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关注并星标CPHI制药在线 12月1日，再生元制药和Tessera Therapeutics达成α-1抗胰蛋白酶缺乏症基因编辑药物合作，根据协议，再生元会向Tessera支付1.5亿美元，包括预付现金和股权投资，Tessera还能拿到最高1.25亿美元的近期和中期开发里程碑付款，总价值达到2.75亿美元。 风险、利益，共担 和很多大型药企直接收购管线或阶段性许可的模式不一样，这次合作的权责框架更注重协同，双方会平等分担TSRA-196在全球的开发成本，未来商业化利润也平分。开发分工上，Tessera负责疗法的首次人体试验，后续全球临床开发和商业化由再生元推进，Tessera计划2025年底前向美国FDA提交研究性新药申请和多项临床试验申请。 一句话总结就是成本共担、利润平分，这不是传统意义上收购晚期资产，更像是和创新技术平台深度绑定、一起承担风险。再生元有雄厚资金，临床开发和商业化能力也很突出，这些能帮Tessera的早期技术落地市场；Tessera的基因书写平台技术有颠覆性，能给再生元在基因治疗领域带来超越当前主流技术的增长机会。这种合作模式和今年6月礼来收购Verve Therapeutics的逻辑相似，都能看出行业巨头对下一代基因编辑技术不再满足于观望或简单授权，而是想通过资本建立更紧密、更长期的合作关系。 对再生元来说，它和Intellia Therapeutics合作的CRISPR/Cas9基因编辑疗法NEX-z，在合作宣布前一个月因为严重肝损伤，两项III期临床试验被迫暂停。这个挫折直接影响了再生元的基因编辑布局，但它没有放慢脚步，反而很快加大投入转向技术原理不同的新平台。这能清楚看出，再生元的战略重心不是押注某一条具体管线，而是着眼基因医学的长远发展，通过分散技术风险、布局多元平台，保持在这个领域的长期领先。 从破坏基因到精准修正，安全性更可控 这次合作的核心价值是Tessera的基因书写技术平台。现在主流的CRISPR/Cas9系统，核心是让DNA双链断裂，再靠细胞自身修复机制实现基因敲除。这种编辑方式对一些需要让功能丧失性基因失活的疾病有用，但过程中存在固有风险，比如双链断裂可能导致基因组重排、染色体缺失等问题。而α-1抗胰蛋白酶缺乏症是单碱基突变导致的功能丧失性疾病，理想治疗方案不是敲除突变基因，而是在原位把它纠正回正常序列，这正是基因书写技术要实现的目标。 从公开信息来看，TSRA-196就是为了精准纠正导致这种疾病的基因突变，通过一次性治疗，长期恢复功能性α-1抗胰蛋白酶的生产。临床前数据显示，单剂量给药后，这种疗法能在小鼠和非人灵长类动物体内，对相关基因位点实现长期、高保真的基因组编辑，肝脏编辑特异性高，也没观察到脱靶编辑或种系编辑。 这种纠错机制，理论上比传统敲除更有优势。一方面能从根源解决问题，恢复机体自身生产正常蛋白的生理过程，可能实现一次性治愈；另一方面不用让DNA双链断裂，基因组不稳定性风险可能更低，正好回应了市场对CRISPR技术安全性的担忧。再生元这次合作，把基因编辑领域的布局重心，从有安全质疑的初代CRISPR技术，转向更精细的下一代编辑平台。 临床挫折倒逼行业理性选择 这笔合作的宣布，和基因编辑领域近期的重大临床挫折密切相关。就在合作前一个月，再生元和Intellia Therapeutics合作的体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法NEX-z，因为在两项关键III期临床试验中导致两名患者出现严重肝损伤，被监管机构叫停。这件事引发行业对体内基因编辑疗法，尤其是肝脏靶向治疗安全性的广泛担忧，也是再生元这次决策的直接背景和动力。面对核心合作管线的安全性挑战，再生元没有退缩观望，而是迅速调整方向，通过资本布局技术原理不同、理论上更安全的新平台。 这种做法体现了前沿生物科技行业遭遇技术瓶颈时的典型发展路径：当一条技术路线在临床验证中出现难以克服的问题，资源和注意力会快速转向下一代技术解决方案。CRISPR/Cas9技术诞生以来，脱靶效应和DNA双链断裂引发的潜在风险一直备受关注，NEX-z临床暂停事件，把长期存在的理论担忧变成了现实挑战，迫使行业重新评估技术风险。再生元的选择，就是对这种挑战的直接回应，也能看出像它这样的行业领导者认为，解决当前基因编辑安全性问题，不能只靠改进现有CRISPR工具，更要拥抱颠覆性的新技术范式。这种在挫折中理性转向、加码下一代技术的策略，其他行业巨头也在采用。比如罗氏2024年和Ascidian公司达成18亿美元的RNA外显子编辑合作，探索不改变基因组DNA的可逆性编辑策略。目前行业资源明显从经典CRISPR/Cas9系统，向碱基编辑、先导编辑、基因书写等更精准可控的新一代平台倾斜。 临床需求大，成技术竞赛主战场 α-1抗胰蛋白酶缺乏症能吸引再生元和众多生物技术公司重金投入，原因之一就是临床需求未被满足，且基因治疗逻辑清晰。这是一种常染色体共显性遗传病，主要由SERPINA1基因突变导致，该基因编码的α-1抗胰蛋白酶主要由肝脏合成，功能是保护肺部组织免受中性粒细胞弹性酶的过度破坏。最常见的致病突变会导致蛋白质错误折叠，不仅分泌效率低，让肺部因蛋白缺乏引发肺气肿，还会在肝细胞内异常积聚，导致肝细胞损伤，进而引发肝纤维化、肝硬化甚至肝癌。据估计，欧美地区约有20万人受这种疾病影响。 目前的标准疗法是增强疗法，每周静脉输注从人血浆中提取的相关蛋白，这种疗法价格高，需要终身治疗，只能延缓肺部疾病进展，没法修复已有的肺损伤，更解决不了肝脏病变。所以能一次性纠正基因缺陷、长期恢复功能性蛋白生产的疗法，被认为是革命性的治疗方向。巨大的未满足临床需求，加上单基因疾病靶点明确，让这种疾病成为多种前沿基因疗法的竞争焦点，形成了独特的技术竞赛场，不同公司采用不同技术路径角逐。 Beam Therapeutics 走DNA碱基编辑路线，其候选药物BEAM-302旨在直接修正基因组DNA上的致病点突变。再生元与Tessera 合作的TSRA-196则属于新一代的基因书写（Gene Writing™）路径。TSRA-196的技术旨在不切断DNA双链的情况下写入正确的基因信息，理论上可能具有更好的安全性。 这些技术路径最终会在临床疗效和安全性上比拼，谁能率先在这种疾病治疗上证明技术平台的成功，不仅能占据细分市场，还能为平台技术用于其他更常见疾病铺路，战略价值远超疾病本身。 再生元与Tessera的合作带来哪些影响和启示？ 对再生元自身来说，这是构建未来增长引擎的关键一步。一方面，拳头产品Eylea虽然通过专利诉讼暂时阻止了生物类似药上市，但专利悬崖终将到来；另一方面，和Intellia合作的CRISPR疗法受挫，所以在眼科之外，尤其在基因医学领域建立新支柱，是长期发展的必然需求，投资Tessera就是这一战略的具体落地。 同时合作也凸显了行业共同面临的挑战。即便技术不断进步，基因编辑药物从实验室走向患者仍有不少障碍，包括复杂的生产工艺、高昂的制造成本，监管机构对长期安全性的严格全生命周期监控，以及如何设计支付方案匹配一次性治愈疗法的高定价等。这些挑战需要企业、监管机构、支付方和医疗提供者共同创新解决。 总的来说，再生元与Tessera的合作，是基因治疗行业在充满不确定性和希望的阶段做出的重要布局。行业发展不会因一时挫折停滞，反而会催生更活跃的技术探索和更紧密的产业协作，TSRA-196在α-1抗胰蛋白酶缺乏症领域的临床进展，不仅关系到该疾病患者的福祉，还会检验基因书写技术的潜力。 参考信息： [1]Tessera官网 [2]药时代.CRISPR受挫后，再生元2.75亿美元押注新一代基因编辑技术. [3]科创板日报.定价超千万元的基因疗法 如何跨越“高价”与“落地”的鸿沟.  [4]曾杰.人工生命 - 设计与合成.  [5]曹艳林.构建从研究到临床转化的全链条监管新体系.健康报. END 智药研习社近期直播 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

引言：生物制药的“范式转移” 2025年全球基因工程药物市场规模突破1840亿美元，中国以20%的增速成为全球最大单体市场；CRISPR基因编辑疗法使遗传病治疗成本从年均百万降至单次10万元；安徽安科生物的重组人胰岛素国产化后价格仅为进口药三分之一——基因工程药物正以年复合增长率22.4%的速度重构医药产业格局。据中投顾问产业研究院预测，到2030年全球市场规模将达3000亿美元，其中核酸药物占比从不足5%提升至28%。这场由基因编辑、递送系统和AI设计驱动的变革，正在将细胞转化为“活体制药工厂”，破解罕见病、肿瘤和遗传病的治疗困境。 中投产业研究院发布的《“十五五”中国未来产业之基因工程药物产业趋势预测及投资机会研究报告》共八章。首先详细介绍了基因工程的定义和发展环境，接着分析了国内外基因治疗药物和重组蛋白药物产业的发展概况，并对重点基因工程药物企业经营状况做了阐述。然后，报告对基因工程药物市场投资进行了分析，最后对基因工程药物发展趋势及前景做出展望。 一、市场爆发：三股力量的“共振效应” （一）规模裂变：十年增长15倍的“黄金赛道” 全球基因工程药物行业正经历前所未有的高速增长，其动力来源于技术成本下降、政策强力推动和临床需求爆发三股力量的协同共振。市场规模从2020年的约820亿美元扩张至2030年预计的3000亿美元，十年间增幅近15倍，呈现出“黄金赛道”的典型特征。这一增长并非单一因素驱动，而是多重引擎共同作用的结果：在技术端，基因编辑工具CRISPR-Cas9的使用成本从2016年的5000美元骤降至2024年的300美元，降幅高达94%，使得基因药物研发从“奢侈品”变为“可规模化”的技术；在政策端，中国“十四五”规划将基因治疗列为前沿方向，美国FDA通过“再生医学先进疗法”加速审批通道，推动创新药上市周期缩短至4-5年；在需求端，全球罕见病患者超3亿，肿瘤新发病例年增2400万，而传统药物有效率不足30%，为基因药物提供了巨大的临床替代空间。市场结构也随之优化，重组蛋白药物占比从2020年的68%降至2030年的45%，而核酸药物（如m疫苗、RNA干扰疗法）从5%跃升至28%，细胞与基因治疗占比27%，反映了技术路线的迭代升级。 图表：2020-2030E全球基因工程药物市场规模及细分结构变化 （二）成本重构：研发与生产的“降本范式” 在成本重构方面，基因工程药物正通过研发范式创新与生产流程优化打破“高成本”魔咒。与传统化学药相比，基因药物研发投入高出50%（约18亿美元/新药），但回报周期反而缩短40%，这主要得益于平台化技术复用与审评效率提升。例如，CRISPR工具可针对多适应症开发药物，显著摊薄前期投入；连续生产工艺（如灌流培养）使细胞密度提升5倍，降低单位生产成本；AI辅助靶点筛选将研发时间从“年”缩至“月”。成本结构差异显著：传统化药原料成本占比40%，而基因工程药物中细胞培养与生物反应器相关成本占比高达60%，但基因药物因靶向性强，商业化营销费用仅占营收25%，远低于化药的35%。 图表：基因工程药物与传统化药成本结构对比 数据来源：中投产业研究院、行业企业财报（2024年） 国产企业的实践印证了成本优化的可行性：安科生物通过规模化生产重组干扰素，将单位成本降至进口药的30%，2023年营收逆势增长18.44%；而华大基因的测序平台国产化使其服务价格下降80%，推动基因检测飞入寻常百姓家。不过，基因药物仍面临生产一致性与工艺放大的挑战，例如CAR-T疗法个体化定制成本高昂，目前通过通用型CAR-T技术可将单价从50万美元降至20万美元，但仍需突破免疫排斥瓶颈。 未来行业爆发力取决于技术普惠性与支付创新的平衡。一方面，基因合成与编辑技术的迭代将持续压降成本，如同步研发多靶点药物降低试错率；另一方面，商业保险与社保支付改革（如按疗效付费）可缓解患者支付压力。建议政府部门通过产业基金引导平台技术研发、优化附条件审批流程，同时探索基因药物纳入医保目录的可行性，加速技术红利向临床价值转化。 二、技术竞速：基因编辑与递送系统的“双核突破” （一）基因编辑：从“基因剪刀”到“智能手术刀” 基因工程药物行业的技术创新正围绕基因编辑工具精准度提升与递送系统高效化两大核心方向加速突破，其发展轨迹已从初代的“粗放切割”演进至如今的“智能手术刀”级别，而递送技术则从“盲目投送”向“精准导航”不断迭代。根据技术成熟度与临床应用进展，当前主流基因编辑工具呈现出明显的代际演进特征，其中CRISPR-Cas9作为第二代编辑工具已进入Ⅲ期临床阶段，全球在研项目超过10项，但其中高脱靶风险仍构成临床应用的显著限制；碱基编辑技术凭借单碱基精准替换能力，无需切断DNA双链即可实现基因修复，将脱靶风险显著降低，目前已进入Ⅱ期临床阶段；而表观遗传编辑和Prime编辑作为前沿技术，虽仍处于临床前或Ⅰ期临床阶段，却展现出极高精度和可忽略的脱靶效应，为遗传病治疗提供了更安全的潜在方案。中国科研团队在《自然·生物技术》发表的“引导编辑器”实现了90%的精准整合效率，较国际平均水平提升15个百分点，体现了国内在精准编辑领域的快速追赶态势。 基因编辑技术的临床转化效率在很大程度上取决于递送系统的突破性进展。当前，病毒载体（如AAV、慢病毒）凭借其较高的转导效率仍在临床应用中占据主导地位，但免疫原性挑战（例如腺相关病毒预存抗体率超50%）和靶向性不足（系统给药后仅约0.1%的药物能到达目标组织）限制了其广泛应用。相比之下，非病毒载体技术（如LNP、GalNAc）展现出更优的发展潜力，Moderna利用LNP技术将mRNA疫苗量产成本降至10美元/剂，而中国荣昌生物开发的GalNAc偶联技术将siRNA药物的肝靶向效率提升至90%，为肝源性疾病治疗提供了高效解决方案。 图表：主流基因编辑技术性能矩阵对比与应用前景分析 （二）递送系统：突破“生物屏障”的导航技术 近期递送系统领域的技术突破更为引人注目。美国国立卫生研究院资助研发的“基因快递卡车”——一种基于改造腺相关病毒的多功能递送系统，能够以极高精度靶向大脑和脊髓中的特定神经细胞，为帕金森病、阿尔茨海默病等神经系统疾病提供了全新的治疗可能。得克萨斯大学西南医学中心开发的选择性器官靶向（SORT）技术进一步实现了肝脏与肺部的同步靶向治疗，在α-1抗胰蛋白酶缺乏症临床前模型中，单次给药即可使症状改善效果持续数月，肝脏突变蛋白水平稳定降低80%。中国科研团队也在此领域贡献了创新解决方案，西安电子科技大学开发的非离子递送系统（TNP）通过硫脲基团与mRNA形成氢键网络，避免传统LNP的电荷依赖性毒性，使mRNA体内表达周期延长至传统方案的7倍，且细胞存活率接近100%，显著提升基因治疗的安全性阈值。 基因编辑技术与递送系统的协同创新正在重塑基因治疗产业的发展格局。随着新型编辑工具不断涌现，其对递送系统的要求也日益提高——不仅需要实现高效靶向，还需兼顾载荷容量、免疫原性和生产成本等多重指标。德国亥姆霍兹慕尼黑研究所开发的ENVLPE系统作为非传染性病毒样颗粒，成功克服了传统递送系统中向导RNA不稳定和包装效率低的难题，在遗传性失明小鼠模型中，以十分之一剂量即实现传统系统相当的治疗效果，为基因编辑工具的临床转化提供了更优解决方案。这种编辑与递送技术的并驾齐驱，正推动基因治疗从单器官靶向向多器官协同治疗迈进，从单次治疗向长期疗效突破。 图表：基因治疗递送系统性能对比与适用场景分析 未来技术发展将更加注重精准性与安全性的平衡。基因编辑工具正从“盲目剪切”向“定向修正”演进，尤其是Prime编辑技术能够实现精准的DNA插入、删除和替换，为遗传病治疗提供更为精准的解决方案；而递送系统则从“广泛播撒”向“精准导航”转型，新型靶向系统能够通过特异性配体识别目标细胞，大幅提升治疗效率并降低副作用。这种技术演进不仅加速了基因治疗产品的临床转化，也推动了相关监管框架的完善，为行业健康发展奠定基础。随着人工智能辅助蛋白质设计、合成生物学等交叉学科的深度融合，基因编辑与递送技术有望在精准度、安全性和可及性方面实现新的突破，为人类疾病治疗提供更多可能性。 三、产业链博弈：上游原材料与下游商业化的“价值重构” （一）上游竞争：国产替代的“卡脖子”突围 基因工程药物行业的竞争已从单纯技术研发延伸至全产业链的协同效率比拼，其中上游原材料的自主可控与下游商业模式的创新成为衡量企业核心竞争力的关键指标。根据行业数据，2023年我国基因治疗市场规模已增长至22.44亿元，但上游核心材料仍存在明显的进口依赖，如细胞培养基的进口依赖度高达75%，色谱填料国产化率仅35%，这直接制约了产业的稳定发展和成本优化。为破解这一“卡脖子”困境，国内企业正通过技术攻关推动国产替代，例如楚天科技开发的无血清培养基价格已降至国际品牌的60%，虽然其在蛋白纯度等关键指标上仍与国际先进水平存在约2个百分点的差距，但已能满足大多数国产基因药物的生产需求；东富龙则在色谱系统领域实现突破，其开发的直径2米填料床技术使处理量提升3倍，显著提高了大规模生产的效率。政策层面，中国已明确将生物医药核心材料列入“十四五”攻关清单，设定了到2027年关键原材料国产化率超过50%的目标，并通过税收优惠、研发补贴等政策工具引导资本向上游领域聚集。 基因药物高昂的定价（如Zolgensma212万美元的定价）与其潜在的“一次治愈”特性，正推动支付体系从传统“按药品付费”向“按健康结果付费”的范式转变。美国蓝十字保险公司推出的“疗效险”模式，在治疗无效情况下最高可提供80%的赔付，将支付与临床终点直接挂钩；中国海南博鳌乐城试点“分期付款”方案，将CAR-T疗法280万元的总价款分5年支付，显著降低了患者即刻的支付压力。这种变革的核心在于将药企的利益与治疗的实际效果绑定，例如诺华与英国国民医疗服务体系（NHS）签订的对赌协议约定，若患者在接受基因疗法后5年内复发，药企将部分退款，这使得药企的商业逻辑从单纯的“卖药”转向提供长期有效的健康解决方案。这种模式对药企的疗效信心和风险管理能力提出了更高要求，但也为那些能真正带来显著临床获益的创新药物提供了更优的市场回报路径。 图表：基因工程药物核心原材料国产化进程与挑战（2024年） （二）商业模式创新：从“一次治愈”到“按效付费” 下游商业模式的创新不仅体现在支付方式上，还延伸至医疗服务的整合层面。随着基因药物适应症的不断扩大（覆盖肿瘤、罕见病、遗传病等多个领域），单纯的药物销售已无法满足患者全生命周期的健康管理需求。领先企业开始探索与医院、第三方检测机构共建“诊断-治疗-随访”一体化平台，通过长期健康数据追踪验证药物价值，并为后续研发提供真实世界证据。这种模式在提升患者依从性的同时，也构建了更深层次的行业壁垒——基于疗效数据的生态竞争力。 图表：基因药物创新支付模式比较与应用场景 四、区域竞合：中美欧的“三极格局” 全球基因工程药物行业已形成以美国、中国和欧洲为主导的“三极竞争”格局，各方凭借技术积累、市场特性与政策导向的差异化优势，共同推动行业向前发展。这种竞争并非简单的零和博弈，而是通过优势互补与局部竞合，加速技术突破与市场扩容。根据最新行业分析，2023年全球基因治疗市场规模已达到约380亿美元，预计到2025年将突破600亿美元，年复合增长率保持在25%以上，而中美欧三大区域占据了全球市场份额的85%以上。美国凭借其强大的原创技术能力持续引领产业变革，中国则依托丰富的临床资源与政策支持成为应用创新的重要力量，欧洲则以成熟的监管体系与伦理框架影响着全球标准的制定。这种格局下，技术流动、资本互动与人才交流日益频繁，例如中国药企与欧美机构合作研发项目数量在2023年同比增长40%，体现了区域间深度融合的趋势。 （一）美国 美国在技术原创方面的领先地位得益于其长期的高强度研发投入和完善的创新生态。数据显示，美国目前拥有全球48%的基因编辑核心专利，在CRISPR-Cas9、碱基编辑等前沿技术领域形成了较高的壁垒。FDA作为全球药品监管的标杆，已批准22款基因疗法上市，包括针对遗传性视网膜疾病、血友病等罕见病的创新药物，推动了基因治疗从实验室向临床的转化。企业层面，Moderna、Intellia Therapeutics、Editas Medicine等公司在mRNA技术、体内基因编辑等领域处于领先地位，例如Intellia与再生元合作开发的NTLA-2001在临床试验中显示出一次性治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性的潜力，为基因药物提供了新的范本。然而，美国市场也面临临床费用高昂的挑战，Ⅲ期临床试验人均成本高达30万美元，且医保覆盖相对不足，仅有约40%的基因药物被纳入Medicare报销范围，一定程度上限制了患者可及性。此外，专利纠纷如CRISPR技术长达数年的权属争议，也反映出原创竞争的白热化与制度保障的重要性。 （二）中国 中国凭借庞大的临床需求与积极的产业政策，正快速崛起为全球基因治疗领域的重要一极。2023年，中国登记的细胞和基因治疗产品类临床试验达到81项，较2022年增长近一倍，占全球同期同类试验总量的28%，成为全球最大的临床试验基地。这一成就得益于国家层面的战略支持，例如《“十四五”生物经济发展规划》明确将基因治疗列为前沿方向，并通过设置专项基金、优化审评流程等措施激励创新。在企业层面，本土公司如复星凯特、药明巨诺等推动CAR-T疗法商业化，其中复星凯特的阿基仑赛注射液已成为国内首款获批上市的CAR-T产品，用于治疗淋巴瘤。安科生物通过干扰素α-1b等产品的国产化，将价格降低70%，显著提升了药物可及性；三元生物2023年营收增长48.91%，反映了市场对国产基因药物的旺盛需求。但中国在核心专利方面仍存短板，原创技术占比仅12%，面临“专利悬崖”风险，且在高端载体工艺、规模化生产等关键环节与国际领先水平仍有差距。 （三）欧洲 欧洲在监管规范与伦理框架方面发挥着全球引领作用，其稳健的审评体系为行业提供了可预测的发展环境。欧盟EMA率先发布基因编辑产品分类指南，清晰界定基因治疗产品的监管路径，降低了企业研发的不确定性。德国BioNTech与辉瑞合作开发的个体化mRNA肿瘤疫苗已进入医保报销范围，体现了欧洲在支付机制上的创新探索。欧洲的优势还体现在其深厚的伦理基础，例如《基因技术法》已实施30年，为技术应用划定了明确的边界，而德国将基因治疗纳入法定医保的实践，为可持续支付提供了重要参考。不过，欧洲市场也存在碎片化挑战，各国医保政策、临床准入标准不尽相同，增加了企业统一推广的成本。此外，欧洲在产业转化效率上相对滞后，初创企业融资规模仅为北美地区的60%，一定程度上限制了其产业化速度。 图表：2023-2024年中美欧基因工程药物行业关键指标对比 未来区域竞争将更加聚焦于产业链自主性与技术标准话语权。美国可能通过《拜杜法案》等政策进一步强化专利保护与技术出口管制，中国则需在基础研究与核心工艺上突破“卡脖子”环节，欧洲有望继续发挥伦理规范的优势引领全球治理对话。区域协同也将成为重要趋势，例如中美欧在罕见病基因治疗领域已开展联合临床试验，共享数据与样本资源，以提高研发效率并降低重复投入。对于中国而言，下一步应着力构建“技术原创－临床转化－产业生态”的正向循环，通过加大基础研究投入、优化审评审批、探索多元支付机制，提升在全球格局中的综合竞争力。 图表：2023年全球基因治疗领域区域发展策略比较 综上所述，基因工程药物行业的“三极格局”在相当长时期内将继续维持，各方需在竞争中寻求合作，共同推动基因治疗技术的成熟与普及，为全球患者带来福祉。 五、未来趋势：AI驱动与全球化运营 （一）AI加速药物设计 基因工程药物行业正经历以人工智能深度融合与全球化资源整合为核心的发展新阶段，其技术突破与商业范式变革正推动行业向更高效、精准的方向发展。根据行业数据，2024年全球AI在药物研发领域的应用市场规模已达到约26亿美元，并预计到2034年将增长至223.6亿美元，年复合增长率超过25%，这体现了AI技术对整个行业的深远影响。在这一趋势下，中国基因工程药物企业通过强化技术自主创新与灵活运用多元化出海模式，不仅在国内市场站稳脚跟，更在全球范围内展现出日益强大的竞争力。AI的赋能体现在药物发现的多个环节，例如深度智核等机构开发的多靶点预测模型，能够将传统需要24个月的先导化合物发现周期大幅缩短至3个月以内，这种效率的提升主要得益于AI算法对海量化合物数据库的快速学习与精准筛选能力。不仅如此，AI的应用正从早期的靶点发现向临床试验等下游环节延伸，英矽智能开发的AI临床试验预测引擎“inClinico”能够准确预测药物从Ⅱ期到Ⅲ期临床试验的成功率，为药企节省了大量无效研发投入，而上海耀乘健康科技的AuroraPrime平台则将临床研究报告的生成时间减少了90%，显著提升了研发效率。 （二）自动化生产 生产环节的自动化与智能化是提升行业竞争力的另一关键支柱。楚天科技建设的细胞药物全自动生产线，通过集成机器人、物联网传感器和实时监控系统，将生产过程中的人工干预降低了80%，同时将因人为操作导致的污染风险控制在5%以下。这种智能化生产模式在多家领先企业中得到应用，例如君跻生物构建的自动化基因技术应用平台，实现了基因合成、测序、编辑的一站式服务，将其生产周期缩短至传统人工产线的80%，产品成功率提升至96%。而擎科生物则通过其“基因工厂”模式，实现了基因合成全流程的数字化管理，其智能管理系统支持72小时内完成短片段基因合成的快速交付，展现了自动化技术在提升效率与稳定性方面的巨大潜力。这些技术进步不仅降低了生产成本，更通过标准化流程确保了产品质量的批次间一致性，为基因药物的规模化生产奠定了基础。 图表：AI技术在基因药物研发关键环节的应用深度与效能提升 （三、）全球化合作 中国药企的全球化运营能力通过多样化的合作模式不断增强。传统的License-out（对外授权）模式继续占据重要地位，2024年中国药企达成的License-out交易总额达到519亿美元，较上年增长26%，而2025年第一季度交易金额已攀升至369.29亿美元，接近2023年全年水平。其中，百济神州将其PD-1抗体授权给诺华，获得了高达22亿美元的首付款与里程碑收入，而三生制药与辉瑞达成的PD-1/VEGF双特异性抗体授权协议，总金额更是超过60亿美元，创下中国创新药出海的新纪录。除了License-out，更为深度的NewCo（新公司）模式逐渐受到青睐，例如恒瑞医药将其GLP-1产品组合授权给美国Hercules公司成立NewCo，恒瑞不仅获得首付款和里程碑付款，还持有新公司19.9%的股权，从而能更深入地参与全球市场并分享长期价值。对于实力雄厚的头部企业如百济神州和复星医药，则开始探索自主出海之路，即在海外自建临床团队和销售网络，虽然投入巨大且挑战重重，但有利于企业构建持久的国际品牌影响力与市场掌控力。 图表：2023-2025年中国基因工程药企出海主要模式对比与分析 未来行业发展将更加依赖于AI与原位数据生成能力的结合、自动化产线的柔性升级以及出海模式的战略选择。随着AI模型对高质量、标准化数据的需求日益迫切，类似君跻生物正在研发的无细胞基因合成等新一代技术，有望为AI训练提供大规模、高质量的专用数据集。同时，自动化产线将向更具柔性化和模块化的方向发展，以快速响应小批量、多品种的个性化药物生产需求。在全球化方面，中国药企需要根据自身产品特点、资金实力和长期战略，灵活运用License-out、NewCo和自主出海等模式，并可能形成多种模式组合的混合策略，以最大化全球价值。政策的持续支持也至关重要，例如中国首次在政府工作报告中明确提出“制定创新药目录”，多地也相继出台创新药扶持文件，这些举措将为行业创造更有利的发展环境，推动国产基因工程药物在全球产业链中占据更重要的位置。 六、展望：重构医药价值的“新公式” 基因工程药物行业正经历从“技术突破”到“价值重构”的深刻变革，其核心价值可通过公式药物价值=（治疗效率×可及性）/（研发成本×替代风险）予以概括。这一公式反映了行业竞争要素的转变：治疗效率追求从“症状缓解”到“根本治愈”的跃升，可及性关注从“高价稀缺”到“普惠可负担”的平衡，研发成本控制依赖技术创新与流程优化，而替代风险规避则需构建可持续的差异化优势。中国基因工程药物产业要在全球竞争中破局，需在技术、政策与生态三端协同发力，形成系统竞争力。 （一）技术侧：突破关键瓶颈，构建自主可控的研发体系 技术突破是提升治疗效率、降低研发成本的核心。当前，中国在基因编辑工具原创性方面仍存短板，如碱基编辑、靶向递送等核心技术专利占比仅约12%，高端设备与材料进口依赖度较高。破局关键在于布局源头创新，通过建设国家级基因编辑平台（如对标美国ARPANet的生物医药基础研究网络），集中攻关新型编辑器（如刘如谦团队开发的EvoCAST系统，其基因整合效率较天然系统提升420倍）、高效递送系统（如LNP靶向肝外器官技术）等卡脖子环节。同时，强化人工智能赋能，将AI深度融入靶点筛选、分子设计及临床试验优化环节，有望将药物发现周期从传统24个月缩短至3个月，并显著降低失败率。例如，英矽智能利用AI开发的候选药物INS018_055已完成II期临床试验，展现了技术迭代的加速作用。 （二）政策侧：创新监管支付，打通药物可及性“最后一公里” 政策是优化可及性、管控替代风险的关键杠杆。中国已建立全球领先的基因治疗临床试验基地（占全球28%），但在审评审批与支付机制上仍有优化空间。建议优先建立基因治疗绿色审评通道，对基于成熟平台的疗法实行“附条件批准”，加速安全有效的产品上市。在支付端，需破解高价难题（如Zolgensma定价212万美元），探索多元支付体系：一方面推动医保纳入基于“疗效险”的创新支付模式（治疗无效最高赔付80%），另一方面发展“保险+慈善”共付机制，鼓励社会资本参与。政策重点应从“谁污染谁付费”转向“谁减排谁受益”，通过价值导向的补偿机制激发创新活力。 （三）生态侧：培育全链条供应链，实现临床资源向创新优势转化 生态协同是降低研发成本、应对替代风险的基础。中国拥有丰富的临床资源与快速扩张的市场规模（2023年基因治疗市场22.44亿元，预计高速增长），但产业链关键环节如培养基、色谱填料等国产化率仍偏低（部分不足35%），存在断链风险。破局需全链条布局，培育从培养基、试剂到CDMO服务的本土供应链，支持像楚天科技开发的无血清培养基（价格降至国际品牌60%）等产品迭代。同时，强化临床资源转化，将中国庞大的患者群体与诊疗数据转化为研究优势，推动更多像首农食品集团“5基因编辑猪”、正序生物CS-121注射液这样的创新成果涌现。 图表：基因药物价值重构的关键维度与策略分析 （四）未来展望：从“跟跑”到“并跑”乃至“领跑” 当CRISPR疗法让血友病患者告别每周输血，当mRNA疫苗48小时完成新毒株序列设计——这场始于基因剪切的革命，正在将人体细胞转化为制药工厂，重塑生命与健康的关系。中国行业已展现出巨大潜力，据基因慧数据预测，2023年全球基因技术产业市场规模将达2425亿元。中国学者在《细胞》《自然》《科学》等顶级期刊的论文发表量已跃居全球第二，夯实了基础研究根基。未来五年是争夺产业主导权的关键期，应加速推动价值医疗落地，使基因药物从“奢侈品”变为普惠工具。正如中国科学院院士陈凯先所指出的，生物医药科技创新事关国计民生和国家安全，是发展新质生产力的必然要求，我们要加强基础研究，把生物医药产业发展的命脉牢牢掌握在自己手中。 图表：基因药物产业生态协同发展路径与目标 中国基因工程药物产业正站在从“医药大国”向“创新药强国”转型的历史节点。通过技术突破、政策创新与生态协同三管齐下，不断优化药物价值公式，有望在不久的将来迎来属于中国的“创新药时刻”，为全球公共健康贡献中国智慧。 公司介绍： 本文作者为中投顾问下属机构：中投产业研究院。 【中投顾问】是中国领先的产业研究咨询专业机构，提供产业研究、产业规划和产业招商的全流程服务，还开发了产业研究咨询的大数据平台【中投顾问产业大脑】。有任何专业问题欢迎互动交流。