又一国产新药获“FDA孤儿药”认定!

2023-05-15
孤儿药上市批准
2023年5月09日恒瑞医药发布公告称,其子公司研发的药物Edralbrutinib片,被FDA授予用于视神经脊髓炎谱系疾病适应症的孤儿药资格。
通知原文
又一国产新药获“FDA孤儿药”认定!
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来源: 蒲公英Ouryao
一、药物基本情况
药物名称:Edralbrutinib片
适应症:视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)
申请编号:DRU-2023-9350
审批结论:根据美国《联邦食品、药品和化妆品法案》第526条,授予瑞石生物 Edralbrutinib 片用于视神经脊髓炎谱系疾病适应症的孤儿药资格。
“孤儿药”又称为罕见药,用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。
目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白,罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。
二、 药物相关的信息
Edralbrutinib片是一种高效、新型、不可逆的二代口服布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)抑制剂。可选择性抑制B细胞的活化、增殖和存活,并可以作用于巨噬细胞等其他免疫细胞,进而影响B细胞和其他免疫细胞介导的自身免疫炎性过程,后两者皆为视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的关键病理过程。
目前国内只有萨特利珠单抗注射液伊奈利珠单抗注射液获批NMOSD适应症,且均为进口产品,尚无国产自主研发的药物获批,患者疾病负担和经济负担均较重。
2020年8月,Edralbrutinib片获批开展治疗视神经脊髓炎谱系疾病的临床试验。2022 年萨特利珠单抗注射液和伊奈利珠单抗注射液全球销售额约为 3.59亿美元。截至目前,Edralbrutinib片相关项目累计已投入研发费用约 15,737万元。
本次Edralbrutinib片用于视神经脊髓炎适应症获得孤儿药资格认定后,能够加快推进临床试验及上市注册的进度。同时可享受一定的政策支持,包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。
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