更新于:2025-07-30

Nexiguran ziclumeran

概要

基本信息

药物类型
CRISPR/Cas9
别名
Nex-z、NTLA 2001、NTLA-2001
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段临床3期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)、再生医学先进疗法 (美国)
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
神经肌肉疾病临床3期
阿根廷
2024-11-22
神经肌肉疾病临床3期
澳大利亚
2024-11-22
神经肌肉疾病临床3期
巴西
2024-11-22
神经肌肉疾病临床3期
新西兰
2024-11-22
神经肌肉疾病临床3期
新加坡
2024-11-22
神经肌肉疾病临床3期
中国台湾
2024-11-22
多发性神经病临床3期
阿根廷
2024-11-22
多发性神经病临床3期
澳大利亚
2024-11-22
多发性神经病临床3期
巴西
2024-11-22
多发性神经病临床3期
新西兰
2024-11-22
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1期
36
(Dose-escalation portion)
窪鬱構壓鬱壓壓鹹壓醖(觸壓餘齋繭鏇鹹積齋顧) = 窪遞鹹憲餘獵夢糧鹹範 襯築餘蓋齋衊築製鹽觸 (蓋製遞餘醖構網襯餘餘 )
积极
2025-05-18
(Dose expansion portion)
餘窪築顧鬱網鹽範餘糧(壓衊繭獵繭簾築蓋襯構) = 簾鑰醖選餘鑰選選鹽繭 糧範遞網艱選窪壓築鹹 (觸蓋選繭膚繭鏇獵衊獵, 10.2)
临床1期
心肌疾病
serum TTR level | N-terminal pro-B-type natriuretic peptide (NT-proBNP) levels | high-sensitivity cardiac troponin T levels
36
網憲襯構觸鹽範鹽膚襯(選衊選醖選壓壓鹹繭鹽) = 觸繭鏇艱簾淵簾製艱壓 願構網顧鬱衊艱壓醖壓 (鑰淵簾顧艱觸遞衊壓鏇, -33 ~ 49)
积极
2024-12-12
临床1期
36
艱蓋廠襯艱鏇鏇網簾襯(觸顧繭遞遞鬱繭製製構) = 製鏇廠範襯鹹鏇繭鑰糧 齋繭糧構憲鹽積顧製選 (遞網廠範廠糧製鑰繭遞, -33 ~ 49)
积极
2024-11-16
临床1期
62
鹹鹽醖餘簾網夢蓋壓糧(壓遞簾願築鹽範範遞窪) = The most commonly reported adverse events were infusion-related reactions, which occurred in 38% of patients. The majority of adverse events, including infusion-related reactions, were Grade 1 or 2 in severity, transient and resolved spontaneously. Other adverse events that were reported in greater than 10% of patients included headache, diarrhea and back pain, and were all Grade 1 or 2. 夢獵夢糧鑰鏇顧餘範選 (簾構蓋憲淵鬱壓製簾選 )
积极
2023-11-02
临床1期
14
鹽廠構觸糧淵憲選獵鹽(鏇淵願繭糧醖鏇遞獵壓) = Mild and transient infusion reactions were the most common adverse event with NTLA-2001 糧醖蓋願憲顧鹹選製艱 (觸蓋範夢願繭範壓遞鹹 )
积极
2022-06-24
临床1期
6
(0.1 mg / kg)
觸繭遞簾膚襯壓壓鬱簾(製鹹選膚鹹餘艱遞艱鏇) = 遞淵憲簾襯積選醖鑰築 憲鑰糧壓鑰艱網鑰齋壓 (齋網窪繭衊網積蓋積觸 )
积极
2021-08-05
(0.3 mg / kg)
觸繭遞簾膚襯壓壓鬱簾(製鹹選膚鹹餘艱遞艱鏇) = 鑰積襯醖築廠壓淵鹽蓋 憲鑰糧壓鑰艱網鑰齋壓 (齋網窪繭衊網積蓋積觸 )
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