Shanghai Pharmaceuticals Holding Co., Ltd.

当大西洋两岸的德国与美国几乎同时为CGT疗法支付开创新模式，又将为中国的医保支付改革带来怎样的借鉴与启示？撰文| 杨景雄 孔凡懿 石洣珏在各国医疗费用持续攀升与技术迭代加速的双重挑战下，医疗支付体系的改革已成为全球性挑战。因此，针对全球公认的昂贵创新疗法CGT，各国都进行了不同的尝试。近期，CSL公司就和德国医保机构达成了一个创新付费协议：天价基因药Hemgenix不用提前全款买单，而是“治好了再付钱”，开创了一种全新的“风险分担”模式。具体来说，医保每年会根据实际治疗效果支付药费，如果治疗失败（比如患者又需要打原来的凝血针），药企就得自己承担损失，医保不用付钱。远在大西洋另一边的美国，即使作为世界最大的医疗市场，也未能避开昂贵CGT疗法给传统医保支付模式带来的严峻挑战。面对这一压力，美国医疗保险和医疗补助服务中心（Centers for Medicare & Medicaid Services, CMS）决定对既有支付体系框架进行改革，在2024年12月启动了CGT医保支付创新试点。简单来说就是启动了 “集中谈判+按疗效支付”的新模式，针对罕见病基因疗法，联邦政府直接和药企谈全国统一价，接受治疗的患者越多，药企返利越多，还派技术团队盯疗效，治不好药企还得退钱。无论是德国的“治好了再付钱”，还是美国的“治不好退钱”的CGT疗法支付新模式，其实都暗示出一个不约而同的全球性变革趋势：面对医疗技术迭代加速带来的成本压力，其定价机制逐步从市场导向转向政府主导按价值付费。当然，这也为中国探索贵价创新疗法支付机制提供了参考，在基本医保支付能力有限的情况下，如何平衡创新激励与医保可持续性？如何通过支付机制设计提升医疗公平？美国CGT医保支付试点：“治不好就退钱”美国公共医疗保障体系由联邦医疗保险计划（Medicare）与医疗补助计划（Medicaid）两大支柱构成。二者分别聚焦老年与低收入群体，共同构成基础保障网络。Medicare由联邦政府统一管理，覆盖65岁以上老年人及特定残障群体。Medicaid由联邦与州政府联合运作，侧重低收入人群（包括儿童、孕妇等弱势群体），各州可在联邦框架下自主制定具体覆盖范围与服务内容，资金由联邦和州政府按比例分担。长期以来，美国Medicaid以州为单位对部分药品开展价格谈判，以此控制支出。尽管2022年拜登政府出台的《通货膨胀削减法案》（Inflation Reduction Act, IRA）强制药企返利（如超出通胀的涨价）等措施对传统药品价格提供了一定约束，但公共医保项目医疗费用仍呈持续攀升势态，尤其在细胞与基因疗法（Cell & Gene Therapy, CGT）等昂贵创新疗法领域，支付挑战严峻。为了应对挑战，美国医疗保险和医疗补助服务中心（Centers for Medicare & Medicaid Services, CMS）于2024年12月4日正式启动了CGT医保支付创新试点。该试点打破传统支付模式，以联邦层面的集中谈判为基础，结合按疗效支付协议（Outcome-Based Agreement）与条件返利（rebate）机制，旨在为可从根本上治愈罕见病和严重遗传疾病的昂贵创新疗法建立可持续的支付解决方案。根据CMS规划，该试点初期将聚焦镰状细胞病（Sickle Cell Disease, SCD）的两种基因疗法——Vertex Pharmaceuticals开发的Casgevy与Bluebird Bio研发的Lyfgenia。此类疗法费用高达220万至310万美元，是史上最昂贵的精准治疗药物之一。然而根据美国疾病控制与预防中心（CDC）的数据显示，SCD患者人均寿命较美国平均水平短20余年，且其中约50%为Medicaid参保者。对于这一低收入及弱势群体而言，若无公共医保支持，患者将无法获得挽救生命的治疗方案。SCD若未得到有效治疗，会产生一系列并发症并造成患者反复住院，进一步加剧医疗负担。CMS希望通过此次试点解决昂贵创新疗法的可及性问题，确保低收入群体及时获得此类天价救命药。根据CMS网站发布的项目介绍书，此次试点的核心目标在于，从联邦层面进行价格谈判、统一市场准入标准并纳入按疗效付费，消除因各州政策差异导致的覆盖不均的问题，保障所有参与州的Medicaid患者可以公平获得基因治疗，最终达到人群健康水平上升的目的。具体而言，这一新支付模式的实施方式主要为三步：联邦层面（CMS）主导进行通过统一谈判与定价、设置分层返利机制等方式控制付费，最后各州可自主选择是否参与。统一谈判与定价：因SCD患者群体规模小但治疗成本极高，CMS选择先从SCD基因疗法试点。具体而言，CMS代表各州与药企进行集中谈判，达成全国统一价格和准入标准。为确保协议落地，CMS将提供技术支持，进行监督和疗效评估，核查各州执行时的合规性，并建立疗效追踪系统（电子健康档案）以评估返利触发条件。图1：CMS CGT准入模式实施时间表(来源：cms.gov)分层返利机制：为了进一步降低药品净成本，CMS在价格谈判中设计了具有借鉴意义的三重返利结构，包括量价挂钩、按疗效结果分期返利、固定价格让步等。药企需提供与采购量挂钩的基础折扣，并根据疗效达标率追加附加返利（如患者五年内复发或五年内人群疾病复发率≥n%，再返利x%）。因此只有患者达到特定疗效标准后，医保才需支付部分或全部药费；若疗效不达标，药企需退还部分费用或承担额外责任。此外，CMS的谈判要求药企提供与绩效无关的固定价格让步（如一次性降价x%），使得谈判结果对医保资金有即时保护效果。值得注意的是，此番价格谈判的结果并不推翻已有的折扣协议，而是将以附加协议的形式，在原有《通货膨胀削减法案》下的医疗补助计划药品返利方案（Medicaid Drug Rebate Program, MDRP）的降价协议上进一步降低价格，使得新药在原先折扣的基础上进一步享受新谈判带来的降价。图2：CMS CGT准入模式返利结构(来源：cms.gov)图3：CMS CGT准入模式返利时间点(来源：cms.gov)试点的实施方式上，州政府层面则体现为各州自愿参与机制，保留一定自主选择权。各州可以自主选择是否参与试点计划，若加入，州政府将直接采用CMS与药企谈判达成的统一价格及支付模式，不得另行议价或修改核心返利规则。CMS CGT创新支付模式试点是美国医保支付体系的一次重大变革。通过集中谈判，美国正在尝试降低昂贵创新药品的支付成本，提高Medicaid参保者的医疗可及性。CMS谈判中纳入按疗效支付的协议也真正将药企的收入与临床结果直接挂钩，既强化了企业对治疗有效性的责任，又减轻了医保资金负担。因此，美国业界认为，尽管本次试点仅涉及两款CGT，但从已公布的CMS文件中可以预计此次谈判对相关产品定价潜力的影响将超越《通货膨胀削减法案》带来的降价。SCD的患者病程较长、病情反复，所用医保资源较为可观。虽然纳入两款药物的前期费用很高，美国CMS认为CGT有望从根源治愈疾病，因此可以减少长期的医疗开支。如果试点成功，该模式可能会扩展至其他高成本的CGT，甚至影响全球医保支付模式的发展。对中国的启示：“最优性价比”或许是医保谈判的下一阶段目标美国CMS试点提出的“集中谈判+按疗效支付”模式为全球医保改革提供了新范例，也为中国医保支付模式的深化提供了可操作性的启示。中国国家医保谈判虽然已经展现出规模效应，但在按疗效支付等机制上仍有探索空间。具体而言，中国可借鉴CMS经验，推进支付模式向精细化方向改革，包括构建以“疗效”为核心的支付机制，在集中谈判基础上建立多层次的返利体系、建设独立疗效评估机制，以实现医保资金的精准支出和可持续运行。首先，最直接的借鉴就是如何保持量价挂钩与激励创新之间的平衡，“直接降价”模式未必是最佳选择。美国CMS CGT试点实践经验表明，分散化谈判模式存在显著弊端，各州政策割裂导致药品价格差异扩大、医保支出持续承压。相较之下，集中谈判通过规模化议价机制，在抑制价格攀升与促进医疗技术可及性方面拥有显著优势。CMS试点选择构建全国统一谈判框架，正是为了利用规模化采购优势实现成本结构优化，同时规避因分散决策而导致的管理低效与资源浪费问题。中国近年来的国家药品医保谈判同样在全球范围内引起关注。中美两国均通过国家层面主导的集中谈判提升买方议价能力，但具体实施路径存在差异。我国医保局使用以价格换取医保资格的策略使药企接受大幅降价来推动创新疗法的医保覆盖。无论实施路径如何，国家集中谈判在快速提升药品可及性的同时，也需要兼顾医保可负担性与激励创新之间的平衡。如果价格被过度压缩的同时，市场销量增幅有限，使企业销售收入难以覆盖前期的研发与生产成本，或使其利润率长期显著低于国际基准，可能抑制企业的研发动力，甚至出现制药企业参与药价谈判积极性降低的情况。中国医保谈判可在现有谈判框架上进一步优化现有支付模式。医保管理可以从单一的价格控制逐步转向综合的费用管理。与此同时，企业从不承担医保风险的角色，转向与医保部门共同承担风险。为此，未来可以探索引入多种风险共担机制（如按疗效支付、分期返利等），避免“一刀切”的支付政策。当今医疗技术快速发展，新药研发模式日益多样，因此新技术本身的复杂性也要求医保支付模式具备更高的适应性。美国CMS试点中的分层返利机制即为此提供了有益借鉴，通过将药企收益与患者临床疗效动态衔接，既确保医保资金的有效使用，又激励企业追求高质量创新，使具备真实临床价值的创新疗法获得可持续的发展空间。美国CMS试点的另一个可借鉴之处在于，如何向按疗效支付的改革迈步。我国现行基本医保支付模式目前主要采用单一价格谈判，按疗效支付模式尚未大规模应用。此次CMS试点的核心之一就是按疗效支付，精准使用医保资金，不为无效治疗买单。在按疗效支付协议的框架下，治疗方案需要达到双方约定患者获益的疗效指标，药企才能获得支付。因此按疗效支付可激起企业医疗质量方向上的创新动力，使企业更注重药品的临床效果和长期收益，而非仅关注上市后的销售。按疗效支付也将推动更多可提供高额临床获益的治疗方式被纳入医保体系，使得更多患者可以得到重焕新生的治疗。未来，中国可以考虑在罕见病、基因疗法等高价值技术领域引入按疗效支付的协议 ，形成精细化的医保支付体系。美国CMS试点的疗效挂钩协议为中国提供了可操作性极强的参考框架。从具体落地的角度上来看，按疗效支付模式的建立需要聚焦以下几个关键环节：一方面，具有分阶段支付与长期疗效观察能力的基础建设是执行按疗效支付模式重中之重的前提条件，也是其运行核心。中国可优先在罕见病、肿瘤免疫治疗（如CAR-T）等高值药品领域试行按疗效支付。例如，对某一CAR-T疗法可要求“完全缓解率”指标作为全额支付门槛，未达标则触发返利机制。另一方面，按疗效支付模式长期健康的运作需要一个完善的疗效评估体系。为保证评估结果的真实性，评估机构必须独立。第三方评估机构或相关部门应负责疗效数据追踪与验证，确保制药企业与医疗机构数据客观真实。此外，任何疗效评估体系都需要针对不同疾病制定量化、可追溯的疗效标准。以基因疗法为例，可设定“基因表达稳定性”“5年无进展生存率”等核心结果指标。需注意避免模糊定义，导致支付争议。同时，法律法规也有待完善，明确医保、药企、医院的责任边界，并建立纠纷仲裁机制。结论：昂贵药品，国家集中谈判+按疗效支付，是全球医保支付的趋势美国CMS试点模式的推出，标志着全球医保改革正在向高效、风险分担、可持续的方向迈进。这一创新支付试点揭示了两个核心理念：第一， 在高价创新疗法支付领域，集中谈判机制能产生显著的规模效应，是提升买方议价能力、控制药品价格的有效手段，中国在创新药谈判中已证明其可行性，美国的CMS试点也在朝这一方向靠拢。第二， 按疗效支付是未来医保改革的关键路径，它不仅能够确保资金的精准使用，更能加速推动优质药物进入市场。在全球医疗成本不断攀升、基因疗法和创新药物层出不穷的背景下，医保支付模式的创新已成为各国政府必须面对的挑战。美国CMS的新试点虽然刚刚开始，但其背后的逻辑正为全球医保体系验证一条可行的道路。对中国而言，需在现有医保谈判基础上，加快构建包含风险共担、数据驱动、全周期管理的创新支付体系，并开展实施方案试点，形成可复制的中国方案。参考资料：CMS. Cell and Gene Therapy (CGT) Access Model [DB/OL].[2025-03-28], https://www.cms.gov/priorities/innovation/innovation-models/cgt.关于作者：杨景雄，清华大学医院管理研究院23级研究生孔凡懿、石洣珏，清华大学医院管理研究院23级研究生清华大学医院管理研究院陈怡教授对本篇文章亦有指导一审| 黄佳二审| 李芳晨三审| 李静芝精彩推荐大事件 | IPO | 融资&交易 | 财报季 | 新产品 | 研发日 | 里程碑 | 行业观察 | 政策解读 | 深度案例 | 大咖履新 | 集采&国谈 | 出海 | 高端访谈 | 技术&赛道 | E企谈 | 新药生命周期 | 市值 | 新药上市 | 商业价值 | 医疗器械 | IND | 周年庆大药企 | 竞争力20强 | 恒瑞 | 石药 | 中生制药 | 齐鲁 | 复星 | 科伦 | 翰森 | 华润 | 国药 | 云南白药 | 天士力 | 华东 | 上药创新药企 | 创新100强 | 百济 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 | 康方 | 和黄 | 荣昌 | 亚盛｜康宁杰瑞｜贝达｜微芯｜再鼎｜亚虹跨国药企｜ＭＮＣ卓越｜辉瑞｜AZ｜诺华｜罗氏｜BMS｜默克｜赛诺菲｜GSK｜武田｜礼来｜诺和诺德｜拜耳供应链｜赛默飞｜药明｜凯莱英｜泰格｜思拓凡｜康龙化成｜博腾｜晶泰｜龙沙｜三星启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 中国医药手册

精彩内容中药创新药是推动中医药事业发展的重要领域之一，在“三结合”及全链条支持创新药发展的背景下具有广阔前景，有些成为享誉市场的大药，但大部分则泯然众人，因此，米内网组织《中药创新药关键成功因素研究》课题研究，力求探索中药创新药成功密码，供行业发展参考......中药创新药为什么有些大获成功，而大部分则泯然众人？1、大产品是各家企业生存及发展的支柱不管是MNC企业，还是国内医药企业，米内网创新力课题组（下称“课题组”）在梳理企业产品贡献的时候发现，大部分企业的业绩都有着其核心产品作为支撑。如2024年的K药（帕博利珠单抗）销售额达294.82亿美元，对默沙东的销售贡献约46%；司美格鲁肽销售额达292.96亿美元，对诺和诺德的销售贡献约69.5%；上海和黄药业的麝香保心丸销售贡献度超过90%；以岭药业参松养心胶囊、通心络胶囊、连花清瘟颗粒、芪苈强心胶囊、连花清瘟胶囊五大产品销售贡献度超过90%......2、大部分中药创新药无法成为大产品课题组通过米内网数据库发现，与同期上市的化学药创新药、生物药创新药相比，近年上市的中药创新药大多因为临床价值依据充分性不足、缺乏被主流诊治指南推荐等因素而市场表现普遍欠佳，除了个别产品年销售额过亿，大部分产品仅为几千万甚至几百万，与同期化学药创新药及生物药创新药动辄十亿元级相比相差甚远。3、为什么有些中药创新药能大获成功为了探寻中药大品种的成功密码，课题组通过研究全球重磅炸弹新药的开发发展经验，研究国内中药大产品的研发及发展经验，发现成功的产品，不管是化学药、生物药的创新药，还是中药创新药，基本在立项、产品开发、临床验证、准入管理及市场营销方面都有很多共性做法，此外，课题组还通过案例研究、规律研究及演绎推理，总结提炼了由价值立项、价值创造、价值验证、价值准入、价值营销五环节构成的“中药创新药关键成功因素”模型。成功的中药大品种需要做难而正确的事1、价值立项（1）定义临床未满足需求未满足需求是新药研发的出发点，中药创新药研发也自然需要从未满足需求出发。随着医药创新对临床未满足需求的强调，当前越来越多的中成药企业也逐渐加深对未满足需求重要性的认识。课题组认为，临床未满足需求是多维的，从疾病发展阶段出发，未病干预、疾病预防、疾病早筛、疾病治疗、疾病康复，都可能存在大量未被满足需求，并随着新药开发发展、健康要求变化而动态变化。中药创新药开发在立项阶段需评估临床需求及临床定位，重点从待立项项目所针对的疾病严重程度、待立项中药组方与已上市同类药品在适应症上的可替代性，在药味、剂量等方面的相似程度等方面深度判断，形成对临床未满足需求的独到理解，并由此初步形成待立项项目的潜在定位。（2）评价开发可行性结合 《中成药全生命周期价值评估核心指标专家共识》及案例研究，课题组认为，中药创新药开发需要理论创新可行性、潜在临床价值优势、资源可保障性、规范的人用经验可获得性等相关可行性。中国医学科学院药用植物研究所孙晓波所长认为，中药创新药如果临床疗效无法超越现有药品，其价值将值得商榷。（3）准确测算项目商业价值建立在临床价值上的商业价值也是中药创新药开发的关键要素，课题组认为，项目立项需要结合未满足需求、研发竞争及市场竞争、行业政策趋势、待立项项目生命周期投入产出等，测算待立项项目未来进入成熟期年销售额可达到的量级高度，构建项目生命周期预期投入产出模型，并结合贴现率测算投入产出的现金流净现值，便于确定项目是否立项并推进开发发展。2、价值创造（1）以突破性价值创新为导向新药研发的本质在于为临床提供超越现有手段或者填补空白的治疗手段，《中药注册管理专门规定》指出，中药新药研制应当坚持以临床价值为导向。上海中医药大学张磊教授认为，中药创新药最核心的成功因素应该是品种在临床上的不可替代性。因此，追求以改写主流临床诊治格局的突破性创新成为包括中药创新药在内的新药的内在价值追求，中药创新药也需要以突破性价值创新为导向进行开发，并成为后续价值判断及推进开发决策的核心因素。（2）诊疗理论创新主要基于辨病提炼规律性的诊治理论。《中药注册管理专门规定》指出，中药新药研制应当注重体现中医药原创思维及整体观。但与临床用汤剂处方辨证施治的“一人一方”不同，“万人一方”的中药创新药面向的是具有共同特征的患者群体，需要总结归纳各类疾病从未病、发病、发展到康复过程中，各类“证”的演变规律，梳理出哪些是与疾病有本质因果关系的“主证”，哪些是与疾病相关性较弱的“次证或兼夹证”，哪些是与疾病无关的“无关证”，抓住本质，形成对各类疾病的诊治理论，并在此基础上形成中药创新药。中药创新药开发要有质疑精神。质疑是科学进步的驱动力，如果当前对各类疾病的中医诊治不存在不足，就不存在未满足需求，也就没有中药创新药的研发空间。但当前不管从基础理论，还是到各类疾病未病、发病发展、疾病康复的群体性规律性诊治理论，都存在大量的待突破空间。年销售额超过30亿元的苏黄止咳胶囊，源自国医大师晁恩祥对咳嗽变异型哮喘指出之前中医诊治理论的不足，对中医“风邪”理论进行创新，并经过临床经验的验证提炼了咳嗽变异型哮喘的规律性认识，形成独到的理论创新。（3）组方独到创新《中药注册管理专门规定》指出，中药新药研制应当符合中医药理论，在中医药理论指导下合理组方。课题组认为，在传承与创新的去伪存真中，复方制剂中药创新药组方设计需要结合所针对的临床未满足需求，在总结疾病群体性本质性病机的基础上，合理按照君臣佐使进行组方设计；针对疾病群体性本质性病机的单味药，也需要完善其支持疾病治疗的理论体系。同时，周杰博士认为，中药创新药需重视专利布局与中医药传统知识保护，建议在新药开发顶层设计中纳入知识产权战略。在米内网TOP20中成药口服产品中，大部分中成药如安宫牛黄丸、苏黄止咳胶囊、复方丹参滴丸、蒲地蓝消炎口服液、脑心通胶囊等都是按照经典的君臣佐使进行组方，也有阿胶等作为单味药针对疾病核心病机而提炼总结/研发，并通过市场接受而成为大产品。2024年上半年中国三大终端六大市场中成药口服产品TOP20来源：米内网格局数据库3、价值验证（1）设计反映独特价值的价值指标反映临床价值的临床指标由临床未满足需求决定。《中药注册管理专门规定》指出，中药的疗效评价应当结合中医药临床治疗特点，确定与中药临床定位相适应、体现其作用特点和优势的疗效结局指标。对疾病痊愈或者延缓发展、病情或者症状改善、患者与疾病相关的机体功能或者生存质量改善、与化学药品等合用增效减毒或者减少毒副作用明显的化学药品使用剂量等情形的评价，均可用于中药的疗效评价。课题组认为，当前中药创新药疗效评价“以西律中”的情况依然比较普遍，但临床未满足需求由于具有极大的异质性，且在健康中国指引下的健康理论不断改进的基础上，未病干预、疾病预防、养生、疾病早筛或诊断、疾病治疗、疾病康复过程中未被满足需求是多维的而非仅有僵化的标准，尤其是中医药在治未病、重大疾病协同治疗、疾病康复中分别具有独特价值，采用化学药、生物药常用临床终点指标未必能真正反映中医药在其定位群体中的独特价值。因此，基于临床未满足需求，反映中药创新药在各类疾病不同发展阶段的独特价值的临床指标也需要不断探索及创新，去寻找真正能体现独特临床价值的临床指标，这也是真理的探索问题。（2）选择满足临床定位的患者群体临床定位是反映临床价值的基础。课题组认为，只有明确临床未满足需求，并且从未满足需求及本质性病机出发，才可能真正创造临床价值。所以，临床价值验证中需要严格提炼能体现基于未满足需求的本质性病机的患者群体的特征，确定临床定位的患者群体。同时，临床定位也是艺术。临床定位如果过于宽泛，可能导致患者群体特征无法体现基于未满足需求的本质性病机，从导致临床验证容易失败；临床定位如果过于狭窄，虽然可能临床验证更容易成功，但产品上市后可能患者群体太小而商业价值不达预期。广州中医药大学杨忠奇教授在《试论真实世界研究与人用经验在中药新药研发中的应用》中提出，临床定位指中药新药目标适应症，其临床定位应精准，切忌宽泛。目标人群要清晰，包括年龄、性别、疾病的病情、病程、分期、分型或分级、中医证候等信息，切忌粗略。（3）合理使用人用经验合理使用人用经验对中药创新药开发而言既有其科学性，也是巨大政策红利。《中药注册管理专门规定》指出，鼓励将真实世界研究、新型生物标志物、替代终点决策、以患者为中心的药物研发、适应性设计、富集设计等用于中药疗效评价。基于中医药理论和人用经验发现、探索疗效特点的中药，主要通过人用经验和/或者必要的临床试验确认其疗效。人用经验相关规范以《基于人用经验的中药复方制剂新药临床研发指导原则（试行）》作为指引，课题组认为，人用经验需要起到满足审评审批所需要的依据，因此前期在临床经典名方化裁、临床经验方或者院内中药制剂在设计及临床使用过程，需要科学判断研究项目所针对的临床未满足需求、研究项目要实现的临床价值追求、设计反映基于临床定位的临床价值临床指标、选择满足临床定位的患者群体，并结合研究设计获得规范的人用经验数据，这样在获得可被监管机构认可的规范人用经验依据后，可能可豁免部分临床研究，甚至通过统计学研究减少确证性临床研究入组患者数量，并降低后续研发投入，加快研发进度。（4）开展高级别循证医学研究在高级别循证医学研究已经成为化学药及生物药创新药的常规操作并成为支撑审评审批及被临床诊治指南推荐的巨大价值吸引下，越来越多中药企业开展高级别循证医学研究。其中，代表性的如《通心络胶囊防治急性心梗介入治疗后心肌无复流的循证医学研究》发表在JAMA杂志上，证实通心络胶囊可显著改善急性心梗介入治疗后心肌再灌注，降低主要心脑血管事件发生风险和心血管死亡风险；《芪苈强心胶囊治疗慢性心衰的循证医学研究》发表在《自然·医学》（Nature Medicine）杂志上，结果显示芪苈强心联合标准化治疗可显著降低主要复合终点事件发生风险22%，降低心衰恶化再住院风险24%，心血管死亡风险17%；《津力达颗粒对糖耐量异常合并多代谢紊乱人群的糖尿病预防研究》发表在JAMA Internal Medicine上，研究显示津力达颗粒可显著降低糖尿病发生风险，为糖尿病的预防提供了新的治疗选择；《滋肾育胎丸对新鲜胚胎移植周期妇女妊娠结局活产率的影响研究》发表在《产科学与妇科学》（Obstetrics and Gynecology）杂志上，研究证实滋肾育胎丸可显著提高新鲜胚胎移植周期妇女的活产率，为中医药在辅助生殖领域的应用提供了科学依据......课题组认为，相比化学药及生物药创新药，中药创新药开展高级别循证医学研究并发表在国际权威专业期刊的比例相对偏低，“三结合”提出要结合临床试验，在严谨的临床试验已经成为临床价值验证共识的情况下，具有药品属性的中药创新药通过科学严谨的循证医学研究证明其价值也将成为研发的应有之义。（5）临床试验加载药物经济学评价《临床试验加载药物经济学评价专家共识（2024版）》提出，与传统的基于模型的经济学评价不同，临床试验加载的经济学评价是直接从临床试验获取同一数据来源下受试者个体水平的疗效、医疗资源使用、健康相关生命质量等数据，且整体数据收集过程与经济学评估结果都将受益于临床试验设计中的对照、随机、盲法等试验设计，可提高所加载经济学评价结果的准确性，降低偏倚。其次，不同于一般在临床试验结束后方可正式启动的基于模型的经济学评价，临床试验加载的药物经济学评价可以在试验结束后尽快获得评价结果，有利于药品尽早制订价格与准入策略。另外，从可操作性角度出发，临床试验本身已产生巨大投入，在临床试验期间额外收集部分数据以支持经济学评估，所增加的工作量与投入相对较小，是具有较高效率的研究设计选择。课题组认为，中药创新药不管是上市前的确证性临床试验，还是上市后开展的循证医学研究，都可以加载药物经济学评价，从药物经济学评价所需依据出发，设计相关指标并在临床试验过程同步收集药物经济学数据，结合临床试验结果快速形成药物经济学证据，支持后续医保目录等相关准入。4、价值准入（1）改写主流临床诊治指南课题组认为，新药对临床最大的贡献就是让临床诊治指南更新换代。在中药创新药的主要处方者是西医医生的情况大背景下，能被主流临床诊治指南尤其是西医医生接受的指南推荐不仅是其临床价值的最大证明，也是市场营销的关键助力。与化学药及生物药创新药类似，有相当部分的中药创新药也非常重视产品能否被临床诊治指南推荐，比如连花清瘟胶囊/颗粒被（第四至九版）《新型冠状病毒肺炎诊疗方案》推荐、芪苈强心胶囊被《中国心力衰竭诊断和治疗指南2018》推荐、复方丹参滴丸被《急性心肌梗死中西医结合诊疗指南2018》推荐、尿毒清胶囊被《中成药治疗慢性肾脏病3-5期（非透析）临床应用指南（2020）》推荐......课题组认为，与化学药及生物药相比，中成药被权威临床诊治指南推荐的比例依然相对偏低，且更需要被西医医生广泛接受的权威职能推荐，这也有待产业界培育更多临床价值更加显著、能改变世界、改变临床诊疗格局的突破性创新中药，中药创新药也更需要支撑其临床价值依据的高级别循证医学研究或规范的人用经验研究。（2）进入各类医疗机构临床路径课题组认为，中药创新药被临床诊治指南推荐只是创新药被临床接受的必要条件，更重要的是要进入各医疗机构的临床路径。由于DGRs/DIPs管理及结余留用机制，各医疗机构势必在临床路径上下功夫，保障既能满足临床治疗需要及医疗机构口碑，又能尽量降低药品使用成本，因此，兼具显著临床价值及药物经济学价值的中药创新药才可能被纳入各医疗机构各疾病诊治临床路径，也因此，在前期更需要重视高质量的临床价值证据及药物经济学证据的规划及成果整理。（3）其他准入课题组认为，中药创新药获批上市、进一步医保目录、进入各渠道各终端等，都分别需要过硬的临床价值证据、药物经济学证据，也因此需要在前期价值立项、价值创新、价值验证的各环节都把各项该做的事情做足做对，这样在准入环节也就水到渠成了。5、价值营销（1）基于未满足需求的市场生命周期营销规划营销是价值链闭环并反哺新一轮研发的兑现环节。课题组认为，中药创新药营销生命周期中，未满足需求永远是主线，基于产品所针对的未满足需求，中药创新药跟化学药、生物药创新药一样，也可以参考标杆产品生命周期的销售表现、4P策略、营销团队建设及管理策略，合理做好市场生命周期规划，并根据实际情况动态优化规划，作为营销管理及与其他职能衔接的基础。（2）基于独特价值的定位设计定位是营销的灵魂。课题组认为，与其他类型创新药类似，中药创新药营销定位从价值立项的时候已经有了基本雏形，在价值创新及价值验证的时候已经基本成型，到价值营销的时候主要是提炼基于未满足需求、药品临床价值及潜在竞争的价值主张，并结合市场生命周期规划，明确各阶段定位策略及任务，规划并动态调整基于临床价值及行业竞争的定位主张，提前预判竞争趋势并及时补充支持定位主张的相关证据。（3）渠道与价格管理课题组认为，渠道管理核心在于企业渠道利益及责任的沟通协调，保障基于产品价值创造的共赢，并与企业内部供应链有机衔接。价格管理核心在于基于价值、医保及患者购买力的定价策略及价格统一管理，以保障相关方利益。（4）基于定位观念的传播管理课题组认为，中药创新药跟其他创新药类似，也需要与时俱进，结合形势变化优化价值传播。当前药品营销环境正在剧变，医疗机构及临床医生跟医药的关系正在重构，传统推广模式正发生巨大改变，与此同时新媒体日新月异，因此，围绕定位主张，中药创新药的KOL体系建设策略、处方医生/药店店员/患者及其家人网络建设策略、基于定位的传播组合及传播力度策略、传播资源配置策略等也需要根据情况不断调整，保障定位观念能牢牢占领处方医生/药店店员/患者及其家人心智。思考与讨论1、中药创新药第一研发人主要是临床医生课题组认为，中医中药不分家，中药创新药的组方靠临床医生经验总结提炼，因此中药创新药的第一研发人是临床医生，只是这些医生可能是现在在各医疗机构具有丰富沉淀及创新的中医医生，也可能是几百年前甚至一两千年前的名医大家。因此，中医药企业研发平台建设中，建议重点建设中医药创新发现团队，由这些团队深度研究中医临床在各疾病领域存在的重大未满足需求，由这些团队去深入挖掘各中医药高等院校、临床医院富有创新精神及创新能力的中医医生，深入判断这些理论创新的颠覆性及临床价值，沟通确定能获得审评审批支持的人用经验研究设计及规范证据收集整理，并支持后续研发。2、中药创新药开发与发展要跳出中西医争论的狭隘视野课题组认为，中药创新药和化学药、生物药都是为了满足临床需求，本质要靠数据说话，以临床价值作为出发点及终点。因此，在健康中国战略目标指引下，只要有利于降低疾病发生，有利于提高疾病治疗效果，有利于降低卫生医疗成本，有利于提高人民大众的健康水平，都是西药和中药的共同追求。周杰博士认为，中药创新药除了要发挥其在治未病中的主导作用、在疾病康复中的核心作用外，在重大疾病治疗中的协同作用也非常重要，比如通过“病证结合”模型，连花清瘟胶囊在抗病毒与免疫调节方面的双重机制，体现出其在新冠及流感方面的独到价值。3、中药创新药开发发展需要顶层设计支持周杰博士认为，中药创新药由于研发环节多，周期长，技术要求高，跨职能协调要求多，在开发发展过程需要做好其生命周期顶层设计，创新产品经理全生命周期负责制，统筹企业内外部资源（如科研机构、临床医院、CRO平台等），构建跨学科协作机制，并制定科学的生命周期研发规划。鸣谢：1、《中药创新药关键成功因素研究》课题组：张步泳、谢立峰、关前书、张有兰、叶丽珍、吴晓琼、苏燕龙2、指导专家：原NMPA南方所林建宁书记、中国医学科学院药用植物研究所孙晓波所长、上海中医药大学张磊教授、广州中医药大学杨忠奇教授、广州循证医药总经理周杰博士。后记米内网作为医药产业智库，以“帮助优秀的医药健康企业做更优决策的使命”为使命，通过论坛及媒体，凝聚共识，力求引导产业价值创造，培育更强竞争力。在行业由“有创新”转向追求“突破性创新”的大背景下，今年6月24日-27日在中国 · 南太湖盛大举办的米思会，以“擘动新质力”为主题，将通过顶层洞察、医药创新系列论坛，以2035年我国医药产业形成更强创新能力及国际竞争力为导向，定义以未来为指引的“突破性创新”，定义以未来为指引的国际竞争力，探索“突破性创新”的最佳实践，辨明建设一批具有国际竞争力的本土企业的关键成功因素，凝聚共建更优创新生态的共同声音，力求参与者也是贡献者，共同收获一批共识，共建我们共同的美好未来。让我们双向奔赴，共聚浙江湖州南太湖！共同收获！免责声明：本文仅作医药信息传播分享，并不构成投资或决策建议。本文为原创稿件，转载文章或引用数据请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092【分享、点赞、在看】点一点不失联哦

编者按：本文来自米内网，作者苍穹；赛柏蓝授权转载，编辑相宜踏入5月，上市公司2024年业绩基本披露完毕，年度最会赚钱的医药企业名单也随之出炉。截至4月30日，2024年净利润超过10亿元的A股医药企业共有46家，合计净利润在1200亿元以上；其中，迈瑞、恒瑞、云南白药、上药等6家企业均以超40亿元的净利润位居前列；达仁堂、浙江医药、百利天恒等6家企业净利润增长均超过100%；22家企业净利润创新高，包括华润三九、华东等首度突破30亿大关的潜力者，以及国药现代、西藏药业等首次晋身10亿梯次的生力军。2024年净利润超过10亿元的A股医药企业01医疗药械龙头116亿净利润出圈76亿分红创新高作为国产医疗药械龙头，迈瑞医疗2024年实现营业收入367.26亿元，同比增长5.14%；净利润116.68亿元，同比增长0.74%。自公司上市以来，迈瑞医疗营收和净利润已保持连续7年的双增长。分红预案显示，迈瑞医疗拟向全体股东每10股派5.6元（含税），共计派发现金红利约6.79亿元。加上2024年已实施的中期利润分配和第二次中期利润分配，2024年度公司累计现金分红总额将达到76.02亿元，现金分红比例为65.15%，分红总金额再创历史新高。过去的2024年，其已完成“设备+IT+AI”的智能医疗生态系统搭建，推出全球首个临床落地的重症医疗大模型——启元重症医疗大模型，并通过“三瑞”生态与设备的融合创新，结合大数据、人工智能，为医疗机构提供全院级数智化整体解决方案，用技术手段解决优质医疗资源分布不均的痛点，助力全球医疗机构提升诊疗能力和运营效率，同时提高其在全球高端客户群的渗透率和品牌粘性。对于国际市场局部面临宏观环境和地缘政治带来的挑战，迈瑞医疗表示，得益于海外高端客户群的持续突破、本地化平台能力建设的逐步完善，以及全球各主要地区收入的均衡分布，特别是在发展中国家和欧洲市场强劲表现的拉动下，其国际业务收入有望在未来几年内不断提升。02净利润涨超47%恒瑞医药创新成果丰硕素有“创新药一哥”之称的恒瑞医药，2024年实现营业收入279.85亿元，同比增22.63%；净利润63.37亿元，同比增47.28%；拟向全体股东按每10股派发现金股利2.00元（含税），为自上市以来第25次派现分红。近年来，恒瑞医药创新成果持续涌现，临床价值凸显，驱动收入增长。2024年创新药销售收入达138.92亿元（含税，不含对外许可收入），同比增长30.60%，创新药销售收入占总销售收入（不含对外许可收入）一半以上，研发投入占销售收入比重达29.40%，至今恒瑞累计研发投入已超过460亿元。为保证创新产出，恒瑞不断加大创新力度，2024年研发投入达82.28亿元，其中费用化研发投入65.83亿元，截至目前，已有约20款1类新药在国内获批上市。BD国际化加速推进，恒瑞已累计实现15笔创新药海外授权合作，其中近三年合计对外授权项目数占比过半，包括多笔总交易金额在10亿美元以上的项目。03云南白药净赚47亿核心单品销量节节攀升云南白药2024年实现营业收入400.33亿元，同比增长2.36%；净利润47.49亿元，同比增长16.02%，业绩再现双增。基于良好的业绩表现及发展质效，云南白药持续提升股东回报水平，2024年度拟派发现金红利21.14亿元，2024年三季度已实施的特别分红21.64亿元，以上现金分红累计总额达42.79亿元，占全年净利润的90.09%。2024年，云南白药进一步聚焦工业板块。药品事业群方面，销售额过亿的产品达10个，其中云南白药气雾剂大涨26%，蒲地蓝消炎片、气血康口服液分别涨超22%和14%，云南白药膏、云南白药胶囊等均实现显著增长；中药资源事业群持续保障战略品种的供应与价格稳定，三七提取物销售继续保持市场领先水平；健康品事业群净利润同比增长8.36%，口腔护理及防脱洗护领域稳健发展。云南白药将创新研发作为高质量发展的底层支撑：布局气血康口服液、云南白药胶囊等11个中药大品种、25个项目的二次创新开发；推进云南白药透皮制剂、全三七片、附杞固本膏等创新中药开发；聚焦创新药研发成果转化，如INR101（前列腺癌患者PSMA阳性病灶PET成像）、INR102（转移性去势抵抗性前列腺癌）已分别步入Ⅲ期和Ⅰ/Ⅱa期临床，KA-1641（肿瘤恶病质）处于临床前研究阶段。04华润三九净利润首破30亿中药传承创新成绩斐然华润三九2024年交出了一份营收利润双增、且均创新高的答卷，公司实现营业收入276.17亿元，同比增长11.63%；净利润33.68亿元，同比增长18.05%。公司拟向全体股东每10股派送现金3.2元（含税），预计派发现金红利4.11亿元。在复杂的经济和市场环境下，华润三九2024年继续锚定战略方向，坚持“品牌+创新”双轮驱动。自我诊疗（CHC）业务成绩亮眼：999感冒灵、抗病毒口服液等大品种市场持续扩大，冰连清咽喷雾剂、玉屏风口服液等新品快速打开市场；中药传承创新成果显著：4个经典名方获批上市，包括首个进入医保目录的妇科经典名方温经汤颗粒；多款新药临床试验稳步推进：1类新药KYAZ01-2011-020（急性脑卒中）、CR999C1905L1（抗肿瘤）、CR999C2016L1（胶质瘤）等已进入Ⅰ期临床及以上阶段，2类改良型新药CR999K1601L1（胃癌根治术淋巴示踪）、CR999C1701L1（痤疮）等已进入Ⅲ期临床。此外，华润三九通过“内生+外延”双向发力，持续完善产业布局。其收购昆药集团后，2024年完成对华润圣火51%股权的收购，强化三七产业链掌控力。目前昆药集团净利润贡献占比达22.3%，其慢病管理业务与公司CHC板块形成协同。随着其对天士力28%股权收购，有望进一步补充其心脑血管创新中药管线。05浙江医药净利润暴增170%子公司表现可圈可点浙江医药2024年实现营业收入93.75亿元，同比增长20.29%；净利润11.61亿元，同比增长170.11%。其拟每10股派发红利3.7元（含税），预计现金分红3.56亿元，占净利润比例为30.66%。作为国内维矿领域的“扛把子”，浙江医药表示，2024年其主导产品维生素E和维生素A市场价格和需求上升，利润进一步增长；生命营养品和药品两大主营业务板块销售实现双涨，推动整体营收增长，进而带动利润提升；优化成本费用结构，研发费用下降12.87%，销售费用维持平稳，使其保持较高的利润水平。浙江医药多个子公司在2024年表现出彩，合力为业绩贡献增量。其中，子公司芳原馨生物通过优化间甲酚各相关中间体生产工艺，综合完工成本下降；子公司新码生物积极推进1类新药ARX788（HER2 ADC）的生产许可证取证工作，ARX305（CD70 ADC）Ⅰ期临床试验正进行中，NCB003（长效IL-2药物）获得临床试验默示许可；子公司新昌制药厂的1类新药SH-337（治疗消化系统酸相关性疾病）、LYSC98（由革兰阳性菌引起的细菌性皮肤和软组织感染）等已相继获批临床。来源：东方财富网、公司年报；注：统计日期截至4月30日，如有疏漏，欢迎指正！END内容沟通：郑瑶（13810174402）