Zidesamtinib

生物医药研究 近5年，美国和中国是全球医药交易最活跃的国家，累计转让交易和受让交易量均居全球前二，断层领先其余各国。创新药license-out亦成为中国药企融入世界舞台及获得融资的重要方式。对比中美医药资产，我们发现中国单项交易总金额可观，但确定性首付款比例偏低；中美在药物范式和适应症布局方面均呈现分化。中国药企修炼内功建立信任或是关键。 摘要 中美药企在全球医药交易中处于领先地位。近5年，美国和中国是全球医药交易最活跃的国家，累计转让交易和受让交易量均居全球前二，断层领先其余各国。创新药license-out亦成为中国药企融入世界舞台及获得融资的重要方式，2025年至2026H1，BD首付款金额持续超过一级市场融资额。我们梳理及对比了中美药企作为转让方进行的总交易额不低于3亿美元的案例，为中国创新药企业未来的发展方向及交易谈判提供部分启示。 中国单项交易总金额可观，确定性首付款比例偏低，修炼内功建立信任或是关键。2026H1，中美药企作为转让方分别达成28%、48%项交易，处于绝对领先地位。从交易形式来看，中国几乎均为license-out授权交易，美国则license-out和并购各占一半，与监管环境、卖方架构等有关。支付结构方面，中美平均每笔交易总金额相近，分别为24.55亿美元、22.19亿美元，头部大额交易数量同样平分秋色。美国大额交易更多由并购拉动，平均总交易金额31亿美元，明显高于BD平均交易金额13亿美元。具体看BD交易，中国BD交易总对价相对较高，推高首付款绝对规模，但确定性现金首付占比仍然偏低，中美分别为6%、10%，仍有较大提升空间。从交易时的研发阶段来看，中国创新药资产对外授权时更偏早期，早期资产（临床前及申请临床阶段）占比49%，美国整体相对均衡，但BD较中国更早期（早期资产占比68%），而并购则90%推进至临床阶段。即便如此，美国BD交易平均首付款比例仍高于中国，MNC对国内管线远期商业化潜力较为认可，但对早期资产的临床转化能力、差异化优势、全球商业化风险等方面仍持审慎态度，中国药企持续输出经过初步概念验证、差异化证据扎实的资产或是建立信任、提高首付款占比的关键。 中美创新药资产的药物范式及适应症布局呈现分化。（1）药物范式方面，中美在小分子领域的交易相对活跃，但美国靠小分子重磅交易拉动，中国小分子交易规模则较小。中国资产在抗体、多肽、ADC及小核酸等领域具备相对竞争优势，抗体领域逐步开拓肿瘤以外靶点，多肽及ADC实现大额交易，小核酸亦落地4项BD，单笔交易最高达44亿美元。美国资产在AI制药、细胞治疗等前沿创新技术领域具备显著的全球领先优势，2026H1美国达成10项AI制药相关交易，落地场景覆盖基因药物、小核酸、难成药靶点小分子等前沿赛道；细胞治疗领域重磅并购密集落地。（2）适应症方面，中美在肿瘤领域仍相对集中，但美国创新药管线在各适应症上的分布更加分散均衡，中枢神经系统、肾病、罕见病、过敏等领域均有一定数量交易落地；中国则集中于肿瘤、自免、代谢领域，其余适应症交易占比偏低，在非肿瘤多赛道均衡产出高价值BD资产的能力仍有待提升。 大额交易中，成熟资产、前沿技术、多管线打包合作三类模式成主流。受专利悬崖、现金流水平差异影响，跨国药企BD策略呈现分化：部分优先追求资产销售回报，部分侧重前沿技术布局。全球创新药大额交易也因此可分为三类：①大额收购临近商业化资产，快速补齐管线、缩短上市周期，如GSK收购临近上市ALK、ROS1抑制剂；②布局下一代底层技术平台，抢占源头创新赛道，代表方向包括长效自免、in vivo CAR-T等；③中国药企凭借研发成本与开发效率优势，达成多笔百亿美元级多管线打包授权交易，如石药与阿斯利康、恒瑞与BMS、信达与辉瑞等，印证中国药企研发实力获 得全球巨头认可。 风险提示：交易落地不及预期；临床研发失败风险。 目录 正文 1. 全球医药交易火热，中美处于绝对领先地位 全球医药交易火热，license-out成为中国药企重要融资方式。根据医药魔方，2026H1全球医药交易（BD）数量达751笔（+64%），首付款129亿美元（+9%），总金额1708亿美元（+31%），创新药的全球交易持续升温，已成为全球药企扩充管线、争取合作、获取现金流的重要方式。2025-2026H1中国药企license-out首付款金额均超过一级市场融资总额，成为药企重要的融资方式之一，也是中国药企融入世界舞台的重要方式。 近五年，美国和中国是全球医药交易最活跃的国家，断层领先日本、韩国及欧洲各国。根据医药魔方，美国近5年累计转让交易数量达2104笔，受让交易数量达1969笔；中国分别为1213笔、1056笔。中美两国在创新药领域交易活跃，大型药企及中小型Biotech之间存在丰富的交易需求，分析对比MNC从中美两国分别获得的创新药资产价格、类型、方式、阶段等，有助于研判跨国药企的真实资产偏好，为国内创新主体更好参与全球医药产业合作、提升跨境BD竞争力提供参考。 2. 中美创新药对外授权内在特征分化 我们基于Insight数据库，整理出2026H1全球医药交易中，中美药企作为转让方进行的总交易金额不低于3亿美元的案例（共114个），对比分析中美医药资产在交易过程中的价格、临床阶段、技术范式、适应症等指标，以期为中国创新药企业未来的发展方向及交易谈判提供部分启示。 2.1 交易体量：中美创新药交易规模领跑全球 中美创新药资产交易数量和金额绝对领先，中国发展势头迅猛。2026H1，作为医药交易（包括BD和并购）转让方，中国和美国分别达成42项、72项交易，在全球医药交易中占比分别为28%、48%，处于绝对领先地位，美国资产的交易活跃度高于中国。从交易金额来看，中国和美国达成的总交易金额分别为1031亿美元、1598亿美元，在全球医药交易总金额中占比分别为34%、52%，中国的交易金额持续攀升，与美国的差距逐渐缩小。 并购是美国创新药资产对外输出的核心方式，中国则以Licenseout授权交易为主。从交易形式对比来看，中国创新药资产对外输出几乎全部为单条或多条管线、技术平台的Licenseout授权BD交易，完整并购案例相对稀缺；美国市场并购与Licenseout的交易数量基本各占一半。从交易金额维度，并购贡献美国创新药对外交易总金额的72%，是大型药企获取美国创新资产的主要手段。我们认为中美结构分化的原因主要来自三方面：1）中国跨境并购监管环境，外资全额收购本土企业难度较高；2）美国Biotech架构简单、赛道聚焦，适合整体收购，国内药企更倾向保留主体，对外出让管线海外权益；3）MNC收购美国标的意在拿下平台+团队，引入中国资产多聚焦单管线，更适配Licenseout模式。 2.2 支付结构：中国交易总金额可观，首付款比例偏低 中美创新药资产单笔交易平均交易规模旗鼓相当，美国大额交易靠并购拉动。2026H1，中国平均每笔交易总金额24.55亿美元，美国为22.19亿美元。进一步观察中美总交易金额TOP10案例，仅一项交易为非创新药交易，创新药交易占据9席，成为绝对主力，其中中国占据4席、美国占据5席，头部大额交易层面同样呈现平分秋色格局，反映出中国源头创新资产交易规模逐渐达到全球顶级水平。拆分美国资产不同交易模式，美国BD授权类交易平均总交易金额仅13亿美元，而并购类交易平均总金额高达31亿美元。美国大额交易很大程度由并购拉动。并购模式下买方可一次性完整获取管线、技术平台、研发团队与全部知识产权，因此愿意给出更高的整体对价。 中国资产首付款金额绝对值高于美国，但首付款比例仍有较大提升空间。进一步聚焦中美创新药资产的BD授权交易，可以看出显著的首付款结构分化。中国BD交易首付款平均达1.9亿美元，高于美国BD交易首付款1.4亿美元。但首付款占总交易金额的比例仅6%，显著低于美国BD的10%。中国BD交易总对价相对较高，推高首付款绝对金额，但确定性现金首付占比偏低，大量交易价值附着在临床、注册、商业化等远期里程碑之上。以2026H1中国代表性重磅交易为例，石药-阿斯利康首付款占比约6.5%、恒瑞-BMS首付款占比约6.3%、信达-辉瑞首付款占比约6.2%，国内头部大额license-out首付款占比普遍在6%-7%之间，与美国BD平均10%的首付款占比存在明显差距。 2.3 临床阶段：中国资产更偏早期，美国阶段分布更均衡 从资产交易时的研发阶段来看，中国对外授权资产整体显著偏向早期。2026H1，中国对外授权创新药资产中，49%处于临床前及申请临床阶段，而推进至临床III期至已上市阶段的成熟资产仅16%。美国资产整体上研发阶段分布更为均衡，但将其拆分为BD和并购可看到明显分化，美国以BD形式交易的资产相较于中国资产更偏早期，68%处于临床前或申请临床阶段；而并购交易对应的资产则更为成熟，90%均已推进至临床阶段，41%处于临床III期及更靠后阶段。 交易模式反应了买方对资产成熟度的偏好。并购属于一次性大额现金投入，买方青睐风险更低、具备临床后期验证甚至可快速贡献现金流的成熟资产；BD授权则是采用较低首付款博取远期期权收益，更适合布局大量早期源头创新管线，承担更高研发不确定性，从而获得高回报。 研发阶段并非决定首付款比例的唯一变量。将资产交易阶段与前文首付款数据进行对比，可以发现尽管美国BD交易当中有68%的资产处于临床前或申请临床的极早期阶段，但其平均首付款比例仍高于中国BD资产。表明研发阶段并非决定首付款占比的唯一变量，除资产成熟度之外，赛道供给者的数量、MNC对本土创新体系的信任基础、管线差异化及证据质量等同样是影响首付款水平的核心约束。 修炼内功，建立信任，或是提高首付款比例的关键。可以看出，MNC对国内管线的远期商业化潜力比较认可，愿意设置高额的远期里程碑与销售分成，提高整体交易对价；但对于国内早期资产的临床转化、差异化优势、全球商业化风险仍保持审慎态度，因此压低确定性首付款，将大部分支付义务绑定在未来的临床读出、申报上市、产品销售之后。对于中国药企而言，提高首付款占比的关键，或在于持续输出经过初步概念验证、差异化证据扎实的资产，持续积累全球临床成功案例，逐步建立MNC对中国源头创新的信任。 2.4 资产禀赋：药物范式与适应症布局中美呈现分化 对比中美作为转让方交易的药物范式，可以得出以下结论： 共性：小分子领域交易活跃。 小分子领域：从交易数量维度，小分子在中美两国BD项目中占比均超过20%；但交易金额结构分化明显，美国小分子资产交易金额占比达32%，中国仅为12%，反映美国市场存在小分子大额重磅交易的拉动。中国规模最大的小分子交易为海思科与礼来合作项目，依托小分子平台开展最多5个靶点创新药开发，总交易规模30.54亿美元。美国市场交易体量更为突出，总规模超30亿美元的小分子交易共计4起，典型案例包括GSK斥资106亿美元收购Nuvalent，获得处于FDA上市审评阶段的ROS1、ALK抑制剂两条成熟管线；默沙东67亿美元收购Terns，获取潜在BestinDisease的CML变构抑制剂TERN701。 中国资产在抗体、多肽、ADC及小核酸领域具备相对竞争优势。 抗体领域：中国对外授权的抗体药物适应症布局不再局限于肿瘤，自免、肾病、皮肤科等非肿瘤领域占比持续提升，表明国内企业逐步摆脱肿瘤单赛道依赖，肿瘤外靶点开拓与新型抗体分子设计持续获得MNC认可。剔除打包类交易，2026H1中国在抗体领域最大的交易为艾伯维与荣昌生物针对RC148（PD1/VEGF双抗）达成的合作，总交易金额56亿美元。PD1/VEGF双抗接连获得MNC垂青，彰显国内企业在双抗开发方面的全球竞争力。美国同期头部抗体交易的买方同样为艾伯维，以109亿美元收购Apogee，获得长效自免IL13单抗与IL13/TSLP双抗。无论中美，肿瘤之外的自免赛道依旧是具备高潜力的蓝海市场。 多肽领域：受石药阿斯利康185亿美元大额交易拉动，中国多肽资产交易总金额处于领先位置。美国代表性案例为渤健56亿美元收购Apellis，获取两款已实现商业化的PEG化环状多肽C3补体抑制剂SYFOVRE、EMPAVELI。 ADC领域：国内ADC交易除信达辉瑞合作之外，其余总交易规模大多在10亿美元以内，以中小体量授权为主。美国代表性交易为吉利德50亿美元收购Tubullis，获得其P5第三代ADC定点偶联平台，可实现均质DAR=8；同时其Alco5新一代连接子技术可兼容新型载荷，拓展ADC可选毒素范围，具备差异化优势。 小核酸领域：中国合计达成4项小核酸BD，头部案例为瑞博生物向Madrigal授权6款针对MASH的临床前siRNA管线，总交易金额44亿美元，体现MASH领域龙头企业对国内小核酸源头创新能力的认可。美国2026H1仅发生一起小核酸交易，买方同样为Madrigal，与Arrowhead合作开发PNPLA3 siRNA用于MASH，分子处于临床I期，总交易规模10亿美元。 美国资产在AI制药、细胞治疗等前沿创新技术领域具备显著的全球领先优势。 AI制药领域：AI药物研发平台交易体量普遍集中在30亿美元以内。2026H1美国市场共计达成10项AI制药相关交易，落地场景聚焦基因药物、小核酸、难成药靶点小分子等前沿创新赛道，充分体现美国AI制药产业生态成熟、技术落地活跃、产业转化能力突出的核心优势。国内同期仅达成3项AI制药交易，且全部由英矽智能独家完成，头部企业技术优势显著，但整体AI制药产业进程仍有待追赶。 细胞治疗领域：美国重磅并购交易密集落地，代表性交易包括吉利德以78亿美元收购Arcellx，获取其成熟的BCMA CAR-T细胞治疗管线；礼来以70亿美元收购Kelonia，重点布局极具创新性的in vivo CAR-T等前沿技术管线，持续巩固自身在细胞治疗领域的创新布局。相较之下，国内细胞治疗领域缺乏大额跨境BD及并购交易，前沿细胞治疗技术仍有较大提升空间。 美国创新药资产适应症分布更加分散，中国则相对集中。对比中美创新药资产作为转让方交易的管线适应症，可以看到中美资产均高度集中于肿瘤领域，按事件数，中美肿瘤适应症分别占其交易总数的37%、32%；按交易总额，则分别占40%、38%。对比而言，美国创新药管线在各适应症上的分布更加分散均衡，在中枢神经、肾病、罕见病、过敏等领域均有一定数量交易落地；而中国资产除肿瘤、自免、代谢疾病外，其余适应症的交易量占比普遍偏低，管线输出适应症相对集中，非肿瘤多赛道均衡产出高价值BD资产的能力仍有待提升。 3. 重磅交易解析：不同交易模式对应买方差异化战略选择 全球创新药大额交易呈现清晰的三类模式。收购成熟资产以快速获取近商业化产品；并购前沿技术平台布局下一代创新范式；多管线打包双向授权实现资产全球化流转。 MNC交易风格呈现分化趋势。具体到全球主要跨国药企，2026H1在中美共达成1716.22亿美元交易总额，其中中国交易总额739.75亿美元，占比43%；美国交易总额976.47亿美元，占比57%。MNC交易风格有所分化：1）一类偏向于买成熟、偏后期的资产，可直接贡献商业化收入。如赛诺菲引进中国生物制药已在国内获批的FIC JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼（15.3亿美元）；吉利德收购Arcellx获得BCMA CAR-T（78亿美元）；GSK收购Nuvalent锁定精准肿瘤小分子药物（106亿美元）。2）另一类则倾向于布局极早期、平台型资产，押注技术范式，以礼来最为典型。2026H1礼来在中美共交易15笔，总潜在交易金额达422亿美元，均居全球MNC之首，除Kelonia（70亿美元）、Orna（24亿美元）两笔in vivo CAR-T技术平台外，还连续布局RNA外显子编辑公司Ascidian（19亿美元）、可编程重组酶公司Seamless（11.2亿美元）、TCR-抗原表位解码公司Repertoire（19.2亿美元）等前沿方向。诺华（Orionis分子胶、Antares/Unnatural双AI平台）、诺和诺德（Vivtex生物制剂口服递送）、默沙东（Infinimmune人源免疫库+AI抗体工程）同样布局前沿新兴方向。 3.1 成熟资产：获取近商业化品种，缩短落地周期3.1.1 GSK以106亿美元收购Nuvalent，获得临近上市创新品种 GSK以总对价106亿美元全现金收购Nuvalent，相对前收盘价溢价40%，相对30日成交量加权均价溢价26%。 Nuvalent两款药物处于FDA上市审评阶段。ALK及ROS1突变分别占NSCLC驱动基因突变的4%、2%，虽然占比相对较小，但病人相对年轻，需要长期用药，目前已上市的ALK-TKI药物2025年合计销售额超30亿美元，且现有疗法存在未被满足的需求，具有较大的市场潜力。Nuvalent两大核心候选药物为neladalkib（奈拉达替尼，ALK抑制剂）与zidesamtinib（齐德桑替尼，ROS1抑制剂），两款均获FDA突破性疗法、孤儿药资格，目前二者处于FDA上市审评阶段：zidesamtinib经治ROS1阳性NSCLC的PDUFA为2026年9月18日，neladalkib经治ALK阳性NSCLC的PDUFA为2026年11月27日，一线适应症还在开展III期临床试验。临床数据显示两款药物血脑屏障穿透良好，可覆盖多种耐药突变，缓解持续时间亮眼；核心差异化是TRK‑sparing（不抑制TRKB），规避现有药物常见的认知异常、体重增加、神经病变等脱靶副作用。二者定位潜在同类最优，瞄准ALK+、ROS1+非小细胞肺癌，具备重磅炸弹药物潜力。 收购有望补齐GSK肺癌管线，对冲专利悬崖。在协同上，1）GSK在肺癌管线此前缺乏小分子靶向药，本次收购将补齐精准靶向板块；2）Nuvalent两款TKI将依托GSK全球商业化网络完成药物上市推广，上市后有望对冲未来HIV抑制剂多替拉韦专利到期带来的收入压力。 3.1.2 吉利德以78亿美元收购Arcellx，补强BCMA CAR-T商业化管线 吉利德完成对CAR-T公司Arcellx的收购。吉利德科学完成对细胞治疗企业Arcellx总对价约78亿美元收购，本次交易建立在其旗下Kite与Arcellx已有的anitocel全球合作基础之上，交易对价包含每股115美元现金，外加每股5美元不可转让的或有价值权（CVR），触发条件为anitocel自上市至2029年末全球累计净销售额达到60亿美元。收购完成后吉利德完整获得anitocel及DDomain技术平台全部权益，消除原有合作框架下的利润分成、里程碑与特许权使用费义务，依托Kite成熟的CART生产体系、全球授权治疗中心（ATC）网络与商业化能力，加快产品开发决策、放大资产长期商业价值，同时也将DDomain底层技术纳入吉利德肿瘤管线储备，为后续更多细胞治疗项目提供技术底座。 Arcellx的anito-cel具备优异的疗效和安全性，BLA已获FDA受理。核心资产anitocel是靶向BCMA的新一代自体CART，关键性II期iMMagine1研究显示，在经多线治疗的复发难治多发性骨髓瘤（RRMM）患者中，IRC评估客观缓解率达96%，sCR/CR完全缓解率74%，95%可评估患者实现10⁻⁵灵敏度下MRD阴性，12个月PFS率82.1%，安全性表现差异化突出，在超过150例给药受试者中未观察到迟发性、非ICANS类神经毒性（帕金森样症状、颅神经麻痹、吉兰巴雷综合征等），CRS与ICANS整体发生率更低，不良反应整体可控可管理。该产品生物制品许可申请（BLA）已获FDA受理，PDUFA目标审评截止日为2026年12月23日，即将迎来商业化上市节点。复发难治多发性骨髓瘤（RRMM）拥有规模可观的全球治疗市场，其中二线及以上患者对应的市场规模可达120亿美元。anitocel不仅在四线以上重度难治人群展现优异疗效，同时通过iMMagine3全球III期研究向二线患者拓展适应症，有望打破现有CART适用边界，扩大CART可覆盖的骨髓瘤患者群体，进一步拉动RRMM细胞治疗整体市场扩容。若拓展顺利，anito-cel有望对冲吉利德现有肿瘤资产专利到期压力。 3.1.3 渤健以56亿美元收购Apellis，获得C3补体抑制剂核心资产 渤健于2026年3月31日宣布收购补体药物企业Apellis，交易现金对价为每股41美元，对应股权价值约56亿美元。 渤健直接获得两款商业化产品。本次收购为渤健直接带来两款已经实现商业化的C3补体抑制剂SYFOVRE与EMPAVELI。眼科药物SYFOVRE于2023年2月获FDA批准用于年龄相关性黄斑变性继发地理萎缩（GA），2025年全年收入5.87亿美元。罕见病药物EMPAVELI于2021年5月获批阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH），2025年7月新增C3肾小球病（C3G）、原发性IC‑MPGN适应症，为上述肾病领域首款获批药物，美国商业化尚处于早期放量阶段；两款产品2025年合计净收入6.89亿美元，公司预计至少至2028年二者整体收入维持中高双位数增长。 助力渤健构建肾科产品矩阵。除收入端贡献之外，本次收购的核心战略价值在于完整承接Apellis已搭建完成的美国肾科销售团队、医学事务与市场准入基础设施，为渤健自有后期管线felzartamab（菲泽妥单抗）落地奠定商业化基石，无需从零搭建肾科推广体系。Felzartamab为抗CD38单抗，多项III期临床正在推进，首个关键临床数据预计2027年读出，覆盖肾移植抗体介导排斥、IgA肾病、原发性膜性肾病等多个自身免疫肾病；叠加已上市肾病产品EMPAVELI，渤健完成在肾病治疗赛道的关键布局，打开免疫学与罕见病板块新的增长曲线。 3.2 前沿技术：布局下一代技术，抢占源头创新3.2.1 艾伯维以109亿美元收购Apogee，布局长效自免技术平台 艾伯维以109亿美元收购Apogee。2026年6月22日，艾伯维宣布将全现金收购临床阶段生物企业Apogee Therapeutics，交易对价为每股135.11美元，股权总规模109亿美元，扣除账面现金及有价证券后交易净价值约101亿美元，相对收购前交易日收盘价溢价49%。 Apogee以长效自免为主，拓展AD、哮喘等多个适应症，与艾伯维形成协同效应。Apogee核心管线以长效抗体为主，核心资产zumilokibart（APG777）为半衰期延长抗IL13抗体，在特应性皮炎II期APEX研究中展现出接近同类最优的疗效，安全性与已上市生物制剂相当，支持每12周、24周的长间隔给药，可显著降低患者注射负担；公司计划2026年下半年启动特应性皮炎III期临床试验，目标2030年获批，同时拓展哮喘、嗜酸性食管炎等多个适应症。另一重要资产APG273为zumilokibart与长效抗TSLP抗体APG333的复方制剂，针对哮喘、慢阻肺开展开发，目前处于早期临床阶段，计划2026年下半年公布临床试验方案；zumilokibart的Ib期哮喘临床已观察到呼出气一氧化氮（FeNO）的持久抑制效果，为呼吸领域开发提供临床依据。本次收购具备显著战略协同，Apogee长效炎症管线与艾伯维现有的Skyrizi、Rinvoq等免疫学资产形成高度互补，既补齐特应性皮炎领域超长效生物制剂产品，也帮助艾伯维切入空间广阔、需求未被满足的哮喘与慢阻肺呼吸赛道；艾伯维可输出自身临床开发、监管申报、全球商业化与渠道能力，加速管线推进与上市落地，管线整体具备超级重磅炸弹销售潜力，成为艾伯维2030年之后重要的业绩增长来源。 3.2.2 礼来以最高70亿美元收购Kelonia，布局in vivo CAR-T前沿平台 礼来以最高70亿美元收购Kelonia，体现对in vivo CAR-T的重视。2026年4月，礼来正式宣布收购专注于体内基因递送技术的临床阶段生物技术公司Kelonia Therapeutics，交易总对价最高可达70亿美元，其中包含32.5亿美元现金预付款，剩余部分将依据产品后续临床进展、监管获批以及商业化达成情况支付里程碑款项。本次收购是in vivo CART领域规模最大的产业并购之一，标志着MNC对in vivo CAR-T技术的重视。 Kelonia的核心壁垒为自研专有体内基因定位系统iGPS（invivo Gene Placement System）。该平台基于工程化改造的慢病毒载体实现T细胞靶向递送。平台对慢病毒天然VSVG包膜蛋白进行突变改造，消除载体固有的肝脏趋向性，同时在包膜上融合抗CD3 scFv片段；静脉给药后，载体依靠scFv特异性识别体内CD3阳性T淋巴细胞，选择性触发膜融合，将CAR编码基因直接递送至患者体内T细胞，在患者身体内部原位生成CART细胞。区别于传统体外CART需要采血、体外分离扩增、基因编辑、冻存回输的复杂流程，iGPS方案可省略体外细胞制备环节，多数情况下无需化疗清淋预处理，极大简化治疗流程，有望解决传统CART生产成本高昂、制备周期长、部分患者无法等待体外生产的行业痛点，同时平台具备模块化拓展能力，可替换不同CAR表达盒，向其他血液肿瘤、自身免疫病方向延伸管线。 早期数据显示优异的疗效和安全性。依托iGPS平台推进的核心管线KLN1010为靶向BCMA的体内CART，适应症为复发/难治性多发性骨髓瘤。在2025年ASH年会上公布的I期inMMyCAR研究早期临床数据显示，在未接受清淋预处理的受试者中，首批入组4例患者全部获得治疗缓解，且全部实现MRD阴性；安全性层面，CRS均为12级，未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），展现出初步有效性与可控的安全性。后续扩大队列数据同样观察到CART细胞在体内有效扩增，并形成记忆T细胞表型，为疗效持久性提供支撑，但目前整体仍处于I期小样本探索阶段，更大规模队列的缓解率、疗效持续时间、慢病毒体内整合带来的长期安全风险仍有待进一步验证。 本次收购补齐礼来在体内细胞治疗赛道的关键拼图。在此之前礼来已于2026年2月收购Orna Therapeutics，布局LNP递送环状RNA的非整合型体内CART路线；收购Kelonia之后，礼来同时手握两大差异化技术体系：Kelonia iGPS慢病毒属于基因组整合型递送，Orna为非整合RNA递送，形成技术对冲。一方面可以丰富肿瘤血液管线资产，切入多发性骨髓瘤等大市场；另一方面依托礼来全球临床开发、注册申报与商业化能力，加速KLN1010推进至后期临床，同时赋能iGPS平台，快速拓展更多靶点与疾病方向；也有助于降低公司对GLP1业务的业绩依赖，夯实基因与细胞治疗板块的长期竞争力。 3.2.3 默沙东以67亿美元收购Terns，引进I期数据优异的CML候选药物 默沙东以约67亿美元全现金收购Terns Pharmaceuticals，获得潜在Best-in-Disease CML变构抑制剂TERN-701。2026年3月25日，默沙东与Terns签署最终合并协议，总交易对价约67亿美元。交易对价较2026年3月24日Terns的60日成交量加权平均股价溢价约31%，较90日成交量加权平均股价溢价约42%。 Terns核心资产TERN-701在CARDINAL I期研究中展现出超越asciminib的疗效信号，默沙东将加速推进至关键性III期。TERN-701是一款高选择性、新一代口服BCR-ABL变构抑制剂，靶向CML（慢性髓性白血病）这一逾50亿美元市场。在2025年ASH年会公布的CARDINAL I/II期数据（以3L+难治性患者为主，其中38%既往接受过asciminib且75%因疗效不足停药）中，非T315I慢性期CML患者24周MMR（主要分子学反应）达成率在全剂量组达64%，在≥320 mg QD剂量组高达75%，DMR（深度分子学反应）达成率分别为29%和36%；横向对比而言，asciminib I期研究24周MMR达成率仅24%、III期ASCEMBL为25.5%。安全性方面，未观察到剂量限制性毒性，≥3级TEAE均低于10%，无胰腺毒性及临床显著血压变化，87%患者仍在治疗中。公司预计2026年底至2027年初启动2L+关键性III期试验，并在其后6-12个月内启动一线III期。默沙东作为肿瘤领域巨头，其全球开发与商业化能力有望显著加速TERN-701从临床后期到上市的进程。 3.3 多管线打包交易：双向权益互换，开展全球化联合开发 2026H1，中国创新药对外授权的大额交易出现明显变化，从单一分子转向多管线组合与技术平台的锁定，对外授权TOP3交易均为百亿级多管线打包交易，包括石药与阿斯利康、恒瑞与BMS、信达与辉瑞，合计潜在总额达442亿美元，彰显MNC对中国药企整体研发实力的认可。3.3.1 石药与阿斯利康：185亿美元长效多肽平台对外授权合作 石药与阿斯利康达成总交易额最高185亿美元的全球战略合作。2026年1月30日，石药集团与阿斯利康达成全球战略合作，潜在交易总额高达185亿美元，包括首付款12亿美元、潜在研发里程碑付款35亿美元、潜在销售里程碑付款138亿美元，成为2026年上半年全球医药交易总金额的TOP1。首付占比约6.5%，略高于2026H1中国创新药资产BD首付款平均占比6%。 交易标的共8个，围绕石药集团缓释给药技术及多肽AI发现平台展开。交易标的为利用石药集团专有的缓释给药技术平台和多肽药物AI发现平台，开发创新长效多肽药物，包括每月一次注射用体重管理产品组合的除大中华区外的全球独家权利，包括SYH2082（长效GLP1R/GIPR激动剂，交易时正推进至I期临床），以及3个处于临床前阶段、具备不同作用机制的研发项目；同时，双方还依托该平台就另外4个新增项目开展合作。对阿斯利康而言，在全球肥胖症及代谢疾病市场爆发式增长的背景下，阿斯利康通过该交易一次性获得8个长效多肽项目，快速补齐其在GLP-1/GIP双靶点及下一代代谢药物领域的管线短板，与礼来、诺和诺德形成正面竞争。对石药而言，12亿美元首付款反映出MNC对中国源头创新能力的认可度和支付意愿已显著提升。3.3.2 恒瑞与BMS：152亿美元双向资产授权及共同开发合作 恒瑞与BMS达成潜在总交易额152亿美元的双向授权合作。5月12日，恒瑞宣布与BMS达成全球战略合作及许可协议，潜在总交易金额可达约152亿美元，其中首付款6亿美元、第一笔周年付款1.75亿美元、第二笔有条件的2028年周年付款1.75亿美元，即近期确定性现金合计高达9.5亿美元。交易核心内容为共同推进13款涵盖肿瘤学、血液学及免疫学的早期项目，在结构上呈现“双向授权”特征，包含4项恒瑞肿瘤学及血液学项目、4项BMS免疫学项目，以及双方依托恒瑞研发引擎与多元创新技术平台共同研发的5项创新项目，均尚未进入临床研究阶段。BMS获得恒瑞原研项目及共同研发项目除大中华区以外的全球独家权利，恒瑞获得BMS原研项目在大中华区的独家权利。同时，恒瑞拥有共同开发特定项目的选择权，并有机会与BMS在全球范围内共同开展特定的商业化活动。 双向授权开启中美头部药企合作新模式。本次交易不同于以往中国药企单向输出资产，而是实现了中美头部药企的管线互换，中国药企的战略地位提升明显；恒瑞不仅保留共同开发决策权，还可参与全球商业化活动，绑定更加深度；13个项目中的5个为双方共同研发的全新项目，表明BMS对恒瑞研发平台的认可。 3.3.3 信达与辉瑞：105亿美元多管线全球许可与联合开发合作 信达与辉瑞达成总交易额105亿美元的全球战略许可及合作。5月29日，信达宣布与辉瑞就12个具有突破性潜力的肿瘤早期及源头创新研发项目签署全球战略许可及合作协议，交易总额105亿美元，包括首付款6.5亿美元，研发、监管及商业化里程碑付款最高可达98.5亿美元。对于每一款获批上市的项目，信达将获得最高双位数比例的销售分成。 co-co合作模式凸显中国药企全球话语权提升。合作涵盖12个肿瘤产品，包括8个信达的早期管线及4个由辉瑞提议的全新项目，资产组合覆盖多款具有新型差异化载荷的ADC，及具备差异化免疫调节特性和独特结构设计的多抗。交易在结构上分为三类：1）4个项目为信达与辉瑞在全球范围内共同开发，并共同承担开发成本，双方将在美国及欧洲就其共同商业化，并共享利润，同时信达保留大中华区的权利；2）4个项目为信达授予辉瑞大中华区以外的独家许可权，辉瑞承担大部分开发成本；3）4个项目为信达授予辉瑞全球独家许可权，辉瑞承担全球开发成本。本次交易中4个项目采取共同开发及共同商业化，以利润分成代替传统的销售提成，信达可最大程度保留其管线价值，标志着中国药企在全球交易中的话语权逐步提升；同时，信达在一年之内连续完成两笔数十亿美元级别交易，验证其BD能力的可复制性和研发管线的持续产出能力。 4.风险提示 交易落地不及预期；临床研发失败风险。 END 以上内容节选自国泰海通政策和产业研究院已发布的报告： 《交易结构分化，模式格局演进——2026H1中美创新药转让交易对比》 报告发布时间：2026年9月8日 报告作者： 张   拓(分析师)，登记编号：S0880523090003 丁   丹(分析师)，登记编号：S0880514030001 如需获取全文，请联系国泰海通政策和产业研究院、国泰海通对口机构销售。 法律声明 重要提示 本订阅号所载内容仅面向国泰海通证券研究服务签约客户。因本资料暂时无法设置访问限制，根据《证券期货投资者适当性管理办法》的要求，若您并非国泰海通证券研究服务签约客户，为保证服务质量、控制投资风险，还请取消关注，请勿订阅、接收或使用本订阅号中的任何信息。我们对由此给您造成的不便表示诚挚歉意，非常感谢您的理解与配合！如有任何疑问，敬请按照文末联系方式与我们联系。 法律声明 本公众订阅号为国泰海通证券股份有限公司(以下简称“国泰海通证券”) 政策和产业研究院依法设立、独立运营的唯一官方订阅号。其他机构或个人在微信平台上以国泰海通证券政策和产业研究院名义注册的，或含有与国泰海通证券政策和产业研究院品牌名称相关信息的其他订阅号均不是国泰海通证券政策和产业研究院官方订阅号。 本订阅号不是国泰海通证券研究报告发布平台，本订阅号所载内容均来自于国泰海通证券政策和产业研究院已正式发布的研究报告，如需了解详细的证券研究信息，请具体参见国泰海通证券政策和产业研究院发布的完整报告。 在任何情况下，本订阅号的内容不构成对任何人的投资建议，国泰海通证券也不对任何人因使用本订阅号所载任何内容所引致的任何损失负任何责任。 本订阅号所载内容版权仅为国泰海通证券所有，国泰海通证券对本订阅号保留一切法律权利。订阅人对本订阅号发布的所有内容(包括文字、影像等)进行复制、转载的，需注明出处为“国泰海通研究”，且不得对本订阅号所载内容进行任何有悖原意的引用、删节和修改。 国泰海通政策和产业研究院 国泰海通政策和产业研究院立足国家战略全局与全球竞争格局，对外致力于打造具有行业引领力与重要影响力的高端智库，面向政府、企业与机构投资者，提供前瞻性政策研判、深度产业洞察与国别研究支撑，服务国家治理现代化与产业体系升级，支撑高质量发展与高水平对外开放；对内强化“投研—投资—投行”协同联动，强化研究引领与业务赋能，推动研究成果向公司综合服务能力与协同优势高效转化，巩固拓宽公司市场竞争护城河。

据 Insight 数据库「全球新药」模块，本周（9 月 13 日—9 月 19 日）全球共有 103 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 3 款首次获批上市，5 款首次申报上市，8 款首次登记 III 期临床，28 款首次登记 I 期临床。 下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 *数据说明：本期周报数据采集时间：2026-9-19 15:30。因 Insight 数据库持续高速更新，不同时段检索结果可能存在时效性差异，请以最新查询为准。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 26 款药物在该地区范围发生研发阶段推进，包括 3 款首次在境外获批上市，3 款首次在境外申报上市，11 款首次在境外登记 I 期临床。    获批上市 据 Insight 数据库显示，本周共有 39 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批，其中 33 条发生在日本、5 条发生在美国、1 条发生于欧盟。 本周 FDA 与 EMA 批准的新药/新适应症 截图来自：Insight 数据库网页版 1、首个！创新基因疗法获美国 FDA 批准上市 当地时间 9 月 17 日，美国 FDA 宣布批准 Ultragenyx 公司基因疗法 Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf）在美国上市，这是首个用于治疗 ⅢA 型黏多糖贮积症（MPS IIIA，又称 Sanfilippo 综合征 A 型）儿科患者的疗法。此前，Fayuvi 曾被授予孤儿药资格、快速通道资格和突破性疗法认定。 截图来源：FDA 官网 MPS IIIA 是一种罕见的遗传性疾病，会逐渐损害大脑和神经系统，导致儿童随着时间推移丧失认知、语言和其他发育能力。直至今日，治疗方法仅限于控制症状，尚无经 FDA 批准的旨在改变该疾病根本进程的疗法。 Fayuvi 是一种一次性静脉注射基因疗法，它利用经过改造的非传染性病毒 AAV9（腺相关病毒 9 型）将 SGSH 基因的有效拷贝导入患者细胞，从而使人体细胞能够产生在 MPS IIIA 患者体内缺失或不足的硫酸酰胺酶，进而使硫酸乙酰肝素能够在溶酶体中被正常分解，并减少其在全身和大脑中的有害积累。  Fayuvi 的安全性和有效性在一项针对 MPS IIIA 儿科患者的开放标签、单臂、多中心临床试验中进行了评估。该研究测量了 2 至 5 岁患者认知评分的平均变化。 与未经治疗的历史对照队列相比，接受 Fayuvi 治疗的患者维持或改善了认知功能.在这一关键的发育阶段，这与预期的疾病自然进展（停滞和衰退）形成了显著差异。 在多项临床研究中接受单次静脉输注的儿科患者中对 Fayuvi 的安全性进行了评估。在超过 5% 的患者中报告的最常见不良反应包括肝酶（AST）升高、恶心和呕吐、发热、食欲减退、白细胞和血小板计数降低以及淀粉酶升高。重要的安全警告包括血栓性微血管病（TMA）风险。与其他基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法一样，插入的遗传物质有可能长期整合到基因组中，并有可能导致肿瘤发生。 Fayuvi 应在具备处理输注反应能力的医疗机构中给药。所有患者在输注前一天开始接受皮质类固醇治疗，并在输注后至少持续治疗八周。 2、拜耳：「非奈利酮」在美国获批重磅新适应症 9 月 17 日，拜耳宣布，美国 FDA 已批准 Kerendia™（非奈利酮）上市，用于治疗伴有 1 型糖尿病（T1D）的慢性肾脏病（CKD）成人患者。新闻稿显示，这是 30 多年来首个获得 FDA 批准用于该适应症的药物。 来源：拜耳官网 在美国，约 30% 的 1 型糖尿病患者会发展为慢性肾脏病，从而增加肾衰竭和心血管事件的风险。即使接受推荐的血糖和血压控制治疗，许多患者仍然面临肾脏疾病进展和心血管并发症的风险。 非奈利酮是拜耳开发的 first-in-class 非甾体选择性盐皮质激素受体（MR）拮抗剂。2026 年 5 月，非奈利酮治疗 T1D 相关 CKD 的补充新药申请获得 FDA 授予的优先审评资格。 此次 FDA 的批准基于 III 期 FINE-ONE 研究的积极数据。这些发现也得到了针对 2 型糖尿病（T2D）相关慢性肾脏病（CKD）患者的 III 期 FIDELIO-DKD 和 FIGARO-DKD 研究的汇总分析的支持。结果显示，超过 80% 的非奈利酮肾脏获益可归因于尿白蛋白/肌酐比值（UACR）的降低。 Insight 数据库显示，非奈利酮最早于 2021 年 7 月在美国获批上市，用于治疗 2 型糖尿病相关 CKD，2025 年 7 月获批用于治疗左心室射血分数（LVEF）≥40% 的有症状慢性心力衰竭成人患者，目前又获批用于治疗 1 型糖尿病相关 CKD 成人患者。 在国内，非奈利酮已经获批用于 2 型糖尿病相关 CKD，以及用于 LVEF≥40% 的心力衰竭。另外，非奈利酮用于非糖尿病相关慢性肾病的上市申请已经获 CDE 受理。 根据 Insight 数据库，非奈利酮 2025 年全球销售额达 9.38 亿美元，同比增长 87.9%。2026 年上半年，该产品在全球大卖 6.03 亿欧元（约合 7.02 亿美元，+83.5%），全年有望跻身重磅炸弹行列。    申报上市 1、武田：60 亿美元引进！重磅新药在美国申报上市 当地时间 9 月 14 日，武田宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其用于治疗中重度斑块状银屑病成人患者的药物 Zasocitinib（TAK-279）的新药申请（NDA），并给予优先审评资格。PDUFA 生效日期是 2027 年第一季度。 截图来源：企业官网 Zasocitinib 最先由 Nimbus Therapeutics 和 AI 制药公司薛定谔共同开发，是一种在研的新一代高选择性强效口服酪氨酸激酶 2（TYK2）抑制剂。2022 年，武田以首付款 40 亿美元、最高 60 亿美元的金额从 Nimbus 公司收购了这款药物。 此次 NDA 主要是基于关键的全球 III 期临床试验 LATITUDE PsO 3001（登记号：NCT06088043）和 3002（登记号：NCT06108544）研究的积极结果，其中所有主要终点和排名靠前的次要终点均已达到。该申请还得到了来自 LATITUDE PsO 3003 (登记号：NCT06550076）数据支持，这是一项开放标签研究旨在评估 Zasocitinib 的长期安全性、耐受性和疗效。 Zasocitinib 的研究结果表明： 在皮肤清除和症状缓解的多个指标上，统计学意义显著且临床意义显著的改善，约 70% 的患者在第 16 周达到皮肤完全清除或几乎完全清除（sPGA 0/1）。 对于大多数患者而言，皮肤病变能够迅速且持久地清除，最早在第 4 周即可观察到病变清除，并在第 24 周逐渐改善，并在第 52 周进一步改善。 在难以治疗和影响较大的部位，例如头皮、指甲、手掌和脚底，皮肤清除率较高，这可能导致患者生活质量下降。 Zasocitinib 总体耐受性良好，安全性与既往研究结果一致。未发现新的安全性信号。 此外，欧洲药品管理局（EMA）也已受理武田制药提交的 Zasocitinib 新上市许可申请（MAA），启动了该药用于治疗中重度斑块状银屑病的审查流程。武田制药计划向全球监管机构提交更多用于治疗斑块状银屑病的申请，以便将 Zasocitinib 带给世界各地的银屑病患者。 Insight 数据库显示，目前全球仅有 BMS 的氘可来昔替尼一款 TYK2 抑制剂上市，获批适应症包括斑块状银屑病、脓疱性银屑病、红皮病型银屑病和银屑病关节炎。Zasocitinib 此次申报上市，有望成为全球第二款 TKY2 抑制剂。 2、阿斯利康：每两周一次长效疗法在美国申报上市 9 月 18 日，阿斯利康宣布，旗下罕见病药物公司 Alexion 的 Efzimfotase alfa 注射液上市申请获得美国 FDA 受理，并被授予其优先审评资格，用于治疗 2 岁及以上低磷酸酯酶症（HPP）患者的治疗。今年 8 月，该药在中国的上市申请已获得 CDE 受理，并被纳入优先审评。 新闻稿指出，如果获得批准，Efzimfotase alfa 将成为首个能够有效治疗骨骼异常和功能障碍的药物，且不受疾病发病时间的限制，并可采用便捷的双周给药方案。 截图来自：阿斯利康官网 低磷酸血症 (HPP) 是一种罕见的慢性遗传性代谢疾病，由碱性磷酸酶 (ALP) 活性不足引起，其特征是骨矿化缺陷、钙磷调节受损以及功能障碍，例如肌肉无力、神经系统症状、全身疲劳和疼痛。 此前，阿斯利康开发的 HPP 药物 Strensiq（asfotase alfa）已获批上市。该药的常用方案为 2 mg/kg、每周 3 次，或 1 mg/kg、每周 6 次给药。2025 年，该药全球销售额达到 16.78 亿美元，同比增长 18%。 依赛弗酶 α 注射液（Efzimfotase alfa，研发代号：ALXN1850）是阿斯利康开发的下一代长效酶替代疗法 (ERT)，每两周给药一次，用于补充导致 HPP 根本原因的碱性磷酸酶活性不足。与 Strensiq 相比，Efzimfotase alfa 旨在提供更小的注射量和更少的给药频率，并弥补更广泛的 HPP 患者群体在护理方面的关键差距。 本次在美国的上市申请是基于依赛弗酶 α 注射液 III 期临床试验项目的结果。该项目包含三项试验，分别为：MULBERRY 试验、CHESTNUT 试验、HICKORY 试验。 MULBERRY 是一项全球 III 期随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，旨在评估依赛弗酶 α 注射液对既往未接受过 Strensiq 治疗的低磷酸酯酶症儿科患者（2 至 <12 岁）的疗效和安全性。该试验招募了来自北美、南美、欧洲和亚洲 14 个国家的 29 名患者。 研究结果显示，接受依赛弗酶 α 注射液治疗的患者在第 25 周观察到的 RGI-C 评分中位数为 1.67，而安慰剂组为 0，中位数差异为 1.67（95% 置信区间 [CI]：0.66，2.00；p=0.0003）。 该研究还达到骨健康方面的关键次要终点。通过佝偻病严重程度评分（RSS）评估，依赛弗酶 α 注射液在第 25 周显示出具有统计学意义的改善，观察到的评分中位数为-1.00，安慰剂组为 0，中位数差异为-1.00（95% 置信区间 [CI]：-2.00，-0.33；p=0.0008）。 此外，依赛弗酶 α 注射液在第 25 周身体功能和生活质量相关次要终点方面也显示出改善。与安慰剂相比，儿科结局数据收集工具（PODCI）总体功能标准化评分的中位差具有名义统计学意义，为 9.0（95% 置信区间 [CI]：1.0，22.0；名义 p=0.0234）；六分钟步行试验（6 MWT）亦显示出具有临床意义的改善，中位差为 34.5 米（95% 置信区间 [CI]：-27.0，120.0；名义 p=0.4785）。 CHESTNUT 是一项全球 III 期随机、开放标签、活性对照、多中心试验，旨在评估依赛弗酶 α 注射液在患有低磷酸酯酶症的儿科患者（2 至 <12 岁）中的安全性和耐受性，这些患者在研究开始前至少 6 个月已接受每周 6 mg/kg 的 Strensiq治疗。该试验在全球 7 个国家招募了 43 名患者。 CHESTNUT 试验表明，由 asfotase alfa 转换至依赛弗酶 α 注射液治疗的儿科患者表现出了良好的安全性和耐受性，并维持了治疗效果。 HICKORY 是一项全球性 III 期随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验，旨在评估依赛弗酶 α 注射液在既往未接受过 Strensiq 治疗的低磷酸酯酶症青少年（12 岁至 <18 岁）和成人患者中的疗效和安全性。该试验共纳入来自北美、南美、欧洲、亚洲和澳大利亚 17 个国家的 124 名患者。 HICKORY 随机、安慰剂对照试验显示，在初治青少年和成人患者中，依赛弗酶 α 注射液在主要终点指标上取得了数值上的改善，但未达到统计学意义；结果表明，在预先设定的儿童期起病的低磷酸酯酶症青少年和成人亚组中，依赛弗酶 α 注射液具有临床意义的获益。 总体而言，Efzimfotase alfa 在上述三项 III 期临床试验中均表现出良好的安全性，且耐受性普遍良好。    临床动态 由国际肺癌研究协会（IASLC）主办的 2026 年世界肺癌大会（WCLC）于当地时间 9 月 12 日至 15 日在韩国首尔召开，国内外药企在此期间展示多项重磅临床结果，Insight 节选部分向读者分享。 1、第一三共/阿斯利康：Enhertu 公布一项 III 期临床结果，HER2 突变非鳞 NSCLC 一线治疗 本次大会上，第一三共和阿斯利康公布了 Enhertu（德曲妥珠单抗）作为一线治疗方案用于不可切除的局部晚期或转移性 HER2 突变型非鳞状非小细胞肺癌 (NSCLC) 的 III 期试验 DESTINY-Lung04 的积极结果。 截图来源：企业官网 DESTINY-Lung04 是一项全球性、随机、开放标签的 III 期临床试验，旨在评估 Enhertu（5.4 mg/kg）与标准治疗（铂类-培美曲塞双药化疗联合帕博利珠单抗）相比，在携带 HER2 19 或 20 号外显子突变的不可切除的局部晚期或转移性非鳞状 NSCLC 患者中的疗效和安全性。 在 DESTINY-Lung04 研究中，患者按 1:1 的比例随机分组，分别接受 Enhertu 或标准治疗。随机分组按吸烟史和是否存在脑转移或既往脑转移进行分层。研究的主要终点是由 BICR 评估的 PFS。次要终点包括总生存期 (OS)、研究者评估的 PFS、由 BICR 和研究者评估的总缓解率和缓解持续时间、药代动力学和安全性。 本次大会上，DESTINY-Lung04 试验的具体结果被公布。 数据显示，在 PFS 这一主要终点中，与帕博利珠单抗联合化疗相比，Enhertu 单药治疗显著降低了疾病进展或死亡风险 37.0%（风险比=0.63；p<0.0001）。经 BICR 评估， Enhertu 组的中位 PFS 为 14.3 个月，而帕博利珠单抗联合化疗组为 8.3 个月。 在关键亚组中， Enhertu 均显示出良好的 PFS 趋势，这些亚组包括预先设定的分层因素，例如脑转移、肝转移、吸烟状况、HER2 突变状态（19 号外显子或 20 号外显子）以及新发或复发性疾病。 Enhertu 的客观缓解率 (ORR)为 70.0%，而帕博利珠单抗联合化疗的 ORR 为 44.5%。Enhertu 的中位缓解持续时间 (DoR)为 13.4 个月，而帕博利珠单抗联合化疗的中位缓解持续时间为 9.7 个月。 阿斯利康新闻稿指出，DESTINY-Lung04 是首个 III 期临床试验，证实 Enhertu 在 HER2 突变型晚期非小细胞肺癌患者中，其无进展生存期优于全球一线标准疗法。这些结果进一步证实了 Enhertu 作为 HER2 突变患者重要治疗方案的有效性。 此外，在本次分析时，OS 数据成熟度为 46.9%，未进行正式的假设检验。虽然未观察到 OS 获益，但各组间后续治疗模式的差异和不平衡可能限制了对该结果的解读。 在 DESTINY-Lung04 中观察到的 Enhertu 安全性特征与其已知特征基本一致，未发现新的安全问题。 2、GSK：进军一线！ROS1 抑制剂公布最新临床结果 本次大会，GSK 在全体大会（Presidential Symposium）上以口头报告的形式重磅发布了 Zidesamtinib 用于既往未接受过 TKI 治疗的晚期或转移性 ROS1 阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的 ARROS-1 试验的疗效与安全性。 来源：WCLC 2026 Zidesamtinib 是 GSK 106 亿美元收购 Nuvalent 囊获的一款下一代 ROS1 抑制剂，其设计旨在结合高靶向选择性、广泛覆盖 ROS1 耐药突变，以及血脑屏障穿透性，从而有效治疗脑部疾病。 今年 7 月，GSK 宣布美国 FDA 已批准 Zidesamtinib 用于治疗既往接受过 ROS1 激酶抑制剂治疗的局部晚期或转移性 ROS1 阳性 NSCLC 成人患者，成为旗下首个获批的肺癌新药。目前，GSK 正进一步推动该药向既往未接受过 TKI 治疗的一线患者群体拓展。 ARROS-1 试验是一项全球性、单臂、首次人体 I/II 期临床试验 (登记号：NCT05118789)，纳入了既往未接受过 TKI 治疗的局部晚期或转移性 ROS1 阳性 NSCLC 患者，允许最多接受过一线化疗和/或免疫治疗。研究终点包括由独立中心审查委员会 (BICR) 评估的客观缓解率 (ORR，RECIST 1.1)、缓解持续时间 (DOR)、无进展生存期 (PFS)、颅内 ORR (IC-ORR) 等。 本次 WCLC 大会公布的疗效分析主要纳入的是在 2025 年 6 月 15 日前开始接受每日一次 100 mg Zidesamtinib 治疗的、既往未接受过 TKI 治疗且经 BICR 确认存在可测量病灶的患者。 截至 2026 年 4 月 16 日，共有 183 例 ROS1 阳性 NSCLC 患者既往未接受过 TKI 治疗。在可评估疗效的既往未接受过 TKI 治疗的患者（n=94）中，27% 的患者既往接受过化疗，17% 的患者既往接受过免疫治疗，17% 的患者经 BICR 确认存在基线中枢神经系统转移。 结果显示，Zidesamtinib 治疗的 ORR 为 93%（87/94），9 个月缓解持续时间（DOR）为 94%，12 个月 DOR 为 86%。  在颅内疗效方面，IC-ORR 为 100%（10/10；IC-CR 率为 70%），9 个月 IC-DOR 率为 100%，12 个月 IC-DOR 率为 78%。 安全性方面，≥15% 的患者（N=532）出现治疗相关不良事件 (TRAE)，包括外周水肿、体重增加、血肌酸磷酸激酶升高、味觉障碍和天冬氨酸氨基转移酶升高。TRAE 导致 11% 的患者剂量减少，1% 的患者停药。 研究者得出结论，在 ARROS-1 研究中，Zidesamtinib 在既往未接受过 TKI 治疗的 ROS1 阳性 NSCLC  患者中显示出具有临床意义的疗效，其安全性与既往报道一致，剂量减少和停药率较低。这些数据支持继续研究 Zidesamtinib 在早期治疗中的应用。 3、荣昌生物：PD-1/VEGF 双抗一线数据惊艳亮相 WCLC 9 月 15 日，荣昌生物与艾伯维联合开发的 PD-1/VEGF 双抗 RC148（ABBV1480）一线治疗鳞状和非鳞状非小细胞肺癌的 II 期临床数据（RC148-C002，NCT06883630）以口头报告形式在世界肺癌大会（WCLC）大会惊艳亮相。 RC148（ABBV1480）是荣昌生物自主研发的一款差异化设计的四价 PD-1/VEGF 双特异性抗体。2026 年 1 月，艾伯维引进了 RC148（ABBV1480）在大中华区以外的全球开发、生产和商业化权益，交易总额为 56 亿美元，包括 6.5 亿美元的首付款，以及最高达 49.5 亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款。 RC148-C002 是一项在中国开展的多中心、开放性 II 期临床试验，旨在评价 RC148（ABBV1480）联合化疗用于一线治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的有效性、安全性、药代动力学特征。 截至 2026 年 6 月 22 日，该研究共入组了 61 例鳞状非小细胞肺癌患者和 60 例非鳞状非小细胞肺癌患者。结果显示，RC148（ABBV1480）联合化疗显示出了明确临床疗效和良好安全性。 在队列 1（鳞状非小细胞肺癌）中，中位随访 11.7 个月，RC148（ABBV1480）10mg/kg 组的 ORR 为 90.0%，确认的 ORR（cORR）为 76.7%；中位 PFS 为 11.8 个月，中位 DoR 和 OS尚未达到。值得一提的是，PD-L1 阴性（TPS<1%）患者 ORR 高达 93.3%，确认的 ORR 为 86.7%；年龄亚组分析显示，≥65 岁患者的 ORR 为 90.0%，确认的 ORR 为 85.0%，表明该方案疗效不受年龄限制，各年龄人群均获得深度且一致的肿瘤缓解。  在队列 2（非鳞状非小细胞肺癌）中，中位随访 12.3 个月，RC148（ABBV1480）10mg/kg 组的 ORR 为 76%，确认的 ORR 为 72.4%；中位 DoR 尚不成熟，中位 PFS 为 11.1 个月，中位 OS 尚未达到。亚组分析显示，PD-L1 阴性（TPS<1%）患者的 ORR 为 71.4%，确认的 ORR 为 64.3%；年龄亚组中，≥65 岁患者 ORR 为 100%，确认的 ORR 为 92.9%，表明该方案疗效在非鳞状非小细胞肺癌中同样不受年龄限制。 安全性方面，两个队列的 10mg/kg 剂量组均未发生 ≥3 级出血事件；常见治疗相关不良事件（TRAEs）主要为 1-2 级。 艾伯维肿瘤研发高管表示，这一临床结果相当亮眼，不局限于 PD-L1 表达分层，RC148（ABBV1480）在鳞状非小细胞肺癌、非鳞状非小细胞肺癌人群均展现出良好的抗肿瘤活性。安全性方面，10 mg/kg 组未发生 3 级及以上出血事件，进一步支持了 RC148（ABBV1480）后续的 III 期临床开发。 4、映恩生物/BioNTech：B7-H3 ADC 又一项积极结果出炉 在韩国首尔举行的世界肺癌大会（WCLC）上，映恩生物与 BioNTech 以 Late-Breaking Oral 的形式，首次公布了 B7-H3 ADC Elfetabart Drozuntecan(以下简称 elfe-D) 联合 PD-L1×VEGF-A 双抗 Pumitamig 治疗晚期或转移性肺癌患者的全球临床研究数据。这是全球首个披露 ADC 联合 PD-(L)1×VEGF 双抗在肺癌中的临床数据，并成功入选本届 WCLC Press Program(WCLC 官方新闻发布计划)，引起业界的高度关注。 Adam Schoenfeld 教授作口头报告 图片来源：2026 WCLC 现场拍摄 Elfe-D(DB-1311/BNT324) 是映恩生物研发的一款靶向免疫检查点蛋白 B7-H3 的新一代 ADC 候选药物，该药以拓扑异构酶 I 抑制剂为载荷，具有可裂解连接子，药物抗体比（DAR）约为 6。BioNTech 拥有 elfe-D 的海外权益。2026 年 5 月，映恩生物行使独家选择权，参与分摊 elfe-D 在美国地区的研发成本，并共享该药物商业化运营产生的盈亏收益。 Pumitamig（BNT327/PM8002）是一款在研的 PD-L1×VEGF-A 双抗，目前由 BioNTech 与 BMS 在全球范围内进行联合开发与共同商业化。 本次在 WCLC 大会上公布的是一项正在开展的全球Ⅰb/Ⅱ期临床试验（BNT324-01），旨在评估 elfe-D 联合 pumitamig 治疗晚期或转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 或小细胞肺癌 (SCLC) 患者的疗效与安全性。研究主要终点是安全性，包括剂量限制性毒性 (DLTs)，以及客观缓解率 (ORR)。 BNT324-01 是一项真正意义上的全球研究，患者来自北美、欧洲、澳大利亚、亚洲多个地区。该研究共纳入 279 例 NSCLC(201 例) 或 SCLC(78 例) 患者接受联合治疗，患者中位年龄为 64 岁，65.9% 为男性，40.5% 为亚洲人群，50.5%（n=141）为白种人，74.6% 患者 ECOG PS 为 1，63.8% 有吸烟史。在纳入的 SCLC 患者中，80.8% 为当前或既往吸烟者。由于 NSCLC 疗效数据目前尚未成熟，本次报告重点聚焦 SCLC 数据。 整体来看，本次现场口头报道的更新数据较此前已公布的摘要数据更亮眼，初步显示两款药物联合用药在 SCLC 人群中展现出积极的早期抗肿瘤活性，有望改善患者预后，且具有可控的安全性。ADC+IO 2.0 这一创新治疗模式为不同治疗阶段及难治性 SCLC 患者带来了新的联合治疗思路。 Elfe-D+ pumitamig 的革新重点在于安全性的提升，ADC+IO 2.0 截至 2026 年 7 月 7 日，剂量递增阶段未发生剂量限制性毒性 (DLTs)，安全性特征与各单药确立的安全性特征一致, 不同剂量组之间的安全性总体相当。    医药交易 1、7.5 亿美元！GSK 引进恩沐生物三抗 TCE 9 月 15 日，GSK plc 宣布，已与恩沐生物达成协议，收购一款潜在同类最佳的三特异性 T 细胞衔接器（TCE）。GSK 计划将该资产开发并商业化用于多发性骨髓瘤治疗。该项目预计将于 2027 年进入 I 期临床试验。 根据协议条款，GSK 将支付一笔首付款，以取得该 TCE 项目的全球全部权利。恩沐生物还有资格获得基于开发及商业化里程碑达成情况的后续付款。该协议的潜在总价值最高可达 7.5 亿美元。 TCE 在多发性骨髓瘤治疗中已展现出变革性的疗效，但其耐受性特征一直不够理想。恩沐生物的这款三特异性资产旨在解决这一问题：在结合 T 细胞的同时，同步靶向两种经过战略性筛选并已获验证的肿瘤相关抗原。这一精准靶向策略力求在获得较现有 TCE 更深、更持久缓解的同时，改善耐受性。这将有望推动该类药物的更广泛应用以及在多发性骨髓瘤治疗中的更早期使用，为可能需要根据自身治疗需求选择多种方案的患者带来重要进展。 此项协议是在 GSK 与恩沐生物既有合作关系基础上的进一步深化。此前双方曾达成协议，由 GSK 收购 CMG1A46。CMG1A46 是一款靶向 CD19 和 CD20 的双靶点临床阶段 TCE，目前正在针对 B 细胞恶性肿瘤及 B 细胞依赖性自身免疫疾病开展 I 期临床试验。 2、赛诺菲转让 20 款药物 近日，赛诺菲和欧洲成熟药物领先企业 Cheplapharm 宣布，双方计划建立战略合作伙伴关系。 根据该协议，Cheplapharm 将从赛诺菲手中接管 20 种成熟药物及其在全球的三个生产基地。作为回报，赛诺菲将获得 Cheplapharm 26.4% 的股权。 值得一提的是，此次转让的药品中，包括赛诺菲旗下抗凝血药 Lovenox/Clexane（依诺肝素），但本次交易不涉及美国市场。交易涉及的其余药品名单及具体财务条款尚未披露。 依诺肝素是一种低分子量肝素。自 1987 年首次上市以来，该药已广泛应用于静脉血栓栓塞症的预防和治疗，以及部分急性冠状动脉综合征患者的抗凝治疗，成为抗凝抗栓的经典药物，目前已在全球 100 多个国家投入使用。 尽管上市已近 40 年，随着专利到期及仿制药竞争加剧，其销售额承压，但该药的年销售额仍然维持在十亿美元左右。 作为本次合作项目的一部分，赛诺菲的三个生产基地将移交给 Cheplapharm，包括匈牙利 Csanyikvölgy（约 400 名员工）、新加坡 Jurong（约 100 名员工）和法国 Ploërmel（约 65 名员工），合计涉及约 565 名员工。 各团队将继续开展工作，并维持现有的雇佣安排和集体协议。赛诺菲和 Cheplapharm 将紧密合作，确保平稳过渡和持续供应，并符合最高的生产质量标准。 该药品组合的商业转让计划于 2027 年第一季度启动，随后将进行生产基地的转让，但需满足员工信息披露和与员工代表协商的程序、监管部门的批准以及惯例成交条件。预计该交易将于 2027 年第三季度全面完成。 此次合作基于双方的共同信念：创新药物和某些成熟药物的需求各不相同，应采用针对其特定生产、监管和商业需求量身定制的运营模式。Cheplapharm 的专业知识将确保这些药物在其生命周期的下一阶段继续满足患者的需求。 对于赛诺菲而言，此次合作将使其能够继续专注于创新，同时支持某些成熟药物进入其生命周期的下一阶段。 国内创新药进展 本周共有 91 款创新药（含改良新）在国内的研发进度推进到了新阶段，其中 1 款首次在国内获批上市，3 款首次在国内申报上市，6 款首次在国内登记 III 期临床，13 款首次在国内登记 I 期临床，22 款首次在国内获批临床。    获批上市 1、礼来：「塞普替尼片」在中国获批上市 9 月 18 日，NMPA 官网显示，礼来制药 5.1 类新药「塞普替尼片」在国内获批上市。公开资料显示，这是塞普替尼片剂剂型首次在国内获批。 截图来源：NMPA 官网 塞普替尼（Selpercatinib）是一种同类首创，高选择性和抑制活性的小分子 RET 抑制剂，具有中枢神经系统（CNS）活性，可抑制多种 RET 变异。在中国，塞普替尼胶囊在 2022 年 9 月首次获批上市，2025 年度已通过谈判进入医保乙类目录： RET 基因融合阳性的局部晚期或转移性 NSCLC 成年患者； 需要系统性治疗的晚期或转移性 RET 突变型甲状腺髓样癌成人和 12 岁及以上儿童患者； 需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性 RET 融合阳性甲状腺癌成人和 12 岁及以上儿童患者。 除了以上提到的 3 项适应症以外，在海外，塞普替尼还于 2022 年 9 月首次获批用于 RET 基因融合的晚期或转移性实体瘤成人患者；随后在 2024 年度，获批拓展适用人群至儿童患者。 塞普替尼此前在美国获批 RET 融合实体瘤适应症是基于关键性临床试验 LIBRETTO-001 研究（NCT03157128）的数据。 这是一项多中心、开放标签、多队列的全球 I/II 期临床试验，评估了塞普替尼治疗 RET 驱动型实体瘤患者的疗效和安全性，涉及癌种大多数为胃肠道 RET 融合阳性肿瘤类型，其中胰腺癌（N=13）和结直肠癌（N=13）最为常见。研究主要终点包括独立评审委员会（BIRC）评估的 ORR 和 DOR。其结果最初在 2022 ASCO 上公布，而后在 2024 ASCO GI 上更新了数据。 结果显示，在 52 例可进行疗效评估的患者中，IRC 确认的 ORR 为 44.2%（23/52，95% CI：30.5，58.7）。其中，IRC 评估的胰腺癌患者 ORR 为 53.8%，结直肠癌患者 ORR 为 30.8%。 67.3%（35/52）的患者观察到临床获益（定义为 CR+PR+SD ≥ 16 周）。所有患者的中位 DoR 为 37.2 个月（95% CI：13.3，未达到）。 与之前的报告相比，未发现新的安全信号。观察到 4 例 5 级不良事件（INV 判断与治疗无关），2 例患者因 INV 判断的治疗相关不良事件而停药。  儿童适应症在海外的获批是基于 LIBRETTO-121 研究（NCT03899792）的积极结果。在 2025 年美国内分泌学会年会（ENDO 2025）上更新了该项研究的最新结果。 截至 2024 年 11 月 8 日，36 名年龄在 2 - 20 岁的患者接受了塞普替尼治疗。肿瘤类型包括 RET 突变型甲状腺髓样癌（MTC，n=15）、RET 融合阳性甲状腺乳头状癌（PTC，n=15）和其他类型（n=6）。塞普替尼治疗时间为 0.4 至 62.4 个月；25 名患者仍在接受治疗。 所有患者中研究者评估的 ORR 为 36%（13/36），50%（18/36）的患者病情稳定（SD），临床获益率为 86%（31/36）。缓解持久，24 个月 DOR 率为 100%。中位随访 30 个月，所有患者的研究者评估的中位 PFS 尚未达到，24 个月 PFS 率为 86%（95% CI：69%，94%）。  不过，以上两项研究均未在中国开展。据 Insight 数据库统计，塞普替尼在中国内地登记有 4 项临床试验，LIBRETTO-321、LIBRETTO-431、LIBRETTO-432 以及 LIBRETTO-531。此前 LIBRETTO-321 研究已显示，中国数据与 LIBRETTO-001 全球数据具有高度一致性，验证了塞普替尼在中国人群中良好的疗效与安全性。    申报上市 1、恒瑞：全球首创新药申报上市 9 月 14 日，CDE 官网显示，恒瑞医药 1 类新药 SHR-2004 注射液的上市申请获得受理。根据公开信息和临床试验进展，Insight 数据库推测该申请适应症为用于膝关节置换（TKA）术后静脉血栓栓塞（VTE）预防。 来源：CDE 官网 VTE 是全膝关节置换术后最高发的严重并发症，肺栓塞、隐匿深静脉血栓威胁患者术后安全。当前主流治疗方案，低分子肝素（如依诺肝素）、直接口服抗凝药（DOACs），虽可以降低术后 VTE 的发生率，但也存在一定局限性，如： 低分子肝素需要每天注射导致依从性较差，且对 VTE 预防疗效有限，同时可能诱发血小板减少症； DOACs 受限于其口服给药的方式，在术后早期给药不便，且出血风险较高，不可用于重度肾功能不全患者等。 SHR-2004 是恒瑞开发的一款靶向 FXI 通路人源化单抗，可特异性结合 FXI 及活化 FXIa，阻断内源性血栓放大通路，同时保留基础止血功能，从机制上实现「抗栓不损止血」的精准平衡。 在 2026 国际血栓与止血学会（ISTH）大会上，恒瑞在 LBA 专场公布了 SHR-2004 用于择期 TKA 术后 VTE 预防的 III 期确证性研究 SHR-2004-301 的阳性成果。 这是一项在全国 111 家中心开展的随机、双盲、阳性对照的 III 期注册临床研究，总计随机入组 1165 例患者，是国内首个 FXI 抑制剂用于 TKA 术后 VTE 预防领域的大型确证性试验。 结果显示，SHR-2004 治疗后 VTE 发生率较依诺肝素降低 51%，SHR-2004 90mg 静脉给药组第 12 天 VTE 发生率仅 10.6%，依诺肝素对照组高达 21.9%，相对降幅达 51%（P＜0.0001），达成预设优效终点。 SHR-2004 120mg 皮下给药组第 12 天 VTE 发生率 16.1%，数值上同样优于依诺肝素对照组；所有预设亚组（年龄、性别、BMI、麻醉方式、动脉粥样硬化病史）获益趋势一致； 随访至第 65 天，SHR-2004 两组 VTE 获益持续维持。 安全性方面，与依诺肝素齐平。术后 12 天主要安全性终点：SHR-2004 90mg 静脉给药组出血事件复合终点发生率为 1.9%、120mg 皮下给药组为 2.1%，依诺肝素对照组为 1.9%，三组出血风险相当； 整体治疗随访期内，大出血与临床相关非大出血发生率极低，各类治疗相关不良事件发生率与依诺肝素无差异，无新增特殊安全风险信号。 在给药便利性方面，SHR-2004 仅需在术后 4-8 小时仅需进行一次静脉或皮下注射，省去每日注射繁琐流程，既简化围手术期管理，又显著提升患者术后用药依从性。 Insight 数据库显示，全球范围内尚无 FXI/FXIa 抑制剂获批上市，目前仅有 Asundexian 和 SHR-2004 申报上市，前者是一款化药，后者则是全球首个申报上市的 FXI 单抗。 除此之外，全球还有 4 款 FXI/FXIa 抑制剂进入了 III 期开发阶段，来自于康宁杰瑞（KN060）、BMS/强生（Milvexian）、再生元（阿瑞西拜单抗、Cenvacibart）。 2、信诺维：抗肿瘤 1 类新药申报上市 9 月 15 日，CDE 官网显示，信诺维医药的 1 类新药依格美妥司他片的上市申请获得受理。根据信诺维医药新闻稿，该上市申请已被 CDE 纳入优先审评，适应症为用于既往接受过至少 1 线系统性治疗的复发或难治外周 T 细胞淋巴瘤成人患者。 来源：CDE 官网 依格美妥司他片（XNW5004）是信诺维自主研发的一款针对表观遗传学靶点 EZH2 的小分子抑制剂。现阶段，信诺维正在开发依格美妥司他片用于治疗多种适应症，包括外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）及转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。 本次申报上市是基于一项依格美妥司片治疗复发或难治性外周 T 细胞淋巴瘤受试者的关键 II 期临床研究。该临床的主要目的为评价 XNW5004 片在复发或难治性外周 T 细胞淋巴瘤受试者中的有效性；次要目的为评价 XNW5004 片在复发或难治性外周 T 细胞淋巴瘤受试者中的安全性和耐受性。研究结果显示关键单臂 II 期临床试验数据达到主要疗效终点，且安全性良好。 根据 Insight 数据库，此前国内共有两款 EZH2 抑制剂获批上市，分别为和黄医药引进的他泽司他、恒瑞医药的泽美妥司他。不过，他泽司他因为安全性风险，已于今年 3 月在全球市场撤市。此外，还有两款国产 EZH2 抑制剂的上市申请已获得受理，分别来自海和药物（艾普美妥司他）、信诺维医药（依格美妥司他）。    特殊通道 1、海思科：1 类新药拟纳入突破性疗法 9 月 17 日，CDE 官网显示，海思科 1 类新药 HSK42360-Na 片拟纳入突破性治疗，适应症为 BRAF V600 突变的复发或进展性高级别脑胶质瘤。今年 6 月，海思科已将该药的海外权益授权给了美国 Nuvectis Pharma 公司。 来源：CDE 官网 HSK42360 是海思科自主研发的一种 BRAF paradoxicalbreaker 抑制剂，可在抑制 BRAF V600X 突变的同时阻断 BRAF 二聚体形成，从而克服第一代 BRAF 抑制剂在多种肿瘤治疗中出现的获得性耐药问题。该分子具有良好的中枢神经系统渗透性，在原发性脑肿瘤及脑转移瘤中均显示出较强的潜在治疗优势。 目前，海思科正在开展一项Ⅰ/Ⅱ期临床研究（CTR20262782），以评价 HSK42360-Na 片联合西妥昔单抗±化疗在 BRAF V600 突变的转移性结直肠癌患者中的安全性、耐受性及有效性。 2026 年 6 月，海思科已与美国 Nuvectis Pharma 公司达成授权合作，授予后者在除大中华区域以外的全球其它地区开发、生产和商业化 HSK42360 项目的独家权利，以及在除大中华、东南亚及印度以外的全球其它地区开发、生产和商业化 HSK39297 项目的独家权利。 其中，HSK392979（思普可泮）是海思科自主研发的一种高效的选择性补体 B 因子（CFB）小分子抑制剂，可通过抑制 FB 活性从而阻断旁路途径的激活与补体扩增循环，进而抑制整个补体通路的活性，旨在治疗由补体异常活化所介导的多种疾病。今年 7 月，该药已在中国获批上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症。 在与美国 Nuvectis Pharma 的这项交易中，海思科将获得 4000 万美元首付款和近期里程碑付款，并可基于特定临床、监管及商业化里程碑的实现情况获得最高 14.21 亿美元的额外里程碑付款。另外，海思科还将获得未来产品净销售额最高至两位数分层特许权使用费。 2、默沙东：first-in-class 新药拟突破性疗法 9 月 16 日，CDE 官网显示，默沙东 MK-7240 注射液拟纳入突破性治疗品种，用于治疗中度至重度化脓性汗腺炎。 来源：CDE 官网 MK-7240（Tulisokibart）是一款靶向肿瘤坏死因子样配体 1A（TL1A）的人源化单克隆抗体，最初由 Prometheus Biosciences 开发。2023 年 6 月，默沙东以 108 亿美金的价格收购 Prometheus，囊获了该产品。目前，默沙东正在开展 MK-7240 用于克罗恩病（III 期）、溃疡性结肠炎（III 期）、化脓性汗腺炎（II 期）、类风湿性关节炎（II 期）等适应症的临床研究。 今年 8 月，在第二季度财报会议上，默沙东披露 MK-7240 治疗化脓性汗腺炎的 IIb 期临床取得了阳性结果，成功达到主要终点和关键次要终点。该研究共招募了 147 名受试者，随机分组接受 MK-7240 和安慰剂治疗，主要终点是第 16 周时达到化脓性汗腺炎临床应答 HiSCR50 的受试者比例。 此前 6 月，MK-7240 用于中重度活动性溃疡性结肠炎的 III 期 ATLAS-UC 诱导治疗研究（研究 2）达到了第 12 周时根据改良 Mayo 评分（MMS）评估的临床缓解的主要终点，以及关键次要终点。值得注意的是，这是 MK-7240 首个取得积极结果的 III 期临床。 根据 Insight 数据库，目前全球积极在研的 TL1A 单抗有 28 款，其中 MK-7240 进展最快。另外，辉瑞/Roivant 的 Afimkibart、梯瓦/赛诺菲的 Duvakitug 也已经推进到了 III 期临床阶段。    临床动态 1、君实生物：PD-1/VEGF 双抗启动首个 III 期临床 近日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，君实生物登记了一项 JS207 联合 JS007 肝细胞癌 III 期临床研究。公开资料显示，这是 JS207 启动的首个 III 期。 来源：药物临床试验登记与信息公示平台 这是一项多中心、随机、对照、开放 III 期临床研究，旨在评估 JS207 联合 JS007 对比特瑞普利单抗联合贝伐珠单抗一线治疗晚期肝细胞癌的有效性和安全性。该研究计划入组 560 人，主要终点为基于盲态独立中心阅片（BICR）根据 RECIST v1.1 标准评估的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。 JS207 为君实生物自主研发的重组人源化抗 PD-1 和 VEGF 双特异性抗体，JS007 则是一款重组人源化抗 CTLA-4 单克隆抗体注射液。二者联合同时作用于 PD-1、VEGF-A 和 CTLA-4 三个靶点，形成「双免疫+抗血管生成」的三重协同机制。 2、先为达：GLP-1 启动青少年肥胖 Ⅲ 期研究 9 月 18 日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，先为达生物登记了一项埃诺格鲁肽注射液针对中国青少年超重或肥胖参与者的 Ⅲ 期临床试验（CTR20263596）。 截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台 本次登记的是一项随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅲ 期临床研究（SLIMMER-YOUNG），旨在中国青少年超重或肥胖参与者中评估埃诺格鲁肽注射液有效性和安全性。试验目的是评价埃诺格鲁肽注射液对比安慰剂降低青少年超重或肥胖参与者体重指数（Body Mass Index, BMI）的有效性。这项研究将在国内 26 家医疗机构开展，目标入组 192 例受试者。 埃诺格鲁肽是由先为达生物自主研发的一款全球首创 cAMP 偏向型 GLP-1 受体激动剂，其可高选择性激活 cAMP 信号通路、最大程度减少β-arrestin 募集。 根据先为达官网资料，埃诺格鲁肽这一机制直接带来两大核心优势：一是减重效果强效持久，全程无明显平台期；二是在降低体重的同时，同步改善代谢、减少慢病风险，精准契合健康减重的核心需求。  在中国，埃诺格鲁肽已获批两项适应症，分别用于成人 2 型糖尿病患者血糖控制、成人超重/肥胖患者体重管理。2026 年 2 月，辉瑞与先为达生物达成一项商业化战略合作协议，获得埃诺格鲁肽在中国大陆的独家商业化权益。 内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 点击卡片进入 Insight 小程序 国内审评进度、全球新药开发… 随时随地查！