Clinical Study of the Safety and Efficacy of Next-generation Universal CD19 Chimeric Antigen Receptor T Cells in the Treatment of Relapsed or Refractory B Cell Malignancies

The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of Next-generation CD19-UCART in patients with relapsed or refractory B-cell hematological malignancies.

开始日期2023-12-20

申办/合作机构

上海邦耀生物科技有限公司

[+1]

NCT05988216

/ RecruitingN/A

A Clinical Study on the Safety and Efficacy of BRL-301 (Allogeneic Chimeric Antigen Receptor T Cell Injection Targeting CD19 Gene) in the Treatment of Refractory Systemic Lupus Erythematosus

This is an investigator initiated trial to assess the efficacy and safety of BRL-301 in the refractory systemic lupus erythematosus.

开始日期2023-08-14

申办/合作机构

上海邦耀生物科技有限公司

[+1]

100 项与 BRL-301 相关的临床结果

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项与 BRL-301 相关的文献（医药）

2024-09-01·CELL

Allogeneic CD19-targeted CAR-T therapy in patients with severe myositis and systemic sclerosis

Article

作者: Sun, An ; Zhou, Ling ; He, Yanran ; Ye, Lingying ; Wu, Xin ; Li, Weiqing ; Liu, Yanfang ; Lin, Li ; Tan, Binghe ; Wu, Huaxiang ; Zhang, Jin ; Wan, Xinyi ; Lu, Hongjuan ; Song, Jialin ; Zhang, Yi ; Huang, Miaozhen ; Du, Bing ; Jin, Yi ; Li, Dali ; Liu, Shiyuan ; Sun, Lingyun ; Yin, Jian ; Zheng, Biao ; Wang, Xiaobing ; Zhang, Hang ; Luo, Jing ; Guo, Lehang ; Ta, Na ; Li, Ting ; Liu, Mingyao ; Chen, Jianfeng ; Wang, Ping ; Hong, Jinwei ; Cheng, Hui ; Ye, Wenjing ; Zhu, Liang ; Xiao, Yi ; Xu, Huji ; Pan, Xiaoming ; Zhu, Jian ; Dai, Lie

Allogeneic chimeric antigen receptor (CAR)-T cells hold great promise for expanding the accessibility of CAR-T therapy, whereas the risks of allograft rejection have hampered its application. Here, we genetically engineered healthy-donor-derived, CD19-targeting CAR-T cells using CRISPR-Cas9 to address the issue of immune rejection and treated one patient with refractory immune-mediated necrotizing myopathy and two patients with diffuse cutaneous systemic sclerosis with these cells. This study was registered at ClinicalTrials.gov (NCT05859997). The infused cells persisted for over 3 months, achieving complete B cell depletion within 2 weeks of treatment. During the 6-month follow-up, we observed deep remission without cytokine release syndrome or other serious adverse events in all three patients, primarily shown by the significant improvement in the clinical response index scores for the two diseases, respectively, and supported by the observations of reversal of inflammation and fibrosis. Our results demonstrate the high safety and promising immune modulatory effect of the off-the-shelf CAR-T cells in treating severe refractory autoimmune diseases.

CELL RESEARCH

Allogeneic anti-CD19 CAR-T cells induce remission in refractory systemic lupus erythematosus

Letter

作者: Qin, Juliang ; Zheng, Biao ; Shi, Xiujuan ; Wang, Chris ; Tan, Binghe ; Tong, Hongyan ; Sun, Chuanyin ; Hu, Chao ; Yang, Chunmei ; Du, Bing ; Lin, Jin ; Zhang, Na ; Wan, Liyan ; Liu, Mingyao

项与 BRL-301 相关的新闻（医药）

14 小时之前

·CPHI制药在线

4个1类新药国内获批上市；云顶新耀与海森生物达成战略合作 | 制药在线一周药闻复盘

点击蓝字关注我们本周，热点较多。首先是审评审批方面，共有4个1类新药国内获批上市，分别是上海医药的苹果酸司妥吉仑片、中国生物制药的库莫西利胶囊、健康元的玛帕西沙韦以及诺诚健华的佐来曲替尼片；其次是研发方面，阿斯利康收购的双靶CAR-T药物AZD0120 ORR达100%；再次是交易及投融资方面，药友制药与辉瑞达成GLP-1药物YP05002独家合作与许可协议，总交易额超20亿美元；最后是上市方面，君赛生物向港交所递交上市申请。本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资以及上市四大板块，统计时间为2025.12.8-12.12，包含25条信息。审评审批 NMPA 上市批准 1、12月9日，NMPA官网显示，中国生物制药旗下泰德制药自主研发的利多卡因凝胶贴膏（商品名：得百宁）获批新适应症，用于缓解糖尿病性周围神经病理性疼痛（DPNP）治疗，成为全球首个、国内唯一获批DPNP治疗的贴剂药物。 2、12月9日，NMPA官网显示，上海医药1类新药苹果酸司妥吉仑片（SPH3127）获批上市，用于治疗高血压。司妥吉仑是新一代口服非肽类小分子肾素抑制剂，通过对肾素的直接抑制，拮抗由肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）过度激活造成的血压上升，适用于原发性高血压的治疗，由上海医药和日本田边三菱制药株式会社合作研发。 3、12月9日，NMPA官网显示，翼思生物医药的盐酸索安非托片获批上市，用于改善阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)伴有日间过度嗜睡的成人患者的觉醒程度。索安非托作为一种新型促觉醒药，通过全新双重作用机制发挥药物疗效，可以通过抑制多巴胺（DA）和去甲肾上腺素（NE）再摄取，针对OSA导致DA、NE促觉醒神经元不可逆损伤的潜在病因，高效发挥促觉醒作用。 4、12月9日，NMPA官网显示，翼思生物医药3类化药西诺氨酯片获批上市，用于成人癫痫患者部分性发作的治疗。西诺氨酯（Xcopri/Ontozry）是一款具有双重作用机制的第三代抗癫痫发作药物，它通过选择性抑制持续性钠离子电流（INaP）和正向变构调节GABAA受体非苯二氮䓬位点的双通道机制，协同发挥抗癫痫作用，显著降低发作频率。 5、12月9日，NMPA官网显示，齐鲁制药的帕尼单抗生物类似药（QL1203）获批上市，用于联合mFOLFOX一线治疗RAS野生型转移性结直肠癌（mCRC）患者。原研帕尼单抗是武田与安进合作开发的一款靶向表皮生长因子受体（EGFR）的单克隆抗体，暂时未在中国获批上市。EGFR是重要的原癌基因，帕尼单抗可以针对EGFR异常细胞信号通路，抑制肿瘤生长。 6、12月10日，NMPA官网显示，赛诺菲的芬妥司兰（赛菲因）获批上市，用于患有以下疾病的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作频率：①存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或②存在或不存在凝血因子IX抑制物抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）患者。该产品是血友病领域首款RNAi疗法，一年最少只需注射6次。 7、12月11日，NMPA官网显示，中国生物制药1类新药库莫西利胶囊获批上市，用于联合氟维司群治疗既往内分泌经治的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌患者。库莫西利是一种新型周期蛋白依赖性激酶2、4和6（CDK2/4/6）抑制剂，2025年7月，中国生物制药递交第2项适应症，联合氟维司群用于HR+/HER2-的局部晚期或转移性乳腺癌患者的初始内分泌治疗。 8、12月11日，NMPA官网显示，勃林格殷格翰的那米司特片（nerandomilast）获批新适应症，用于治疗成人进展性肺纤维化（PPF）。该药物是目前唯一一款获批用于PPF的选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，2025年10月，那米司特先后在美国和中国获批上市，用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）。 9、12月11日，NMPA官网显示，健康元1类新药玛帕西沙韦（TG-1000）胶囊获批上市，用于治疗流感。玛帕西沙韦是一种新型帽依赖性核酸内切酶抑制剂，最早由太景医药以及太景生物研发。早期研究数据表明，玛帕西沙韦具有起效快、抑制病毒时间长、耐受性好、口服不受食物影响的特点，能够同时有效抑制甲型、乙型流感病毒。 10、12月11日，NMPA官网显示，诺诚健华1类新药佐来曲替尼片获批上市，用于治疗携带NTRK融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12周岁≤年龄<18周岁）患者。佐来曲替尼（曾用名：卓乐替尼；研发代号：ICP723）是诺诚健华自主研发的泛TRK抑制剂。申请 11、12月9日，CDE官网显示，施贝康1类新药sbk002片申报上市，推测用于动脉粥样硬化血栓形成事件的二级预防。早在2023年5月，sbk002就向CDE递交过上市申请并获受理。2024 年4月，该产品出现在了药监局通知件待领取名单中。这次是它第二次申报上市。 12、12月11日，CDE官网显示，正大天晴下属企业连云港润众制药开发的司美格鲁肽注射液生物类似药申报上市，司美格鲁肽是一款长效GLP-1（胰高血糖素样肽-1）受体激动剂。原研产品由诺和诺德开发，其已获批适应症包括2型糖尿病、心血管风险、肥胖和慢性肾病。目前，已有10款国产司美格鲁肽进入申报上市阶段，包括石药、齐鲁、复星和华东等药企。 13、12月12日，CDE官网显示，宁丹新药1类新药注射用洛贝米柳（Y-3）申报上市，用于治疗急性缺血性卒中（AIS）。洛贝米柳是宁丹新药开发的一款nNOS/PSD95解耦联及GABRA2激动剂，2023年8月，康哲药业与宁丹新药达成协议，获得了洛贝米柳在中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区的独家推广权。 14、12月12日，CDE官网显示，复宏汉霖PD-1单抗斯鲁利单抗（H药）申报新适应症，推测用于胃癌围手术期治疗。目前，H药已获批用于治疗鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）、广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）、食管鳞状细胞癌（ESCC）和非鳞状非小细胞肺癌（nsNSCLC)适应症。临床批准 15、12月12日，CDE官网显示，上海邦耀生物1类治疗用生物制品靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液（管线代号：BRL-303）获批临床，用于治疗中度或重度难治性系统性红斑狼疮（rSLE）。BRL-303是全球首款在研究者发起的临床试验中，针对自身免疫性疾病显示出疗效的异体通用型CAR-T产品。优先审评 16、12月10日，CDE官网显示，和黄医药的赛沃替尼新适应症拟纳入优先审评，用于治疗经过至少2种系统化疗失败的MET基因扩增的局部晚期或转移性胃癌或胃食道连接部腺癌成人患者。赛沃替尼是一种口服的高选择性c-Met抑制剂，2021年6月，赛沃替尼在中国获附条件批准，用于治疗接受全身性治疗后疾病进展或无法接受化疗的MET外显子14跳跃突变的NSCLC患者。2025年1月和6月，再次获批两项适应症。突破性疗法 17、12月9日，CDE官网显示，普众发现1类新药AMT-253拟被纳入突破性治疗品种，适应症为既往经一线治疗的不可手术的局部晚期、复发或转移性黑色素瘤。该药是全球首个且目前唯一进入临床阶段的MUC18ADC，同时也是全球首个进入临床的MUC18靶向药。 18、12月9日，CDE官网显示，强生1类新药JNJ-78278343注射液拟纳入突破性治疗品种，适应症为用于接受过雄激素受体（AR）通路抑制剂和紫杉烷类化疗治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。该药是全球首个且目前唯一进入Ⅲ期临床阶段的KLK2靶向药物。研发临床数据 20、12月8日，阿斯利康公布了AZD0120治疗复发/难治多发性骨髓瘤（R/RMM）患者的Ib/II期DURGA-1研究的Ib阶段初步结果，结果显示，在15例可评估疗效的患者中（剂量1组10例，剂量2组5例），总缓解率（ORR）为100%；其中剂量1组有3例、剂量2组有2例达到完全缓解（CR）。两组起效时间均为0.9个月（中位数）。未观察到剂量限制性毒性（DLT）。AZD0120是阿斯利康通过2023年收购亘喜生物获得的一款同时靶向BCMA与CD19的CAR-T细胞疗法。交易及投融资 21、12月9日，复星医药宣布，控股子公司重庆药友制药、上海复星医药与辉瑞共同签订许可协议，辉瑞获得口服小分子胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）激动剂（包括YP05002）及含有该活性成分的产品全球独家开发、使用、生产及商业化的权利。药友制药将获得1.5亿美元的首付款，并有资格获得与特定开发、注册和商业里程碑相关的最高达19.35亿美元的里程碑付款，以及产品获批销售后的分层特许权使用费。 22、12月10日，凌科药业宣布，和FormationBio达成协议，FormationBio已获得凌科药业的新一代具有中枢神经系统（CNS）渗透性、高选择性TYK2抑制剂LNK01006在全球（不含大中华区）的独家权利。凌科药业将持有BleeckerBio的一部分股权，并将获得首付款及后续开发、监管和商业里程碑付款，累计最高达6.05亿美元，同时还将获得未来产品销售的分级提成。 23、12月11日，云顶新耀宣布，其全资附属公司云顶新耀医药科技已与海森生物签署协议。云顶新耀医药科技获得在大中华区开展第三代PCSK9抑制剂莱达西贝普(Lerodalcibep)的后续临床开发、注册和商业化的独家许可，云顶新耀医药科技将支付2900万美元初始付款，及最高不超过3000万美元（相当于约人民币2.12亿元）的潜在开发及监管里程碑款项与最高不超过2.8亿美元（相当于约人民币19.77亿元）的潜在销售里程碑款项；以及按净销售额的潜在特许使用权费。 24、12月12日，英矽智能宣布，和太景达成独家管线对外授权合作。根据协议条款，太景将获得PHD抑制剂ISM4808在大中华地区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾）的独家开发、商业化和分许可权利，英矽智能则有资格获得一次性首付款、基于开发和销售的里程碑付款，以及基于净销售额的分级特许权使用费等，交易总额达数千万美元。上市 25、12月10日，港交所官网显示，上海君赛生物正式递交招股书。君赛生物成立于2019年6月，核心管线GC101是全球首款无需高强度清淋化疗、无需联用IL-2的天然TIL细胞新药。目前，GC101用于治疗黑色素瘤的临床试验处于关键II期，预计将于2026年提交生物制品许可申请（BLA）批准；GC101用于治疗非小细胞肺癌的临床管线处于Ib临床期；多个适应症的早线联合治疗和术后辅助治疗也已布局。 END 【智药研习社直播预告】来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

上市批准免疫疗法生物类似药细胞疗法并购

21 小时之前

·医药地理

邦耀生物通用型UCAR-T获批临床

近日，邦耀生物宣布，基于其自主知识产权的通用型细胞平台（TyUCell®）开发的新一代异体UCAR-T产品“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”（管线代号：BRL-303）针对中度或重度难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的新药临床试验申请（IND），已于12月11日正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的默示许可。这是继异体UCAR-T产品（管线代号：BRL-301）在血液肿瘤领域实现双适应症突破后，邦耀生物在自身免疫疾病治疗领域（管线代号：BRL-303）的又一里程碑式进展。值得一提的是，BRL-303是全球首款在研究者发起的临床试验中，针对自身免疫性疾病显示出疗效的异体通用型CAR-T产品。 END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001 获取更多创新药情报请关注【医药地理数据库】

临床申请细胞疗法免疫疗法

2025-12-13

·赛赋医药

赛赋医药助力邦耀生物“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”获批临床

2025年12月12日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，基于具有自主知识产权的通用型细胞平台（TyUCell®）开发的新一代异体UCAR-T产品“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”（管线代号：BRL-303）针对中度或重度难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的新药临床试验申请（IND），已于12月11日正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的默示许可。BRL-303是全球首款在研究者发起的临床试验中，针对自身免疫性疾病显出疗效的异体通用型CAR-T产品，本次获批中国IND标志着邦耀生物在将革命性的通用型细胞治疗技术从血液肿瘤扩展至复杂自免疾病领域迈出了关键一步。系统性红斑狼疮（SLE）是一种以B细胞异常活化和自身抗体产生为特征的全身性自身免疫疾病，传统免疫抑制剂对部分患者疗效有限。尽管早期IIT研究显示，自体CAR-T疗法对系统性红斑狼疮已显示出初步疗效，但其存在个体化制备周期长、成本高等难题，因此异体CAR-T细胞凭借均质性、即时可用性等优势成为极具前景的替代方案。 BRL-303是基于邦耀生物具有自主知识产权的通用型细胞平台（TyUCell®）开发的一款全新一代靶向CD19的异体通用型CAR-T产品，针对适应症领域为自身免疫性疾病。该UCAR-T技术是由邦耀生物创始人&董事长、华东师范大学刘明耀教授以及杜冰教授领衔的科学家团队历经8年科研攻关、多次技术迭代所研发。其主要通过多重基因编辑技术实现异体T细胞的免疫逃逸和功能优化，既从源头规避了移植物抗宿主病（GVHD）和宿主排斥（HVG）风险，又能精准靶向调控SLE患者体内异常活化的免疫细胞、重建免疫平衡，完美攻克了异体CAR-T在自免疾病治疗中的核心技术壁垒，是通用型细胞治疗技术在自免领域的又一创新性转化。此前，邦耀生物BRL-303 UCAR-T治疗SLE已在两项IIT临床研究中展示了显著的临床疗效，相关研究成果已于2025年分别发表在国际著名期刊Cell Research和Med。赛赋医药聚焦以细胞和基因治疗（CGT）药物为代表的前沿创新药物品种，打造药物端到端一站式CRO服务平台，采用国际化的技术标准、规范化的质量管理体系开展研究。利用该平台，赛赋医药承担了邦耀生物“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”项目的药代动力学和非临床安全性评价服务，助力该项目获批准临床试验许可。关于邦耀生物上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企，邦耀生物以“以基因编辑技术引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命，依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，目前已产生100多项专利成果，有19个项目在20余家知名医院开展临床试验，6个项目已获批IND，正式进入注册临床试验阶段，还有多个项目进入IND申报阶段。其中，基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒定点整合PD1-CAR-T、以及UCAR-T等项目已经取得优异临床效果，具有全球领先性，并在Nature、Cell、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名学术期刊上发表多篇学术论文。邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台、体内基因编辑CAR-T平台六大具有自主知识产权的技术平台，拥有7000平米GMP中试基地及近100人的运营团队，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。邦耀生物通过患者需求和临床反馈不断推动研发产品快速更新迭代。并秉持开放、共享、共赢的态度，与全球创新生物医药生态链企业一起，加快推进创新药物的转化与落地，造福全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者！关于赛赋医药北京赛赋医药研究院有限公司(简称赛赋医药)于2016年成立，可提供国际一流的一站式医药CRO评价服务，并结合技术开发、融资和创新医药产品转化等服务，为企业提供整体创新医药研发规划，加速创新药物的研发进程，帮助企业更快发展。下设医药研发咨询、NMPA/FDA注册申报、抗体药物发现、AI驱动和类器官早期药物筛选及成药性评价、药理药效学评价、药物代谢动力学评价、非临床安全性评价、生物样本检测及伴随诊断产品研发、放射性药物一体化生产研发技术平台等部门，能够为医药研发企业提供专业的一站式医药研发服务。公司已获得国际AAALAC认证、NMPA十项GLP资质、FDA GLP认证、OECD GLP资质及日本PMDA GLP认证、国家认监委CMA认证、美国A2LA ISO15189认可、美国CAP认证、生物安全二级实验室备案等各类资质或证书，实现全球药物研发高水平的国家和地区GLP认证全覆盖。研究报告受中国、美国、欧洲等多个国家广泛认可，支持全球申报。先后获得国家专精特新“小巨人”企业、国家高新技术企业、北京市及河北省企业技术中心、北京市企业科技研究开发机构、北京市中小企业公共服务平台、河北省技术创新中心等荣誉称号并拥有两个博士后科研工作站。

细胞疗法临床申请免疫疗法

100 项与 BRL-301 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
B细胞淋巴瘤	临床1期	-	上海邦耀生物科技有限公司	2023-12-20
前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤	临床1期	-	上海邦耀生物科技有限公司	2023-12-20
风湿性疾病	临床阶段不明	中国	上海邦耀生物科技有限公司	2024-07-15
自身免疫性疾病	临床阶段不明	-	上海邦耀生物科技有限公司	-
系统性红斑狼疮	临床申请批准	中国	上海邦耀生物科技有限公司	2025-09-20
难治性B细胞淋巴瘤	临床申请批准	中国	上海邦耀生物科技有限公司	2025-04-17

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05988216 (Pubmed \| Cell Res) 人工标引	N/A	系统性红斑狼疮	4	TyU19	簾積鏇遞網齋鑰願齋網(鏇窪顧範簾遞願糧製鹹) = The most commonly observed grade 3 or 4 adverse events within the first few weeks were neutropenia, lymphopenia, hepatic dysfunction, fever, and fatigue. Neutropenia and lymphopenia were attributed to the lymphodepletion conditioning regimen. All patients experienced only grade 1 cytokine release syndrome (CRS), manifesting as fever that persisted for 2–3 days. No patients developed immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) or GVHD during treatment. 淵築艱構範淵積築範醖 (獵顧蓋鹹醖淵艱製淵獵 )	积极	2025-05-08
NCT05859997 (Literature \| Pubmed \| Cell) 人工标引	N/A	肌炎 \| 系统性硬皮病	3	TyU19	構醖衊廠築艱遞鏇製願(繭積範製鹽網糧餘鏇觸) = the significant improvement in the clinical response index scores for the two diseases, respectively, and supported by the observations of reversal of inflammation and fibrosis. 齋遞願鑰簾鑰網齋構憲 (糧艱選選遞積簾範鹹醖 ) 更多	积极	2024-07-15