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一针静脉注射，直接在患者体内打造抗癌“特种部队”——不仅将成本砍至传统CAR-T的百分之一，更将数月治疗过程缩短到几周 2025年，全球生物医药领域迎来了一场静默的革命：阿斯利康以10亿美元收购比利时生物技术公司EsoBiotec，吉利德科学旗下Kite公司以3.5亿美元收购Interius BioTherapeutics，艾伯维更是一掷21亿美元将Capstan Therapeutics收入囊中。这些交易背后，共同指向同一个前沿技术——体内CAR-T疗法。 与传统CAR-T疗法需要抽取患者细胞、在体外进行复杂基因改造不同，体内CAR-T技术通过病毒载体或纳米颗粒等“智能快递”，直接将CAR基因递送到患者体内的T细胞中，使其获得识别和杀伤癌细胞的能力。 这场技术变革不仅关乎科学，更关乎实实在在的患者获益。传统CAR-T疗法定价高达百万元人民币，而体内CAR-T有望将成本降至十分之一甚至百分之一，让更多患者能够承受。 01 技术破壁：从“体外定制”到“体内直达” 传统CAR-T疗法如同定制高级礼服，需经历细胞采集、体外改造、扩增质检等多道复杂工序，全流程耗时数周至数月，且成本高昂。而体内CAR-T疗法，则像一件能自动贴合身材的“神奇布料”，注入体内便能自我成型。 核心技术突破集中在两大递送系统上： 病毒载体阵营采用经基因改造的慢病毒载体作为“特洛伊木马”。EsoBiotec公司开发的ESO-T01，是一种基于纳米抗体靶向、具备免疫屏蔽功能的慢病毒载体，用于体内T细胞工程化改造。在中国进行的研究中，单剂量给药后28天骨髓中已检测不到癌细胞。 纳米颗粒阵营则运用脂质纳米颗粒作为“分子快递员”。Capstan公司的CPTX2309利用靶向脂质纳米颗粒，将编码抗CD19 CAR的mRNA递送至体内表达CD8+ T细胞，成为治疗B细胞介导的自身免疫性疾病的潜在首创产品。 中国企业在技术上也展现出创新能力。易慕峰生物开发了以MxV糖蛋白为假型的新型慢病毒载体，打破了国外企业在膜融合蛋白和T细胞靶向分子部分的专利壁垒。02 临床进展：从血液肿瘤到自身免疫疾病的广阔前景 截至2025年9月，全球已有超过20款体内CAR-T管线处于临床前或临床早期开发阶段，其中10款已进入临床阶段，技术路线呈现多元化竞争格局。 血液肿瘤领域，Interius BioTherapeutics的INT2104旨在在患者体内产生CAR-T和CAR-NK细胞，靶向表达CD20的恶性B细胞。2024年10月，INT2104在澳大利亚完成了首例患者给药，成为全球首个进入人体临床试验的体内CAR-T疗法。 自身免疫疾病成为体内CAR-T疗法的新战场。Capstan公司的CPTX2309已正式开始I期临床试验，用于治疗B细胞介导的自身免疫疾病。中国济因生物的JY231针对活动性系统性红斑狼疮的临床试验已进入临床I期/II期阶段。 令人振奋的是，2025年7月2日，武汉同济医学院附属协和医院的梅恒教授团队在《柳叶刀》上发表了ESO-T01治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的first in human数据，显示其在首批4例患者中的安全性、耐受性和初步疗效。03 成本革命：从百万天价到十万元平民价 价格始终是CAR-T疗法无法普惠的核心痛点。目前，国内获批上市的CAR-T药物定价都在100万元以上，美国经FDA审批的同类药物定价在十几万到二十万美元。 体内CAR-T疗法有望彻底改变这一局面。 中国科学技术大学附属第一医院风湿免疫科主任陈竹指出，体内CAR-T药品的成本显著低于自体CAR-T药物。作为递送基因的载体，其规模化生产工艺已经成熟，“光是制造成本就能降至原来的几十分之一甚至百分之一”。 华东师范大学生命医学研究所所长、邦耀生物创始人刘明耀也表示，异体CAR-T把个性化治疗方案转变为真正的货架药品，整体成本可以从百万元级别降到十万元以下，“实现平价的可能性非常大”。04 中国企业：快速崛起的技术创新力量 在全球体内CAR-T研发浪潮中，中国创新力量正迅速崛起。 微滔生物在2025年6月成立后，迅速完成超亿元人民币的天使轮融资。该公司基于靶向LNP递送系统开发的体内CAR-T疗法，专注于为血液瘤及自身免疫疾病带来革新性的治疗手段。 济因生物的CD19靶向体内CAR-T细胞疗法已在IIT研究中展现成效。一例高肿瘤负荷的复发难治弥漫性大B细胞淋巴瘤患者在接受治疗后，获得完全缓解并出院，且未出现2级以上细胞因子释放综合征或神经毒性等常见副作用。 易慕峰生物则在2025年美国基因与细胞治疗学会年会上，展示了其自主研发的基于慢病毒载体的体内CAR-T技术平台，打破了该领域的专利壁垒。05 挑战仍存：精准递送与安全控制的行业瓶颈 尽管前景可期，但体内CAR-T前进之路仍面临不少“拦路虎”。 美国哥伦比亚大学米歇尔·萨蒂莱恩教授指出，当前最大的技术难点在于如何在准确的时间、精确的位置，将CAR基因准确送达目标细胞。 “即使体内CAR-T疗法也无法完全避免细胞因子风暴。”陈竹坦言。CAR-T细胞接触到了靶细胞之后，相当于被激活，会伴生细胞因子。这些因子会引发体内炎症反应，表现为发烧、高热。如果炎症因子长时间维持高水平，或引发多器官功能障碍，严重时可致命。 此外，与体外CAR-T疗法类似，体内CAR-T疗法也可能引发细胞因子释放综合征（CRS）等不良反应。如何让体内CAR-T细胞持续发挥作用，则是优化疗效的另一个关键问题。06 未来展望：从技术概念到临床现实的跨越 随着更多企业入场和资本加持，体内CAR-T领域正加速发展。 微滔生物创始人兼CEO刘雅容博士表示：“微滔生物的体内CAR-T方案是推动细胞治疗向‘现货型’、‘可及性’ 方向发展的重要一步。” 从技术发展趋势看，下一代体内CAR-T疗法正在向更精准的靶向、更可控的基因表达和更广泛的应用领域拓展。例如，Myeloid公司的MT-302和MT-303利用LNP递送mRNA，在体内对髓系细胞进行重编程，而非常规的T细胞，开辟了新的技术路径。 在临床应用方面，体内CAR-T也有望与其他治疗手段形成组合疗法。例如，与传统免疫检查点抑制剂联合使用，可能产生协同效应，提高治疗效果。 根据《自然》杂志报道，包括诺奖得主团队、生物技术新锐与传统制药巨头在内的多方角色，已在体内CAR-T疗法这一领域展开竞赛，首批人体临床试验业已启动。 这场竞赛的赢家，可能将决定下一代细胞治疗的走向。 如果说传统CAR-T让我们看到免疫细胞药物化的曙光，那么体内CAR-T或许将真正实现细胞疗法的普惠化。从百万元到十万元，从数月到数天，从癌症到自身免疫疾病——这场革命正在重新定义细胞治疗的未来。

In Vivo CAR-T（体内嵌合抗原受体 T 细胞治疗）作为颠覆传统体外 CAR-T 疗法的革命性技术，通过基因递送系统在患者体内直接完成 T 细胞改造，从根源上解决了传统疗法 “成本高、周期长、流程复杂” 的核心痛点。基于 2025 年行业最新发展动态，系统梳理国内所有参与 In Vivo CAR-T 领域的企业清单，从技术背景、发展阶段、区域分布、市场前景、国家政策五大核心维度，全方位剖析行业发展现状与未来趋势。 研究表明，中国 In Vivo CAR-T 行业已进入临床验证与产业化布局并行的关键阶段，形成 “非病毒载体（LNP 为主）与病毒载体（慢病毒为主）双线竞争” 的技术格局。目前国内已有 15 家核心企业布局相关业务，涵盖临床阶段、临床前阶段及技术探索阶段，区域集聚效应显著，形成长三角、大湾区、京津冀三大产业集群。政策体系从 “试验田” 向 “标准化” 加速完善，市场规模预计 2030 年突破 280 亿元。报告同时指出，递送效率优化、实体瘤突破、商业化落地等仍是行业核心挑战，未来 3-5 年将呈现技术融合加速、适应症扩容、支付体系多元化的发展态势。一、行业概述1.1 核心定义与技术本质 In Vivo CAR-T 是通过特定递送系统（病毒载体或非病毒载体）将编码 CAR（嵌合抗原受体）的基因物质（DNA 或 mRNA）直接递送至患者体内，在体内原位完成 T 细胞的基因修饰与功能激活，使其转化为具有肿瘤杀伤活性的 CAR-T 细胞，进而实现疾病治疗的创新疗法。其技术本质是 “基因递送 + 体内细胞重编程” 的协同创新，核心优势在于跳过体外细胞分离、培养、扩增等繁琐流程，实现 “即用型” 治疗。 与传统体外 CAR-T 相比，In Vivo CAR-T 具有三大核心差异：流程上，无需单采血液和体外细胞制备，治疗周期从 2-3 周缩短至数天；成本上，规模化生产模式使制备成本有望降至传统疗法的 1/10-1/100；可及性上，无需依赖专业细胞制备中心，适配更广泛的医疗场景，尤其适合病情进展迅速或医疗资源匮乏地区的患者。1.2 行业发展阶段划分 中国 In Vivo CAR-T 行业发展历程可划分为三个阶段，2025 年已进入临床验证关键期： 早期探索阶段（2018-2022 年）：技术原理验证期，聚焦递送系统基础研究，企业以技术平台搭建和专利布局为主，尚无临床阶段项目。 平台建设阶段（2023-2024 年）：核心技术突破期，LNP（脂质纳米颗粒）靶向递送、病毒载体优化等关键技术取得进展，虹信生物、驯鹿生物等企业完成首轮融资，启动临床前研究。 临床验证阶段（2025 年至今）：行业进入爆发前夜，虹信生物、普瑞金、嘉晨西海等多家企业的产品进入临床试验阶段，部分产品已披露积极初步数据，产业生态加速成型，资本关注度持续升温。1.3 产业链生态构成 中国 In Vivo CAR-T 产业链已形成较为完整的生态体系，涵盖上游原材料供应、中游研发生产、下游临床应用三大环节： 上游：包括载体材料（阳离子脂质、PEG 修饰剂等）、基因原料（mRNA、质粒 DNA）、生产设备（生物反应器、纯化系统）等。国内企业在培养基、试剂等领域的国产化替代进程加快，但高端载体材料仍存在进口依赖。 中游：以创新药企为核心，聚焦递送系统开发、CAR 结构优化、临床试验推进，代表企业包括虹信生物、驯鹿生物、易慕峰生物等，技术路线呈现差异化竞争格局。 下游：涵盖三甲医院、肿瘤专科医院、自身免疫性疾病诊疗中心等终端应用场景，同时涉及医保支付、商业保险、患者援助等配套服务体系，目前治疗中心主要集中于一线城市核心医院。二、中国 In Vivo CAR-T 核心企业全景清单（2025）2.1 临床阶段企业（核心管线进入临床 1 期及以上） 企业名称 技术背景 核心技术平台 载体类型 核心管线 适应症 发展阶段 区域分布 虹信生物 深耕 LNP 靶向递送技术，自主研发 EnC-LNP 平台，实现 CD8+T 细胞精准递送 EnC-LNP（细胞靶向脂质纳米颗粒） 非病毒（LNP） HN2301 系统性红斑狼疮 临床 1 期（数据发表于 NEJM） 上海 普瑞金 与 EsoBiotec 合作，引入 ENaBL 慢病毒平台，专注 BCMA 靶点开发 ENaBL（工程纳米抗体慢病毒平台） 病毒（慢病毒） ESO-T01 多发性骨髓瘤 临床 1 期（数据发表于 Lancet） 深圳 驯鹿生物 与 Umoja 合作，获得 VivoVec 慢病毒平台及 RACR™技术独家使用权 VivoVec+RACR™ 病毒（慢病毒） UB-VV400 血液肿瘤 临床 1 期 上海（全球研发中心） 嘉晨西海 自主开发 tLNP 递送平台，聚焦 mRNA 高效递送技术 tLNP（靶向脂质纳米颗粒） 非病毒（LNP） JCXH-213 复发 / 难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 临床 1 期（2025 年 3 月首例给药） 苏州 济因生物 自主研发 VivoExpress 技术平台，基于特异靶向性慢病毒递送系统 VivoExpress 病毒（慢病毒） JY231 淋巴瘤 / 白血病、系统性红斑狼疮 临床 1/2 期 北京 先博生物 与 Orna Therapeutics 合作，引入环状 RNA+LNP 递送技术 FoRCE™（环状 RNA+LNP） 非病毒（LNP） ORN-101 血液肿瘤 临床 1 期 上海 微滔生物 沙砾生物分拆的 in vivo CAR-T 平台，专注靶向 LNP 技术 靶向 LNP 递送平台 非病毒（LNP） 首款候选产品 自身免疫疾病 临床 1 期（初步人体数据积极） 上海2.2 临床前阶段企业（核心管线处于临床前开发 / IND 申报阶段） 企业名称 技术背景 核心技术平台 载体类型 核心管线 适应症 发展阶段 区域分布 传奇生物 依托全球重磅 CAR-T 产品研发经验，布局双特异性体内 CAR-T 慢病毒载体平台 病毒（慢病毒） LVIVO-TaVec100 淋巴瘤（CD19/CD20 双靶点） 临床前（2025 年 5 月启动 I 期申办者发起试验） 南京 易慕峰生物 自主研发 MxV-G 假型慢病毒载体，整合 TCM T 细胞靶向模块 Peri Cruiser®+In Vivo 平台 病毒（慢病毒） IMV101 血液肿瘤（CD19 靶点） 临床前（ASH 年会披露数据） 上海 云顶新耀 自主研发 tLNP 系统，完成灵长类动物验证 自主 tLNP 递送平台 非病毒（LNP） 未披露 血液肿瘤 / 自身免疫疾病 临床前（预计 2025 年下半年启动 IND） 上海 兴瑞生物 专注 CD5 抗体偶联 LNP 技术，聚焦 GPC3 靶点实体瘤开发 CD5 抗体偶联 mRNA-LNP 平台 非病毒（LNP） GPC3 靶向 CAR-T 肝癌 临床前（小鼠模型效果显著） 苏州 元码智药 聚焦靶向 LNP 递送技术，获得阳光诺和增资支持 靶向 LNP 平台 非病毒（LNP） 未披露 血液肿瘤 / 自身免疫疾病 临床前 上海2.3 技术探索阶段企业（技术平台搭建 / 专利布局阶段） 企业名称 技术背景 核心技术方向 载体类型 研发进展 区域分布 剂泰科技 AI 赋能纳米递送系统开发，积累海量脂质结构数据库 AI 纳米递送平台 NanoForge 非病毒（LNP） 布局 In Vivo CAR-T 递送技术，已积累 1000 万种以上脂质结构 杭州 合源生物 依托已上市 CAR-T 产品技术积累，拓展体内疗法布局 细胞治疗技术平台 未披露 早期技术探索，聚焦白血病适应症 天津（细胞谷） 中源协和 依托细胞存储与制备优势，布局 In Vivo CAR-T 技术 细胞与基因治疗平台 未披露 专利布局阶段，探索多靶点组合策略 天津（细胞谷） 华域生物 聚焦慢病毒载体优化技术，参与细胞谷产业集群建设 慢病毒载体改造平台 病毒（慢病毒） 技术验证阶段，关注血液肿瘤适应症 天津（细胞谷）三、技术背景深度解析3.1 核心技术路线对比 国内 In Vivo CAR-T 技术呈现 “非病毒载体与病毒载体双线并行” 的格局，两大路线各有技术优势与应用场景：3.1.1 非病毒载体路线（国内主流选择） 以 LNP（脂质纳米颗粒）为核心，占国内企业技术路线的 60% 以上，核心优势在于可规模化生产、免疫原性低、成本可控： 靶向修饰技术：通过在 LNP 表面偶联抗体或纳米抗体，实现 T 细胞精准递送。虹信生物的 EnC-LNP 偶联 CD8 纳米抗体，6 小时即可检测到 CAR 表达；微滔生物通过独特靶向技术提升 T 细胞靶向效率，降低脱靶风险。 载体材料优化：自主研发新型阳离子脂质，平衡细胞穿透性与生物安全性，虹信生物的工程化 LNP 在临床中未出现严重毒性。 载药形式创新：涵盖 mRNA、DNA 等多种载药形式，嘉晨西海的 JCXH-213 采用 mRNA 载药，先博生物则引入环状 RNA 技术提升表达稳定性。3.1.2 病毒载体路线（慢病毒为主） 凭借递送效率高、表达持续时间长的优势，成为部分企业的核心选择，国内主要聚焦慢病毒载体的靶向改造： 靶向性增强：易慕峰生物的 IMV101 整合 TCM3 T 细胞靶向模块，结合 MxV-G 糖蛋白实现高特异性转染；Umoja 的 VivoVec 平台通过多域融合蛋白增强 T 细胞结合能力。 安全性控制：普瑞金的 ESO-T01 采用免疫屏蔽功能设计，无需淋巴清除预处理，临床中未出现严重 CRS 反应；驯鹿生物的 RACR™技术可精准调控 CAR-T 细胞活性。3.2 技术发展面临的核心挑战 尽管国内技术取得显著进展，但仍面临四大核心瓶颈： 递送效率待提升：体内 T 细胞转染效率仍低于体外模式，如何在保证安全性的前提下提升表达效率与持续性，是行业普遍难题。 实体瘤突破困难：肿瘤微环境免疫抑制、抗原异质性等问题，导致目前管线集中于血液肿瘤和自身免疫病，实体瘤多处于临床前阶段。 长期安全性风险：脱靶效应、细胞因子释放综合征（CRS）等长期风险需更多临床数据验证，目前临床中仅出现低级别 CRS。 规模化生产难题：LNP 批间一致性控制、慢病毒载体生产工艺复杂等问题，制约商业化落地效率。四、区域分布与产业集群4.1 区域分布特征 国内 In Vivo CAR-T 企业区域分布高度集中，形成三大产业集群，占全国企业总数的 90% 以上：4.1.1 长三角集群（核心企业占比 53%） 核心区域：上海（浦东外高桥、张江）、苏州、杭州 代表企业：虹信生物、驯鹿生物、微滔生物、云顶新耀、先博生物、元码智药、剂泰科技 产业优势：上海外高桥保税区形成细胞治疗产业集群，集聚超 800 家生物医药企业，提供通关便利、临床试验等全方位支持；苏州工业园区聚焦创新药临床转化，拥有完善的 CDMO 配套；杭州依托 AI 产业优势，赋能载体材料研发。4.1.2 大湾区集群（核心企业占比 20%） 核心区域：深圳 代表企业：普瑞金、中源协和深圳研发中心 产业优势：政策支持力度大，鼓励跨境技术合作，普瑞金与比利时 EsoBiotec 的合作项目率先在中国开展临床试验；资本活跃度高，为初创企业提供充足融资支持。4.1.3 京津冀集群（核心企业占比 17%） 核心区域：天津滨海高新区（细胞谷） 代表企业：合源生物、中源协和、华域生物 产业优势：天津细胞谷集聚 60 余家细胞产业企业，形成 “创新动力核 + 产业转化带 + 产业链生态圈” 的布局；依托渤海实验室等科研机构，强化基础研究与临床转化衔接。4.2 区域发展驱动力 政策支持：各地出台专项政策，上海张江提供进出口绿色通道，天津细胞谷给予研发资金补贴，深圳支持跨境临床试验合作。 资源集聚：核心区域集中了国内顶级三甲医院（如武汉同济医学院附属协和医院、上海瑞金医院）、科研机构和 CDMO 平台，加速临床转化。 资本赋能：长三角和大湾区的创投机构活跃度高，微滔生物成立半年即完成超亿元天使轮融资，启明创投等头部资本持续加注。五、市场前景分析5.1 市场规模预测 中国 In Vivo CAR-T 市场将伴随技术成熟、适应症扩容和支付完善实现快速增长： 短期（2025-2027 年）：临床验证期，首批产品预计 2027 年获批，市场规模以血液肿瘤为主，2027 年突破 50 亿元，年复合增长率超 30%。 中期（2028-2030 年）：商业化加速期，适应症扩展至实体瘤和自身免疫病，市场规模预计 2030 年达 280 亿元，占中国 CAR-T 整体市场的 97%。 长期（2030 年后）：成熟发展期，支付体系全面覆盖，市场规模有望突破 500 亿元，成为细胞治疗领域核心增长极。 全球市场方面，2035 年全球 In Vivo CAR-T 市场规模预计达 180 亿美元，中国企业凭借临床优势和成本控制能力，有望占据 30% 以上的全球份额。5.2 适应症市场分布 国内管线布局呈现 “血液肿瘤为基石，自身免疫病为突破口，实体瘤为未来方向” 的特征： 血液肿瘤：当前核心市场，潜在患者超 50 万人。普瑞金的 ESO-T01 在多发性骨髓瘤中实现 2 例完全缓解，济因生物的 JY231 在淋巴瘤中获得 CR，形成百亿级市场空间。 自身免疫疾病：新兴增长点，虹信生物的 HN2301 在红斑狼疮中实现 80% 患者疾病活动度降低 50%，微滔生物的候选产品临床前 B 细胞清除效果优异，有望开辟千亿级增量市场。 实体瘤：长期战略方向，兴瑞生物的 GPC3 靶向疗法在肝癌模型中效果显著，先博生物的 4 靶向产品进入临床，一旦技术突破将带来爆发式增长。5.3 竞争格局分析 第一梯队：临床阶段企业，虹信生物、普瑞金凭借已发表的临床数据占据先发优势，驯鹿生物依托全球化合作加速推进。 第二梯队：临床前阶段企业，传奇生物凭借商业化经验、易慕峰生物凭借技术创新性有望快速突围。 竞争焦点：技术壁垒（递送效率、安全性）、临床进度（首批上市名额争夺）、产业链整合能力（上游材料自主化、规模化生产）。六、国家政策体系解析6.1 国家层面政策（规范化与加速化并行） 2025 年国家层面密集出台政策，构建完善的行业监管与支持体系： 法制化监管：9 月国务院审议通过《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例 (草案)》，建立分级管理制度，明确三级甲等医院为临床研究主体，规范人员资质要求。 审评加速：药监局 CDE 发布《先进治疗药品沟通交流中 I 类会议申请及管理工作细则 (征求意见稿)》，将审评沟通周期压缩至 30 天，缩短研发周期 6-12 个月。 支付支持：7 月医保局出台《支持创新药高质量发展的若干措施》，明确 80% 创新药两年内纳入医保，为 In Vivo CAR-T 支付提供政策通道。 技术归类：6 月 CDE 发布《先进治疗药品的范围、归类和释义 (征求意见稿)》，将细胞治疗统一纳入 “先进治疗药品” 范畴，明确技术评价标准。6.2 地方层面政策（区域特色化支持） 各地结合产业基础出台专项政策，形成差异化支持体系： 上海：浦东新区提供进出口绿色通道，外高桥保税区构建 “