KITE-363

点击图片查看活动详情 2025年国家商保目录发布，5款CAR-T药物首次入选 2025年12月7日，在国家医保局指导、广州市人民政府与广东省医保局主办的“2025年创新药高质量发展大会”上，2025年国家医保药品目录及首版“商业健康保险创新药品目录”（以下简称“商保目录”）正式发布。 与基本医保形成互补衔接的商保目录上，参与价格协商的药品24个，谈判成功19个。其中，包括合源生物的纳基奥仑赛注射液、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液、复星凯特的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液以及科济药业的泽沃基奥仑赛注射液在内的5款国产CAR-T药物被首次纳入商保目录。据悉，商保目录协商降价幅度在15-50%之间。 可瑞生物TCR-TCE创新药获FDA IND批准 12月5日，北京可瑞生物科技有限公司自主研发的TCR-TCE（T细胞受体-T细胞衔接器）药物CRPA1A2注射液正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）许可。这标志着全球首款靶向MAGE-A1阳性且HLA-A*02:01阳性的晚期实体瘤的TCR-TCE药物正式迈入国际临床研究阶段，也是中国企业首个进入临床阶段的TCR 蛋白药物。 CRPA1A2分子依托可瑞生物拥有完全自主知识产权的新一CorEngager® TCR-TCE平台，采用IgG样分子设计与优化的Fc结构，在CMC（化学、制造与控制）、分子稳定性、体内半衰期以及肿瘤与淋巴结渗透性等关键属性上表现出显著优势。 圣域生物完成超亿元A轮融资 日前，专注于肿瘤精准治疗、新一代靶向DNA损伤修复通路的创新药物研发企业圣域生物宣布完成超亿元A轮融资。本轮融资由浙江省“4+1”生物医药与高端器械产业基金领投，龙磐投资、海邦投资、礼医医药和杭州人才基金等多家机构联合投资。 本轮募集资金将主要用于加速推进SYN818、SYN608的临床研究，以及圣域生物深耕DNA损伤修复领域的新药研发平台持续发展。 一家siRNA公司获1000万美元增资 12月3日，专注于通过细胞重编程延长寿命和健康寿命的生物技术公司Junevity宣布获得了1000万美元的新一轮融资。其种子轮融资总额达到2000万美元。本轮融资由Goldcrest Capital和Godfrey Capital领投，所得款项将用于推进公司用于治疗2型糖尿病和肥胖的小干扰RNA（siRNA）疗法的支持IND申请的临床前研究和早期临床研究。 Junevity公司致力于通过细胞重编程技术延长人类寿命与健康寿命，专注于开发基于siRNA的疗法。该公司的RESET平台能够整合人类疾病组学数据、遗传关联信息以及机器学习/人工智能，用于识别新的转录因子靶点，然后利用siRNA对其进行抑制。该公司正在拓展其在代谢和神经退行性疾病领域的siRNA管线，长远目标是为所有与复杂疾病相关的主要组织开发siRNA重编程疗法。 吉利德旗下Kite公布两款在研双顺反子CAR-T细胞疗法最新I期临床数据 12月6日，2025年美国血液学会（ASH）年会上，吉利德科学旗下Kite公司公布了其两款在研双顺反子CAR-T细胞疗法KITE-753和KITE-363在复发/难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）患者中的I期临床试验数据。该分析结果已在第67届美国血液学会（ASH）年会暨展览会上以口头报告的形式公布。 KITE-753和KITE-363均为双顺反子自体CAR-T细胞疗法。它们旨在靶向癌细胞上的两种抗原（CD19和CD20），并利用两种共刺激结构域（CD28和4-1BB）来增强免疫系统对抗癌症的效率。此外，KITE-753采用了一种新型生产工艺，可保持T细胞的活性。这些优势相结合，有望提高疗效、降低毒性、延长功能持续时间。 KITE-753的结果显示，总体中位随访时间为4.0个月，剂量水平3（DL3；0.2×10⁶个CART细胞/kg）的中位随访时间为2.9个月。在接受DL3治疗的14例初治CAR-T细胞患者中，有11例(79%)达到完全缓解，即肿瘤完全消失。同时，KITE-363研究结果显示，在中位随访17.5个月后，在CAR-T疗法初治患者中，最高剂量组（2×10⁶个CAR-T细胞/kg）疗效持久，12个月时超过70%的完全缓解患者仍处于缓解期。KITE-363总体耐受性良好，未出现剂量限制性毒性或需要终止研究的严重副作用。 参考资料 https://mp.weixin.qq.com/s/1eVWJiSlZS2WIG5mqlYDnQ https://mp.weixin.qq.com/s/ZQQZvUdzF-qT8e4KSeuNpg Junevity Expands Seed Funding to $20 Million for Cell Reprogramming with siRNA. Retrieved December 5, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20251203837496/en/Junevity-Expands-Seed-Funding-to-%2420-Million-for-Cell-Reprogramming-with-siRNA https://mp.weixin.qq.com/s/lcCK7CB0GbfAutKh6z0jtQ https://www.gilead.com/news/news-details/2025/kites-next-generation-bicistronic-car-t-cell-therapies-show-encouraging-phase-1-results-in-relapsedrefractory-b-cell-lymphoma-in-new-data-at-ash-2025?utm_source=chatgpt.com 全球细胞与基因治疗正式进入体内CAR-T时代！这一颠覆性技术通过体内直接编程T细胞，将治疗流程从数周缩短至数天，成本降低高达90%，并有望突破实体瘤治疗瓶颈。然而，从实验室走向产业化，精准靶向递送、质量控制、工艺放大等核心挑战已成为产品成功商业化的关键壁垒。 为此，CSGCT中国细胞与基因治疗联盟与动脉网一同策划了《In Vivo细胞治疗研发、递送、CMC、临床、注册全流程关键点实战培训》。 本次培训深度聚焦体内CAR-T药品开发全链条，特邀拥有15年以上一线实战经验的资深专家团队，结合最新案例逐一拆解： 1、LNP-mRNA、慢病毒、AAV三大递送路径的优劣抉择； 2、体内“黑箱”操作下的毒性控制与质量属性建立； 3、工艺放大过程中如何保证效果一致； 4、如何从同质化竞争中打造差异化优势。 5、全球仅4例人体数据却吸引MNC斥资10亿美金收购的底层逻辑； 6、解析早期临床试验设计要点，快速摸索安全剂量，有效应对个体差异与体内复杂性。 …… 实战赋能，破局前行。本次培训为研发、质量、临床相关人员提供系统解决方案，助力企业在激烈竞争中精准卡位，加速产品上市进程！ 欢迎添加作者微信交流 若您所在公司/机构 完成最新融资、BD、临床进展、PI患者招募 欢迎联系我们 为您免费【首发】

摘要：在 2025 年美国血液学会（ASH）年会上，吉利德科学旗下 Kite Pharma 公布了下一代 CAR-T 疗法 anito-cel 的最新临床数据。这款针对多发性骨髓瘤的候选药物展现出 96% 的总缓解率和 74% 的完全缓解率，同时保持优异安全性，为社区门诊应用奠定基础。Kite 计划明年正式推出该疗法，并同步推进其在前线治疗中的应用研究，有望重塑 CAR-T 治疗格局。核心数据亮眼，夯实 "最佳级别" 潜力 奥兰多 ASH 会议现场，Kite 全球负责人辛迪・佩雷蒂向媒体透露，anito-cel 在 Ⅱ 期 iMMagine-1 试验中表现超预期。对 117 名复发或难治性多发性骨髓瘤患者的随访显示，治疗 15.9 个月时，96% 的患者出现肿瘤缓解，74% 实现完全缓解 —— 这一数据较此前的 60%+ 显著提升。 安全性方面，这款与 Arcellx 合作开发的自体 CAR-T 疗法更显优势。83% 的患者未出现细胞因子释放综合征（CRS）或仅表现为发热的 1 级症状，免疫细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率仅 8%，且仅 1 例为 3 级。佩雷蒂强调："优异的安全性与疗效持久性，让 anito-cel 具备了社区门诊应用的潜力。" 依托 Kite 在 CAR-T 制造领域的成熟经验，anito-cel 的生产周转时间控制在 14-17 天，与已获批的 Yescarta（axi-cel）相当，为临床普及提供了保障。多线布局 + 技术迭代，拓宽 CAR-T 应用边界 除了晚期患者治疗，Kite 正加速 anito-cel 的适应症拓展。目前该疗法已进入 Ⅱ 期 iMMagine-3 试验，用于二线多发性骨髓瘤治疗，同时针对新诊断患者的小型研究也已完成入组。Leerink Partners 分析师在报告中指出，anito-cel 的无进展生存期和总生存期略优于竞品 Carvykti，叠加更优的安全性和制造效率，有望获得医生和市场的广泛认可。 ASH 会议上，Kite 还公布了两款双靶点 CAR-T 疗法 KITE-363 和 KITE-753 的 Ⅰ 期数据。这两款药物同时靶向 CD19 和 CD20，用于复发 / 难治性 B 细胞淋巴瘤治疗，完全缓解率达 71%，安全性与 anito-cel 一致。佩雷蒂表示，现有疗法仅能治愈 50% 的晚期淋巴瘤患者，新疗法有望进一步提升治愈率。技术革新，推动 CAR-T 走向社区 佩雷蒂的核心愿景是让 CAR-T 疗法走出大型医院，进入社区门诊。"我们正在让 CAR-T 成为一种可在社区交付的疗法，患者能更快回家康复，" 她解释道，下一代 CAR-T 的安全性突破是实现这一目标的关键。 在自体 CAR-T 持续推进的同时，Kite 也在布局更便捷的治疗方案。今年 8 月，吉利德以 3.5 亿美元收购 Inte rius BioTherapeutics，将其体内 CAR-T 平台纳入麾下；10 月，Kite 又与中国公司 Pregene 达成合作，预付款 1.2 亿美元开发体内疗法。这种无需体外编辑 T 细胞的技术，有望实现 "现成可用" 的 CAR-T 治疗，兼具自体疗法的疗效和更优的便利性。 随着 anito-cel 上市进入倒计时，Kite 正通过疗效提升、适应症拓展和技术革新三重布局，推动 CAR-T 疗法从特殊治疗向普及化疗法转变。ASH 2025 上的亮眼数据，无疑为这场变革注入了强劲动力。 参考来源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/ash-anito-cel-strengthens-best-class-potential-kite-preps-launch 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入 生物制品微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 版 权 声 明 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。