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更新于：2026-02-06

Descartes-08

更新于：2026-02-06

概要

概要

基本信息

药物类型

自体CAR-T、mRNA CAR-T

别名

Anti-BCMA CAR-T cell therapy、Anti-BCMA chimeric antigen receptor T cell therapy、autologous T-cells expressing a chimeric antigen receptor directed against B-Cell maturation antigen

+ [2]

靶点

BCMA

作用方式

抑制剂

作用机制

BCMA抑制剂(B细胞成熟蛋白抑制剂)

治疗领域

肿瘤免疫系统疾病神经系统疾病+ [3]

在研适应症

重症肌无力抗合成酶综合征皮肌炎+ [1]

非在研适应症

多发性骨髓瘤系统性红斑狼疮

原研机构

Cartesian Therapeutics, Inc.

在研机构

Cartesian Therapeutics, Inc.

非在研机构-

权益机构-

最高研发阶段临床3期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)-

特殊审评孤儿药 (美国)、再生医学先进疗法 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)

登录后查看时间轴

关联

项与 Descartes-08 相关的临床试验

NCT07391605

/ Not yet recruiting临床2期

A RANDOMIZED DOUBLE-BLIND PLACEBO-CONTROLLED STUDY TO EVALUATE EFFICACY, SAFETY, AND TOLERABILITY OF DESCARTES-08 IN PATIENTS WITH DERMATOMYOSITIS AND ANTISYNTHETASE SYNDROME

This is a randomized, double-blind, placebo-controlled phase 2 study to evaluate the efficacy, safety and tolerability of an autologous T-cells expressing a chimeric antigen receptor (CAR) directed to B-Cell maturation antigen (BCMA) in patients with autoantibody-mediated myositis, including antisynthetase syndrome (ASyS) and dermatomyositis (DM).

开始日期2026-03-01

申办/合作机构

Cartesian Therapeutics, Inc.

NCT07089121

/ Recruiting临床1/2期

Descartes-08 for Children, Adolescents and Young Adults With Childhood-onset Systemic Lupus Erythematosus, ANCA-associated Vasculitis, Juvenile Myasthenia Gravis, and Juvenile Dermatomyositis

Safety, tolerability and efficacy of Descarte-08 in children, adolescents and young adults with childhood-onset systemic lupus erythematosus, ANCA-associated vasculitis, juvenile myasthenia gravis, and juvenile dermatomyositis

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

Cartesian Therapeutics, Inc.

NCT06799247

/ Recruiting临床3期

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 3 Trial of Descartes-08 in Patients With Generalized Myasthenia Gravis (MG)

The AURORA Study is evaluating the safety, tolerability, and efficacy of an investigational mRNA CAR T-cell therapy known as Descartes-08 in adults with acetylcholine receptor autoantibody -positive generalized myasthenia gravis. Part 1 of the study will last around 6 months. For eligible participants, Part 2 will last around 8 months.

开始日期2025-05-06

申办/合作机构

Cartesian Therapeutics, Inc.

100 项与 Descartes-08 相关的临床结果

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100 项与 Descartes-08 相关的转化医学

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100 项与 Descartes-08 相关的专利（医药）

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项与 Descartes-08 相关的文献（医药）

2023-07-01·The Lancet. Neurology

Safety and clinical activity of autologous RNA chimeric antigen receptor T-cell therapy in myasthenia gravis (MG-001): a prospective, multicentre, open-label, non-randomised phase 1b/2a study

Article

作者: Miljković, Miloš D ; Slansky, Adam D. ; Pereira, Denise ; Brooks, Beverly Mackanzie ; Chowdhury, Adam ; Mozaffar, Tahseen ; Tosun, Mehmet ; Steele, Julie ; Habib, Ali Aamer ; Kurtoglu, Metin ; Singer, Michael S ; Jewell, Christopher M. ; Farias, Jerrica ; Duvernay, Matthew T. ; DeMaria, Gabrielle ; Requena, Naraly ; English, Emily ; Chahin, Nizar ; Benatar, Michael ; Vu, Tuan ; Howard, James F ; Feinberg, Marc H ; Suresh, Niraja ; Kamboh, Hafsa ; Komanduri, Krishna ; Benjamin, Cara ; Slansky, Adam ; Jewell, Christopher M ; Kireeva, Maria ; Sahagian, Gregory ; Granit, Volkan ; Howard, James F. ; Dimitrova, Diana ; Holley, Kelly ; Ngo Casi, Minhtran ; Kalayoglu, Murat V ; Daniel, Shaji ; De La Cruz, Luis ; Tenorio, April ; Fong, Julia Kimberly ; Chopra, Manisha ; Shan, Yufei ; Stewart, C Andrew ; Feinberg, Marc H. ; Paredes, Maria Elena

BACKGROUND:

Chimeric antigen receptor (CAR) T cells are highly effective in treating haematological malignancies, but associated toxicities and the need for lymphodepletion limit their use in people with autoimmune disease. To explore the use of CAR T cells for the treatment of people with autoimmune disease, and to improve their safety, we engineered them with RNA (rCAR-T)-rather than the conventional DNA approach-to target B-cell maturation antigen (BCMA) expressed on plasma cells. To test the suitability of our approach, we used rCAR-T to treat individuals with myasthenia gravis, a prototypical autoantibody disease mediated partly by pathogenic plasma cells.

METHODS:

MG-001 was a prospective, multicentre, open-label, phase 1b/2a study of Descartes-08, an autologous anti-BCMA rCAR-T therapy, in adults (ie, aged ≥18 years) with generalised myasthenia gravis and a Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score of 6 or higher. The study was done at eight sites (ie, academic medical centres or community neurology clinics) in the USA. Lymphodepletion chemotherapy was not used. In part 1 (phase 1b), participants with Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) disease class III-IV generalised myasthenia gravis received three ascending doses of Descartes-08 to determine a maximum tolerated dose. In part 2 (phase 2a), participants with generalised myasthenia gravis with MGFA disease class II-IV received six doses at the maximum tolerated dose in an outpatient setting. The primary objective was to establish safety and tolerability of Descartes-08; secondary objectives were to assess myasthenia gravis disease severity and biomarkers in participants who received Descartes-08. This trial is registered with clinicaltrials.gov, NCT04146051.

FINDINGS:

We recruited 16 individuals for screening between Jan 7, 2020 and Aug 3, 2022. 14 participants were enrolled (n=3 in part 1, n=11 in part 2). Ten participants were women and four were men. Two individuals did not qualify due to low baseline MG-ADL score (n=1) or lack of generalised disease (n=1). Median follow-up in part 2 was 5 months (range 3-9 months). There was no dose-limiting toxicity, cytokine release syndrome, or neurotoxicity. Common adverse events were headache (six of 14 participants), nausea (five of 14), vomiting (three of 14), and fever (four of 14), which resolved within 24 h of infusion. Fevers were not associated with increased markers of cytokine release syndrome (IL-6, IL-2, and TNF). Mean improvements from baseline to week 12 were -6 (95% CI -9 to -3) for MG-ADL score, -7 (-11 to -3) for Quantitative Myasthenia Gravis score, -14 (-19 to -9) for Myasthenia Gravis Composite score, and -9 (-15 to -3) for Myasthenia Gravis Quality of Life 15-revised score.

INTERPRETATION:

In this first study of an rCAR-T therapy in individuals with an autoimmune disease, Descartes-08 appeared to be safe and was well tolerated. Descartes-08 infusions were followed by clinically meaningful decreases on myasthenia gravis severity scales at up to 9 months of follow-up. rCAR-T therapy warrants further investigation as a potential new treatment approach for individuals with myasthenia gravis and other autoimmune diseases.

FUNDING:

Cartesian Therapeutics and National Institute of Neurological Disorders and Stroke of the National Institutes of Health.

2023-01-19·Blood

Efficacy and safety of cilta-cel in patients with progressive multiple myeloma after exposure to other BCMA-targeting agents

Article

作者: Roccia, Tito ; Vogel, Martin ; Nesheiwat, Tonia ; De Braganca, Kevin C. ; Cohen, Adam D. ; Varsos, Helen ; Suvannasankha, Attaya ; Akram, Muhammad ; Paiva, Bruno ; Cohen, Yael C. ; Deraedt, William ; Corsale, Christina ; van de Donk, Niels W. C. J. ; Pacaud, Lida ; Zudaire, Enrique ; Martin, Thomas ; San-Miguel, Jesus ; Avivi, Irit ; Xu, Xiaoying ; Rodriguez-Otero, Paula ; Mistry, Pankaj ; Schecter, Jordan M. ; Mateos, María-Victoria ; Wang, Liwei

Abstract:

B-cell maturation antigen (BCMA)–targeting therapies, including bispecific antibodies (BsAbs) and antibody-drug conjugates (ADCs), are promising treatments for multiple myeloma (MM), but disease may progress after their use. CARTITUDE-2 is a phase 2, multicohort study evaluating the safety and efficacy of cilta-cel, an anti-BCMA chimeric antigen receptor T therapy, in various myeloma patient populations. Patients in cohort C progressed despite treatment with a proteasome inhibitor, immunomodulatory drug, anti-CD38 antibody, and noncellular anti-BCMA immunotherapy. A single cilta-cel infusion was given after lymphodepletion. The primary end point was minimal residual disease (MRD) negativity at 10−5. Overall, 20 patients were treated (13 ADC exposed; 7 BsAb exposed; 1 in the ADC group also had prior BsAb exposure). Sixteen (80%) were refractory to prior anti-BCMA therapy. At a median follow-up of 11.3 months (range, 0.6-16.0), 7 of 20 (35%) patients were MRD negative (7 of 10 [70.0%] in the MRD-evaluable subset). Overall response rate (95% confidence interval [CI]) was 60.0% (36.1-80.9). Median duration of response and progression-free survival (95% CI) were 11.5 (7.9—not estimable) and 9.1 (1.5—not estimable) months, respectively. The most common adverse events were hematologic. Cytokine release syndrome occurred in 12 (60%) patients (all grade 1-2); 4 had immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (2 had grade 3-4); none had parkinsonism. Seven (35%) patients died (3 of progressive disease, 4 of adverse events [1 treatment related, 3 unrelated]). Cilta-cel induced favorable responses in patients with relapsed/refractory MM and prior exposure to anti-BCMA treatment who had exhausted other therapies. This trial was registered at www.clinicaltrials.gov as NCT04133636.

2023-01-01·Frontiers in pharmacology

Effectiveness and safety of anti-BCMA chimeric antigen receptor T-cell treatment in relapsed/refractory multiple myeloma: a comprehensive review and meta-analysis of prospective clinical trials.

Review

作者: Chen, Liming ; Nie, Xiaoyan ; Yan, Diqin ; Chen, Min ; Dong, Wenliang ; Wang, Simin ; Zhang, Jiaojiao ; Hu, Dingyuan ; Niu, Suping ; Fang, Yi

Background: Chimeric antigen receptor T cells treatment targeting B cell maturation antigen (BCMA) is an emerging treatment option for relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM) and has demonstrated outstanding outcomes in clinical studies. Objective: The aim of this comprehensive review and meta-analysis was to summarize the effectiveness and safety of anti-BCMA CAR-T treatment for patients with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM). Our research identifies variables influencing outcome measures to provide additional evidence for CAR-T product updates, clinical trial design, and clinical treatment guidance. Methods: The Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses (PRISMA) standard was followed for conducting this comprehensive review and meta-analysis, which was submitted to PROSPERO (CRD42023390037). From the inception of the study until 10 September 2022, PubMed, Web of Science, EMBASE, the Cochrane Library, CNKI, and WanFang databases were searched for eligible studies. Stata software (version 16.0) was used to assess effectiveness and safety outcomes. Results: Out of 875 papers, we found 21 relevant trials with 761 patients diagnosed as RRMM and were given anti-BCMA CAR-T treatment. The overall response rate (ORR) for the entire sample was 87% (95% CI: 80-93%) complete response rate (CRR) was 44% (95% CI: 34-54%). The minimal residual disease (MRD) negativity rate within responders was 78% (95% CI: 65-89%). The combined incidence of cytokine release syndrome was 82% (95% CI: 72-91%) and neurotoxicity was 10% (95% CI: 5%-17%). The median progression-free survival (PFS) was 8.77 months (95% CI: 7.48-10.06), the median overall survival (OS) was 18.87 months (95% CI: 17.20-20.54) and the median duration of response (DOR) was 10.32 months (95% CI: 9.34-11.31). Conclusion: According to this meta-analysis, RRMM patients who received anti-BCMA CAR-T treatment have demonstrated both effectiveness and safety. Subgroup analysis confirmed the anticipated inter-study heterogeneity and pinpointed potential factors contributing to safety and efficacy, which may help with the development of CAR-T cell studies and lead to optimized BCMA CAR-T-cell products. Systematic Review Registration: Clinicaltrials.gov, PROSPERO, CRD42023390037.

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项与 Descartes-08 相关的新闻（医药）

2026-01-27

·罕见病

全球首个重症肌无力mRNA CAR-T疗法：无需清淋的安全高效新选择

2026年1月7日，国际顶级医学期刊《Nature Medicine》发表了一项突破性研究成果——全球首个针对重症肌无力的BCMA定向mRNA CAR-T细胞疗法Descartes-08的2b期临床试验数据。这项由美国休斯顿卫理公会医院、宾夕法尼亚大学、堪萨斯大学医学中心等多家机构联合开展的研究，为重症肌无力这一罕见病的治疗带来了革命性的新希望。重症肌无力治疗的困境重症肌无力（MG）是一种典型的自身免疫性疾病，患者的免疫系统会错误地攻击神经肌肉接头处的乙酰胆碱受体，导致肌肉无力和疲劳。尽管近年来有补体抑制剂和FcRn拮抗剂等新疗法问世，但仍有相当一部分患者对现有治疗反应不佳，或因长期使用免疫抑制剂而面临感染风险和生活质量下降。传统的CAR-T细胞疗法在血液肿瘤治疗中取得了显著成功，但由于其需要清淋预处理、存在细胞因子风暴等严重副作用风险，一直难以应用于自身免疫病治疗。Descartes-08的出现打破了这一僵局。Descartes-08：技术革新带来的突破 Descartes-08的核心创新在于采用了非整合mRNA技术，这一技术带来了多重优势：无需清淋预处理：传统CAR-T疗法需要通过化疗清除患者体内的淋巴细胞，以提高治疗效果，但这一过程会带来严重的副作用。Descartes-08无需清淋，患者可以在门诊环境下完成治疗。非整合性更安全：与传统CAR-T疗法使用病毒载体将CAR基因永久整合到T细胞基因组中不同，Descartes-08使用mRNA转染技术，CAR蛋白仅在细胞内临时表达，随后自然降解，避免了基因整合带来的长期安全风险。精准靶向致病细胞：Descartes-08靶向表达B细胞成熟抗原（BCMA）的浆细胞，这些细胞是导致重症肌无力的关键致病细胞。通过选择性清除这些细胞，从源头减少致病性自身抗体的产生。临床试验数据：疗效持久且安全性优异这项随机、双盲、安慰剂对照的2b期临床试验共纳入26名全身型重症肌无力患者，其中15人接受Descartes-08治疗，11人接受安慰剂。研究结果显示：疗效显著主要终点达标：第3个月时，66.7%的Descartes-08治疗组患者达到重症肌无力复合评分（MGC）改善≥5分的标准，而安慰剂组仅为27.3%。疗效持久：治疗12个月后，83%的患者仍维持临床有意义的改善，症状持续缓解。最小症状表达：33%的患者在第6个月时达到“最小症状表达”状态（MG-ADL评分≤1），这意味着他们的症状轻微到几乎不影响正常生活。对于未接受过生物制剂治疗的患者，这一比例更是高达55.6%。激素减量：Descartes-08组患者的泼尼松中位剂量从基线的20mg降至9mg，降幅达55%，减少了长期使用激素带来的副作用。安全性优异无严重不良反应：试验中未观察到4级或5级不良事件，也未出现传统CAR-T疗法常见的细胞因子风暴（CRS）或神经毒性（ICANS）。常见副作用轻微：最常见的副作用是输注相关反应，如头痛、恶心、发热和寒战，通常在24小时内自行缓解，无需特殊处理。保留免疫功能：Descartes-08在清除致病浆细胞的同时，未导致B细胞耗竭或低丙种球蛋白血症，保留了患者的基础免疫防御能力。临床意义与未来展望 Descartes-08的成功证明了mRNA技术在细胞治疗领域的巨大潜力，为自身免疫病的治疗开辟了新路径。与传统CAR-T疗法相比，Descartes-08具有更高的安全性和可及性，有望成为重症肌无力患者的新选择。目前，针对AChR抗体阳性患者的大规模3期确认性临床试验（AURORA）已经启动，将进一步验证Descartes-08在更大规模人群中的疗效和安全性。同时，研究团队也在探索将这一技术应用于其他自身免疫性疾病的可能性。结语 Descartes-08的出现为重症肌无力患者带来了新的希望。作为全球首个针对重症肌无力的mRNA CAR-T疗法，它不仅在疗效上展现出惊人的持久性，更凭借其独特的非整合性特征，为自身免疫病的细胞治疗开辟了安全且高效的新路径。我们期待这一创新疗法能够尽快获批上市，为更多患者带来福音。参考文献 Vu, T., Durmus, H., Rivner, M. et al. BCMA-directed mRNA CAR T cell therapy for myasthenia gravis: a randomized, double-blind, placebo-controlled phase 2b trial. Nat Med (2026). https://doi.org/10.1038/s41591-025-04171-y 本文仅供参考，不构成医疗建议。如有医疗需求，请咨询专业医生。

细胞疗法免疫疗法信使RNA临床2期临床结果

2026-01-27

·细胞链

自免 CAR-T 疗法开启 Ⅲ 期临床竞速，谁能率先突破？

继在治疗肿瘤取得突破后，CAR-T 疗法正将治疗革命推向自身免疫疾病领域。与传统需长期维持的免疫抑制方案不同，该疗法旨在通过精准清除引发免疫攻击的 B 细胞或浆细胞，从根本上重建免疫耐受，有望为患者带来「功能性治愈」的希望。随着技术迭代与临床证据的持续积累，全球已有多家企业将自免 CAR-T 项目推进至 Ⅲ 期临床阶段，围绕多个适应症展开「首创疗法」的竞速角逐。 Kyverna Kyverna Therapeutics 于今年 JMP 年会上宣布，鉴于其 CD19 CAR-T miv-cel（KYV-101）治疗僵人综合征（SPS）在注册性 Ⅱ 期临床试验 KYSA-8 中取得的前所未有的积极结果，预计于 2026 年上半年提交 SPS 适应症的生物制品许可申请（BLA）。公司已任命前吉利德 Kite 首席执行官 Christi Shaw 为董事会执行主席，全面推动 SPS 适应症的上市进程，力争成为全球首个获批上市的 SPS 疗法。此外，Kyverna 已启动 miv-cel 治疗全身性重症肌无力（gMG）的注册性 Ⅲ 期临床试验。公司还将进一步探索该疗法在无淋巴细胞耗竭方案及门诊给药模式中的应用潜力，以提升患者用药可及性。 Miv-cel 采用全人源化设计及 CD28 共刺激结构域，通过单次输注实现深度 B 细胞清除与免疫系统重置，有望为自身免疫性疾病患者带来持久且无需持续用药的临床缓解。百时美施贵宝BMS 1 月，美国临床试验收录网显示，百时美施贵宝（BMS）的 CD19 CAR-T 细胞疗法 Zola-cel（Zolacaptagene Autoleucel，BMS-986353，CC-97540）启动了首个 Ⅲ 期临床试验，针对活动性系统性硬化症（SSc）。该研究旨在评估 Zola-cel 联合磷酸氟达拉滨和环磷酰胺对比标准治疗（托珠单抗、利妥昔单抗、尼达尼布）治疗 SSc 的有效性和安全性。此前公布的 Ⅰ 期研究 Breakfree-1 结果显示，系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）患者接受一次 Zola-cel 治疗后，肺功能实现了前所未有的改善。在 6 例基线患有 ILD 的患者中，治疗 6 个月后中位相对预测 FVC（pFVC）较基线增加了 10%。这一数据意义重大——其它疗法并未报告过 pFVC 显著改善的效果。 Zola-cel 采用与 BMS 已上市 CAR-T 产品 Breyanzi 一致的 CD19 CAR 结构，依托 NEX-T 平台生产，有望缩短制备时间（体外制备周期约为 5 天）、提高生产率并提高 CAR-T 细胞质量。 Cabaletta Bio 1 月 12 日，Cabaletta Bio 公布 2026 年战略规划，核心聚焦推进其自体 CAR-T 疗法 rese-cel 在自免疫疾病领域的注册临床与商业化准备。该疗法采用全人源 CD19 结合域及 4-1BB 共刺激结构域，通过基于体重的单剂量输注给药。当下，该公司已于 2025 年 12 月启动了与 FDA 达成共识的皮肌炎（DM）和抗合成酶综合征（ASyS）注册队列研究，计划纳入 17 名患者，以支持 2027 年提交 BLA 申请（包括门诊单剂量剂量方案）。 2025 年 ACR 年会公布的 I/II 期 RESET-肌炎试验数据显示，所有符合注册入组标准的 DM 患者均达到主要终点，且疗效持久性长达一年。此外，FDA 已批准其 IND 补充申请，允许采用自动化、可扩展的 Cellares Cell Shuttle 平台生产 rese-cel，预计 2026 年上半年确认 GMP 达标情况，并有望推广至全产品线。该平台整合 IDMO 智能工厂，可实现低资本投入、快速全球扩产、及商业化后生产排期灵活调整的多重优势，助力规模化供应。公司还将重点推进 RESET-SLE 试验新增的无预处理剂量递增队列研究，后续将基于临床数据，评估与 FDA 就该队列注册路径达成共识的可行性，进一步探索门诊给药潜力，提升患者治疗可及性。 Cartesian Therapeutics Cartesian Therapeutics 开发的 Descartes-08 是一种潜在 FIC mRNA 工程化 CAR-T 细胞疗法。它通过靶向 BCMA，清除分泌自身抗体的浆细胞。与传统基于 DNA 的 CAR-T 细胞疗法相比，该疗法的给药设计不需要预处理化疗，而且据观察具有可预测和可控制的药代动力学，可以进行门诊给药，并避免了基因整合和癌症转化的风险。今年，公司将推动 Descartes-08 治疗重症肌无力（MG）的 Ⅲ 期临床试验 AURORA，该研究已入选《自然-医学》「2026 年影响医疗领域的 11 项临床试验」，计划招募约 100 例乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR Ab+）患者。此前 Ⅱb 期试验中，未接受过生物制剂治疗的患者亚组（n=7）中，57% 的受试者在治疗第 6 个月达到症状轻微表达状态，并持续至第 12 个月。此外，针对多发性肌炎的 Ⅱ 期试验将于上半年启动，针对儿童皮肌炎的 Ⅰ/Ⅱ 期儿科试验（HELIOS 试验）也将展开。此处不再一一列举。从僵人综合征、系统性硬化症到重症肌无力与皮肌炎等自免疾病，CAR-T 疗法正重塑该领域的治疗格局。随着技术平台不断优化、给药方案趋向便捷（如无预处理、门诊给药），以及产能规模化提速，这类疗法不仅有望为自免患者带来持久深度的缓解，更可能显著提升治疗可及性。未来几年内，随着多项 Ⅲ 期数据读出与首个 BLA 递交，CAR-T 领域或将开启自免疾病治疗的崭新篇章。免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资和临床建议，请自行承担全部责任。我们对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。本公众号发布的各类文章重在分享，如有侵权请联系告知我们，我们将会删除。

细胞疗法免疫疗法临床3期临床2期ASH会议

2026-01-27

·第三代免疫分析技术

《自然·医学》mRNA CAR-T疗法治疗重症肌无力取得突破性进展！无需化疗、疗效持久，自身免疫病治疗进入新纪元

一项发表于《自然·医学》的2b期临床试验显示，创新性mRNA CAR-T细胞疗法在治疗重症肌无力方面展现出显著疗效和出色安全性。01 研究概览近日，一项发表于国际顶级医学期刊《自然·医学》的研究引起了自身免疫病治疗领域的广泛关注。这项2b期临床试验评估了一种名为Descartes-08的BCMA靶向mRNA CAR-T细胞疗法在治疗全身型重症肌无力中的疗效与安全性。研究结果显示，仅需为期6周的短期治疗，即可为患者带来持续至少一年的显著症状改善，且无需传统CAR-T治疗中常见的化疗预处理，大大提升了治疗的可及性与安全性。这项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验共纳入26名患者，其中15名接受Descartes-08治疗，11名接受安慰剂。主要终点设定为治疗第3个月时，MG综合评分改善≥5分的患者比例。02 核心技术机制 Descartes-08是一种基于mRNA技术的自体CAR-T细胞疗法，其创新之处主要体现在两大方面：靶点创新：与传统针对B细胞表面CD19的CAR-T不同，Descartes-08靶向BCMA，这是一种在浆细胞和浆母细胞表面高度表达的蛋白。而在重症肌无力中，正是这些细胞负责产生攻击神经肌肉接头的自身抗体。载体创新：使用mRNA而非病毒载体来编码CAR蛋白。这一设计带来了多重优势：mRNA不会整合到基因组中，CAR表达仅持续数天至数周，避免了长期免疫抑制和基因组插入突变风险。更重要的是，这种瞬时表达特性使得治疗无需淋巴细胞清除化疗，患者可在门诊接受治疗，极大降低了治疗门槛和风险。03 显著临床疗效研究结果显示，Descartes-08治疗组在第3个月时66.7%的患者达到主要终点，显著高于安慰剂组的27.3%。这一差异在AChR抗体阳性患者亚组中更为明显。疗效的深度和持久性同样令人印象深刻。治疗组患者在多个评估维度上均表现出持续改善：症状改善指标：MG日常生活活动评分平均下降5.5分，客观肌力评估评分下降6.0分，且改善趋势持续至第12个月。生活质量提升：患者自评的生活质量评分显著改善，反映了治疗对患者整体功能的积极影响。最小症状状态：令人鼓舞的是，33.3%的治疗组患者在第6个月达到“最小症状表达”状态，即日常生活几乎不受影响，并且这一状态维持至研究结束。特别值得注意的是，在未接受过生物制剂治疗的患者中，应答率高达88.9%，且55.6%的患者达到最小症状状态，提示早期干预可能获得更佳疗效。04 图表数据解读图1：研究流程图清晰的CONSORT流程图展示了从筛选、随机分组到完成随访的全过程。50名患者接受筛选，36名符合条件者被随机分组，最终26名纳入主要疗效分析。图2：疗效趋势图该图以直观的方式展示了治疗组与安慰剂组在各项评分上的变化趋势。四条曲线分别代表MG-ADL、QMG、MGC和MG-QoL-15r评分，治疗组的改善幅度明显且持续，而安慰剂组的改善有限且短暂。图3：亚组分析图重点展示了AChR抗体阳性患者中的疗效差异。柱状图清晰显示，治疗组中达到最小改善标准的患者比例显著高于安慰剂组，为精准治疗提供了依据。 05 出色安全性表现 Descartes-08的安全性特征同样突出，与传统的病毒载体CAR-T疗法形成鲜明对比：无严重毒性事件：研究期间未观察到细胞因子释放综合征或免疫效应细胞相关神经毒性综合征等传统CAR-T常见严重不良事件。主要不良事件可控：最常见的不良事件为输注相关反应，表现为发热、寒战、头痛等，多数为轻度至中度，且通常在24小时内自行缓解或在门诊处理后好转。无长期免疫抑制：与传统BCMA CAR-T疗法不同，Descartes-08未导致B细胞耗竭或低丙种球蛋白血症，这得益于其精准靶向和瞬时作用机制。这一安全性特征使得Descartes-08可在社区诊所实施，无需专门的细胞治疗中心，显著提高了治疗的可及性。06 实验技术与方法研究采用Meso Scale Discovery多因子检测平台对患者生物样本进行系统分析，包括：检测面板： S-PLEX Proinflammatory Panel 1：IFN-γ, IL-10, IL-1β, IL-6, TNF V-PLEX Chemokine Panel：MCP-1, IL-8 V-PLEX Cytokine Panel：GM-CSF 检测样本：血清，采集时间点为基线、第29天、第57天、第85天等。数据分析：通过比较治疗组与安慰剂组的生物标志物变化，揭示了治疗对免疫系统的精准调节作用。值得注意的是，治疗显著降低了与重症肌无力发病相关的特定细胞因子如IL-6、IL-24的水平，而未引起广泛的炎症反应，印证了其“精准免疫重置”而非“广泛免疫抑制”的作用机制。07 技术背景：《自然·医学》期刊这项研究发表于《自然·医学》，这是自然出版集团旗下的旗舰医学期刊，专注于发表具有重大临床意义的转化医学研究。期刊的影响因子常年位居医学类期刊前列，以其严格的审稿标准和对创新性、临床相关性研究的高度重视而闻名。研究的发表本身即代表了国际同行对其科学价值和临床潜力的高度认可。08 未来前景与意义重症肌无力是一种慢性、致残性的自身免疫性疾病，传统治疗依赖长期免疫抑制，伴随显著副作用。Descartes-08的研究成果可能重新定义这类疾病的治疗模式：短期治疗，长期获益：6周的治疗带来至少1年的持续改善，可能改变“终身服药”的治疗范式。精准靶向，减少毒性：通过靶向疾病关键细胞而非广泛免疫抑制，实现疗效与安全性的更好平衡。门诊治疗，提高可及：无需住院和化疗预处理，降低治疗门槛和医疗负担。目前，针对青少年皮肌炎等其他自身免疫病的1b/2a期研究已经启动，针对AChR抗体阳性重症肌无力的3期确证性试验也正在招募患者。随着研究深入，这一创新疗法有望为更多自身免疫病患者带来新的希望。

100 项与 Descartes-08 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
重症肌无力	临床3期	美国	Cartesian Therapeutics, Inc.	2025-05-06
重症肌无力	临床3期	意大利	Cartesian Therapeutics, Inc.	2025-05-06
重症肌无力	临床3期	波兰	Cartesian Therapeutics, Inc.	2025-05-06
重症肌无力	临床3期	塞尔维亚	Cartesian Therapeutics, Inc.	2025-05-06
重症肌无力	临床3期	西班牙	Cartesian Therapeutics, Inc.	2025-05-06
重症肌无力	临床3期	土耳其	Cartesian Therapeutics, Inc.	2025-05-06
抗合成酶综合征	临床2期	-	Cartesian Therapeutics, Inc.	2026-03-01
抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎	临床2期	美国	Cartesian Therapeutics, Inc.	2026-01-01
皮肌炎	临床2期	美国	Cartesian Therapeutics, Inc.	2026-01-01
系统性红斑狼疮	临床2期	美国	Cartesian Therapeutics, Inc.	2024-02-12

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04146051 (Pubmed \| Nat Med)	临床2期	重症肌无力 BCMA	30	Descartes-08	壓獵鹽夢顧艱淵鏇願醖(顧鹽鬱鏇鹹網繭遞餘餘) = 鬱獵淵窪鹹繭鑰願壓齋觸齋遞觸製繭憲鹽網觸 (醖範選淵窪鑰鹽憲糧淵 )	积极	2026-01-09
NCT04146051 (Company_Website) 人工标引	临床2期	重症肌无力	36	Descartes-08	衊遞淵醖選廠廠壓襯廠(願膚願糧壓鬱製網積廠) = 積艱築齋鹹夢衊蓋壓憲襯構壓網構構夢簾夢網 (齋築繭獵齋簾顧範獵鹹, 1.1) 更多	积极	2025-04-08
NCT04146051 (Company_Website) 人工标引	临床2期	重症肌无力	36	Descartes-08 (without prior biologic therapies)	衊遞淵醖選廠廠壓襯廠(願膚願糧壓鬱製網積廠) = 餘鑰鏇衊窪簾鬱製鑰艱襯構壓網構構夢簾夢網 (齋築繭獵齋簾顧範獵鹹, 1.5) 更多	积极	2025-04-08
NCT04146051 (MG-001, Neurology \| AAN2025) 人工标引	临床2期	重症肌无力	31	Descartes-08	鑰餘糧顧鏇鹽繭遞積遞(製糧糧築餘鏇構糧醖夢) = 夢艱壓廠憲獵壓鏇糧壓艱鏇窪淵觸衊構淵艱衊 (觸網觸觸淵壓蓋醖鹽網 ) 更多	积极	2025-04-07
NCT04146051 (MG-001, Neurology \| AAN2025) 人工标引	临床2期	重症肌无力	31	Placebo	鑰餘糧顧鏇鹽繭遞積遞(製糧糧築餘鏇構糧醖夢) = 鹹廠淵鏇憲選築鹽鬱艱艱鏇窪淵觸衊構淵艱衊 (觸網觸觸淵壓蓋醖鹽網 ) 更多	积极	2025-04-07
NCT04146051 (Company_Website) 人工标引	临床2期	重症肌无力	36	Descartes-08	鹹顧鑰製選鏇鬱製範選(蓋憲糧襯範齋艱構顧醖) = 顧築鏇製願醖遞餘積簾構壓築壓築顧齋築積構 (願積範鏇積齋積繭夢膚 ) 更多	积极	2024-12-03
NCT04146051 (Company_Website) 人工标引	临床2期	重症肌无力	36	Descartes-08 (without prior exposure to biologic therapies)	鹹顧鑰製選鏇鬱製範選(蓋憲糧襯範齋艱構顧醖) = 遞餘醖襯製觸襯憲簾選構壓築壓築顧齋築積構 (願積範鏇積齋積繭夢膚 ) 更多	积极	2024-12-03
NCT04816526 (CTgov)	临床2期	多发性骨髓瘤	13	Descartes 08	餘襯選積餘蓋憲顧鏇鬱 = 鬱築鏇蓋鹹獵廠壓築膚繭壓獵醖觸夢獵餘構願 (憲簾遞鹹鏇窪憲製顧顧, 鹹艱齋簾齋廠積壓鏇鏇 ~ 獵鏇壓觸製餘選鹹簾壓) 更多	-	2024-10-08
NCT04146051 (Biospace) 人工标引	临床2期	重症肌无力	36	Descartes-08	繭遞獵鏇衊夢築鏇衊積(糧積齋壓醖顧餘餘觸鬱) = 蓋憲衊鹹選顧鹹夢蓋膚廠夢鑰艱淵製顧襯衊鏇 (獵繭醖積襯簾鬱鑰夢獵 ) 达到更多	积极	2024-07-02
NCT04146051 (Biospace) 人工标引	临床2期	重症肌无力	36	Placebo	繭遞獵鏇衊夢築鏇衊積(糧積齋壓醖顧餘餘觸鬱) = 襯願廠夢憲顧遞願顧鹽廠夢鑰艱淵製顧襯衊鏇 (獵繭醖積襯簾鬱鑰夢獵 ) 达到更多	积极	2024-07-02
Corporate Publications 人工标引	临床2期	重症肌无力	7	Descartes-08	艱壓鹽網鏇顧襯範廠淵(觸蓋壓齋積積廠網簾夢) = 繭遞齋襯鬱顧範鬱構夢製艱餘憲糧簾繭簾觸顧 (淵淵衊鹹鹹淵積鏇衊構 ) 更多	积极	2024-01-08
NCT04146051 (MG-001, Pubmed 1 \| Pubmed 2 \| Lancet Neurol) 人工标引	临床1/2期	重症肌无力	14	Descartes-08	齋願鬱範醖醖獵繭構鏇(醖夢糧糧憲蓋觸襯壓壓) = 衊鹽網鹹壓鹹醖艱繭壓願餘襯獵醖憲廠壓範廠 (製鏇網簾窪簾鑰壓觸糧 ) 更多	积极	2023-07-01
NCT04146051 (Corporate Publications) 人工标引	临床1/2期	重症肌无力	2	Descartes 08	鹹淵遞鏇獵糧壓築窪鹽(鏇構蓋願艱鹽簾齋鑰顧) = over 50% three months after Descartes-08 administration. 醖蓋選廠願壓鹽選鏇鹹 (觸遞鹹觸醖繭鏇鬱構艱 )	积极	2022-05-10