YOLT-203

2026年6月23日，一则消息引发生物医药行业高度关注——基因编辑新锐Serapha Bio与纳斯达克上市公司Boundless Bio签署合并协议，同步完成2.3亿美元融资，由RA Capital Management与RTW Investments联合领投。这一NewCo的核心资产SERP-01，正是来自中国体内基因编辑公司尧唐生物（YolTech Therapeutics）。 这并非尧唐生物首次登上BD交易舞台。从2024年与信立泰达成超10亿元人民币的国内授权，到2026年借Serapha NewCo模式实现全球BD，这家成立于2021年的年轻公司正在以“技术平台+临床数据”双轮驱动，走出了一条独特的价值兑现路径。首笔BD落地：信立泰合作试水国内商业化 2024年8月，尧唐生物与深圳信立泰达成授权协议，信立泰获得YOLT-101在中国内地的独占开发与商业化权益。这笔交易总额达10.35亿元人民币，其中包括最高2.05亿元的首付款及研发里程碑付款，以及最高8.3亿元的销售里程碑付款，外加分层销售提成。 YOLT-101是一款靶向PCSK9的体内碱基编辑药物，用于治疗家族性高胆固醇血症。该药物采用尧唐自主专利的碱基编辑器YolBE®和新型脂质纳米颗粒YOL-LNPs®递送载体，通过单次给药即可实现LDL-C的大幅度、持久降低。 这笔交易对尧唐生物有双重意义：一是通过首付款获得研发资金支持；二是借助信立泰在心血管领域的临床开发和商业化能力，加速产品在中国市场的落地。这是国内体内基因编辑领域为数不多的大额授权合作，也初步验证了尧唐生物技术平台的外部价值。BD进阶：Serapha NewCo撬动全球价值 如果说与信立泰的合作是“国内试水”，那么2026年6月与Serapha Bio的交易则是尧唐生物BD战略的全面升级。交易结构 2026年6月，Serapha Bio从尧唐生物获得SERP-01在大中华区以外的全球独家授权。作为对价，尧唐生物获得了首付款、Serapha少数股权，并有资格获得总额超过20亿美元的监管和商业里程碑付款，以及净销售额的分级特许权使用费。 与此同时，Serapha Bio与纳斯达克上市公司Boundless Bio签署全股票合并协议，合并后的公司将以Serapha Bio, Inc.的名称运营，预计以“AATD”为代码在纳斯达克交易。公司同步获得2.3亿美元私募融资承诺，由RA Capital Management和RTW Investments联合领投，参投方包括Janus Henderson Investors、德诚资本、维梧资本、Casdin Capital等知名机构。核心资产SERP-01/YOLT-202 SERP-01与尧唐生物自主研发的YOLT-202为同一款药物。这是一款针对α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的体内碱基编辑疗法，基于尧唐自主开发的新一代腺嘌呤碱基编辑器YolBE，可在SERPINA1 PiZ位点实现精准基因修复，将高风险突变PiZ矫正为正常PiM。该疗法在实现精准靶向编辑的同时，几乎完全避免了周边碱基的旁观者编辑，为AATD治疗提供了“一针即愈”的新路径。 在此之前，YOLT-202已获得美国FDA孤儿药资格认定，并于2026年3月获得FDA的IND批准，可直接启动II/III期临床研究。在中国，尧唐生物已在上海仁济医院开展研究者发起的临床试验。 关键临床数据：初步临床数据显示，受试者体内功能性AAT水平快速上升且与剂量相关，在部分高剂量受试者中，AAT水平可达到正常范围。这些结果表明YOLT-202有望成为一次给药且全球最优的创新治疗方案。BD背后的逻辑 这笔交易之所以引发关注，在于其交易结构设计和新药研发模式上的创新： BD与融资、上市深度绑定。 Serapha Bio通过反向并购Boundless Bio借壳上市，同步完成2.3亿美元融资，形成“资产授权+资本运作+二级市场通道”的一体化设计。这种模式让尧唐生物在获得里程碑付款之外，还通过持股享受资本增值收益。 顶级资本的背书效应。 RA Capital和RTW Investments均为全球顶尖的医疗健康投资基金。RA Capital此前已在中国展开密集布局，从张江和苏州BioBAY的投融资对接，到举牌再鼎医药，再到此次联合领投Serapha，体现了其从“摘果子”到“种树”的策略转变——深入中国本土科研源头，在早期锁定原创资产。 临床数据驱动的交易逻辑。 RTW Investments管理合伙人Roderick Wong明确表示，SERP-01的早期临床数据让他们有信心认定其有望成为同类最优疗法。这说明该交易并非单纯基于技术平台的概念授权，而是建立在初步人体验证数据之上的价值判断。 临床数据全貌：多条管线协同验证 尧唐生物的BD交易之所以能从2024年的10亿元人民币量级跃升至2026年的20亿美元量级，与其多条管线同步推进、多适应症数据交叉验证的布局密不可分。截至2026年初，公司已有7条管线进入临床阶段，是全球范围内进入临床阶段体内基因编辑管线最多的公司。以下是各核心管线已披露的临床数据：YOLT-202（SERP-01）：AATD 临床阶段：已获FDA IND批准，可启动II/III期临床研究；中国IIT研究进行中。关键数据： 初步临床数据显示，受试者体内功能性AAT水平快速上升且与剂量相关，在部分高剂量受试者中，AAT水平可达到正常范围。 该疗法基于尧唐自主开发的新一代腺嘌呤碱基编辑器YolBE，可实现精准基因修复，几乎完全避免周边碱基的旁观者编辑。 YOLT-101：家族性高胆固醇血症 临床阶段：中国、美国均已获批临床试验，中国区权益已以10.35亿元授权信立泰。 关键数据（发表于Nature Medicine）： 单次静脉输注后24周，PCSK9平均下降74.4%，LDL-C持续降低52.3%。 总体耐受良好，无严重不良事件发生。 疗效呈剂量依赖性，单次给药后效果持续至24周且无衰减趋势。YOLT-201：ATTR淀粉样变性 临床阶段：已完成I/IIa期剂量递增，进入剂量拓展研究，是中国首款进入注册临床的基于LNP的体内基因编辑药物。 关键数据： 已完成8例受试者入组（6例ATTR-PN、2例ATTR-CM），在两个剂量组完成给药。 高剂量组TTR蛋白水平下调超过90%。 展现良好安全性和耐受性，无3级不良事件发生，未出现剂量限制性毒性或导致给药中断的严重不良事件。 高剂量被安全审查委员会确定为最佳生物活性剂量（OBD）。 首例患者给药后2周内安全状况良好，未观察到明显的药物相关不良事件。YOLT-203：原发性高草酸尿症1型 临床阶段：已获FDA批准进入确证性临床（全球首个PH1体内基因编辑疗法），并获得FDA ODD + RPDD + RMAT三重认定及EMA孤儿药资格。 关键数据： 确证性临床研究正在启动中，旨在评估单次给药后降低尿草酸水平及改善肾功能的效果。数据价值小结 尧唐生物已在四条不同适应症管线中积累了初步人体临床数据，覆盖碱基编辑（YOLT-101、YOLT-202）和CRISPR/Cas编辑（YOLT-201、YOLT-203）两种技术路径。其中，YOLT-201高剂量组TTR下调超90%、YOLT-101 LDL-C降低52.3%等数据，构成了Serapha Bio BD交易中顶级投资机构做出决策的关键临床依据——正如RTW Investments管理合伙人所说，正是SERP-01（YOLT-202）的早期临床数据让他们有信心认定其有望成为同类最优疗法。BD策略复盘：平台价值与临床执行力的双重兑现 纵观尧唐生物的两笔BD交易，可以梳理出几条清晰的策略主线：1. 从区域授权到全球BD，逐级释放价值 信立泰合作聚焦中国内地市场，而Serapha交易覆盖大中华区以外的全球权益。这种分区域、分阶段的授权策略，既避免了过早完全出让全球权益导致的潜在价值流失，又通过逐步兑现的BD交易持续验证技术平台的市场认可度。2. 技术平台是BD的基础，临床数据是兑现的关键 尧唐生物拥有自主知识产权的高通量编辑器挖掘平台和新型LNP递送系统，已有7条管线进入临床阶段。但技术平台只是BD的“入场券”，真正驱动大额交易的，是YOLT-202在IIT中展现出的积极临床数据，以及YOLT-101、YOLT-201、YOLT-203等多条管线同步验证的平台可靠性。从“平台价值”到“数据价值”的跨越，是尧唐生物两笔BD交易量级跃升的核心驱动力。3. 差异化适应症选择与BD叙事构建 尧唐生物管线覆盖ATTR淀粉样变性、原发性高草酸尿症、高胆固醇血症、AATD等多个适应症。其中，YOLT-201是中国首款进入注册临床的基于LNP的体内基因编辑药物；YOLT-203已获FDA批准进入确证性临床。多条管线并进、多个适应症布局的策略，使尧唐生物在不同BD交易中可以拿出不同“拳头产品”，面向不同合作伙伴提供差异化授权标的。BD趋势观察：中国体内基因编辑的出海窗口 尧唐生物的BD路径并非孤例。近年来，中国体内基因编辑领域BD交易日趋活跃： 2025年，深圳普瑞金与吉利德旗下Kite Pharma达成体内原位编辑疗法合作，首付款1.2亿美元，潜在总金额16.4亿美元； 礼来以13亿美元收购Verve Therapeutics，进一步验证了体内基因编辑在心血管领域的商业价值。 这些案例表明，掌握新型编辑器或高效递送系统等平台技术、且在重大疾病领域有临床进展的公司，正在成为全球BD交易的核心标的。对于中国Biotech而言，BD不仅是融资手段，更是进入全球创新网络、实现技术价值最大化的战略通道。结语 从2021年成立，到2024年完成首笔超10亿元人民币国内授权，再到2026年通过Serapha NewCo撬动超20亿美元潜在交易价值——尧唐生物的BD进阶之路，展现了中国体内基因编辑公司的价值成长轨迹。其核心启示在于：底层技术平台是BD的基础，临床验证数据是交易量级的放大器，而差异化的区域授权策略与资本运作设计，则是将技术价值转化为商业价值的关键杠杆。 对于仍在探索出海路径的中国创新药企而言，尧唐生物的BD实践提供了一份值得研究的参考样本。 佰炼医药团队正在布局海外市场，已打通东南亚、非洲、中亚等市场，欢迎有管线BD交易需求的药企客户沟通合作。 公司简介： 佰炼医药（Biosmelt Pharma）于2021年成立，位于上海闵行区浦江临港国际科技城智慧广场， 是一家专注于以ATMP新型药物为代表的CDO/CMO科技服务型企业。 佰炼医药上海CMC研发中心占地面积3000m²，符合cGMP和病原微生物BSL-2实验室要求。已建有多条符合IIT临床研究、IND申报以及临床I期阶段要求的A级生产线。具备从细胞技术研发、递送载体开发（含组织靶向性），CMC工艺开发，制剂开发（含冻干）、质量研究及GMP生产全流程服务能力，已成功向客户交付数十批临床治疗用药物生产。 主营业务： 主营业务包括新型递送载体开发（DD）、新型细胞技术开发（CD）、生产工艺开发（PD）、分析方法开发（AD）、制剂开发（FD）、质量体系开发（QD）、GMP级小试、中试生产及商业化生产服务。同时公司也为客户提供中美欧注册申报、临床研究咨询、商务拓展等服务。 服务产品类型： 基因修饰的细胞药物（免疫细胞-CAR-T、CAR-NK、CAR-Macrophage、CAR-Treg、CAR-DNT/γδ T、CAR-Resident Cell Therapy、TIL、TCR-T、新型DC，干细胞-MSC、iPSC及衍生细胞、基因修饰的CD34+HSC等）； 新型基因递送药物（慢病毒、AAV、溶瘤病毒、in vivo CAR-T、in vivo TCR-T、天然外泌体、工程化外泌体、工程化VLP等）。 佰炼医药以创新工艺加速药物可及性为使命，全面赋能初创企业，推动创新技术概念验证与商业转化。 若有技术及业务需要，欢迎微信咨询