Karolinska Institutet

杭州 2025年9月5日 /美通社/ -- 景杰生物科学顾问、美国芝加哥大学Ben May癌症研究系Louis Block讲席教授赵英明，应诺贝尔生理和医学奖委员会（The Nobel Assembly）之邀，出席最近在瑞典卡罗林斯卡学院（Karolinska Institute） 诺贝尔论坛举办的 "2025代谢会议" （The Nobel Conference on Metabolites），并发表题为" Metabolite-Coupled Lysine Acylation Pathways "的演讲。 诺贝尔年度论坛是诺贝尔生理学和医学奖委员会（The Nobel Assembly）追踪和评估重要研究领域最新进展的一种机制，也是全球顶尖科学家与诺奖评审专家深入交流的重要平台。依托于卡罗林斯卡学院的诺贝尔生理和医学奖委员会（The Nobel Assembly）负责诺贝尔生理学和医学奖的获奖人员的审评（ https://www.nobelprize.org/about/the-nobel-assembly-at-karolinska-institutet/ ）。 "2025诺贝尔代谢物会议"聚焦代谢物相关前沿科学领域，旨在帮助诺贝尔奖委员会评审成员更好地理解该领域的最新突破 。值得一提的是， 赵英明教授是本次会议中受邀报告人中的唯一一位华裔科学家 。 图1 卡罗林斯卡学院的“诺贝尔大讲坛” 长期以来，细胞代谢物被视为代谢过程的中间产物，主要承担能量生成和分子转化的作用。然而，过去20年的研究证明，代谢物同时也是重要的细胞信号传递分子，在许多细胞生物学过程和疾病中发挥关键的调控作用。本届会议是诺贝尔年度论坛首次聚焦于代谢物相关的前沿科学领域。 目前，中国已成为仅次于美国的全球第二大新药研发国家，创新药发展突破黄金十年瓶颈，展现出强大潜力与韧性，大量"me-best"药物涌现，在国际舞台上扮演着愈发重要的角色。尽管创新药发展势头强劲，但靶点创新正成为亟待突破的下一个瓶颈。 代谢分子和蛋白的相关作用，以及代谢分子驱动的蛋白质翻译后修饰，既是阐明细胞基本生物学过程的重要内容，也在新药创新中具有巨大潜力。蛋白质翻译后修饰不仅体现了代谢物对蛋白质功能的直接调控，还进一步影响细胞的生理状态和疾病进程。因此， 利用蛋白质组学技术探索蛋白质及代谢物引起的翻译后修饰及其相互作用，可以为疾病的诊断、治疗和药物研发提供更加全面、深入的理论依据和实践指导，在精准医学和医药创新中具有不可替代的重要意义 。许多疾病，包括癌症，在代谢机制上与正常组织有很大的不同。 然而，这些异常的代谢过程和代谢分子尚未被充分利用来寻找新的药物靶点，是有待开发的一座巨大金矿 。 在过去的20年里， 赵英明教授及团队 专注于蛋白质组学、翻译后修饰（PTM）和生物质谱学等领域，取得了许多原创性成果。赵教授的实验室是全球发现蛋白质修饰种类最多的实验室。 近 20年，他们发现了13种由代谢产物驱动的新型蛋白质修饰，鉴定了1100多个表观遗传学组蛋白修饰"密码" （histone marks） ，数量超过过去半个世纪以来全球其他科学家发现的总和 。这些发现极大拓展了对代谢物调控生物学过程及表观遗传机制的理解。此外，团队系统揭示了这些新型蛋白质修饰通路的关键调控蛋白， 与多种生理变化和疾病之间的联系。例如，他们的赖氨酸乳酰化研究首次证明乳酸可以作为新的翻译后修饰基团，影响基因表达和细胞命运，对肿瘤和免疫功能具有重要影响。 本次会议上，他重点分享了受代谢物调控的蛋白质翻译后修饰与表观遗传机制交叉研究的最新进展，尤其是蛋白质乳酰化在肿瘤和免疫调节中的作用 。 赵英明教授在会后表示："蛋白质是生命的基本分子。每一个细胞内所有蛋白质的总和称为蛋白质组，它决定了细胞的功能。蛋白质异常是绝大多数疾病的根源，而并非基因突变。因此，蛋白质组学技术是生命科学基础研究的核心技术，也是生物医药行业的关键突破口之一。对蛋白质及其受代谢物调节的修饰在生理和疾病中的作用与机制进行研究，不仅有助于我们理解生命的调控机制，还能推动新药物靶点和新生物标志物的发现，这两者是新药开发过程中亟待突破的关键瓶颈。" 杭州景杰生物总裁杨海燕表示，中国正从"仿制跟随"向"源头创新"的战略转型加速推进，率先布局并深入推动蛋白质组学等前沿技术与产业融合至关重要。我们相信，在公司众多前沿领域科学家的共同努力下，景杰生物在实现蛋白质组学领域中国突破的同时，将推动基础科学研究，加快蛋白质组学成果的产业化转化，催生具有全球影响力的创新成果，为中国和全球医药创新作出贡献。 关于景杰生物科技<\/b><\/p> 杭州景杰生物科技股份有限公司是一家集研发、生产与技术服务于一体的创新型高科技企业，致力于成为行业开拓者与引领者。公司长期深耕蛋白质组学产业，以生物质谱为核心工具，结合抗体试剂产品，整合生物化学、病理学、细胞生物学、生物信息学等多领域交叉学科，搭建了"高通量蛋白质组分析+高特异性抗体开发"的有机整合业务布局，是行业内提供涵盖蛋白质"发现""验证"以及"检测"的蛋白质组分析整体解决方案的先行者。<\/p> <\/div>

2025年9月3日至5日，由诺贝尔生理学或医学奖委员会（The Nobel Assembly）主办的诺贝尔论坛（The Nobel Conference）在瑞典卡罗林斯卡学院（Karolinska Institute）举行。这次会议的主题是“代谢物” （The Nobel Conference on Metabolites），这是该论坛自设立以来首次将焦点集中在这一前沿领域。 诺贝尔生理学或医学奖委员会和诺贝尔年度论坛 诺贝尔生理学或医学奖委员会设立于瑞典卡罗林斯卡学院，由 50 位教授组成，承担诺贝尔生理学或医学奖的提名、评审与遴选工作。 诺贝尔年度论坛由诺贝尔生理学或医学奖委员会主办，始于 20 世纪后期，旨在追踪和评估生命科学关键研究领域的最新进展。依托于世界领先的生物医学研究中心——卡罗林斯卡学院，该论坛每年都会汇聚来自全球的杰出科学家，就生命科学的重大议题进行深度对话。作为全球代谢研究的前沿盛会，诺贝尔年度论坛不仅是顶尖科学家展示突破成果的平台，更是诺贝尔委员会深入了解重大科学进展的重要机制，在诺奖提名与遴选过程中发挥着重要影响。今年的主题首次聚焦“代谢物”，凸显了该领域在基础研究和医学应用中的独特地位。 代谢物：从"代谢废物"到治疗靶点的认知革命 在传统的生命科学认知中，代谢物长期被认为只是能量代谢和物质合成过程中的“副产品”，它们的角色似乎仅限于为细胞提供原料或能量。然而，过去二十年的研究不断颠覆这一观念。随着组学技术和代谢研究的深入，越来越多证据表明：代谢物远不止是化学反应的 “过客”，它们是细胞命运的重要塑造者。 代谢物异常与多种重大疾病密切相关，如癌症、糖尿病、心血管疾病以及神经退行性疾病，它们的累积或缺失往往既是分子标志，也是病理驱动力。由此，代谢物不仅在疾病机制研究中占据核心地位，还正在成为临床诊断和寻找治疗干预的重要靶点的途径。 近些年的研究发现，代谢物能够参与蛋白质的翻译后修饰，进而调控转录以及蛋白质功能。例如，乳酸不再只是细胞产生的“代谢废物”，而是通过组蛋白上的赖氨酸乳酰化修饰直接影响基因转录，进而参与调控肿瘤微环境、慢性炎症、代谢性紊乱以及神经系统疾病等多种病理过程。类似的机制还涉及乙酰辅酶A、琥珀酰辅酶A等多种关键代谢分子，它们正在不断扩展我们对细胞调控网络的理解，并为疾病研究和治疗靶点探索开辟新的方向。 因此，代谢物从幕后走到台前，成为联系代谢、表观遗传与疾病之间的桥梁。本届诺贝尔年度论坛首次将“代谢物”作为核心主题，正是对这一趋势的回应——它不仅折射出生命科学研究的新方向，也预示着代谢物将在未来的疾病机制研究、精准医学和药物开发中发挥不可替代的作用。 国际顶尖科学家和华人身影 本届论坛云集了代谢与医学研究领域的重量级学者，包括： Sir Peter Ratcliffe（伦敦弗朗西斯・克里克研究所及牛津大学）——2019 年诺贝尔生理学或医学奖得主，因揭示细胞如何感知氧气变化而闻名。现任弗朗西斯・克里克研究所临床研究主任，并兼任牛津大学靶标发现研究所（Target Discovery Institute）所长。 Craig Thompson（纪念斯隆 — 凯特琳癌症中心，原宾夕法尼亚大学）——曾任MSKCC（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）总裁和CEO， 是代谢领域的领军科学家。其研究聚焦代谢通路在细胞生长及癌症发生中的作用，对现代癌症代谢学的发展作出重要贡献。 Carl June（宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院）——细胞免疫治疗领域的开拓者，Richard W. Vague 癌症免疫治疗教授、Center for Cellular Immunotherapies 和 Parker Institute for Cancer Immunotherapy 主任。其团队率先将CAR-T细胞疗法应用于临床，开创了肿瘤免疫治疗的新方向。 值得一提的是美国芝加哥大学Ben May癌症研究系Louis Block讲席教授赵英明受邀发表题为“Metabolite-Coupled Lysine Acylation Pathways”的学术演讲。在本届论坛上，赵英明是唯一受邀作报告的华裔学者。过去20年中，他和他的团队在表观遗传学以及代谢物驱动的蛋白质翻译后修饰，及分子机理和功能研究方面作出了开创性贡献。其团队绘制的代谢物-蛋白质修饰互作网络，是细胞中的重要生物化学通道，为解析疾病发生的分子机制提供了关键框架。 这些学者的参与，不仅凸显了本届论坛的国际影响力和学术高度，也将带来代谢物研究在基础科学与临床医学之间转化的前沿思考。在以往的诺贝尔年度论坛中，能够受邀登台发表学术报告的中国学者尚为数不多，且均为各自研究领域内享誉全球的顶级科学家，例如西湖大学校长施一公、北京生命科学研究所王晓东、哈佛大学庄小威、香港中文大学卢煜明。 展望未来 2025诺贝尔年度论坛是代谢物研究领域的里程碑式聚会。随着科学界不断揭示代谢物在细胞与疾病中的核心作用，它们将在未来推动精准医学、免疫疗法和药物开发的全新突破。通过整合代谢组学与蛋白质组学数据，研究者可构建“代谢-蛋白调控网络”模型，为疾病提供从机制解析到靶点验证的完整解决方案。 本届论坛不仅是全球科学家交流思想的重要平台，也将影响诺贝尔奖委员会对前沿科学方向的把握。与此同时，随着华人科学家在国际学术舞台上的影响力不断提升，未来会有更多华人学者在诺贝尔年度论坛上分享原创成果。 -结束-

Ionis Pharmaceuticals is looking to extend the reach of Tryngolza (olezarsen) beyond its initial approval for an ultra-rare genetic lipid disorder, as new Phase III trial data suggest its drug could become the first treatment option for a much larger patient group. On Tuesday, the company reported that an 80-mg monthly dose of the RNA-targeted medicine lowered fasting triglyceride levels by 72% in the CORE study and 55% in the CORE2 study, compared to placebo, in patients with severe hypertriglyceridaemia (sHTG). A 50-mg dose produced placebo-adjusted reductions of 63% and 49%, respectively. Both studies, which together enrolled a total of 1063 participants, required patients to remain on standard lipid-lowering therapy throughout the trial period.The trials also met their secondary endpoint, showing a substantial decline in acute pancreatitis events. Across both trials, pooled data indicated that Tryngolza reduced such events by 85% versus placebo over 12 months, the first therapy to do so, according to Sam Tsimikas, Ionis' head of global cardiovascular development"Despite current standard of care and lifestyle changes, people with sHTG — who could have triglyceride levels reaching into the thousands — remain vulnerable to unpredictable and life-threatening acute pancreatitis attacks," Tsimikas said. Participants were randomised to receive Tryngolza or placebo every four weeks via subcutaneous injection for a year. Adverse events were generally mild, with injection site reactions being the most common side effect. Year-end filing Ionis intends to file a supplemental new drug application with the FDA by year-end, with detailed trial data slated for presentation at an upcoming medical conference. The readout could position Ionis to expand beyond the narrow market it entered last December, when the FDA approved Tryngolza for familial chylomicronaemia syndrome (FCS), a rare subtype of sHTG. While FCS represents only about 3000 US patients, sHTG affects some 3 million people in the country, including more than a million who are considered high risk. In an interview with FirstWord last year, CEO Brett Monia said that "having first-mover advantage just solidifies our leadership in this space," as the company looks to tackle other forms of sHTG. For more, see – ViewPoints: Though Tryngolza faces modest FCS market, nod offers foot in door to larger opportunity.