Gefurulimab

The FDA on Thursday expanded the label for Amgen’s rare disease drug Uplizna, approving it in an autoimmune disorder that’s quickly become a hot — and crowded — area for biopharma. Regulators gave the green light to Uplizna in generalized myasthenia gravis, a chronic condition that causes muscle weakness, particularly in the eyes, face, throat and lungs. It’s the second drug approved for myasthenia gravis this year, and the fifth since 2021. Uplizna’s pricing will remain the same for myasthenia gravis as its other two approved conditions, an Amgen spokesperson said. Currently, Uplizna’s average wholesale acquisition cost is $140,248.50 per dose. In myasthenia gravis, patients take two doses per year, plus an additional “loading dose” in the first year. Uplizna will face competition with both formulations of argenx’s Vyvgart, UCB’s Rystiggo and Zilbrysq, Johnson & Johnson’s Imaavy, and AstraZeneca-Alexion’s Soliris and Ultomiris. Jasper van Grunsven, SVP of Amgen’s rare disease portfolio, told Endpoints News the company hopes Uplizna can differentiate itself because researchers saw the drug provide a double whammy in clinical trials: a long-lasting response with twice-yearly dosing. Based on the data, “we feel we could be competitive in both” first-line and second-line settings, van Grunsven said. Many other drugmakers are testing experimental treatments for myasthenia gravis in the clinic. AstraZeneca’s gefurulimab passed a Phase 3 test in July, and Regeneron’s siRNA drug cemdisiran also succeeded in a pivotal trial in August. Cartesian Therapeutics is also testing a CAR-T therapy for the condition. Amgen acquired Uplizna as part of its $27.8 billion buyout of Horizon Therapeutics. Van Grunsven said that the deal, combined with the 2022 acquisition of ChemoCentryx, has positioned Amgen well in rare diseases going forward. Next for Uplizna are Phase 2 studies for CD19-positive, B cell-mediated autoimmune disease in combination with Blincyto, another of Amgen’s rare disease drugs. “The rare disease franchise looks very good. Our engine is very committed behind further developing that,” van Grunsven said.

核心结论：阿斯利康2025年前9个月保持强劲增长势头，总营收增长11%，核心EPS增长15%，各业务板块与关键区域均实现稳健扩张，研发管线成果丰硕（16项III期试验阳性结果、31项监管批准），同时通过战略举措巩固全球布局，坚定推进2030年800亿美元收入目标。掘金握先机，关注@春华财智一、整体业绩概览总营收：前9个月增长11%，受创新药持续需求驱动；产品销售增长9%，联盟收入增长41%（得益于Enhertu和Testbuyer在合作区域的销售增长）。核心财务指标：核心毛利率83%（全年预计略低于2024年），核心营业利润率33.3%，符合2026年“中30%”目标轨迹；核心EPS达7.04美元，按固定汇率（CER）增长15%。区域表现：美国市场增长11%（预计2030年占总营收50%），中国以外新兴市场增长21%，全球布局分散化降低集中度风险。二、核心业务板块经营详情（一）肿瘤与血液学业务（Oncology&Hematology）收入表现：前9个月营收186亿美元，增长16%；Q3单季增长18%，连续两个季度稳健扩张。区域增长：美国市场增长19%（显著抵消MedicarePartD改革影响），新兴市场增长20%。核心产品表现：Tagrisso：Q3销售额19亿美元，增长10%，为EGFR突变肺癌治疗核心，一线联合治疗市场新患者启动量领先。Calquence：Q3营收9.16亿美元，增长11%，巩固主要市场一线CLL治疗领域Btk抑制剂领导地位，美国市场份额同比提升。Enhertu：Q3增长39%，HER2低转移性乳腺癌患者uptake提升，中国纳入NRDL后覆盖扩大，Q3持续渗透。Trugap：Q3营收1.93亿美元，增长54%，主要驱动来自PIK3C人群用药增加及全球市场上市推进。Imfinzi：增长31%，肺癌、膀胱癌适应症上市表现强劲；Imjudo：增长14%，肝癌领域需求持续提升。Datroway：Q3营收2400万美元，在HR+HER2-乳腺癌及经治EGFR突变肺癌领域（美国获批后）初步获得积极uptake。（二）生物制药业务（Biopharmaceuticals）收入表现：前9个月营收171亿美元，增长8%，其中创新药占比超60%，同比增长30%。细分领域表现：呼吸与免疫（R&I）：前9个月营收98亿美元，增长5%。Fasenra增长20%（哮喘领域IL-5抑制剂领导地位，中国及EGPA适应症驱动）；Tezspire增长47%（严重哮喘市场份额快速提升，美国、欧盟新增鼻息肉适应症）；Saphnelo增长44%（SLE静脉注射领域份额扩大）。心血管、肾脏与代谢（CVRM）：前9个月营收65亿美元，增长13%。Farxiga增长8%（CKD和HF适应症驱动全球需求）；Lokelma增长30%，维持高钾血症钾结合剂类市场领导地位；Breztri增长20%，为COPD领域三重疗法中增长最快产品。关键产品进展：Baxdrostat（醛固酮合酶抑制剂）III期数据积极，1mg/2mg剂量在12周时收缩压较安慰剂分别降低8.7/9.8mmHg，24小时血压控制效果显著，耐受性良好，峰值销售预期超50亿美元。（三）罕见病业务（RareDisease）收入表现：前9个月营收68亿美元，增长6%，受神经领域需求及全球扩张驱动。核心产品表现：Ultomiris：增长17%，在gMG、PNH等竞争市场需求持续；Soliris：下滑24%，主要因向Ultomiris转化及欧美生物类似药冲击。Strensiq：增长28%，HPP患者全球需求强劲；Koselugo：增长79%，新兴市场需求及招标订单推动。关键管线：Gefurulimab（抗C5双价纳米抗体）III期PREVAIL试验显示，gMG患者26周MG-ADL评分较安慰剂改善1.6分，起效快（第1周即显效）且持续至26周，给药方式便捷（每周皮下注射，支持预充式注射器/自动注射器），有望成为一线疗法。三、财务表现详情现金流：经营活动现金流同比增长37%，达122亿美元，受核心业务强劲势头驱动。研发投入：前9个月研发费用增长16%，占总营收23.3%，全年预计维持在“低20%区间上限”，重点投入IO双特异性抗体、体重管理、细胞治疗等管线。资本支出：前9个月21亿美元，全年预计较2024年增长50%，Q4将加速投入。债务状况：有息债务接近330亿美元，净债务/EBITDA比率1.2倍，处于公司舒适区间。费用控制：SG&A费用增长3%，显著低于产品收入11%的增速，经营杠杆持续优化。四、关键战略与举措美国市场布局：与美国政府达成里程碑式协议，明确定价与关税豁免，降低患者用药成本，同时推进富裕市场价格均等化；扩大美国临床试验布局与生产产能，弗吉尼亚新工厂已破土动工。上市结构调整：2026年2月起，普通股将在纽约证券交易所上市（同时保留伦敦、斯德哥尔摩上市地位），以拓展美国资本池，吸引更多股东。产能扩张：德克萨斯州扩建生产设施，支持Loucoon等产品未来增长。临床多样性：持续聚焦临床试验多样性，强化全球研发与生产供应链韧性。五、研发与管线进展临床试验成果：2025年已公布16项III期试验阳性结果，6项数据在重大医学会议全体会议展示；ESMO会议发布多项关键数据，包括DESTINY-Breast11/05（HER2阳性早期乳腺癌）、TROPION-Breast02（三阴性乳腺癌）、POTOMAC（膀胱癌）等。核心管线推进：肿瘤领域：DESTINY-Breast系列（早期HER2阳性乳腺癌）、TROPION-Lung系列（肺癌）、Capitello281（前列腺癌）等多项III期试验持续推进。生物制药领域：Baxdrostat（高血压）regulatory申报推进，计划开展与dapagliflozin的联合疗法试验；Tulip-SC试验阳性，支持Saphnelo皮下注射剂型获批。罕见病领域：Efz吉姆fotasealfa的3项III期试验（HICKORY/CHESTNUT/MULBERRY）预计2026年H1公布结果；Anselamimab计划基于CARES301/2亚组数据提交监管申请。未来技术布局：聚焦体重管理（3项III期试验ongoing）、ADC与放射偶联物（sone-vedoIII期2026年H1读数）、细胞治疗（AZD0120计划2026年进入III期）、基因治疗（ALXN2350进入I期）等领域，支撑2030年后增长。六、未来指引全年目标：总营收预计高个位数增长，核心EPS预计低双位数增长（按固定汇率）。Q4注意事项：2024年Q4确认8亿多美元合作里程碑收入，2025年Q4无重大里程碑收入；中国市场受VBP、医院预算封顶等影响，Q4营收或承压；R&D及SG&A费用预计环比上升。长期目标：维持2030年800亿美元收入野心，2026年核心营业利润率目标“中30%”；2026年关键管线预计贡献100亿美元风险调整后峰值收入，叠加后续潜在阳性结果，有望进一步提升增长空间。七、问答环节核心要点1.美国政府协议相关风险问题：协议是否消除监管不确定性，100亿美元峰值收入是否包含在2030目标中？回答：协议已覆盖总统信函中4个核心要点（Medicaid、价格均等化、直接面向消费者、价格上涨返还），预计无额外监管动作；100亿美元为风险调整后峰值收入，属于2030年800亿美元目标的一部分，2026年管线读数有望再贡献110亿美元风险调整后销售。2.2026年利润率与Camizestrant竞争格局问题：2026年利润率能否达到共识的34%，Camizestrant与Roche的Persevere试验数据是否具有可比性？回答：2026年主要逆风为Farxiga在美国和中国的专利到期，将通过增长品牌投入、新上市产品（Baxdrostat、Gefurulimab、Datroway）及研发高效投入对冲；美国政府协议影响可被吸收，不影响中长期目标。Camizestrant在Serena2/6试验中显示最优HR值，Serena4试验规模更大、纳入更多内分泌敏感患者，设计更优化，与Persevere试验存在差异。3.体重管理与BCMACAR-T进展问题：体重管理管线竞争优势，AZD0120（CD19/BCMA双抗CAR-T）上市路径与差异化？回答：体重管理管线包含AZD5004（口服）、AZD6234（长效amylin肽）、AZD9550（双GLP-1/胰高血糖素受体激动剂），均处于II期，2026年将基于竞争数据决定III期推进；AZD6234作为选择性amylin受体激动剂，有望在减重和控糖上具备优势。AZD0120在多线治疗失败患者中显示高应答率和MRD阴性率，无3级CRS和ICANS，安全性优异，2026年启动III期，计划布局多发性骨髓瘤多个场景。4.Imfinzi增长与Baxdrostat潜力问题：Imfinzi增长驱动力，Baxdrostat峰值销售是否有望超20亿美元共识？回答：Imfinzi增长来自Adriatic（早期肺癌）、Niagara（膀胱癌）等新适应症，Matterhorn、Potomac试验数据将支撑后续监管批准，增长轨迹可持续。Baxdrostat针对未控制/难治性高血压，未满足需求巨大，24小时血压控制及器官保护潜力显著，公司内部预期高于50亿美元峰值，7项临床试验（含与dapagliflozin联合疗法）将进一步释放价值。5.欧洲市场环境与专利问题问题：欧洲创新支付环境，ForxigaUK专利无效是否会引发全球仿制挑战？回答：欧洲创新药在医疗支出中占比仅7%-9%（20年前为15%），预算不足制约创新，需重新平衡创新投入与支付；欧洲面临供应链失控风险，需增加创新药预算以吸引投资。ForxigaUK专利无效源于当地特殊法律，不适用于其他国家，无全球仿制扩散风险。6.其他关键问题心血管领域：Cardio-Ttransform试验（ATTR心肌病）为同类最大规模，2026年读数有望重塑治疗指南；公司正开发AI辅助诊断模型和生物标志物检测，加速早期诊断。哮喘/COPD竞争：Tezspire持续领跑新处方，公司推进吸入式TSLP分子，2026年数据将决定能否切入早期治疗场景；中国市场Launch将成为重要增长驱动。Calquence峰值销售：30-50亿美元目标仍可实现，美国市场份额增长、欧洲Amplify适应症uptake及新增LBCL适应症将支撑增长；IRA谈判价格将在Q4公布。Enhertu增长：DESTINY-Breast09/05/11将推动其从晚期向一线/早期乳腺癌拓展，患者群体扩大+长PFS+低累积毒性，2026年H1获批后有望快速提升增长斜率。掘金握先机，关注@春华财智$阿斯利康(AZN)$