SYH2070

小核酸药物（siRNA/ASO等）作为全球生物医药领域的颠覆性赛道，凭借长效、靶向、高效的独特优势，已成为慢病、罕见病、肿瘤等领域的研发热点。石药集团（1093.HK）作为国内大型综合性制药龙头，早已将小核酸纳入核心创新战略布局，经过多年深耕，已构建起“平台完善、管线丰富、团队顶尖、产业化成熟”的全链条研发体系，成为国内小核酸领域的领军企业之一。 01 石药集团小核酸研发整体布局（战略定位与核心方向） 石药集团将小核酸药物研发作为创新转型的关键抓手，定位“全球领先的小核酸药物研发与商业化企业”，核心布局聚焦重大慢病领域，兼顾罕见病与其他特色适应症，形成“平台驱动、管线梯次、全球布局”的研发战略，区别于国内多数Biotech企业的单一靶点/领域聚焦模式，依托自身全产业链优势，实现小核酸研发、生产、商业化的一体化推进。 其研发布局核心方向明确：以GalNAc偶联递送技术为核心，重点布局心脑血管、代谢性疾病、肾病等患者基数庞大、未满足临床需求突出的慢病领域，同时推进中美双报，同步拓展全球市场，打造“国内领先、全球同步”的小核酸管线矩阵。截至2026年4月，石药集团小核酸管线已覆盖5个核心靶点，多个项目进入临床关键阶段，形成了从临床前到III期的完整管线梯队，是国内大型药企中唯一实现小核酸多靶点、全领域布局的企业。 02 核心研发实力解析（四大核心竞争力） （一）技术平台：自主搭建，壁垒坚实，兼顾创新与产业化 石药集团深耕小核酸领域多年，已构建起覆盖“分子设计、化学修饰、递送系统、质量控制”的全流程自主研发平台，核心技术优势突出，且实现了技术的产业化落地，打破了海外企业在递送系统、化学修饰领域的垄断。 核心递送技术：以GalNAc偶联技术为核心，自主开发适配慢病领域的靶向递送系统，可实现肝脏精准靶向，显著提升药物稳定性与细胞摄取效率，同时降低脱靶效应与免疫原性。该平台基于纳米粒子递送技术和化学修饰的协同优势，使药物给药间隔可达数月，极大提升患者用药依从性，适配慢病长期治疗需求。此外，石药还在积极布局脂质纳米粒（LNP）、聚合物纳米载体、抗体偶联等新型递送技术，重点突破肝外组织靶向、血脑屏障穿透等技术难点，为未来管线拓展奠定基础。 化学修饰与分子设计：拥有自主研发的防脱靶单体技术，并申请了全球专利，可有效降低小核酸药物的脱靶风险，提升用药安全性。同时，团队在核苷修饰、寡核苷酸合成领域积累了丰富经验，可根据不同靶点特性，设计优化小核酸分子结构，平衡药物的药效、安全性与代谢稳定性，解决传统小核酸药物易被降解、毒性较高的痛点。 质量控制与产业化平台：依托石药集团成熟的制药工业体系，搭建了小核酸药物专属的GMP生产平台与质量控制体系，可实现从临床前样品制备到商业化生产的无缝衔接。平台具备规模化生产能力，能够解决小核酸合成、纯化、偶联等产业化关键难题，有效控制生产成本，为管线的临床推进与未来商业化提供坚实支撑。此外，石药通过重点实验室开放课题，持续推进核酸药物递送技术、质量控制标准等前沿研究，进一步完善技术平台体系。 （二）研发团队：顶尖配置，经验丰富，覆盖全链条 石药集团高度重视小核酸研发人才储备，组建了一支由行业权威领衔、覆盖“分子设计、递送技术、临床研究、产业化”的全链条研发团队，核心成员均拥有丰富的国际国内小核酸研发经验，整体实力处于国内领先水平。 核心领军人物为石药集团核酸药物研究院院长苏晓晔博士，其拥有18年核酸药物的转化研究和产业化经验，擅长mRNA、siRNA/ASO和基因编辑药物的开发，本科毕业于南开大学化学学院，博士毕业于美国杜兰大学生物化学系核酸药物方向。曾在渤健（Biogen）美国总部担任项目负责人并负责搭建核酸CMC-PAT团队，负责核酸药物研发和技术平台建设，迄今负责和参与研发的核酸药物品种有4个已获批上市，获10多个中美临床批件，同时参与制定核酸药物药学相关指导原则，牵头制定团体标准2项，发表SCI收录论文10多篇，申请/获授权专利30余项，为石药小核酸研发提供了核心技术引领。 除核心领军人物外，团队核心成员均来自国内外顶尖药企（如渤健、诺华）、科研机构，覆盖小核酸化学修饰、递送系统、临床前评价、临床研究等各个环节，具备丰富的项目推进经验，能够高效解决研发过程中的技术难点，保障管线按计划推进。同时，石药通过校招、海外引才等方式持续扩充团队，形成了“老带新、强协同”的人才梯队，为研发工作的持续推进提供人才保障。 （三）管线布局：梯次清晰，重点突出，进度领先 石药集团小核酸管线以“慢病为核心、多靶点覆盖、中美双报”为特色，形成了“临床III期+临床I期+临床前”的完整梯次布局，多个项目进度处于国内第一梯队，商业化潜力突出。截至2026年4月，核心管线详情如下： 此外，石药集团还布局了多个临床前阶段的小核酸项目，覆盖更多慢病及罕见病靶点，持续丰富管线梯队，形成“重点突破、全面布局”的格局。 （四）资金与资源支撑：研发投入充足，全球化协同发力 研发投入：石药集团作为国内创新药企的标杆，持续加大研发投入，为小核酸研发提供充足的资金保障。2024年公司研发投入达57亿元，研发投入强度保持在行业较高水平，其中小核酸领域的投入占比持续提升，重点支撑管线推进、技术平台升级与人才储备。充足的研发投入，确保了小核酸项目从临床前到临床阶段的顺利推进，也为新型递送技术、新靶点探索提供了资金支持。 全球化资源：石药集团积极推进小核酸研发的全球化布局，核心管线均实现中美双报，同步在国内外开展临床试验，依托自身成熟的海外合作网络，加快管线的全球推进速度。同时，公司搭建了国际化的BD生态系统，达成多笔重磅BD授权合作（如与阿斯利康围绕长效多肽药物的合作），积累了丰富的全球化研发与商业化经验，可为小核酸管线的海外上市提供支撑。 产学研协同：石药集团通过重点实验室“滹沱众筹揭榜”项目等形式，开展产学研协同创新，开放实验室资源，联合国内外科研机构、高校，聚焦核酸药物递送技术、质量控制等关键领域，推动基础研究成果转化与应用，进一步提升小核酸研发的技术水平。 03 与国内同行的竞争格局对比（优势凸显，差异化领先） 当前国内小核酸领域竞争日趋激烈，主要玩家包括瑞博生物、圣诺医药、悦康药业等Biotech企业，石药集团作为大型综合性药企，凭借全产业链优势，形成了区别于同行的差异化竞争力，具体对比如下： 综上，石药集团是国内小核酸领域“研发+生产+商业化”一体化能力最强的企业之一，其管线广度、临床进度及全产业链优势，使其在竞争中处于领先地位。 04 总结 石药集团作为国内制药龙头，凭借“技术平台自主化、管线布局梯次化、团队配置顶尖化、资源支撑充足化”的核心优势，已在小核酸领域建立起明显的竞争壁垒，成为国内小核酸研发的领军企业。其核心管线聚焦慢病领域，进度领先、商业化潜力巨大，中美双报的布局也为全球市场拓展奠定了基础，同时，全产业链优势有效降低了研发与商业化风险，区别于国内多数Biotech企业的单一布局模式。 从未来发展来看，2026年将是石药小核酸管线的关键节点：SYH2053的III期临床数据有望逐步读出，若数据积极，将有望成为国内首款上市的PCSK9 siRNA药物，复制诺华Inclisiran的医保成功路径；SYH2061、SYH2070等I期项目的临床数据也将逐步披露，验证其在IgA肾病、高甘油三酯血症等领域的潜力。此外，石药凭借成熟的BD能力，有望达成小核酸管线的海外授权合作，进一步强化技术平台的国际认可。 尽管面临临床研发、市场竞争、技术迭代等多重挑战，但石药集团的资金实力、全产业链优势及顶尖研发团队，能够有效应对各类风险，持续推进小核酸研发与管线落地。长期来看，石药集团有望凭借小核酸管线的突破，进一步巩固其创新药企龙头地位。

近日（10月28日），据摩熵医药数据库（https://vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz）-中国药品审评数据库显示，石药集团的化药1类新药SYH2070注射液获得临床试验默示许可，拟用于高脂血症。今年以来，石药集团有16款1类新药获批临床，其中1类心血管系统药物有SYH2070注射液、SYH2068注射液2款获批临床。截图来源：摩熵医药中国药品审评数据库SYH2070注射液是石药集团自主研发的1类化药创新药，拟用于高脂血症，专攻ANGPTL3靶点。于2025年7月获CDE承办，9月30日获中国NMPA批准I期临床，10月9日获美国FDA批准，成为首款中美双批的ANGPTL3siRNA药，10月28日再获临床试验默示许可。据摩熵医药数据库显示，2024年心血管系统药物在全终端医院销售总额超1000亿元。截图来源：摩熵医药全终端医院销售数据库截至目前，石药集团（含子公司）有9款1类心血管系统药物获批临床。今年以来，石药集团创新药研发成果丰硕，累计有16款（化药+生物药）1类新药获批临床。截图来源：摩熵医药中国药品审评数据库今年有SYH-2070注射液、SYH-2061注射液、SYH-2066片、SYH-2068注射液等9款1类新药首次获批临床，其中心血管系统药物领域，石药集团有SYH2070注射液、SYH2068注射液2款1类新药获批临床。截图来源：摩熵医药中国药品审评数据库石药集团在创新药研发赛道上全速进击、持续深耕，2025年上半年研发投入高达26.83亿元，较去年同期增长5.5%，占成药业务收入的比重达26.2%。此次SYH2070注射液1类新药成功获批，石药集团在心血管系统药物领域再添一款重磅品种。