LX-101 (Innostellar)

从临床医生到企业创始人，汪枫桦博士带领的朗信生物正试图让中国人用上便宜有效的基因治疗药物，在眼科基因治疗领域实现从跟跑到并跑。 2021年，一位几乎失明的遗传性视网膜病变患者，在接受朗信生物LX101注射液治疗后一周，竟然重新看到了光明。这种难以言表的激动，不仅属于患者和家人，也深深触动了朗信生物创始人汪枫桦博士。 作为一位眼科医生出身的创业者，她亲眼见证了基因治疗带来的奇迹。 这一幕，坚定了她将基因治疗推向更多患者的决心。 成立于2020年的朗信生物，在短短几年内已有5个候选分子进入临床，在3项致盲性眼病适应症中率先开展基因治疗临床研究。其核心产品LX101更是成为国内第一个获得临床试验批件的IRD基因治疗产品。 01 创业初心：从临床需求出发的创新逻辑 朗信生物的诞生，源于一个临床医生对患者需求的直接洞察。汪枫桦博士在创建朗信生物之前，作为上海市眼科工程技术研究中心主任，早已深耕眼科领域多年。 她的临床团队开展了大量针对遗传性视网膜疾病的研究，当看到基因疗法在治疗方面的显著疗效后，她自然而然地决心将转化医学及临床研究向产品转化。 “当我看到部分很难通过外科手术治疗的眼疾病人在接受基因治疗产品治疗后，大概一周左右的时间，从几乎什么也看不见，到真的可以看见一些东西。这种激动是难以言表的。”汪枫桦博士回忆道。 对疾病的认识和临床需求的深入了解，成为朗信研发的基石。汪枫桦博士指出：“虽然视网膜变性看起来是一种病，但引起视网膜变性的基因突变多达两、三百种，每一种基因突变导致疾病发生的病理机制都不一样。” 这种对疾病复杂性的深刻理解，使得朗信生物在产品开发初期就避免了盲目性，奠定了精准医疗的基础。 从医生到创业者的转变，汪枫桦博士的初心从未改变：一款成功的产品可以覆盖到更大的患者群体，这种辐射范围远远超过了作为一位医生因时间、精力、地域所限能够治疗的病人数量。 02 团队构建：两位创始人的“网友奔现” 朗信生物的成功，离不开其强大的创始团队。有趣的是，两位创始人的合作始于一段“网友奔现”的故事。 汪枫桦博士通过一位美国朋友介绍认识了联合创始人张瑰宜博士，最开始是“网友”。之后的多次见面和讨论，都是在网上进行。 2020年3月，张瑰宜博士毅然加入朗信生物。在全球疫情肆虐的时候，她拖家带口回到中国，和汪枫桦一起全心投入创业。 两位创始人实现了完美的优势互补。汪博士在眼科领域深耕多年，对眼底疾病发生的病理机制洞见症结，侧重于满足临床需求的早期产品设计。 而张博士拥有25年美国生物制药公司的工艺开发和GMP生产经验，是基因治疗领域的产业化专家。 她曾是两个AAV产品生产工艺美国专利的第一作者。 “做中国老百姓用得起的基因治疗药，重启遗传病和慢性病患者健康人生”是她们共同的使命愿景。 相同的使命感、一致的目标以及相似务实的性格，让两位创始人在工作中多了不可言说的默契。 03 技术突破：打造中国基因治疗的“加速度” 成立仅两年时间，朗信生物就成功实现了首款自研产品推进临床，体现了团队的强大执行力。 LX101注射液不仅是国内首个获批开展遗传性视网膜病变基因疗法临床试验的药物，其早期临床研究也是国内首项由研究者发起的针对IRD的基因治疗临床研究。 朗信生物以眼部疾病产品作为基因治疗突破点，构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术，实现基因治疗的临床应用。 公司已建立多系统疾病基因治疗的研发团队和平台生产技术。 通过腺相关病毒2（AAV2）携带正常RPE65基因，LX101能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。 除了LX101，朗信生物还在眼科领域布局了其他几项包括全球创新靶点的基因治疗产品。 公司计划在未来3年时间，推进大约7至8款产品进入临床试验阶段，进行全球开发。 04 生产能力：自建基地保障供应链自主可控 基因治疗的成本一直居高不下，朗信生物从创立之初就决心解决这一难题。公司将自建产能作为核心战略，以期从源头降低基因治疗产品成本与价格。 2021年初，朗信建成了近5000平米的研发与生产基地，该基地于2021年5月正式投产。 同年10月，公司实现了200L AAV规模产品的生产和放行检测。 朗信的产业化团队曾完成500L AAV生产工艺放大，具备目前国际领先的无血清悬浮培养工艺平台。 朗信生物已经建成符合GMP法规的、可放大的生产AAV产品的平台工艺，有能力开发高产量高质量的基因治疗产品，成本可控。 为了进一步提升产品价格的可及性，朗信生物的CMC团队也在积极尝试一些性价比高的国产替代品，包括一些硬件设施设备和核心试剂原料等。 汪枫桦博士强调：“这一切选择一定是建立在产品质量保障的前提之下。对于朗信而言，产品的安全性和有效性永远是第一位的。” 05 融资与合作：资本助力研发产业化进程 2024年6月，朗信生物宣布完成B+轮融资，本轮融资由上海生物医药基金领投，联和投资等股东跟投。 此次融资进一步加速了朗信生物在基因治疗创新药物领域的研发和产业化进程。 朗信生物创始人汪枫桦表示：“本轮融资将进一步加强我们在基因治疗领域的研发和生产能力，加速推进创新药物的临床研究和产业化进程。我们致力于通过科技创新，为更多患者提供高效、安全、可负担的治疗方案。” 2025年7月，朗信生物与Golden Age Health签署了一项为期十年的《推广服务协议》，根据协议，GAH将获得朗信生物在中国大陆商业化推广其首创新药基因疗法候选药物LX101的权利。 这一合作标志着朗信生物已开始布局其产品的商业化路径。 06 临床进展：多条管线取得突破 朗信生物的产品管线进展迅速。目前，公司共推进5个候选分子进入临床，在3项致盲性眼病适应症中率先开展基因治疗临床研究，获得3项IND批件。 其第一条管线LX101治疗RPE65突变相关遗传性视网膜营养不良（IRD）已进入III期临床试验。 这条管线也是国内第一个获得临床试验批件的IRD基因治疗产品，已完成15例患者超过1年随访。 第二条管线LX102治疗湿性年龄性黄斑变性已进入II期临床试验。 第三条管线LX103治疗X连锁视网膜劈裂症已经完成6例患者的IIT试验，安全性和有效性显著。 这些进展使朗信生物在中国生物制药和国外制药企业的竞争中，呈现出从跟跑到并跑甚至领跑的态势。 特别是在基因治疗领域，朗信生物作为一股强劲的后浪正推动着生物制药的发展浪潮。 07 未来展望：让罕见被看见，重启健康人生 朗信生物的未来规划清晰而坚定。公司关注遗传性疾病和慢性病治疗中的迫切需求，形成多管线产品开发基础。 除了眼科疾病，朗信生物还建立了神经肌肉疾病基因治疗研发平台。 汪枫桦博士曾表示，虽然CGT领域人才稀缺，但朗信很幸运，经过两年时间，从产品研发、工艺、生产、质量、注册申报、运营到临床开发全链路，每个部门都已经集结了一批志同道合的伙伴。 朗信生物的团队建设理念独具特色。汪枫桦博士有一套自己的“识人”策略：“能力是首要。首先我会关注对方的专业能力背景。其次我希望他们个人价值的实现与公司价值的实现相互契合且相互促进。” 公司HR对汪博士的评价是，情商很高，十分惜才，敢用人。招人时，她更注重人在技术和知识层面的实干能力而非履历出身，是属于那种胆大创新的人。 这种务实精神，或许多少得益于她所接受的严苛医学训练。 如今，朗信生物正在基因治疗的道路上加速前行。随着LX101 III期临床试验的推进，第一款国产基因治疗眼科药物离患者越来越近。 汪枫桦博士表示：“我们希望在未来3年时间，能够推进大概7至8款产品进入临床试验阶段，进行全球开发。” 这意味着，更多患者将有机会重启光明。 交流微信jerryhwan

在全球化浪潮的推动下，中国企业凭借创新的技术、产品和服务，积极探索海外市场，寻求新的增长点，在全球舞台上展现实力与风采。《“出海”纪》将聚焦君联投资企业的海外业务动态，集中为大家呈现。 0 1 小马智行Robotaxi获迪拜自动驾驶路测许可，中东战略迈出关键一步 9月26日，小马智行在2025迪拜世界自动驾驶交通大会（Dubai World Congress for Self-Driving Transport）上，对外展示将在迪拜投放的Robotaxi车辆以及商业化验证的L4自动驾驶方案获得迪拜自动驾驶路测许可，标志着公司向中东地区阿联酋迪拜推出Robotaxi服务的关键一步。 这是小马智行首次面向迪拜公众展示L4级自动驾驶“中国方案”，吸引了众多参观者驻足体验。小马智行希望以自动驾驶技术赋能地区发展，提升交通安全和出行效率。当地政府代表及产业伙伴对小马智行全无人Robotaxi技术方案和迪拜落地计划展现出浓厚兴趣。 0 2 耀速科技与美国Ichor Life Sciences宣布战略合作，以AI驱动器官芯片加速全球创新药研发 近日，耀速科技（Xellar Biosystems）与美国Ichor Life Sciences公司正式宣布达成全球战略合作。双方将整合耀速科技在FDA标准化器官芯片领域的技术引领优势与Ichor Life Sciences覆盖全链条的CRO服务能力，共同推动临床前研究进入“人源化精准评估”新时代，为生物医药与长寿研究领域的创新成果转化注入强劲动力。 据悉，耀速科技打造的“3D-Wet-AI”闭环体系，将高通量芯片与AI深度学习算法深度融合。其与辉瑞联合开发的病理图像自动识别系统，能将数小时的人工分析压缩至30秒，输出数据完全符合FDA、OECD等国际最高监管标准。这种“精准模型+合规数据”的双重优势，正是FDA推动非动物实验替代的核心需求。 0 3 智冉医疗亮相第二届国际癫痫外科学会大会（IESS） 10月17日至10月19日，第二届国际癫痫外科学会大会（International Epilepsy Surgery Society, IESS）在北京举行。智冉医疗受邀参展，并在现场展示了旗下两款专注于神经疾病的临床与科研产品——“数字脑电图机”与“颅内深部电极”，吸引了全球顶尖的神经外科专家、科研学者等与会嘉宾的广泛关注。 在本届国际癫痫外科学会大会上，智冉医疗与全球专家交流了神经疾病诊疗技术的最新进展。以此为动力，公司将继续推进产品研发与临床转化，为复杂神经疾病的诊疗提供新的工具选择，并探索侵入式脑机接口技术在临床应用的更多可能路径。 0 4 精锋®多孔手术机器人成功落户尼日利亚，中国智造点亮西非外科未来 近日，精锋医疗®自主研发的多孔腔镜手术机器人在尼日利亚凯丽娜医院（Kelina Hospital）成功完成商业化装机并投入临床使用，迈出了精锋医疗开拓西非市场的重要一步，成为中非医疗合作与科技普惠的又一典范。 在装机后的短短两天内，便有4名前列腺癌患者成功接受了精锋机器人手术，系统的卓越临床表现赢得医疗团队的高度认可。凯丽娜医院院长Dr. Undie表示：“中国智造为我们提供了更具性价比的世界前沿技术平台，精锋团队全方位的支持服务帮助我们更好地为患者服务。” 0 5 朗信生物基因治疗产品LX101 III期临床最新数据亮相美国AAO大会，疗效与安全性再获验证 10月19日，朗信生物在第129届美国眼科学会（AAO）年会上，首次以专题报告形式公布了首款核心基因治疗产品LX101针对遗传性视网膜营养不良（IRD）的中国III期确证性临床试验最新进展。 研究结果显示，在接受LX101单次给药治疗12个月后，受试者视功能获得具有统计学和临床意义的显著改善，达到了预设的主要终点。同时，LX101在局部及全身均表现出良好的安全性与耐受性。该成果标志着中国在眼科基因治疗领域实现了从“0到1”的突破，为IRD患者带来了复明新希望。 0 6 翌圣生物GMP级IL-3成功获批FDA的DMF备案 近日，翌圣生物自主研发的GMP级重组人白介素-3（IL-3）蛋白成功通过美国食品药品监督管理局（FDA）药品主文件（Drug Master File，DMF）备案，备案编码：MF042688。 为满足细胞治疗药物开发阶段的需求，翌圣生物研发了GMP级重组人IL-3，并对其进行了全面的质量控制测试，保证产品的纯度、活性、安全性和一致性的严格标准。据悉，该产品具有高纯度、超低内毒素、批次间一致性、合规性、无动物源性的优势。 07 密尔克卫成功承运欧洲最大钠离子储能柜 近日，密尔克卫成功完成欧洲最大钠离子储能柜海运出口业务。该项目位于德国北部不来梅机场附近，规模达兆瓦时级。此次成功交付，彰显了密尔克卫的全球服务能力稳步提升，全球化发展战略取得重要进展。 注：文中图片资料均来自各公司 拓展阅读 1 精锋®机器人成功完成多例海外远程手术，海外市场布局提速；布鲁可携多IP新品亮相国际展会，夯实东南亚市场影响力丨“出海”纪 2 重塑能源加速布局全球氢能市场；精锋®机器人迈入“规模化出海”新阶段丨“出海”纪 3 精锋®机器人“一带一路”合作再立标杆；中伟印尼产业基地迈入投产“加速度”丨“出海”纪 4 银河航天助力尼日利亚卫星互联网落地应用，图湃医疗、阿丘科技亮相国际展会丨“出海”纪 5 融科储能联合沙特阿美开发全球首个商用铁/钒液流电池系统；图湃正式进驻德国市场 丨“出海 ” 纪