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儿科用药缺乏一直是世界性难题，其原因主要在于儿童临床试验难度大以及儿童专用剂型、儿童用药规格的缺乏。然而美国有关儿童用药法规相对健全，每年都有诸多儿科药物获批。现对2022年FDA批准的那些具有创新性重点儿童用药做年度盘点, 这些被批准用于儿童的药物代表着美国医学近年发展方向，向精准治疗的方向发展，期望为国内儿童药物的研发方向带来参考。这些具有创新性的儿童用药分别涉及遗传病/罕见病、肿瘤、中枢神经系统、抗感染、免疫与炎症、呼吸系统、抗病毒、内分泌系统等多个治疗领域。其中，遗传病/罕见病、肿瘤领域获批的治疗药物个数最多，其适应证主要包括脊髓性肌萎缩症、Bardet-Biedl综合征、过度生长综合征（PROS）、黑色素瘤、骨髓单核细胞白血病、炎症性肌纤维母细胞瘤（IMT）等。其次是中枢神经系统药物，适应证主要为癫痫，如与细胞周期依赖性蛋白激酶5缺乏症（CDD）相关的癫痫、LG癫痫综合征，偏向于儿童难治性癫痫；抗感染药物则是婴幼儿用药中非常常见的一个大类，主要包括COVID-19、流感、艾滋等；免疫与炎症药物的适应证集中于银屑病关节炎、狼疮性肾炎等；内分泌系统药物的适应证为I型糖尿病。另外，有2个药品是专门用于肥胖或超重成人的慢性体重管理。以及因为移植/化疗等治疗带来的损伤等，如慢性移植物抗宿主病（cGVHD）、心脏或肝脏移植的成年人的器官排斥反应、化疗相的听力损失（耳毒性）。这些具有创新性的儿童用药，分别从新药物、新适应症、新人群以下三个方面来看：一、2022年FDA批准了37种以前从未在美国批准或销售的新药，被称为“新”药物，其中涉及儿童如下：Tzield （teplizumab-mzwv）注射，Provention Bio公司，可延缓成人和8岁及以上患有2期1型糖尿病的儿童患者发生3期1型糖尿病。Tzield是首个获批用于该适应症的药物。Opdualag（nivolumab和relatlimab-rmbw），百时美施贵宝，用于治疗12岁及以上转移性或不能切除的黑色素瘤患者。Opdualag是首个LAG-3阻断抗体组合产品，是由PD-1抑制剂nivolumab（纳武利尤单抗）与新型LAG-3阻断抗体relatlimab组成的一种首创、固定剂量、双重免疫治疗产品。Ztalmy（ganaxolone，加奈索酮）口服混悬液，Marinus Pharma，用于治疗2岁及以上患者与细胞周期依赖性蛋白激酶5缺乏症（CDD）相关的癫痫。CDKL5缺乏症（CDD）是一种严重而罕见的遗传性癫痫，其特征是发病早，癫痫发作难以控制，神经发育严重受损。这是首个针对CDD相关癫痫发作的治疗方法，也是首个专门针对CDD（一种由基因突变引起的脑功能障碍）的治疗方法。二、以前批准的药物的适应症，其中涉及儿童如下：Fintepla（fenfluramine，芬氟拉明）口服液于2020年被批准用于两岁及以上患者的Dravet综合征（一种癫痫）。2022年，批准优时比公司的Fintepla用于治疗两岁及以上患者的lenox-gastaut综合征（另一种形式的癫痫）。Imcivree（setmelanotide）注射剂，Rhythm Pharmaceutical，2022年被批准用于6岁及以上因Bardet-Biedl综合征综合征（一种罕见的遗传疾病）而肥胖的患者。这是首个被批准用于Bardet-Biedl综合征患者慢性体重管理的药物。Mekinist（trametinib，曲美替尼）片剂，诺华公司，最初于2013年被批准用于治疗某些黑色素瘤患者。2022年，批准Mekinist联合Tafinlar用于治疗6岁及以上患有特定基因突变实体瘤（一种名为BRAF V600E的基因）的患者。Tafinlar（dabrafenib，达拉非尼）胶囊，葛兰素史克，最初于2013年被批准用于治疗某些黑色素瘤患者。2022年，它被批准与Mekinist联合使用，用于治疗6岁及以上患有特定基因突变实体瘤（一种名为BRAF V600E的基因）的患者。Tafinlar+Mekinist是BRAF/MEK抑制领域的全球靶向治疗领导者，是第一个也是唯一一个获批不限癌肿适应症用于治疗BEAF V600E突变实体瘤的疗法。Pedmark（sodium thiosulfate injection，硫代硫酸钠）注射剂最初于2012年被批准用于氰化物中毒。2022年，批准Fennec制药的Pedmark用于降低儿童患者与顺铂相关的听力损失（耳毒性）风险。这是针对这一适应症的首次治疗。Vidaza（azacitidine，阿扎胞苷）注射剂于2004年首次被批准用于骨髓增生异常综合征和慢性骨髓单核细胞白血病。2022年，批准Vidaza用于治疗新诊断的一个月及以上的儿童骨髓单核细胞白血病患者，这是一种罕见的血癌，主要影响幼儿。Vidaza是首个被批准用于治疗这种类型白血病的疗法。阿扎胞苷是美国FDA批准的第一个骨髓增生异常综合征（MDS）治疗药物，原研厂家新基公司，国内销售权授予百济神州。Vijoice（alpelisib，阿博利布）片剂于2019年首次获批。2022年，诺华公司的Vijoice被批准用于治疗一种罕见的过度生长谱系（PROS），主要影响儿童。这是治疗该综合征的第一种疗法。Xalkori（crizotinib，克唑替尼）胶囊最初于2011年被批准用于非小细胞肺癌患者。2022年，批准辉瑞公司的Xalkori用于1岁及以上不可切除、复发或难治性炎症性肌纤维母细胞瘤（IMT）患者。Xalkori是首个获批用于IMT的药物。三、2022年扩大到包括新的儿科人群的药物批准:Benlysta（belimumab）注射剂，葛兰素公司，于2022年被批准用于5-17岁患有活动性狼疮性肾炎的患者，这是一种与狼疮相关的严重肾脏疾病，他们正在接受标准治疗。该药物此前被批准用于成人患者。Cabenuva（缓释cabotegravir，缓释rilpivirine）联合包装用于肌肉注射，由ViiV公司与强生旗下杨森制药合作开发，于2021年首次被批准作为一种完整的方案，用于治疗符合某些标准的成人HIV感染。2022年，将这一批准扩大到12岁及以上、体重至少35公斤的患者。这是首个被批准用于青少年的肌肉注射艾滋病毒药物。CellCept（霉酚酸酯）胶囊，中外制药株式会社公司，以前被批准用于预防接受心脏或肝脏移植的成年人的器官排斥反应。2022年，患者群体扩大到包括儿童心脏或肝脏移植患者。Evrysdi（risdiplam，利司扑兰）口服溶液于2020年被批准用于两个月及以上患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的患者，脊髓性肌萎缩症是一种罕见且往往致命的遗传性疾病，会影响肌肉力量和运动。2022年罗仕旗下基因泰克公司宣布，Evrysdi其患者人群获批扩大到包括两个月以下的婴儿。Imbruvica（ibrutinib，依鲁替尼）胶囊，艾伯维公司，已被批准用于治疗成人慢性移植物抗宿主病（cGVHD），这是一种干细胞或骨髓移植的并发症，至少经过一线系统治疗。2022年，将人群扩大到1岁及以上的患者。Imbruvica是该患者群体中治疗cGVHD的第一种药物。Qsymia（芬特明和托吡酯）缓释胶囊，Vivus Inc，2012年首次被批准用于肥胖或超重成人的慢性体重管理。2022年，它被批准用于12岁及以上的儿童患者，体重指数在95%以上，按年龄和性别标准化。SMOFlipid（脂质注射乳剂）最初于2016年被批准用于成人，作为热量和必需脂肪酸的来源，用于肠外营养，当其他营养来源或途径不可能、不足或可能造成伤害时。2022年，费森尤斯·卡比宣布SMOFlipid获批扩大了对儿科患者人群的使用，包括早产儿。Stelara（ustekinumab）注射剂，强生公司，最初于2013年被批准用于治疗活动性银屑病关节炎的成人。2022年，将人群扩大到患有活动性银屑病关节炎的6-17岁患者。Triumeq（一种含有abacavir、dolutegravir和lamivudine的固定剂量组合产品）片剂，ViiV公司，于2014年首次被批准用于治疗艾滋病毒感染。2022年，随着Triumeq PD片剂口服混悬液的批准，适应症人群扩大到包括体重至少10公斤的儿科患者。Veklury（瑞德西韦）注射剂，吉利德公司，于2020年被批准用于治疗某些12岁及以上住院或患有轻中度疾病、发展为严重COVID-19(包括住院或死亡)风险较高的患者的COVID-19。2022年，将患者人群扩大到28天及以上、体重至少3公斤的儿科患者。Wegovy（semaglutide，司美格鲁肽）注射液，诺和诺德公司，于2021年被批准用于肥胖或超重成人的慢性体重管理，除饮食和运动外。2022年，将人群扩大到12岁及以上的患者。Xofluza（baloxavir marboxil，巴洛沙韦酯）片剂，由罗氏和盐野义公司共同开发，于2018年首次获批。Xofluza用于治疗12岁及以上出现症状不超过48小时的成人和儿童急性无并发症流感（流感）。Xofluza还适用于12岁及以上人群在接触流感患者后的流感暴露预防（预防）。2022年，该群体扩大到包括5岁及以上的儿科患者。👇关注药渡数据媒体矩阵