A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate Efficacy and Safety of Early in Hospital Initiation of Inclisiran Treatment in Patients With Acute Coronary Syndromes: Victorion - RIDES

The purpose of this trial is to learn about the effects of inclisiran in people with serious heart conditions (acute coronary syndromes), when this treatment is started early after hospital admission. To do this, researchers will test the effects of inclisiran compared to placebo, when given with standard treatment.

开始日期2025-09-30

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06770543

/ Not yet recruitingN/A

Regulatory Post-Marketing Surveillance (rPMS) Study for Leqvio® Pre-filled Syringe(Inclisiran Sodium)

This non-interventional study is a mandatory regular Post Marketing Surveillance(rPMS) granted by the Korean health authorities, and is conducted to assess the effectiveness and safety of Leqvio® Pre-filled Syringe(inclisiran sodium) in routine clinical practice for the approved indications (primary hypercholesterolemia or mixed dyslipidemia).

开始日期2025-07-31

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06909565

/ Recruiting临床4期IIT

Evaluation of Inclisiran Versus Placebo for the Prevention of Major Adverse Cardiovascular and Limb Events in Patients Undergoing Percutaneous Coronary Intervention or Peripheral Endovascular Intervention (V-INTERVENTION)

V-INTERVENTION will evaluate the effectiveness of inclisiran in preventing major cardiovascular and limb events in patients receiving percutaneous coronary or peripheral arterial revascularization. Inclisiran is a subcutaneous, twice-yearly injection that is FDA-approved as an adjunct with statin therapy and on the market to lower LDL-C in high-risk populations.

开始日期2025-07-23

申办/合作机构

Duke University

[+3]

100 项与英克司兰钠相关的临床结果

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100 项与英克司兰钠相关的转化医学

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100 项与英克司兰钠相关的专利（医药）

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201

项与英克司兰钠相关的文献（医药）

2025-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Cost-effectiveness of non-statin lipid-lowering therapies as an add-on to statins for achieving low-density lipoprotein cholesterol therapeutic targets in very high-risk patients in the Spanish setting

Article

作者: García-González, Xandra ; Torres-Bondia, Francisco Ignacio ; Lozano, Javier ; Gómez-Navarro, Vanessa ; Climente-Martí, Mónica

AIMS:

Our study aimed to estimate the cost-effectiveness of non-statin lipid-lowering therapies (LLTs) in patients with very-high cardiovascular risk, based on their relative efficacy and current yearly treatment costs in the Spanish setting.

MATERIALS AND METHODS:

We generated a cohort of patients in secondary prevention with low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) levels >100 mg/dL using a Monte Carlo simulation. Based on the relative LDL-C reductions described in the literature for each studied non-statin LLTs, we estimated the percentages of cohort patients that would achieve the 2019/2025 European Society of Cardiology (ESC) and European Atherosclerosis Society (EAS) dyslipidemia guidelines treatment targets (LDL-C levels <55 mg/dL and ≥50% reduction from baseline; defined as effectively treated patients). Derived, the annual costs per effectively treated patient were calculated.

RESULTS:

Evolocumab 140 mg every two weeks (Q2W), followed by alirocumab 150 mg Q2W were modeled to be the most efficacious non-statin regimens, with 80% and 70% of effectively treated patients, respectively. The results for inclisiran and the other studied doses of alirocumab were modeled to be more modest (20% to 33%). The mean annual cost per patient effectively treated with evolocumab 140 mg Q2W was 6,200.1€, compared with 7,126.5€ for alirocumab 150 mg Q2W, 15,159.1€ with alirocumab 75 mg Q2W and 19,254.9€ with alirocumab 300 mg every month. Inclisiran resulted in higher costs both during the first year (31,329.1€) and the subsequent time scenarios (26,107.6€ and 22,974.7€ during average first two and five years, respectively).

LIMITATIONS:

No head-to-head clinical trials comparing non-statin LLTs are available. We only considered the published direct pharmacological costs in the Spanish setting.

CONCLUSIONS:

In our simulation study, evolocumab 140 mg Q2W resulted in similar (versus alirocumab 150 mg Q2W) or better cost-effectiveness in achieving 2019/2025 ESC/EAS LDL-C targets for secondary prevention patients compared to other LLTs.

2025-12-01·BIOCHEMICAL PHARMACOLOGY

Intracellular fatty acid levels differentially impact target silencing by FDA-approved siRNA drugs

Article

作者: Jin, Jing ; Tawfik, Sherouk M ; Zhong, Xiao-Bo ; Giang Nguyen, Le Tra

With seven approved and many more anticipated over the next decade, small interfering RNA (siRNA) therapeutics have emerged as an innovative class of nucleic acid-based drugs, offering potential treatments for both rare and common diseases. A substantial portion of the patient population affected by these diseases may also present with obesity and metabolic-associated fatty liver disease (MAFLD), conditions characterized by excessive accumulation of hepatic free fatty acids (FFAs). However, the impact of intracellular FFA levels on siRNA drug efficacy has not been fully determined. In this study, hepatic HepG2 and HepaRG cells were treated with varying concentrations of oleic and palmitic acids to simulate a microcellular environment with elevated FFA levels. Efficacy in the reduction of targets at both the mRNA and protein levels was determined for three selected Food and Drug Administration (FDA)-approved siRNA drugs, patisiran, vutrisiran, and inclisiran. Our findings demonstrate strong evidence that elevated intracellular FFA levels significantly alter the efficacy of the FDA-approved siRNA drugs, impacting both mRNA and protein target reduction and highlighting a previously underexplored factor which could impact clinical outcomes. Understanding the impact on siRNA efficacy is critical for optimizing the therapeutic potential of siRNA-based treatments for patients with FFA diseases, such as obesity and MAFLD.

2025-11-01·NAUNYN-SCHMIEDEBERGS ARCHIVES OF PHARMACOLOGY

Association between novel agents targeting proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 and cancer incidence

Article

作者: Huang, Wei-Shiou ; Lu, Hsueh-Ju ; Fan, Frank Sheng ; Wei, James Cheng-Chung ; Wang, Shiow-Ing

Novel agents targeting proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) effectively reduce the concentration of low-density lipoproteins. These agents mediating PCSK9 include small interfering RNA (siRNA) inhibitors and monoclonal antibodies. Their effects on the cumulative incidence of cancer remain to be clarified. Relevant data were obtained from the TriNetX database. Eligible individuals with the use of PCSK9-targeting agents were divided into an siRNA group (siRNA inhibitor, inclisiran) and a comparison group (monoclonal antibodies, alirocumab/evolocumab). We further performed 1:1 propensity score matching. The cumulative incidence of cancer was compared between these groups. This study included 37,226 individuals. Of them, 664 (1.8%) were included in the siRNA group. After propensity score matching, the 520-day cumulative incidence of cancer was 1.39% in the siRNA group and 6.58% in the comparison group (P = .125; adjusted hazard ratio: 0.463; 95% CI: 0.169 to 1.269). Despite using different models for matching as sensitivity tests, the cumulative incidence of cancer was consistently lower in the siRNA group than in the comparison group. In this retrospective cohort study, inclisiran might be associated with lower cumulative incidence of cancer, compared with alirocumab/evolocumab. Further large-scale observational study or clinical trial is warranted to confirm this finding.

885

项与英克司兰钠相关的新闻（医药）

2025-11-06

·氨基观察

黑石的创新药赌局

©氨基观察-创新药组原创出品作者 | 郑晓在引进科伦博泰的TROP-2 ADC药物sacituzumab tirumotecan后，默沙东可谓火力全开：截至目前，该药物已启动15项全球3期临床试验，入组患者规模达1.5万名，且未来临床布局可能进一步拓展。如此大规模的投入与布局，无疑表明了默沙东对TROP-2 ADC赛道的高度看好。正如默沙东高级副总裁兼肿瘤学全球临床开发负责人Marjorie Green在接受媒体采访时所言： “这种广泛的布局反映了我们的信念——TROP-2 ADC有望成为默沙东K药专利悬崖后的核心‘主力产品’。” 当然，在坚定的布局之外，默沙东也在积极控制研发风险。日前，投资巨鳄黑石集团以意想不到的方式入局sacituzumab tirumotecan的研发进程：黑石将以7亿美元的资金投入，赞助该药物的临床开发；作为交换，黑石将获得该药物所有已批准适应症净销售额的中低个位数特许权使用费。对黑石而言，这无疑是一场豪赌；而对默沙东来说，这一合作则有效平衡了创新药研发的高风险。最终结果尚未可知，但黑石这场独特的“创新药布局”，或许值得行业深入剖析与借鉴。 / 01 / 销售额近200亿美元才能回本？对于黑石而言，这显然是一场豪赌。此次双方合作仅披露“中低个位数特许权使用费”，未公布具体数值。若按4%的特许权使用费计算，sacituzumab tirumotecan的全球总销售额需达到175亿美元，黑石的回报才能覆盖其7亿美元的前期支出；若特许权使用费比例更低，对应的目标销售额规模则需进一步扩大。单就吉利德的TROP2 ADC药物戈沙妥珠单抗的销售表现来看，要实现这一目标显然需要漫长周期。该药物2024年全球销售额为13.15亿美元，2025年前三季度总销售额为10.13亿美元。当然，sacituzumab tirumotecan的业绩预期建立在更广泛的适应症布局上。正如前文所述，该药物目前已开展15项全球3期临床试验，且未来适应症范围可能进一步扩大。如此广泛的临床开发布局，也正是黑石选择与默沙东合作的核心原因。毕竟，创新药研发风险极高，而大规模的临床开发需要的资金极大，入局需谨慎。对于默沙东而言，尽管公司并不差钱，但这无疑仍是一笔划算的交易。通常，大型制药公司会对项目的成本与风险调整后价值进行建模，并围绕投资回报率作出假设。默沙东愿意接受黑石的合作条款，必然是认可其给出的估值合理——在当前条款下，若黑石未能达成目标，默沙东可有效平衡风险；若黑石实现目标，默沙东自身也将获得丰厚收益。当然，黑石选择豪赌，或许还在于类似的模式其有成功的先例。 / 02 / 成功的先例在与Alnylam的合作中，黑石可谓获益颇丰。 2020年4月，黑石与Alnylam达成20亿美元的战略合作，具体包括：支付10亿美元，收购inclisiran全球销售额50%的特许权使用费及相关商业里程碑收益；提供高达7.5亿美元的第一留置权高级担保定期贷款；出资1.5亿美元，支持Alnylam心脏代谢项目vutrisiran和ALN-AGT的研发（相关合作将依据不具约束力的意向书推进）；以1亿美元认购Alnylam普通股。而在2025年11月4日，RoyaltyPharma宣布收购黑石手中vutrisiran全球净销售额1%的特许权使用费，交易对价达3.1亿美元。也就是说，这笔当初在合作中看似不起眼的1.5亿美元研发投入，仅用4年时间就为黑石带来了至少翻倍的超额回报。当然，这一收益也离不开运气的加持。作为一款RNAi治疗药物，vutrisiran凭借独特的机制优势，2022年获FDA批准用于治疗遗传性TTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），2025年又获批新增TTR淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）适应症。 2024年，vutrisiran销售额约达10亿美元，同比增长74%；受益于ATTR-CM适应症的获批，2025年三季度，vutrisiran销售额达到5.43亿美元，同比增长194%；根据分析师共识预测，到2028年其销售额将突破60亿美元。也正因此，黑石得以收获高额收益。风险与收益相伴相生，这恰恰是创新药投资的核心精髓。 / 03 / 合作的新路径对国内创新药行业而言，黑石的合作模式，或许为创新药企与机构的合作提供了新的思路。过去，国内创新药企与机构的合作形式较为单一，主要以直接投资入股或单个管线的NewCo模式为主。相较于这两种模式，黑石聚焦单个管线的合作模式，在保留企业运营自主性、提升资金使用效率方面均有明显优势。比如，与直接入股相比，这种模式能更好地平衡企业的控制权与资金需求。它不会稀释企业核心决策权，无需出让公司股权对应的投票权，药企仍可自主掌控管线的研发方向、临床推进节奏及商业化策略，避免投资方干预日常经营；同时，双方利益聚焦于单一成熟管线，也能减少合作中的分歧。而与NewCo模式相比，该模式可显著降低运营成本与协同损耗。一方面，省去了新主体搭建的各类成本，无需拆分资产、组建独立团队、搭建管理体系，避免了NewCo模式下的行政内耗与资源分散；另一方面，核心管线仍归属于药企自身，可与公司其他管线形成技术、渠道等方面的协同效应，而NewCo模式往往会割裂这种内在协同。更重要的是，这种模式简化了决策与合规流程，无需面对新公司的监管备案、跨主体合作等复杂环节，决策链条更短，能加速管线的审批与上市进程。当然，创新药行业天然离不开资金支持，合作模式本就没有固定答案，核心是找到最适合自身发展的方式。从这一角度来说，探索更多元的合作路径，正是当前中国创新药行业所需要的。毕竟，在过去的BD浪潮中，“卖青苗”的声音并不少见，行业亟需更灵活、可持续的合作模式支撑长期发展。 PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。

抗体药物偶联物临床3期引进/卖出临床成功

2025-11-06

·Healthcare猎头Martin

siRNA市场深度解析：风继续吹，后起之秀与全球竞速

siRNA（小干扰 RNA）作为基因治疗领域的 “精准导弹”，凭借 “沉默致病基因” 的核心机制，已从实验室技术突破走向商业化放量的黄金期。近年来，随着递送技术成熟、适应症从罕见病向慢性病拓展，全球 siRNA 市场呈现爆发式增长，中国企业也在政策、资本与技术的三重驱动下快速崛起。一、技术迭代：从“卡脖子” 到 “破局”，重构药物研发逻辑 siRNA 的产业化突破，本质是 “递送技术 + 化学修饰” 双轮驱动的效率革命。早期因药物易降解、靶向性差，全球超 80% 临床项目折戟沉沙；如今随着核心技术成熟，siRNA 已从 “实验室概念” 变为 “商业化产品”，关键突破集中在三方面：1. 递送技术：从 “肝脏单点” 到 “多器官覆盖” •肝脏靶向成标配：GalNAc（N - 乙酰半乳糖胺）缀合技术解决了 siRNA 的肝脏递送难题，通过与肝细胞表面 ASGPR 受体结合，使药物富集率提升 100 倍以上，半衰期延长至数月，给药频率从每日一次降至半年一针。目前全球 90% 以上的临床阶段 siRNA 药物采用该技术，Alnylam 的 5 款上市药物、诺华 Leqvio 均基于此技术迭代。 •肝外递送破局：头部企业正突破“唯肝脏论” 局限 ——Alnylam 研发的 C16 缀合技术可靶向中枢神经，临床前数据显示脑部药物浓度达肝脏的 30%；Dicerna 的 LNP（脂质纳米颗粒）平台实现肺部靶向，其呼吸系统疾病管线已进入 II 期；本土企业前沿生物的多肽偶联技术则聚焦肾脏靶向，填补肝外治疗空白。 •长效化升级：第二代递送技术进一步延长给药间隔，部分在研药物实现“一年一针”，患者依从性大幅提升，为慢性病治疗奠定基础。2. 化学修饰：降低毒性，提升成药性 •脱靶效应控制：通过2'-O - 甲基修饰、 phosphorothioate（硫代磷酸酯）修饰等，减少 siRNA 与非目标 mRNA 的结合，Alnylam 的 STC 修饰技术使脱靶率降低 60% 以上； •稳定性增强：末端封闭修饰避免核酸酶降解，药物在血浆中的半衰期从数分钟延长至数小时，为组织靶向争取时间。3. AI 赋能：研发效率提升 50% 百奥几何、英矽智能等企业搭建AI 序列设计平台，通过机器学习预测 siRNA 的靶向效率、脱靶风险，将先导分子发现周期从 12 个月缩短至 5-6 个月，研发成本降低 30%，加速管线推进速度。二、全球市场：从“罕见病破冰” 到 “慢性病爆发”，规模超 20 倍增长1. 市场规模与增长动力 •规模快速扩张：2024 年全球 siRNA 市场规模达 24 亿美元，较 2018 年（首款药物获批年）增长 12 倍；QYResearch 预测，2025-2031 年 CAGR 将达 23.0%，2031 年突破 113 亿美元，2040 年有望增至 503 亿美元，20 年增长超 20 倍。 •增长引擎切换：早期市场依赖罕见病药物（如ATTR 淀粉样变性、原发性高草酸尿症），2024 年慢性病相关产品占比首次突破 30%，预计 2030 年超 50%—— 心血管疾病（高血脂、高 Lp (a) 血症）、乙肝功能性治愈、NASH/MASH 成为核心增量赛道。2. 区域格局：北美主导，亚太崛起 •北美：2024 年占比超 60%，Alnylam 总部所在地，聚集全球 70% 的临床后期项目，FDA 快速审批通道与商业保险体系支撑高价药物落地； •欧洲：占比约25%，诺华 Leqvio 为核心驱动力，EMA 对罕见病药物的包容政策加速产品上市； •亚太：增速最快（2024 年同比 45%），中国贡献区域 60% 以上规模，政策支持与本土企业突破推动市场扩容，预计 2030 年占比提升至 35%。3. 国际竞争：龙头垄断与新锐突围 •头部企业主导：Alnylam 凭借 5 款上市药物、16.46 亿美元年销售额（2024 年，+33%）占据全球 60% 以上市场份额，其 GalNAc 技术形成专利壁垒；诺华通过授权合作布局 Leqvio，抢占心血管大众市场；Arrowhead 聚焦乙肝功能性治愈，III 期药物临近 NDA。 •新锐企业差异化竞争：Corsera Health 开发双靶 siRNA 药物（PCSK9+ANGPTL3），LDL-C 降幅达 65%；Dicerna 专注肝外递送，与礼来合作推进阿尔茨海默病管线，通过细分赛道突破龙头垄断。三、中国玩家：从“跟跑” 到 “并跑”，梯队化竞争格局成型中国siRNA 市场呈现 “政策护航、资本加持、技术突围” 特征，2024 年市场规模达 47.8 亿元（+36.9%），本土企业贡献超 40% 的临床阶段项目，形成清晰的梯队化竞争：1. 第一梯队（临床中后期）：冲刺国产首获批聚焦肝脏相关疾病，管线推进速度领先，目标抢占本土市场先机： •瑞博生物：核心管线RBD101（ATTR 淀粉样变性）进入 III 期，每季度给药 1 次，预计 2025 年提交 NDA，有望成为首款国产 siRNA 药物； •东阳光药：乙肝siRNA 药物（HECN30227）获批临床，临床前 HBsAg 降幅超 3 log，同步开发 “siRNA+ASO + 免疫调节剂” 三联疗法； •石药集团：IgA 肾病管线（SYH2061）进入 II 期，每 12 周给药 1 次，安全性优于小分子药物，依托 1 万人营销团队布局商业化。2. 第二梯队（新锐企业）：技术差异化突围聚焦肝外递送、双靶技术等前沿领域，通过创新打破同质化竞争，代表性企业包括：企业成立时间核心技术/ 方向关键进展（2024-2025）前沿生物 2013 年多肽偶联肾脏靶向肾脏疾病管线进入I 期，靶向效率达 80% 圣诺医药 2007 年局部给药（皮肤/ 眼科）皮肤鳞状细胞癌管线完成II 期，肿瘤缩小率 42% 赫吉亚生物 2021 年自主MVIP 递送平台降Lp (a)、乙肝管线进入临床，聚焦长效化舶望制药 2020 年高血压siRNA 与诺华达成41 亿美元合作，推进全球临床3. 第三梯队（CDMO 服务商）：构建产业化基础解决siRNA 生产 “长链合成难、规模化成本高” 痛点，为本土企业降本增效： •凯莱英：建成吨级siRNA 原料生产线，连续流合成技术使成本降低 40%； •药明康德：无锡基地无菌制剂产能2025 年达 500 万支，满足商业化需求； •兆维科技：化学酶连平台将双靶siRNA 产率从 30% 提升至 65%，突破合成瓶颈。四、供应链与商业化：破解“生产难、定价高” 痛点1. 生产瓶颈突破：本土 CDMO 崛起 siRNA 生产的核心挑战在于 “20-40nt 长链合成” 与 “高纯度纯化”，本土企业通过技术创新逐步破解： •合成工艺升级：传统固相合成产率低（双靶仅30%），兆维科技的化学酶连技术、凯莱英的连续流合成技术实现突破，公斤级生产稳定性提升； •成本下降：2020-2024 年，本土 siRNA 原料成本从每克 5000 美元降至 2000 美元，为药物定价下探奠定基础。2. 定价与医保：平衡创新与普惠 •全球价格下降：首款药物Onpattro 年费用 14.5 万美元，诺华 Leqvio 降至 3000 美元，降幅超 90%，得益于技术成熟与规模化生产； •中国医保适配：Alnylam 与信达合作的 inclisiran 仿制药预计 2025 年进入医保，年费用或低于 1 万元；国产首款 siRNA 药物依托本土产能，定价有望比进口药低 30% 以上，提升患者可及性。五、挑战与趋势：未来3-5 年关键节点1. 核心挑战 •技术瓶颈：90% 项目仍聚焦肝脏，中枢神经、肺部等肝外递送效率不足，大规模临床验证需时间； •人才短缺：国内同时掌握序列设计、递送技术、产业化的复合型人才不足800 人，企业间争夺激烈； •竞争加剧：全球在研siRNA 项目超 100 个，热门靶点（PCSK9、乙肝）同质化严重，2025-2030 年迎来上市高峰。2. 三大趋势 •技术融合：AI+siRNA 成为研发标配，百奥几何等企业将研发周期缩短 50%；“siRNA+ASO”“siRNA + 免疫调节剂” 联合疗法成主流，东阳光药乙肝三联疗法数据优异； •全球化布局：本土企业从“引进来” 到 “走出去”，舶望制药与诺华合作、石药集团海外临床布局，中国技术获国际认可； •普惠化推进：随着成本下降与医保准入，siRNA 药物从 “天价罕见病药” 转向 “大众慢性病疗法”，“一年一针” 模式提升患者依从性。六、总结：中国玩家的“突围窗口” siRNA 产业已进入 “技术成熟 + 市场爆发” 的黄金期，全球 20 年规模将增长超 20 倍，中国凭借 “政策 + 资本 + 供应链” 优势，成为全球增长核心引擎。未来 3-5 年，首款国产 siRNA 药物获批、慢性病适应症放量、肝外递送突破将成为关键节点 —— 临床中后期企业冲刺商业化，新锐企业通过技术创新抢占前沿赛道，CDMO 服务商构建产业化基础，三者协同推动中国从 “siRNA 大国” 向 “siRNA 强国” 转型。对行业而言，siRNA 正重塑制药产业格局；对患者而言，“长效治慢病、根治难治病” 的医疗新场景已近在眼前。中国玩家的突围与竞速，不仅是企业的竞争，更是全球医疗普惠浪潮中的重要力量。欢迎关注，在这里，你不仅可以获得Healthcare行业的知识，还能获得不错的工作机会或者优秀的人才！

siRNA临床研究上市批准核酸药物

2025-11-06

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细胞与基因治疗“变天了”

细胞与基因治疗（CGT）领域就像是一座围城，城外的人想进去，城里的人想出来。一方面，艾伯维、百时美施贵宝（BMS）等MNC巨头纷纷入局体内CAR-T疗法，礼来也在近期宣布收购一家眼科基因治疗公司Adverum；另一方面，武田制药、诺和诺德却接连宣布彻底退出细胞疗法战场，罗氏、辉瑞、渤健等跨国巨头也在集体逃离AAV基因治疗赛道。这一进一退之间，CGT领域的“冰火两重天”格局，从未如此清晰过。这背后到底隐藏着什么秘密？CGT市场的出路究竟在何方？ 01 繁荣下的脆弱因治疗机制独特、临床疗效显著，CGT领域曾一度掀起热潮。在今年9月举办的FDA公众听证会上，FDA CBER治疗产品办公室（OTP）代理主任VijayKumar博士表示，在过去十年中，CGT领域发展迅速，目前FDA已经批准了46个CGT产品，并有约3600个活跃的IND。不过，受生产工艺、成本、支付和市场准入等多重因素影响，CGT药物的销售表现呈现出鲜明的分化特征，且商业化效率远不及传统药物。尽管目前全球范围内已有超过10款CAR-T疗法获批上市，但诞生的“十亿美元分子”却寥寥无几。其中，吉利德Yescarta（阿基仑赛）在2022年成为了“重磅炸弹药物”，但目前销售增速已明显放缓，2024年同比仅增长4.81%。另外，强生/传奇生物的Carvykti（西达基奥仑赛），今年前三季度实现销售额达13.32亿美元，跻身“重磅炸弹药物”行列；BMS的Breyanzi，今年前三季度销售额则同比增长100%至9.66亿美元，将成为下一个“十亿美元分子”。然而，现实情况是，大多数CAR-T疗法商业化表现不佳，基因疗法也陷入了一样的困境。 CAR-T细胞疗法销售情况图片来源：insight 数据库 CGT领域是繁荣的，但也是脆弱的。这种脆弱性源于CGT药物内在的结构性矛盾。尽管技术突破不断，但靶点扎堆导致临床价值难以区分，多数产品陷入同质化内卷；而动辄百万级的超高定价，导致支付方（医保、商保、患者）压力剧增，最终导致市场空间被压缩。以CAR-T细胞疗法为例。一方面，全球已获批上市及在研的CAR-T疗法靶点过度集中在CD19和BCMA，且适应症主要为血液恶性肿瘤，市场竞争十分激烈。另一方面，价格高昂是CAR-T疗法的鲜明标识。例如，Carvykti在美国定价超过50万美元（约合356万元人民币）；复星医药旗下复星凯瑞（曾用名复星凯特）从Kite Pharma引进的的阿基仑赛注射液，在美国定价为37.3万美元（约合265万元人民币）。在中国市场，目前CAR-T细胞治疗费用也较高，价格在100-120万元左右。例如，阿基仑赛注射液定价120万元/针，药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液定价129万元/针。高定价虽能应对极高的研发和生产成本，但严重限制了产品的市场可及性与商业回报。例如，瑞基奥仑赛注射液的销售额一路下滑，2023年上半年、2024上半年、2025年上半年分别为8774万元、8680万元、8100万元。上述种种因素导致市场空间始终未能真正打开，使得CGT领域形成了“繁荣下的脆弱”的行业特征。 02 MNC集体逃离背后 CGT赛道的光鲜背后，实则暗藏隐忧。 MNC巨头上演了集体大逃离：武田制药接连宣布退出AAV基因治疗、全面停止细胞疗法相关业务；诺和诺德宣布终止所有细胞疗法研发项目；渤健（Biogen）、罗氏、强生、辉瑞等纷纷退出AAV基因治疗赛道。是什么让这个曾经备受追捧的赛道，在短短数年间迅速滑落？究其原因，是因为光靠“治疗机制独特”已经不能支撑起药企的巨额投入。当MNC巨头不再“迷恋技术”，而是用“算账”的逻辑来权衡利弊得失，就代表整个行业的叙事逻辑被击碎了。这一困境的根源，可归结为“三本账”的难题：第一本账是“经济账”：巨额研发投入+高额生产成本+天价治疗费用=极小的盈利概率。换句话说，就是“1+1<2”，揭露了CGT赛道“高投入低回报”的残酷现实。由于CGT领域尚处于早期，相关技术还不成熟，CGT药物的研发成本比传统药物更高。在临床前阶段和临床研究阶段，CGT药物的研发费用达到17-23亿美元，远超传统药物12.5-14.8亿美元的研发费用。另外，由于CGT药物是“一人一药”的个性化治疗特性，难以复制传统药物的规模化生产路径，导致生产成本显著高于传统药物。 CGT药物与传统药物研发费用对比图片来源：中航证券研报高昂的成本必然反映在药价上。目前已上市的基因疗法，价格通常在数百万美元以上。比如2024年3月在美国上市的基因疗法Lenmeldy，一针价格为425万美元，约合人民币3070万元，是全球最贵药物。第二本账是“市场账”：目前CGT药物针对的是患者群体相对较小的血液肿瘤或罕见病。尽管单价高昂，但狭窄的适应症限制了其市场天花板。再加上，行业在实体瘤治疗等领域仍面临技术瓶颈，进一步制约了市场扩张。第三本账是“运营账”：CGT作为个性化治疗模式，天然难以实现传统药物的规模化生产。例如，自体CAR-T疗法需要为每位患者进行个性化定制，涉及质粒、慢病毒和细胞等多重复杂工艺，不仅导致制备周期长、供应链管理难度大，更因产能无法集中释放而推高单位成本。综上可见，“经济账”的高投入低回报、“市场账”的适应症天花板、“运营账”的规模化困境，共同构成了CGT行业发展的核心掣肘。 03 “破局”之路面对这“三本账”带来的现实困境，整个CGT行业并未坐以待毙，而是从技术、适应症与模式等多个维度寻求“破局”之路。总体来看，可以归纳为如下：其一，开发新型通用型CAR-T疗法（异体来源CAR-T），解决“成本与可及性”问题，也就是直接利用健康供体T细胞改造后输入患者，实现现货化和规模化生产。例如，科济药业已有多款通用型CAR-T临床研究取得积极进展： CT0596（通用型BCMA CAR-T产品）治疗原发性浆细胞白血病（pPCL）展现了强劲的肿瘤快速清除能力，两例患者均达到严格意义的完全缓解；CT1190B（通用型CD19/CD20 CAR-T产品）治疗套细胞淋巴瘤（MCL）初步临床数据显示，2例患者总体安全性可耐受，分别在输注后第14和11天出院，且总体扩增良好，接近自体CART的扩增水平。值得一提的是，最近几年通用型CAR-T领域达成了多笔授权/收并购交易。近2-3年通用型CAR-T达成的授权/收并购交易图片来源：交银国际证券研报其二，拓展新适应症，将CGT药物用于更多人群。正如诺华的Leqvio（inclisiran）成功将siRNA疗法的应用边界从罕见病拓展至心血管慢病这一广阔战场，彻底改写了siRNA疗法技术的命运。CGT疗法也亟需一场“适应症革命”。今年5月，邦耀生物宣布其利用CRISPR/Cas9基因编辑的异体抗CD19 CAR-T细胞（TyU19），在复发/难治性系统性红斑狼疮中取得显著效果，成为世界首个异体通用型CAR-T细胞治疗自身免疫疾病的成功案例，有望开辟自免治疗全新范式。其三，布局体内CAR-T疗法，显著简化流程并降低成本。不同于传统CAR-T疗法需将患者的免疫T细胞提取到体外进行基因编辑或修饰后再回输，体内细胞疗法不需要进行复杂的体外操作，可直接在患者体内改造或重编程特定细胞，在体内直接获得治疗功能。通过在体内制造CAR-T细胞，不仅大大缩短了生产周期，省去了运输、实验室改造和扩增等繁琐步骤，也降低了对昂贵设施和设备的依赖，从而显著降低生产成本。行业预测显示，单次治疗的成本可能比目前的商业CAR-T疗法费用（约为50万美元）低一个数量级。基于这些核心优势，赛诺菲、艾伯维、安斯泰来、阿斯利康、BMS等制药巨头纷纷布局体内CAR-T疗法。其四，由于AAV基因疗法存在安全性危机，使得脂质纳米颗粒（LNP）、病毒样颗粒（VLP）等下一代递送技术，成为了新的布局方向。 04 结语展望未来，CGT领域突破的关键在于技术迭代带来的可及性革命。无论是通用型CAR-T、体内CAR-T还是新型递送技术，其核心目标都是简化流程、降低成本，将CGT疗法从“天价定制”的奢侈品，转变为能够惠及更广泛患者群体的常规治疗选择。 MNC巨头的战略进退，正是行业范式转变的信号：唯有将前沿技术的价值转化为可持续的商业价值，企业才能在这场行业洗牌中立于不败之地。参考资料：1.各公司财报、公告、官微 2.insight 数据库 3.中航证券、交银国际证券研报

细胞疗法基因疗法免疫疗法上市批准并购

100 项与英克司兰钠相关的药物交易

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-	英克司兰钠	C10AX	DB14901

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批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
高胆固醇血症	日本	Novartis Pharma KK	2023-09-25
原发性高脂血症	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2023-07-07
动脉粥样硬化	澳大利亚	Novartis Pharmaceuticals Australia Pty Ltd.	2021-09-14
杂合子家族性高胆固醇血症	加拿大	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2021-07-26
家族性高胆固醇血症	加拿大	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2021-07-26
复杂性血脂异常	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2020-12-09
复杂性血脂异常	冰岛	Novartis Europharm Ltd.	2020-12-09
复杂性血脂异常	列支敦士登	Novartis Europharm Ltd.	2020-12-09
复杂性血脂异常	挪威	Novartis Europharm Ltd.	2020-12-09
原发性高胆固醇血症	欧盟	Novartis Europharm Ltd.	2020-12-09
原发性高胆固醇血症	冰岛	Novartis Europharm Ltd.	2020-12-09
原发性高胆固醇血症	列支敦士登	Novartis Europharm Ltd.	2020-12-09
原发性高胆固醇血症	挪威	Novartis Europharm Ltd.	2020-12-09

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
急性冠状动脉综合征	临床3期	-	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2025-09-30
血脂障碍	临床3期	中国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2023-07-11
冠心病	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2022-07-08
冠心病	临床3期	中国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2022-07-08
冠心病	临床3期	日本	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2022-07-08
冠心病	临床3期	阿根廷	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2022-07-08
冠心病	临床3期	澳大利亚	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2022-07-08
冠心病	临床3期	比利时	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2022-07-08
冠心病	临床3期	巴西	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2022-07-08
冠心病	临床3期	加拿大	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2022-07-08

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05192941 (VICTORION-Difference \| V-DIFFERENCE, NEWS) 人工标引	临床4期	高胆固醇血症	1,770	Inclisiran sodium 300 mg	築範淵觸簾遞蓋鏇淵獵(構簾壓鹹網餘醖鬱憲選) = 憲醖製膚選築鏇淵繭選鬱繭鑰艱蓋鏇齋網鹹願 (糧鏇構醖窪醖齋繭淵蓋 ) 达到更多	积极	2025-08-30
				Placebo	築範淵觸簾遞蓋鏇淵獵(構簾壓鹹網餘醖鬱憲選) = 繭蓋鏇衊夢鹽淵膚淵遞鬱繭鑰艱蓋鏇齋網鹹願 (糧鏇構醖窪醖齋繭淵蓋 ) 达到更多
NCT05763875 (V-MONO, CTgov)	临床3期	原发性高胆固醇血症	350	Matching Placebo for Ezetimibe+Inclisiran (Inclisiran)	襯鏇觸壓鹹艱鏇鏇範鬱(築糧憲構淵選繭製蓋鏇) = 鹹糧蓋衊網範鬱鹽製選觸醖觸獵憲憲網餘顧淵 (餘鬱獵蓋鬱齋鹹窪簾繭, 蓋廠範艱壓鑰醖鑰鹹遞 ~ 顧簾壓窪艱糧襯製窪願) 更多	-	2025-08-13
				Matching Placebo for Inclisiran+Ezetimibe (Ezetimibe)	襯鏇觸壓鹹艱鏇鏇範鬱(築糧憲構淵選繭製蓋鏇) = 餘範築廠淵齋鏇築遞製觸醖觸獵憲憲網餘顧淵 (餘鬱獵蓋鬱齋鹹窪簾繭, 窪淵窪積鑰範醖鬱鏇繭 ~ 鏇鹹蓋築觸觸鹹鹹膚襯) 更多
NCT04652726 (ORION-16, CTgov)	临床3期	杂合子家族性高胆固醇血症	141	Inclisiran sodium (Part 1- Inclisiran)	蓋觸鑰衊膚鑰構餘窪觸(鹹觸遞遞範鏇範鏇鬱網) = 選構鬱壓齋鹹窪構鹹夢觸憲夢構網選憲鬱鬱壓 (憲獵襯築遞憲願鑰壓糧, 鏇齋窪醖鬱鹹膚鑰製構 ~ 網選壓醖齋醖糧觸餘繭) 更多	-	2025-06-10
				Placebo (Part 1 - Placebo)	蓋觸鑰衊膚鑰構餘窪觸(鹹觸遞遞範鏇範鏇鬱網) = 淵顧餘餘鹹積憲壓築糧觸憲夢構網選憲鬱鬱壓 (憲獵襯築遞憲願鑰壓糧, 製蓋築網顧糧鬱選網鹹 ~ 觸糧壓餘壓糧齋觸鏇衊) 更多
NCT04659863 (ORION-13, CTgov)	临床3期	纯合子家族性高胆固醇血症	13	Placebo (Part 1 - Placebo)	醖廠選壓鏇蓋製衊膚憲(築獵繭蓋範範壓膚顧遞) = 壓襯鹹顧鏇鹽齋積膚獵鏇顧觸積願膚憲鹹鹹衊 (製積觸壓積網觸範醖積, 30.52) 更多	-	2025-05-31
				Inclisiran (Part 2 - Inclisiran (Total))	醖淵夢淵構鏇觸鑰築積(簾獵築構簾選簾醖築醖) = 繭積簾顧遞觸構網遞製觸艱襯積廠淵餘夢鏇醖 (遞願醖膚憲願憲範範範, 25.28) 更多
NCT05888103 (V-Mono China, CTgov)	临床3期	血脂障碍 \| 动脉粥样硬化 \| 原发性高胆固醇血症	207	Matching Placebo for Inclisiran+Inclisiran (Inclisiran - Inclisiran)	淵衊積觸網範簾鹹蓋願(築壓襯膚艱鏇簾繭願網) = 齋選鏇築觸築積蓋鹹鹹觸鹹淵範衊簾鹽糧繭醖 (襯憲觸網艱鹹膚鑰鏇夢, 糧衊衊願構鏇範簾簾壓 ~ 繭壓網構鹹餘鹽觸餘構) 更多	-	2025-04-20
				Matching Placebo for Inclisiran+Inclisiran (Placebo- Inclisiran)	淵衊積觸網範簾鹹蓋願(築壓襯膚艱鏇簾繭願網) = 鹽積積顧簾窪製獵糧夢觸鹹淵範衊簾鹽糧繭醖 (襯憲觸網艱鹹膚鑰鏇夢, 積簾壓顧網獵夢糧積簾 ~ 襯鹽壓餘艱鏇蓋獵簾鏇) 更多
ORION-18 (NEWS) 人工标引	临床3期	动脉粥样硬化	232	英克司兰钠 300 mg	遞醖觸餘選鏇夢積顧醖(餘鏇觸製鹹顧構壓鑰遞) = 壓願鏇憲齋淵鏇夢願鬱艱鏇餘顧遞糧製網積顧 (範積廠選齋獵鹹鬱顧廠 ) 更多	积极	2025-03-06
				安慰剂	遞醖觸餘選鏇夢積顧醖(餘鏇觸製鹹顧構壓鑰遞) = 膚繭簾蓋遞鏇憲夢艱鹽艱鏇餘顧遞糧製網積顧 (範積廠選齋獵鹹鬱顧廠 )
NCT03814187 (ORION-8, Pubmed \| Cardiovasc Res)	临床2/3期	纯合子家族性高胆固醇血症 \| 杂合子家族性高胆固醇血症	3,274	Inclisiran	壓範壓淵遞繭醖構淵願(憲醖壓膚窪襯艱糧艱鹹) = 5.9% of inclisiran-treated patients 製膚鹽夢範醖簾淵繭廠 (餘憲願襯鑰糧積鹹鹽憲 )	积极	2024-10-14
ESC2024	N/A	-	-	Inclisiran	簾鬱壓繭獵顧蓋襯願顧(築壓鹹繭醖遞顧構衊壓) = 夢獵齋繭獵淵廠顧範憲製鏇艱積鏇糧憲構醖廠 (憲簾鬱蓋顧膚簾選網鬱 ) 更多	-	2024-08-31
ESC2024	N/A	动脉粥样硬化	-	Inclisiran first	鏇網餘蓋鬱積鬱製壓壓(憲膚鹹憲齋顧壓網淵製) = 選範襯網醖夢夢範襯衊廠鹽窪顧簾鏇選糧獵範 (鹹構夢積壓夢鹽淵糧顧 )	-	2024-08-30
				Usual care	鏇網餘蓋鬱積鬱製壓壓(憲膚鹹憲齋顧壓網淵製) = 艱繭築餘顧廠繭廠繭醖廠鹽窪顧簾鏇選糧獵範 (鹹構夢積壓夢鹽淵糧顧 )
ESC2024	N/A	-	-	Inclisiran + Usual Care	鹽餘糧鑰顧廠壓艱選獵(齋醖鹹簾憲製繭鏇窪網) = Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious TEAEs compared similarly between IF and UC for each subgroup (IF: 35.5−69.2%, UC: 34.2−84.2%, and IF: 3.2−16.9%, UC: 0.0−36.8%, respectively) 獵鏇鏇膚願築壓網鏇鏇 (鹽衊衊襯蓋鏇選醖憲繭 )	-	2024-08-30