RBD-7007

小核酸药物作为生物医药领域的创新核心赛道，国内已形成长三角为绝对核心、京津冀与珠三角为重要两翼、中西部多点布局的产业格局。各区域集聚了大批深耕研发、生产、CDMO等不同环节的小核酸企业，头部企业引领技术突破，新锐企业加速赛道布局，上下游企业协同构建起完整的产业生态。以下按区域梳理各省市核心小核酸企业及其管线布局，呈现国内小核酸产业的企业版图与研发全景。 长三角：头部企业云集，占比超全国60% 长三角是国内小核酸产业的发源地和生态最完善区域，苏州、上海、杭州三大核心城市集聚了全国超六成的小核酸企业，涵盖从上游原料、中游CDMO到下游创新药研发的全产业链，龙头企业引领技术方向，新锐企业快速崛起。 江苏 苏州是国内小核酸产业的标杆，昆山、苏州工业园区、苏州纳米城为核心承载地，聚集超45家小核酸相关企业，供应全国80%的小核酸服务及科研试剂、90%的小核酸原料和药物。 瑞博生物：国内小核酸产业开拓者，“中国小核酸第一股”，拥有RiboGalSTAR™肝靶向等6大递送平台，液相合成技术实现突破。管线覆盖乙肝（RBD-1016）、血脂异常（RBD-1119）、IgA肾病（RBD-7007）、高血压（RBD-8968）等领域，其中RBD-1016（HDV感染）、RBD-7007（IgA肾病）等已进入Ⅱ期临床，RBD-8968（AGT）处于Ⅰ期临床阶段。 圣诺医药：港股上市的“国内小核酸药物第一股”，拥有PNP多肽纳米、GalAhead肝靶向等4大递送平台。管线包括皮肤癌（STP705，Ⅱ期）、血友病（STP122G，Ⅱ期）、实体瘤（STP707，临床前）、高血压（STP236G，临床前）等，STP705已进入美国Ⅱb期临床。 圣因生物：聚焦RNAi技术的临床阶段企业，拥有自主知识产权的核酸化学修饰和肝内肝外递送平台。核心管线SGB-3908（AGT，高血压）已进入Ⅰ期临床，与礼来达成12亿美元研发战略合作。 艾托金生物：深耕小核酸药物研发与产业化，布局代谢、肿瘤等领域的小核酸创新药。 中美瑞康：其自主研发的靶向SOD1突变型肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的创新siRNA疗法RAG-17，已于浙江大学医学院附属第二医院完成II期临床试验首例患者给药。 恒瑞医药：深度布局PCSK9、HBV等多个II期临床siRNA管线，HRS-5635（HBV-X蛋白、慢性乙型肝炎病毒感染、胰腺肿瘤）、HRS-5817（INHBE、治疗超重或肥胖）、HRS-9563（AGT、原发性高血压） 施能康：自主研发的靶向血管紧张素原（AGT）的寡核苷酸（siRNA）候选药物SNK-2726已获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验申请（IND）批准，可以在轻度血压升高的受试者中展开临床Ⅰ期研究。 已上市核酸药物 上海 以上海张江生物医药基地为核心，集聚22家小核酸企业，依托顶尖科研资源和商业化配套，成为小核酸药物临床研究、跨国合作与CDMO服务的重要节点。 吉凯基因：深耕小核酸药物在肿瘤、罕见病领域的研发与临床转化，推动小核酸技术与实体肿瘤治疗结合。 大睿生物：聚焦小核酸创新药研发，布局肝靶向及肝外靶向小核酸药物管线。其管线RN0361有望成为解决重度高甘油三酯血症及心血管风险的重要创新疗法。 靖因药业：长期深耕于siRNA技术领域，进展最快的研究性项目包括针对抗凝血市场的FXI抑制剂SRSD107、治疗动脉粥样硬化性心血管疾病的脂蛋白（a）抑制剂SRSD216，以及用于肥胖管理的INHBE抑制剂SRSD384。 迦进生物：在国内率先开发抗体-小核酸偶联药物，核心产品CGB1001已完成包括体外体内（小鼠及非人灵长类）在内的临床前研究，获得了积极的研究结果，并获得美国孤儿药认定。 云晟研新生物：新锐小核酸研发企业，聚焦罕见病领域小核酸药物开发。 上海挚望：以肝病和心血管疾病为核心，HBV相关管线BW-003已进入Ⅱb期临床，BW-002（心血管疾病）、BW-20805（PKY，遗传性血管性水肿）等处于Ⅱ期临床阶段，是国内乙肝小核酸药物研发进度最快的企业之一。 润佳医药：联合君实生物共同开发的国内首个针对ANGPTL3的siRNA药物（RP912），该药物使用了拥有自主知识产权的GalNAc递送系统，将用于高甘油三酯血症及高胆固醇血症，以及由于血脂异常导致的心血管相关疾病；靶向PCSK9的siRNA药物（RP910）将用于治疗血脂异常及由于血脂异常引起的心血管相关疾病。 君实生物：已经开发出了首款小核酸管线JT002，针对季节性过敏性鼻炎；JT002已完成在健康成年受试者中的首次人体研究（FIH），展现出良好的安全性、耐受性和靶标介导的生物活性，目前该管线处于国内临床II期。 药明康德、凯莱英：在上海布局小核酸CDMO业务，提供从实验室到商业化生产的全流程服务，成为上海小核酸产业的重要中游支撑。 浙江 杭州以钱塘核酸谷为核心抓手，成为长三角小核酸产业新兴增长极，吸引17家企业入驻，核心企业聚焦创新药研发与临床转化。 舶望制药（杭州舶临医药）：新一代siRNA药物研发龙头，20余条研发管线，5条进入临床，与诺华达成超41亿美元合作。核心管线BW-20507注射液（乙肝）获批临床，另有针对心血管、代谢疾病的管线推进至Ⅰ期临床。 杭州海昶：布局肿瘤领域小核酸药物，HC0301（晚期实体瘤、实体瘤）进入Ⅱ期临床，HC0201（肝细胞癌、肝癌）处于临床前阶段。 赫吉亚：致力于siRNA领域递送技术平台的构建及药物研发;管线主要聚焦在肝源性疾病、心脑血管及代谢性疾病、补体介导相关疾病、神经系统疾病等疾病领域。全球首个通过GalNAc偶联实现肝靶向的THR-β小分子激动剂(Kylo-0603)，用于代谢相关脂肪性肝炎（MASH）。 佑嘉生物：核心产品是基于RNA干扰（RNAi）技术的小核酸（siRNA）创新药物，其研发管线覆盖抗纤维化、抗病毒、心血管疾病等领域。其主打产品YJH-0425（针对肝纤维化）已于2022年底推进IND申报。 京津冀：上游原料与创新研发双布局 京津冀区域以北京为核心，依托全国顶尖的高校、科研院所资源，成为小核酸药物基础研发、靶点探索与上游原料生产的核心基地，集聚12家核心小核酸企业，2024年产值达194亿元。 核心企业 瑞博奥医药：国内小核酸上游原料龙头，深耕核苷化学、磷化学，疾病管线，脂异常（R筛选平台、SicaChemistry™ 核酸组合修饰平台、SicaDelivery™创新多组织递送系统等寡核酸药物开发领域的“卡脖子”技术。 石药集团：依托GalNAc技术布局PCSK9、AGT等靶点小核酸药物，SYH2061（补体蛋白C5，IgA肾病）进入Ⅰ期临床，SYH2070（ANGPTL3，血脂异常）处于Ⅰ期临床阶段。 珠三角：创新创业热土 珠三角以广东深圳为核心，依托粤港澳大湾区的创新协同优势，聚焦小核酸药物的产业化、商业化与创新创业，集聚23家小核酸相关企业，2024年产值257亿元。 深圳核心企业 亦诺微医药：布局小核酸药物与溶瘤病毒的联合治疗，探索肿瘤领域的创新疗法。 信立泰：其SAL0145 作为一款小干扰核酸药物（siRNA），具备精准靶向、不易耐药、药效持久的优势，可显著降低给药频率，提高患者依从性。 深圳水木星辰：布局乙肝（RBD1016）、血脂异常（RBD7022）等管线，相关产品处于Ⅱ期临床阶段。 中西部：产能扩张与差异化研发并举 中西部地区凭借政策红利、成本优势和生物医药产业基础，成为国内小核酸产业增速最快的区域，成都、武汉、重庆为核心布局城市，以吸引东部企业落地生产基地、布局CDMO业务和差异化研发为主。 先衍生物：建立了高效的小核酸修饰，肝外递送和双靶点干扰技术平台，并在代谢、心脑血管等慢病领域建立了小核酸新药管线，LDR2402(AGT、原发性高血压)、A24110He（ANGPTL4、严重高甘油三酯血症）、WO2025195381A1（INHBE、治疗超重或肥胖）。 成都倍特：BPR-30221616（ATTR-CM、治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病），采用了倍特药业具备自主知识产权的核酸稳定性修饰平台技术。通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生，从而达到治疗ATTR的目的。 国为生物：GW906是国为生物自主研发的靶向血管紧张素原（Angiotensinogen，AGT）的小干扰核糖核酸（siRNA）药物，拟开发适应症为原发性高血压，目前正开展I期临床研究。 依托武汉光谷生物城，药明康德、诺泰生物在此布局小核酸CDMO生产基地，提供规模化生产服务。1月14日，重庆纳米医学与核酸药物创新研究中心在重庆国际生物城正式投用。据了解，这是全市首个专注于核酸药物领域的新型高端研发平台，将有效填补重庆在核酸药物研发领域的空白。 国内小核酸产业核心配套企业：全产业链协同支撑 除各区域特色企业外，国内还有一批跨区域布局的小核酸核心配套企业，覆盖上游原材料、中游CDMO、递送技术平台等关键环节，成为产业发展的重要支撑。 上游原材料与设备 键凯科技：A股小核酸递送系统龙头，提供PEG修饰材料、ISL脂质等递送核心材料。 纳微科技：提供核酸纯化色谱填料等关键耗材。 金唯智：提供基因合成、测序等上游研发服务。 中游CDMO/CMO 诺泰生物：小核酸原料药及中间体规模化生产龙头，布局多地生产基地。 奥锐特：建成小核酸GMP商业化生产线，提供专业CDMO服务。 国内小核酸药物管线 国内小核酸企业的区域分布，本质是科研资源、产业基础与政策扶持的深度结合。长三角凭借瑞博生物、圣诺医药、舶望制药等头部企业形成绝对竞争优势，京津冀聚焦上游原料与基础研发，珠三角侧重产业化与商业化，中西部则成为产能扩张的重要承载地。 从管线布局来看，代谢疾病（血脂异常、高血压）、乙肝、IgA肾病是当前研发热点，PCSK9、ANGPTL3、ApoC3、HBV等靶点竞争激烈；同时，肿瘤、罕见病、神经系统疾病等新兴适应症也开始涌现，管线深度与广度持续提升。未来，头部企业将持续向肝外靶向、肿瘤靶向等高端技术发力，而各区域企业的协同合作，将推动国内小核酸产业从“企业集聚”向“产业集群”升级，逐步实现从跟跑向并跑、领跑的跨越。 信息来源：E药学苑 往期推荐 ! 免责声明 “汇聚南药”公众号所转载文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请在留言栏及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。 本平台不对转载文章的观点负责，文章所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示暗示的保证。  喜欢的点个“看一看”和"喜欢"吧 不然微信推送规则改变，有可能每天都会错过我们哦~

2026 年，小核酸药物赛道继续燃爆全行业。短短半个月，整个赛道的发展就像被按下了加速键，多起重磅事件密集落地，让人目不暇接。 1 月 5 日，赛诺菲 APOC3  siRNA 新药 Plozasiran（普乐司兰钠注射液）国内获批上市，用于治疗高脂血症。1 月 9 日，「中国小核酸第一股」瑞博生物成功登陆港交所，上市首日股价大涨 40%，目前市值超过 130 亿港元。 紧接着没多久，中国生物制药宣布斥资 12 亿元收购国内 siRNA 创新药企赫吉亚生物，拿下了全球首个经临床验证、可实现一年一针给药的肝靶向递送平台。 总之，一个明确的信号已经浮现：小核酸药物的黄金时代真的来了。 黄金时代已至 一场由技术突破和资本狂热共同驱动的浪潮已至。 小核酸药物包括小干扰 RNA（siRNA）、反义寡核苷酸（ASO）、微小 RNA（miRNA）、抗体核酸偶联药物（AOC）、适配体等。GalNAc 递送系统的突破，是小核酸药物发展的重要催化剂，解决了药物递送的关键难题，也推动了临床应用和商业化进程。 随之而来的便是诺华、赛诺菲、葛兰素史克、礼来、艾伯维等 MNC 加码入局，掀起一轮轮交易热潮。 Insight 数据库显示，近三年全球小核酸药物领域共达成近百起 BD 合作，交易笔数和交易金额均在逐年提升，其中 2025 年达成了 30 多笔 BD 合作，交易总金额近 300 亿美元。 全球小核酸药物交易趋势 来源：Insight 数据库 在 2025 年全球小核酸赛道交易中，诺华不仅多次出手，更独占前四大交易席位，具体包括豪掷 120 亿美元收购 RNA 疗法公司 Avidity Biosciences、以超 50 亿美元再次牵手舶望制药加码心血管 RNAi 疗法、以 22 亿美元买下 Arrowhead 一款临床前 siRNA 疗法、以 17 亿美元收购肾脏疾病 miRNA 药物研发公司 Regulus Therapeutics。 诺华 2025 年达成的小核酸相关交易 来源：Insight 数据库 除了诺华，还有其他 MNC 巨头多次出手。 例如，GSK 先是以潜在总金额 7.45 亿美元引进 Empirico 一款治疗 COPD 的 siRNA 新药，然后又与 CAMP4 合作开发针对神经退行性疾病和肾脏疾病相关多个基因靶点的 ASO 候选药物；赛诺菲以超 4 亿美元与 Alloy 合作开发用于中枢神经系统的 ASO 药物、以近 4 亿美元引进维亚臻 APOC siRNA 新药 Plozasiran 的大中华区权益。 回看 2025 年，除了 MNC 巨头掀起交易狂潮，小核酸上市公司也获得了资本市场的青睐。2025 年底，全球小核酸行业龙头 Alnylam（阿尔尼拉姆制药）总市值突破 500 亿美元，高于 BioNTech、百济神州等知名药企。 Arrowhead 自主开发的 TRIM 平台可实现肝内及肝外组织的靶向递送，布局了靶向激活素受体样激酶 7（ALK7）和激活素 E（INHBE）的候选药物，针对代谢、神经退行性疾病等，2025 年股价累计涨幅达约 253%。 另外，全球 ASO 龙头 Ionis 已有 Spinraza（Nusinersen）、Dawnzera（Donidalorsen）等 7 款 ASO 疗法获批上市（已退市药物除外），2025 年股价累计涨幅达约 126%。 从 MNC 重金押注到 Alnylam 缔造市值神话，小核酸药物已从一种前沿技术演进为重塑全球制药格局的核心力量。 在 BD 交易热潮被引爆的同时，小核酸药物的研发也陆续取得了突破性进展。 Ionis 研发的 APOC3 ASO 新药 Olezarsen 在严重高甘油三酯血症（sHTG）患者中开展的 CORE 和 CORE2 关键性三期研究取得了积极结果：治疗 6 个月时空腹甘油三酯（TG）水平最多降低 72%（安慰剂校正后），急性胰腺炎事件风险显著降低 85%。 这是首次在研治疗方案可在 sHTG 患者中显著降低急性胰腺炎事件发生率。基于此，Ionis 将 Olezarsen 的峰值年销售额预测从 15 亿美元上调至 25 亿美元。 GSK 从 Ionis 引进的 ASO 疗法 Bepirovirsen，在治疗慢性乙肝的两项 III 期研究（B-Well 1 和 B-Well 2）中取得了积极结果，成为慢性乙肝领域首款完成 III 期研究的小核酸药物。 GSK 表示，Bepirovirsen 有望成为首款实现慢性乙肝功能性治愈的药物，并计划于 2026 年一季度在全球范围内提交其上市申请。UBS 分析师 Colin White 预测，Bepirovirsen 的峰值年销售额可达 20 亿美元。 小核酸药物的突破，还体现在减重和肾病领域。 RNAi 疗法有望革新肥胖治疗格局，其在实现选择性减脂的同时可保持肌肉量，全面改善代谢健康，且可能规避传统疗法带来的副作用。 1 月 6 日，Arrowhead 公布了两款减重 RNAi 管线（ARO-INHBE 和 ARO-ALK7）的 I/IIa 期临床试验中期结果：肥胖成人受试者的内脏脂肪等多个关键指标均显著降低。 针对肥胖合并 2 型糖尿病患者，相较于替尔泊肽单药，ARO-INHBE 联用替尔泊肽实现了约两倍体重下降效果，并带来约三倍的内脏脂肪、总体脂肪以及肝脏脂肪降低。而且，ARO-INHBE 还展现出减脂增肌的治疗潜力。 无独有偶，Wave Life Sciences 公司也有一款靶向 INHBE 的 GalNAc-siRNA 候选药物 WVE-007，在 I 期人体试验中展示出优异数据：单次皮下注射 240 毫克三个月后，内脏脂肪减少 9.4%，全身总脂肪减少 4.5%，而瘦体重（肌肉等非脂肪组织）增加了 3.2%。 可见，在减肥药的下半场竞争中，小核酸药物必有一席之地。 而在肾病领域，RNAi 疗法有望为 IgAN、C3 G 和其他补体介导的肾脏疾病患者提供新的治疗选择，显著减轻免疫介导的肾脏损伤。目前，不少药企正在探索针对 CFB、C3、C5 靶点的小核酸疗法，包括再生元靶向补体 C5 的 siRNA 疗法 Cemdisiran、Ionis/罗氏的针对 CFB mRNA 的 ASO 疗法 Sefaxersen 等。 从罕见病到降脂的历史性突破，再拓展到乙肝、减重、肾病领域，小核酸药物的天花板正在不断被捅破。 国产 BD 大单在路上 全球研发热潮不减，小核酸药物迎来黄金时代。Insight 数据库显示，目前全球在研的小核酸新药已经超过 1200 款，其中尤以 siRNA 和 ASO 疗法最受关注。 那些具有大药潜质的 siRNA 管线，早已成为巨头押注的香饽饽，诸如罗氏以 28 亿美元押注的全新机制降压药 Zilebesiran（ALN-AGT0）、礼来引进的心血管药物 Lepodisiran、GSK 引进的 MASH 药物 ARO-HSD。 ASO 药物领域同样如此，包括阿斯利康超 70 亿美元引进的 ATTRv-PN 药物 Wainua（Eplontersen）、GSK 押注的全球首创乙肝新药 Bepirovirsen、诺华引进的 Lp（a）降脂药 Pelacarsen、诺和诺德收购的心衰治疗药物 CDR132L，也很有市场前景。 就中国市场而言，近年来已有不少小核酸药物管线达成 BD 交易，包括舶望制药 BW-00112（高血脂 siRNA）、迈威生物 2MW7141（双靶点 siRNA 药物）、靖因药业 SRSD107（长效抗凝 siRNA 药物）、维亚臻的普乐司兰钠（Plozasiran，APOC3 siRNA）、国为医药 GW906（治疗高血压的超长效 siRNA）等。 可见，国产小核酸药物的创新价值逐渐得到认可，BD 交易十分活跃。从更长远角度看，现在只是刚刚开始，未来还将有更多 BD 大单出现 被誉为「中国小核酸第一股」的瑞博生物，已达成多项 BD 交易，例如在 2023 年以总额超 7 亿元将 PCSK9 siRNA 新药 RBD7022 的大中华区权益授权给齐鲁制药。 瑞博生物在研管线中，还有不少具有 BD 潜质的管线，包括用于治疗血栓性疾病的 RBD4059（全球首个进入临床且进展最快的 FXI siRNA 药物）、治疗高甘油三酯血症（HTG）的 RBD5044（全球第二个进入临床开发的 APOC3 siRNA 疗法）；肾病在研药物也值得关注，包括靶向 C5 的 RBD7007、靶向 C3 的 RBD2080 和靶向抗肾损伤的 RBD3103。 圣因生物同样布局了针对补体介导的自身免疫性疾病管线，包括靶向 C3 的 SGB-9768，靶向 CFB 的 SGB-3383，并且深耕肥胖与心血管代谢疾病，布局了肥胖症产品组合（靶向 INHBE 的 SGB-7342，以及 SGB-OB03、SGB-OB06、SGB-OB08 等）。 目前，圣因生物已与信达生物、礼来、华东医药达成了战略合作，其中信达生物负责 SGB-3908/IBI3016（AGT siRNA）在亚洲进行的 II 期和 III 期临床试验；礼来、华东医药则利用圣因生物专有的 LEAD™平台开发针对代谢性疾病的 RNAi 候选药物。 来源：丁香园 Insight 数据库 中国生物制药收购的赫吉亚生物，也有不少管线值得关注，包括全球首个实现一年一针给药的小核酸产品 Kylo-11（靶向 LPA），以及 ApoC3 siRNA（Kylo-12）、INHBE siRNA（Kylo-26）、THR-β siRNA（Kylo-0603）、慢性 HBV siRNA（Kylo-04）等。 结语 技术突破铺路、资本热潮加持、研发成果落地，共同将小核酸药物推向了行业发展的黄金风口。 小核酸药物的黄金时代，本质是临床价值突破驱动的行业爆发，更是制药巨头为抢占下一个十年核心赛道而进行的战略储备。未来，中国或将成为全球创新的策源地。 参考资料： 1. 各公司的财报、公告、官微 2. Insight 数据库 3. 华源证券研报 封面来源：站酷海洛 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 编辑：月牙 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn