ADCE-D01

2025年10月是肿瘤治疗领域的关键节点，美国食品药品监督管理局（FDA）集中发布多项关键审批决定。当月，共有多款针对不同癌症的抗肿瘤新药/新治疗组合，通过快速通道、优先审评等加速审评通道获得认定——这不仅加快了潜力新药的研发进程，更预示着癌症治疗领域将迎来一批创新疗法，覆盖 膀胱癌、黑色素瘤、直肠癌、多发性骨髓瘤、乳腺癌、肉瘤、白血病、非霍奇金淋巴瘤 等多个癌种。下面由全球肿瘤医生网小编将集中盘点这八款入围名单，以供癌友们参考。 2025年10月FDA重磅名单：八款抗癌新药/新技术入围快速通道与优先审评 恩诺单抗+帕博利珠单抗：膀胱癌 PART 01 联合疗法获FDA优先评审 恩诺单抗（PADCEV®，Enfortumab Vedotin）是一款靶向Nectin-4的ADC药物， 首个获批治疗尿路上皮癌的ADC药物 ，同时也是 首个获批以Nectin-4为靶点的药物 。 2025年10月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予恩诺单抗联合帕博利珠单抗（KEYTRUDA®）的补充生物制品许可申请（sBLA），并给予优先审评资格。用于围手术期不适合顺铂治疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者。 该联合疗法具有重要意义：它是 目前首个且唯一可用于不适合顺铂治疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者、在膀胱切除术前后使用，并能提高生存率的联合治疗方案 。过去数十年，不适合化疗的MIBC患者除手术外，几乎无其他治疗进展。而此次FDA授予优先审评，意味着我们距离这类潜在治疗方案又近了一步。 临床研究数据：EFS、OS、pCR全面碾压单纯手术 本次获批基于2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会公布的EV-303（KEYNOTE-905）三期临床试验（NCT03924895）的振奋数据。该试验针对344例不适合顺铂治疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者，对比了恩诺单抗（EV）联合帕博利珠单抗（n=170）、单纯根治性膀胱切除术联合盆腔淋巴结清扫术（RC+PLND，n=174）的疗效，核心结果如下： 1、 无事件生存期（EFS） ：联合治疗组（恩诺单抗联合帕博利珠单抗组）中位EFS未达到（NR，95%Cl：37.3-NR），12个月EFS率为77.8%，24个月EFS率为74.7%。而单纯手术组的中位EFS为15.7个月（95%Cl：10.3-20.5），12个月EFS率为55.1%，24个月EFS率为39.4%（详见下图）。显然，与单纯手术相比，EV联合帕博利珠单抗显著改善了患者的无事件生存。 ▲图源“ESMO”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 2、 中位总生存期（OS） ：恩福妥单抗联合帕博利珠单抗组的中位总生存期（OS）未达到（95%CI，未达到-未达到），而单纯手术组为41.7个月（95%CI，31.8-未达到）（HR，0.50；95%CI，0.33-0.74；单侧P=.0002）。12个月OS率分别为86.3%（联合治疗组） vs 75.7%（单纯手术组），24个月OS率分别为79.7%（联合治疗组） vs 63.1%（单纯手术组）。 3、 病理完全缓解率（pCR） ：恩福妥单抗联合帕博利珠单抗治疗的病理完全缓解率（pCR）为57.1%（95%CI，49.3%-64.6%），而单纯手术组的pCR为8.6%（95%CI，4.9%-13.8%），两者估计差异为48.3%（95%CI，39.5%-56.5%；单侧P WTX-124：黑色素瘤 PART 02 获FDA快速通道资格 WTX-124是一款条件激活型白细胞介素（IL）-2疗法。2025年10月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予其快速通道资格，适用于既往接受过标准免疫疗法治疗后，仍患有局部晚期或转移性皮肤黑色素瘤的患者。 此次快速通道资格的授予，不仅是WTX-124项目发展历程中的重要里程碑，更凸显了当前复发/难治性黑色素瘤患者治疗选择有限的迫切医疗需求。 临床研究数据 目前，该药物正处于I/Ib期临床试验阶段（试验编号NCT05479812），试验旨在评估其单药疗法及与帕博利珠单抗（Keytruda）联合疗法，用于治疗晚期实体瘤患者的疗效。 从初步试验结果来看，WTX-124已展现出积极疗效信号：不仅观察到完全缓解（CR）案例，且相比其他IL-2疗法，全身毒性显著降低。具体数据显示，共有5名患者实现客观缓解（ORR），其中3名患者在新闻稿发布时仍无疾病进展迹象。这3名患者中，1例接受单药治疗，不仅达到完全缓解（CR），且停药一年多后仍维持缓解状态；另外2例接受联合治疗，其中1例从确诊的部分缓解（PR）进一步改善至完全缓解，且2例联合治疗患者的缓解持续时间均超过8个月。 NG-350A：直肠癌 PART 03 获FDA快速通道资格 NG-350A是一款新一代血液稳定性腺病毒T-SIGn载体，同时也是静脉注射型溶瘤免疫疗法。其核心设计为：经基因工程改造，可表达强效IgG激动剂型抗CD40抗体，并能选择性将该抗体递送至肿瘤部位，在降低全身毒性的同时增强抗肿瘤反应。 目前，NG-350A已获美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道资格，适用于错配修复功能正常（pMMR）的局部晚期直肠癌（LARC）的治疗，为这类患者增加治疗选择、改善预后。 临床研究数据 NG-350A首次人体临床FORTITUDE试验（NCT03852511）结果已在《癌症免疫治疗杂志》上发表，该试验共纳入25例既往经多线治疗患者，16例静脉注射、9例瘤内注射。 结果显示：瘤内注射组9例中2例（22.2%）最佳疗效为疾病稳定；静脉注射组15例中7例（46.7%）为疾病稳定。在生存数据方面，瘤内注射组的中位无进展生存期（PFS）为1.8个月（95%CI：1.7–3.0）、中位总生存期（OS）8.2个月（95%CI：4.9–14.4）。静脉注射组中位PFS为1.9个月（95%CI：1.7–4.1）、中位OS为6.9个月（95%CI：2.9–17.1）。 值得一提的是，其中1例既往3线治疗失败的胆管癌患者，静脉注射单药治疗超36周，靶病灶负荷稳定，治疗后肿瘤从“沙漠型”转为“炎症型”，且在10个月内未接受其他抗癌治疗。 ▲图源“BMJ”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 Pamlectabart Tismanitin：多发性骨髓瘤 PART 04 获FDA快速通道资格 Pamlectabart tismanitin（研发代号HDP-101）是一款在研抗体药物偶联物（ADC），以B细胞成熟抗原（BCMA）为靶点，有效载荷为合成鹅膏蕈碱；其作用机制为抑制RNA聚合酶II，进而阻断转录并诱导肿瘤细胞凋亡，且无论肿瘤细胞增殖状态如何，均能发挥该效果。 2025年10月23日，美国FDA已授予这款新型ADC快速通道资格，用于治疗复发或难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）患者。FDA快速通道资格可加快药物的研发与监管流程，帮助患者更快获取治疗方案，从而满足该疾病领域未被满足的医疗需求。 临床研究数据 Pamlectabart tismanitin的首次人体I/IIa期临床试验（HDP-101-01），截至2024年7月，已纳入19例患者（7例女性、12例男性），分为六个连续剂量组，分别为20、30、60、80、100µg/kg及最新的剂量优化组。 具体疗效结果如下：第3组（60µg/kg）中，1例患者经17个疗程治疗后病情稳定（SD）；第5组（100µg/kg）中，2例患者达到部分缓解（PR），1例患者经12个疗程治疗后处于非常好的部分缓解（VGPR），另有3例患者病情进展，其中1例在第1个疗程后需降低剂量。 ETX-636：乳腺癌 PART 05 获FDA快速通道资格 ETX-636是一款新型泛突变体特异性变构PI3Kα抑制剂兼降解剂，通过双重作用机制发挥效果：既选择性抑制该酶活性，又能诱导突变PI3Kα蛋白通过蛋白酶体途径降解。其核心靶向人群为PIK3CA突变、激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的晚期乳腺癌患者，相比非突变选择性治疗方案，具备潜在的治疗优势。 2025年10月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予ETX-636快速通道资格，适用于PIK3CA突变、激素受体（HR）阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌成年患者的治疗。 目前，这类乳腺癌患者对“比现有非突变选择性治疗更安全、更有效的方案”存在明确需求，而ETX-636作为一款有潜力的药物，正是旨在通过优化治疗效果，满足这一未被满足的医疗需求。 临床研究数据 ETX-636目前正处于首次人体1/2期临床试验（NCT06993844）阶段，该试验主要针对实体瘤患者评估其疗效。 凭借工程化设计，ETX-636可选择性抑制突变型PI3Kα，且不影响野生型PI3Kα。这一特性使其有望减少高血糖等剂量限制性不良反应，进而相比老一代PI3Kα抑制剂，具备更显著的治疗优势。 ADCE-D01：软组织肉瘤 PART 06 获FDA快速通道资格 ADCE-D01是一款首创抗体药物偶联物（ADC），靶向尿激酶型纤溶酶原激活物受体相关蛋白（uPARAP）——这是一种新型内吞受体，在间质来源肿瘤（包括多种软组织肉瘤亚型）中高度过表达。该药物还与拓扑异构酶I抑制剂有效载荷P1021进行了偶联，以发挥治疗作用。 2025年10月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予ADCE-D01快速通道资格，适用于软组织肉瘤（STS）的治疗。 临床研究 ADCE-D01目前正处于ADCE lerate1临床试验阶段，这是一项 首次人体I/II期多中心、开放标签研究， 包含剂量递增与剂量扩展两个部分，主要针对转移性和/或不可切除的软组织肉瘤（STS）患者，评估ADCE-D01单药疗法的效果。 Orca-T：白血病、骨髓增生异常综合征 PART 07 获FDA快速通道资格 Orca-T是一款在研同种异体T细胞免疫疗法，由高度纯化的调节性T细胞、造血干细胞及常规T细胞组成，目前正针对急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、骨髓增生异常综合征（MDS）等多种血液系统恶性肿瘤，开展疗效评估。 2025年10月6日，美国FDA已受理Orca-T的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。该申请旨在推动Orca-T获批，用于治疗包括急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、骨髓增生异常综合征（MDS）在内的多种血液系统恶性肿瘤。 若最终获批， Orca-T将成为首个用于治疗这类血液系统恶性肿瘤的同种异体T细胞免疫疗法 。同时也标志着在研发“可提高患者生存率、减少移植物抗宿主病等并发症”的首创疗法上，迈出了关键一步。 临床研究数据：AML亚组12个月总生存率高达100% Orca-T的生物制品许可申请（BLA），基于关键性3期Precision-T临床研究（NCT04013685）的积极结果，旨在对比Orca-T与传统异基因造血干细胞移植（alloHSCT），在治疗急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）及骨髓增生异常综合征（MDS）中的安全性、有效性与耐受性。 此外，该试验Ib期阶段的亚组分析显示：对于急性髓系白血病（AML）患者（N=37），在治疗后12个月时，无复发生存率（RFS）达82.5%（详见下图A），非复发死亡率为0%，总生存率（OS）更是达到100%（详见下图B）。 EO2463癌症疫苗：滤泡性淋巴瘤 PART 08 获FDA快速通道资格 EO2463是一款基于Enterome公司OncoMimics™平台开发的新型免疫疗法，通过人工智能模拟肿瘤相关抗原发挥作用。 2025年10月16日，美国FDA已授予EO2463治疗滤泡性淋巴瘤的快速通道资格，此举将加速其临床开发与监管审批流程。凭借积极的试验数据与创新技术支撑，EO2463有望成为该疾病的新治疗选择，且最早将于明年进入注册试验阶段。 临床研究数据 EO2463获FDA授予快速通道资格，核心依据是正在进行的1/2期EONHL1-20/SIDNEY试验（NCT04669171）的积极中期数据。该试验旨在评估EO2463单药疗法，以及与来那度胺（EL方案）、利妥昔单抗（ER₂方案）联合治疗惰性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的效果，具体结果如下： 1、 单药治疗早期疗效（第6周PET-CT） ：9例接受单药治疗的患者中，4例显现临床疗效，包括1例部分缓解（PR）、1例病灶缩小15%、1例示踪剂摄取减少20%、1例6个靶病灶中5个代谢活性降低。 2、 总体缓解数据 ：9例患者中，6例（67%）实现总体客观缓解（OR），其中5例（56%）达到完全缓解（CR）；OR的出现场景包括：EO2463单药治疗后1例、EL方案治疗后4例、ER₂方案治疗后1例。此外，中位缓解时间为18周（范围8-43周），目前仍有5例患者处于持续缓解状态，缓解持续时间达24-76周。 小编寄语 上文提及的抗癌新药，仅是肿瘤治疗领域众多研发热点的缩影，更多新药与创新技术正处于研发进程中，预计2025年底将有更多抗癌药物获批上市。随着更多抗癌新药与新技术的持续涌现，有望帮助更多癌症患者摆脱“无药可用”的困境。 参考资料 [1]Naing A,et al.First-in-human clinical outcomes with NG-350A, an anti-CD40 expressing tumor-selective vector designed to remodel immunosuppressive tumor microenvironments[J]. Journal for immunotherapy of cancer, 2024, 12(10): e010016. https://jitc.bmj.com/content/12/10/e010016 [2]Orlowski R Z,et al.The Anti-BCMA Antibody-Drug Conjugate Hdp-101 with a Novel Amanitin Payload Shows Promising Initial First in Human Results in Relapsed Multiple Myeloma[J]. Blood, 2024, 144: 3381. https://ashpublications.org/blood/article/144/Supplement%201/3381/532944/The-Anti-BCMA-Antibody-Drug-Conjugate-Hdp-101-with [3]Villasboas J C,et al.Phase 1/2 of EO2463 immunotherapy as monotherapy and in combination with lenalidomide and/or rituximab in indolent NHL (EONHL1-20/SIDNEY)[J]. 2024. https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.7058 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载

2025年10月是肿瘤治疗领域的关键节点，美国食品药品监督管理局（FDA）集中发布多项关键审批决定。当月，共有多款针对不同癌症的抗肿瘤新药/新治疗组合，通过快速通道、优先审评等加速审评通道获得认定——这不仅加快了潜力新药的研发进程，更预示着癌症治疗领域将迎来一批创新疗法，覆盖膀胱癌、黑色素瘤、直肠癌、多发性骨髓瘤、乳腺癌、肉瘤、白血病、非霍奇金淋巴瘤等多个癌种。 下面由全球肿瘤医生网小编将集中盘点这八款入围名单，以供癌友们参考。 2025年10月FDA重磅名单：八款抗癌新药/新技术入围快速通道与优先审评 恩诺单抗+帕博利珠单抗：膀胱癌 PART 01 联合疗法获FDA优先评审 恩诺单抗（PADCEV®，Enfortumab Vedotin）是一款靶向Nectin-4的ADC药物，首个获批治疗尿路上皮癌的ADC药物，同时也是首个获批以Nectin-4为靶点的药物。 2025年10月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予恩诺单抗联合帕博利珠单抗（KEYTRUDA®）的补充生物制品许可申请（sBLA），并给予优先审评资格。用于围手术期不适合顺铂治疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者。 该联合疗法具有重要意义：它是目前首个且唯一可用于不适合顺铂治疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者、在膀胱切除术前后使用，并能提高生存率的联合治疗方案。过去数十年，不适合化疗的MIBC患者除手术外，几乎无其他治疗进展。而此次FDA授予优先审评，意味着我们距离这类潜在治疗方案又近了一步。 临床研究数据：EFS、OS、pCR全面碾压单纯手术 本次获批基于2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会公布的EV-303（KEYNOTE-905）三期临床试验（NCT03924895）的振奋数据。该试验针对344例不适合顺铂治疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者，对比了恩诺单抗（EV）联合帕博利珠单抗（n=170）、单纯根治性膀胱切除术联合盆腔淋巴结清扫术（RC+PLND，n=174）的疗效，核心结果如下： 1、无事件生存期（EFS）：联合治疗组（恩诺单抗联合帕博利珠单抗组）中位EFS未达到（NR，95%Cl：37.3-NR），12个月EFS率为77.8%，24个月EFS率为74.7%。而单纯手术组的中位EFS为15.7个月（95%Cl：10.3-20.5），12个月EFS率为55.1%，24个月EFS率为39.4%（详见下图）。显然，与单纯手术相比，EV联合帕博利珠单抗显著改善了患者的无事件生存。 ▲图源“ESMO”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 2、中位总生存期（OS）：恩福妥单抗联合帕博利珠单抗组的中位总生存期（OS）未达到（95%CI，未达到-未达到），而单纯手术组为41.7个月（95%CI，31.8-未达到）（HR，0.50；95%CI，0.33-0.74；单侧P=.0002）。12个月OS率分别为86.3%（联合治疗组） vs 75.7%（单纯手术组），24个月OS率分别为79.7%（联合治疗组） vs 63.1%（单纯手术组）。 3、病理完全缓解率（pCR）：恩福妥单抗联合帕博利珠单抗治疗的病理完全缓解率（pCR）为57.1%（95%CI，49.3%-64.6%），而单纯手术组的pCR为8.6%（95%CI，4.9%-13.8%），两者估计差异为48.3%（95%CI，39.5%-56.5%；单侧P<.000001）。 WTX-124：黑色素瘤 PART 02 获FDA快速通道资格 WTX-124是一款条件激活型白细胞介素（IL）-2疗法。2025年10月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予其快速通道资格，适用于既往接受过标准免疫疗法治疗后，仍患有局部晚期或转移性皮肤黑色素瘤的患者。 此次快速通道资格的授予，不仅是WTX-124项目发展历程中的重要里程碑，更凸显了当前复发/难治性黑色素瘤患者治疗选择有限的迫切医疗需求。 临床研究数据 目前，该药物正处于I/Ib期临床试验阶段（试验编号NCT05479812），试验旨在评估其单药疗法及与帕博利珠单抗（Keytruda）联合疗法，用于治疗晚期实体瘤患者的疗效。 从初步试验结果来看，WTX-124已展现出积极疗效信号：不仅观察到完全缓解（CR）案例，且相比其他IL-2疗法，全身毒性显著降低。具体数据显示，共有5名患者实现客观缓解（ORR），其中3名患者在新闻稿发布时仍无疾病进展迹象。这3名患者中，1例接受单药治疗，不仅达到完全缓解（CR），且停药一年多后仍维持缓解状态；另外2例接受联合治疗，其中1例从确诊的部分缓解（PR）进一步改善至完全缓解，且2例联合治疗患者的缓解持续时间均超过8个月。 NG-350A：直肠癌 PART 03 获FDA快速通道资格 NG-350A是一款新一代血液稳定性腺病毒T-SIGn载体，同时也是静脉注射型溶瘤免疫疗法。其核心设计为：经基因工程改造，可表达强效IgG激动剂型抗CD40抗体，并能选择性将该抗体递送至肿瘤部位，在降低全身毒性的同时增强抗肿瘤反应。 目前，NG-350A已获美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道资格，适用于错配修复功能正常（pMMR）的局部晚期直肠癌（LARC）的治疗，为这类患者增加治疗选择、改善预后。 临床研究数据 NG-350A首次人体临床FORTITUDE试验（NCT03852511）结果已在《癌症免疫治疗杂志》上发表，该试验共纳入25例既往经多线治疗患者，16例静脉注射、9例瘤内注射。 结果显示：瘤内注射组9例中2例（22.2%）最佳疗效为疾病稳定；静脉注射组15例中7例（46.7%）为疾病稳定。在生存数据方面，瘤内注射组的中位无进展生存期（PFS）为1.8个月（95%CI：1.7–3.0）、中位总生存期（OS）8.2个月（95%CI：4.9–14.4）。静脉注射组中位PFS为1.9个月（95%CI：1.7–4.1）、中位OS为6.9个月（95%CI：2.9–17.1）。 值得一提的是，其中1例既往3线治疗失败的胆管癌患者，静脉注射单药治疗超36周，靶病灶负荷稳定，治疗后肿瘤从“沙漠型”转为“炎症型”，且在10个月内未接受其他抗癌治疗。 ▲图源“BMJ”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 Pamlectabart Tismanitin：多发性骨髓瘤 PART 04 获FDA快速通道资格 Pamlectabart tismanitin（研发代号HDP-101）是一款在研抗体药物偶联物（ADC），以B细胞成熟抗原（BCMA）为靶点，有效载荷为合成鹅膏蕈碱；其作用机制为抑制RNA聚合酶II，进而阻断转录并诱导肿瘤细胞凋亡，且无论肿瘤细胞增殖状态如何，均能发挥该效果。 2025年10月23日，美国FDA已授予这款新型ADC快速通道资格，用于治疗复发或难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）患者。FDA快速通道资格可加快药物的研发与监管流程，帮助患者更快获取治疗方案，从而满足该疾病领域未被满足的医疗需求。 临床研究数据 Pamlectabart tismanitin的首次人体I/IIa期临床试验（HDP-101-01），截至2024年7月，已纳入19例患者（7例女性、12例男性），分为六个连续剂量组，分别为20、30、60、80、100µg/kg及最新的剂量优化组。 具体疗效结果如下：第3组（60µg/kg）中，1例患者经17个疗程治疗后病情稳定（SD）；第5组（100µg/kg）中，2例患者达到部分缓解（PR），1例患者经12个疗程治疗后处于非常好的部分缓解（VGPR），另有3例患者病情进展，其中1例在第1个疗程后需降低剂量。 ETX-636：乳腺癌 PART 05 获FDA快速通道资格 ETX-636是一款新型泛突变体特异性变构PI3Kα抑制剂兼降解剂，通过双重作用机制发挥效果：既选择性抑制该酶活性，又能诱导突变PI3Kα蛋白通过蛋白酶体途径降解。其核心靶向人群为PIK3CA突变、激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的晚期乳腺癌患者，相比非突变选择性治疗方案，具备潜在的治疗优势。 2025年10月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予ETX-636快速通道资格，适用于PIK3CA突变、激素受体（HR）阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌成年患者的治疗。 目前，这类乳腺癌患者对“比现有非突变选择性治疗更安全、更有效的方案”存在明确需求，而ETX-636作为一款有潜力的药物，正是旨在通过优化治疗效果，满足这一未被满足的医疗需求。 临床研究数据 ETX-636目前正处于首次人体1/2期临床试验（NCT06993844）阶段，该试验主要针对实体瘤患者评估其疗效。 凭借工程化设计，ETX-636可选择性抑制突变型PI3Kα，且不影响野生型PI3Kα。这一特性使其有望减少高血糖等剂量限制性不良反应，进而相比老一代PI3Kα抑制剂，具备更显著的治疗优势。 ADCE-D01：软组织肉瘤 PART 06 获FDA快速通道资格 ADCE-D01是一款首创抗体药物偶联物（ADC），靶向尿激酶型纤溶酶原激活物受体相关蛋白（uPARAP）——这是一种新型内吞受体，在间质来源肿瘤（包括多种软组织肉瘤亚型）中高度过表达。该药物还与拓扑异构酶I抑制剂有效载荷P1021进行了偶联，以发挥治疗作用。 2025年10月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予ADCE-D01快速通道资格，适用于软组织肉瘤（STS）的治疗。 临床研究 ADCE-D01目前正处于ADCE lerate1临床试验阶段，这是一项首次人体I/II期多中心、开放标签研究，包含剂量递增与剂量扩展两个部分，主要针对转移性和/或不可切除的软组织肉瘤（STS）患者，评估ADCE-D01单药疗法的效果。 Orca-T：白血病、骨髓增生异常综合征 PART 07 获FDA快速通道资格 Orca-T是一款在研同种异体T细胞免疫疗法，由高度纯化的调节性T细胞、造血干细胞及常规T细胞组成，目前正针对急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、骨髓增生异常综合征（MDS）等多种血液系统恶性肿瘤，开展疗效评估。 2025年10月6日，美国FDA已受理Orca-T的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。该申请旨在推动Orca-T获批，用于治疗包括急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、骨髓增生异常综合征（MDS）在内的多种血液系统恶性肿瘤。 若最终获批，Orca-T将成为首个用于治疗这类血液系统恶性肿瘤的同种异体T细胞免疫疗法。同时也标志着在研发“可提高患者生存率、减少移植物抗宿主病等并发症”的首创疗法上，迈出了关键一步。 临床研究数据：AML亚组12个月总生存率高达100% Orca-T的生物制品许可申请（BLA），基于关键性3期Precision-T临床研究（NCT04013685）的积极结果，旨在对比Orca-T与传统异基因造血干细胞移植（alloHSCT），在治疗急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）及骨髓增生异常综合征（MDS）中的安全性、有效性与耐受性。 此外，该试验Ib期阶段的亚组分析显示：对于急性髓系白血病（AML）患者（N=37），在治疗后12个月时，无复发生存率（RFS）达82.5%（详见下图A），非复发死亡率为0%，总生存率（OS）更是达到100%（详见下图B）。 EO2463癌症疫苗：滤泡性淋巴瘤 PART 08 获FDA快速通道资格 EO2463是一款基于Enterome公司OncoMimics™平台开发的新型免疫疗法，通过人工智能模拟肿瘤相关抗原发挥作用。 2025年10月16日，美国FDA已授予EO2463治疗滤泡性淋巴瘤的快速通道资格，此举将加速其临床开发与监管审批流程。凭借积极的试验数据与创新技术支撑，EO2463有望成为该疾病的新治疗选择，且最早将于明年进入注册试验阶段。 临床研究数据 EO2463获FDA授予快速通道资格，核心依据是正在进行的1/2期EONHL1-20/SIDNEY试验（NCT04669171）的积极中期数据。该试验旨在评估EO2463单药疗法，以及与来那度胺（EL方案）、利妥昔单抗（ER₂方案）联合治疗惰性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的效果，具体结果如下： 1、单药治疗早期疗效（第6周PET-CT）：9例接受单药治疗的患者中，4例显现临床疗效，包括1例部分缓解（PR）、1例病灶缩小15%、1例示踪剂摄取减少20%、1例6个靶病灶中5个代谢活性降低。 2、总体缓解数据：9例患者中，6例（67%）实现总体客观缓解（OR），其中5例（56%）达到完全缓解（CR）；OR的出现场景包括：EO2463单药治疗后1例、EL方案治疗后4例、ER₂方案治疗后1例。此外，中位缓解时间为18周（范围8-43周），目前仍有5例患者处于持续缓解状态，缓解持续时间达24-76周。 小编寄语 上文提及的抗癌新药，仅是肿瘤治疗领域众多研发热点的缩影，更多新药与创新技术正处于研发进程中，预计2025年底将有更多抗癌药物获批上市。随着更多抗癌新药与新技术的持续涌现，有望帮助更多癌症患者摆脱“无药可用”的困境。 对目前治疗方案不满意的患者，可致电全球肿瘤医生网医学部（4006667998），详细评估病情或申请国内外专家会诊。此外，“方舟援助计划”也可为患者提供上市新药和未上市新药免费治疗的机会。 参考资料 [1]Naing A,et al.First-in-human clinical outcomes with NG-350A, an anti-CD40 expressing tumor-selective vector designed to remodel immunosuppressive tumor microenvironments[J]. Journal for immunotherapy of cancer, 2024, 12(10): e010016. https://jitc.bmj.com/content/12/10/e010016 [2]Orlowski R Z,et al.The Anti-BCMA Antibody-Drug Conjugate Hdp-101 with a Novel Amanitin Payload Shows Promising Initial First in Human Results in Relapsed Multiple Myeloma[J]. Blood, 2024, 144: 3381. https://ashpublications.org/blood/article/144/Supplement%201/3381/532944/The-Anti-BCMA-Antibody-Drug-Conjugate-Hdp-101-with [3]Villasboas J C,et al.Phase 1/2 of EO2463 immunotherapy as monotherapy and in combination with lenalidomide and/or rituximab in indolent NHL (EONHL1-20/SIDNEY)[J]. 2024. https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.7058 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载 扫描添加病友群 抗癌资讯｜新技术｜新药研发｜权威专家 入群免费领取抗癌资料 患者关心