Tabelecleucel

当地时间 7 月 24 日， T 细胞免疫疗法领军企业 Atara Biotherapeutics 与 Pierre Fabre Pharmaceuticals 共同宣布，美国 FDA 已受理其现货型 T 细胞疗法 tabelecleucel（tab-cel）的生物制品许可申请（BLA），并授予该申请优先审评资格，PDUFA 日期为 2026 年 1 月 10 日。Tab-cel 拟作为单药，用于治疗爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）阳性的移植后淋巴增殖性疾病（PTLD）的成人及 2 岁及以上儿童患者，这些患者至少接受过一种既往治疗。Atara Biotherapeutics 总裁兼首席执行官 Cokey Nguyen 表示，tab-cel 重新提交的 BLA 获得受理，标志着这款首创疗法向惠及美国患者又迈进了一步，公司将继续与 Pierre Fabre Pharmaceuticals 团队紧密协作，为该疗法在美国的潜在上市做好准备。EBV 阳性 PTLD 是淋巴瘤的一种类型，是一种可致死的罕见血液癌症，常在实体器官移植（SOT）或同种异体造血细胞移植（HCT）后发生。临床数据显示，一线治疗失败的 HCT 后 EBV 阳性 PTLD 患者的中位总生存期为 16-56 天，而 SOT 后高危 EBV 阳性 PTLD 患者的 1 年和 2 年生存率分别为 36% 和 0%。目前，该适应症尚无 FDA 批准的治疗方案。Tab-cel 是一款基于 Atara Biotherapeutics 的 EBV T 细胞平台研发的同种异体 「现货型」 EBV 特异性 T 细胞免疫疗法，能以人类白细胞抗原（HLA）限定的方式靶向 EBV 感染细胞。该平台可提前制备并储存相应 T 细胞，实现 「即取即用」。▲ 靶向EBV现货型T细胞疗法原理此次申报资料包括覆盖 430 余例患者的关键性与支持性临床数据，其中关键 3 期 ALLELE 研究显示接受治疗患者的客观缓解率达 48.8%（p<0.0001），安全性良好且与既往研究结果一致。此前，tab-cel 已获得 FDA 授予的突破性疗法认定及孤儿药资格。

首款！五年总生存率达93%，强生单抗再获批准强生（Johnson & Johnson）公司近日宣布，欧盟委员会已批准CD38靶向单抗Darzalex（daratumumab）皮下注射（SC）制剂作为单药，用于治疗高风险冒烟性多发性骨髓瘤（SMM）成人患者。根据新闻稿，Darzalex为首个获批用于高风险SMM患者的治疗方案。该批准主要基于3期AQUILA研究结果，研究显示，在固定疗程使用下，与积极监测相比，Darzalex皮下制剂显著降低患者进展为活动性骨髓瘤或死亡的风险达51%，展现出显著临床获益。AQUILA研究共纳入390例受试者，分别接受Darzalex单药治疗（n=194）或积极监测（n=196），中位随访时间为65.2个月。结果显示，Darzalex组在60个月时无进展生存率为63.1%，显著优于对照组的40.8%（HR=0.49，p<0.001）；两组的五年总生存率分别为93.0%与86.9%（HR=0.52）。此外，Darzalex组的总缓解率达63.4%，远高于对照组的2.0%，进一步验证了其延缓疾病进展的潜力。FDA授予突破性现货型T细胞疗法优先审评资格Atara Biotherapeutics的Pierre Fabre Pharmaceuticals今日共同宣布，美国FDA已受理为tabelecleucel（tab-cel）提交的生物制品许可申请（BLA），作为单药，用于治疗爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）阳性的移植后淋巴增殖性疾病（PTLD）的成人及2岁及以上儿童患者，这些患者至少接受过一种既往治疗。FDA并授予该申请优先审评资格，PDUFA日期为2026年1月10日。值得一提的是，目前该适应症尚无FDA批准的治疗方案。Tab-cel是一种同种异体、“现货型”EBV特异性T细胞免疫疗法，旨在靶向并清除EBV感染细胞。此次申报资料包括覆盖430余例患者的关键性与支持性临床数据，其中关键3期ALLELE研究显示接受治疗患者的客观缓解率达48.8%（p<0.0001），安全性良好且与既往研究结果一致。此前，tab-cel已获得FDA授予的突破性疗法认定及孤儿药资格。达3期试验主要和所有次要终点！阿斯利康创新单抗亮眼结果公布阿斯利康（AstraZeneca）今日宣布，其纳米抗体药物gefurulimab在全球性3期临床试验PREVAIL中，成功达到主要和所有次要终点。该研究为一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估gefurulimab在伴抗乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR Ab+）的全身性重症肌无力（gMG）成人患者中的疗效。Gefurulimab为一款每周一次、可由患者自行皮下注射的C5补体抑制剂。试验结果显示，gefurulimab在第26周显著改善了患者的日常生活功能（MG-ADL），具有统计学显著性和临床意义，且相较安慰剂显著减轻了疾病严重程度。Gefurulimab在本次研究中表现出良好的耐受性，其安全性与此前C5抑制剂在gMG患者中的研究结果一致，未发现新的安全风险。相关完整数据将于即将召开的医学会议上公布，并将递交给全球各地的监管机构。参考资料：[1] Gefurulimab dual-binding nanobody demonstrated statistically significant and clinically meaningful improvement in functional activities of daily living in adults with generalised myasthenia gravis in PREVAIL Phase III trial. Retrieved July 24, 2025 from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2025/gefurulimab-nanobody-met-phase-iii-endpoints.html[2] European Commission approves DARZALEX® (daratumumab) as the first licensed treatment for patients with high-risk smouldering multiple myeloma. Retrieved July 24, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/07/23/3120055/0/en/European-Commission-approves-DARZALEX-daratumumab-as-the-first-licensed-treatment-for-patients-with-high-risk-smouldering-multiple-myeloma.html[3] Atara Biotherapeutics Announces U.S. FDA Acceptance and Priority Review of the Biologics License Application for Tabelecleucel (Tab-cel®) for the Treatment of Epstein-Barr Virus Positive Post-Transplant Lymphoproliferative Disease. Retrieved July 24, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250724273588/en/Atara-Biotherapeutics-Announces-U.S.-FDA-Acceptance-and-Priority-Review-of-the-Biologics-License-Application-for-Tabelecleucel-Tab-cel-for-the-Treatment-of-Epstein-Barr-Virus-Positive-Post-Transplant-Lymphoproliferative-Disease免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新