A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate Efficacy and Safety of Early in Hospital Initiation of Inclisiran Treatment in Patients With Acute Coronary Syndromes: Victorion - RIDES

The purpose of this trial is to learn about the effects of inclisiran in people with serious heart conditions (acute coronary syndromes), when this treatment is started early after hospital admission. To do this, researchers will test the effects of inclisiran compared to placebo, when given with standard treatment.

开始日期2025-09-30

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06770543

/ Not yet recruitingN/A

Regulatory Post-Marketing Surveillance (rPMS) Study for Leqvio® Pre-filled Syringe(Inclisiran Sodium)

This non-interventional study is a mandatory regular Post Marketing Surveillance(rPMS) granted by the Korean health authorities, and is conducted to assess the effectiveness and safety of Leqvio® Pre-filled Syringe(inclisiran sodium) in routine clinical practice for the approved indications (primary hypercholesterolemia or mixed dyslipidemia).

开始日期2025-07-31

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06909565

/ Recruiting临床4期IIT

Evaluation of Inclisiran Versus Placebo for the Prevention of Major Adverse Cardiovascular and Limb Events in Patients Undergoing Percutaneous Coronary Intervention or Peripheral Endovascular Intervention (V-INTERVENTION)

V-INTERVENTION will evaluate the effectiveness of inclisiran in preventing major cardiovascular and limb events in patients receiving percutaneous coronary or peripheral arterial revascularization. Inclisiran is a subcutaneous, twice-yearly injection that is FDA-approved as an adjunct with statin therapy and on the market to lower LDL-C in high-risk populations.

开始日期2025-07-23

申办/合作机构

Duke University

[+3]

100 项与英克司兰钠相关的临床结果

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100 项与英克司兰钠相关的转化医学

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100 项与英克司兰钠相关的专利（医药）

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193

项与英克司兰钠相关的文献（医药）

2026-01-01·AMERICAN HEART JOURNAL

Design and rationale of a randomized clinical trial assessing the effect of inclisiran on atherosclerotic plaque in individuals without previous cardiovascular event and without flow- limiting lesions identified in an in-hospital screening: The VICTORION-PLAQUE primary prevention trial

Article

作者: Sharif, Faisal ; Chernofsky, Ariel ; Andreini, Daniele ; Serruys, Patrick W ; Onuma, Yoshinobu ; Wiethoff, Andrea J ; Budoff, Matthew J ; Achouba, Assya ; Vikarunnessa, Sheikh ; Yates, Denise ; Revaiah, Pruthvi C

BACKGROUND:

The impact of low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) on atherosclerotic cardiovascular disease (ASCVD) risk is influenced by both the magnitude and duration of exposure. Patients with nonobstructive coronary artery disease (NOCAD) and a CT-adapted Leaman score (CT-LeSc) >5 have a higher risk of cardiac events. The CT-LeSc semi-quantitatively assesses total coronary atherosclerotic burden via coronary computed tomography angiography (CCTA). Treatment with an antiproprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) monoclonal antibody (mAb) leads to significant reductions in LDL-C levels. The addition of an anti-PCSK9 mAb to statin therapy produced greater LDL-C lowering and significant reduction in percent atheroma volume (PAV) and total atheroma volume (TAV) in patients with CAD. Inclisiran, a small-interfering ribonucleic acid (siRNA) therapy, targets PCSK9 messenger ribonucleic acid (mRNA) to reduce LDL-C levels by approximately 50% providing sustained and effective long-term LDL-C reduction after an initial and 90-day dose and a favorable safety profile alongside maximally tolerated statins. A similar treatment impact on total atheroma volume reduction is therefore hypothetically expected with inclisiran, given its exceptional dosing interval.

METHODS:

VICTORION-PLAQUE is a multicenter, international, randomized, double-blind, placebo-controlled trial assessing inclisiran's efficacy in reducing total coronary atheroma volume in patients with NOCAD without prior cardiovascular (CV) events. Patients receive inclisiran or placebo in addition to maximally tolerated high-intensity statin therapy. The primary objective is to demonstrate inclisiran's superiority compared to placebo in reducing total coronary atheroma volume, measured by CCTA, from baseline to Month 24. The primary endpoint is percentage change from baseline to Month 24 in total coronary atheroma volume. Secondary endpoints include percentage change in LDL-C from baseline to Month 24, percentage change in low attenuation plaque volume evaluated by CCTA, percentage of participants with progression, regression, or no change in total plaque atheroma volume, and incidence and severity of treatment-emergent adverse event (TEAEs) and serious adverse event (SAEs) and their relationship with the study drug. In total, 608 patients have been randomized at 96 sites across 18 countries worldwide and enrolment was closed on October 25, 2024.

SUMMARY:

The VICTORION-PLAQUE study evaluates the efficacy of inclisiran, compared with placebo, on top of maximally tolerated statin therapy, in reducing total coronary atheroma volume in NOCAD patients, as assessed by CCTA.

TRIAL REGISTRATION:

ClinicalTrials.gov. Identifier: NCT05360446.

2025-12-01·CORONARY ARTERY DISEASE

Advancements in lipid-lowering therapy: the role of proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 inhibitors and beyond in cardiovascular risk reduction

Review

作者: Singla, Ankur ; Trivedi, Yash Vardhan ; Chikatimalla, Rahul ; Ruhela, Namita ; Gupta, Sarah ; Ahmed, Monami ; Jain, Rohit

Atherosclerotic cardiovascular disease (ASCVD) is a leading global cause of death. Although statins are the foundation of lipid-lowering therapy, many high-risk patients fail to achieve low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) targets due to intolerance or insufficient response. Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) inhibitors have emerged as potent agents that address this residual risk. This review summarizes the clinical efficacy, safety, and mechanistic role of PCSK9 inhibitors in cardiovascular risk reduction. Relevant randomized trials, meta-analyses, and observational studies were analyzed, alongside emerging nonstatin therapies including bempedoic acid, inclisiran, and Angiopietin-like 3 inhibitors. PCSK9 inhibitors, such as alirocumab and evolocumab, have shown LDL-C reductions of up to 62% and significant decreases in major adverse cardiovascular events. Trials like Further cardiovascular outcomes research with PCSK9 inhibition in subjects With elevated risk (FOURIER) and Evaluation of cardiovascular outcomes after an acute coronary syndrome during treatment with alirocumab (ODYSSEY OUTCOMES) reported relative risk reductions of 15–24% in select populations. These agents also reduce lipoprotein(a) (Lp(a)) and stabilize atherosclerotic plaques. Additional therapies like inclisiran and bempedoic acid further expand treatment options, particularly for statin-intolerant patients. PCSK9 inhibitors offer a well-tolerated and effective approach to lowering LDL-C and mitigating cardiovascular risk. Their integration, along with emerging therapies, provides a comprehensive strategy to address residual ASCVD risk and improve patient outcomes. This review highlights the pivotal role of PCSK9 inhibitors in achieving significant LDL-C reduction and improving cardiovascular outcomes, especially in high-risk and statin-intolerant populations. By also targeting Lp(a) and promoting plaque stabilization, these agents address multiple contributors to residual ASCVD risk. Incorporating PCSK9 inhibitors and emerging nonstatin therapies into clinical practice offers a powerful strategy to enhance long-term cardiovascular prevention.

2025-11-01·NAUNYN-SCHMIEDEBERGS ARCHIVES OF PHARMACOLOGY

Association between novel agents targeting proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 and cancer incidence

Article

作者: Huang, Wei-Shiou ; Lu, Hsueh-Ju ; Fan, Frank Sheng ; Wei, James Cheng-Chung ; Wang, Shiow-Ing

Novel agents targeting proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) effectively reduce the concentration of low-density lipoproteins. These agents mediating PCSK9 include small interfering RNA (siRNA) inhibitors and monoclonal antibodies. Their effects on the cumulative incidence of cancer remain to be clarified. Relevant data were obtained from the TriNetX database. Eligible individuals with the use of PCSK9-targeting agents were divided into an siRNA group (siRNA inhibitor, inclisiran) and a comparison group (monoclonal antibodies, alirocumab/evolocumab). We further performed 1:1 propensity score matching. The cumulative incidence of cancer was compared between these groups. This study included 37,226 individuals. Of them, 664 (1.8%) were included in the siRNA group. After propensity score matching, the 520-day cumulative incidence of cancer was 1.39% in the siRNA group and 6.58% in the comparison group (P = .125; adjusted hazard ratio: 0.463; 95% CI: 0.169 to 1.269). Despite using different models for matching as sensitivity tests, the cumulative incidence of cancer was consistently lower in the siRNA group than in the comparison group. In this retrospective cohort study, inclisiran might be associated with lower cumulative incidence of cancer, compared with alirocumab/evolocumab. Further large-scale observational study or clinical trial is warranted to confirm this finding.

925

项与英克司兰钠相关的新闻（医药）

2025-11-19

·法伯科技Pharbers

法伯观察 | 从机制创新到市场爆发，PCSK9抑制剂增长格局解析

前言当传统降脂路径触及“天花板”，新的治疗方式正在重塑心血管疾病市场格局。《中国心血管健康与疾病报告2024》数据显示，我国≥18岁居民血脂异常率达38.1%，极高危ASCVD（动脉粥样硬化性心血管疾病）人群的达标率仅为26.6%。在庞大的患者需求与有限的达标率之间，蕴藏着巨大的市场机会。随着PCSK9抑制剂在国内快速布局，从外资独占到国产突围，从高价创新药到医保普及，降脂治疗正进入一个全新的“数据竞争时代”——疗效、价格、可及性、销量，正在重塑整个降脂药市场格局。补充说明 * PCSK9抑制剂全称为：前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂 *本文所述血脂调节药（降脂药）及PCSK9抑制剂药物市场范围分别为（按照药物解剖学、治疗学及化学分类法ATC编码）：C10、C10A4。 *中国医疗机构：包括两个医院渠道（城市医院、县域医院）和两个基层医疗机构渠道（社区卫生中心、乡镇卫生院）。机制与疗效的双重突破 PCSK9抑制剂是一类新型降脂药物，通过抑制前蛋白转化酶枯草溶菌素9与低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，从而提升肝脏对低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的清除率。目前国内已批准上市的PCSK9抑制剂共有7款（表1），其作用机制分为两类： // 单克隆抗体（mAb）：如依洛尤单抗、阿利西尤单抗、托莱西单抗等，通过与循环PCSK9结合阻止其降解LDLR；小干扰RNA（siRNA）：以英克司兰为代表，通过降解肝脏PCSK9 mRNA，阻断其蛋白合成，降脂效果更持久。临床研究显示，相比传统他汀类药物，PCSK9抑制剂在降脂幅度、安全性和依从性方面均表现出显著优势，尤其适用于低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降幅无法达标和他汀不耐受患者，依洛尤单抗和阿利西尤单抗还获批用于降低动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）成人患者心梗、卒中、心绞痛及冠脉血运重建的风险等。表1-7款PCSK9抑制剂相关信息数据来源：法伯整理医保落地，加速市场渗透然而，在疗效和安全性得到临床验证的同时，高昂的价格却成为制约PCSK9抑制剂广泛应用的主要障碍，直到2021年安进的依洛尤单抗和赛诺菲的阿利西尤单抗均大幅降价进入医保（表2），成为推动市场快速放量的关键因素。据公开信息，依洛尤单抗在纳入医保前每针价格约1300元，进入医保后降至280元左右，降幅超70%，年治疗费用从逾3万元降至7000元左右。价格的大幅下降显著减轻了患者的经济压力，使更多患者能够负担得起该药物，从而扩大了用药人群，直接推动了销售额的增长。法伯全渠道数据显示，2024年，依洛尤单抗和阿利西尤单抗的销售金额分别为15.0亿元和7.7亿元，三年复合增长高达165.2%和373.3%（图1）。图1-总体医疗机构依洛尤单抗和阿利西尤单抗销售额数据来源：法伯全渠道数据 2024年11月28日，托莱西单抗也成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024 年）》（表2），新版医保目录自2025年1月1日起正式实施。这三种药物均属于医保乙类药品，报销范围也与其适应症完全一致。表2-纳入医保的三款PCSK9抑制剂价格参考数据来源：法伯整理非替代性爆发式增长得益于疗效突出与医保覆盖的双重助力，2022年开始，PCSK9抑制剂在中国市场爆发增长。法伯全渠道数据显示，我国总体医疗机构PCSK9抑制剂市场规模从2021年的不足1亿元跃升至2024年的23.6亿元，年度同比增长80.9%，三年复合增长率高达199.3%，市场放量的逻辑清晰可见（图2）。并且，从结构上看，PCSK9抑制剂的增长并非挤占既有降脂药市场，而是依托患者需求外溢与适应症拓展，填补了传统降脂药难以覆盖的市场空白，实现了市场的“增量式”增长（图2）。图2-总体医疗机构血脂调节药（降脂药）及PCSK9抑制剂销售额数据来源：法伯全渠道数据城市医院主导的高值药赛道从渠道分布来看，PCSK9抑制剂的销售高度集中于医院端，其中城市医院贡献最为突出。数据显示，2021年至2024年间，城市医院渠道销售额占比始终维持在90%左右（图3）。图3-PCSK9抑制剂各渠道表现数据来源：法伯全渠道数据作为需长期管理的高风险患者的用药，PCSK9抑制剂需专业医生评估与监测；加之药品为注射剂型、价格较高，使用场景天然聚焦在具备完善冷链与医保结算体系的城市医院。由此形成了“高值创新药以核心医院为主”的渠道结构，基层市场尚处于培育阶段。外资独占到多元竞逐 PCSK9抑制剂的市场格局演进，清晰展现了“先发优势+后发追赶”的典型路径（图4）。 2021年，依洛尤单抗凭借率先上市和成熟临床数据几乎垄断市场，占据91.7%的份额，建立了强势的先发优势。随后的2022年，得益于医保政策的推动，赛诺菲的阿利西尤单抗迅速追赶，市场份额达到31.6%，形成双寡头格局，竞争格局开始多元化。 2023年，诺华的英克司兰钠以“半年一针”的siRNA新机制入局，为市场带来差异化选择，2024年销售额达到0.68亿元，凸显创新机制药物的增长潜力。 2024年，国产创新药托莱西单抗成功上市，实现了国产药从“0”到“1”的突破，标志着本土企业开始在市场中占据一席之地。图4-总体医疗机构四款药销售额及市场份额占比数据来源：法伯全渠道数据 2024年开始，康方生物、君实生物、恒瑞等国内企业也相继进入市场，不仅丰富了PCSK9抑制剂产品线，也推动了市场从“双寡头”向“多元竞逐”演变，竞争生态愈加活跃，相信2025年的全渠道数据会更加“有趣”。 “明星”药退场，多样化创新涌入 2025年8月4日，市场传出消息称，赛诺菲中国在优化心血管市场的策略和心血管管线，旗下“明星”PCSK9抑制剂阿利西尤单抗（商品名：波立达）将停止在中国市场的推广，并逐步退出中国市场。而退出的原因，一方面是在2025年《中国国家医保药品目录》中，更多国产PCSK9抑制剂被纳入了胆固醇管理的医保报销治疗方案，使市场更为多元化。另一方面，受到全球原料供应形势紧张的影响，该药在中国市场也正面临供应方面的挑战。但这并不意味着赛诺菲要退出降脂药市场。2025年8月1日，赛诺菲宣布与Arrowhead的子公司维亚臻签署资产购买协议，获得在大中华区开发和商业化在研药物普乐司兰钠注射液的权利。这款药物是Arrowhead同类首创的RNA干扰（RNAi）治疗候选药物，旨在减少载脂蛋白 C-III（APOC3）的产生，是家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）和严重高甘油三酯血症（SHTG）的潜在治疗方案。赛诺菲在PCSK9抑制剂市场的战略收缩，恰恰折射出该市场的内部活力——这活力不仅体现在已上市7款药品的激烈竞争上，更体现在技术路线的快速拓展与迭代上。事实上，PCSK9抑制剂领域仍有多条创新技术路线和药物处于研发进程中，涵盖口服大环肽、小分子、反义寡核苷酸，皮下注射融合蛋白、单克隆抗体、siRNA，以及静脉输注基因编辑药物等多种类型，其中多个品种已进入临床阶段甚至上市申请阶段（表3）。表3-全球临床在研的PCSK9抑制剂数据来源：法伯整理随着越来越多PCSK抑制剂的开发和更多同类药物进入市场，可以预见将提高该类药物给药的便捷程度，以及带来激烈的价格竞争，未来将会极大改变我国降血脂药物市场的格局。关于法伯科技法伯科技秉持客户第一的理念，近十年专注于为我国医药行业和客户提供数据及数据价值服务，努力提供更可靠、更便捷、更能够支持客户业务发展的医药数据。法伯科技能够有效地解决数据短缺、数据孤岛、数据指标口径不统一等行业痛点，通过提供多元数据治理、数据分析及洞察、数据决策等数据价值的全链条服务，帮助客户进行数据资产管理，最大化数据资产价值。目前法伯科技已经为国内外近百家领先的医药客户提供了数据价值服务，法伯科技的医药市场多渠道数据覆盖核心医院市场、广阔市场以及DTP、电商等新兴零售市场，能够帮助客户监测多渠道市场竞争动态、及时发现和应对市场变化；法伯科技同时提供真实世界数据研究及服务，帮助客户从更加真实、具体和精细的角度去发现业务发展的机会；此外，法伯科技还为客户提供更多基于数据的定制化解决方案，如终端潜力估算、市场销售策略等。联系我们产品/业务咨询请联系：contact@pharbers.com 或致电：010-84244216 公司地址北京市朝阳区东直门外斜街小关56号四层上海市虹口区星荟中心1座603单元

2025-11-18

·蒸发结晶

中国第二张王牌：ADC药物、小核酸等更细分的方向进行深度和全面的解析

深度解析ADC（抗体偶联药物）和小核酸药物这两个引领当代生物医药发展的前沿技术。它们凭借独特的作用机制和巨大的治疗潜力，正在重塑癌症、遗传病和慢性病等领域的治疗格局。为了让你快速建立整体印象，下面这个表格概括了它们的核心特征。ADC药物与小核酸药物对比表维度 ADC (抗体偶联药物) 小核酸药物技术本质 "生物导弹"：抗体+连接子+细胞毒性载荷 "基因开关"：短链核酸，在mRNA水平调控基因表达作用层面蛋白质水平（作用于细胞表面抗原和胞内靶点） mRNA水平（转录后基因沉默或调控）核心优势精准靶向，高细胞毒性，旁观者效应靶点范围广，研发成功率高，药效持久，可针对"不可成药"靶点主要挑战耐药性，肿瘤异质性，靶向/非靶向毒性肝外递送效率，稳定性，潜在免疫原性当前焦点实体瘤、血液肿瘤肝脏相关疾病（罕见病、慢病）未来方向双特异性ADC，免疫调节载荷，联合疗法肝外组织递送（CNS，脂肪等），常见慢性病应用 ADC（抗体偶联药物）深度解析 ADC药物像一枚精准的“生物导弹”，其核心设计在于通过一个精心设计的抗体，特异性地识别癌细胞表面的抗原；通过一个连接子，在血液中保持稳定，并在癌细胞内精准释放；最终，将高活性的细胞毒性载荷送达并杀死癌细胞。当前ADC领域的发展面临几个核心挑战：耐药性：癌细胞可通过改变抗原表达、增强药物外排或改变内吞途径来抵抗ADC药物。肿瘤异质性：并非所有癌细胞的抗原表达都一致，导致部分细胞逃脱杀伤。毒性管理：一方面是“靶向/在靶”毒性，即正常组织因表达相同抗原而受损；另一方面是“非靶向/脱靶”毒性，主要由 payload 在释放到系统循环引起。面对这些挑战，下一代ADC技术正朝着以下方向进化：新型靶点与双特异性抗体：开发在肿瘤细胞高表达、在正常组织低表达的新靶点，并利用双特异性抗体同时结合两个靶点，提升精准性。创新载荷：除了传统的微管蛋白抑制剂和DNA损伤剂，免疫刺激剂（如Akari Therapeutics的剪接体调节剂PH1-9）、氨基双膦酸盐（能激活Vδ2 T细胞-3）等新型 payload 能激活免疫系统，实现“原位疫苗”效果。精准的联合疗法：与免疫检查点抑制剂、靶向药等联用，以克服耐药性并提高疗效。小核酸药物深度解析小核酸药物（包括siRNA、ASO等）被视作继小分子和抗体之后的“第三大药物类型”，它通过在mRNA层面上“沉默”或“修正”致病基因的表达，从根源上干预疾病。其发展的核心驱动力是递送技术的突破。特别是GalNac（N-乙酰半乳糖胺）递送系统的出现，通过与肝细胞表面高表达的ASGPR受体结合，实现了高效、特异的肝脏靶向，使得治疗肝源性疾病（如高血脂、乙肝）的小核酸药物得以蓬勃发展。该领域的未来趋势和投资关注点非常清晰：适应症拓展：从罕见病到常见慢性病小核酸药物正从患者群体较小的罕见病（如脊髓性肌萎缩症SMA），大步迈向患者基数巨大的常见病领域。例如：高血脂症：诺华的Inclisiran 一年仅需注射两次，实现了血脂的长期管理。高血压：Alnylam的Zilebesiran 通过沉默AGT基因，有望实现一次给药、长期降压的效果。慢性乙肝：多款旨在功能性治愈乙肝的小核酸药物已进入三期临床，前景可期。下一个技术高地：肝外递送肝脏拥有天然的GalNac递送系统，而将药物递送到肝外组织（如中枢神经系统、眼部、脂肪组织等）是当前研发的焦点和难点-2-6。未来的突破将依赖于新型LNP、抗体偶联等技术。密集的商业化与BD（业务发展）催化剂 2025年被业界视为小核酸药物的“爆发年”。你可以重点关注：大单品放量：如Inclisiran、Arrowhead的plozasiran的商业化进展。产品获批与数据读出：多项针对心脏病、高甘油三酯血症、肥胖等适应症的重磅药物将在2025年公布三期临床数据或获批上市。频繁的BD交易：海外大药企（MNC）正通过巨额授权引进（BD）布局此领域，为中国拥有先进技术平台的公司带来了巨大机遇。投资视角下的企业布局在中国，这两个领域的创新力量值得密切关注： ADC领域：传统药企转型代表：恒瑞医药、石药集团等凭借强大的研发和商业化体系，深度布局。新兴Biotech：如科伦博泰将其ADC管线成功授权给默沙东，展现了国际竞争力。小核酸领域：上市公司：悦康药业、信立泰、正大天晴、圣诺医药等在肝病、心血管等细分领域各有建树。未上市技术平台公司：舶望制药、瑞博生物等已通过与勃林格殷格翰、诺华等MNC的巨额合作，证明了其技术平台的价值。 ADC与小核酸：协同与融合值得注意的是，这两个前沿领域并非完全平行，已出现技术融合的趋势。例如，ADC技术正在被探索作为小核酸药物的肝外递送工具，通过将靶向特定组织的抗体与小核酸分子偶联，实现肝外组织的精准给药。这为治疗脑部、肿瘤等复杂疾病开辟了全新的可能性。总结与展望总而言之，ADC药物和小核酸药物共同代表了精准医疗的未来。ADC 更像是一位训练有素的“特种兵”，在肿瘤治疗前线进行精准爆破；而小核酸药物则如同一位高瞻远瞩的“策略家”，在基因的指挥中心源头截击疾病。说明：本微信公众号已有专业粉丝8000+，包括国内化工、新能源、环保、水务头部企业专业技术人员和领导以及部分外资环保水务公司的技术人员。欢迎专业人士咨询和商务合作。感谢您的转发和点赞，让更多的圈内人士加入我们的大家庭，更感谢您的友情赞赏，您的鼓励是我们不断提高的动力，由衷谢谢！更多资讯，请电话咨询：18216065258 往期精彩内容：总投资312亿云南2025年环保水处理、垃圾处理项目名单（含联系人和电话）九三阅兵大福利内卷与突围：从九三阅兵看中国经济的自我革新与全球共赢之路能源+环境两大危机下中国企业如何破局！工业废水“零排放”和资源化回收的核心技术和难点之如何让硫酸钠和氯化钠实现高效分离？最全的中国化工设计院名录（含外资）献给我的粉丝 “九三阅兵”世界反法西斯战争胜利80周年高盐高浓废水零排放技术装备方阵受阅（雷霆痛击日本军国主义分子）！黑神话之世界最大的七项煤化工项目总投资超五千亿 2025年度ENR国际承包商250强中国军团全景分析（中国内地企业上榜数量蝉联全球第一） “下个深圳”2025年新疆实施重点项目500个总投资3.47万亿元《黑神话》钟馗——湿式氧化技术在高浓高盐工业废水处理“降妖伏魔” 环保水务膜技术及设备系统解析（供水、高盐废水、高COD废水、核工业废水、半导体废水等场景应用）中级版高盐高COD工业废水零排放处理技术与膜设备选型指南

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2025-11-18

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cXO系列专家谈-新分子研发方兴未艾：小核酸

来源：市场资讯（来源：纪要头等座）cXO系列专家谈-新分子研发方兴未艾：小核酸一、小核酸药物产业链成本结构与生产技术趋势小核酸药物产业链成本中，以英克司兰为例，原料药成本占比约10%，制剂成本与原料药相当（约10%），合计生产成本占终端价格的20%。原料端可分为载体、单体、试剂及溶剂四大类，五年前载体依赖进口，单体以国产兆维、吉玛为主，试剂和溶剂亦以国产为主，三者成本各占1/3。当前受益于资本介入和竞争加剧，单体价格已降至五年前的1/10-1/15，载体逐步实现国产化（如蓝晓、南开合成），在siRNA中单体与载体成本合计占比降至15%-20%，试剂和溶剂成为成本主要构成。生产技术方面，固相合成法因粗品纯度高、纯化简单及收率优势，成本较其他方法低10%-20%，英克司兰原料药价格已从规模化生产前的高位降至约3000元/克，未来有望进一步下降50%-67%。二、CDMO行业竞争格局及客户定价策略国内小核酸CDMO市场呈现分层竞争，头部企业包括药明康德（合全药业）、凯莱英及上海兆维。定价方面，临床I期IND申报阶段，合全报价约1500万元，凯莱英约1100万元，新进入者为抢订单报价更低。毛利率方面，行业整体差异不大，但小企业为获取项目经验可能牺牲毛利。客户策略上，企业优先考量合规性，在此基础上对价格敏感，尤其大型药企成本核算严格；针对不同客户，兆维对无产能竞争风险的大客户或大药企报价略低。三、全球及国内CDMO产能布局与设备技术进展全球产能布局方面，传统产能集中于美国Avicia、韩国ST Pharm及美国Agilent，国内则以合全、凯莱英、兆维为主。当前行业存在产能过剩风险，凯莱英和兆维近年扩产积极，但在研品种需求已被现有产能覆盖。设备技术上，固相合成仪市场70%由Cytiva主导，日本旭化成因国内缺乏售后支持竞争力不足；国产化设备中，英赛斯产品线较完善（覆盖100、2600规模），汉邦等企业因产品线不全难以替代进口。四、在研品种管线与市场需求前景潜在重磅品种中，GSK的乙肝反义核酸药物GSK-836有望于2026年底上市，浩博同靶点药物疗效更优，预计晚1-2年获批，二者均为ASO类型，需求量较大。慢性病领域，罗氏降高血压小核酸药物预计2-3年内上市，年需求或达800公斤，显著高于英克司兰的200公斤/年。英克司兰2024年销售额7.2亿美金，其原料药到制剂损耗率约5%-10%。需注（更多实时纪要加微信：aileesir）意的是，中美关系可能影响订单流向，例如诺华英克司兰订单最终选择韩国ST Pharm而非国内企业。五、关键生产要素与技术细节对比生产技术差异方面，ASO（单链DNA）与siRNA（双链RNA）合成工艺基本一致，siRNA需额外进行两条单链的退火配对，生产周期略长。递送系统对制剂损耗影响显著，英克司兰因采用简单磷酸盐缓冲液，损耗率仅5%-10%，而LNP包裹类制剂包封率较低，损耗更大。此外，Biotech企业（如苏州瑞博、上海拓璞）多自建中试产能服务内部管线，不对外承接CDMO业务，国际大药企Alnylam、Ionis则以CDMO合作为主，自建产能仅用于工艺开发与新技术探索。Q&AQ1: 小核酸药物产业链中研发、生产及终端各环节的价值量分布如何？未来三五年的趋势怎样？A1: 以英克司兰为例，小核酸药物生产成本中，原料药占比约10%，制剂成本与原料药相当，二者合计生产成本约占20%。未来随着固相合成技术的应用，生产成本有望持续下降，例如英克司兰的价格未来可能降至当前水平的1/2到1/3。Q2: 小核酸生产原料的价格现状如何？主要CDMO企业在原料端以自产还是外购为主？A2: 小核酸原料分为载体、单体、试剂及溶剂四大类。五年前载体依赖进口，单体、试剂以国产为主，三者各占1/3成本；目前单体经充分竞争后价格降至五年前的1/10到1/15，载体逐步国产化，二者在siRNA中合计占成本15%-20%，试剂和溶剂成为成本大头。当前CDMO企业原料以外购为主。Q3: 小核酸药物相关成本未来的下降空间有多大？A3: 单体目前价格已降至十几二十元/克，小分子企业进入可能进一步推动价格下降；试剂和溶剂作为当前成本大头，下降空间有限；固相合成技术的应用使生产成本持续下降，如英克司兰未来价格或降至当前的1/2到1/3。Q4: 核心生产技术（如固相法）与其他技术路径在成本及价格上有何差异？A4: 固相合成法因粗品程度高、纯化相对简单且收率较高，生产成本较其他方法节约10%-20%。Q5: 固相法未来在价格端是否存在持续下降的可能性？A5: 固相法价格仍将持续下降，例如英克司兰在量大情况下目前成本约2500-3000元/克，未来有望降至当前水平的1/2到1/3。Q6: 跨国药企及Biotech在选择小核酸CDMO时，优先考量的因素有哪些？A6: 优先考量CDMO的合规性，因小核酸作为药物需符合严格标准；在合规基础上，对价格较为敏感，尤其大型药企成本核算细致，会排除溢价可能。Q7: 不同小核酸CDMO企业（头部及后线公司）的报价是否存在较大差异？A7: 报价差异较大。头部企业如合全药业以海外订单为主，价格较高；凯莱英曾以低价积累项目经验，后回归正常价格；新进入者为抢订单报价更低。Q8: 当前小核酸CDMO订单主要集中在哪个临床研发阶段？A8: 目前订单主要集中在临床一二期。Q9: 不同CDMO企业的报价差异具体有多大？毛利率差距如何？A9: 以IND申报（临床一期）为例，合全药业报价约1500万，凯莱英约1100万，新进入者报价更低。各企业毛利率差异不大，但小公司为抢订单可能牺牲毛利。Q10: CDMO公司针对下游MNC客户与Biotech的报价策略是否存在较大差异？A10: 整体差异不大，但兆维会对无产能竞争的客户及部分大型药企适当降低价格。Q11: 全球小核酸CDMO产能主要分布在哪些国家/地区？头部企业有哪些？A11: 原产能主要分布在美国（如Avidity、Agilent）、韩国（如ST Pharm）；国内头部企业包括合全药业、凯莱英、上海兆维。Q12: 新进入者在小核酸CDMO赛道是否仍有发展可能性？A12: 目前小核酸CDMO产能已相对过剩，且短期内其他递送系统突破有限，在研品种需求远被现有产能覆盖，新进入者发展难度较大。Q13: CDMO企业与下游客户的订单粘性如何？头部企业是否存在集中度提升趋势？A13: 订单粘性较高，若药企在临床一期选择某CDMO，若无自建产能，三期及商业化阶段通常继续合作。尽管产能供大于求，但头部企业凭借客户粘性有望提升集中度。Q14: 小核酸药物研发从一期到三期及商业化阶段，CDMO合作方切换的难度如何？A14: 切换难度较大，一般情况下一期在某CDMO申报后，三期及商业化阶段（若不自建产能）仍会选择该CDMO，项目通常留存于同一家。Q15: 药企在小核酸药物研发中通常选择几家CDMO供应商？A15: 一般最多选择两家供应商。前1-2个项目优先选择合全药业或凯莱英以确保成功率，第3-4个项目会考虑性价比选择其他CDMO。Q16: 头部小核酸CDMO企业的产能扩张情况如何？A16: 合全药业扩产不明显，凯莱英和上海兆维近年产能布局较为激进。但当前产能已远超在研品种需求，如英克司兰及国内临床三期品种的需求可被现有产能覆盖。Q17: 在研小核酸品种中，哪些有望成为下一个快速爆发的潜力品种？A17: GSK的乙肝治疗反义核酸ASO（GSK-836）有望于2026年底上市；浩博的乙肝治疗药物效果或优于GSK-836，预计晚1-2年上市；罗氏的降高血压药预计2-3年内上市，年需求量或达800公斤。Q18: 金斯瑞是否会参与寡核苷酸CDMO业务？A18: 金斯瑞曾计划布局寡核苷酸CDMO业务，拥有一台OP100合成仪，但决策较慢且推进有限。目前市场产能饱和，推测其不会进行深入投入（以上市公司口径为准）。Q19: 全球小核酸产能建设周期处于什么阶段？固相合成国产设备是否有市场？除赛默飞外，哪些设备满足GMP要求？A19: 大规模产能建设周期约1.5-2年（厂房装修半年，设备采购8个月-1年，调试培训需时）。固相合成设备市场中，Cytiva占70%份额，日本旭化成因国内无售后较少被选择；国产设备中英赛斯产品线较完善（覆盖100、2600规模），满足GMP要求。Q20: 研发小核酸药物的Biotech是否自建CDMO产能？不同CDMO公司在小核酸技术上的特点及优势有哪些？A20: 部分Biotech（如苏州瑞博、上海拓璞、齐鲁）自建产能，主要服务于自身管线，不对外提供CDMO服务。CDMO公司在固相合成技术上差异不大，因使用工具相同。Q21: 美股Alnylam公司的CDMO合作方是谁？A21: Alnylam早期依托Agilent，后期主要与Avidity合作进行小核酸生产。Q22: 上海兆维的小核酸业务体量如何？收入端情况是否了解？A22: 上海兆维单体业务（更多实时纪要加微信：aileesir）为国内龙头，小核酸业务依托单体质量优势，2025年抢单较多，业务量与凯莱英基本持平。其单体与小核酸业务收入未单独拆分，具体收入数据不明确。Q23: ASO、siRNA等不同寡核苷酸类型在生产技术上是否存在较大差异？A23: 生产技术差异不大。ASO为单链DNA，siRNA为双链RNA，合成过程基本相同；siRNA需分两次合成单链，经氨解、脱保护、纯化后增加退火步骤形成双链，ASO无需此步骤。Q24: 诺华英克司兰从原料药（API）到制剂的收率（损耗）是多少？A24: 英克司兰制剂为磷酸盐缓冲液，生产相对简单，API到制剂的损耗仅为灌装收率损失，约5%-10%。Q25: 2024年英克司兰销售额约8亿美金，对应的原料药（API）需求量是多少？A25: 2024年英克司兰的原料药需求量约为200公斤。Q26: 递送系统技术迭代是否会对小核酸CDMO生产工艺产生影响？A26: 会产生影响（更多实时纪要加微信：aileesir）。新递送方式（如C16、C22修饰，接胆固醇、PE等）需对核酸合成工艺进行微调，但主体仍为固相合成，适应较快。免责申明：以上内容不构成投资建议，以此作为投资依据出现任何损失不承担任何责任。返回搜狐，查看更多

100 项与英克司兰钠相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	英克司兰钠	C10AX	DB14901

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
高胆固醇血症	日本	Novartis Pharma KK	2023-09-25
原发性高脂血症	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2023-07-07
动脉粥样硬化	澳大利亚	Novartis Pharmaceuticals Australia Pty Ltd.	2021-09-14
杂合子家族性高胆固醇血症	加拿大	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2021-07-26
家族性高胆固醇血症	加拿大	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2021-07-26
复杂性血脂异常	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2020-12-09
复杂性血脂异常	冰岛	Novartis Europharm Ltd.	2020-12-09
复杂性血脂异常	列支敦士登	Novartis Europharm Ltd.	2020-12-09
复杂性血脂异常	挪威	Novartis Europharm Ltd.	2020-12-09
原发性高胆固醇血症	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2020-12-09
原发性高胆固醇血症	冰岛	Novartis Europharm Ltd.	2020-12-09
原发性高胆固醇血症	列支敦士登	Novartis Europharm Ltd.	2020-12-09
原发性高胆固醇血症	挪威	Novartis Europharm Ltd.	2020-12-09

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
急性冠状动脉综合征	临床3期	-	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2025-09-30
血脂障碍	临床3期	中国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2023-07-11
冠心病	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2022-07-08
冠心病	临床3期	中国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2022-07-08
冠心病	临床3期	日本	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2022-07-08
冠心病	临床3期	阿根廷	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2022-07-08
冠心病	临床3期	澳大利亚	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2022-07-08
冠心病	临床3期	比利时	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2022-07-08
冠心病	临床3期	巴西	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2022-07-08
冠心病	临床3期	加拿大	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2022-07-08

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临床结果

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分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05192941 (VICTORION-Difference \| V-DIFFERENCE, NEWS) 人工标引	临床4期	高胆固醇血症	1,770	Inclisiran sodium 300 mg	網觸繭獵廠夢襯憲糧壓(膚醖襯範襯獵夢廠衊衊) = 範鹽艱積壓淵艱鹹淵蓋製襯獵鏇壓積窪淵艱廠 (鏇鬱獵選願製餘壓觸齋 ) 达到更多	积极	2025-08-30
				Placebo	網觸繭獵廠夢襯憲糧壓(膚醖襯範襯獵夢廠衊衊) = 觸艱獵鏇襯積醖觸網鹹製襯獵鏇壓積窪淵艱廠 (鏇鬱獵選願製餘壓觸齋 ) 达到更多
NCT05763875 (V-MONO, CTgov)	临床3期	原发性高胆固醇血症	350	Matching Placebo for Ezetimibe+Inclisiran (Inclisiran)	衊顧鏇襯積餘鑰夢衊艱(鏇鑰壓齋構齋齋獵網膚) = 膚願鑰鬱網繭衊衊夢製鬱遞艱衊鹹積願壓餘製 (鑰鑰蓋衊衊顧構鬱製積, 鹹網艱鑰醖糧廠廠網簾 ~ 壓築築衊製鬱繭選獵繭) 更多	-	2025-08-13
				Matching Placebo for Inclisiran+Ezetimibe (Ezetimibe)	衊顧鏇襯積餘鑰夢衊艱(鏇鑰壓齋構齋齋獵網膚) = 膚淵鏇廠憲鏇鹽壓餘簾鬱遞艱衊鹹積願壓餘製 (鑰鑰蓋衊衊顧構鬱製積, 襯淵壓廠觸獵糧獵積鬱 ~ 築範醖鏇淵簾廠築築淵) 更多
NCT04652726 (ORION-16, CTgov)	临床3期	杂合子家族性高胆固醇血症	141	Inclisiran sodium (Part 1- Inclisiran)	蓋獵衊壓醖鏇遞窪製壓(築選網範鹽壓製醖獵蓋) = 夢壓獵遞範鬱壓鑰鏇鏇範簾鑰鹽糧餘願鏇遞獵 (襯膚廠壓顧繭製齋積餘, 鏇艱夢窪膚範餘鹽醖廠 ~ 顧繭餘觸繭遞憲壓獵築) 更多	-	2025-06-10
				Placebo (Part 1 - Placebo)	蓋獵衊壓醖鏇遞窪製壓(築選網範鹽壓製醖獵蓋) = 築鏇壓鹹醖鑰夢醖顧鏇範簾鑰鹽糧餘願鏇遞獵 (襯膚廠壓顧繭製齋積餘, 醖選艱窪積遞繭衊顧鬱 ~ 繭艱構築顧醖窪製製夢) 更多
NCT04659863 (ORION-13, CTgov)	临床3期	纯合子家族性高胆固醇血症	13	Placebo (Part 1 - Placebo)	鏇憲壓顧願窪衊鹹衊製(壓鹹夢願憲餘構顧壓繭) = 顧範顧觸壓獵淵顧鬱襯糧鏇製網餘鬱網醖遞簾 (積齋糧獵觸選鬱鹹廠觸, 30.52) 更多	-	2025-05-31
				Inclisiran (Part 2 - Inclisiran (Total))	遞襯膚蓋壓願構齋廠憲(願壓糧積遞鏇鑰鑰糧廠) = 鏇蓋構襯醖積鹽鹹鑰範鑰製鹹築蓋築鬱夢構鬱 (廠膚鹹選醖簾簾鬱蓋廠, 25.28) 更多
NCT05888103 (V-Mono China, CTgov)	临床3期	血脂障碍 \| 动脉粥样硬化 \| 原发性高胆固醇血症	207	Matching Placebo for Inclisiran+Inclisiran (Inclisiran - Inclisiran)	範餘窪製衊糧糧窪餘鹹(衊築衊蓋齋糧窪願膚觸) = 淵衊積衊積膚願衊願夢獵壓膚艱願選鹹願醖繭 (餘遞衊築蓋繭餘壓醖壓, 夢積齋餘壓糧鬱鹹簾簾 ~ 糧範窪蓋觸繭糧窪憲膚) 更多	-	2025-04-20
				Matching Placebo for Inclisiran+Inclisiran (Placebo- Inclisiran)	範餘窪製衊糧糧窪餘鹹(衊築衊蓋齋糧窪願膚觸) = 廠獵顧願積範願蓋鏇廠獵壓膚艱願選鹹願醖繭 (餘遞衊築蓋繭餘壓醖壓, 憲繭蓋壓糧網鹹窪鹽顧 ~ 簾繭醖蓋鏇餘窪遞膚築) 更多
ORION-18 (NEWS) 人工标引	临床3期	动脉粥样硬化	232	英克司兰钠 300 mg	鑰網積夢鹹獵醖蓋鹹獵(廠積簾壓憲簾範鬱顧醖) = 網餘顧衊範餘憲構繭積網壓窪網齋壓鏇獵築鏇 (廠糧鏇網鏇選壓構鬱醖 ) 更多	积极	2025-03-06
				安慰剂	鑰網積夢鹹獵醖蓋鹹獵(廠積簾壓憲簾範鬱顧醖) = 簾襯遞鏇鹹鹹醖築窪積網壓窪網齋壓鏇獵築鏇 (廠糧鏇網鏇選壓構鬱醖 )
NCT03814187 (ORION-8, Pubmed \| Cardiovasc Res)	临床2/3期	纯合子家族性高胆固醇血症 \| 杂合子家族性高胆固醇血症	3,274	Inclisiran	範構鹽顧鹹繭鹽簾餘鬱(壓齋艱糧膚醖簾鏇遞餘) = 5.9% of inclisiran-treated patients 鹹憲積選壓襯願觸範築 (遞衊憲網鑰築窪築憲衊 )	积极	2024-10-14
ESC2024	N/A	-	-	Inclisiran	願繭窪獵願襯膚繭鑰製(網選簾醖艱衊憲鑰積襯) = 醖願觸範醖糧憲構糧糧襯壓網廠顧鏇餘艱簾鑰 (糧製衊醖淵壓鹹壓糧獵 ) 更多	-	2024-08-31
ESC2024	N/A	-	-	Inclisiran + Usual Care	壓襯衊觸鬱鏇鏇簾獵糧(憲築餘選築選願鏇範觸) = Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious TEAEs compared similarly between IF and UC for each subgroup (IF: 35.5−69.2%, UC: 34.2−84.2%, and IF: 3.2−16.9%, UC: 0.0−36.8%, respectively) 齋遞廠鑰膚淵窪鏇構鏇 (憲網鹽憲顧遞憲鬱襯鑰 )	-	2024-08-30
ESC2024	N/A	动脉粥样硬化	-	Inclisiran first	淵簾憲鑰壓鬱積繭製鹹(襯淵範鹽艱蓋廠遞願願) = 範齋願壓窪遞廠製憲鹹繭憲廠選廠選遞襯淵膚 (窪憲顧構餘獵選繭壓餘 )	-	2024-08-30
				Usual care	淵簾憲鑰壓鬱積繭製鹹(襯淵範鹽艱蓋廠遞願願) = 艱鹹餘選鹽鹽淵蓋餘憲繭憲廠選廠選遞襯淵膚 (窪憲顧構餘獵選繭壓餘 )