RBD-7007

2026下半年唯一一场100%小核酸千人盛会，招商热线：李欣欣 177 0186 0390 🧩导读：自身免疫疾病传统治疗多以广谱免疫抑制药物为主，存在给药频繁、长期安全性受限等现实问题。小核酸药物（siRNA、ASO）依托基因层面调控机制，凭借长效给药的特点，在补体介导肾病、全身性自身免疫病、皮肤炎症等方向持续推进临床验证。本文基于公开临床、企业管线资料，梳理作用机制、核心药企、全球临床管线以及重点候选分子，仅作行业科普参考。 🔬一、小核酸在自免领域的应用机制 小核酸药物主要分为 \\ 小干扰 RNA（siRNA）与反义寡核苷酸（ASO）\\ 两大技术类别，通过靶向致病 mRNA，下调致病蛋白表达，从基因转录后环节干预自身免疫异常通路，区别于小分子、抗体的蛋白层面阻断模式。 1.siRNA（小干扰 RNA）：进入细胞后组装进入 RISC 复合物，特异性降解靶标 mRNA，阻断蛋白翻译。GalNAc 偶联技术成熟实现肝脏靶向，皮下注射，可实现数周‑数月靶蛋白抑制；部分新型递送系统探索肝外组织（皮肤、关节）递送，拓展自免适应症边界。 2.ASO（反义寡核苷酸）：单链寡核苷酸，通过 RNA 酶 H 介导降解 mRNA，或调控 mRNA 剪接；化学修饰提升稳定性，既可肝脏靶向，也可通过鞘内、局部注射作用于肝外靶点，适合需要稳态持续调控的慢性自免疾病。 自免领域主要作用路径 1.补体通路抑制：靶向肝脏合成的 C5、CFB、C3 等补体组分，用于 IgA 肾病、狼疮肾炎、全身型重症肌无力、非典型溶血性尿毒症综合征等补体驱动自免 / 自身炎症疾病，依托 “肝脏合成‑靶器官损伤” 逻辑，GalNAc 皮下递送即可实现靶蛋白下调，是目前临床进展最快方向。 2.炎症细胞因子通路调控：靶向 IL‑17A、IL‑23R、TNF‑α、STAT3 等炎症相关 mRNA，多用于银屑病、炎症性肠病、特应性皮炎，部分采用局部给药，降低全身暴露风险。 3.纤维化通路干预：靶向 CTGF、HSP47 等，针对硬皮病等伴随组织纤维化的自身免疫疾病，抑制成纤维细胞过度活化与胶原沉积。 技术局限：肝外递送依旧是行业共性挑战；多数候选药物尚处于临床阶段，长期人体安全性数据仍在持续积累。 🔬二、小核酸自免领域全球在研创新药企 Top15 筛选标准：拥有至少 1 条进入临床阶段的自免小核酸管线；覆盖海外 MNC、海外 Biotech、中国 Biotech，按管线成熟度排序；表格为核心信息汇总，后附每家简要描述。 排名 企业名称 核心技术平台 自免领域核心靶点 最高临床阶段 核心自免管线 1 Alnylam Pharmaceuticals GalNAc‑siRNA C5 III 期 cemdisiran 2 Ionis Pharmaceuticals ASO CFB III 期 IONIS‑FB‑LRx（sefaxersen） 3 Regeneron（再生元） siRNA（与 Alnylam 合作） C5 申报 BLA cemdisiran（联合开发） 4 阿斯利康（AstraZeneca） GalNAc‑siRNA CFB I 期 AZD6912 5 圣因生物（Segen Biotech） GalNAc‑siRNA C3、CFB II 期 SGB‑9768、SGB‑3383 6 瑞博生物（Ribo Biotech） GalNAc‑siRNA C5 I 期 RBD7007 7 圣诺生物（Sirnaomics） 多肽纳米颗粒递送 siRNA TNF‑α II 期 AST‑005 8 前沿生物（Frontier Biotech） GalNAc‑siRNA MASP2/CFB IND/I 期 FB7011、FB7013 9 Silence Therapeutics GalNAc‑siRNA C3 I 期 SLN501 10 维亚臻生物（Vazyme Biologics） GalNAc‑siRNA CFB I 期 VSA012 11 石药集团（CSPC） GalNAc‑siRNA C5 I 期 SYH2061 12 Arrowhead Pharmaceuticals TRiM‑siRNA 多种补体靶点 临床前‑I 期 多款补体方向候选物 13 Avidity Biosciences AOC 抗体‑寡核苷酸偶联 多个免疫靶点 I 期 自免方向早期管线 14 OliX Pharmaceuticals 可降解 siRNA 炎症因子 I 期 皮肤病局部 siRNA 管线 15 舶望制药（Boehr Biotech） RADS‑siRNA CFB II 期 BW‑40202 1.Alnylam Pharmaceuticals：siRNA 行业标杆，GalNAc 技术开创者；与再生元合作开发 cemdisiran，是全球自免 siRNA 赛道推进速度最快的项目，同时布局多条补体相关自免适应症。 2.Ionis Pharmaceuticals：全球 ASO 龙头；sefaxersen（IONIS‑FB‑LRx）靶向 CFB，IgA 肾病 IIb 期取得阳性数据，现已推进 III 期，是 ASO 技术在自免肾病领域代表性项目。 3.Regeneron（再生元）：与 Alnylam 深度合作，负责 cemdisiran 全球临床与申报；依托自身免疫学积累，拓展重症肌无力、IgA 肾病、PNH 多个自免相关适应症。 4.阿斯利康（AstraZeneca）：AZD6912 靶向 CFB，布局类风湿关节炎，代表跨国药企利用 GalNAc‑siRNA 切入全身性自免疾病赛道。 5.圣因生物：国内补体小核酸核心企业；SGB‑9768（C5/C3）进入 II 期，主攻 IgA 肾病、C3 肾小球病等补体介导肾病，同时布局 CFB 靶点管线 SGB‑3383（I 期）。 6.瑞博生物：国内 siRNA 平台企业；RBD7007 靶向 C5，推进 IgA 肾病、狼疮肾炎 I 期临床，聚焦补体介导肾脏自免损伤。 7.圣诺生物：多肽纳米递送技术，AST‑005 靶向 TNF‑α，用于炎症性肠病，采取局部给药策略，目前进入 II 期，是 IBD 方向代表性 siRNA 候选物。 8.前沿生物：FB7011 为 MASP‑2/CFB 双靶点 siRNA；FB7013 靶向 MASP‑2，聚焦 IgA 肾病，已拿到中国临床批件，差异化针对凝集素通路补体激活。 9.Silence Therapeutics：GalNAc siRNA 平台，SLN501 靶向 C3，布局补体介导免疫相关肾病，处于 I 期临床阶段。 10.维亚臻生物：VSA012 靶向 CFB，GalNAc 修饰 siRNA，用于 PNH、补体介导肾病，I 期临床开展中。 11.石药集团：SYH2061 靶向 C5，同时中美两地获批临床，布局 IgA 肾病等补体相关自免肾病，主打超长效设计理念。 12.Arrowhead Pharmaceuticals：TRiM siRNA 平台，多条补体靶点候选物处于临床前到 I 期，重点布局肾脏、免疫相关疾病。 13.Avidity Biosciences：AOC 抗体‑寡核苷酸偶联平台，利用抗体实现细胞靶向，多条自免方向管线处于早期临床，探索肝外靶向。 14.OliX Pharmaceuticals：局部 siRNA 技术，皮肤病自免方向，银屑病等适应症 I 期临床，主打皮损局部给药，降低全身暴露。 15.舶望制药：BW‑40202 靶向 CFB，GalNAc siRNA，IgA 肾病 II 期，依托自有 RADS siRNA 技术平台，同时与诺华开展多领域合作。 🔬三、全球小核酸自免领域临床管线（按临床分期） 统计口径：公开披露临床登记信息，适应症为自身免疫 / 自身炎症疾病；不含单纯遗传性代谢、淀粉样变性非自免适应症；数据更新截至 2026 年 7 月。 Ⅲ 期 / BLA 申报阶段 该阶段项目代表赛道最高成熟度，集中于补体通路，主要覆盖全身型重症肌无力、IgA 肾病。 1.cemdisiran（Alnylam / 再生元，siRNA，C5）：全身型重症肌无力已递交 BLA 获 FDA 优先审评；IgA 肾病、PNH 开展 III 期临床，每 12 周皮下给药一次。 2.IONIS‑FB‑LRx/sefaxersen（Ionis，ASO，CFB）：IgA 肾病 III 期正在开展，IIb 期观察到尿蛋白指标改善，等待 III 期读出数据。 Ⅱ 期临床阶段 主要集中于 IgA 肾病、炎症性肠病；中国企业多条管线进入 II 期。 候选药物 企业 药物类型 靶点 适应症 SGB‑9768 圣因生物 siRNA C3 IgA 肾病、C3 肾小球病 AST‑005 圣诺生物 siRNA TNF‑α 炎症性肠病 BW‑40202 舶望制药 siRNA CFB IgA 肾病 Ⅰ 期临床阶段 靶点分布更广，除补体 C5/CFB/C3 之外，覆盖类风湿关节炎、皮肤自免疾病等；大量国内候选分子集中在此阶段。 候选药物 企业 药物类型 靶点 适应症 AZD6912 阿斯利康 siRNA CFB 类风湿关节炎 RBD7007 瑞博生物 siRNA C5 IgA 肾病、狼疮肾炎 SGB‑3383 圣因生物 siRNA CFB aHUS、PNH、免疫介导肾病 VSA012 维亚臻生物 siRNA CFB PNH、补体介导肾病 SYH2061 石药集团 siRNA C5 IgA 肾病、补体介导疾病 SLN501 Silence Therapeutics siRNA C3 补体介导免疫肾病 FB7013 前沿生物 siRNA MASP‑2 IgA 肾病 OLX‑系列 OliX Pharma siRNA 炎症因子 银屑病等皮肤自免病 临床前阶段 大量项目布局皮肤自免（银屑病、硬皮病、特应性皮炎）、SLE、ANCA 相关血管炎等；主要挑战集中在肝外递送效率、局部给药安全性验证。 🔬四、最具代表性的小核酸自免临床管线 选取已经拿到 III 期 / BLA 阶段、II 期有明确临床读数的代表性项目，仅做公开试验数据客观梳理，不做疗效预判。 1. cemdisiran（Alnylam / 再生元，siRNA‑C5） 适应症：全身型重症肌无力（gMG，AChR 抗体阳性）；同时拓展 IgA 肾病、PNH 等适应症。          技术特点：GalNAc 偶联 siRNA，靶向肝脏 C5 mRNA，下调 C5 蛋白表达；给药方案每 12 周皮下注射。          公开临床信息：NIMBLE III 期试验取得阳性结果；基于该试验数据，再生元向 FDA 提交 BLA，获得优先审评资格，预计 2026 年 11 月 FDA 给出审评结论，欧盟同步推进申报工作。          赛道意义：如果获批，有望成为全球第一款针对自身免疫疾病的 siRNA 药物，验证小核酸在全身性自免疾病的成药可能性。同时仍有多条拓展适应症处于临床推进阶段。 2. sefaxersen（IONIS‑FB‑LRx，Ionis，ASO‑CFB） 适应症：IgA 肾病。          技术特点：ASO，靶向肝脏 CFB，抑制补体旁路通路激活。          公开临床信息：IIb 期临床中，IgA 肾病患者治疗 24 周后观察到尿蛋白水平下降，整体耐受性可控；目前 III 期临床试验正在开展，关键数据预计 2026 年内读出。          赛道意义：ASO 技术在自免肾病领域的核心验证项目，与 siRNA 路线形成技术路线对照，评估 ASO 在慢性肾脏自免疾病长期管理潜力。 3. SGB‑9768（圣因生物，siRNA‑C3） 适应症：IgA 肾病、C3 肾小球病。          技术特点：GalNAc‑siRNA，靶向 C3，覆盖补体多通路下游。          公开临床信息：已经进入 II 期临床，是国内少数进入 II 期的自免肾病小核酸管线，面向补体介导的多种肾小球疾病开展概念验证。          赛道意义：代表中国本土小核酸企业在自免赛道的临床转化进度，与海外同类靶点形成并行开发。 代表性管线小结 1.当前小核酸自免赛道的临床验证优先落地在补体介导的肾脏、神经肌肉自免疾病，主要得益于 GalNAc 肝脏递送成熟，致病蛋白主要由肝脏合成，降低递送难度。 2.皮肤、肠道、全身性红斑狼疮等肝外靶器官自免疾病，多数候选分子仍处在 I 期或临床前，肝外递送是主要瓶颈。 3.同靶点存在 siRNA、ASO 两条技术路线并行推进，二者在给药频率、分子特性、安全性特征上存在差异，有待更大规模临床数据进一步区分。 🔬五、整体总结 1.从技术逻辑看：siRNA、ASO 可以在基因层面下调致病蛋白，实现长间隔给药，对慢性、需要长期管理的自身免疫疾病具备差异化潜力；但该赛道整体尚处于临床验证阶段，多数候选分子尚未完成全部临床开发。 2.适应症格局：补体介导的肾病、全身型重症肌无力走在最前面，即将迎来关键监管节点；皮肤、炎症性肠病、系统性红斑狼疮等方向仍以早期临床和临床前研究为主，肝外递送仍是行业主要瓶颈。 3.全球竞争格局：海外 MNC 与 Biotech 率先完成概念验证；中国多家 Biotech 快速跟进，在 IgA 肾病等细分领域有多条管线进入 I‑II 期，形成海内外同步开发格局。 4.行业不确定性：候选药物长期安全性、患者应答异质性、给药剂量优化、商业化生产工艺，均需要后续临床数据持续验证。 数据来源：公开企业官网公告、[ClinicalTrials.gov](ClinicalTrials.gov)、智慧芽、Insight 数据库、公开行业会议披露资料，统计截止 2026‑08。 END 免责声明：本文仅作知识交流与分享及科普目的，不涉及商业宣传，不作为相关医疗指导或用药建议。文章如有侵权请联系删除。 2026下半年唯一一场100%小核酸千人盛会，招商热线：李欣欣 177 0186 0390 戳“阅读原文”立即抢占小核酸药物论坛免费参会名额!

🧩导读：自身免疫疾病传统治疗多以广谱免疫抑制药物为主，存在给药频繁、长期安全性受限等现实问题。小核酸药物（siRNA、ASO）依托基因层面调控机制，凭借长效给药的特点，在补体介导肾病、全身性自身免疫病、皮肤炎症等方向持续推进临床验证。本文基于公开临床、企业管线资料，梳理作用机制、核心药企、全球临床管线以及重点候选分子，仅作行业科普参考。 🔬一、小核酸在自免领域的应用机制 小核酸药物主要分为 \\ 小干扰 RNA（siRNA）与反义寡核苷酸（ASO）\\ 两大技术类别，通过靶向致病 mRNA，下调致病蛋白表达，从基因转录后环节干预自身免疫异常通路，区别于小分子、抗体的蛋白层面阻断模式。 1.siRNA（小干扰 RNA）：进入细胞后组装进入 RISC 复合物，特异性降解靶标 mRNA，阻断蛋白翻译。GalNAc 偶联技术成熟实现肝脏靶向，皮下注射，可实现数周‑数月靶蛋白抑制；部分新型递送系统探索肝外组织（皮肤、关节）递送，拓展自免适应症边界。 2.ASO（反义寡核苷酸）：单链寡核苷酸，通过 RNA 酶 H 介导降解 mRNA，或调控 mRNA 剪接；化学修饰提升稳定性，既可肝脏靶向，也可通过鞘内、局部注射作用于肝外靶点，适合需要稳态持续调控的慢性自免疾病。 自免领域主要作用路径 1.补体通路抑制：靶向肝脏合成的 C5、CFB、C3 等补体组分，用于 IgA 肾病、狼疮肾炎、全身型重症肌无力、非典型溶血性尿毒症综合征等补体驱动自免 / 自身炎症疾病，依托 “肝脏合成‑靶器官损伤” 逻辑，GalNAc 皮下递送即可实现靶蛋白下调，是目前临床进展最快方向。 2.炎症细胞因子通路调控：靶向 IL‑17A、IL‑23R、TNF‑α、STAT3 等炎症相关 mRNA，多用于银屑病、炎症性肠病、特应性皮炎，部分采用局部给药，降低全身暴露风险。 3.纤维化通路干预：靶向 CTGF、HSP47 等，针对硬皮病等伴随组织纤维化的自身免疫疾病，抑制成纤维细胞过度活化与胶原沉积。 技术局限：肝外递送依旧是行业共性挑战；多数候选药物尚处于临床阶段，长期人体安全性数据仍在持续积累。 🔬二、小核酸自免领域全球在研创新药企 Top15 筛选标准：拥有至少 1 条进入临床阶段的自免小核酸管线；覆盖海外 MNC、海外 Biotech、中国 Biotech，按管线成熟度排序；表格为核心信息汇总，后附每家简要描述。 排名 企业名称 核心技术平台 自免领域核心靶点 最高临床阶段 核心自免管线 1 Alnylam Pharmaceuticals GalNAc‑siRNA C5 III 期 cemdisiran 2 Ionis Pharmaceuticals ASO CFB III 期 IONIS‑FB‑LRx（sefaxersen） 3 Regeneron（再生元） siRNA（与 Alnylam 合作） C5 申报 BLA cemdisiran（联合开发） 4 阿斯利康（AstraZeneca） GalNAc‑siRNA CFB I 期 AZD6912 5 圣因生物（Segen Biotech） GalNAc‑siRNA C3、CFB II 期 SGB‑9768、SGB‑3383 6 瑞博生物（Ribo Biotech） GalNAc‑siRNA C5 I 期 RBD7007 7 圣诺生物（Sirnaomics） 多肽纳米颗粒递送 siRNA TNF‑α II 期 AST‑005 8 前沿生物（Frontier Biotech） GalNAc‑siRNA MASP2/CFB IND/I 期 FB7011、FB7013 9 Silence Therapeutics GalNAc‑siRNA C3 I 期 SLN501 10 维亚臻生物（Vazyme Biologics） GalNAc‑siRNA CFB I 期 VSA012 11 石药集团（CSPC） GalNAc‑siRNA C5 I 期 SYH2061 12 Arrowhead Pharmaceuticals TRiM‑siRNA 多种补体靶点 临床前‑I 期 多款补体方向候选物 13 Avidity Biosciences AOC 抗体‑寡核苷酸偶联 多个免疫靶点 I 期 自免方向早期管线 14 OliX Pharmaceuticals 可降解 siRNA 炎症因子 I 期 皮肤病局部 siRNA 管线 15 舶望制药（Boehr Biotech） RADS‑siRNA CFB II 期 BW‑40202 1.Alnylam Pharmaceuticals：siRNA 行业标杆，GalNAc 技术开创者；与再生元合作开发 cemdisiran，是全球自免 siRNA 赛道推进速度最快的项目，同时布局多条补体相关自免适应症。 2.Ionis Pharmaceuticals：全球 ASO 龙头；sefaxersen（IONIS‑FB‑LRx）靶向 CFB，IgA 肾病 IIb 期取得阳性数据，现已推进 III 期，是 ASO 技术在自免肾病领域代表性项目。 3.Regeneron（再生元）：与 Alnylam 深度合作，负责 cemdisiran 全球临床与申报；依托自身免疫学积累，拓展重症肌无力、IgA 肾病、PNH 多个自免相关适应症。 4.阿斯利康（AstraZeneca）：AZD6912 靶向 CFB，布局类风湿关节炎，代表跨国药企利用 GalNAc‑siRNA 切入全身性自免疾病赛道。 5.圣因生物：国内补体小核酸核心企业；SGB‑9768（C5/C3）进入 II 期，主攻 IgA 肾病、C3 肾小球病等补体介导肾病，同时布局 CFB 靶点管线 SGB‑3383（I 期）。 6.瑞博生物：国内 siRNA 平台企业；RBD7007 靶向 C5，推进 IgA 肾病、狼疮肾炎 I 期临床，聚焦补体介导肾脏自免损伤。 7.圣诺生物：多肽纳米递送技术，AST‑005 靶向 TNF‑α，用于炎症性肠病，采取局部给药策略，目前进入 II 期，是 IBD 方向代表性 siRNA 候选物。 8.前沿生物：FB7011 为 MASP‑2/CFB 双靶点 siRNA；FB7013 靶向 MASP‑2，聚焦 IgA 肾病，已拿到中国临床批件，差异化针对凝集素通路补体激活。 9.Silence Therapeutics：GalNAc siRNA 平台，SLN501 靶向 C3，布局补体介导免疫相关肾病，处于 I 期临床阶段。 10.维亚臻生物：VSA012 靶向 CFB，GalNAc 修饰 siRNA，用于 PNH、补体介导肾病，I 期临床开展中。 11.石药集团：SYH2061 靶向 C5，同时中美两地获批临床，布局 IgA 肾病等补体相关自免肾病，主打超长效设计理念。 12.Arrowhead Pharmaceuticals：TRiM siRNA 平台，多条补体靶点候选物处于临床前到 I 期，重点布局肾脏、免疫相关疾病。 13.Avidity Biosciences：AOC 抗体‑寡核苷酸偶联平台，利用抗体实现细胞靶向，多条自免方向管线处于早期临床，探索肝外靶向。 14.OliX Pharmaceuticals：局部 siRNA 技术，皮肤病自免方向，银屑病等适应症 I 期临床，主打皮损局部给药，降低全身暴露。 15.舶望制药：BW‑40202 靶向 CFB，GalNAc siRNA，IgA 肾病 II 期，依托自有 RADS siRNA 技术平台，同时与诺华开展多领域合作。 🔬三、全球小核酸自免领域临床管线（按临床分期） 统计口径：公开披露临床登记信息，适应症为自身免疫 / 自身炎症疾病；不含单纯遗传性代谢、淀粉样变性非自免适应症；数据更新截至 2026 年 7 月。 Ⅲ 期 / BLA 申报阶段 该阶段项目代表赛道最高成熟度，集中于补体通路，主要覆盖全身型重症肌无力、IgA 肾病。 1.cemdisiran（Alnylam / 再生元，siRNA，C5）：全身型重症肌无力已递交 BLA 获 FDA 优先审评；IgA 肾病、PNH 开展 III 期临床，每 12 周皮下给药一次。 2.IONIS‑FB‑LRx/sefaxersen（Ionis，ASO，CFB）：IgA 肾病 III 期正在开展，IIb 期观察到尿蛋白指标改善，等待 III 期读出数据。 Ⅱ 期临床阶段 主要集中于 IgA 肾病、炎症性肠病；中国企业多条管线进入 II 期。 候选药物 企业 药物类型 靶点 适应症 SGB‑9768 圣因生物 siRNA C3 IgA 肾病、C3 肾小球病 AST‑005 圣诺生物 siRNA TNF‑α 炎症性肠病 BW‑40202 舶望制药 siRNA CFB IgA 肾病 Ⅰ 期临床阶段 靶点分布更广，除补体 C5/CFB/C3 之外，覆盖类风湿关节炎、皮肤自免疾病等；大量国内候选分子集中在此阶段。 候选药物 企业 药物类型 靶点 适应症 AZD6912 阿斯利康 siRNA CFB 类风湿关节炎 RBD7007 瑞博生物 siRNA C5 IgA 肾病、狼疮肾炎 SGB‑3383 圣因生物 siRNA CFB aHUS、PNH、免疫介导肾病 VSA012 维亚臻生物 siRNA CFB PNH、补体介导肾病 SYH2061 石药集团 siRNA C5 IgA 肾病、补体介导疾病 SLN501 Silence Therapeutics siRNA C3 补体介导免疫肾病 FB7013 前沿生物 siRNA MASP‑2 IgA 肾病 OLX‑系列 OliX Pharma siRNA 炎症因子 银屑病等皮肤自免病 临床前阶段 大量项目布局皮肤自免（银屑病、硬皮病、特应性皮炎）、SLE、ANCA 相关血管炎等；主要挑战集中在肝外递送效率、局部给药安全性验证。 🔬四、最具代表性的小核酸自免临床管线 选取已经拿到 III 期 / BLA 阶段、II 期有明确临床读数的代表性项目，仅做公开试验数据客观梳理，不做疗效预判。 1. cemdisiran（Alnylam / 再生元，siRNA‑C5） 适应症：全身型重症肌无力（gMG，AChR 抗体阳性）；同时拓展 IgA 肾病、PNH 等适应症。          技术特点：GalNAc 偶联 siRNA，靶向肝脏 C5 mRNA，下调 C5 蛋白表达；给药方案每 12 周皮下注射。          公开临床信息：NIMBLE III 期试验取得阳性结果；基于该试验数据，再生元向 FDA 提交 BLA，获得优先审评资格，预计 2026 年 11 月 FDA 给出审评结论，欧盟同步推进申报工作。          赛道意义：如果获批，有望成为全球第一款针对自身免疫疾病的 siRNA 药物，验证小核酸在全身性自免疾病的成药可能性。同时仍有多条拓展适应症处于临床推进阶段。 2. sefaxersen（IONIS‑FB‑LRx，Ionis，ASO‑CFB） 适应症：IgA 肾病。          技术特点：ASO，靶向肝脏 CFB，抑制补体旁路通路激活。          公开临床信息：IIb 期临床中，IgA 肾病患者治疗 24 周后观察到尿蛋白水平下降，整体耐受性可控；目前 III 期临床试验正在开展，关键数据预计 2026 年内读出。          赛道意义：ASO 技术在自免肾病领域的核心验证项目，与 siRNA 路线形成技术路线对照，评估 ASO 在慢性肾脏自免疾病长期管理潜力。 3. SGB‑9768（圣因生物，siRNA‑C3） 适应症：IgA 肾病、C3 肾小球病。          技术特点：GalNAc‑siRNA，靶向 C3，覆盖补体多通路下游。          公开临床信息：已经进入 II 期临床，是国内少数进入 II 期的自免肾病小核酸管线，面向补体介导的多种肾小球疾病开展概念验证。          赛道意义：代表中国本土小核酸企业在自免赛道的临床转化进度，与海外同类靶点形成并行开发。 代表性管线小结 1.当前小核酸自免赛道的临床验证优先落地在补体介导的肾脏、神经肌肉自免疾病，主要得益于 GalNAc 肝脏递送成熟，致病蛋白主要由肝脏合成，降低递送难度。 2.皮肤、肠道、全身性红斑狼疮等肝外靶器官自免疾病，多数候选分子仍处在 I 期或临床前，肝外递送是主要瓶颈。 3.同靶点存在 siRNA、ASO 两条技术路线并行推进，二者在给药频率、分子特性、安全性特征上存在差异，有待更大规模临床数据进一步区分。 🔬五、整体总结 1.从技术逻辑看：siRNA、ASO 可以在基因层面下调致病蛋白，实现长间隔给药，对慢性、需要长期管理的自身免疫疾病具备差异化潜力；但该赛道整体尚处于临床验证阶段，多数候选分子尚未完成全部临床开发。 2.适应症格局：补体介导的肾病、全身型重症肌无力走在最前面，即将迎来关键监管节点；皮肤、炎症性肠病、系统性红斑狼疮等方向仍以早期临床和临床前研究为主，肝外递送仍是行业主要瓶颈。 3.全球竞争格局：海外 MNC 与 Biotech 率先完成概念验证；中国多家 Biotech 快速跟进，在 IgA 肾病等细分领域有多条管线进入 I‑II 期，形成海内外同步开发格局。 4.行业不确定性：候选药物长期安全性、患者应答异质性、给药剂量优化、商业化生产工艺，均需要后续临床数据持续验证。 数据来源：公开企业官网公告、[ClinicalTrials.gov](ClinicalTrials.gov)、智慧芽、Insight 数据库、公开行业会议披露资料，统计截止 2026‑08。 分享，点赞，在看，自免领域新知 自免领域全球首个靶向BAFF/APRIL IgAN III期（ORIGIN 3）中期数据证实蛋白尿显著改善 全球自免药市场迎来亚洲创新力量 亚洲头部创新药企|恒瑞医药自免领域的商业+临床管线布局 跨国药企安斯泰来（Astellas）在自身免疫性疾病领域的商业+管线布局 跨国药企｜日本制药巨头明治制果药业（Meiji Seika Pharma）自身免疫性疾病领域布局 全球自身免疫疾病领域新技术路径汇总 PD-1靶点反向革命：从肿瘤到自免的全新赛道 2026年7月全球自身免疫疾病领域创新药研发进展 头部跨国药企卫材（Eisai Co., Ltd.）在自身免疫性疾病领域的布局 跨国药企默沙东 MSD在自免领域的商业化+在研临床管线布局 日本田边制药（Tanabe Pharma ）在自身免疫疾病领域的商业化和临床管线布局 自免领域Top14跨国药企适应症布局和研发汇总 跨国药企大冢制药（Otsuka ）在自身免疫疾病领域的商业化+精准临床管线布局 日本头部跨国制药企业|协和麒麟（Kyowa Kirin）在自免领域的管线布局 全球12+头部跨国药企在自身免疫性疾病领域的布局 日本跨国药企第一三共（Daiichi Sankyo）在自身免疫疾病领域的布局 跨国生物公司|渤健（Biogen）在自身免疫疾病领域的商业化产品+临床在研管线+临床管线竞争梳理 制药巨头吉利德科学（Gilead）自身免疫与炎症领域管线 跨国药企安进（Amgen）自身免疫疾病领域管线 百时美施贵宝（BMS）自身免疫疾病领域管线 全球制药企业优时比（UCB）自免领域管线 跨国药企|武田制药Takeda|在自身免疫疾病领域的布局（商业化和临床管线） 葛兰素史克（GSK）在自免和炎症领域的布局|3款重磅药 + 8 条临床管线！ 跨国药企|辉瑞（Pfizer）在自身免疫疾病领域的商业化产品与临床研发管线 跨国药企|阿斯利康自身免疫疾病领域商业化产品和临床管线 跨国药企|罗氏（Roche）在自免领域的商业化产品及临床管线 自免领域|通用型CAR-T产品新进展|全球首款靶向CD19与CD38双靶点的通用型CAR-T：FT839 美万亿美元市值制药巨头|礼来（Eli Lilly & Co.）|自身免疫疾病领域商业化产品和临床管线 瑞士全球性制药公司|诺华Novartis自身免疫疾病领域商业化产品和临床管线 勃林格殷格翰|那米司特（Nerandomilast）治疗特发性肺纤维化（IPF）与进展性肺纤维化（PPF）的两项全球多中心 III 期临床试验回溯总结 跨国药企|艾伯维（AbbVie）自身免疫疾病领域|商业化产品和临床管线 跨国制药巨头|赛诺菲（Sanofi）|自身免疫与炎症领域：商业化产品和临床管线 迎接七月|自身免疫疾病领域IL-17A靶点临近上市资产重磅 BD 合作 跨国制药巨头Johnson & Johnson Pharmaceutical（强生制药）自身免疫疾病领域核心产品与临床管线 2026年6月全球自身免疫性疾病创新药研发进展 跨国药企全球 Top15|在自身免疫疾病领域的商业布局与重点研发管线 中国本土创新药企（不含跨国药企）在自免领域的布局总结 CD38单抗达雷妥尤单-治疗系统性红斑狼疮单臂Ⅱ期临床试验完整总结 再闯港股IPO！岸迈生物凭差异化TCE技术，改写自免创新竞争格局 突破SLE治疗瓶颈！惠和生物CC312解锁自免TCE一年长效免疫重置新范式 Kali Therapeutics, Inc：可控型T细胞衔接技术，重塑自身免疫疾病精准治疗赛道 肠道菌群：自身免疫病的关键诱因 【版权说明】：本公众号欢迎分享朋友圈或大群，但谢绝媒体或机构未经授权转载至其他平台。 【免责声明】：本公众号所有文章仅作信息交流之目的，且已注明创作信息和数据来源。不构成任何诊疗建议、用药指导或投资决策参考。文中观点不代表自免药研社立场，亦不代表自免药研社支持或反对文中观点。药物研发具有不确定性，实际研发进度与结果可能与预期存在差异，具体请以企业官方与监管机构最新披露为准。