Phase 1/2, dose escalation and expansion study designed to evaluate the safety and tolerability of zidesamtinib (NVL-520), determine the recommended phase 2 dose (RP2D), and evaluate the antitumor activity in patients with advanced ROS1-positive (ROS1+) NSCLC and other advanced ROS1-positive solid tumors.
Phase 1 will determine the RP2D and, if applicable, the maximum tolerated dose (MTD) of zidesamtinib in patients with advanced ROS1-positive solid tumors.
Phase 2 will determine the objective response rate (ORR) as assessed by Blinded Independent Central Review (BICR) of zidesamtinib at the RP2D. Secondary objectives will include the duration of response (DOR), time to response (TTR), progression-free survival (PFS), overall survival (OS), and clinical benefit rate (CBR) of zidesamtinib in patients with advanced ROS1-positive NSCLC and other solid tumors.

开始日期2022-01-04

申办/合作机构

Nuvalent, Inc.

NCT06797362

/ AvailableN/A

Expanded Access Treatment of Zidesamtinib (NVL-520) in Patients With Advanced ROS1+ NSCLC or Other ROS1+ Solid Tumors

The Expanded Access Program will provide an alternate mechanism for these patients, who lack satisfactory therapeutic alternatives and cannot participate in a zidesamtinib clinical trial, to access investigational zidesamtinib. Following FDA Approval of zidesamtinib on 22 July 2026, the Expanded Access Program is closed in the United States (US); however, it remains open at all non-US sites listed on ClinicalTrials.gov.

开始日期-

申办/合作机构

Nuvalent, Inc.

100 项与齐德替尼相关的临床结果

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100 项与齐德替尼相关的专利（医药）

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项与齐德替尼相关的文献（医药）

2025-06-01·LUNG CANCER

Novel strategies for rare oncogenic drivers in non-small-cell lung cancer: An update from the 2024 Annual ESMO meeting

Review

作者: van der Wel, J W T ; de Langen, A J

Across the landscape of oncogene-addicted non-small-cell lung cancer (NSCLC), various tyrosine kinase inhibitors (TKIs) have been introduced in the last twenty years. During the 2024 Annual ESMO meeting new therapeutic options were presented for EGFR exon 20 insertion mutation, ALK fusion and ROS1 fusion positive advanced stage NSCLC. For EGFR exon 20 insertion mutation positive NSCLC, results from REZILIENT-1, a single arm phase II study with zipalertinib, were presented, showing an objective response rate (ORR) of 50% in patients that were pretreated with amivantamab, and 25% in patients pretreated with amivantamab and an EGFR exon 20 insertion-directed TKI. The vast majority of these patients also received platinum-doublet chemotherapy. For ALK, results from ALKOVE-1, a single arm phase I/II study with NVL-655, a next generation ALK TKI, were presented. The ORR was 35 % in patients pretreated with ≥ 2 ALK TKIs including lorlatinib and 57 % in patients pretreated with ≥ 1 ALK TKI, excluding lorlatinib. The median number of prior anticancer therapies was 3. Intracranial responses were seen in lorlatinib naïve- and lorlatinib pretreated patients and toxicity was manageable. In addition, results of the first-line randomized phase III INSPIRE study were presented, in which iruplinalkib, an ALK and ROS1 selective TKI, is being evaluated versus crizotinib. Iruplinalkib showed a superior median PFS (36.8 versus 14.55 months for crizotinib), but no difference in 36-month overall survival (OS) rate. Finally, results from ARROS-1, a single arm phase I/II study with zidesamtinib, a ROS1 selective and TRK-sparing TKI, were presented. An ORR of 73% was obtained in patients that were pretreated with crizotinib and an ORR of 38% in patients pretreated with repotrectinib. In this review, we will discuss the relevant study results presented at ESMO 2024 for these three genomic drivers and hypothesize on their respective place in the sequence of treatment options.

2024-05-01·Journal of thoracic oncology : official publication of the International Association for the Study of Lung Cancer

Comprehensive Review of ROS1 Tyrosine Kinase Inhibitors-Classified by Structural Designs and Mutation Spectrum (Solvent Front Mutation [G2032R] and Central β-Sheet 6 [Cβ6] Mutation [L2086F])

Review

作者: Nagasaka, Misako ; Zhang, Shannon S ; Ou, Sai-Hong Ignatius ; Hagopian, Garo G

Despite ROS1 fusion-positive NSCLC accounting for approximately 1% to 2% of NSCLC, there is a long list of ROS1 tyrosine kinase inhibitors (TKIs) being developed in addition to three approved ROS1 TKIs, crizotinib, entrectinib and repotrectinib. Here, we categorized ROS1 TKIs by their structures (cyclic versus noncyclic) and inhibitory abilities (active against solvent front mutation G2032R or central β-sheet #6 [Cβ6] mutation L2086F) and summarized their reported clinical activity in order to provide a dashboard on how to use these ROS1 TKIs in various clinical situations. In addition, the less known Cβ6 mutation ROS1 L2086F confer resistances to next-generation ROS1 TKIs (repotrectinib, taletrectinib, and potentially NVL-520) that can be overcome by cabozantinib as documented in published patient reports and potentially by certain L-shaped type I ROS1 TKIs including ceritinib and gilteritinib, which is approved as a FLT3 inhibitor for relapsed refractory FLT3+ acute myeloid leukemia but have published preclinical activites against ROS1 (and ALK). Future clinical trials should investigate cabozantinib and gilteritinib to repurpose them as ROS1 TKIs that can target ROS1 L2086F Cβ6 mutation.

2023-03-01·Cancer discovery

NVL-520 Is a Selective, TRK-Sparing, and Brain-Penetrant Inhibitor of ROS1 Fusions and Secondary Resistance Mutations

Article

作者: Sun, Yuting ; Tangpeerachaikul, Anupong ; Gadgeel, Shirish M. ; Keddy, Clare ; Drilon, Alexander ; Pelish, Henry E. ; Ou, Sai-Hong Ignatius ; Horan, Joshua C. ; Soglia, John R. ; van der Wekken, Anthonie J. ; Nicholson, Katelyn S. ; Kohl, Nancy E. ; Acker, Adam ; Camidge, D. Ross ; Nguyen-Phuong, Linh ; Yoda, Satoshi ; Lin, Jessica J. ; Porter, James R. ; Davare, Monika A. ; Mente, Scot ; Zhu, Viola ; Shair, Matthew D. ; Besse, Benjamin ; Hata, Aaron N.

Abstract:

ROS1 tyrosine kinase inhibitors (TKI) have been approved (crizotinib and entrectinib) or explored (lorlatinib, taletrectinib, and repotrectinib) for the treatment of ROS1 fusion–positive cancers, although none of them simultaneously address the need for broad resistance coverage, avoidance of clinically dose-limiting TRK inhibition, and brain penetration. NVL-520 is a rationally designed macrocycle with >50-fold ROS1 selectivity over 98% of the kinome tested. It is active in vitro against diverse ROS1 fusions and resistance mutations and exhibits 10- to 1,000-fold improved potency for the ROS1 G2032R solvent-front mutation over crizotinib, entrectinib, lorlatinib, taletrectinib, and repotrectinib. In vivo, it induces tumor regression in G2032R-inclusive intracranial and patient-derived xenograft models. Importantly, NVL-520 has an ∼100-fold increased potency for ROS1 and ROS1 G2032R over TRK. As a clinical proof of concept, NVL-520 elicited objective tumor responses in three patients with TKI-refractory ROS1 fusion–positive lung cancers, including two with ROS1 G2032R and one with intracranial metastases, with no observed neurologic toxicities.

Significance::

The combined preclinical features of NVL-520 that include potent targeting of ROS1 and diverse ROS1 resistance mutations, high selectivity for ROS1 G2032R over TRK, and brain penetration mark the development of a distinct ROS1 TKI with the potential to surpass the limitations of earlier-generation TKIs for ROS1 fusion–positive patients.This article is highlighted in the In This Issue feature, p. 517

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项与齐德替尼相关的新闻（医药）

2026-08-31

·馨的日志

全球药品注册与前沿发展动态｜8月29日-31日

全球药品注册与研发日报（2026年8月31日·周一）本期覆盖范围：2026年8月29日（周六）— 8月31日（周一），共72小时涵盖：中国NMPA/CDE | 美国FDA | 欧盟EMA | 日本PMDA | WHO PQ/PIC/S | 中亚西亚等非主流市场报告性质：信息汇编与策略分析，仅供内部参考，不构成投资或注册决策依据一、本期核心事件/头条新闻事件1：FDA一周双批创新药——首个hepcidin模拟肽Mimrylo（rusfertide）治疗真性红细胞增多症（8/28获批）机构/企业：美国FDA / Takeda（武田）与Protagonist Therapeutics共同开发药品名称：Mimrylo（rusfertide，皮下注射hepcidin模拟肽）适应症：成人真性红细胞增多症（PV）红细胞增多症，全球首个获批的hepcidin模拟肽、首个直接纠正PV铁代谢缺陷的药物关键内容：III期VERIFY研究（293例）显示，第20-32周无需放血治疗的患者比例76.9% vs 安慰剂32.9%（风险差+43.8%）；可维持血细胞比容<45%、减少放血负担、改善疲劳。获批早于原9/30 PDUFA约1个月，获优先审评。信息来源：FDA官网新闻稿（fda.gov）、Takeda官网、Drugs.com 事件2：吉利德Bixlenvo（bictegravir+lenacapavir）获FDA批准——全球最小HIV单片方案、首个双机制STR（8/27获批）机构/企业：美国FDA / Gilead Sciences（吉利德）药品名称：Bixlenvo（bictegravir 75mg/lenacapavir 50mg，每日一次单片）适应症：病毒学抑制的成人HIV感染者，含复杂多片方案切换患者；为体积最小的HIV单片方案（STR），也是首个在复杂方案患者中研究的STR 关键内容：基于III期ARTISTRY-1/-2研究（557例，中位年龄60岁、中位治疗史28年、67%存在NRTI耐药），48周维持病毒学抑制疗效相当，血脂指标改善、对体重无显著影响；首个两日起始+每日维持给药方案。信息来源：吉利德官网新闻稿（investors.gilead.com）、POZ、医药魔方事件3：国产创新药周末密集报捷——恒瑞瑞康曲妥珠单抗HER2+乳腺癌一线III期PFS阳性（8/31）+ 和黄SANOVO III期PFS阳性（8/31）+ 34款1类新药临床试验获批井喷机构/企业：恒瑞医药（苏州盛迪亚）/ 和黄医药（HUTCHMED）/ 迪哲医药 / CDE 药品名称：瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811，HER2 ADC）；赛沃替尼+奥希替尼（SANOVO方案）；舒沃替尼（EGFR ex20ins）关键内容：①恒瑞瑞康曲妥珠单抗单药或联合帕妥珠单抗 vs THP方案一线治疗HER2阳性晚期乳腺癌，III期预设期中分析两个试验组均达PFS主要终点，近期将递交上市前沟通交流申请；②和黄医药SANOVO中国III期：赛沃替尼+奥希替尼在MET高表达EGFR突变NSCLC中PFS显著获益（高MET与ITT人群双阳性），OS亦呈现鼓舞性改善；③上周34款1类创新药获临床试验默示许可（覆盖siRNA、ADC、多肽、放射性诊断药物等前沿方向），国产创新药进入集中收获季。信息来源：每日经济新闻、和黄医药公告（GlobeNewswire）、观察者网周报二、药品注册动态 2.1 中国 NMPA/CDE 动态 • NMPA附条件批准酒石酸凡瑞格拉替尼片（爱领达，和黄医药）：FGFR2融合/重排晚期肝内胆管癌，关键II期IRC客观缓解率42.5%（8/28，已列入上期报告，本期延续）。 • 智翔金泰纬利妥米单抗（维可妥，GR1803，BCMA×CD3双抗）：国产首个BCMA×CD3双抗附条件批准，三线以上复发/难治性多发性骨髓瘤（8/27）。 • 丽珠集团莱康奇塔单抗（丽倍坦，IL-17A/F双靶点）：中国首个自研IL-17A/F双靶点药物获批银屑病，头对头司库奇尤单抗12周PASI 100达49.5% vs 40.2%（8/27）。 • 同源康TY-9591（甲磺酸氘申艾替尼）：EGFR 19del/L858R伴CNS转移NSCLC一线附条件批准（8/27）。 • CDE集中放量：上周34款1类创新药获临床试验默示许可（siRNA、ADC、多肽、放射性诊断药物等）；石药SYH2069减重II期首个中心启动（8/28）；中国生物制药LM-364（Nectin-4 TME响应性ADC）同日获NMPA+FDA临床试验许可（8/28）。 • 迪哲医药舒沃替尼：EGFR exon20ins一线新适应症8/30获FDA受理（中美双报，均获突破性疗法认定，WU-KONG28发表于NEJM），NMPA已优先审评。 • 第12批国家集采二次分量8/28-9/4：65种药品、327家企业521个产品中选，剩余量改由医疗机构自主勾选（竞争焦点从报价转向渠道与供应）。 • 国家医保局《全民医疗保障“十五五”规划》：明确支持创新药纳入目录、商保创新药目录扩容、首发价格机制（企业自评创新度与临床价值）。 2.2 美国 FDA 动态 • 8/27：批准Bixlenvo（bictegravir+lenacapavir）——全球最小HIV单片方案、首个整合INSTI+衣壳抑制剂机制的STR（详见头条2）。 • 8/28：批准Mimrylo（rusfertide）——全球首个hepcidin模拟肽治疗真性红细胞增多症（详见头条1），提前于原9/30 PDUFA。 • 8/28：批准Stelara（乌司奴单抗）扩展至儿童溃疡性结肠炎（首个同类儿科UC适应症之一）。 • 8/25：批准HIV新生儿治疗药物（简化新生儿治疗路径）；8/25批准Imaavy（nipocalimab，全球首个wAIHA药物，已列入上期）。 • 9月PDUFA窗口（12项密集）：TLX101-Px（9/11，胶质瘤PET显像）、zidesamtinib（9/18，ROS1+ NSCLC）、UX111（9/19，MPS IIIA基因治疗）、WINREVAIR（9/21，PAH）、zilganersen（9/22，Alexander病）、zilurgisertib（9/26，FOP）、Ameluz（9/28，基底细胞癌）、brepocitinib/rusfertide/apitegromab/Oveporexton/Mim8（9/30）等。 • 指南与监管动态：发布新一批产品特异性指南（PSG）促进仿制药开发+治疗等效性最终指南（8/21）；ANDA vs 505(b)(2)选择指南草案（8/17）；容器密闭系统草案（8/14）；PDUFA/GDUFA 2028-2032再授权公众会议（9/16-17）。 • CRL公开政策暂停：因制药公司公民请愿（Covington代表），FDA自4/22后暂停实时公开拒绝信（CRL），HHS正在规则化该政策；7/10曾补发14封CRL（含恒瑞“双艾”组合第三次CRL）。 2.3 欧盟 EMA / 日本 PMDA 动态 • EMA：CHMP 8月会议（8/17-20）进行中，正式会议纪要尚未发布；daraxonrasib（胰腺癌）分阶段审评持续推进；Pfizer/Valneva莱姆病疫苗MAA获验证受理（全球首个莱姆病疫苗欧盟申报，8/15）；Pharvaris deucrictibant（HAE）等9项新申请进入审评（8/14）；PRAC会议8/31-9/3召开。 • EMA：7月CHMP会议已推荐12种新药（含Susvimo眼内植入剂、Icotyde口服IL-23R）+8项适应症扩展+3款负面意见（KemSu/Meplyffa/Qezzaqar），欧盟委员会将陆续作出最终决定。 • PMDA：8/25发布新医药品批准品目一览（截至8/24）；台湾美时pomalidomide仿制药获批（8/19，日本首波，与Fuji Pharma合作上市）；武田ORZEYFUL（OX2R激动剂）8/5获批1型发作性睡病；出口证书电子化持续推进；MID-NET数据库使用信息更新。 2.4 国际组织及其他国家动态（1）各国注册法规/指南更新（重点） • 马来西亚NPRA：发布DRGD第3版第12次修订（2026年7月），更新生物类似药、仿制药、BE要求、数据独占及优先审评等29个附录。 • 哈萨克斯坦：注册新规草案公开评议已于8/13截止（审评、注册、再注册、价格注册与处方集一体化）；“一站式”综合服务试点延至2026/12/31，注册总时限≤100工作日、价格注册10工作日；SRA认可机制（标准100/快速15工作日）。 • 乌兹别克斯坦：第738号决议（认可程序+风险分级）与第3848号（ICH对齐）新规持续实施；2026/10/1起WHO列名机构（WLA）/ML4批准产品可走认可登记路径，2027年起GMP强制。 • 蒙古：加速注册路径仅限13个SRA批准产品（FDA/EMA/EC/MHLW/Swissmedic/Health Canada/ANVISA/MFDS/HSA/NMPA/TFDA/TGA），非SRA产品须注册国上市满3年+5国注册；WHO-GMP证书为硬门槛；UNDP与蒙古药监局签署三年基本药物采购项目（4月启动）。 • 土库曼斯坦：注册周期180天、证书5年有效、须指定本地代表、关键文件俄语翻译；PV法规草案仍未正式批准（监管环境持续完善中）。 • 沙特SFDA：RAID计划（7/2生效）+NADR罕见病加速计划（9/5生效，接受AI/ML、器官芯片等新证据类型）。 • PIC/S：新版PI 006-4《确认与验证建议》7/30发布、10/1生效（取消回顾性验证、OPV持续工艺验证强制、HBEL毒理限度、13模块验证主计划、引用ASTM E2500）；Annex 15修订概念文件已扩展至API生产商（预计2026年12月定稿）；哈萨克斯坦申请PIC/S成员。 • 中国：新修订《药品管理法实施条例》5/15已施行（儿童药独占期≤2年、罕见病药≤7年、数据保护≤6年、四大加快程序入法）；化学原料药批准证书首次允许依法转让。（2）药品拒绝注册/终止公示汇总 • BioNTech/Genentech：autogene cevumeran（BNT122）个体化mRNA癌症疫苗结直肠癌辅助II期终止（8/28）——DSMB发现疫苗组总生存数值失衡（死亡数多于对照组），2025年10月已越无效边界；未发现新安全性信号，胰腺癌IMcode003联合研究继续。 • CDE“一票否决”持续收紧：2026上半年密集拒批（4/14批次87个受理号、5/27批次27个品种），《化学仿制药药学研究重大缺陷情形》与《生物等效性研究重大缺陷情形》确立6条红线（起始原料不符ICH Q11、审评期间变更需重做、≥3亚批合并、代谢产物研究不完整、试验相关SAE、Tmax/吸收延迟临床显著差异）。 • EMA 7月CHMP：KemSu（儿童疼痛）、Meplyffa（NPC）、Qezzaqar（肿瘤）3款负面意见；Tavneos（avacopan）建议撤销（安全性）。 • FDA：ITM-11（177Lu-edotreotide，GEP-NETs核药）CRL（CMC+第三方生产设施，临床数据未受质疑，计划重报）；恒瑞“双艾”第三次CRL（生产合规）。（3）WHO预认证 / PIC/S动态 • WHO PQ现状：截至2026年中累计1139个产品（664个成品制剂、193个API、282个疫苗）；印度占成品制剂59%、印度血清研究所占疫苗26%；HIV/TB/疟疾占74%。 • WHO预认证全球首款婴幼儿疟疾药（artemether-lumefantrine，面向2-5kg新生儿婴儿，4月公告）；WHO PQ费用2026年起每年递增10%、费用豁免制度终止。 • PIC/S：成员参与机构持续扩展（哈萨克申请中、阿联酋EDE预加入）；PI 006-4新版10/1生效为检查重点变化（见法规更新）。（4）中亚/西亚/蒙古/土库曼斯坦等非主流国家监管动态 • 土库曼斯坦：药品进口依赖度超90%，印度为最大供应国（2024年对土出口2737万美元）；注册路径清晰（180天、本地代表、俄语文件、5年证），PV法规处于草案阶段——对拟进入企业仍是“确定性中带不确定性”。 • 哈萨克斯坦：注册“一站式”数字化推进（Egov.kz电子提交，注册≤100工作日）；EAEU统一注册过渡期至2027年底；SRA认可机制大幅简化外资药准入。 • 乌兹别克斯坦：第738/3848号新规实施、10/1认可登记窗口临近；中心药房平台对中亚出口持续放量（新疆7个中药品种在乌/哈注册）。 • 蒙古：SRA加速路径13国名单（含中国NMPA）成为外资药快速通道关键；179种必需药单一来源采购询价（UNDP/UNOPS/UNICEF渠道）为中标企业带来稳定准入。 • 中东（沙特）：ZENBEXUS全球首发（8/11）+Foundayo获批（8/2）+NADR 9/5生效，沙特已成为中东“反向首发”标杆市场。三、医药研发进展与突破 3.1 临床突破 • 恒瑞瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811，HER2 ADC）：HER2阳性晚期乳腺癌一线III期预设期中分析达PFS主要终点（单药或联合帕妥珠单抗均优于THP标准方案，8/31）——国产HER2 ADC一线治疗重大里程碑。 • 和黄医药SANOVO III期（8/31）：赛沃替尼+奥希替尼在MET高表达EGFRm NSCLC（奥希替尼耐药场景前移）PFS双人群阳性，OS亦见鼓舞性获益信号。 • 埃克替尼三年辅助治疗III期（STTT期刊，8/31）：II-IIIA期EGFR突变肺腺癌术后三年辅助治疗，中位DFS 48.2 vs 20.0个月（HR 0.54，复发/死亡风险降46%），五年DFS率39.4% vs 25.8%；基线ctDNA-MRD阳性患者获益更显著——全球首个三年EGFR-TKI辅助III期。 • 石药SYS6010（EGFR ADC）：III期SYNSTAR-01达PFS主要终点（EGFR TKI失败NSCLC）；同日SYS6090（PD-1/IL-15）获FDA快速通道（8/26-28）。 • 百利天恒宜泽康（BL-B01D1，EGFR×HER3双抗ADC）：HR+/HER2-乳腺癌III期PANKU-Breast01达PFS主要终点（8/26）——全球首个双抗ADC该适应症III期成功。 3.2 重要交易与合作 • 映恩生物×基因泰克（8/27-28）：基于DUPAC™新型载荷平台共同开发下一代ADC，首付4500万美元+超10亿美元里程碑+分层分成——国产ADC平台出海再下一城（映恩累计交易超60亿美元）。 • 英派药业-Pharmanovia（8/31公告）：塞纳帕利（senaparib，PARP抑制剂）欧洲/中东/北非/澳洲/新西兰独家授权，首付+里程碑最高4.24亿欧元。 • BioNTech×Genentech BNT122结直肠癌II期终止（8/28）：与Moderna/默沙东III期成功（8/19）形成“冷热肿瘤对照”，个性化mRNA肿瘤疫苗适用边界确立（见风险预警）。 • 2026上半年中国创新药BD总览：81笔对外授权、总交易额约1100亿美元（达2025全年八成），全球交易Top10中国占8席；交易模式从“专利一次性变现”转向“管线打包授权+共同开发+商业化分成”。 • 韩美-基因泰克HM17321授权（8/24，最高23亿美元）、海思科-Sentivera NewCo（8/25，超15亿美元）等延续8月出海热度。 3.3 热门靶点与前沿技术 • mRNA肿瘤疫苗赛道分化：个体化新抗原疫苗“单药+冷肿瘤”路线受挫（BNT122结直肠癌终止），“联合PD-1+热肿瘤”路线验证成功（V940+Keytruda黑色素瘤III期）——联合用药与瘤种选择成为该赛道关键决策变量。 • 铁代谢调控新机制：rusfertide（hepcidin模拟肽）获批标志铁调素-铁转运蛋白轴（hepcidin-ferroportin axis）成为血液病治疗新靶点（后续divesiran、sapablursen等在研）。 • TME响应性ADC（LM-364，Nectin-4）：利用肿瘤微环境条件性高亲和力激活，规避传统Nectin-4 ADC的靶点/脱靶毒性——下一代ADC设计范式。 • 双抗ADC III期密集验证：瑞康曲妥珠单抗（HER2）、宜泽康（EGFR×HER3）、SYS6010（EGFR）等国产双抗/ADC在III期连续报捷，ADC+IO组合、新载荷平台（DUPAC™、SuperTopoi™）加速迭代。四、国际注册策略启示与建议 5.1 主流市场（FDA/EMA/PIC/S/WHO PQ）注册策略启示 • FDA“提速”常态化：Mimrylo较PDUFA提前约1个月、daraxonrasib提前6.5个月获批，叠加优先审评+突破性疗法认定，高质量数据可换取实质审评加速——企业应把“数据质量先行”作为美国申报第一原则，而非单纯追求申报速度。 • mRNA肿瘤疫苗注册策略警示：BNT122的II期终止提示——单药、免疫冷肿瘤（结直肠癌MSS）场景下的疫苗证据不足以支撑注册；注册申报应优先选择联合免疫检查点抑制剂、高突变负荷（热肿瘤）人群，并在确证性试验设计中预设无效边界与生存均衡审查。 • PIC/S PI 006-4新版10/1生效：回顾性验证正式作废、OPV强制、HBEL毒理限度、13模块VMP——凡面向PIC/S成员国（含中国加入PIC/S进程）出口的企业，须在四季度前完成验证体系差距整改，尤其API生产商（Annex 15扩展至API）。 • CRL仍是主流市场最大风险变量：2026年FDA多起CRL（ITM-11、Xspray、恒瑞“双艾”等）均指向CMC/第三方设施/生产合规，而非临床数据——生产冗余（多场地备份）、CMO质量审计与变更管理须纳入注册战略。 • WHO PQ可作为“一证多国”杠杆：WHO PQ产品经协作注册程序（CRP，70+国家参与）可加速多国注册；印度59%份额倒逼中国企业以“SRA获批→WHO PQ简化评估（90天）”路径提升竞争力。 5.2 非主流市场（中亚/西亚/东南亚/蒙古/土库曼斯坦等）注册策略建议 • 土库曼斯坦（重点市场）：注册周期180天、证书5年、必须本地代表、俄语翻译件；对注射剂仿制药（如磷酸肌酸钠注射液等），建议提前准备俄语版CTD摘要、确认本地注册代表并预留3-4个月审评弹性；PV法规草案未定，建议在MAH文件包中预建药物警戒体系以应对未来合规要求。 • 蒙古：利用SRA加速路径（名单含NMPA）——产品若已获中国NMPA批准，可争取30天加速注册；同时满足WHO-GMP与注册国上市满3年要求，尽早锁定本地持证方（外国厂商不能直接持证）。 • 哈萨克斯坦：善用“一站式”综合服务（≤100工作日）与SRA认可机制（标准100/快速15工作日），已获FDA/EMA批准品种可走快速通道；EAEU统一注册过渡期至2027年底，建议以哈萨克为门户辐射EAEU。 • 乌兹别克斯坦：10/1起WLA/ML4认可登记窗口开启——已获NMPA/其他WHO列名机构批准产品可直接走认可程序；注意2027年GMP强制与ICH对齐要求，尽早完成技术文件ICH Q系列对齐。 • 中东（沙特等）：RAID计划+NADR（9/5生效，接受AI/ML与器官芯片证据）提供创新药优先审评与罕见病加速双通道，是中东“反向首发”首选市场。 • 实操要点：非主流市场普遍要求本地代表/持证方、俄语/本地语言文件、WHO格式CPP、样品检测；建议按“一套ICH-CTD/eCTD数据包+多语言化+本地代理”模式统筹多国申报，控制边际成本。 5.3 跨市场趋势与风险预警 • 全球注册标准趋同化加速：ICH E6(R3)、M13A、M11等在全球落地，eCTD全面实施（中国、沙特eSDR、新加坡等），建议统一按ICH-CTD/eCTD标准准备全球申报资料，实现“一套数据、多国申报”。 • 仿制药/低水平改良审评全面收紧：中国CDE“一票否决”6条红线、FDA持续发布PSG+ANDA vs 505(b)(2)指南、多国拒绝注册案例上升——低质量同质化仿制药立项风险显著加大，立项应转向高壁垒复杂制剂与差异化创新。 • 生产合规成为全球注册第一否决因素：2026年FDA/EMA/NMPA拒绝案例中生产/CMC问题占比最高（ITM-11、Xspray、恒瑞双艾、Pierre Fabre批次暂停等），建议企业将cGMP持续合规、第三方CMO审计与变更管理纳入常态化管理。 • 中国创新药出海进入“全价值重估”阶段：上半年BD约1100亿美元、临床前资产即可获15亿美元级交易，但需警惕“退货/终止”风险（BNT122类事件）——交易后研发执行与数据质量决定长期价值。 • mRNA肿瘤疫苗赛道风险提示：个性化疫苗从“平台故事”进入“硬终点验证”阶段（RFS/DFS/OS），冷肿瘤+单药路线风险高企，跟进布局企业应审慎选择瘤种与联合方案。五、本期总结与展望本期（8/29-8/31，含周末）全球药品注册与研发领域呈现三大主线：其一，FDA持续高密度批准首创药物——Mimrylo（全球首个hepcidin模拟肽）与Bixlenvo（全球最小HIV单片方案）相继获批，罕见血液病与HIV治疗格局加速重塑；其二，国产创新药进入“收获+验证”双期叠加——恒瑞、和黄医药同日公布III期阳性数据，34款1类新药临床试验获批井喷，叠加上半年约1100亿美元BD交易，中国创新药全球价值重估趋势明确；其三，个性化mRNA肿瘤疫苗赛道经历“冷热对照”（Moderna III期成功 vs BioNTech II期终止），为肿瘤疫苗及更广泛细胞/基因治疗产品的注册策略提供了珍贵参考。展望9月：FDA将迎来12项PDUFA密集窗口（TLX101-Px、UX111、WINREVAIR、apitegromab、Mim8等），CHMP 8月会议结果即将发布，沙特NADR罕见病加速计划9/5生效，乌兹别克斯坦认可登记路径10/1启用——建议持续跟踪上述节点，并提前部署四季度PIC/S PI 006-4验证体系切换与中亚市场注册文件本地化工作。免责声明本报告信息来源于各监管机构官方网站（NMPA、FDA、EMA、PMDA、WHO等）及公开专业媒体，仅供行业信息参考与内部研究使用，不构成任何投资建议、法律意见或注册决策依据。报告中涉及的企业名称、药品名称、数据与日期均以公开信息为准，如有出入请以官方发布为准。药品注册与研发具有高度不确定性，请读者独立判断并自行核实相关信息。

2026-08-29

·吸入制剂Co.Lab

2026年FDA新药获批全景：36款创新药背后的四个研发信号（截至 8 月28日）

导读截至2026年8月28日，美国FDA共批准36款创新药物（Novel Drug Approvals）。这一数字本身并不惊人，更值得关注的是其中出现了多个“首次”：全球首个获批的PROTAC蛋白降解剂、首个RAS(ON)抑制剂、首个口服PCSK9抑制剂、首个CELMoD……当蛋白降解、RAS靶向这些曾被视作“难以成药”的技术同一年走向临床，2026年注定是新药研发史上值得记录的一年。本文不打算逐一罗列36个药物，而是从药物研发视角回答三个问题：这批新药呈现怎样的整体格局？真正的机制创新落在哪里？对在研管线意味着什么？01 整体格局：36款新药如何分布从批准节奏看，2026年前8个月呈现“稳中有进、下半年提速”的特征：1月1款起步，5月达到上半年峰值8款，7—8月合计13款，8月单月即批7款。整体审评节奏平稳，创新药产出管线持续释放。从治疗领域看，抗肿瘤仍是第一大赛道（8款，22.2%），自身免疫与炎症（7款，19.4%）紧随其后，心血管与代谢、抗感染与抗病毒、中枢神经与精神各5款（各13.9%），罕见遗传病4款（11.1%），另有眼科、麻醉各1款。肿瘤、自免、代谢三大领域合计占比超过55%，构成2026年获批的基本盘。更值得关注的是“首次”的密度。本文在36款药物中至少识别出五类具有里程碑意义的技术/机制突破，它们共同指向一个判断：2026年不是“量”的扩张年，而是“质”的跃迁年。02 抗肿瘤：蛋白降解技术落地，RAS靶点历史性破局抗肿瘤领域是2026年获批的重心，也是技术含金量最高的板块。本年度最值得关注的两个事件，均发生在蛋白降解与RAS靶向两大“难成药”方向。全球首个PROTAC获批：vepdegestrant（Veppanu） 5月1日获批的vepdegestrant是全球首个获FDA批准的口服PROTAC（蛋白降解靶向嵌合体）——异双功能蛋白降解剂，靶向雌激素受体（ER）。适应症为经至少一线内分泌治疗后进展的ER阳性/HER2阴性、携带ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌，并同步获批Guardant360 CDx伴随诊断。PROTAC通过“劫持”泛素-蛋白酶体系统实现靶蛋白降解，从机制上突破了传统拮抗剂“占据结合位点”的局限，其获批标志着靶向蛋白降解（TPD）技术正式进入肿瘤临床主战场。首个CELMoD获批：iberdomide（Zenbexus） 8月13日，iberdomide获FDA加速批准，联合达雷妥尤单抗（含透明质酸酶）与地塞米松，用于既往接受过至少一线治疗（含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤成人患者。iberdomide是首个获批的CELMoD（cereblon E3连接酶调节剂），通过调控cereblon E3泛素连接酶介导转录因子的泛素化降解，机制上相较来那度胺等传统免疫调节剂更具活性，其确证性获益尚待验证。首个RAS(ON)抑制剂获批：daraxonrasib（Rasonque） 8月26日获批的daraxonrasib是首个获批的RAS(ON)多选择性口服抑制剂，用于经至少一线系统治疗后或不适合多药系统治疗的转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者。RAS是实体瘤中突变频率最高的癌基因之一，长期被视为“不可成药”靶点；daraxonrasib通过“三复合物”机制同时靶向多种RAS(ON)突变体，其获批实现了胰腺癌领域靶向治疗“零的突破”，也验证了广谱RAS靶向平台的成药潜力。后线精准治疗持续补位此外，zidesamtinib（Jideytro，高选择性ROS1抑制剂）获批用于经ROS1 TKI治疗后的ROS1阳性非小细胞肺癌，填补后线治疗空白；vepdegestrant之外，gedatolisib（Revtorpyk）联合fulvestrant用于无PIK3CA突变的HR阳性/HER2阴性乳腺癌；relacorilant（Lifyorli）用于含贝伐珠单抗方案的铂耐药卵巢癌/输卵管癌/原发腹膜癌；sonrotoclax（Beqalzi）用于经BTK抑制剂治疗的复发难治套细胞淋巴瘤；pivekimab sunirine-pvzy（Decnupaz）用于浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。整体呈现出“精准分型深化+后线补位+罕见血液肿瘤覆盖”的立体格局。03 心血管与代谢：口服化把“大分子级靶点”做成小分子代谢领域是2026年另一个技术密度极高的板块，其主线是“口服化”——把过去只能靠注射给药实现的靶点调节，通过新型分子形式变为每日口服。口服非肽GLP-1受体激动剂：orforglipron（Foundayo） 4月1日获批的orforglipron是首个口服非肽类小分子GLP-1受体激动剂，用于肥胖或伴体重相关合并症的超重成人，联合低热量饮食与运动实现减重及长期体重维持。与多肽类GLP-1药物不同，orforglipron不受饮食与饮水限制、可随时服用，从根本上降低了GLP-1疗法的依从性门槛，被视为减重赛道从“注射”走向“口服”的标志性产品。首个口服PCSK9抑制剂：enlicitide decanoate（Lipfendra） 7月15日获批的enlicitide是首个口服PCSK9抑制剂——一种口服大环肽，通过结合PCSK9、抑制其与LDL受体结合，机制上与已上市的注射型PCSK9单抗一致，但实现了每日一次口服给药，用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。它把PCSK9这一“生物药级靶点”带入口服时代，为高胆固醇血症的长期管理提供了新选择。给药方式创新的持续深化 insulin icodec-abae（Awiqli）为每周一次长效基础胰岛素，用于成人2型糖尿病血糖控制，进一步降低降糖治疗的注射频率；baxdrostat（Baxfendy）为醛固酮合成酶抑制剂，联合其他降压药用于高血压治疗；rusfertide（Mimrylo）为铁调素模拟肽，用于成人真性红细胞增多症的红细胞增多症，通过调控铁代谢减少红细胞生成。整体看，代谢领域2026年呈现“小分子口服化、生物药长效化、多肽新机制”三线并进的格局。04 自身免疫与炎症：新机制与超罕见病双线推进自免领域7款获批药物中，既有覆盖常见病的新机制药物，也有针对超罕见自免病的突破性生物药。首个皮肌炎口服药：brepocitinib（Lisraya） 8月27日获批的brepocitinib是首个获FDA批准用于成人皮肌炎的口服药物，为选择性TYK2-JAK1双重抑制剂，每日一次30mg，III期研究显示在肌肉、皮肤及整体疾病活动度方面带来持续改善，并显著减少激素用量。皮肌炎作为一种罕见的系统性自身免疫病，长期缺乏针对性口服治疗，brepocitinib填补了这一空白。常见自免病的新机制布局 difamilast（Adquey）为外用PDE4抑制剂，用于轻中度特应性皮炎；icotrokinra（Icotyde）用于12岁及以上、体重不低于40kg的中重度斑块状银屑病，覆盖青少年人群。超罕见自免病与器官特异性自免 garetosmab-grts（Pasatru）为抗Activin A中和单克隆抗体，用于成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP），减少新发异位骨化与临床评估的疾病发作，是FOP领域第二款获批药物；atacicept-vymj（Trutakna）用于降低成人原发性IgA肾病患者的蛋白尿；linerixibat（Lynavoy）用于原发性胆汁性胆管炎相关胆汁淤积性瘙痒；veligrotug-vvze（Lumvoa）用于甲状腺眼病。自免赛道呈现“常见病新机制+超罕见病差异化”的双轮驱动特征。05 抗感染与中枢/罕见遗传病：未满足需求驱动的多点开花抗感染：耐药菌与慢性病毒感染是重心抗感染领域5款获批药物回应了两大未满足需求：耐药菌感染与慢性病毒感染。tebipenem pivoxil（Utebzi）为口服碳青霉烯类抗生素，用于治疗选择有限或无可替代口服方案的成人复杂性尿路感染（含肾盂肾炎）；cefepime+zidebactam（Zaynich）为头孢吡肟与新型β-内酰胺酶抑制剂复方，同样覆盖复杂性尿路感染，两者共同应对耐药革兰氏阴性菌挑战。病毒感染方面，bulevirtide-gmod（Hepcludex）为NTCP受体抑制剂，用于慢性丁型肝炎（无肝硬化或代偿性肝硬化），针对丁肝这一长期缺乏有效疗法的难治性病毒感染；ensitrelvir（Xocova）获批新冠暴露后预防适应症，拓展抗病毒应用场景；doravirine+islatravir（Idvynso）作为完整方案用于病毒学抑制的HIV-1成人感染者的转换治疗，推进HIV治疗向长效、简化方案演进。中枢神经：治疗与诊断工具协同升级中枢领域3款治疗药物+2款诊断工具。oveporexton（Orzeyful）为食欲素受体激动剂，用于1型发作性睡病；centanafadine（Simtriyo）为去甲肾上腺素-多巴胺再摄取抑制剂，用于注意缺陷多动障碍（ADHD）；milsaperidone（Bysanti）用于精神分裂症及双相I型障碍的躁狂/混合发作。诊断侧，florquinitau F 18（Tauklarify）为tau蛋白PET显像剂，用于认知障碍成人患者的阿尔茨海默病评估，配合疾病修饰疗法的精准人群筛选；gadoquatrane（Ambelvist）为MRI造影剂，用于异常血管化病变的检测与显示。罕见遗传病：儿童用药占比提升 copper histidinate（Zycubo）用于Menkes病（铜代谢障碍）；pegzilarginase-nbln（Loargys）用于2岁及以上精氨酸酶1缺乏症（高精氨酸血症）；tividenofusp alfa-eknm（Avlayah）用于亨特综合征（黏多糖贮积症II型）；navepegritide（Yuviwel）用于2岁及以上骨骺未闭的软骨发育不全儿童，增加线性生长。四款药物均针对高度未满足的儿童/成人罕见遗传病，体现了FDA对罕见病创新药的政策倾斜。06 四个研发信号：对在研管线意味着什么把36款药物放在一起看，可以提炼出四个跨领域的研发信号。信号一：靶向蛋白降解（TPD）技术进入临床主战场。vepdegestrant（PROTAC）与iberdomide（CELMoD）同年获批，标志着“降解”范式从概念验证走向临床获批。对研发团队而言，针对“难以用传统拮抗剂成药”的靶点（转录因子、支架蛋白、耐药突变体），TPD正成为可落地的立项选项，但需关注其口服生物利用度、组织分布与长期安全性数据的积累。信号二：口服化从“小分子”延伸到“大分子级靶点”。GLP-1、PCSK9过去依赖注射型生物药，2026年分别迎来口服非肽小分子（orforglipron）与口服大环肽（enlicitide）。这表明“靶点本身的成药性”正被“分子形式创新”重新定义——大环肽、非肽小分子、口服多肽等新形式，正在把生物药级靶点带回口服时代，口服生物利用度优化将成为代谢与慢病赛道的核心竞争点。信号三：“不可成药”靶点正被逐一攻克。daraxonrasib（RAS）的获批，是RAS这个长期“不可成药”靶点的历史性突破，也是KRAS之后RAS家族可靶向化的延续。随着RAS(ON)多选择性抑制剂、突变选择性抑制剂等技术成熟，RAS通路相关适应症的研发空间将被系统性打开。信号四：罕见病与超罕见病仍是差异化布局的核心。FOP、Menkes病、精氨酸酶缺乏症、亨特综合征、BPDCN等超罕见/罕见病均迎来首款或新一代疗法。超罕见病临床需求迫切、竞争格局相对宽松、监管激励明确，是biotech实现first-in-class差异化突破的高确定性赛道。对研发管线的三点启示第一，立项评估可把“是否具备first-in-class或差异化机制”作为重要筛选维度，蛋白降解、口服大环肽、广谱RAS靶向等已验证的技术平台值得持续跟踪。第二，对成熟靶点，给药方式创新（口服化、长效化）仍是高确定性的差异化路径，但应提前布局口服生物利用度与制剂工艺的成药性研究。第三，罕见病尤其是儿童罕见病适应症，在竞争格局与监管政策上具有明显优势，适合作为biotech差异化管线的补充方向。结语需要说明的是，上述信号判断基于2026年前8个月36款获批药物的公开信息，样本量有限，且部分加速批准药物的确证性获益仍有待验证。但蛋白降解、RAS靶向、口服化三条技术主线在同一年落地，已经清晰指向新药研发“精准化、差异化、新机制”的演进方向。对研发团队而言，真正值得追问的不是“36款药里有没有我的靶点”，而是“我的管线能否进入下一个获批周期”。 ▲ 免责声明本文旨在促进科研信息的沟通和交流，仅供专业人士参阅，非广告用途。我们尊重原创作品，选取的文章已明确注明来源和作者，版权归原作者所有，如涉及侵权或其他问题，请联系：龙猫18660885531（微信同号）。本文仅作信息分享，不代表吸入制剂Co.Lab立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。本文仅供参考，不构成投资建议。投资者在做出任何投资决策前，应自行进行研究并咨询专业顾问。

2026-08-27

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7月份中美欧批准上市新药盘点我国自主研发的七款新药在全球范围内首次获批上市

7月份，中美欧批准上市的新药中，中国批准的新药数量最多，为8款；美国批准5款；欧盟批准3款。其中，中国批准的8款新药中有7款是全球范围内首次获批上市，覆盖的疾病领域广泛，治疗路径多样中国批准8款新药上市7月份，我国共批准8款新药上市（详见表1）。除奥普雷顿片以外，其余均为我国药企自主研发的全球范围内首次获批上市的新药。阿更葡糖钠注射液（商品名：奥美克松）由奥默医药自主研发，是一款环糊精衍生物类选择性肌松拮抗剂，主要用于逆转罗库溴铵诱导的神经肌肉阻滞。患者在全身麻醉中应用罗库溴铵后，若术后仍存在残余肌松，可能增加呼吸道梗阻、低氧血症及其他肺部并发症的风险。阿更葡糖钠的作用机制在于包裹并结合血液中的罗库溴铵，迅速降低其游离浓度，使罗库溴铵从神经肌肉接头进入血液重新分布，从而恢复神经肌肉传导功能。该药本次获批主要基于两项多中心、随机、双盲、阳性对照Ⅲ期临床研究，这两项研究分别评价了中度和深度神经肌肉阻滞的逆转。研究结果显示，阿更葡糖钠能够快速使4个成串刺激比值恢复至目标水平，疗效非劣于舒更葡糖钠，且整体安全性和耐受性良好。琥珀酸安维吖啶片（商品名：耄安通）是通化金马自主研发的一款全新化学结构的双靶点胆碱酯酶抑制剂，用于轻、中度阿尔茨海默病症状的治疗。阿尔茨海默病的核心病理特征为脑内胆碱能神经功能下降，该功能下降与记忆、学习和认知障碍密切相关。安维吖啶通过可逆性抑制乙酰胆碱酯酶和丁酰胆碱酯酶，减少乙酰胆碱等神经递质降解，从而提高突触间隙乙酰胆碱浓度并增强胆碱能神经功能。其确证性临床研究证实，该药可改善患者认知功能和日常生活能力，整体安全性和用药依从性良好。奥普雷顿片（商品名：奥泽悦/ORZEYFUL）由武田制药研发，是一款口服、高选择性的食欲素2型受体（OX2R）激动剂，用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病。该病的核心病理特征是产生食欲素的神经元丢失，导致维持清醒和调节睡眠-觉醒状态的食欲素信号不足，患者临床表现为日间过度思睡、猝倒和夜间睡眠紊乱等。奥普雷顿可通过直接激活OX2R，补偿缺失的食欲素信号。该药本次获批主要基于其关键Ⅲ期临床研究。研究结果显示，奥普雷顿在改善患者维持清醒能力、缓解日间嗜睡和降低猝倒频率方面均具有显著效果，同时有效提升患者日常功能与生活质量，其安全性特征支持长期临床使用。琥珀酸思普可泮片（商品名：优可盼）由海思科自主研发，是一款每日一次口服的选择性补体因子B小分子抑制剂，适用于既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。PNH患者红细胞缺乏补体保护蛋白，可发生持续性补体介导的血管内和血管外溶血，进而导致贫血、疲劳、输血需求且血栓风险增加。思普可泮通过抑制补体旁路途径中的因子B，阻断补体级联放大，从近端同时控制C3介导的血管外溶血和末端补体介导的血管内溶血。该药本次获批主要基于其与依库珠单抗头对头比较的Ⅲ期临床研究及支持性研究。研究结果显示，该药在提升患者血红蛋白水平、减少输血需求和缓解疲劳等方面具有临床获益，整体安全性可接受。瑞西奇拜单抗注射液（商品名：华亦净）由华奥泰生物自主研发，是一款靶向白细胞介素-36受体（IL-36R）的人源化IgG1单克隆抗体，用于治疗成人（体重≥40kg）泛发性脓疱型银屑病发作。IL-36信号通路过度激活是泛发性脓疱型银屑病急性炎症、脓疱形成和全身炎症反应的重要驱动因素。瑞西奇拜单抗可特异性结合IL-36R，竞争性阻断IL-36α、IL-36β和IL-36γ与受体结合，从而抑制下游炎症信号。该药本次获批主要基于其全国多中心、随机、双盲、安慰剂对照的关键注册研究。研究结果显示，单次静脉给药1周后，瑞西奇拜单抗组86.4%的患者达到脓疱清除或几乎清除，并达到主要及关键次要疗效终点，整体安全性良好。舒地胰岛素注射液（商品名：瑞恒盈）由恒瑞医药自主研发，是我国药企首个自主研发获批上市的长效胰岛素类似物，用于治疗成人2型糖尿病。该药在人体胰岛素结构基础上进行分子修饰，以延缓吸收并延长作用时间，从而提供较平稳、持久的基础胰岛素作用。该药本次获批主要基于INS068-301和INS068-302两项随机、开放标签、阳性对照、非劣效Ⅲ期临床研究，研究纳入了既往应用基础胰岛素或口服降糖药治疗后血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者。研究结果显示，舒地胰岛素在降低患者糖化血红蛋白方面与甘精胰岛素疗效相当，且观察到夜间低血糖风险较低的潜在优势，整体安全性符合长效基础胰岛素的已知特征。盐酸伊司特韦片（商品名：艾普司韦）由西湖制药申报，是一款具有全新化学骨架的口服小分子药物。该药通过特异性抑制新型冠状病毒主要蛋白酶（3CLpro）发挥抗病毒作用，适用于治疗成人轻型、中型新型冠状病毒感染。3CLpro是SARS-CoV-2复制过程中的关键酶，负责切割病毒多聚蛋白前体以释放功能性蛋白。伊司特韦通过非共价方式结合3CLpro底物结合口袋，阻止多聚蛋白的正常剪切，从而抑制病毒复制。该药采用单药口服方案，无需与利托那韦联用。椒七止痛凝胶贴膏由九典制药申报，属于中药1.1类创新药，是一款局部经皮给药的复方制剂，具有温经散寒、活血止痛的功效，用于膝骨关节炎寒凝血瘀证，症见关节疼痛、局部畏寒、得温痛减、活动不利、僵凝重滞等。该贴膏通过局部持续给药，发挥中药复方的协同镇痛作用，并采用凝胶贴膏剂型，旨在改善贴敷舒适度和局部耐受性。椒七止痛凝胶贴膏的研发遵循中药创新药技术要求，完成了药学、药理毒理和临床评价，其关键临床研究结果支持其改善膝骨关节炎疼痛及相关症状，且整体安全性和皮肤耐受性良好。美国批准5款新药上市7月份，美国批准5款新药上市（详见表2），均为全球范围内首次获批上市。Atacicept（商品名：Trutakna）由Vera公司研发，是一款TACI-Fc受体融合蛋白，可同时结合并中和B细胞活化因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）。BAFF和APRIL参与B细胞及浆细胞存活和免疫球蛋白生成，在免疫球蛋白A（IgA）肾病的致病性IgA形成中发挥重要作用。Atacicept通过抑制这两条信号通路，降低异常免疫球蛋白产生并减轻肾小球免疫损伤。该药本次获批主要基于其Ⅲ期ORIGIN 3研究的预设中期分析结果：203例I gA肾病患者治疗36周后，尿蛋白/肌酐比值较基线平均下降46%，达到主要疗效终点。Gedatolisib（商品名：Revtorpyk）由Celcuity公司研发，是一款泛PI3K/mTOR通路抑制剂，可同时抑制全部Ⅰ类磷脂酰肌醇3激酶（PI3Kα、β、δ、γ）及mTORC1/2。PI3K/AKT/mTOR信号通路的异常激活是激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性乳腺癌生长及内分泌耐药的重要驱动因素。该药本次获批适应证为：联合氟维司群（联合或不联合帕博西尼），用于既往内分泌治疗后进展的PIK3CA野生型HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。其获批主要基于一项开放标签Ⅲ期VIKTORIA-1研究。研究结果显示，与氟维司群单药治疗相比，Gedatolisib+帕博西尼+氟维司群三联方案，可将患者疾病进展或死亡风险降低76%，中位无进展生存期延长（9.3个月vs.2.0个月）；Gedatolisib+氟维司群双药方案，同样显著降低患者疾病进展风险。Enlicitide decanoate（商品名：Lipfendra）由默沙东研发，是首个获美国食品药品管理局（FDA）批准上市的口服PCSK9抑制剂。该药为口服大环肽，可通过结合PCSK9并阻断其与肝细胞低密度脂蛋白受体（LDLR）相互作用，从而减少LDLR降解，增强肝脏对低密度脂蛋白胆固醇的清除能力。Enlicitide decanoate本次获批作为饮食和运动的辅助治疗，用于降低成人高胆固醇血症（包括杂合子家族性高胆固醇血症）患者的低密度脂蛋白胆固醇。其获批主要基于Ⅲ期CORALreef Lipids和CORALreef HeFH研究。两项研究结果显示，治疗24周时，患者低密度脂蛋白胆固醇分别降低约56%和59%，该药同时可降低载脂蛋白B等动脉粥样硬化相关脂质指标，整体耐受性良好。Zidesamtinib（商品名：Jideytro）由Nuvalent公司研发，是一款高选择性、可穿越血脑屏障的下一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂。ROS1基因融合是少数非小细胞肺癌的致癌驱动因素，既往ROS1抑制剂治疗后可出现激酶结构域耐药突变及中枢神经系统进展。Zidesamtinib的设计旨在覆盖包括G2032R在内的多种ROS1耐药突变，同时减少对非目标激酶的抑制。该药本次获批主要基于其全球单臂Ⅰ/Ⅱ期ARROS-1研究，该研究纳入既往接受ROS1激酶抑制剂治疗的局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌患者。研究结果显示，在117例可评价患者中，客观缓解率为44%，并在脑转移和ROS1耐药突变患者中观察到持久的抗肿瘤活性。值得关注的是，今年7月14日，葛兰素史克宣布完成对Nuvalent的收购，交易总股权价值约为106亿美元。Centanafadine（商品名：Simtriyo）由大冢制药研发，是一款每日一次的缓释中枢神经系统兴奋剂，也是首个获批上市的去甲肾上腺素、多巴胺和5-羟色胺再摄取抑制剂，用于治疗体重至少20公斤的6岁及以上儿童、青少年及成人的注意缺陷多动障碍（ADHD）。Centanafadine通过抑制3种单胺类神经递质的再摄取，提高注意、执行功能和行为调节相关神经通路中递质的可利用性。该药本次获批主要基于4项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床研究，覆盖儿童、青少年和成人ADHD患者。研究结果显示，Centanafadine可显著改善ADHD患者的核心症状评分，并在各年龄组中显示出一致的疗效获益。欧盟批准3款新药上市7月份，欧盟批准3款新药上市（详见表3），均非全球首次批准上市的新药。Nerandomilast（商品名：Jascayd）由勃林格殷格翰研发，是一款口服选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，用于治疗成人特发性肺纤维化或进行性肺纤维化。PDE4B参与肺部炎症和纤维化信号的调控，Nerandomilast通过抑制PDE4B活性，减少促炎及促纤维化反应，从而减缓肺组织瘢痕形成和肺功能下降进程。该药此前已于2025年10月在美国获批上市。TrenibotulinumtoxinE（商品名：Boey）由艾伯维研发，是一种E型肉毒毒素制剂，用于暂时改善具有显著心理影响的成人中重度眉间垂直皱纹。该毒素由肉毒梭菌产生，通过减少神经末梢乙酰胆碱释放，降低注射部位肌肉收缩，从而使眉间纹变浅。该药具有起效较快、作用持续时间相对较短的特点，适合间歇性使用。其获批主要基于两项随机、安慰剂对照研究，该研究共纳入725名成人受试者。研究结果显示，治疗后第7天，72.6%的受试者经研究者评估达到至少2级改善（眉间纹为轻度或无），患者自评结果亦显示明显差异。该药此前已于2026年6月在加拿大获批上市。Camizestrant（商品名：Etcamah）由阿斯利康研发，是一种口服的新一代选择性雌激素受体降解剂（SERD），通过结合并促进雌激素受体降解，抑制雌激素受体（ER）介导的肿瘤生长。该药本次获批主要基于一项纳入315例患者的关键研究，患者在一线芳香化酶抑制剂联合CDK4/6抑制剂治疗期间检测到雌激素受体1（ESR1）突变但尚未出现疾病进展。研究结果显示，切换至Camizestrant并继续CDK4/6抑制剂治疗后，患者中位无进展生存期约为17个月，而继续原芳香化酶抑制剂治疗组约为9个月。该药此前已于2026年6月在日本获批上市。（注：本文中的新药分别按中国、美国、欧盟三地新分子实体或生物药首次NDA/BLA来统计，一些药物首先在美国上市后首次在中国或欧盟上市时也会纳入统计）(责任编辑：刘思慧)

上市批准临床3期临床成功

100 项与齐德替尼相关的药物交易

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外链

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D12899	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
ROS1阳性非小细胞肺癌	美国	Nuvalent, Inc.	2026-07-22

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
GM1神经节苷脂贮积病	临床2期	美国	Nuvalent, Inc.	2022-01-04
GM1神经节苷脂贮积病	临床2期	日本	Nuvalent, Inc.	2022-01-04
GM1神经节苷脂贮积病	临床2期	澳大利亚	Nuvalent, Inc.	2022-01-04
GM1神经节苷脂贮积病	临床2期	比利时	Nuvalent, Inc.	2022-01-04
GM1神经节苷脂贮积病	临床2期	加拿大	Nuvalent, Inc.	2022-01-04
GM1神经节苷脂贮积病	临床2期	法国	Nuvalent, Inc.	2022-01-04
GM1神经节苷脂贮积病	临床2期	德国	Nuvalent, Inc.	2022-01-04
GM1神经节苷脂贮积病	临床2期	意大利	Nuvalent, Inc.	2022-01-04
GM1神经节苷脂贮积病	临床2期	荷兰	Nuvalent, Inc.	2022-01-04
GM1神经节苷脂贮积病	临床2期	新加坡	Nuvalent, Inc.	2022-01-04

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05118789 (ARROS-1, ASCO2026)	临床1/2期	ROS1阳性实体瘤 ROS1 positive	15	Zidesamtinib (advanced ROS1-positive solid tumors other than NSCLC)	餘窪觸壓鹽鹹襯鹽窪餘(鑰製艱襯積憲簾壓淵糧) = 鑰選獵齋觸蓋艱網願築鑰蓋醖範遞憲壓鏇鏇餘 (餘憲願廠壓遞築鹽襯簾 ) 更多	积极	2026-05-29
NCT05118789 (ARROS-1, WCLC2025) 人工标引	临床1/2期	ROS1阳性非小细胞肺癌 ROS1 Positive	432	Zidesamtinib 100 mg QZidesamtinib 100 mg Q (ALL TKI pre-treated ±chemo)	醖廠蓋廠衊鹽鹽夢醖鏇(繭鹽簾醖醖觸願衊艱繭) = 膚鹽壓積網醖衊鹹廠齋觸築壓衊顧製構範餘範 (簾顧鬱構範艱鏇齋網簾, 34 ~ 53) 更多	积极	2025-09-07
				Zidesamtinib 100 mgQD (1 prior ROS1 TKI(crizotinib or entrectinib) ±chemo)	醖廠蓋廠衊鹽鹽夢醖鏇(繭鹽簾醖醖觸願衊艱繭) = 壓衊願憲簾鹽築觸衊鏇觸築壓衊顧製構範餘範 (簾顧鬱構範艱鏇齋網簾, 37 ~ 65) 更多
NCT05118789 (ARROS-1, ESMO2024) 人工标引	临床1/2期	ROS1阳性实体瘤 \| ROS1阳性非小细胞肺癌 ROS1 Positive	104	Zidesamtinib 100 mg QD	蓋鑰製壓襯蓋構鏇淵齋(艱膚簾獵憲憲餘艱淵憲) = 獵觸遞蓋夢遞願顧願選製願衊獵廠鹹獵構艱遞 (壓壓憲淵齋夢憲遞簾鹽, 45 ~ 84) 更多	积极	2024-09-14
				Zidesamtinib 100 mg QD (ROS1+ NSCLC + Prior ROS1 TKIs ± chemo Any (range: 1-4))	憲鹽遞鏇憲繭網淵夢構(廠鑰網鑰製壓壓醖積廠) = 獵糧糧遞廠顧鏇糧糧餘糧壓餘製鹹獵窪壓鹽築 (糧窪願繭糧艱願廠襯鬱 ) 更多