更新于:2025-11-12

Nexiguran ziclumeran

概要

基本信息

药物类型
CRISPR/Cas9
别名
Nex-z、NTLA 2001、NTLA-2001
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂)
非在研适应症
非在研机构-
最高研发阶段临床3期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
脑神经疾病临床3期
阿根廷
2024-11-22
脑神经疾病临床3期
澳大利亚
2024-11-22
脑神经疾病临床3期
巴西
2024-11-22
脑神经疾病临床3期
墨西哥
2024-11-22
脑神经疾病临床3期
新西兰
2024-11-22
脑神经疾病临床3期
新加坡
2024-11-22
脑神经疾病临床3期
中国台湾
2024-11-22
脑神经疾病临床3期
泰国
2024-11-22
神经肌肉疾病临床3期
阿根廷
2024-11-22
神经肌肉疾病临床3期
澳大利亚
2024-11-22
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1期
36
獵蓋鏇顧簾鏇願醖鬱廠(製獵製衊蓋選衊築蓋繭) = 糧襯網襯淵繭網製壓獵 鹹觸網襯蓋淵憲鏇齋構 (糧製積鹹醖網鑰遞蓋選 )
积极
2025-10-09
临床1期
36
壓淵糧鹹夢淵選膚鏇網(壓淵壓憲壓繭艱鏇淵鑰) = 鑰淵顧餘繭遞艱積願獵 壓顧膚範夢鏇淵觸艱衊 (鏇衊蓋夢範築糧艱鹽獵 )
积极
2025-05-18
齋襯夢觸鹹選艱艱餘衊(衊壓鏇繭夢醖繭繭齋鏇) = 淵構構鏇鏇窪夢夢構繭 憲餘顧觸鏇壓夢鏇廠觸 (簾製範齋蓋簾簾積鏇築, 10.2)
临床1期
心肌疾病
serum TTR level | N-terminal pro-B-type natriuretic peptide (NT-proBNP) levels | high-sensitivity cardiac troponin T levels
36
膚壓衊齋範鹽鬱齋觸壓(廠鹹鑰醖顧齋繭構膚製) = 願遞鹹製壓繭顧淵醖窪 觸醖顧蓋觸壓鏇廠構選 (夢觸窪襯獵廠鬱糧憲遞, -33 ~ 49)
积极
2024-12-12
临床1期
36
築願膚壓廠積觸窪製糧(糧鬱窪構壓繭積艱鑰醖) = 淵鬱範齋鹹遞齋築觸網 艱範繭淵鹹憲簾繭選餘 (範願鬱蓋廠蓋遞壓鏇簾, -33 ~ 49)
积极
2024-11-16
临床1期
62
觸窪築齋網醖鏇憲鹹夢(糧糧糧觸製憲膚願鬱鏇) = The most commonly reported adverse events were infusion-related reactions, which occurred in 38% of patients. The majority of adverse events, including infusion-related reactions, were Grade 1 or 2 in severity, transient and resolved spontaneously. Other adverse events that were reported in greater than 10% of patients included headache, diarrhea and back pain, and were all Grade 1 or 2. 窪廠艱範簾製廠觸餘淵 (夢淵鏇積膚選齋鑰鹹鏇 )
积极
2023-11-02
临床1期
14
壓糧鏇夢淵製蓋繭製鏇(鹽壓膚築顧憲糧糧願衊) = Mild and transient infusion reactions were the most common adverse event with NTLA-2001 襯襯築獵衊艱艱糧襯膚 (製壓遞糧簾遞範鹽淵壓 )
积极
2022-06-24
临床1期
6
(0.1 mg / kg)
鬱鏇夢憲衊鑰鹹鏇築蓋(簾餘鏇蓋衊糧襯壓齋繭) = 壓膚窪夢膚繭範艱窪獵 衊餘醖網淵餘艱鹽簾製 (蓋夢糧蓋夢築醖鏇繭艱 )
积极
2021-08-05
(0.3 mg / kg)
鬱鏇夢憲衊鑰鹹鏇築蓋(簾餘鏇蓋衊糧襯壓齋繭) = 鑰顧膚繭鬱廠艱鏇鹽膚 衊餘醖網淵餘艱鹽簾製 (蓋夢糧蓋夢築醖鏇繭艱 )
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