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适应症：心血管代谢疾病、肥胖症、慢性乙肝等大慢病领域，患者基数大、市场空间广阔，成为融资布局的热门方向。C3肾小球病、遗传性疾病等罕见病领域，依托小核酸技术的靶点特异性实现治疗突破，部分研发项目已斩获孤儿药资格，形成“大市场+高壁垒”的双线布局格局。 技术：一方面肝外递送技术成为最大热点，蔚程医药、尧景基因等企业聚焦中枢神经、心脏等非肝适应症研发，突破传统小核酸药物的应用边界。另一方面技术路线百花齐放，覆盖siRNA、ASO、RNA小分子药物、环状RNA等多个方向，叠加AI靶点筛选、新型载体研发等技术，推动领域研发从单一靶点向多机制拓展。 原理：小核酸药物是继小分子、抗体之后的第三代药物，核心是通过碱基互补配对精准调控基因表达，从源头干预疾病.递送是成药关键。siRNA/ASO 商业化成熟；肝外递送与新型载体是下一轮爆发点；circRNA 代表下一代潜力。应用拓展：从罕见病→慢病（降脂、降压、减重）→肿瘤→神经疾病→再生医学 技术 结构 核心机制 作用位点 递送需求 优势 短板 siRNA 双链 20–25 nt RISC 切割 mRNA 胞质 高（需载体） 高效沉默、长效 肝外递送难、仅沉默 ASO 单链 18–30 nt RNase H / 位阻 / 剪接调控 胞核 + 胞质 中（可无载体） 机制灵活、成药早 毒性较高 circRNA 共价闭环 miRNA 海绵 / 编码蛋白 胞质 / 核 中 极稳定、低免疫原性 无获批药、工艺复杂 Aptamer 单链折叠三维 结合蛋白 胞外 / 胞内 低 类抗体、易合成 易降解 销售：Alnylam2025年四款自主商业化的siRNA药物带来收入接近30亿美元，同比增长81%，其中TTR系列产品销售额实现翻倍式增长，约25亿美元，并预计2026年销售额将达到44-47亿美元，中位增长率83%。 BD：2024年1月，舶望制药与诺华签订合作协议，共同开发多款针对心血管疾病的创新siRNA药物。舶望制药获得1.85亿美元预付款，潜在合作总金额高达41.65亿美元。2025年9月，获得1.6亿美元的预付款，以及高达52亿美元的总潜在里程碑价值。 IPO：瑞博生物在近日正式在港交所挂牌上市，募资总额15.93亿港元。公司依托自主研发的RiboGalSTAR肝靶向递送平台，建立起了丰富的siRNA药物研发管线，7款处于临床试验阶段，4款产品已进入2期临床试验阶段。 融资：2025年12月，圣因生物（SanegeneBio）宣布已完成超1.1亿美元B轮融资，用于依托公司全球领先的RNAi药物研发平台——包括LEAD肝外递送平台 并购：2026年1月13日，中国生物制药宣布将以人民币12亿元总价，全资收购siRNA先锋生物制药企业赫吉亚。赫吉亚已拥有6大肝内/外递送平台，4个创新药进入临床阶段，超过20个项目处于临床前阶段，多个管线全球FIC和BIC潜力，覆盖减肥与代谢、心脑血管、神经系统这三大慢性病治疗领域。公司名称技术管线融资时间融资轮次融资金额估值/交易详情投资方/合作方瑞博生物 聚焦RNA干扰（RNAi）技术，布局心血管代谢、肝脏、肾脏疾病领域，核心产品RBD4059（靶向FXI的siRNA）为全球首款治疗血栓性疾病的siRNA药物；管线含7款临床药物，超20个临床前项目 2025年12月31日 基石轮 1亿美元 未披露 泰康人寿、华夏基金等瑞博生物 2026年1月 IPO 15.93亿港元 港股上市估值 港股市场投资者（含磐霖资本等）瑞博生物 2024年1月 BD合作 超20亿美元（总交易额） 未披露 勃林格殷格翰圣因生物 依托GalNAc肝脏递送平台和LEAD™肝外递送平台，聚焦肥胖症、心血管代谢疾病、免疫介导性疾病，管线含SGB-7342（肥胖症）、SGB-9768（补体C3靶向，获FDA孤儿药资格） 2025年11月 B轮 1.1亿美元 未披露 Invus、高瓴资本等圣因生物 2025年 B轮 1190万美元 未披露 未披露圣因生物 2026年2月 BD合作 15亿美元（总交易额） 未披露 罗氏圣因生物 2025年 BD合作 12亿美元（总里程碑） 未披露 礼来浩博医药 拥有Med-Oligo™ASO技术平台，核心聚焦慢性乙型肝炎（HBV）功能性治愈，核心产品AHB-137已完成中国III期临床入组，同步推进肝外靶点拓展 2025年 B轮 6300万美元 未披露 未披露浩博医药 同上 2025年 B轮 5000万美元 未披露 未披露海昶生物 基于QTsome®脂质纳米颗粒递送平台，覆盖抗肿瘤（如HC0301）、代谢病、镇痛、传染病领域，HC0301在全球小核酸肿瘤精准治疗领域处于领先地位 2025年 C轮 近5亿元 未披露 未披露前沿生物 依托ACORDE递送平台，聚焦IgA肾病、血脂异常、痛风，核心管线FB7013（靶向MASP-2的siRNA）进入IND阶段，FB7011（双靶点）处于临床前 2026年2月 BD合作 近10亿美元（总交易额，含4000万美元首付款） 未披露 葛兰素史克（GSK）舶望制药 依托肝靶向与肝外递送技术平台，布局心血管代谢、特殊疾病、病毒感染、中枢神经系统及罕见病，6款RNAi药物进入临床 2024年1月 BD合作 41.65亿美元（总潜在价值，含1.85亿美元预付款） 未披露 诺华舶望制药 同上 2025年9月 BD合作 52亿美元（总潜在价值，含1.6亿美元预付款） 未披露 诺华赫吉亚生物 拥有6大肝内/外递送平台，覆盖减肥与代谢、心脑血管、神经系统，4个创新药进入临床，超20个临床前项目 2026年1月 并购 12亿元 未披露 中国生物制药尧景基因 自主研发Kardia Shuttle心脏靶向递送平台，填补全球心脏靶向siRNA治疗空白，依托TA-SEEK™AI大模型发掘心肌特异性靶点，覆盖心血管等领域 未披露 未披露 未披露 未披露 未披露福元医药 基于N-ER平台，布局高脂血症等慢病，首款小核酸FY101（靶向未披露靶点）进入I期临床，12个靶点siRNA申请专利（覆盖17β-HSD13、ANGPTL8等） 未披露 未披露 未披露 未披露 未披露悦康药业 依托GalNAc递送技术，布局PCSK9（YKYY015，中美临床）、高血压（YKYY029，中美临床）、乙肝（YKYY013，IND申请中） 未披露 未披露 未披露 未披露 未披露成都先导（先衍生物） 布局AGT靶点超长效降压药LDR2402（II期临床）、肥胖治疗药LDR2515（获批临床） 未披露 未披露 未披露 未披露 未披露恒瑞医药 自主研发siRNA平台，重点突破化学修饰与递送系统优化，2025年多个项目进入临床前研究 未披露 未披露 未披露 未披露 未披露石药集团 布局心血管慢病，AI设计的小分子Lp(a)抑制剂YS2302018授权出海（近20亿美元总交易，含1亿美元首付款），同时推进LPA小核酸药物 未披露 BD合作 近20亿美元（总交易额，含1亿美元首付款） 未披露 阿斯利康迈威生物 双靶点siRNA药物，与Aditum Bio达成NewCo合作 未披露 NewCo合作 未披露 未披露 Aditum Bio维亚臻 布局小核酸药物，与赛诺菲达成合作 未披露 BD合作 未披露 未披露 赛诺菲靖因药业 布局小核酸药物，与CRISPR Therapeutics达成合作 未披露 BD合作 未披露 未披露 CRISPR Therapeutics中国生物制药 通过收购赫吉亚生物布局小核酸，覆盖减肥与代谢、心脑血管、神经系统 2026年1月 并购 12亿元 未披露 自身战略投资信达生物 通过与圣因生物合作，获得SGB-3908（靶向AGT的高血压疗法）亚洲开发权益，布局代谢领域 未披露 BD合作 未披露 未披露 圣因生物华东医药 布局减肥靶点小核酸药物 未披露 未披露 未披露 未披露 未披露信立泰 布局减肥靶点小核酸药物 未披露 未披露 未披露 未披露 未披露康哲药业 布局减肥靶点小核酸药物 未披露 未披露 未披露 未披露 未披露Alnylam（海外，参考补充） siRNA龙头，布局ATTR淀粉样变性等，核心产品Amvuttra（2025年销售额近20亿美元） 未披露 未披露 未披露 2025年市值最高600亿美元 资本市场投资者Ionis（海外，参考补充） ASO龙头，布局高甘油三酯血症，核心产品Tryngolza（2025年收入1.05亿美元，峰值指引超20亿美元） 未披露 未披露 未披露 未披露 资本市场投资者诺华（海外，参考补充） 拥有Leqvio（英克司兰钠），2025年销售额11.98亿美元，布局心血管代谢领域 未披露 收购 120亿美元（收购Avidity） 未披露 自身战略收购