A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegozafermin in Subjects With Compensated Cirrhosis Due to Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) (ENLIGHTEN-Cirrhosis)

The study will assess the efficacy and safety of pegozafermin administered in participants with compensated cirrhosis due to MASH (biopsy-confirmed fibrosis stage F4 MASH [previously known as nonalcoholic steatohepatitis, NASH]).

开始日期2024-05-24

申办/合作机构

89bio, Inc.

NCT06318169

/ Recruiting临床3期

A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegozafermin in Subjects With Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) and Fibrosis

The study will assess the efficacy and safety of 2 dose regimens of pegozafermin compared to placebo for the treatment of liver fibrosis stage F2 or F3 in adult participants with MASH.

开始日期2024-03-13

申办/合作机构

89bio, Inc.

NCT05852431

/ Completed临床3期

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegozafermin in Subjects With Severe Hypertriglyceridemia (SHTG): The ENTRUST Study

To determine the effect of Pegozafermin on fasting serum triglyceride levels in subjects with Severe Hypertriglyceridemia (TG ≥500 to ≤2000 mg/dL) after 26 weeks of treatment.

开始日期2023-06-15

申办/合作机构

89bio, Inc.

100 项与 Pegozafermin 相关的临床结果

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100 项与 Pegozafermin 相关的转化医学

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100 项与 Pegozafermin 相关的专利（医药）

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项与 Pegozafermin 相关的文献（医药）

2026-04-01·HEPATOLOGY

Head-to-head comparison of MASH resolution index versus FAST for noninvasive prediction of resolution of MASH on biopsy

Article

作者: Maya Margalit ; Shibao Feng ; Egbert Madamba ; Daniel Q. Huang ; Rohit Loomba ; Peter Chen-Yang Nikhil Daniel ; Mildred D. Gottwald ; Lisa Richards ; Harris Siddiqi ; Maral Amangurbanova ; Ricki Bettencourt

Background and Aims::

The MASH Resolution Index (MASHResInd) and FibroScan–aspartate aminotransferase (FAST) score have been reported to noninvasively predict the resolution of metabolic dysfunction–associated steatohepatitis (MASH) on histology. This study aimed to examine head-to-head the diagnostic accuracy of the MASHResInd versus FAST score in detecting MASH resolution.

Approach and Results::

This prospective study included 160 participants (64% female) with biopsy-proven MASH and stage 2 or stage 3 fibrosis from a randomized, multicenter trial of pegozafermin. Participants received either pegozafermin or placebo and underwent contemporaneous liver biopsies, magnetic resonance imaging-proton density fat fraction, and vibration-controlled transient elastography at 2-time points spaced 24 weeks apart. The primary objective was the detection of MASH resolution with no worsening of fibrosis. Diagnostic models were assessed by the area under the receiver operating characteristic curves (AUC) and compared with the Delong test. The median (IQR) age and body mass index of participants were 56.0 (49.0–62.0) years and 36.5 (32.2–40.4) kg/m 2 , respectively. The MASHResInd outperformed FAST for identifying MASH resolution without worsening fibrosis (AUC: 0.83, 95% CI: 0.75–0.91 vs. 0.65, 95% CI: 0.55–0.75, p =0.001). The positive predictive values for MASH resolution were 29% and 26% for the MASHResInd and FAST using rule-in criteria, respectively. The negative predictive values were 100% and 94% for the MASHResInd and FAST using rule-out criteria, respectively.

Conclusions::

The MASHResInd is better than the FAST score in the noninvasive prediction of MASH resolution. These data may have implications for clinical practice and trials.

2026-04-01·EUROPEAN JOURNAL OF GASTROENTEROLOGY & HEPATOLOGY

Comparative efficacy of pharmacologic therapies for MASLD in improving fibrosis: systematic review and network meta-analysis

Review

作者: Zhao, Xinyu ; Chen, Shuyan ; Han, Xiao ; You, Hong ; Ai, Xiaowei ; Sun, Yameng

Fibrosis is a key predictor of the long-term prognosis in metabolic dysfunction-associated steatotic liver disease (MASLD). Numerous clinical trials in drug development for MASLD have used fibrosis improvement as an efficacy endpoint. We aim to compare the efficacy of pharmacologic therapies for MASLD in improving fibrosis using histopathological and noninvasive assessments. A comprehensive search for randomized controlled trials (RCTs) was conducted across multiple databases, focusing on drug therapy in adult patients with MASLD. The primary outcome was more than 1-stage fibrosis improvement. The secondary outcomes included changes in liver stiffness measurement (LSM) via vibration-controlled transient elastography (VCTE) and magnetic resonance elastography. Each intervention’s ranking probability was assessed using the surface under the cumulative ranking curve (SUCRA). Forty-eight RCTs involving 10 119 participants were included. For the primary outcome, pegozafermin, obeticholic acid (OCA), and resmetirom all outperformed placebo in the fibrosis stage F1-3 analysis. OCA was superior to placebo in the 1.5-year analysis. Pegbelfermin (SUCRA: 77.11%) and pegozafermin (SUCRA: 74.91%) at F1-3, and OCA at 1.5 years (SUCRA: 81.64%) were ranked as the most effective treatments. For the secondary outcome, pegozafermin significantly outperformed placebo for decreasing LSM via VCTE in 0.5-year analysis, ranking as the most effective treatment for this outcome (SUCRA: 96.98%). Several new drugs currently in clinical trials have shown potential therapeutic effects for fibrosis improvement in MASLD patients, especially those targeting fibroblast growth factor 21 (FGF21). More definitive efficacy will depend on the results of phase III clinical trials.

2026-02-01·Clinical Gastroenterology and Hepatology

Clinical Utility of a 50% and 30% Decline in Magnetic Resonance Imaging-Proton Density Fat Fraction in Predicting Fibrosis Improvement in Metabolic Dysfunction-associated Steatohepatitis

Article

作者: Loomba, Rohit ; Huang, Daniel Q ; Wang, Youxin ; Siddiqi, Harris ; Madamba, Egbert ; Margalit, Maya ; Gottwald, Mildred D ; Feng, Shibao ; Bettencourt, Ricki ; Daniel, Peter Chen-Yang Nikhil ; Richards, Lisa

BACKGROUND & AIMS:

Magnetic resonance imaging-proton density fat fraction (MRI-PDFF) response (≥30% relative decline in liver fat content on MRI-PDFF) can help to detect resolution of metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (MASH) resolution, but there are limited data on whether it can reliably predict fibrosis improvement. We examined the association between MRI-PDFF super response (≥50% relative decline in liver fat content on MRI-PDFF) and fibrosis regression in a randomized placebo-controlled trial.

METHODS:

This is a secondary analysis of a large, multi-center, randomized, placebo-controlled trial that included 163 participants (64% female) with biopsy-confirmed MASH with stage 2 or 3 fibrosis who were treated for 24 weeks with pegozafermin or placebo and underwent contemporaneous laboratory testing, MRI-PDFF, and liver biopsy at 2 time points. The co-primary outcomes were fibrosis improvement without worsening of MASH and MASH resolution with no worsening of fibrosis.

RESULTS:

The median age and body mass index (BMI) of participants were 56.0 years (interquartile range, 48.0-62.0 years) and 36.5 kg/m² (interquartile range, 32.2-40.2 kg/m²). The proportion of patients who achieved super-response was significantly higher in participants treated with pegozafermin (pooled 15 mg, 30 mg, and 44 mg arms) vs placebo (57.8% vs 11.1%; P < .0001). After multivariable adjustment for age, sex, BMI, race/ethnicity, and type 2 diabetes, MRI-PDFF super-response (adjusted odds ratio, 3.08; 95% confidence interval, 1.32-7.19; P = .009) remained an independent predictor of fibrosis regression without worsening MASH, but not MRI-PDFF response (adjusted odds ratio, 2.10; 95% confidence interval, 0.85-5.16; P = .11). Both MRI-PDFF response (P = .004) and MRI-PDFF super response (P < .001) were significant predictors of MASH resolution without worsening fibrosis.

CONCLUSIONS:

MRI-PDFF super response predicts fibrosis regression without worsening MASH, and a greater likelihood of MASH resolution without worsening fibrosis than MRI-PDFF response.

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项与 Pegozafermin 相关的新闻（医药）

2026-09-16

·Rainy药

GSK-葛兰素史克简介

本文介绍下葛兰素史克（简称GSK），主要为简述公司目前情况，历史沿革以及治疗领域；后续会陆续整理其他药企（国内和MNC或者biotech），仅为学习记录，欢迎关注以及分享；文末二维码放有可编辑的药企PPT模板。 GSK plc（股票代码：GSK，纽约证券交易所 ADR 及伦敦证券交易所双重上市）总部位于英国伦敦，公司前身可追溯至 1715 年，现代形态由 Glaxo Wellcome 与 SmithKline Beecham 于 2000 年合并形成，2022 年 5 月随消费者保健业务分拆而由 GlaxoSmithKline plc 更名为 GSK plc。公司定位为聚焦疫苗与专科药的全球生物制药企业，业务按疫苗（Vaccines）、专科药（Specialty Medicines）和普药（General Medicines）三类披露，财务分部为商业运营与研发两个板块。主要治疗领域包括艾滋病病毒感染、疫苗（带状疱疹、脑膜炎、呼吸道合胞病毒感染等）、呼吸/免疫与炎症、肿瘤，近年新增肝病方向。 2025 年公司总收入为 326.67 亿英镑。截至 2026 年 9 月上旬，市值约 970 亿至 1,010 亿美元（不同数据源口径略有差异），伦敦股价约 1,800 便士。下面是各个领域的介绍：艾滋病病毒感染该领域通过控股子公司 ViiV Healthcare 运营（GSK 持有 78.3% 经济权益，盐野义持有 21.7%），是公司最大的专科药收入来源。2025 年该板块收入 76.87 亿英镑，同比增长 11%；2026 年上半年收入 39.02 亿英镑，同比增长 10%。增长驱动主要来自长效注射剂与二联口服方案，2026 年上半年长效注射剂销售额超过 10 亿英镑，在美国艾滋病病毒业务中占比达 35%。 Dovato（多伟托，dolutegravir/lamivudine）是该组合中规模最大的产品，为整合酶链转移抑制剂与核苷类逆转录酶抑制剂组成的单片二联方案，已获批用于初治及病毒学抑制的成人和青少年艾滋病病毒-1 型感染。 2025 年销售额 26.78 亿英镑，同比增长 22%；2026 年上半年销售额 14.15 亿英镑，同比增长 16%（固定汇率）。多替拉韦源自 GSK 与盐野义合资公司，后整合入 ViiV Healthcare。当前主要竞争品为吉利德的 Biktarvy（比克恩丙诺片）。 Cabenuva（cabotegravir + rilpivirine）是长效注射给药的完整艾滋病病毒治疗方案，靶点为整合酶与非核苷类逆转录酶。 2025 年销售额 14.02 亿英镑，同比增长 42%；2026 年上半年销售额 8.21 亿英镑，同比增长 32%。卡博特韦由 ViiV 自研，利匹韦林来自杨森的合作供药。主要竞争项目为吉利德的来那卡帕韦（lenacapavir）系列长效方案。 Apretude（cabotegravir 长效注射）用于艾滋病病毒暴露前预防，2025 年销售额 4.39 亿英镑，同比增长 62%；2026 年上半年销售额 2.60 亿英镑，同比增长 41%。主要竞争品为吉利德的来那卡帕韦预防制剂及其口服替诺福韦类预防方案。此外 Tivicay、Triumeq、Juluca 等成熟品种 2026 年上半年合计仍贡献约 13 亿英镑，但多数处于下滑状态。在研方面，卡博特韦四个月一次给药的暴露前预防方案关键 IIb 期数据预计于 2026 年下半年读出并递交美国申请；卡博特韦联合利匹韦林四个月一次治疗方案（CUATRO 研究） III 期数据预计 2027 年下半年读出。两者均未获批，均由 ViiV 自研，同类主要竞争项目为吉利德每半年一次给药的来那卡帕韦方案。疫苗 2025 年疫苗收入 91.57 亿英镑，同比增长 2%；2026 年上半年收入 44.33 亿英镑，同比增长 6%。 Shingrix（欣安立适，重组带状疱疹疫苗）用于预防带状疱疹及其并发症，采用公司自研的 AS01B 佐剂系统。 2025 年销售额 35.58 亿英镑，同比增长 8%；2026 年上半年销售额 19.14 亿英镑，同比增长 12%。该产品由公司内部研发。2025 年美国以外市场占全球销售额的 66%，美国累计接种率约 44%，2026 年一季度末升至约 45%。主要竞争品包括百克生物的感维（带状疱疹减毒活疫苗）。脑膜炎疫苗组合（Bexsero、Menveo、Penmenvy）覆盖 B 群及 A、C、W、Y 群脑膜炎球菌感染预防。2025 年该组合销售额 15.83 亿英镑，同比增长 12%（固定汇率），其中 Bexsero 为 11.50 亿英镑；2026 年上半年组合销售额 7.97 亿英镑，同比增长 9%（固定汇率）。该组合来自 2015 年以约 52.5 亿美元首付加最高 18 亿美元里程碑收购诺华疫苗业务的交易。主要竞争品为辉瑞的 Trumenba 与 Penbraya。Bexsero 婴幼儿适应症的美国申报与欧盟加强针适应症审评正在推进。 Arexvy（重组呼吸道合胞病毒疫苗）用于预防成人呼吸道合胞病毒引起的下呼吸道疾病，由公司内部研发。2025 年销售额 5.93 亿英镑，同比增长 2%（固定汇率）；2026 年上半年销售额 2.57 亿英镑，同比增长 75%（固定汇率），增长主要来自澳大利亚招标交付、欧洲资助扩大及美国前期返利调整。2026 年二季度在日本获批用于 18 至 59 岁高风险成人及 18 岁以上免疫功能低下人群。主要竞争品为辉瑞的 Abrysvo 与莫德纳的 mResvia。呼吸、免疫与炎症 2025 年该板块收入 38.10 亿英镑，同比增长 18%（固定汇率）；2026 年上半年收入 20.25 亿英镑，同比增长 17%（固定汇率）。普药板块中的 Trelegy 亦属呼吸领域的主要商业化产品。 Nucala（美泊利珠单抗，mepolizumab）靶向白细胞介素-5，已获批用于重度嗜酸性粒细胞性哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、嗜酸性肉芽肿性多血管炎、嗜酸性粒细胞增多综合征及慢性阻塞性肺疾病。2025 年销售额 20.08 亿英镑，同比增长 15%（固定汇率）；2026 年上半年销售额 10.94 亿英镑，同比增长 18%（固定汇率）。该药由公司内部研发。主要竞争品包括阿斯利康与安进的 Fasenra（本瑞利珠单抗，靶向白细胞介素-5 受体 α）、赛诺菲与再生元的 Dupixent（度普利尤单抗，靶向白细胞介素-4 受体 α）以及阿斯利康与安进的 Tezspire（特泽利尤单抗，靶向胸腺基质淋巴细胞生成素）。 Benlysta（倍力腾，belimumab）靶向 B 淋巴细胞刺激因子，已获批用于系统性红斑狼疮与狼疮性肾炎。 2025 年销售额 17.73 亿英镑，同比增长 22%（固定汇率）；2026 年上半年销售额 8.82 亿英镑，同比增长 12%（固定汇率）。该药来自 2012 年以约 30 亿美元收购 Human Genome Sciences 的交易。主要竞争品包括阿斯利康的 Saphnelo（阿尼鲁单抗）与 Aurinia 的 Lupkynis（伏环孢素）。 Exdensur（depemokimab）为超长效白细胞介素-5 单抗，支持每半年一次给药，2025 年四季度在美国获批用于伴 2 型炎症的重度哮喘，并在日本和英国同时获批哮喘与慢性鼻窦炎伴鼻息肉适应症。 2025 年销售额未单独披露；2026 年上半年销售额 2,900 万英镑，处于上市初期。该药由公司内部研发。嗜酸性肉芽肿性多血管炎适应症的 OCEAN 研究 III 期数据预计 2026 年下半年读出。主要竞争品与 Nucala 一致，包括 Fasenra、Dupixent 和 Tezspire。 Trelegy Ellipta（全再乐，糠酸氟替卡松/乌美溴铵/维兰特罗）为三联吸入制剂，已获批用于慢性阻塞性肺疾病与哮喘，2025 年在中国获批哮喘适应症。2025 年销售额 29.86 亿英镑，同比增长 13%（固定汇率）；2026 年上半年销售额 14.21 亿英镑，同比下降 3%（固定汇率），主要受美国医保福利设计调整与渠道定价影响。该产品由公司内部研发，相关组分与 Innoviva 存在长期合作安排。主要竞争品为阿斯利康的 Breztri（布地格福）与凯西的 Trimbow。在研方面，ozureprubart 为长效抗免疫球蛋白 E 单抗，处于 IIb 期，主要开发方向为食物过敏的预防性保护，尚未获批，来自 2026 年 3 月以约 23 亿美元收购 RAPT Therapeutics（不含中国大陆及港澳台权益，相关里程碑与特许权使用费由上海劲游医药承接）。 HS235 为激活素信号通路抑制剂，开发适应症为肺动脉高压，尚未获批，来自 2026 年 4 月以最高 10 亿美元收购加拿大 35Pharma。上述领域同类主要竞争项目包括诺华的 Xolair（奥马珠单抗，抗免疫球蛋白 E）及默沙东的 Winrevair（索特西普，激活素信号通路抑制剂）。肿瘤 2025 年肿瘤收入 19.77 亿英镑，同比增长 43%（固定汇率）；2026 年上半年收入 10.81 亿英镑，同比增长 22%（固定汇率）。2026 年通过收购 Nuvalent 进入肺癌精准治疗领域。 Jemperli（dostarlimab）靶向程序性死亡受体 1，已获批用于原发晚期或复发性子宫内膜癌及错配修复缺陷/微卫星高度不稳定实体瘤。 2025 年销售额 8.61 亿英镑，同比增长 89%（固定汇率）；2026 年上半年销售额 4.80 亿英镑，同比增长 33%（固定汇率）。该药来自 2019 年以约 51 亿美元收购 Tesaro 的交易，分子最初源于 Tesaro 与 AnaptysBio 的合作协议，双方目前就该协议在美国特拉华州衡平法院存在诉讼，庭审已于 2026 年 7 月举行，判决预计在 2026 年四季度至 2027 年一季度。AZUR-1 研究支持的晚期直肠癌适应症已取得阳性关键性 II 期数据，美国申报与审评预计在 2026 年下半年。主要竞争品包括默沙东的 Keytruda（帕博利珠单抗）与百时美施贵宝的 Opdivo（纳武利尤单抗）。 Ojjaara/Omjjara（momelotinib）靶向 JAK1/JAK2 及 ACVR1，已获批用于伴贫血的骨髓纤维化。 2025 年销售额 5.54 亿英镑，同比增长 60%（固定汇率）；2026 年上半年销售额 3.31 亿英镑，同比增长 35%（固定汇率）。该药来自 2022 年 7 月以约 19 亿美元收购 Sierra Oncology 的交易。2026 年二季度在美国和欧盟获得 VEXAS 综合征孤儿药资格认定。主要竞争品包括诺华与 Incyte 的芦可替尼、百时美施贵宝的 Inrebic（非德拉替尼）与 Sobi 的 Vonjo（帕克替尼）。 Zejula（则乐，niraparib）为多聚 ADP 核糖聚合酶抑制剂，已获批用于卵巢癌。2025 年销售额 5.57 亿英镑，同比下降 4%（固定汇率）；2026 年上半年销售额 2.15 亿英镑，同比下降 23%（固定汇率），下滑主要来自美国标签更新后的适用人群收窄、新增事前授权要求及欧洲竞争加剧。该药同样来自 Tesaro 收购。主要竞争品为阿斯利康与默沙东的 Lynparza（奥拉帕利）及辉瑞的 Talzenna（他拉唑帕利）。 Blenrep（belantamab mafodotin）为靶向 B 细胞成熟抗原的抗体偶联药物，已获批用于复发/难治性多发性骨髓瘤，2025 年二季度起在英国上市、四季度在美国上市，并陆续在德国、日本、巴西等市场获批。2025 年销售额 1,700 万英镑；2026 年上半年销售额 5,900 万英镑。该药由公司内部研发。主要竞争品包括强生的 Tecvayli（特立妥单抗）与 Carvykti（西达基奥仑赛）、辉瑞的 Elrexfio（埃纳妥单抗）及百时美施贵宝的 Abecma（阿基仑赛类 CAR-T 产品）。 Jideytro（zidesamtinib）靶向 ROS1，2026 年 7 月获美国批准用于既往接受过 ROS1 激酶抑制剂治疗的局部晚期或转移性 ROS1 阳性非小细胞肺癌，销售额尚未披露。该药来自 2026 年 7 月 15 日完成的 Nuvalent 收购，股权价值约 106 亿美元，净投入约 94 亿美元。初治非小细胞肺癌适应症的美国申报预计在 2027 年上半年。主要竞争品包括百时美施贵宝的 Augtyro（瑞普替尼）、Nuvation Bio 的 Ibtrozi（他雷替尼）与辉瑞的 Xalkori（克唑替尼）。 neladalkib 靶向间变性淋巴瘤激酶，同样来自 Nuvalent 收购，目前处于美国审评阶段，主要开发适应症为既往治疗的 ALK 阳性非小细胞肺癌，尚未获批，监管决定预计在 2026 年下半年。主要竞争品包括辉瑞的 Lorbrena（洛拉替尼）与罗氏的 Alecensa（阿来替尼）。 risvutatug rezetecan（ris-rez，HS-20093）为靶向 B7-H3 的抗体偶联药物，采用拓扑异构酶抑制剂载荷，目前处于 III 期，主要开发适应症为小细胞肺癌及其他实体瘤，尚未获批。该资产于 2023 年 12 月自翰森制药引进，首付 1.85 亿美元、成功里程碑最高 15.25 亿美元，GSK 获得中国大陆及港澳台以外的全球权益。2026 年二季度翰森在中国的 III 期研究报告了阳性总生存期数据。同靶点主要竞争项目为第一三共与默沙东的 ifinatamab deruxtecan。此外，mocertatug rezetecan（mo-rez，HS-20089）为靶向 B7-H4 的抗体偶联药物，2023 年 10 月自翰森引进，首付 8,500 万美元，主要开发方向为妇科肿瘤。 velzatinib（IDRX-42）为高选择性 KIT 酪氨酸激酶抑制剂，已启动二线胃肠道间质瘤关键研究，尚未获批。该资产来自 2025 年一季度完成的 IDRx 收购，总对价最高 11.5 亿美元（首付 10 亿美元加 1.5 亿美元获批里程碑），并承接原授权方德国默克的里程碑与特许权使用费义务。主要竞争品包括诺华的 Gleevec（伊马替尼）、辉瑞的 Sutent（舒尼替尼）、拜耳的 Stivarga（瑞戈非尼）及 Deciphera 的 Qinlock（瑞派替尼）。 HMPL-A830 为 KRAS 小分子抑制剂载荷偶联抗表皮生长因子受体抗体的抗体靶向治疗偶联物，处于 I 期，初期开发适应症为结直肠癌、胰腺癌与肺癌，尚未获批。该资产于 2026 年 9 月 3 日自和黄医药引进，首付 1.1 亿美元、总里程碑最高 12.95 亿美元，GSK 获得中国大陆及港澳台以外的全球权益。同类主要竞争项目包括安进的 Lumakras（索托拉西布）、百时美施贵宝的 Krazati（阿达格拉西布）及 Revolution Medicines 的 daraxonrasib。肝病肝病为公司在 2026 年列为加速投入的方向之一，目前尚无商业化产品。 bepirovirsen 为反义寡核苷酸，靶向乙型肝炎病毒 RNA 转录本，处于注册审评阶段，主要开发适应症为慢性乙型肝炎，尚未获批。B-Well 1 与 B-Well 2 两项 III 期研究共入组超过 1,800 例患者，汇总数据显示功能性治愈率为 19%（233/1,220，对照组 0/614），结果发表于《新英格兰医学杂志》。美国新药申请获优先审评与突破性疗法认定，目标行动日期为 2026 年 10 月 26 日，欧盟、日本、中国审评同步推进。该药于 2019 年 8 月自 Ionis Pharmaceuticals 引进，首付 2,500 万美元，Ionis 可获得 10% 至 12% 的分级特许权使用费。同类主要竞争项目包括罗氏的 xalnesiran、Vir Biotechnology 的 tobevibart 与 elebsiran 组合，以及 Arbutus 的 imdusiran。 efimosfermin alfa 为每月一次给药的成纤维细胞生长因子 21 类似物，处于 III 期（ZENITH-1 与 ZENITH-2 研究），主要开发适应症为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（含肝硬化阶段），并计划拓展至酒精相关性肝病，尚未获批，2026 年二季度在中国获得突破性疗法认定。该资产来自 2025 年三季度以最高 20 亿美元（首付 12 亿美元加最高 8 亿美元里程碑）收购波士顿制药子公司 BP Asset IX 的交易，并承接对原持有方诺华的里程碑与特许权使用费义务。主要竞争项目包括 Madrigal 的 Rezdiffra（雷美替罗）、诺和诺德的司美格鲁肽相关适应症、Akero 的 efruxifermin 及罗氏的 pegozafermin。微信扫码，领取GSK可编辑PPT 扫下方二维码，关注公众号后续会分享更多药企资料

2026-09-11

·医药地理

诺和诺德，从代谢治肝

9月10日，诺和诺德司美格鲁肽注射液的代谢相关脂肪性肝炎（MASH）适应症获NMPA批准，适用于MASH伴中重度肝纤维化（F2-F3期）的非肝硬化成人患者。该药成为中国首个且唯一获批用于MASH的GLP-1类药物。我国MASH患病率为2.4%-6.1%，而成人MASH患病率为6.7%，高于全球平均水平（3%-5%）。2025年中国MASH患病人数约4380万人，预计2030年将达4980万人。而此前，国内没有一款MASH药物获批上市。 01 领跑者，不在赛道上全球MASH药物竞赛发令枪在2024年4月由Madrigal的resmetirom打响。resmetirom是一种THR-β选择性激动剂，通过增强肝脏线粒体脂肪酸β氧化来减少肝脏脂肪蓄积，2025年度销售额达9.6亿美元，2026年Q1收入3.1亿美元，在用患者超4.2万人。然而截止目前resmetirom未在中国内地获批上市，未纳入医保，无法通过公立医院常规药房购买，仅可通过海南博鳌特许药械通道或跨境医疗渠道获取。表1：resmetirom全球获批情况数据来源：Pharma ONE药物研发大数据平台，中国医药工业信息中心 resmetirom的“肝病科渠道+博鳌通道”模式，需要肝病科医生主动识别MASH患者、启动博鳌用药申请流程，患者需接受全额自费，处方场景相当狭窄。而司美格鲁肽的MASH适应症嵌入在一条已经运转的处方路径上，当肥胖合并脂肪肝的患者在内分泌科门诊被筛查出FIB-4升高时，医生开出的处方不需要转诊、不需要启动特殊通道、不需要患者承担额外费用。然而GLP-1类药物存局限，体重减轻达到一定幅度后，对纤维化改善的边际效应可能减弱，这为联用其他机制的药物提供了机会，比如FGF21类似物。 FGF21类似物被行业视为纤维化改善的“最强音”。II期临床数据显示，FGF21类似物实现75%纤维化改善≥1期且MASH未恶化，并已展现出逆转F4期纤维化的潜力。在T2DM人群中，FGF21联合GLP-1类药物相较于GLP-1单药，肝脏脂肪含量降低比例分别为65%和10%，联用优势极其显著。罗氏以35亿美元收购89bio拿下pegozafermin，其III期ENLIGHTEN-Fibrosis研究针对F2-F3人群，预计2027年上半年读出52周组织学数据；诺和诺德也布局了FGF21类似物efruxifermin，III期SYNCHRONY Histology研究预计2027年读出52周组织学终点。表2：全球FGF21类似物核心管线数据来源：Pharma ONE药物研发大数据平台，中国医药工业信息中心在THR-β赛道，海思科的HSK31679是国产进度最快的管线，2026年6月启动了MASH伴肝纤维化的III期临床试验，此前在EASL年会上已公布亚洲人群的IIb期数据。pan-PPAR激动剂lanifibranor的III期NATiV3研究已完成全部患者72周访视，顶线结果预计2026年Q4读出。国内众生睿创的ZSP1601片IIb期临床试验已获得积极数据，治疗48周后两个剂量组主要疗效终点应答率均显著优于安慰剂组，可同时实现抗纤维化、降低肝脏脂肪含量和改善肝酶的三重获益。表3：全球THR-β靶点管线数据来源：Pharma ONE药物研发大数据平台，中国医药工业信息中心这些管线在国内面临一个共同难题，司美格鲁肽已定义标准，它们得在肝脏组织学终点上证明自己更优。而从临床开发时间来看，2028-2030年，国内MASH处方格局不太可能出现多药竞争。不过，FGF21类似物在纤维化改善深度上的数据优势，意味着未来很可能是“GLP-1RA打底，FGF21类似物或THR-β激动剂叠加”的联用方案。 02 谁有权开这张处方 ESSENCE试验第1部分给出了两个数字：62.9%的MASH缓解率（纤维化无恶化）和36.8%的纤维化改善率（MASH无恶化），治疗组与安慰剂组的差距分别为28.6和14.4个百分点。 AASLD 在2025年11月发布了司美格鲁肽MASH用药指南，明确建议使用无创检测（NITs）而非肝活检来筛选候选患者。看似技术性的建议，实际重新定义了处方权的分配逻辑，如果确诊MASH必须依赖肝活检，那么只有具备肝穿刺能力的肝病专科医生才拥有完整的“诊断-处方”链条。而无创评估推向前台后，内分泌科医生在常规门诊中就能完成风险分层并启动治疗。国内《肝病专科联盟体系下代谢相关脂肪性肝病分级诊疗路径》明确以FIB-4指数作为初始风险分层的“关键节点”，联合肝脏硬度测定实现精准分流，并系统制定肝病科与内分泌科之间的双向转诊指征。一项基于22970人的中国城市体检队列显示，MAFLD总体占比28.77%，其中16.87%的患者FIB-4提示显著纤维化。这些患者的首诊科室是内分泌科或体检中心，而非肝病科。中国临床路径强调FIB-4起始筛查后转诊至肝病科，而AASLD指南允许在内分泌科完成“筛查-确诊-治疗”的闭环，两条路径的差异在于处方权归属。如果中国路径坚持肝病科作为治疗决策的终点，司美格鲁肽MASH适应症的处方场景将依赖肝病科医生的GLP-1认知水平。 resmetirom和司美格鲁肽是两种样板，一个告诉你“肝病了要治肝”，另一个告诉你“肝病了，可能得从代谢治起”。后者能否跑通，取决于内分泌科诊室，有没有一套能接住这类患者的筛查逻辑。互动投票

2026-09-09

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医疗板块市场综述：多空观点交锋

最新一期医疗板块市场快讯已发布，涵盖多家制药巨头的最新动态与分析师观点。本轮快讯于美国东部时间4:20、12:20和16:50在道琼斯通讯社独家刊出。**1107ET**——加拿大皇家银行资本市场分析师在研报中指出，近期临床试验受挫意味着诺华制药必须在剩余管线产品的市场推广上做到近乎完美，抑或寻求并购交易。然而，这家瑞士制药商无需急于求成。分析师表示："股价已从历史高位回落，但我们认为无需仓促行动。"心血管药物pelacarsen和神经肌肉药物del-desiran的失败，大大提高了诺华管线产品的准入门槛——毕竟，这两款药物本是抵消即将到来的专利到期所致销售损失的重要候选产品。RBC给予该股"与板块持平"评级，目标价定为120瑞士法郎。诺华股价微跌0.3%，报111.44法郎。**1059ET**——加拿大皇家银行资本市场分析师在研报中写道，罗氏控股的基础业务正积蓄动能，其药物管线的深层潜力远超市场预期。RBC认为，这家瑞士制药巨头产品组合中的明珠当属乳腺癌候选药物giredestrant，其年销售额有望高达140亿美元。分析师称，giredestrant有潜力成为乳腺癌治疗的基石性疗法。此外，罗氏管线中的其他药物——如用于肥胖症的enicepatide、用于脂肪肝病的pegozafermin以及用于多发性硬化症的fenebrutinib——均有望获得市场共识预期的上调。RBC给予罗氏"跑赢大盘"评级，目标价400瑞士法郎。该股下跌0.8%，报347.70法郎。**1049ET**——加拿大皇家银行资本市场分析师在研报中表示，法国制药商赛诺菲与其美国合作伙伴再生元制药有望将重磅抗炎药Dupixent的美国专利期限延长两年，至2033年。RBC认为这一可能性高达70%，并指出此举可能有助于赛诺菲重塑其产品组合。"赛诺菲正面临短期挑战，正处于关键的转型期。"分析师表示。尽管Dupixent表现强劲，投资者仍期望看到多元化的增长证明，而收购似乎势在必行。RBC给予赛诺菲"与板块持平"评级，目标价80欧元。该股下滑0.9%，报74.05欧元。**1043ET**——加拿大皇家银行资本市场分析师在研报中表示，鉴于药物管线需要数年时间才能对营收产生实质性贡献，葛兰素史克必须近乎完美地管理其基础业务，方能实现2031年的销售目标。分析师指出，这家英国制药商的核心业务——HIV、普药、呼吸系统及疫苗——在未来五年将面临激烈的竞争，而其药物管线目前仍属"待验证"状态。"我们认为葛兰素史克已将肿瘤学列为首要领域，重点布局Blenrep及其抗体药物偶联物组合，但这些资产在本十年末之前不太可能产生可观的销售额。"分析师补充道。RBC给予葛兰素史克"与板块持平"评级，目标价19.75英镑。该股上涨0.5%，报18.05英镑。**1001ET**——加拿大皇家银行资本市场分析师在研报中表示，阿斯利康股价因近期的种种担忧而遭受过度打压，但一旦不确定性消散，该股有望迅速反弹。分析师指出，一项心脏病临床试验的失败、收购传闻以及两项大型癌症研究即将揭晓结果的不确定性，均对这家英国制药商的股价构成压力。阿斯利康在乳腺癌和肺癌的两个后期试验面临较低的预期，且公司并不需要这两项试验成功就能实现2030年800亿美元的收入目标。然而，不确定性可能令风险规避型投资者保持观望。RBC给予阿斯利康"跑赢大盘"评级，目标价145英镑。该股下跌1.7%，报116.82英镑。**0854ET**——摩根大通分析师在研报中表示，山德士集团计划在未来十五年内大幅扩充其生物类似药产品组合，但这一努力最初将依赖外部资产。这家瑞士仿制药制造商周二公布了将生物类似药（生物制剂的仿制版本）数量从目前的13种增加到2030年100种的计划。"2035年之后，公司计划聚焦自主研发，但直到本十年末，生物类似药机会的扩张将主要通过额外合作来实现，而2030至2035年间将采取多种方式并行推进。"分析师表示。山德士股价下跌1.3%。**0850ET**——花旗分析师在研报中表示，赛诺菲一款新型哮喘药物中期研究结果看似积极，但仍需更多数据来确定该药物是否相对于竞品具有差异化特性。这家法国制药商在一次医学会议上公布的结果显示，其实验性哮喘药物lunsekimig在中度研究中取得了临床获益，但还需要后期试验来确定其是否优于阿斯利康的Tezspire。花旗估计，lunsekimig在哮喘和慢性阻塞性肺病领域的年销售峰值可达18亿欧元。赛诺菲股价下跌1.1%。**0828ET**——花旗分析师在研报中表示，阿斯利康公布的新款慢性阻塞性肺病药物数据表现亮眼，支持该药的销售预期大幅高于当前共识预测。这家英国制药公司的tozorakimab完整研究结果显示，该药有望广泛应用于所有慢阻肺患者群体。分析师补充道，在赛诺菲和再生元的Dupixent以及葛兰素史克的Nucala已获批使用的患者亚群中，tozorakimab也取得了更好的数据。因此，花旗表示，这些数据支持tozorakimab的潜在销售峰值至少达到该行估计的70亿美元，约为当前共识预测的两倍。阿斯利康股价下跌1.1%。**0423ET**——花旗分析师在研报中表示，诺华制药因一款神经肌肉药物在临床试验中失败而遭遇的股价抛售似乎有些过度，即将公布的研究结果可能对这家瑞士制药商更为有利。公司重申了2025至2030年的展望，而实验性神经肌肉药物del-desiran和心血管药物pelacarsen的试验挫折，已被其remibrutinib药物在多发性硬化症研究中的成功部分抵消。分析师补充道，多发性硬化症研究的完整数据以及同一药物在皮肤疾病化脓性汗腺炎中的另一项试验结果，都可能对诺华有利。花旗将诺华目标价从142瑞士法郎下调至135法郎。该股下跌1.1%，报110.54法郎；周二收盘时已下跌11%。**0401ET**——德意志银行分析师EmmanuelPapadakis在研报中表示，诺华制药最新的临床试验挫折不仅引发了对这家瑞士制药商收购记录的质疑，还留下了需要在2030年代初填补的销售缺口。候选药物del-desiran在罕见神经肌肉疾病——1型强直性肌营养不良——的后期研究中未能达到目标，这一消息紧随心血管药物pelacarsen在另一项试验中失败之后传来。该分析师表示，del-desiran是近期120亿美元收购Avidity的首个验证点。此外，这还在2030年代初留下了待填补的空缺，届时Cosentyx、Kisqali和Kesimpta等重磅药物将失去专利保护。德意志银行将诺华股票评级从"买入"下调至"持有"，并将目标价从140法郎下调至120法郎。该股下跌0.8%，报110.86法郎。**2258ET**——杰富瑞分析师在一份报告中表示，协和麒麟一款眼科候选药物的最新临床数据令人失望。这家美国银行表示，KHK4951滴眼液的2期临床结果实质性地削弱了协和麒麟重要的管线机会之一。协和麒麟周二表示，该研究未能达到主要终点。杰富瑞将该药物的预期成功率从25%下调至5%，并将峰值销售假设削减50%。该银行将协和麒麟的评级从"买入"下调至"持有"，目标价从2800日元下调至2600日元。该股下跌4.7%，报2251.0日元。**1839ET**——PetraCapital表示，由于美国食品药品监督管理局未对EchoIQ用于检测心力衰竭的EchoSolvHF工具给予许可，该公司股价今日可能遭到抛售。FDA发布了"实质性不等同"的判定。分析师TanushreeJain表示："这是一个重大且相对罕见的挫折，尽管不一定是终结性的。"确实存在公司在解决相关问题后最终获得FDA许可的先例。然而，这需要更长的时间和成本，且风险更高。PetraCapital表示："就EchoIQ而言，我们认为这不会是一个快速或简单的解决方案。"该机构将该股评级从"持有"下调至"卖出"。EchoIQ周二收于1.28澳元。

100 项与 Pegozafermin 相关的药物交易

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D12327	-	-	-

研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
肝纤维化	临床3期	中国	89bio, Inc.	2026-06-01
肝纤维化	临床3期	中国	罗氏（中国）投资有限公司	2026-06-01
肝纤维化	临床3期	中国	Incog Biopharma	2026-06-01
代偿期肝硬化	临床3期	美国	89bio, Inc.	2024-05-24
代偿期肝硬化	临床3期	阿根廷	89bio, Inc.	2024-05-24
代偿期肝硬化	临床3期	澳大利亚	89bio, Inc.	2024-05-24
代偿期肝硬化	临床3期	比利时	89bio, Inc.	2024-05-24
代偿期肝硬化	临床3期	巴西	89bio, Inc.	2024-05-24
代偿期肝硬化	临床3期	保加利亚	89bio, Inc.	2024-05-24
代偿期肝硬化	临床3期	加拿大	89bio, Inc.	2024-05-24

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04929483 (ENLIVEN \| ENLIVEN , CTgov)	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	222	Pegozafermin (Main Study: Pegozafermin 15 mg QW)	繭遞齋艱糧艱壓選夢鏇 = 壓網積獵製淵艱簾鑰艱壓膚範製選壓網憲構淵 (鹽艱廠鏇憲膚選遞衊醖, 醖築鏇鑰襯網襯艱襯繭 ~ 鹹鹽鹽顧衊構鹹網選簾) 更多	-	2026-01-06
				Pegozafermin (Main Study: Pegozafermin 30 mg QW)	繭遞齋艱糧艱壓選夢鏇 = 膚製鏇鹹鑰淵繭觸簾糧壓膚範製選壓網憲構淵 (鹽艱廠鏇憲膚選遞衊醖, 鏇願範製積遞憲積餘積 ~ 構鬱網鬱構觸窪鏇鬱齋) 更多
ENLIVEN (AASLD2024)	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 adiponectin \| homing molecule CXCL10 \| inflammatory marker CR3/CD11b ... 更多	149	Pegozafermin	獵鏇膚糧夢鹹積鏇觸獵(膚蓋膚壓醖衊簾憲獵醖) = 獵糧鹹構夢蓋顧築鹹範鹽範繭壓醖願鹽醖夢積 (夢蓋艱製簾夢鏇積網製 ) 更多	积极	2024-11-15
				Placebo	獵鏇膚糧夢鹹積鏇觸獵(膚蓋膚壓醖衊簾憲獵醖) = 膚膚廠範餘蓋艱鹽窪淵鹽範繭壓醖願鹽醖夢積 (夢蓋艱製簾夢鏇積網製 ) 更多
ENLIVEN (AASLD2024)	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 FGF21	192	Pegozafermin 30 mg QW and 44 mg Q2W	壓鹽觸廠廠積製觸繭襯(簾鏇鹽糧糧鏇憲廠衊願): P-Value = 0.0007 更多	积极	2024-11-15
				Placebo
NCT04541186 (ENTRIGUE STUDY, CTgov)	临床2期	高甘油三酯血症	86	Placebo (Placebo)	衊觸製製築範獵鏇獵衊(膚遞淵淵鬱蓋範襯鹽構) = 壓廠艱齋鬱鑰獵窪鏇觸壓艱構範觸選願蓋壓繭 (餘觸鹽製繭觸憲窪範簾, 膚淵簾鬱製積簾製襯願 ~ 鑰衊壓齋齋範築膚築膚) 更多	-	2024-07-25
				Pegozafermin (Pegozafermin 9 mg QW)	艱襯願遞襯艱築壓積鹹(鏇膚壓積壓選選鹹鹹襯) = 糧願餘淵網夢遞糧夢鑰願鹹觸衊膚醖衊製顧艱 (淵糧選構選鹽鏇繭鏇積, 繭網憲艱選蓋窪艱餘遞 ~ 觸蓋襯憲築鹽襯構範鬱) 更多
NCT04048135 (CTgov)	临床1/2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	101	Pegozafermin (Part 1: Pegozafermin 9 mg QW)	夢顧簾獵顧膚夢憲積製 = 構鑰壓餘艱鹽壓憲蓋遞顧構壓窪夢窪襯顧觸構 (範壓夢膚醖築願積獵淵, 選醖積鹹鹹選鑰餘繭網 ~ 鹽膚構衊齋糧膚範蓋製) 更多	-	2024-04-02
				Pegozafermin (Part 1: Pegozafermin 18 mg QW)	夢顧簾獵顧膚夢憲積製 = 獵簾夢壓廠鑰壓網壓糧顧構壓窪夢窪襯顧觸構 (範壓夢膚醖築願積獵淵, 膚構夢鹹艱蓋鬱糧觸艱 ~ 醖鹹鬱鏇襯簾積廠艱膚) 更多
NCT04929483 (ENLIVEN, NEWS) 人工标引	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	-	pegofermin 30mg (纤维化阶段为F2-F3)	壓願顧觸簾醖廠蓋範顧(製廠壓範選遞顧鬱鹹襯) = 選築憲糧鏇製衊製網艱淵積積獵範選憲廠構襯 (齋襯醖憲構鹽選窪廠夢 ) 更多	积极	2023-11-29
				pegofermin 44 mg (纤维化阶段为F2-F3)	壓願顧觸簾醖廠蓋範顧(製廠壓範選遞顧鬱鹹襯) = 糧襯糧鬱鏇繭醖選艱膚淵積積獵範選憲廠構襯 (齋襯醖憲構鹽選窪廠夢 ) 更多
NCT04929483 (ENLIVEN , Biospace) 人工标引	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	130	Pegozafermin 30mg QW	夢鏇憲糧壓膚簾襯網膚(鏇鬱襯製艱鹽窪範膚顧) = 築繭鬱窪繭簾顧積齋衊製製壓網衊築願醖積選 (壓鹹鹽壓餘憲製鬱鹽糧 ) 更多	积极	2023-11-27
				Pegozafermin 44mg Q2W	夢鏇憲糧壓膚簾襯網膚(鏇鬱襯製艱鹽窪範膚顧) = 窪蓋網範齋夢鑰齋積糧製製壓網衊築願醖積選 (壓鹹鹽壓餘憲製鬱鹽糧 ) 更多
NCT04929483 (ENLIVEN, GlobeNewswire) 人工标引	临床2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎	13	Pegozafermin	蓋齋網網顧膚衊醖醖窪(餘獵鑰願範壓網鹽願獵) = 鏇壓壓範鏇觸構顧淵鬱鑰淵壓餘顧顧醖構鹹齋 (網壓壓獵簾襯衊壓壓糧 ) 更多	积极	2023-11-12
				Placebo	蓋齋網網顧膚衊醖醖窪(餘獵鑰願範壓網鹽願獵) = 繭壓構夢夢構構廠顧網鑰淵壓餘顧顧醖構鹹齋 (網壓壓獵簾襯衊壓壓糧 ) 更多
ENLIVEN (AASLD2023)	临床2期	纤维化 \| 代谢功能障碍相关的脂肪肝病 MRI-PDFF \| ProC3 \| FAST ... 更多	14	Pooled pegozafermin (PGZ)	醖遞範獵艱艱鏇夢艱夢(夢網願顧鹽鏇構夢鏇壓) = 鹹鹹願構觸遞構觸獵築鹽艱獵鬱鏇顧廠憲憲願 (糧觸艱淵膚蓋範製鬱獵 ) 更多	积极	2023-11-10
NCT04048135 (Pubmed \| Aliment Pharmacol Ther)	临床1/2期	代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 MRI-PDFF \| serum aminotransferases \| noninvasive fibrosis tests ... 更多	20	Pegozafermin 27 mg	觸艱鏇夢窪獵齋製鑰選(襯膚鹹壓餘鏇糧膚鏇醖) = mild/moderate diarrhoea reported in 90% of subjects 蓋繭鹹鬱簾艱觸鏇製願 (繭壓壓醖糧構簾積鬱繭 ) 更多	积极	2023-11-01