Satralizumab

康心药物临床试验患者招募中心 2026/1/6 康心医疗 全球前沿新药快讯 每周更新.聚焦全球新药动态  新年首周，全球生物医药领域的临床研究与获批动态密集发布 —— 从肿瘤精准治疗的技术突破，到慢性病、罕见病的创新疗法探索，多项进展既回应了临床长期存在的治疗痛点，也为不同疾病领域的实践提供了新的参考维度。以下是这些进展的详细梳理： 01 肿瘤领域 （一）MTS-105：mRNA 技术突破实体瘤递送难点，临床前数据展现潜力 【核心进展】 剂泰科技自主研发的 MTS-105（mRNA 编码 T 细胞衔接器类在研疗法），在肝细胞癌的临床前研究中完成了关键验证，是 mRNA 技术在实体瘤领域的一项针对性技术探索。 【技术背景与作用机制】 实体瘤一直是 mRNA 疗法的 “攻坚难点”—— 肿瘤微环境复杂、药物递送效率低，且全身给药易引发免疫反应。MTS-105 采用 “脂质纳米颗粒靶向递送 + 局部生成效应分子” 的设计： 通过靶向肝细胞表面 GPC3 的载体，将 mRNA 精准递送至肿瘤区域； 在实体瘤内部生成并释放 T 细胞衔接器，避免全身给药的局限； 直接激活肿瘤局部的 T 细胞杀伤活性，提升靶向治疗精准度。 【研究数据细节】 在荷瘤小鼠模型中： 仅 0.15 微克的低剂量即可实现肿瘤完全消退； 经治疗的小鼠在 2 个月后再次接种同源肿瘤细胞时，未出现新肿瘤生长，提示该疗法可能诱导了长期的抗肿瘤免疫记忆。 【临床推进动态】 目前该药物已获得美国 FDA 孤儿药资格认定，后续将启动 I 期临床试验，验证其在人体中的安全性与初步活性。 【进展意义】 MTS-105 的临床前结果，为 mRNA 技术从 “血液肿瘤” 向 “实体瘤” 的拓展提供了可行的技术路径参考。 （二）宗艾替尼：HER2 突变肺癌迎来口服靶向药，填补给药方式空白 【核心进展】 全球首个用于 HER2 突变晚期非小细胞肺癌的口服靶向药物在中国获批上市，为这类患者提供了更便捷的治疗选择。 【疾病治疗现状】 HER2 突变在非小细胞肺癌中的占比约 2%-4%，此前这类患者的靶向治疗依赖注射剂型（如曲妥珠单抗），长期用药需频繁往返医院，患者依从性受限； 约 30% 的 HER2 突变肺癌患者会出现脑转移，传统药物的血脑屏障穿透率不足 20%，颅内治疗效果有限。 【药物技术特点】 作为口服小分子抑制剂，可精准抑制 HER2 突变位点，给药便捷，患者可居家服用； 血脑屏障穿透率超过 60%，可有效覆盖脑转移瘤的治疗需求。 【临床数据支撑】 在一项纳入 102 例经治 HER2 突变肺癌患者的 II 期研究中： 客观缓解率达 71%（其中脑转移患者的颅内缓解率为 68%）； 疾病控制率 96%，中位缓解持续时间 14.1 个月，中位无进展生存期 12.4 个月。 【临床应用动态】 该药物已在中国多地医院上架，临床使用需由肿瘤科医生根据患者的基因检测结果、既往治疗史综合评估后开具处方。 【进展意义】 该药物的获批，既填补了 HER2 突变肺癌口服靶向治疗的空白，也为脑转移患者提供了更适配的治疗方案。 （三）索托克拉：国产 BCL-2 抑制剂打破垄断，血液肿瘤治疗添新选择 【核心进展】 新一代 BCL-2 抑制剂索托克拉片获 NMPA 批准上市，成为中国首个自主研发的 BCL-2 抑制剂，打破了进口药物在该领域长达十年的垄断。 【靶点临床价值】 BCL-2 是调控细胞凋亡的关键蛋白，在慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤等血液肿瘤中高表达，是血液肿瘤治疗的核心靶点之一。此前全球仅美国艾伯维的维奈克拉获批，部分患者会出现耐药或血小板减少等不良反应。 【药物差异化优势】 索托克拉通过分子结构优化，在保持 BCL-2 抑制活性的同时，降低了对血小板的影响 —— 其 III 期研究中，3 级以上血小板减少的发生率仅为 12%（维奈克拉同类数据约 25%），安全性更具优势。 【临床数据表现】 慢性淋巴细胞白血病 / 小淋巴细胞白血病患者队列：总缓解率达 100%，深度缓解率（MRD 阴性）98%； 复发 / 难治性套细胞淋巴瘤患者队列：治疗应答率 52.4%，完全缓解率 15.5%。 【联合治疗探索】 目前研究者正开展索托克拉与泽布替尼（BTK 抑制剂）的联合研究，初步数据显示二者可产生协同效应，部分患者实现了停药后的长期缓解。 【进展意义】 索托克拉的获批，标志着中国血液肿瘤原研药从 “跟随” 进入 “并跑” 阶段，为耐药或不耐受进口药物的患者提供了替代选择。 （四）瑞普替尼：NTRK 靶向药覆盖耐药突变，精准治疗范围再扩大 【核心进展】 新一代 ROS1/NTRK 抑制剂瑞普替尼胶囊获 NMPA 新增适应症批准，用于治疗 NTRK 基因融合的局部晚期或转移性实体瘤成人患者，可覆盖既往靶向药耐药的患者。 【耐药问题背景】 NTRK 基因融合是 “泛瘤种” 靶点（存在于肺癌、甲状腺癌、肉瘤等 10 余种实体瘤中），但患者接受一代 NTRK 抑制剂（如拉罗替尼）治疗后，约 50% 会出现耐药突变（如 G595R、F589L），且缺乏后续治疗方案。 【药物技术设计】 瑞普替尼采用 “柔性铰链区” 结构，可绕过常见的 NTRK 耐药突变位点，同时保留对 ROS1 靶点的抑制活性，实现 “一药双靶点” 的治疗效果。 【临床数据验证】 初治 NTRK 融合实体瘤患者：客观缓解率 58%，中位总生存期 55.6 个月； 一代靶向药经治的耐药患者：治疗应答率 52%，中位总生存期 16.9 个月； 伴脑转移患者：颅内客观缓解率达 63%，有效控制颅内病灶。 【进展意义】 该适应症的获批，将 NTRK 精准治疗的覆盖人群从 “初治患者” 扩展至 “耐药患者”，进一步完善了泛瘤种精准治疗的布局。 （五）科伦 ADC 联合疗法：“ADC + 免疫” 获突破性认定，肺癌一线治疗添新策略 【核心进展】 科伦博泰研发的 TROP2 ADC 药物（SKB264）联合帕博利珠单抗，一线治疗 PD-L1 阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌获得 NMPA 突破性疗法认定，相关 III 期临床试验已进入数据统计阶段。 【联合策略背景】 “ADC + 免疫治疗” 是近年肿瘤治疗的热门联合方向 ——ADC 药物可通过杀伤肿瘤细胞释放肿瘤抗原，增强免疫治疗的 “抗肿瘤免疫应答”，二者形成协同效应。TROP2 是肺癌中高表达的靶点（约 80% 的非小细胞肺癌患者阳性），是 ADC 药物的理想靶点之一。 【临床研究数据】 III 期临床试验 OptiTROP-Lung05 共纳入 512 例 PD-L1 阳性非小细胞肺癌患者： 试验组的中位无进展生存期为 12.8 个月（对照组为 6.5 个月），疾病进展风险降低 57%； 总生存期呈现获益趋势（中位 OS 尚未成熟），客观缓解率较对照组提升 32%。 【医保与可及性】 该 TROP2 ADC 药物已在 2025 年纳入国家医保目录（用于晚期三阴性乳腺癌），若一线肺癌适应症获批，将进一步降低患者的用药成本。 【进展意义】 该联合疗法的突破性认定，是中国自主研发 ADC 药物与国际免疫疗法联合应用的重要验证，为肺癌一线治疗提供了新的策略选择。 02 慢性病领域：精准治疗与政策保障双重发力 （一）pelacarsen：Lp (a) 相关心血管疾病迎来 “针对性疗法”，III 期结果待揭晓 【核心进展】 Ionis Pharmaceuticals 与诺华合作开发的 pelacarsen，其用于 Lp (a) 驱动心血管疾病的 III 期 Lp (a) HORIZON 研究结果，预计于 2026 年上半年公布 —— 这是全球首个验证 “降低 Lp (a) 可减少心血管事件” 的 III 期研究。 【Lp (a) 的临床意义】 Lp (a) 是一种由遗传决定的脂蛋白，约 20% 的人群存在 Lp (a) 升高（>125nmol/L），这类人群的冠心病、脑卒中风险是普通人群的 2-4 倍。但此前全球尚无针对性降低 Lp (a) 的治疗药物，临床只能通过生活方式干预间接控制。 【药物作用机制】 pelacarsen 是一种反义寡核苷酸药物，通过与 Lp (a) 的 mRNA 结合，抑制其蛋白合成，可将 Lp (a) 水平降低 70%-80%，实现 “精准靶向降脂”。 【研究预期价值】 若该研究证实 “降低 Lp (a) 可减少心血管事件”，将确立 Lp (a) 作为 “可干预心血管风险因子” 的地位，同时为上亿 Lp (a) 升高人群提供针对性治疗手段。 （二）GRA2405：慢阻肺创新药进入快速审评，瞄准 “长期控制” 需求 【核心进展】 用于治疗慢性阻塞性肺疾病（慢阻肺）的 1 类化学创新药 GRA2405，其临床试验申请获国家药监局受理，并被纳入 “优化创新药临床试验审评审批” 通道，审评时限缩短至 30 个工作日。 【慢阻肺治疗现状】 慢阻肺是我国发病率最高的慢性呼吸系统疾病之一（约 1 亿患者）； 现有治疗以支气管扩张剂、糖皮质激素为主，主要作用是 “缓解症状、减少急性加重”，但无法逆转肺功能下降的进程。 【药物研发方向】 GRA2405 的作用机制尚未完全公布，但从临床试验申请信息看，其靶点聚焦于 “气道炎症与重塑的调控”，有望为慢阻肺的 “长期肺功能保护” 提供新的可能，填补 “疾病修饰治疗” 的空白。 【进展意义】 快速审评通道的纳入，体现了国家对 “慢性疾病创新治疗” 的支持，有望加快该药物的临床研究进程。 （三）KH631：糖尿病黄斑水肿基因治疗启动临床，探索 “一次给药长期获益” 【核心进展】 康弘药业子公司弘基生物的 KH631 眼用注射液获临床试验批准，拟用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）—— 这是国内首个自主研发的 DME 基因治疗药物。 【DME 治疗痛点】 糖尿病黄斑水肿是糖尿病患者失明的首要原因（约 30% 的糖尿病患者会受累）； 现有治疗以抗 VEGF 眼内注射为主，需每 1-2 个月给药一次，不仅患者负担重，还可能增加眼内感染风险。 【基因治疗优势】 KH631 采用自主研发的腺相关病毒（AAV）递送系统，可将 “抗 VEGF 蛋白的编码基因” 递送至眼部细胞，使细胞持续表达抗 VEGF 蛋白，有望实现 “一次给药，长期获益”，大幅降低给药频率。 【临床前数据支撑】 在糖尿病小鼠黄斑水肿模型中，KH631 单次注射后： 视网膜水肿持续缓解时间超过 6 个月； 视力恢复率达 85%，且未观察到明显眼部不良反应。 【进展意义】 该临床试验的开展，是基因治疗在眼科慢性疾病领域的重要探索，若成功将大幅改善 DME 患者的治疗体验。 03 罕见病领域：基因疗法点亮生命希望 （一）欣瑞来 ®：肺动脉高压迈入 “对因治疗” 时代，疾病预后获突破性改善 【核心进展】 默沙东的注射用索特西普（商品名：欣瑞来 ®）获 NMPA 批准上市，这是全球首个激活素信号传导抑制剂（ASI），用于治疗成人肺动脉高压（PAH）。 【PAH 治疗理念转变】 肺动脉高压是一种进展迅速的罕见病（我国约 50 万患者），5 年生存率曾不足 30%； 此前治疗以 “扩张血管、降低肺动脉压力” 为主（对症治疗），但无法逆转 “肺部小动脉增殖重构” 的核心病因。 【药物作用机制】 欣瑞来 ® 通过结合激活素配体，阻断其与 ActRIIA 受体的结合，从而平衡肺部血管的 “促增殖 / 抗增殖信号”，逆转小动脉的异常增殖与重构 —— 这是首个针对 PAH “病因” 的治疗药物。 【临床数据表现】 III 期 STELLAR 研究显示，治疗 24 周后： 患者的 6 分钟步行距离较基线增加 41 米（对照组仅增加 10 米）； 因任何原因死亡或 PAH 临床恶化的风险降低 84%，显著改善患者预后。 【可及性推进】 目前默沙东正与医保部门沟通，推动欣瑞来 ® 纳入国家医保目录，预计 2026 年下半年可落地，减轻患者用药负担。 【进展意义】 该药物的获批，标志着 PAH 治疗从 “对症缓解” 进入 “根源干预” 阶段，是罕见病治疗领域的革命性进展之一。 （二）萨特利珠单抗：NMOSD 儿童患者临床研究启动，填补儿童罕见病数据空白 【核心进展】 罗氏启动萨特利珠单抗在 AQP4 抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）儿童患者中的 III 期研究，旨在评估该药物在 6-17 岁儿童中的药代动力学、疗效及安全性。 【儿童 NMOSD 的治疗困境】 NMOSD 是一种罕见的自身免疫性神经疾病，儿童患者约占总病例的 10%； 疾病复发会导致不可逆的视力丧失、肢体瘫痪等损伤，但此前全球尚无针对儿童 NMOSD 的获批药物，临床只能 “超说明书使用” 成人药物，缺乏儿童专属的安全性与疗效数据。 【药物已验证的疗效】 萨特利珠单抗作为 IL-6 受体抑制剂，已在成人 NMOSD 患者中证实可将年复发率降低 55%。本次 III 期研究将纳入 120 例儿童患者，评估其在儿童群体中的剂量与安全性。 【进展意义】 该研究的启动，是罕见病 “儿童患者治疗需求” 被关注的体现，有望填补儿童 NMOSD 治疗的临床数据空白。 （三）RG6496：亨廷顿病精准疗法启动 I 期临床，瞄准 “突变蛋白根源” 【核心进展】 罗氏与 Ionis 制药合作开发的 RG6496 启动 I 期临床试验 POINT-HD，该药物拟通过 “选择性降低扩增型 HTT 蛋白” 治疗亨廷顿病，首批受试者已完成给药。 【亨廷顿病的核心病因】 亨廷顿病是一种致命的遗传性神经退行性疾病（由 HTT 基因的 CAG 重复扩增引起），患者会逐渐出现运动障碍、认知衰退，目前尚无治愈手段 —— 现有治疗仅能缓解症状，无法阻止疾病进展。 【药物精准设计】 RG6496 是一种反义寡核苷酸（ASO）药物： 通过腰椎穿刺递送至中枢神经系统，直接作用于病变部位； 可 “精准识别” 携带 CAG 扩增突变的 HTT mRNA 并降解，同时不影响正常 HTT 蛋白的生理功能（正常 HTT 蛋白对神经细胞存活至关重要）。 【研究阶段目标】 本次 I 期研究共纳入 45 例早期亨廷顿病患者，主要评估药物的安全性、耐受性及对扩增型 HTT 蛋白的降低效果。 【进展意义】 RG6496 的 I 期临床启动，是亨廷顿病 “精准靶向突变根源” 治疗的首次尝试，为这类遗传性罕见病的治疗提供了新的方向。 05 未来可期：我们期待更多创新药物加速落地 2026 年初的这些生物医药进展，覆盖了 “技术突破（mRNA、ADC）、理念转变（对因治疗）、人群填补（儿童、耐药患者）” 等多个维度 —— 从肿瘤的精准治疗到慢性病的长期管理，再到罕见病的根源干预，创新疗法正逐步回应临床中 “未被满足的需求”。随着这些研究的进一步验证与落地，有望为更多患者带来更适配、更有效的治疗选择，推动临床实践向 “更精准、更人性化” 的方向迈进。 扫码 咨询或报名 电话丨0799-6888661 雍老师丨186 7998 8528 康心药物临床试验患者招募中心

“突发下肢瘫痪、腰脊如折，连二便都无法自控”，这是急性脊髓炎患者最猝不及防的绝境。作为累及脊髓实质的急性炎症性疾病，脊髓炎可由免疫紊乱、感染、外伤等因素诱发，核心危害是破坏脊髓神经传导功能，若治疗不及时，70%以上患者会遗留肢体无力、感觉障碍、二便失禁等永久性后遗症。长期以来，临床依赖激素冲击、免疫抑制等传统手段，虽能短期控炎，却难以避免复发与神经损伤加重。好消息是，2025-2026年，脊髓炎治疗领域迎来多项革命性突破，从靶向药物儿科临床试验落地，到脊髓类器官修复技术问世，再到中医“通督养髓”疗法精准干预，构建起“急控症、缓修复、防复发”的全周期治疗体系，为患者重燃行走希望。 一、靶向药拓展应用：儿科NMOSD患者迎来精准治疗新选择 视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）作为脊髓炎的特殊亚型，常累及视神经与脊髓，儿童患者因身体发育特点，治疗方案更具局限性。2026年1月5日，药物临床试验登记平台公示，罗氏萨特利珠单抗针对2-11岁AQP4抗体阳性儿科NMOSD患者的III期临床试验正式启动，这是国内首个专门针对儿科NMOSD患者的靶向药物研究。 萨特利珠单抗作为生物制剂，通过特异性结合白细胞介素-6受体，抑制免疫炎症反应，此前已在成人NMOSD治疗中证实疗效。本次III期试验采用皮下注射方式，根据患儿体重调整剂量，重点评估药物的药代动力学、安全性与疗效，主要观察24周内药物血清浓度变化及48周内无复发患者比例。对于儿童NMOSD患者而言，这款药物的临床试验意味着将告别“成人药减量使用”的模糊治疗模式，迎来专属的精准治疗方案，有望大幅降低儿童患者的复发率与残疾风险，为青少年患者的成长保驾护航。  二、脊髓类器官修复技术：仿生支架搭建神经再生通道 如果说靶向药是“抑制炎症进展”，那么脊髓类器官修复技术则实现了“主动重建神经功能”的突破。2025年10月，Nature子刊报道了同济大学团队的创新成果，研究人员构建通道图案化II型胶原蛋白复合支架，培育出具有天然脊髓结构与功能的人脊髓类器官，移植后成功促进脊髓横断小鼠的运动功能恢复。 这款仿生支架如同“神经修复桥梁”，其通道结构可引导神经轴突有序生长，同时为类器官提供营养支持，避免移植后细胞凋亡。与传统干细胞治疗相比，脊髓类器官能更精准地模拟脊髓组织的生理功能，减少免疫排斥风险，且修复效率提升30%以上。目前，该技术已进入灵长类动物试验阶段，研究团队正优化支架生物相容性，预计3-5年内启动人体临床试验。这一突破让脊髓损伤后的神经修复从“理论可能”走向“临床可行”，未来有望帮助截瘫患者重新站立行走。  三、精准病因干预升级：感染与免疫分型治疗日趋完善 对于普通类型脊髓炎，2026年临床诊疗的核心突破的是“多维度检测+个体化干预”模式的普及。通过血常规、脑脊液培养、免疫抗体筛查、基因检测等综合检查，医生可快速区分感染性（病毒、细菌、结核）与免疫性脊髓炎，避免盲目用药。 针对细菌性脊髓炎，通过药敏试验选用敏感抗生素足量足疗程治疗，配合新型神经营养药物，可缩短病程30%；对于结核性脊髓炎，严格遵循“早期联合、适量规律”的抗结核方案，结合改善脑循环药物，降低截瘫风险；而免疫性脊髓炎患者，在传统激素治疗基础上，可联合新型口服免疫调节剂，减少骨质疏松、消化道溃疡等副作用。同时，2025年底发现的中性内肽酶抑制剂Thiorphan，通过计算机虚拟筛选验证，可重新编程神经元促进功能恢复，为脊髓炎治疗提供了新的药物靶点。  四、中医通督养髓：辨证施治显奇效，全程护航康复之路 在前沿科技疗法之外，中医调理始终是脊髓炎治疗的重要支撑，尤其在缓解症状、减少西药副作用、促进神经修复方面，展现出独特优势。中医将脊髓炎归为“痿证”“督脉病”范畴，国医大师刘祖贻提出“气阳主用”思想，认为脊髓病变核心是气阳亏虚、督脉瘀阻、髓海失养，治疗需以益气温阳、通督活络、补肾填髓为核心，分期辨证施治。 不同证型患者，调理方案各有侧重。湿热瘀阻型患者，表现为肢体麻木、腰脊疼痛、舌苔黄腻，宜清热化瘀、通督醒髓，方用三仁汤合桃红四物汤加减；气阳亏虚型患者，伴肢体不温、神疲乏力、舌淡脉沉，需益气温阳、补肾通络，选用黄芪、淫羊藿、菟丝子等药材，搭配艾灸关元、气海穴位，激发督脉阳气；恢复期患者则以益气养血、固本培元为主，杜传太主任的“养髓复痿汤”精选黄芪、当归、全蝎等药材，临床数据显示78%患者3-6个疗程后肢体功能显著改善，92%的二便失禁症状缓解。 中医讲究“治病求本，分期论治”，脊髓炎的康复从来不是一蹴而就的过程，既需要前沿科技的“精准出击”，也离不开中医调理的“循序渐进”。正如临床实践所证实，中西医结合的治疗模式，既能快速控制急性症状，又能从根源上滋养髓海、疏通经络，为患者筑牢康复根基。相信随着医学的不断进步，这份“科技+中医”的双重保障，将为更多脊髓炎患者带来重生希望，让每一位患者都能重拾行走力量，重归正常生活。 咨询电话：13651314954