Science综述 | 治疗用寡核苷酸的合成
2024-06-11
siRNA寡核苷酸上市批准临床研究核酸药物
医用寡核苷酸的崛起为遗传疾病治疗带来革命性进展。本研究深入探讨了如何通过创新技术提升生产效率、确保产品一致性，并实现规模化生产，以满足市场需求，同时符合严格监管标准。
FDA目前已批准了多个寡核苷酸药物。2023年8月22日，诺华官网宣布，其创新性siRNA药物Inclisiran注射液获得国家药品监督管理局批准上市，作为饮食的辅助疗法，用于成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者的治疗，下图展示了Inclisiran的序列及修饰位点以及。
Structures of approved therapeutic oligonucleotides.
该综述整合了合成化学、生物催化和分析技术的最新进展，重点阐述了不同技术方法如：固相合成技术的优化、寡核苷酸修饰化学的创新，以及连续流动工艺的引入，以提高产量和纯度。同时，研发人员利用高级分析工具进行实时监控，确保产品质量。一系列的数据表明，现代制造策略显著提高了寡核苷酸生产的规模化和成本效益。连续流动化学与自动化技术的结合，缩短了生产周期，提高了批次一致性。高分辨率质谱和液相色谱的应用，确保了产品的高纯度和安全性。这些技术和方法的引入，为治疗性寡核苷酸的快速临床应用提供了技术基础。通过降低成本和提高可及性，推动了个性化医疗的发展。
本文提出的制造策略为制药行业提供了实用指南，助力开发高效、可扩展的制造流程，以应对治疗性寡核苷酸市场的增长。
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