Descartes-08

点击蓝字关注我们本周，热点不少。首先看审评审批方面，信念医药血友病基因疗法在中国获批上市以及乳腺癌1类新药在中国申报上市；其次看研发方面，多个药取得重要进展，其中，荣昌生物公布泰它西普最新Ⅲ期临床数据，98.1%患者显著改善；最后是交易及投融资方面，恒瑞医药辅助生殖领域口服GnRH拮抗剂中国大陆商业化权益授予德国默克。本期盘点包括审评审批、研发以及交易及投融资三大板块，统计时间为4.7-4.11，包含30条信息。 审评审批NMPA上市批准1、4月8日，NMPA官网显示，翰森制药的枸橼酸艾瑞芬净片获批上市，用于成年和初潮后女性外阴阴道念珠菌病（VVC）的治疗。艾瑞芬净是一款全新三萜类结构的糖原合成酶抑制剂，最初由SCYNEXIS开发。目前，艾瑞芬净已获FDA批准两项适应症，分别用于治疗外阴阴道念珠菌病（VVC）及降低复发性外阴阴道念珠菌病的发生率（RVVC）。2、4月8日，NMPA官网显示，恒瑞医药的夫那奇珠单抗注射液新适应症获批，用于常规治疗疗效欠佳的活动性强直性脊柱炎成人患者。夫那奇珠单抗是恒瑞医药自主研发的重组抗IL-17A人源化单克隆抗体，首个适应症已经于2024年8月在中国获批，治疗斑块状银屑病。3、4月8日，NMPA官网显示，恒瑞医药的艾玛昔替尼新适应症获批，用于对局部外用治疗或其他系统性治疗应答不充分或不耐受的成人和12岁及以上青少年中度至重度特应性皮炎患者。艾玛昔替尼是一款JAK1抑制剂，2025年3月，硫酸艾玛昔替尼片在中国获批上市，用于对一种或多种TNF抑制剂疗效不佳或不耐受的活动性强直性脊柱炎成人患者；随后获批用于治疗成人中重度活动性类风湿关节炎患者。4、4月10日，NMPA官网显示，信念医药全资子公司上海信致医药的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）获批上市，用于治疗中重度血友病 B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。波哌达可基注射液是重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗产品，通过rAAV载体将FIX基因导入靶细胞（主要是肝细胞），从而表达FIX。申请5、4月7日，CDE官网显示，诺华的英克司兰钠注射液新适应症申报上市，预测用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者或ASCVD高危人群。英克司兰钠是一款靶向PCSK9的小干扰核酸（siRNA）疗法，每年进行两次注射。该产品此前已于2023年8月在中国获批，用于治疗成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合性血脂异常患者。 6、4月8日，CDE官网显示，礼来1类新药Imlunestrant片申报上市，这是礼来在研的口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）。该产品治疗雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）晚期乳腺癌患者的Ⅲ期临床研究此前已经取得积极结果。7、4月9日，CDE官网显示，武田的注射用阿帕达酶α申报上市。这是武田研发的酶替代疗法apadamtase alfa，于2025年3月被CDE正式纳入优先审评，适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT）。此前，2023年11月获FDA批准，为首款获FDA所批准用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者的酶替代疗法。临床批准       8、4月7日，CDE官网显示，正大天晴1类治疗用生物制品注射用TQB2934获批临床，新增适应症为用于治疗成人系统性轻链（AL）型淀粉样变患者。注射用TQB2934是其开发的创新型抗BCMA/CD3双特异性抗体。此前，TQB2934已于2022年在中国获批临床，拟开发治疗多发性骨髓瘤。9、4月7日，CDE官网显示，凡恩世生物的Peluntamig获批Ⅱ期临床，将评估peluntamig与化疗和/或PD-L1抑制剂联合治疗在小细胞肺癌（SCLC）和其他神经内分泌癌（NEC），包括前列腺神经内分泌癌（NEPC）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性。2024年，凡恩世与罗氏达成临床供药协议，以研究peluntamig与罗氏的PD-L1抑制剂阿替利珠单抗的联合用药。10、4月7日，CDE官网显示，华东医药控股子公司道尔生物申报的注射用DR30206获批临床，联合标准化疗用于治疗晚期或转移性消化道肿瘤患者，旨在评价DR30206联合标准化疗方案在消化道肿瘤中的安全性、耐受性和初步疗效。注射用DR30206是1类治疗用生物制品，为一种靶向PD-L1、VEGF和TGF-β的抗体融合蛋白。11、4月8日，CDE官网显示，中国生物制药旗下正大天晴1类新药TQB2922新适应症获批临床，新增适应症为联合已上市其他抗肿瘤药物治疗晚期恶性肿瘤。TQB2922是一种靶向EGFR/c-Met的人源化双特异性抗体，TQB2922拟联合多种抗肿瘤药物用于治疗包含肺癌在内的晚期恶性肿瘤，满足临床未被满足的治疗需求。12、4月8日，CDE官网显示，中国生物制药旗下正大天晴1类新药TQC2938新适应症获批临床，新增适应症为治疗季节性过敏性鼻炎。TQC2938是一种基于人ST2序列的人源化IgG2单克隆抗体。TQC2938可以特异性结合人ST2，明确地抑制IL-33/ST2信号通路，通过减少下游Th2细胞因子的产生，有望改善过敏性鼻炎症状。13、4月8日，CDE官网显示，冰洲石生物科技1类新药AC699片获批临床，拟用于治疗ESR1突变的雌激素受体阳性（ER+）和人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）晚期或转移性乳腺癌。AC699是一种口服生物可利用的ERα嵌合降解剂。该产品目前正在美国处于Ⅰ期临床研究阶段，本次是其首次在中国获批IND。14、4月8日，CDE官网显示，正大天晴1类新药TQB3019胶囊获批临床，拟开发治疗血液肿瘤。TQB3019是该公司开发的口服BTK蛋白质靶向降解剂，其降解活性高、特异性好，无Ikaros和Aiolos脱靶降解，对TEC等激酶选择性高、口服成药性好。15、4月9日，CDE官网显示，先声药业旗下先祥医药1类新药注射用SIM0686获批临床，拟开发治疗FGFR2b阳性的局部晚期/转移性实体瘤。这是一款靶向FGFR2b的抗体偶联药物（ADC），先声药业拟开发该产品治疗胃癌和肺癌等晚期恶性肿瘤。本次是该产品首次在中国获批IND。16、4月11日，CDE官网显示，康方生物1类新药AK139注射液获批临床，拟开发治疗控制欠佳的慢性阻塞性肺疾病（COPD）、中重度控制欠佳的支气管哮喘。这是康方生物研发的靶向IL-4Rα/ST2双特异性抗体，也是该公司非肿瘤领域首个进入临床阶段的双特异性抗体新药，拟针对呼吸系统及皮肤疾病等多领域疾病展开探索。17、4月11日，CDE官网显示，士泽生物的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液获批注册临床试验申请，用于治疗帕金森病。此前于2025年1月，美国FDA已正式批准了士泽生物的通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液的研究性新药申请（IND），用于治疗美国帕金森病的注册临床Ⅰ期试验。申请18、4月9日，CDE官网显示，Arcus  Biosciences1类新药Casdatifan片申报临床。Casdatifan是一款在研HIF-2α小分子抑制剂,本次是该产品首次在中国申报IND。Casdatifan是一款在研HIF-2α小分子抑制剂。它通过选择性抑制HIF-2α，旨在阻断多种与肿瘤增殖、生存、耐药和血管生成相关的通路，从而导致癌细胞死亡。临床突破性疗法19、4月9日，CDE官网显示，鞍石生物的PLB1004胶囊拟纳入突破性治疗品种，用于治疗既往接受EGFR-TKI治疗失败后，具有EGFR突变、MET扩增和/或过表达的局部晚期或转移性NSCLC患者。PLB1004是其在研的新型小分子酪氨酸激酶不可逆抑制剂（EGFR-TKI），具有高选择性，可以透过血脑屏障。20、4月9日，CDE官网显示，康方生物的AK109注射液拟纳入突破性治疗品种，联合AK104用于治疗经含PD-(L)1抑制剂治疗后进展的晚期鳞状NSCLC。AK109是一款全人源VEGFR-2（抗血管内皮生长因子受体-2）单克隆抗体；AK104为一款PD-1/CTLA-4双特异性抗体，已经在中国获批治疗宫颈癌、胃癌等适应症。21、4月9日，CDE官网显示，翰森制药的注射用HS-20093拟纳入突破性治疗品种，用于治疗既往经过含铂化疗后进展或复发的驱动基因阴性的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC。HS-20093是一种B7-H3靶向抗体偶联药物（ADC），由全人源抗B7-H3单抗与拓扑异构酶抑制剂(TOPOi)有效载荷共价连接而成。22、4月9日，CDE官网显示，三生制药的SSGJ-707注射液拟纳入突破性治疗品种，用于一线治疗PD-L1表达阳性的局部晚期或转移性NSCLC。SSGJ-707是一款VEGF/PD-1双抗，研究人员正在推进该产品在包括单药一线治疗PD-L1阳性的NSCLC、联合化疗一线治疗NSCLC、转移性结直肠癌（mCRC）、以及包括子宫内膜癌、卵巢癌等在内的晚期妇科肿瘤等Ⅱ期临床。FDA孤儿药资格23、4月8日，FDA官网显示，艾威药业的IVIEW-1201（1.0%聚维酮碘眼用凝胶无菌溶液）被授予孤儿药资格，用于治疗真菌性角膜炎（FK）。IVIEW-1201，在原理上、通过独特的杀菌机制和创新的给药途径，展现出可快速杀灭包括真菌、细菌和病毒在内的多种病原体而不易产生耐药性的优势，具有长效缓释和安全性高的特点。研发临床状态24、4月9日，ClinicalTrials官网显示，Argenx启动了补体C2单抗Empasiprubart（ARGX-117）的第二项Ⅲ期临床试验（ARGX-117-2302）。这是全球首个进入Ⅲ期阶段的补体C2药物，也是唯一一款临床在研补体C2药物。25、4月10日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，百奥泰启动了BAT8006的首个Ⅲ期临床。该药物是继普方生物的PRO1184后，第二款进入Ⅲ期阶段的国产FRα ADC，也是百奥泰第二个启动Ⅲ期临床的ADC药物。临床数据26、4月8日，Cartesian Therapeutics公布了CAR-T细胞疗法Descartes-08治疗全身型重症肌无力（gMG）的Ⅱb期MG-001研究的12个月数据。Descartes-08是Cartesian Therapeutics开发的一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的在研CAR-T细胞疗法。27、4月9日，荣昌生物公布了BLyS/APRIL双靶点融合蛋白泰它西普用于治疗全身型重症肌无力（gMG）Ⅲ期临床，数据显示，泰它西普治疗24周后，98.1%的患者重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）改善≥3分，87%的患者定量重症肌无力评分（QMG）改善≥5分，具有显著的临床意义。 目前，泰它西普用于治疗全身型重症肌无力的上市申请已于2024年10月获CDE受理，并被纳入优先审评，预计于2025年二季度在中国获批上市。交易及投融资28、4月7日，德国默克宣布，获得恒瑞1类新药口服GnRH受体拮抗剂SHR7280（适应症涵盖医学辅助生殖及妇科领域）在中国大陆地区（不含中国香港、中国澳门和中国台湾地区）的独家商业化权益。 根据协议，默克将向恒瑞支付1500万欧元首付款；恒瑞有权收取许可产品的里程碑付款及在许可区域的年度净销售额两位数百分比的销售提成。29、4月7日，天境生物宣布，与渤健就菲泽妥单抗在中国的两项Ⅲ期注册性临床研究达成合作，共同推进菲泽妥单抗治疗IgA肾病（lgAN）和原发性膜性肾病（PMN）的开发与全球（包括中国）产品注册。天境生物拥有菲泽妥单抗在大中华地区（包括中国大陆、中国台湾、中国香港和中国澳门地区）所有适应症的独家开发、生产和商业化权益。30、4月11日，睿健医药宣布完成B+轮融资。本轮融资由丰川资本领投，荷塘创投跟投。根据新闻稿，该公司在短短数月间迅速完成两轮超亿元融资，合计融资金额超过2亿元人民币。本轮融资资金将用于加速推进睿健医药帕金森病治疗产品NouvNeu001/NouvNeu003，以及眼科治疗产品NouvSight001的中美临床推进，加强公司多款创新管线的研发推进和临床能力的搭建等。END2025金笔奖征文活动开启，来投稿吧！领取CPHI & PMEC China 2025展会门票智药研习社课程预告来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

注：本奖项申报将于2025年4月30日截止4月8日，Cartesian Therapeutics在2025年美国神经病学学会（AAN）年会上公布了CAR-T细胞疗法Descartes-08治疗全身型重症肌无力（gMG）的IIb期MG-001研究的12个月数据。Descartes-08是一款靶向BCMA的mRNA CAR-T细胞疗法。与传统的基于DNA的CAR-T细胞疗法不同，Descartes-08无需预处理化疗步骤即可让门诊患者用药，并且不会带来与癌变相关的基因组整合风险。Descartes-08已被FDA授予针对MG的孤儿药资格和再生医学先进疗法（RMAT）资格以及针对青少年皮肌炎的罕见儿科疾病资格。MG-001研究是一项双盲、安慰剂对照、交叉临床试验（n=36），评估了Descartes-08（每周6次）对比安慰剂治疗既往接受过多种治疗且症状严重的重症肌无力（MG）患者的有效性和安全性。研究的主要终点是治疗第85天MG复合量表（MGC）评分至少改善5分的患者比例。该研究已在2024年7月达到主要终点。结果显示，在改良意向治疗人群（mITT，n=26）中，Descartes-08组和安慰剂组患者分别有71%（10/14）和25%（3/12）患者的MGC评分至少改善5分；在符合方案人群（PPS，n=31）中，Descartes-08组和安慰剂组患者分别有69%（11/16）和33%（5/15）患者的MGC评分至少改善5分。此次公布12个月数据，Cartesian Therapeutics更新了关键次要终点数据的新变化，包括MG日常生活能力量表（MG-ADL）评分和MG定量评分量表（QMG）评分。安全性方面，Descartes-08在12个月的治疗期内具有良好的耐受性。不良事件（AE）是短暂的且大多程度轻微，未见报告新的AE。值得注意的是，没有患者出现细胞因子释放综合征（CRS），也没有患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。此外，未观察到患者因接受Descartes-08治疗而出现常见病毒疫苗滴度降低。并且，感染率升高或低丙种球蛋白血症的出现也与Descartes-08无关。在治疗第4-12个月的随访中，未见报告治疗相关不良事件。在治疗第3个月，Descartes-08组常见AE是输液相关反应——发烧（60%）、发冷（60%）、头痛（55%）和恶心（45%），这些反应通常在输注后24小时内消退。Cartesian Therapeutics已与FDA进行沟通，计划在2025年第二季度启动Descartes-08治疗MG的首个III期研究（AURORA）。Descartes-08是MG领域目前研发进度最快的CAR-T细胞疗法，如若顺利，该药物有望成为MG领域首个CAR-T细胞疗法，也有望成为自免领域首个CAR-T细胞疗法。Copyright © 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。推荐阅读2024年，十大制药巨头看上的AI制药公司专访晶核余海华 | 核药赛道“十二问”医药魔方Pro洞察全球生物医药前沿趋势赋能中国源头创新成果转化媒体合作：15895423126Copyright © 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。