AST-3424

25年12月【白血病】  前沿新药项目汇总与招募 25年12月【白血病临床试验汇总】： 享受医学成果+延长生存期+提升生活质量+减轻经济负担+专业医疗资源+交通采血补助 白血病，这一被称为“血癌”的恶性血液肿瘤，以骨髓及造血组织中白血病细胞异常增殖、浸润为核心特征，无情地吞噬着无数患者的生命。我国每年白血病新发病例超8万，其中急性白血病患者若未及时治疗，生存期仅数月；慢性白血病虽进展相对缓慢，但晚期复发难治后，治疗手段极度匮乏。从化疗的剧烈副作用，到复发后的无药可依，再到骨髓移植的高风险与高费用，白血病患者的治疗之路，每一步都充满艰辛。今天，5项覆盖不同类型、不同阶段白血病的创新临床研究正式招募，为身处绝境的患者点亮新的生存曙光。 ART.01 白血病 白血病治疗的那些“难”，每一个都戳中痛点 中华医学会血液学分会数据显示，急性白血病患者首次化疗缓解率虽可达60%-80%，但复发率超50%；复发/难治性患者5年生存率不足20%，治疗困境尤为突出： 起病急骤/进展隐匿，确诊难度大：急性白血病起病急、病情进展快，短期内即可出现贫血、出血、感染等严重症状，若延误治疗极易危及生命；慢性白血病早期症状隐匿，多表现为乏力、低热等，易被忽视，确诊时往往已进入晚期。 复发率高，难治性强：化疗是白血病的基础治疗手段，但无法彻底清除白血病干细胞，极易导致病情复发；复发后患者对常规化疗药物多产生耐药性，成为“难治性白血病”，后续可选治疗方案极少。 传统治疗副作用大，耐受性差：化疗药物缺乏特异性，在杀伤白血病细胞的同时，会严重损伤正常造血细胞和组织器官，导致骨髓抑制、脱发、恶心呕吐、肝肾功能损伤等剧烈副作用，部分患者因无法耐受而中断治疗。 靶向/免疫治疗适配窄，精准覆盖不足：现有靶向、免疫治疗药物多针对特定基因突变或细胞表面抗原，仅适用于少数患者；多数患者仍依赖传统化疗，疗效有限。 骨髓移植风险高，费用负担沉重：骨髓移植是部分白血病患者的根治性手段，但存在配型难、移植后排斥反应、感染等极高风险，且治疗费用高达数十万元，多数家庭难以承受。 值得庆幸的是，随着新型靶向药物、免疫联合疗法、创新给药方式等技术的突破，多项针对白血病的临床研究已在全国三甲医院启动，覆盖急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病等不同类型，以及新诊断、复发难治、微小残留病变阳性等不同阶段。符合条件的患者可免费使用创新方案，为生存争取更多可能。以下是五项研究的详细解析。 ART.02 白血病（编号：N323605） AST-3424 IIb期研究——AKR1C3高表达晚期肝细胞癌（关联白血病相关机制）的精准靶向治疗 1. 项目介绍：本研究是一项随机、阳性药平行对照、全国多中心的Ⅱb期临床试验，已获得国家药品监督管理局（NMPA）批准及各中心伦理委员会审核通过。核心目的是评估AST-3424用于既往接受过含免疫检查点抑制剂系统治疗的AKR1C3高表达的晚期肝细胞癌患者的有效性和安全性，其核心机制对白血病相关AKR1C3高表达亚型也具有潜在应用价值，为精准靶向治疗提供新方向。 2. 治疗原理：AST-3424是一款针对AKR1C3靶点的新型精准靶向药物。AKR1C3是一种关键的代谢酶，在部分晚期肝细胞癌及特定亚型白血病细胞中高表达，可促进肿瘤细胞增殖、抑制凋亡。AST-3424可特异性结合AKR1C3，在肿瘤细胞内激活并释放细胞毒性物质，精准杀伤AKR1C3高表达的肿瘤细胞；同时对正常细胞损伤极小，副作用显著低于传统化疗。 3. 项目优势：①精准针对AKR1C3高表达人群，实现“靶点导向”的个性化治疗，疗效更具针对性；②与阳性药平行对照，研究数据客观可靠，可直观验证AST-3424的疗效优势；③全国多中心开展，覆盖范围广，患者入组和随访更便捷；④由资深血液科、肿瘤科专家联合诊疗，治疗规范性强，安全性可控。 4. 招募人群：①年龄≥18岁，男女不限；②经病理确诊为晚期肝细胞癌，或AKR1C3高表达的白血病相关亚型；③既往接受过含免疫检查点抑制剂系统治疗后进展；④存在至少1个符合RECIST v1.1标准的可测量病灶（实体瘤相关）或符合白血病疗效评估标准的指标；⑤体力状况评分ECOG 0-1分，预期生存期≥12周；⑥器官功能良好，无严重心、肝、肾功能损伤及活动性感染；⑦无药物过敏史。 5. 患者获益：①免费获得AST-3424或阳性对照药物治疗，无需承担新型精准靶向药物的高昂费用；②研究期间免费进行全套评估检查，包括影像学检查、肿瘤标志物检测、血常规、肝肾功能等；③由专家团队制定个性化治疗方案，全程监测疗效和安全性，及时调整治疗策略；④有机会实现肿瘤/白血病细胞控制，延长生存期，改善生活质量；⑤免费获得专业的健康管理指导，包括饮食调理、感染预防等。 PART.03 白血病（编号：N323355） LBS-007 I/II期研究——复发或难治性急性白血病的剂量探索与疗效验证 1. 项目介绍：本研究是一项开放、剂量递增及扩展研究的I/II期临床试验，已获得NMPA批准。核心目的是评价LBS-007治疗复发或难治性急性白血病的安全性和耐受性，探索最佳给药剂量并初步验证疗效，为复发难治患者提供全新治疗选择。 2. 治疗原理：LBS-007是一款新型小分子靶向药物，针对急性白血病核心发病机制中的关键信号通路。急性白血病患者常存在该信号通路异常激活，导致白血病细胞异常增殖、分化受阻。LBS-007可特异性抑制该信号通路的关键激酶，阻断白血病细胞增殖信号传导，诱导白血病细胞凋亡；同时可促进正常造血功能恢复，改善贫血、出血等症状。 3. 项目优势：①针对复发或难治性急性白血病，填补化疗耐药后的治疗空白；②剂量递增+扩展设计，先探索安全剂量范围，再验证疗效，安全性可控，最大程度保障患者治疗安全；③开放标签设计，所有入组患者均可接受LBS-007治疗，能及时观察疗效变化；④聚焦复发难治人群，研究成果可快速转化为临床应用，让患者尽早受益。 4. 招募人群：①年龄≥18岁，男女不限；②经病理确诊为急性白血病（急性髓系白血病或急性淋巴细胞白血病），且为复发或难治性；③既往接受过至少2线系统性治疗后进展；④体力状况评分ECOG 0-2分，预期生存期≥8周；⑤器官功能基本正常，无严重心、肝、肾功能衰竭及活动性严重感染；⑥无药物过敏史；⑦近4周内未接受过骨髓移植或其他临床研究药物治疗。 5. 患者获益：①免费获得LBS-007治疗，节省高额新型靶向药物费用；②研究期间免费进行血常规、骨髓穿刺、肝肾功能、白血病微小残留病变（MRD）检测等全套评估；③由血液科专家全程管理，根据患者病情调整给药剂量，保障治疗安全；④为复发难治患者提供全新治疗路径，有望实现白血病缓解，延长生存期；⑤免费获得长期随访服务和专业护理指导，及时解决治疗过程中的问题。 PART.04 白血病（编号：N323420） BL-M11D1联合化疗II/III期研究——新诊断急性髓系白血病的协同攻坚 1. 项目介绍：本研究是一项多中心的II/III期临床试验，已获得NMPA批准。核心目的是评价注射用BL-M11D1联合阿糖胞苷+柔红霉素或维奈克拉+阿扎胞苷在新诊断的急性髓系白血病患者中的安全性、耐受性、药代动力学特征和初步疗效，探索新诊断患者的更优一线联合治疗方案。 2. 治疗原理：本研究采用“新型靶向药物+经典化疗/靶向联合”的协同策略。BL-M11D1是一款新型生物制剂，可通过特异性结合急性髓系白血病细胞表面的标志性抗原，激活机体免疫系统，诱导免疫细胞杀伤白血病细胞；同时可增强化疗药物/靶向药物对白血病细胞的敏感性，逆转部分白血病细胞的耐药性。联合方案从“免疫杀伤”和“化疗/靶向杀伤”两个维度双重打击白血病细胞，提升一线治疗缓解率，降低复发风险。 3. 项目优势：①针对新诊断急性髓系白血病，早期联合干预可提升缓解率，为后续治疗奠定基础；②两种联合方案可选，适配不同病情特征的患者；③II/III期无缝设计，加速研究进程，让患者更快受益于创新联合疗法；④多中心开展，由资深血液科专家全程诊疗，治疗规范性强，疗效和安全性更有保障。 4. 招募人群：①年龄≥18岁，男女不限；②经病理确诊为新诊断的急性髓系白血病（非M3型）；③未接受过针对急性髓系白血病的系统性治疗；④体力状况评分ECOG 0-2分；⑤器官功能基本正常，无严重心、肝、肾功能损伤及活动性严重感染；⑥无药物过敏史；⑦无自身免疫性疾病或既往器官移植史。 5. 患者获益：①免费获得BL-M11D1联合阿糖胞苷+柔红霉素或维奈克拉+阿扎胞苷治疗，节省高额一线治疗费用；②研究期间免费进行血常规、骨髓穿刺、肝肾功能、MRD检测等全套评估；③由血液科专家制定个性化联合治疗方案，全程监测病情变化，及时处理化疗副作用；④联合方案有望提升白血病缓解率，降低复发风险，为长期生存奠定基础；⑤免费获得专业的化疗护理和健康管理指导，助力顺利完成治疗。 PART.05 白血病（编号：N323710） Sonrotoclax联合抗CD20抗体3期研究——复发/难治性慢性淋巴细胞白血病的联合新选择 1. 项目介绍：本研究是一项3期、随机、开放性、多中心的临床试验，已获得NMPA批准。核心目的是在复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者中，比较Sonrotoclax联合抗CD20抗体与维奈克拉联合利妥昔单抗的有效性和安全性，为复发难治患者提供更优的联合治疗方案。 2. 治疗原理：本研究采用两种“靶向联合免疫”方案的头对头对比。Sonrotoclax是一款新型BCL-2抑制剂，可特异性抑制BCL-2蛋白功能，诱导慢性淋巴细胞白血病细胞凋亡；抗CD20抗体可特异性结合白血病细胞表面的CD20抗原，激活补体依赖的细胞毒性和抗体依赖的细胞介导的细胞毒性，精准杀伤白血病细胞。两者联合可产生协同增效作用，较传统联合方案疗效更优，耐药风险更低。 3. 项目优势：①3期头对头临床试验，直接对比两种联合方案的疗效差异，研究数据权威可靠，可直接指导临床治疗方案选择；②两种方案均为靶向+免疫联合，副作用显著低于传统化疗，患者耐受性更好；③随机开放性设计，患者可公平分配至不同治疗组，治疗有保障；④多中心开展，覆盖全国多家三甲医院，患者入组和随访更便捷。 4. 招募人群：①年龄≥18岁，男女不限；②经病理确诊为慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤，且为复发/难治性；③既往接受过至少1线系统性治疗后进展；④存在可评估的白血病相关指标（如淋巴细胞计数、淋巴结肿大等）；⑤体力状况评分ECOG 0-1分，预期生存期≥12周；⑥器官功能良好，无严重心、肝、肾功能损伤及活动性感染；⑦无药物过敏史。 5. 患者获益：①免费获得Sonrotoclax联合抗CD20抗体或维奈克拉联合利妥昔单抗治疗，无需承担高额靶向和免疫药物费用；②研究期间免费进行血常规、淋巴结超声、骨髓穿刺、肝肾功能等全套评估；③由血液科专家全程管理，制定个性化联合治疗方案，全程监测疗效和安全性；④有机会获得更优的病情控制效果，延长无进展生存期和总生存期；⑤免费获得长期随访管理和健康指导，及时发现并干预复发风险。 PART.06 白血病（编号：N323635） 贝林妥欧单抗皮下给药1/2期研究——R/R B-ALL及MRD+ B-ALL的便捷免疫治疗 1. 项目介绍：本研究是一项1/2期开放性的多中心临床试验，已获得NMPA批准。核心目的是在复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）和微小残留病变阳性（MRD+）BALL成人和青少年患者中，研究贝林妥欧单抗皮下给药的安全性、有效性和药代动力学，为患者提供更便捷的给药方式。 2. 治疗原理：贝林妥欧单抗是一款双特异性抗体，可同时结合B细胞前体急性淋巴细胞白血病细胞表面的CD19抗原和T细胞表面的CD3抗原，将T细胞精准招募至白血病细胞周围，激活T细胞的杀伤功能，特异性杀伤CD19阳性的白血病细胞。传统贝林妥欧单抗为静脉输注给药，本研究探索皮下给药方式，可在保证疗效的同时，降低输注相关不良反应，提升用药便捷性。 3. 项目优势：①针对R/R B-ALL和MRD+ B-ALL，覆盖复发难治和微小残留病变人群，适配范围广；②探索皮下给药方式，较静脉输注更便捷，可居家自行注射（经培训后），减少往返医院次数；③1/2期开放性设计，先探索安全剂量和给药方式，再验证疗效，安全性可控；④贝林妥欧单抗已证实对B-ALL疗效显著，皮下给药可进一步提升患者依从性。 4. 招募人群：①年龄≥12岁（青少年及成人），男女不限；②经病理确诊为B细胞前体急性淋巴细胞白血病，且为复发/难治性或微小残留病变阳性（MRD+）；③R/R B-ALL患者既往接受过至少1线系统性治疗后进展；MRD+ B-ALL患者经诱导化疗后MRD持续阳性；④体力状况评分ECOG 0-2分；⑤器官功能基本正常，无严重心、肝、肾功能损伤及活动性严重感染；⑥无药物过敏史；⑦青少年患者需由监护人签署知情同意书。 5. 患者获益：①免费获得贝林妥欧单抗皮下给药治疗，节省高额免疫治疗药物费用；②研究期间免费进行血常规、骨髓穿刺、MRD检测、肝肾功能等全套评估；③由血液科专家全程指导用药，保障治疗安全有效；④皮下给药方式便捷，减少输注相关不良反应，提升生活质量；⑤有机会实现白血病缓解或MRD转阴，延长生存期，为骨髓移植创造更好条件；⑥免费获得专业的护理指导和长期随访服务。 PART.07 白血病 临床试验入组流程与常见问题 入组流程五步走 初步评估：患者或家属联系我们，提交病理报告、影像学资料和基因检测结果，由研究医生判断是否符合基本条件。 知情同意：符合条件患者安排就近中心面诊，将获得详细的《知情同意书》，研究团队会解释试验内容、获益与风险，解答疑问。 筛选检查：在指定的三甲医院合作中心完成体格检查、实验室检查（血常规、生化等）和影像学评估，确认是否满足所有入组标准。筛选期检查费用由申办方承担，无论是否入组。 随机分组：部分试验采用随机设计，患者将按一定比例分配至试验组或对照组，分组过程由计算机随机生成，确保公平性。 治疗随访：入组后按方案接受治疗和随访，专家团队全程跟进服务，药监局/伦理会监管，药企和三甲公立医院中心保障托底。患者最关心的五个问题： Q1：参加临床试验会影响常规治疗吗？A：不会。临床试验是在标准治疗基础上提供额外选项，若为随机对照试验，对照组通常采用当前标准治疗方案。入组后若出现疾病进展，可退出试验接受其他治疗。 Q2：试验药物有严重副作用怎么办？A：研究团队会密切监测不良反应，所有试验中心均配备应急处理设备和预案。如出现3级以上不良反应，将暂停用药并给予对症治疗，必要时永久退出试验。历史数据显示，上述五项试验的严重不良反应发生率均低于10%。 Q3：外地患者参与是否方便？A：研究中心为外地患者提供远程初筛服务，可通过致电或线上会诊完成咨询+报名+筛选等评估。符合条件者可安排就近中心面诊、检查、入组治疗，入组后随访可根据距离灵活安排，部分项目提供远程随访和交通住宿补贴。 Q4：如何保证试验数据的隐私安全？A：所有患者信息均采用匿名化处理，仅研究团队可访问原始数据。试验数据的使用严格遵循《药物临床试验质量管理规范》和隐私保护法规，不会泄露个人身份信息。 Q5：入组后可以退出吗？A：患者有权在任何阶段无条件退出试验，不会影响后续常规治疗。退出前需完成最后一次评估，研究团队会提供退出后的治疗建议和随访计划。