更新于：2024-11-01
Purinostat Mesylate
甲磺酸普依司他
更新于：2024-11-01
概要
基本信息
原研机构 |
非在研机构- |
最高研发阶段临床2/3期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)临床2/3期 |
特殊审评- |
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关联
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项与 甲磺酸普依司他 相关的临床试验An Open, Parallel-Controlled, Multicenter Phase Ib/IIa Clinical Study of the Efficacy and Safety of Puesta Mesylate for Injection in Combination With Pomalidomide Capsules and Low-Dose Dexamethasone for the Treatment of Patients With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma
Primary Purpose Phase Ib. Determine the maximum tolerated dose (MTD) of poystat mesylate for injection in combination with fixed-dose pomalidomide capsules and dexamethasone in patients with relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM) at the recommended phase IIa dose (RP2D).
Phase IIa. To further evaluate the preliminary efficacy of the RP2D dose of puesta mesylate for injection in combination with fixed-dose pomalidomide capsules and dexamethasone in patients with relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM).
Secondary Objectives Phase Ib
1. to evaluate the safety and tolerability of puesta mesylate for injection in combination with fixed-dose pomalidomide capsules and dexamethasone in the treatment of patients with relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM);
2. to evaluate the pharmacokinetic and pharmacodynamic indices after combining fixed-dose pomalidomide capsule and dexamethasone with puesta mesylate for injection in patients with relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM);
3. to observe the efficacy of injectable puesta mesylate combined with fixed-dose pomalidomide capsules and dexamethasone in patients with relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM).
Phase IIa
1. To evaluate the safety and tolerability of puesta mesylate for injection in combination with fixed-dose pomalidomide capsules and dexamethasone in patients with relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM).
2. To evaluate the population pharmacokinetic profile of puesta mesylate for injection in combination with fixed-dose pomalidomide capsules and dexamethasone in patients with relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM).
Phase IIa. To further evaluate the preliminary efficacy of the RP2D dose of puesta mesylate for injection in combination with fixed-dose pomalidomide capsules and dexamethasone in patients with relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM).
Secondary Objectives Phase Ib
1. to evaluate the safety and tolerability of puesta mesylate for injection in combination with fixed-dose pomalidomide capsules and dexamethasone in the treatment of patients with relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM);
2. to evaluate the pharmacokinetic and pharmacodynamic indices after combining fixed-dose pomalidomide capsule and dexamethasone with puesta mesylate for injection in patients with relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM);
3. to observe the efficacy of injectable puesta mesylate combined with fixed-dose pomalidomide capsules and dexamethasone in patients with relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM).
Phase IIa
1. To evaluate the safety and tolerability of puesta mesylate for injection in combination with fixed-dose pomalidomide capsules and dexamethasone in patients with relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM).
2. To evaluate the population pharmacokinetic profile of puesta mesylate for injection in combination with fixed-dose pomalidomide capsules and dexamethasone in patients with relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM).
开始日期2024-06-26 |
申办/合作机构 |
注射用甲磺酸普依司他联合泊马度胺胶囊、低剂量地塞米松治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者的有效性和安全性的开放、平行对照、多中心Ib/IIa期临床研究
主要目的 Ib期 确定注射用甲磺酸普依司他联合固定剂量泊马度胺胶囊、地塞米松在复发或难治性的多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的最大耐受剂量（MTD），IIa期推荐剂量（RP2D）。 IIa期 进一步评价RP2D剂量注射用甲磺酸普依司他联合固定剂量泊马度胺胶囊、地塞米松在复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的初步有效性。 次要目的 Ib期 1.评价注射用甲磺酸普依司他联合固定剂量泊马度胺胶囊、地塞米松在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的安全性和耐受性； 2.评价注射用甲磺酸普依司他联合固定剂量泊马度胺胶囊、地塞米松后在复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的药代动力学指标和药效学指标； 3.观察注射用甲磺酸普依司他联合固定剂量泊马度胺胶囊、地塞米松在复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的疗效。 IIa期 1.评价注射用甲磺酸普依司他联合固定剂量泊马度胺胶囊、地塞米松在复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的安全性和耐受性。 2.评估注射用甲磺酸普依司他联合固定剂量泊马度胺胶囊、地塞米松在复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的群体药代动力学特征。
开始日期2024-06-05 |
申办/合作机构 |
An Open, Multicenter Phase Ib/IIa Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Preliminary Efficacy of the Combination of Puesta Mesylate for Injection in the Treatment of Advanced Solid Tumors
Primary Purpose Phase Ib Evaluate the safety and tolerability of the combination of puesta mesylate in the treatment of advanced solid tumors; and explore the dose-limiting toxicity (DLT) and maximum tolerated dose (MTD) of the combination of puesta mesylate in patients with advanced solid tumors; Determine the recommended phase II dose (RP2D) for the combination of puesta mesylate in the treatment of advanced solid tumors.
Phase IIa. To further evaluate the preliminary efficacy of the combination of puesta mesylate in patients with advanced solid tumors.
Secondary objective Phase Ib Evaluate the safety and tolerability of poystat mesylate monotherapy in advanced solid tumors; To evaluate the preliminary efficacy of the combination of poystat mesylate in patients with advanced solid tumors; To evaluate the pharmacokinetic profile of the combination of puesta mesylate in the treatment of advanced solid tumors.
Phase IIa To further evaluate the safety and tolerability of the combination of puesta mesylate in the treatment of advanced solid tumors; To evaluate the pharmacokinetic profile of the combination of puesta mesylate in the treatment of advanced solid tumors.
Exploratory Objective. To evaluate the pharmacodynamic significance of biomarkers in the combination of puesta mesylate for the treatment of advanced solid tumors.
Phase IIa. To further evaluate the preliminary efficacy of the combination of puesta mesylate in patients with advanced solid tumors.
Secondary objective Phase Ib Evaluate the safety and tolerability of poystat mesylate monotherapy in advanced solid tumors; To evaluate the preliminary efficacy of the combination of poystat mesylate in patients with advanced solid tumors; To evaluate the pharmacokinetic profile of the combination of puesta mesylate in the treatment of advanced solid tumors.
Phase IIa To further evaluate the safety and tolerability of the combination of puesta mesylate in the treatment of advanced solid tumors; To evaluate the pharmacokinetic profile of the combination of puesta mesylate in the treatment of advanced solid tumors.
Exploratory Objective. To evaluate the pharmacodynamic significance of biomarkers in the combination of puesta mesylate for the treatment of advanced solid tumors.
开始日期2024-05-31 |
申办/合作机构 |
100 项与 甲磺酸普依司他 相关的临床结果
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100 项与 甲磺酸普依司他 相关的转化医学
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100 项与 甲磺酸普依司他 相关的专利（医药）
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项与 甲磺酸普依司他 相关的文献（医药）2023-03-01·Bioactive materials
HDAC I/IIb selective inhibitor Purinostat Mesylate combined with GLS1 inhibition effectively eliminates CML stem cells
Article
作者: Sun, Yuanyuan ; Li, Ning ; Yang, Zhuang ; Qiu, Huandi ; Chen, Lijuan ; Cui, Xue ; Qiu, Qiang ; Tang, Minghai ; Yang, Linyu ; Yang, Yunfan ; Zheng, Li ; Feng, Yunyu ; He, Wei ; Pan, Cong ; Wang, Fang ; Yi, Yuyao ; Zhu, Zejiang ; Hu, Yiguo ; Li, Zhihui
Purinostat Mesylate (PM) is a novel highly selective and active HDAC I/IIb inhibitor, and the injectable formulation of PM (PMF) based on the compound prescription containing cyclodextrin completely can overcome PM's poor solubility and improves its stability and pharmacokinetic properties. Here, we showed that PM effectively repressed the survival of Ph+ leukemia cells and CD34+ leukemia cells from CML patients in vitro. In vivo studies demonstrated that PMF significantly prevented BCR-ABL(T315I) induced CML progression by restraining leukemia stem cells (LSCs), which are insensitive to chemotherapy and responsible for CML relapse. Mechanism studies revealed that targeting HDAC I/IIb repressed several important factors for LSCs survival including c-Myc, β-Catenin, E2f, Ezh2, Alox5, and mTOR, as well as interrupted some critical biologic processes. Additionally, PMF increased glutamate metabolism in LSCs by increasing GLS1. The combination of PMF and glutaminase inhibitor BPTES synergistically eradicated LSCs by altering multiple key proteins and signaling pathways which are critical for LSC survival and self-renewal. Overall, our findings represent a new therapeutic strategy for eliminating LSCs by targeting HDAC I/IIb and glutaminolysis, which potentially provides a guidance for PMF clinical trials in the future for TKI resistance CML patients.
2022-12-31·Annals of medicine3区 · 医学
Therapeutic efficacy of an injectable formulation of purinostat mesylate in SU-DHL-6 tumour model
3区 · 医学
Article
作者: Chen, Lijuan ; He, Jun ; Li, Dan ; Bai, Peng ; Zhu, Zejiang ; Tang, Minghai ; Xu, Yaohui ; Wen, Jiaolin ; Pei, Heying ; Yang, Zhuang
Background: Previous studies have proven that Purinostat Mesylate (PM) is a new HDAC inhibitor and exhibits significant antitumor efficacy. However, the clinical application of PM was greatly limited by its poor solubility in water and low bioavailability.Objective:To increase the solubility of PM through pharmaceutical research, and prepare it into an injection that meets the needs of intravenous use to promote its clinical application.MethodsThe prepared PM/HP-β-CD inclusion complex was studied by computer simulation, fourier transform infrared spectroscopy (FT-IR), nuclear magnetic resonance (1H-NMR spectroscopy), and scanning electron microscopy (SEM). Then, the antitumor effects of PM/HP-β-CD inclusion complex were studied by in vitro cytotoxicity assay, apoptosis assay, pharmacokinetic study and in vivo antitumor assay.Results:Phase Solubility Analysis revealed that PM and HP-β-CD were compatible and the solubility of PM increased almost 220 times, to 2.02 mg/mL. The interaction mechanism studies revealed that PM could be embedded into the cavity of HP-β-CD through the side of the aminobenzene ring. Cell viability and apoptosis assays showed that PM/HP-β-CD complex maintained the good anti-cancer activity of PM, and PM/HP-β-CD complex has a better anti-tumor effect and lower toxicity than LBH589 and Hyper-CVAD/RTX in vivo. All the results suggest that HP-β-CD can solve the problem of PM administration and provide a way for clinical application of PM.Conclusions: In this study, an injectable formulation of PM in HP-β-CD (10% w/v) was prepared to improve its water solubility. Our research provides a way for clinical administration of PM, which has been under phase I clinical trial for the treatment of relapsed or refractory B-cell-related hematologic malignancies in China and the USA.KEY MESSAGESWe developed a preparation of Purinostat Mesylate that can be administered intravenously, reducing the toxicity associated with oral administration.This preparation has an outstanding therapeutic effect on SU-DHL-6 xenograft tumour, indicating its clinical value, which has been under phase I clinical trial for the treatment of relapsed or refractory B-cell-related haematologic malignancies in China and the USA.
2022-09-14·Zhonghua xue ye xue za zhi = Zhonghua xueyexue zazhi
[In vitro pharmacodynamic studies of novel class Ⅰ and Ⅱb selective histone deacetylase inhibitor purinostat mesylate in the treatment of diffuse large B-cell lymphoma and its mechanism].
Article
作者: Yang, L Y ; Li, H ; Chen, L J ; Niu, T ; Wang, J ; Zhao, A L
Objective: To investigate the in vitro inhibitory activity of a novel class Ⅰ and Ⅱb selective histone deacetylase (HDAC) inhibitor, purinostat mesylate (PM) , in diffuse large B-cell lymphoma and its mechanism. Methods: The 3- (4,5-dimethylthiazol-2-yl) -2,5-diphenyl tetrazolium bromide method was used to detect the effect of PM on cell proliferation. The effects of PM on cell cycle and apoptosis were detected by flow cytometry. The acetylation levels of HDAC substrate, cell cycle protein, apoptosis-related protein, and oncogene protein expression were detected by Western blot. Results: PM significantly inhibited the proliferation of lymphoma SUDHL-4 and SUDHL-6 cells and increased the acetylation levels of HDAC substrates H3, H4, and α-tubulin. In cell cycle experiments, PM induced G(0)/G(1) phase arrest in SUDHL-4 and SUDHL-6 cells. Western blot experiment showed that PM could significantly downregulate the expression of cyclin-dependent kinases Cdk2, Cdk4, Cdk6, cyclin D1, and cyclin E and upregulate the expression of CDK inhibitor protein p21. In the apoptosis experiment, PM could induce the apoptosis of SUDHL-4 and SUDHL-6 cells. Western blot experiment demonstrated that PM promoted endogenous apoptosis by activating caspase-3 kinase and affecting antiapoptotic protein Bcl-2. In addition, PM could downregulate the expression of oncogene marker proteins MYC, IKZF1, and IKZF3. Conclusion: PM has an efficient biological activity in vitro for diffuse large B-cell lymphoma, including double-hit lymphoma, and provides valuable experimental evidence for PM in clinical treatment.
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项与 甲磺酸普依司他 相关的新闻（医药）2024-08-13
·赛柏蓝
编者按：本文来自中国医疗保险，作者赖诗卿（福建省医疗保障研究院原院长）；赛柏蓝授权转载，编辑凯西
当前，以人工智能、物联网、大数据为代表的新一轮科技革命，正成为点燃医药健康新质生产力的重要引擎，极大激发医药技术创新动能，极大改变医药生产要素的配置格局，深刻推动诊疗服务模式和业态变革，深刻影响医疗保障治理方式，为医保战略性购买注入了新的内涵。
01
医保是医药发展的重要动能
医药发展与医保筹资密切相关。我国基本实现医保的全民覆盖，全国人口参保率稳定在95%以上，2023年基本医疗保险基金（含生育保险）总收入3.3万亿元，总支出2.8万亿元，统筹基金当期结余5千亿元，累计结余3.4万亿元。
医保基金具有释放医疗需求和杠杆动能，医保和患者的付费事实上构成了医药的主要收入来源。米内网数据显示，2023年，我国药品总销售额达1.88万亿元，其中公立医院终端占比61.3%，零售药店终端占比29.3%，医保基金成为医药产业可靠和稳定的发展动能。
02
医保是医药创新的强劲引擎
药品集采促进创新。2018年以来，国家医保局已组织开展9批10轮药品集采，共纳入374种药品，平均降价超50%。集采减轻了群众的医疗费用负担，提高了仿制药的产品质量，实现了产品的迭代升级，也为更多创新药通过谈判进入医保腾出了空间。
与6年前相比，中国药品销售前20名榜单上的药品，大量创新药、治疗性用药进入，大批辅助用药、重点监控用药退出，推进中国患者用药结构的“腾笼换鸟”、提质增效。
集采仿制药每年可节约1600亿元左右，国谈创新药则每年增加900亿元左右，仿制药集采节约的金额60%腾给了国谈创新药。
国家药品谈判驱动创新。国家医保局成立以来，建立以新药为主体的医保目录调整和准入谈判续约机制，在供需双方引入基于价值定价与付费的博弈机制。
经历6轮国家医保谈判，从主观到客观，从定性到定量，从经验评审逐步走向客观评审，谈判规则和机制持续优化，准入路径清晰透明。2023年将创新药分为四大类：突破、改进、相当和不及，并结合药物经济学评价，采取价格分类管理的策略，积极鼓励医药行业研发创新。
国家医保药品目录6年累计将744个药品新增进入医保药品目录，其中谈判新增446个，覆盖目录全部31个治疗领域。大量的新机制、新靶点的药品被纳入医保药品目录。大部分都是近年来新上市的临床价值较高的药品，5年内新上市的药品在当年目录新增药品中的占比，从2019年的32%提高到2023年的97.6%。
2023年有57个品种实现了当年获批、当年纳入目录。2023年25个创新药谈判，成功率达92%，平均降幅比整体降幅水平低4.4%。持续推进国谈药品落地使用，将504种国谈药纳入“双通道”管理。
截至2024年2月底，协议期内的谈判药品医保基金累计支出已达2750亿元左右，带动相关药品实现销售近4000亿元。
首发价格形成机制引导创新。探索新批准上市药品首发价格形成机制，支持高质量创新药品获得与高投入、高风险相符的收益回报。
新上市药品探索集中受理挂网模式。2024年2月国家医保局公开征求《关于建立新上市化学药品首发价格形成机制》意见，提出从药学、临床价值和循证证据三方面对创新药价值进行评价，将新药按分值分为高、中、低三个类别，由企业自主填写自评量表，医保分类办理，将价格、挂网、采购等政策资源向真创新、高水平创新倾斜。
据国家药监局《2023年度药品审评报告》，2023年共批准上市1类创新药40个品种，是2019年获批数（12款）的3倍多。
以创新药获批数量来看，2024年有望再创年度新高，今年前5个月已批准20个创新药，同期获批数量和美国相当。不仅国内药品创新势头迅猛，很多原研药已经开始走出国门走向世界。
2024年ASCO大会上，国产创新药物口头报告数占13%，有5款国产原研药（卡瑞利珠单抗、西达木胺、苏维西塔单抗、普依司他、IBI389）的临床研究获最新突破研究（LBA）。
目前，中国创新药向新靶点、药物联用、治疗线数前移的方向发展，多国同步研发和申报已经形成创新药企重要的商业化策略，国内新药研发逐步从Me-too为主向开发First-in-class和Best-in-class类药物升级，新靶点、偶联技术、RNA疗法、细胞和基因疗法、放射性药物、AI等技术被广泛应用于新药研发。
旗帜鲜明支持创新技术应用。国家医保局办公室《关于进一步做好医疗服务价格管理工作的通知》（医保办发〔2022〕16号）提出：旗帜鲜明支持医疗技术创新发展。新增价格项目着力支持基于临床价值和患者获益的医疗技术创新。
坚持“产出导向、技耗分开”原则，加快制定价格项目编制规范，构建内涵边界清晰、适应临床诊疗、便于评价监管的价格项目体系，适应和支持临床创新发展。对优化重大疾病诊疗方案或填补诊疗空白的重大创新项目，开辟绿色通道。对技术难度大、风险程度高、确有必要开展的医疗服务项目，可适当体现价格差异。普遍实行医保基金预拨制，及时与定点医药机构进行医疗费用结算。福建等地积极开展医保基金与药企直接结算，为药品和医用耗材生产企业发展提供资金周转效率的支持。
03
医保战略性购买是价值购买
医保的战略性购买是从整体上注重成本效益和价值引领的购买。国家医保局不断探索药品不同创新程度不同生命周期有区别的市场价格形成机制。除了药品集采、国谈外，对临床成熟的挂网药品开展价格监测和价格管理。
完善提升医药集采平台功能，落实药品耗材编码运用，加强网上采购监督，提高药品和医用耗材网采率，把好药品价格关，通过院内院外线上线下全渠道比价，打通药价惠民最后一公里。
对“四同药品”（同通用名、剂型、规格、厂家）发布监测价，引导企业自纠不公平高价、歧视性高价；对药品规格进行规范，对价差进行控制管理，维护国家统一的药品市场秩序；对医保定点零售药店开展公开比价专项治理。通过价格监测、价格联动、价差管控等方式，与医保支付标准协同，引导高价非中选产品价格回归合理水平。
04
医保在基金安全与赋能创新之间寻求平衡
坚持“公平适度”的保障水平是医保支付的基本要求，坚持“保基本”是医保必须长期坚持的基本原则。面对层出不穷的创新药械、创新技术，医保如何平衡“保基本”与激励创新之间的关系，在“患者受益”的前提下支持创新，是新时代医保新命题。
医药产业有“追新”的原始动力，临床有“追新”合理需求，但都有盲目“追新〞的利益冲动。如果医保对新技术运用不加以规范或直接采用按项目付费，存在新技术滥用和医疗费用不合理增长的风险。如何设计科学可行的新技术支付政策，既能控制医疗费用增长，又能促进新技术应用，激励科技创新，是新时期医保面临的新挑战。
有研究显示，医疗技术本身存在较大的不确定性，48%的医疗新技术效果缺乏证据基础，经过验证有效的医疗技术仅13%，无效技术6%，有害技术3%。
因此，亟需建立和完善创新技术评价体系、临床价值评价标准和临床创新等级分类制度。加快建立创新准入规范和适宜支付机制。对于具有临床价值，患者获益明显，符合成本效益的新技术，及时纳入医保支付。
医保支付功能变化的背后是医药技术的变革。DRG是与当下医疗技术变革相适应的支付方式，可以遏制临床“追新”的冲动，限制一些新技术适用范围，防止新技术的滥用，对新技术进入临床起到有益的调节作用。
05
创新应用必须多方筹资多元支付
我国多层次医疗保障体系虽有框架，但商业健康保险发展滞后。仅靠基本医保单一制度无法实现制度的公平和资源的均衡配置，无法满足丰富的产品供给和社会的多元需求。因为不是所有的创新技术、创新药械都能纳入医保支付范围。未能进入国谈的创新药物、罕见病药物和未纳入医保支付范围的创新耗材、创新技术，比如细胞疗法、基因疗法等突破性疗法，患者如果使用，经济负担重，既影响患者用药可及性，也影响创新产业的发展。
只有建立多元化、多层次保障体系，丰富保险产品供给，形成多方参与、多元支付的多层次支付格局，才能回应社会多元诉求，才能分散医药服务创新供给的支付压力，促进市场多元竞争格局的形成。
国外药企创新产品大多通过商业健康险进行过渡，实现创新支付。我国医药企业要主动和商业保险合作推广创新药品的使用，基本医保不报销的先由商业保险支付，最终再纳入基本医保支付。
商业健康保险要将基本医保目录内个人负担较高的费用和目录外合理医疗费用纳入保障范围，提高商业健康保险产品与基本医疗保险的差异性，减轻参保人个人医疗费用负担，提高重大疾病保障能力。
推动商业健康险走专营化道路，科学制定特药和创新药目录和准入政策与机制，推动商业健康保险成为医药创新发展的新动能和战略性购买的新支点。
06
医保战略性购买引导三医协同治理
医保战略性购买既是一项导向性改革，又是杠杆性政策工具。医保战略性购买本质上是运用医保基金强大的购买实力，通过价格机制，竞争机制，支付机制、利益传导机制，在“三医”协同发展和治理中发挥基础性作用，引导和促进医疗模式和诊疗行为转型、转变、提质、增效；引导和促进医药行业降低营销成本、净化行业生态、优化市场环境，系统性走上创新发展之路。
三医协同治理需要“三医”相向而行、协同配合。医药领域新质生产力发展更加需要系统性、整体性的协同与合力，包括产业链上下游的协同发展、产学研用的深度融合、政策环境的优化以及创新资源的有效整合。
协同治理核心是利益相关方共同参与，共治共享，共建共赢。要准确把握医疗保障各方面之间、医疗保障领域和相关领域之间改革的联系，形成政府、市场和社会力量共同参与医疗保障的治理生态链，努力构建医疗保障协同治理新格局。
END
内容沟通：郑瑶（13810174402）
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一致性评价医药出海带量采购核酸药物
2024-07-10
2024年1月22日，中共中央办公厅、国务院办公厅印发的《浦东新区综合改革试点实施方案（2023－2027年）》提出“建立生物医药协同创新机制，依照有关规定允许生物医药新产品参照国际同类药品定价”的举措切中当前创新医药发展的要害，引起了业内广泛反响。
为了搭建政府、行业专家、科研院所及企业的多维对话平台，并进一步聚焦政策发展的薄弱环节，6月21日，由中国医药创新促进会医药政策专业委员会、上海张江（集团）有限公司以及艾美达医药咨询等单位联合主办的2024中国医药创新政策论坛（点击跳转阅读）在上海浦东新区成功召开。
在论坛上，中国药促会医药政策专委会名誉主任委员、复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联在大会上发表了题为《创新药国际定价体系对中国的参考和思考》的精彩报告，引起了台下观众的热烈反响。
胡教授以“浦东方案”为出发点，结合中国医药行业高质量发展的新需求，系统性梳理了国际创新药定价体系，针对浦东新区如何进一步落实改革优化创新药定价体制，提出了他的思考：生物医药新产品如何参照国际同类药品定价。
01
中国创新药发展新形势带来的合理定价需求
胡教授提到，当前中国创新药发展面临的新形势和以往不同，中国医药行业经历了从仿制药到快速跟进（Fast Follow），到现在以创新驱动的发展历程。以创新药获批数量来看，自2022年以来，我国监管部门已批准创新药82个，2024年有望再创年度新高，今年前5个月已批准20个创新药，同期获批数量和美国相当。不仅国内药品创新势头迅猛，很多原研药已经开始走出国门走向世界。2024年ASCO大会上，国产创新药物口头报告数占13%，有5款国产原研药（卡瑞利珠单抗、西达木胺、苏维西塔单抗、普依司他、IBI389）的临床研究获最新突破研究（LBA）。目前，中国创新药向新靶点、药物联用、治疗线数前移的方向发展，多国同步研发和申报已经形成创新药企重要的商业化策略。
在当前的背景下，国家政策对未来创新医药行业高质量发展提出更高的要求，而创新药合理定价问题更是引起政府、产业各方的广泛关注。创新药合理定价一方面能够鼓励进一步创新以满足广大人民群众日益增长的临床需求，另一方面有益于提升中国创新药在国际市场上的战略地位和定价权。
创新药定价可采取多种定价原则，胡教授主要介绍了成本加成定价、风险定价和价值定价的方法。对于没有对照品的创新药，成本加成的定价法仍然值得推荐，定价时需要全面考虑原料和包材成本、设备和制造成本、人力成本、物流和运输成本以及意向利润等因素；风险定价是美国药品定价中常用的方法，根据不同购买者的信用状况以及还款能力，提供药品的不同价格；胡教授认为价值定价是最值得倡导的创新药定价方式，他说：“中国的创新药不仅需要强调价值定价，科学的溢价空间和保密协议也需要得到保障，这是值得在浦东方案中探索的”。
02
他山之石可以攻玉
胡教授首先介绍了美国的药品定价方案。在美国，制药公司基于药品研发成本、市场需求、竞争状态等因素，对药品进行自由定价。对于特异性适应症，美国会针对性地采取更加灵活的定价方案。经过市场验证后，针对某些高额药品，美国政府也采取了控费措施。2022年拜登政府签署了《通胀削减法案（Inflation Reduction Act，IRA）》，该法案特别包含了一项关于Medicare（美国医疗保险）药品价格谈判的新规定，允许政府机构直接与个别药企，对于影响市场的较大的高价药品进行谈判。今年已经确定了10款谈判药物，预计到2029年将有60个药品的价格需要谈判，拒谈的药企要强制征收消费税。
德国自2011年起，实施了药品市场再评估法（AMNOG），改变了德国医疗保险药品定价的规则。该法规定所有新上市的药品在上市后必须经过一个正式的健康经济评估过程，即：首次自由定价（7个月内自由销售）、效益评估、价格谈判和回扣安排。药品自由定价7个月后，药企需要拿出该药品的医疗效益支持证据，以评估该药品是否符合临床真实需求，是否符合市场的合理定价。经过系统性评估的药品，若显示疗效高于预期者，给予药企在医保谈判中更高的溢价权；若疗效低于预期者，在医保谈判中将会面临价格下调的压力。对于德国的定价体系，胡教授也结合国情发表了观点，他说道：“国内现在对某些药品已经采取了‘附条件批准’的审批机制，那么未来有没有可能在支付端也采取‘附条件支付’的模式？即医保给予创新药报销支持，经过一段时间的真实世界研究来决定这个药品是涨价、降价还是退出市场。”
除AMNOG外，许多欧洲国家的药品定价也遵循以下多样化策略：1、对多适应症药物采用销量权重平均价格定价；2、采取不同的折扣率；3、管理准入协议；4、限制覆盖率。这给中国药品定价带来了更多参考。
日本创新药的定价体系基本分成两类。无可比药物的创新药，就按成本加成来法进行计算，同时考虑不同类型的创新，给新药进行溢价调整，也会参考ICER值进行定价；有可比药品的情况，用相似疗效比较的方法进行计算，疗效高于可比药品时，基于可比药价给予新药溢价调整；对于疗效低于可比药品的新药，医保价格将设为其可比药品的近年最低价。
03
中国创新药离不开“定价与补偿”的平衡
国际创新药定价没有固定模式，胡教授建议企业可以以价值定价法为重点，灵活地参考多种定价方式：内部参考定价、国际参考定价、梯度定价、适应症定价、全生命周期定价、成本效果阈值分析、临床附加效益评价、成本效果(效用)阈值分析、临床附加效益评价、支付意愿调查等。
除此之外，胡教授还提出了几个影响药品溢价的关键性因素，首当其冲的是“临床疗效”。胡教授认为疗效是体现创新药价值最关键的因素：“溢价的基础是临床疗效好、临床上未满足的需求与参照药比较具有附加的效益”。除疗效外，胡教授认为“疾病严重程度”的评估应该纳入药品溢价的考量因素中来，尤其是生命比例差额法（Proportional shortfall, PS）通过计算PS值的范围在0（没有健康损失）和1（完全损失健康）之间，判断疾病对生命质量的影响。分数越高，对生命质量影响越大，有关部门对药品ICER阈值就越高。荷兰、英国和挪威都将PS值纳入了药品溢价的参考范围。浦东在完善中国创新药溢价机制过程中，可以灵活参照国际做法。
在报告结束时，胡教授提到“价格和补偿”永远是药物经济学研究的主题，只有合理的价格才能反哺创新，使中国创新药产业进入高质量发展的良性循环。希望浦东新区在落实“浦东方案”时，能够多维度参照国际定价标准，找到属于浦东特色，符合中国国情的定价方式。
*声明：本文不构成任何投资建议，仅出于传递更多信息之目的。
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ASCO会议医药出海高管变更
2024-07-01
·信狐药迅
本周药品注册受理数据，分门别类呈现，一目了然。(6.24-6.30）
新药上市申请药品名称企业注册分类受理号艾米迈托赛注射液铂生卓越生物科技(北京)有限公司1CXSS2400062
新药临床申请药品名称企业注册分类受理号注射用HRS-2183江苏恒瑞医药股份有限公司1CXHL2400635YY2201片江苏亚尧生物科技有限公司1CXHL2400632YY2201片江苏亚尧生物科技有限公司1CXHL2400631注射用甲磺酸普依司他成都赜灵生物医药科技有限公司1CXHL2400630HW071021片武汉人福创新药物研发中心有限公司1CXHL2400628HW071021片武汉人福创新药物研发中心有限公司1CXHL2400627YMP透皮贴剂北京泰德制药股份有限公司2.1CXHL2400638YMP透皮贴剂北京泰德制药股份有限公司2.1CXHL2400637YMP透皮贴剂北京泰德制药股份有限公司2.1CXHL2400636注射用HY-022619合肥医工医药股份有限公司2.1CXHL2400629RHYK2017仁合益康集团有限公司2.2CXHL2400634RHYK2017仁合益康集团有限公司2.2CXHL2400633QLM1016齐鲁制药有限公司2.2CXHL2400642QLM1016齐鲁制药有限公司2.2CXHL2400641QLM1016齐鲁制药有限公司2.2CXHL2400640QLM1016齐鲁制药有限公司2.2CXHL2400639LN016缓释凝胶上海惠永制药有限公司2.2CXHL2400626米诺地尔泡沫剂辰光(天津)制药有限公司3CYHL2400133格隆溴铵新斯的明注射液成都诺和晟鸿生物制药有限公司3CYHL2400130奥氮平萨米多芬片齐鲁制药有限公司3CYHL2400129奥氮平萨米多芬片齐鲁制药有限公司3CYHL2400128奥氮平萨米多芬片齐鲁制药有限公司3CYHL2400127奥氮平萨米多芬片齐鲁制药有限公司3CYHL2400126琥珀酰明胶注射液南京正大天晴制药有限公司4CYHL2400132琥珀酰明胶电解质醋酸钠注射液南京正大天晴制药有限公司4CYHL2400131注射用IAE0972盛禾(中国)生物制药有限公司1CXSL2400418TQC2938注射液正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司1CXSL2400417LY3540378注射液礼来苏州制药有限公司1CXSL2400415注射用MSC303北京天广实医药科技有限公司1CXSL2400416SYS6010石药集团巨石生物制药有限公司1CXSL2400414重组抗PD-1全人源单抗注射液石药集团中奇制药技术(石家庄)有限公司1CXSL2400413注射用BAT8006百奥泰生物制药股份有限公司1CXSL2400411CM313(SC)注射液康诺亚生物医药科技(成都)有限公司1CXSL2400410静注人免疫球蛋白(pH4)成都蓉生药业有限责任公司3.2CXSL2400412度普利尤单抗注射液百奥泰生物制药股份有限公司3.3CXSL2400409
仿制药申请药品名称企业注册分类受理号维生素B6注射液海南皇隆制药股份有限公司3CYHS2401955维生素B6注射液华夏生生药业(北京)有限公司3CYHS2401954布美他尼注射液海南卓科制药有限公司3CYHS2401952布美他尼注射液海南卓科制药有限公司3CYHS2401951布美他尼注射液四川奇裕医药科技有限公司3CYHS2401950碳酸镧颗粒福建博悦医药科技有限公司3CYHS2401942碳酸镧颗粒福建博悦医药科技有限公司3CYHS2401941硫辛酸片江苏万禾制药有限公司3CYHS2401935硫辛酸片江苏万禾制药有限公司3CYHS2401934盐酸溴己新口服溶液福元药业有限公司3CYHS2401932盐酸左西替利嗪口服溶液海南斯达制药有限公司3CYHS2401918盐酸左西替利嗪口服溶液海南斯达制药有限公司3CYHS2401917酒石酸美托洛尔注射液北京远方通达医药技术有限公司3CYHS2401933布美他尼注射液扬州中宝药业股份有限公司3CYHS2401931琥乙红霉素片呋欧医药科技(湖州)有限公司3CYHS2401930吸入用盐酸丙卡特罗溶液南京恒道医药科技股份有限公司3CYHS2401928吸入用盐酸丙卡特罗溶液南京恒道医药科技股份有限公司3CYHS2401927依巴斯汀口服溶液北京民康百草医药科技有限公司3CYHS2401926福多司坦口服溶液太康海恩药业有限公司3CYHS2401923福多司坦口服溶液太康海恩药业有限公司3CYHS2401922醋酸钙口服溶液河南华雒康润药业有限公司3CYHS2401921顺铂注射液华夏生生药业(北京)有限公司3CYHS2401913盐酸曲唑酮片福安药业集团宁波天衡制药有限公司3CYHS2401910盐酸曲唑酮片福安药业集团宁波天衡制药有限公司3CYHS2401909叶酸片河北爱普制药有限公司3CYHS2401903硫酸阿米卡星注射液湖南柏齐鹤药物研发有限公司3CYHS2401897羧甲司坦口服溶液保定爱晖药业有限公司3CYHS2401912注射用哌拉西林钠东阳祥昇医药科技有限公司3CYHS2401889注射用哌拉西林钠东阳祥昇医药科技有限公司3CYHS2401888注射用哌拉西林钠东阳祥昇医药科技有限公司3CYHS2401887昂丹司琼口溶膜杭州沐源生物医药科技有限公司3CYHS2401886昂丹司琼口溶膜杭州沐源生物医药科技有限公司3CYHS2401885吡格列酮二甲双胍片浙江易泽达医药科技有限公司3CYHS2401882法莫替丁注射液重庆市义力医药科技有限公司3CYHS2401875注射用拉氧头孢钠南京丰恺思药物研发有限公司3CYHS2401874法莫替丁注射液江苏神龙药业有限公司3CYHS2401873卡络磺钠注射液国药集团国瑞药业有限公司3CYHS2401872复合磷酸氢钾注射液山东华鲁制药有限公司3CYHS2401893沙格列汀二甲双胍缓释片山东淄博新达制药有限公司4CYHS2401959沙格列汀二甲双胍缓释片山东淄博新达制药有限公司4CYHS2401958美沙拉秦肠溶片华东医药(西安)博华制药有限公司4CYHS2401957盐酸贝尼地平片新乡市常乐制药有限责任公司4CYHS2401956阿奇霉素干混悬剂浙江中同药业有限公司4CYHS2401953醋酸阿托西班注射液湖南科伦制药有限公司4CYHS2401944醋酸阿托西班注射液湖南科伦制药有限公司4CYHS2401943醋酸来法莫林片住友制药(苏州)有限公司4CYHS2401945盐酸奥布卡因滴眼液南京恒道医药科技股份有限公司4CYHS2401940硫酸艾沙康唑胶囊杭州沐源生物医药科技有限公司4CYHS2401939盐酸阿莫罗芬搽剂浙江恒研医药科技有限公司4CYHS2401938卡贝缩宫素注射液云南药科院生物医药股份有限公司4CYHS2401937双氯芬酸二乙胺乳胶剂江苏万高药业股份有限公司4CYHS2401936缬沙坦片深圳奥萨制药有限公司4CYHS2401949富马酸伏诺拉生片广东东阳光药业股份有限公司4CYHS2401948富马酸伏诺拉生片广东东阳光药业股份有限公司4CYHS2401947依折麦布阿托伐他汀钙片(I)山西德元堂药业有限公司4CYHS2401946盐酸戊乙奎醚注射液成都华宇制药有限公司4CYHS2401929盐酸左西替利嗪口服滴剂安徽康融药业有限公司4CYHS2401925硫酸氨基葡萄糖胶囊济南高华制药有限公司4CYHS2401924布洛芬混悬液四川益生智同医药生物科技发展有限公司4CYHS2401920布洛芬混悬液北京韩美生物科技有限公司4CYHS2401919亚叶酸钙注射液河北千康医药科技有限责任公司4CYHS2401916盐酸达泊西汀片烟台鲁银药业有限公司4CYHS2401914比拉斯汀片浙江诺得药业有限公司4CYHS2401911阿法骨化醇软胶囊北京万辉双鹤药业有限责任公司4CYHS2401908罗沙司他胶囊安徽省先锋制药有限公司4CYHS2401907罗沙司他胶囊安徽省先锋制药有限公司4CYHS2401906盐酸纳呋拉啡口腔崩解片湖南科伦制药有限公司4CYHS2401905甲硝唑凝胶湖南及正医药科技有限公司4CYHS2401904托吡酯片四川科瑞德制药股份有限公司4CYHS2401902托吡酯片四川科瑞德制药股份有限公司4CYHS2401901盐酸奥洛他定滴眼液江苏福邦药业有限公司4CYHS2401900盐酸奥洛他定滴眼液浙江赛默制药有限公司4CYHS2401899普拉洛芬滴眼液山东如至生物医药科技有限公司4CYHS2401898复方氨基酸(16AA)/葡萄糖(12.6%)电解质注射液山东齐都药业有限公司4CYHS2401895复方氨基酸(16AA)/葡萄糖(12.6%)电解质注射液山东齐都药业有限公司4CYHS2401894地夸磷索钠滴眼液中国大冢制药有限公司4CYHS2401915莫匹罗星软膏河北新张药股份有限公司4CYHS2401896注射用泮托拉唑钠湖北长联杜勒制药有限公司4CYHS2401890吸入用乙酰半胱氨酸溶液山东禾琦制药有限公司4CYHS2401884阿达帕林凝胶华润三九医药股份有限公司4CYHS2401883阿达帕林凝胶山东良福制药有限公司4CYHS2401880注射用盐酸万古霉素深圳华润九新药业有限公司4CYHS2401879磷酸芦可替尼片江西科睿药业有限公司4CYHS2401878米拉贝隆缓释片成都康弘药业集团股份有限公司4CYHS2401877二甲双胍维格列汀片(II)仁合益康集团有限公司4CYHS2401876他氟前列素滴眼液湖北民康药业集团有限公司4CYHS2401892二十碳五烯酸乙酯软胶囊杭州中美华东制药有限公司4CYHS2401891盐酸纳呋拉啡口腔崩解片湖北民康制药有限公司4CYHS2401881注射用特立帕肽信立泰(苏州)药业有限公司3.4CXSS2400061
进口申请药品名称企业注册分类受理号盐酸阿思尼布片Novartis Pharma Schweiz AG2.4JXHS2400043注射用塞替派Esteve Pharmaceuticals GmbH5.2JYHS2400035注射用A型肉毒毒素Huons BioPharma Co., Ltd.3.4JXSS2400051TAK-279片Takeda Development Center Americas, Inc.1JXHL2400146ASP1570片Astellas Pharma Global Development, Inc.1JXHL2400150ASP1570片Astellas Pharma Global Development, Inc.1JXHL2400149布地奈德硫酸沙丁胺醇吸入气雾剂AstraZeneca Pharmaceuticals LP2.2JXHL2400148盐酸阿来替尼胶囊F.Hoffmann-La Roche Ltd.2.4JXHL2400145布地奈德硫酸沙丁胺醇吸入气雾剂AstraZeneca Pharmaceuticals LP5.1JXHL2400147DS-1062aASTRAZENECA AB1JXSL2400117
中药相关申请药品名称企业注册分类受理号开心散上海和黄药业有限公司3.1CXZS2400024苓桂术甘汤颗粒浙江康恩贝制药股份有限公司3.1CXZS2400023天川颗粒山东齐都药业有限公司1.1CXZL2400036八味龙钻颗粒广西中医药大学百年乐制药有限公司1.1CXZL2400035
不包含原料药、医用氧、注射用水、氯化钠或葡萄糖注射液等申请，不包含再注册、一次性进口、技术转移、复审申请。
申请上市细胞疗法临床申请ASH会议
100 项与 甲磺酸普依司他 相关的药物交易
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研发状态
10 条进展最快的记录, 后查看更多信息
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| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 弥漫性大B细胞淋巴瘤 | 临床3期 | 中国 | 2024-03-22 | |
| 浆细胞骨髓瘤难治 | 临床2期 | 中国 | 2024-06-26 | |
| 晚期恶性实体瘤 | 临床2期 | 中国 | 2024-04-23 | |
| 晚期恶性实体瘤 | 临床2期 | 中国 | 2024-04-23 | |
| 皮肤T细胞淋巴瘤 | 临床2期 | 中国 | 2023-11-22 | |
| 外周T细胞淋巴瘤 | 临床2期 | 中国 | 2023-11-22 | |
| 复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤 | 临床2期 | 中国 | 2022-11-08 | |
| 急性淋巴细胞白血病 | 临床2期 | 中国 | 2022-01-30 | |
| 多发性骨髓瘤 | 临床2期 | 中国 | 2022-01-30 | |
| T细胞白血病 | 临床2期 | 中国 | 2022-01-30 |
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临床结果
临床结果
适应症
分期
评价
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| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床2期 | 弥漫性大B细胞淋巴瘤 double-expressor (DEL) | TP53 abnormal | 28 | 顧獵獵衊餘範襯構廠範(繭襯積淵壓夢廠願憲鑰) = 鏇淵憲糧醖願獵鑰窪顧 餘網膚蓋鏇壓積獵選鏇 (遞淵繭淵選醖構衊簾鏇, 38.4 ~ 88.2) 更多 | 积极 | 2024-06-02 | ||
顧獵獵衊餘範襯構廠範(繭襯積淵壓夢廠願憲鑰) = 衊齋網製憲製鹽餘繭願 餘網膚蓋鏇壓積獵選鏇 (遞淵繭淵選醖構衊簾鏇, 46.2 ~ 95.0) | |||||||
临床1期 | 18 | 壓築選壓膚鹽蓋獵餘夢(淵糧鏇廠糧艱簾廠鏇觸) = 鏇網範鬱鏇繭膚願積鹽 簾淵簾顧網製簾糧衊鏇 (鹹繭憲簾廠醖顧鹽壓簾 ) 更多 | 积极 | 2023-06-09 |
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