This study will assess the long-term safety and efficacy of bilateral intra-parotid administration of AAV2-hAQP1 in adults with Grade 2 or Grade 3 radiation-induced late xerostomia.

开始日期2024-08-02

申办/合作机构

MeiraGTx Holdings Plc

NCT05926765

/ Recruiting临床2期

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Determine the Efficacy and Safety of AAV2-hAQP1 Gene Therapy in Participants With Radiation-Induced Late Xerostomia

This study will assess the efficacy and safety of bilateral intra-parotid administration of AAV2-hAQP1 in adults with Grade 2 or Grade 3 radiation-induced late xerostomia.

开始日期2023-06-13

申办/合作机构

MeiraGTx Holdings Plc

NCT04043104

/ Completed临床1期

A Phase 1 Open-Label, Dose Escalation Study to Determine the Optimal Dose, Safety, and Activity of AAV2hAQP1 in Subjects With Radiation-Induced Parotid Gland Hypofunction and Xerostomia

Open-label, non-randomized, dose escalation trial of AAV2hAQP1 administered via Stensen's duct to a single or both parotid glands in subjects with radiation-induced xerostomia The objectives are to evaluate the safety and identify either a maximum tolerated dose or a maximum feasible dose of a single dose of AAV2hAQP1 infused into one or both parotid glands:
To evaluate subject improvement of xerostomia symptoms, to evaluate the increase in parotid gland salivary output after treatment with AAV2hAQP1, to evaluate additional efficacy outcomes.

开始日期2019-06-30

申办/合作机构

MeiraGTx UK II Ltd.

100 项与 Cetoquagene Parvec 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与 Cetoquagene Parvec 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与 Cetoquagene Parvec 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与 Cetoquagene Parvec 相关的文献（医药）

2026-05-01·INTERNATIONAL JOURNAL OF RADIATION ONCOLOGY BIOLOGY PHYSICS

Results of a Phase 1 Open-Label, Dose-Escalation Study of Gene Therapy With AAV2-hAQP1 for Grade 2 and 3 Radiation-Induced Late Xerostomia and Parotid Gland Hypofunction

Article

作者: Fernandez, Arthur ; Brennan, Michael T ; Gaudilliere, Dyani ; Saunders, Deborah ; Dubois, Nathalie ; Sroussi, Herve ; Passineau, Michael J ; Zeldin, Robert K ; Liu, Jun

PURPOSE:

Grade 2 and 3 late xerostomia is a chronic, debilitating complication of radiation therapy for head and neck cancers. We assessed the safety and efficacy of AAV2-hAQP1 gene therapy as a treatment for this condition.

METHODS AND MATERIALS:

Twenty-four participants who reported grade 2 and 3 late xerostomia at screening, ≥5 years after completing their final radiation therapy treatment (≥2 years if human papillomavirus-positive), were enrolled in this open-label, multicenter, dose-escalation study. AAV2-hAQP1 was delivered to the parotid gland(s) via cannulation of Stensen's duct. Twelve participants received AAV2-hAQP1 in 1 gland and 12 in both glands. Participants were followed for 12 months. Safety parameters included adverse events, physical examinations, laboratory tests, and electrocardiograms. Efficacy assessments included the Xerostomia-specific Questionnaire (XQ), MD Anderson Symptom Inventory-Head and Neck Module (MDASI-HN), Global Rate of Change Questionnaire (GRCQ), and measurement of unstimulated whole saliva flow rates (UWSFR).

RESULTS:

No treatment-related serious adverse events or dose-limiting toxicities were reported, and all participants completed the study. When the data from all cohorts were pooled, statistically significant improvements were seen on all patient-reported outcomes by day 30. These were maintained through month 12 with greater improvement in the bilateral cohort. At month 12, the mean percent change from baseline (%CFB) was -39.5% and -42.2% for the XQ Total Score and the MD Anderson Symptom Inventory-Head and Neck Module dry mouth question, respectively, and the mean GRCQ-Symptom Change Score was 3.8. Overall, 16 of 24 (67%) participants reported an improvement of ≥8 points in XQ Total Score, and 19 of 24 (79%) participants reported important improvements in xerostomia symptoms based on the GRCQ. The mean %CFB in UWSFR at month 12 was 112.5%.

CONCLUSIONS:

Treatment with AAV2-hAQP1 was safe and well-tolerated at all doses and resulted in meaningful improvements in xerostomia symptoms and UWSFR.

2011-01-01·Gene therapy3区 · 医学

AAV2-mediated transfer of the human aquaporin-1 cDNA restores fluid secretion from irradiated miniature pig parotid glands

3区 · 医学

Article

作者: Zhang, C. ; Zhou, J. ; Yan, X. ; Xu, J. ; Zheng, C. ; Wang, S. ; Baum, B. J. ; Chiorini, J. A. ; Gao, R. ; Goldsmith, C. M. ; Afione, S. ; Hai, B.

Previously (Shan et al, 2005), we reported that adenoviral vector-mediated transfer of the human aquaporin-1 (hAQP1) cDNA to minipig parotid glands following irradiation (IR) transiently restored salivary flow to near normal levels. This study evaluated a serotype 2, adeno-associated viral (AAV2) vector for extended correction of IR (single dose; 20 Gy)-induced, parotid salivary hypofunction in minipigs. At 16 weeks following the IR parotid salivary flow decreased by 85-90%. AAV2hAQP1 administration at week 17 transduced only duct cells and resulted in a dose-dependent increase in salivary flow to approximately 35% of pre-IR levels (to approximately 1 ml per 10 min) after 8 weeks (peak response). Administration of a control AAV2 vector or saline was without effect. Little change was observed in clinical chemistry and hematology values after AAV2hAQP1 delivery. Vector-treated animals generated high anti-AAV2 neutralizing antibody titers by week 4 (approximately 1:1600) and significant elevations in salivary (approximately 15%), but not serum, granulocyte macrophage colony-stimulating factor levels. Following vector administration, salivary [Na(+)] was dramatically increased, from approximately 10 to approximately 55 mM (at 4 weeks) and finally to 39 mM (8 weeks). The findings demonstrate that localized delivery of AAV2hAQP1 to IR-damaged parotid glands leads to increased fluid secretion from surviving duct cells, and may be useful in providing extended relief of salivary hypofunction in previously irradiated patients.

项与 Cetoquagene Parvec 相关的新闻（医药）

2026-03-28

·基因狐

突破，又一款AAV基因疗法获FDA突破性疗法认定，冲刺2027年上市！

点击蓝字关注“基因狐” 点亮星标获取更多精彩内容~ ▉ 导语放射性口腔干燥症 (radiation-induced xerostomia, RIX) 是头颈部恶性肿瘤放射治疗最常见的并发症之一，可导致患者唾液腺功能受损，出现口干、吞咽困难、味觉障碍等症状，严重影响患者的生存质量。RIX发病机理复杂，现有的治疗方法多为对症支持治疗，如人工唾液、口腔润滑剂等，无法从根本上恢复唾液腺的生理功能，亟需开发更多的创新疗法。近日，MeiraGTx公司宣布，其用于治疗上呼吸消化道肿瘤放射治疗引起的2/3级迟发性口腔干燥症的基因疗法AAV2-hAQP1已获得美国FDA授予的 (BTD)。这一里程碑进展不仅加速了AAV2-hAQP1的上市进程，也为放疗后唾液腺功能受损的广大患者带来了生理性恢复的希望。 ▲ 来源 iStock ▉ 基因疗法直击痛点，点燃治疗新希望当地时间2026年3月26日，MeiraGTx公司 (Nasdaq: MGTX) 宣布，其用于治疗上呼吸消化道肿瘤放射治疗引起的2/3级迟发性口腔干燥症的基因疗法AAV2-hAQP1已获得美国FDA授予的 (Breakthrough Therapy Designation, BTD)。这一里程碑进展不仅加速了AAV2-hAQP1的上市进程，也为放疗后唾液腺功能受损的广大患者带来了生理性恢复的希望。MeiraGTx将于2026年4月16日介绍该疗法的商业化前景并公布3年随访数据。 ▲ 新闻稿截图放射性口腔干燥症 (RIX) 是头颈部肿瘤患者放疗后常见的严重并发症之一，可导致患者唾液腺功能受损，出现口干、吞咽困难、味觉障碍等症状，严重影响生活质量，其病理生理学基础是放疗对唾液腺组织造成的不可逆损伤，特别是对唾液腺导管细胞和腺泡细胞的破坏，导致水通道蛋白 (Aquaporins, AQPs) 表达异常，从而影响唾液的分泌和水合功能。现有的治疗方法多为对症支持治疗，如人工唾液、口腔润滑剂等，无法从根本上恢复唾液腺的生理功能。 AAV2-hAQP1采用AAV2载体，旨在通过局部无创给药 (导管逆行注射) 策略将人水通道蛋白1 (hAQP1) 基因递送至受损的唾液腺细胞，替代或补充体内基因缺陷或不足从而用于修复涎腺功能并恢复其水转运功能，从而从根源上解决放射性口腔干燥症 (RIX) 问题。此前，AAV2-hAQP1已获得了FDA授予的再生医学先进疗法资格认定 (RMAT)。 ▲ AAV2-hAQP1载体设计 AAV2-hAQP1此次获得FDA突破性疗法资格认定 (ODD) 主要基于其在一项纳入完成放疗至少5年以上的24名受试者的开放标签、多中心、剂量递增研究中展现出的卓越临床疗效和安全性及耐受性。三年长期数据显示，患者在接受单次AAV2-hAQP1治疗后，口腔干燥症状得到显著且持久的改善。 ▲ AAV2-hAQP1作用机制在双侧治疗组受试者中，治疗后第12个月时未刺激状态下全唾液流速相对于基线的平均百分比增幅为83.2% (p<0.04)。在治疗过程中，未报告与治疗相关的严重不良事件或剂量限制性毒性，所有参与者均完成了研究。 ▲ AQUAx1临床设计 ▲ AAV2-hAQP1临床数据目前，一项随机、双盲，安慰剂对照II期AQUAx2研究 (NCT05926765) 正在进行中，MeiraGTx已与FDA就关键临床要求达成一致，主要终点为单次治疗后12个月时口腔干燥问卷评分相对于基线的变化。MeiraGTx预计在2027年上半年向监管机构提交生物制品许可申请 (BLA)，并有望在2027年底前获得批准，为广大放射性口腔干燥症 (RIX) 患者带来真正的福音。 ▲ AQUAx2临床设计 ▉ 战略合作驱动多元发展，构筑产业生态高地 MeiraGTx的创新远不止于放射性口腔干燥症 (RIX) 。公司在其他管线上也取得了显著进展，体现了其在基因药物领域的深厚积累和拥抱科技前沿，提升研发效率的决心。2025年11月，MeiraGTx与国际制药巨头礼来 (Eli Lilly) 达成一项总金额高达4.75亿美元的战略合作，共同推进眼科AAV基因疗法 (rAAV8.hRKp.AIPL1) 的后续开发和商业化。此外，MeiraGTx还与Hologen Limited达成战略合作，将前沿AI技术引入基因药物研发。Hologen是多模态生成式AI基础模型的全球领导者，其技术能够从临床数据中有效去除噪声，清晰揭示治疗的真实临床效果。MeiraGTx将Hologen的AI技术应用于其具有统计学意义的双盲II期AAV-GAD (用于治疗帕金森病) 数据集，成功降低了项目风险，并识别出治疗后大脑生理学中的疾病修饰性变化。 ▲ MeiraGTx公司新型衣壳开发平台 MeiraGTx公司采用垂直整合模式从最上游的衣壳筛选、启动子工程，到中游的载体优化、临床开发，再到下游的内部GMP生产，构建了完整的端到端闭环，打造了可直接投入商业化生产的制造设施，逐渐摆脱了对外部CDMO的依赖。这不仅意味着更快的开发速度和更高的质量控制，更重要的是在当前基因治疗领域CMC环节普遍成为申报瓶颈的背景下，MeiraGTx拥有自主可控的、商业化规模的生产能力，这无疑是其最坚固的护城河之一。 ▲ MeiraGTx公司病毒生产上游工艺平台 ▲ MeiraGTx公司病毒生产下游工艺平台除了病毒载体基因疗法，MeiraGTx的核糖开关 (Riboswitch) 平台也取得了显著进展。该平台独辟蹊径，利用口服小分子诱导剂精确、剂量响应地控制基因表达，实现了生物治疗剂的体内递送。目前，公司正与FDA积极沟通，准备其首个核糖开关IND申请——Ribo-leptin产品，旨在通过每日口服小分子递送瘦素。动物模型中的长期数据显示，小分子控制的核糖开关动态具有持久性，最长已达19个月。此外，第二个核糖开关项目在神经性疼痛领域也展现出令人鼓舞的数据，预示着该平台未来在代谢肽 (如GLP-1、GIP、胰高血糖素等)、细胞疗法 (CAR-T) 及长期顽固性疼痛等广泛疾病领域的巨大应用潜力。 ▲ MeiraGTx公司研发管线布局应广大网友要求，基因狐特别推出旗下「智健荟科学社群」，诚邀您的加入！ ⚠️友情提醒：智健荟科学社群严格保护个人隐私及信息安全，不会主动拉任何形式的患者微信群，谨防上当受骗！扫码备注「智健荟」了解更多信息基于公开资料，仅供参考，不构成医疗或投资建议。原创文章，未经授权允许严禁转载！资料来源 [1]. https://investors.meiragtx.com/ [2]. https://doi.org/10.1016/j.oooo.2024.10.103. [3]. 王国伟,王晓静,赵保东,等.放射性口腔干燥症发病机制与防治研究进展[J].辐射防护通讯,2018,38(05):22-27. [4]. 其他公开资料版权声明：本公众号署名原创的文章仅为个人学习笔记，且只用于交流学习目的，无意剽窃和抄袭，若涉及版权问题或标记有误，烦请留言联系，将第一时间更正或删除。免责声明：本公众号对转载、分享的内容、陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完善性提供任何明示或暗示的保证，仅供读者参考。推荐阅读 2020-2025：AAV基因治疗安全警示录！世界首例，又一款罕见病体外基因疗法取得积极进展！ 850亿豪赌，诺华深度布局RNA疗法，剑指神经肌肉系统罕见病！又一款罕见病AAV基因疗法获FDA批准上市，定价259万美元！突破，又一款罕见病AAV基因疗法冲刺“加速批准通道”上市！喜忧参半，一款罕见病AAV基因疗法I/IIa期临床数据发布，剂量限制性毒性成核心挑战！重大突破，一款阿尔茨海默病 (AD) AAV基因疗法I/II期临床取得积极顶线结果！ Nature | 刘如谦教授团队发布“通用型”基因编辑策略，罕见病有望进入“广谱治疗”新时代！重大突破！FDA开启个性化基因编辑“平台化”审评时代，罕见病治疗有望迎来新纪元！重磅突破！首款体内(in vivo)基因编辑疗法临床前数据惊艳，即将进入人体试验，我们离治愈遗传性罕见病还有多远？ 100%响应率，又一款罕见病AAV基因疗法获美FDA突破性疗法认定，上市进展加速！千亿AAV赛道大洗牌：巨头退场、天价困局，基因疗法的“下半场”怎么玩？突破，首款罕见病体内基因编辑疗法完成III期临床患者入组，冲刺2027年上市！《自然-生物技术》| 个体定制化CRISPR基因编辑治疗迈入新纪元！ “点赞”“分享”“推荐”，让更多人看到撰文/排版/编辑：基因狐转载、投稿、合作请联系：25378137@qq.com

突破性疗法基因疗法放射疗法快速通道

2026-03-26

·allsci.com

MeiraGTx’s AAV2-hAQP1 gene therapy earns FDA breakthrough designation for radiation-induced xerostomia

MeiraGTx Holdings plc (Nasdaq: MGTX), a clinical-stage genetic medicines company headquartered in London and New York, announced that the FDA has granted Breakthrough Therapy Designation for AAV2-hAQP1, an adeno-associated virus serotype 2 vector encoding human aquaporin-1, for the treatment of Grade 2 and Grade 3 late xerostomia caused by radiotherapy for cancers of the upper aerodigestive tract. The designation adds to the Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation the FDA had previously granted for the same molecule. MeiraGTx has also separately disclosed that the program has orphan drug designation from FDA for grade 2 and grade 3 late xerostomia from parotid gland hypofunction caused by radiotherapy. The Breakthrough Therapy Designation application was supported by three-year data from a Phase I dose escalation study of AAV2-hAQP1 in patients with radiation-induced xerostomia. That study generated data showing improvements in patient-reported xerostomia outcomes and increases in salivary flow after a single administration, with no serious treatment-related adverse events reported. MeiraGTx plans to present full three-year data from all cohorts of the Phase I study at a program update scheduled for April 16, 2026. The company’s Phase II AQUAx2 study (NCT05926765) is currently in final enrollment stages. MeiraGTx has aligned with the FDA on clinical requirements for this study to support a potential Biologics License Application (BLA), with the primary endpoint being change from baseline in the Xerostomia Questionnaire at 12 months following a one-time treatment. The company anticipates data 12 months after the last patient is treated, with a potential BLA filing in the first half of 2027 and a targeted US launch in early 2028. Radiation-induced xerostomia affects patients who have undergone radiotherapy for head and neck cancers, resulting in chronic dry mouth due to salivary gland damage. No approved gene therapies currently exist for this condition. Available treatments are limited to saliva substitutes, sialogogues such as pilocarpine, and supportive care measures, none of which restore salivary gland function at a cellular level. AAV2-hAQP1 is designed to restore fluid secretion by delivering the aquaporin-1 water channel gene directly to remaining salivary gland cells, a mechanistic approach distinct from symptomatic treatments. No other gene therapy candidates for radiation-induced xerostomia appear to be in late-stage clinical development. Your email address will not be published. Required fields are marked * Comment * Name * Email * Website

临床1期基因疗法孤儿药临床2期突破性疗法

2024-08-13

·凯莱英药闻

获赛诺菲6000万美元投资，与强生达成4亿美元交易！这家基因治疗企业有何过人之处？

欢迎关注凯莱英药闻 2024年8月12日，MeiraGTx公司公布了2024年上半年及第二季度的财务和运营情况： H1累计收入97.90万美元，同比减少85.76%；累计净亏损6906.20万美元，同比扩大15.21%。其中，Q2研发费用为 3490 万美元，同比增加 1500 万美元；一般及行政开支为 1130 万美元，同比减少110 万美元。截至 2024 年 6 月 30 日，公司现金、现金等价物和受限现金为 1.01 亿美元。同时，该公司还宣布以每股 4.00 美元的价格出售 1250 万股普通股。此次融资由赛诺菲牵头，并通过此次发行向该公司进行了3000 万美元的股权投资；其他参与者包括Perceptive Advisors 和领先的机构医疗保健基金。预计将于 2024 年 8 月 13 日左右完成。 2023年11月，赛诺菲曾以每股 7.5 美元的价格购买了MeiraGTx 的 400 万股股票，投资约3000 万美元；目前累计投资6000万美元。凭借现有资金和此前与强生达成的交易，公司将拥有足够的资本来支付 2026 年第二季度前的运营成本和资金支出。一、关于MeiraGTx MeiraGTx是一家处于临床阶段的基因治疗公司，在病毒载体设计和优化方面拥有核心能力，旨在开发一种可以通过简单的药丸每日调节的基因治疗技术，这种技术名为核糖开关技术，旨在通过口服小分子（包括GLP-1、GIP、胰高血糖素和PYY)精确、剂量响应性地控制基因表达。公司在载体优化方面的程度使其区别于其他基因治疗开发者，其基因治疗平台通过优化衣壳和启动子，建立了包含对不同组织具有更高嗜性的衣壳的广泛专有库，从而深入了解启动子及特定基因在特定细胞中的表达方式。通过对衣壳进行细微的改变，MeiraGTx能够影响基因传递的效率；同样，通过优化启动子，公司的科学家们可以影响表达水平，例如限制某些细胞类型的表达。 Part.1 公司与强生的交易、合作项目情况早在 2019 年，强生旗下杨森就以 1 亿美元预付款及 3.4 亿美元里程碑付款获得了AAV-RPGR（botaretigene sparoparvovec，bota-vec）的全球开发和商业化权益。2023年12月，强生斥资累计4.15亿美元收购botaretigene sparoparvovec的所有权益。 AAV-RPGR是一款基于腺相关病毒载体（AAV）的基因疗法，旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间，改善和维持视觉功能；该药物通过一次性的视网膜下注射，用于治疗由眼睛特异性RPGR基因（RPGR 0RF15）突变导致X连锁视网膜色素变性（XLRP）的患者。该疗法已获FDA快速通道资格与孤儿药资格，以及EMA的优先审批资格与先进治疗药物资格。1/2 期研究数据显示，与未治疗的对照组相比，使用 bota-vec 治疗可改善功能性视力以及视网膜和视觉功能。 Part.2 获赛诺菲投资的重点项目情况与强生不同，赛诺菲对 MeiraGTx 的Riboswitch基因调控技术感兴趣，并拥有 MeiraGTx 治疗辐射引起的口干症项目AAV-AQP1（AAV2-hAQP1）的优先谈判权。 Riboswitch 技术是将口服小分子和适配体相结合，通过改变靶 RNA 形状，特异性地调节与免疫和中枢神经系统疾病以及 GLP-1 等肠道激素相关靶点的表达。 AAV-AQP1是一种腺相关病毒载体，能安全的将人水通道蛋白-1（HAQPQ，CDNA基因）转移到唾液腺功能衰减患者的腮腺，诱导唾液分泌增加。该药物已被 FDA 授予孤儿药称号，并被欧盟委员会授予孤儿药称号。1 期 AQUAx 临床试验的数据显示，使用AAV-AQP1治疗可显著改善患者的唾液分泌，且未报告与治疗相关的严重不良事件或剂量限制性毒性。 Part.3 其它重点开发项目除与强生合作项目，以及用于唾液腺病的基因治疗项目外，MeiraGTx的后期临床项目包括一种针对帕金森病的基因治疗项目、多项针对遗传性视网膜疾病的项目处于临床试验阶段，还有一些适应症的候选产品处于IND阶段。将公司其它已进入临床阶段的药物统计如下： NLX-P101（AAV-GAD）：是一款AAV载体基因治疗药物，通过抑制谷氨酸脱羧酶（GAD）选择性的改变影响帕金森病发生的神经通路；其治疗策略是恢复过渡活动的脑细胞，抑制电活性和使脑部网络活动恢复正常。NLX-P101可恢复γ- 氨基丁酸（GABA），通过 AAV 载体把GAD转移到丘脑底核，改善患者的运动控制能力。据悉，评估 AAV-GAD 输送到帕金森病患者丘脑底核 (STN) 时的安全性和耐受性试验，预计将于 2024 年第四季度公布；公司计划在 2024 年第四季度就第 3 阶段临床计划与全球监管机构展开讨论。 Cevaretigene ritoparvovec（AAV-RPE65）：该药物是一款针对RPE65的眼科基因治疗药物，RPE65是在视网膜色素上皮表达的、参与视网膜类视黄酮循环中发色团生化循环的关键酶；RPE65双等位基因突变相关的视网膜营养不良包括2型Leber先天性黑矇、20型视网膜色素变性、早发性视网膜营养不良以及其它视杆细胞介导的严重视网膜营养不良。研究显示，在接受AAV-RPE65治疗的 11 名 LCA4 儿童中，有 11 名观察到了有意义的反应；所有儿童均在 1 至 3 岁之间接受治疗，所有儿童在治疗期间均失明，且在治疗后 4 周或更长时间均恢复视力。 AAV-CNGB3和AAV-CNGA3：两款基因疗法主要针对由CNGB3或CNGA3基因突变引起的全色盲，用于治疗遗传性视网膜疾病（IRDs）；色盲相关研究表明，基因 CNGA3 或 CNGB3 突变在色盲患者中最为常见。二、基因疗法及市场基因治疗是指将外源基因导入靶细胞，以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病，从而达到治疗疾病目的的技术方法。该疗法既能够克服传统小分子和大分子抗体药物在蛋白质水平进行调控的局限性，可在分子层面通过基因表达、沉默或者体外改造的手段来实现“无药可医”疾病的治疗，且在多个临床前研究和临床结果都展示出其强有力的治疗效果。基因编辑药物需要以DNA、mRNA、蛋白质或者核糖核蛋白的形式递送到细胞中。基因载体主要包括病毒载体和非病毒载体两类。目前，在这两大类中，新药研发应用最为广泛的分别是腺相关病毒（AAV）和脂质纳米颗粒（LNP）。目前，许多病毒载体已用于基因治疗药物的递送，应用于超过1000项临床试验中。绝大多数的基因治疗药物都采用AAV为递送载体，少部分临床前试验中使用了慢病毒或腺病毒为递送载体。据不完全统计，目前全球已经有8款AAV基因疗法获批上市，适应症涵盖眼科疾病、代谢类疾病、神经类疾病、骨骼肌疾病、血液疾病等。根据弗若斯特沙利文预测，2025 年全球基因治疗市场规模将达到305.4亿美元；国内基因治疗市场仍处于起步阶段，随着国家政策支持基因治疗药物发展，2025年国内基因治疗市场规模有望达到178.9 亿元。全球细胞和基因治疗市场规模（单位：亿美元）中国细胞和基因治疗市场规模（单位：亿元）以重磅品种Zolgensma 为例，该药物为诺华研发的一款用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的AAV 基因治疗产品，2019年获得FDA 批准在美国上市，2023 年其销售额为12.14 亿美元，显示了基因治疗药物的市场潜力。参考资料 1、公司官网 2、同花顺、大药时记、神封、医药经济报 3、DeepTech、中信证券感谢关注、转发，转载授权、加行业交流群，请加管理员微信号“hxsjjf1618”。 “在看”点一下

孤儿药基因疗法财报优先审批并购

100 项与 Cetoquagene Parvec 相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
口干症	临床2期	美国	MeiraGTx Holdings Plc	2023-06-13
口干症	临床2期	加拿大	MeiraGTx Holdings Plc	2023-06-13
口干症	临床2期	英国	MeiraGTx Holdings Plc	2023-06-13
腮腺疾病	临床1期	美国	MeiraGTx UK II Ltd.	2019-06-30
腮腺疾病	临床1期	加拿大	MeiraGTx UK II Ltd.	2019-06-30
干燥综合征	临床前	美国	MeiraGTx Holdings Plc	2025-08-01

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04043104 (MGT016，AQUAx, NEWS)	临床1期	口干症	24	AAV2hAQP1	憲觸憲願積憲壓繭醖壓(構淵鏇廠鹽廠齋膚醖壓) = 醖憲獵鹽構選壓鬱簾夢廠淵膚齋襯窪繭鬱簾積 (願顧膚窪觸遞選壓築簾 ) 更多	积极	2024-04-18