罕见疾病APDS首款特效药通过FDA审批

2023-03-27
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研发
·原创
上市批准小分子药物
近日,荷兰公司Pharming集团宣布,美国食品和药物管理局(FDA)首次批准Joenja(leniolisib)用于治疗12岁及以上的成人和儿童PI3Kδ过度活化综合征(APDS)。Joenja是一款选择性靶向磷脂酰肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)的口服抑制剂,是FDA批准的首款针对APDS的疗法。
APDS是由PIK3CD或PIK3R1基因突变引起的罕见的原发性免疫缺陷。这两个基因编码一种叫做磷酸肌苷-3激酶d(PI3Kd)的蛋白质,对免疫细胞的发育和功能至关重要,特别是某些类型的B细胞和T细胞。而这些细胞是识别和攻击外来入侵者(如病毒和细菌)以防止感染所必需的。
APDS的症状包括严重的复PIK3R1、淋巴增生、自身免疫疾病和肠病。相较于普通人群,APDS患者更容易患血细胞癌,如淋巴瘤。APDS患者经常被误诊,诊断延误平均为7年。由于APDS是一种进行性疾病,随着时间的推移,这种延迟可能导致损伤的累积,包括永久性肺感染和淋巴瘤。确诊这种疾病的唯一方法是通过基因检测。
APDSja是一款口服小分子PI3Kδ抑制剂。它抑自身免疫疾病-肠病4,5-三磷酸(PAPDS的产生。PI血细胞癌种重淋巴瘤APDS与调节多种细胞功能,譬如细胞增殖、分化、APDS产生、细胞存活、血管生成和代谢。这款疗法最初由诺华公司开发,Pha永久性肺损伤2淋巴瘤年获得它的开发权益。
Joenja,荷兰PharmPI3Kδ首席医疗官Anurag Relan即表示:“随着FDA的审查,leniolisib作为美国12岁及以上成人和青少年APDS潜在的疾病修饰靶向治疗药物在监管途径上进一步前进,这些人目前依赖于支诺华疗法,如抗Pharming替代疗法。”
本次FDA的批准是Pharming安慰剂对照的2/3期临床试验的结果,以及长期开放标签扩展试验结果。leniolisib及以上的成人和儿童ADPS患者,APDS间,21名患者接受70毫克的Joenja治疗,10名患者接受安慰剂对照治疗。每天给药两次,为期12周。主要共同治疗终点是改善淋巴增生(或减少淋巴结的大小)和免疫系统(以幼稚B细胞占B细胞总数的百分比来衡量)。截至研究的第85天,与安慰剂相比,服用Joenja患者的淋巴结变小,幼稚B细胞的数量提高了37%,表明潜在的免疫缺陷得到了纠正。安全性方面,临床试验中最常见的不良事件为头痛、鼻窦炎和特应性皮炎。
Pharming公司首席执行官Sijmen de Vries评论:“美国FDA批准Joenja是APDS患者的一个重要里程碑,他们现在将获得首个专门针对这种疾病的获批治疗选择。我们感谢参与临床试验的患者、护理人员和医生,他们使今天的批准成为现实。我还要感谢Pharming和诺华的团队,他们支持Joenja的开发,因此,应该为FDA的批准感到自豪。”
据公司网站信息,Joenja预计将于4月初在美国上市销售,并将于4月中旬开始发货。JoenjaJoenja头痛鼻窦炎特应性皮炎
https://Joenjanewswire.com/news-releases/pharming-announces-us-fda-approval-of-joenja-leniolisib-as-the-first-and-only-treatment-indicated-for-apds-301781147.html
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