Phase 1/2 Multi-Center Study to Evaluate the Safety and Efficacy of ONCT-808 in Adult Subjects With Relapsed or Refractory Aggressive B-Cell Malignancies

This is a Phase 1/2 study to investigate the safety and efficacy of the CAR-T therapy, ONCT-808, in patients with relapsed/refractory (R/R) aggressive B cell malignancies.

开始日期2023-05-09

申办/合作机构

Oncternal Therapeutics, Inc.

100 项与 ROR1 CAR-T (Oncternal Therapeutics) 相关的临床结果

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100 项与 ROR1 CAR-T (Oncternal Therapeutics) 相关的转化医学

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项与 ROR1 CAR-T (Oncternal Therapeutics) 相关的文献（医药）

2019-03-01·Sichuan da xue xue bao. Yi xue ban = Journal of Sichuan University. Medical science edition

[The Construction of ROR1 Targeting Chimeric Antigen Receptor Modified T Cells and Its Killing Effect for ROR1-positive Tumor Cells].

Article

作者: Liao, Xue-Lian ; Chen, Qian ; Qin, Di-Yuan ; Chen, Yue ; Guo, Fu-Chun ; Mo, Ze-Ming ; Wang, Yong-Sheng ; Hu, Min

OBJECTIVE:

To test the killing effect of type Ⅰ receptor tyrosine kinase-like orphan receptor (ROR1) chimeric antigen receptor T cell (CAR-T) on several ROR1-expressing tumor cells in vitro.

METHODS:

The CAR gene was designed and synthesized by constructing the lentiviral vector plasmid, and BamHⅠ/EcoRⅠ was used to identify the plasmid. The expression levels of ROR1 among a variety of tumor cell lines were compared using flow cytometry (FCM). The killing effect of CAR-T on positive cells was detected by FCM, the LDH assay and ELISA.

RESULTS:

The double enzyme digestion identified CAR gene was successfully constructed to the lentivirus vector plasmid. FCM detection showed that the efficiency of CAR-T infection was about 47.23%. Multiple tumor cells expressed ROR1 in varying degrees. The FCM and the LDH assay indicated that CAR-T specifically killed ROR1-positive tumor cells. On positive target cells, more interferonI-γ (FN-γ) could be released during the CAR-T killing process than control T (P<0.05).

CONCLUSION:

We successfully constructed ROR1 CAR-T. CAR-T can specifically kill ROR1-positive tumor cells and cause the release of large amounts of IFN-γ, providing an experimental basis for clinical application.

Frontiers in medicine

Anti-ROR1 CAR-T cells: Architecture and performance

Review

作者: Camacho, Bernardo Armando ; Ramírez-Segura, César ; Osorio-Rodríguez, Daniel Andrés

Clinical trial registration:

https://clinicaltrials.gov/, identifier NCT02706392

Cancers

Developing ROR1 Targeting CAR-T Cells against Solid Tumors in Preclinical Studies

Article

作者: Hua, Jian ; Wan, Yuhua ; Leung, Tze ming ; Lee, Boon kiat ; Deng, Mo ; Chin, Zan lynn ; Deng, Linyan ; Zhang, Hua

Chimeric antigen receptor (CAR)-modified T-cells (CAR-T) have demonstrated promising clinical benefits against B-cell malignancies. Yet, its application for solid tumors is still facing challenges. Unlike haematological cancers, solid tumors often lack good targets, which are ideally expressed on the tumor cells, but not by the normal healthy cells. Fortunately, receptor tyrosine kinase-like orphan receptor 1 (ROR1) is among a few good cancer targets that is aberrantly expressed on various tumors but has a low expression on normal tissue, suggesting it as a good candidate for CAR-T therapy. Here, we constructed two ROR1 CARs with the same antigen recognition domain that was derived from Zilovertamab but differing in hinge regions. Both CARs target ROR1+ cancer cells specifically, but CAR with a shorter IgG4 hinge exhibits a higher surface expression and better in vitro functionality. We further tested the ROR1 CAR-T in three human solid tumor xenografted mouse models. Our ROR1 CAR-T cells controlled the solid tumor growth without causing any severe toxicity. Our results demonstrated that ROR1 CAR-T derived from Zilovertamab is efficacious and safe to suppress ROR1+ solid tumors in vitro and in vivo, providing a promising therapeutic option for future clinical application.

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2026-04-24

·健康微观

2025年，共有美国22家明星Biotech破产：创新药倒在"最后一公里"

2025年，美国22家Biotech倒闭，其中不乏融资数亿美元、拥有明星光环的企业。它们的故事，藏着创新药生存最残酷的真相。 2025年，美国Biotech行业迎来了一场前所未有的"出清"。根据《Fierce Biotech》等权威媒体追踪统计，2025年美国至少有22家Biotech企业正式停止运营或进入破产清算程序，与2024年持平。然而，与往年不同的是，这批倒闭企业中不乏"含着金汤匙出生"的明星公司——它们曾手握数亿美元融资、拥有顶级资本背书、核心技术备受瞩目，却在通往商业化的"最后一公里"黯然倒下。当潮水退去，曾经光鲜的创新药赛道露出它最真实的面目：Biotech从来不是一条铺满鲜花的坦途，而是悬崖和荆棘交织的险径。一、倒闭的三条红线1. 资金链断裂——最直接的死因临床成功≠企业生存，这是2025年倒下的Biotech们最血淋淋的教训。 Lyndra Therapeutics的陨落堪称最具讽刺意味的悲剧。这家出身于MIT Robert Langer实验室、融资直至E轮的明星企业，曾手握革命性的超长效口服制剂技术，被视为改变精神分裂症治疗格局的希望。2024年，其核心产品LYN-005在III期临床中效果良好——五周治疗期内，PANSS评分保持稳定，症状未出现恶化。然而，技术验证≠商业验证。尽管临床成功，Lyndra仍因无法筹集到推进后续安全性研究和商业化所需的资金，在离上市仅一步之遥的地方倒下。 MIT药物递送研究所主任Robert Langer直言："Lyndra走得太快了。" 更触目惊心的是丹麦癌症疫苗公司IO Biotech。这家公司曾以14美元/股登陆纳斯达克、募资1.15亿美元，累计融资超过3亿美元，与默沙东建立临床合作，获得FDA突破性疗法认定。2025年8月，其关键III期临床试验数据显示联合疗法中位无进展生存期达19.4个月，显著优于单药组的11.0个月——然而，p=0.056，距离统计学显著性阈值仅差0.011。就是这个"差一口气"的结果，让FDA建议不要基于现有数据提交BLA，要求开展新的确证性临床试验。消息一出，股价从$14跌至$0.045，市值蒸发99.7%。截至2025年9月底，公司账上现金仅剩约3100万美元，撑不过2026年第一季度。最终，IO Biotech正式向SEC提交破产申请，停止全部运营。教训：融资窗口关闭时，再耀眼的科学创新都可能倒在"最后一公里"。在市场繁荣时就要为寒冬储备粮食，而非等到资金链断裂时才仓促应对。 2. 临床失败——最致命的打击如果说资金链断裂是慢性死亡，那么临床失败就是急性猝死。 Oncternal Therapeutics的覆灭令人唏嘘。这家专注于癌症创新疗法的Biotech，拥有三条"看似实力雄厚"的管线： Zilovertamab：靶向ROR1的人源化单克隆抗体，已进入III期临床，但市场格局已变，上市后无法与竞争对手抗衡，被迫放弃；ONCT-808：全球首个公布临床数据的ROR1 CAR-T，2023年12月报告临床发生患者死亡事件，被紧急叫停；ONCT-534：双作用雄激素受体抑制剂，I期临床20名患者中未观察到显著疗效，最高剂量组出现剂量限制性毒性。一年内，三条管线全部阵亡。公司的价值基础瞬间崩塌，股价暴跌，最终黯然从纳斯达克退市。另一典型是Nido Biosciences。这家由礼来等顶级机构支持、累计融资1.09亿美元的神经科学公司，核心产品NIDO-361针对罕见病肯尼迪病，II期临床未能达到预期疗效。"这对我们所有人来说都是一个非常艰难的结果，尤其是考虑到这个项目曾为肯尼迪病患者及其家属带来的希望。"CEO Jeremy Springhorn在领英公开信中坦言。还有Areteia Therapeutics——2022年凭借4.25亿美元A轮融资登顶"全球融资冠军"的企业，核心产品dexpramipexole在III期临床试验中肺功能改善数据"低于预期"，最终黯然关闭。教训：在Biotech领域，临床开发是最大的风险集中地。即便有顶级MNC背书、巨额资金保障，也无法保证能跨过这道"鬼门关"。管线质量比数量更重要。 3. 合作依赖——最脆弱的生存模式 MNC的战略优先级，可能随时转向。 Carisma Therapeutics曾是全球CAR-M疗法的开山鼻祖。2022年初，Moderna与其合作开发基于mRNA-LNP技术的体内CAR-M肿瘤药，Carisma获得4500万美元预付现金和3500万美元可转债投资，潜在合作价值高达2.53亿美元。 2025年9月成为Carisma的至暗时刻——Moderna以"技术数据不及预期"为由，支付400万美元退货并终止合作。紧接着，Carisma试图通过反向并购（与OrthoCellix）续命的最后尝试也宣告破裂。在资金耗尽与退路被堵的双重绞杀下，这家曾经的明星企业最终不得不走向关停，最后只剩6名员工负责"有序退出"。类似的命运也降临在Hookipa Pharma身上。这家由诺贝尔奖得主David Baltimore于2020年联合创立的公司，先后与吉利德、罗氏达成总额数十亿美元的合作。然而2024年1月，罗氏单方面终止9.9亿美元KRAS靶向项目合作，Hookipa股价跌至0.7美元以下，长期徘徊于1美元退市边缘。最终，吉利德以1000万美元收购其HB-400资产，公司退市并进入清算程序。 NextRNA Therapeutics的案例同样警示：与拜耳合作中的关键里程碑未达成，导致本可延长资金存续期的款项未能到位，公司最终折戟沉沙。教训：任何单一的合作关系都不应被视为理所当然。过度依赖单一MNC存在巨大风险——MNC的战略优先级可能因管理层变动、管线调整或市场变化而瞬间转向。二、三个警示信号当一家Biotech出现以下信号时，距离倒闭可能只有12-18个月：信号1：裁员潮根据《Fierce Biotech》裁员追踪数据，2025年前三季度全球生物制药行业已发生190轮裁员，逼近2024年全年192轮的总量。按此速率，全年裁员轮次将达252轮，较2024年激增27%。更令人警惕的是裁员规模：仅下半年，诺和诺德9000人、默沙东6000人的裁员计划，就让头部企业裁员总量突破2万人。细胞与基因疗法成为裁员重灾区，萨雷普塔裁掉36%员工，渤健彻底终止 AAV 载体基因疗法研究。当一家Biotech开始裁员，它可能已经在为最后的"有序退出"做准备。信号2：股价跌破1美元对于纳斯达克上市的Biotech而言，股价跌破1美元意味着退市倒计时开始。 Viracta Therapeutics因未达到纳斯达克每股1美元的最低要求被摘牌，不得不黯然关闭。Hookipa Pharma为避免退市实施反向股票分割，却仍无力回天。在A股和港股市场，虽然没有严格的"1美元退市线"，但股价持续低迷往往意味着流动性枯竭、再融资通道关闭，企业将陷入"无声死亡"的困境。信号3：现金跑道不足12个月这是最直接的生存红线。截至2025年9月底，IO Biotech账上现金仅剩约3100万美元，管理层表示资金仅能维持运营至2026年第一季度——距离破产只有不到半年。Vincerx Pharma银行账户只有390万美元，撑不过2025年第二季度，被迫开启结业清算程序。对于投资人和管理层而言，现金跑道不足12个月意味着：要么立即启动融资，要么准备"有序退出"。三、国内Biotech的生存法则大洋彼岸的倒闭潮，对国内Biotech而言不是隔岸观火的谈资，而是悬在头顶的达摩克利斯之剑。从这些倒下的身影中，可以提炼出四条关乎生死的生存法则：法则一：建立现金流跑道，制定生存预算明星Biotech集体陨落的首要教训在于现金流管理的失败。必须建立现金流跑道，并制定详细的生存预算：在市场繁荣时为寒冬储备粮食，而非等到融资窗口关闭时才仓促应对；特别警惕"为了融资而推进临床"的陷阱 ——在资金压力下盲目启动大规模III期临床，往往是通往毁灭的快车道；建议始终保持至少18个月的现金储备，为可能的融资拖延预留缓冲。法则二：管线质量优于数量，避免全线押注 2025年倒下的Biotech，几乎都将全部赌注压在单一核心管线上。Nido、Areteia、Mythic的失败都证明：单管线模式极度脆弱。追求first-in-class的原创性虽然光鲜，但风险极高。在当前环境下，或更应采取best-in-class或me-better的务实策略，在成熟靶点和机制上做出差异化；建立严谨的临床开发体系，包括合理的试验设计、严格的数据监查和灵活的调整机制；避免"单点突破"心态，保持2-3条有潜力管线的并行推进。法则三：多元化合作，摆脱单一MNC依赖 Carisma和Hookipa的倒下都与核心合作伙伴的突然退出直接相关。出海BD虽然火热，但过度依赖单一跨国药企的合作存在巨大风险；建立多元化的合作网络，同时保持独立推进关键管线的能力；与其押注单一BD交易，不如构建"自主研发+多元合作"的双轨模式。法则四：临床策略务实，警惕"为融资而临床" "疯狂科学"是2025年Biotech倒闭潮的重要推手。技术完美主义陷阱：Kojin Therapeutics的管理团队多以科学家为主，缺少药物开发全链条实战经验，优先追求科学突破，忽视临床和商业需求；立项可行性陷阱：HC Bioscience因lncRNA靶向药物和tRNA蛋白编辑的跨物种和脱靶问题，技术复杂性导致概念验证极难成功；临床策略应回归患者需求和市场现实，而非投资人的期待。结语：活下去，才有资格谈创新 2025年美国22家Biotech的倒闭潮，本质上是行业从"泡沫繁荣"向"理性发展"转型的必经阵痛。当潮水退去，那些依靠讲故事、堆砌Me-too管线、忽视现金流管理的"伪创新"模式被彻底证伪。 Biotech的终局，从来不是"被巨头收购"或"独立IPO"二选一，而是——活下去。百济神州用10年证明：中国创新药企可以跑通"高投入研发-全球商业化-自我造血"的闭环；信达生物用2025年证明：从Biotech到Biopharma的跨越，需要肿瘤与慢病"两条腿走路"；恒瑞医药证明：充足的资金储备和成熟的商业化能力，才是穿越周期的底气。但对于更多中小Biotech而言，2025年的倒闭潮是一记警钟：在创新与风险并存的赛道上，敬畏风险、尊重科学、保持韧性，或许才是最朴素也最有效的生存法则。当行业进入"业绩兑现年"，当资本向具备临床数据验证、全球化能力的企业集中，那些无法被验证的创新、无法自我造血的 Biotech，终将被市场淘汰。金句：Biotech从来不是坦途，而是悬崖和荆棘的险径。当潮水退去，"伪创新"终将被证伪。活下去，才有资格谈创新。参考资料：《Fierce Biotech》2025年Biotech"阵亡名单"、药智网、制药网、动脉网等公开数据。本文内容基于行业调研数据等，属行业观察性陈述，可能存在信息滞后或完整性不足等局限。若发现内容错误，请联系以便及时更正或删除。如果不想错过精彩的内容，记得点击关注。 #Biotech#创新药#倒闭潮

2026-01-22

·网易号

BD潮里的Biotech “淘汰赛”提速

来源丨21新健康（Healthnews21）原创作品作者/韩利明编辑/季媛媛作为全球医药健康领域的年度“风向标”，2026年摩根大通医疗健康大会（简称JPM大会）虽已落幕，但其释放的产业信号仍在持续发酵，成为开年以来生物医药行业的核心议题。连日来，跨国药企（MNC）并购动作密集落地。波士顿科学（纽约证券交易所代码：BSX）相继官宣两起收购案，包括收购专注于膀胱功能障碍创新治疗方案的Valencia Technologies Corporation，以及以145亿美元收购神经介入领域企业Penumbra（纽约证券交易所代码：PEN）。据公开信息，这笔针对Penumbra的交易，刷新了波士顿科学近20年来的最大规模并购纪录。同期，葛兰素史克（GSK）披露以22亿美元收购RAPT Therapeutics。近年来，RAPT Therapeutics曾经历裁员、砍管线等调整，此次被GSK收购，其首席执行官表示有望借助GSK所具备的全球研发、商业化能力、资源与基础设施，为研发管线、患者及股东创造更多价值。在创新药企（Biotech）频获MNC青睐的同时，行业“淘汰赛”也同步提速。Nido Biosciences因核心候选药物在一项中期临床试验中未能达到预设终点，宣告停止运营，成为2026年开年首个因临床失利而关停的Biotech。当前，MNC对优质创新资产的布局需求持续攀升，为Biotech提供了管线落地与价值变现的重要路径，推动全球生物医药领域掀起BD（商务拓展）与并购热潮。但在业内看来，热潮之下暗藏分化，Biotech的生存与发展仍需审慎布局。并购潮起RA Capital曾发布报告指出，2025年是生物技术收购的爆发年——研发阶段生物技术企业的收购总金额超过了自2019年以来的所有年份，有充分理由认为，这是该领域历史上绝对金额最高的年份。在这背后，是MNC面临的“专利悬崖”困境。据加拿大皇家银行统计，大型制药公司未来10年内将会有4000亿美元现有收入将失去独家专营权，其中大型制药公司大约1800亿美元的自由现金流可能被用于缓解销售额下滑问题。也就是说，通过BD与并购整合优质资产、扩充管线已成为MNC的重要战略选择。摩根大通分析师也在2025年底预判，2026年并购活动将持续升温（尤其是多项关键政策不确定性消除后），交易将聚焦后期、低风险资产，中等规模交易（约50亿-150亿美元区间）会更多。2026年JPM大会以来的行业动态，也印证了这一趋势。1月12日，波士顿科学宣布收购Valencia Technologies Corporation，预计将在2026年上半年完成；1月15日，波士顿科学公司再传并购消息，将通过现金和股票交易方式收购Penumbra，交易对价约为145亿美元，预计交易将于2026年完成。针对这两笔收购的战略意图，一方面，波士顿科学意在扩展到植入式胫神经刺激（ITNS）领域，这是波士顿科学泌尿科业务中一个高速增长的邻近领域；另一方面，为波士顿科学提供了进入血管领域新兴、快速增长细分市场的机会，丰富业务矩阵。无独有偶，GSK也于同期加码并购。1月20日，GSK宣布收购总部位于加利福尼亚的RAPT Therapeutics。该公司核心管线包括ozureprubart，是一种长效抗免疫球蛋白E（IgE）单克隆抗体，目前处于IIb期临床开发中，用于食物过敏原预防。根据协议条款，GSK将在交割时向RAPT Therapeutics股东支付每股58美元，估算总股权价值为22亿美元。对此，GSK将获得ozureprubart的项目权利（不包括中国大陆、澳门、台湾和香港）。该交易预计将在2026年第一季度完成。此外，多家头部药企也在加速整合资产。1月6日，安进宣布收购Dark Blue Therapeutics，该企业专注于开发肿瘤学领域的小分子靶向蛋白降解剂，该笔交易价值高达8.4亿美元；1月16日，阿斯利康与西比曼达成合作，收购后者在中国针对C-CAR031的开发和商业化权益的50%份额，由此阿斯利康将获得C-CAR031在全球范围内开发、生产和商业化的独家权益。有券商分析师向21世纪经济报道记者表示，当前医药行业的竞争不仅仅是单一的产品或技术竞争，更多地体现在管线或者产品的整合能力上。对于手握充足现金流的大型药企而言，可以通过并购活动整合管线形成合力，构建在某一个疾病领域的竞争壁垒。命运分化对于Biotech而言，在研管线乃至整家公司获得MNC青睐、达成BD交易或被收购，不仅是技术与价值的认可，更是补充现金流、破解存续难题的关键路径。但在行业整合浪潮中，不乏企业因多重压力提前退场。据Fierce Biotech消息，Nido Biosciences已倒在了2026年年初。这家2020年孵化创立、2023年正式亮相的企业，曾在融资阶段收获1.09亿美元资金支持，投资方包括制药巨头礼来、生物科技风投机构Bioluminescence Ventures等，起点颇高。但相关信息显示，公司首款核心产品NIDO-361临床试验数据未达预期的影响，Nido于2026年初彻底关停。据悉，该款药物针对的是肯尼迪病，又称脊髓延髓性肌萎缩症，主要发病群体为成年男性。在美国，肯尼迪病的发生率为男性中1/40000。Nido的困境并非个例。2025年底，曾在A轮融资中斩获4.25亿美元的Areteia Therapeutics, Inc.宣告停止运营；专注于ADC药物开发的Mythic Therapeutics因未能筹集足够资金，已终止全部业务及唯一在研临床试验。Fierce Biotech在2025年11月发布一份年内Biotech的“阵亡名单”显示，截至11月1日，2025年共有16家生物科技企业正式关停，另有3家濒临破产，挣扎在生死边缘。从退场原因来看，资金链断裂是主要诱因之一。例如Vincerx Therapeutics在2025年2月披露，公司账上现金仅剩余390万美元，预计将在当年第二季度耗尽；同年4月，该公司正式启动业务清算程序，结束运营。此外，临床研发失利、管线推进受阻也成为Biotech被市场放弃的重要原因。以专注于ROR1靶点药物开发的Oncternal Therapeutics为例，其在2024年9月宣布终止核心临床试验后，于2025年7月将旗下zilovertamab、ONCT-808两款ROR1资产以300万美元预付款加最高6500万美元里程碑付款的价格，打包出售给Ho'ola Therapeutics。“过去几年，全球医疗健康投融资阶段性下行，有限资金更多流向市场预期明确的项目，概念层面的技术创新难以获得专业资金的追捧。这也要求企业合理规划资金使用，注重效率和成果转化，增强投资者信心。”上述分析师表示。博弈中迈向质量升级纵观全球市场，在不确定性加剧、成本控制压力攀升的背景下，裁员、管线优化成为不少Biotech维系存续的选择，而通过BD、并购等方式寻求外部合作与资源整合，亦成为企业突围的重要路径。在此趋势下，我国Biotech凭借成本控制与研发效率优势，与跨国药企的BD合作持续升温。据国家药品监督管理局消息称，2025年全年，中国创新药对外授权交易总金额达1356.55亿美元，交易数量达157笔。多笔高价值的重磅交易提振创新药行业热度，也成为2025年BD总金额高增的核心驱动。这些交易多来自热门赛道，如肿瘤IO（免疫疗法）多抗、ADC（抗体偶联药物）、小核酸，或由头部药企达成。“BD合作已成为国内创新药企补充现金流、实现管线价值的重要渠道，更是中国创新药行业向全球化进阶的必经之路，预计未来并购整合案例将持续增多。”上述分析师指出。不过业内也有声音提醒，商业并购虽然能够为企业带来扩大市场份额、获取新技术与产品服务等多重潜在利好，但同时也伴随着不容忽视的风险。例如并购方在获取核心技术与产品后，可能出现战略转向，导致被并购方的原有业务与研发活动被迫搁置甚至终止，企业自身亦可能面临被边缘化乃至消失的危机；此外，若并购完成后双方战略目标出现偏离，即便交易落地，也难以达成本土企业借助并购实现自我发展的初衷，最终使得并购沦为失败案例。对于本土Biotech而言，在参与并购交易时，必须将风险防范放在更为重要的位置。这类风险并非空谈。2024年4月，Genmab以18亿现金收购普方生物，然而在2025年9月与11月，该公司便先后终止了两条来自普方生物的临床管线。此外，根据UmabsDB数据库的记录，近日Genmab在clinical trials网站上，更新了一项EGFR/c-Met双抗ADC药物GEN1286的临床试验信息，其将招募状态修改为不招募，并且将招募人数从预计的260例更新为实际的23例。GEN1286正是Genmab从普方生物获得的另一资产。在生物制药的赛道上，科学突破与商业风险的博弈本就从未停歇，但业内普遍认为，本土药企在被收购后，往往会面临话语权被削弱的困境。如今，中国创新药正站在从“数量爆发”到“质量引领”的转折点上。业内期待中国创新药未来能在研发、临床、注册与商业化的全球价值链中持续向上攀登，系统性地延长并掌控价值链，从创新药的“生产大国”“专利大国”迈向“价值强国”，在全球健康领域掌握定义未来的话语权。图片/21图库排版/许秋莲【版权声明】本文所有内容著作权归属21世纪经济报道，未经许可，不得转载、摘编或以其他形式使用。

并购专利到期

2026-01-22

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并购潮里的Biotech：风口、挣扎与价值重构

21世纪经济报道记者韩利明作为全球医药健康领域的年度“风向标”，2026年摩根大通医疗健康大会（简称JPM大会）虽已落幕，但其释放的产业信号仍在持续发酵，成为开年以来生物医药行业的核心议题。连日来，跨国药企（MNC）并购动作密集落地。波士顿科学（纽约证券交易所代码：BSX）相继官宣两起收购案，包括收购专注于膀胱功能障碍创新治疗方案的Valencia Technologies Corporation，以及以145亿美元收购神经介入领域企业Penumbra（纽约证券交易所代码：PEN）。据公开信息，这笔针对Penumbra的交易，刷新了波士顿科学近20年来的最大规模并购纪录。同期，葛兰素史克（GSK）披露以22亿美元收购RAPT Therapeutics。近年来，RAPT Therapeutics曾经历裁员、砍管线等调整，此次被GSK收购，其首席执行官表示有望借助GSK所具备的全球研发、商业化能力、资源与基础设施，为研发管线、患者及股东创造更多价值。在创新药企（Biotech）频获MNC青睐的同时，行业“淘汰赛”也同步提速。Nido Biosciences因核心候选药物在一项中期临床试验中未能达到预设终点，宣告停止运营，成为2026年开年首个因临床失利而关停的Biotech。当前，MNC对优质创新资产的布局需求持续攀升，为Biotech提供了管线落地与价值变现的重要路径，推动全球生物医药领域掀起BD（商务拓展）与并购热潮。但在业内看来，热潮之下暗藏分化，Biotech的生存与发展仍需审慎布局。并购潮起RA Capital曾发布报告指出，2025年是生物技术收购的爆发年——研发阶段生物技术企业的收购总金额超过了自2019年以来的所有年份，有充分理由认为，这是该领域历史上绝对金额最高的年份。在这背后，是MNC面临的“专利悬崖”困境。据加拿大皇家银行统计，大型制药公司未来10年内将会有4000亿美元现有收入将失去独家专营权，其中大型制药公司大约1800亿美元的自由现金流可能被用于缓解销售额下滑问题。也就是说，通过BD与并购整合优质资产、扩充管线已成为MNC的重要战略选择。摩根大通分析师也在2025年底预判，2026年并购活动将持续升温（尤其是多项关键政策不确定性消除后），交易将聚焦后期、低风险资产，中等规模交易（约50亿-150亿美元区间）会更多。2026年JPM大会以来的行业动态，也印证了这一趋势。1月12日，波士顿科学宣布收购Valencia Technologies Corporation，预计将在2026年上半年完成；1月15日，波士顿科学公司再传并购消息，将通过现金和股票交易方式收购Penumbra，交易对价约为145亿美元，预计交易将于2026年完成。针对这两笔收购的战略意图，一方面，波士顿科学意在扩展到植入式胫神经刺激（ITNS）领域，这是波士顿科学泌尿科业务中一个高速增长的邻近领域；另一方面，为波士顿科学提供了进入血管领域新兴、快速增长细分市场的机会，丰富业务矩阵。无独有偶，GSK也于同期加码并购。1月20日，GSK宣布收购总部位于加利福尼亚的RAPT Therapeutics。该公司核心管线包括ozureprubart，是一种长效抗免疫球蛋白E（IgE）单克隆抗体，目前处于IIb期临床开发中，用于食物过敏原预防。根据协议条款，GSK将在交割时向RAPT Therapeutics股东支付每股58美元，估算总股权价值为22亿美元。对此，GSK将获得ozureprubart的项目权利（不包括中国大陆、澳门、台湾和香港）。该交易预计将在2026年第一季度完成。此外，多家头部药企也在加速整合资产。1月6日，安进宣布收购Dark Blue Therapeutics，该企业专注于开发肿瘤学领域的小分子靶向蛋白降解剂，该笔交易价值高达8.4亿美元；1月16日，阿斯利康与西比曼达成合作，收购后者在中国针对C-CAR031的开发和商业化权益的50%份额，由此阿斯利康将获得C-CAR031在全球范围内开发、生产和商业化的独家权益。有券商分析师向21世纪经济报道记者表示，当前医药行业的竞争不仅仅是单一的产品或技术竞争，更多地体现在管线或者产品的整合能力上。对于手握充足现金流的大型药企而言，可以通过并购活动整合管线形成合力，构建在某一个疾病领域的竞争壁垒。命运分化对于Biotech而言，在研管线乃至整家公司获得MNC青睐、达成BD交易或被收购，不仅是技术与价值的认可，更是补充现金流、破解存续难题的关键路径。但在行业整合浪潮中，不乏企业因多重压力提前退场。据Fierce Biotech消息，Nido Biosciences已倒在了2026年年初。这家2020年孵化创立、2023年正式亮相的企业，曾在融资阶段收获1.09亿美元资金支持，投资方包括制药巨头礼来、生物科技风投机构Bioluminescence Ventures等，起点颇高。但相关信息显示，公司首款核心产品NIDO-361临床试验数据未达预期的影响，Nido于2026年初彻底关停。据悉，该款药物针对的是肯尼迪病，又称脊髓延髓性肌萎缩症，主要发病群体为成年男性。在美国，肯尼迪病的发生率为男性中1/40000。Nido的困境并非个例。2025年底，曾在A轮融资中斩获4.25亿美元的Areteia Therapeutics, Inc.宣告停止运营；专注于ADC药物开发的Mythic Therapeutics因未能筹集足够资金，已终止全部业务及唯一在研临床试验。Fierce Biotech在2025年11月发布一份年内Biotech的“阵亡名单”显示，截至11月1日，2025年共有16家生物科技企业正式关停，另有3家濒临破产，挣扎在生死边缘。从退场原因来看，资金链断裂是主要诱因之一。例如Vincerx Therapeutics在2025年2月披露，公司账上现金仅剩余390万美元，预计将在当年第二季度耗尽；同年4月，该公司正式启动业务清算程序，结束运营。此外，临床研发失利、管线推进受阻也成为Biotech被市场放弃的重要原因。以专注于ROR1靶点药物开发的Oncternal Therapeutics为例，其在2024年9月宣布终止核心临床试验后，于2025年7月将旗下zilovertamab、ONCT-808两款ROR1资产以300万美元预付款加最高6500万美元里程碑付款的价格，打包出售给Ho'ola Therapeutics。“过去几年，全球医疗健康投融资阶段性下行，有限资金更多流向市场预期明确的项目，概念层面的技术创新难以获得专业资金的追捧。这也要求企业合理规划资金使用，注重效率和成果转化，增强投资者信心。”上述分析师表示。博弈中迈向质量升级纵观全球市场，在不确定性加剧、成本控制压力攀升的背景下，裁员、管线优化成为不少Biotech维系存续的选择，而通过BD、并购等方式寻求外部合作与资源整合，亦成为企业突围的重要路径。在此趋势下，我国Biotech凭借成本控制与研发效率优势，与跨国药企的BD合作持续升温。据国家药品监督管理局消息称，2025年全年，中国创新药对外授权交易总金额达1356.55亿美元，交易数量达157笔。多笔高价值的重磅交易提振创新药行业热度，也成为2025年BD总金额高增的核心驱动。这些交易多来自热门赛道，如肿瘤IO（免疫疗法）多抗、ADC（抗体偶联药物）、小核酸，或由头部药企达成。“BD合作已成为国内创新药企补充现金流、实现管线价值的重要渠道，更是中国创新药行业向全球化进阶的必经之路，预计未来并购整合案例将持续增多。”上述分析师指出。不过业内也有声音提醒，商业并购虽然能够为企业带来扩大市场份额、获取新技术与产品服务等多重潜在利好，但同时也伴随着不容忽视的风险。例如并购方在获取核心技术与产品后，可能出现战略转向，导致被并购方的原有业务与研发活动被迫搁置甚至终止，企业自身亦可能面临被边缘化乃至消失的危机；此外，若并购完成后双方战略目标出现偏离，即便交易落地，也难以达成本土企业借助并购实现自我发展的初衷，最终使得并购沦为失败案例。对于本土Biotech而言，在参与并购交易时，必须将风险防范放在更为重要的位置。这类风险并非空谈。2024年4月，Genmab以18亿现金收购普方生物，然而在2025年9月与11月，该公司便先后终止了两条来自普方生物的临床管线。此外，根据UmabsDB数据库的记录，近日Genmab在clinical trials网站上，更新了一项EGFR/c-Met双抗ADC药物GEN1286的临床试验信息，其将招募状态修改为不招募，并且将招募人数从预计的260例更新为实际的23例。GEN1286正是Genmab从普方生物获得的另一资产。在生物制药的赛道上，科学突破与商业风险的博弈本就从未停歇，但业内普遍认为，本土药企在被收购后，往往会面临话语权被削弱的困境。如今，中国创新药正站在从“数量爆发”到“质量引领”的转折点上。业内期待中国创新药未来能在研发、临床、注册与商业化的全球价值链中持续向上攀登，系统性地延长并掌控价值链，从创新药的“生产大国”“专利大国”迈向“价值强国”，在全球健康领域掌握定义未来的话语权。发布于：广东

并购专利到期

100 项与 ROR1 CAR-T (Oncternal Therapeutics) 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
B细胞恶性肿瘤	临床2期	美国	Oncternal Therapeutics, Inc.	2023-05-09
非霍奇金淋巴瘤	临床2期	美国	Oncternal Therapeutics, Inc.	2022-10-05
血液肿瘤	临床前	-	Oncternal Therapeutics, Inc.	-
实体瘤	临床前	-	Oncternal Therapeutics, Inc.	-

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05588440 (ONCT-808-101, CTgov)	临床1/2期	B细胞恶性肿瘤	9	CAR T Cells+ONCT-808 (ONCT-808 1x10^6 CAR T Cells/kg)	選夢襯廠餘鹽壓築製觸 = 獵糧鏇簾積憲廠獵夢壓糧齋簾構窪獵遞襯壓選 (糧鹽壓觸衊艱簾淵鏇廠, 齋蓋艱壓鏇鏇繭窪鑰製 ~ 夢夢選製簾網鏇築鑰顧) 更多	-	2024-12-05
NCT05588440 (ONCT-808-101, CTgov)	临床1/2期	B细胞恶性肿瘤	9	CAR T Cells+ONCT-808 (ONCT-808 3x10^6 CAR T Cells/kg)	選夢襯廠餘鹽壓築製觸 = 餘簾夢糧積鏇簾蓋廠憲糧齋簾構窪獵遞襯壓選 (糧鹽壓觸衊艱簾淵鏇廠, 齋鹹鬱窪餘築網構餘願 ~ 鏇廠簾製衊齋範選選鹽) 更多	-	2024-12-05
NCT05588440 (ONCT-808-101, Corporate Publications) 人工标引	临床1/2期	侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	3	ONCT-808	夢顧壓顧獵繭鏇鏇廠網(網憲壓鬱網糧鏇顧糧鹹) = included decreased blood counts, pneumonia and Grade 1-2 cytokine release syndrome (CRS) as of a 4 December 2023 data cutoff 構選醖鑰願醖憲觸鹹製 (鏇繭獵範構糧襯憲鬱鏇 )	积极	2023-12-26