美国FDA罕见儿科疾病资格认定近日，天泽云泰宣布，其自主研发的用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的基因治疗产品VGN-R09b获得美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）授予罕见儿科疾病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。此次认定是VGN-R09b继在国内被正式纳入突破性治疗品种名单后取得的又一重要进展，彰显了该产品在AADCD治疗领域的全球开发潜力。 AADCD是一种常染色体隐性遗传的神经代谢疾病，由于DDC基因致病性突变，导致多巴胺、5-羟色胺等关键神经递质合成严重不足。患儿临床表现为严重运动障碍、自主神经功能紊乱和智力发育迟缓，多数无法实现头部控制、独坐、行走等运动发育里程碑，在婴幼儿阶段即面临较高死亡风险，生存质量受到严重影响。目前该疾病在国内尚无有效的根治性疗法，常规治疗手段仅能部分缓解症状，无法从根源上修复神经功能缺损，尤其对重症患儿效果有限。 04 股价暴涨370%！罕见病细胞疗法三期临床大获成功 12月4日，全球罕见病治疗领域传来重磅消息：生物科技公司Capricor Therapeutics Inc. 宣布其在研细胞疗法Deramiocel治疗杜氏肌营养不良症（DMD）关键3期临床研究（HOPE-3）获得积极结果。这一突破性进展迅速传导至资本市场，Capricor股价暴涨，截至收盘涨幅仍高达371.07%，总市值跃升至13.7亿美元，因波动幅度触及监管阈值触发临时停牌。而此前该公司曾因FDA拒绝Deramiocel上市申请，股价一度暴跌32%，此次股价的剧烈反弹直观反映了市场对该疗法临床价值的认可。 05 Alport综合征创新疗法启动临床研究 12月4日，Alport综合征的创新疗法IIa期临床试验已正式启动。Alport综合征(AS)是一种遗传性的罕见病，已被列入我国《第一批罕见病目录》。目前该病尚无特异性疗法，该研究旨在评估一种在研单克隆抗体BAY 3401016的疗效与安全性。这种抗体通过阻断一种名为信号素3A(Sema3A)的关键致病蛋白，旨在减缓成人患者的肾功能下降。此研究将为该疾病治疗带来新希望。 06 新型按需治疗遗传性血管性水肿疗法deucrictibant三期试验成功，将于明年递交新药申请 12月3日，Pharvaris生物制药公司布了一项评估Deucrictibant用于按需治疗遗传性血管性水肿(HAE)的3期RAPIDe-3临床试验的关键性数据，证实了deucrictibant在按需治疗HAE发作方面具有起效迅速、症状快速缓解和消退以及良好的耐受性。Pharvaris的首个关键性3期研究数据将作为上市许可申请的基础，计划于2026年上半年开始向美国FDA提交新药申请。 Deucrictibant是一种新型、有效、口服生物利用的小分子缓激肽B2受体拮抗剂，通过缓激肽B2受体抑制缓激肽信号通路，从而防止缓激肽介导的血管性水肿发作。 07 进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）新药在香港获批上市 12月2日，北海康成公司宣布，用于治疗3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的迈芮倍®已获得香港卫生署批准上市。进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见的遗传性疾病，主要导致进行性肝脏疾病，并最终会导致肝功能衰竭。PFIC患者肝细胞排泄胆汁困难，从而导致胆汁积聚，引发肝脏疾病。PFIC 的体征和症状通常始于婴儿期。从婴儿期开始，患者常常出现严重的瘙痒、黄疸、生长不良以及肝功能衰竭。据估计，在美国和欧洲，每 50,000 到 100,000 名新生儿中就会出现一名PFIC患者。目前已经通过遗传学分析确定的6种 PFIC类型都表现为胆汁流动障碍和进行性肝脏疾病。 08 重磅眼科新药3期成功，公司股价大涨 12月1日，Belite公司宣布了其关键性的全球III期“DRAGON”试验的顶线结果，该试验针对青少年Stargardt病1型（STGD1）患者的口服候选药物Tinlarebant。新闻稿指出，这是首个针对1型Stargardt病（STGD1）患者的关键性试验取得成功。STGD1是一种眼部疾病，会导致进行性视力丧失，通常始于儿童期或青年期，目前全球尚无获批的治疗方法。罕圈动态 01 国家医保局：医保新增9个罕见病药（附全名单） 2025年国家医保药品目录及首版商保创新药目录在广州发布。2025年国家医保药品目录成功新增114种药品，有50种是一类创新药，总体成功率88%，较2024年的76%明显提高。19种药品纳入首版商保创新药目录，其中包括6个罕见病药品。据罕见病信息网不完全统计，有 9 种罕见病药物被纳入本次医保目录，覆盖朗格汉斯细胞组织细胞增生症、螯合剂不耐受的地中海贫血症等10种罕见病的用药需求。 02 我国历史首次！6种罕见病药品纳入首版商保创新药目录 12月7日，国家医保局发布了2025年《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》和2025年《商业健康保险创新药品目录》！这是我国历史首次增设商保创新药目录。这一开创性的设计，形成了 “基本医保保基本、商保覆盖高价值创新前沿药” 的分层格局，精准地匹配了不同药品的属性和患者的保障需求。本次参与商保创新药目录价格协商的药品共计 24 个，最终有 19 个药品成功纳入，纳入成功率约 79.2%。据罕见病信息网统计，在这首批纳入《商业健康保险创新药品目录》的 19 种药品中，有 6 种罕见病药物入选，覆盖 5 种疾病，囊括了神经母细胞瘤、戈谢病、短肠综合征等多种罕见病的治疗用药。 03 “红米粒家族性高胆固醇血症科研专项基金”项目评审结果公示 2025年3月，瑞鸥公益基金会与红米粒互助之家联合发起“红米粒家族性高胆固醇血症科研专项基金”，用于资助家族性高胆固醇血症科研项目，首期资助总额为300万元人民币。在为期三个月的评审阶段，本专项基金邀请了来自基础研究、临床与流行病学、先进疗法等领域的19位国内外专家组成评审委员会（名单附后）。在基金会的精心组织下，评审委员会基于公平公正、利益回避、科学择优的评审规则，通过通讯评审与线上会议评审相结合的方式，针对申请项目的可行性与创新性、临床需求与转化前景、研究团队资质及预算合理性进行了全面充分的评估，最终形成项目评分和详实书面意见。我们诚挚感谢每一位评审专家毫无保留地贡献自己的专业见解。 04 美国罕见病组织敦促国会重审儿科罕见疾病药物激励法案 12月4日，美国国家罕见疾病组织发布报告，呼吁国会在年底前重新授权“罕见儿科疾病优先审评券”计划。该计划旨在激励针对儿童罕见病的药物研发，研发者在为符合条件的疾病成功开发新药后，可获得一张优先审评券，用于加速其另一款药物的审评流程。报告显示，该计划自2012年实施以来，已推动针对47种罕见儿科疾病疗法的研发，其中43种此前无任何疗法。 05 渐冻症新希望！这家公司获1.4 亿融资，全力推进新药研发 12月3日，生物药物研发商Axoltis Pharma宣布完成1800万欧元（根据最新汇率，1欧元 ≈ 7.8010人民币，约为1亿4041万元人民币）A轮融资，由Cenitz和UI Investissement共同投资。本轮融资吸引了新老投资者共同参与，所获资金将主要用于推进其核心候选药物 NX210c 的研发进程，该药物目前正处于针对肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻症）患者的二期临床试验阶段。 06 中国药品价格登记系统发布！创新药重大利好来了 12月2日，中国药品价格登记系统正式上线。国内外医药企业可依据自身发展需求，自主申报登记药品价格。这一由国家层面主导构建的权威信息平台，标志着我国在健全药品价格形成机制、服务医药产业高质量发展、深度融入全球医药市场方面，迈出了里程碑式的关键一步。值得注意的是，这是国家医保局首次建立独立于省级挂网与医保谈判体系之外的价格登记平台，相关机构及社会公众在注册登录后，均可查询药品价格信息。 07 2.75亿美元！再生元押注罕见病基因编辑疗法 12月2日，再生元（Regeneron, NASDAQ:REGN）与 Tessera Therapeutics 宣布达成全球战略合作，双方将联合推进针对 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha1-Antitrypsin Deficiency, AATD）的体内基因疗法 TSRA-196 的商业化进程。根据合作声明，再生元将向 Tessera 支付总计 1.5 亿美元的资金支持，该款项由现金首付款与股权投资两部分组成；若项目后续开发进展顺利，Tessera 还将额外获得高达 1.25 亿美元的开发里程碑付款。 08 诺华基金领投1.3亿美元，推进罕见病新药研发 12月1日，临床阶段生物技术公司Protego Biopharma宣布完成超额认购的1.3亿美元B轮融资。本轮融资由诺华风险基金和Forbion联合领投，新加入的投资方包括Omega Funds、Droia Ventures、YK Bioventures及Digitalis Ventures，Vida Ventures、MPM BioImpact、Lightspeed Venture Partners等现有投资方亦积极跟投。募集资金将重点用于推动其主导候选药物PROT-001进入AL淀粉样变性的关键临床试验阶段。 09 山西省太原市罕见病医学中心成立，患者迎来新希望 11月27日，山西省太原市卫健委发布消息，太原市罕见病医学中心成立。同期，太原市医师协会罕见病专业委员会成立，北大医院太原医院神经内科主任陈烜当选主任委员。此次系列会议的召开，实现了太原市罕见病诊疗 “从 0 到 1” 的关键突破，为罕见病患者 “找对医生”、基层医生 “找对专家” 搭建了明确路径。未来，太原市罕见病医学中心与太原市医师协会罕见病专业委员会将持续联动，依托多学科协作机制，整合区域医疗资源，在罕见病诊疗、人才培养、学术研究、科普宣传等方面持续发力，为罕见病群体筑牢精准诊疗的 “防护网”，为健康太原、健康山西建设注入新动力。活动预告 01【患者招募】遗传性血管性水肿（HAE）项目报名啦! 舶望制药siRNA 新药 BW-20805于2025 ACAAI 会议公布I期临床研究数据，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。数据显示，BW-20805 在临床试验中表现出了良好的耐受性与安全性，并能快速、深度且持续地降低血浆中的 PKK 水平。目前，“一项评估BW-20805在HAE患者中的有效性和安全性的2期、开放性、多中心研究" 正在全球进行，本临床研究已获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，批准通知书编号为2023LP02080。 02【患者招募】基因治疗 α1 - 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）项目报名啦！目前，一项YOLT-202新型基因治疗AATD的安全性和有效性临床研究工作正在进行。YOLT-202 给药修复 SERPINA1 等位基因中的单碱基突变，从而恢复血液中的功能性野生型AAT蛋白，同时减少异常Z-AAT蛋白的存在，以治疗AATD 相关的肺病和/或肝病。这将大大改善受影响患者的生活质量，减少相关并发症的发生，提高患者生存率。该项目已被医院伦理委员会批准用于临床试验。如果您符合以下标准，则有可能参与此项研究： 1、年龄≥18岁且≤75岁的男性或女性（含边界值）； 2、诊断为AATD且通过基因检测确认为PiZZ突变纯合子； 3、血液中总AAT水平小于11 μM或等效的mg/dL蛋白质； 4、接受增强治疗的患者必须愿意在入组接受给药前至少6周以及在研究期间停止增强治疗（除非临床上提示需要）。在参加本研究之前，您将接受额外的检查，经过筛选，最终由研究医生判断您是否符合全部标准。 03 【患者招募】慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病两项国际多中心 III 期研究启动近日，福建医科大学附属协和医院两项慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）国际多中心III期研究同步招募启动，均聚焦新型药物riliprubart的疗效与安全性评价，为不同治疗需求的患者带来新希望。两项研究均已通过医院伦理委员会批准，现将核心招募信息公布如下： 04 基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！苯丙酮尿症（PKU）是一种主要由苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因突变引发的代谢性罕见病。因PAH突变，导致无PAH酶蛋白的生成或者酶活性显著下降甚至丧失，导致苯丙氨酸(Phe)在体内蓄积。如果不及时控制，长期可导致严重神经认知功能损伤。尽管目前已有包括药物与饮食控制在内的治疗方法，但依然存在以下挑战。终身依从性治疗负担沉重，饮食控制难以坚持。血Phe水平难以维持在安全范围，神经损伤风险依旧存在。目前，一项GS1168静脉输注治疗苯丙酮尿症的安全性和有效性临床研究正在进行。GS1168是一种基因治疗药物，适用于治疗患有PKU的成年患者。与传统的替代疗法相比，基因治疗药物可以单次给药即有可能达到长期疗效。它是一种具有肝脏靶向性的重组AAV载体，在肝特异性启动子的调控下，驱动PAH基因的表达。临床前研究已初步证明本药物的有效性和安全性。如果您符合以下标准，则有可能参与此项研究： 1. 年龄在18~55岁。 2. PAH基因突变导致的苯丙酮尿症，现有治疗不佳如饮食控制。 3. 12个月内至少两次血苯丙氨酸浓度≥600μmol/L，其中一次在6个月内。 05 和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划蔻德罕见病中心（CORD）是一家专注于中国罕见病行业的公益性患者倡导机构，自2013年由黄如方先生创立以来，始终坚持以患者利益为核心，推动中国罕见病行业的积极发展，经过多年的发展，在各利益方的支持下，CORD取得了有目共睹的成绩，得到了患者家庭及行业的广泛赞誉，已经逐渐成为全国最大规模、最具国际视野及最有影响力的机构。我们的工作始终离不开更多人才的加入和支持，我们欢迎每一个有专业背景、有远大志向、认同我们的使命和价值观的同仁能够加入我们！ 06 无陷未来·罕见病关爱行动项目开始啦！对遗传代谢类罕见病患儿购买特医奶粉的费用进行援助为加强出生缺陷防治，减少出生缺陷所致残疾，推进健康中国建设，对以甲基丙二酸血症为代表的17种遗传代谢类罕见病患儿进行有效管理。中国出生缺陷干预救助基金会联合阿里巴巴公益、阿里健康公益共同发起“无陷未来·罕见病关爱行动项目”，对遗传代谢类罕见病患儿购买特殊医学用途配方奶粉（下简称“特医奶粉”）的费用进行援助。提供“治疗、诊断、康复、健康管理、随访”等一体化服务，让患儿家庭可以得到更及时和有效的治疗和帮助。遗传代谢类罕见病患儿“特医奶粉”援助 1、年龄要求 18周岁（含）以下； 2、覆盖病种临床诊断甲基丙二酸血症、丙酸血症等17种遗传代谢类罕见病。提供疾病诊断证明复印件。 3、实施时间在阿里健康罕见病关爱平台（淘宝APP搜索“罕见病关爱平台”）专区购买特医奶粉*，且票据时间为2025年4月1日（含）至2026年3月31日（含）之间。 4、如何申请淘宝APP搜索“罕见病关爱平台”，按项目页面要求填报并申请即可。推荐阅读

临床申请快速通道突破性疗法孤儿药基因疗法

2025-12-05

·渐愈之寻医问药

ALS 新希望！NX210C：一次修复“两道生命防线”的破冰之旅

一位曾经的导游因渐冻症被困轮椅上8年，用眼控仪艰难打出一行字：“我想组织一次旅行”，她最终带着5名病友踏上了久违的远行。 “我看到身体一天比一天差，想在这一年实现100个愿望。”这是18岁渐冻症女孩张柯瑶确诊后的心声。为了减轻家庭负担，她开始拍摄短视频、摆摊生活，即使在药物费用高昂、不得不停用的情况下，依然选择珍惜当下。渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）是一种渐进性神经退行性疾病，全球约有40万患者。大多数患者在确诊后2至5年内，会因呼吸衰竭去世。就在近日，针对这一疾病的新型治疗药物NX210c传来了令人振奋的消息。 --- 一、资金注入，研发加速法国生物制药公司Axoltis Pharma于2025年12月初宣布，成功完成了总额达1800万欧元（约2090万美元）的A轮融资。这笔资金将分两期发放，其中第二批资金的到位，直接与目前正在进行的NX210c二期临床试验结果挂钩。融资由FIDAT Ventures和Cenitz共同领投，此外还包括通过股权众筹参与的个人投资者、商业天使及多个投资基金。在生物科技领域融资环境充满挑战的当下，这笔资金的成功募集，显示出投资界对NX210c潜力的认可。公司首席执行官Yann Godfrin表示，这次融资将使他们能够继续推进NX210c的开发，并计划在2026年1月于旧金山举行的摩根大通医疗健康大会上，与世界级的制药公司展开合作讨论，以期建立全球合作伙伴关系，让患者能更快获得治疗。二、创新机制，直击核心 NX210c是一种由12个氨基酸组成的合成环肽药物。其设计灵感来源于一种在胚胎中枢神经系统发育中起关键作用的糖蛋白——SCO-spondin中，最保守且重复的序列。与目前多数仅能缓解症状的ALS疗法不同，NX210c的独特之处在于其多靶点作用机制。为了更清晰地理解，下表概括了NX210c的主要作用方向：作用方向核心机制与目标修复血脑屏障这是其最核心的作用之一。在ALS等多种神经退行性疾病中，血脑屏障的完整性会遭到破坏。NX210c旨在帮助修复这道保护大脑的关键屏障。神经保护旨在减缓运动神经元的损伤和死亡，这是导致ALS患者肌肉无力和瘫痪的根本原因。改善神经传导致力于改善神经元之间的信号传递，这可能有助于维持肌肉功能。该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格，并拥有七项完全属于Axoltis的专利保护。三、关键试验，进展顺利当前正在进行的是一项名为“SEALS”（ALS安全性与有效性研究）的二期临床试验。该试验于2024年底启动，旨在评估NX210c对82名ALS患者的有效性和耐受性。试验在16个研究中心开展，采用随机、双盲、安慰剂对照的设计。患者被随机分配接受不同剂量的NX210c（5 mg/kg或10 mg/kg）或安慰剂治疗。治疗通过静脉输注进行，频率为每周三次，持续四周。整个研究周期约20周，包括筛选期、治疗期和长达三个月的随访期。根据最新信息，最后一名患者已于2025年11月中旬成功入组。这意味着所有受试者都已开始接受治疗或对照，试验进入关键的观察和数据收集阶段。四、核心目标，科学验证此次临床试验的目标非常明确且具有科学性。研究人员不仅观察传统的临床症状改善，更将重点放在了反映疾病根本进程的生物学指标上。研究的主要目标是评估治疗6周后，NX210c对血液中神经丝轻链水平的影响。神经丝轻链是神经细胞受损时释放到脑脊液和血液中的一种蛋白质，是反映神经损伤程度的关键生物标志物。如果NX210c能显著降低该指标，将直接证明其具有保护神经元的潜力。次要目标则包括评估药物对血脑屏障完整性生物标志物的影响，以及对患者临床症状的改善。研究人员将使用修订版ALS功能评分量表、肺功能（慢肺活量）、肌肉力量和生活质量量表等多种工具进行全面评估。五、病友故事，生命之光在等待科学曙光的同时，ALS患者社群中闪烁的生命之光同样动人。 42岁的刘洁曾是一名导游，患病8年后，全身仅眼球能自由活动。她用眼控仪在病友群发出“我想组织一次旅行”的提议，起初无人响应。在重庆市红十字会志愿者和爱心企业的帮助下，她最终带领5位同样行动不便的病友，完成了一次“最慢的旅行”。 18岁的张柯瑶在父亲确诊三年后的同一天，自己也被诊断为渐冻症。面对每月数千元的药费和日益恶化的身体，她选择停用药物，用短视频记录生活，并写下100个愿望，包括去海洋馆和回到学校。一位50多岁的父亲在病情晚期，仅能通过眨眼拼注音的方式与儿子交流。当他拼出“拔掉”（意指移除维生系统）时，儿子在巨大的悲痛中，选择了尊重父亲有尊严离开的意愿。这个故事，沉重地揭示了疾病终末期的现实困境。 --- 随着2025年11月最后一名患者入组，所有目光都聚焦在2026年第二季度——NX210c二期临床试验的初步结果预计将在那时公布。它能否成为那把延缓“冰封”的钥匙，届时（2026年）将迎来第一次关键检验。 “哪怕不知道明天会怎么样，但这一刻，我仍然想好好活着。” ALS患者的坚韧，是推动医学不断前行的最原始动力。在科学探索与生命渴望的交汇处，希望正一点点破冰而出。 📣 点个“赞”，转发出去，让更多人看到科学的温度！ #渐冻症 #ALS #临床II期 #NX210c 免责声明：本公众号内容来源于网络或者文献资料，发布的文章仅用于知识的交流和分享，不用于商业目的及其它用途的依据。任何组织或个人对文章版权或者内容产生质疑的，请及时联系我们，我们将第一时间给您处理并反馈。

孤儿药临床2期快速通道

2025-12-02

·EndPoints

Pfizer culls ulcerative colitis candidate; Tiziana to try spinning out IL-6 drug

Plus, news about Jasper, AbbVie, Belite Bio and Axoltis Pharma: ✂️ Pfizer ends work on ulcerative colitis asset: The big pharma axed a Phase 1 contender called PF-07899895 “due to a business decision,” according to an update to the US federal trials database. The decision was “not due to any safety concerns,” according to the update last week. “This decision was based on prioritization of resources to programs we believe will be most impactful for patients,” a Pfizer spokesperson said in an emailed statement. Pfizer still listed the SIK inhibitor in its pipeline during its third-quarter update. Other companies working on SIK inhibitors include Nimbus Therapeutics and Galapagos spinout Onco3R Therapeutics . — Kyle LaHucik 🚚 Tiziana plans to spin out IL-6 candidate: Tiziana will attempt to house its IL-6 antibody, known as TZLS-501, in a new public company. In a press release , Tiziana said the move was prompted by Novartis’ recent $1.4 billion acquisition of Tourmaline Bio. Tiziana noted there is “no certainty” that a deal will take place. — Max Gelman 📊 Jasper touts Phase 1b asthma data, releases investigation findings: In seven patients with allergic asthma, Jasper’s drug briquilimab reduced their allergen-induced responses by 10.4% after 6 weeks, compared to baseline. Researchers measured the improvement by looking at how much air patients could forcibly exhale in one second. At 12 weeks, the improvement was 8.7% over baseline. Jasper also announced the results of its investigation into why briquilimab showed no responses in patients with chronic hives, saying nine of the 10 patients enrolled in the study did not have the condition. — Max Gelman 🇪🇺 AbbVie seeks to expand migraine drug indication in Europe: AbbVie said Monday that it asked the European Medicines Agency to expand the label of atogepant, which is marketed as Aquipta in Europe and Qulipta in the US, for acute migraine treatment in adults. Currently, the drug is used to prevent migraines. AbbVie plans to present data this week at the European Headache Congress in Portugal from its Phase 3 ECLIPSE study showing 24.3% of participants who received atogepant achieved pain freedom two hours after treatment of the first migraine attack compared to 13.1% of placebo participants. — Lei Lei Wu 💰 Belite Bio’s $350M public offering: The San Diego biotech’s stock sale follows its successful Phase 3 readout Monday in a rare genetic eye condition called Stargardt disease, which currently has no approved treatments. Belite said it plans to use the money from the offering to prepare for commercialization. — Lei Lei Wu 💶 Axoltis Pharma closes €18M Series A: The French startup will use the money, equaling about $21 million, to advance lead drug NX210c, which is currently in Phase 2 trials for ALS. A second tranche of the Series A is contingent on the results of an 82-patient Phase 2 ALS study, with results expected in the second quarter of 2026. — Max Gelman

临床结果临床2期临床3期临床1期并购

100 项与 NX-210c 相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
肌萎缩侧索硬化	临床2期	法国	Axoltis Pharma SA	2024-10-25
阿尔茨海默症	临床1期	荷兰	Axoltis Pharma SA	2022-12-05
多发性硬化症	临床1期	法国	Axoltis Pharma SA	-
帕金森病	临床1期	-	Axoltis Pharma SA	-
脑血管疾病	药物发现	法国	Axoltis Pharma SA	2024-06-17

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05827653 (PipelineReview) 人工标引	临床1期	-	29	NX210c (12 with 5mg/kg, 11 with 10mg/kg)	鏇製鏇艱餘簾憲窪遞遞(簾願餘遞鏇夢鬱廠繭鏇) = The findings confirm that NX210c is safe and well-tolerated at all tested doses, any related adverse events observed were mild. 網餘鬱壓觸範繭獵繭醖 (艱顧壓齋構艱襯觸衊糧 )	积极	2023-12-12
				Placebo
SFN2023	N/A	-	-	NX210c 5 mg/kg	廠蓋鹽顧艱鏇選鹹夢願(鹹衊鹽獵醖鹹鑰齋繭蓋) = The most common TEAE concerned nervous system disorders (51%, headache, somnolence) 蓋鬱壓淵積夢選選範鹽 (範壓艱淵積鏇選夢鬱艱 )	-	2023-11-13
				NX210c 10 mg/kg