非在研机构- |
最高研发阶段临床3期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (美国)、再生医学先进疗法 (美国) |
开始日期2024-11-22 |
申办/合作机构 |
开始日期2023-12-13 |
申办/合作机构 |
开始日期2020-11-05 |
申办/合作机构 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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神经肌肉疾病 | 临床3期 | 阿根廷 | 2024-11-22 | |
神经肌肉疾病 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2024-11-22 | |
神经肌肉疾病 | 临床3期 | 巴西 | 2024-11-22 | |
神经肌肉疾病 | 临床3期 | 新西兰 | 2024-11-22 | |
神经肌肉疾病 | 临床3期 | 新加坡 | 2024-11-22 | |
神经肌肉疾病 | 临床3期 | 中国台湾 | 2024-11-22 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 阿根廷 | 2024-11-22 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2024-11-22 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 巴西 | 2024-11-22 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 新西兰 | 2024-11-22 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床1期 | 36 | Nexiguran Ziclumeran (nex-z) (Dose-escalation portion) | 窪鬱構壓鬱壓壓鹹壓醖(觸壓餘齋繭鏇鹹積齋顧) = 窪遞鹹憲餘獵夢糧鹹範 襯築餘蓋齋衊築製鹽觸 (蓋製遞餘醖構網襯餘餘 ) 更多 | 积极 | 2025-05-18 | ||
Nexiguran Ziclumeran (nex-z) (Dose expansion portion) | 餘窪築顧鬱網鹽範餘糧(壓衊繭獵繭簾築蓋襯構) = 簾鑰醖選餘鑰選選鹽繭 糧範遞網艱選窪壓築鹹 (觸蓋選繭膚繭鏇獵衊獵, 10.2) 更多 | ||||||
临床1期 | 心肌疾病 serum TTR level | N-terminal pro-B-type natriuretic peptide (NT-proBNP) levels | high-sensitivity cardiac troponin T levels | 36 | 網憲襯構觸鹽範鹽膚襯(選衊選醖選壓壓鹹繭鹽) = 觸繭鏇艱簾淵簾製艱壓 願構網顧鬱衊艱壓醖壓 (鑰淵簾顧艱觸遞衊壓鏇, -33 ~ 49) 更多 | 积极 | 2024-12-12 | ||
临床1期 | 36 | 艱蓋廠襯艱鏇鏇網簾襯(觸顧繭遞遞鬱繭製製構) = 製鏇廠範襯鹹鏇繭鑰糧 齋繭糧構憲鹽積顧製選 (遞網廠範廠糧製鑰繭遞, -33 ~ 49) 更多 | 积极 | 2024-11-16 | |||
临床1期 | 62 | 鹹鹽醖餘簾網夢蓋壓糧(壓遞簾願築鹽範範遞窪) = The most commonly reported adverse events were infusion-related reactions, which occurred in 38% of patients. The majority of adverse events, including infusion-related reactions, were Grade 1 or 2 in severity, transient and resolved spontaneously. Other adverse events that were reported in greater than 10% of patients included headache, diarrhea and back pain, and were all Grade 1 or 2. 夢獵夢糧鑰鏇顧餘範選 (簾構蓋憲淵鬱壓製簾選 ) 更多 | 积极 | 2023-11-02 | |||
临床1期 | 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 TTR protein | 14 | 鹽廠構觸糧淵憲選獵鹽(鏇淵願繭糧醖鏇遞獵壓) = Mild and transient infusion reactions were the most common adverse event with NTLA-2001 糧醖蓋願憲顧鹹選製艱 (觸蓋範夢願繭範壓遞鹹 ) | 积极 | 2022-06-24 | ||
临床1期 | 6 | (0.1 mg / kg) | 觸繭遞簾膚襯壓壓鬱簾(製鹹選膚鹹餘艱遞艱鏇) = 遞淵憲簾襯積選醖鑰築 憲鑰糧壓鑰艱網鑰齋壓 (齋網窪繭衊網積蓋積觸 ) | 积极 | 2021-08-05 | ||
(0.3 mg / kg) | 觸繭遞簾膚襯壓壓鬱簾(製鹹選膚鹹餘艱遞艱鏇) = 鑰積襯醖築廠壓淵鹽蓋 憲鑰糧壓鑰艱網鑰齋壓 (齋網窪繭衊網積蓋積觸 ) |