An Open-label, Single-arm, Multicohort, Phase 2 Study to Assess the Efficacy and Safety of Tabelecleucel in Subjects With Epstein-Barr Virus-associated Diseases (EBVision)

The purpose of this study is to assess the efficacy and safety of tabelecleucel in participants with EBV-associated diseases.

开始日期2021-07-14

申办/合作机构

Pierre Fabre Medicament Information

NCT03988582

/ Withdrawn临床2期IIT

A Phase II Trial of EBV-Specific Cytotoxic T Cells for the Treatment of EBV Lymphomas or Other EBV-associated Malignancies

The purpose of this study is to test whether treatment with EBV-specific cytotoxic T cells (EBV-CTLs) is effective, and to test any good and bad effects of treatment with EBV-CTLs. EBV-CTLs are a special immune cells that may attack abnormal cells. EBV-CTLs are made by taking cells from a healthy person, growing them in a laboratory for several weeks to educate them to recognize and destroy EBV infected cells, and then storing them in a freezer until they are required for treatment.

开始日期2019-06-11

申办/合作机构

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

NCT03769467

/ Terminated临床1/2期

An Open-Label Phase 1B/2 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Tabelecleucel in Combination With Pembrolizumab in Subjects With Platinum-pretreated, Recurrent/Metastatic Epstein-Barr Virus-Associated Nasopharyngeal Carcinoma

This is a multicenter, open-label, single-arm Phase 1B/2 study to assess the safety and efficacy of tabelecleucel in combination with pembrolizumab for the treatment of subjects with platinum-pretreated, recurrent/metastatic Epstein-Barr Virus-associated Nasopharyngeal Carcinoma (EBV+ NPC).

开始日期2019-02-19

申办/合作机构

Atara Biotherapeutics, Inc.

[+1]

100 项与 Tabelecleucel 相关的临床结果

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100 项与 Tabelecleucel 相关的转化医学

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100 项与 Tabelecleucel 相关的专利（医药）

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项与 Tabelecleucel 相关的文献（医药）

2025-07-01·ADVANCES IN THERAPY

Tabelecleucel in Post-transplant Epstein–Barr Virus-Associated Lymphoproliferative Disease: Patient and Oncologist Perspectives

Article

作者: Perez-Martinez, Antonio ; Ramos Boluda, Esther ; Hernandez Oliveros, Francisco ; Gonzalez Martinez, Berta ; Lastra Rodrigo, Anarbella ; Alcolea Sánchez, Alida

This article is coauthored by the parents of a young patient and the medical team who cared for her.Together, they recount their shared experience with tabelecleucel, a novel therapy for Epstein-Barr virus-associated post-transplant lymphoproliferative disease (EBV + PTLD). The patient's parents offer a deeply personal perspective, reflecting on several years of struggle marked by unwavering hope and trust in the medical professionals who have supported their daughter throughout her journey. The pediatric hemato-oncologist who advocated for the use of tabelecleucel described the case as unique worldwide.Their joint testimony tells the remarkable story of how tabelecleucel, despite an initially unclear biological rationale, achieved a reversal of a severe case of EBV + PTLD that had progressed to a point considered beyond recovery and associated with a dire prognosis.

2025-04-01·Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy

The effectiveness and value of tabelecleucel for the treatment of Epstein-Barr virus–positive posttransplant lymphoproliferative disease

Article

作者: Richardson, Marina ; Lin, Grace A. ; McKenna, Avery ; Lee, Woojung ; Raymond, Finn ; Agboola, Foluso

2024-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Comparative analysis of tabelecleucel and current treatment in patients with Epstein-Barr virus-positive post-transplant lymphoproliferative disease following hematopoietic cell transplant or solid organ transplant

Article

作者: Macabeo, Bérengère ; Xing, Baodong ; Zimmermann, Heiner ; Guzman-Becerra, Norma ; Brookhart, M. Alan ; Barlev, Arie ; Thivolet, Marion ; Mehta, Aditi

AIMS:

With recent European Union marketing authorization, tabelecleucel is the first off-the-shelf, allogeneic Epstein-Barr virus (EBV)-specific T-cell immunotherapy approved for the treatment of relapsed/refractory EBV-positive post-transplant lymphoproliferative disease (EBV⁺ PTLD). In the absence of a control arm, real-world evidence can provide a comparative benchmark for single-arm studies in ultra-rare populations. This study assessed the treatment effect of tabelecleucel in the single-arm phase 3 ALLELE study (NCT03394365) versus a treatment group from a multinational, multicenter retrospective chart review study (RS002) of patients with EBV⁺ PTLD.

METHODS:

In ALLELE, patients had disease relapsed/refractory to rituximab ± chemotherapy and received tabelecleucel 2x10⁶ cells/kg on days 1, 8, and 15 in 35-day cycles. Patients in RS002 had disease relapsed/refractory to rituximab ± chemotherapy and received next line of systemic therapy between January 2000 and December 2018. Propensity score-based standardized mortality/morbidity ratio weighting was used to achieve balance between treatment and comparator arms. Kaplan-Meier estimators and Cox regression models were used to compare overall survival (OS) in the re-weighted sample.

RESULTS:

30 patients (n = 14 hematopoietic cell transplant [HCT], n = 16 solid organ transplant [SOT]) from ALLELE (data cutoff: November 2021) and 84 patients (n = 36 HCT, n = 48 SOT) from RS002 (data lock: January 2021) were included. Median time from diagnosis to first tabelecleucel dose (ALLELE) or start date of next line of systemic therapy (RS002) was 3.6 months. Tabelecleucel was associated with a substantial OS benefit compared with current treatment, with an unadjusted HR of 0.47 (95% confidence interval [CI] 0.25-0.88) and adjusted HR of 0.37 (95% CI 0.20-0.71) when using the start date of the next line of therapy as the index date. Sensitivity analyses yielded consistent results.

CONCLUSIONS:

In this study of real-world data, tabelecleucel was associated with an OS benefit among patients with R/R EBV⁺ PTLD for whom there is high unmet need.

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项与 Tabelecleucel 相关的新闻（医药）

2025-11-03

·PRNewswire

Pierre Fabre Pharmaceuticals Announces Transfer from Atara Biotherapeutics of the Biologics License Application (BLA) for Tabelecleucel as Treatment of Epstein-Barr Virus Positive Post-Transplant Lymphoproliferative Disease (EBV+ PTLD)

Tabelecleucel BLA currently under U.S. Food and Drug Administration (FDA) Priority Review as potentially the first approved therapy in the U.S. for EBV+ PTLD with a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target action date of January 10, 2026 First allogeneic T-Cell therapy BLA offers hope to EBV+ PTLD patients who have limited treatment options and lifespan measured in only a few weeks to months following failure of initial treatment EBV+ PTLD is an ultra-rare, acute, and potentially deadly blood malignancy that occurs after hematopoietic cell transplant (HCT) or solid organ transplant (SOT) when T-cell activity is impaired by immunosuppression Pierre Fabre Laboratories and its subsidiaries are now responsible for all clinical development, regulatory, commercial, and manufacturing activities for tabelecleucel worldwide SECAUCUS, N.J., Nov. 3, 2025 /PRNewswire/ -- Pierre Fabre Pharmaceuticals Inc. (PFP) announces the transfer of the Biologics License Application (BLA) for tabelecleucel from Atara Biotherapeutics Inc. (Nasdaq: ATRA) with PFP now accountable for all aspects of the submission. Atara will continue to observe the regulatory process and provide support to PFP as needed. The tabelecleucel BLA has an FDA PDUFA target action date of January 10, 2026. If approved, the tabelecleucel will be indicated as monotherapy for treatment of adult and pediatric patients two years of age and older with EBV+ PTLD who have received at least one prior therapy. Atara resubmitted the tabelecleucel BLA on July 11, 2025 of this year, in collaboration with PFP, and the FDA accepted the tabelecleucel BLA with Priority Review on July 23. With completion of the transfer of the BLA, Pierre Fabre Laboratories and its subsidiaries are now responsible for all clinical development regulatory, commercial and manufacturing activities for tabelecleucel worldwide. The innovative cell therapy is manufactured by PFP in the US for global clinical development and commercial access. "Transfer of the BLA represents another critical milestone in our efforts to bring this innovative cell therapy to EBV+ PTLD patients in the US who have limited treatment options and lifespan measured in only a few weeks to months following failure of initial treatment," said Adriana Herrera, chief executive officer of PFP, the Pierre Fabre Laboratories Pharmaceutical subsidiary in the U.S. "We look forward to our continued engagement with the FDA in completing the review of tabelecleucel BLA as we seek to transform outcomes for this ultra-rare, acute, and potentially deadly blood malignancy that occurs after transplantation." Tabelecleucel is an investigational, allogeneic, off the shelf, EBV-specific T-cell immunotherapy which targets and eliminates EBV-infected cells. The BLA includes data covering more than 430 patients treated with tabelecleucel including the ongoing pivotal ALLELE study investigating the therapy in adults and children two years of age and older with relapsed or refractory EBV+ PTLD following SOT or HCT. About EBV+PTLD EBV+ PTLD is an ultra-rare, acute, and potentially deadly hematologic malignancy that occurs after transplantation when patient T-cell immune responses are compromised by immunosuppression. It can impact patients who have undergone solid organ transplant (SOT) or allogeneic HCT. Poor median survival of 3 weeks and 4.1 months for HCT and SOT, respectively, is reported in EBV+ PTLD patients for whom standard of care failed, underscoring the significant need for new therapeutic options. About Tabelecleucel Tabelecleucel is an allogeneic, off-the-shelf, EBV-specific T-cell immunotherapy designed to selectively target and eliminate EBV-infected cells. Unlike autologous CAR-T therapies, allogeneic T-cells are derived from third-party donors and are not genetically modified. Immune cells are collected from the blood of healthy donors and exposed to Epstein-Barr virus antigens to enrich for T cells that recognize EBV. These EBV T cells are expanded, characterized, kept alive, and stored for future use in treating patients. About Pierre Fabre Pharmaceuticals and Pierre Fabre Laboratories The mission of PFP is to deliver breakthrough therapies in oncology and rare diseases to patient populations with high unmet needs and limited treatment options. Our belief is that every time we care for a single person, we make the whole world better. PFP is the U.S. pharmaceutical subsidiary of Pierre Fabre Laboratories, a foundation-owned company with seven decades of impact. Pierre Fabre Laboratories is a global healthcare company, established in 43 countries, with over 10,000 employees, and with products distributed in 120 territories across the globe. The Pierre Fabre Laboratories foundation ownership enhances the ability of the company to create long-term value for patients. Partnerships and acquisitions drive its innovative precision treatment pipeline and are enabled by the unique corporate structure. Building on the legacy of Pierre Fabre Laboratories, innovation is the lifeblood of PFP, and patient experience drives everything the company does. PFP aspires to design and develop therapeutic solutions inspired by patients and healthcare professionals; draw on science and nature as perpetual sources of inspiration; develop long-term partnerships with researchers and innovators worldwide; and place pharmaceutical ethics and climate transition at the heart of our action. Pierre Fabre Pharmaceuticals has therapies in development for Epstein-Barr virus positive post-transplant lymphoproliferative disease (EBV+ PTLD), NRAS-mutant melanoma, non-small cell lung cancer with mutation or amplification of MET, and X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia (XLHED). Pierre Fabre Pharmaceuticals is headquartered in Secaucus, NJ. For more information, visit , , @Pierre Fabre Oncology. SOURCE Pierre Fabre Pharmaceuticals 21% more press release views with Request a Demo

免疫疗法优先审批细胞疗法

2025-10-25

·知乎专栏

2025年下半年药品获批追踪（持续更新）

下面是2025年下半年起，截止2025年10月，全球药物获批情况汇总，持续更新中。信息来源是各国家和地区监管部门网站和fiercepharma网站，内容可能有误，请私信作者修改。10月24日更新Syndax Pharmaceuticals 的白血病药物 Revuforj 获得FDA批准第二个适应症，用于治疗1岁及以上复发或难治性急性髓系白血病（AML）且携带易感核仁磷酸蛋白1（NPM1）突变的患者。该药物此前已于去年11月获批用于治疗赖氨酸甲基转移酶2A（KMT2A）基因重排的AML患者。Azurity Pharmaceuticals 的高血压药物 Javadin 获得FDA批准。这是一种即用型口服可乐定溶液，适用于吞咽片剂或胶囊有困难的患者，是首个用于治疗高血压的即释、即用型口服可乐定制剂。拜耳（Bayer）的激素敏感性前列腺癌（HSPC）药物 Nubeqa 获得英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）的批准，可与雄激素剥夺疗法（ADT）联合使用，用于不适合化疗的晚期HSPC患者。10月22日更新安进（Amgen）和阿斯利康（AstraZeneca）的 Tezspire 获得FDA批准新适应症，作为附加维持疗法，用于治疗成人和儿童慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）。这是首个靶向胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）的生物制剂。欧盟委员会也批准了该药物用于成人重度CRSwNP。安斯泰来（Astellas）和默克（Merck）的 Padcev 与 Keytruda 联合疗法向FDA提交申请，用于治疗某些肌肉浸润性膀胱癌（MIBC）患者，FDA已设定2026年4月7日为决定日期。勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）的特发性肺纤维化（IPF）治疗药物 Jascayd 在中国国家药品监督管理局（NMPA）获批，这是继其在美国FDA获批后的第二个主要市场批准。赛诺菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）的 Dupixent 在加拿大获批新适应症，作为附加维持疗法，用于治疗血液嗜酸性粒细胞增高（2型炎症）且控制不佳的慢性阻塞性肺病（COPD）成人患者。10月21日更新Summit Therapeutics 和康方生物（Akeso）计划向FDA申请其PD-1xVEGF双特异性抗体 ivonescimab 与化疗联合，用于治疗既往接受过治疗的EGFR突变非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。10月15日更新葛兰素史克（GSK）的带状疱疹疫苗 Shingrix 在中国获得批准扩大适用范围，用于18岁及以上因免疫缺陷或免疫抑制而感染风险增加的成人。10月13日更新梯瓦（Teva）的 Uzedy（一种长效利培酮）获得FDA批准，作为单药或附加疗法（联合锂或丙戊酸盐），用于成人I型双相情感障碍（BD-1）的维持治疗。Celltrion 的 Eydenzelt 获得FDA批准，这是再生元和拜耳的眼科药物 Eylea 的一种生物类似药。MannKind 的吸入式胰岛素粉末 Afrezza 已提交FDA审评，用于儿童和青少年，FDA预计在2026年5月29日前做出决定。艾伯维（AbbVie）的 Rinvoq 两项适应症获得FDA调整，用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）的范围扩大。10月9日更新辉瑞（Pfizer）的肺癌药物 Lorviqua 获得英国NICE的批准，作为间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。强生（Johnson & Johnson）的 Simponi 获得FDA批准扩大标签，用于治疗中度至重度溃疡性结肠炎（UC）的儿童患者。Arcutis Biotherapeutics 的 Zoryve 乳膏获得FDA批准，用于治疗2至5岁患有轻度至中度特应性皮炎的儿童。10月3日更新FDA批准了第二种堕胎药米非司酮的仿制药，来自 Evita Solution。9月29日更新强生的 Tremfya 获得FDA批准，用于治疗两个儿科患者群体：6岁及以上、体重至少40公斤的中度至重度斑块状银屑病（PsO）儿童，以及6岁及以上、体重至少40公斤的活动性银屑病关节炎儿童。9月24日更新阿斯利康和第一三共（Daiichi Sankyo）的 Enhertu 与罗氏（Roche）的 Perjeta 联合用药获得FDA优先审评资格，作为HER2阳性转移性乳腺癌的一线治疗，决定日期为2026年1月23日。渤健（Biogen）和卫材（Eisai）的 Leqembi 在澳大利亚获批，用于治疗因阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍或轻度痴呆的成年患者。9月18日更新渤健的 Zurzuvae 在欧洲获批，成为欧洲首个用于治疗产后抑郁症（PPD）的药物。Ono Pharmaceutical 子公司 Deciphera 的 Romvimza (vimseltinib) 在欧洲获批，用于治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。阿斯利康的哮喘急救吸入剂 Airsupra 的FDA标签更新，加入了新的研究证据，进一步证明其疗效。9月17日更新阿斯利康的免疫疗法药物 Imfinzi (durvalumab) 获得英国NICE推荐，用于治疗局限期小细胞肺癌（LS-SCLC）的成人患者。9月15日更新诺和诺德（Novo Nordisk）的口服GLP-1药物 Rybelsus 在欧洲获批标签更新，以反映其心血管获益。Krystal Biotech 的局部基因疗法 Vyjuvek 获得FDA标签更新，允许用于新生儿，并允许患者和护理人员在家中给药。9月11日更新FDA决定不再需要就 Travere Therapeutics 的 Filspari 用于局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）的申请召开咨询委员会会议，目标行动日期为2026年1月13日。赛诺菲的 Tzield (teplizumab) 在中国获批，成为首个用于自身免疫性1型糖尿病（T1D）的疾病修饰疗法。9月9日更新武田（Takeda）的 Vonvendi 获得FDA标签扩展，批准作为常规预防性用药，以减少成人血管性血友病（VWD）患者的出血事件频率，并批准用于儿童的点播和围手术期出血管理。Medison Pharma 和益普生（Ipsen）的 Bylvay 在加拿大获批，用于治疗12岁及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。9月4日更新诺瓦瓦克斯（Novavax）的LP.8.1配方COVID-19疫苗 Nuvaxovid 在日本获得监管批准。FDA将其对 Agios 的 Pyrukynd 用于地中海贫血的决定目标日期推迟三个月至12月7日。罗氏的中外制药（Chugai）宣布将为其杜氏肌营养不良症基因疗法 Elevidys 实施新的安全措施。9月3日更新卫材已开始向FDA滚动提交其皮下注射版 Leqembi Iqlik 的申请，寻求批准其作为每周一次的起始剂量。8月29日更新FDA为卫材和渤健的阿尔茨海默病治疗药物 Leqembi 的处方信息增加了更早的安全监测建议。Travere Therapeutics 的IgA肾病药物 Filspari 的FDA处方信息中增加了新的安全监测语言。GSK 的非复杂性尿路感染（uUTI）治疗药物 Blujepa 在英国获批。渤健的 Zurzuvae 在英国获批，用于治疗中度或重度产后抑郁症。8月27日更新百济神州（BeOne Medicines）的PD-1药物 Tevimbra 在欧洲获批，联合含铂化疗作为新辅助治疗，随后进行Tevimbra单药治疗，用于可切除的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。8月26日更新欧盟委员会批准了吉利德科学（Gilead Sciences）的长效注射剂 Yeytuo，用于预防HIV感染。加拿大批准了 Moderna 更新版的Spikevax，其COVID-19 mRNA疫苗靶向当前流行的SARS-CoV-2 LP.8.1变体。8月25日更新FDA批准安进的 Repatha 用于因低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）控制不佳而导致主要不良心血管事件（MACE）风险增加的成人。中国监管机构批准了阿斯利康和第一三共的 Datroway 用于晚期HR阳性、HER2阴性乳腺癌成人患者。8月22日更新英国NICE批准了安斯泰来的 Padcev 和默克的 Keytruda 联合用药，作为不适合铂类化疗的不可切除或转移性尿路上皮癌患者的治疗方案。中国监管机构批准了全球首个六价轮状病毒疫苗。8月20日更新Madrigal 的 Rezdiffra 在欧洲获得有条件批准，用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化的非肝硬化性代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。8月19日更新诺和诺德的 Ozempic 在加拿大获批新用途，可用于降低成人2型糖尿病和慢性肾脏病（CKD）患者的肾功能持续下降、终末期肾病和心血管死亡风险。8月18日更新Valneva 的基孔肯雅热疫苗 Ixchiq 在加拿大获批扩大使用范围，可用于12岁及以上人群。SpringWorks Therapeutics 获准在欧洲推出全球首个硬纤维瘤治疗药物 Ogsiveo。8月14日更新Shilpa Medicare 的去氧熊胆酸 (NorUDCA) 片剂在印度获批，成为全球首个针对非酒精性脂肪性肝病 (NAFLD) 的疗法。8月11日更新GSK 的 gepotidacin 获得FDA优先审评资格，作为非复杂性泌尿生殖道淋病的一种潜在治疗方法，预计将于12月11日做出决定。英国NICE批准了 Chiesi 的 Raxone 用于治疗由莱伯遗传性视神经病变（LHON）引起的12岁及以上患者的视力障碍。8月6日更新FDA批准了梯瓦的 Ajovy 用于6至17岁、体重至少45公斤的儿童和青少年发作性偏头痛的预防性治疗。8月4日更新诺华（Novartis）的 Leqvio 获得FDA标签扩展，可作为单一疗法用于成人高胆固醇血症。诺和诺德的 Alhemo 也获得了FDA的标签扩展，用于治疗无抑制物的A型或B型血友病患者。7月30日更新阿斯利康将其 Imfinzi 推进至早期胃癌领域的申请获得了FDA的优先审评资格。艾伯维已向FDA提交其 Venclexta 与阿斯利康的 Calquence (acalabrutinib) 的固定疗程、全口服联合方案的申请，用于未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。PTC Therapeutics 的 Sephience 获得了FDA的广泛标签，涵盖了成人和儿童苯丙酮尿症（PKU）的所有疾病亚型。Ascendis Pharma 的 Skytrofa 现已获得FDA批准，可替代美国患有罕见病生长激素缺乏症（GHD）的成年人的内源性生长激素。7月24日更新GSK 的 Blenrep 在欧盟获批，作为联合疗法用于治疗既往至少接受过一线治疗的多发性骨髓瘤患者。欧盟委员会批准了强生的 Darzalex 皮下制剂的新适应症，作为单药疗法用于有发展为多发性骨髓瘤风险的惰性多发性骨髓瘤（SMM）成人患者。欧盟委员会还批准了益普生的 Cabometyx 用于治疗成人不可切除或转移性、分化良好的胰腺和胰腺外神经内分泌肿瘤（pNETs和epNETs）。7月23日更新罗氏的 Itovebi 方案在欧洲获批，可用于治疗某些乳腺癌患者。加拿大监管机构批准了 Vertex 的新型囊性纤维化三联疗法 Alyftrek。7月21日更新美国FDA已接受百时美施贵宝（BMS）的TYK2抑制剂 Sotyktu 作为活动性银屑病关节炎成人治疗的标签扩展申请。英国NICE已批准树木花粉片 Itulazax。ALK 的肾上腺素鼻喷雾剂 EURneffy 于周五在英国获得监管批准。7月17日更新GSK 的带状疱疹疫苗 Shingrix 将推出一种新的预充式注射器，并已获得FDA批准。英国NICE扩大了对诺华的 Kisqali 的推荐范围，使其适用于更广泛的激素受体阳性、HER2阴性早期乳腺癌患者。强生的创新性膀胱癌疗法 TAR-200 将获得FDA的快速审评。阿斯利康和第一三共的 Enhertu 再获FDA突破性疗法认定，此次是其与罗氏的 Perjeta (pertuzumab) 联合用药，作为不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者的一线治疗。7月15日更新Vertex Pharmaceuticals 与英国国家医疗服务体系（NHS England）就其囊性纤维化新药 Alyftrek 达成报销协议。7月14日更新GSK 的呼吸道合胞病毒疫苗 Arexvy 标签扩展申请正在FDA审评中，寻求批准用于18至49岁有严重感染风险的成年人。Atara Biotherapeutics 已重新提交其生物制品许可申请，用于 Ebvallo 治疗2岁及以上患有爱泼斯坦-巴尔病毒阳性移植后淋巴增殖性疾病（EBV+ PTLD）的患者。7月11日更新欧洲药品管理局（EMA）安全委员会审查后，取消了对 Valneva 的基孔肯雅热疫苗的临时限制。Moderna 的COVID-19疫苗 Spikevax 在美国获得全面批准，用于6个月至11岁的有疾病风险增加的儿童。7月10日更新英国NICE批准了礼来（Eli Lilly）的 Omvoh (mirikizumab) 用于中度至重度活动性克罗恩病成人患者。NICE还批准了百济神州的BTK抑制剂 Brukinsa (zanubrutinib) 用于复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）。百济神州的PD-1抑制剂 Tevimbra (tislelizumab) 在欧盟获批，联合化疗用于转移性或复发性鼻咽癌（NPC）成人患者的初始治疗。亚盛医药（Ascentage Pharma）的B细胞淋巴瘤2（Bcl-2）选择性抑制剂 lisaftoclax 在中国获批，用于既往至少接受过一种治疗（包括BTK抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。7月8日更新强生已向FDA提交一份补充新药申请，利用 Caplyta (lumateperone) 在预防精神分裂症患者复发方面的积极数据。英国药品和保健品管理局（MHRA）已批准 ImmunityBio 的淋巴细胞刺激剂 Anktiva 与卡介苗（BCG）联合使用，用于治疗BCG无应答的非肌层浸润性膀胱癌伴原位癌（NMIBC CIS）。7月2日更新FDA已授予默克的肺动脉高压（PAH）新药 Winrevair (sotatercept) 的申请优先审评资格，并设定了10月25日的目标日期，以决定是否更新该药的标签。Vertex Pharmaceuticals 的囊性纤维化（CF）药物 Alyftrek 在欧洲获得批准。Hikma 的一种新型即用型抗生素万古霉素输液制剂 Tyzavan 获得了FDA的批准。信息来源：

抗体药物偶联物疫苗申请上市生物类似药

2025-10-21

·科睿唯安生命科学与制药

2025 年 Q3 癌症指数大涨 24.15%，并购与临床进展成重要驱动力

本文翻译自科睿唯安旗下 BioWorld 新闻： Cancer stocks rebound, outpacing broader markets in Q3 2025 • BioWorld 癌症指数 (BCI) 在 2025 年第三季度 (Q3) 收盘时上涨 24.15%，创下年内最高水平。此次上涨扭转了早前的跌势，包括第一季度末下跌 12.81%，以及半年业绩为 2.21%。大盘也呈现类似的反弹势头，纳斯达克生物技术指数上涨 13.21%，道琼斯工业平均指数上涨 9.06%，两者在第三季度末均收于 2025 年的最高点。由于并购 (M&A)，BCI 在第三季度有四家公司发生变动： Blueprint Medicines Corp. 被 Sanofi SA 以 95 亿美元的价格收购。该交易为 Sanofi 带来了一款处于商业化阶段、具有准重磅炸弹潜力的罕见病免疫疗法，以及一款 II/III 期后续候选药物和另一款处于中期阶段的自身免疫资产。 Cargo Therapeutics Inc. 被 Concentra Biosciences LLC 收购，Cargo 成为其全资子公司。 Tuhura Biosciences Inc. 是一家专注于克服癌症免疫疗法耐药性的 III 期免疫肿瘤学公司，该公司收购了 Kineta Inc.。该交易将 II 期就绪的 VISTA 抑制性单克隆抗体 TBS-2025（前称 KVA-1213）加入到 Tuhura 的管线中。 Springworks Therapeutics Inc. 被 Merck KGaA 以每股 47 美元的现金交易收购，该公司总部位于康涅狄格州斯坦福，公司股权价值约 39 亿美元，或根据年终现金计算的企业价值为 34 亿美元。该价格较 Springworks 截至 2 月 7 日的 20 日平均股价 37.38 美元溢价 26%。被纳入指数以替代已被收购公司的企业：Day One Biopharmaceuticals Inc.、Kura Oncology Inc.、Recursion Pharmaceuticals Inc. 和 Relay Therapeutics Inc.。在第三季度，BCI 中上涨股占主导地位，有 22 只股票上涨，仅 7 只股价下跌。在该三个月期间，指数中表现最佳的公司为 Olema Pharmaceuticals Inc.（上涨 130%）、Coherus Biosciences Inc.（上涨 125%）、Verastem Inc.（上涨 113%）、Terns Pharmaceuticals Inc.（上涨 102%）、Cellectis SA（上涨 86%）、Atara Biotherapeutics Inc.（上涨 85%）、Puma Biotechnology Inc.（上涨 55%）、Kura Oncology Inc.和Karyopharm Therapeutics Inc.（均上涨 53%）、Relay Therapeutics Inc.（上涨 51%）以及 Genelux Corp.（上涨 46%）。第三季度 BCI 跌幅最大的公司是 Adaptimmune Therapeutics plc（下跌 46%）、Beyondspring Inc.（下跌 23%）、Mural Oncology plc（下跌 17%）和 Agenus Inc.（下跌 15%）。 BioWorld 癌症指数注：历年数据请查看原文链接 Olema 第三季度股价上涨得益于管线进展和试验更新 Olema Pharmaceuticals 是第三季度 BCI 中涨幅最大的公司，该季度股价上涨 130%。这家总部位于旧金山的公司于 8 月 12 日公布了 2025 年第二季度财报，其股价上涨 16%，收于 5.31 美元。公司重点介绍了 Palazestrant (pala) 联合 Ribociclib (ribo) 的临床进展，更新的数据将于 10 月在 ESMO 上公布。H.C. Wainwright 的 Emily Bodnar 指出，该数据集将包含超出 2025 年 2 月截止日期后约六个月的额外数据。在入组的 62 例患者中，有 24 例仍在研究中，其中包括 14 例未使用过 CDK4/6 抑制剂的患者。在总人群和接受过 CDK4/6i 治疗的组中，中位无进展生存期 (PFS) 均已超过 13 个月，由于近 40% 的患者仍在接受治疗，因此该数据仍有进一步改善的可能。结果优于其他口服 SERD 联合疗法，Bodnar 写道，分析师认为“pala + ribo 联合疗法在包括 ESR1 突变型 (ESR1m) 和 ESR1 野生型 (ESR1wt) 患者在内的不同患者亚型中，显示出与同类药物相比可能具有差异化的疗效特征，预示着公司计划于 2025 年第三季度启动的 III 期 (OPERA-02) 潜在 1L 联合疗法前景良好。” 公司其他新闻： III 期 OPERA-02 试验计划于 2025 年第三季度启动，将在约 1,000 例一线 ER+/HER2-转移性乳腺癌患者中，检验 pala 90 mg 联合 ribo 与来曲唑联合 Ribociclib 的疗效。主要终点是研究者评估的无进展生存期，次要终点包括总生存期、总缓解率、安全性和患者报告结局。分层将考虑绝经状态、内脏疾病以及复发与新发病例。Novartis 将提供 ribo，并在获得顶线结果后拥有优先谈判权。 Olema 将 OPERA-01 顶线数据的发布指引更新至 2026 年下半年。该 III 期试验 (n=510) 分为两部分：第 1 部分将 120 例患者随机分配至 90 mg 或 120 mg Palazestrant 组与标准治疗 (SOC) 内分泌疗法组，以选择剂量；第 2 部分将在 390 例 2L/3L ER+/HER2-转移性乳腺癌患者中测试所选的 90 mg 剂量。尽管之前大多数患者接受的是 120 mg 剂量，但 FDA 建议评价 90 mg 剂量，理由是该剂量在暴露量和疗效相似的情况下，可能降低胃肠道 (GI) 毒性。 Olema 正在为 OP-3136 的 I/II 期试验 (n=90) 招募患者，该试验针对 ER+/HER2-转移性乳腺癌、转移性去势抵抗性前列腺癌和晚期非小细胞肺癌，初步数据预计于 2026 年公布。剂量递增阶段将测试最多五个剂量水平，然后选择推荐剂量。根据 Bodnar 的说法，计划的联合用药方案包括 OP-3136 与氟维司群、Palazestrant 的联合用药，以及 Palazestrant 联合 Ribociclib 的三联疗法，这些策略可以产生“管线协同效应，并提供差异化的特征”。 Olema 报告 2025 年第二季度运营亏损 4,790 万美元，即每股亏损 52 美分。与 2025 年第一季度相比，支出有所增加，主要原因是向 Aurigene 支付了 1,000 万美元的研发里程碑付款，这与 OP-3136 进入 I/II 期临床试验有关；下一个里程碑付款要到关键性试验时才会支付。排除该一次性成本，随着 III 期 Palazestrant 试验、III 期 OPERA-02 启动和 OP-3136 开发的持续招募，预计 2025 年下半年支出将增长。全年运营支出预计为 1.719 亿美元。截至 2025 年第二季度末，Olema 拥有 3.619 亿美元现金，可支持公司运营至 2027 年下半年。 Terns 有望从日益增长的 GLP-1 和 THR-β 需求中获益 Terns Pharmaceuticals 在第三季度上涨 102%，其中包括 9 月 18 日上涨 11%。次日，Mizuho Securities USA 分析师 Graig Suvannavejh 重申了“跑赢大盘”的评级和 14 美元的目标价，理由是行业动态更新对 Terns（总部位于 Foster City，California）有利。其中包括礼来公司 (Eli Lilly and Co.) 的 Orforglipron 的积极数据、诺和诺德公司 (Novo Nordisk AG) 的 Ozempic（司美格鲁肽）的新心血管结果，以及罗氏制药 (Roche AG) 宣布以 35 亿美元收购 89bio Inc.。Suvannavejh 写道：“随着肥胖领域的积极势头持续，以及我们看来 NASH/MASH 领域的情绪和兴趣似乎正在改善，我们认为 TERN 凭借其 TERN-601（一种口服 GLP-1）和 TERN-501（一种口服 THR-β 激动剂）处于理想的受益位置，”他们认为这些资产对潜在合作伙伴具有战略价值。 Atara 因 tab-cel 预期和超预期盈利在第三季度上涨 Atara Biotherapeutics 在第三季度跃升 85%，其中包括在 8 月 12 日发布第二季度财报后上涨 12%。H.C. Wainwright 分析师 Robert Burns 指出，投资者对 Atara 的关注点集中在 Tabelecleucel (tab-cel) 的 2026 年 1 月 10 日《处方药使用者付费法案》 (PDUFA) 日期上。重新提交的生物制品许可申请 (BLA) 旨在为成人和 2 岁及以上儿童 Epstein-Barr 病毒阳性移植后淋巴增殖性疾病患者寻求批准，这些患者既往至少一种治疗失败。该申请得到了来自超过 430 例患有危及生命疾病的患者数据的支持，其中包括关键的 Allele 试验结果，该结果显示客观缓解率为 48.8% (p<0.0001)。FDA 的批准将触发 Pierre Fabre 支付的 4,000 万美元里程碑付款，以及两位数的分级特许权使用费和额外的商业里程碑付款。 Atara（总部位于 Oaks，California）公布 2025 年第二季度每股净收益为 19 美分，远超 Wainwright 预测的每股亏损 4.04 美元。营收达到 1,760 万美元，而早前预估为 20 万美元，这促使公司将 2025 年全年指引更新为每股净收益 1.72美元，而此前的预测为每股亏损 8.41 美元。该公司本季度末拥有 2,230 万美元的现金和现金等价物。然而，尽管 tab-cel 的业绩和开发进展有所改善，Wainwright 仍维持“中性”评级，未设定目标价，理由是对近期的投资案例信心有限。 Adaptimmune 在出售资产后股价跌至历史低点 7 月 28 日，在宣布将向美国 Worldmeds 出售其细胞疗法，包括 Tecelra (afamitresgene autoleucel)、lete-cel、afami-cel 和 uza-cel 后，Adaptimmune Therapeutics plc 的股价暴跌 71%，收于 10 美分。根据于 8 月完成的资产购买协议条款，美国 Worldmeds 在交易完成时支付了 5,500 万美元现金，并将根据商业和监管成果支付最高达 3,000 万美元的绩效里程碑付款。位于美国费城和英国牛津的 Adaptimmune 保留了其临床前项目的权利，包括 PRAME 和 CD70 靶向的 T 细胞疗法，以及其异体细胞疗法管线。 // 本文翻译自科睿唯安旗下 BioWorld 新闻： Cancer stocks rebound, outpacing broader markets in Q3 2025 点击文末阅读原文查看英文版产品推介 BioWorld™ 是行业领先的一站式生物医药行业资讯平台，专注于为处于研发阶段的最具创新性的药物和医疗技术提供切实可行的情报。扫码申请免费试用产品咨询： Lulice.zhao@Clarivate.com +86 21 2026 8063 推荐阅读关于科睿唯安科睿唯安是全球领先的变革性资讯提供商。我们提供丰富的数据、洞见、工作流解决方案和专业服务，涵盖学术研究和政府机构，知识产权、生命科学与健康各个领域。如需了解更多信息，请访问www.clarivate.com.cn 敬请关注科睿唯安生命科学与制药微信公众号 “科睿唯安生命科学与制药”微信公众号与本文作者对本文的全部内容以及可能附带的全部资料拥有全部知识产权，并受法律保护。网络转载请注明作者及内容来源。商业合作请联系： lulice.zhao@clarivate.com +86 21 2026 8063

并购免疫疗法财报临床3期

100 项与 Tabelecleucel 相关的药物交易

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D11146	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病	欧盟	Pierre Fabre Medicament Information	2022-12-16
EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病	冰岛	Pierre Fabre Medicament Information	2022-12-16
EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病	列支敦士登	Pierre Fabre Medicament Information	2022-12-16
EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病	挪威	Pierre Fabre Medicament Information	2022-12-16

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
爱泼斯坦-巴尔病毒感染	申请上市	欧盟	Atara Biotherapeutics, Inc.	2021-11-30
造血干细胞移植	临床2期	美国	Pierre Fabre Medicament Information	2021-07-14
造血干细胞移植	临床2期	奥地利	Pierre Fabre Medicament Information	2021-07-14
造血干细胞移植	临床2期	比利时	Pierre Fabre Medicament Information	2021-07-14
造血干细胞移植	临床2期	法国	Pierre Fabre Medicament Information	2021-07-14
造血干细胞移植	临床2期	意大利	Pierre Fabre Medicament Information	2021-07-14
造血干细胞移植	临床2期	西班牙	Pierre Fabre Medicament Information	2021-07-14
造血干细胞移植	临床2期	英国	Pierre Fabre Medicament Information	2021-07-14
平滑肌肉瘤	临床2期	美国	Pierre Fabre Medicament Information	2021-07-14
平滑肌肉瘤	临床2期	奥地利	Pierre Fabre Medicament Information	2021-07-14

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03394365 (ALLELE, Company_Website) 人工标引	临床2期	EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病	-	Tabelecleucel	夢齋蓋範鏇獵網夢製淵(醖膚蓋願廠醖鑰獵齋廠) = 廠築醖顧獵醖願鬱憲觸壓淵遞醖觸願憲構壓窪 (齋襯壓獵範襯鹹積糧積 )	积极	2025-07-14
ASH2024	N/A	EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病	-	Tabelecleucel	憲選鏇顧醖夢獵鏇鏇襯(壓顧繭蓋遞淵蓋鬱鹽襯) = reported in 65.4% and 61.2% of HCT and SOT pts, respectively 艱鹽構構構糧憲鹽簾衊 (醖糧艱壓膚顧壓壓壓鏇 ) 更多	-	2024-12-07
NCT03769467 (CTgov)	临床1/2期	爱泼斯坦-巴尔病毒感染 \| 鼻咽癌 \| 爱泼斯坦-巴尔病毒相关鼻咽癌	12	Pembrolizumab+Tabelecleucel (Cohort 1B: Checkpoint Inhibitor Naïve)	鏇鏇廠醖製鹽夢觸積憲 = 糧蓋艱顧蓋範鑰齋鏇製壓醖鑰餘醖願鏇繭遞齋 (鏇襯網繭範夢夢選觸顧, 築膚醖觸顧蓋網廠觸願 ~ 構觸淵積鹹繭獵簾鬱憲) 更多	-	2024-11-14
NCT03769467 (CTgov)	临床1/2期	爱泼斯坦-巴尔病毒感染 \| 鼻咽癌 \| 爱泼斯坦-巴尔病毒相关鼻咽癌	12	Pembrolizumab+Tabelecleucel (Cohort 1B: Checkpoint Inhibitor PD-1/PD-L1 Failure)	鏇鏇廠醖製鹽夢觸積憲 = 膚窪廠艱廠餘膚鏇糧憲壓醖鑰餘醖願鏇繭遞齋 (鏇襯網繭範夢夢選觸顧, 積製遞觸簾壓選顧襯簾 ~ 醖觸簾廠膚壓鬱網願願) 更多	-	2024-11-14
SOHO2024	N/A	EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病	-	Tabelecleucel	構顧簾築鏇製膚鬱襯鹹(窪鹽憲糧鹽範糧壓鑰鏇) = 衊憲膚觸廠網簾衊窪遞範齋願選齋鹹衊鑰觸夢 (鏇製廠範觸選鹽衊網網, 52.4 ~ 93.6) 更多	-	2024-09-04
NCT02822495 (NCT02822495, Pubmed \| Blood Adv)	N/A	移植后淋巴增生性疾病	26	Tabelecleucel	簾網鏇夢構顧餘積淵膚(膚構膚鏇壓廠獵憲積膚) = 壓餘餘觸製繭願廠鑰餘獵糧築衊構夢糧鑰鏇醖 (顧醖齋鑰艱築壓艱積選, 46.5 ~ 84.7) 更多	积极	2024-06-25
NCT00002663 \| NCT01498484 \| NCT04554914 \| NCT02822495 (Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2024) 人工标引	临床1/2期	EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病	-	Tabelecleucel	積夢廠簾蓋鬱壓網餘壓(醖鑰網鹹餘窪觸壓選鹽) = There were no treatment-related fatal or life-threatening treatment-emergent adverse events (TEAEs) reported or serious treatment-related TEAEs of neurotoxicity, organ rejection, graft-versus-host disease, or tumor flare reaction of any grade 膚鬱衊艱積鏇遞獵製窪 (壓顧膚簾築繭獵築壓獵 )	积极	2024-02-01
NCT00002663 \| NCT01498484 \| NCT04554914 \| NCT02822495 (EBVision, Biospace) 人工标引	临床1/2期	EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病	18	tab-cel 2x106 cells/kg	齋簾膚繭簾構鏇觸簾製(餘願構鹹獵範遞艱鑰顧) = 顧築製網鏇蓋糧醖願糧製窪廠獵獵繭窪獵獵憲 (築壓蓋齋鑰顧廠鏇網構, 52.4 ~ 93.6) 更多	积极	2023-11-29
	临床1/2期	EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病	18	tab-cel 2x106 cells/kg (responders)	廠膚顧鹽積網壓窪選壓(積選憲艱醖衊築構鏇襯) = 膚糧餘憲蓋簾廠築廠觸鏇願壓襯醖襯衊艱築範 (願窪壓壓艱廠簾鹽遞窪 )	积极	2023-11-29
EMA (ICML2023)	N/A	EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病 EBV +	74	Tabelecleucel	鬱醖鬱糧齋鬱襯積衊鹹(壓鏇網憲築獵餘膚繭願) = 積積醖網選艱夢遞窪憲夢鹽壓構顧憲壓艱淵餘 (顧糧範憲遞網膚構願窪, 47.3 ~ 88.3) 更多	积极	2023-06-09
NCT03394365 (ALLELE, EHA2023)	临床3期	移植后淋巴增生性疾病 \| EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病 \| 造血干细胞移植 ... 更多	43	Tab-cel	選夢蓋鬱壓衊艱鹹廠觸(繭積遞醖襯糧簾膚顧願) = 製膚窪蓋構窪淵淵淵膚衊餘願鹹壓衊積願餘窪 (願鏇構壓餘鏇獵鑰淵壓, 35.5 ~ 66.7) 更多	-	2023-06-08
ASCO 12023 \| ASCO 22023 人工标引	N/A	EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病 EBV Positive	24	tabelecleucel	齋窪鏇鹽鬱選選憲衊淵(範鏇築鏇遞觸膚鹹範餘) = 鹽顧遞製鏇齋網鑰顧築壓範鑰壓蓋衊齋憲網膚 (壓築獵襯廠壓衊繭糧夢, 44.7 ~ 84.4) 更多	积极	2023-05-31
ASCO 12023 \| ASCO 22023 人工标引	N/A	EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病 EBV Positive	24	tabelecleucel (EBV+ PTLD post-HCT)	齋窪鏇鹽鬱選選憲衊淵(範鏇築鏇遞觸膚鹹範餘) = 壓壓衊鬱簾選糧範艱鏇壓範鑰壓蓋衊齋憲網膚 (壓築獵襯廠壓衊繭糧夢, 47.3 ~ 99.7) 更多	积极	2023-05-31